Corcept Therapeutics Incorporated - Corcept Therapeutics Incorporated是一家商业化阶段的公司，致力于发现和开发调节皮质醇激素作用以治疗严重内分泌、肿瘤、代谢和神经系统疾病的药物[1] - CATALYST研究是迄今为止规模最大的研究，旨在确定难以控制的2型糖尿病患者中皮质醇过多综合征（高皮质醇症）的患病率[1] - 初步结果显示，CATALYST研究中有24%的患者被诊断为高皮质醇症，这一患病率在整个研究中保持一致[2] - 高皮质醇症在难以控制的糖尿病患者中的患病率明显高于先前的假设，这对医生更好地识别患者、做出治疗决策至关重要[3]

公司业务 - 公司是一家商业化阶段公司，致力于发现和开发治疗严重内分泌、肿瘤、代谢和神经疾病的药物[115] 临床试验 - 公司销售Korlym用于治疗库欣综合症患者，同时进行了多项临床试验，包括针对Cushing's综合症患者的relacorilant的两项III期试验[116][117] - 公司进行了一项针对卵巢癌患者的relacorilant的II期试验，结果显示与nab-paclitaxel联合治疗的患者PFS更长[119][120] - 公司正在进行一项针对ALS患者的dazucorilant的II期试验，旨在改善患者的运动表现和减少神经炎症和肌肉萎缩[124] 财务数据 - 2023年12月31日，公司的净产品收入为4.824亿美元，较2022年和2021年分别增长20.2%和31.8%[129] - 2023年12月31日，研发支出为1.844亿美元，较2022年和2021年分别增长40.8%和61.8%[129] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为4.254亿美元，较2022年底的4.366亿美元略有下降[132]

Corcept Therapeutics (CORT) 盈利表现 - 过去两个季度，Corcept Therapeutics 属于 Zacks Medical - Drugs 行业，持续超过盈利预期[1],[2] - 上个季度，Corcept 的盈利为每股 $0.28，超过了 Zacks 预期的 $0.22，达到了 27.27% 的惊喜[3] - Corcept 目前的盈利预期呈现积极态势，Zacks Earnings ESP 为正值，结合其稳健的 Zacks Rank，预示着可能会再次超过盈利预期[4],[7]

Corcept Therapeutics Incorporated任命新肿瘤学总裁 - Corcept Therapeutics Incorporated宣布任命Roberto Vieira为肿瘤学总裁[1] - Roberto Vieira将领导Corcept的肿瘤学部门，专注于卵巢癌等肿瘤的治疗[3] - Corcept正在进行其专有选择性皮质醇调节剂与三种不同抗癌治疗的临床试验[6]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度收入为1.236亿美元,同比增长22% [8] - 公司将2023年全年收入指引再次上调至4.7亿美元至4.8亿美元,之前为4.55亿美元至4.7亿美元 [8] - 第三季度净收益为3,140万美元,每股0.28美元 [8] - 截至9月30日,公司现金及投资为4.148亿美元,较上季度增加5,150万美元 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司Korlym业务持续增长,主要得益于医生对库欣综合征认识的提高和更多患者接受治疗 [15][16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未具体披露各个市场的数据和关键指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为库欣综合征的患病人数比之前预期要多,未来有望通过CATALYST研究等进一步证实这一观点 [16][17][24] - 公司正在开展多个临床项目,包括库欣综合征、卵巢癌、前列腺癌、ALS和NASH等,展现了公司对皮质醇调节机制的广泛研究 [18][19][20][34][35][37] - 公司未来一年将有多个重要临床试验数据读出,包括GRACE、GRADIENT、CATALYST、ROSELLA和DAZALS等 [20][24][28][34][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对未来前景表示乐观,认为Korlym业务有很大增长潜力,同时也在大力投资临床开发项目 [38][39] - 公司认为通过CATALYST研究等,可以帮助医生更好地识别和治疗难治性糖尿病患者中的库欣综合征患者 [39] - 公司认为皮质醇调节机制在治疗多种疾病中具有广泛应用前景 [18][19][39] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Matthew Kaplan 提问** 询问GRACE研究的主要终点指标及预期结果 [56][57][58][59][60] **William Guyer 回答** GRACE研究分为两部分,第一部分为开放性剂量递增阶段,第二部分为随机盲法撤出研究。主要评估relacorilant对糖尿病和高血压的治疗效果。预期结果是评估relacorilant对改善库欣综合征患者症状的疗效 [58][59][60] 问题2 **Roanna Ruiz 提问** 询问公司对Korlym和relacorilant知识产权的预期 [66][67][68][69][70] **Charlie Robb 回答** Korlym相关专利保护至2037年,relacorilant的组成物专利和用途专利保护至2040年以后,公司将继续开发新的专利保护 [68][69][70] 问题3 **Joon Lee 提问** 询问公司为何要在2024年第二季度提交relacorilant新药申请,而不等待GRADIENT研究结果 [74][75][76] **Charlie Robb 回答** 公司认为GRACE研究已足以支持新药申请,不需要等待GRADIENT研究结果,但仍可在申请过程中补充新数据 [75][76]

业务线产品信息 - 公司自2012年起销售Korlym治疗库欣综合征，专有选择性皮质醇调节剂组合包含超1000种化合物[95] - 44%的Korlym关键试验患者出现低钾血症，而relacorilant无此副作用[97] - relacorilant的GRADIENT试验计划招募130名患者，一半将接受22周relacorilant治疗，一半接受安慰剂治疗[99] - CATALYST研究第一阶段将评估多达1000名患者，确诊库欣综合征的患者可进入第二阶段，随机接受Korlym或安慰剂治疗24周[111] - GRACE试验已招募152名患者，若成功将为relacorilant提交新药申请提供依据[112] - 美国FDA和欧盟EC指定relacorilant为治疗库欣综合征的孤儿药，在美国获批后有7年独家营销权，在欧盟获批后有10年独家营销权[114] 财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年的总股票薪酬分别为1291.9万美元和1063.1万美元（以千为单位）[103] - 截至2023年9月30日，公司有2330万份股票期权、10万份RSU和70万份RSA流通在外；2022年同期分别为2350万份、20万份和20万份[105] - 2023年第三季度和前九个月所得税费用分别为500万美元和1300万美元，2022年同期分别为所得税收益160万美元和所得税费用710万美元[106] 高管交易安排 - 首席开发官William Guyer于2023年9月14日采用Rule 10b5 - 1交易安排，计划出售多达12万股普通股，有效期至2024年11月30日[117]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度公司收入为1.177亿美元，较去年同期增长14% [8] - 公司将2023年的收入指引再次提高至4.55亿 - 4.70亿美元，之前为4.35亿 - 4.55亿美元 [8] - 第二季度净利润为2750万美元，即每股0.25美元，去年同期为2740万美元，即每股0.24美元 [8] - 截至6月30日，公司现金及投资为3.633亿美元，本季度斥资1.454亿美元回购了660万股公司股票 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 服用Korlym的患者数量比以往任何时候都多，且预计未来会更多，这将推动业务增长 [5] 肿瘤业务 - 在铂耐药卵巢癌的对照2期试验中，间歇性服用relacorilant的患者在研究开始两年后的存活率为29%，而单独服用nab - paclitaxel的患者存活率仅为14% [2] - 接受relacorilant加nab - paclitaxel治疗的女性与单独接受nab - paclitaxel治疗的女性相比，没有额外的副作用负担 [2] NASH业务 - 在先前的NASH研究中，每日服用600毫克或900毫克miricorilant的患者肝脏脂肪大幅快速减少，但肝脏酶ALP和ASD也有短暂升高 [11] - 正在进行的1b期剂量时间研究中，每周口服两次100毫克miricorilant，持续12周的患者肝脏脂肪减少约30%，肝脏酶和肝脏疾病标志物有所改善 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国脂肪肝疾病患者数量众多，其中相当一部分患有NASH，且病情可能会恶化，这是一个庞大的市场 [36] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司正在评估relacorilant在两项3期试验（GRACE和GRADIENT）中治疗皮质醇增多症的效果 [23] - 公司的肿瘤项目正在测试三种抗癌机制，包括增加细胞凋亡、阻断肿瘤生长途径和增强机体免疫反应 [24][92] - 公司计划在2024年第二季度提交relacorilant治疗库欣综合征的新药申请（NDA） [10] - 公司计划在第四季度启动miricorilant治疗NASH的2b期试验 [11] 行业竞争 - relacorilant是一种选择性皮质醇调节剂，与已获批产品Korlym相比，它不与孕酮受体结合，不会引起与孕酮受体相关的副作用，也不会导致低钾血症 [23] - relacorilant是库欣综合征领域唯一不影响QT间期的药物 [29] - relacorilant是库欣综合征领域唯一对高凝状态模式无影响的药物 [128] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对库欣综合征业务的增长潜力充满信心，预计未来几年将持续增长 [22][124] - 公司的CATALYST研究有望为医生提供更多证据，帮助他们识别和治疗皮质醇增多症患者，这些患者的疾病目前尚未得到诊断 [120][124] - 公司认为皮质醇调节具有治疗多种疾病的潜力，其研发项目正在不断验证这一观点 [124] 其他重要信息 - 公司在2018年3月起诉梯瓦制药，阻止其销售Korlym的仿制药，审判定于9月27日开始 [119] - 梯瓦无法质疑公司主张的两项专利（She went for专利和800专利）的有效性，其唯一的辩护是其拟议产品不会侵权，但公司认为这一立场没有法律或事实依据 [119] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 第二季度收入增长的驱动因素以及提高今年收入指引的信心来源 - 收入增长得益于改善的渠道和现场执行，公司在扩大销售团队和提高效率方面的投资开始取得早期回报，本季度新增了患者和处方医生，服用Korlym的患者数量比以往任何时候都多，疾病认知度也在不断提高，公司对库欣综合征市场的潜在规模比以往任何时候都更有信心 [126] 问题: 什么因素会使Korlym的收入接近指引范围的高端或低端 - 主要取决于服用药物的患者数量，服用Korlym的患者越多，收入越接近指引范围的高端；患者数量略少，则收入接近指引范围的低端 [5] 问题: CATALYST研究中筛查出的难以治疗的2型糖尿病患者中皮质醇增多症的患病率 - 过去15 - 20年的多项独立研究发现，难以控制的2型糖尿病患者中皮质醇增多症的患病率高于普通人群，平均约为10% - 20%，CATALYST研究目前的结果与以往发表的研究结果相符 [129] 问题: 请描述miricorilant的2b期研究设计以及业务可能性 - 2b期研究将是一项双盲、安慰剂对照试验，评估150名患者，随机分配接受每周两次100毫克miricorilant或安慰剂治疗48周，旨在作为2b期研究，根据结果再设计3期试验 [134] - 关于商业化决策尚未确定，如果认为与合作伙伴合作更有利，公司会选择合作，但由于公司盈利业务和长期产品业务，有能力自主推进该项目 [59] 问题: 今年剩余时间的临床数据预期 - 预计第四季度提交NASH的1b期数据参加会议展示，CATALYST研究可能在今年12月或明年第一季度得出筛查和患病率研究结果 [70] 问题: 公司认为哪个项目在投资者群体中最不被认可 - 皮质醇调节是一个广泛的平台，其在神经疾病（如ALS）、癌症等疾病中的有效性起初可能不太明显，但公司希望投资者能理解整个平台的全球潜力 [89] 问题: 如果CATALYST研究结果为阳性，是否需要使用relacorilant在难以治疗的糖尿病患者中进行试验以获得类似的商业用途，以及库欣综合征患者和糖尿病患者的药物剂量或其他方面是否会有所不同，从而导致不同的定价 - 认为CATALYST研究是一项具有里程碑意义的研究，无需重复使用relacorilant进行研究，relacorilant正在寻求高血压和糖尿病的全面适应症，而非仅针对糖尿病 [103] 问题: 关于miricorilant在肝脏脂肪方面的安全性和有效性动态的了解 - 回顾2a期数据，使用600 - 900毫克剂量时，肝脏脂肪在一个月内显著减少，但肝脏酶升高；在1b期研究不同剂量方案时，发现肝脏脂肪减少的速度与肝脏酶升高有关；使用100毫克每周两次的剂量时，肝脏脂肪在12周内稳步下降30%，且肝脏酶没有升高反而下降，公司认为已解决该问题，因此将推进2b期试验 [87][88] 问题: GRACE和GRADIENT试验预计明年公布结果，有何预期 - GRACE试验已完成入组，公司正在与FDA合作开发和提交新药申请（NDA），NDA将包括多项研究的数据，如2期的安全性和有效性数据、GRACE研究的安全性和有效性数据、GRADIENT试验的综合安全性数据以及长期扩展研究的数据等 [108] 问题: 公司的销售团队是否会在今年晚些时候或明年扩大，以及依据哪些指标做出决策 - 公司正在研究推出relacorilant的最有效方式，认识到患者分布在多个科室，正在努力寻找可扩展的方式向医生传达信息，目前尚未确定是否扩大销售团队以及依据的指标 [101] 问题: 在CATALYST研究中如何确定皮质醇增多症并将患者推进到随机分组部分，该筛查方法对治疗糖尿病的普通医生和内分泌医生的可操作性如何，随机分组部分的终点是什么，结果是否足以获得糖尿病的标签适应症 - 通过简单的地塞米松抑制试验（DST）筛查DST大于1的患者，这些患者可进入随机分组部分；该测试医生在常规实践中可以进行；试验的主要终点是观察Korlym与安慰剂在血糖控制方面的差异，这与Korlym的标签适应症一致 [45][66] 问题: 欧洲内分泌学会更新肾上腺腺瘤治疗实践指南对Korlym使用的影响 - 指南反映了内分泌学家对皮质醇增多症患病率的认识不断提高，鼓励医生更积极地寻找该疾病，同时强调使用相对简单的地塞米松抑制试验作为检测标准，这将支持增加筛查和诊断，从而影响和增加皮质醇增多症患者的筛查和诊断 [131]

公司业务 - 公司是一家专注于发现和开发治疗严重内分泌、肿瘤、代谢和神经疾病药物的商业化阶段公司[30] 产品销售 - 公司销售Korlym用于治疗库欣氏综合症患者，同时正在进行两项第三阶段试验以评估relacorilant作为库欣氏综合症治疗的疗效[31][32] 药物认定 - relacorilant被美国FDA和欧洲委员会(EC)指定为库欣氏综合症孤儿药，获得了税收抵免、降低监管费用和独家营销权等优惠[32] 财务表现 - 2023年6月30日，公司的净产品收入分别为1.177亿美元和2.234亿美元，较2022年同期的1.034亿美元和1.971亿美元增长[43] - 2023年6月30日，研发费用分别为4,327.7万美元和8,412.8万美元，较2022年同期的3,282.5万美元和6,094.5万美元增加[44] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为3.633亿美元，较2022年12月31日的4.366亿美元略有下降[45]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度营收为1.057亿美元，较去年第一季度增长约13%，约一半的增长归因于接受Korlym治疗的患者数量增加 [32] - 第一季度净利润为1590万美元，合每股0.14美元，去年同期为2280万美元，合每股0.20美元，主要因开发项目导致运营费用增加 [114] - 3月31日现金及投资为4.65亿美元，去年12月31日为4.37亿美元；4月公司斥资1.45亿美元回购660万股普通股 [86] - 公司将2023年营收指引上调至4.35 - 4.55亿美元，此前为4.3 - 4.5亿美元 [79][88] 各条业务线数据和关键指标变化 库欣综合征业务 - 第一季度接受Korlym治疗的患者和开处方的医生数量均增加，预计该业务增长潜力大且持续盈利 [32][41][88] - 开展GRACE和GRADIENT两项III期试验评估relacorilant治疗皮质醇增多症的效果，GRACE试验预计2024年上半年提交新药申请（NDA） [6][89] - 启动CATALYST研究，这是一项针对1000名难以控制的2型糖尿病患者的IV期试验，预计年底完成入组 [119][91] 肿瘤学业务 - ROSELLA试验是复发性铂耐药卵巢癌的III期关键试验，正在招募患者，计划招募360名女性，主要终点是无进展生存期 [38] - 计划年中开展relacorilant联合恩杂鲁胺治疗前列腺癌的II期随机安慰剂对照试验 [39] 肌萎缩侧索硬化症（ALS）业务 - DAZALS试验是dazucorilant治疗ALS的II期随机双盲安慰剂对照试验，正在快速招募患者，预计明年初完成入组 [40][95] 非酒精性脂肪性肝炎（NASH）业务 - 完成Ib期剂量探索研究，确定了一系列剂量，预计年中公布结果，计划四季度开展II期试验 [96] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于皮质醇调节疗法的研发，认为其有潜力治疗多种严重疾病，目前正用3种专有选择性皮质醇调节剂开展多个项目 [33][82] - 加强销售团队建设，计划在未来几个月将临床专家团队扩充至60人，以提高疾病认知度和促进处方开具 [105][131] - 积极推进各项临床试验，争取药物获批上市，扩大业务版图，预计未来研发投入将随业务增长而增加 [22][97] - 与梯瓦（Teva）存在专利诉讼，公司对自身法律立场充满信心，审判定于今年9月27日开始 [115][87] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 内分泌专家认为库欣综合征患者数量比以往认为的更多，公司对库欣综合征业务的增长潜力极为乐观 [4] - 公司临床开发项目进展令人鼓舞，相信皮质醇调节疗法能为多种疾病患者带来显著益处 [33] - 对未来充满期待，预计未来12个月将获得多项研究数据，提交relacorilant的NDA，并完成多项大型对照研究的入组 [97][117] 其他重要信息 - 独立研究发现，2型糖尿病患者中皮质醇增多症的患病率远高于普通人群，美国顶尖糖尿病专家参与设计了CATALYST研究 [7] - relacorilant在治疗铂耐药卵巢癌的II期试验中表现出良好疗效和安全性，可增强化疗效果，延长患者生存期 [8][120][121] - miricorilant治疗NASH的前期研究显示，患者肝脏脂肪大幅快速减少，但肝酶ALT和AST有短暂升高 [124] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 能否详细介绍GRACE研究的入组情况及想法？ - 公司对完成GRACE研究感到兴奋和专注，过去几个月有前所未有的患者前来筛查，所有完成研究所需的患者已确定，计划在未来几周完成入组 [126][127] 问题: CATALYST研究中2型糖尿病患者群体皮质醇增多症的患病率目前认为是多少？ - 多项欧洲独立研究表明，在难以控制的2型糖尿病患者中，皮质醇增多症的患病率估计在17% - 33%之间，这将是美国首个此类大型前瞻性研究 [101][128] 问题: 如何看待长期利润率扩张，销售团队扩张的好处以及研发支出的长期情况？ - 公司将继续发展和加强销售团队，未来几个月将完成扩充至60名临床专家的计划；研发支出将根据研究进展和药物对患者的有效性进行投入，预计长期内研发支出将保持较高水平以推动业务盈利和服务更多患者 [130][131][132] 问题: Korlym本季度销售增长良好，历史上第一季度净销售因保险重置有压力，本季度表现超预期的原因是什么？ - 医生对疾病的认识和理解增加，筛查增多，发现了更多患者，这推动了第一季度的销售结果，公司对全年展望充满信心 [137][140] 问题: SG&A支出季度环比大幅上升，本季度是否有一次性项目，未来几个季度应如何看待SG&A支出？ - 除了与要约收购相关的约100万美元费用外，无其他重大一次性费用，预计全年运营费用与第一季度相近 [59][142] 问题: 卵巢癌研究的纳入/排除标准中，贝伐珠单抗和PARP抑制剂的使用有何具体要求？ - 研究对象为铂耐药卵巢癌女性患者，曾接受过1 - 3线治疗，其中一线为贝伐珠单抗，对PARP抑制剂使用无限制 [74][143] 问题: 即将开展的NASH II期研究是否计划采用多剂量水平和方案？ - 公司计划与顶尖NASH专家和肝病专家合作，在IIb期试验中采用多剂量与安慰剂对照 [63][144]

公司业务及药物研发 - 公司是一家商业化阶段公司，致力于发现和开发治疗严重内分泌、肿瘤、代谢和神经系统疾病的药物[29] - 公司正在进行两项第三阶段试验（GRACE和GRADIENT），评估其专有选择性皮质醇调节剂relacorilant作为库欣氏综合征患者的治疗[30] - relacorilant被美国FDA和欧洲委员会(EC)指定为库欣氏综合征孤儿药，获得了税收抵免、降低监管费用和独家营销权等优惠[31] - 公司正在进行关于relacorilant在晚期卵巢癌患者中的研究，初步结果显示患者的PFS、OS和DoR均有显著改善[33] - 公司启动了关于dazucorilant在ALS患者中的第二阶段试验，旨在改善患者的运动表现和减少神经炎症和肌肉萎缩[37] - 公司计划在2023年第四季度开始一项关于miricorilant作为NASH潜在治疗药物的第二阶段试验[38] - 公司计划进一步研究miricorilant在预防抗精神病药物引起的体重增加方面的潜力[39] 公司财务状况 - 公司表示全球COVID-19大流行对其业务造成了影响，导致收入增长减缓，难以发展Korlym业务[40] - 2023年第一季度，净产品收入为1.057亿美元，较2022年同期的9370万美元增长了13.1%[41] - 研发支出为4,085.1万美元，较2022年同期的2,812万美元增长了45.3%[41] - 2023年第一季度，利息和其他收入为360万美元，较2022年同期的100万美元增长了350%[42]