产品获批情况 - 公司产品CINVANTI和SUSTOL获美国批准用于预防化疗引起的恶心和呕吐，ZYNRELEF获美国和31个欧洲国家批准用于术后疼痛管理[283] 费用预测情况 - 公司预计2022年研发费用将减少，因ZYNRELEF于2021年5月获批，HTX - 019的新药申请于2021年11月提交[289] - 公司预计2022年销售和营销费用将增加，因2021年急性护理销售团队成本未满一年，ZYNRELEF于2021年7月推出[291] - 公司预计2022年一般和行政费用与2021年保持一致[290] 投资情况 - 截至2021年12月31日，公司投资为7150万美元，分类为公允价值层级中的第1级或第2级[301] 客户政策情况 - 公司允许客户在产品过期日期后12个月内退货以获得信用[298] - 公司为客户提供合同约定的折扣，在产品发货季度后的两个月内支付[298] - 公司为GPO成员提供现金折扣和基于实际购买水平的回扣，回扣按季度计算[298] - 公司为GPO支付行政费用，费用基于合同条款，在GPO成员购买产品季度后支付[298] - 公司参与医疗补助回扣计划，通常在产品销售季度后的三个月内向参与州支付回扣[299] 净产品销售额情况 - 2021年净产品销售额为8630万美元，2020年为8860万美元[313] - 2021年CINVANTI净产品销售额为7350万美元，2020年为8780万美元[314] - 2021年SUSTOL净产品销售额为990万美元，2020年为80万美元[315] - 2021年ZYNRELEF净产品销售额为290万美元，2020年无相关销售[316] 产品销售成本情况 - 2021年产品销售成本为4600万美元，2020年为3620万美元[317] 研发费用情况 - 2021年研发费用为1.308亿美元，2020年为1.745亿美元[320] 销售和营销费用情况 - 2021年销售和营销费用为8720万美元，2020年为6390万美元[322] 财务状况情况 - 截至2021年12月31日，公司累计亏损16亿美元，现金、现金等价物和短期投资为1.576亿美元，2020年为2.085亿美元[324] - 2021年净亏损为2.207亿美元，合每股2.24美元，2020年净亏损为2.273亿美元，合每股2.50美元[328] 经营租赁义务情况 - 截至2021年12月31日，公司总经营租赁义务为1200万美元，其中290万美元一年内到期，910万美元两到五年内到期[333]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度公司两个商业产品线的净产品销售额为2320万美元，较2020年同期的2000万美元增长16% [51] - 2021年第三季度ZYNRELEF净产品销售额为210万美元；CINVANTI净产品销售额为1800万美元，低于2020年同期的1980万美元；SUSTOL净产品销售额为310万美元，高于2020年同期的20万美元，需求单位较上一季度增长22% [52] - 2021年第四季度，肿瘤护理产品线净产品销售额预计在2000万 - 2200万美元之间，2022年预计实现适度增长 [53] - 截至2021年9月30日的9个月内，经营活动净现金使用量为1.581亿美元，高于2020年同期的1.323亿美元；预计第四季度经营活动净现金使用量在4500万 - 4800万美元之间，2022年随着净产品销售额增加和成本节约，净现金使用量将继续降低 [53][54] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为229万美元 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 急性护理产品线（ZYNRELEF） - 上市首季度净产品销售额达210万美元，已在全国分销渠道建立广泛库存，4家全线批发商的68个库存配送中心已销售该产品，其中50%已重新订购；10家专业分销商的10个库存配送中心已销售，60%已重新订购 [15][16] - 截至10月底，有126个处方集获批，其中55%为无限制使用；在实际做出P&T委员会决策的账户中，超过91%的医院P&T委员会将其加入处方集 [18][19] - 上市前3个月有160个独特订购账户，是同期最接近竞争对手的4倍多，且50%的账户在首3个月内重新订购 [23][24] - 已获得超过8800万覆盖人群在门诊手术中心（ASC）的单独报销，部分情况下在医院门诊也有单独报销 [26] 肿瘤护理产品线 - 第三季度CIMB产品线产品净销售额为2110万美元，较上年增长6% [34] - 2021年第四季度，CIMB产品线净产品销售额预计在2000万 - 2200万美元之间 [37] - 公司认为CINV产品线自2022年起在临床领域有望实现增长，主要因仿制药快速利润和ASP报销较上一季度下降27%，降至2021年第四季度的36.45美元，且由于疫情有肿瘤患者积压，新患者开始治疗将带来增长机会 [36][37] - SUSTOL在2019年第四季度取消所有折扣以重置ASP报销，2021年恢复增长，预计2022年继续增长 [39] 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略 - 专注于通过ZYNRELEF在急性护理产品线创造长期增长，扩大其标签和商业机会；稳定肿瘤护理产品线今年的销售额，并在明年实现适度增长 [8][9] - 商业战略一是确立公司在急性护理领域的领先地位，随着ZYNRELEF上市和HTX - 019的NDA提交，有望在明年第四季度为急性护理产品线增加第二个商业产品；二是使肿瘤护理业务恢复增长并实现利润最大化，已采取措施稳定销售，预计2022年适度增长，并通过大规模制造和资源调整降低成本 [47][48][49] 行业竞争 - 在术后疼痛市场，ZYNRELEF与EXPAREL等竞争，上市表现良好，独特订购账户数量和重新订购率优于竞争对手；多数获批处方集的账户保留了EXPAREL，因它在儿科或神经阻滞等方面有特定适应症 [23][24][85] - 在肿瘤护理市场，面临仿制药和生物类似药竞争，但公司认为CINV产品线因仿制药报销下降和患者积压，2022年有望增长 [35][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去几个月是公司历史上最重要和富有成效的时期之一，ZYNRELEF成功在美国上市，公司整体处于强势地位，期待未来一年实现更多商业和企业里程碑 [7][13] - 尽管市场存在重大不利因素，ZYNRELEF上市首季度表现强劲，未来随着标签扩展和商业努力，有望实现增长；肿瘤护理产品线预计2022年适度增长 [14][36] - HTX - 019若获批，有望在明年第四季度上市，带来数亿美元销售机会 [43] 其他重要信息 - FDA同意ZYNRELEF的两个补充新药申请（sNDA）用于标签扩展，第一个已于9月底提交，预计扩大标签涵盖足部和脚踝、中小开放性腹部和下肢全关节置换手术；第二个预计在2022年下半年提交，若获批将涵盖超过1400万例目标手术 [10][11] - FDA批准公司制造补充申请，增加专有聚合物的二级供应商，这将使公司每年能够生产数百万剂药物，并显著降低商品成本 [12] - 公司计划本季度提交HTX - 019用于术后恶心呕吐（PONV）的新药申请（NDA），基于10个月的标准审查期，有望在明年第四季度上市 [42][43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：生成更多药代动力学（PK）和安全性数据以扩展ZYNRELEF标签的理由是什么，将从这些研究中生成哪些现有数据之外的数据；年底医院和ASC的覆盖人群预计情况；获批处方集的账户是否为EXPAREL友好型 - 第一个sNDA基于已有数据，可扩大适应症；FDA要求补充其他身体部位的PK和安全性数据，以确保产品在不同部位使用时无意外情况，降低局部麻醉药全身毒性风险，且无需进行随机疗效研究，公司预计不会出现异常药物水平，研究正在进行，预计明年下半年提交申请 [59][60][64] - 目前覆盖约2.2亿覆盖人群的支付方，公司正通过与雇主联盟和工会合作等方式扩大覆盖范围，但暂无法给出具体数字；多数获批处方集的账户EXPAREL已在处方集中，同时公司也新增了一些EXPAREL从未进入的大型医院系统 [67][69][70] 问题2：ZYNRELEF是否已取代布比卡因或其他品牌产品使用；是否有非标签使用情况 - ZYNRELEF已在医院使用，如一些骨科医生在超过100例全膝关节置换（TKA）手术中使用；处方集批准只是第一步，部分账户因需完成医疗主管签字、计算机医嘱录入和药房订购等流程，尚未开始使用 [76][77] - 公司仅推广标签内的三个适应症，55%获批的医院和综合医疗网络（IDN）为无限制使用；有传闻称外科医生在TKA手术中用于全髋关节置换有良好效果，但这只是传闻信息，公司不进行推广，会通过医学事务收集信息用于未来临床研究 [78][79][80] 问题3：在处方集讨论中，ZYNRELEF是否与EXPAREL直接比较，设施是选择一种药物还是两者都列入处方集；获得C代码的竞争优势及优势演变情况 - 在大多数获批处方集的账户中，若EXPAREL原本在处方集中，会保留它，因它在儿科或神经阻滞等方面有特定适应症；公司目标是让产品获得使用机会，不追求将EXPAREL踢出处方集 [85][86] - C代码于2022年1月1日在门诊手术中心市场生效，届时公司将与其他在该领域报销的公司处于相同地位；CMS正在评估ZYNRELEF的直通状态，若获批，将不仅在门诊手术中心，还在医院门诊获得报销，而领先品牌EXPAREL在医院门诊无此覆盖；C代码提供的长期覆盖有助于增加门诊手术中心对产品的采用 [90][91][95] 问题4：ZYNRELEF预计在哪些场景获得增长；标签扩展计划是否包括神经阻滞适应症 - 7 - 9月的160个独特订购账户中，医院和ASC数量各占50%，但业务量主要来自医院，因医院手术量远高于ASC；ASC市场占目标手术的约15%，但其进入和早期使用门槛较低 [98][99] - 目前讨论的两个sNDA仅用于局部应用，不计划对ZYNRELEF进行神经阻滞相关工作，因产品设计基于布比卡因和少量美洛昔康的独特协同作用，在局部应用时可增强止痛效果，在神经阻滞场景中会失去这种优势；竞争对手因一篇文章起诉ASA，表明EXPAREL在神经阻滞中与布比卡因相比无优势，公司认为使用低成本布比卡因进行神经阻滞，同时局部应用ZYNRELEF可获得更好效果 [100][101][102] 问题5：CINV产品线预计2022年恢复增长，是否能回到2018年水平 - 公司预计2022年适度增长，回到2018年水平高于适度增长的定义；CINVANTI有两个有利因素，一是仿制药福沙匹坦的报销降至6.45美元，其对社区实践的价值降低；二是从2022年1月1日起，医院市场中仿制药福沙匹坦在捆绑支付之外无报销，这将使CINVANTI在2022年进入增长轨道，公司将在年终结果中提供更多2022年的指导 [104][105][106] 问题6：本季度210万美元销售额中，ASC和医院场景的销量情况；明年各场景的增长情况 - 首季度销售额中约30%来自ASC账户，独特订购账户中医院和ASC各占50%，表明医院市场销量更大 [110] - 预计未来业务将更加正常化，超过80%的业务来自医院市场，约20%来自ASC市场 [111] 问题7：在医院P&T委员会的进展情况，包括目标医院百分比和决策节奏；是否会加速；是否遵循80 - 20规则 - 目前有126个处方集获批，大部分是医院系统；到年底还有150个P&T委员会计划开会；公司共目标1300家医院；医院P&T委员会批准率为91%，其中55%为无限制使用；由于COVID影响，决策节奏难以预测，公司将在财报电话会议中提供更新 [115][116][117] - 预计明年会加速，原因包括部分P&T委员会因COVID推迟、新适应症获批以及部分医院产品上市6个月后才开始评估等因素 [118][119] - 目标的1300家医院约占机会的80%，公司从最大的医院开始，但有时大医院决策较慢，所有目标医院都有价值，公司会抓住机会争取 [120][121]

产品获批与销售进展 - SUSTOL于2016年8月获FDA批准，10月在美国开始商业销售，其全球3期开发项目在超2000名癌症患者中评估疗效和安全性[99,100] - 2017年2月，NCCN将SUSTOL纳入其肿瘤止吐临床实践指南，给予最高级别1类推荐[102] - 2018年1月，CMS为SUSTOL分配J代码，简化了处方医生的计费和报销流程[103] - CINVANTI于2017年11月获FDA批准，2018年1月在美国开始商业销售，2019年10月其sNDA获批，扩大了适应症和推荐剂量[104] - 2019年1月，CMS为CINVANTI分配J代码；2月，其sNDA获批，扩大了给药方式[109] - 2020年7月启动CINVANTI治疗COVID - 19的2期临床研究GUARDS - 1，因2021年上半年住院患者数量下降，该研究提前终止[110] - ZYNRELEF于2021年5月获FDA批准，7月在美国开始商业销售，是首个被FDA归类为缓释产品的改良释放局部麻醉剂[111] - 2021年9月底向FDA提交ZYNRELEF的sNDA，计划在2022年下半年提交下一份sNDA以进一步扩大适应症[112] - ZYNRELEF的NDA生产补充申请在不到4个月内获FDA批准，增加了专有聚合物的大规模二级供应商，可降低产品销售成本[113] - 2020年9月ZYNRELEF获欧盟委员会营销授权，截至2021年1月在31个欧洲国家获批，预计2022年底在欧洲向患者提供[114] 产品销售数据 - 2021年第三季度和前九个月净产品销售额分别为2320万美元和6570万美元，2020年同期分别为2000万美元和6800万美元[123] - 2021年第三季度和前九个月CINVANTI净产品销售额分别为1800万美元和5620万美元，2020年同期分别为1980万美元和6760万美元；SUSTOL净产品销售额分别为310万美元和740万美元，2020年同期分别为20万美元和40万美元[124] - 2021年第三季度和前九个月ZYNRELEF净产品销售额均为210万美元，2020年无相关销售，该产品于2021年7月在美国开始商业销售[125] 成本与费用数据 - 2021年第三季度和前九个月产品销售成本分别为1140万美元和3510万美元，2020年同期分别为720万美元和2680万美元[126] - 2021年第三季度研发费用为2860万美元，2020年同期为4920万美元；前九个月研发费用为1.019亿美元，2020年同期为1.301亿美元[129][130] - 2021年第三季度和前九个月一般及行政费用分别为980万美元和3030万美元，2020年同期分别为950万美元和2970万美元[131] - 2021年第三季度和前九个月销售及营销费用分别为2520万美元和6270万美元，2020年同期分别为1250万美元和4830万美元[132] 财务状况数据 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.028亿美元，截至2020年12月31日为2.085亿美元[134] - 2021年第三季度和前九个月净亏损分别为5240万美元和1.66亿美元，每股亏损分别为0.51美元和1.71美元；2020年同期净亏损分别为5820万美元和1.65亿美元，每股亏损分别为0.64美元和1.82美元[135] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为1.581亿美元，2020年同期为1.323亿美元；投资活动净现金流入为5700万美元，2020年同期为1.522亿美元；融资活动净现金流入为1.555亿美元，2020年同期为330万美元[136][137][138] 投资与风险相关 - 公司投资活动主要目标是保存资本以支持运营[141] - 公司利率市场风险主要与投资组合利息收入增减有关[141] - 公司利率波动风险限于利率敏感型金融工具投资[141] - 公司不使用利率衍生品工具管理利率变动风险[141] - 公司通过投资短期投资级证券降低违约风险[141] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，市场利率50个基点的变动对投资组合公允价值无重大影响[141] - 投资组合公允价值变动的损益在投资出售或确定为永久性减值时才在合并报表中确认[141] - 公司通过限制违约、市场和再投资风险确保投资本金安全[141] - 公司无重大外币债务或其他衍生金融工具[141]

产品获批与上市信息 - SUSTOL于2016年8月获FDA批准，10月在美国开始商业销售，其全球3期开发项目在超2000名癌症患者中评估了疗效和安全性[95][96] - 2017年2月，NCCN将SUSTOL纳入其肿瘤止吐临床实践指南，给予最高级别1类推荐[98] - 2018年1月，SUSTOL获得特定产品计费代码J - code[99] - CINVANTI于2017年11月获FDA批准，2018年1月在美国开始商业销售，2019年10月其补充新药申请获批，扩大适应症和推荐剂量[100] - 2019年1月，CINVANTI获得J - code，2月其补充新药申请获批，扩大给药方式[104] - ZYNRELEF于2021年5月获FDA批准，7月在美国开始商业销售，可提供长达72小时术后镇痛[106] - 2020年9月ZYNRELEF获欧盟委员会营销授权，截至2021年1月在31个欧洲国家获批，预计2022年在欧洲上市[107] - 2021年4月公司回复加拿大卫生部问题，预计回复筛选后有长达300天的审查期[108] 产品临床研究信息 - 2020年7月启动评估CINVANTI用于COVID - 19早期住院患者的2期临床研究GUARDS - 1，因患者数量下降于2021年提前终止[105] - 2020年5月启动HTX - 034的1b/2期临床研究，最低剂量组96小时内疼痛强度降低效果优于布比卡因溶液，45.5%患者15天内未使用阿片类药物，72小时内阿片类药物消耗量较布比卡因溶液降低71%[110] 净产品销售额数据 - 2021年第二季度和上半年净产品销售额分别为2240万美元和4250万美元，2020年同期分别为2270万美元和4810万美元[117] - 2021年第二季度和上半年CINVANTI净产品销售额分别为1970万美元和3820万美元，2020年同期分别为2260万美元和4780万美元[117] - 2021年第二季度和上半年SUSTOL净产品销售额分别为270万美元和430万美元，2020年同期分别为10万美元和30万美元[117] 产品销售成本数据 - 2021年第二季度和上半年产品销售成本分别为1450万美元和2370万美元，2020年同期分别为900万美元和1960万美元[118] 研发费用数据 - 2021年第二季度研发费用为3520万美元，2020年同期为4400万美元；2021年上半年研发费用为7330万美元，2020年同期为8090万美元[119][120] 一般及行政费用数据 - 2021年第二季度和上半年一般及行政费用分别为1090万美元和2050万美元，2020年同期分别为980万美元和2020万美元[121] 销售及营销费用数据 - 2021年第二季度和上半年销售及营销费用分别为2230万美元和3750万美元，2020年同期分别为1560万美元和3580万美元[122] 现金及投资数据 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.577亿美元，截至2020年12月31日为2.085亿美元[124] 净亏损数据 - 2021年第二季度和上半年净亏损分别为6100万美元和1.136亿美元，2020年同期分别为5520万美元和1.068亿美元[125] 经营、投资、融资活动现金数据 - 2021年上半年经营活动使用的净现金为1.049亿美元，2020年同期为9020万美元；投资活动提供的净现金为3540万美元，2020年同期为9620万美元；融资活动提供的净现金为1.556亿美元，2020年同期为280万美元[126][127][128]

产品获批与上市信息 - SUSTOL于2016年8月获FDA批准，10月在美国开始商业销售，用于预防成人急性和延迟性恶心呕吐，全球3期开发项目涉及超2000名癌症患者[93][94] - 2017年2月，NCCN将SUSTOL纳入其肿瘤止吐临床实践指南，给予最高类别1级推荐[96] - 2018年1月，SUSTOL获得特定计费代码J - code，简化了处方医生的计费和报销流程[97] - CINVANTI于2017年11月获FDA批准，2018年1月在美国开始商业销售，2019年10月获批扩大适应症和推荐剂量[98] - 2019年1月，CINVANTI获得J - code；2月，获批扩大给药方式，增加2分钟静脉注射[102] - 2020年7月，公司启动GUARDS - 1研究，评估CINVANTI对早期住院COVID - 19患者的疗效和安全性，研究将纳入多达约100名患者[103] - ZYNRELEF于2020年9月获欧盟委员会营销授权，截至2021年1月在31个欧洲国家获批，预计2022年在欧洲上市[104] 产品研发进展 - HTX - 011在美国和加拿大处于研究阶段，2020年6月收到FDA完整回复信，2020年11月重新提交新药申请，处方药用户付费法案目标日期为2021年5月12日[105] - 2019年11月，HTX - 011新药提交申请获加拿大卫生部受理，2021年4月回复问题，预计审核期最长300天[106] - 2018年3月，HTX - 011关键3期研究EPOCH 1和EPOCH 2取得积极顶线结果，所有主要和关键次要终点均达成[107] 财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度净产品销售额为2000万美元，2020年同期为2540万美元；CINVANTI净产品销售额为1850万美元，2020年同期为2520万美元；SUSTOL净产品销售额为150万美元，2020年同期为20万美元[120] - 2021年第一季度产品销售成本为920万美元，2020年同期为1060万美元[121] - 2021年第一季度研发费用为3810万美元，2020年同期为3690万美元，主要因PONV和HTX - 034成本增加[122] - 2021年第一季度一般及行政费用为960万美元，2020年同期为1040万美元，主要因非现金股票薪酬费用减少[123] - 2021年第一季度销售及营销费用为1520万美元，2020年同期为2020万美元，主要因HTX - 011上市准备活动成本减少[124] - 2021年第一季度其他收入（费用）为 - 50万美元，2020年同期为120万美元，主要因短期投资利息收入减少[125] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.665亿美元，截至2020年12月31日为2.085亿美元[126] - 2021年第一季度净亏损为5260万美元，每股亏损0.58美元，2020年同期净亏损为5160万美元，每股亏损0.57美元[127] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为4190万美元，2020年同期为3290万美元，主要因营运资金变化[127] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为430万美元，2020年同期融资活动提供净现金6380万美元，主要因短期投资净购买[128] 公司投资与风险相关 - 公司投资活动主要目标是保存资本以支持运营[133] - 公司利率市场风险主要与投资组合利息收入增减有关[133] - 公司利率波动风险限于利率敏感型金融工具投资[133] - 公司不使用利率衍生品管理利率变动风险[133] - 公司通过投资短期投资级证券降低违约风险[133] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，市场利率50个基点的变动对投资组合公允价值无重大影响[133] - 投资组合公允价值变动损益在投资出售或确定为永久性减值时才在合并报表中确认[133] - 公司通过限制违约、市场和再投资风险确保投资本金安全[133] - 公司无重大外币债务或其他衍生金融工具[133]

产品获批与上市情况 - 公司首款商业产品SUSTOL于2016年8月获FDA批准，10月在美国开始商业销售，其全球3期开发项目在超2000名癌症患者中评估了疗效和安全性[22][30][31] - 公司第二款商业产品CINVANTI于2017年11月获FDA批准，2018年1月在美国开始商业销售，2019年10月获批扩大适应症和推荐剂量[23][35] - 公司第三款获批产品ZYNRELEF于2020年9月获欧盟委员会营销授权，预计2022年在欧洲向患者提供[26][43] 产品临床研究进展 - HTX - 019用于预防术后恶心呕吐，2020年9月底IND申请获FDA批准，1期临床试验显示32mg的HTX - 019静脉注射30秒与40mg口服阿瑞匹坦生物等效，计划2021年底提交NDA[24][42] - HTX - 011在美国和加拿大处于研究阶段，2020年6月收到FDA关于NDA的完整回复信，11月重新提交NDA，PDUFA目标日期为2021年5月12日[27] - HTX - 034在2020年5月启动1b/2期临床研究，1b期研究中最低剂量的HTX - 034（含21.7mg布比卡因加美洛昔康和阿瑞匹坦）在96小时内减轻疼痛强度效果优于50mg布比卡因溶液，45.5%的患者至第15天未使用阿片类药物，72小时内阿片类药物中位消耗量较布比卡因溶液降低71%，预计2021年第一季度启动扩展2期研究[28] - 2020年7月，公司宣布启动GUARDS - 1研究，这是一项2期临床研究，将纳入多达约100名确诊SARS - CoV - 2感染且入院不到48小时的成年患者[41] - HTX - 011的NDA于2020年6月收到FDA的CRL，2020年11月重新提交，PDUFA目标日期为2021年5月12日[45] - HTX - 011的NDS于2019年11月被加拿大卫生部接受，公司预计响应提交后有长达300天的审查期[46] - 2018年3月HTX - 011的两项关键3期研究EPOCH 1和EPOCH 2报告积极顶线结果，所有主要和关键次要终点均达成[47] - EPOCH 1研究中，与安慰剂相比HTX - 011的AUC 0 - 72疼痛强度降低27%，与布比卡因溶液相比降低18%；术后72小时，与安慰剂患者相比少用37%阿片类药物，与布比卡因溶液患者相比少用25%；29%患者术后72小时无需阿片类药物[49][50] - EPOCH 2研究中，与安慰剂相比HTX - 011的AUC 0 - 72疼痛强度降低23%，与布比卡因溶液相比降低21%；术后72小时，与安慰剂患者相比少用38%阿片类药物，与布比卡因溶液患者相比少用25%；51%患者术后72小时无需阿片类药物[54] - HTX - 034在2020年5月启动1b/2期临床研究，最低剂量组96小时内疼痛强度降低效果优于布比卡因溶液；45.5%患者15天内未使用阿片类药物，72小时内阿片类药物消耗中位数较布比卡因溶液降低71%[56] 产品获得的推荐与代码 - 2017年2月，NCCN将SUSTOL纳入其2017年第1版肿瘤止吐临床实践指南，并给予1类推荐[33] - 2018年1月，SUSTOL获得特定产品计费代码J - code[34] - 2019年1月，CINVANTI获得J - code，2月获批扩大静脉注射给药方式[40] 产品商业化准备 - 截至2021年2月5日，公司美国销售和营销团队有72名员工，正为HTX - 011获批后的商业化做准备[58] 产品竞争情况 - CINVANTI面临多种NK1受体拮抗剂竞争，若用于治疗COVID - 19还将面临多种已获批或在研药物竞争[62][63] - SUSTOL面临多种5 - HT3受体拮抗剂竞争，是唯一获批用于预防HEC方案相关延迟性CINV的5 - HT3受体拮抗剂[64] - ZYNRELEF和HTX - 034在欧盟术后疼痛管理市场将面临众多仿制药和其他产品竞争，EXPAREL预计2021年下半年在欧盟上市[66] - 公司若成功开发HTX - 011或HTX - 034用于美国术后疼痛管理，将与多种产品竞争；若用于加拿大术后疼痛管理，也将与多种产品竞争；若成功开发HTX - 019用于治疗PONV，同样会与多种产品竞争[67][68][69] - 公司产品面临激烈竞争，CINVANTI、SUSTOL、ZYNRELEF等产品均有众多竞争对手[177][179][180] - 小公司或研究机构可能通过合作成为重要竞争对手，影响公司人才招聘和技术获取[185] - 公司产品可能面临低成本仿制药竞争，仿制药上市会影响公司产品销售和业务前景[186] - 2019年9月EMEND® IV仿制药上市，2019年1月ALOXI仿制药因诉讼提前进入市场，分别导致CINVANTI和SUSTOL销售减少[187][188] 产品专利情况 - 截至2020年12月31日，公司共有31项已发布的美国专利和81项已发布（或注册）的外国专利[73] - CINVANTI在美国有7项专利，有效期至2035年9月，在日本有1项专利[73] - SUSTOL在美国有8项专利，有效期从2021年5月至2024年9月，在35个外国国家有专利，有效期从2021年5月至2025年9月[73] - HTX - 011在美国有11项专利，有效期从2021年5月至2035年4月，在61个外国国家有专利，有效期从2021年5月至2035年4月[73] - HTX - 019在美国的专利有效期至2035年9月，在日本有1项专利[73] - HTX - 034在美国有8项专利，有效期从2034年3月至2035年4月，在43个外国国家有专利，有效期从2034年3月至2035年4月[73] 研发与审批相关法规 - 公司已在美国提交IND申请，在欧盟提交临床试验申请（CTA），未来可能会提交更多申请，但不能保证会获得开展临床试验的授权[83] - 美国FDA在收到NDA提交后的60天内审查，以确定是否接受申请进行备案[92] - FDA对大多数新药申请（NDAs）的内部实质性审查目标为10个月，优先审查指定药物的初始审查时间为6个月，相比标准审查时间缩短4个月[93] - 若505(b)(2)申请人通知专利和新药申请持有人所涉专利无效、不可执行或未被侵权，且新药申请持有人在45天内起诉，FDA将在法院作出有利判决或30个月期满前不批准申请[104] - 公司部分候选产品可能符合FDA第505(b)(2)条批准程序，该程序通常比基于全新数据的新药申请成本更低、耗时更短，但法规政策变化可能带来额外成本和延误[102] 生产与供应情况 - 公司目前依赖少数第三方制造商生产产品开发和商业活动所需化合物，并与部分第三方制造商有长期商业供应协议[70] - 若公司的供应商或合同制造商无法进行商业可行数量的生产，产品商业化可能会延迟，成本会增加，产品销售会受严重阻碍[167] - 制药过程复杂，可能出现各种问题，如产品损失、设备故障等，可能导致产品缺陷、制造失败，影响产品供应和市场拓展[168] - 公司依赖第三方供应商和合同制造商生产产品，若制造商表现不佳，公司业务可能受损，且更换制造商可能面临困难[169] - 公司产品可能因第三方承包商优先生产其他公司产品而面临制造延迟，影响临床开发和市场交付[172] - 公司部分产品组件依赖单一供应商，供应中断可能导致研发延迟和成本增加[173] 报销与定价情况 - 公司产品和候选产品的商业成功部分取决于联邦、州和私人层面第三方付款人的覆盖范围和报销情况，美国限制药品覆盖和报销的措施可能导致未来药品付款减少[106] - 美国第三方付款人可能要求对新药物疗法的覆盖范围进行预先批准，相关成本控制措施的宣布或采用可能对公司产品定价和盈利产生重大不利影响[107] - 国际市场报销系统因国家和地区而异，许多外国市场处方药定价受政府控制，获得营销批准后定价谈判可能需额外大量时间[109] - 产品定价和报销政策若无法令美国政府、保险公司等满意，产品销售和未来收入将受影响[145] - 美国政府、保险公司等控制医疗成本的举措可能影响公司产品的报销水平和商业可行性[145] - 第三方支付方可能不提供足够的产品覆盖，且产品报销状态存在不确定性[146] 法规与合规情况 - 公司受联邦和州医疗保健欺诈和滥用法规的监管和执行，违反联邦反回扣法和虚假索赔法可能导致重大货币处罚和三倍损害赔偿[110][111] - 《患者保护与平价医疗法案》（PPACA）修订了联邦反回扣和刑事医疗保健欺诈法规的意图要求，规定违反联邦反回扣法规的索赔构成虚假或欺诈性索赔[112] - 公司必须遵守联邦和州的“阳光”法律（开放付款），要求披露与医疗保健提供者的财务安排，未提交所需信息可能导致民事罚款[115] - 公司研发过程涉及危险材料，部分为受美国缉毒局（DEA）管制的物质，需注册并接受定期检查，违规可能导致制裁[105] - 公司及其第三方需遵守cGCP和cGMP等法规，若违反规定，临床数据可能被视为不可靠，可能需重复试验，增加费用并延迟审批[164] - 公司及其合同制造商需遵守FDA和外国监管要求，若未达标可能导致产品召回、生产中断等问题[171] 公司人员情况 - 截至2020年12月31日，公司有223名全职员工，其中123人参与研发，72人参与销售和营销，28人负责行政等职能[122] - 2020年公司自愿离职率为10%，低于行业标准[122] - 公司目前40%的Section 16管理人员为女性[129] 公司风险事件情况 - 2020年公司未产生与贿赂、腐败或反竞争标准违规相关的法律或监管罚款及和解费用[116] - 2020年公司收到一起匿名投诉并迅速调查结案[128] - 2020年公司无严重或需向职业安全与健康管理局报告的工伤，也无工伤死亡情况[130] 公司业务风险 - 公司业务严重依赖CINVANTI、SUSTOL及美国产品候选药物的商业成功，若未获市场认可，业务和经营业绩将受影响[134][136] - 公司有亏损历史，预计近期仍会亏损，可能无法实现或维持盈利[137] - 公司依赖第三方进行临床前测试和临床试验，其失职可能延误产品开发和商业化[134] - 公司股价过去和未来可能持续波动[137] - 公司产品和候选产品销售收入可能受产品标签范围、市场接受度等因素影响[138] - 公司需提升销售、营销和分销能力，否则产品销售和业务运营将受不利影响[141] - 公司内部销售和营销组织未做好国际市场产品商业化准备，自行或借助第三方拓展海外市场均存在困难[142][144] - 美国多项医疗改革立法和倡议可能对公司产品价格和业务产生负面影响，如《患者保护与平价医疗法案》《支持患者和社区法案》等[148] - 若公司未遵守美国政府定价和合同计划的报告和支付义务，将面临额外报销要求、处罚和罚款[150] - 临床前研究和临床试验结果不能保证产品未来成功，产品候选物在后续研究中可能出现安全或疗效不足的问题[152] - 公司公布的临床试验中期、topline或初步数据可能会随更多患者数据的获得而改变，且需经过审计和验证程序，最终数据可能与初步数据有重大差异[156] - 公司产品开发成本高、风险大，只有少数研发项目能实现产品商业化，成功完成临床试验受多种关键因素影响[160] - 公司依靠第三方进行临床前测试和临床试验，若第三方未能及时、称职地履行义务，可能会延迟产品候选药物的开发和商业化[163] - 政府实体的行动可能限制CINVANTI作为COVID - 19治疗药物的机会，还可能增加竞争对手数量或给予竞争对手优势，且COVID - 19治疗药物可能受政府定价控制[155] - 公司可能因库存减值计提而影响盈利能力，库存水平估计不准确会导致库存减值[174] - 公司难以预测产品商业需求，库存不足会影响短期营收和市场份额[175] - 若无法及时扩大候选产品生产规模，会影响短期营收和市场份额获取[176] - 公司业务战略可能包括收购其他企业、产品或产品许可证，但可能无法成功管理此类活动[192] - 公司可能无法达成合作协议或无法协商出商业上可接受的条款[195] - 新冠疫情可能导致公司产品和候选产品销售下降、第三方合同制造商供应不足等[200] - 自然或人为灾害可能会无限期延迟或中断公司正在进行或计划中的临床研究和已批准药物的商业化工作[202] - 公司未来可能需要额外资本来实施业务计划，但可能无法筹集到资金[208] - 发行额外股权证券或可转换为股权的证券会导致现有股东投资被稀释[210] - 公司新的债务融资可能包含限制运营的契约条款[212] - 公司面临重大产品责任索赔风险，可能耗费时间和成本进行辩护，影响保险获取和维持[214] - 公司现有产品责任保险可能不足，无法完全覆盖索赔成本和最终赔偿[215] - 若服务提供商被认定为员工，公司将承担就业和税收扣缴责任及其他额外成本[217] - 公司大量资产由现金、现金等价物和短期投资组成，面临信用、流动性、市场和利率风险[218] - 药物开发过程漫长、昂贵且结果不确定，前期研究和试验结果可能无法预测未来试验结果[219] - 临床测试结果具有不确定性，失败可能发生在任何阶段，监管要求可能变严格[220] 财务数据情况 - 公司截至2020年12月31日累计亏损达14亿美元，预计未来几年仍会产生重大亏损[205] - 2020年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资2.085亿美元[208] - 2019年10月，公司取消SUSTOL折扣，导致收入减少[190]

SUSTOL药物相关进展 - 2016年8月SUSTOL获FDA批准，10月在美国开始商业销售，用于成人预防中度致吐性化疗或蒽环类与环磷酰胺联合化疗引起的急慢性恶心呕吐，其全球3期开发项目在超2000名癌症患者中评估了疗效和安全性[91][97][98] - 2017年2月NCCN将SUSTOL纳入其肿瘤止吐临床实践指南，给予最高级别1类推荐，指南将其列为预防中度致吐性化疗后恶心呕吐的“首选”药物[100] - 2018年1月CMS为SUSTOL分配了特定计费代码J - code，有助于简化处方医生的计费和报销流程[101] CINVANTI药物相关进展 - 2017年11月CINVANTI获FDA批准，2018年1月在美国开始商业销售，2019年10月FDA批准其补充新药申请，扩大适应症和推荐剂量[92][102] - CINVANTI用于成人预防高致吐性癌症化疗和中度致吐性癌症化疗引起的急慢性恶心呕吐，是首个不含合成表面活性剂的NK1受体拮抗剂静脉制剂[92][103][104] - 公司数据显示CINVANTI与EMEND IV生物等效，在健康志愿者中耐受性更好，不良事件报告显著减少[105] - 2018年11月CINVANTI获J代码，2019年1月1日生效，有助于简化处方者的计费和报销流程[106] - 2019年2月FDA批准CINVANTI的sNDA，扩大其静脉注射方式[106] - 2020年7月公司宣布启动GUARDS - 1研究，评估CINVANTI对早期住院COVID - 19患者的疗效和安全性，研究将纳入多达约100名患者[107] ZYNRELEF药物相关进展 - 2020年9月ZYNRELEF获欧盟委员会营销授权，用于成人中小手术伤口的体术后疼痛治疗，预计2021年下半年在欧洲向患者提供[94] - 2020年9月EC授予ZYNRELEF营销授权，公司预计2021年下半年在欧洲向患者提供该产品[108] HTX - 011药物相关进展 - HTX - 011在美国和加拿大处于研究阶段，2020年6月FDA就其新药申请发出完整回复信，9月公司宣布与FDA的A型会议成功，计划2020年第四季度重新提交申请[95] - HTX - 011的新药提交已被加拿大卫生部接受，公司正在回应相关问题，预计提交回复后有长达300天的审查期[95] - 2020年6月FDA就HTX - 011的NDA发出CRL，指出需额外非临床信息；9月公司与FDA成功举行A型会议，计划2020年第四季度重新提交NDA [109] - 2019年11月加拿大卫生部接受HTX - 011的NDS，公司预计响应提交后有长达300天的审查期[110] - 2019年10月多中心术后疼痛管理研究中，51名接受TKA手术患者使用HTX - 011，75%患者出院时无需阿片类药物处方[112][113] - 2019年1月Study 215研究中，63名接受疝气修复手术患者使用HTX - 011，77%患者术后72小时无需阿片类药物，平均消耗1.6 MME [116] - 2018年3月EPOCH 1和EPOCH 2两项关键3期研究中，HTX - 011在拇囊炎切除术和疝气修复手术中达到所有主要和关键次要终点[119] - EPOCH 1研究中，与安慰剂相比HTX - 011的AUC 0 - 72疼痛强度降低27%，术后72小时阿片类药物消耗减少37%；EPOCH 2研究中，与安慰剂相比AUC 0 - 72疼痛强度降低23%，术后72小时阿片类药物消耗减少38% [123][124] - 51%接受HTX - 011治疗的患者术后72小时无需阿片类药物，安慰剂组为22%，标准护理布比卡因溶液组为40%[125] - HTX - 011治疗组严重疼痛发生率较安慰剂组降低40%，较布比卡因组降低19%[125] - 209研究中，HTX - 011组合和单独使用HTX - 011在术后48小时静息疼痛强度较安慰剂分别降低23%和19%，布比卡因降低11%；72小时分别降低22%和19%，布比卡因降低11%[129] - 209研究中，活动时疼痛评估，HTX - 011组合和单独使用HTX - 011在术后48小时疼痛强度较安慰剂分别降低16%和12%，布比卡因降低4%；72小时分别降低15%和11%[129] - 211研究中，HTX - 011 400mg滴注和神经阻滞在术后24小时静息疼痛强度较安慰剂均降低22%，布比卡因神经阻滞降低8%[134] - 211研究中，活动时疼痛评估，HTX - 011 400mg滴注和神经阻滞在术后24小时疼痛强度较安慰剂分别降低24%和23%，布比卡因神经阻滞降低12%[134] - 211研究中，HTX - 011 400mg滴注和神经阻滞在术后总阿片类药物使用较安慰剂分别降低33%和26%，布比卡因神经阻滞降低10%[134] HTX - 034药物相关进展 - 2020年5月公司启动HTX - 034治疗术后疼痛的1b/2期临床研究，该研究在FDA批准其研究性新药申请后启动[96] - HTX - 034在临床前术后疼痛模型中局部给药可产生7天持续镇痛效果[134] 财务数据关键指标变化 - 2020年第三季度和前九个月净产品销售额分别为2000万美元和6800万美元，2019年同期分别为4260万美元和1.109亿美元；CINVANTI分别为1980万美元和6760万美元，2019年同期分别为3640万美元和9760万美元；SUSTOL分别为20万美元和40万美元，2019年同期分别为620万美元和1330万美元[140] - 2020年第三季度和前九个月产品销售成本分别为720万美元和2680万美元，2019年同期分别为1720万美元和4570万美元；2019年前三季度还包括SUSTOL短期库存注销费用分别为170万美元和330万美元[141] - 2020年第三季度研发费用为4920万美元，2019年同期为3470万美元，主要因HTX - 011和CINVANTI成本分别增加1120万和200万美元[142] - 2020年前九个月研发费用为1.301亿美元，2019年同期为1.191亿美元，主要因人员成本等、HTX - 011和CINVANTI成本分别增加470万、440万和130万美元[143] - 2020年第三季度和前九个月，一般及行政费用分别为950万和2970万美元，2019年同期分别为860万和2800万美元，主要因加州圣地亚哥办公空间扩张[144] - 2020年第三季度和前九个月，销售及营销费用分别为1250万和4830万美元，2019年同期分别为1700万和6930万美元，主要因2019年总裁退休一次性成本等[145] - 2020年第三季度和前九个月，其他收入净额分别为20万和190万美元，2019年同期分别为130万和450万美元，主要因短期投资利息收入减少[146] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.581亿美元，2019年12月31日为3.91亿美元[147] - 2020年第三季度和前九个月净亏损分别为5820万和1.65亿美元，2019年同期分别为3360万和1.468亿美元[148] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为1.323亿美元，2019年同期为9760万美元，主要因营运资金变化和净亏损增加[149] - 2020年前九个月投资活动净现金流入为1.522亿美元，2019年同期为1.046亿美元，主要因短期投资到期[150] - 2020年前九个月融资活动净现金流入为330万美元，2019年同期为2130万美元，主要因期权行权净收益减少1840万美元[151]

业绩总结 - 2020年第二季度净产品销售为2266.8万美元，六个月累计销售为4806.8万美元[78] - 2020年第二季度运营费用为7841.7万美元，六个月累计为1565.5万美元[78] - 2020年第二季度净亏损为5519.0万美元，六个月累计净亏损为10676.9万美元[78] - 2020年第二季度每股净亏损为0.61美元，六个月每股净亏损为1.18美元[78] - CINV产品线自推出以来已产生超过3亿美元的销售[72] 用户数据 - CINVANTI在上市前两年内在医院市场的份额超过40%[9] - CINVANTI在340B医院市场的渗透率在上市前两年内达到了47%[10] - CINVANTI的医院市场份额在2020年上半年下降了13%[73] - CINVANTI的诊所市场份额在2020年第二季度下降了16%[74] - CINVANTI的市场自推出以来增长了36%，未来仍有进一步增长的机会[75] 未来展望 - Heron预计2020年CINV产品线的净产品销售指导为1.5亿至1.7亿美元[2] - 预计未来3年内，340B医院的机会将占到52%的市场份额[13] - HTX-011的市场机会主要集中在局部应用，涉及220万例手术[16] - HTX-011在EU5地区的市场机会约为1580万例手术，其中约80%为优先手术[28] 新产品和新技术研发 - HTX-011的NDA重新提交计划定于2020年第四季度，FDA承诺将快速审查该申请[5] - HTX-011在与安慰剂比较时，疼痛减轻效果是布比卡因神经阻滞的2.8倍[19] - HTX-011在与安慰剂比较时，阿片类药物使用减少效果是布比卡因神经阻滞的3.2倍[20] - HTX-011在多项手术中显示出优于布比卡因的疼痛减轻效果[21] - HTX-034是公司开发的下一代产品，旨在改善术后疼痛管理[63] 市场扩张和并购 - 340B医院中，使用品牌术后疼痛药物的目标程序数量为100万例，潜在市场价值为7400万美元[14] - 340B医院的术后品牌疼痛药物使用总额为1.23亿美元[15] - 医生对HTX-011的原始偏好份额为56%[23] - 在药房主任调查中，44%的受访者表示HTX-011将取代Exparel[27] - HTX-011在膝关节置换术中的偏好份额为67%[22] 负面信息 - CINVANTI的市场份额在2020年第二季度下降了16%[74] - CINVANTI的医院市场份额在2020年上半年下降了13%[73]

公司概况 - 公司是处于商业阶段的生物技术公司，专注于开发一流治疗方法，为疼痛或癌症患者开发创新解决方案[86] 产品SUSTOL相关情况 - 公司首款商业产品SUSTOL于2016年8月获FDA批准，10月在美国开始商业销售，用于成人预防中度致吐性化疗或蒽环类和环磷酰胺联合化疗引起的急性和延迟性恶心呕吐，能维持格拉司琼治疗水平≥5天，全球3期开发项目在超2000名癌症患者中评估其疗效和安全性[87][92][93] - 2017年2月，NCCN将SUSTOL纳入其2017年第1版肿瘤止吐临床实践指南，给予最高级别1类推荐，指南将其确定为预防中度致吐性化疗后恶心呕吐的“首选”药物[95] - 2018年1月，SUSTOL获得特定产品计费代码J - code，有助于简化处方医生的计费和报销流程[96] - 2020年第二季度和上半年SUSTOL净产品销售额分别为10万美元和30万美元，2019年同期分别为350万美元和710万美元[138] 产品CINVANTI相关情况 - 公司第二款商业产品CINVANTI于2017年11月获FDA批准，2018年1月在美国开始商业销售，2019年10月，FDA批准其补充新药申请，扩大适应症和推荐剂量，包括用于接受中度致吐性癌症化疗患者的130mg单剂量方案[88][97] - CINVANTI是阿瑞匹坦的静脉注射制剂，是首个直接递送阿瑞匹坦的静脉注射制剂，也是唯一不含合成表面活性剂的NK1受体拮抗剂静脉注射制剂，数据显示其与EMEND IV生物等效，在健康志愿者中耐受性更好，不良事件报告显著更少[99][100] - 2018年11月，CINVANTI获得J - code，生效日期为2019年1月1日，有助于简化处方医生的计费和报销流程[101] - 2019年2月，FDA批准CINVANTI的补充新药申请，扩大其给药方式，除最初批准的30分钟静脉输注外，还包括2分钟静脉注射[88][101] - 2020年第二季度和上半年CINVANTI净产品销售额分别为2260万美元和4780万美元，2019年同期分别为3320万美元和6120万美元[138] 产品HTX - 011（ZYNRELEF）相关情况 - HTX - 011（欧盟商品名ZYNRELEF）是一种研究性非阿片类药物，在3期研究中显示与布比卡因溶液相比，可显著减轻疼痛和减少阿片类药物使用长达72小时，2020年6月26日，FDA就其新药申请发出完整回复信，指出需额外非临床信息；2020年7月，欧洲药品管理局人用药品委员会对ZYNRELEF给出积极意见[90] - 2018年10月公司向FDA提交HTX - 011的新药申请（NDA），12月获得优先审评资格，2020年6月26日收到FDA的完整回应函（CRL）[104] - 2019年3月ZYNRELEF的上市许可申请（MAA）获EMA验证，2020年7月EMA的人用药品委员会（CHMP）对ZYNRELEF发表积极意见，最终决定预计未来几个月出炉[105] - 2019年12月HTX - 011的新药提交（NDS）获加拿大卫生部优先审评资格并被受理，优先审评目标为6个月[106] - 2019年10月一项多中心术后疼痛管理研究报告积极顶线结果，51名接受全膝关节置换术（TKA）的患者使用HTX - 011联合口服镇痛药方案[109] - 2019年3月一项多中心术后疼痛管理研究报告积极顶线结果，31名接受拇囊炎切除术的患者使用HTX - 011联合非处方（OTC）口服镇痛药方案[110] - 2019年5月一项多中心术后疼痛管理研究结果显示，93名接受腹股沟疝修补手术的门诊患者使用HTX - 011联合OTC口服镇痛药方案，75%的患者出院时未开阿片类药物处方，77%的患者术后72小时无需阿片类药物[111][112] - 2019年1月Study 215研究报告积极顶线结果，63名接受疝修补手术的患者使用HTX - 011联合OTC口服镇痛药方案，90%的患者术后72小时无需阿片类药物[114][117] - 2018年3月EPOCH 1和EPOCH 2两项关键3期研究报告积极顶线结果，HTX - 011在拇囊炎切除术和疝修补术研究中达成所有主要和关键次要终点[115] - EPOCH 1研究中，与安慰剂相比，HTX - 011的疼痛强度（AUC 0 - 72）降低27%（p<0.0001）；与布比卡因溶液相比，疼痛降低18%（p = 0.0002）；术后72小时，HTX - 011患者比安慰剂患者少用37%的阿片类药物（p<0.0001），比布比卡因溶液患者少用25%（p = 0.0022）[118] - 2018年6月HTX - 011两项2b期研究取得积极结果，达到主要终点[122] - 2019年8月HTX - 011的3期EPOCH 2疝气研究结果在线发表，12月印刷版发表[120] - 2018年6月HTX - 011获FDA突破性疗法认定[128] - 2017年10月HTX - 011获FDA快速通道认定[129] 产品HTX - 034相关情况 - HTX - 034是公司用于术后疼痛管理的下一代候选产品，在临床前术后疼痛模型中局部给药可产生7天持续镇痛效果，2020年5月，公司启动其在拇囊炎切除术患者中的1b/2期临床研究[91] - 2020年5月公司启动HTX - 034在拇囊炎切除术患者中的1b/2期临床研究[132] 新冠相关研究 - 2020年7月公司宣布启动GUARDS - 1研究，该研究为2期临床研究，最多将纳入约100名确诊感染SARS - CoV - 2且在随机分组前24小时内入院的成年患者[102] 财务数据关键指标变化 - 2020年第二季度和上半年净产品销售额分别为2270万美元和4810万美元，2019年同期分别为3670万美元和6830万美元[138] - 2020年第二季度和上半年产品销售成本分别为900万美元和1960万美元，2019年同期分别为1360万美元和2860万美元[139] - 2019年上半年产品销售成本包含160万美元短期SUSTOL库存注销费用[139] - 2020年Q2研发费用为4400万美元，2019年同期为4140万美元，主要因人员成本和HTX - 011相关成本增加[140] - 2020年上半年研发费用为8090万美元，2019年同期为8440万美元，主要因HTX - 011、CINVANTI和HTX - 034相关成本减少[141] - 2020年Q2和2019年Q2一般及行政费用均为980万美元，2020年上半年为2020万美元，2019年同期为1940万美元，因办公空间扩张[142] - 2020年Q2和上半年销售及营销费用分别为1560万美元和3580万美元，2019年同期分别为2360万美元和5240万美元，因一次性成本和产品商业化成本减少[143] - 2020年Q2和上半年其他收入净额分别为60万美元和170万美元，2019年同期分别为160万美元和320万美元，因短期投资利息收入减少[144] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.008亿美元，2019年12月31日为3.91亿美元[145] - 2020年Q2和上半年净亏损分别为5520万美元和1.068亿美元，2019年同期分别为5020万美元和1.132亿美元[146] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为9020万美元，2019年同期为7210万美元，因营运资金变化[147] - 2020年上半年投资活动净现金流入为9620万美元，2019年同期为7590万美元，因短期投资到期[148] - 2020年上半年融资活动净现金流入为280万美元，2019年同期为1740万美元，因期权行权净收益减少[149]

SUSTOL药物相关进展 - SUSTOL于2016年8月获FDA批准，10月在美国开始商业销售，用于预防中度致吐性化疗或蒽环类与环磷酰胺联合化疗引起的急慢性恶心呕吐，能维持格拉司琼治疗水平≥5天，全球3期开发项目在超2000名癌症患者中评估其疗效和安全性[91][96][97] - 2017年2月，NCCN将SUSTOL纳入其肿瘤止吐临床实践指南，给予最高级别1类推荐，指南将其列为预防中度致吐性化疗后恶心呕吐的“首选”药物[99] - 2018年1月，SUSTOL获得特定产品计费代码J - code，有助于简化处方医生的计费和报销流程[100] CINVANTI药物相关进展 - CINVANTI于2017年11月获FDA批准，2018年1月在美国开始商业销售，2019年10月，FDA批准其补充新药申请，扩大适应症和推荐剂量，包括用于接受中度致吐性癌症化疗患者的130mg单剂量方案[92][102] - 2018年11月，CINVANTI获J - code，生效日期为2019年1月1日，2019年2月，FDA批准其补充新药申请，扩大给药方式至2分钟静脉注射[106] HTX - 011药物相关进展 - HTX - 011是一种研究性非阿片类药物，在3期研究中显示与布比卡因溶液相比，72小时内显著减轻疼痛和减少阿片类药物使用，2017年第四季度获FDA快速通道指定，2018年第二季度获突破性疗法指定[94][107] - 公司于2018年10月向FDA提交HTX - 011的新药申请，12月获优先审评指定，2019年4月30日收到FDA的完整回复信，2019年9月重新提交新药申请，新的处方药用户付费法案目标日期为2020年6月26日[94][108] - HTX - 011的营销授权申请于2019年3月获欧洲药品管理局验证，新药提交于2019年10月获加拿大卫生部优先审评地位，11月被接受[94] - 2019年3月HTX - 011的MAA获EMA验证，预计2020年下半年获EMA人用药品委员会意见[110] - 2019年12月HTX - 011的NDS获加拿大卫生部优先审查地位，预计2020年第三季度有决定[111] - 2019年10月多中心术后疼痛管理研究中51名全膝关节置换术患者使用HTX - 011，75%患者出院无阿片类药物处方[113][114] - 2019年5月多中心术后疼痛管理研究中93名腹股沟疝修补术患者使用HTX - 011，77%患者术后72小时无需阿片类药物[116][117] - 2018年3月关键3期研究EPOCH 1和EPOCH 2中HTX - 011达到所有主要和关键次要终点[120] - 拇囊炎切除术3期研究EPOCH 1中，HTX - 011与安慰剂相比AUC 0 - 72疼痛强度降低27%，阿片类药物消耗减少37%[121][123] - 疝修补术3期研究EPOCH 2中，HTX - 011达到所有主要和关键次要终点，结果于2019年8月在线发表[124] - 2018年6月两项2b期研究HTX - 011达到主要终点[126] - 全膝关节置换术2b期研究Study 209中，HTX - 011与安慰剂相比AUC 0 - 72疼痛强度降低23%，阿片类药物消耗减少38%[127][128] - 两项3期研究中HTX - 011耐受性良好，无药物相关严重不良事件[125] HTX - 034药物相关进展 - HTX - 034是公司用于术后疼痛管理的下一代产品候选药物，基于临床前研究积极结果已启动正式开发[95] 季报风险提示 - 季报包含前瞻性陈述，涉及已知和未知风险、不确定性等因素，可能导致实际结果与预期有重大差异[87][89] 财务数据关键指标变化 - 2020年第一季度净产品销售额为2540万美元，2019年同期为3160万美元；CINVANTI净产品销售额为2520万美元，2019年同期为2800万美元；SUSTOL净产品销售额为20万美元，2019年同期为360万美元[139] - 2020年第一季度产品销售成本为1060万美元，2019年同期为1500万美元，2019年同期含160万美元短期SUSTOL库存注销费用[140] - 2020年第一季度研发费用为3690万美元，2019年同期为4300万美元，主要因HTX - 011和CINVANTI成本减少800万和120万美元，人员成本等增加250万美元[142] - 2020年第一季度一般及行政费用为1040万美元，2019年同期为960万美元，因加州圣地亚哥办公空间扩张致设施相关成本增加[143] - 2020年第一季度销售及营销费用为2020万美元，2019年同期为2870万美元，因2019年2月总裁退休一次性成本，部分被HTX - 011上市准备活动成本增加抵消[144] - 2020年第一季度其他收入净额为120万美元，2019年同期为170万美元，主要因短期投资利息收入减少[145] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.563亿美元，截至2019年12月31日为3.91亿美元[146] - 2020年第一季度净亏损为5160万美元，每股亏损0.57美元，2019年同期净亏损为6300万美元，每股亏损0.80美元[147] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为3290万美元，2019年同期为4900万美元，主要因净亏损和营运资金变化，部分被股票薪酬费用减少抵消[148] - 2020年第一季度投资活动净现金流入为6380万美元，2019年同期为3410万美元，主要因短期投资净到期额增加[149]