文章核心观点 - 晚期临床生物技术公司Tourmaline Bio将举办网络研讨会，探讨利用人类遗传学为靶向IL - 6信号通路的治疗策略提供信息，以应对心血管疾病 [1] 会议信息 - 网络研讨会名为“Understanding the Genetic Validation for IL - 6 Inhibition in Cardiovascular Disease”，由Sequoia Genetics首席执行官兼创始人Dipender Gill博士主讲 [1] - 会议时间为11月1日周五上午9:30（美国东部时间） [1] - 注册方式为点击指定链接或访问Tourmaline Bio网站“Events and Presentations”板块，会议结束后会在该网站存档回放 [3] 主讲人信息 - Dipender Gill博士是利用人类遗传证据指导药物研发的领导者，发表超250篇论文，对孟德尔随机化研究有重大贡献，能将遗传数据转化为可行治疗策略 [2] - 他将分享人类遗传见解如何推进IL - 6抑制策略，指导治疗高危心血管患者的新方法 [2] 行业背景 - 心血管疾病是全球发病和死亡的主要原因之一，需要超越传统治疗的创新方法 [2] - 此次会议将探讨相关进展如何重塑对心血管疾病生物学的理解，开辟更精准靶向治疗的途径 [2] 公司信息 - Tourmaline Bio是晚期临床生物技术公司，致力于开发变革性药物改善免疫和炎症疾病患者生活，主要资产是pacibekitug（TOUR006） [4] - Sequoia Genetics是私营有限公司，与投资者、制药和生物技术公司合作，利用基因数据研究为药物研发提供信息 [5] 联系方式 - Tourmaline Bio媒体联系人：Scient PR的Sarah Mishek，邮箱SMishek@ScientPR.com [5] - Tourmaline Bio投资者联系人：Meru Advisors的Lee M. Stern，邮箱lstern@meruadvisors.com [5]

文章核心观点 XORTX Therapeutics公司宣布启动精准医疗计划，利用基因诊断工具和近期开创性发现，针对特定遗传因素治疗进行性肾病及其他疾病，具有巨大治疗潜力 [1][2][3] 公司动态 - 公司启动精准医疗计划，结合基因诊断和黄嘌呤氧化酶抑制，治疗肾病和败血症等疾病 [1] - 公司将在计划的常染色体显性多囊肾病注册临床试验中评估个体，以了解遗传因素在进行性肾病中的作用 [3] 公司产品 - 公司有两款临床晚期产品在研，分别是针对常染色体显性多囊肾病的XRx008项目和针对新冠感染相关急性肾及其他急性器官损伤的XRx - 101项目 [7] - 公司还有针对2型糖尿病肾病的临床前阶段项目XRx - 225 [7] 黄嘌呤氧化酶相关信息 - 黄嘌呤氧化酶是尿酸代谢途径中的关键酶，其分解产物尿酸和活性氧物种可能在疾病中对循环系统和组织产生不利影响 [4] - 公司在多囊肾病啮齿动物模型中的发现表明，黄嘌呤氧化酶过度表达或过度活跃可能是治疗该疾病的重要靶点 [4] 黄嘌呤氧化酶在疾病中过表达的证据 - 目前尚未有人类多囊肾病中黄嘌呤氧化酶过表达的报道，但有研究表明遗传因素与多囊肾病有关联 [5] - 新发现表明遗传因素与特定人群相关，黄嘌呤氧化酶高表达与高尿酸血症、败血症、器官衰竭等多种疾病相关 [5] - 这些研究主张采用精准医疗方法，通过遗传风险变异指导治疗决策 [5]

文章核心观点 临床阶段生物技术公司Wave Life Sciences宣布其总裁兼首席执行官Paul Bolno将于2024年10月1日下午1点参加Chardan第8届年度基因药物会议的炉边谈话，该活动将在公司网站进行直播和有限时间回放 [1][2] 公司活动安排 - 公司总裁兼首席执行官Paul Bolno将于2024年10月1日下午1点参加在纽约市举行的Chardan第8届年度基因药物会议的分析师主导炉边谈话 [1] - 该活动将在Wave Life Sciences网站投资者关系页面进行直播，活动结束后将有限时回放 [2] 公司简介 - 公司是专注于挖掘RNA药物广泛潜力以改变人类健康的生物技术公司 [1][3] - 公司的RNA药物平台PRISM®结合多种模式、化学创新和人类遗传学深入见解，可治疗罕见和常见疾病 [3] - 公司的RNA靶向模式工具包包括编辑、剪接、RNA干扰和反义沉默，在设计和持续提供候选药物方面能力突出 [3] - 公司多元化管线包括杜氏肌营养不良症、α - 1抗胰蛋白酶缺乏症和亨廷顿病的临床项目，以及肥胖症的临床前项目 [3] 联系方式 - 投资者联系人为Kate Rausch，电话+1 617 - 949 - 4827，邮箱krausch@wavelifesci.com [4] - 媒体联系人为Alicia Suter，电话+1 617 - 949 - 4817，邮箱asuter@wavelifesci.com [4]

业务风险 - 公司存在历年亏损的历史[19] - 公司可能无法成功过渡到下一代基因风险评估产品并实现收入增长[19] - 公司产品可能无法实现显著的市场认可[19] - 收购EasyDNA和AffinityDNA带来的整合风险可能对公司产生不利影响[20][21] - 未能证明公司基因组产品的临床效用可能对财务状况和经营业绩产生重大不利影响[21] - 竞争对手开发出更优秀的产品可能影响公司的经营和财务状况[22] - 公司依赖外部合作方,但对他们的控制有限[23] - 公司可能面临法律诉讼和责任风险,保险可能无法完全覆盖[14] - 信息技术系统故障可能会对公司的运营造成重大干扰[14][15] - 公司可能无法有效保护其知识产权[16][17] - 公司业务可能面临责任风险，现有保险可能无法充分覆盖损害赔付[24] - 公司收集和存储大量敏感数据，面临数据安全和隐私风险，可能会受到监管处罚和法律诉讼[24,25] - 公司依赖合作伙伴进行研发和商业化，合作关系的变化可能会对公司产生不利影响[27] - 公司目前仅依赖一家实验室进行检测服务，如果该实验室设施受损将无法提供服务[28] - 行业技术发展迅速，公司需要不断更新产品以跟上行业变化，否则可能被淘汰[27] - 公司使用可能存在危险性的物质和样本进行研发和服务，如果处理不当可能会产生法律责任[26] 监管风险 - 公司业务受到政府法规的影响，需要持续监控合规性[1,2] - 政府对基因研究和检测的监管可能会限制公司的业务[3,4] - 如果FDA要求PRS测试才能获得和维持FDA批准,则该测试将受到持续的政府法规和其他外国法规的约束[48] - 如果FDA确定不适用执法自由裁量权或LDT总体受FDA监管,并且需要对公司的PRS测试或任何未来测试、诊断试剂盒或其他被归类为医疗器械的产品进行上市前审查和批准,这将是一个耗时且成本高昂的过程,公司可能无法及时获得这些批准[48] - 公司目前商业化的产品尚未获得FDA批准或许可,因为它们是在FDA对LDT实施执法自由裁量权的情况下销售的[48] - 如果公司的产品被要求进行FDA批准或许可,该批准或许可可能会受到使用目的限制的约束,从而降低公司成功商业化该产品并从中获得收入的潜力[48] - 如果FDA认为公司的宣传材料、标签、培训或其他营销或教育活动构成了未经批准用途的推广,可能会要求公司停止或修改培训或宣传材料,并对公司采取监管执法行动[48] 财务和合规风险 - 公司面临汇率波动的风险,可能会影响经营业绩[2] - 公司需要遵守美国《萨班斯-奥克斯利法案》的要求,需要建立和维护有效的信息披露和财务控制体系[57] - 公司可能被归类为被动外国投资公司(PFIC),这可能会对美国持有人产生不利的美国联邦所得税后果[60] - 如果美国持有人被视为拥有公司至少10%的普通股,则该持有人可能会受到不利的美国联邦所得税后果[61] - 公司必须维持有效的内部财务控制,否则可能无法准确报告财务业绩[33] - 公司必须遵守医疗信息隐私法律,否则可能面临严重的法律后果[34] - 公司可能违反反海外腐败法和其他反贿赂法律,面临严重的法律后果[32] 知识产权和数据安全风险 - 公司依赖信息技术系统,系统故障可能会影响实验室运营和客户服务[3,4] - 网络安全事故或自然灾害可能会对公司业务造成不利影响[4] - 公司依赖专利和专有技术保护业务,但可能面临知识产权风险[4] - 公司在某些司法管辖区保护知识产权可能存在困难[4] - 公司的消费者自主检测平台面临多方面风险[4] - 公司收集和存储大量敏感数据,面临数据安全和隐私风险,可能会受到监管处罚和法律诉讼[24,25] 业务发展和商业化 - 公司执行了独家全球许可协议,获得了一种新型结直肠癌风险评估测试的开发和商业化权利[62] - 公司开发了两种新的癌症风险评估测试,分别为"GeneType for Colorectal Cancer"和"GeneType for Breast Cancer"[64] - 公司成为全球首家成功商业化乳腺癌多基因风险测试的公司,并获得了相关专利[64][68] - 公司开发了一种新型COVID-19风险评估测试,可预测感染病毒后出现严重症状的风险[64][68] - 公司通过收购EasyDNA和AffinityDNA业务,扩大了直接面向消费者的电子商务业务[65] - 公司推出了首个全面评估乳腺癌和卵巢癌风险的综合性测试[65] - 公司为应对持续亏损和现金流出,正在进行业务重组,将采取轻资产运营模式[65] - 公司在美国设立了子公司geneType Inc.,负责在美国市场推广和销售其乳腺癌风险评估产品[69] - 公司推出了新一代乳腺癌风险评估测试'geneType for Breast Cancer'，该测试结合多种临床风险因素和遗传标记物,提供更全面的个性化乳腺癌风险评估[71][72] - 公司开发了'geneType for Colorectal Cancer'测试,通过分析40多个与

文章核心观点 公司公布的ROPAD研究数据进一步支持RAB32基因突变与帕金森病的关联 强调遗传学对帕金森病的关键影响及基因检测的重要性 并成立ROPAD联盟推动研究和治疗 [1][5] ROPAD研究情况 - ROPAD是聚焦帕金森病遗传学作用的全球流行病学研究 主要目标是明确帕金森病遗传学特征 以更好理解病因 诊断和严重程度 [6] - 研究对3354名帕金森病患者的全基因组测序数据显示 来自德国 意大利 西班牙和土耳其的9名患者携带RAB32 c.213C>G突变 占比0.3% 显著高于普通人群数据库中的0.002% [2] - 研究关键发现包括9名参与者携带RAB32 c.213C>G突变 支持该突变在帕金森病中的致病作用 突变阳性和阴性患者发病年龄无差异 但性别比例和某些临床特征有差异 RAB32 Ser71Arg相关单倍型与之前研究一致 支持单一创始人突变事件 [4] 公司相关情况 - 公司使命是为罕见和神经退行性疾病患者 医生和制药公司提供数据驱动的解决方案 整合多组学技术和生物数据库 推动精准医学发展 [8] - 自2006年成立以来 公司提供快速可靠诊断服务 建立约30000名活跃医生网络 其德国多组学参考实验室经ISO CAP和CLIA认证 生物数据库涵盖超850000名来自120多个国家的患者 超70%为非欧洲血统 已助力超300篇同行评审出版物产生新见解 [9] - 公司利用CentoCard®与先进测序技术 对所有已知帕金森病相关基因进行突变筛查 过去五年已对超18000名全球参与者进行检测 [7] - 公司已支持超50次与制药合作伙伴的合作 加速和降低药物研发及商业化风险 还提供生物数据许可和洞察报告 [10] - 公司近期成立ROPAD联盟 借助神经科医生网络 非营利组织合作关系和全球最大的帕金森病患者基因检测项目 推动研究和治疗 可发邮件contact.pharma@centogene.com了解更多 [5] 联系方式 - 媒体联系：Melissa Hall 邮箱Press@centogene.com [11] - 投资者关系联系：Lennart Streibel 邮箱IR@centogene.com [11]

文章核心观点 - 23andMe公司为其Premium会员发布情绪性进食基因报告，帮助会员了解自身频繁情绪性进食的可能性，以提前制定应对策略 [1][4] 情绪性进食介绍 - 情绪性进食指个体常通过进食应对负面情绪，常食用高热量不健康食物，易导致暴饮暴食，且情绪性饥饿无法像身体饥饿那样通过进食得到满足，还会带来身体不适和愧疚感 [2] - 美国心理协会研究显示27%的美国成年人通过进食应对压力，且心理健康问题尤其是抑郁和焦虑是情绪性进食的主要原因 [2] 报告相关情况 - 报告基于多基因风险评分（PRS）统计模型，该模型由23andMe通过专有研究数据库开发，综合个体多个基因标记的遗传结果、遗传血统和出生性别来评估频繁情绪性进食的可能性 [3] - 已发布数据显示，基因因素对情绪性进食倾向的影响占比为9 - 60% [3] - 报告由23andMe的科学家和临床专家利用同意参与研究的参与者提供的基因和健康信息数据库开发，已发布的白皮书详细介绍了PRS技术的科学原理和方法 [4] - 报告基于包含超2000个基因变异的数据和见解的遗传模型，不描述个人总体可能性，不考虑生活方式或家族病史，也未经过美国食品药品监督管理局审查，不用于说明当前健康状况、做医疗决策或确定治疗方案 [8] 报告意义 - 了解个人情绪性进食的遗传可能性，有助于提前制定新策略，如清理不健康食物或寻找散步等替代活动，为可能有情绪性进食问题的人提供额外资源 [4] 其他信息 - 基因因素并非影响情绪性进食可能性的唯一因素 [5] - 可访问https://www.23andme.com/membership/了解新报告及成为Premium会员的方法 [5] - 23andMe是一家以基因技术为导向的消费者医疗保健和治疗公司，致力于创造更健康的未来，更多信息可访问investors.23andme.com [6]

文章核心观点 Fractyl Health公司宣布其联合创始人兼首席执行官Harith Rajagopalan将于2024年10月1日上午9点（美国东部时间）参加Chardan第8届年度基因药物会议的炉边谈话 [1] 公司信息 - Fractyl Health是一家专注于开拓治疗肥胖和2型糖尿病等代谢疾病新方法的代谢治疗公司 [3] - 公司目标是将代谢疾病治疗从慢性症状管理转变为针对疾病器官层面根本原因的持久疾病改良疗法 [3] - 公司总部位于马萨诸塞州伯灵顿 [3] 会议相关 - Harith Rajagopalan将参加Chardan第8届年度基因药物会议的炉边谈话 [1] - 可提前注册会议演示网络直播，直播结束后可在公司网站投资者板块的活动页面查看回放 [1][2] 联系方式 - 公司财务总监Lisa Davidson，邮箱ir@fractyl.com，电话781.902.8800 [4] - 公司企业传播人员Jessica Cotrone，邮箱jcotrone@fractyl.com，电话978.760.5622 [4] - 投资者联系人Stephen Jasper，邮箱stephen@gilmartinir.com，电话619.949.3681 [4]

文章核心观点 Dyne Therapeutics公司管理层将于2024年9月30日下午2点参加Chardan第八届年度基因药物会议的炉边谈话，会议将进行网络直播且可回放90天 [1][2] 公司活动安排 - 公司管理层将于2024年9月30日下午2点参加Chardan第八届年度基因药物会议的炉边谈话 [1] - 会议将在公司网站投资者与媒体板块进行网络直播，直播回放可在演讲结束后90天内访问 [2] 公司简介 - 公司是临床阶段的肌肉疾病公司，专注为基因驱动疾病患者开发创新疗法 [1][3] - 公司拥有专有FORCE™平台，正在开发克服肌肉组织递送限制的现代寡核苷酸疗法 [3] - 公司针对严重肌肉疾病有广泛的产品线，包括1型强直性肌营养不良症和杜氏肌营养不良症的临床项目以及面肩肱型肌营养不良症的临床前项目 [3] 公司联系方式 - 联系人是Amy Reilly，邮箱为areilly@dyne - tx.com，电话为857 - 341 - 1203 [4]

文章核心观点 公司邀请投资者参加2024年10月2日下午4点15分的网络研讨会，届时公司高层将分享基因组检测产品组合及向轻资产模式转型进展 [1][2] 公司情况 - 公司是多元化分子诊断公司，通过geneType和EasyDNA品牌在健康、保健和严重疾病的基因组检测领域处于全球领先地位，提供癌症预测测试和评估工具，拥有专有风险分层平台 [5] - EasyDNA平台在全球市场的亲子鉴定、健康和保健领域年经常性收入超700万美元，产品组合不断扩大，有14个测试类别超50项风险评估测试，获25项专利，9项专利待批 [3] - 公司旗舰产品geneType多风险测试采用B2B商业化策略，同时专注拓展直接面向消费者的测试项目 [3] - 公司近期企业重组大幅减少现金消耗，可专注于领先技术的销售和商业化 [4] 行业情况 - 全球预测性基因组学市场预计到2025年将达46亿美元，复合年增长率超17% [4]

文章核心观点 - Passage Bio公司总裁兼首席执行官将在会议上进行演讲，会议直播和回放信息也已公布 [1][2] 公司动态 - 临床阶段基因药物公司Passage Bio宣布总裁兼首席执行官Will Chou将于2024年10月1日上午8:30在Chardan第8届年度基因药物会议上演讲 [1] - 会议将进行网络直播，可在公司网站投资者与媒体板块观看，演讲回放将在活动结束后提供30天 [2] 公司介绍 - Passage Bio致力于改善神经退行性疾病患者生活，主要专注于开发针对疾病潜在病理的一次性疗法 [3] - 公司领先候选产品PBFT02旨在通过提高颗粒蛋白水平治疗神经退行性疾病，恢复溶酶体功能并减缓疾病进展 [3] 联系方式 - 投资者可联系Stuart Henderson，电话267.866.0114，邮箱shenderson@passagebio.com [4] - 媒体可联系Mike Beyer，电话312.961.2502，邮箱mikebeyer@sambrown.com [4]