财务数据关键指标变化 - 收入类 - 公司尚无产品销售收入，截至2023年3月31日，美国国防部的拉沙热疫苗项目赠款已全部用完，赠款收入较2022年同期减少81,526美元（100%）[45][53] - 2023年第一季度利息收入为232,698美元，较2022年同期的527美元增加232,171美元，归因于现金余额增加和利率上升[56] 财务数据关键指标变化 - 费用类 - 2023年第一季度研发费用为2,819,189美元，较2022年同期的1,330,544美元增加1,488,645美元（112%），主要因人员成本、临床试验成本和活动水平提高[54] - 2023年第一季度一般及行政费用为1,451,425美元，较2022年同期的1,179,024美元增加272,401美元（23%），主要因人员成本、投资者关系咨询成本和差旅费增加[55] 财务数据关键指标变化 - 亏损类 - 2023年第一季度运营亏损为4,270,614美元，较2022年同期的2,428,042美元增加1,842,572美元[52] - 2023年第一季度净亏损为4,037,916美元，较2022年同期的2,427,515美元增加1,610,401美元[52] 财务数据关键指标变化 - 现金类 - 截至2023年3月31日，现金及现金等价物为23,849,860美元，较2022年12月31日的27,612,732美元减少[57] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为3,762,872美元，主要因净亏损，2022年同期为4,333,240美元[57] - 2023年第一季度投资活动净现金使用量为0美元，2022年同期为62,186美元，用于购买财产和设备[58] - 2023年第一季度融资活动净现金为0美元，2022年同期为9,229,272美元，主要来自普通股和认股权证发行所得款项[59] 公司运营资金情况 - 公司预计现有现金及现金等价物足以支持运营至2023年第四季度[61] - 公司运营资金需求预测基于可能错误的假设，实际结果可能有重大差异[62] 公司融资相关 - 公司未来需继续筹集额外资金支持运营活动，包括推进开发项目、筹备商业化等[63] - 公司可能采取的融资策略包括公开发售或私募股权、债务融资或从其他资本来源获取资金[63] - 若无法筹集足够资金或无法以可接受条件融资，公司可能需大幅延迟、缩减或停止部分候选产品的开发[63] 市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用于较小的报告公司[64]

公司产品管线及研发项目 - 公司产品管线包括下一代COVID - 19疫苗和针对晚期头颈癌的基因疗法的人体临床试验，另有针对猴痘、出血热病毒、寨卡病毒的预防性疫苗及多种实体瘤免疫疗法的研发项目[14] - GEO - CM04S1作为加强疫苗的2期研究将纳入60名18岁及以上曾接种两剂FDA批准的SARS - CoV - 2 mRNA疫苗的健康个体[26] - 2023年2月，Gedeptin 1/2期试验扩大，患者在三家著名癌症中心积极入组[33] - 公司开发的MVA-VLP-SUDV和MVA-VLP-MARV疫苗在致死性攻击豚鼠模型中提供100%死亡保护，在食蟹猴感染攻击模型中保护非人灵长类动物免受病毒血症、体重减轻和死亡[43] - 公司GEO-ZM02疫苗候选物在啮齿动物临床前研究中对致命剂量寨卡病毒提供100%单剂量保护，在恒河猴中诱导的免疫反应能有效控制病毒复制[46] - 公司MVA-VLP疟疾疫苗候选物纳入多个阶段寄生虫抗原[48] - 公司正开发基于GV - MVA - VLP™平台的出血热病毒疫苗[41] 公司专利情况 - 公司拥有超115项已获批或待批专利申请，分布在24个专利家族[14] - 截至2022年12月31日，公司全球范围内拥有、共同拥有和引进许可的专利资产包括20项已授予或允许的美国专利申请、13项待决美国专利申请、53项已授予外国专利、47项待决外国专利申请、1项专利合作条约（PCT）申请和2项美国临时申请，分布在23个专利家族[89] - 公司当前专利组合中，4个专利家族涉及DNA和基于MVA的HIV疫苗，从埃默里大学和美国国立卫生研究院（NIH）引进的相关专利将于2022 - 2028年到期（不包括专利期限调整或延长）[90] - 公司拥有的针对埃博拉病毒预防性疫苗的1项允许的美国专利申请和针对马尔堡病毒及其用途的1项待决美国专利申请，若获批且有效可执行，将于2036年到期（不包括专利期限调整或延长）[91] - 公司拥有的针对寨卡病毒预防性疫苗及其用途的1项允许的美国专利申请，若获批且有效可执行，将于2037年到期（不包括专利期限调整或延长）[92] - 公司拥有的针对疟疾预防性疫苗及其用途的1项已授予美国专利和1项待决美国专利申请，若获批且有效可执行，将于2038年到期（不包括专利期限调整或延长）[93] - 公司拥有的3个专利家族涉及免疫肿瘤疫苗组合物及其使用方法，相关专利申请若获批且有效可执行，将于2037 - 2040年到期（不包括专利期限调整或延长）[94] - 公司拥有的针对SARS - CoV - 2治疗的基于MVA的疫苗的1个待决专利家族，相关专利申请若获批且有效可执行，将于2021年到期（不包括专利期限调整或延长）；从NIH非独家引进的3个相关专利家族将于2023 - 2032年到期，2个相关专利家族将于2037 - 2041年到期（均不包括专利期限调整或延长）[95] - 公司拥有的针对增强疫苗接种期间T细胞启动的病毒构建体的1个专利家族，相关专利申请若获批且有效可执行，将于2043年到期（不包括专利期限调整或延长）；与Leidos, Inc.共同拥有的2个相关专利家族，相关专利申请若获批且有效可执行，将于2042 - 2043年到期（不包括专利期限调整或延长）[96][97] 行业背景数据 - 截至2023年2月，全球SARS - CoV - 2感染病例超7.57亿，死亡近700万[17] - 全球有40种疫苗获一个或多个国家授权使用，美国有4种[18] - 超90%感染SARS - CoV - 2产生的中和抗体针对S蛋白的RBD亚基[17] - 全球每年疟疾感染病例达2.27亿，死亡61.9万[48] - 埃博拉、苏丹和马尔堡病毒导致的出血热疾病人类致死率高达90%[41] - 目前超40种新冠疫苗在全球一个或多个国家获授权使用，其中美国有3种，全球还有180种新冠产品处于临床开发阶段[82] - 尚无FDA许可和商业化的寨卡疫苗及除埃博拉外的出血热病毒疫苗，多家企业在这些领域积极开展研发[84] - 尚无商业化疟疾预防疫苗，第一代疟疾疫苗RTS,S正在接受监管审查，其有效率为30 - 40%，世卫组织期望下一代疟疾疫苗含多种抗原，有效率至少达75%[85] 公司合作与资助情况 - 2021年1月，公司获美国国立卫生研究院下属国家过敏和传染病研究所的小企业创新研究（SBIR）一期资助，用于COVID - 19疫苗临床前开发[30] - 2021年9月，公司获Gedeptin全球独家开发和商业化权利[31] - 2022年公司与北卡罗来纳大学夏洛特分校的Pinku Mukherjee博士启动潜在的IND使能小动物研究，以确定最佳疫苗接种疗程和时间表[37] - 2022年8月，希望之城团队发表结果表明其专有的sMVA和GEO - CM04S1引发了强大的正痘病毒特异性结合和中和抗体反应[39] - 公司与匹兹堡大学的Olivera Finn博士合作，表明MVA - VLP - MUC1疫苗候选物与MUC1合成肽组合能打破转基因小鼠对人MUC1的耐受性并诱导免疫反应[37] - 公司与澳大利亚伯内特研究所合作开发预防疟疾感染的疫苗，后续开发依赖额外资金支持[49] - 公司与City of Hope签订独家许可协议，获得COH04S1疫苗全球独家开发和商业化权利[108] - 公司与PNP Therapeutics的许可协议需支付前期费用、里程碑付款和季度支持费用，按低至中两位数百分比支付净销售额的年度特许权使用费，并向PNP发行了可购买10万股公司普通股的认股权证，行权价为每股13美元[110] - 公司与HHS签订多项许可协议，用于开发针对多种病原体的疫苗[112][113] 公司研发生产相关情况 - 公司产品研发和生产受美国及其他国家政府严格监管，产品上市需经多道审批程序[60][61][63][64] - 公司依靠第三方合同制造商生产疫苗，目前虽有安排满足计划临床试验需求，但更换承包商可能困难且成本增加，同时疫苗制造能力短缺或影响候选疫苗生产[75] - 公司在开发用于制造MVA疫苗和免疫疗法的高产、高容量连续禽细胞系系统方面取得重大进展[76] 公司竞争情况 - 公司产品候选面临来自大型制药公司、专业制药和生物技术公司以及学术和研究机构的激烈竞争[80] 公司财务相关情况 - 2022年和2021年研发支出分别为910万美元和1560万美元，预计随着疫苗获批进程推进，研发成本将增加[114] - 2022年公司净亏损约1400万美元，预计未来将继续亏损，累计亏损会增加[125] - 公司收到审计师的持续经营意见，反映对公司持续经营能力存在重大疑虑[126] - 公司运营主要通过出售股权证券、政府赠款和临床试验支持融资，未来运营需要大量额外资金[127] - 公司当前营运资金预计可支撑到2023年第四季度，需筹集额外资金推进疫苗开发项目和维持运营[129] - 2022年和2021年相比，赠款和合作收入从385,501美元降至81,526美元，减少303,975美元[213] - 2022年和2021年相比，研发费用从15,554,171美元降至9,123,479美元，减少6,430,692美元[213] - 2022年和2021年相比，一般及行政费用从3,577,153美元增至4,986,611美元，增加1,409,458美元[213] - 2022年和2021年相比，运营亏损从18,745,823美元降至14,028,564美元，减少4,717,259美元[213] - 2022年和2021年相比，净亏损从18,570,317美元降至14,021,125美元，减少4,549,192美元[213] 公司办公及人员情况 - 公司主要行政办公室位于佐治亚州，租赁约8400平方英尺办公和实验室空间，租约将于2025年12月31日到期[116] - 公司目前有14名全职员工，无员工受集体谈判协议覆盖[117] 行业政策法规 - 2010年美国颁布的《生物制品价格竞争与创新法案》（BPCIA）规定，生物制品创新制造商可获得12年独家使用权，产品获批销售12年后FDA才可能批准生物类似药版本的申请（若进行特定儿科研究且结果获FDA接受，可能延长6个月），但生物类似药申请可在公司产品获FDA批准销售4年后提交[104] - 美国《孤儿药法案》规定，若产品获孤儿药指定并首次获FDA针对指定疾病或病症的批准，该产品可获得7年孤儿药排他权，FDA在此期间一般不会批准其他相同药物用于相同适应症的申请[105] - 2017年9月，加州议会批准SB17，要求制药公司在产品价格两年内涨幅超过16%时，至少提前60天通知健康保险公司和政府健康计划并解释原因[145] - 2016年，佛蒙特州通过法律，要求该州指定的某些制造商对产品价格上涨作出解释[145] - 2017年6月，FDA发布药物竞争行动计划，旨在通过鼓励现有产品的仿制药竞争来降低处方药价格[144] - 2018年7月，FDA发布生物类似药行动计划，旨在促进生物类似药对处方生物制品的竞争[144] - 2020年8月，《降低通胀法案》包含提高医疗保险谈判处方药价格能力的条款[144] 公司面临的风险 - 公司产品仍在开发中未被证实有效，未通过人体临床试验，也未获政府机构销售批准，若无法成功开发产品或开拓其他收入来源，将无法盈利甚至停止运营[133] - 公司依赖第三方进行临床试验，但无法控制其活动，第三方若未按要求完成任务，可能会延迟或阻碍产品候选药物的开发、批准和商业化[140] - 公司预计未来寻求产品候选药物的合作开发和商业化，但可能无法成功建立合作，若资源受限提前合作，可能只能获得有限的收入份额[147] - 公司没有制造、销售或营销经验，需发展自身商业基础设施或建立合作商业安排与伙伴关系[148] - 公司商业成功部分取决于获取、维护、保护和执行知识产权及专有技术的能力，若无法做到，可能对业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响[153] - 公司无法确定美国专利商标局、美国法院或外国专利局和法院是否会认为其许可的待决专利申请中的权利要求具有专利性，若无法获得或维持产品候选专利保护，业务、财务状况等可能受到重大损害[154] - 若公司未履行对许可方的合同义务，可能失去重要知识产权的许可权，许可协议终止会对生产或保护产品的能力产生不利影响[155] - 自2020年1月以来，众多实体在COVID - 19疫苗领域提交大量专利申请，公司预计在业务中会不时面临侵权索赔，诉讼或干扰程序可能带来诸多不利后果[157] - 在美国，若按时支付所有维护费用，专利自然到期时间通常是从最早的美国非临时申请日起20年，专利期限可能不足以保护产品候选的竞争地位[162] - 2011年9月16日签署的《莱希 - 史密斯美国发明法案》对美国专利法有重大改变，增加了公司专利申请审查、已发布专利执行或辩护的不确定性和成本[164] - 近期美国最高法院和联邦巡回法院的裁决在某些情况下缩小了专利保护范围，削弱了专利所有者权利，提高了药品和生物制品获得广泛权利要求的标准[165] - 与生物类似药产品批准相关的“专利舞蹈”条款是可自由选择的，公司可能在FDA公布批准后才得知生物类似药申请，这增加了未来获得专利和专利价值的不确定性[166] - 公司产品候选的专利保护和专利审查部分依赖第三方，若未能识别可专利方面、存在专利或申请的形式缺陷、许可方不合作等，可能损害防止第三方竞争的能力[167] - 公司依赖第三方申请和维护专利，但无法确保其合规操作，若许可方未能适当维护专利，可能影响产品开发和商业化[168] 公司股权及证券相关情况 - 有可执行约1340万股的认股权证，行使价格在每股1.65美元至13.00美元之间，行使将导致公司增发普通股并稀释股东所有权比例[176] - 公司章程授权董事会发行最多1000万股优先股，发行可能削弱普通股股东权利并影响股价[177] - SEC规定“低价股”指每股价格低于5美元的股票，公司证券过去曾构成“低价股”，未来若从纳斯达克摘牌可能再次构成[181] - 美国经纪交易商向特定对象出售“低价股”需进行特殊适用性认定、获取书面同意并履行多项披露义务[182] - 公司需维持上市普通股最低出价为每股1.00美元，2022年12月9日收到纳斯达克通知，此前连续30个工作日收盘价低于该要求，有180个日历日（至2023年6月7日）恢复合规[184][185] - 公司普通股目前在纳斯达克资本市场交易，股票代码为“GOVX”[191] - 2022年3月15日，公司普通股有15名登记持有人，大部分股票由经纪人和其他机构代股东持有[192] - 公司市场价格高度波动，受多种因素影响，未来出售普通股或其他股权证券可能导致股东股权稀释[173][175] - 公司未宣布或支付过普通股现金股息，预计短期内也不会支付，未来盈利将留作业务再投资[193] - 2022年第四季度公司未回购任何股权证券[195] 公司收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，目前的赠款收入来自美国政府机构支持疫苗开发活动的赠款和合同[200] 公司费用预计情况 - 公司预计2023年及以后研发支出将增加，尤其是Gedeptin和GEO - CM04S1临床项目[202] - 公司预计未来一般及行政费用将继续增加，以支持研发活动、产品商业化准备等[203]

财务数据和关键指标变化 - 2022年与2021年相比，公司的赠款收入极少，反映出美国陆军和DNH为拉沙热项目和COVID - 19临床前项目提供的赠款预计将逐步结束 [28] - 2022年第三季度研发费用为270万美元，前九个月为540万美元，相比2021年的120万美元和270万美元大幅增加，主要与CM04S1和Gedeptin项目的新临床试验活动有关 [29] - 2022年第三季度一般行政费用为120万美元，前九个月为340万美元，2021年分别为75.8万美元和260万美元，增长与人员、咨询和专利成本增加有关 [30] - 2022年第三季度净亏损400万美元，每股亏损0.17美元，2021年为200万美元，每股亏损0.31美元；前九个月净亏损860万美元，每股亏损0.63美元，2021年为480万美元，每股亏损0.80美元，2022年亏损增加主要与组织基础设施建设和临床试验成本上升有关 [30] - 截至9月30日，公司现金余额约为3500万美元，上一季度末为3100万美元，2021年底为140万美元，2022年现金余额变化是由于经营活动使用1200万美元，被1月和5月股票发行所得近2800万美元以及第三季度认股权证行权所得760万美元所抵消 [31] - 公司流通普通股数量为2630万股 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 Gedeptin业务线 - Gedeptin是针对晚期头颈癌患者的癌症疗法，已获得FDA孤儿药指定，当前临床试验获得FDA孤儿药临床试验项目的初始资金和支持 [9] - 目前该项目正在扩大多中心评估，目标是2023年完成患者入组，2024年底前完成患者评估，并在此期间与FDA就结果进行沟通，探讨加速生物制品许可申请提交的机会 [10] - 该疗法在其他适应症的扩展应用以及与其他疗法结合使用方面存在潜在机会，公司预计将展开更多合作讨论 [11] CM04S1业务线 - CM04S1是下一代COVID - 19疫苗，处于2期临床开发阶段，旨在同时激活免疫系统的抗体和细胞反应，提供比现有授权疫苗更强大和持久的保护 [12] - 该疫苗包含SARS - CoV - 2刺突和核衣壳蛋白作为免疫原，与仅包含刺突蛋白的现有授权疫苗不同，能诱导更广泛的免疫反应，有望减少对疫苗不断调整和重复接种加强针的需求 [16][17] - 7月发表在同行评审期刊iScience上的1期研究数据显示，该疫苗基于与第一代获批疫苗相同的武汉株，能诱导对Delta和Omicron变体的强效T细胞交叉反应，表明其T细胞免疫可能构成对抗SARS - CoV - 2变异株的关键防线 [19] - 目前正在进行两项2期临床试验，一项是与FDA批准的辉瑞疫苗作为主要疫苗进行对比研究，针对接受或正在接受特定血液癌症治疗（与移植或CAR - T治疗相关）且对COVID - 19疫苗免疫力严重降低的个体；另一项是评估其作为健康患者（此前已接种辉瑞或Moderna疫苗）的加强针 [20][22] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球猴痘病例持续增加，各国采取措施降低健康风险，人们担心更具毒性和传染性的猴痘形式可能出现，导致疾病传播和死亡增加 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司使命是提供免疫疗法和疫苗，改善全球人类生活，预防或治疗癌症和传染病，近期已启动业务发展讨论，寻求合作机会，确保产品全球可及性并为利益相关者创造价值 [8] - 公司专注于加速Gedeptin和CM04S1项目，预计未来6 - 9个月有初步数据读出，未来12 - 18个月推进项目里程碑，2023年上半年报告Gedeptin研究扩展和初始临床数据，以及CM04S1的初始临床结果 [7][13] - 公司正在评估开发针对猴痘和天花的MVA疫苗的监管途径，已获得NIH MVA的使用权，计划扩大主C批次规模，进入CGMP生产，并与监管机构合作规划快速上市途径 [26][40] - 公司认为在COVID - 19疫苗领域，专注于免疫功能低下人群可能存在加速审批途径和差异化优势，相比与大型企业在健康人群市场竞争更有利 [55][56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年对生物技术行业的资本发展来说是十多年来最具挑战性的一年，但公司成功融资，资产负债表得到进一步加强，有足够资金完成当前2期临床项目 [6][14] - 公司对Gedeptin在晚期头颈癌治疗中的前景感到兴奋，认为其在其他适应症和与其他疗法结合使用方面有潜在机会 [10][11] - 公司认为CM04S1疫苗在多个关键方面优于现有授权疫苗，有望为不同患者群体提供更强大和持久的保护，减少对加强针的依赖 [12][17] - 公司认为MVA疫苗在预防猴痘和天花方面有潜力，相关研究结果显示其能诱导持久的抗体和细胞免疫反应，公司正在评估开发和监管途径 [24][25] 其他重要信息 - 公司内部正在开发基于连续生长禽细胞系的先进MVA制造工艺，以提高生产、一致性、产能和灵活性，与临床试验活动相配合 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: COVID - 19免疫功能低下试验计划扩展到多少个中心，预期如何 - 公司计划将该试验扩展到20 - 30个中心，目前正在稳步推进招募感兴趣的试验点工作 [36][37] 问题2: 公司在MVA方面的专业知识以及目前猴痘项目的进展情况 - 公司与监管专家讨论后认为，为MVA平台疫苗增加猴痘和天花适应症有明确的监管途径，可在主要疫苗适应症开发的同时收集相关信息，在注册时或之后添加该适应症 [38] - 公司已获得NIH MVA用于猴痘和天花的使用权，计划扩大主C批次规模，进入CGMP生产，并与监管机构合作规划快速上市途径 [39][40] 问题3: 头颈癌治疗中心的进展以及是否会参加ASH会议 - 正在进行的Gedeptin试验涉及三个学术医疗中心，斯坦福大学已招募了首批五名患者，另外两个中心已签约并正在积极招募患者，预计今年年底或最迟明年年初完成患者入组 [42] - 首席医疗官将参加ASH会议 [42] 问题4: 公司如何看待竞争对手的近期结果，以及对免疫功能低下人群的影响 - MVA疫苗专为免疫功能低下患者开发，安全性和有效性独特，能有效驱动抗病毒反应，尤其是T细胞反应，与mRNA产品不同 [48] - 公司专注于诱导更广泛的免疫反应，不仅针对刺突蛋白，还针对核衣壳蛋白，多项独立研究和临床试验验证了这种方法的有效性 [49][50] - 公司认为在免疫功能低下人群中，可能存在加速审批途径和差异化优势，将与FDA进一步讨论并分享现有试验的初始数据结果 [55][56] 问题5: 是否有当前催化剂的变化 - 公司表示没有变化 [53] 问题6: 当前COVID疫苗的审批环境、监管路径、试验规模以及2期数据公布后的下一步计划 - 公司预计随着试验数据的公布，与FDA的讨论将明确相关问题 [60] - 公司认为针对某些未被现有疫苗充分服务的特定人群，可能有令人信服的理由向监管机构提出针对性建议，并将重点关注这些人群 [60]

产品销售与收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，产品候选药物需大量研发、临床测试和监管审批[48] 赠款收入变化 - 2022年第三季度和前九个月，赠款收入分别减少81,526美元（100%）和139,013美元（63%）[61] 研发费用变化 - 2022年第三季度和前九个月，研发费用分别增加1,496,834美元（122%）和2,698,937美元（101%）[62] - 2022年第三季度和前九个月，研发费用中的股份支付费用分别为54,293美元和162,878美元，2021年同期分别为21,468美元和64,404美元[62] 一般及行政费用变化 - 2022年第三季度和前九个月，一般及行政费用分别增加491,905美元（65%）和801,031美元（31%）[63] - 2022年第三季度和前九个月，一般及行政费用中的股份支付费用分别为184,273美元和488,017美元，2021年同期分别为64,282美元和184,899美元[63] 利息收入与支出变化 - 2022年第三季度和前九个月，利息收入分别为2,431美元和877美元，2021年同期分别为3,747美元和3,998美元[65] - 2022年第三季度和前九个月无利息支出，2021年同期分别为0美元和1,286美元[66] 一次性债务清偿收益 - 2021年前九个月，公司因薪资保护计划贷款本金和应计利息豁免获得172,056美元一次性债务清偿收益[66] 费用增长预期 - 公司预计未来研发和一般及行政费用将随着业务发展而增加[52][54] - 公司未来研发成本预计会随着项目推进而增加，尤其是Gedeptin和GEO - CM04S1的临床试验[72] 现金及营运资金情况 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为34,676,968美元，较2021年12月31日的11,423,870美元有所增加[67] - 截至2022年9月30日，公司营运资金为31,347,770美元，较2021年12月31日的6,193,756美元大幅增加[67] 经营、投资、融资活动现金流量变化 - 2022年前九个月，公司经营活动净现金使用量为11,965,972美元，2021年同期为4,513,271美元[67] - 2022年前九个月，公司投资活动净现金使用量为134,258美元，2021年同期为47,718美元，主要用于购买实验室设备[67][68] - 2022年前九个月，公司融资活动净现金流入为35,353,328美元，2021年同期为12,784,212美元[67][69] 累计亏损与预期 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损约7300万美元，预计未来仍会产生经营亏损和负经营现金流[70] 资金支持与运营情况 - 公司现有现金及现金等价物预计至少可支持未来十二个月的运营[73] 资本需求情况 - 公司未来资本需求取决于临床试验和研究项目的时间、成本等诸多因素[73][74] 资金筹集需求 - 公司需继续筹集额外资金以支持未来运营，否则可能需延迟、缩减或停止产品研发[73]

财务数据和关键指标变化 - 2022年上半年公司的赠款收入为8.2万美元，2021年为19万美元，反映了美国国立卫生研究院支持的新冠疫苗赠款和美国陆军支持的拉沙热疫苗赠款的减少 [20][21] - 2022年研发费用为260万美元，2021年为140万美元，增加主要与新冠和癌症项目的新临床试验活动有关，包括临床试验材料的制造成本，以及人员和咨询成本的增加 [22] - 2022年总务和行政费用为210万美元，2021年为180万美元，增加与人员、咨询和专利成本的增加有关 [22] - 2022年上半年净亏损为470万美元，即每股0.47美元，2021年为290万美元，即每股0.49美元，增加主要与组织基础设施的扩大和CMO4S1和Gedeptin临床试验的其他成本有关 [22] - 截至2022年6月30日，公司现金余额约为3100万美元，2021年底为1140万美元，现金余额的变化反映了经营活动使用的820万美元，以及1月和5月股票发行的收益，本周认股权证行使又增加了500万美元，目前现金约为3500万美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 新冠疫苗业务 - CMO4S1是领先的下一代新冠疫苗，处于二期临床试验阶段，旨在同时针对抗体和细胞免疫，提供比现有授权疫苗更强大和持久的保护 [5] - 7月发表在同行评审期刊iScience上的CMO4S1一期研究数据显示，该疫苗对Delta和Omicron变异株表现出强大且等效的T细胞交叉反应性 [13] - CMO4S1目前正在两项二期临床试验中进行评估，一项是与辉瑞疫苗作为主要疫苗的比较研究，另一项是作为健康患者的加强针的研究 [14][15] 癌症治疗业务 - Gedeptin是一种癌症治疗药物，正在对晚期头颈癌患者进行多中心评估，已获得FDA的孤儿药指定，当前临床试验的初始资金和支持来自FDA孤儿药临床试验计划 [5][6] - 公司正在积极加速和扩大Gedeptin的患者招募，目标是在2023年初完成患者招募，2023年底或2024年完成患者评估，如果结果支持，可能会随后提交生物制品许可申请（BLA） [9] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的使命是通过预防或治疗一些世界上最具挑战性的传染病和癌症来改善全球人们的生活，追求提供安全、负担得起的产品，为股东和利益相关者创造更大价值 [4] - 公司的重点是加速Gedeptin和CMO4S1的临床开发，并过渡到更高效、高产的MVA制造工艺 [8] - 公司认为CMO4S1和Gedeptin具有显著的临床前景，包括潜在的加速开发途径，并专注于加速这些产品的临床开发，包括可能的加速监管审查 [7] - 公司正在评估投资资本的兴趣，但专注于实现2022年的目标和建立股东价值 [8] - 行业方面，当前授权的新冠疫苗存在局限性，如免疫力减弱、对高风险免疫受损人群保护不足等问题，需要更持久的免疫力和下一代新冠疫苗 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第二季度对公司来说是令人兴奋和关键的时期，公司在新冠疫苗开发和癌症治疗两个优先领域推进了临床阶段的发展，并继续推进临床前开发阶段的项目 [4] - 公司成功加强了资产负债表，尽管投资环境困难，特别是对生物技术行业而言 [4] - 公司对Gedeptin在晚期头颈癌中的前景和潜力感到非常兴奋，并且在其他适应症和与其他疗法的协同作用方面也有有希望的机会 [10] - 公司认为CMO4S1的多靶点方法有可能提供比当前授权疫苗更强大和持久的免疫反应和保护，特别是对免疫受损人群 [12] - 公司期待继续就CMO4S1和CMO2的开发进行对话和讨论，并支持这些重要的新冠疫苗的发展 [17] - 公司认为在猴痘疫苗市场有机会，因为MVA是预防猴痘的批准疫苗，并且公司之前的研究已验证了其MVA疫苗对猴痘的预防作用 [29][30] 其他重要信息 - 世界卫生组织最近宣布猴痘为国际关注的公共卫生紧急事件，美国目前有两种授权的猴痘疫苗，主要疫苗是改良痘苗安卡拉（MVA），也是公司多种疫苗所使用的疫苗载体 [18] - 公司正在对CMO4S1进行猴痘预防评估，预计结果将证明其对新冠和猴痘都有保护作用，同时也预计其出血热病毒疫苗对猴痘有保护作用，可能提供一种预防出血热病毒和猴痘的单一疫苗 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 谈谈猴痘疫苗的需求动态，以及公司在这方面的地位 - 公司可能是美国领先的MVA公司，目前猴痘疫苗只有丹麦的单一供应商，美国有必要有供应商来解决这个问题，MVA已被批准用于预防猴痘，公司之前的同行评审出版物也验证了这一点 [29][30] - MVA或痘苗病毒是目前唯一被证明对猴痘有预防作用的措施，新进入者的监管途径尚未确定，公司在猴痘方面也需要解决一些监管问题，目前市场情况较为开放 [31] 问题2: 是否会采取多管齐下的方法，在美国和西非开展业务 - 公司会采取这种方法，公司已与非洲一些国家的个人进行了初步询问，探索共同开发项目的兴趣，猴痘有两种主要毒株，目前全球流行的是西非毒株，中非毒株更具毒性，在这些潜在流行国家，提供一种能同时预防猴痘和另一种流行病毒的疫苗是有吸引力的前景 [33][34][35] 问题3: 公司的新冠疫苗对免疫受损人群有猴痘交叉保护作用，是否对BARDA等政府机构有吸引力 - 公司认为有可能，联邦政府机构正在认识到新冠的多抗原方法值得认真评估和审查，公司的疫苗不仅能解决新冠疫苗的局限性，还能预防猴痘，这对库存计划和关注其他流行地区的非政府组织可能很重要 [37] 问题4: 公司是否能供应疫苗，是否考虑单独或联合提供疫苗 - 公司正在审查MVA作为现有MVA替代品的复杂开发监管途径，公司的MVA疫苗有预防猴痘的额外好处，例如在巴西，公司的MVA载体疫苗可以满足需求 [41] - 目前公司使用基于鸡胚成纤维细胞的工艺进行生产，正在积极开展连续细胞制造的项目，这将更类似于强生或阿斯利康新冠疫苗的生产方式 [42] - 制作单一的MVA疫苗可能是最简单的途径，但组合疫苗在生产时需要确保插入物的稳定性，监管方面，如HIV疫苗需要先获得HIV的批准，再扩大对猴痘的声明，这些问题正在讨论中 [43][46] 问题5: Gedeptin的患者招募情况如何，北卡罗来纳州的动物研究何时能更新，能获得什么信息 - 目前不宜谈论Gedeptin的患者招募动态，公司几个月前获得了Gedeptin产品的许可，正在将试验从单中心过渡到多中心研究，导致初始招募暂停，预计短期内会加速招募，希望明年完成当前试验，之后需要与监管机构讨论进一步的研究或加速批准的监管途径 [52] - 公司正在与北卡罗来纳大学夏洛特分校的一位胰腺癌专家合作，正在验证她实验室的动物模型，预计模型完全验证且可重复性得到确认后，今年年底会有第一批数据，后续数据将在明年第一季度和第二季度根据第一批数据情况得出，公司会在今年晚些时候谈论进展 [55] 问题6: 数据是否会在医学会议上展示，Gedeptin临床试验的药物供应情况如何 - 数据结果经过验证后会在科学会议上展示，并会发布新闻稿通知 [63] - Mark 1项目设想是将公司的MVA载体疫苗与肽和佐剂结合使用，肽目前可从匹兹堡大学的BIO设施获得，佐剂是脂质体封装的toll受体激动剂，已通过GMP生产，并有供应协议，MVA需要生产，公司有多个潜在的生产合作伙伴，预计生产一批支持一期和二期测试的材料需要五到六个月，假设结果良好，后续会扩大生产并与真正的合同生产组织（CDMO）合作进行三期生产 [59][60][61]

公司业务类型与产品管线 - 公司是临床阶段生物技术公司，产品管线包括COVID - 19和头颈癌的人体临床试验等[49] 赠款收入变化 - 2022年Q2和H1总赠款收入分别减少79,708美元（100%）和108,599美元（57%）[61] - 截至2022年6月30日，公司获批直接使用的赠款资金已全部用完[61] 研发费用变化 - 2022年Q2和H1研发费用分别增加474,342美元（57%）和1,202,103美元（84%）[62] - 2022年Q2和H1研发费用中股票薪酬费用分别为54,293美元和108,585美元，2021年同期为21,468美元和42,936美元[62] 一般及行政费用变化 - 2022年Q2和H1一般及行政费用分别增加201,812美元（28%）和309,126美元（17%）[63] - 2022年Q2和H1一般及行政费用中股票薪酬费用分别为152,885美元和303,744美元，2021年同期为65,295美元和120,617美元[63] 利息收入与费用变化 - 2022年Q2和H1利息收入分别为789美元和1,316美元，2021年同期为1,068美元和3,121美元[64] - 2022年Q2和H1无利息费用记录，2021年同期利息费用分别为531美元和1,286美元[65] - 2021年Q2和H1有172,056美元债务清偿一次性收益[65] 现金及营运资金情况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为30,902,454美元，2021年12月31日为11,423,870美元[67] - 截至2022年6月30日，公司营运资金为28,670,366美元，2021年12月31日为6,193,756美元[67] 各活动现金流量变化 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为8,166,818美元，2021年上半年为2,879,566美元[67] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为82,383美元，2021年上半年为19,929美元[67][68] - 2022年上半年融资活动净现金流入为27,727,785美元，2021年上半年为12,554,212美元[67][69] - 2022年上半年现金及现金等价物净增加19,478,584美元，2021年上半年为9,654,717美元[67] 累计亏损情况 - 截至2022年6月30日，公司累计亏损约6900万美元[70] 资金支持与运营规划 - 公司预计现有现金及现金等价物至少能支持未来十二个月的运营[73] - 公司未来需继续筹集额外资金以支持运营活动[74] - 若无法筹集足够资金，公司可能需推迟、缩减或停止部分产品候选项目的开发[74]

公司产品管线及项目研发情况 - 公司产品管线包括COVID - 19和头颈癌的人体临床试验，以及针对寨卡病毒、出血热病毒和疟疾的预防性疫苗等研发项目[40] - Gedeptin正进行治疗晚期头颈癌的1/2期临床试验，初始阶段（10名患者）由FDA资助[62] 财务数据关键指标变化 - 收入类 - 2022年第一季度与2021年同期相比，赠款收入减少28,891美元（26%），降至81,526美元[44] - 2022年第一季度利息收入为527美元，2021年同期为2,053美元；2022年第一季度无利息支出，2021年同期为755美元[51] 财务数据关键指标变化 - 费用类 - 2022年第一季度研发费用较2021年同期增加727,761美元（121%），达到1,330,544美元[43][46] - 2022年第一季度一般及行政费用较2021年同期增加107,314美元（10%），达到1,179,024美元[43][47] - 2022年第一季度股票期权费用较2021年同期增加134,001美元，截至2022年3月31日，有1,229,953美元与股票期权相关的未确认费用[49][50] 财务数据关键指标变化 - 亏损与现金流 - 截至2022年3月31日，公司累计净亏损约6680万美元，预计未来仍会产生运营亏损和负现金流[55] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为16,257,716美元，较2021年12月31日的11,423,870美元有所增加[56] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为4,333,240美元，2021年同期为1,621,027美元[56] - 2022年第一季度融资活动提供的净现金为9,229,272美元，2021年同期为12,580,013美元[56][58] 研发成本与费用预期 - 公司预计研发成本会增加，因各项目持续推进及进入后期开发阶段[60] - 2022年及以后研发支出因Gedeptin和GEO - CM04S1临床项目将显著增加[61] 一般及行政成本预期 - 2022年剩余时间及以后，公司一般及行政成本可能因支持研发和其他公司活动而增加[63] 未来资金需求与融资 - 现有现金及现金等价物预计足以满足到2023年第二季度的现金需求[64] - 公司需继续筹集额外资金支持未来运营活动，融资策略多样但资金获取无保证[65] 表外安排与市场风险披露 - 除办公室和实验室的经营租赁外，无可能对财务状况或经营成果产生重大影响的表外安排[66] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用于小型报告公司[67] 许可协议付款情况 - 与多方签订许可协议，未记录的未来最低付款额2022年约14.9万美元，2023年和2024年约12.8万美元，2025年和2026年约2.8万美元[60]

财务数据和关键指标变化 - 2021年赠款和合作收入降至38.5万美元，2020年为180万美元，2021年收入仅来自美国国立卫生研究院（NIH）的新冠疫苗赠款，2020年包含美国陆军支持的发热疫苗项目赠款收入，该项目在2020年开始收尾 [29][30] - 2021年研发费用为1560万美元，2020年为240万美元，增长主要与新冠疫苗项目和GDEPT许可协议的许可费、临床试验费用等有关 [31] - 2021年一般及行政费用（G&A）为360万美元，2020年为220万美元，增长部分与年度特拉华州特许经营税有关，其他增长与保险费、专利成本等为更高水平活动做准备的费用相关 [32] - 2021年其他收入和费用包括17.2万美元债务清偿收益，2020年包括14.4万美元可转换债券利息费用 [33] - 2021年净亏损为1860万美元，即每股3.04美元，2020年为300万美元，即每股2.14美元，增长主要与许可和研发活动有关 [33] - 2021年底现金余额为1140万美元，2020年底为990万美元，变化反映约1100万美元的使用，被2021年初股票发行所得940万美元净收益抵消，2021年还从公开交易认股权证行使中获得340万美元，2022年1月通过私募额外筹集920万美元，截至目前公司现金余额约1700万美元 [34][35] 各条业务线数据和关键指标变化 新冠疫苗业务 - GEO - CM04S1是从希望之城国家医疗中心获得独家全球许可的下一代新冠疫苗，利用合成改良痘苗安卡拉（MVA）技术，包含SARS - CoV - 2刺突和核衣壳蛋白，旨在诱导中和抗体和T细胞反应，目前正在两项2期临床试验中进行评估 [19][20][21] - CMO2是迈向通用冠状病毒疫苗的第一步，在经过充分验证的致死性挑战转基因小鼠模型中，单剂量即可提供完全保护，即使在没有可测量的中和抗体的情况下 [11] 癌症免疫疗法业务 - Gedeptin是从阿拉巴马大学伯明翰分校的PNP Therapeutics获得独家全球许可的癌症免疫疗法，正在晚期头颈癌患者中进行评估，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定 [7] 出血热病毒疫苗业务 - 公司在2021年世界疫苗与免疫治疗大会上报告了马尔堡和苏丹疫苗的令人鼓舞的结果，预计今年报告临床和IND启用计划的里程碑和进展 [12] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司利用资产负债表推动新冠和免疫肿瘤学2期临床开发，通过战略许可GEO - CM04S1和Gedeptin加速发展，同时推进内部项目至IND申请阶段 [5][6][8] - 2022年优先加速三个2期项目的患者招募和入组，包括Gedeptin多中心临床试验和CM04S1的两项临床试验，目标是在2022年底或2023年初完成患者入组，2023年底完成患者评估，若结果支持，随后可能提交生物制品许可申请（BLA） [14][15] - 公司认为现有新冠疫苗在应对变异株和为高风险人群提供保护方面存在不足，需要开发能诱导更广泛免疫反应的下一代疫苗，如CM04S1和CMO2，以“领先于变异株”，减少对现有疫苗加强针的依赖 [23][44][48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Gedeptin在晚期头颈癌中的前景感到兴奋，认为其有扩大应用的潜力，以及与其他疗法协同的可能性 [17][18] - 公司现有现金资源足以支持运营和当前业务计划优先项目至2023年第二季度，相信这些项目的推进将创造有吸引力的新融资机会 [37] 其他重要信息 - 公司在陈述中包含前瞻性声明，实际结果可能因多种因素与声明存在重大差异，公司不承担更新这些声明的义务 [3][4] - 公司正在与合同开发和生产组织（CDMO）合作，为Gedeptin的商业生产做准备 [16] - 公司正在努力开发基于连续生长AVM细胞系的制造工艺，以提高生产一致性和产能，这将与CM04S1和CMO2疫苗的临床开发活动和全面开发计划相契合 [28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Omicron数据是否改变了CM04S1的重要性以及采用不同疫苗策略的必要性 - 公司认为持续会有新的变异株出现，现有疫苗对高风险人群保护不足，需要能诱导抗体和T细胞反应的疫苗提供更强大、持久的保护 [43][44] - 目前仅针对S蛋白和中和抗体的疫苗有局限性，新冠病毒变异使现有疫苗对新变异株和既往感染的保护效果不佳，需要更广泛的免疫反应，如针对保守结构蛋白的T细胞反应，CM04S1和CMO2包含相关蛋白 [45][46][48] - 异源初免 - 加强免疫策略重新受到关注，追逐变异株开发疫苗不是合理方法 [49][51][52] 问题2: 苏丹和马尔堡项目是否收到国防部、美国或生物医学高级研究与发展局（BARDA）关于临床研究的意见，以及如何推进这些项目 - 这些项目目前由NIH临床前服务支持，公司曾在埃博拉扎伊尔疫苗上取得单剂量100%保护的成果，且一直在与BARDA就战略国家储备计划进行对话 [57][58] - 若有机会推进临床开发，可能会获得非稀释性资金支持，此前因新冠疫情导致非人灵长类动物测试受限，现在已恢复正常，预计今年进行BARDA技术监督会议 [58][59][60] 问题3: 泛冠状病毒CMO2项目的未来计划，是否计划针对其他冠状病毒（如MERS）进行开发 - MERS与COVID的S蛋白有差异，但基质、核衣壳等蛋白在β - 冠状病毒中高度共享，CMO2可作为基础，将高度保守的蛋白纳入其中 [61] - 该项目是一个持续的研究项目，目前处于构建阶段或进入小动物模型测试，是一个2 - 4年的长期计划，与针对现有疫情和免疫受损患者的CM04S1不同，CMO2是未来的β - 冠状病毒疫苗 [63][64][65] 问题4: 癌症疫苗MVA - VLP MUC1项目是否计划进行非人灵长类动物研究，需要什么样的数据才能进入临床 - 癌症项目不计划进行非人灵长类动物研究，通常通过可移植肿瘤模型进行，公司已使用人类转基因小鼠启动了一项新的动物实验 [68][69] - 项目将借鉴其他涉及MUC1基因的项目经验，将已在1期和2期试验中的产品与MVA结合，通过FDA批准的研究推进 [70][71][72] 问题5: Gedeptin项目前10名患者的入组和进展情况，需要增加多少患者才能使该项目具有注册意义，以及该项目在二线头颈癌中的良好客观缓解率是多少 - 目前已有5名患者入组，还有2名患者将参加额外试验，使用更高剂量药物以最大化效果 [76] - 预计与当前标准治疗相比，客观缓解率可能在20% - 30%之间，但这只是个人推测，需与监管机构讨论确定 [77] 问题6: 如果Gedeptin项目达到预期缓解率，是否有可能转向一线试验 - 就单药治疗而言，基于其作用机制，不太可能转向一线治疗，但与检查点抑制剂联合使用时，数据显示可改善转移性疾病的反应，有可能用于某些患者群体的早期治疗 [79] 问题7: 监管机构是否可能要求增加超过30名患者才能满足申报要求 - 与监管机构打交道时一切皆有可能，但鉴于这是晚期疾病且患者无其他治疗选择，预计所需患者数量会处于此类试验范围的较低端 [81] - 根据1期项目后与监管机构的讨论，当前2期试验所需患者数量低于公司目前的数量，公司计划增加约30名患者，预计最终完成的患者数量将超过之前指示的数量 [81][82]

公司基本信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，产品管线包括针对COVID - 19和头颈癌的人体临床试验，知识产权组合有超70项已授权或待批专利申请，分布在20个专利家族[14] - 公司前身于1988年6月在伊利诺伊州成立，2006年9月完成合并，2008年6月在特拉华州重新注册[114] - 公司目前有11名全职员工[112] - 公司科学顾问委员会成员包括Harriet L. Robinson、Stanley A. Plotkin等多位知名科学家[111] - 公司主要行政办公室位于佐治亚州斯迈纳，租赁约8400平方英尺的办公和实验室空间，租约将于2022年12月31日到期[184] - 2022年3月9日，公司有12名普通股登记持有人，大部分普通股由经纪人和其他机构代股东持有[188] 疫情相关数据 - 截至2022年3月初，全球报告超4.25亿例COVID - 19病例和近600万例死亡[18] - 全球有24种疫苗获授权使用，美国有3种，美国CDC估计COVID - 19 mRNA疫苗有效性近几个月下降[19] - 超90%感染产生的中和抗体针对S蛋白的RBD亚基[20] - 目前全球有超20种新冠疫苗在一个或多个国家获批使用，美国有3种[80] 产品管线及临床试验情况 - GEO - CM04S1正在进行2期临床试验，与辉瑞/BioNTech mRNA疫苗对比，评估其在接受过异基因或自体造血细胞移植或CAR - T细胞疗法患者中的安全性和免疫原性[23] - GEO - CM04S1作为加强针的1/2期试验2期部分于2021年12月开始患者招募，将纳入60名18岁及以上曾接种FDA批准的两剂SARS - CoV - 2 mRNA疫苗的健康个体[24][27] - Gedeptin的1/2期试验正在斯坦福大学与埃默里大学合作进行患者招募，初始阶段由FDA资助，FDA已授予其孤儿药地位[33] - 临床前研究显示，公司的MUC1疫苗与MTI和ICI联合使用，显著降低了结直肠癌小鼠模型的肿瘤负担[37] - 公司MVA - VLP - EBOV、MVA - VLP - SUDV、MVA - VLP - MARV和LASV疫苗候选物的临床前研究显示，单剂免疫对致死剂量病毒的保护率达100%[41] - 公司GEO - ZM02疫苗候选物在啮齿动物的临床前研究中，单剂对直接注入大脑的致死剂量寨卡病毒的保护率达100%[44] 其他疾病相关数据 - 埃博拉、苏丹和马尔堡病毒导致的出血热疾病在人类中的致死率高达90%[39] - 全球疟疾每年造成2.28亿例感染和40.5万例死亡，多数疟疾疫苗候选物诱导的保护率未超50%[45] - 第一代疟疾疫苗RTS,S需接种4剂，疗效为30 - 40%，下一代疟疾疫苗预计含多种抗原，疗效至少达75%[83] 公司合作与授权情况 - 2021年1月，公司获NIAID的SBIR一期赠款，支持COVID - 19疫苗开发[30] - 2021年9月，公司与PNP Therapeutics签订协议，获Gedeptin独家开发和商业化权利[31] - 公司与美国国立卫生研究院/国家过敏和传染病研究所的Bernard Moss实验室合作超15年，开发了四代MVA载体[54] - 公司与澳大利亚伯内特研究所合作开发疟疾疫苗，后续开发依赖额外资金支持[46] - 2018年9月，美国国防部授予公司244.2307万美元合作协议，支持LASV疫苗开发项目[59] - 2021年1月，美国国家过敏和传染病研究所授予公司29.9927万美元第一阶段小企业创新研究（SBIR）赠款，支持新冠疫苗开发[60] - 2020年10月22日，公司与美国卫生与公众服务部（HHS）签订专利和生物材料许可协议，用于开发新冠疫苗[110] - 公司与城市希望之城签订独家许可协议，获得3个针对COVID - 19疫苗产品的专利家族，到期时间为2041年，需支付初始费用500万美元，后续分别支付300万和200万美元及里程碑付款和销售提成[99][106] - 公司与PNP Therapeutics, Inc.签订许可协议，获得2个用于癌症治疗的专利家族，到期时间在2029 - 2032年，需支付前期费用、里程碑付款、季度支持款和销售提成，并发行认股权证[100][108] - 2021年11月，公司与希望之城达成许可协议，获得GEO - CM04S1的独家开发和商业化权利[195] - 2021年9月，公司与PNP Therapeutics, Inc.达成转让和许可协议，获得Gedeptin®的独家权利，用于治疗实体瘤[198] 专利相关情况 - 截至2021年12月31日，公司全球范围内拥有19项已授权美国专利、3项已获批准美国专利申请、10项待审美国专利申请等[87] - 美国专利有效期为自非临时专利申请最早提交日起20年，部分美国专利可能符合最长5年的专利期限延长条件，但延长期限自产品批准日起总计不超14年[87] - 公司拥有5个与DNA和MVA基HIV疫苗相关的专利家族，从埃默里大学和美国国立卫生研究院（NIH）获得的相关专利将在2022 - 2028年到期，自有一个专利家族相关专利2037年到期[88] - 公司拥有针对埃博拉病毒、马尔堡病毒、寨卡病毒、疟疾等病毒的专利申请，到期时间在2036 - 2038年不等[89][90][92] - 公司与佐治亚州立大学共同拥有一个针对乙肝病毒的专利家族，相关专利2037年到期[91] - 公司拥有3个免疫肿瘤疫苗相关的专利家族，专利申请到期时间在2037 - 2040年[93] - 公司拥有2个针对SARS - CoV - 2的MVA基疫苗专利家族，申请到期时间在2041 - 2042年，从NIH非独家获得的相关专利家族分别在2023 - 2032年和2037 - 2041年到期[94] - 公司与Leidos, Inc.共同拥有一个用于增强疫苗接种期间T细胞启动的病毒构建体专利家族，专利申请2042年到期[96] - 公司通过申请专利、依靠商业秘密等方式保护知识产权，并计划根据情况提交更多专利申请[84][85][86] - 美国专利有效期通常为自最早非临时申请日起20年[162] 监管与市场相关情况 - 公司产品受美国和其他国家政府监管，在美国上市前需获FDA批准，每个生产机构需注册并通过预批准检查[62][64] - 公司依靠第三方合同制造商生产疫苗，供应商按FDA和欧洲药品管理局的相关法规运营[75] - 公司产品面临来自大型制药公司、专业制药和生物技术公司以及学术和研究机构的激烈竞争[78] - 美国FDA优先审评券计划旨在6个月内做出决定，自2014年首次出售以来，其价格在6800万美元至3.5亿美元之间[71][72] - 公司的埃博拉、苏丹、马尔堡、拉沙热、疟疾和寨卡疫苗项目可能有资格申请优先审评券[73] - 根据美国生物制品价格竞争与创新法案（BPCIA），生物制品创新制造商可获12年独家使用权，生物类似药申请可在产品获批销售4年后提交，获批需在12年后（可能有6个月延期）[102] - 根据美国孤儿药法案，获孤儿药指定且首个获批的产品可获7年市场独占权[103] - 2017年9月，加州议会批准SB17，要求药企在产品价格两年内涨幅超过16%时提前60天通知并解释原因；2016年，佛蒙特州通过法律要求特定制造商说明提价理由[144] 公司风险因素 - 公司业务依赖持续资金支持，若无法获得足够资金，可能无法继续运营[122] - 公司产品仍在开发中且未经证实，可能无法成功[130] - 公司依赖关键人员，若人员离职可能对业务和运营产生不利影响[131] - 疫苗市场竞争激烈，公司面临众多资源更雄厚的国内外竞争对手[133] - 产品候选基于新医疗技术，存在开发失败、安全性和有效性问题、难以大规模生产和营销不经济等风险[134] - 临床试验可能出现延迟，导致产品开发成本增加，影响财务结果和商业前景[136] - 公司严重依赖第三方进行临床试验，但无法控制其活动，第三方未履行义务可能阻碍产品开发、审批和商业化[137] - 公司产品未获FDA或其他监管机构批准，未能及时获得监管批准会增加开发成本或损害未来销售[138] - 公司未来寻求产品候选的合作可能不成功，影响产品发现、开发和商业化能力[147] - 公司无制造、销售和营销经验，需发展自身商业基础设施或建立合作安排[148] - 公司商业成功部分取决于获取、维护、保护和执行知识产权的能力，存在专利申请不获批、已获批专利被挑战等风险[153] - 公司使用的部分技术从第三方获得许可，若未履行合同义务可能失去许可权，影响产品生产和保护[155] - 公司专利和许可专利权利可能受到挑战、无效、侵权或规避[158] - 部分专利家族和许可专利家族处于早期审查阶段，不确定能否获得专利及提供足够保护[159] - 公司可能无法阻止第三方侵犯或使用其知识产权[160] - 外国法律对专有信息的保护程度可能不如美国[161] - 即使获得专利，专利期限可能不足以保护产品的竞争地位[162] - 美国专利法的变化可能降低专利价值，增加不确定性和成本[163] - 出售额外股权证券可能导致股东大幅稀释[175] - 公司章程授权董事会最多发行1000万股优先股，发行新股可能削弱普通股股东权利并降低其价值[177] 公司股权与股息情况 - 有236万股预融资认股权证可按名义行使价行使，另有588.4115万股认股权证行使价在3.26美元至13.00美元之间[176] - 公司普通股市场价格高度波动，受多种因素影响[173] - 公司普通股市场价格高度波动，有运营亏损历史且预计未来仍会亏损[119] - 公司从未支付过普通股股息，且预计在可预见的未来也不会支付，计划保留未来收益用于业务运营[178][189] - 2021年第四季度公司未回购任何股权证券[191] 财务数据关键指标变化 - 2021年公司的赠款和合作收入为385,501美元，较2020年的1,823,658美元减少1,438,157美元[202] - 2021年公司研发费用为15,554,171美元，较2020年的2,444,459美元增加13,109,712美元[202] - 2021年公司净亏损为18,570,317美元，较2020年的2,958,068美元增加15,612,249美元[202] - 2021年赠款与合作收入为385,501美元，较2020年的1,823,658美元减少1,438,157美元（79%），2021年末剩余可用赠款资金81,526美元[203] - 2021年研发费用为15,554,171美元，较2020年的2,444,459美元增加13,109,712美元（536%）[205] - 2021年一般及行政费用为3,577,153美元，较2020年的2,196,014美元增加1,381,139美元（63%），剔除股份支付费用后增加1,165,272美元（54%）[206] - 2021年股份支付费用为369,987美元，较2020年的64,463美元增加[209] - 2021年利息收入为4,736美元，2020年为2,271美元[2021] - 2021年利息费用为1,286美元，2020年为143,524美元[20212] - 2021年债务清偿收益为172,056美元，与PPP贷款本金及应计利息豁免有关[20212] - 2021年研发费用中的股份支付费用为96,814美元，2020年为7,156美元[205] - 2021年一般及行政费用中的股份支付费用为273,173美元，2020年为57,307美元[206] - 2021年拉沙热美国陆军赠款收入为85,574美元，较2020年的1,438,465美元减少1,352,891美元[203] - 2021年12月31日财年公司净亏损1857.0317万美元，预计未来仍会有运营亏损且累计亏损会增加[121] - 公司预计当前营运资金能支持到2023年第二季度的运营计划，需筹集额外资金推进疫苗开发项目和维持运营[124]

财务数据和关键指标变化 - 截至9月30日现金余额为1800万美元，去年12月31日略低于1000万美元；营运资金为1780万美元，去年为940万美元，现金余额增加主要源于2月股票发行净收益940万美元以及年初至今行使公开交易认股权证获得340万美元 [25] - 2021年前9个月，赠款和合作收入为22万美元，2020年为160万美元；研发费用为270万美元，2020年为170万美元；总务和行政费用为260万美元，2020年为140万美元；2021年其他收入和费用包括债务清偿收益17.2万美元；2021年前9个月净亏损480万美元，合每股0.80美元，上一年为160万美元，合每股2.85美元 [26][27][28] - 2021年经营活动净现金流与净亏损450万美元相近；公司现有现金储备足以支持项目推进至2022年年中 [29][30] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫肿瘤学业务 - Gedeptin已确认两个额外临床站点，并启动IND转移，试验正在进一步扩大和加速，该产品在头颈癌领域获FDA孤儿药指定 [9] 新冠疫苗业务 - 获得City of Hope的COH04S1疫苗独家许可，该疫苗正在进行2期临床试验，是唯一前瞻性研究研究性新冠疫苗在接受骨髓移植或CAR - T疗法的血癌患者中的安全性和有效性的试验 [11][12] - 计划开展1/2期试验，评估其作为已接种mRNA疫苗的健康志愿者的加强针的免疫反应 [14] 出血热病毒疫苗业务 - 针对苏丹和马尔堡病毒的疫苗候选物正在NIAID的临床前服务套件中，在基准非人灵长类动物模型中进行免疫原性和有效性测试 [10] - 针对拉沙热病毒的疫苗正在进行临床前研究，由美国国防部提供资金支持 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于在未来12 - 18个月内，推进与COVID - 19和免疫肿瘤学相关的优先项目，为股东、利益相关者和全球公共卫生创造价值 [6] - 通过获得COH04S1疫苗许可，加速在COVID - 19预防市场的开发活动，利用MVA技术平台，开发多抗原疫苗，以应对不同SARS - CoV - 2变体 [14][21] - 持续推进Gedeptin在头颈癌领域的临床试验，并评估其从二线治疗推进到一线治疗的可能性 [45] - 出血热病毒疫苗项目通过非稀释性资金和联邦政府支持取得进展，未来临床开发将受市场需求和政府优先级影响 [10][53] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对过去一年在加强现金状况和推进项目数据里程碑方面的进展感到满意，认为成功进入免疫肿瘤学和COVID - 19疫苗开发的临床阶段，为进一步开发新产品奠定了坚实基础 [7][8] - 公司认为现有项目和产品管线具有吸引力，有望吸引新的融资活动 [30] 其他重要信息 - 公司某些陈述可能构成前瞻性陈述，实际结果可能因多种因素与陈述存在重大差异，公司不承担更新这些陈述的义务 [4][5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: mRNA疫苗在骨髓移植患者或免疫功能低下人群中是否效果不佳，这是否是靶向该人群的依据？ - 现有仅针对S蛋白的mRNA疫苗在免疫功能低下患者中效果不佳，City of Hope是处理该类患者的世界领先机构，且MVA载体和多抗原设计的疫苗可能在这些患者中更有效，此外免疫功能低下患者群体庞大，有机会扩大研究 [38] 问题2: 计划在健康受试者中进行的加强针研究，会招募何种年龄的受试者，如何开展研究？ - 研究将与City of Hope的医护人员合作，他们已接种辉瑞疫苗，作为健康志愿者参与研究 [41] 问题3: 加强针研究的免疫原性数据是否主要关注T细胞反应？ - 是的，T细胞反应是项目重点，目标是拓宽免疫反应，核蛋白是T细胞免疫的主要靶点 [42] 问题4: Gedeptin项目1/2期试验何时能有数据读出？ - 目前难以预测数据读出时间，公司正在转移IND、启动新站点并选择CRO，下次会议再进行更有意义的讨论 [43] 问题5: Gedeptin项目是否有从二线治疗推进到一线治疗的长期目标？ - 公司正在评估这一概念 [45] 问题6: COH04S1疫苗在免疫功能低下患者的临床试验是否会扩展到其他免疫功能低下患者群体？ - 目前所有相关内容都在讨论和评估中，2期试验将是重点，后续会根据数据决定是否扩展 [49] 问题7: CMO2项目临床结果中，抗刺突免疫球蛋白在仓鼠中持续至少56天，是否有进一步观察，T细胞反应持久性如何，进入人体试验后预期的IgG和T细胞反应持久性如何？ - 动物模型测试正在进行，下周将公布新数据；根据HIV项目数据，预计CMO2诱导的反应持久，与City of Hope疫苗类似 [51][52] 问题8: 正在进行的针对马尔堡和苏丹病毒的NIH临床前研究情况如何，现有测试是否足够用于IND申请，未来是否还需更多研究？ - 年底将在世界疫苗会议上总结出血热疫苗的研究情况，是否进入临床试验受市场力量驱动，最终由联邦政府决定优先级 [53]