财务数据关键指标变化 - 2023年前九个月集团收入4.489亿欧元，Jyseleca®净销售额8210万欧元，9月30日现金及当前金融投资38亿欧元[3] - 2023年前九个月产品净销售额8210万欧元，较2022年增长36%；合作收入3.668亿欧元，增长5%；总收入4.489亿欧元，增长9%[10] - 2023年前九个月研发支出3.122亿欧元，较2022年减少14%；管理及销售费用1.822亿欧元，减少10%[10] - 2023年前九个月营业亏损1900万欧元，2022年为1.351亿欧元；净金融收入8660万欧元，2022年为1.275亿欧元[16][17] - 2023年前九个月集团净利润5410万欧元，2022年为净亏损1080万欧元[18] - 9月30日现金及现金等价物和当前金融投资总计38.117亿欧元，较去年12月31日减少2.824亿欧元[19][20] - 2023年前九个月Jyseleca®净销售相关销售成本为1360万欧元，2022年同期为790万欧元[21] - 2023年前九个月研发支出为3.122亿欧元，2022年同期为3.641亿欧元[21] - 2023年前九个月销售、一般及行政费用为1.822亿欧元，2022年同期为2.027亿欧元[21] - 2023年前九个月其他营业收入为4010万欧元，2022年同期为2950万欧元[21] - 2023年前九个月公允价值调整和净货币兑换收益为3620万欧元，2022年同期为1.309亿欧元[21] - 2023年前九个月净其他金融收入为5040万欧元，2022年同期为净其他金融支出340万欧元[21] - 截至2023年9月30日的九个月，产品净销售额为82,075千欧元，2022年同期为60,491千欧元，同比增长约35.7%[38] - 截至2023年9月30日的九个月，总净收入为448,848千欧元，2022年同期为410,160千欧元，同比增长约9.4%[38] - 截至2023年9月30日的九个月，净利润为54,138千欧元，2022年同期净亏损为10,784千欧元[38][40][43] - 截至2023年9月30日，总资产为4,451,336千欧元，2022年12月31日为4,734,351千欧元，同比下降约6%[41] - 截至2023年9月30日，总负债为1,829,776千欧元，2022年12月31日为2,208,325千欧元，同比下降约17.1%[42] - 截至2023年9月30日的九个月，经营活动使用的净现金流为339,104千欧元，2022年同期为320,682千欧元[43] - 截至2023年9月30日的九个月，投资活动使用的净现金流为5,222千欧元，2022年同期为1,263,625千欧元[43] - 截至2023年9月30日的九个月，融资活动使用的净现金流为3,810千欧元，2022年同期产生净现金流432千欧元[43] - 截至2023年9月30日，现金及现金等价物为159,375千欧元，2022年同期为675,519千欧元，同比下降约76.4%[44] - 2023年公司通过行使认购权获得资本和股本溢价增加的收益为1,770千欧元，2022年为6,695千欧元[43][45] 业务销售及消耗指引 - 2023年全年Jyseleca®净销售指引为1 - 1.2亿欧元，现金消耗指引为3800 - 4200万欧元[3] - 公司重申2023年Jyseleca®全年净销售指引为1 - 1.2亿欧元，全年现金消耗指引为3.8 - 4.2亿欧元[23] 药物治疗效果数据 - GLPG5201治疗rrCLL，高剂量组客观缓解率100%，完全缓解率83%；总体客观缓解率92%，完全缓解率75%；Richter转化患者完全缓解率71%[3] - GLPG5101治疗rrNHL，高剂量组完全缓解率83%；总体客观缓解率85%，完全缓解率69%[3] 业务转让情况 - 公司签署意向书将Jyseleca®业务转让给Alfasigma，涉及欧洲和英国营销授权、开发活动及约400个岗位[3][14] 未来项目计划 - 预计未来几周将纳入第一名患者参与PAPILIO - 1 1/2期研究[29] - 预计2024年上半年在美国提交CD19 CAR - T项目的研究性新药申请[29] - 预计2024年初为rSLE患者开启首批临床中心并开始筛选患者[29]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度Jyseleca销售疲软，销售额为2800万欧元，2023年上半年为5400万欧元 [27] - 2023年第二季度末现金及现金等价物达39亿欧元，2023年上半年运营现金消耗达2.24亿欧元，确认全年现金消耗范围在3.8亿 - 4.2亿欧元 [28] - 2023年上半年净利润为2800万欧元，部分得益于filgotinib更高的收入确认 [29] - 2023年前六个月与吉利德合作协议的合作收入达1.55亿欧元，高于去年同期的1.15亿欧元，主要因filgotinib开发总成本估计剩余成本减少 [56] - 总运营费用较上年减少5000万欧元，降幅13%，主要因Q2研发费用降低、分包成本减少及销售和营销费用降低，且2023年上半年利息收入增加 [57] - 因2023年上半年销售增长放缓，将2023年净销售指引下调至1 - 1.2亿欧元 [54] 各条业务线数据和关键指标变化 Jyseleca业务 - 2023年上半年销售额为5400万欧元，收到销售里程碑100万欧元和特许权使用费300万欧元 [30] - 面临JAK类药物放缓、UC竞争加剧、克罗恩病适应症未达预期等逆风因素 [27] 研发业务 - 免疫学方面，克罗恩病3期试验未达预期；提名了临床前候选药物，小分子团队确定了五个以上靶点 [25] - 肿瘤学方面，CD19 CAR - T试验有进展，计划2024年上半年为CD19提交IND申请，BCMA候选药物5301的CTA已获批，计划今年启动试验 [32] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 研发管线重新聚焦于免疫学和肿瘤学两个治疗领域 [13] - 收购CellPoint后转向细胞治疗，采用即时护理解决方案，目标是增加可治疗患者群体 [14] - 结合内部和外部创新，采用一流靶点方法开发满足高未满足医疗需求的产品 [24] - 评估Jyseleca的各种战略选择，预计未来几个月得出评估结果 [62] - BD是创造股东价值的关键，有明确的并购路线图，将部署资金扩大和加强投资组合 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司适应市场动态变化，承担起为公司创造长期价值的责任 [62] - 希望在更大患者群体中确认CAR - T疗法的安全性和有效性数据，并展示更多持久性数据，以验证即时护理方法 [58] - 致力于执行肿瘤学计划，推进CAR - T项目，扩大Cocoon平台的影响力 [60] 其他重要信息 - 2023年7月1日Thad Huston加入Galapagos担任CFO和COO，他在金融、商业、BD和运营等领域有丰富经验 [6] - 网络直播可通过Galapagos网站主页访问，当天晚些时候可下载和重播 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: IND申请相关问题 - 提问：关于明年上半年CAR - T细胞的IND申请，与FDA的沟通情况、申请要求、最新策略、重点区域以及临床站点准备情况 [38] - 回答：在IND前会议上与FDA就开展临床试验的各方面进行了良好沟通，在美国建立首个经过验证的中心是关键步骤，这决定了明年上半年提交IND的时间 [38] 问题: Jyseleca战略评估期间的变化及小分子发现计划 - 提问：Jyseleca战略评估期间，产品商业推广、研发和运营方面是否有变化，小分子发现计划是针对实体瘤还是血液肿瘤 [65] - 回答：会对Jyseleca进行深入分析，评估如何最大化资产价值，后续会提供更多细节；在肿瘤学方面，同时开展实体瘤和血液肿瘤研究，后续会议会提供更多目标和领域的详细信息 [91][92] 问题: BCMA CAR - T项目制造流程的可移植性 - 提问：从CD19项目优化制造流程后，应用到新抗原导向的BCMA或其他CAR - T项目时，流程的可移植性及是否有重大变化 [67] - 回答：可以利用整个系统，对BCMA在志愿者血液样本上的验证已完成，即将在患者血液上启动研究，流程具有可移植性且评估良好 [67] 问题: Jyseleca战略评估的最终决策时间 - 提问：Jyseleca战略评估何时能给出最终决策 [70] - 回答：评估工作正在进行，预计未来几个月得出结果并提供更新 [70] 问题: Jyseleca峰值销售目标及CAR - T上市时间 - 提问：Jyseleca峰值细胞目标4亿欧元是否会进一步下调，能否按之前所说在2026 - 2027年将CAR - T推向市场 [73][75] - 回答：鉴于销售趋势，4亿欧元的高销售目标可能不太可能，会对销售潜力进行全面评估并修订模型和预测；CAR - T上市时间取决于所选适应症，若在关键研究中观察到与1/2期研究相同的效果，仍有可能在该时间框架内上市 [75][76] 问题: 新CFO对公司的印象和战略想法 - 提问：新CFO Thad Huston对Galapagos的第一印象以及整体战略想法，更倾向于细胞商业化、内部研发还是并购 [79] - 回答：Thad Huston非常兴奋和荣幸加入团队，认为与Paul合作过转型项目，公司有机会以创新方式为患者带来救命疗法，他的CAR - T和肿瘤学经验有助于业务发展和资源分配 [79][97] 问题: CD19用于自身免疫性疾病（狼疮）的研究时间线和价值主张 - 提问：CD19用于狼疮的研究时间线、何时能看到数据，以及即时护理在狼疮这类进展缓慢疾病中的价值主张 [80] - 回答：已在欧洲提交临床试验申请，希望今年晚些时候开始研究，预计年底前开始大量招募患者；血液科医生进行应用，与即时护理激励措施相契合，现有即时护理中心的人员希望参与 [99][100] 问题: 现金平衡和业务发展方向 - 提问：如何平衡现金消耗和业务发展，未来是否会在业务发展方面采取更有意义的行动，能否降低现金消耗 [82] - 回答：BD团队正在评估非CAR - T领域的多种选择，对引入产品有较高标准；过去一年已采取行动降低现金消耗，未来将继续有效管理资源，同时受益于利率上升带来的利息收入，合理进行投资组合决策和资源分配 [83][84] 问题: IND申请延迟原因及不同CD19 CAR的差异 - 提问：IND申请延迟至2024年上半年的原因，以及用于自身免疫性疾病和肿瘤学的不同CD19 CAR的差异 [85] - 回答：FDA要求在美国有经过验证的站点才能提交IND，技术转移和验证需要时间，预计到年底完成；目前不清楚哪种CD19 CAR效果最佳，需要通过实验证明 [105][116] 问题: Jyseleca战略选择和CD19 CAR - T亚组分析 - 提问：Jyseleca正在考虑的战略选择，以及CD19 CAR - T的亚组分析情况 [86] - 回答：会对Jyseleca进行深入市场分析，以最大化资产价值；在NHL的几个亚组中，为达到与竞争对手相当的完全缓解率和满足监管提交要求，仍需招募一些患者，预计未来几周至两个月内完成，年底前提供更新 [87][91] 问题: 非霍奇金淋巴瘤剂量扩展结果及后续计划 - 提问：非霍奇金淋巴瘤已进入剂量扩展阶段，年底能否得到结果并为2024年2期研究做准备 [118] - 回答：非霍奇金淋巴瘤分为不同亚组，其中两个亚组正在进行扩展，将在今年晚些时候公布所有数据，并根据最高未满足医疗需求和最紧迫临床益处确定首个推进的适应症，大B细胞亚组仍需招募额外患者 [119] 问题: ATALANTA - 1试验规模及患者招募情况，BCMA CAR - T的IND申请时间 - 提问：ATALANTA - 1试验计划规模是否会扩大，已招募多少患者，计划招募多少额外患者；是否计划为BCMA CAR - T提交IND申请及预计时间 [121] - 回答：试验总规模约45名患者，具体取决于各亚组患者数量，招募将持续到研究结束；会为BCMA CAR - T提交IND申请，目前在欧洲的剂量探索研究已完成，还需几个月时间 [122][123] 问题: 美国IND试验与欧洲试验的关系 - 提问：美国的IND试验是否是欧洲2期试验的扩展，还是会基于欧洲数据集开展后续试验 [123] - 回答：希望利用欧洲生成的数据在美国和欧洲同时开展关键研究，并行提交IND申请并向欧洲当局申请开展临床试验 [123]

财务数据和关键指标变化 - 一季度末现金为40亿欧元，季度现金消耗为9900万欧元，全年现金消耗范围确认为3.8亿 - 4.2亿欧元 [59] - 一季度实现净利润2300万欧元，主要驱动因素是收入，filgotinib的收入确认显著增加 [99] - 预计全年资本回报率平均达到约3%，现金消耗方面可能更接近2% [22][60] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫学业务线 - Jyseleca一季度销售表现不佳，弱于预期，JAK类药物在先进疗法中的市场份额受影响较大 [76] - 已启动filgotinib治疗AxSpA的III期注册研究，TYK2抑制剂II期研究临床站点正在开放，预计未来几天或几周内给药首批患者 [68] 肿瘤学业务线 - CD19项目进展良好，BCMA项目获开展多发性骨髓瘤临床试验的批准 [4] - 2月EHA会议上展示了CD19 CAR - T在CLL中的安全性和有效性结果，7名患者中7人有总体缓解，6人完全缓解，未观察到3级或4级CRS、神经毒性或ICANS [51][56][57] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司约80%为欧元资产，20%为美元资产，作为欧元计价公司，美元敞口预计维持在20%左右 [77] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重新定位，将法国Romainville的药物发现和研究活动转移至NoValiX，专注构建适合的研发组织 [69] - 聚焦免疫学和肿瘤学两个治疗领域，免疫学推进各研究项目，肿瘤学专注CAR - T的即时护理网络 [52][70] - 积极拓展Cocoon网络，在欧洲开设更多站点，并在美国开设首批站点 [3] - 计划在2028年推出一款额外产品，很可能是CAR - T产品，同时在肿瘤学领域积极开展业务拓展工作 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 目前处于评估Jyseleca标签变更影响的初期，决定在8月Q2电话会议上重新审视指导方针，若Q2季度增长强劲，才有可能达到原指导范围 [21] - 德国风湿病学会发布的指导方针为JAK类药物使用提供了更明确方向，有望增加其使用，但需医生在实践中应用 [107] 其他重要信息 - 公司投资政策保守，将现金余额分散存于高评级金融机构的定期存款、货币市场基金和最高AAA评级的国债 [11] - 因DIVERSITY研究削减未来开发预算，不再投资克罗恩病研究，filgotinib开发计划的完成百分比上升，一季度收入确认出现一次性约5000万欧元的影响 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: TYK2项目在皮肌炎等适应症的成功对利用现有Jyseleca商业化基础设施有多重要 - 从长远来看，TYK2或狼疮项目能够利用过去为Jyseleca建立的基础设施 [17] 问题: CTA批准流程与IND clearance流程有无显著差异；业务发展方面，到2028年推出一款额外产品的信息是否不变，是否会转向更多中后期管道交易 - CTA与IND在关键阶段无显著差异，将按关键流程提交；公司仍预计2028年推出一款额外产品，很可能是CAR - T产品，目前在肿瘤学领域积极开展业务拓展工作 [18][31] 问题: Cocoon在临床试验中的流程与商业产品流程有何不同，是否需要额外工作将临床产品或流程过渡到商业产品流程 - 正在完成Cocoon的一些简化工作，将细胞分离集成到Cocoon中，之后进行质量控制和质量释放自动化测试，以减少医院的人工操作并保持无菌 [29] 问题: 每个站点的质量控制和生产放行需要多少人员，美国和欧洲是否不同 - 目前临床试验中，每个中心约需3 - 4人，以确保24/7覆盖，Cocoon设置好后大部分时间可自动运行 [81] 问题: Jyseleca销售在一季度的趋势如何，对二季度有何看法 - 年底新标签带来的不确定性使处方医生对JAK类药物新患者的采用率下降，使用保守；德国风湿病学会发布的指导方针为JAK类药物使用提供了更明确方向，但需医生在实践中应用 [85][107] 问题: 若削减Jyseleca指导方针，现金消耗是否会下降 - 公司确认全年现金消耗指导方针为3.8亿 - 4.2亿欧元，将通过适当的成本管理维持该目标，不受Jyseleca销售指导评估结果的影响 [39] 问题: TYK2项目成功是否是当前商业基础设施实现正投资回报率的必要条件，Jyseleca能否自行实现正EBIT利润率 - 未明确提及相关内容 问题: CAR - T模型是针对每个设施的即时护理，还是区域中心辐射模式；CAR - T细胞研究是否会在美国站点进行并读出结果 - 在比利时和欧洲，临近医院可采用区域模式，在美国情况不同；未提及CAR - T细胞研究是否会在美国站点进行并读出结果 [102] 问题: 能否利用与吉利德的关系，以及如何考虑狼疮以外的额外机会 - 公司在该领域无基础研究，会关注学术领域并与之合作以进入新适应症 [104] 问题: 除CellPoint和Abound外，为何未能进行更多并购活动 - 整合CellPoint和Abound、吸引新人员并建立能力花费了近一年时间，进行收购或授权需谨慎选择合适资产 [110] 问题: 当前现金余额的最大混合利率预期稳定在何处，3%是否为上限 - 3%是混合利率，随着美联储和欧洲央行的政策走向，新定期存款和货币市场基金的平均利率预计将超过3% [113] 问题: Cocoon如何满足高医疗需求，关注哪些疾病适应症 - 关注7天静脉到静脉治疗能对患者生存产生实际影响的高医疗需求领域，目前专注一种疾病，未来12 - 24个月会根据业务拓展和临床工作进行更新 [118]

Galapagos与NovAliX战略合作情况 - Galapagos和NovAliX于2023年3月30日宣布达成战略合作[2] - Galapagos将法国罗曼维尔的药物发现和研究活动及相关员工转移给NovAliX [2][3] - Galapagos将通过五年合作协议利用NovAliX的研究能力和专业知识[3] - 交易预计在2023年7月完成，需满足惯例成交条件[3] 战略合作财务影响 - 该交易财务影响包含在Galapagos此前宣布的2023年现金消耗指引3.8 - 4.2亿欧元范围内[3] 公司介绍 - Galapagos是专注于创新药物研发和商业化的生物技术公司[5] - NovAliX是支持从靶点识别到临床前候选药物交付的药物发现CRO [6][7] NovAliX业务领域 - NovAliX的业务领域涵盖肿瘤学、炎症、纤维化、传染病和肾脏疾病[7] 技术相关 - DNA - 编码库技术有助于提升药物发现过程，尤其是早期阶段[10] - 低温电子显微镜技术被NovAliX认为对发现新型分子至关重要[11]

合作与产品收益风险 - 公司依赖与吉利德的全球研发合作及非戈替尼商业化和开发安排，但无法保证能获得预期收益[20] 产品销售与前景评估困难 - 公司无产品销售历史利润，产品收入历史数据有限，难以评估未来前景和财务结果[21] 销售能力与基础设施建设 - 公司销售和分销经验有限，需投入资源建立营销和销售能力及欧洲商业基础设施[22] 产品营销与依赖风险 - 非戈替尼及未来获批产品的营销和销售可能不成功或不及预期，公司严重依赖非戈替尼的成功[23] 候选产品开发风险 - 公司依赖其他临床阶段候选产品的成功，但无法保证候选产品能完成临床试验或获得监管批准[24] 临床开发特性 - 临床开发过程漫长、昂贵且结果不确定，早期研究和试验结果不能预测未来试验结果[25] 产品开发选择风险 - 由于过去资源和资本有限，公司优先开发部分候选产品，可能错过更有盈利潜力的机会[26] 监管审批风险 - 监管审批过程漫长、不可预测，若无法获得批准，公司业务将受重大损害[27] 获批后监管风险 - 即使产品获批，公司仍需承担持续义务和监管审查，产品可能面临限制和撤市风险[29] 外部事件影响 - 公司面临新冠疫情和俄乌冲突对业务、运营结果和未来增长前景的不利影响[32]

公司股本变化 - 2023年3月20日公司发行61,560股新普通股，总资本增加（含发行溢价）1,769,850欧元[1] 公司股本现状 - 公司目前总股本为356,444,938.61欧元[2] 投票权相关情况 - 赋予投票权的证券总数为65,897,071，投票权总数与之相同[2] - 尚未发行的赋予投票权证券的认购权总数中，多项未完成的员工认购权计划下有10,731,149份认购权，相当于10,731,149份投票权[2] 特定认购权情况 - 发行给吉利德疗法公司1份认购权，行使后吉利德（及其附属公司）持股比例可达实际发行和流通股份的29.9%[2] 公司其他股份情况 - 公司无未偿还的可转换债券或无投票权股份[2]

财务数据和关键指标变化 - 2022年底现金头寸为41亿欧元，折合每股约62欧元，美元 - 欧元汇率变动为现金余额贡献5100万欧元 [6][25] - 2022年实现收入1.74亿欧元，来自吉利德交易的剩余部分每年按直线法确认2.3亿欧元 [26] - 2022年净亏损2亿欧元，包含外汇收入，运营成本增加，因终止部分项目和重组产生费用 [27][28][29] - 2022年现金支出为5.14亿欧元，预计2023年现金支出将减少超1亿欧元，降至约4亿欧元 [52][31] - 2022年总减值费用约5500万欧元，为清理部分终止项目的无形资产 [56] - 预计2023年Jyseleca销售额在1.4亿 - 1.6亿欧元之间 [24][58] - 盈亏平衡产品贡献时间推迟一年，2024年仍略为负值，2025年有望转正，Jyseleca专利还有10年排他期 [62] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫学业务 - Jyseleca在欧洲销售额达8800万欧元，治疗患者达1.8万人且数量在增加 [22][50] - 因DIVERSITY试验结果，将克罗恩病从Jyseleca峰值销售估计中剔除，新增AxSpA适应症，考虑Article 20审查影响后，峰值销售额从5亿欧元调整为4亿欧元 [32][33][85] 肿瘤学业务 - CD19 CAR - T在NHL和CLL试验中取得初步数据，7名患者中6人有客观缓解率且完全缓解，4名Richter转化患者在4 - 8周内完全缓解，安全性良好 [16][17][18] - 计划在2023年开展NHL和CLL的扩展队列研究，启动BCMA项目，提交CD19项目的IND申请和BCMA项目的临床试验批准 [63][86] 各个市场数据和关键指标变化 - Jyseleca在欧洲市场表现良好，预计2023年销售额增长，还将在部分欧洲国家进一步推出 [22][24][30] - 市场规模方面，阵列市场为30亿欧元，克罗恩病市场为20亿欧元，UC市场为10亿欧元 [82] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦免疫学、肿瘤学，加速药物上市时间，拓展细胞疗法和生物制剂领域，加强与吉利德的合作 [13][14] - 肿瘤学短期目标是验证去中心化CAR - T交付模型，中期目标是提升管线，扩大去中心化CAR - T平台全球规模 [15][44] - 免疫学领域，在获批适应症RA和UC基础上，开展AxSpA的III期研究，新增难治性狼疮的CD19 CAR - T项目 [19][43] - 行业竞争方面，关注其他公司在TYK2领域的进展，如百时美施贵宝的deucravacitinib和武田收购的Nimbus资产，但认为自身分子在当前选择的适应症上有优势 [115][116][117] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年是多事之年，公司在商业和临床方面取得进展，对未来增长充满信心 [12][4] - 认为当前经营环境良好，但公司在重组和引入新团队的同时，业务拓展能力有限，未来一年将继续收购和引入资产 [99] - 对CD19 CAR - T项目前景乐观，有望推进至临床扩展队列和关键研究，为患者带来变革性治疗 [46] 其他重要信息 - 公司在电话会议中会做出前瞻性陈述，实际结果可能与陈述有重大差异 [2] - 公司预计2023年NHL和CLL的CD19项目将公布关键顶线结果 [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: CD19 CAR - T的潜在疗效和持续时间 - 目前小队列中NHL和CLL的缓解率良好，但持续时间未知，因多数失败是由于CD19逃逸，临床试验将验证整体持久性 [67][89] 问题: CD19 CAR - T点-of - care生产的监管要求 - 目前处于早期阶段，临床试验中可在7天内完成CD19新鲜细胞的静脉 - 静脉处理并进行质量控制和释放，需要GMP环境，选择有GMP能力的中心，美国医院需加强GMP能力，后续需与监管机构讨论释放标准 [74][75][93] 问题: BD业务的进展和环境 - 已完成Cellpoint和Abound的收购并整合，正在评估细胞疗法和其他肿瘤学、免疫学领域的机会，认为当前环境良好，但公司能力有限，未来一年将继续收购和引入资产 [76][99] 问题: 多样性研究失败的原因 - 目前正在深入分析数据，尚未得出结论 [98] 问题: NHL和CLL的CD19 CAR - T顶线数据的剂量水平、患者数量、随访时间和注册路径 - 两项研究并行，剂量递增阶段各有15名患者，研究低、中、高剂量，扩展阶段每个队列30名患者，预计共约45名患者；NHL研究从2022年年中开始，有长达一年的反应数据，CLL研究稍晚开始，有9 - 12个月的反应数据；CLL中的Richter转化疾病可能是加速审查的机会 [103][104] 问题: JYSELECA峰值销售指导变化及Article 20影响 - 峰值销售额从5亿欧元降至4亿欧元，主要是克罗恩病剔除、AxSpA加入和Article 20的边际调整；Article 20结果积极，但需关注有风险因素的患者，对潜在市场有一定影响 [108][109] 问题: TYK2抑制剂3667的差异化特点 - 公司的3667是激酶结构域抑制剂疗法，在相关生物系统中具有独特的细胞因子抑制谱，对干扰素α有很强的抑制作用，在银屑病的初步临床研究中表现良好 [109] 问题: 选择Richter转化患者的原因及其他公司情况 - 由于点-of - care和7天静脉 - 静脉治疗的优势，这类患者被带到医院接受治疗；目前未发现其他公司关注该领域，公司的产品结合去中心化和新鲜细胞治疗可能为患者带来益处 [113][134] 问题: Galapagos TYK2抑制剂的开发策略 - 基于现有数据和竞争对手情况，认为当前选择的适应症是最佳方案，需等待皮肌炎和狼疮的数据再做进一步决策，避免在银屑病领域与竞争对手过度竞争 [116][117][118] 问题: BD业务关注的资产阶段 - 更关注早期临床资产，不排除中期阶段，重要的是产品上市时间，希望管线中有资产能在十年内获批 [132] 问题: JAK2领域的看法 - 公司对该领域感兴趣，认为自身资产良好，欢迎大公司进入，将明智地进行开发和决策 [136][138] 问题: 2023年年中NHL和CLL数据包含的患者数量和剂量扩展情况 - 将展示剂量确定的最终数据，剂量扩展的安全数据也将包含在内，希望能有剂量确定的显著持久性数据，年底将有更多扩展队列的纵向随访数据 [140] 问题: 盈亏平衡点推迟到2025年的原因 - 2024年原本预期的克罗恩病批准里程碑无法实现，且因与吉利德的协议，市场潜力降低后需支付略高的特许权使用费，导致2024年略低于盈亏平衡，需推迟到2025年 [146]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度JYSELECA营收达2100万欧元，较第一季度实现良好的环比增长，且延续了去年第四季度以来的增长态势 [32] - 公司将全年销售指引上调1000万欧元，从6500万 - 7500万欧元提升至7500万 - 8500万欧元，上半年已实现3500万欧元 [33] - 上半年运营现金消耗为2.17亿欧元，其中包括7000万欧元的正向货币换算效应以及第二季度用于收购CellPoint和AboundBio的1.33亿欧元 [36] - 全年现金消耗指引上调3000万欧元，范围调整为4.8亿 - 5.2亿欧元，6月底现金余额为44亿欧元 [37] - 上半年营收及其他收入为2.9亿欧元，其中包括政府和吉利德交易的收入确认、3500万欧元的销售额、600万欧元的特许权使用费以及来自SOBI的里程碑款项 [38][39] - 运营成本方面，销售和营销费用因2022年不再与吉利德分摊而增加，同时研发费用中包含对OncoArendi交易的2700万欧元减值，净亏损为3200万欧元，财务收入6800万欧元在很大程度上保护了底线 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 JYSELECA业务 - 在类风湿性关节炎（RA）方面，已在15个国家获得报销；在溃疡性结肠炎（UC）方面，已在6个国家获得报销，预计到年底西欧大部分国家将实现UC报销 [10][31] - 在德国UC市场，动态市场份额为12%，在转换类患者的治疗启动方面以25%的份额领先，涵盖各类药物 [34] 研发业务 - 启动对管线和资本分配的全面审查，收购CellPoint和Abound进入肿瘤学领域，同时决定终止四个早期阶段项目 [11][12][15] - 预计明年上半年获得JAK抑制剂filgotinib在克罗恩病的III期数据，有望推动其在欧洲的销售 [12] - TYK2 3667在皮肌炎的研究预计年底前启动，该化合物在银屑病Ib期显示出临床活性且耐受性良好 [12][16] - SIK化合物仍在评估中，SIK3 4399正在健康志愿者中进行试验 [13] - CD19 CAR - T处于II期临床试验阶段，公司承诺未来三年通过AboundBio推出三款下一代CAR - T产品 [14] - 纤维化项目SIK2/3 4605处于临床前阶段，肾脏项目预计明年上半年出结果并决定是否推进 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - JYSELECA在德国UC市场表现良好，动态市场份额达12%，在转换类患者中以25%的份额领先，反映出该适应症存在未满足的医疗需求 [34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点包括完成科学和战略审查，执行更多业务发展举措，确保JYSELECA持续成功增长 [41][42] - 长期目标是使JYSELECA在欧盟达到5亿欧元的峰值销售额，开发跨治疗领域的催化管线，构建点-of-care细胞治疗网络 [43] - 在行业竞争方面，公司认为CAR - T领域存在显著未满足需求，包括可及性、持久性和毒性问题，公司通过收购CellPoint和Abound，采用7天静脉到静脉的点-of-care模式，有望在这些方面实现差异化竞争 [18][19][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司在上半年取得了良好进展，对JYSELECA的市场表现感到满意，尤其是在UC市场的初步成果 [8][10] - 对CAR - T项目的前景持乐观态度，认为其技术和模式具有差异化优势，有望解决行业痛点 [18][19][20] - 虽然目前处于管线审查和业务发展的过程中，但对未来通过内部创新和外部合作实现价值创造充满信心 [48][49][78] 其他重要信息 - 公司将于10月5日在美国举行研发更新和资本市场日活动，届时将提供科学和战略审查的更多细节 [41] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 管线去优先级决策的总体理由及未来管线优先级考量因素 - 公司将聚焦于能满足医疗需求的高差异化化合物，重点关注炎症和肿瘤学领域，同时谨慎评估纤维化领域的资本分配，目标是在2025 - 2028年交付管线 [48][49][50] 问题2: TYK2 3667与辉瑞产品的差异及细胞疗法投资和扩展计划 - TYK2 3667是选择性TYK2抑制剂，与辉瑞的JAK1 TYK2双抑制剂在安全性和特异性上可能存在差异，公司对其在皮肌炎的应用前景持积极态度；在细胞疗法方面，与龙沙的合作提供了稳定可扩展的平台，能以具有成本效益的方式开展临床试验 [53][54][56] 问题3: TYK2的其他潜在适应症、是否等待II期结果再开展其他试验、不同II期适应症选择的影响以及Toledo项目研发投入减少的原因 - 除皮肌炎外，公司还在考虑狼疮等适应症，不一定等待皮肌炎II期结果再推进；Toledo项目因数据结果喜忧参半，目前正在全面评估，尚未全力推进，但公司在SIK抑制领域仍具领先地位 [63][64][65] 问题4: JYSELECA今年销售指引上调但欧盟峰值销售额未变的原因、CAR - T合作盈利建模以及10月5日研发活动的内容 - 目前上调全年销售指引，但判断2027年的峰值销售额还为时尚早；关于CAR - T与龙沙的合作，暂不提供利润分配细节，但公司认为CellPoint方法具有成本优势；10月5日的活动将涵盖公司战略、细胞治疗平台、皮肌炎研究以及JYSELECA市场表现等内容 [73][74][75] 问题5: 投资组合审查的进展以及是否会转向其他治疗领域 - 公司正在进行内部和外部的战略审查，目前处于审查中期，主要关注肿瘤学和炎症领域，同时评估纤维化资产，未来可能会有更多关于收购或授权的机会披露 [78][79] 问题6: JYSELECA季度环比增长的驱动因素以及欧盟产品审查的潜在情景和影响 - 增长得益于UC在德国的推出、地理区域的全面激活以及德国市场的加速发展；对于欧盟产品审查，公司难以预测结果，需等待欧洲药品管理局（EMA）的反馈 [81][82][86] 问题7: 业务发展活动对未来现金消耗的影响以及CAR - T材料的合法制造商、GMP要求管理和医院适用性 - 业务发展活动可能会改变研发和商业支出的预算，但公司会确保投资于合适的项目；Galapagos将作为营销授权持有人，负责产品的GMP要求、培训和质量控制，CellPoint的系统可实现集中释放 [89][90][91] 问题8: 10月研发日能否揭示公司内部化合物库、新靶点和新适应症的可能性以及对外部资产收购的看法 - 公司将在研发日全面更新内部管线状况，展示CAR - T的能力和初步结果，提供时间线和战略审查，但商业发展机会需视是否达成而定，目标是在未来三年加速价值创造 [97][98][99] 问题9: TYK2在皮肌炎治疗范式中的定位以及该适应症的潜在收入规模 - TYK2抑制剂在皮肌炎领域有较大未满足医疗需求，其抑制干扰素α途径的机制有望带来良好效果；该领域目前标准治疗有限，口服药物有较大市场潜力，但具体收入规模需进一步评估竞争和产品概况 [103][104][106]

业绩总结 - Galápagos在2022年第一季度的收入和其他收入为1.44亿欧元，其中包括5900万欧元的filgotinib开发收入和1400万欧元的Jyseleca销售收入[17] - 2022年第一季度的净亏损为1300万欧元，包含1000万欧元的其他财务收入[17] - 2022年第一季度的运营成本为1.62亿欧元，主要由于ziritaxestat和Toledo项目的减少[17] 用户数据 - Jyseleca在2022年第一季度的净销售额为1440万欧元，预计2022年欧洲净销售额指导为6500万至7500万欧元[8][20] - Jyseleca在类风湿关节炎市场的市场份额逐渐扩大，2022年3月的市场份额为19%[10] - Jyseleca在类风湿关节炎的品牌认知度达到80-90%，与其他JAK抑制剂相当[13] 未来展望 - Galápagos预计到2035年，Jyseleca的峰值销售额将达到5亿欧元[15] - 预计2022年的现金消耗为4.5亿至4.9亿欧元，管理层重申了这一指导[18][20] - 截至2022年第一季度末，现金及当前金融投资为46.43亿欧元，现金消耗为7700万欧元[16] 新产品和新技术研发 - Galápagos的研发管道包括多个候选药物，涵盖多种疾病领域[7]

财务数据和关键指标变化 - 截至3月底现金头寸为46亿欧元，若排除认股权证行使及美元 - 欧元汇率公允价值调整等常规排除项 ，本季度运营现金消耗为7700万欧元，全年指导为4.5 - 4.9亿欧元，本季度远低于季度预期的25%，因本季度收到吉利德5000万欧元的最后一笔付款 [30] - 3月底递延资产负债表仍有23亿欧元未确认收入，本季度平台和非戈替尼合计确认收入略超1.1亿欧元，Jyseleca销售额1400万欧元，确认特许权使用费500万欧元，还收到合作伙伴Sobi的100万欧元里程碑付款 [31] - 运营成本较去年有所改善或下降，主要是ziritaxestat和Toledo项目费用减少，净亏损1300万欧元，得益于有利的汇率结果和1000万欧元的其他净金融收入 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 研发管线 - 非戈替尼的Jyseleca正在进行克罗恩病多样性研究，该研究自去年第三、四季度已完成招募，预计2023年初获得包括维持数据在内的完整结果 [18][19] - TYK2抑制剂3667正从临床和监管角度观察进展，公司正寻找其合适适应症，计划今年开展二期项目 [20] - CFTR 2737正在进行为期一年的多囊肾病试验，该试验自去年底已完成招募，预计2023年上半年获得概念验证研究数据集 [20] 上市产品Jyseleca - 类风湿性关节炎（RA）方面，一季度销售额为1440万欧元，增长曲线良好，公司确认此前给出的全年6500 - 7500万欧元销售指引；在欧盟5国动态市场的市场份额接近5%，在疗效方面处于同类领先，在安全性上最新数据显示评级最高；报销方面，正逐步覆盖欧洲市场，与合作伙伴Sobi也在开拓东欧和希腊市场 [22][24][26] - 溃疡性结肠炎（UC）方面，市场对新治疗方案需求大，估计市场规模约10亿欧元；Jyseleca仅在德国、荷兰、挪威、瑞典和奥地利等少数市场上市，市场接受度良好，市场份额发展积极 [27][28] 各个市场数据和关键指标变化 - 欧洲JAK类药物市场份额截至2022年3月接近20%，显示市场对口服药物有较大需求 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司有机会成为完全整合且独立的欧洲生物制药公司，拥有强大研发和发现能力，非戈替尼从发现到开发再到商业化的过程体现了公司的端到端能力，与吉利德的长期合作也很稳固 [9][10] - 战略上聚焦高未满足医疗需求的适应症，包括现有和新疾病领域；继续推进一类靶点研究，逐步增加对同类最佳靶点的研究，使管线更接近概念验证，以加快产品进入临床和市场的速度 [12] - 通过内部和外部机会加速研发管线，接收了很多公司的合作意向，尤其是临床前后期和临床早期资产；不打算进行大规模收购，希望未来几个月达成几笔临床前和一期阶段的新交易，同时在二期、三期阶段寻找新机会，主要集中在现有治疗领域 [13][14] - 公司有商业组织，对美国生物技术公司在欧洲的商业合作机会感兴趣，若符合目标和基础设施会考虑合作 [62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 市场对很多公司来说比较困难，但这为公司带来了合作机会，有很多公司有良好科学研究和机会，但缺乏资金推进，公司可以利用现金储备谨慎开展合作 [67] - Jyseleca在欧洲市场表现良好，三个适应症预计在本十年下半年达到5亿欧元峰值，贡献利润率约50%，专利保护期到2035年，预计2024年实现盈亏平衡 [29] - 公司具备从后期开发到将药物推向市场的能力，将评估现有管线，决定保留、舍弃和引入哪些项目，以创造新的未来管线，有望在今年晚些时候的审查中带来积极惊喜 [70][71] 其他重要信息 - 会议中提到的前瞻性声明涉及管线和公司未来发展、行业和竞争环境可能变化，实际结果可能与声明有重大差异 [4] - PRAC根据第20条对JAK类药物的审查仍在进行中，预计未来几个月从CHMP和欧盟委员会获得更多消息 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待后期和早期阶段的项目，是考虑几个早期项目和一个后期项目吗？ - 公司价值创造在于将资产从临床前推进到临床早期概念验证阶段，会重点关注该领域资产引入；也会关注二期资产，但较少考虑三期资产，因为三期资产战略已定、大部分价值已创造且价格高、公司能增加的价值有限；可能会拓展到其他治疗领域，相应扩大开发组织能力 [38][39] 问题2: 不倾向大规模收购，收购是否会用公司自有现金，可用于此类交易的现金余额是多少？ - 公司会综合考虑最佳机会，既可以用自有现金，也可以与吉利德合作进行收购，团队会与吉利德团队密切互动 [42] - 吉利德合同灵活性高，适用于早期和中期资产；若引入资产，吉利德在二期b结束或关键试验前有选择加入的权利，需支付1.5亿美元里程碑费用；也可以与吉利德共同探讨更合适的前期机会并调整条款 [43] 问题3: 如何优化SYK抑制剂用于纤维化治疗，与在UC或银屑病中的应用有何不同，有何机制数据支持SYK是合适靶点？ - 4605在组织中富集度高，在动物模型的特发性肺纤维化（IPF）中表现良好，但之前基于一系列临床前试验的IPF项目未在临床转化成功；目前正在加强临床前试验，增加试验项目，借鉴ISABELA研究的试验设计经验改进后续试验；预计未来3 - 6个月得出下一步结论 [45][46] 问题4: 对TYK2和Toledo项目的初步想法，是否会优先考虑并重新分配资本？ - 公司将在未来几周和几个月对TYK2和Toledo项目进行全面评估，以确定如何最大化成功机会；若评估结果不理想，会重新分配资源；市场上关于TYK2有很多新信息，公司也在学习和比较，未来几个月会有更多消息 [48] 问题5: 资本部署是否更倾向于前期支出小、里程碑付款大的结构化许可交易，这种交易是否与吉利德的选择加入机制更匹配？ - 公司倾向于随着项目推进降低风险，在项目证明有效时支付大额费用，这是更好的价值主张，但并非绝对，遇到合适机会会综合考虑；与吉利德的合作是公司的优势，吉利德会在二期/三期关键阶段支付大部分开发费用并负责美国商业化准备工作，公司可以专注于研发 [51][52][53] 问题6: 研发战略中提到更关注未满足需求，与过去相比战略有何转变；过去研发战略是否存在二期概念验证研究未充分降低项目风险就进入大规模昂贵三期项目最终失败的问题，未来概念验证研究是否会有不同做法？ - 对于首个药物Jyseleca，过去的战略是成功的，它从发现到上市，在欧洲和日本获得了全适应症批准；炎症和纤维化领域具有挑战性、高风险和高竞争性，未来将转向高未满足医疗需求领域，从一类靶点转向同类最佳靶点，结合医疗需求可显著加速产品上市时间；未来会讨论未来3年、5年、7年的规划，明确如何组织管线以在短期和中期创造显著价值 [56][57] 问题7: 业务发展（BD）战略是否聚焦于临床前到二期概念验证的一类靶点，寻求多笔交易并拓展到新疾病领域；后期是否不为主，仅考虑与公司初始领域相符的同类最佳靶点；后期更倾向于许可引入而非收购公司？ - 许可还是收购取决于要引入的是资产本身，还是资产、人员、新能力和专业知识的组合，关键是能否引入有差异化的资产；会在一类靶点和同类最佳靶点之间取得平衡，关注管线中资产的发展，寻找接近临床或早期阶段的变革性资产 [60][61] 问题8: 是否会考虑已在美国获批药物的商业权利，例如利用欧洲基础设施与美国生物技术公司合作？ - 公司有欧洲商业组织，很多生物技术公司有兴趣与公司探讨商业合作；若有美国生物技术公司希望在欧洲合作且符合公司目标和基础设施，公司会考虑 [62] 问题9: 9月第三季度是否是获取公司官方战略展望的合适时间；当前BD环境如何，行业回调是带来机会还是公司仍有不切实际的估值预期；是否有兴趣进入公司历史重点之外的治疗领域和增加新的治疗方式？ - 公司会在未来3 - 5个月与董事会和执行团队合作，适时通知战略展望发布时间；会考虑生物制剂作为治疗方式，也会评估新的适应症，但目前还处于早期阶段，需结合机会和引入的能力来考虑 [65] - 市场回调为公司带来了机会，很多公司有良好科学研究和机会，但缺乏资金推进，公司可以利用现金储备谨慎开展合作 [67] 问题10: 为何不专注于现有平台，选择不同靶点和更好的同类最佳模式，同时进行补充交易以利用欧洲商业基础设施；对于治疗方式，是对类似[Protax]等小分子添加剂感兴趣，还是完全开放选择？ - 公司会全面评估管线和机会，利用公司在生物学、化学、制剂、毒理学等方面的能力，将资产引入管线以实现价值最大化；公司是独立公司，可以自主决策，会评估保留、舍弃和引入哪些项目，以创造新的未来管线 [70][71] 问题11: 在与资金短缺的公司谈判时，公司比大公司更具吸引力的原因是什么？ - 很多公司创始人希望继续参与自己的项目，公司更灵活、行动更快，在合作组织方式上有很大灵活性，可以引入人才并让他们在未来发挥重要作用；公司收购资产不仅是为了资产本身，更是为了资产带来的能力和产品；此外，公司还可以提供与吉利德的合作机会，引入全球合作伙伴 [74][75] 问题12: 如何看待9月欧洲药品管理局（EMA）的审查，对Jyseleca有何风险，是否主要影响Olumiant，对仍在开发的JAK1抑制剂管线有何影响？ - EMA的第20条审查是评估JAK类药物风险效益的程序，此次审查由口服监测研究和Olumiant的观察研究引发；公司一直关注相关不良事件，并与EMA在RA和IBD审查过程中保持沟通，在Jyseleca上市较晚，有更多时间监测和沟通；目前很难推测审查结果，需等待EMA和PRAC公布立场 [78] - 公司相信Jyseleca的整体数据包，由于其对JAK1的优先作用和谨慎的剂量选择，认为其不良事件和风险效益特征非常积极；从长期研究更新和市场表现来看，医生对Jyseleca的安全性和有效性有信心 [79] - 市场上JAK类药物总体未受审查程序影响，医生有明确的用药行为和信念，Jyseleca的市场趋势持续向好 [81]