研发费用情况 - [2023年研发费用为1520万美元，高于2022年的1240万美元，主要因推进流感候选药物CC - 42344进入2a期研究和双靶点候选药物CDI - 988进入1期研究][19] - [2023年研发费用为15169千美元，高于2022年的12392千美元][28] 诉讼收入情况 - [2023年公司从与保险公司的诉讼中获得260万美元，包括160万美元退款和100万美元和解金][20] 利息收支情况 - [2023年利息收入为64万美元，2022年利息支出为2000美元][21] 净亏损情况 - [2023年净亏损为1800万美元，每股亏损1.87美元，2022年净亏损为3880万美元，每股亏损4.77美元][22] - [2023年净亏损为17984千美元，低于2022年的38837千美元][28] - [2023年基本和摊薄后每股净亏损为1.87美元，低于2022年的4.77美元][28] 现金及经营活动现金使用量情况 - [截至2023年12月31日，公司无限制现金为2640万美元，2022年同期为3710万美元，2023年经营活动净现金使用量为1470万美元，2022年为2140万美元][23] - [截至2023年12月31日，公司现金为26353千美元，较2022年的37144千美元有所下降][27] 资产负债情况 - [2023年总流动资产为29091千美元，低于2022年的40178千美元][27] - [2023年总资产为31259千美元，低于2022年的40840千美元][27] - [2023年总流动负债为3262千美元，高于2022年的1216千美元][27] - [2023年总负债为4875千美元，高于2022年的1273千美元][27] 运营费用情况 - [2023年总运营费用为18559千美元，低于2022年的38829千美元][28] 普通股流通股数情况 - [2023年基本和摊薄后普通股加权平均流通股数为9651千股，高于2022年的8143千股][28] 研发项目预期 - [预计2024年获得甲型流感2a期人体挑战研究和口服CDI - 988的1期研究的顶线数据][1][3] - [预计2024年启动吸入式CC - 42344的1期研究][1][3][8] - [口服蛋白酶抑制剂CDI - 988对多种冠状病毒和诺如病毒表现出体外活性，预计2024年获得其1期研究顶线数据][11][12][13][15][16][17][18] 药物活性情况 - [公司新型PB2抑制剂CC - 42344对甲型流感病毒株表现出良好的体外抗病毒活性][6] 市场规模预测 - [全球COVID - 19治疗市场预计到2031年底将超过160亿美元][11]

文章核心观点 公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于CC - 42344作为大流行和季节性甲型流感潜在口服治疗药物的研究性新药申请前（Pre - IND）反馈，为后续2b期试验的监管要求提供了更清晰的信息，同时公司多项相关研究正在推进 [1][2] 公司进展 - 公司收到FDA关于CC - 42344作为大流行和季节性甲型流感潜在口服治疗药物的Pre - IND反馈，反馈是对公司2024年1月提交的Pre - IND文件和问题的书面回复 [1] - 口服CC - 42344的2a期挑战研究正在英国进行，以评估感染甲型流感病毒的健康志愿者的安全性、病毒和临床指标，公司预计今年下半年公布该研究的 topline 结果 [2] - 公司正在筹备在澳大利亚开展吸入式CC - 42344作为甲型流感潜在治疗和预防药物的1期研究 [3] 产品特性 - CC - 42344是一种新型、广谱的研究性抗病毒候选药物，通过结合聚合酶复合物高度保守的PB2位点抑制甲型流感病毒复制过程的第一步，体外测试显示对多种甲型流感毒株有出色抗病毒活性，且具有良好药代动力学和安全性 [5] - 近期临床前数据显示，吸入式CC - 42344能高效递送至肺部，肺部暴露效果好，对感染流感的人肺上皮细胞有效，且安全性良好 [4] - 口服CC - 42344在澳大利亚的1期研究中显示出良好的安全性和耐受性 [5] 行业情况 - 每年全球约有10亿例季节性流感病例，300 - 500万例严重疾病，多达65万例死亡，美国平均每个季节约8%的人口感染流感，美国成年人每年因流感住院和门诊就诊的直接费用约为104亿美元 [6] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，利用独特的基于结构的技术和诺贝尔奖获得者的专业知识，发现和开发针对流感病毒、冠状病毒、诺如病毒和丙型肝炎病毒复制过程的新型抗病毒疗法 [7]

研发费用 - 2023年前三季度研发总费用为1090.2万美元，较2022年的910.5万美元增加179.7万美元，主要因CC - 42344的2a期临床试验及CDI - 988的1期临床试验相关费用增加[149] 行政及一般费用 - 2023年第三季度和前三季度行政及一般费用分别为184.9万美元和459.1万美元，2022年同期分别为182.2万美元和453万美元，相对稳定且略有增加[150][163] 商誉减值 - 2023年前三季度无商誉减值，2022年同期记录了1909.2万美元的非现金商誉减值费用[151] 利息收入（支出）净额 - 2023年前三季度利息收入（支出）净额为46万美元，2022年同期为 - 0.2万美元；2023年第三季度为32万美元，2022年同期为 - 0.1万美元[153] 净亏损 - 2023年前三季度净亏损为1352万美元，2022年同期为3433.6万美元；2023年第三季度净亏损为416.5万美元，2022年同期为570万美元[167] 经营活动净现金使用量 - 2023年前三季度经营活动净现金使用量为1134万美元，2022年同期为1654.2万美元，减少主要因2022年预付费用和其他流动资产增加[168] 融资活动净现金流量 - 2023年前三季度融资活动净现金流入为399.3万美元，2022年同期为净现金使用2万美元，2023年4月通过私募发行普通股筹集400万美元[169][172] 在研项目 - 公司在研项目包括CC - 42344用于甲型流感、CDI - 988用于新冠和诺如病毒感染，CC - 42344已完成1期临床试验，CDI - 988已开始1期临床试验[155][157][159] 合作协议 - 公司与默克有独家许可和研究合作协议，默克负责甲型/乙型流感抗病毒化合物的进一步开发[146][147] 现金状况 - 截至2023年9月30日，公司有2973.8万美元的无限制现金，认为有足够现金维持未来12个月以上的计划运营[179]

费用支出情况 - 2023年和2022年6月30日止三个月研发总费用分别为280.1万美元和236.1万美元，增加44万美元[171] - 2023年和2022年6月30日止三个月一般及行政费用分别为153.8万美元和137.5万美元，增加16.3万美元[172] - 2022年6月30日公司记录了1909.2万美元的非现金商誉减值，2023年6月30日止六个月无减值[173] - 2023年和2022年6月30日止六个月衍生负债公允价值变动分别为0和1.2万美元[174] - 2023年6月30日止六个月投资活动净现金使用量为5.9万美元，2022年同期无净现金使用[178] - 截至2023年6月30日，总经营租赁负债17.6万美元，其中16.6万美元为流动经营租赁负债，1万美元为长期经营租赁负债[161] - 2023年和2022年6月30日止六个月，经营租赁费用（不包括短期租赁、融资租赁和CAM费用）均约为11.6万美元，每期各有2.6万美元支付给关联方[162] 净亏损情况 - 2023年6月30日止三个月和六个月净亏损分别为416.6万美元和935.5万美元，2022年同期分别为2442.8万美元和2863.6万美元[177] 证券交易情况 - 2023年4月4日，公司与两名认可投资者签订证券购买协议，投资者以每股1.97美元价格购买203.0458万股普通股，总价400万美元[180] 药物研发情况 - 新型口服PB2抑制剂CC - 42344被选为治疗大流行和季节性甲型流感的临床前先导药物，并于2022年进入1期临床试验[168]

财务数据关键指标变化 - 2023年3月31日和2022年同期的利息费用分别为0美元和1000美元，减少原因是融资租赁协议变更[146] - 2023年3月31日公司有3398.1万美元的无限制现金，4月4日通过私募筹集400万美元，公司认为有足够现金维持未来12个月以上的计划运营[149] - 2023年和2022年3月31日止三个月的有效所得税税率均为0.00%，因累计亏损，管理层认为对净递延所得税资产全额计提估值准备是合适的[166] - 2023年3月31日止三个月的外汇损失为7.8万美元[167] - 2023年和2022年3月31日止三个月的净亏损分别为545.2万美元和420.8万美元[168] - 2023年和2022年3月31日止三个月经营活动使用的净现金分别为311.1万美元和391万美元，减少主要因流感A期临床试验完成及后续试验准备[169] - 2023年3月31日止三个月投资活动使用净现金4.5万美元，2022年同期无净现金使用，投资增加因更换实验室设备[170] - 2023年和2022年3月31日止三个月融资活动使用的净现金分别为7000美元和提供6000美元，2023年无股权发行[171] 融资相关 - 2023年4月4日，公司与两名投资者签订证券购买协议，投资者以每股1.97美元的价格购买2030458股未注册普通股，总购买价400万美元[152] 法律诉讼相关 - 2023年3月29日，美国第三巡回上诉法院在Liberty诉讼中裁定公司胜诉，案件将发回地方法院审理，公司拟申请返还支付的160万美元[178] 文件提交相关 - 公司提交修订后的公司章程证书，文件形式为10 - Q，日期为2021年8月16日[195] - 公司提交公司章程修订证书，文件形式为8 - K，日期为2022年10月3日[195] - 公司提交修订并重述的细则，文件形式为8 - K，日期为2021年2月19日[195] - 公司提交日期为2023年4月1日的证券购买协议，文件形式为8 - K，日期为2023年4月10日[195] - 公司提交与Roger Kornberg于2021年4月13日签订的咨询和科学顾问委员会协议，文件形式为10 - Q，日期为2021年8月16日[195]

财务数据关键指标变化 - 公司自成立至2022年12月31日累计亏损2.9793亿美元，预计未来持续亏损，可能无法实现运营收入或产生正现金流[108][111] - 2022年和2021年投资活动使用的净现金分别为74,000美元和52,000美元[366] - 2022年融资活动使用的净现金为27,000美元，2021年融资活动提供的净现金为38,466,000美元[367] - 2023年3月21日，公司手头约有3500万美元现金，预计该现金余额足以支持公司提交报告后12个月的营运资金需求[368] - 截至2022年12月31日，与非归属股票期权相关的未确认补偿费用为1,052,000美元，预计在2.8年的加权平均期限内确认[374] - 截至2022年12月31日，已授予并流通的期权中有349,901份已完全归属或预计归属，加权平均行使价格为14.98美元，加权平均剩余合同期限为8.4年[374] - 截至2022年12月31日，已归属且可行使的期权流通股总数为140,359股，加权平均行使价格为每股26.53美元，加权平均剩余合同期限为7.2年[374] - 2022年6月30日，公司确认商誉全部减值，记录了19,092,000美元的非现金减值，截至2022年12月31日，公司无商誉[380] 股价相关情况 - 2021年11月公司因普通股收盘价连续30个交易日低于每股1美元，不符合纳斯达克最低出价要求；2022年10月11日进行1比12反向股票分割以重新符合要求[220] - 2022年8月下旬至10月10日，公司普通股收盘价（经反向分割追溯调整）从5.03美元降至2.75美元，反向分割后在2022年12月和2023年2月的某些日期进一步降至2美元以下[224] - 截至2023年3月10日，公司普通股出价为1.91美元；纳斯达克要求公司至少有300名持有100股或以上的股东[222] - 公司股价和交易量历史上波动较大，且上涨可能是暂时的，未来股价和交易量能否上涨不确定[223][224] - 2019年12月和2020年11月，公司曾未符合纳斯达克最低出价要求，但当时未进行反向股票分割便重新符合要求[221] 股权结构情况 - 截至2023年3月21日，公司董事、高管和前董事会主席及其各自关联方实益拥有约12.6%的已发行普通股，前董事会主席Raymond Schinazi拥有约7.9% [245] - 截至2023年3月21日，约810万股已发行普通股中，约680万股可自由交易或可根据规则144无交易量或销售方式限制出售[251] - 截至2022年12月31日，公司约有350,000份期权和13,000份认股权证未行使，若全部行使将发行363,000股普通股，2015年股权奖励计划下约有484,000股普通股可供未来授予[253] 业务收入预期 - 公司所有产品候选均处于临床前和早期临床阶段，预计至少五年内无法通过产品销售产生收入[110] - 公司产品销售和盈利取决于成功完成产品开发、获得监管批准和商业化的能力，但目前无产品产生商业收入，未来也可能无法实现[115] 产品研发进展 - 公司完成甲型流感口服候选药物CC - 42344的1期临床试验，计划2023年开展COVID - 19口服候选药物CDI - 988的临床试验[110] - 公司开发针对病毒复制蛋白的药物候选，以克服病毒耐药性问题[124][127] 研发面临的风险 - 公司临床研究面临COVID - 19、供应链短缺和受试者招募困难等不确定性，且研发成本高，可能需额外融资或合作[125] - 产品开发成功率低，FDA数据显示约70%药物通过一期研究，33%通过二期，25%-30%通过三期进入四期[203] 知识产权相关风险 - 公司可能面临知识产权诉讼，包括侵权索赔和专利有效性辩护，诉讼费用高且可能影响业务[128][129][130] - 公司在COVID - 19项目中依赖第三方知识产权许可，许可终止可能对业务产生重大不利影响[143] - 许可和收购第三方知识产权权利竞争激烈，公司可能无法成功获取所需权利，损害业务[150] - 2019年1月10日，公司董事Phillip Frost被永久禁止违反证券相关规定，至2024年1月11日或其不再担任董事前，公司无法依赖某些注册豁免，可能影响私募融资[241] 产品商业化风险 - 产品获批后仍面临监管要求和未来开发困难，可能影响市场接受度和商业化成本[132] - 公司依赖第三方供应原材料，供应中断可能导致产品开发和商业化延迟[138][141] - 第三方制造问题可能导致临床试验、监管提交、审批或商业化延迟，增加成本，影响产品成功商业化[146][147] - 产品候选药物的商业成功取决于医疗界的接受度，包括临床安全性和有效性、便利性等多方面因素[160] - 若保险和政府覆盖及足够报销不可用，将损害公司实现和维持盈利的能力[161] - 依赖第三方进行临床试验，若其表现不佳，可能严重损害公司业务[162] - 公司抗病毒治疗产品研发依赖专有技术，若无法成功开发和商业化，可能无法盈利，股价可能下跌[168] - 产品候选药物的市场接受度和销售取决于第三方支付方的覆盖和报销政策，获取批准耗时且成本高，无统一政策[171][172] - 若无法建立或借助第三方进行销售和营销，公司可能无法从产品销售中获得收入[182] - 产品商业成功取决于多项因素，包括完成临床研究、获得专利保护等[206] 市场竞争风险 - 公司面临来自生物技术和制药行业众多竞争对手的激烈竞争，若无法有效竞争，经营业绩将受影响[154][155] 政策法规风险 - 拜登政府上台后预计监管增加且存在不确定性，可能对公司业务产生不利影响[174][175] - 2022年拜登政府提出多项降低处方药成本的立法和监管提案，如《降低通胀法案》，可能对公司未来经营业绩产生负面影响[178] - 公司产品面临定价和需求压力，各州立法、医疗招标、仿制药等因素或致价格下降和需求减少[179] - 公司运营受各类法规约束，违规将面临刑事制裁、声誉损害等后果[196] 人员相关风险 - 公司依赖关键人员，失去他们或无法招聘合格人员、成本增加，业务将受影响[193] - 公司预计扩张员工规模，管理增长可能面临困难，影响运营和财务表现[195] 其他风险 - 产品面临潜在责任索赔风险，若无法成功辩护，将产生高额成本并损害声誉[200] - 公司易受自然灾害和疫情影响，可能导致产品研发延迟，且无足够保险补偿损失[210] - 公司信息技术系统可能被攻击，信息泄露将损害业务、声誉和运营结果[212] - 公司运营涉及危险和易燃材料，可能因使用这些材料承担责任、产生成本，且可能无法通过保险获得足够赔偿[215][218] - 若公司发生“所有权变更”（三年内股权价值变动超过50%），使用净运营亏损结转和某些其他税收属性的能力可能受限[257] 合作收益预期 - 与默克的合作协议中，若成功开发和商业化一种或多种甲型/乙型流感抗病毒药物，公司有望获得高达1.56亿美元的里程碑付款[369] 证券发行情况 - 2022年全年公司未进行证券公开发行或私募发行，预计当前现金状况可支持未来12个月运营，但未来可能需额外资本[249]

研发进展 - COVID-19 CDI-988口服蛋白酶抑制剂计划于2023年第一季度启动I期临床试验[6] - COVID-19 CDI-45205鼻用/肺用给药的IND启用研究正在进行中[6] - 流感A CC-42344口服PB2抑制剂预计在2022年获得I期结果，2023年预计开始IIa期研究[6] - 诺如病毒的临床前领先选择计划在2023年上半年进行[31] - Cocrystal的流感A PB2抑制剂在临床前研究中显示出对已知耐药株的良好活性[23] - CC-31244为潜在的最佳HCV非核苷类抑制剂，具有强大的特性和高抗药性屏障[36] - CC-31244的临床试验结果显示，12名受试者中有8名（67%）达到了SVR12和SVR24，视为病毒学治愈[45] 合作与市场机会 - 与默克的合作验证了Cocrystal的药物发现平台技术，潜在的里程碑付款和版税可达1.56亿美元[6] - Cocrystal在流感A/B项目中与默克的合作包括4百万美元的前期付款和研发费用的报销[26] - 全球流感治疗市场规模预计到2027年将达到95亿美元，2020年为66亿美元，年均增长率为4.8%[21] - 诺如病毒每年导致约6.85亿例感染，造成全球直接医疗费用和生产力损失的年成本约为600亿美元[29] 财务状况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为4210万美元[42] - 公司市值约为2200万美元，流通股数为810万股[42] - 公司无优先股和债务，财务状况良好，现金足以支持计划中的运营[42] 管理团队 - 公司管理层经验丰富，包括两位诺贝尔奖获得者，确保了高效的运营和清晰的资本结构[43]

公司业务性质 - [公司是临床阶段生物技术公司，利用独特技术开发针对多种病毒的新型抗病毒疗法][101] 疫情影响 - [受新冠疫情影响，公司供应链、研发工作出现延迟，原材料和实验动物短缺][103] 研发进展 - [2022年前九个月研发聚焦新冠、流感、诺如病毒治疗和预防药物，有多个项目进展][105] 研发费用 - [2022年第三季度研发费用为387.2万美元，2021年同期为210.5万美元，九个月费用2022年为910.5万美元，2021年为606.1万美元，均因项目推进而增加][123][124] 商誉减值 - [2022年第二季度公司确认1909.2万美元商誉减值，截至9月30日无剩余商誉][127] - [2022年上半年公司普通股价格大幅下跌，市值降低，6月30日商誉减值1909.2万美元，9月30日无剩余商誉][151] - [公司上一次年度商誉减值评估在2021年11月30日][150] 法律诉讼 - [2022年7月公司提起法律上诉并向法院存入160万美元作为担保][128] 净亏损情况 - [2022年前九个月净亏损为3433.6万美元，2021年同期为1050万美元，因商誉减值和费用增加][134] 现金使用量 - [2022年前九个月经营活动净现金使用量为1654.2万美元，2021年同期为979.7万美元，因项目推进成本增加][135] - [2022年前九个月投资活动净现金使用量为6.2万美元，2021年同期为4.4万美元，因新冠研发增加设备投资][136] - [2022年前九个月融资活动净现金使用量为2万美元，2021年同期为3847.5万美元，因2022年无股权发行][137] 股权发售 - [公司可通过与Wainwright的ATM协议发售最高1000万美元普通股，2021年1月售出85,833股，净收益约207.2万美元，2022年前九个月无销售][143] - [2021年5月公司与Wainwright达成承销协议，发售2,166,667股普通股，每股18.48美元，扣除费用后净收益约3640万美元][144] 盈利与资金需求 - [公司持续亏损，实现盈利取决于产品候选的开发、获批和商业化，可能需筹集更多资金][145] 前瞻性声明 - [报告包含前瞻性声明，涉及产品候选有效性、开发计划、运营结果和流动性等方面][146] - [多种因素可能导致实际结果与前瞻性声明不符，如疫情、俄乌冲突、通胀、利率上升等][147] 财务报表编制 - [编制财务报表需管理层进行估计和假设，实际结果可能与估计有重大差异][150] - [公司中期合并财务报表按美国公认会计原则编制，假设企业持续经营][140] 流动性来源 - [历史上，公开和私募股权发行是公司主要的流动性来源][141]

公司概况 - 运用专有药物发现平台技术开发广谱抗病毒药物，专注推进产品管线商业化[3][4] 投资亮点 - 针对急性和大流行病毒性疾病的全球大市场，拥有专有药物发现平台技术[6] - 推进COVID - 19和流感项目，CDI - 988计划2023年Q1启动1期试验，CDI - 45205正在进行IND启用研究，CC - 42344预计2022年出1期结果、2023年开始2a期研究[6][7] - 与默克合作开发流感A/B疗法，有望获高达1.56亿美元里程碑付款和产品销售特许权使用费[6][26] - 领导团队经验丰富，包括资深管理、科学家和两位诺贝尔奖获得者[6][38] - 运营成本高效，资本结构清晰，现金足以支持计划运营[6][43] 各疾病项目情况 - **COVID - 19**：无获批预防性治疗药物，公司有多种候选药物处于不同研发阶段，计划按特定设计开展1期和2期临床试验[13][17][19] - **流感A**：全球每年10亿例感染、300 - 500万例重症、最多65万例死亡，市场预计从2020年66亿美元增长到2027年95亿美元，年复合增长率4.8%，CC - 42344完成1期研究招募，预计2023年开始2a期研究[21][23] - **诺如病毒**：全球每年约68.5亿例感染，美国每年1900 - 2100万例，预计2023年上半年完成临床前先导物选择[29][31] - **丙型肝炎**：全球约5800万人慢性感染，每年新增约150万例，CC - 31244 2a期组合试验结果良好，寻求合作伙伴推进临床开发[34][36] 财务情况 - 市值约2000万美元，3个月平均每日成交量27000股，截至2022年6月30日现金及等价物5100万美元，流通普通股810万股，完全稀释后股份820万股，资产负债表干净[42][43]

业绩总结 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为5100万美元[45] - 公司市值约为4700万美元[44] - 公司无优先股和债务，只有243,000个认股权证，财务状况良好[45] 用户数据 - 全球约有5800万人感染慢性丙型肝炎病毒，每年新增感染约150万人[36] - 2019年全球因丙型肝炎导致的死亡人数约为29万人，主要因肝硬化和肝细胞癌[36] - 2018年美国报告的新丙型肝炎感染率是2010年的四倍[36] - 诺如病毒每年导致全球约6.85亿例感染，造成约600亿美元的直接医疗费用和生产力损失[31] 新产品和新技术研发 - 公司计划在2022年启动两项COVID-19的I期临床试验，针对两种产品候选药物[2] - 公司预计2022年将启动COVID-19口服蛋白酶抑制剂的I期临床试验[18] - 公司针对流感A的CC-42344（口服给药）预计在2022年获得I期结果，2023年开始IIa期研究[7] - 公司正在开发针对诺如病毒的广谱蛋白酶和复制抑制剂，计划在2022-2023年进行前临床领先选择[33] - 公司正在开发针对新兴变种和现有耐药病毒的广谱抗病毒药物[5] - CC-31244为潜在的最佳HCV非核苷类抑制剂，具有强大的特性和高抗药性屏障[38] - CC-31244的二期临床试验结果良好，6周治疗中67%的受试者达到了病毒学治愈标准[48] 市场扩张和并购 - 全球流感治疗市场预计到2027年将达到95亿美元，2020年为66亿美元，年均增长率为4.8%[23] - 与默克的合作可能带来高达1.56亿美元的里程碑付款和版税[7] - 公司在流感A/B项目中与默克的合作验证了其药物发现平台技术[28] 其他新策略和有价值的信息 - 公司拥有足够的现金支持计划中的运营[7] - 公司拥有经验丰富的管理团队，包括两位诺贝尔奖得主[46]