VYJUVEK approved for the treatment of DEB from birth in Europe Approval allows for dosing at home or in a healthcare setting, as well as patient or caregiver administration if deemed appropriate by a healthcare professional PITTSBURGH, April 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Krystal Biotech, Inc. (the "Company") (NASDAQ: KRYS) announced today that on April 23, 2025, the European Commission (EC) granted marketing authorization to VYJUVEK (beremagene geperpavec-svdt) for the treatment of wounds in patients with dy ...

文章核心观点 公司将在5月和6月的科学会议上展示肺部、眼部和皮肤等多个项目的情况 [1] 会议信息 - 公司将在2025年美国基因与细胞治疗学会第28届年会进行受邀口头报告 [2] - 公司将在2025年美国临床肿瘤学会年会进行海报展示 [2] - 公司将在2025年视觉与眼科研究协会年会进行海报展示 [2] - 公司将在2025年皮肤研究学会年会进行海报展示 [3] 公司介绍 - 公司是一家全面整合的商业化阶段全球生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗未满足医疗需求疾病的基因药物 [4] - 公司首款商业产品VYJUVEK®是首款可重复给药的基因疗法，也是首款获FDA批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的药物 [4] - 公司正在快速推进呼吸道、肿瘤学、皮肤病学、眼科和美学领域的临床前和临床研究性基因药物管线 [4] 展示详情 - 标题为“HSV - 1作为靶向遗传性肺部疾病呼吸组织的载体系统”的报告，演讲者为Trevor Parry博士，时间为2025年5月17日上午8:50 CT [5] - 标题为“吸入式新型基于HSV的免疫疗法KB707作为治疗影响肺部的晚期实体瘤恶性肿瘤患者的单一疗法：1/2期研究的疗效和安全性结果”的报告，演讲者为克利夫兰诊所癌症研究所研究企业副主席Wen Wee Ma医学博士，时间为2025年6月2日下午1:30 - 4:30 CT，海报类别为“开发治疗学 - 免疫疗法”，摘要编号为2575，海报板编号为222 [5] - 标题为“基于HSV - 1的基因治疗载体KB801局部应用可在受伤小鼠角膜中持续表达神经生长因子”的报告，演讲者为Haley Cartwright博士，时间为2025年5月5日下午3:00 - 4:45 MT，海报类别为“258 - 临床前治疗学”，海报编号为B0154 [5] - 标题为“扩展基于HSV - 1的基因治疗平台以治疗家族性良性慢性天疱疮和达里埃病”的报告，演讲者为Bruce Nmezi博士，时间为2025年5月9日下午4:30 - 6:00 PT，海报类别为“遗传疾病、基因调控、基因治疗与表观遗传学”，海报编号为0554 [5]

PITTSBURGH, April 17, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Krystal Biotech, Inc. (the “Company”) (NASDAQ: KRYS), a commercial-stage biotechnology company, today announced that it will report its first quarter 2025 financial results on Tuesday, May 6, 2025, prior to the open of U.S. markets. The Company’s management will also host a conference call and webcast at 8:30 am ET on Tuesday, May 6, 2025, to discuss the financial results and provide a business update. Investors and the general public can access the live webcas ...

文章核心观点 - 杰恩美学公司宣布任命马克·福思为首席执行官，他拥有丰富行业经验，有望助力公司在再生美学领域发展 [1][2][3] 公司动态 - 杰恩美学公司任命马克·福思为首席执行官，立即生效 [1] 新CEO背景 - 马克·福思有超30年商业和高管领导经验，曾参与打造创新公司及推出和商业化知名品牌，如肉毒杆菌毒素品牌保妥适 [1] - 他自2021年2月起担任杰恩美学公司董事会成员 [1] - 加入杰恩美学公司前，他是AEON生物制药公司总裁兼首席执行官，负责A型肉毒杆菌毒素复合物ABP - 450的区域许可和临床开发项目 [2] - 他曾是艾尔建公司高级副总裁及美国神经科学、泌尿科和医学皮肤科部门负责人，负责相关产品商业化 [2] - 他曾领导美国保妥适化妆品综合营销计划的规划和执行 [2] - 他曾在TAP制药公司和WSW Associates担任销售、营销和公关职位 [2] - 他拥有加州州立大学弗雷斯诺分校工商管理学士学位和南卫理公会大学营销认证 [2] 各方表态 - 克里斯托生物科技公司董事长兼首席执行官克里什·S·克里什南欢迎马克·福思加入杰恩美学公司团队，期待与他合作实现再生美学平台价值最大化 [2] - 马克·福思表示很高兴加入杰恩美学公司，认为公司凭借FDA验证的基因递送平台，能满足衰老皮肤再生治疗需求，他期待创造长期价值、推动投资并使公司成为再生美学领域领导者 [3] 公司介绍 - 杰恩美学公司是克里斯托生物科技公司全资子公司，利用临床验证的基因递送平台解决和逆转衰老皮肤生物学问题 [1][4] - 克里斯托生物科技公司是商业阶段生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗未满足医疗需求疾病的基因药物，其首款商业产品是VYJUVEK®，公司正在推进多个领域的临床前和临床研究管线 [5] 联系方式 - 投资者和媒体联系：克里斯托生物科技公司的Stéphane Paquette博士，邮箱spaquette@krystalbio.com [8]

文章核心观点 - 因Krystal Biotech有能力开发前沿“可重复给药”基因疗法，自投资集团成立以来便被纳入“生物热潮”投机投资组合 [2] 投资集团情况 - 投资集团Compounding Healthcare领导者热衷于生物技术和救生疗法，专注交易有潜在收购催化剂、开发突破性疗法和/或药品的创新公司 [2] - 该集团有多个医疗保健模型投资组合、每周时事通讯、每日观察名单以及用于对话和提问的聊天功能 [2]

文章核心观点 - Zacks Premium研究服务可助投资者充分利用股市并自信投资 其包含Zacks Rank和Zacks Industry Rank每日更新、Zacks 1 Rank List全访问权、Equity Research报告和Premium股票筛选等内容 还可访问Zacks Style Scores [1] Zacks Style Scores介绍 定义 - Zacks Style Scores是一套独特准则 基于三种流行投资类型对股票评级 作为Zacks Rank的补充指标 助投资者选未来30天跑赢市场可能性最高的证券 [2] 评级 - 基于价值、增长和动量特征 每只股票被评为A、B、C、D或F 分数越好 股票表现越佳 [3] 类别 - 价值评分：关注低价优质股和被低估公司 考虑P/E、PEG、Price/Sales等比率 突出有吸引力的低价股 [3] - 增长评分：关注股票未来前景和公司整体财务健康与实力 分析预计和历史收益、销售和现金流等特征 寻找可持续增长股票 [4] - 动量评分：关注股票价格或盈利前景的涨跌趋势 利用一周价格变化和盈利预测月度百分比变化等因素 确定买入高动量股票的有利时机 [5] - VGM评分：结合所有风格评分 是与Zacks Rank配合使用的重要指标 对股票共享加权风格评级 筛选出价值、增长和动量最佳的公司 [6] Zacks Style Scores与Zacks Rank配合方式 Zacks Rank情况 - Zacks Rank是专有股票评级模型 利用盈利预测修正评估公司盈利前景 助投资者创建成功投资组合 自1988年以来 1（强力买入）股票年均回报率达+25.41% 超标普500指数两倍多 但该模型评级股票数量多 每天有超200家强力买入评级公司和600家买入评级公司 [7][8] 配合要点 - 为实现回报最大化 应购买Zacks Rank为1或2且Style Scores为A或B的股票 若考虑3（持有）评级股票 也需确保其分数为A或B 若股票评级为4（卖出）或5（强力卖出） 即使分数为A和B 因盈利前景下降 股价也可能下跌 应多持有1或2 Rank且分数为A或B的股票 [10][11] 关注股票：Krystal Biotech, Inc. 公司情况 - Krystal Biotech是一家全面整合的商业阶段生物技术公司 专注于发现、开发、制造和商业化治疗未满足医疗需求疾病的基因药物 [12] 评级情况 - 该公司在Zacks Rank中评级为2（买入） VGM评分为B 动量风格评分为B 过去四周股价上涨17.1% [12] 盈利情况 - 过去60天内 五名分析师上调了该公司2025财年的盈利预测 Zacks共识预测每股增加1.06美元至7.06美元 平均盈利惊喜为3.3% [13]

文章核心观点 - Krystal Biotech（KRYS）股价上月表现优于行业和板块，主要因Vyjuvek销售强劲和管线进展良好，公司基本面和增长前景好，是值得买入的股票 [1][16][17] 股价表现 - 过去一个月KRYS股价上涨15.8%，行业增长4%，股价表现优于行业和板块 [1] Vyjuvek情况 - 2023年5月FDA批准Vyjuvek用于治疗6个月及以上营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者，是首个可撤销基因疗法 [3] - 2024年Vyjuvek销售额达2.905亿美元，高于2023年的5070万美元 [4] - 截至2025年2月在美国获得超510份报销批准，全国范围内保持良好可及性，商业和医疗补助计划覆盖人群的可及性判定阳性率达97% [5] - 欧洲药品管理局人用药品委员会对Vyjuvek给出积极意见，2024年10月向日本药品医疗器械局提交新药申请，预计2025年下半年出结果 [6] 管线进展 - 公司在呼吸、肿瘤、皮肤科、眼科和美学领域推进临床前和临床阶段的研究性基因药物管线 [7] - KB407用于治疗囊性纤维化，2024年12月报告单剂量和重复剂量安全且耐受性良好，预计2025年年中公布3期患者中期分子数据 [7][8] - KB408用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），2024年12月报告成功实现SERPINA1基因递送和功能性α-1抗胰蛋白酶表达达到治疗水平，吸入式KB408在两个测试剂量水平下安全且耐受性良好，基于数据扩大2期并开启3期研究，预计2025年下半年公布结果 [8][9] - KB707用于治疗肺癌实体瘤，KYANITE - 1研究正在招募患者，OPAL - 1研究评估瘤内注射KB707单药或联合用药治疗局部晚期或转移性实体瘤恶性肿瘤，正在进行中 [9][10] - KB301用于治疗颈部动态皱纹，子公司Jeune Aesthetics宣布PEARL - 1研究积极中期安全性和有效性结果，预计2025年下半年启动2期研究 [11] - 2024年11月Jeune Aesthetics对评估KB304治疗皱纹的PEARL - 2一期研究首位受试者给药 [12] 估值与预期变动 - 按市销率计算，KRYS股票目前的远期市销率为10.58倍，低于均值22.83倍，但高于制药行业的1.63倍 [13] - 过去30天，2025年每股收益（EPS）的Zacks共识预期从5.40美元增至7.07美元，2026年EPS预期从9.15美元增至11.03美元 [14] 投资建议 - 大型生物技术公司通常是该领域投资者的避风港，考虑到基本面和增长前景，KRYS是值得买入的股票 [16] - 公司现金余额充足，截至2024年12月31日为7.496亿美元，有利于管线候选药物的开发 [17] 公司评级与其他股票 - Krystal目前Zacks排名为2（买入） [18] - 生物技术板块排名靠前的股票有吉利德科学（GILD）和BioMarin Pharmaceutical（BMRN），目前Zacks排名均为2（买入） [18] - 过去30天，吉利德科学2025年EPS预期从7.60美元增至7.87美元，2026年从7.92美元增至8.27美元，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为19.47% [19] - 过去30天，BioMarin Pharmaceutical 2025年EPS预期从4.01美元增至4.24美元，2026年从5.20美元增至5.25美元，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为32.36% [20]

文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对Krystal Biotech公司的Vyjuvek给予积极意见 有望在欧盟获批用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症患者伤口 该公司此前已获美国FDA批准 同时介绍相关业绩及其他相关公司情况 [1][5][8] 分组1：Vyjuvek相关信息 - Vyjuvek是一种非侵入性、局部、可重复给药的基因疗法 旨在将两个COL7A1基因拷贝直接应用于DEB伤口 [2] - CHMP积极意见基于Krystal Biotech的I/II期GEM - 1和III期GEM - 3研究结果 这些研究提供了成功递送COL7A1基因和持久伤口闭合的临床证据 [5] - 公司还报告了美国开放标签扩展研究的额外数据及Vyjuvek的真实世界经验 支持该药物的长期安全性和有效性 [7] 分组2：欧盟审批进展 - CHMP通过积极意见 建议批准Vyjuvek用于治疗DEB患者伤口 最终监管决定预计在2025年第二季度作出 适用于所有欧盟成员国及冰岛、挪威和列支敦士登 [1][3] - 若获批 Krystal Biotech计划2025年年中左右在德国推出Vyjuvek 随后计划于2025年晚些时候在法国推出 [7] 分组3：美国市场情况 - 2023年Krystal Biotech的Vyjuvek获FDA批准 成为首个用于治疗6个月及以上DEB患者的可撤销基因疗法 [8] - 2024年第四季度公司总营收9110万美元 同比增长116% 全部来自Vyjuvek的销售 [8] - 截至2025年2月 Vyjuvek在美国已获得超510项报销批准 商业和医疗补助计划覆盖人群的97%获得积极准入决定 2024年第四季度毛利率95% 截至2024年底患者每周治疗依从率85% [9] 分组4：股价及其他公司情况 - 过去三个月Krystal Biotech股价暴跌18.3% 而行业下跌0.6% [4] - Apellis、Gilead Sciences、BioMarin Pharmaceutical和Amicus Therapeutics目前均为Zacks Rank 2（买入） [10] - 过去30天Gilead Sciences 2025年每股收益预期从7.56美元提高到7.85美元 2026年从7.82美元提高到8.17美元 过去三个月股价上涨24.8% 过去四个季度平均盈利惊喜19.47% [11] - 过去30天BioMarin Pharmaceutical 2025年每股收益预期从4.01美元提高到4.21美元 2026年从5.21美元降至5.17美元 过去三个月股价上涨7% 过去四个季度平均盈利惊喜32.36% [12] - 过去30天Amicus Therapeutics 2025年每股收益预期维持43美分不变 2026年从72美分降至71美分 过去三个月股价下跌3.8% 过去四个季度平均盈利惊喜45.42% [13]

文章核心观点 欧洲药品管理局人用药品委员会对Krystal Biotech公司的VYJUVEK给出积极推荐，欧盟委员会预计在2025年第二季度做出最终决定，若获批公司将在欧洲多国推进产品上市 [1][2][4] 公司动态 - 公司为商业阶段生物技术公司，专注开发治疗未满足医疗需求疾病的基因药物，VYJUVEK是其首个商业产品 [15] - 公司预计若欧盟委员会批准，将以VYJUVEK商标在欧洲销售B - VEC [4] - 公司欧洲团队为美国外首次商业发布做准备，计划年中在德国、2025年晚些时候在法国推出VYJUVEK [5] 产品信息 - VYJUVEK是无创、局部、可重复给药的基因疗法，能直接向营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）伤口递送COL7A1基因，从分子水平治疗DEB [6] - 该产品2023年5月获美国食品药品监督管理局批准，用于治疗6个月及以上DEB患者伤口 [6] - 人用药品委员会积极意见基于公司1/2期GEM - 1和3期GEM - 3研究结果，以及美国开放标签扩展研究和真实世界经验 [3] 专家观点 - 专家认为VYJUVEK能纠正基因缺陷，使用简单无创，是DEB治疗的里程碑，为患者带来新的基因治疗方法 [3] 美国产品信息 - 美国批准VYJUVEK用于治疗6个月及以上COL7A1基因突变DEB患者伤口 [9] - 常见不良反应有瘙痒、寒战、发红、皮疹、咳嗽和流鼻涕等 [10] - 无禁忌证，凝胶需由医疗人员涂抹，治疗后患者和护理人员24小时内勿碰伤口和敷料等 [11][12]

公司参会信息 - 公司将于2025年3月4日参加在波士顿举行的TD Cowen第45届年度医疗保健会议 [1] - 董事长兼首席执行官Krish S. Krishnan将参加下午1点50分的炉边谈话并全天主持投资者会议 [1] - 2025年3月4日下午1点50分起可观看演讲网络直播 并将发布在公司网站投资者板块 [2] 公司概况 - 公司是一家商业阶段的生物技术公司 专注于发现、开发和商业化治疗未满足医疗需求疾病的基因药物 [3] - 公司首款商业产品VYJUVEK®是首款可重复给药的基因疗法 也是首个获FDA批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的药物 [3] - 公司正在快速推进呼吸道、肿瘤学、皮肤病学、眼科和美学领域的临床前和临床研究性基因药物管线 [3] - 公司总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡 [3] 联系方式 - 投资者和媒体联系人为Stéphane Paquette 邮箱为spaquette@krystalbio.com [4]