财务数据和关键指标变化 - 公司2023年第四季度收入为1.354亿美元,同比增长31% [8] - 公司预计2024年收入将达到6亿至6.3亿美元,较2023年的4.824亿美元增长 [8] - 公司2023年全年净收入为1.061亿美元 [8] - 公司2023年12月31日的现金及投资总额为4.254亿美元 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无具体提及 各个市场数据和关键指标变化 - 无具体提及 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极推进重要药物relacorilant的临床试验,包括用于库欣综合征和卵巢癌等适应症 [20][21][26][27] - 公司正在开展CATALYST研究,旨在评估难治性2型糖尿病患者中高皮质醇血症的患病率,这将有助于更好地识别和治疗这一人群 [17][18][19][25] - 公司正在开发多种选择性皮质醇调节剂,用于治疗各种疾病,包括ALS和NASH [37][38][39] - 公司有信心能够在法院上诉中获胜,阻止Teva推出仿制药 [10][11][13] - 公司已建立了强大的内分泌业务,拥有丰富的患者支持服务,有助于支持更多被诊断出库欣综合征的患者 [15][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司未来前景表示乐观,认为公司有望帮助更多库欣综合征患者 [15][16][40][41][42] - 管理层认为CATALYST研究结果将促进医生更多筛查高皮质醇血症患者,公司已做好准备应对这一趋势 [19][25] - 管理层对relacorilant在库欣综合征和其他适应症如卵巢癌的临床试验结果表示乐观 [20][21][26][27][29][30] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Matt Kaplan 提问** 询问公司在Teva仿制药败诉后仍然维持2024年收入指引的原因 [47] **Sean Maduck 回答** 公司收入指引考虑了多方面因素,包括Teva仿制药上市的影响,公司有信心能够保持自身业务增长并维护市场份额 [49] 问题2 **David Amsellem 提问** 询问公司在Korlym面临仿制药竞争时的应对策略,以及relacorilant NDA提交的时间安排和未来的临床试验计划 [61][62][63] **Sean Maduck、Charlie Robb、William Guyer 回答** 公司已建立了高度专业化的支持模式,这将成为进入障碍;relacorilant NDA提交时间安排紧凑但可行,公司还在进行长期安全性研究 [64][68][71] 问题3 **Swayampakula Ramakanth 提问** 询问公司2024年收入指引的具体构成,包括价格上涨和市场增长的贡献 [75][82] **Sean Maduck 回答** 公司收入增长主要来自于处方医生和患者人数的增加,未包括新的价格上涨 [76][88]

文章核心观点 公司公布2023年第四季度和全年财报，营收和净利润实现增长，重申2024年营收指引，临床开发项目进展顺利并将在今年达到重要里程碑 [1] 财务结果 - 2023年第四季度营收1.354亿美元，较2022年同期增长31%；全年营收4.824亿美元，较2022年增长20% [1] - 重申2024年营收指引为6 - 6.3亿美元 [1] - 2023年第四季度净利润3140万美元，2022年同期为1660万美元；2023年全年净利润1.061亿美元，2022年为1.014亿美元 [1] - 2023年第四季度摊薄后每股净收益0.28美元，2022年同期为0.14美元；2023年全年为0.94美元，2022年为0.87美元 [3] - 截至2023年12月31日，现金和投资为4.254亿美元，2022年同期为4.366亿美元；2023年公司支付1.545亿美元用于回购普通股 [4] 临床开发 库欣综合征 - GRACE试验：预计第二季度公布开放标签和随机撤药阶段结果 [5] - 瑞拉考利兰新药申请（NDA）：预计第二季度提交用于库欣综合征的NDA [5] - GRADIENT试验：持续招募患者，预计今年下半年公布结果 [5] - CATALYST试验：持续招募患者，前700名患者初步患病率为24%，预计年底公布患病率和治疗阶段最终结果 [5] 肿瘤学 - ROSELLA试验：持续招募患者，预计年底公布结果 [8] - 瑞拉考利兰联合帕博利珠单抗治疗肾上腺皮质癌的1b期开放标签试验：已完成招募，预计年中公布结果 [8] - 瑞拉考利兰联合恩杂鲁胺治疗前列腺癌的2期随机安慰剂对照试验：持续招募患者 [8] 肌萎缩侧索硬化症（ALS） - DAZALS试验：持续招募患者，预计年底公布结果 [9] 非酒精性脂肪性肝炎（NASH） - MONARCH试验：持续招募患者 [10] 会议安排 - 将于2024年2月15日下午5点（东部时间）举行电话会议，参与者需提前注册，还可收听网络直播，会议回放将在公司网站提供 [11][13] 公司概况 - 专注于皮质醇调节，发现超1000种专有选择性皮质醇调节剂，开展多项临床试验，2012年推出首款获批治疗库欣综合征的药物Korlym®，总部位于加利福尼亚州门洛帕克 [14][15]

Corcept Therapeutics Incorporated - Corcept Therapeutics Incorporated是一家商业化阶段的公司，致力于发现和开发调节皮质醇激素作用以治疗严重内分泌、肿瘤、代谢和神经系统疾病的药物[1] - CATALYST研究是迄今为止规模最大的研究，旨在确定难以控制的2型糖尿病患者中皮质醇过多综合征（高皮质醇症）的患病率[1] - 初步结果显示，CATALYST研究中有24%的患者被诊断为高皮质醇症，这一患病率在整个研究中保持一致[2] - 高皮质醇症在难以控制的糖尿病患者中的患病率明显高于先前的假设，这对医生更好地识别患者、做出治疗决策至关重要[3]

公司业务 - 公司是一家商业化阶段公司，致力于发现和开发治疗严重内分泌、肿瘤、代谢和神经疾病的药物[115] 临床试验 - 公司销售Korlym用于治疗库欣综合症患者，同时进行了多项临床试验，包括针对Cushing's综合症患者的relacorilant的两项III期试验[116][117] - 公司进行了一项针对卵巢癌患者的relacorilant的II期试验，结果显示与nab-paclitaxel联合治疗的患者PFS更长[119][120] - 公司正在进行一项针对ALS患者的dazucorilant的II期试验，旨在改善患者的运动表现和减少神经炎症和肌肉萎缩[124] 财务数据 - 2023年12月31日，公司的净产品收入为4.824亿美元，较2022年和2021年分别增长20.2%和31.8%[129] - 2023年12月31日，研发支出为1.844亿美元，较2022年和2021年分别增长40.8%和61.8%[129] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为4.254亿美元，较2022年底的4.366亿美元略有下降[132]

Corcept Therapeutics (CORT) 盈利表现 - 过去两个季度，Corcept Therapeutics 属于 Zacks Medical - Drugs 行业，持续超过盈利预期[1],[2] - 上个季度，Corcept 的盈利为每股 $0.28，超过了 Zacks 预期的 $0.22，达到了 27.27% 的惊喜[3] - Corcept 目前的盈利预期呈现积极态势，Zacks Earnings ESP 为正值，结合其稳健的 Zacks Rank，预示着可能会再次超过盈利预期[4],[7]

Corcept Therapeutics Incorporated任命新肿瘤学总裁 - Corcept Therapeutics Incorporated宣布任命Roberto Vieira为肿瘤学总裁[1] - Roberto Vieira将领导Corcept的肿瘤学部门，专注于卵巢癌等肿瘤的治疗[3] - Corcept正在进行其专有选择性皮质醇调节剂与三种不同抗癌治疗的临床试验[6]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度收入为1.236亿美元,同比增长22% [8] - 公司将2023年全年收入指引再次上调至4.7亿美元至4.8亿美元,之前为4.55亿美元至4.7亿美元 [8] - 第三季度净收益为3,140万美元,每股0.28美元 [8] - 截至9月30日,公司现金及投资为4.148亿美元,较上季度增加5,150万美元 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司Korlym业务持续增长,主要得益于医生对库欣综合征认识的提高和更多患者接受治疗 [15][16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未具体披露各个市场的数据和关键指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为库欣综合征的患病人数比之前预期要多,未来有望通过CATALYST研究等进一步证实这一观点 [16][17][24] - 公司正在开展多个临床项目,包括库欣综合征、卵巢癌、前列腺癌、ALS和NASH等,展现了公司对皮质醇调节机制的广泛研究 [18][19][20][34][35][37] - 公司未来一年将有多个重要临床试验数据读出,包括GRACE、GRADIENT、CATALYST、ROSELLA和DAZALS等 [20][24][28][34][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对未来前景表示乐观,认为Korlym业务有很大增长潜力,同时也在大力投资临床开发项目 [38][39] - 公司认为通过CATALYST研究等,可以帮助医生更好地识别和治疗难治性糖尿病患者中的库欣综合征患者 [39] - 公司认为皮质醇调节机制在治疗多种疾病中具有广泛应用前景 [18][19][39] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Matthew Kaplan 提问** 询问GRACE研究的主要终点指标及预期结果 [56][57][58][59][60] **William Guyer 回答** GRACE研究分为两部分,第一部分为开放性剂量递增阶段,第二部分为随机盲法撤出研究。主要评估relacorilant对糖尿病和高血压的治疗效果。预期结果是评估relacorilant对改善库欣综合征患者症状的疗效 [58][59][60] 问题2 **Roanna Ruiz 提问** 询问公司对Korlym和relacorilant知识产权的预期 [66][67][68][69][70] **Charlie Robb 回答** Korlym相关专利保护至2037年,relacorilant的组成物专利和用途专利保护至2040年以后,公司将继续开发新的专利保护 [68][69][70] 问题3 **Joon Lee 提问** 询问公司为何要在2024年第二季度提交relacorilant新药申请,而不等待GRADIENT研究结果 [74][75][76] **Charlie Robb 回答** 公司认为GRACE研究已足以支持新药申请,不需要等待GRADIENT研究结果,但仍可在申请过程中补充新数据 [75][76]

业务线产品信息 - 公司自2012年起销售Korlym治疗库欣综合征，专有选择性皮质醇调节剂组合包含超1000种化合物[95] - 44%的Korlym关键试验患者出现低钾血症，而relacorilant无此副作用[97] - relacorilant的GRADIENT试验计划招募130名患者，一半将接受22周relacorilant治疗，一半接受安慰剂治疗[99] - CATALYST研究第一阶段将评估多达1000名患者，确诊库欣综合征的患者可进入第二阶段，随机接受Korlym或安慰剂治疗24周[111] - GRACE试验已招募152名患者，若成功将为relacorilant提交新药申请提供依据[112] - 美国FDA和欧盟EC指定relacorilant为治疗库欣综合征的孤儿药，在美国获批后有7年独家营销权，在欧盟获批后有10年独家营销权[114] 财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年的总股票薪酬分别为1291.9万美元和1063.1万美元（以千为单位）[103] - 截至2023年9月30日，公司有2330万份股票期权、10万份RSU和70万份RSA流通在外；2022年同期分别为2350万份、20万份和20万份[105] - 2023年第三季度和前九个月所得税费用分别为500万美元和1300万美元，2022年同期分别为所得税收益160万美元和所得税费用710万美元[106] 高管交易安排 - 首席开发官William Guyer于2023年9月14日采用Rule 10b5 - 1交易安排，计划出售多达12万股普通股，有效期至2024年11月30日[117]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度公司收入为1.177亿美元，较去年同期增长14% [8] - 公司将2023年的收入指引再次提高至4.55亿 - 4.70亿美元，之前为4.35亿 - 4.55亿美元 [8] - 第二季度净利润为2750万美元，即每股0.25美元，去年同期为2740万美元，即每股0.24美元 [8] - 截至6月30日，公司现金及投资为3.633亿美元，本季度斥资1.454亿美元回购了660万股公司股票 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 服用Korlym的患者数量比以往任何时候都多，且预计未来会更多，这将推动业务增长 [5] 肿瘤业务 - 在铂耐药卵巢癌的对照2期试验中，间歇性服用relacorilant的患者在研究开始两年后的存活率为29%，而单独服用nab - paclitaxel的患者存活率仅为14% [2] - 接受relacorilant加nab - paclitaxel治疗的女性与单独接受nab - paclitaxel治疗的女性相比，没有额外的副作用负担 [2] NASH业务 - 在先前的NASH研究中，每日服用600毫克或900毫克miricorilant的患者肝脏脂肪大幅快速减少，但肝脏酶ALP和ASD也有短暂升高 [11] - 正在进行的1b期剂量时间研究中，每周口服两次100毫克miricorilant，持续12周的患者肝脏脂肪减少约30%，肝脏酶和肝脏疾病标志物有所改善 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国脂肪肝疾病患者数量众多，其中相当一部分患有NASH，且病情可能会恶化，这是一个庞大的市场 [36] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司正在评估relacorilant在两项3期试验（GRACE和GRADIENT）中治疗皮质醇增多症的效果 [23] - 公司的肿瘤项目正在测试三种抗癌机制，包括增加细胞凋亡、阻断肿瘤生长途径和增强机体免疫反应 [24][92] - 公司计划在2024年第二季度提交relacorilant治疗库欣综合征的新药申请（NDA） [10] - 公司计划在第四季度启动miricorilant治疗NASH的2b期试验 [11] 行业竞争 - relacorilant是一种选择性皮质醇调节剂，与已获批产品Korlym相比，它不与孕酮受体结合，不会引起与孕酮受体相关的副作用，也不会导致低钾血症 [23] - relacorilant是库欣综合征领域唯一不影响QT间期的药物 [29] - relacorilant是库欣综合征领域唯一对高凝状态模式无影响的药物 [128] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对库欣综合征业务的增长潜力充满信心，预计未来几年将持续增长 [22][124] - 公司的CATALYST研究有望为医生提供更多证据，帮助他们识别和治疗皮质醇增多症患者，这些患者的疾病目前尚未得到诊断 [120][124] - 公司认为皮质醇调节具有治疗多种疾病的潜力，其研发项目正在不断验证这一观点 [124] 其他重要信息 - 公司在2018年3月起诉梯瓦制药，阻止其销售Korlym的仿制药，审判定于9月27日开始 [119] - 梯瓦无法质疑公司主张的两项专利（She went for专利和800专利）的有效性，其唯一的辩护是其拟议产品不会侵权，但公司认为这一立场没有法律或事实依据 [119] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 第二季度收入增长的驱动因素以及提高今年收入指引的信心来源 - 收入增长得益于改善的渠道和现场执行，公司在扩大销售团队和提高效率方面的投资开始取得早期回报，本季度新增了患者和处方医生，服用Korlym的患者数量比以往任何时候都多，疾病认知度也在不断提高，公司对库欣综合征市场的潜在规模比以往任何时候都更有信心 [126] 问题: 什么因素会使Korlym的收入接近指引范围的高端或低端 - 主要取决于服用药物的患者数量，服用Korlym的患者越多，收入越接近指引范围的高端；患者数量略少，则收入接近指引范围的低端 [5] 问题: CATALYST研究中筛查出的难以治疗的2型糖尿病患者中皮质醇增多症的患病率 - 过去15 - 20年的多项独立研究发现，难以控制的2型糖尿病患者中皮质醇增多症的患病率高于普通人群，平均约为10% - 20%，CATALYST研究目前的结果与以往发表的研究结果相符 [129] 问题: 请描述miricorilant的2b期研究设计以及业务可能性 - 2b期研究将是一项双盲、安慰剂对照试验，评估150名患者，随机分配接受每周两次100毫克miricorilant或安慰剂治疗48周，旨在作为2b期研究，根据结果再设计3期试验 [134] - 关于商业化决策尚未确定，如果认为与合作伙伴合作更有利，公司会选择合作，但由于公司盈利业务和长期产品业务，有能力自主推进该项目 [59] 问题: 今年剩余时间的临床数据预期 - 预计第四季度提交NASH的1b期数据参加会议展示，CATALYST研究可能在今年12月或明年第一季度得出筛查和患病率研究结果 [70] 问题: 公司认为哪个项目在投资者群体中最不被认可 - 皮质醇调节是一个广泛的平台，其在神经疾病（如ALS）、癌症等疾病中的有效性起初可能不太明显，但公司希望投资者能理解整个平台的全球潜力 [89] 问题: 如果CATALYST研究结果为阳性，是否需要使用relacorilant在难以治疗的糖尿病患者中进行试验以获得类似的商业用途，以及库欣综合征患者和糖尿病患者的药物剂量或其他方面是否会有所不同，从而导致不同的定价 - 认为CATALYST研究是一项具有里程碑意义的研究，无需重复使用relacorilant进行研究，relacorilant正在寻求高血压和糖尿病的全面适应症，而非仅针对糖尿病 [103] 问题: 关于miricorilant在肝脏脂肪方面的安全性和有效性动态的了解 - 回顾2a期数据，使用600 - 900毫克剂量时，肝脏脂肪在一个月内显著减少，但肝脏酶升高；在1b期研究不同剂量方案时，发现肝脏脂肪减少的速度与肝脏酶升高有关；使用100毫克每周两次的剂量时，肝脏脂肪在12周内稳步下降30%，且肝脏酶没有升高反而下降，公司认为已解决该问题，因此将推进2b期试验 [87][88] 问题: GRACE和GRADIENT试验预计明年公布结果，有何预期 - GRACE试验已完成入组，公司正在与FDA合作开发和提交新药申请（NDA），NDA将包括多项研究的数据，如2期的安全性和有效性数据、GRACE研究的安全性和有效性数据、GRADIENT试验的综合安全性数据以及长期扩展研究的数据等 [108] 问题: 公司的销售团队是否会在今年晚些时候或明年扩大，以及依据哪些指标做出决策 - 公司正在研究推出relacorilant的最有效方式，认识到患者分布在多个科室，正在努力寻找可扩展的方式向医生传达信息，目前尚未确定是否扩大销售团队以及依据的指标 [101] 问题: 在CATALYST研究中如何确定皮质醇增多症并将患者推进到随机分组部分，该筛查方法对治疗糖尿病的普通医生和内分泌医生的可操作性如何，随机分组部分的终点是什么，结果是否足以获得糖尿病的标签适应症 - 通过简单的地塞米松抑制试验（DST）筛查DST大于1的患者，这些患者可进入随机分组部分；该测试医生在常规实践中可以进行；试验的主要终点是观察Korlym与安慰剂在血糖控制方面的差异，这与Korlym的标签适应症一致 [45][66] 问题: 欧洲内分泌学会更新肾上腺腺瘤治疗实践指南对Korlym使用的影响 - 指南反映了内分泌学家对皮质醇增多症患病率的认识不断提高，鼓励医生更积极地寻找该疾病，同时强调使用相对简单的地塞米松抑制试验作为检测标准，这将支持增加筛查和诊断，从而影响和增加皮质醇增多症患者的筛查和诊断 [131]

公司业务 - 公司是一家专注于发现和开发治疗严重内分泌、肿瘤、代谢和神经疾病药物的商业化阶段公司[30] 产品销售 - 公司销售Korlym用于治疗库欣氏综合症患者，同时正在进行两项第三阶段试验以评估relacorilant作为库欣氏综合症治疗的疗效[31][32] 药物认定 - relacorilant被美国FDA和欧洲委员会(EC)指定为库欣氏综合症孤儿药，获得了税收抵免、降低监管费用和独家营销权等优惠[32] 财务表现 - 2023年6月30日，公司的净产品收入分别为1.177亿美元和2.234亿美元，较2022年同期的1.034亿美元和1.971亿美元增长[43] - 2023年6月30日，研发费用分别为4,327.7万美元和8,412.8万美元，较2022年同期的3,282.5万美元和6,094.5万美元增加[44] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为3.633亿美元，较2022年12月31日的4.366亿美元略有下降[45]