财务数据和关键指标变化 - 截至9月底公司现金余额为56亿欧元，较去年12月底增加43亿欧元 [19] - 公司前9个月非GAAP现金流为33亿欧元，其中吉利德合作带来正向现金流，经常性现金负担为负2.3亿欧元，全年经常性现金负担指导维持在3.2 - 3.4亿欧元之间 [21] - 2019年前三季度利润表中，不含吉利德合作的经营费用为3.3亿欧元，较去年前9个月增长约30% [27] - 吉利德合作使前三季度营收增加6亿欧元，经营费用负面影响2900万欧元，财务结果为负1.6亿欧元，所得税为正1700万欧元，最终净结果为2.65亿欧元 [30][31][33] 各条业务线数据和关键指标变化 菲戈替尼（filgotinib）业务线 - 吉利德与FDA进行了预新药申请（NDA）会议，计划今年向FDA提交申请，已在欧洲和日本提交类风湿性关节炎（RA）适应症申请，预计明年下半年在各市场推出 [11][12] - 除RA、溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病外，正在探索银屑病关节炎作为第四个适应症，即将开始3期试验 [13] - 吉利德明年将为菲戈替尼在RA领域建立商业组织，加拉帕戈斯在欧洲7个国家开展相关工作 [14] 托莱多（Toledo）化合物业务线 - 首批托莱多化合物3667和3970进入临床，均处于1期，计划明年开始多个炎症适应症的2期试验 [15] MOR106业务线 - 与MorphoSys和诺华合作开展日本桥接研究 [15] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司与吉利德签署10年合作协议，获得39.5亿美元预付款用于研发创新平台，吉利德增持股份并获得认股权证，有权在2期结束后许可全球除欧洲外的产品，欧洲市场由加拉帕戈斯商业化，吉利德支付选择权费用和20% - 24%的特许权使用费 [8][9][10] - 公司处于“加拉帕戈斯2.0”阶段，借助与吉利德合作的资金加速创新，目标是在2021年及以后成为欧洲商业强国，推出更多产品并完善产品线 [16][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是重要的一年，吉利德合作具有变革性，商业建设和研发进展顺利，2020年将是数据大年，有望实现菲戈替尼全球上市，获得多个项目数据，推动公司发展 [35][36] 其他重要信息 - 公司将于11月14日举行研发更新会议 [35] - 美国风湿病学会（ACR）会议即将召开，公司将展示菲戈替尼临床结果，为商业化做准备 [102][104] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 菲戈替尼血栓风险的分类标签及避免可能性，托莱多项目假设在临床的时间和目标披露时间 - 公司认为FDA会根据菲戈替尼的整体数据判断血栓风险标签，公司有临床数据支持其JAK1抑制的选择性和良好安全性，有信心向FDA证明低血栓事件率；托莱多项目中3312明年初进入患者研究，3970明年进入概念验证阶段，暂无短期披露目标的计划 [43][44][46] 问题2: 近期竞争对手JAK1上市对菲戈替尼商业定位和差异化的影响，菲戈替尼2期狼疮和干燥综合征研究未达主要终点的原因及后续计划 - 菲戈替尼的商业策略主要基于自身分子的疗效和安全性数据，标签也会影响整体策略；2期狼疮和干燥综合征研究为探索性研究，虽未达主要终点，但在特定患者群体中有活性信号，公司和吉利德正在分析数据，计划进一步评估2期和细分人群，并将在科学会议上分享结果 [51][53][55] 问题3: 菲戈替尼目前正在进行的2期项目，以及狼疮和干燥综合征适应症的下一步计划 - 除银屑病关节炎外，菲戈替尼正在进行的2期项目包括膜性关节炎和狼疮、葡萄膜炎、克罗恩病相关研究；对于狼疮研究，需深入分析数据确定患者群体和下一步计划，现有结果令人鼓舞 [59][60] 问题4: 欧洲药品报销情况及公司为菲戈替尼上市优化报销潜力的措施和长期策略，MANTA结果是否会在美欧上市前公布 - 欧洲各国药品报销政策和时间不同，菲戈替尼因临床数据和同类药物报销轨迹，有机会在欧洲主要国家快速获得报销；MANTA研究进展顺利，不影响美国申报，欧洲申报已完成 [65][66] 问题5: 若菲戈替尼有类似血栓标签，公司的差异化策略，以及IPF项目PINTA 2期试验的潜在组合方案 - 公司会分享有利数据，阐明菲戈替尼在安全性和低血栓事件率方面的差异化；若1205项目结果良好，公司可能评估其与1690联合治疗IPF的方案 [72][74] 问题6: 菲戈替尼两剂量批准对商业方面的重要性 - 公司有机会获得两剂量批准，高剂量的疗效和安全性使其成为市场差异化因素 [75] 问题7: 菲戈替尼与FDA潜在咨询委员会会议的机制，公司是否积极争取，若无会议是否意味着有JAK类血栓分类标签；1690无效性分析的控制权和沟通情况 - 咨询委员会会议由FDA审查部门决定，用于解答特定问题，有无会议不能确定是否有分类标签；1690无效性分析由公司和吉利德共同决定和沟通，11月14日研发日将提供更多信息 [79][80][78] 问题8: 菲戈替尼定价是否与UPA、Rinvoq相近，与中国生物技术公司研发合作的背景和目标 - 目前谈菲戈替尼定价为时尚早，需等待审查、批准和标签确定；与中国公司的合作是扩大药物发现平台的小步骤，旨在拓宽化学物质获取途径 [84][85] 问题9: 1690招募更新和无效性分析时间，是否会分析不同亚组；菲戈替尼银屑病关节炎3期启动、日本和欧洲申报、美国申报有无里程碑 - 11月14日会议将更新1690招募情况和提供更详细时间表，无效性分析不包括亚组分析；菲戈替尼银屑病关节炎首次给药有1000万美元里程碑，美国RA申报有2000万美元里程碑，欧洲和日本申报无里程碑 [89][90][91] 问题10: 第三季度SG&A费用增加原因，欧洲基础设施建设计划和投资金额；1972产品若未达到软骨厚度主要终点是否有获批途径 - SG&A费用增加与员工认股权证会计费用和商业基础设施建设有关，未来12个月将在法国、西班牙、意大利、比利时和荷兰建立商业团队，预计约150个全职员工；1972的ROCCELLA研究除软骨厚度外还有其他终点，若其他终点有信号则有获批途径 [95][96] 问题11: 银屑病关节炎是否是RA获批后第二个近期可加入风湿病渠道的适应症，3期试验预计时间 - 银屑病关节炎是RA获批后第二个近期可加入风湿病渠道的适应症；3期试验时间需与吉利德讨论，目前无法估计 [98][99] 问题12: 正在进行的皮肤狼疮评估是否涉及菲戈替尼外用制剂 - 目前外用制剂不是自然下一步，口服菲戈替尼在特定狼疮患者群体中显示出效果 [101] 问题13: 公司团队在ACR会议上的展示重点和商业目标 - 公司将继续展示菲戈替尼的机制、临床数据和特定亚组的疗效证据；ACR会议是展示临床结果和开始商业定位的重要机会，吉利德和加拉帕戈斯团队将出席 [103][104]

财务数据和关键指标变化 - 截至6月底现金余额为11.5亿欧元，前六个月实际净现金消耗略超1.5亿欧元，全年现金消耗指导为3.2 - 3.4亿欧元，前六个月现金消耗符合预期 [21] - 上半年收入略高于2018年同期，一是MOR106项目收到诺华的费用报销，二是与艾伯维合作的FALCON研究完成获2500万美元里程碑付款 [23][24] - 运营成本高于2018年上半年，主要因中后期研发费用增加，1690项目费用显著上升，净结果较2018年上半年亏损约3500万欧元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 临床业务 - 菲戈替尼在类风湿性关节炎的FINCH 1、FINCH 3三期试验取得优异结果，溃疡性结肠炎三期试验、干燥综合征和狼疮二期试验完成招募 [6][7] - IPF领域，继去年启动ISABELA研究后，今年启动硬化症的NOVESA二期试验，并从Fibrocor和Evotec授权两个早期化合物加强IPF产品线 [8] - 骨关节炎方面，与Servier合作的二期b试验提前六个月完成招募，预计明年出数据，MOR106启动GECKO二期试验 [9] - 炎症领域，Toledo项目首个化合物3312进入一期试验，第二个化合物即将进入临床 [9] 商业业务 - 公司将在欧洲建立商业组织，开展类风湿性关节炎业务 [7] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 与吉利德达成合作，这是生命科学史上最大的合作，公司将保持长期独立，获大量资金投入创新，计划将研发投入翻倍，加速现有和新计划推进 [10][11] - 公司负责欧洲商业业务，全球其他市场交予吉利德，未来几年在欧洲建立商业基础设施，10年后拓展至全球 [11][12] - 合作中，双方共享靶点，交换科学家，吉利德对公司现有和未来10年开发的项目有选择权，选择后承担50%三期成本，公司获20% - 24%销售特许权使用费 [13][14][15] - 修订菲戈替尼合作协议，双方各承担50%开发成本，公司在欧洲五大国家商业化有更大话语权；1690药物欧洲外权利授权给吉利德，若在美国获批吉利德支付3.25亿美元里程碑款；1972项目吉利德在二期b试验后有美国权利选择权，行使需支付2.5亿美元选择权费和7500万美元后续里程碑款；其他项目吉利德二期研究后行使选择权需支付1500万美元，双方各承担50%后续开发成本，公司获20% - 30%特许权使用费 [17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 上半年各方面表现出色，与吉利德合作创新且对公司有变革性意义，合作开局良好，公司对未来发展充满信心 [6][10][19] - 后续有大量数据待公布，如菲戈替尼在干燥综合征和狼疮的适应症数据、多项研究招募完成和启动、早期项目一期数据等，公司将适时提供2020年关键数据事件指导 [26][27][28] 其他重要信息 - 会议将进行前瞻性陈述，涉及公司产品线未来发展、行业和竞争环境可能变化，实际结果可能与陈述有重大差异 [4] - 吉利德交易需等待美国竞争审查，预计未来四周左右结束 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 吉利德交易下，公司在欧洲商业运营的增量销售和营销支出水平及预期节省时间，以及研发支出情况 - 商业成本方面，菲戈替尼经济结构除开发成本外未变，欧洲仍双方各承担50%费用，现金消耗增加关键驱动非商业成本；研发成本预计未来几年逐步增加，明年Toledo项目开发成本将有显著增长 [31][32][33] 问题2: 公司如何确保使用大量现金余额为股东创造价值，除增加研发外的战略支出优先事项 - 公司优先事项是研发，计划未来几年将创新投资翻倍，11月14日研发日将提供更多细节，公司会保持对高质量创新的关注，过去几年现金支出翻倍且成功投资研发，有能力明智使用现金余额 [35] 问题3: FDA是否看过MANTA研究初步数据，MANTA和MANTA - RAy预计何时完全入组，假设SELECTION试验成功，提交申请是否需要这些完整数据 - 与FDA讨论包括FINCH数据和MANTA盲态数据，双方同意无论MANTA研究结果如何均可在美国提交申请，申请时会包含MANTA及其他开放标签研究数据，未讨论SELECTION试验情况 [37] 问题4: MANTA - RAy研究加入后入组情况 - 吉利德主导并分享信息，因MANTA非提交申请关键路径，此信息非关键指导内容，但招募情况良好，MANTA因增加规模和修改纳入/排除标准招募加快，MANTA - RAy因参与站点增加也有进展 [40] 问题5: 菲戈替尼在类风湿性关节炎方面，与竞争对手相比，最新的潜在标签在疗效和安全性方面的预期，提交申请前未完成MANTA研究是否会对标签有妥协，从盲态精子计数能解读多少安全性信息 - 对FINCH项目结果满意，菲戈替尼高选择性JAK1特性将转化为良好风险获益特征，目前推测标签情况尚早，需FDA评估；MANTA盲态数据结合FINCH项目数据让公司有信心今年在美国提交申请 [42] 问题6: 已终止的JAK1/TYK2项目中，TYK2是否仍是公司开发药物的机制 - TYK2是公司感兴趣的开发领域，公司先进的JAK1药物菲戈替尼为联合治疗提供机会，可满足这些适应症未满足的医疗需求，Toledo项目也是实现目标的重要策略 [45] 问题7: 公司强大现金状况下的并购和研发策略，哪些治疗领域或模式可补充公司发现工作 - 公司会寻找补充产品线的化合物，纤维化和炎症仍是重要领域，会加速治疗领域扩展和多元化，目前不太可能有重大收购，更可能是化合物授权和技术平台合作 [48] 问题8: 早期临床前一期药物发现工作中，与吉利德讨论是否有新领域需增加投入，3667是否为新类别药物 - 吉利德未提及感兴趣领域，公司自主决定关注领域，吉利德仅有信息权；3667非公司现有管线化合物的备用化合物，推测为新药理学 [51] 问题9: Toledo项目一期数据的重要性及获取时间，何时披露该项目适应症范围 - Toledo项目被视为新平台，可满足多种未满足医疗需求，一期数据重要在于了解化合物安全性和耐受性，还有某些药效学终点信息；公司将采取平台方法推进项目，各分子相互影响指导后续开发；年底将分享更多一期数据信息，明年开始多个二期试验后可能披露适应症 [54][56] 问题10: 开展干燥综合征适应症研究的原因及对积极结果的信心 - 临床前数据表明该适应症有成功可能性，且该领域有显著未满足需求，二期研究更具探索性，旨在广泛观察各种终点以指导下一步研究，结果将在下半年公布 [59] 问题11: 公司与吉利德合作的复杂项目（如Toledo项目）决策结构，如何处理类似与艾伯维合作中出现的冲突 - 与艾伯维合作决策和冲突解决复杂，此次与吉利德合作简单，二期结束前公司对项目各方面有最终决定权，吉利德行使选择权后为联合合作，合同中有明确争议解决机制，欧洲事务公司有最终决定权，欧洲外吉利德有最终决定权，必要时公司可进行单独的欧洲三期试验 [62] 问题12: 公司传统专注小分子药物，目前考虑的平台是否包括生物制剂方法等 - 目前非优先考虑将生物分子纳入平台或管线，但不排除可能性，公司会考虑包括RNA在内的新领域，对不同技术持开放态度以支持研究引擎 [65] 问题13: 公司是否有兴趣重新获得目前合作或伙伴关系中某些化合物的权利，Toledo项目的靶点是什么，11月研发日是否适合公布Toledo靶点 - 无重新获得权利计划，此前授权均有战略原因；因竞争原因暂不分享Toledo靶点，计划在开始多个二期试验时公布，11月研发日不合适 [67][68][72] 问题14: 公司是否会将吉利德目前正在进行的发现项目或靶点引入内部，扩大研发计划对之前设定的化合物推进目标有何影响 - 有可能与吉利德在相似项目上合作，交易结束后会确认，合同中描述了联合工作或独立工作两种选择；扩大研发投资预计会提高项目产出，之前每年有三个临床前候选药物，投资增加后该数字会上升 [74][75] 问题15: 菲戈替尼在干燥综合征和CLE数据方面，哪些数据可作为概念验证，前期预付款如何会计处理 - 干燥综合征和CLE研究更具探索性，会观察多种终点以指导后续研究；前期预付款将摊销，2019年账目预计一次性确认15% - 20%，其余在10年合作期内确认，10月三季度电话会议将提供详细信息 [78][79] 问题16: 1972在骨关节炎的ROCCELLA二期b试验主要终点是否为定量MRI测量的软骨损失减少，何种结果可触发吉利德行使选择权 - 试验主要终点是12个月内MRI测量的软骨损失减少，同时观察WOMAC及其子量表、疼痛测量、患者评估、关节间隙狭窄等指标；未与吉利德讨论行使选择权的具体阈值，该问题更适合问吉利德，此领域未满足医疗需求大，吉利德对此项目很感兴趣 [82] 问题17: 菲戈替尼在欧洲提交申请时MANTA研究和数据的必要性，预计2020年在欧洲类风湿性关节炎市场的推出时间 - 向欧洲药品管理局提交申请无需MANTA试验结果，计划2020年二季度提交申请，预计下半年推出产品 [84][85]

业绩总结 - Filgotinib在FINCH 1试验中，200 mg的ACR20应答率为76.6%[14] - FINCH 2试验中，200 mg的Filgotinib与csDMARD联合使用的ACR20应答率为66%[19] - FINCH 2试验中，Filgotinib组的临床缓解率（DAS28(CRP) ≤2.6）为40.8%[20] - FIL 200 mg + MTX的DAS28(CRP) ≤2.6的受试者比例为54.1%[25] - FIL 100 mg + MTX的DAS28(CRP) ≤2.6的受试者比例为42.4%[25] - 在FINCH试验中，死亡率为0.2%[25] 用户数据 - JAK抑制剂在RA市场的份额为14%[41] - 预计到2027年，炎症市场规模将达到650亿美元，其中RA约占300亿美元[43] - 2018年，idiopathic pulmonary fibrosis (IPF)市场销售额为21亿美元，存在较大的未满足需求[45] 未来展望 - 预计在2021年在美国和优先市场推出Filgotinib[5] - 预计到2027年，炎症市场规模将达到650亿美元[1] - 公司的研发目标是每年发现6个新靶点[9] 新产品和新技术研发 - 目前正在进行超过40项临床试验，计划在2019年完成[6] - MOR106在特应性皮炎的Phase 1b试验中，EASI评分的变化显示出显著改善[65] - '1972在骨关节炎患者中显示出剂量依赖性的ARGS减少[63] - '3312在炎症性肠病模型中显示出强烈的活性，正在进行Phase 1试验[72] 市场扩张和并购 - Galapagos与Gilead的合作推广Filgotinib，覆盖主要的欧洲市场[5] - Galápagos与Gilead的合作协议包括7.25亿美元的预付款和13.5亿美元的里程碑付款[77] 负面信息 - 在FINCH试验中，FIL 200 mg + MTX组的严重感染发生率为1.3%[25] - FIL 200 mg单药治疗组的严重感染发生率为1.4%[25] - 在DARWIN 3试验中，filgotinib的严重感染发生率为1.2每100患者年[27] - 在DARWIN 3试验中，DVT/PE的发生率为0.1%[27]

财务数据和关键指标变化 - 一季度末公司现金超12亿欧元 现金状况良好 [19] - 一季度运营现金支出7600万欧元 全年指导为3.2 - 3.4亿欧元 目前进展符合预期 [19] - 一季度因奖励行权获350万欧元 货币换算带来500万欧元积极影响 [19] - 一季度营收4100万欧元 略低于2018年同期 主要因2018年一季度有囊性纤维化相关收入确认 [20] - 一季度运营成本较去年同期增加1700万欧元 主要因中后期开发成本增加及权证成本分配影响 [21] - 一季度净亏损4900万欧元 比2018年同期稍差 部分被500万欧元积极货币换算影响抵消 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 类风湿性关节炎（RA）业务 - FINCH 1和FINCH 3数据显示filgotinib在疗效和安全性上表现出色 完成24周III期项目 [6][7] - 疗效数据在ACR50、ACR70、DAS缓解及影像学进展等临床有意义终点表现优异 安全性数据显示严重感染、DVT和死亡率低 血红蛋白和脂质谱改善 血小板减少 [7][8] 炎症性肠病（IBD）业务 - 完成溃疡性结肠炎SELECTION研究招募 预计明年此时有结果并可进行申报 [13][74] - 克罗恩病研究预计比溃疡性结肠炎晚约一年有结果 [75] 特发性肺纤维化（IPF）业务 - ISABELA 1690研究招募进展快于预期 并启动了NOVESA试验 [14] 其他业务 - 完成干燥综合征和狼疮两项II期研究招募 预计今年出数据 [13] - ROCCELLA试验（骨关节炎IIb期）招募进度大幅提前 下季度将完成招募 [15] - 与MorphoSys和诺华合作启动GECKO II期试验（特应性皮炎） [15] - 启动3212（Toledo项目第一代）和JAK1/TYK2分子3121的I期试验 [16] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司使命是建立全球生物制药公司 计划逐步推进商业化 [12] - 待filgotinib明年在欧洲获批后 在比荷卢地区进行销售和营销 [10] - 随后将商业运营扩展到欧洲大国 开展filgotinib在IBD的营销 [11] - 2022年起扩大地理覆盖范围和商业化 预计1690可在特发性肺纤维化领域推出 并进入美国市场 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - FINCH数据是公司的里程碑 表明filgotinib在RA治疗中处于一流水平 有望获批两个剂量 具有营销优势 [7][9] - 公司临床进展顺利 多个项目按计划推进 未来有大量数据待公布 前景乐观 [13][24] 其他重要信息 - 2019年下半年预计有干燥综合征和狼疮的filgotinib数据、filgotinib银屑病关节炎III期试验启动、MOR106桥接研究数据等 [24][25] - IGUANA试验因增加患者数量 预计主要分析时间从2019年下半年推迟到2020年上半年 [25] - 预计今年有3个I期项目结果 并启动第二个Toledo化合物3970的I期试验 下半年可能在IBD适应症开展首个Toledo化合物的概念验证 [26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FINCH研究相对HUMIRA缺乏优越性对一线市场渗透的影响、MANTA试验扩展新适应症的更新、IPF试验是否可能在2020年上半年有中期结果 - 关于FINCH研究相对HUMIRA的优越性 低疾病活动度预设终点未达优越性 但更高临床严谨度的临床缓解有优越性 不过因非alpha保护为名义优越性 且监管不期望单试验获优越性标签 [31][32] - MANTA试验与FDA讨论拓宽纳入/排除标准 扩展到风湿性疾病适应症 并创建相同协议MANTA Ray 数据将合并分析 [33] - IPF试验ISABELA预计9月能更好评估招募进展 PINTA预计明年下半年出结果 [34][35] 问题2: 是否考虑研究filgotinib在特应性皮炎（AD）的应用及JAK1机制在该适应症的合理性 - 目前AD不在filgotinib重点评估范围内 但会持续评估和重新考虑 目前无具体计划推进 [39][40] - JAK抑制剂在AD的疗效数据有一定吸引力 但关键问题是未满足的医疗需求以及可能带来的免疫抑制风险 [41] 问题3: 根据FINCH试验安全性 能否避免美国标签的黑框警告、FINCH试验对照臂ACR20反应率高于SELECT试验的原因 - 预计所有JAK药物会有感染和恶性肿瘤风险的通用黑框警告 血栓事件方面公司数据有差异 期望避免相关标签 需看监管机构态度 [45][46] - 关于对照臂反应率差异 目前只能推测 可能与试验患者地域分布、当地标准治疗情况有关 需进一步分析 [47][48] 问题4: 1690年底决策的研究效力情况、费用关联以及filgotinib商业化策略 - 1690项目包括两项相同研究 各750名患者 有90%效力检测剂量与安慰剂在FVC上80ml以上差异 [51] - 计划在两项试验共25%患者（375名）达到一定时间点进行无效性分析 若两剂量与安慰剂无差异则停止 具体细节待与卫生当局讨论确定 [52] - filgotinib商业化策略需等确定标签和市场竞争情况后 与合作伙伴吉利德共同制定 [55] 问题5: JAK/TYK2关注的适应症、临床前数据与filgotinib和Toledo资产比较、靶向JAK1和TYK2的额外好处、MANTA Ray增加中心的速度和挑战及中心位置、递延收入的分期情况 - JAK/TYK2在狼疮和IBD模型有优势 但Toledo在IBD模型表现更优 [60] - MANTA Ray计划有超100个站点 主要在欧洲和印度 [61] - 艾伯维递延收入预计今年上半年从资产负债表中完全消除 吉利德递延收入预计今年年底完全消除 [62][63] 问题6: 与FDA的pre - NDA会议时间更新、MANTA或MANTA Ray数据提交要求、FINCH 1和3患者地域差异对PE、DVT率的影响 - 预计未来几个月与FDA进行pre - NDA会议 具体时间未确定 吉利德5月2日财报电话会议可能有更多信息 [67] - MANTA项目数据是否用于提交需与FDA讨论确定 暂不做推测 [68] - 未发现患者地域差异对PE、DVT率有影响 [71] 问题7: filgotinib在克罗恩病和溃疡性结肠炎的招募进展和数据公布时间、MANTA项目完成时间和结构、MOR106的GECKO II期试验与皮下制剂桥接研究关系及IV和皮下给药方案情况 - 溃疡性结肠炎项目已完成招募 预计明年此时有结果并可申报 克罗恩病研究预计比其晚约一年 [74][75] - MANTA项目情况需等与FDA会议明确申报策略后 由吉利德提供更多信息 [76] - GECKO试验是MOR106项目新进展 首次在美国开展且仅进行皮下研究 期望皮下生物利用度可支持未来仅皮下给药 目前多剂量研究进行中 单剂量数据支持启动皮下研究 [79][80] 问题8: 克罗恩病III期研究与SELECTION研究时间和完成日期相近但预计结果晚一年的原因 - 克罗恩病研究因竞争激烈 多家公司出现显著延迟 公司预计该研究比溃疡性结肠炎晚约一年 后续会与合作伙伴讨论更新clinicaltrials.gov信息 [85] 问题9: IL - 17C在特应性皮炎发病机制中的作用、MOR106在IV和皮下制剂治疗范式中的定位 - IL - 17C是局部炎症放大器 表达限于上皮 机制为阻断 无全身副作用 是治疗皮肤病的理想靶点 [89] - MOR106计划仅进行皮下III期试验 期望皮下给药可实现每两周或每月一次 因其独特靶点和安全概况 认为有竞争力 [90][92] 问题10: MOR106增加IGUANA患者数量的原因、现金使用及外部业务发展机会 - 增加IGUANA患者数量是为了从IIb期到III期的平稳过渡 获得更多数据支持 [95] - 现金主要用于支持公司广泛的研发管线 也不排除外部业务发展机会 去年12月有两笔早期资产的授权交易 [96][97] 问题11: filgotinib除类风湿关节炎外其他适应症基于JAK1生物学的成功概率、一季度结果后未来三个季度收入和运营成本的季度演变 - 目前RA、胸关节炎、强直性脊柱炎、IBD、狼疮等适应症数据支持JAK1选择性的有效性 干燥综合征和狼疮结果预计今年下半年公布 [101][102][105] - 现金支出全年较线性 三季度稍慢 四季度稍高 收入波动比现金支出大 需结合报告具体分析 [106][107] 问题12: 有完整RA III期数据后 filgotinib最受益和较难获得认可的RA患者群体 - filgotinib在各阶段RA患者中疗效和安全性数据都很可靠 整体上JAK类药物因疗效、口服便利性等优势 预计会比TNFα和其他生物制剂更早使用 但在取代甲氨蝶呤方面还需时间 [111][112][114]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 20-F ☐ REGISTRATION STATEMENT PURSUANT TO SECTION 12(b) OR (g) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 OR ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2018 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from __________ to __________ OR ☐ SHELL COMPANY REPORT PURSU ...

财务数据和关键指标变化 - 2018年公司现金增加1.4亿欧元，主要因9月成功配售产生超2.8亿欧元现金收益，全年净现金消耗1.58亿欧元，另有1000万欧元货币换算正影响，年末现金近13亿欧元，还有约8500万欧元来自比利时和法国政府的应收款项 [22][23] - 2018年公司营收从1.56亿欧元增至3.18亿欧元，主要因实施IFRS 15会计准则确认5600万欧元收入，业务方面与诺华和艾伯维的两笔交易及成本报销共9300万欧元，其他方面共1260万欧元 [24][25][26] - 2018年公司运营费用从2.45亿欧元增至3.62亿欧元，研发和SG&A费用增加但非主要驱动因素，SG&A费用增加主要因员工认股权证估值提高，开发成本增加是主要驱动因素，包括filgotinib开发成本6600万欧元、1690项目相关成本约7000万欧元及其他化合物开发成本增加，2018年还在Toledo项目投资约2000万欧元 [28][29][30] - 2018年公司净结果改善4500万欧元，主要因运营收入增加和成本上升的净效应为正，另有4100万欧元改善来自外汇和财务方面，因2017年货币换算为负而2018年为正 [32][33] - 2018年公司累计亏损略低于3亿欧元，有1.5亿欧元递延收入未计入损益表 [34] - 2018年公司现金消耗1.58亿欧元，预计2019年现金消耗在3.2 - 3.4亿欧元之间，实际潜在成本增加7600 - 9600万欧元，约三分之二到80%由开发项目驱动，预计2019年末现金在9.5 - 10亿欧元之间 [36][37][38] 各条业务线数据和关键指标变化 药物研发业务 - filgotinib在类风湿关节炎（RA）的FINCH 2试验取得优秀数据，在骨关节炎和强直性脊柱炎的TORTUGA和EQUATOR试验有概念验证数据，预计本季度公布FINCH 1和FINCH 3的24周顶线数据 [10][11][40] - 1690在特发性肺纤维化（IPF）的ISABELA试验已启动，处于招募阶段，还启动了PINTA试验 [12][13] - MOR106在特应性皮炎与诺华达成合作，启动了IGUANA 2期试验和1期桥接研究，预计下半年公布IGUANA试验主要分析数据和皮下桥接研究数据 [14][42] - Toledo项目在炎症性肠病（IBD）和狼疮有令人兴奋的临床前结果，首个分子已进入1期，预计今年有第二个分子进入1期，2019年下半年首个Toledo项目1期试验将读出数据 [15][42] 商业业务 - 公司逐步进入商业领域，先在比荷卢地区以所有适应症引入filgotinib，获批后先从RA开始，若数据支持也会用于IBD（克罗恩病和溃疡性结肠炎） [16] - 预计2021年与吉利德在欧洲主要国家共同推出filgotinib用于IBD [17] - 未来将在特发性纤维化领域引入1690，包括美国和其他一些国家，届时将建立全球商业组织 [18] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是成为全球生物制药公司，逐步推进商业布局，先在比荷卢地区引入filgotinib，再与吉利德在欧洲主要国家推出，最后在特发性纤维化领域引入1690 [16][17][18] - 公司在多个药物研发项目上持续投入，如filgotinib、1690、MOR106和Toledo项目等，以丰富产品线和拓展适应症 [11][12][14] - 行业中JAK抑制剂存在安全性和高剂量问题，竞争对手采取低剂量申报策略，公司认为JAK1选择性可能带来更差异化的安全性和有效性特征，但需等待FINCH 1和FINCH 3试验结果进一步明确 [47][49][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是重要一年，公司期待多个临床试验数据公布，如FINCH 1和FINCH 3、MOR106的IGUANA试验、Toledo项目的1期试验等，希望数据积极，为产品线进一步发展奠定基础 [40][41][42] - 公司有很多投资机会，2019年增加投资是公司管线成功的标志，预计未来研发费用会增加，但也会有里程碑收入增加，SG&A费用在2020年随着产品上市准备工作增加而上升 [62][63][64] 其他重要信息 - 本次财报电话会议可通过加拉帕戈斯网站主页访问，稍后可重播，提问可拨打昨晚新闻稿中提供的电话号码 [4] - 会议中会有前瞻性陈述，实际结果可能与陈述有重大差异 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 从不良事件角度看JAK1选择性重要的原因，以及是否考虑申报100mg剂量，若申报是否还需完成MANTA试验 - 公司认为基于临床前数据和已完成的双盲安慰剂对照试验及RA项目开放标签长期扩展试验，JAK1选择性在血红蛋白、血小板和NK细胞方面的表现支持其具有更差异化的特征，但需等待FINCH 1和FINCH 3试验结果进一步明确 [48][49][50] - 目前无法确定是否申报100mg剂量，需等FINCH项目所有数据出来后评估风险效益，从FINCH 2数据看，100mg剂量在疗效和安全性上表现良好，但200mg剂量疗效更好且无剂量依赖性不良事件增加 [51][52][53] 问题2: 若FDA认为血栓形成是类效应，对filgotinib市场潜力的影响，FDA是否有血栓形成事件率阈值，以及2019年后现金消耗和运营费用加速情况，1690在3期成功后运营费用结构变化 - 需等待FINCH项目全部数据以确定JAK1选择性在血栓形成方面的作用，目前难以判断FDA是否认为是类效应 [57][58][59] - 公司未听说FDA有血栓形成事件率阈值，随机对照试验数据将是分析的重要依据 [60][61] - 公司因有很多投资机会而增加2019年投资，预计未来研发费用会增加，但也会有里程碑收入增加，SG&A费用在2020年随着产品上市准备工作增加而上升 [62][63][64] 问题3: FINCH 1和FINCH 3结果公布方式，SELECTION试验预计2020年第一季度读出数据是否合理及数据读出方式，1690的ISABELA试验中期继续或终止决策考虑因素 - 预计本季度末公布FINCH 1和FINCH 3结果，但未确定是一次还是分两次公布 [69] - SELECTION试验预计2020年上半年读出数据，但未明确具体时间 [69] - ISABELA试验有独立数据监测委员会持续监测，主要关注安全性，也会评估有效性和风险效益，还会在约四分之一患者完成52周治疗时进行可行性分析，根据结果决定是否继续试验 [71][72][74] 问题4: FINCH 1和FINCH 3结果读出时，怎样算成功或优于竞争对手 - 公司期望filgotinib在疗效上处于领先水平，安全性数据能成为积极的差异化因素，但需等待本季度末结果 [77][78] 问题5: MOR106与皮质类固醇联合研究的原因及与当前IGUANA 2期研究的差异 - 该研究旨在使试验更接近临床实践，研究在皮质类固醇基础上加用MOR106是否能给患者带来额外益处，也为3期试验设计提供安全性信息 [82][83] 问题6: filgotinib是否考虑开展强直性脊柱炎3期试验，年末递延收入全部归类为流动负债是否意味着吉利德预付款将在2019年确认为研发成本，ISABELA试验招募率及患者背景用药情况 - 强直性脊柱炎TORTUGA研究数据良好，吉利德和公司正在进行3期试验准备工作，后续会有更多信息 [89] - 递延收入全部归类为流动负债意味着预计在2019年全部确认为收入，但实际确认时间可能因支出情况略有差异 [87][88] - ISABELA试验处于启动阶段，各地研究者会议反馈积极，患者背景用药方面，约三分之一患者使用尼达尼布，三分之一使用吡非尼酮，三分之一不使用这两类药物，试验会确保各治疗组患者比例均衡 [90][91][93] 问题7: filgotinib在欧洲和美国的申报时间，IGUANA试验概念验证数据的标准及竞争优势 - FINCH 1和FINCH 3结果公布后，公司将与欧洲、日本和美国监管机构讨论filgotinib申报计划，更多细节和顺序取决于讨论结果，吉利德和公司后续会更明确指导 [98][99] - IGUANA试验目标是使MOR106疗效和安全性达到与度普利尤单抗相当的水平 [100] 问题8: MANTA试验扩大招募范围后站点招募患者意愿反馈，美国RA市场药物定价改革对JAK抑制剂类药物市场渗透的影响 - MANTA试验扩大招募范围至其他适应症后，初始反馈积极，招募人数增加 [103][104] - 目前难以评论药物定价改革影响，一方面不清楚改革最终结果和实施程度，另一方面filgotinib完整特征未明确，无法确定其定价定位，但差异化分子有市场和定价空间 [104] 问题9: 是否打算公开MANTA试验数据，是否用于美国以外地区申报，Toledo项目2019年增量新闻流关注点，现金消耗增加与里程碑收入预期下的现金状况及是否需要额外融资 - 目前未与吉利德讨论公开MANTA试验数据事宜，难以推测，是否用于美国以外地区申报需等FINCH 1和FINCH 3结果公布后与监管机构讨论确定 [110] - Toledo项目2019年将报告首次人体单次和多次给药研究结果，第一个化合物3312计划今年进入患者试验，第二个化合物3970计划今年下半年首次人体试验，同时公司有大型药物发现项目，预计今年筛选出更多新分子 [111][112] - 公司对目前近13亿欧元的资产负债表状况感到满意，即使2019年支出增加，年末也处于良好状态，目前无需额外融资，但不排除未来可能性，且公司历史上融资股价均高于之前股权融资 [113][114] 问题10: IPF项目从有限的1期项目快速扩大到更大规模项目的决策依据，Toledo项目首次人体数据关注点 - IPF项目从2期研究数据获得信心，包括目标参与证据、安全性良好、对功能能力有影响、家庭肺功能测定和更敏感成像技术有积极信号，同时考虑到未满足的医疗需求和潜在风险，认为该决策能使药物提前2.5年上市，且得到百时美施贵宝试验的外部验证 [118][120][123] - Toledo项目是全新机制，首次人体试验主要关注目标参与情况，以此建立动物模型数据到患者的转化信心，同时关注安全性，第二个化合物在完成转化后可更快推进到感兴趣的适应症 [127][128][129]