财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度总营收3330万美元，2019年同期为2680万美元，同比增长24% [6][19] - 2020年第一季度总毛利润1150万美元，毛利率34%；2019年同期总毛利润1120万美元，毛利率42% [6][20] - 2020年第一季度净收入520万美元，每股0.12美元；2019年同期净收入490万美元，每股0.12美元 [21] - 2020年第一季度经营活动现金使用量190万美元 [21] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为9640万美元，2019年12月31日为7390万美元 [8][22] - 2020年第一季度营运资金增加约3000万美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2020年第一季度，专有产品部门营收2530万美元，分销部门营收800万美元，较上年同期均增长24% [19] - 在美国，KEDRAB的市场份额从2018年的约10%增至2019年的约20% [13] - 在加拿大，KamRab与当地合作伙伴Valneva开始产品分销 [13] - KamRab在拉丁美洲的销售自去年开始，通过泛美卫生组织2019 - 2021年的招标实现增长 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划维持当前制造和供应计划，增加原材料库存以应对潜在供应中断 [8] - 公司与Kedrion Biopharma合作开发COVID - 19血浆衍生超免疫IgG疗法，Kedrion负责美国、欧洲、澳大利亚和韩国的商业化，公司负责产品开发、制造、临床开发和监管提交，公司在Kedrion负责区域外有分销权 [10][11] - 公司利用FDA批准的制造设施经验和产能，计划在2021年GLASSIA制造过渡到武田后，开始生产额外的血浆衍生产品 [15] - 全球主要血浆公司都在积极开发抗COVID超免疫产品，公司认为血浆行业在寻找治疗方法中很重要 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID - 19大流行可能影响市场需求和生产条件，但公司维持2020年全年营收指引在1.32亿 - 1.37亿美元之间 [8][23] - 公司对2020年第一季度业务表现满意，资产负债表强劲，核心业务基本面良好，对长期成功前景充满信心 [39][40] 其他重要信息 - 公司已获得足够的COVID - 19康复者血浆，预计在第二季度末为以色列的同情使用治疗提供产品 [9] - 公司正在与以色列卫生部讨论启动相关临床试验 [10] - 公司2019年12月与未披露合作伙伴签订合同制造协议，预计2023年初开始商业供应，新产品预计每年为公司增加800万 - 1000万美元营收 [14][15] - 公司InnovAATe Phase 3临床试验因COVID - 19暂停招募，预计第三季度恢复 [16] - 公司获得FDA对30名患者子研究方案设计的接受，但该子研究因疫情推迟启动 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司为COVID开发的超免疫产品的以色列项目和与Kedrion的合作项目是否为同一项目 - 这是一个项目，最初由公司发起，之后与Kedrion合作，可获取以色列以外的血浆。首批产品将基于以色列血浆，供以色列市场使用，后续也会使用Kedrion提供的血浆进行生产 [26] 问题2: 国际产品或以色列以外市场产品的时间安排 - 目前暂无相关信息，有进展会向公众分享 [27] 问题3: 公司项目与武田牵头的全球联盟项目的关系 - 目前是独立项目，全球主要血浆公司都在积极开发抗COVID超免疫产品，公司鼓励大家加快进度，共同应对疫情 [29] 问题4: 该产品对公司的经济影响以及是否为季节性产品 - 目前回答这些问题还为时过早，公司正在研究产能、扩大生产和确保血浆供应等经济问题，且不确定COVID疫情未来的发展情况 [30] 问题5: 产品在以色列上市是否有向以色列卫生部提交的临床试验设计 - 公司在推进产品制造并使其尽快用于同情使用治疗的同时，也在与以色列卫生部密切合作，制定临床试验方案和设计 [32] 问题6: 临床试验是否会测试不同剂量水平 - 很可能会测试不同剂量水平和针对不同患者群体，目前正在与包括以色列卫生部在内的监管机构讨论 [33] 问题7: 临床试验是否包括接受预防性治疗的队列 - 预防性治疗是正在讨论的选项之一，还在评估中，确定方案后会向公众分享 [35] 问题8: 是否能在本季度末确认临床试验的样子 - 预计在本季度或第三季度确定临床试验设计 [36] 问题9: 与Kedrion合作后，哪些地区可能优先开展临床研究 - 目前未披露相关信息，公司目前主要关注意大利、以色列和美国，与Kedrion的协议是全球协议，Kedrion在美、欧、澳、韩有未来商业权，公司在其他地区有权利，在中国将共享商业化许可 [37]

公司整体财务数据关键指标变化 - 2019 - 2015年公司自有产品收入分别为97,696千美元、90,784千美元、79,559千美元、55,958千美元、42,952千美元[33] - 2019 - 2015年公司总收入分别为127,187千美元、114,469千美元、102,825千美元、77,494千美元、69,906千美元[33] - 2019 - 2015年公司净利润分别为22,251千美元、22,296千美元、6,901千美元、 - 6,733千美元、 - 11,270千美元[33] - 2019 - 2015年公司调整后净利润分别为23,414千美元、23,244千美元、7,384千美元、 - 5,663千美元、 - 9,363千美元[33][37] - 2019 - 2015年公司调整后EBITDA分别为28,466千美元、23,910千美元、11,450千美元、 - 909千美元、 - 6,290千美元[33][37] - 2019 - 2015年公司经营活动现金流分别为27,571千美元、10,546千美元、3,608千美元、1,897千美元、 - 13,979千美元[33] - 2019 - 2015年公司投资活动现金流分别为 - 564千美元、 - 5,176千美元、 - 15,608千美元、1,637千美元、11,253千美元[33] - 2019 - 2015年公司融资活动现金流分别为 - 1,530千美元、 - 587千美元、15,320千美元、1,490千美元、 - 6,355千美元[33] - 2019 - 2015年公司总资产分别为173,797千美元、138,116千美元、122,110千美元、99,696千美元、101,992千美元[33] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物和短期投资为7390万美元，2018年12月31日约为5060万美元[137][141] - 2019年、2018年和2017年公司净利润分别为2220万美元、2230万美元和690万美元[137] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损为6110万美元[137] 各业务线收入占比关键指标变化 - 2019 - 2017年公司静脉注射AAT产品收入占总收入的比例分别约为58%、60%、64%[41] - 与武田制药合作收入占公司2017 - 2019年总收入的比例分别为59%、56%和54%[42][54] - 美国市场销售额占公司2017 - 2019年总收入的比例分别为59%、66%和66%[42] - 向凯德瑞恩销售KEDRAB产品的收入占公司2018 - 2019年总收入的比例分别为10%和13%[57] - 美国以外市场（除以色列）通过分销商的销售额占公司2017 - 2019年总收入的比例分别为24%、17%和13%[59] - 分销业务中，Bio Products Laboratories Ltd.和Biotest A.G.供应的产品在2017 - 2019年分别占公司总收入的17%、17%和19%[94] - 2017 - 2019年，公司分销业务对Clalit Health Services的销售分别占分销业务收入的34%、43%和46%[102] 合作与特许权相关情况 - 2022 - 2040年武田制药将按净销售额的12%（至2025年8月）和6%（2025年8月后至2040年）支付特许权使用费，每年最低500万美元，预计公司每年收到1000万 - 2000万美元[43] - 若2019年协议进入特许权使用阶段，公司收入将减少6810万美元，毛利润将减少2700万 - 2900万美元，可由1000万 - 2000万美元特许权使用费抵消[45] 专有产品部门情况 - 2020年专有产品部门全年毛利率预计比2019年下降3 - 5个百分点[46] - 专有产品部门的每个产品有2 - 4个大型竞争对手，包括CSL、武田、基立福和凯德瑞恩等[61] 市场竞争情况 - 格里富斯的AAT输注产品Prolastin A1PI在美国AATD治疗市场至少占50%份额，在全球市场超70%[62] - 格里富斯和CSL在美国各拥有约200 - 250个运营中的血浆采集中心[62] - 公司抗狂犬病产品KamRAB/KEDRAB的主要竞争对手格里富斯在美国抗狂犬病市场占比约75% - 85%[65] - 公司分销业务在以色列市场面临竞争，血浆领域竞争对手有Grifols、Takeda等，其他专业领域有Novartis AG、AstraZeneca AB等[107] 生产与供应相关风险 - 制造新的血浆衍生产品技术转移项目需约2 - 4年，且不一定能成功[49] - 若无法确保新的制造协议、完成技术转移项目或获得监管批准，公司可能面临盈利能力下降或运营亏损[52] - 血浆及衍生物采集后需至少在 - 20摄氏度（ - 4华氏度）下储存和运输[69] - 公司产品制造过程需遵循现行药品生产质量管理规范（cGMP）标准，否则产品或材料可能被拒收销毁[74] - 公司制造设施会接受FDA、IMOH等监管机构检查，检查可能产生缺陷引用，严重时需召回产品或暂停运营[75] - 产品供应方面，若无法获得足够的源血浆、血浆衍生物或专业辅助产品，公司的生产和销售将受影响，可能导致收入和利润率大幅下降[83][86] - 血浆收集中心需获相关监管机构许可和批准，若检查不合格，可能影响公司生产和供应能力，造成库存减值和冲销[84] - 血浆供应商的分馏过程需符合监管标准，若不符合，公司将无法使用其提供的血浆衍生物，影响生产和供应[85] - 血浆蛋白治疗产品生产过程复杂，难以精准匹配市场需求，可能导致供应不足或过剩，影响业务和财务状况[93] - 分销业务依赖少数供应商，供应商可能面临产能限制、价格调整等问题，影响公司业务和财务状况[95] - 设备故障、供应商供货不及时会损害公司制造能力和产品销售，维修或更换设备可能耗时且成本高，还可能需监管机构重新验证或审批[166] - 运输或分销渠道因不可抗力事件无法使用，会扰乱血浆及原材料供应、生产和产品分销[168] 产品副作用与监管审批 - 公司血浆衍生蛋白疗法已知副作用包括头痛、恶心、类似流感症状、头晕和高血压等[78] - 新产品需经FDA等监管机构漫长严格测试及审批程序，不遵守规定会面临多种处罚[80] - 产品生产过程变更需获FDA等监管机构批准，否则会面临处罚[81] - 公司在GLASSIA的监管合规、产品开发和审批方面很大程度依赖武田，若合作终止可能影响合规成本[80] - 公司需对GLASSIA和KEDRAB进行上市后临床试验，若试验结果不利或未按要求完成，可能导致产品失去上市批准或受限[92] 临床试验与产品开发风险 - 公司吸入式AAT治疗AATD的美国II期临床试验达到主要终点，但欧洲II/III期试验数据引发FDA担忧[109] - 2019年4月FDA表示公司已满意解决吸入式AAT治疗AATD的相关问题，并计划在北美对约30名患者进行亚研究[109][122] - 临床和临床前测试费用高昂、设计实施困难、耗时长且结果不确定，如欧洲吸入式AAT治疗AATD的II/III期临床试验未达终点[111][112] - 公司产品开发可能遇到多种意外事件，导致延迟或无法获得监管批准，如获取临床材料延迟、试验结果不佳等[114][115] - 若需进行额外临床试验或测试、无法成功完成试验、结果不理想或出现安全问题，公司可能面临多种不利情况[116] - 产品开发成本可能因测试或审批延迟而增加，还可能导致专利保护期缩短或竞争对手先推出产品[117] - 即使临床前和临床试验成功，公司仍可能因生产过程审批困难、第三方承包商不遵守规定等无法商业化产品[119] - 公司目前很大一部分收入依赖GLASSIA治疗AATD的销售，持续增长取决于新产品和新适应症的开发及获批[122] - 开发专业药品平均从临床前阶段到商业发布需15年或更长时间，且面临高失败风险[123] - 公司产品开发可能面临临床前研究失败、患者招募困难等障碍[124] - 公司依赖第三方进行临床前和临床试验，第三方若未履行职责可能损害业务[127] 市场与销售相关风险 - 公司产品可能无法获得市场认可，影响产品收入和盈利能力[133] - 公司依赖PARI进行吸入式AAT产品商业化，PARI若未获授权或供应不足将产生不利影响[135][136] - 分销业务部分销售依赖年度招标，若竞争对手价格更低，公司中标能力将受影响，导致收入和利润率下降[98] 公司面临的其他风险 - 产品责任索赔或召回可能导致重大财务损失、声誉受损、业务流失和客户流失，保险可能无法覆盖全部损失[145] - 公司面临多种风险，如产品需求下降、声誉受损、临床试验困难、诉讼成本、收入损失等[146] - 产品监管批准有限，非标签使用可能损害产品声誉和收入，促销活动违规会面临处罚[147][148] - 监管检查或审计可能导致货币损失和无法正常生产销售产品[149] - 关键员工流失可能损害公司业务，吸引和留住合格员工对公司成功至关重要[150][151] - 全球业务面临多种风险，包括汇率波动、法规变化、原材料供应等，遵守国际法规成本高[153][154] - 违反《反海外腐败法》等国际商业法律可能导致重大处罚，影响公司运营和声誉[155][157] - 公司面临外汇风险，汇率波动可能影响财务结果，套期保值策略有成本和风险[158] - 全球信贷市场事件可能影响公司融资能力和成本，经济发展可能对公司业务产生不利影响[159][160] - 新冠疫情可能影响公司原材料供应、员工运营和产品销售，单一制造工厂事故可能导致产能关闭[162][163] - 医保改革法规定制造商在医保药品回扣计划下需增加最低回扣，并将回扣计划扩展到参加医保管理式医疗组织的个人；制造商需支付某些品牌处方药的年费和税款；制造商在医保D部分覆盖缺口折扣计划中，需为符合条件的受益人提供适用品牌药协商价格50%的销售点折扣[172] - 违反虚假索赔法可导致三倍损害赔偿，每提交一项虚假索赔最高可处以22,927美元的罚款；举报人可获得总追回款项高达30%的部分[177] - 信息技术系统故障会严重扰乱公司业务，包括制造、研发、会计和计费流程[169] - 计算机系统故障、网络攻击或网络安全措施不足，会导致数据丢失、业务受损、声誉受损和竞争地位受影响[170] - 未能保护患者信息安全或遵守安全要求，会损害公司声誉，导致额外成本和诉讼[171] - 美国医保法律的不确定性和未来变化，可能对公司业务产生不利影响[172][173] - 公司业务实践可能受到监管审查和法律诉讼，违反相关法律会导致刑事、民事和行政处罚[176] - 公司在海外销售产品需获得并维持监管批准，部分国家对药品定价和报销有规定，可能影响公司业务[178] - 新会计准则可能使公司改变会计政策，对声誉、业务、财务状况和利润产生不利影响[183] - 公司业务涉及危险材料，若发生事故需承担高昂费用，虽有保险但可能不足[184] - 按以色列竞争法，公司部分产品可能被视为“垄断”，2015年8月修正案后，与外国制药商谈判分销协议或遇困难[185] - 2018年7月公司经历约1个月罢工，导致18年底间接制造成本注销180万美元和工艺材料废料损失80万美元[186] - 美国税收改革复杂，虽公司非美国税务申报者，但无法保证无重大税务影响[187] 知识产权相关风险 - 生物技术和制药领域专利复杂，公司专利可能被挑战、无效或规避，影响市场优势[191] - 公司专利在2024 - 2029年陆续到期，产品商业化时专利可能提前到期或有效期短[197] - 第三方可挑战公司专利有效性，相关程序成本高且可能失败，影响公司业务[195] - 公司知识产权可能被未经授权使用，如生产假冒产品，影响业务和声誉[198] - 公司依赖未专利的专有技术等保护知识产权，但协议可能失效，相关法律保护可能不足[200] - 公司面临知识产权保护风险，包括专利被挑战、商标被侵权、被指控侵犯第三方知识产权等[201][202][205][206] 股权与证券相关情况 - 截至2019年12月31日，公司有40,353,101股流通普通股[219] - 公司于2017年7月13日宣布“暂搁注册”流程的F - 3表格注册声明生效，可不时发售总计达1亿美元的普通股，2017年8月完成承销公开发行3,833,334股普通股，总收益约1730万美元，该注册声明有效期至2020年7月[220] - 截至2020年2月26日，约34%的流通普通股由关联方实益拥有[221] - 2011年9月16日，美国《美国发明法案》（AIA）签署成为法律，2013年3月16日起美国过渡到“先申请制”专利授予系统[220] - 公司普通股股价高度波动，受财务状况、市场条件、临床结果等多种因素影响[214][218] - 过去股价波动的公司易面临证券集体诉讼，公司及董事、高管未来也可能面临此类诉讼[216] - 若证券或行业分析师不发布或停止发布关于公司的研究报告、改变推荐或发布负面报告，可能对股价和交易量产生负面影响[217] - FIMI Opportunity Funds、Leon Recanati和Hahn家族分别直接和间接实益持有公司21.13%、8.15%和5.06%的已发行普通股[223] - Recanati Group和Damar Group约定，若对方实益持有公司至少7.5%的已发行股本，将投票支持对方指定的三名董事候选人；若持有至少5.0%（但低于7.5%），支持两名；若持有至少2.5%（但低于5.0%），支持一名[223] - 公司普通股自2005年8月在TASE交易，自2013年5月在纳斯达克交易，两个市场交易货币和时间不同，价格可能存在差异[224] - 若任一纳税年度公司至少75%的总收入为被动收入，或至少50%的资产价值归因于产生被动收入的资产，公司将被认定为被动外国投资公司[2

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总营收为3310万美元，2019年前九个月总营收为9510万美元，相比2018年前九个月的6630万美元增长44% [8][30][34] - 2019年前九个月总毛利润为3760万美元，毛利率为40%，而2018年前九个月为2020万美元和31%的毛利率 [8][9] - 2019年前九个月净收入为1690万美元，而去年同期为460万美元 [9] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资增加至6680万美元，较2018年12月31日的5060万美元增加了1620万美元 [9][38] - 2019年第三季度净收入为580万美元，即每股摊薄收益0.14美元，而2018年第三季度净亏损240万美元，即每股摊薄亏损0.06美元 [33] - 2019年前九个月经营活动产生的现金为1890万美元，第三季度为610万美元 [34][37] 各条业务线数据和关键指标变化 专有产品部门 - 2019年第三季度收入为2490万美元，高于2018年第三季度的950万美元，主要得益于核心产品GLASSIA和KEDRAB的销售增长 [31] - 2019年前九个月收入为7250万美元，高于2018年同期的4760万美元 [35] 分销部门 - 2019年第三季度收入为820万美元，较2018年第三季度增长49% [32] - 2019年前九个月收入为2260万美元，较2018年同期增长21% [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司重申2019年全年总营收指引为1.25亿 - 1.3亿美元，并计划在2019年底前提供2020年全年总营收指引 [10] - 公司与武田延长了GLASSIA的战略供应协议至2021年，预计2019 - 2021年销售GLASSIA给武田的总收入在1.55亿 - 1.8亿美元之间，预计2020年约6500万美元，2021年在2500万 - 5000万美元之间 [10][11] - 武田计划在2021年完成GLASSIA的技术转让并在美国市场开始自行生产，此后公司将从武田获得特许权使用费，2022 - 2025年8月按净销售额的12%收取，之后至2040年按6%收取，每年至少500万美元，预计2022 - 2040年每年从武田获得1000万 - 2000万美元的特许权使用费 [12][13] - 技术转让完成后，公司计划利用FDA批准的制造工厂支持KEDRAB在美国的增长、免疫球蛋白产品和GLASSIA在亚洲、拉丁美洲等现有和新市场的销售，以及吸入式AAT的临床开发和未来商业发布 [14] - 公司积极探索利用经验和制造能力生产新的血浆衍生产品的机会，以利用工厂的可用产能 [15] - 公司将继续考虑吸入式AAT项目的所有战略选择，包括在欧洲和/或美国寻找商业化合作伙伴 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司2019年的强劲表现感到满意，对业务在全年前九个月产生的积极财务和运营指标感到兴奋 [6] - 公司对吸入式AAT项目的前景感到兴奋，该市场目前IV AAT销售额约10亿美元，且每年增长6% - 8% [22] - 公司对KEDRAB在美国市场的成功推出感到满意，并预计该产品在未来将继续增长 [17] - 公司对自身在GLASSIA向武田过渡后的业务发展、制造和技术能力有信心，能够增加新产品并提高工厂利用率 [49][52] 其他重要信息 - KEDRAB与Kedrion合作的注册研究结果已在同行评审医学期刊上发表 [15] - KEDRAB在美国的FDA要求的上市后试验已完成30名儿科受试者的招募，结果预计在2020年下半年公布 [16] - 公司在第三季度提交了修订后的吸入式AAT的IND申请给FDA，预计很快得到更新，计划在年底前在欧洲开始III期试验的首例患者给药，待IND批准后在美国招募患者 [19] - 公司IV AAT用于治疗急性移植物抗宿主病（GvHD）的概念验证研究已完成招募，预计2020年获得顶线数据 [25][26] - 公司与武田合作的IV AAT用于预防肺移植排斥的II期试验已完成，数据分析正在进行中，预计2020年初公布顶线结果 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 本季度专有产品部门约2500万美元的收入中，GLASSIA和狂犬病产品分别贡献了多少？ - 公司不按季度提供详细信息，会在提交年度结果时按年度提供 [42][43] 问题2: 本季度武田是否有提前采购或囤货情况？ - 公司与武田的协议已延长至2021年，并给出了2019 - 2021年的营收预测，一般应按年度评估公司，武田每年都会持有库存，今年与往年没有不同 [44] 问题3: 武田是否已开始为过渡做准备，协议是否有再次延长的可能？ - 武田已进行工厂建设一段时间，计划在2021年完成工厂建设并获得FDA批准，具体时间取决于其进展和FDA批准情况，若有延迟或计划变更，公司会更新市场信息 [45] 问题4: 协议修订后，GLASSIA销售给武田的转让定价或贡献利润率是否有变化？ - 财务条款未重新协商 [46] 问题5: 2021年武田协议从销售过渡到特许权使用费结构后，公司的业务发展计划如何？ - 公司正在积极开展不同举措，对GLASSIA向武田过渡后的业务发展、制造和技术能力有信心，能够增加新产品并提高工厂利用率 [49] 问题6: 制造转移后，公司在该工厂生产其他血浆基产品的难易程度如何？ - 公司现有产品在其他国家的销售情况良好，KEDRAB在美国的销售也在增长，对引入其他产品增加工厂利用率有信心，有进展会更新市场信息 [52] 问题7: 如果在公司工厂生产GLASSIA并增加向美国以外市场的销售，其增长前景如何？ - 美国以外市场GLASSIA的毛利润与通过美国合作伙伴销售的毛利润相似，公司在美国以外有分销网络，目前尚未进入欧洲市场，产品销售至亚洲、拉丁美洲、俄罗斯等地 [53] 问题8: 如果公司工厂有额外产能供应美国以外市场，情况会如何？ - 产能利用将结合美国以外的GLASSIA、美国的KEDRAB、其他免疫球蛋白产品以及引入其他由公司制造的产品 [54] 问题9: 吸入式AAT的III期研究总成本最新估计是多少？ - 研究总成本预计在3000万 - 3500万美元之间 [56]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度总营收3530万美元，较2018年同期增长4%；2019年前六个月总营收6210万美元，较2018年同期增长21% [7][20][22] - 2019年前六个月总毛利2480万美元，毛利率40%；净收入610万美元 [8] - 截至2019年第二季度末，公司现金、现金等价物和短期投资增至6200万美元 [8] - 2019年第二季度毛利润1360万美元，较2018年同期增长27%；毛利率从32%增至39%；净收入610万美元，摊薄后每股盈利0.15美元 [21] - 2019年前六个月净收入1110万美元，摊薄后每股盈利0.27美元，较2018年同期大幅增加 [23] - 2019年前六个月经营活动产生的现金流为1280万美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2019年第二季度，自有产品部门营收2730万美元，较2018年同期增长5%；分销产品部门营收800万美元，较2018年同期增长1% [20] - 2019年前六个月，自有产品部门营收4770万美元，较2018年同期增长25%；分销产品部门营收1440万美元，较2018年同期增长10% [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司重申2019年全年总营收指引为1.25亿 - 1.3亿美元，若实现将较2018年全年营收实现两位数百分比增长 [9] - 公司考虑在欧洲和/或美国寻找合作伙伴，以推进吸入式AAT项目 [13] - 公司正在评估潜在交易，包括共同开发机会以及对其他血浆衍生蛋白相关资产或专业领域其他资产的投资 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司2019年的持续强劲表现感到满意，业务各方面在上半年都产生了显著的发展势头 [6] - 公司对吸入式AAT项目前景感到兴奋，该市场目前IV AAT销售额达10亿美元，且年增长率为6% - 8% [13] - 管理层对公司长期成功前景充满信心 [34] 其他重要信息 - 公司与武田的GLASSIA供应协议目前延长至2020年底，GLASSIA制造业务向武田过渡将导致公司营收大幅减少，但预计未来20年（至2040年）将有版税收入 [9] - 公司计划在美国根据研究性新药申请（IND）、在欧洲根据临床试验授权（CTA）开展吸入式AAT治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的全球统一关键III期临床试验 [10] - 公司IV AAT治疗急性移植物抗宿主病（GvHD）的概念验证临床试验已完成患者招募 [14] - 公司与武田合作开展的IV AAT预防肺移植排斥的II期试验已完成，正在进行数据分析，预计年底公布全部结果 [16] 问答环节所有提问和回答 问题: 公司业务发展方面，若要将现有商业产品纳入组合，会考虑哪些指标，如年销售额、是否当前盈利等 - 公司在业务发展方面寻找专业领域（AAT缺乏症、肺部疾病、GvHD和移植以及血浆衍生蛋白）的机会，目前未限制是商业阶段还是临床阶段产品，将在尽职调查和交易宣布后提供详细信息 [26][27] 问题: 下半年产品组合变化是否因KEDRAB下半年销售额降低 - 公司销售应主要按年度评估，有来自武田的AAT产品（GLASSIA）和来自Kedrion的KEDRAB的订单和预测，全年产品组合会趋于平衡；预计全年AAT产品销售占比高于KEDRAB，会使全年平均毛利率略有降低；KEDRAB是毛利率最高的产品，特定季度或半年无销售时会提高该阶段平均毛利率，之后会在全年平衡 [28] 问题: 吸入式AAT的人类因素研究（HFS）是否容易完成，何时向FDA提交IND申请 - HFS按计划推进，预计未来几周提交IND申请；欧洲方面预计年底前招募首批患者进入研究 [29] 问题: 美国的目标研究地点数量 - 美国和欧洲的研究地点数量和分布仍在确定中，团队已确定首批几个地点，未来几个月将确定具体数量和地点 [30]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度总营收2680万美元，较2018年第一季度的1740万美元增长54% [7][26] - 2019年第一季度专有产品营收2040万美元，较2018年第一季度的1220万美元增长67% [26] - 2019年第一季度分销产品营收664万美元，较2018年第一季度的520万美元增长23% [26] - 2019年第一季度毛利润1120万美元，较2018年第一季度的700万美元增长59%，毛利率从40%提升至42% [27] - 2019年第一季度净利润490万美元，摊薄后每股盈利0.12美元，而2018年第一季度净利润130万美元，摊薄后每股盈利0.03美元 [27] - 2019年第一季度经营活动产生的现金流为610万美元，截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总计5580万美元，高于2018年12月31日的5060万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - 专有产品业务营收增长主要得益于GLASSIA和KedRAB销量增加 [7][26] - 分销产品业务营收实现23%的增长 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国狂犬病免疫球蛋白产品KedRAB市场规模超1.5亿美元 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 重申2019年总营收指引为1.25 - 1.3亿美元，预计较2018年实现两位数百分比增长，增长主要来自专有产品业务，特别是GLASSIA和KedRAB的增长 [9] - 计划开展吸入式ATT的全球统一关键3期临床试验，预计2019年下半年启动，前提是成功完成人体因素研究 [13] - 评估额外的潜在业务发展机会，包括核心开发机会、投资其他血浆衍生相关资产或其他专业领域资产 [21] - 探索利用FDA批准工厂的额外生产能力，将GLASSIA生产内部化 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对2019年开局表现非常满意，业务各板块表现良好，营收增长强劲，盈利能力指标改善，资产负债表强劲，对全年剩余时间持乐观态度 [7][39] - 认为KedRAB在2019年及未来有望实现销售增长，公司和合作伙伴Kedrion有能力增加市场份额 [11] 其他重要信息 - 公司获得2017年以色列杰出出口商奖 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 专有产品业务后续三个季度营收增长的驱动因素是什么？ - 增长来自KedRAB首个完整销售年以及GLASSIA治疗患者数量的持续增加，公司第一季度表现强劲，有信心实现全年营收指引 [32] 问题2: 目前KedRAB在美国市场的份额情况以及未来增加份额的预期？ - 2018年向Kedrion销售了1200万美元的KedRAB，未披露与Kedrion的市场销售分成，但预计未来两到三年市场份额可达30% - 50% [33] 问题3: 吸入式ATT 3期临床试验招募250名患者的时间以及安慰剂对照组的影响？ - 预计2019年下半年启动3期试验，招募250名患者预计需要长达24个月，安慰剂可能是一个挑战，但鉴于在多个欧洲国家IV治疗不可用以及医生和患者的积极性，相信能够成功招募患者 [35][36]

公司整体财务数据关键指标变化 - 2018 - 2014年公司自有产品收入分别为90784千美元、79559千美元、55958千美元、42952千美元、44389千美元[31] - 2018 - 2014年公司总营收分别为114469千美元、102825千美元、77494千美元、69906千美元、71065千美元[31] - 2018 - 2014年公司净利润分别为22296千美元、6901千美元、 - 6733千美元、 - 11270千美元、 - 13213千美元[31] - 2018 - 2014年公司调整后净利润分别为23244千美元、7384千美元、 - 5663千美元、 - 9363千美元、 - 9462千美元[31][34] - 2018 - 2014年公司调整后EBITDA分别为23910千美元、11450千美元、 - 909千美元、 - 6290千美元、 - 4940千美元[31][34] - 2018 - 2014年公司经营活动现金流分别为10546千美元、3608千美元、1897千美元、 - 13979千美元、 - 9918千美元[31] - 2018 - 2014年公司投资活动现金流分别为 - 5176千美元、 - 15608千美元、1637千美元、11253千美元、 - 26819千美元[31] - 2018 - 2014年公司融资活动现金流分别为 - 587千美元、15320千美元、1490千美元、 - 6355千美元、 - 7640千美元[31] - 2018 - 2014年公司总资产分别为138116千美元、122110千美元、99696千美元、101992千美元、119140千美元[31] - 截至2018年12月31日，公司现金及现金等价物和短期投资为5060万美元，2017年12月31日约为4300万美元[111][115] - 2018年和2017年公司净利润分别为2230万美元和690万美元，2016年净亏损670万美元[111] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损8300万美元[111] 各业务线收入占比数据关键指标变化 - 2018 - 2016年静脉注射AAT产品收入分别占公司总收入的60%、64%、56%[39] - 与武田合作的收入（包括格拉斯亚销售、里程碑收入和技术转让服务）分别占公司2016年、2017年和2018年总收入的52%、59%和56%[40][41] - 美国市场销售额分别占公司2016年、2017年和2018年总收入的52%、59%和66%[40] - 2018年，向凯德瑞昂销售KEDRAB产品的收入约占公司总收入的10%[44] - 分销部门Bio Products Laboratories Ltd.和Biotest A.G.的产品销售分别占2016 - 2018年总收入的24%、17%、17%[75] - 2016 - 2018年美国市场销售额分别占公司总收入的52%、59%、66%[221] - 2016 - 2018年欧洲市场销售额分别占公司总收入的5%、5%、3%[221] - 2016 - 2018年亚洲（除以色列）市场销售额分别占公司总收入的4%、5%、3%[221] - 2016 - 2018年拉丁美洲市场销售额分别占公司总收入的5%、5%、3%[221] - 2016 - 2018年以色列市场销售额分别占公司总收入的33%、26%、25%[221] 市场竞争情况 - 公司专有产品业务的每个产品有2 - 4个大型竞争对手[46] - 基立福的AAT输液产品Prolastin A1PI在美国市场份额至少为50%，在全球AATD治疗市场销售额占比超70%[47] - 基立福和CSL在美国各拥有约150个运营中的血浆采集中心[47] 产品生产与储存相关情况 - 血浆及衍生物需在至少 - 20摄氏度（ - 4华氏度）下储存和运输[49] - 公司制造和分销血浆衍生蛋白疗法依赖于持续遵守现行药品生产质量管理规范（cGMP）法规[55] - 公司位于以色列贝特卡马的制造工厂会接受FDA、以色列卫生部等的定期检查[56] 产品风险因素 - 血浆和血浆衍生物的生物特性可变，可能影响产品产量和公司盈利能力[58] - 产品使用可能产生严重意外副作用，大规模出现已知副作用会影响声誉和经营业绩[59] - 产品使用可能出现严重意外副作用或高于预期频率的不良反应，可能导致产品召回和声誉受损[60] 法规合规风险 - 公司受多司法管辖区法律法规约束，违规会影响业务、财务状况和经营成果，合规成本可能增加或利润率降低[61] - 产品生产流程变更需获FDA等机构批准，违规会面临多种处罚[63] - 血浆收集中心需获相关机构许可和批准，检查不合格会影响生产和供应义务，导致库存减值和冲销[66] - 公司需对Glassia和KedARAB进行上市后临床试验，结果不利或未完成试验会导致产品失去批准或受限[73] - 公司受医保改革法影响，制造商在医保药品回扣计划下的最低回扣增加等[146] - 特朗普签署行政命令寻求废除医保改革法等，美国国会也多次尝试废除或修改该法，且存在相关诉讼，结果未知[148] - 依据联邦和州虚假索赔法提起诉讼的举报人可获得高达总追回款项30%的部分；违反虚假索赔法可导致三倍损害赔偿，每项虚假索赔最高可处以22363美元的罚款[151] - 2018年公司采用了关于客户合同收入的新国际财务报告准则第15号，新的或现有会计准则的变化及解释可能要求公司改变会计政策、运营政策或重述财务报表[157] - 根据以色列经济竞争法，公司某些产品可能被认定为垄断[159] - 公司业务涉及危险材料等使用，需遵守众多环境、健康和安全法律法规，不遵守可能面临罚款和处罚[158] - 2017年12月22日，美国签署《减税与就业法案》，可能对公司税务产生重大影响[161] 产品研发与商业化风险 - 公司吸入性AAT治疗AATD产品候选药物与FDA的持续开发讨论结果不确定，美国II期临床试验达到主要终点，但欧洲II/III期研究数据引发FDA对安全性、有效性和风险/获益平衡的担忧[82] - 产品候选药物商业化面临诸多原因的不确定性，需自行承担费用进行广泛临床前测试和临床试验，无法预测审批时间和是否获批，不同国家审批流程和要求差异大[84] - 临床前和临床试验昂贵、设计和实施困难、耗时久且结果不确定，如吸入性AAT治疗AATD的欧洲II/III期临床试验未达到主要或次要终点，公司撤回欧洲上市许可申请[85] - 公司曾经历导致产品候选药物监管审批延迟的意外事件，未来可能再次遇到类似或其他意外事件，如获取临床材料延迟、试验结果负面或不确定等[86] - 若需进行额外临床试验或测试、无法成功完成试验或测试、结果不理想或出现安全问题，公司可能面临监管或营销批准延迟、无法获批等多种情况[87][88] - 临床前研究结果可能无法准确预测人体临床试验结果，早期临床试验成功不保证后期试验成功，许多制药公司在后期临床试验中遭遇挫折[89] - 即使临床前和临床试验成功，公司仍可能因生产过程的监管审批困难或扩大生产规模问题无法商业化产品，第三方承包商可能不遵守监管要求或履行合同义务[90] - 公司目前很大一部分总收入依赖Glassia治疗AATD的销售，持续增长取决于开发和获得新产品、新改进或新适应症的监管批准，吸入性AAT治疗AATD等产品候选药物审批延迟或失败将对业务前景产生重大不利影响[93] - 开发专业药品平均从临床前阶段到商业发布需15年或更长时间，涉及多个阶段和复杂、漫长且昂贵的监管审批流程，公司可能无法收回开发成本或盈利[95] - 公司依赖第三方进行临床前和临床试验，若第三方未履行合同义务或未按时完成，可能影响产品获批和商业化[99][101] 产品市场相关情况 - 孤儿药在美国有7年市场独占权，在欧盟有10年市场独占权[102] - 公司产品可能无法获得或失去孤儿药资格，影响产品营销和业务经营[102][105] - 公司产品的商业成功取决于市场接受度，受副作用、替代疗法等多种因素影响[107][112] - 公司依赖PARI进行吸入式AAT产品商业化，PARI若未获授权或无法供应设备，将影响产品商业化[109][110] - 产品监管批准限于特定疾病和适应症，非标签使用可能损害产品声誉和营收[121] 公司运营风险 - 失去关键员工可能扰乱运营和产品开发，影响业务增长[123] - 吸引和留住合格员工至关重要，否则会影响业务和财务状况[125] - 全球业务面临汇率波动、法规变化等风险，合规成本高[127] - 违反FCPA等国际商业法律可能导致重大处罚和业务损失[132] - 外币汇率波动可能对财务结果产生不利影响，套期保值有成本和风险[133] - 经济衰退可能影响血浆蛋白治疗产品需求和价格[136] - 以色列工厂若发生事故，可能导致产能关闭和营收受损[138] - 2020年后武田减少采购，公司营收可能大幅下降[141] - 设备故障、供应中断、物流受阻、IT系统故障和网络攻击都可能影响业务[142][143][144][145] 公司股权与上市相关情况 - 公司已提交的F - 3表格货架注册声明于2017年7月13日生效，可不时发售总计达1亿美元的普通股，2017年8月完成承销公开发行3,833,334股普通股，总收益约1730万美元，该声明有效期至2020年7月[196] - 截至2018年12月31日，公司有40,295,078股流通普通股[194] - 截至2018年12月31日，约28%的流通普通股由关联方实益拥有[197] - 截至2018年12月31日，董事会主席Leon Recanati和Hahn家族分别直接和间接持有9.98%和9.11%的流通普通股[198] - 公司普通股自2005年8月在特拉维夫证券交易所交易，自2013年5月在纳斯达克交易[199] - 公司不再是《创业企业融资法案》定义的“新兴成长公司”，需遵守额外披露和报告要求[188] - 公司股价可能因多种因素波动，过去股价波动的公司可能面临证券集体诉讼[189][192] - 作为外国私人发行人，公司披露义务与美国国内报告公司不同，遵循以色列公司治理实践[202][204] 公司员工与税收相关情况 - 截至2018年12月31日，公司有408名员工，均在以色列[208] - 公司获批投资项目可获投资额24%的赠款及一定税收优惠，“获批企业”身份税收优惠于2017年底到期[209] - “特权企业”身份税收优惠将于2020年和2023年底到期，享受该优惠需满足一定条件，否则可能被取消或减少[210][211] - 以色列公司标准企业税率2014 - 2015年为26.5%，2016年降至25%，2017年降至24%，2018年及以后降至23%[211] - 股息分配时，除20%预扣税（或适用双边税收协定下的较低税率）外，还需按企业适用税率对免税收入征税[211] 公司治理相关情况 - 公司章程规定，合并需获得出席股东大会并就该事项投票的表决权的三分之二批准，对此条款的任何修订需获得60%批准[215] 公司基本信息与业务板块情况 - 公司于1990年12月13日在以色列注册成立，2005年8月在TASE成功完成首次公开募股，2013年6月在美国纳斯达克成功完成首次公开募股[216] - 公司专注于孤儿适应症的血浆衍生蛋白疗法，有现有上市产品组合和后期产品管线[218] - 公司运营分为两个业务板块，专有产品板块有六种药品在15个以上国家销售，分销板块在以色列分销第三方药品[220] - 公司2017年成立董事会战略委员会，决定聚焦AATD领域，通过战略合作伙伴关系开发AAT其他适应症和新免疫球蛋白[219] 公司产品销售与预期情况 - 2019 - 2020年旗舰产品Glassia最低总收入预计达1.2亿美元，最高可扩至1.5亿美元[223] - 预计2021年武田将开始销售自产Glassia并向公司支付特许权使用费[223] - 2018年4月公司在美国推出狂犬病预防治疗产品KamRAB [224] - 2017年11月公司与某国际组织签订KamRAB供应协议，2020年前或为公司带来约1300万美元总收入[224] 公司主要候选产品情况 - 公司主要候选产品为用于AATD的吸入式AAT [225] 公司专利与知识产权相关情况 - 公司专利在2019年至2029年期间陆续到期，可能在产品商业化前过期或仅在商业化后短时间内有效[171] - 2011年9月16日，《美国发明法案》（AIA）签署成为法律，2013年3月16日美国过渡到“先申请制”[176] - 公司依赖知识产权保护，尤其是与制造工艺相关的专利，但生物技术和制药领域专利格局复杂不确定[162][164] - 公司可能依赖许可方或合作伙伴进行专利申请、维护或辩护，其执行不力可能损害公司利益[167] - 公司专利可能无法对抗拥有类似技术的第三方，第三方可通过干扰程序或双方复审请愿挑战专利有效性[168] - 公司未授权使用知识产权可能发生，如生产假冒产品，会影响业务、声誉和产品销售[172] - 公司依赖未专利的专有技术、商业秘密等，通过协议保护，但协议可能被违反或无法提供充分保护[174] - 公司拥有商标，但可能被第三方侵权、稀释或违反，维权可能昂贵且耗时[180] - 公司可能面临侵犯第三方知识产权的指控，需承担费用和损失，还可能影响产品生产和销售[181] - 公司面临专利和知识产权相关诉讼风险，诉讼成本可能很高[184]

财务数据和关键指标变化 - 2018年第四季度总营收4820万美元，较2017年第四季度的3570万美元增长35% [6][28] - 2018年全年总营收1.145亿美元，较2017年的1.028亿美元增长11% [8] - 2018年第四季度毛利润2120万美元，较2017年第四季度的1160万美元大幅增加，毛利率从33%提升至44% [30] - 2018年全年毛利润4150万美元，较2017年的3210万美元增长29%，毛利率从31%提升至36% [35] - 2018年第四季度净利润1770万美元，摊薄后每股盈利0.44美元，而2017年第四季度净利润630万美元，摊薄后每股盈利0.16美元 [31] - 2018年全年净利润2230万美元，摊薄后每股盈利0.55美元，较2017年的690万美元和每股盈利0.18美元大幅增加 [37] - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总计5060万美元，高于2017年12月31日的4300万美元 [38] - 2018年全年经营活动产生的现金流为1050万美元，净营运资金增加1980万美元至8730万美元 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 自有产品业务 - 2018年第四季度营收4310万美元，较2017年第四季度的2900万美元大幅增长，主要因加快向美国交付GLASSIA产品 [29] - 2018年全年营收9080万美元，较2017年的7960万美元增加1120万美元，主要得益于KedRAB产品在美国的推出 [34] 分销产品业务 - 2018年第四季度营收510万美元，低于2017年第四季度的670万美元，主要与销售时间和产品供应有关 [29] - 2018年全年营收2370万美元，与2017年同期的2330万美元基本持平 [34] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国狂犬病免疫球蛋白市场规模超过1.5亿美元，公司和商业伙伴Kedrion有望随着时间推移增加市场份额 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 重申2018年全年总营收指引为1.25亿 - 1.3亿美元，反映自有产品业务持续增长，特别是GLASSIA和KedRAB产品 [10] - 与Shire（现属武田）的供应协议持续到2020年底，之后预计有20年稳定的未来特许权使用费收入 [11] - 考虑吸入式AAT项目的所有战略选择，包括在欧洲和美国寻找合作伙伴 [17] - 积极开展业务发展活动，寻找不同机会 [48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对2018年业务趋势非常满意，公司运营表现强劲，有信心在2019年实现进一步有意义的增长 [6][9] - 预计KedRAB产品在2019年实现强劲销售增长，有望在两年内占据美国市场30% - 50%的份额 [12][41] - 吸入式AAT在欧洲有明确的监管路径，期待FDA批准后启动3期临床试验 [14][16] - 对静脉注射AAT的多个临床试验结果感到鼓舞，期待2019年底获得相关数据 [18][21] 其他重要信息 - 公司新任命研发副总裁Michal Ayalon博士，她拥有近20年药物研发经验，将接替退休的Liliana Bar博士 [25][26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: KedRAB产品在美国的市场份额及增长前景如何？ - 美国抗狂犬病IgG市场约1.5亿美元，公司在第一年已占据相当份额，目标是在两年内达到30% - 50%的市场份额，与商业伙伴Kedrion共享收入 [40][41] 问题2: 2019年新增的1400 - 1500万美元收入是否主要来自KedRAB产品？ - 2018 - 2019年的增长是去年业务持续增长和KedRAB产品在美国市场增长的综合结果，2017 - 2018年的增长主要来自KedRAB产品 [43] 问题3: GvHD和肺移植项目何时能带来收入贡献，能否加快审批？ - 预计2019 - 2020年完成这两个适应症的2期研究，根据结果推进3期关键研究。公司已在欧洲的早期访问计划中销售GvHD产品，在美国，所有静脉注射适应症已与武田合作，需与武田讨论后续计划 [44][45] 问题4: 公司的并购计划如何，是否有紧迫性，如何应对2021年向武田转移生产的情况？ - 公司会考虑所有选择，在专业领域内继续探索，资金充足可独立推进项目，也会用于业务发展和吸入式项目。公司积极开展业务发展活动，有进展会及时公布 [46][48] 问题5: 2019年的收入增长驱动因素是如何分配的？ - 2018 - 2019年的增长由去年业务和KedRAB产品共同贡献，根据当前订单和生产计划，去年业务的贡献略大于抗狂犬病产品 [52] 问题6: 政府重新开放后，公司与FDA就吸入式AAT试验是否有沟通？ - 公司与FDA有沟通，并积极推进，乐观认为能在过去几周内解决问题，协调欧洲和美国的试验方案 [54] 问题7: 公司与武田的关系如何，是否有可能扩大GLASSIA的现有供应协议？ - 武田收购夏尔的交易几周前才正式完成，公司已与武田相关人员接触并就不同话题进行讨论，有最新进展会公布 [57] 问题8: 吸入式AAT项目预计何时得到FDA的下一次回复，启动该研究预计会增加多少研发支出？ - 时间安排未变，预计在FDA对近期提交的材料给出积极反馈后，年中启动研究。吸入式关键研究的总投资预计在3000 - 3500万美元，分五到六年进行，这将是在2018年研发投资基础上的额外支出 [59]