文章核心观点 - 公司将参加高盛第46届年度全球医疗保健会议 并安排炉边谈话和投资者会议 相关演讲将进行网络直播 [1][2] 公司参会信息 - 公司将于2025年6月10日参加在迈阿密举行的高盛第46届年度全球医疗保健会议 [1] - 董事长兼首席执行官Krish S. Krishnan将参加美国东部时间下午2点的炉边谈话 并全天主持投资者会议 [1] - 演讲网络直播将于2025年6月10日美国东部时间下午2点开始 并将发布在公司网站投资者板块 [2] 公司简介 - 公司是一家全面整合的商业化阶段全球生物技术公司 专注于发现 开发和商业化治疗未满足医疗需求疾病的基因药物 [3] - 公司首款商业产品VYJUVEK是首款可重复给药的基因疗法 也是首个获FDA和EMA批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的基因药物 [3] - 公司正在快速推进呼吸 肿瘤 皮肤科 眼科和美学领域的临床前和临床研究性基因药物管线 [3] - 公司总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡 更多信息可访问官网或关注其在领英和X上的账号 [3] 联系方式 - 投资者和媒体可联系Stéphane Paquette 邮箱为spaquette@krystalbio.com [4]

纪要涉及的公司 Krystal Biotech (KRYS)，一家开发和推广主要用于单基因疾病的基因药物的公司，总部位于美国匹兹堡，拥有两个制造工厂，所有制造和知识产权都在美国 [3]。 核心观点和论据 公司现状与战略 - 公司已推出治疗营养不良性大疱性表皮松解症（dystrophic EP）的药物BIJUVAK，约18个月前在美国上市，近期获欧洲批准，计划今年在欧洲和日本推出 [4]。 - 公司有丰富的产品线，今年重点关注肺部疾病治疗，明年将涉足眼部疾病治疗，也在早期探索肿瘤学领域 [4][5]。 - 公司过去七个季度实现正现金流，资产负债表强劲，未来几年无需融资 [5][6]。 VYJUVAC药物市场情况 - **1Q市场趋势**：1Q净收入受三因素影响，一是许多患者因伤口完全愈合暂停用药，预计后续会重新用药；二是销售代表获取处方时间变长；三是Q1保险变更致部分患者需重新获批，影响在Q2更明显，但公司对美国1200名已确定患者和3000名潜在患者的市场机会有信心 [8][10][11][12]。 - **Q2影响预测**：保险暂停问题在Q2会有积极转变，患者暂停用药情况难预测，商业方面获取处方的努力在Q2和Q3会有影响 [13]。 - **报销审批情况**：报销审批变慢是因获取处方时间变长，并非可寻址人群自然缩减，公司希望这是暂时的，很快恢复正常节奏 [16][17]。 国际市场拓展 - **欧盟市场**：获欧盟全面批准，标签比美国更宽泛，允许患者自行或由护理人员给药。计划Q3在德国和法国率先推出，也在为其他欧盟国家和中东、以色列等地区做准备。虽Q3影响不大，但长期来看市场低估了该药物在欧盟的潜力 [18][19][20]。 - **日本市场**：希望Q3获批，需进行定价谈判，预计Q4推出 [20]。 - **定价预期**：预计最终价格达到美国价格的70 - 75%，但会保守预估为50% [27]。 产品线进展 - **肺部疾病项目**：CF和α - 1抗胰蛋白酶项目未来几个月有进展。CF项目对无突变患者有价值主张，药物可重新给药；α - 1抗胰蛋白酶项目展示了约30%的转导效率，期待更多患者进入重新给药阶段 [34][35]。 - **眼部疾病项目**：KBM803用于营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）眼部并发症的3期研究，即将开始给首位患者用药，预计注册试验为双盲、安慰剂对照的6个月研究，之后提交生物制品许可申请（BLA），有望6个月审核通过。另一个眼部项目是神经性角膜炎（NK），预计2026年有进展，美国约有7.5万名患者，市场上现有药物有给药不便和不良反应问题 [47][48][50][51]。 其他重要内容 - **VYJUVEX与竞品对比**：近期美国获批的另一种药物采用自体方法，给药不便，而VYJUVEX 98%的患者选择在家给药，预计竞品对VYJUVEX增长无有意义的影响，且公司与美国支付方的沟通一直良好 [30][31][32]。 - **现金流与融资**：公司现金状况良好，未来几年无需融资，规划涵盖VYJUVIC推出、产品线推进等，对于高患病率的大适应症，公司目标是与战略伙伴合作，还在为美容业务寻找融资和分拆机会 [55]。

医药行业投资机会 - 投资者可关注处于超卖状态的医药股 使用相对强弱指数(RSI)低于30作为筛选标准 这类股票可能出现反弹 [1] - 当前有三家医药公司RSI低于30：Sarepta Therapeutics(22)、Krystal Biotech(33)、Lantheus Holdings(28) 均因财报不及预期或业绩指引疲软而承压 [2] Sarepta Therapeutics - 股价跌至2017年以来最低水平36 2美元 因财报不及预期导致单周暴跌40% [2] - 专注于杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗 旗舰药物Elevidys是首个获FDA批准的DMD基因疗法 [3] - 分析师维持买入评级 Wells Fargo给出100美元目标价 较当前股价有176%上涨空间 [4] - 23位分析师给出平均目标价131 22美元 最高目标价230美元 潜在涨幅262 48% [2] Krystal Biotech - 股价134 53美元 RSI从超卖区域回升至33 周一反弹5% [6] - 专注于罕见皮肤病治疗 主导产品Vyjuvek是首个可重复使用的基因疗法 [7] - 9位分析师平均目标价218 63美元 最高245美元 潜在涨幅62 51% [5] - Guggenheim维持买入评级 目标价189美元 隐含40%上涨空间 [7] Lantheus Holdings - 股价78 95美元 RSI为28 因财报不及预期单周下跌25% [9] - 主营癌症和心脏影像诊断的放射性药物 核心产品包括前列腺癌检测剂Pylarify [10] - 6位分析师平均目标价132 67美元 最高175美元 潜在涨幅68 04% [9] - Truist Financial维持买入评级 目标价117美元 隐含45%上涨空间 [11] 行业技术面分析 - RSI指标结合基本面和分析师支持度 可有效识别超跌反弹机会 [12] - 三家医药公司虽短期承压 但长期产品管线和技术面支撑使其具备超额收益潜力 [13]

公司动态 - 公司将于2025年5月14日参加在拉斯维加斯举行的美国银行证券2025年医疗保健会议 [1] - 公司董事长兼首席执行官Krish S. Krishnan将参加下午11:20的炉边谈话并全天主持投资者会议 [1] - 2025年5月14日下午11:20起可观看演讲网络直播 并将发布在公司网站投资者板块 [2] 公司介绍 - 公司是一家全面整合的商业化阶段全球生物技术公司 专注于发现 开发和商业化治疗未满足医疗需求疾病的基因药物 [3] - 公司首款商业产品VYJUVEK是首款可重复给药的基因疗法 也是首个获FDA和EMA批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的基因药物 [3] - 公司正在快速推进呼吸道 肿瘤 皮肤科 眼科和美学领域的临床前和临床研究性基因药物管线 [3] - 公司总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡 [3] 联系方式 - 投资者和媒体联系人为Stéphane Paquette 邮箱为spaquette@krystalbio.com [4]

财务表现 - 2025年第一季度每股收益(EPS)为1.20美元 低于Zacks共识预期的1.38美元 但较上年同期的3美分大幅增长 [1] - 季度收入8810万美元 同比增长95% 但低于Zacks共识预期的9500万美元 全部收入来自Vyjuvek销售 [1] - 毛利率达到94% 研发支出1420万美元(同比+30.1%) 销售及行政支出3270万美元(同比+25.6%) [5] - 截至2025年3月31日 现金及投资总额为7.653亿美元 [6] 产品进展 - Vyjuvek获FDA批准用于治疗6个月以上DEB患者 这是首个可逆性基因疗法 [4] - 截至4月在美国获得超过540项Vyjuvek报销批准 商业和医疗补助计划覆盖率达97% [5] - 欧盟委员会批准Vyjuvek用于治疗COL7A1基因突变的DEB患者 计划2025年中期在德国上市 [7] - 已向日本PMDA提交新药申请 预计2025年下半年获批 [7] 研发管线 - KB407(囊性纤维化治疗)进入CORAL-1研究第3队列 预计2025年中期获得分子数据 [9] - KB408(AATD治疗)进入SERPENTINE-1研究第2队列 正招募第3队列患者 [10] - KB803(眼用B-VEC制剂)即将启动III期IOLITE研究 本月将给首例患者用药 [11][12] - KB801(NK治疗)获FDA IND批准 本月将启动EMERALD-1研究 [12][13] - KB707(肺癌治疗)正在进行KYANITE-1 I/II期剂量递增研究 [13] 子公司动态 - Jeune Aesthetics正在开发KB301(胸部动态皱纹治疗)的评分标准 计划四季度启动II期研究 [14] - 已完成KB304(皱纹治疗)PEARL-2研究患者招募 预计下半年公布顶线结果 [15] - 计划2026年启动KB105(TGM1缺陷性层状鱼鳞病治疗)的II期研究 [15] 市场表现 - 财报公布后股价下跌 但年初至今仍上涨3.6% 跑赢行业2.2%的跌幅 [2]

业绩总结 - VYJUVEK自推出以来的总收入超过4.29亿美元[15] - 2025年第一季度净收入为3570万美元，较2024年的90万美元显著增长[54] - 2025年第一季度产品净收入为8820万美元，较2024年同期的4530万美元增长94%[54] - 2025年第一季度毛利率为94%，相比2024年的95%略有下降[54] - 2025年第一季度毛利与净收入比为17%[18] - 2025年第一季度研发费用为1430万美元，较2024年的1100万美元增加30%[54] - 2025年每股净收入（稀释后）为1.20美元，较2024年的0.03美元大幅提升[54] 用户数据 - 83%的患者在用药期间遵循每周治疗方案[25] - 德国和法国的DEB患者超过1000名[9] - 日本估计有超过500名DEB患者[13] 未来展望 - 2025年第一季度净收入较2024年第一季度增长95%[18] - 2025年预计将有四个临床数据发布[19] - 2025年下半年预计将获得日本PMDA的批准决定[12] - 公司计划在2025年进行四次临床数据发布[56] - 欧盟市场的推出将增强VYJUVEK产品线的竞争力[56] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金和投资总额为7.653亿美元[54] - 2025年非GAAP研发和SG&A费用指导范围为1.5亿至1.75亿美元[55] - 财务稳定性为最大化股东价值提供了选择权[56] 负面信息 - 2025年第一季度的毛利率相比2024年略有下降[54]

核心财务表现 - 公司季度每股收益1.20美元 低于Zacks共识预期1.38美元 同比大幅增长(上年同期0.03美元) 经非经常性项目调整后数据 [1] - 季度营收8818万美元 低于预期6.69% 但较上年同期4525万美元显著增长 过去四个季度中两次超营收预期 [2] - 本季度出现13.04%的负收益惊喜 而前一季度曾实现17.83%的正收益惊喜 [1] 股价与市场表现 - 年初至今股价累计上涨3.6% 同期标普500指数下跌3.9% 表现优于大盘 [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计短期内表现与市场持平 [6] 未来业绩展望 - 下季度共识预期：每股收益1.69美元 营收1.075亿美元 本财年共识预期：每股收益6.81美元 营收4.3915亿美元 [7] - 业绩电话会中管理层评论将影响股价短期走势 [3] - 收益预期修订趋势呈现混合状态 可能随最新财报发布而调整 [6] 行业比较 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前31% 历史数据显示前50%行业表现优于后50% 幅度超2:1 [8] - 同业公司BioXcel Therapeutics预计季度每股亏损2.72美元 同比改善80.5% 预期营收30万美元 同比下降48.3% [9]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净产品收入为8820万美元，较2024年第一季度增长95% [49] - 2025年第一季度商品销售成本为500万美元，2024年第一季度为240万美元，2025年第一季度毛利率保持在94% [49] - 2025年第一季度研发费用为1430万美元，2024年为1100万美元，主要因人员相关费用、临床开发成本和产品候选相关制造成本增加 [50] - 2025年第一季度一般及行政费用为3270万美元，2024年为2610万美元，主要因人员相关费用、慈善捐款和专业服务费用增加 [50] - 2025年第一季度运营费用包含非现金股票薪酬1350万美元，2024年第一季度为930万美元 [50] - 2025年第一季度净收入为3570万美元，摊薄后每股收益为1.2美元 [50] - 截至2025年第一季度末，公司现金及投资总额为7.653亿美元，整体现金和投资状况呈季度增长 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 VYJUVEC业务 - 截至2025年4月，美国获得报销批准的患者数量超过540人，全国商业和医疗补助覆盖情况良好，再授权无摩擦，保险变更处理顺利 [23][24] - 报销批准在商业和政府计划中大致平分，患者在家给药偏好稳定，97%的治疗在家中进行 [24][25] 临床管线业务 - 2025年有CF、AATD、美容皮肤状况和DEB眼部病变四个临床数据读出 [16] - KB407预计今年夏天公布分子数据更新，美学领域预计有KB304数据读出并启动KB301二期试验 [16] - KB803计划本月给首位患者用药，预计年底前有顶线数据读出 [41] - 治疗神经性角膜炎的KB801本月将在一期二期试验中给首位患者用药 [43] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 已诊断的DEB患者约1200人，市场总患病率接近3000人 [59] 欧洲市场 - 计划第三季度在德国和法国推出产品，同时为其他欧盟国家的推出做准备，欧盟已确定大量DEP患者，市场机会可能超预期 [10] 日本市场 - 监管审查进展顺利，制造检查已完成，预计2025年第三季度获得批准，最早第四季度开始治疗患者，总体患病率约500人，超225人已完全确定 [10][119] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 将VYJUVEC打造成终身一线伤口管理疗法，关注患者体验，通过Crystal Connect提供全面服务 [16][26] - 推进临床管线发展，期待2025年多个临床数据读出，增加新临床阶段项目KB801 [46] - 拓展海外市场，在欧洲和日本推出产品，构建全球多元化业务 [22] 行业竞争 - 认为竞争对手产品与自身产品差异大，不构成竞争，自身产品在安全性、有效性和便利性方面更具优势 [103][104] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在商业、临床和财务方面处于有利地位，尽管宏观和FDA环境动荡，但产品制造和知识产权均在美国，避免关税问题，财务稳定，有能力实现股东价值最大化 [7][20][21] - 患者使用VYJUVEC的成功案例将推动长期增长，尽管短期内患者用药模式有波动，但DEV是慢性病，产品有强监管和专利保护，长期前景乐观 [15] - 对美国市场机会有信心，虽目前报销批准速度放缓，但通过增加销售团队和营销活动，有望克服短期放缓 [34][59] 其他重要信息 - 上个月有两项支持VYGVAC的研究发表，证明其长期使用安全，能实现持久伤口闭合，对各种类型和大小的伤口都有效 [36][37][38] - 公司将在ASCO会议上展示吸入式KB707的疗效和安全数据，该疗法在非小细胞肺癌患者中有单药活性，ORR为27% [47][48] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：VYGUVIC一季度销售受保险变化等影响及二季度是否会反弹 - 保险变化有影响，但不如去年明显，因已有JCORD，相关影响二季度会弥补 [57] 问题2：新报销批准放缓原因及是否是可寻址人群自然缩减 - 并非可寻址人群自然缩减，是销售代表获取患者启动表时间变长，公司已增加商业投入解决 [59] 问题3：长期合规率预期、患者重启治疗情况及使用时长 - 预计长期合规率达50%，但进程比预期慢；患者重启治疗情况因人而异，与伤口位置、摩擦等因素有关，是治疗有效的体现 [65][66] 问题4：德国产品推出轨迹与美国对比 - 计划第三季度在德国推出，欧洲患者识别问题较小，目标是两年内达到60%市场份额，需推出后一个季度确定轨迹，德国和法国有现有需求 [70] 问题5：增加销售团队的人数、类型及与DDEB和竞争的关系 - 一季度开始加强现场销售团队，仍在评估影响，目的是覆盖所有DEM患者，与竞争无关，DDEB患者需更多教育，增加销售团队有助于推进 [74][76][78] 问题6：合规率按季度或运行率的跟踪情况 - 按季度统计合规率较难预测患者暂停用药情况，患者每周治疗合规性高，按处方每周用于开放性伤口无问题，长期持续性需谨慎评估 [84][86][87] 问题7：欧盟推出患者启动节奏及停止治疗未重启患者情况 - 启动的限制因素可能是首次与医生预约时间和初期医生接待能力，公司正积极解决，预计推出一两个月后有更明确情况；极少患者不重新用药，多因严重并发症，与药物安全性、有效性和便利性无关，患者重新用药时间因人而异 [95][98] 问题8：竞争对手产品获批后VIGIVAC使用情况及ASCO展示内容 - 认为竞争对手产品与自身产品差异大，不构成竞争；ASCO将展示吸入式KB707海报，有更多患者数据和扫描图像，展示疗效和安全性改善 [103][104][108] 问题9：基因检测传票影响及83%合规率是否包含部分合规患者 - 公司正全力配合DOJ，暂无更多评论；83%合规率包含患者治疗期间的漏服剂量 [110][114] 问题10：社区中心未治疗患者情况及合规率 - 早期无论RDEB还是DDEB患者，在社区或COE的合规性都较好，伤口愈合是患者停药主因，显性患者伤口愈合快，重新用药时间长，隐性患者更关注伤口 [116] 问题11：日本市场对全球收入贡献及患者数量和患病率 - 预计今年底或明年初在日本推出产品，总体患病率约500人，超225人已完全确定，日本定价介于美国和欧洲之间，市场有吸引力 [119] 问题12：日本检查结果 - 临床和CMC检查已完成，制造设施也接受检查，检查情况良好，暂无官方结果 [120][121]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净产品收入为8820万美元，较2024年第一季度增长95% [46] - 2025年第一季度商品销售成本为500万美元，2024年第一季度为240万美元；2025年第一季度毛利率为94%，与此前季度基本一致 [46] - 2025年第一季度研发费用为1430万美元，2024年为1100万美元，主要因人员相关费用、临床开发成本和产品候选相关制造成本增加 [47] - 2025年第一季度一般及行政费用为3270万美元，2024年为2610万美元，主要因人员相关费用、慈善捐款和专业服务费用增加 [47] - 2025年第一季度运营费用包含非现金股票薪酬1350万美元，2024年第一季度为930万美元 [47] - 2025年第一季度净收入为3570万美元，摊薄后每股收益为1.2美元 [47] - 截至2025年第一季度末，公司现金及投资总额为7.653亿美元，整体现金和投资状况呈季度增长 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 VYJUVEC业务 - 截至2025年4月，美国获得报销批准的患者数量超过540人，全国商业和医疗补助覆盖情况良好，再授权无摩擦，保险变更处理顺利 [21][22] - 患者在家接受治疗的偏好基本不变，97%的治疗在家庭环境中进行 [23] 临床管线业务 - 2025年有四个即将公布的临床数据，分别涉及CF、AATD、美学皮肤状况和DEB眼部病变 [13] - KB407预计今年夏天公布分子数据更新，KB304预计公布数据，KB301计划在今年晚些时候启动二期试验 [13] - KB803计划本月给首位患者用药，预计年底前公布顶线数据 [38] - 新的眼科项目KB801用于治疗神经性角膜炎，已提交临床前数据，预计本月在中度至重度NK患者的一期试验中给首位患者用药 [39][40][42] - 吸入式KB707将在ASCO会议上公布疗效和安全数据，此前在非小细胞肺癌患者中观察到单药治疗活性，客观缓解率为27%，两项相关临床研究仍在招募患者 [44][45] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 第一季度报销批准数量较前几个季度有所放缓，与收到的患者启动表速度有关，目标患者群体更深入社区，销售代表与医生的互动时间变长 [29] 欧洲市场 - 获得欧盟全面批准，无批准后疗效研究要求，计划第三季度在德国和法国推出，同时为其他欧盟国家的推出做准备，欧洲已确定大量DEP患者，市场机会可能超出当前市场预期 [6][7] 日本市场 - 监管审查进展顺利，制造检查已完成，预计2025年第三季度获得批准，最早2025年第四季度开始治疗患者，总体患病率约500人，约225人已完全确定 [7][112] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推动VYJUVEC在全球的推广，包括欧洲和日本市场的推出 [7] - 持续推进临床管线的发展，包括多个项目的数据公布和试验开展 [13][37][38] - 加强患者支持和教育，通过Crystal Connect为患者提供全面服务，强调VYJUVEC作为终身疗法的理念 [24][25] - 扩大销售团队规模，加强市场推广和患者获取工作 [30][71] 行业竞争 - 认为近期获批的竞争产品与自身产品在安全性、有效性和便利性方面存在较大差异，不将其视为竞争 [97] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在商业、临床和财务方面处于有利地位，尽管宏观环境和FDA监管存在挑战，但有信心应对 [5] - 患者的治疗成功将推动长期增长，尽管短期内患者暂停治疗模式存在不确定性，但长期来看患者增加将带动公司增长 [11][12] - 随着VYJUVEC在市场上的推广，有望成为伤口管理的终身一线疗法，公司将继续寻求支持患者体验的方法 [13] - 临床管线的进展和即将公布的数据将为公司带来积极影响，增强对市场机会和长期盈利能力的信心 [50] 其他重要信息 - 上个月有两篇支持VYJUVEC的研究发表，分别证明了其长期使用的安全性和对各种类型和大小伤口的治疗效果 [33][34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: VYJUVEC第一季度销售受保险变化等因素的影响及第二季度是否会反弹 - 保险变化有影响，但不如去年明显，已建立JCORD，相关影响预计在第二季度得到弥补 [55] 问题2: 新报销批准数量放缓的原因及是否是可寻址人群自然减少 - 并非可寻址人群自然减少，是因为目标患者更深入社区，销售代表与医生的互动时间变长，公司已在第一季度扩大销售团队规模来解决这一问题 [57] 问题3: 长期合规率的预期、患者重启治疗的情况及使用时长 - 预计随着RDEB和DDEB患者比例接近，长期合规率将达到50%，但进展比预期慢；患者暂停和重启治疗情况因人而异，与伤口情况和外部影响有关 [62][63] 问题4: 德国市场的推出轨迹与美国市场的比较 - 计划第三季度在德国推出，目标是在两年内获得60%的市场份额，推出后需要一个季度左右来确定轨迹，德国和法国有相当多的现有用药需求 [67] 问题5: 增加销售团队的规模、人员类型及与DDEB和竞争的关系 - 第一季度开始扩大现场销售团队规模，目的是覆盖更多DEM患者，与竞争情况无关，随着目标患者更深入社区，获取患者启动表的时间变长 [71][73] 问题6: 合规率按季度或运行率的跟踪情况及计算方式 - 公司一直以来报告自推出以来的合规率，按季度统计较难预测患者暂停治疗情况，因此谨慎对待；患者对每周治疗的依从性良好，每周在家用药无问题，季度合规率处于较高水平 [80][82][83] 问题7: 欧盟推出的患者启动节奏及停止治疗未重启的患者情况 - 欧盟推出的关键因素是与医生的首次预约时间和医生早期可接待患者数量，公司已采取措施应对；停止治疗未重启的患者比例非常小，主要原因是出现比DEP更严重的并发症，非药物安全、有效性或便利性问题，患者重启治疗时间因人而异 [90][93] 问题8: 竞争对手产品获批后VYJUVEC的使用情况及ASCO会议关注重点 - 认为竞争对手产品与自身产品差异大，不构成竞争；ASCO会议将公布吸入式KB707的海报，将展示修订后的疗效、安全数据和肿瘤缩小的扫描图像 [97][100][102] 问题9: 基因检测传票的情况及对收入确认的影响 - 公司正在全力配合美国司法部，目前暂无更多评论 [104] 问题10: 报告的83%合规率是否包括部分合规患者及社区中心未治疗患者的合规情况 - 83%合规率包括治疗期间错过剂量的情况；早期无论RDEB还是DDEB患者，在社区或卓越中心的合规性都较好，伤口愈合是患者停止用药的主要原因，显性患者伤口愈合更快，再次用药时间更长 [106][108][109] 问题11: 日本市场对全球收入的贡献及患者数量和患病率情况 - 日本市场总体患病率约500人，约225人已完全确定，价格介于美国和欧洲之间，若能提出有力的价值主张，市场具有吸引力，预计今年年底或明年年初推出 [112] 问题12: 日本市场制造检查的结果 - 制造检查包括临床和CMC检查，总体情况良好，暂无官方结果 [113][114]

Krystal Biotech Announces First Quarter 2025 Financial and Operating Results VYJUVEK approved in Europe for the treatment of DEB patients from birth $88.2 million in 1Q VYJUVEK revenue and $429.4 million since launch in Q3 2023 Second ophthalmic program in clinic - KB801 for the treatment of neurotrophic keratitis Upcoming clinical readouts in 2025 - CF, AATD, ocular complications of DEB, and aesthetics Strong balance sheet, ending the quarter with $765.3 million in cash and investments PITTSBURGH, May 6, 2 ...