产品获批与进展 - 公司获批三款产品Ryanodex、Belrapzo和Bendeka，2020年2月Pemfexy获FDA最终批准，预计2022年初推出[130] - 2020年7月9日，CMS为Pemfexy设立特定计费代码，新代码于10月1日生效[132] 股票回购计划 - 2020年3月17日，董事会批准新的股票回购计划，可回购至多1.6亿美元流通普通股，取代之前的计划，此前计划终止时已回购约6800万美元[135] - 截至2020年6月30日，自2016年8月以来，公司已根据股票回购计划回购3017710股普通股，总价1.769亿美元[135] 第二季度财务数据关键指标变化 - 2020年第二季度产品销售1437.6万美元，较2019年同期的2943.7万美元减少1506.1万美元，主要因Belrapzo减少1130万美元、Bendeka减少620万美元，部分被Ryanodex增加180万美元抵消[147] - 2020年第二季度特许权使用费收入2756.2万美元，较2019年同期的2726.5万美元增加29.7万美元，主要因Teva的Bendeka销售分成增加[147][148] - 2020年第二季度总收入4193.8万美元，较2019年同期的5670.2万美元减少1476.4万美元[147] - 2020年第二季度产品销售成本1031.3万美元，较2019年同期的1817.5万美元减少786.2万美元，主要因Bendeka成本减少690万美元、Belrapzo成本减少320万美元，部分被Ryanodex成本增加210万美元抵消[149] - 2020年第二季度特许权使用费收入成本282.2万美元，较2019年同期的310.9万美元减少28.7万美元[149] - 2020年第二季度总成本1313.5万美元，较2019年同期的2128.4万美元减少814.9万美元[149] 上半年财务数据关键指标变化 - 2020年上半年特许权使用费收入较2019年同期增加230万美元，主要因Teva公司Bendeka产品特许权使用费增加，部分被Argatroban产品特许权使用费减少抵消[161] - 2020年上半年许可及其他收入较2019年同期减少900万美元，因2019年有一笔900万美元的前期现金付款未在2020年重复出现[162] - 2020年上半年产品销售成本较2019年同期减少1270万美元，主要因Belrapzo和Bendeka产品销量下降，部分被Ryanodex产品销量增加抵消[163] - 2020年上半年特许权使用费成本较2019年同期减少80万美元，主要因Teva公司Bendeka产品特许权使用费收入减少[164] - 2020年上半年研发费用较2019年同期增加120万美元，主要因EGL - 5385 - C - 1701临床研究项目支出和员工相关成本增加，部分被血管加压素项目支出减少抵消[166] - 2020年上半年销售、一般及行政费用较2019年同期增加730万美元，主要因与Tyme合作成本、咨询成本、股票薪酬费用和外部法律费用增加，部分被差旅费、娱乐费和展会费用减少抵消[167] - 2020年上半年利息收入较2019年同期减少60万美元，主要因货币市场基金利率降低[168] - 2020年上半年利息支出较2019年同期增加30万美元，主要因2020年使用循环信贷额度增加借款[169] 现金及现金流情况 - 截至2020年6月30日和2019年6月30日，公司现金及现金等价物分别为1.082亿美元和1.081亿美元[173] - 2020年上半年经营活动提供的净现金为2410万美元，净亏损310万美元，非现金调整净额约1940万美元，营运资金净变化使经营活动现金增加约780万美元[175] - 2020年上半年投资活动使用的净现金为1790万美元，其中1750万美元用于购买1000万股Tyme普通股受限股，40万美元用于购买财产和设备[176] - 2020年上半年融资活动使用的净现金为780万美元，包括200万美元债务本金支付、500万美元普通股回购支付、130万美元员工股票奖励归属预扣税支付，部分被50万美元员工股票期权行权所得抵消[177] 应收账款与合同义务 - 截至2020年6月30日，应收账款总额约4680万美元，其中产品销售相关1860万美元，特许权使用费收入相关2820万美元[175] - 截至2020年6月30日，公司未来重大合同义务总计6.3528亿美元，其中2020年需支付2.4266亿美元[184] 会计准则采用情况 - 2020年3月FASB发布Update 2020 - 04，提供参考利率改革会计处理临时可选指导，公司预计采用该准则不会对财务状况或经营成果产生重大影响[185] - 公司于2020年1月1日采用ASU 2016 - 13，该准则要求以摊余成本计量的金融资产按预期可收回净额列报，采用该准则对公司财务状况和经营成果无重大影响[186] 新冠疫情影响 - 新冠疫情导致Belrapzo销售收入下降，研发费用部分减少，公司预计2020年将因疫情产生额外费用[180] - 公司认为未来12个月经营活动现金流足以满足预期营运资金需求，但疫情若持续或加剧，可能影响公司获取额外资金能力[180] - 公司预计部分产品候选药物临床试验时间表可能因新冠疫情导致患者招募困难而延迟[182]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度总营收4190万美元，2019年Q2为5670万美元 [18] - 2020年第二季度产品销售额降至1440万美元，2019年Q2为2940万美元 [18] - 2020年第二季度BELRAPZO产品销售额为410万美元，2019年Q2为1540万美元 [19] - 2020年第二季度RYANODEX产品销售额为470万美元，2019年Q2为290万美元 [21] - 2020年Q2特许权使用费收入为2760万美元，上年同期为2730万美元 [21] - 2020年第二季度毛利率为69%，2019年第二季度为62% [23] - 2020年第二季度研发费用为710万美元，上一季度为900万美元 [24] - 2020年第二季度SG&A费用增至1800万美元，2019年第二季度为1720万美元 [26] - 2020年第二季度净亏损256万美元，上年同期净收入670万美元 [27] - 2020年第二季度调整后非GAAP净收入为800万美元，上年同期为1180万美元 [28] - 2020年第二季度EBITDA为1080万美元，上年同期为1550万美元 [28] - 2020年上半年EBITDA为2500万美元，2019年上半年为3430万美元 [28] - 2020年上半年运营现金流为2290万美元，2019年上半年为4240万美元 [28] - 截至2020年6月30日的12个月，EBITDA为4070万美元 [29] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为1.082亿美元，应收账款净额为4680万美元，未偿还债务为3700万美元 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤业务线 - BELRAPZO产品2020年第二季度销售额410万美元，2019年Q2为1540万美元，市场份额为美国苯达莫司汀市场的5% [19] - BENDEKA产品2020年第二季度销售额下降620万美元 [18] - PEMFEXY获得FDA最终批准和多剂量小瓶批准，2022年有独家销售期 [8] 重症监护业务线 - 血管加压素预计在合理时间内获批，截至年底将在法律和研发上投入2500万美元 [12] - RYANODEX 2020年第二季度销售额470万美元，2019年Q2为290万美元，市场份额为30% [21] 各个市场数据和关键指标变化 - 根据IMS数据，苯达莫司汀产品自3月中旬以来使用率下降约10% [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划推进血管加压素和PEMFEXY的上市，同时推进氟维司群和RYANODEX的其他适应症 [17] - 公司与日本合作伙伴SymBio合作，预计其苯达莫司汀产品获批后将带来里程碑付款和特许权使用费收入 [11] - 公司与Tyme Technologies合作，其SM - 88获得FDA孤儿药指定 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管化疗就诊人数两位数下降且受COVID影响无法完全接触客户，但公司上半年盈利强劲，预计下半年情况会改善 [6] - 公司认为美国医疗系统有能力为患者提供安全的治疗，预计医疗使用和批发库存水平将随着疫情缓解而恢复正常 [20] - 公司对血管加压素、PEMFEXY等产品的上市和盈利前景充满信心，认为有良好的产品线将带来多年的盈利增长 [34][35] 其他重要信息 - 公司在2020年第二季度回购了400万美元的普通股，自2016年8月至2020年6月30日，已回购1.769亿美元的普通股 [29] - 公司将2020年研发非GAAP费用指引下调至4000 - 4400万美元，重申2020年SG&A非GAAP费用指引为6100 - 6400万美元 [25][26] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于RYANODEX用于运动性中暑的完整回复信详情，以及对其他适应症的影响和业务发展的紧迫性；氟维司群向FDA提议的研究设计或临床工作的预期时间表 - 公司认为运动性中暑适应症未获批是因为样本量不足，无法进行足够患者的对照双盲研究，对其他适应症无影响；氟维司群方面，公司计划与FDA确定临床计划，下一项研究预计今年开始，但具体时间需等与FDA会议后确定 [32][33] 问题2: 运动性中暑适应症申请中发生了什么变化，以及对业务发展和股票回购的影响 - 公司表示不清楚更多信息，认为主要是未获得所需的患者和研究类型；公司对血管加压素和PEMFEXY的上市前景乐观，认为产品线强大，会积极寻找业务发展机会，但不感到压力 [34][35] 问题3: 血管加压素的问题和测试情况，以及批准时间和上市推迟的原因 - 公司预计在下个月底全面回复FDA问题，不确定审核时间，所以上市时间可能推迟到明年年初；FDA要求的测试是关于多肽的，公司为此投入2500万美元，有信心获批 [38][39] 问题4: 氟维司群与FDA的会议是否已安排 - 会议尚未安排，公司刚收到新数据，认为有很好的方案与FDA沟通，希望下一项研究尽快开始 [40] 问题5: 血管加压素获批情况的变化和挑战，以及业务发展优先事项 - 公司认为血管加压素获批复杂，类似NDA 505(b)(2)，已与FDA沟通两年，对获批有信心；业务发展方面，公司倾向于承担商业风险，选择即将获批或已上市的产品 [43][44] 问题6: 血管加压素重新提交数据后是否有正式审核期，BELRAPZO 7月在临床的使用情况，以及RYANODEX的COVID项目更新 - 血管加压素获批时间不确定，预计下个月更新；公司已停止RYANODEX的COVID项目；BELRAPZO销售额受2019年高基数、批发商库存下降和市场需求下降影响，预计第三季度后两项因素会恢复正常 [48][49] 问题7: 如何看待血管加压素获批后快速扩大生产规模的能力，以及是否会冒险上市 - 公司对生产和供应能力有信心，认为能满足市场需求 [52]

营收与成本 - 公司2020年第一季度产品销售额为1769.4万美元，同比增长322万美元，主要得益于RYANODEX销售额增加740万美元和BELRAPZO销售额增加130万美元[159] - 公司2020年第一季度特许权使用费收入为2832.6万美元，同比增长201万美元，主要由于Teva的BENDEKA销售额增加[159] - 公司2020年第一季度许可和其他收入减少900万美元，主要由于2019年同期收到Cephalon许可协议的一次性预付款[160] - 公司2020年第一季度总营收为4602万美元，同比下降376.5万美元[159] - 公司2020年第一季度产品销售成本为476.5万美元，同比下降478.9万美元，主要由于BENDEKA销售额减少[161] - 公司2020年第一季度总成本为780.3万美元，同比下降529.7万美元[161] - 特许权使用费收入成本在2020年第一季度减少了50万美元，从2019年第一季度的350万美元降至300万美元，主要原因是BENDEKA的特许权使用费收入减少[162] 研发与新产品 - 公司计划在2022年初推出新药PEMFEXY，用于治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌和恶性胸膜间皮瘤[142] - 公司目前有11个研发项目正在进行中，预计未来几年将有5个或更多产品上市[143] - 公司正在与Hackensack大学医学中心合作开展RYANODEX治疗COVID-19的二期临床试验，计划招募60名患者[144][146] - 2020年第一季度的研发费用增加了310万美元，达到940万美元，主要由于EGL-5385-C-1701项目支出增加了260万美元，RYANODEX项目支出增加了70万美元，以及人员相关成本增加了100万美元[166] 财务与投资 - 公司董事会批准了新的股票回购计划，授权回购总额达1.6亿美元的公司普通股[147] - 2020年第一季度的销售、一般和行政费用增加了660万美元，达到2475万美元，主要由于与Tyme的合作相关费用增加了250万美元，外部法律费用增加了140万美元，股票补偿成本增加了130万美元[167] - 2020年第一季度其他费用净额增加了685万美元，主要由于对Tyme的投资按市值计价导致650万美元的亏损[170] - 2020年第一季度公司净亏损290万美元，而2019年同期净利润为900万美元[175] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为2.02亿美元，较2019年同期的1.021亿美元大幅增加[174] - 2020年第一季度公司从运营活动中获得的净现金为320万美元，主要由于非现金调整（如递延所得税、折旧、无形资产摊销等）增加了1510万美元[176] - 2020年第一季度公司投资1750万美元购买了Tyme的1000万股限制性股票，并花费50万美元用于购买物业和设备[177] - 2020年第一季度公司从融资活动中获得的净现金为1.071亿美元，主要由于从循环信贷额度中提取了1.1亿美元[178] - 公司已全额偿还了从循环信贷额度中提取的1.1亿美元[179] 合同义务与租赁 - 公司截至2020年3月31日的未来重大合同义务总额为175,609千美元，其中2020年需支付136,347千美元[184] - 公司运营租赁义务总额为6,576千美元，2020年需支付1,314千美元[184] - 公司信贷额度义务总额为148,000千美元，2020年需支付114,000千美元[184] - 公司采购义务总额为21,033千美元，全部需在2020年支付[184] - 公司租赁的实验室空间合同将于2023年10月31日到期[184] - 公司修订后的信贷协议于2019年11月8日生效[184] - 公司采购义务主要涉及合同制造和供应协议，金额为21.0百万美元[184] 会计准则与疫情影响 - 公司预计采用ASU 2020-04不会对其财务状况或经营成果产生重大影响[185] - 公司已采用ASU 2016-13，该标准对其财务状况和经营成果无重大影响[186] - 公司正在监控COVID-19疫情对其业务的潜在影响，特别是对全球金融市场的影响[190]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度总营收4600万美元，2019年Q1为4980万美元 [28] - 2020年第一季度产品销售额同比增加320万美元，达1770万美元，2019年Q1为1450万美元 [28] - 2020年第一季度BELRAPZO产品销售额460万美元，2019年Q1为320万美元 [29] - 2020年第一季度RYANODEX产品销售额1140万美元，2019年Q1为400万美元 [31] - 2020年Q1特许权使用费收入2830万美元，上年同期为2630万美元 [32] - 2020年第一季度BENDEKA特许权使用费2800万美元，2019年第一季度为2600万美元 [33] - 2020年第一季度毛利率83%，2019年第一季度为74% [34] - 2020年第一季度研发费用940万美元，上年同期为640万美元 [35] - 2020年第一季度SG&A费用增至2480万美元，2019年第一季度为1810万美元 [38] - 2020年第一季度净亏损290万美元，即每股基本和摊薄亏损0.21美元，上年同期净利润900万美元 [40] - 2020年第一季度调整后非GAAP净收入1170万美元，即每股基本和摊薄收益0.86美元和0.84美元，上年同期为1460万美元 [41] - 2020年第一季度EBITDA为1520万美元，上年同期为1880万美元 [42] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物2.02亿美元，应收账款净额5400万美元，未偿还债务1.48亿美元 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学业务 - 雌激素受体阳性晚期乳腺癌候选产品EA - 114已完成试点工作并达到内部目标，将与FDA开会确定下一步计划 [14][15] - 日本许可合作伙伴SymBio完成快速输注苯达莫司汀产品临床试验入组，预计2022年下半年获得监管批准；去年9月提交的苯达莫司汀即用型稀释产品NDA预计今年获批，公司有权获得500万美元里程碑付款，今年起特许权使用费每年约1000 - 2500万美元 [16][17] - BENDEKA专利侵权索赔有效，被告在2031年前不得推出仿制药；上诉法院确认其孤儿药 exclusivity，美国在2022年12月7日前不得推出包括TREANDA仿制药在内的苯达莫司汀产品 [18][19] - 与Tyme Technologies合作推进SM - 88，初始投资2000万美元，获得共同推广权、1000万股Tyme普通股，Tyme可随时以2亿美元买断推广权 [20][21] - PEMFEXY于Q1获FDA最终批准，2022年2月1日初始市场进入，4月1日无上限进入 [21] 重症监护业务 - 血管加压素试验因疫情推迟，新日期未确定；4月17日提交非侵权简易判决请求，5月8日对方提交回应信，5月18日与法院进行联合状态电话会议 [22][23] - RYANODEX的EHS PDUFA日期为7月8日；预计今年开始脑损伤治疗研究并尽快提交NDA；与北岸大学医院合作的创伤性脑损伤动物研究进展良好；4月宣布注射用悬浮液在体外实验室测试中抑制SARS - CoV - 2生长，已向FDA提交II期临床试验申请 [25][26][27] 各个市场数据和关键指标变化 - 2020年第一季度Eagle的苯达莫司汀批发商向终端用户发货量占美国苯达莫司汀市场的7% [29] - 2020年第一季度RYANODEX在正常化丹曲林注射单位市场份额为54% [32] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司期望未来三年实现EHS、fulvestrant、vasopressin、与Tyme Technologies合作的SM88、PEMFEXY五项产品上市 [9] - 公司有急性辐射综合征、EA - 111、阿尔茨海默病和创伤性脑损伤等13项关键计划 [10] - 公司将通过有机增长和许可引进产品的方式推动业务发展，利用资产负债表的灵活性进行股票回购和外部业务拓展 [62][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - COVID - 19对生活和业务产生深远影响，但公司业务相对健康，有多个近期转折点，对前景感到兴奋 [8][28] - 预计2020年是公司历史上总收入和毛利润最好的一年，即使RYANODEX无标签扩展，2020年剩余时间收入也将超过2019年全年 [11] - 社交距离措施和疫情使许多肿瘤产品利用率下降，预计二季度这种趋势将减弱 [30] 其他重要信息 - 公司重申2020年非GAAP研发费用指引为4600 - 5000万美元，SG&A费用指引为6100 - 6400万美元 [36][39] - 自3月31日起公司已偿还1.1亿美元循环贷款；2020年第一季度，公司根据1.6亿美元股票回购计划购买了100万美元普通股，2016年8月至2020年3月31日，已回购1.729亿美元普通股 [44] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 未来几个季度业务预期及医院产品使用、BENDEKA可用性情况 - 公司业务相对健康；4月输液量有所减少，但未影响收入，预计二季度这种趋势将减弱；4月肿瘤就诊量略有下降，预计随着各州重新开放将恢复正常；RYANODEX方面，医院因疫情扩大急诊室时订单增加，择期手术恢复后可能会有额外备货 [47][50][51] 问题2: 费用方面能否控制以抵消4月问题 - 公司业务健康，研发和SG&A支出并非线性，维持全年研发费用指引，认为业务基本面良好，对成本结构有信心 [48] 问题3: 五项产品上市中最可能成功和对公司经济最有意义的产品 - PEMFEXY确定性高且有价值；血管加压素有望及时获得暂定批准且诉讼地位良好；fulvestrant令人兴奋，对绝经后转移性乳腺癌患者重要；神经毒剂产品有市场潜力；EHS有获批机会 [52][53] 问题4: EHS获批后的推出策略及疫情影响 - 若有COVID产品上市，会带动RYANODEX销售；EHS获批后，预计医院会大量囤货；急诊医生对EHS治疗有高需求，销售团队将通过多种方式联系医生，参加专业会议；有望增加RYANODEX在MH市场的份额 [56][57][59] 问题5: 若法院10月前未做决定但公司提前获得暂定批准，是否会冒险推出血管加压素 - 法院了解时间情况，认为案件不难判决，仍有很大机会在今年上市 [60] 问题6: 资本分配、股票回购及未来业务发展规划；RYANODEX针对COVID的目标患者和治疗阶段；BENDEKA ODE到期后BELRAPZO和TREANDA仿制药情况 - 业务发展仍受关注，公司将通过有机增长和许可引进产品推动业务，有资产负债表灵活性进行股票回购和外部业务拓展；2022年12月BELRAPZO和TREANDA可能有仿制药竞争；RYANODEX预计作为标准治疗的补充，影响病毒生命周期和消除病毒载量 [62][63][67]

产品组合与研发进展 - 公司目前拥有三款已获批产品：Ryanodex、Belrapzo和Bendeka，主要商业合作伙伴为Teva[21] - 2020年2月10日，公司获得FDA对PEMFEXY™（pemetrexed注射剂）的最终批准，作为ALIMTA®的品牌替代品[21][27] - 公司预计未来三年内将有5款新产品上市，包括EP-4104和EGL-5385-C-1701等候选产品[22] - 公司产品组合专注于肿瘤学、中枢神经系统重症监护和孤儿病领域，包括五款已获批产品和多个高级开发阶段的候选产品[34] - 公司计划通过内部研发和外部授权或收购来加强其在肿瘤学、中枢神经系统重症监护和罕见病领域的产品组合[38] - 公司计划在品牌参考药物的首个仿制药或生物类似药上市时进入市场，以利用最低竞争期和品牌药物的峰值价值[39] - 公司正在开发一种新型fulvestrant配方，旨在增强雌激素受体抑制，预计2020年启动关键试验[85] - 公司计划通过505(b)(2)途径寻求FDA批准其小分子候选药物[197] - 公司已获得五个NDA产品的监管批准，但尚未获得任何BLA产品的批准[203] - 公司需投入大量资源开发现有产品的改进配方或授权新产品候选，可能无法成功[215] 合作伙伴与协议 - 2019年4月13日，公司与Teva修订了Cephalon许可协议，将Bendeka的美国版税从25%提高到30%，并延长版税期限至2033年[25] - 2019年10月7日，公司合作伙伴SymBio在日本提交了TREAKISYM RTD的新药申请，预计2021年第一季度上市，可能为公司带来每年1000万至2500万美元的版税和里程碑付款[25] - 2019年12月13日，公司与Eli Lilly达成和解协议，允许PEMFEXY™于2022年2月1日进入市场，并于2022年4月1日无限制上市[25] - 公司与AMRI合作开发和生产复杂注射药物，AMRI负责cGMP制造和分析支持，公司负责临床试验和监管提交[88][89] - 公司与Lyotropic Therapeutics, Inc.的许可协议中，未来Ryanodex净销售额的版税降至3%[102] - 公司与Robert One的协议规定，基于销售利润的版税支付比例为：苯达莫司汀产品10%，其他基于505(b)(2)申请的产品50%，基于ANDA申请的产品30%[106] - 公司与Robert One的2009年协议规定，基于销售利润的版税支付比例为：培美曲塞注射剂25%，其他基于505(b)(2)申请的产品50%，基于ANDA申请的产品30%[108] - 公司与Cephalon的协议规定，Bendeka在美国的版税支付比例从25%增加到30%，并在2025年后延长至2033年[111] - 公司从Cephalon获得的前期现金支付为3000万美元，2016年1月获得1500万美元里程碑付款，2016年第四季度获得4000万美元里程碑付款，2017年第一季度获得2500万美元销售里程碑付款[109] - 公司与SymBio的协议规定，公司获得1250万美元的前期现金支付，并在日本产品获批后获得500万美元里程碑付款，未来可能每年获得1000万至2500万美元的版税和里程碑付款[117][118] - 公司与SymBio的协议规定，SymBio负责日本市场的产品开发和商业化，公司负责产品供应，并在产品上市后获得低两位数的版税[114][116] - 公司与Teva的协议规定，公司获得900万美元的前期现金支付，以终止Teva在美国以外市场的Bendeka销售里程碑和版税支付义务[112] - 公司与Cephalon的协议规定，公司负责Bendeka的制造和供应，Cephalon负责美国市场的推广和分销[109] - 公司与SymBio的协议规定，SymBio在日本提交了TREAKISYM RTD液体配方的NDA，预计2020年第四季度获批，2021年第一季度上市[118] - 公司与Cephalon的协议规定，公司有资格在特定地区获得每个监管批准最高75万美元的付款，总额不超过225万美元[109] 知识产权与专利 - 公司拥有超过30项美国专利和10项美国专利申请，保护其产品组合的市场价值[31] - 公司拥有超过30项美国专利和10项专利申请，并计划继续扩展其知识产权组合以保护其产品和管线的市场价值[41][42] - 公司拥有超过10项已授权专利，涵盖bendamustine的配方和使用方法，预计专利将在2031年至2033年到期[98] 临床试验与监管审批 - 临床试验分为三个阶段：第一阶段测试药物在健康人体或患者中的代谢、药代动力学、药理作用、剂量增加相关的副作用以及早期有效性证据[127] - 第二阶段试验在有限患者群体中进行，以确定药物对特定适应症的有效性、剂量耐受性和最佳剂量，并识别常见的不良反应和安全风险[128] - 第三阶段试验在更多患者中进行，通常在地理分散的临床试验地点进行，以评估药物的整体效益-风险关系，并为药物标签提供充分信息[129] - 新药申请（NDA）提交后，FDA有60天时间决定是否接受申请进行实质性审查，标准审查时间为10至12个月，优先审查时间为6至8个月[131] - FDA可能要求进行风险评估和缓解策略（REMS）计划，以确保药物的益处超过潜在风险，这可能包括药物指南、沟通计划、处方限制等[136] - 药物批准后可能需要进行大量的上市后测试和监测，以监控药物的安全性或有效性，FDA有权根据这些结果限制或停止药物的进一步销售[137] - 药物制造商必须继续遵守cGMP要求，并接受FDA和州机构的定期检查，以确保生产设施符合规定[140] - 根据Hatch-Waxman法案，仿制药可以通过提交简化新药申请（ANDA）获得批准，申请人必须证明其产品与创新药物生物等效[144] - 505(b)(2) NDA允许申请人依赖FDA先前对安全性和有效性的发现，可能无需进行某些临床前或临床研究[145] - 新化学实体（NCE）在NDA批准后可获得五年的非专利独占期，期间FDA不能接受仿制药的ANDA申请[149] - 孤儿药认定为制造商提供研究资助、税收抵免和孤儿药独占权资格[152] - 孤儿药独占权在7年内禁止FDA批准相同活性成分的相同适应症产品[152] - 公司产品在国际市场需获得各国监管机构的批准，审批时间和要求因国家而异[153] - 公司重新提交了Ryanodex®（丹曲林钠注射用混悬液）用于治疗EHS的新药申请（NDA），并相信该申请解决了2017年7月收到的完整回复信中的问题[197] - 公司面临FDA或其他外国监管机构拒绝或延迟批准其候选药物的风险，可能导致开发成本增加和时间延长[197] - 公司预计竞争对手将提交公民请愿书，试图说服FDA其候选药物或支持其批准的临床研究存在缺陷，这可能会延迟或阻止FDA批准其NDA[199] - 临床试验失败可能发生在任何阶段，并可能导致公司或合作者决定停止试验或进行额外的临床试验[199] - 公司可能无法及时招募足够的患者参与临床试验，导致试验延迟或无法完成[201] - 公司产品可能引起不良反应，导致临床试验中断、延迟或停止，甚至可能影响市场接受度[201] - 公司可能无法获得FDA或类似外国监管机构的批准，导致业务受到重大损害[203] - 即使获得批准，监管机构可能批准公司候选药物用于较少的适应症，或要求进行昂贵的上市后临床试验[203] - 公司可能因505(b)(2)申请面临专利侵权诉讼，导致产品审批延迟或受阻[205] - 505(b)(2)申请可能触发30个月的自动审批延迟，除非专利诉讼在30个月内解决或专利到期[205] - 公司可能因505(b)(2)申请被FDA要求进行额外的临床试验，进一步延迟产品审批[205] - 公司可能因505(b)(2)申请被FDA拒绝，转而要求提交505(b)(1)申请，增加时间和成本[205] - 公司需在各国进行额外的产品测试和验证，可能导致产品上市延迟[214] 财务与资金状况 - 公司2019年净收入的77%来自Cephalon, Inc.（Teva），2018年为75%，2017年为79%[95] - 公司2019年净收入为1430万美元，2018年为3190万美元，2017年为5190万美元[190] - 公司预计未来12个月的现金及现金等价物足以支持运营和债务成本[190] - 公司于2019年11月8日签订了修订后的信贷协议，包括4000万美元的定期贷款和1.1亿美元的未提取循环信贷额度[194] - 公司可能面临资金不足的风险，可能需要延迟、缩减或停止产品开发项目[191] - 公司可能通过出售股权或增加债务来筹集资金，这可能导致股东稀释和业务限制[194] - 公司可能无法按时偿还债务，导致违约并对业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响[196] 市场与竞争 - 目前市场上的Alimta（pemetrexed产品）2019年全球销售额约为21亿美元[77] - Faslodex（fulvestrant产品）2018年全球销售额为10亿美元，其中美国销售额为5.37亿美元[83] - 公司产品在第三方的覆盖和报销政策将影响其商业成功[167] - 第三方支付方对新产品或创新疗法的覆盖可能要求预先批准[171] - 国际市场的报销和支付系统因国家而异，许多国家设定了特定产品的价格上限[172] - 公司产品的商业成功取决于医生、护士、药剂师、患者和医疗界的市场接受度[216] - 公司产品的市场接受度受多种因素影响，包括成本、报销覆盖率和负面宣传[216] 法律与合规 - 公司需遵守美国联邦反回扣法，禁止向医疗保健计划提供任何形式的回扣[157] - 公司需遵守美国联邦虚假索赔法，禁止提交虚假或欺诈性索赔[158] - 公司需遵守HIPAA及其相关法规，保护患者健康信息的安全和隐私[162] - 公司需遵守美国联邦医师支付阳光法案，报告向医生和教学医院支付的款项[163] - 公司受《药品供应链安全法》约束，需履行产品追踪和追溯等新义务[179] - 公司面临药品定价透明度和政府报销方法改革的立法和执法压力[182] - 公司可能因不当推广产品标签外用途而面临重大法律责任[206] - 公司产品获批后仍需遵守FDA的持续监管要求，包括标签、包装、存储、分销等[208] - 公司可能因违反FDA规定而面临警告信、产品召回、市场撤回等处罚[208] - 公司可能因员工或第三方的不当行为而面临法律诉讼和处罚[210] - 公司业务可能受到联邦和州反欺诈和滥用法律的限制，影响销售和营销活动[210] - 公司可能因违反《反回扣法》和《虚假申报法》而面临民事和刑事处罚[210] - 公司需遵守多项联邦和州法律，包括HIPAA、HITECH、联邦医师支付阳光法案等，这些法律可能增加合规成本并影响业务运营[212] - 公司需遵守外国医疗法律，销售产品可能面临额外的合规成本和监管挑战[212] - 公司可能因违反医疗法律面临重大民事、刑事和行政处罚，包括罚款、监禁和排除参与联邦医疗计划[212] - 公司需遵守州法律，包括药品定价报告和销售代表注册要求，可能增加合规复杂性[212] 员工与组织 - 公司内部商业团队包括47名直接销售代表、支持人员和管理人员，构成独立的商业组织[28] - 公司截至2019年12月31日拥有108名员工，无工会代表或集体谈判协议[184] 产品特性与优势 - Belrapzo和Bendeka是液体配方药物，消除了使用前重新配制的需求，减少了剂量错误和药物浪费的风险[46][47] - Ryanodex®将重组和给药时间从15-20分钟缩短至1分钟，显著提高了恶性高热（MH）的治疗效率[57] - EP-4104（Ryanodex®）用于治疗运动性热射病（EHS），预计全球年收入峰值可能超过4亿美元[63] - Ryanodex®在神经毒剂暴露后的脑损伤治疗中显示出神经保护作用，研究结果显示在六个关键脑区的p值≤0.04[69] - 公司已获得FDA的孤儿药资格认定，用于Ryanodex®治疗有机磷暴露[73] - 公司计划通过FDA的快速通道计划加速EP-4104的开发和审批，以尽早为患者提供治疗[64] - FDA建议在动物规则下进行第二物种的额外研究，公司预计在2020年下半年提交当前NDA的补充文件[75] - EP-5101（PEMFEXY™）是一种用于非小细胞肺癌和间皮瘤的即用型液体配方，每瓶25mg/mL，无需重新配制[76] - EP-5101（PEMFEXY™）于2020年2月10日获得FDA最终批准，预计2022年2月1日进入市场[81] 长期战略与风险 - 公司长期增长战略依赖于开发、收购或授权新产品候选，未能实现将限制业务前景[215] - 公司可能因505(b)(2)申请面临专利侵权诉讼，导致产品审批延迟或受阻[205] - 公司可能因505(b)(2)申请被FDA要求进行额外的临床试验，进一步延迟产品审批[205] - 公司可能因505(b)(2)申请被FDA拒绝，转而要求提交505(b)(1)申请，增加时间和成本[205] - 公司可能因不当推广产品标签外用途而面临重大法律责任[206] - 公司产品获批后仍需遵守FDA的持续监管要求，包括标签、包装、存储、分销等[208] - 公司可能因违反FDA规定而面临警告信、产品召回、市场撤回等处罚[208] - 公司可能因员工或第三方的不当行为而面临法律诉讼和处罚[210] - 公司业务可能受到联邦和州反欺诈和滥用法律的限制，影响销售和营销活动[210] - 公司可能因违反《反回扣法》和《虚假申报法》而面临民事和刑事处罚[210] - 公司需遵守多项联邦和州法律，包括HIPAA、HITECH、联邦医师支付阳光法案等，这些法律可能增加合规成本并影响业务运营[212] - 公司需在各国获得产品监管批准，未能获得批准将限制产品的市场潜力[214] - 公司需投入大量资源开发现有产品的改进配方或授权新产品候选，可能无法成功[215] - 公司产品的市场接受度受多种因素影响，包括成本、报销覆盖率和负面宣传[216] - 公司需遵守外国医疗法律，销售产品可能面临额外的合规成本和监管挑战[212] - 公司可能因违反医疗法律面临重大民事、刑事和行政处罚，包括罚款、监禁和排除参与联邦医疗计划[212] - 公司需在各国进行额外的产品测试和验证，可能导致产品上市延迟[214] - 公司需遵守州法律，包括药品定价报告和销售代表注册要求，可能增加合规复杂性[212]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第四季度总收入为4830万美元，同比下降1380万美元，2019年全年收入为1959亿美元，同比下降1740万美元 [28] - 2019年第四季度产品销售额为1540万美元，同比下降490万美元，主要由于BENDEKA销售额下降410万美元和RYANODEX销售额下降150万美元 [28] - 2019年全年产品销售额增加360万美元，主要由于BELRAPZO和BENDEKA销售额增加，但RYANODEX销售额下降 [29] - 2019年第四季度毛利率为76%，同比上升9个百分点，主要由于BENDEKA产品销售额下降和BENDEKA特许权使用费增加 [33] - 2019年第四季度研发费用为1130万美元，同比增加540万美元，主要由于fulvestrant和薪酬支出增加 [34] - 2019年第四季度净收入为100万美元，同比下降1160万美元，2019年全年净收入为1430万美元，同比下降1760万美元 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 - BENDEKA 2019年第四季度特许权使用费为3240万美元，同比增加50万美元，2019年全年特许权使用费为1112亿美元，同比下降2320万美元 [32] - BELRAPZO 2019年第四季度销售额为760万美元，同比增加80万美元，2019年全年销售额为2970万美元，同比增加680万美元 [30] - RYANODEX 2019年第四季度销售额为350万美元，同比下降160万美元，2019年全年销售额为1300万美元，同比下降720万美元 [31] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在向综合性制药公司转型，专注于利用2019年末的势头，2020年可能有5个产品在未来三年内上市 [8] - 公司预计2020年可能是历史上总收入最高的一年，主要基于现有产品的强劲表现和RYANODEX、BENDEKA的潜在批准 [10] - 公司在CMS重症监护业务方面有10个项目在进行中，包括RYANODEX的多个适应症研究和vasopressin的开发 [12] - 公司与NorthShore HealthSystem合作进行创伤性脑损伤研究，与宾夕法尼亚大学合作进行阿尔茨海默病研究 [8][20] - 公司在肿瘤学业务方面，PEMFEXY获得FDA最终批准，预计2022年上市，并与TYME Technologies达成合作推广协议 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2020年可能是公司历史上最好的一年，如果EHS和ODE成功，可以创下收入和毛利润记录 [10] - 管理层预计2020年非GAAP研发支出将在4600万至5000万美元之间，主要由于多个临床试验和CMC计划 [36] - 管理层预计2020年非GAAP SG&A支出将在6100万至6400万美元之间，主要由于销售和营销、薪酬以及vasopressin上市成本增加 [40] 其他重要信息 - 公司2019年第四季度回购了300万美元的普通股，自2016年8月以来共回购了1719亿美元 [45] - 截至2019年12月31日，公司拥有1098亿美元现金及等价物和4800万美元应收账款，净现金加应收账款为1188亿美元 [44] 问答环节所有的提问和回答 问题: vasopressin的审批进展和和解可能性 - 公司预计将很快获得vasopressin的批准，并可能在今年晚些时候上市，对诉讼结果持乐观态度 [46][47] 问题: 2020年收入预期和组成部分 - 公司预计2020年收入可能创纪录，主要基于BENDEKA特许权使用费、RYANODEX和vasopressin的潜在贡献 [50][53] - BENDEKA特许权使用费在2019年下降2300万美元，主要由于价格压缩，但预计2020年将增长 [54] 问题: fulvestrant的进展和未来计划 - fulvestrant的初步结果未达预期，公司正在修改计划，可能需要进行进一步的人体研究 [55][58] 问题: RYANODEX EHS的FDA审批信心 - 公司对FDA在7月8日PDUFA日期前批准RYANODEX EHS充满信心 [61] 问题: BELRAPZO的战略和资本分配优先级 - BELRAPZO战略保持不变，公司对市场表现满意 [64] - 公司将继续关注内部增长，同时也在寻找外部并购机会 [65][66] 问题: EHS的初始库存和医疗提供者的准备情况 - 预计EHS将在急诊室使用，约2500家医院需要初始库存，现有库存医院也需要在急诊室增加库存 [69] - 短期内产品不会进入救护车或学校体育训练师手中 [70]

产品与研发 - 公司产品组合包括四种获批产品，有三个商业合作伙伴，多个产品候选处于开发后期或待FDA审批，还有其他产品候选处于合作协议中[158][159] - 2018年4月16日，FDA接受公司1ml加压素注射液的ANDA申请，该产品仿制药的原研药2018年品牌销售额约4.5亿美元[162][163] - 2018年6月，公司开始重组计划，停止非酒精性多西他赛注射液的生产和销售，计划优化研发运营[166] - 2018年10月3日，公司与美国陆军医学研究化学防御研究所达成协议，评估RYANODEX神经保护作用[167] - 2019年8月5日，公司宣布富维司群制剂临床开发计划，预计关键研究在开始招募约12个月内完成[174] - 公司在2015、2018和2019年朝圣活动中招募41名患者进行RYANODEX治疗中暑研究，若FDA同意集体审查数据计划，公司计划重新提交新药申请[175] 协议与合作 - 2018年2月8日，公司修改股票购买协议，以1500万美元单一付款终止可能总计4800万美元的四个里程碑付款义务[160] - 2019年4月15日，公司扩大BENDEKA许可，自10月1日起，若孤儿药 exclusivity未被撤销，特许权使用费从25%增至30%，后续逐年递增至32%，并延长美国特许权使用期限[171] 股票回购 - 截至2019年9月30日，公司已回购2855316股普通股，花费1.689亿美元[169] 收入与成本 - 公司收入包括产品销售、特许权使用费和许可及其他收入，成本包括生产、运输、特许权使用费和无形资产摊销等[176][182] - 2019年第三季度总营收4114.7万美元，较2018年同期减少1019万美元，产品销售和特许权使用费收入均下降[187] - 2019年前三季度总营收1.47634亿美元，较2018年同期减少962.4万美元，特许权使用费收入下降，产品销售和许可及其他收入增加[197] - 2019年第三季度产品销售成本1213.7万美元，较2018年同期增加351.6万美元，特许权使用费成本278.5万美元，较2018年同期减少158.5万美元[188] - 2019年前三季度产品销售成本3986.6万美元，较2018年同期增加994.7万美元，特许权使用费成本944万美元，较2018年同期减少400万美元[198] 费用情况 - 2019年第三季度研发费用1017.2万美元，较2018年同期增加419.7万美元，主要因血管加压素注射剂ANDA申请等支出增加[190] - 2019年前三季度研发费用2550.4万美元，较2018年同期减少1305.6万美元，主要因EGL - 5385 - C - 1701项目支出减少[200] - 2019年第三季度销售、一般和行政费用1853.7万美元，较2018年同期增加465.9万美元，主要因外部法律费用等增加[192] - 2019年前三季度销售、一般和行政费用5390.6万美元，较2018年同期增加887.3万美元，主要因外部法律费用和股票补偿费用增加[203] - 2018年前三季度公司进行产品组合合理化和成本削减，产生740万美元重组费用[204] - 2018年9月30日止九个月，公司因产品组合调整产生270万美元税前非现金资产减值费用[205] 收益与税率 - 2019年第三季度所得税收益15.2万美元，有效税率 - 6%；2018年同期所得税费用362.8万美元，有效税率21% [195] - 2018年9月30日止九个月，公司或有对价收益为80万美元[206] 财务其他数据 - 2019年9月30日止九个月，利息收入增加170万美元，利息费用减少13.9万美元[207][209][210] - 2019年和2018年9月30日，公司现金及现金等价物分别为1.172亿美元和9120万美元[212] - 2019年和2018年9月30日止九个月，公司净收入分别为1330万美元和1930万美元[213] - 2019年9月30日止九个月，经营活动提供的净现金为5920万美元，投资活动投资60万美元，融资活动使用净现金2010万美元[214][215][216] - 截至2019年9月30日，公司未来重大合同义务总计7.1483亿美元[218] 会计标准 - 公司将于2020年1月1日采用ASU 2016 - 13标准，目前正在评估其潜在影响[219] - 2019年1月1日，公司采用FASB ASU No. 2016 - 02，确认近300万美元使用权资产和义务[222][224] 通胀影响 - 公司认为通胀对经营成果和财务状况的影响不重大[226]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度总营收4110万美元，2018年Q3为5130万美元 [26] - 第三季度产品销售额同比减少150万美元，总计1470万美元，2018年Q3为1620万美元 [26] - 第三季度特许权使用费收入4650万美元，上年同期为3520万美元 [30] - 2019年第三季度毛利率为64%，2018年第三季度为75% [33] - 第三季度研发费用为1020万美元，上年同期为600万美元 [34] - 2019年第三季度销售、一般和行政费用增至1850万美元，2018年第三季度为1390万美元 [36] - 第三季度净亏损240万美元，即每股基本和摊薄亏损0.17美元，上年同期净收入1400万美元，即每股基本收益0.94美元和摊薄收益0.91美元 [38] - 2019年第三季度调整后非GAAP净收入为370万美元，即每股基本收益0.27美元和摊薄收益0.26美元，上年同期调整后非GAAP净收入为1830万美元，即每股基本收益1.22美元和摊薄收益1.18美元 [39] - 2019年第三季度EBITDA为400万美元，上年同期为2390万美元；2019年前九个月EBITDA为3830万美元，2018年前九个月为4930万美元 [40] - 2019年前九个月，不包括应收账款变动的运营现金流为3750万美元，2018年前九个月为3890万美元；截至2019年9月30日的12个月，EBITDA为6040万美元，不包括应收账款变动的运营现金流为6370万美元 [41] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为1.172亿美元，净应收账款为4480万美元，其中3440万美元来自梯瓦；未偿还债务为4000万美元，净现金加应收账款为1.22亿美元 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 RYANODEX业务线 - 第三季度产品销售额为260万美元，2018年Q3为350万美元；第三季度市场份额在标准化单位方面为33%，美元份额为55% [29] - 订单主要受到期周期驱动，预计第四季度到期量也较低，2020年有望回升 [29] BELRAPZO业务线 - 第三季度产品销售额为340万美元，2018年Q3为800万美元 [27] - 第三季度收入环比下降，原因是2018年第二季度批发商因6月品牌转换而囤货 [28] - 2019年第三季度，公司在苯达莫司汀批发商向终端用户发货的美国市场份额为5% [28] BENDEKA业务线 - 第三季度特许权使用费收入为2620万美元，2018年第三季度为3380万美元，受定价趋势负面影响 [30] - 自2018年第二季度推出BELRAPZO以来，BENDEKA的[GTN]压缩了约10个百分点；2019年10月1日起，特许权使用费率从25%提高到30%，预计将对公司营收和利润产生积极影响 [31][32] 各个市场数据和关键指标变化 - 苯达莫司汀市场第三季度单位销量同比下降4%，预计2020年可能再下降5%；特许权使用费收入减少主要归因于价格而非销量 [68] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司持续在产品管线进行重大投资，优先将现金流投入公司，以资助研究，目标是开发一流的肿瘤和重症监护产品，改善服务不足患者群体的治疗效果 [26][27] - 公司认为自己既是肿瘤公司也是重症监护公司，未来将寻找外部资产以契合这两个业务领域，并可能宣布更多内部开发候选产品，以完善业务并实现增长 [61][62] - 当Treanda仿制药进入市场时，公司认为由于报销方式，其产品将保留大部分市场份额，BENDEKA将继续占据大部分市场份额 [46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为对产品管线的投资开始显现积极成果，后期产品有望为公司带来显著增长 [8] - 对RYANODEX在短期内扩大产品标签，涵盖中暑、神经毒剂暴露继发脑损伤和急性辐射综合征持乐观态度 [16] - 日本合作伙伴预计2020年获批稀释苯达莫司汀NDA，2021年第一季度推出产品，公司特许权使用费和里程碑收入有望达到每年1000万 - 2500万美元 [17][18] - 富维司群项目前景看好，预计2022年上半年上市 [21] - 对血管加压素仿制药项目持乐观态度，试验定于2020年5月开始，最早可能于2020年10月推出 [24] 其他重要信息 - 公司修订并延长了高级担保信贷安排，原安排包括4000万美元定期贷款和5000万美元循环信贷额度（未提取），修订后包括4000万美元定期贷款和1.1亿美元循环信贷额度，定价不变，高级担保净杠杆契约取消，最大总净杠杆契约从3.5倍降至3.25倍 [42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于苯达莫司汀产品，BELRAPZO和BENDEKA的峰值份额，以及Treanda仿制药进入市场后份额下降的看法 - 公司认为当Treanda仿制药进入市场时，由于报销方式，其产品将保留大部分市场份额，BENDEKA将继续占据大部分市场份额 [46] 问题2: 关于RYANODEX EHS，目前41名患者是否有排除情况，纳入标准变化是否与监管机构达成一致；以及BELRAPZO销售额同比下降460万美元的确认 - 公司表示患者数量从31名增加到41名，无排除情况；BELRAPZO第三季度收入340万美元，上年同期为800万美元 [49] 问题3: 关于富维司群，如果一切顺利，关键试验终点的想法，是否包括与品牌FASLODEX的头对头或可比数据；公司制剂提供改善雌激素阻断的原因；以及获得试点研究细节和进入关键试验时间表的时间 - 试验终点是证明能阻断更多雌激素或减少雌激素产生；公司拥有独特技术和专有能力；试点研究将于12月上半月开始给药，预计4月左右有有意义的数据，关键试验开始时间未公开确定，预计2022年上半年产品获批 [54][55][56] 问题4: 公司现金充裕、资产负债表良好，为何在业务发展上不够激进 - 公司表示正在积极评估大量机会，有兴趣利用资产负债表和现金进行交易，以扩大产品供应 [59] 问题5: 公司未来三到五年的战略路径是否是专注于肿瘤和重症监护领域 - 公司认为自己既是肿瘤公司也是重症监护公司，未来将寻找外部资产契合这两个业务领域，并可能宣布更多内部开发候选产品 [61][62] 问题6: 对更广泛终端市场的看法，以及未来预期；TREAKISYM商业化所需的国家基础设施建设和时间点 - 公司预计2022年上半年将产品推向市场，销售支持可能需要70 - 90人，公司已有部分销售代表，只需额外招聘一些人员；苯达莫司汀市场第三季度单位销量同比下降4%，预计2020年可能再下降5%，特许权使用费收入减少主要归因于价格而非销量；自推出BELRAPZO以来，BENDEKA的[GTN]压缩了约10个百分点，本季度特许权使用费率上调基本抵消了这一影响；公司已从10月1日起提高产品价格 [65][68][69]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度总营收为5670万美元，2018年同期为5930万美元 [15] - 2019年第二季度产品销售额同比增长28%，达2940万美元，2018年同期为2300万美元 [15] - 2019年第二季度BELRAPZO产品销售额为1540万美元，2018年同期为810万美元，2019年第一季度为320万美元 [15] - 2019年第二季度RYANODEX产品销售额为290万美元，2018年同期为720万美元 [16] - 2019年第二季度特许权使用费收入为2730万美元，2018年同期为3630万美元 [17] - 2019年第二季度BENDEKA特许权使用费为2650万美元，2018年同期为3470万美元 [17] - 2019年第二季度毛利率为62%，2018年同期为69% [18] - 2019年第二季度研发费用为900万美元，2018年同期为1530万美元 [18] - 2019年第二季度销售、一般和行政费用增至1720万美元，2018年同期为1600万美元 [19] - 2019年第二季度净利润为670万美元，2018年同期为270万美元 [20] - 2019年第二季度调整后非公认会计准则净利润为1180万美元，2018年同期为1470万美元 [20] - 2019年第二季度EBITDA为1550万美元，2018年同期为1590万美元 [21] - 2019年上半年EBITDA为3430万美元，2018年上半年为2550万美元 [21] - 2019年上半年运营现金流（不包括应收账款变动）为4240万美元，2018年上半年为2620万美元 [21] - 截至2019年6月30日的12个月，EBITDA为8020万美元，运营现金流（不包括应收账款变动）为8130万美元 [21] - 2019年第二季度完成1500万美元的股票回购，自2016年8月以来已回购1.69亿美元股票 [22] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为1.081亿美元，应收账款净额为6030万美元，未偿还债务为4130万美元，净现金加应收账款为1.272亿美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - BELRAPZO：2019年第二季度市场份额为美国苯达莫司汀市场批发发货量的7%，预计继续扩大份额，但预计第三季度收入将环比下降 [16] - RYANODEX：2019年第二季度标准化单位市场份额为32%，美元份额为54%，预计未来两个季度到期量较低，2020年有望回升 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司上半年表现稳健，以苯达莫司汀业务为基础投资研发管线，未来增长重点在管线 [7] - 管线有7个主要项目，包括4个后期候选产品，有望成为各自类别中的一流或最佳治疗方案 [7][8] - 富维司群项目有潜力比FASLODEX更有效抑制雌激素受体，试点研究即将开始，若结果良好，有望明年初开展关键试验 [8][9][10] - RYANODEX新增适应症聚焦疾病状态改善，计划近期向FDA提交会议请求讨论神经毒剂适应症的监管路径，辐射综合征工作按计划推进，肌内注射制剂EA - 111正在进行相关工作，还在评估另外两个适应症 [11][12] - 有望将PEMFEXY和加压素资产货币化，PEMFEXY预计2019年秋季开庭，30个月禁令2020年2月到期；加压素试验定于2020年5月1日，30个月禁令2020年10月到期 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为富维司群项目有巨大机会开发出疗效更好的产品，改变该类别市场格局，为患者提供更好的治疗标准 [10] - 公司认为RYANODEX项目有很大潜力，专注于为服务不足的患者群体带来有意义疗效的产品 [11] - 公司对PEMFEXY和加压素机会感到兴奋，认为这些产品持续增长，有重要价值 [13] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于运动性中暑（EHS）与FDA的会议情况及是否收到会议纪要 - 公司一直在与FDA就运动性中暑进行定期对话，目前处于对话中，感觉接近找到前进路径，有更多信息会及时公布 [23][24] 问题2: 富维司群新配方的潜在疗效提升细节、信心来源及是否仍期望有安全益处 - 现在的产品与最初开发的产品截然不同，仍相信新配方有积极的安全特性；对600名患者进行约140天的试验后深入分析数据，认为药物可能更好地饱和雌激素受体；与FDA进行两次会议并根据建议改进配方，目前有良好的积极数据和相关性，将通过试点研究验证，若结果良好将开展关键试验，预计关键试验约需一年完成 [25][26][27] 问题3: 与FDA讨论时对后续研究规模的大致了解 - 与FDA就药物上市所需步骤基本达成共识，预计下一次研究规模比第一次小很多，有信心在一年内完成招募 [30] 问题4: 富维司群关键试验是否计划证明优越性 - 这不是研究的必要要求，研究目标是确定是否有更多富维司群附着在雌激素受体上，后续医疗团队会提供更多细节 [31] 问题5: 从研发角度看，加压素产品推向市场需要做哪些工作 - 正在进行通常的药物申报活动，FDA要求的一些额外数据正在完成中，有信心按时完成工作并获得批准进入市场 [33] 问题6: 本季度向梯瓦（Teva）产品销售额增加的原因 - 公司按向梯瓦发货记录BENDEKA产品销售收入，但梯瓦向批发商发货才触发其收入和公司特许权使用费收入，发货存在不稳定性，这些产品销售无利润，暂时压缩了公司毛利率 [34] 问题7: BELRAPZO与BENDEKA未来市场份额预期是否改变，以及BENDEKA特许权使用费下降的定价环境情况及是否会持续，RYANODEX是否有类似压力 - 市场份额有一定波动，认为BELRAPZO市场份额将从第二季度水平扩大，目前暂不做更多评论；BENDEKA定价参考IMS数据，自产品推出以来，IMS的NSP（近似平均销售价格）下降约10% [37][38]

产品组合与研发进展 - 公司目前拥有四个已获批产品：Argatroban、Ryanodex®、BENDEKA和Big Bag，其中BENDEKA由Teva在2016年1月商业化推出，Big Bag于2018年5月获得FDA批准后立即由公司团队推出[151] - 公司正在开发多个处于后期阶段的产品候选药物，包括EP-4104、EP-5101和EGL-5385-C-1701[152] - 2018年5月，FDA批准了公司500ml的bendamustine盐酸盐溶液，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）[158] 专利与知识产权 - 2018年3月，公司获得了一项新专利，专利号为9,925,263，有效期至2036年3月[154] 财务表现与收入来源 - 公司的主要收入来源包括产品销售收入、特许权使用费收入和许可及其他收入，其中BENDEKA的销售收入主要取决于Teva的订单量、市场转换率、机构需求以及单位销售价格[169][170][172] - 公司2019年第二季度产品销售额同比增长639.6万美元，主要得益于Big Bag和BENDEKA的销售增长，分别贡献了730万美元和490万美元[180] - 2019年上半年产品销售额同比增长1003万美元，主要得益于Big Bag和BENDEKA的销售增长，分别贡献了1050万美元和650万美元[193] - 公司在截至2019年6月30日的六个月内实现净收入1570万美元，相比2018年同期的530万美元有显著增长[209] 特许权使用费与许可协议 - 2019年4月，公司扩大了BENDEKA的许可协议，从2019年10月1日起，公司的特许权使用费将从BENDEKA美国净销售额的25%增加到30%，并逐年增加至32%[167] - 2019年第二季度特许权使用费收入同比下降899万美元，主要由于BENDEKA和Argatroban的特许权使用费减少，分别减少了820万美元和80万美元[180] - 2019年上半年特许权使用费收入同比下降1846.5万美元，主要由于BENDEKA和Argatroban的特许权使用费减少，分别减少了1610万美元和240万美元[193] 成本与费用 - 2019年第二季度研发费用同比下降630.8万美元，主要由于EGL5385-C-1701项目的临床研究支出减少[183] - 2019年第二季度销售、一般和行政费用同比增加124.1万美元，主要由于外部法律费用增加[185] - 2018年第二季度公司记录了740万美元的重组费用，包括400万美元的库存和相关准备金以及340万美元的资产减值费用[186] - 2018年第二季度公司记录了270万美元的非现金资产减值费用，主要由于Non-Alcohol Docetaxel Injection产品停产[187] 利息与投资 - 2019年第二季度利息收入同比增加63.6万美元，主要由于公司将更多现金投资于货币市场基金[189] - 2019年第二季度利息支出同比减少3.6万美元，主要由于长期债务余额减少[190] - 公司在2019年上半年的利息收入增加了110万美元，主要由于短期投资计划的实施[205] - 公司在2019年上半年的利息支出减少了25万美元，主要由于长期债务的减少[206] 现金流与资本支出 - 公司在2019年上半年的经营活动产生的净现金流为4860万美元，其中非现金调整约为1350万美元，营运资本变动增加了1940万美元[210] - 公司在2019年上半年投资了30万美元用于购买物业和设备[212] - 公司在2019年上半年的融资活动净现金流为-1890万美元，主要用于偿还债务和回购普通股[213] 税务与合同义务 - 公司在2019年上半年的所得税费用为548.4万美元，有效税率为26%，反映了不可抵扣的高管薪酬和研发税收抵免的影响[207] - 公司截至2019年6月30日的总合同义务为7370万美元，包括运营租赁、信贷设施和采购义务[217] 未来展望与战略 - 公司预计未来的运营现金流将足以满足其预期的营运资本需求，并可能使用未来的贷款进行战略收购[209]