GlycoMimetics, Inc. (NASDAQ:GLYC) Q4 2020 Earnings Conference Call March 2, 2021 8:30 AM ET Company Participants Shari Annes - Investor Relations Rachel King - Chief Executive Officer Brian Hahn - Chief Financial Officer Eric Feldman - Chief Medical Officer (Incoming) Conference Call Participants Zegbeh Jallah - ROTH Capital Partners Stephen Wiley - Stifel Financial Corp. Cynthia Chen - Cowen Inc. Biren Amin - Jefferies Group LLC Operator Good morning and thank you all for joining the GlycoMimetics Call. At ...

公司业务定位与战略 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发新型糖模拟药物，管线药物针对有望获孤儿药认定的疾病[17] - 公司战略是内部开发推进孤儿药候选药物，将针对更大市场机会的药物候选者进行授权；完成uproleselan治疗成人复发/难治性AML的临床开发并获监管批准[33] 药物授权情况 - 公司保留多数药物全球开发和商业化权利，将uproleselan和GMI - 1687在大中华区的开发和商业化权利独家授权给Apollomics [19] - 2020年1月公司与Apollomics就uproleselan和GMI - 1687在大中华区的开发和商业化达成独家合作和许可协议[38] - 2020年1月，公司与Apollomics就uproleselan和GMI - 1687在大中华区的开发和商业化达成协议，公司获得900万美元预付款，可能获得约1.8亿美元里程碑付款及高个位数至15%的分层特许权使用费[75] - rivipansel曾授权给辉瑞，辉瑞3期临床试验未达主要或关键次要疗效终点，2020年4月权利转回公司；事后分析显示发病约26小时内用药，出院准备时间中位数改善56.3小时（p = 0.03，0.58 HR）[25][26] - 2020年2月5日，Pfizer终止与公司的rivipansel许可协议，8月公司与Pfizer达成终止后协议，Pfizer可能获得2500万美元里程碑付款及10年低个位数净销售特许权使用费[73][74] 各药物研发进展 - uproleselan获FDA突破性疗法认定和FDA、欧盟委员会孤儿药认定，2018年启动成人复发/难治性AML的3期临床试验，计划招募约380名患者，预计2021年下半年完成招募[20][23][33] - GMI - 1359同时靶向E - selectin和CXCR4，2020年1月获FDA孤儿药和罕见儿科疾病认定，用于治疗美国每年约900名青少年患有的骨肉瘤[24] - GMI - 1687皮下注射剂量约为uproleselan的千分之一时活性相当，公司正开展活动支持向FDA提交新药研究申请[29][30] - 公司设计了几种高活性、选择性小分子半乳糖凝集素 - 3糖模拟拮抗剂，在动物疾病模型中有抗纤维化活性[32] - 公司与NCI合作开展临床试验，评估uproleselan联合标准化疗方案对未治疗老年AML患者的疗效，主要终点为总生存期[33] - 2019年第四季度公司启动GMI - 1359在HR +乳腺癌骨转移患者中的1b期试验，首位患者于2020年1月给药[38] - 2014年公司完成uproleselan在健康志愿者中的1期试验，28名健康成人受试者分三个剂量组入组[58] - 2015年公司开始uproleselan联合标准化疗治疗AML患者的跨国1/2期开放标签试验[59] - uproleselan于2015年获FDA孤儿药认定，2016年获快速通道认定，2017年获突破性疗法认定，2021年1月获中国国家药监局药品审评中心突破性疗法认定[44] - 2018年ASH年会上公司报告GMI - 1687在动物模型中活性显著，剂量约为uproleselan的千分之一[56] - 2020年公司报告GMI - 1687扩大的临床前研究，皮下给药可恢复镰状细胞病（SCD）小鼠模型闭塞血管的血流[57] - 临床前研究中，uproleselan联合化疗可使AML小鼠模型的肿瘤细胞动员并显著降低肿瘤负荷[53] - 公司开展uproleselan治疗复发/难治性AML的3期临床试验，计划招募约380名成年患者，预计2021年下半年完成招募[62] - 公司与NCI和肿瘤临床试验联盟合作开展2/3期临床试验，测试uproleselan联合标准化疗方案，计划招募约670名患者[66] - 公司开发的GMI - 1359同时靶向E - selectin和CXCR4，已完成健康志愿者的1期单剂量递增试验，2020年1月启动HR +乳腺癌骨转移患者的1b期试验[70] 药物临床数据 - 复发/难治性AML队列中，推荐2期剂量下CR/CRi率为41%，中位总生存期为8.8个月，69%的可评估患者达到可测量残留病阴性[63] - 新诊断AML队列中，推荐2期剂量下CR/CRi率为72%，中位总生存期为12.6个月，EFS为9.2个月，56%的可评估患者达到可测量残留病阴性[63] 药物相关财务收益 - 2020年9月，公司收到Apollomics 100万美元开发里程碑付款，中国NMPA CDE批准uproleselan开展1期PK和耐受性研究及3期桥接研究[75][76] 知识产权情况 - 公司拥有rivipansel、uproleselan、GMI - 1359等药物的已授权专利及多个待决专利申请，部分待决专利若获批预计2040年到期[79] - 公司计划通过申请专利扩大知识产权资产，为糖模拟化合物及其衍生物等寻求专利保护[82] 公司运营模式 - 公司无制造设施和人员，依赖第三方进行候选药物的临床前、临床测试及商业制造，预计继续通过合同管理相关流程[85] - 公司预计为uproleselan的潜在营销批准申请大幅增加制造量[86] - 公司未建立销售、营销和药物分销基础设施，预计保留美国市场商业权利，已授予Apollomics大中华区独家商业化权利[88] - 获批后，公司预计在美国建立或外包销售和营销组织开展商业化活动，在其他地区与第三方达成分销和营销安排[89] - 公司计划建立营销和销售管理组织，负责制定和实施营销策略、开展教育活动及建立与医学领域意见领袖的关系[90] 市场竞争情况 - 候选药物成功的关键竞争因素包括安全性、有效性、便利性、价格、仿制药竞争水平及医保报销情况[91] - 现有多种治疗AML的获批疗法，如RYDAPT®、IDHIFA®等，且有正在开发的可能与uproleselan竞争的疗法[93][95][99] 药物监管法规 - 美国FDA依据FDCA及其实施条例监管药物，获得监管批准和后续合规需耗费大量时间和资金，违规会面临多种制裁[98] - 药物在美国上市前需完成临床前研究、提交IND、经IRB批准、进行临床试验、提交NDA、通过FDA咨询委员会审查和检查等流程[101][104] - 申办方申请特殊协议评估（SPA），FDA需在45天内评估协议[107] - 提交新药申请（NDA），FDA在60天内进行初步审查[112] - 优先审评指定下，FDA审查申请目标时间为6个月，标准审评时间为10个月[121] - 新药申请审评和审批过程可能需数年时间[117] - 申办方可请求将产品候选药物指定为“突破性疗法”[125] - 获批产品后续变更大多需进一步测试和FDA事先审查批准[127] - 获批产品可能面临获批适应症限制等多种条件[128] - 药品制造商等需向FDA和州机构注册并接受定期检查[129] - 药品营销、标签、广告和推广受FDA严格监管[134] - 联邦反回扣法规禁止为诱导购买等提供报酬[137] - 公司可能受联邦和州数据隐私与安全法规约束，HITECH增加对相关实体的民事和刑事处罚[142] - 联邦《医师支付阳光法案》要求特定药品制造商向CMS报告支付或价值转移信息[143] 医保政策影响 - 公司未来药品商业成功取决于政府和第三方支付方的覆盖范围和报销水平，支付方限制报销并挑战药品价格[146][147][148][149] - PPACA于2010年3月成为法律，对公司业务有影响，包括设立年度费用、折扣计划和增加回扣等[151] - 《2017年减税与就业法案》自2019年1月1日起废除PPACA的“个人强制保险”税[154] - 2020年联邦支出方案自2020年1月1日起永久取消PPACA的“凯迪拉克”税和医疗设备税，2021年1月1日取消健康保险公司税[154] - 美国对专业药品定价实践立法和执法兴趣增加，特朗普政府预算提案含药品价格控制措施[155] - 因PPACA，Medicare支付与医疗质量和价值指标挂钩，“基于价值的报销”对公司有挑战和机遇[156] - 《2011年预算控制法案》触发自动削减政府项目支出，Medicare向供应商付款每年最多削减2%，持续至2029年[157][158] - 《2012年美国纳税人救济法案》减少Medicare向部分供应商付款，将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[158] 公司人员与财务数据 - 截至2020年12月31日，公司有54名全职员工，均位于美国[172] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损3.095亿美元[181] - 公司自成立以来主要通过普通股注册公开发行以及许可和合作协议的预付款和里程碑付款来为运营提供资金，除这些付款外未产生有意义的收入[181] - 公司预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损，且净亏损可能会季度和年度间大幅波动[182] - 公司认为截至2020年12月31日的现金及现金等价物能够支持运营费用和资本支出需求至2022年第四季度，但未来需要大量额外资金[189] - 截至2020年12月31日，公司有联邦和州净运营亏损结转额2.32亿美元、研发税收抵免结转额960万美元和孤儿药税收抵免结转额3240万美元，联邦和州净运营亏损结转额2026年开始过期，研发税收抵免2023年过期，孤儿药税收抵免2033年过期[197] 公司业务风险 - 公司的uproleselan和GMI - 1687的创收能力部分取决于与Apollomics许可协议中开发、监管和商业里程碑的实现以及产生特许权使用费的销售情况，若Apollomics失败或选择不继续，公司相关创收能力可能大幅降低或消除[184] - 若监管机构要求进行额外研究，或临床试验或药物候选开发出现延迟，公司费用可能增加[185] - 公司目前有两个处于临床开发阶段的候选药物，除uproleselan和GMI - 1359外其他候选药物处于临床前开发阶段，风险较高[195][200][202] - 公司预计通过股权发行、债务融资以及许可和开发协议组合来满足现金需求，若通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，股东权益将被稀释[191] - 公司正在进行候选药物uproleselan的3期临床试验，预计2021年下半年完成患者招募，但可能因多种原因导致招募延迟[207] - 若公司或其合作伙伴无法成功商业化候选药物或出现重大延迟，业务将受到重大损害[200] - 临床药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，公司可能产生额外成本、经历延迟或最终无法完成候选药物的开发和商业化[202] - 若公司发生“所有权变更”（一般指三年内股权所有权价值变化超过50%），使用变更前净运营亏损结转额和其他税收属性来抵消变更后收入或税款的能力可能受限[197] - 公司自2003年开始运营，至今主要专注于筹集资金、开发专业知识、识别潜在候选药物、进行临床前研究和临床试验，尚未证明有能力完成后期临床试验、获得监管批准等[195] - 公司预计财务状况和经营业绩将因多种不可控因素出现季度和年度间的大幅波动[197] - 公司实施了员工在家办公政策，可能对生产力产生负面影响，扰乱业务并延迟临床项目和时间表[213] - 与COVID - 19或其他传染病相关的政府命令或限制可能影响美国及其他国家第三方制造设施人员、材料供应或成本，扰乱公司供应链[216] - 目前在瑞士和中国工厂生产的uproleselan若出现制造供应中断，可能对公司进行该产品正在进行和未来的临床试验能力产生不利影响[216] 疾病相关数据 - 2020年美国约有19940例新诊断的急性髓系白血病（AML）病例，造成约11180人死亡[45] - 2010 - 2016年所有AML患者的五年相对生存率为28.7%，60岁及以上患者的中位总生存期为9个月[46] 公司平台情况 - 公司专有糖模拟平台基于碳水化合物化学专业知识和对碳水化合物在关键生物过程中作用的理解，初始重点是选择素拮抗剂[18][36][37] 孤儿药独占权情况 - 公司获得了rivipansel、uproleselan和GMI - 1359的孤儿药指定，并打算在可行时为其他药物候选物寻求孤儿药指定和独占权[166] - 若产品获得孤儿药指定并首次获得FDA针对指定疾病或病症的批准，该产品将享有7年的孤儿产品独占权[167] - 若NDA赞助商提交的儿科数据能合理回应FDA的书面请求，可获得6个月的儿科独占权，这将延长现有监管独占期[168] 不明数字 - 数字30，但未明确其代表含义[215]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.429亿美元，而2019年12月31日为1.582亿美元 [44] - 2020年和2019年截至9月30日的季度研发费用均为1070万美元；2020年前九个月研发费用降至3320万美元，2019年同期为3560万美元 [45] - 2020年第三季度，公司一般及行政费用增至410万美元，2019年第三季度为340万美元；2020年前九个月增至1270万美元，2019年同期为1050万美元 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤业务线 - 公司赞助的uproleselan治疗复发难治性急性髓系白血病（AML）的3期关键试验按计划进行，在疫情初期放缓后，试验入组速度已恢复到预期水平，预计2021年下半年完成入组 [11] - 与美国国家癌症研究所（NCI）合作的3期关键试验在疫情初期放缓后也已恢复，该试验针对适合强化化疗的60岁及以上新诊断AML患者 [12] 镰状细胞病业务线 - 3期RESET试验的新兴数据显示，早期使用rivipansel治疗急性血管阻塞性危机（VOC）具有显著益处，如治疗组患者出院准备时间中位数比安慰剂组提前超两天 [26] - 对RESET试验数据的额外分析为E - 选择素项目提供了新视角，支持早期使用靶向E - 选择素的产品候选药物治疗急性VOC的临床益处 [16] - GMI - 1687是一种比rivipansel更有效、更特异的E - 选择素拮抗剂，可皮下给药，有望用于门诊甚至家庭治疗急性VOC [21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司在肿瘤和镰状细胞病项目上有两个关键目标，一是2021年下半年完成uproleselan的3期试验入组，二是确定是否有机会推进rivipansel治疗镰状细胞病急性VOC的疗法开发 [10] - 公司正在探索将uproleselan与venetoclax和HMA联合用于AML治疗的临床应用选项 [15] - 镰状细胞病患者的治疗选择虽有所增加，但急性疼痛危机仍存在高度未满足的医疗需求，且目前没有针对成人和儿童急性疼痛危机的后期疗法在开发中 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年底公司将有丰富的数据，在ASH会议上有多场关于四种化合物（uproleselan、rivipansel、GMI - 1687和GMI - 1359）的口头报告和海报展示 [23] - 预计未来一年完成uproleselan治疗复发难治性AML的3期试验入组，这将是该潜在基础疗法的重要里程碑 [23] - 随着GMI - 1359治疗晚期乳腺癌的1b期试验入组继续进行，希望在2021年上半年分享研究结果 [24] 其他重要信息 - FDA最近授予rivipansel治疗18岁以下镰状细胞病患者的罕见儿科疾病指定，若该药物在儿科领域的开发取得进展，可能获得优先审评券 [17] 问答环节所有提问和回答 问题1: 推进rivipansel需要什么信息，以及如何考虑GMI - 1687的开发 - 公司计划完成RESET试验的数据分析，预计在ASH会议上进行实质性完整的数据展示，同时会结合FDA的意见以及推进GMI - 1687所需的条件，评估和比较两个项目的机会后再做决策 [58] 问题2: uproleselan在大中华区的开发是否会公布具体日期和时间表，以及完成3期试验入组后何时能看到数据 - 公司会随着大中华区项目的进展提供更新，预计下一步会在研究开始时发布公告；数据时间取决于入组完成情况和达到一定数量的事件（即患者死亡数量），公司预计现有现金能支持到数据读出 [60][61] 问题3: GMI - 1359目前入组了多少患者，2021年上半年能看到什么数据 - 公司未提供具体入组患者数量；该试验是该药物候选物的首次人体试验，将首次观察一些药代动力学/药效学（PKPD）生物标志物，如正常造血干细胞和骨内癌细胞的动员情况，同时收集额外的安全性数据，预计初始数据为生物标志物相关数据 [63][64] 问题4: 能否提供与FDA讨论rivipansel下一步计划的时间细节 - 公司不会提供与FDA具体对话的指导，但承诺在评估了FDA的意见和现有数据并做出明确的下一步决策后，会提供相关指导 [67] 问题5: ASH会议上rivipansel的数据展示是否代表RESET试验的最后一批事后分析，2021年初是否还会分享更多数据 - 公司认为ASH会议上的rivipansel数据展示将是该项目迄今数据的实质性完整呈现，包括RESET试验和开放标签扩展试验的数据，但不排除未来出版物中可能有额外数据 [69] 问题6: 随着美国COVID - 19病例再次激增，uproleselan的AML 3期试验是否会采取缓解措施以确保入组按计划进行 - 由于试验设计和患者治疗方式，该试验在应对COVID影响方面具有优势；患者因急性AML需要住院接受强化化疗，不受疫情影响；试验的全球性也有助于维持入组速度，不同地区受疫情影响程度不同，可相互补充 [70][72] 问题7: 与关键意见领袖（KOL）就rivipansel的交流反馈如何 - 参与试验的研究人员对E - 选择素抑制的临床效果有信心，生物标志物数据支持这一点，他们对该治疗候选药物用于治疗急性VOC的潜力感到兴奋；此外，该疗法有可能改变患者应对VOC的建议模式，受到KOL的关注 [79][80] 问题8: 是否会探索uproleselan与venetoclax和HMA联合疗法的临床应用，以及是否考虑合作及合作阶段 - 公司对该联合疗法的临床应用持积极态度，目前专注于完成uproleselan在复发难治性AML的3期试验；已有研究人员对该联合疗法表现出浓厚兴趣，公司正在寻找经济有效的方式推进其临床应用，有具体计划后会公布 [82][83]

财务数据关键指标变化 - 公司累计亏损达2.939亿美元，截至2020年9月30日[101] - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营至2022年[104] - 公司主要通过私募、许可和合作协议的前期及里程碑付款、普通股公开发行净收益为运营融资[100] - 截至2020年9月30日的三个月和九个月，公司收入分别为100万美元和1000万美元，均来自Apollomics协议付款，2019年同期无收入[123][124][125] - 截至2020年9月30日的三个月，研发费用为1067万美元，较2019年减少5.4万美元；九个月研发费用为3320.9万美元，较2019年减少235.3万美元[123][124][126] - 截至2020年9月30日的三个月，一般及行政费用为405.8万美元，较2019年增加67.7万美元；九个月一般及行政费用为1273.2万美元，较2019年增加224万美元[123][124] - 截至2020年9月30日的三个月，利息收入为5000美元，较2019年减少84.8万美元；九个月利息收入为47.7万美元，较2019年减少241.1万美元[123][124] - 截至2020年9月30日的三个月，净亏损和综合亏损为1372.3万美元，较2019年增加47.1万美元；九个月净亏损和综合亏损为3546.4万美元，较2019年减少770.2万美元[123][124] - 公司预计未来几年研发费用将增加，因推进uproleselan、GMI - 1359等候选药物的临床开发，但难以确定临床研究和试验的持续时间、成本及候选药物商业化收入情况[119] - 公司预计未来一般及行政费用将增加，以支持持续的研发活动[121] - 2020年第三季度和前九个月研发费用分别减少5.4万美元（1%）和240万美元（7%）[127] - 2020年第三季度和前九个月制造和配方成本分别减少130万美元和730万美元[127] - 2020年第三季度和前九个月一般及行政费用分别增加67.7万美元（20%）和220万美元（21%）[128] - 2020年第三季度和前九个月利息收入分别减少84.8万美元（99%）和240万美元（83%）[130] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.429亿美元[131] - 2020年前九个月，公司通过2017年销售协议出售413.6742万股普通股，净收益1410万美元[132] - 2020年前九个月，经营活动净现金使用2955.6万美元，投资活动净现金使用3万美元，融资活动净现金提供1425.5万美元[141] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1.429亿美元和1.582亿美元[146] - 基于研发计划，公司现有现金及现金等价物预计可支持运营至2022年[140] 业务合作与协议情况 - 2020年1月公司与Apollomics签订独家合作和许可协议，获900万美元预付现金付款，9月获100万美元开发里程碑付款，后续有望获约1.79亿美元里程碑付款及最高15%分层特许权使用费[107] - 2020年4月5日辉瑞终止与公司的协议，公司拥有rivipansel未来开发和商业化所有权利，2020和2019年前九个月未从辉瑞获得收入或付款，协议终止后也无未来付款[109] - 2020年8月公司与辉瑞达成协议，辉瑞在rivipansel累计净销售额达指定水平时可获2500万美元里程碑付款，产品首次商业销售后十年内可获低个位数特许权使用费[110] - 2020年1月，公司与Apollomics达成合作和许可协议，获得900万美元预付款和100万美元临床开发里程碑付款[134] 临床试验相关情况 - 公司计划在复发/难治性急性髓系白血病（AML）的3期关键临床试验中招募约380名成年患者[90] - 公司与美国国立癌症研究所（NCI）合作的2/3期临床试验预计招募约670名患者[92] - 公司先导候选药物uproleselan在2018年ASH会议上展示的1/2期临床试验数据显示，与历史对照相比有高缓解率、改善总生存期和无事件生存期[88] - COVID - 19疫情初期导致公司uproleselan 3期临床试验的临床站点启动、患者招募和入组率放缓，目前入组率已恢复，但感染率波动仍可能影响后续入组[105] 药物特性与指定情况 - 动物模型中GMI - 1687皮下注射活性与uproleselan相当，但剂量约低1000倍[93] - 美国每年约900名青少年受骨肉瘤影响，GMI - 1359获FDA孤儿药和罕见儿科疾病指定用于治疗该病[96] 药物治疗效果情况 - 2020年6月分析显示，rivipansel治疗急性血管阻塞危象（VOC）患者出院准备时间较安慰剂中位改善56.3小时（p = 0.03，0.58 HR）[99]

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为1.498亿美元，而2019年12月31日为1.582亿美元 [27] - 2020年第二季度研发费用降至990万美元，2019年第二季度为1310万美元；2020年上半年研发费用降至2250万美元，2019年同期为2480万美元 [27] - 2020年第二季度一般及行政费用增至420万美元，2019年第二季度为380万美元；2020年上半年一般及行政费用增至870万美元，2019年同期为710万美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 uproleselan - 复发/难治性AML的3期注册试验持续招募患者，招募率维持先前指引，预计2021年下半年完成招募 [8][11] - 与美国国家癌症研究所合作的新诊断老年AML患者的多中心注册试验稳步推进，早期因疫情招募放缓，目前各站点恢复积极招募 [9][12] rivipansel - 对3期RESET试验数据的深入分析显示，在血管阻塞危机发作约26小时内接受rivipansel治疗的患者，出院准备时间较安慰剂组有统计学显著改善，p值为0.03，风险比为0.58，与安慰剂组相比中位改善56.3小时 [16] - 接受rivipansel治疗的患者可溶性E - 选择素显著降低，表明该药有预期的靶向生物学效应 [18] - 试验证明rivipansel安全性良好，在儿科、青少年和成人患者群体中的安全性支持其潜在的风险 - 收益价值主张 [19] GMI - 1687 - 其摘要已被镰状细胞病研究基金会9月会议接受进行口头报告，临床前模型数据显示其有作为皮下注射治疗血管阻塞危机的潜力 [22][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划与FDA探讨rivipansel作为镰状细胞病血管阻塞危机治疗候选药物的前进路径 [10][20] - 开展GMI - 1687的新药研究申请（IND）启用活动，有望为患者提供在家治疗选择 [24] - 公司专注于糖模拟物化学平台，认为其创新成果有潜力改善急性髓系白血病（AML）、镰状细胞病等疾病的治疗标准 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队在疫情期间居家办公，运营受影响较小，科学家已按CDC和马里兰州指南分批返回实验室 [7] - 公司对临床管线和糖模拟物化学平台充满信心，认为有潜力改善多种疾病的治疗标准 [33] 其他重要信息 - 公司在2020年美国癌症研究协会（AACR）首次虚拟年会上展示了临床前数据，支持公司化合物治疗AML的潜力 [13] - 支持性疗效分析和新生物标志物数据将在9月镰状细胞病研究基金会会议上展示 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何在疫情期间对临床前工作进行优先级排序 - 公司目前专注于GMI - 1687的IND启用研究，同时在实验室进行更基础的化学研究，开发针对半乳糖凝集素的化合物 [36] 问题2: 如何传播rivipansel的额外分析数据 - 公司会在有机会时将数据和摘要提交给科学会议 [39] 问题3: GMI - 1359试验目前是否招募患者，GMI - 1687的IND提交时间，以及rivipansel与FDA会面时间和是否会向投资者通报 - GMI - 1359试验预计很快恢复招募患者；GMI - 1687的IND提交时间尚未确定，有具体计划会告知；公司打算与FDA会面，但不会提前宣布具体日期，有信息会提供相关指引 [48][49][51] 问题4: 公司现金跑道和ATM融资工具剩余额度 - 目前现金可支撑到2022年下半年中期，ATM融资工具还有约6000万美元额度 [54] 问题5: 除给药时间外，是否查看其他亚组变量对主要和次要终点的影响 - 公司有相关分析，但目前仅披露了6月摘要中的内容 [58] 问题6: 26.4小时的截止时间是如何确定的 - 26.4小时不是预先指定的，是在初始报告的顶线数据后进一步分析确定的，是患者从疼痛发作到开始使用研究药物的时间的第一四分位数 [61] 问题7: 该队列在次要结局（如出院时间或静脉注射阿片类药物消耗量）上是否有获益 - 相关内容尚未在已公开的摘要中披露 [62] 问题8: 是否查看先前2期研究，以确定在血管阻塞危机发作后短期内接受治疗的患者是否有类似获益 - 公司正在进行相关分析，但尚未披露摘要以外的内容 [66] 问题9: rivipansel需要急性护理给药，能否最大化商业机会，还是GMI - 1687更有优势 - rivipansel有很大机会，若鼓励镰状细胞病患者更早接受治疗，可改变治疗模式，该药有可能在门诊环境中更早使用；在现实世界中，患者有机会在血管阻塞危机早期接受有效治疗，rivipansel和GMI - 1687都有潜力，公司将与FDA讨论rivipansel的使用可能性 [67][68][70] 问题10: 比较Q1和Q2的uproleselan招募动态，是否有增加或恢复到基线，以及预计秋季是否会放缓 - 研究者和试验站点对该试验兴趣浓厚，招募情况未因疫情改变，不同季度的差异仅在于部分医院在疫情高峰期限制了临床试验参与；全球试验使公司能在世界各地有中心开放并积极招募，可维持持续招募，目前仍按原计划进行 [75][76][78]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark one) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-36177 GlycoMimetics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 06-1686563 (State or ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为1.548亿美元，而2019年12月31日为1.582亿美元 [20] - 2020年第一季度研发费用增至1270万美元，2019年第一季度为1180万美元 [20] - 2020年第一季度临床开发费用增加240万美元，人员相关和基于股票的薪酬费用增加54万美元，制造和配方费用减少210万美元 [21] - 2020年第一季度一般及行政费用增至440万美元，2019年第一季度为340万美元，人员相关费用增加68.4万美元，专利法律费用、咨询和其他专业费用增加37.3万美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 依普罗司兰（uproleselan） - 全球3期试验在2020年第一季度势头良好，新站点开放且入组速度快，但4月因疫情入组放缓，部分地区和站点受影响较小 [12] - 与阿波罗医药（Apollomics）就依普罗司兰和GMI - 1687在大中华区的开发和商业化达成独家合作和许可协议，1月收到900万美元预付款 [20][26] GMI - 1359 - 1月在杜克癌症中心启动1b期概念验证试验，目前因疫情入组暂停，希望尽快恢复 [17] 利潘塞尔（rivipansel） - 辉瑞已将其开发和商业权利以及3期重置试验的整个数据集归还公司，公司正在审查数据并评估下一步计划 [27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司运营重点一直是依普罗司兰，优先发展该项目以实现其在急性髓系白血病（AML）中的全部价值 [10][19] - 依靠合作推进项目，如与美国国家癌症研究所（NCI）合作，以提高依普罗司兰的潜在商业价值并控制成本 [19] - 评估利潘塞尔在镰状细胞病中的下一步计划，同时评估更有效和更具选择性的新型选择素抑制剂在该疾病中的机会 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 疫情对公司临床试验入组产生影响，但公司采取虚拟站点启动和远程监控等措施确保试验数据收集和运营的连续性，难以预测受影响地区和站点恢复正常试验运营的时间 [12][14] - 假设项目不受疫情长期影响，公司有能力推进计划并在2022年应用其独特技术平台 [24] 其他重要信息 - 本周《自然通讯》发表了关于依普罗司兰在AML病理机制中的新数据，为其打破AML化疗耐药性和提高患者生存率提供了有力科学依据 [11] 问答环节所有提问和回答 问题1: 利潘塞尔多久能看到完整数据集，后续是独自推进还是寻找合作伙伴 - 公司表示难以预测具体时间，未来几个月会对数据进行更全面审查，并评估后续步骤以及是独自推进还是与合作伙伴合作 [33] 问题2: GMI - 1687何时能进入临床或提交新药研究申请（IND） - 公司称尚未给出该资产IND准备就绪的预测，正在寻找相关机会，认为其是依普罗司兰潜在的重要后续资产 [34] 问题3: 疫情对销售、一般及行政费用（SG&A）和研发费用（R&D）有何影响，是否有裁员或重大费用削减 - 公司表示员工不到60人，一直保持资本高效和低固定烧钱率，评估了在家办公导致的差旅和其他间接费用减少，但暂无裁员计划，后续会提供更新的现金指引 [35] 问题4: 所说的两年现金储备是到2022年第一季度还是第二季度 - 公司称目前是到2022年第二季度，随着3期试验恢复，会提供更好的现金指引 [36] 问题5: 依普罗司兰试验中患者需要多久去一次医院，每次停留多久，与其他选择相比如何 - 患者因强化诱导化疗需住院数周甚至超过一个月，后续康复期会按常规安排到诊所随访，试验数据主要在住院和随访期间收集，与常规医疗护理同步，无额外住院负担 [40][41] 问题6: 试验患者筛选失败率如何，是否符合内部假设 - 筛选失败率在预期范围内，未符合入选标准的原因也很典型，入选患者比例与预期相符 [50] 问题7: 《自然通讯》预临床出版物的最重要要点及与其他预临床展示相比的增量信息是什么 - 该论文明确阐述了依普罗司兰的作用机制，具体描述了AML细胞如何通过异凝集素实现化疗耐药以及依普罗司兰如何从机制上阻断这一过程，还指出异凝集素配体越多化疗耐药性越强 [55][56] 问题8: GMI - 1359自1月以来是否有新患者入组，筛选过程如何，能否扩展到其他临床站点 - 公司未评论个别患者入组情况，目前试验因疫情在门诊和自愿参与的情况下暂停入组；有研究人员和患者对该分子感兴趣，随着对其药代动力学和药效学的了解，会考虑将其推进到其他站点或试验 [64][66] 问题9: 依普罗司兰是否可用于其他血液系统恶性肿瘤，以及关于布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制的预临床开发计划 - 公司过去曾展示过在其他血液系统恶性肿瘤中使用e - 选择性抑制的临床前数据，认为值得探索；对于BTK耐药问题，公司暂无直接答案，会与首席科学官跟进，目前无立即开发计划，但感兴趣并会继续讨论 [68][69] 问题10: 考虑到现金储备到2022年第二季度，以及疫情导致3期试验入组放缓，是否仍能在现金耗尽前获得3期数据 - 公司尚未改变入组完成时间的指导，认为两年现金储备时间较长，会继续谨慎管理现金，有机会增加资产负债表，目标是在现有现金下完成入组并获得顶线数据 [78] 问题11: 是否有可能增加站点，如将大中华区纳入3期试验方案 - 公司目前计划将其作为单独研究，不将这些站点纳入主要3期研究 [79]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark one) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ◻ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-36177 GlycoMimetics, Inc. 9708 Medical Center Drive Rockville, Maryland 20850 (Address of principal executive ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-K ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 Commission file number 001-36177 GlycoMimetics, Inc. (Exact name of Registrant as specified in its charter) Delaware 06-1686563 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (IRS Employer Identification No.) 9708 Medical Center Drive Rockville, Maryland 20850 (Addre ...

业绩总结 - 2019年第三季度现金余额为1.709亿美元，预计可支持多个催化剂和里程碑[4] - 截至2019年9月30日，公司现金余额约为1.709亿美元，预计资金可支持运营至2022年[33] 用户数据 - Uproleselan在复发/难治性急性髓性白血病（R/R AML）患者中，CR/CRi率为41%，中位生存期为8.8个月[12] - 新诊断的急性髓性白血病患者中，CR/CRi率为72%，事件无生存期为9.2个月[12] - 高E-选择素配体表达的复发/难治性AML患者在接受Uproleselan治疗时，中位生存期为12.7个月[18] - 2019年新诊断的急性髓性白血病患者中，5年生存率为27.4%[6] 新产品和新技术研发 - Uproleselan的市场机会显著，预计美国有约21,000名适合强化治疗的患者[9] - Uproleselan在临床试验中显示出对化疗相关毒性的减轻，可能成为基础治疗的支柱[9] - GMI-1359在乳腺癌的1b期临床试验中，剂量为3.5、5.0和7.0 mg/kg，计划招募6-12名转移性、HR+、稳定/轻度进展的乳腺癌患者[30] - GMI-1359的双重功能抑制剂临床试验计划于2019年启动[33] - GMI-1359通过同时阻断CXCR4和E-选择素，增强抗肿瘤免疫反应[33] - GMI-1359的作用机制包括阻止肿瘤细胞进入保护性微环境，增强化疗的效果[30] 未来展望 - 预计2021年将获得Uproleselan的顶线数据[4] - GMI-1359的临床试验数据预计在2020年下半年公布[30] - GMI-1359的临床试验数据预计在2020年底公布[32] 市场扩张和并购 - Uproleselan在7个主要市场中有超过44,000名急性髓系白血病（AML）患者，具有扩展到其他血液恶性肿瘤的潜力[33] - Uproleselan的知识产权在美国、欧盟和日本有效至2032年[4]