业绩总结 - 2020年第三季度公司收入为368.6百万欧元，其中145.9百万欧元来自filgotinib的确认收入，170.7百万欧元来自平台的访问权[15] - 2020年第三季度运营成本为531.7百万欧元，主要驱动因素包括filgotinib、Toledo及其他项目、人员和商业支出[15] - 2020年第三季度净亏损为247.5百万欧元，其中包括8.1百万欧元的Gilead认股权证公允价值损失和75.2百万欧元的其他金融费用[15] 现金流与财务状况 - 截至2020年9月底，现金储备约为53.08亿欧元[13] - 预计2020财年的运营现金消耗在4.9亿至5.2亿欧元之间[13] 产品与市场动态 - 公司在欧洲和日本获得filgotinib用于类风湿关节炎的批准，但在美国收到CRL（补充请求信）[6] - 公司计划在2021年上半年向日本提交filgotinib的UC（溃疡性结肠炎）申请[16] - 公司与OncoArendi的合作协议包括2500万欧元的预付款和3.2亿欧元的里程碑及特许权使用费[12] - 公司在IPF（特发性肺纤维化）动物模型中，GLPG4716显示出良好的疗效[13] 未来展望 - 公司预计在2021年中期发布Toledo项目的关键结果[8] - 公司在2020年第四季度将进行PINTA '1205的顶线结果发布[16]

业绩总结 - Galápagos在2020年拥有超过30个早期项目，显示出强大的研发潜力[5] - Galápagos的现金储备为56亿欧元，显示出公司强大的财务基础[5] - 截至2020年6月30日，Galápagos的现金为56亿欧元，递延收入为28亿欧元，2020财年的现金消耗预计为4.9亿至5.2亿欧元[94] 用户数据 - Filgotinib在类风湿关节炎（RA）的临床试验中，200mg剂量组的ACR20应答率为76.6%，显著高于安慰剂组[15] - Filgotinib在RA的FINCH 1试验中，MTX-IR人群的ACR20应答率为76.6%，与adalimumab相比有显著改善[15] - Filgotinib在RA的FINCH 2试验中，449名患者在24周内的ACR20应答率为47.2%[12] - Filgotinib在RA的FINCH 3试验中，1252名MTX-naïve患者在52周内的ACR20应答率为70.8%[12] - FIL 200 mg + MTX组的ACR20应答者比例为81%，与MTX组相比提高了9.6%（p < 0.001）[28] - FIL 200 mg + MTX组的DAS28(CRP) ≤2.6的应答者比例为54.1%，与MTX组相比提高了13.4%（p < 0.001）[32] 新产品和新技术研发 - Filgotinib在RA的监管决策即将到来，预计未来四年内有5个上市机会[9] - Galápagos与Gilead的合作关系为其研发提供了重要支持，增强了市场竞争力[5] - Toledo项目在炎症模型中显示出强大的活性，针对自身免疫疾病的免疫失衡进行干预[80] - GLPG1972在膝关节骨关节炎患者的Phase 2b试验中，900多名患者被招募，主要终点为52周内的软骨损失减少[79] 市场展望 - 全球炎症市场预计到2027年将达到650亿美元[11] - Galápagos在2020年和2021年期间计划在欧洲建立商业存在，逐步推出filgotinib[93] 负面信息 - 在FINCH项目中，filgotinib的严重感染发生率为1.4%，与adalimumab的2.5%相比较低[33] - filgotinib 100 mg在诱导阶段未能在任何队列中达到主要终点[42] - filgotinib 100 mg组在维持试验中的严重不良事件发生率为4.5%[45] - filgotinib在生物制剂经验组中的严重不良事件发生率为7.3%[44] 合作与投资 - Gilead与Galápagos的合作协议总额为39.5亿美元，其中包括15亿美元的前期投资和20%以上的特许权使用费[91]

财务数据和关键指标变化 - 公司年初现金为58亿欧元，上半年运营现金消耗2.3亿欧元，符合计划，上半年末现金为56亿欧元 [18] - 与去年相比，公司收入大幅增长1.6亿欧元，达到2.24亿欧元，这是与吉利德签署的大协议带来的技术访问收入确认的结果 [19] - 运营成本大幅增加1.5亿欧元，公司在各领域扩张，包括研发、管理和商业准备等方面 [20] - 公司净亏损1.65亿欧元，去年亏损7000万欧元，主要是各方面业务支出大幅增加所致 [21] - 公司预计运营现金消耗在4亿 - 4.3亿欧元之间，其中包括2.05亿美元的潜在里程碑收入，具体取决于监管批准情况 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 类风湿关节炎药物filgotinib - 该药物获得欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）积极意见，推荐用于治疗中重度类风湿关节炎患者，100毫克和200毫克剂量均获推荐 [10][11] - 公司正在等待欧盟营销授权，预计两个月内获批，将在荷兰、比利时、法国、意大利和西班牙等国家进行全面营销和商业化 [13] 溃疡性结肠炎药物filgotinib - SELECTION 3期试验取得良好数据，达到主要终点，200毫克剂量在第10周和第68周的EVS缓解率达到诱导和维持终点，100毫克剂量达到维持终点，但未达到诱导终点 [16] - 严重不良事件发生率较低，各治疗组情况相当，与类风湿关节炎等其他适应症的试验结果一致 [17] 特发性肺纤维化药物ziritaxestat - 公司正在进行PINTA 2a期研究，预计不久将公布数据 [24] - 该药物的第二个适应症为系统性硬化症，NOVESA试验数据预计将在未来几个月公布 [24] 骨关节炎药物1972 - ROCCELLA试验正在进行中，这是一项与Servier合作的大型试验，涉及800多名患者，预计今年剩余时间将公布数据集 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在欧洲市场的商业重点是filgotinib在类风湿关节炎和炎症性肠病（IBD）的推广，计划在荷兰、比利时、法国、意大利和西班牙等国家进行全面营销和商业化 [13][14] - 吉利德将负责filgotinib在欧洲其他地区的推广，以及在美国市场的推广 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划逐步增加在欧洲的营销力度，为下一个产品（可能是特发性肺纤维化药物ziritaxestat）的全面欧洲商业布局做准备 [14] - 公司正在积极准备filgotinib在欧洲和美国的上市前活动，包括团队招聘、报销规划和客户联系等 [42][43] - 行业竞争方面，JAK抑制剂市场竞争激烈，但公司认为filgotinib具有差异化优势，如提供两种剂量选择，以及在类风湿关节炎和溃疡性结肠炎等适应症上的良好数据 [11][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对filgotinib获得CHMP积极意见表示满意，认为这是公司的一个里程碑时刻 [10] - 尽管COVID - 19对临床试验和业务运营产生了影响，但公司认为目前情况正在逐渐恢复正常，对未来前景持乐观态度 [56][57] - 公司预计2021年成本将继续增加，主要是由于商业推广和管线进展，但同时也将迎来首批商业销售和监管批准带来的里程碑收入 [61] 其他重要信息 - 公司将在未来医学会议上与吉利德合作公布SELECTION试验的完整数据 [17] - 公司正在等待三个2期试验的结果，包括两个2a期和一个2b期试验，预计将在今年剩余时间公布 [24] - 公司正在等待filgotinib在类风湿关节炎方面的监管决定，包括欧盟、美国和日本，预计将在未来几个月内公布 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是否预计filgotinib标签上会有关于某种毒性的警告，以及这对药物的推广有何影响 - 回答: 曼塔（MANTA）研究旨在评估人类是否存在基于安全性或毒性终点的影响，数据将提交给CHMP并讨论其在标签中的影响，关于推广情况需根据标签情况判断 [30][31][32] 问题2: 在SELECTION研究中，200毫克剂量的男性患者使用TNF和etrolizumab后，安慰剂调整率在8% - 11%之间，女性患者情况如何，这些比率是否具有可比性 - 回答: 公司尚未披露相关信息，计划在即将召开的科学会议上公布SELECTION试验的详细数据，包括不同治疗史、性别和年龄的细分情况 [36][37] 问题3: 在filgotinib在美国和欧洲潜在上市前，公司在欧洲的上市前活动有哪些，有何差异化优势 - 回答: 公司正在组建团队，招聘有经验的人才，与客户建立联系，规划报销事宜，并与吉利德合作参与虚拟活动，展示了强大的实力和良好的反馈 [42][43][44] 问题4: 从SELECTION研究来看，公司与监管机构的沟通情况如何，对胃肠部门对MANTA和MANTA - Ray的看法有何预期，对溃疡性结肠炎中包括200毫克剂量的广泛标签有多大信心 - 回答: 公司和吉利德正在为溃疡性结肠炎的提交做准备，无法预测监管机构的立场，但对filgotinib的整体安全数据有信心 [48] 问题5: 在下半年启动filgotinib的概念验证试验时，是否会在其他人群中进行试验，还是仅限于溃疡性结肠炎人群 - 回答: filgotinib将进行广泛探索，计划在下半年根据COVID情况开展不同数量的临床试验，有不同的试验阶段和方式 [52] 问题6: IPF研究的入组速度如何，在COVID期间是否仍按计划进行，以及Toledo研究是否会受到COVID影响而延迟 - 回答: COVID对试验入组有影响，但目前研究入组情况正在恢复正常，预计明年上半年完成入组，无效性分析也将在明年上半年进行；Toledo研究原计划启动时受疫情影响，目前计划在下半年启动 [56][57][58] 问题7: 运营费用（OpEx）在2020年年化约为2亿美元，2021年是否会大幅超过这个数字 - 回答: 公司尚未给出2021年的指导，但由于商业推广和管线进展，成本将增加，同时也会有收入和里程碑收入，预计2021年不会接近盈亏平衡或盈利 [61] 问题8: 与在美国市场有出色销售表现的公司相比，公司在欧洲和美国市场的竞争压力和市场份额有何不同 - 回答: 目前处于COVID疫情期间，影响患者治疗数量；欧洲市场中JAK抑制剂成为继抗TNF之后的下一个作用模式，且JAK在各地区一线初治患者中也有使用，为成功推出JAK药物创造了需求 [65][66][67] 问题9: 关于2021年运营费用的评论是否意味着公司将走向盈亏平衡，以及竞争对手在银屑病中IL - 17 A和F抑制剂的数据表现良好，为何认为JAK在银屑病关节炎和强直性脊柱炎中是有吸引力的作用机制 - 回答: 2021年由于成本增加，公司不会走向盈亏平衡；基于JAK在类风湿关节炎和银屑病关节炎中的作用机制和现有数据，以及filgotinib的EQUATOR研究和长期扩展数据，公司对JAK在这些适应症中的竞争力有信心 [71][72][73] 问题10: SELECTION试验中，filgotinib在溃疡性结肠炎的提交计划是在今年下半年还是2021年 - 回答: 通常提交另一个适应症需要等待第一个适应症的批准，对于美国市场，取决于类风湿关节炎的情况；对于欧洲市场，预计今年仍有可能；日本市场也在按计划进行，但需先等待主要适应症的结果 [77][78] 问题11: 请介绍PINTA研究的预期结果，以及与历史上棕榈酸类似机制的比较，还有ISABELA试验无效性分析的统计计划细节 - 回答: ISABELA试验无效性分析的目的是避免在无效的大规模项目中继续投入，需要约三分之一患者的数据，以估计药物与安慰剂在年度率上的差异，若两种剂量在试验中均未与安慰剂分离，则停止试验；PINTA研究正在等待结果，设计与ISABELA类似但为2期试验，希望在下半年有积极结果，以便推进到下一阶段研究；公司的化合物与棕榈酸化合物在作用机制上有很大不同，公司对PINTA研究中GPR84拮抗剂的活性有信心 [83][84][86] 问题12: 临床试验网站显示1972研究已于7月中旬完成，是否意味着未来几周至几个月将公布数据，以及该研究的主要终点、样本量计算和临床意义差异是什么 - 回答: 研究已完成，正在进行数据清理和数据库锁定，预计下半年公布数据；研究以MRI测量膝关节内侧软骨厚度为主要终点，样本量计算旨在检测药物在一年内使软骨损失减少约75%的差异；目前尚不清楚该终点的临床意义，公司将与专家和监管机构合作进行解读和后续试验设计 [94][95][96] 问题13: 是否会将MANTA和MANTA - Ray试验的数据公开 - 回答: 公司尚未与吉利德具体讨论，但认为这些数据很重要，科学界也会感兴趣，从公司和吉利德的运营方式来看，有可能公开数据，但最终决定权在吉利德 [103][104] 问题14: PINTA研究2a期结果的成功标准是什么，是否需要与ziritaxestat的数据一样好才能推进项目 - 回答: 公司认为IPF领域存在未满足的医疗需求，希望在PINTA研究中看到药物有效的明确信号，与ziritaxestat的数据在同一范围内，以便做出最佳决策 [107][108] 问题15: 请说明2期试验结果公布的顺序，是否意味着在第四季度 - 回答: 预计在下半年公布数据，可能第一个是NOVESA，然后ROCCELLA和PINTA可能大致同时公布，时间大致在第四季度 [112][113][114]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年第一季度末，公司现金状况为57亿欧元，运营现金消耗在第一季度为8300万欧元，全年运营现金消耗指引下调至4亿 - 4.3亿欧元，原指引为4.2亿 - 4.5亿欧元 [23] - 第一季度收入显著增加至1.07亿欧元，很大程度上是会计和非现金收入，包括吉利德在filgotinib交易和2019年更大许可合作中支付的前期款项的确认，filgotinib确认3500万欧元，药物发现平台访问权确认5600万欧元 [24] - 运营成本较2019年第一季度有所上升，净结果与2019年第一季度大致持平，为负5000万欧元 [25] - 第一季度因Galapagos股票波动性增加，吉利德认股权证的公允价值损失为负2000万欧元，属于非现金项目 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 药物研发业务 - filgotinib试验因疫情暂停，SELECTION试验预计本季度公布溃疡性结肠炎试验的顶线结果 [9][10] - 1690（ziritaxestat）的2a期系统性硬化症试验预计在今年下半年公布结果，ISABELA试验在特发性肺纤维化中的招募仍在进行，已招募超过1000名患者，死亡率分析预计在2021年上半年进行 [11][14][15] - 1972的2b期骨关节炎试验ROCCELLA和1205的2a期特发性肺纤维化试验预计在今年下半年公布结果 [12] - Toledo项目完成1期研究，计划启动2期试验，优先推进3970分子，预计2021年上半年获得首个2期Toledo数据 [13] 商业业务 - 公司在荷兰、比利时和卢森堡负责filgotinib所有适应症的营销和引入，在法国、意大利和西班牙负责类风湿性关节炎的商业活动，在英国和德国负责炎症性肠病的商业活动，预计今年晚些时候在这些市场推出filgotinib [18][19][20] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在药物研发上继续推进多个项目，优先发展有前景的分子，如Toledo项目中的3970分子 [13] - 在商业方面，通过与吉利德的合作，逐步建立商业组织，准备在不同欧洲市场推出filgotinib，利用其数据优势进行市场竞争 [17][19][59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对疫情下的运营情况表示满意，认为公司仍能高效运行并朝着目标前进，但疫情对试验进度有一定影响 [7][8] - 对filgotinib在各适应症的试验结果和商业前景持积极态度，预计今年下半年在美国、欧洲和日本获得类风湿性关节炎的批准 [10][28] 其他重要信息 - 公司完成了PINTA研究（1205在IPF）的招募，完成了Toledo化合物的2项1期健康志愿者研究，ziritaxestat获得系统性硬化症的孤儿药指定，开展了2项业务发展活动 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请详细说明Toledo项目选择3970而非3312的决策依据，以及对Ssc项目中自分泌运动因子在器官上的差异表现的看法 - 目标仍未披露，计划在临床试验时公布；3312是PanTOL，3970是TOL3，两者在健康志愿者研究中的安全性和暴露情况都令人满意，但3970有血浆生物标志物显示出有前景的数据；由于疫情，启动新临床试验受限，决定专注于一个化合物；在系统性硬化症试验中，采取探索性2期研究，评估对疾病本身的影响，而非特定亚型或器官，基于动物模型，认为自分泌运动因子抑制剂应有积极效果 [34][35][47] 问题2: 请说明GLPG1690的无效性分析时间线因疫情推迟的原因 - 无效性分析需要约三分之一的患者入组且有70%的信息用于统计评估，目前入组患者已达三分之一，但其他部分数据有延迟；疫情下给予研究点更多灵活性以确保患者安全获取FVC数据，导致FVC信息不足，预计会有一定延迟，但仍希望在2021年初获得数据 [51][52][53] 问题3: 请阐述filgotinib在欧洲类风湿性关节炎市场的商业策略，以及如何与竞争对手区分，是否考虑虚拟发布 - 公司对首次发布感到兴奋，已完成各国和总部领导团队的招募，在医学和准入方面做好准备，销售管理在有报销的国家也已完成；依靠filgotinib在FINCH研究中的数据，展示出最佳JAK类药物的疗效和差异化的安全特性；在疫情期间进行了多次虚拟广告宣传和与支付方的互动，保持灵活的销售团队招募策略 [56][57][59] 问题4: 请分享即将公布的溃疡性结肠炎数据的预期 - 由于filgotinib在溃疡性结肠炎没有前期2期数据，主要参考其在克罗恩病的表现以及在其他适应症（如类风湿性关节炎、银屑病关节炎和强直性脊柱炎）中的表现，与其他JAK药物相比，预计filgotinib在疗效上处于领先，在安全性和耐受性方面保持最佳类别的特征 [62][63] 问题5: 请说明RA MANTA项目的进展，是否需要提交补充新药申请（sNDA）用于溃疡性结肠炎，以及与FDA就差异化标签的沟通情况 - MANTA项目的状态尚未披露，预计今年下半年完成招募；与FDA的讨论不便评论，对filgotinib在类风湿性关节炎的数据包有信心，期待在接近PDUFA日期时进行进一步讨论；在获得SELECTION试验结果之前，讨论溃疡性结肠炎的提交和MANTA项目的必要性还为时过早 [66][68][69] 问题6: 请说明对filgotinib监管时间表和制造的信心，以及3970的具体进展、概念验证适应症和潜在试验设计 - 制造方面与吉利德沟通后，预计不会受到疫情负面影响；与FDA和EMA保持联系，目前没有迹象表明监管时间表会延迟；3970计划进行多阶段研究，根据毒理学覆盖情况逐步推进，目前已知有一项银屑病的1b期患者研究，后续研究将在获批后公布，均在自身免疫领域 [72][73][75] 问题7: 如果NIAID试验中remdesivir与baricitinib联合显示出疗效，是否有可能将remdesivir与filgotinib联合使用；对于COVID - 19康复患者出现的肺部纤维化，公司是否会从研发角度进行探索 - 与吉利德进行了讨论，吉利德目前专注于推进remdesivir的研究；如果NIAID试验结果显示JAK抑制有帮助，吉利德会在适当时候考虑；对于COVID - 19康复患者的肺部纤维化，目前不清楚其病理生理学，公司在纤维化研究方面有投入，如果化合物有效，会考虑进行测试；公司的研发候选药物没有直接抗病毒作用，正在研究细胞因子风暴，使用动物模型测试化合物，但在该领域JAK1类药物与市场上的IL - 6药物相比，差异化机会有限；公司的纤维化研究主要针对缓慢发展的纤维化，将化合物重新定位到急性的COVID - 19肺部损伤需要进一步研究，且缺乏合适的动物模型 [79][80][84] 问题8: 请说明溃疡性结肠炎试验中患者群体（TNF或生物制剂初治与经治）的预期比例，以及骨关节炎试验中COVID - 19的影响和应对措施 - SELECTION试验中生物制剂不耐受和生物制剂初治群体的比例为50 - 50；ROCCELLA试验中，公司成立了每日会议的特别工作组，优先保障患者安全和研究完整性，给予研究点更多灵活性，目前影响较小，可能会因扩大MRI检查窗口导致研究结束延迟几周，但尚未出现重大缺失数据，会持续密切监测 [87][88][91] 问题9: 请说明1205和PINTA研究除结果外，对患者特征、新型标志物验证以及其他IPF化合物早期数据的影响 - PINTA研究是约60名患者的概念验证研究，与FLORA研究不同，患者接受标准治疗，包括nintedanib、pirfenidone或当地标准治疗；研究中纳入了FRI作为更敏感的标志物进行验证；预计今年下半年有结果，有助于理解复杂试验设计和不同组别的疾病进展情况，若两种化合物均有效且安全性良好，有望实现联合治疗 [95][96] 问题10: 请解释Toledo项目中3970取代3312的原因，是临床前模型预测不准确还是3970在临床生物标志物上表现更好 - 3312是结肠靶向化合物，在血浆中无变化不能证明其在结肠中的有效性；3970能很好地从血浆分布到不同组织，有血浆生物标志物显示出有前景的数据，因此选择推进3970 [99][100] 问题11: 请说明IPF试验中无效性分析推迟是否因前端数据点少于预期，是否使用MMRM模型处理缺失数据，以及研究中是否有患者退出问题 - 依靠早期时间点的数据进行疗效估计，不确定是否使用MMRM模型；ISABELA试验设计接近真实世界，允许更宽的治疗窗口、背景药物变化和临时停药等，目前没有患者退出的担忧；有数据安全监测委员会和科学顾问委员会进行监测，近期会议表示试验可继续进行，未发现COVID - 19相关的低事件率和死亡率 [103][104][107] 问题12: 请说明Toledo项目目前是否主要关注3970，还是希望其他资产近期进入临床试验 - Toledo项目有多个化合物，目前优先推进3970，计划今年将4399推进到1期；在发现阶段继续探索各种TOL靶点的化合物，根据不同化合物的特征寻找最佳适应症 [109] 问题13: 请解释现金资产在现金持有、金融投资和现金持有之间的转移情况，以及NOVESA试验是否会除主要终点MRSS外，查看初步功能读数 - 第一季度在投资上采取更保守策略，退出一些货币市场基金，增加直接存款和债券投资；NOVESA试验会测量FVC，但由于入选患者无间质性肺病，预计检测到信号的能力有限 [112][113]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 20-F (Mark One) ☐ REGISTRATION STATEMENT PURSUANT TO SECTION 12(b) OR (g) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 OR ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from __________ to __________ OR ☐ SHELL COMPANY R ...

财务数据和关键指标变化 - 2019年底公司现金及当前金融投资达€58亿，现金余额增加主要源于吉利德的股权投资（€13亿）和前期付款（净€35亿），全年现金消耗为€3.34亿，处于€3.2 - €3.4亿的指引范围内 [22][24] - 2019年公司实现净利润€1.5亿，营收近€9亿，吉利德合作带来的收入中，1690许可确认收入€6.67亿，filgotinib因协议重估有一次性负收入，平台在交易完成的四个月确认收入€8100万 [30][31][32] - 2020年公司预计现金消耗在€4.2 - €4.5亿，研发成本预计增长35% - 40%，主要因filgotinib成本分担比例从20%升至50%以及两项额外的发现和早期开发投资，同时销售及管理费用因商业发布准备而增加 [36][38][39] 各条业务线数据和关键指标变化 药物研发业务 - filgotinib在类风湿性关节炎的FINCH 1和3数据支持其成为同类最佳分子，已在欧美日提交上市申请，预计夏季后进入欧美市场，还与吉利德启动了银屑病关节炎的3期PENGUIN项目 [13][14] - 1690在骨关节炎的ROCCELLA试验已完成招募，预计今年下半年公布结果；系统性硬化症的NOVESA 1690试验预计下半年出结果；IPF的ISABELA 3期项目进展顺利，年底已招募超600名患者，预计今年底完成全部招募 [14][15] - IPF的第二个2期分子1205进入PINTA试验，预计下半年出结果；代号为TOLEDO的项目有多个分子推进，3312和3970去年进入临床 [14][16] 商业业务 - 去年公司在荷兰、比利时、法国、意大利和西班牙建立商业组织，未来几个月将完成组建，为filgotinib在类风湿性关节炎的上市做准备 [19] - 若filgotinib在2021年获批用于溃疡性结肠炎，将在比荷卢、英国和德国进行销售；之后有望在IPF领域推广1690，面向整个欧洲市场，但时间在2022年之后 [20][21] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与吉利德达成10年战略联盟，吉利德获得除欧洲外全球范围内2b期后许可项目的选择权，支付近€40亿前期费用和$15亿股权投资获得公司25%股份，许可项目时还需支付里程碑款项和20% - 24%的特许权使用费 [10] - 公司将在欧洲建立自己的商业组织，与吉利德共同研发新模式疗法并尽快推进至临床，公司主导至2期结束，之后吉利德有权选择加入成为联合项目 [11] - 公司在研发上持续投入，推进多个药物项目进展，计划逐步扩大商业版图，采取分步建立商业组织的方式，以应对不同药物在不同适应症和地区的上市销售 [19][20][21] - 行业竞争方面，类风湿性关节炎仍有大量未满足的医疗需求，仅20% - 30%的患者实现真正的持续缓解，公司计划利用filgotinib的潜在最佳数据，在支付方环境和患者群体中发挥竞争优势 [74] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是公司的标志性年份，临床项目取得巨大进展，研究成果令人兴奋，组织规模大幅增长，与吉利德的战略联盟将极大加速公司项目，有助于建立欧洲和全球组织，推广新模式疗法 [8][9][12] - 2020年公司将有不少于五项患者数据集公布，预计执行超80项临床试验，涉及超10种不同分子，filgotinib在欧美日的获批将使2020年成为公司的变革之年 [40][42] 其他重要信息 - 公司在财报电话会议中会做出前瞻性声明，涉及管道和公司未来发展以及行业和竞争环境的可能变化，实际结果可能与声明中表达或暗示的结果存在重大差异 [5] - 公司与吉利德交易的会计处理较为复杂，前期交易价格约$40亿（折合€35亿），扣除股权溢价和认股权证负债后，€36亿的购买价格分配给1690许可（€6.67亿）、filgotinib（€6.4亿，未来4 - 5年确认）和其余研发平台（€23亿，未来10年线性确认），目前资产负债表上约有€30亿递延收入待确认 [26][27][29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 溃疡性结肠炎项目和Toledo项目的结果披露深度和细节以及Toledo项目今年的计划 - 溃疡性结肠炎3期试验将按惯例披露疗效和关键安全要素的高层信息，详细内容将在后续科学会议分享；Toledo项目今年将选择下一个临床候选化合物，启动449的1期试验，生成患者数据并公布靶点 [46][47][49] 问题2: filgotinib在溃疡性结肠炎和克罗恩病的内部成功标准以及与TNF和EntyVio的定位 - 基于filgotinib在其他适应症的数据和JAK1类药物在溃疡性结肠炎的表现，预计其疗效处于JAK类药物的较高水平，安全性为同类最佳；在溃疡性结肠炎领域，仍有大量未满足的需求，filgotinib在反应持久性、安全性和起效速度方面有机会满足这些需求 [53][56][59] 问题3: IPF项目中1690的无效性分析更新内容、患者暴露时长，PINTA项目与其他GPR84项目的比较以及与1690的组合可能性 - 1690无效性分析将仅公布是否继续进行，截止分析时约三分之一患者暴露52周，多数患者已入组，定期安全监测未发现安全信号；PINTA项目的1205是纳米摩尔级GPR84拮抗剂，与Prometic的PBI - 4050难以科学比较；若1205数据良好，未来可能与1690组合，但目前需等待1690的3期数据 [62][66][68] 问题4: 商业团队建设进展、对吉利德销售团队和影响力的利用、与AbbVie竞争所需条件以及黑框警告对炎症疾病药物吸收的影响 - 欧洲商业组织建设进展顺利，吸引了专业人才，与吉利德合作有协同效应；类风湿性关节炎仍有未满足需求，公司将利用filgotinib数据在支付方和患者群体中发挥竞争优势 [70][71][75] 问题5: 1690在系统性硬化症2期试验的关注重点以及与IPF疗效数据的关联性 - 该试验为30名患者的小型探索性2期试验，为期6个月，双盲安慰剂对照，2:1随机分配，主要终点是改良Rodnan皮肤评分，也会关注其他常用终点，但与IPF的关联性较低，该试验旨在为系统性硬化症领域提供初步信号 [78][79][81] 问题6: 2020年哪些结果可能导致吉利德选择加入合作，3312是否会继续推进商业化 - 1972的OA项目肯定会触发吉利德的选择决定，PINTA项目可能导致选择加入，Toledo项目目前不会；3312在IBD模型中表现最佳，公司希望其能进入市场，但需进行多项临床研究 [86][88][89] 问题7: 溃疡性结肠炎阶段JAK类药物与S1P1类药物相比的优势和差异点 - JAK类药物起效速度可能更快，S1P类药物的心血管安全性和长期安全性有待大型试验验证 [92][94][95] 问题8: 对Fibrocor的股权投资是否是未来战略的一部分，2020年是否会有类似交易 - 收购是公司未来战略之一，会进行小规模的补充性收购，以补充现有管线，未来可能会有更多收购交易 [98][99][100] 问题9: Toledo项目的活性和治疗窗口的额外见解，filgotinib基于代金券获得优先审评的信心和预计回复时间 - 通常对新药安全性保持谨慎评论；FDA已接受filgotinib的申请并列为优先审评，目标日期在今年下半年 [103][104][105] 问题10: 2020年80多项临床试验中评估新机制和改进现有机制的比例，以及未来两三年公司可能开展的2期和3期临床试验数量 - 80项临床试验涵盖所有阶段和类型，旨在展示工作规模和管线进展；未来两三年预计有20项左右2期试验针对新适应症，Toledo项目将评估10多种适应症 [109][110][111] 问题11: Toledo项目是否会在3312开始溃疡性结肠炎概念验证试验时披露机制，3312、3970和4399的差异 - 公司承诺今年披露靶点；3970在各组织中表现良好，药代动力学与3312相似但口服后在不同组织中行为不同，3312在胃肠道表现更好，主要针对IBD领域 [113][114][117] 问题12: 2019年其他收入的来源拆分，欧洲合作利润分成的会计处理，以及2020年研发费用的考虑因素 - 2019年其他收入约€5000万，主要来自法国和比利时政府的赠款和税收抵免以及子公司Fidelta的服务收入；2020年销售和营销费用与商业基础设施建设相关，利润分成前期亏损计入销售成本，盈利后计入营收；研发费用预计增长35% - 40%，主要受filgotinib成本分担和额外投资影响 [120][123][124] 问题13: PINTA项目中1205进入进一步研究所需的数据，以及是否等待1690的3期数据再开展3期或组合研究 - PINTA是60名患者的2期研究，通过FVC和FRI等指标判断1205是否有前景，若有前景将推进；确定会在1690的3期结果出来后研究两者组合，但不是下一步首要任务 [129][130] 问题14: ROCCELLA试验中进入3期的主要决策因素，以及新型骨关节炎疾病修饰药物的监管观点 - 试验主要终点是检测膝关节内侧软骨厚度变化，进入3期需看到结构变化和疼痛或功能改善趋势；骨关节炎领域有巨大未满足医疗需求，公司将与监管机构和合作伙伴根据数据探讨3期项目的明确路径 [132][133][135]

财务数据和关键指标变化 - 截至9月底公司现金余额为56亿欧元，较去年12月底增加43亿欧元 [19] - 公司前9个月非GAAP现金流为33亿欧元，其中吉利德合作带来正向现金流，经常性现金负担为负2.3亿欧元，全年经常性现金负担指导维持在3.2 - 3.4亿欧元之间 [21] - 2019年前三季度利润表中，不含吉利德合作的经营费用为3.3亿欧元，较去年前9个月增长约30% [27] - 吉利德合作使前三季度营收增加6亿欧元，经营费用负面影响2900万欧元，财务结果为负1.6亿欧元，所得税为正1700万欧元，最终净结果为2.65亿欧元 [30][31][33] 各条业务线数据和关键指标变化 菲戈替尼（filgotinib）业务线 - 吉利德与FDA进行了预新药申请（NDA）会议，计划今年向FDA提交申请，已在欧洲和日本提交类风湿性关节炎（RA）适应症申请，预计明年下半年在各市场推出 [11][12] - 除RA、溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病外，正在探索银屑病关节炎作为第四个适应症，即将开始3期试验 [13] - 吉利德明年将为菲戈替尼在RA领域建立商业组织，加拉帕戈斯在欧洲7个国家开展相关工作 [14] 托莱多（Toledo）化合物业务线 - 首批托莱多化合物3667和3970进入临床，均处于1期，计划明年开始多个炎症适应症的2期试验 [15] MOR106业务线 - 与MorphoSys和诺华合作开展日本桥接研究 [15] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与吉利德签署10年合作协议，获得39.5亿美元预付款用于研发创新平台，吉利德增持股份并获得认股权证，有权在2期结束后许可全球除欧洲外的产品，欧洲市场由加拉帕戈斯商业化，吉利德支付选择权费用和20% - 24%的特许权使用费 [8][9][10] - 公司处于“加拉帕戈斯2.0”阶段，借助与吉利德合作的资金加速创新，目标是在2021年及以后成为欧洲商业强国，推出更多产品并完善产品线 [16][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是重要的一年，吉利德合作具有变革性，商业建设和研发进展顺利，2020年将是数据大年，有望实现菲戈替尼全球上市，获得多个项目数据，推动公司发展 [35][36] 其他重要信息 - 公司将于11月14日举行研发更新会议 [35] - 美国风湿病学会（ACR）会议即将召开，公司将展示菲戈替尼临床结果，为商业化做准备 [102][104] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 菲戈替尼血栓风险的分类标签及避免可能性，托莱多项目假设在临床的时间和目标披露时间 - 公司认为FDA会根据菲戈替尼的整体数据判断血栓风险标签，公司有临床数据支持其JAK1抑制的选择性和良好安全性，有信心向FDA证明低血栓事件率；托莱多项目中3312明年初进入患者研究，3970明年进入概念验证阶段，暂无短期披露目标的计划 [43][44][46] 问题2: 近期竞争对手JAK1上市对菲戈替尼商业定位和差异化的影响，菲戈替尼2期狼疮和干燥综合征研究未达主要终点的原因及后续计划 - 菲戈替尼的商业策略主要基于自身分子的疗效和安全性数据，标签也会影响整体策略；2期狼疮和干燥综合征研究为探索性研究，虽未达主要终点，但在特定患者群体中有活性信号，公司和吉利德正在分析数据，计划进一步评估2期和细分人群，并将在科学会议上分享结果 [51][53][55] 问题3: 菲戈替尼目前正在进行的2期项目，以及狼疮和干燥综合征适应症的下一步计划 - 除银屑病关节炎外，菲戈替尼正在进行的2期项目包括膜性关节炎和狼疮、葡萄膜炎、克罗恩病相关研究；对于狼疮研究，需深入分析数据确定患者群体和下一步计划，现有结果令人鼓舞 [59][60] 问题4: 欧洲药品报销情况及公司为菲戈替尼上市优化报销潜力的措施和长期策略，MANTA结果是否会在美欧上市前公布 - 欧洲各国药品报销政策和时间不同，菲戈替尼因临床数据和同类药物报销轨迹，有机会在欧洲主要国家快速获得报销；MANTA研究进展顺利，不影响美国申报，欧洲申报已完成 [65][66] 问题5: 若菲戈替尼有类似血栓标签，公司的差异化策略，以及IPF项目PINTA 2期试验的潜在组合方案 - 公司会分享有利数据，阐明菲戈替尼在安全性和低血栓事件率方面的差异化；若1205项目结果良好，公司可能评估其与1690联合治疗IPF的方案 [72][74] 问题6: 菲戈替尼两剂量批准对商业方面的重要性 - 公司有机会获得两剂量批准，高剂量的疗效和安全性使其成为市场差异化因素 [75] 问题7: 菲戈替尼与FDA潜在咨询委员会会议的机制，公司是否积极争取，若无会议是否意味着有JAK类血栓分类标签；1690无效性分析的控制权和沟通情况 - 咨询委员会会议由FDA审查部门决定，用于解答特定问题，有无会议不能确定是否有分类标签；1690无效性分析由公司和吉利德共同决定和沟通，11月14日研发日将提供更多信息 [79][80][78] 问题8: 菲戈替尼定价是否与UPA、Rinvoq相近，与中国生物技术公司研发合作的背景和目标 - 目前谈菲戈替尼定价为时尚早，需等待审查、批准和标签确定；与中国公司的合作是扩大药物发现平台的小步骤，旨在拓宽化学物质获取途径 [84][85] 问题9: 1690招募更新和无效性分析时间，是否会分析不同亚组；菲戈替尼银屑病关节炎3期启动、日本和欧洲申报、美国申报有无里程碑 - 11月14日会议将更新1690招募情况和提供更详细时间表，无效性分析不包括亚组分析；菲戈替尼银屑病关节炎首次给药有1000万美元里程碑，美国RA申报有2000万美元里程碑，欧洲和日本申报无里程碑 [89][90][91] 问题10: 第三季度SG&A费用增加原因，欧洲基础设施建设计划和投资金额；1972产品若未达到软骨厚度主要终点是否有获批途径 - SG&A费用增加与员工认股权证会计费用和商业基础设施建设有关，未来12个月将在法国、西班牙、意大利、比利时和荷兰建立商业团队，预计约150个全职员工；1972的ROCCELLA研究除软骨厚度外还有其他终点，若其他终点有信号则有获批途径 [95][96] 问题11: 银屑病关节炎是否是RA获批后第二个近期可加入风湿病渠道的适应症，3期试验预计时间 - 银屑病关节炎是RA获批后第二个近期可加入风湿病渠道的适应症；3期试验时间需与吉利德讨论，目前无法估计 [98][99] 问题12: 正在进行的皮肤狼疮评估是否涉及菲戈替尼外用制剂 - 目前外用制剂不是自然下一步，口服菲戈替尼在特定狼疮患者群体中显示出效果 [101] 问题13: 公司团队在ACR会议上的展示重点和商业目标 - 公司将继续展示菲戈替尼的机制、临床数据和特定亚组的疗效证据；ACR会议是展示临床结果和开始商业定位的重要机会，吉利德和加拉帕戈斯团队将出席 [103][104]

财务数据和关键指标变化 - 截至6月底现金余额为11.5亿欧元，前六个月实际净现金消耗略超1.5亿欧元，全年现金消耗指导为3.2 - 3.4亿欧元，前六个月现金消耗符合预期 [21] - 上半年收入略高于2018年同期，一是MOR106项目收到诺华的费用报销，二是与艾伯维合作的FALCON研究完成获2500万美元里程碑付款 [23][24] - 运营成本高于2018年上半年，主要因中后期研发费用增加，1690项目费用显著上升，净结果较2018年上半年亏损约3500万欧元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 临床业务 - 菲戈替尼在类风湿性关节炎的FINCH 1、FINCH 3三期试验取得优异结果，溃疡性结肠炎三期试验、干燥综合征和狼疮二期试验完成招募 [6][7] - IPF领域，继去年启动ISABELA研究后，今年启动硬化症的NOVESA二期试验，并从Fibrocor和Evotec授权两个早期化合物加强IPF产品线 [8] - 骨关节炎方面，与Servier合作的二期b试验提前六个月完成招募，预计明年出数据，MOR106启动GECKO二期试验 [9] - 炎症领域，Toledo项目首个化合物3312进入一期试验，第二个化合物即将进入临床 [9] 商业业务 - 公司将在欧洲建立商业组织，开展类风湿性关节炎业务 [7] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 与吉利德达成合作，这是生命科学史上最大的合作，公司将保持长期独立，获大量资金投入创新，计划将研发投入翻倍，加速现有和新计划推进 [10][11] - 公司负责欧洲商业业务，全球其他市场交予吉利德，未来几年在欧洲建立商业基础设施，10年后拓展至全球 [11][12] - 合作中，双方共享靶点，交换科学家，吉利德对公司现有和未来10年开发的项目有选择权，选择后承担50%三期成本，公司获20% - 24%销售特许权使用费 [13][14][15] - 修订菲戈替尼合作协议，双方各承担50%开发成本，公司在欧洲五大国家商业化有更大话语权；1690药物欧洲外权利授权给吉利德，若在美国获批吉利德支付3.25亿美元里程碑款；1972项目吉利德在二期b试验后有美国权利选择权，行使需支付2.5亿美元选择权费和7500万美元后续里程碑款；其他项目吉利德二期研究后行使选择权需支付1500万美元，双方各承担50%后续开发成本，公司获20% - 30%特许权使用费 [17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 上半年各方面表现出色，与吉利德合作创新且对公司有变革性意义，合作开局良好，公司对未来发展充满信心 [6][10][19] - 后续有大量数据待公布，如菲戈替尼在干燥综合征和狼疮的适应症数据、多项研究招募完成和启动、早期项目一期数据等，公司将适时提供2020年关键数据事件指导 [26][27][28] 其他重要信息 - 会议将进行前瞻性陈述，涉及公司产品线未来发展、行业和竞争环境可能变化，实际结果可能与陈述有重大差异 [4] - 吉利德交易需等待美国竞争审查，预计未来四周左右结束 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 吉利德交易下，公司在欧洲商业运营的增量销售和营销支出水平及预期节省时间，以及研发支出情况 - 商业成本方面，菲戈替尼经济结构除开发成本外未变，欧洲仍双方各承担50%费用，现金消耗增加关键驱动非商业成本；研发成本预计未来几年逐步增加，明年Toledo项目开发成本将有显著增长 [31][32][33] 问题2: 公司如何确保使用大量现金余额为股东创造价值，除增加研发外的战略支出优先事项 - 公司优先事项是研发，计划未来几年将创新投资翻倍，11月14日研发日将提供更多细节，公司会保持对高质量创新的关注，过去几年现金支出翻倍且成功投资研发，有能力明智使用现金余额 [35] 问题3: FDA是否看过MANTA研究初步数据，MANTA和MANTA - RAy预计何时完全入组，假设SELECTION试验成功，提交申请是否需要这些完整数据 - 与FDA讨论包括FINCH数据和MANTA盲态数据，双方同意无论MANTA研究结果如何均可在美国提交申请，申请时会包含MANTA及其他开放标签研究数据，未讨论SELECTION试验情况 [37] 问题4: MANTA - RAy研究加入后入组情况 - 吉利德主导并分享信息，因MANTA非提交申请关键路径，此信息非关键指导内容，但招募情况良好，MANTA因增加规模和修改纳入/排除标准招募加快，MANTA - RAy因参与站点增加也有进展 [40] 问题5: 菲戈替尼在类风湿性关节炎方面，与竞争对手相比，最新的潜在标签在疗效和安全性方面的预期，提交申请前未完成MANTA研究是否会对标签有妥协，从盲态精子计数能解读多少安全性信息 - 对FINCH项目结果满意，菲戈替尼高选择性JAK1特性将转化为良好风险获益特征，目前推测标签情况尚早，需FDA评估；MANTA盲态数据结合FINCH项目数据让公司有信心今年在美国提交申请 [42] 问题6: 已终止的JAK1/TYK2项目中，TYK2是否仍是公司开发药物的机制 - TYK2是公司感兴趣的开发领域，公司先进的JAK1药物菲戈替尼为联合治疗提供机会，可满足这些适应症未满足的医疗需求，Toledo项目也是实现目标的重要策略 [45] 问题7: 公司强大现金状况下的并购和研发策略，哪些治疗领域或模式可补充公司发现工作 - 公司会寻找补充产品线的化合物，纤维化和炎症仍是重要领域，会加速治疗领域扩展和多元化，目前不太可能有重大收购，更可能是化合物授权和技术平台合作 [48] 问题8: 早期临床前一期药物发现工作中，与吉利德讨论是否有新领域需增加投入，3667是否为新类别药物 - 吉利德未提及感兴趣领域，公司自主决定关注领域，吉利德仅有信息权；3667非公司现有管线化合物的备用化合物，推测为新药理学 [51] 问题9: Toledo项目一期数据的重要性及获取时间，何时披露该项目适应症范围 - Toledo项目被视为新平台，可满足多种未满足医疗需求，一期数据重要在于了解化合物安全性和耐受性，还有某些药效学终点信息；公司将采取平台方法推进项目，各分子相互影响指导后续开发；年底将分享更多一期数据信息，明年开始多个二期试验后可能披露适应症 [54][56] 问题10: 开展干燥综合征适应症研究的原因及对积极结果的信心 - 临床前数据表明该适应症有成功可能性，且该领域有显著未满足需求，二期研究更具探索性，旨在广泛观察各种终点以指导下一步研究，结果将在下半年公布 [59] 问题11: 公司与吉利德合作的复杂项目（如Toledo项目）决策结构，如何处理类似与艾伯维合作中出现的冲突 - 与艾伯维合作决策和冲突解决复杂，此次与吉利德合作简单，二期结束前公司对项目各方面有最终决定权，吉利德行使选择权后为联合合作，合同中有明确争议解决机制，欧洲事务公司有最终决定权，欧洲外吉利德有最终决定权，必要时公司可进行单独的欧洲三期试验 [62] 问题12: 公司传统专注小分子药物，目前考虑的平台是否包括生物制剂方法等 - 目前非优先考虑将生物分子纳入平台或管线，但不排除可能性，公司会考虑包括RNA在内的新领域，对不同技术持开放态度以支持研究引擎 [65] 问题13: 公司是否有兴趣重新获得目前合作或伙伴关系中某些化合物的权利，Toledo项目的靶点是什么，11月研发日是否适合公布Toledo靶点 - 无重新获得权利计划，此前授权均有战略原因；因竞争原因暂不分享Toledo靶点，计划在开始多个二期试验时公布，11月研发日不合适 [67][68][72] 问题14: 公司是否会将吉利德目前正在进行的发现项目或靶点引入内部，扩大研发计划对之前设定的化合物推进目标有何影响 - 有可能与吉利德在相似项目上合作，交易结束后会确认，合同中描述了联合工作或独立工作两种选择；扩大研发投资预计会提高项目产出，之前每年有三个临床前候选药物，投资增加后该数字会上升 [74][75] 问题15: 菲戈替尼在干燥综合征和CLE数据方面，哪些数据可作为概念验证，前期预付款如何会计处理 - 干燥综合征和CLE研究更具探索性，会观察多种终点以指导后续研究；前期预付款将摊销，2019年账目预计一次性确认15% - 20%，其余在10年合作期内确认，10月三季度电话会议将提供详细信息 [78][79] 问题16: 1972在骨关节炎的ROCCELLA二期b试验主要终点是否为定量MRI测量的软骨损失减少，何种结果可触发吉利德行使选择权 - 试验主要终点是12个月内MRI测量的软骨损失减少，同时观察WOMAC及其子量表、疼痛测量、患者评估、关节间隙狭窄等指标；未与吉利德讨论行使选择权的具体阈值，该问题更适合问吉利德，此领域未满足医疗需求大，吉利德对此项目很感兴趣 [82] 问题17: 菲戈替尼在欧洲提交申请时MANTA研究和数据的必要性，预计2020年在欧洲类风湿性关节炎市场的推出时间 - 向欧洲药品管理局提交申请无需MANTA试验结果，计划2020年二季度提交申请，预计下半年推出产品 [84][85]

业绩总结 - Filgotinib在FINCH 1试验中，200 mg的ACR20应答率为76.6%[14] - FINCH 2试验中，200 mg的Filgotinib与csDMARD联合使用的ACR20应答率为66%[19] - FINCH 2试验中，Filgotinib组的临床缓解率（DAS28(CRP) ≤2.6）为40.8%[20] - FIL 200 mg + MTX的DAS28(CRP) ≤2.6的受试者比例为54.1%[25] - FIL 100 mg + MTX的DAS28(CRP) ≤2.6的受试者比例为42.4%[25] - 在FINCH试验中，死亡率为0.2%[25] 用户数据 - JAK抑制剂在RA市场的份额为14%[41] - 预计到2027年，炎症市场规模将达到650亿美元，其中RA约占300亿美元[43] - 2018年，idiopathic pulmonary fibrosis (IPF)市场销售额为21亿美元，存在较大的未满足需求[45] 未来展望 - 预计在2021年在美国和优先市场推出Filgotinib[5] - 预计到2027年，炎症市场规模将达到650亿美元[1] - 公司的研发目标是每年发现6个新靶点[9] 新产品和新技术研发 - 目前正在进行超过40项临床试验，计划在2019年完成[6] - MOR106在特应性皮炎的Phase 1b试验中，EASI评分的变化显示出显著改善[65] - '1972在骨关节炎患者中显示出剂量依赖性的ARGS减少[63] - '3312在炎症性肠病模型中显示出强烈的活性，正在进行Phase 1试验[72] 市场扩张和并购 - Galapagos与Gilead的合作推广Filgotinib，覆盖主要的欧洲市场[5] - Galápagos与Gilead的合作协议包括7.25亿美元的预付款和13.5亿美元的里程碑付款[77] 负面信息 - 在FINCH试验中，FIL 200 mg + MTX组的严重感染发生率为1.3%[25] - FIL 200 mg单药治疗组的严重感染发生率为1.4%[25] - 在DARWIN 3试验中，filgotinib的严重感染发生率为1.2每100患者年[27] - 在DARWIN 3试验中，DVT/PE的发生率为0.1%[27]

财务数据和关键指标变化 - 一季度末公司现金超12亿欧元 现金状况良好 [19] - 一季度运营现金支出7600万欧元 全年指导为3.2 - 3.4亿欧元 目前进展符合预期 [19] - 一季度因奖励行权获350万欧元 货币换算带来500万欧元积极影响 [19] - 一季度营收4100万欧元 略低于2018年同期 主要因2018年一季度有囊性纤维化相关收入确认 [20] - 一季度运营成本较去年同期增加1700万欧元 主要因中后期开发成本增加及权证成本分配影响 [21] - 一季度净亏损4900万欧元 比2018年同期稍差 部分被500万欧元积极货币换算影响抵消 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 类风湿性关节炎（RA）业务 - FINCH 1和FINCH 3数据显示filgotinib在疗效和安全性上表现出色 完成24周III期项目 [6][7] - 疗效数据在ACR50、ACR70、DAS缓解及影像学进展等临床有意义终点表现优异 安全性数据显示严重感染、DVT和死亡率低 血红蛋白和脂质谱改善 血小板减少 [7][8] 炎症性肠病（IBD）业务 - 完成溃疡性结肠炎SELECTION研究招募 预计明年此时有结果并可进行申报 [13][74] - 克罗恩病研究预计比溃疡性结肠炎晚约一年有结果 [75] 特发性肺纤维化（IPF）业务 - ISABELA 1690研究招募进展快于预期 并启动了NOVESA试验 [14] 其他业务 - 完成干燥综合征和狼疮两项II期研究招募 预计今年出数据 [13] - ROCCELLA试验（骨关节炎IIb期）招募进度大幅提前 下季度将完成招募 [15] - 与MorphoSys和诺华合作启动GECKO II期试验（特应性皮炎） [15] - 启动3212（Toledo项目第一代）和JAK1/TYK2分子3121的I期试验 [16] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司使命是建立全球生物制药公司 计划逐步推进商业化 [12] - 待filgotinib明年在欧洲获批后 在比荷卢地区进行销售和营销 [10] - 随后将商业运营扩展到欧洲大国 开展filgotinib在IBD的营销 [11] - 2022年起扩大地理覆盖范围和商业化 预计1690可在特发性肺纤维化领域推出 并进入美国市场 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - FINCH数据是公司的里程碑 表明filgotinib在RA治疗中处于一流水平 有望获批两个剂量 具有营销优势 [7][9] - 公司临床进展顺利 多个项目按计划推进 未来有大量数据待公布 前景乐观 [13][24] 其他重要信息 - 2019年下半年预计有干燥综合征和狼疮的filgotinib数据、filgotinib银屑病关节炎III期试验启动、MOR106桥接研究数据等 [24][25] - IGUANA试验因增加患者数量 预计主要分析时间从2019年下半年推迟到2020年上半年 [25] - 预计今年有3个I期项目结果 并启动第二个Toledo化合物3970的I期试验 下半年可能在IBD适应症开展首个Toledo化合物的概念验证 [26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FINCH研究相对HUMIRA缺乏优越性对一线市场渗透的影响、MANTA试验扩展新适应症的更新、IPF试验是否可能在2020年上半年有中期结果 - 关于FINCH研究相对HUMIRA的优越性 低疾病活动度预设终点未达优越性 但更高临床严谨度的临床缓解有优越性 不过因非alpha保护为名义优越性 且监管不期望单试验获优越性标签 [31][32] - MANTA试验与FDA讨论拓宽纳入/排除标准 扩展到风湿性疾病适应症 并创建相同协议MANTA Ray 数据将合并分析 [33] - IPF试验ISABELA预计9月能更好评估招募进展 PINTA预计明年下半年出结果 [34][35] 问题2: 是否考虑研究filgotinib在特应性皮炎（AD）的应用及JAK1机制在该适应症的合理性 - 目前AD不在filgotinib重点评估范围内 但会持续评估和重新考虑 目前无具体计划推进 [39][40] - JAK抑制剂在AD的疗效数据有一定吸引力 但关键问题是未满足的医疗需求以及可能带来的免疫抑制风险 [41] 问题3: 根据FINCH试验安全性 能否避免美国标签的黑框警告、FINCH试验对照臂ACR20反应率高于SELECT试验的原因 - 预计所有JAK药物会有感染和恶性肿瘤风险的通用黑框警告 血栓事件方面公司数据有差异 期望避免相关标签 需看监管机构态度 [45][46] - 关于对照臂反应率差异 目前只能推测 可能与试验患者地域分布、当地标准治疗情况有关 需进一步分析 [47][48] 问题4: 1690年底决策的研究效力情况、费用关联以及filgotinib商业化策略 - 1690项目包括两项相同研究 各750名患者 有90%效力检测剂量与安慰剂在FVC上80ml以上差异 [51] - 计划在两项试验共25%患者（375名）达到一定时间点进行无效性分析 若两剂量与安慰剂无差异则停止 具体细节待与卫生当局讨论确定 [52] - filgotinib商业化策略需等确定标签和市场竞争情况后 与合作伙伴吉利德共同制定 [55] 问题5: JAK/TYK2关注的适应症、临床前数据与filgotinib和Toledo资产比较、靶向JAK1和TYK2的额外好处、MANTA Ray增加中心的速度和挑战及中心位置、递延收入的分期情况 - JAK/TYK2在狼疮和IBD模型有优势 但Toledo在IBD模型表现更优 [60] - MANTA Ray计划有超100个站点 主要在欧洲和印度 [61] - 艾伯维递延收入预计今年上半年从资产负债表中完全消除 吉利德递延收入预计今年年底完全消除 [62][63] 问题6: 与FDA的pre - NDA会议时间更新、MANTA或MANTA Ray数据提交要求、FINCH 1和3患者地域差异对PE、DVT率的影响 - 预计未来几个月与FDA进行pre - NDA会议 具体时间未确定 吉利德5月2日财报电话会议可能有更多信息 [67] - MANTA项目数据是否用于提交需与FDA讨论确定 暂不做推测 [68] - 未发现患者地域差异对PE、DVT率有影响 [71] 问题7: filgotinib在克罗恩病和溃疡性结肠炎的招募进展和数据公布时间、MANTA项目完成时间和结构、MOR106的GECKO II期试验与皮下制剂桥接研究关系及IV和皮下给药方案情况 - 溃疡性结肠炎项目已完成招募 预计明年此时有结果并可申报 克罗恩病研究预计比其晚约一年 [74][75] - MANTA项目情况需等与FDA会议明确申报策略后 由吉利德提供更多信息 [76] - GECKO试验是MOR106项目新进展 首次在美国开展且仅进行皮下研究 期望皮下生物利用度可支持未来仅皮下给药 目前多剂量研究进行中 单剂量数据支持启动皮下研究 [79][80] 问题8: 克罗恩病III期研究与SELECTION研究时间和完成日期相近但预计结果晚一年的原因 - 克罗恩病研究因竞争激烈 多家公司出现显著延迟 公司预计该研究比溃疡性结肠炎晚约一年 后续会与合作伙伴讨论更新clinicaltrials.gov信息 [85] 问题9: IL - 17C在特应性皮炎发病机制中的作用、MOR106在IV和皮下制剂治疗范式中的定位 - IL - 17C是局部炎症放大器 表达限于上皮 机制为阻断 无全身副作用 是治疗皮肤病的理想靶点 [89] - MOR106计划仅进行皮下III期试验 期望皮下给药可实现每两周或每月一次 因其独特靶点和安全概况 认为有竞争力 [90][92] 问题10: MOR106增加IGUANA患者数量的原因、现金使用及外部业务发展机会 - 增加IGUANA患者数量是为了从IIb期到III期的平稳过渡 获得更多数据支持 [95] - 现金主要用于支持公司广泛的研发管线 也不排除外部业务发展机会 去年12月有两笔早期资产的授权交易 [96][97] 问题11: filgotinib除类风湿关节炎外其他适应症基于JAK1生物学的成功概率、一季度结果后未来三个季度收入和运营成本的季度演变 - 目前RA、胸关节炎、强直性脊柱炎、IBD、狼疮等适应症数据支持JAK1选择性的有效性 干燥综合征和狼疮结果预计今年下半年公布 [101][102][105] - 现金支出全年较线性 三季度稍慢 四季度稍高 收入波动比现金支出大 需结合报告具体分析 [106][107] 问题12: 有完整RA III期数据后 filgotinib最受益和较难获得认可的RA患者群体 - filgotinib在各阶段RA患者中疗效和安全性数据都很可靠 整体上JAK类药物因疗效、口服便利性等优势 预计会比TNFα和其他生物制剂更早使用 但在取代甲氨蝶呤方面还需时间 [111][112][114]