文章核心观点 - 公司CENDIFOX 1b/2a期试验胰腺癌队列完成患者入组，该试验将certepetide与标准治疗结合，有望提供药物增强肿瘤免疫细胞浸润疗效的关键数据，公司期待在未来几个季度公布数据，预计年底完成其余两个队列入组并可能获得顶线结果 [1][5][6] 试验情况 - 试验与大学癌症中心合作开展，可获取肿瘤治疗前后活检样本，提供肿瘤细胞毒性T细胞浸润的生理和定量信息，证实certepetide可改善免疫细胞向肿瘤微环境浸润 [2] - 试验主要研究certepetide与不同产品在不同肿瘤类型中的组合，此次研究其与标准治疗结合在结直肠癌和其他肿瘤类型中的效果 [3] - 试验为单中心试验，患者来自堪萨斯城地区，虽竞争激烈但入组进展令人鼓舞，其他多项试验也按计划或提前入组，研究人员看到了令人鼓舞的结果 [9] 药物组合 - 试验将公司主打项目certepetide（曾用名LSTA1）与胰腺癌常用的标准治疗相结合，这是首次获得两者结合的真实数据 [6][7] - 试验评估certepetide与基于FOLFIRINOX的疗法联合用于治疗胰腺癌、结肠癌和阑尾癌的安全性和有效性 [10] 后续计划 - 剩余两个队列入组进展顺利，虽符合入组标准的患者较少，但预计年底完成入组，这两个队列将首次展示certepetide与不同化疗或免疫疗法联合治疗这些肿瘤类型的能力 [8] - 希望年底获得顶线结果，具体取决于外部实验室处理所有活检样本的速度，若一切顺利，年底可公布部分数据 [11]

文章核心观点 - 公司宣布完成胰腺癌队列的患者入组,这是CENDIFOX试验的一个重要里程碑 [1][2] - CENDIFOX试验旨在评估certepetide与FOLFIRINOX方案联合用药在胰腺癌、结肠癌和阑尾癌中的安全性和疗效 [2] - 该试验由堪萨斯大学癌症中心的Anup Kasi博士主导,Lisata公司提供certepetide药物 [2][3] - certepetide是一种新型药物,可以促进联合用药或共价连接的抗肿瘤药物更有效地渗透和积累在肿瘤中 [4][5] - Lisata公司正在探索certepetide在多种实体瘤治疗中的潜力,该药物已获得多项快速通道和孤儿药认定 [5] 公司概况 - Lisata Therapeutics是一家临床阶段制药公司,专注于开发创新的实体瘤和其他重大疾病治疗方案 [6][7] - 公司预计未来两年内将宣布多个里程碑事件,并相信目前的资金可以支持到2026年初的预期临床试验数据节点 [7] 风险提示 - 临床试验结果可能与单个病例观察结果不同,需要更多病例数据和长期随访来确认疗效 [8] - 公司产品候选药物在早期研究和临床试验中表现良好,但最终可能无法在大规模或后期临床试验中证实安全性和有效性 [8] - 公司未来的发展受到多方面因素的影响,包括监管审批、融资能力、知识产权保护等 [8]

文章核心观点 - 临床阶段制药公司Lisata Therapeutics宣布1b/2a期CENDIFOX试验胰腺癌队列患者入组成功，该试验评估certepetide与基于FOLFIRINOX疗法联用的安全性和有效性 [1] 关于CENDIFOX试验 - 开放标签的CENDIFOX试验由堪萨斯大学癌症中心的Anup Kasi博士牵头，旨在评估certepetide与新辅助FOLFIRINOX方案联用对胰腺癌、结肠癌和阑尾癌的安全性和治疗效果 [1][2] - 试验仅在堪萨斯大学癌症中心进行，计划招募51名患者，包括21名可切除和临界可切除胰腺癌患者、15名伴有腹膜转移的高级别结肠癌和阑尾癌患者以及15名寡转移疾病结肠癌患者 [2] - 试验将为公司提供有价值的治疗前后肿瘤组织数据用于免疫分析，以及患者长期预后信息，由堪萨斯大学癌症中心资助，公司提供certepetide [2] 关于certepetide - 是一种研究性药物，可激活新的摄取途径，使共同给药或连接的抗癌药物更有效地穿透实体瘤，还能改变肿瘤微环境，使肿瘤更易受免疫疗法影响 [4] - 已在完成和正在进行的临床试验中证明了良好的安全性、耐受性和临床活性，公司正在探索其使多种治疗方式更有效治疗一系列实体瘤的潜力 [4] - 已获得美国快速通道指定、美国和欧盟胰腺癌孤儿药指定、美国神经胶质瘤和骨肉瘤孤儿药指定，以及美国骨肉瘤罕见儿科疾病指定 [4] 关于Lisata Therapeutics - 是一家临床阶段制药公司，致力于发现、开发和商业化治疗晚期实体瘤和其他重大疾病的创新疗法 [5] - 公司领先的候选产品是certepetide，基于其CendR Platform®技术已建立了重要的商业和研发合作伙伴关系 [5] - 公司预计未来两年宣布多个里程碑，预计资金可支持运营至2026年初，包括正在进行和计划中的临床试验预期数据里程碑 [5] 相关人员观点 - 公司研发执行副总裁兼首席医疗官Kristen K. Buck表示，胰腺癌队列的成功入组是certepetide临床开发的又一重要进展，期待完成其余两个队列的入组和结果报告 [8] - 堪萨斯大学癌症中心研究负责人Anup Kasi博士称，很高兴与公司合作，对certepetide潜在的广泛适用性感到鼓舞，期待完成其余研究队列的参与者招募并分析结果 [9]

文章核心观点 - 小市值生物科技公司在过去三年面临挑战，Lisata Therapeutics公司虽现金充裕且技术有潜力，但市值未得到市场认可，当前可能是投资引入的好时机，公司药物研究有进展且有多种获批途径和合作可能 [1][2] 公司现状 - 截至3月31日公司银行现金有4300万美元，当前市值2600万美元，市场未认可其现金及内在价值 [2][15] - 公司与齐鲁制药合作已获1500万美元里程碑付款，还有可能获得2.21亿美元分期支付款项和特许权使用费 [14] 技术潜力 - 公司技术有望为肿瘤学家和患者带来改变，科学家希望开发出胰腺癌优化治疗方案 [3] - 公司主要资产certepetide可克服实体肿瘤治疗两大挑战，能消除肿瘤基质障碍并将其变为通道，还能改善肿瘤微环境，增强现有抗癌疗法疗效 [4][5] - 除胰腺癌外，研究人员还在评估其对神经胶质瘤等其他实体肿瘤靶点的可行性 [6] 商业前景 - 若当前2b期研究数据与1b/2a期研究一样积极，公司将有多种部署选择和潜在合作机会 [6] - 公司首席执行官表示基于不同肿瘤类型和药物组合建立了一系列其他项目 [7] 监管获批途径 - 公司为certepetide采取战略监管方法，已获得胰腺癌、脑癌和骨癌的孤儿药指定，以及骨肉瘤的FDA罕见儿科疾病指定 [8] - ASCEND 2b期试验正在澳大利亚进行，预计今年第四季度出结果，澳大利亚开展试验效率高且有成本回扣，澳监管机构表示积极数据可用于临时批准申请，公司还计划与FDA和EMA进行讨论 [9][10][11] - 2期结束通常会与制药公司讨论合作，公司已与传统制药公司有过对话，对方兴趣高并进行资产评估和专利审查 [12] 其他研究进展 - BOLSTER 2a期临床试验正在加速推进，针对胆管癌治疗，招募提前六个月完成，预计2025年上半年出早期结果 [13]

文章核心观点 临床阶段制药公司Lisata Therapeutics宣布管理层将于6月参加两场活动，公司致力于开发治疗晚期实体瘤和其他重大疾病的创新疗法 [1][2][3] 公司活动安排 - 参加BIO国际大会，时间为2024年6月3 - 6日，地点在加利福尼亚州圣地亚哥，6月3日下午2:15太平洋时间由公司总裁兼首席执行官David J. Mazzo博士进行现场演讲，管理层将与注册参会者进行一对一会议 [1] - 参加GCFF 2024生物投资会议，时间为2024年6月20日上午10:00太平洋时间，以线上形式进行，同样由David J. Mazzo博士演讲 [2] 公司业务情况 - 公司致力于发现、开发和商业化治疗晚期实体瘤和其他重大疾病的创新疗法 [3] - 公司的主要候选产品certepetide可激活新的摄取途径，使共同给药或连接的抗癌药物更有效地选择性靶向和穿透实体瘤 [3] - 公司基于CendR Platform®技术已建立重要的商业和研发合作伙伴关系 [3] - 公司预计未来两年宣布多个里程碑，并认为预计资金可支持运营至2026年初，包括正在进行和计划中的临床试验预期数据里程碑 [3] 公司联系方式 - 投资者联系：John Menditto，副总裁，电话908 - 842 - 0084，邮箱jmenditto@lisata.com [3] - 媒体联系：ICR Westwicke的Elizabeth Coleman高级助理，电话203 - 682 - 4783 [3]

文章核心观点 临床阶段制药公司Lisata Therapeutics宣布管理层将于6月参加两场活动，公司专注开发治疗晚期实体瘤和其他重大疾病的创新疗法 [1][2][3] 公司活动安排 - 参加2024年6月3 - 6日在加州圣地亚哥举行的BIO国际会议，6月3日下午2:15太平洋时间由公司总裁兼首席执行官David J. Mazzo博士进行现场演讲，管理层将与注册参会者进行一对一会议 [1] - 参加2024年6月20日上午10:00太平洋时间举行的GCFF 2024生物投资虚拟会议，由公司总裁兼首席执行官David J. Mazzo博士进行演讲 [2] 公司概况 - 临床阶段制药公司，致力于发现、开发和商业化治疗晚期实体瘤和其他重大疾病的创新疗法 [3] - 领先候选产品certepetide旨在激活新的摄取途径，使共同给药或连接的抗癌药物更有效地选择性靶向和穿透实体瘤 [3] - 基于CendR Platform®技术已建立重要的商业和研发合作伙伴关系 [3] - 预计未来两年宣布多个里程碑，预计资金可支持运营至2026年初，包括正在进行和计划中的临床试验预期数据里程碑 [3] 公司联系方式 - 投资者联系：副总裁John Menditto，电话908 - 842 - 0084，邮箱jmenditto@lisata.com [3] - 媒体联系：ICR Westwicke的高级助理Elizabeth Coleman，电话203 - 682 - 4783 [3]

文章核心观点 Proactive为全球投资受众提供商业和金融新闻内容，在多领域有报道专长且积极采用技术辅助内容创作 [2][3][4] 关于发布者 - 提供快速、易获取、信息丰富且可操作的商业和金融新闻内容 [2] - 内容由经验丰富且合格的新闻团队独立制作 [2] - 新闻团队分布于伦敦、纽约等世界主要金融和投资中心 [2] 业务专长 - 专注中小盘市场，也关注蓝筹公司、大宗商品等投资故事 [3] - 报道涵盖生物科技、制药、矿业等多个领域 [3] 技术应用 - 积极采用技术，内容创作者经验丰富且借助技术提升工作流程 [4] - 偶尔使用自动化和软件工具包括生成式AI，但内容由人工编辑和创作 [5]

文章核心观点 - 利萨塔治疗公司与欧洲药品管理局就胰腺癌研究药物赛特肽达成儿科调查计划协议，获得特定产品全面儿科豁免，可减少临床试验负担和成本，专注将疗法带给相关患者 [1][2] 公司动态 - 利萨塔治疗公司宣布与欧洲药品管理局就胰腺癌研究药物赛特肽达成儿科调查计划协议，获得特定产品全面儿科豁免 [1] - 欧洲药品管理局儿科委员会建议并批准赛特肽用于治疗胰腺癌的所有儿科人群豁免，因“胰腺癌仅发生于成人” [2] - 该豁免使利萨塔无需开展赛特肽儿童临床试验以支持欧洲胰腺癌整体上市许可申请，可专注将疗法带给相关患者，还能减少临床试验负担和成本 [2] - 利萨塔研发执行副总裁兼首席医疗官表示获得豁免可简化开发计划，此豁免仅针对胰腺癌，不影响评估赛特肽用于其他儿科实体瘤的承诺 [3] 行业背景 - 2007年欧盟实施儿科法规，旨在增加儿童药品研发，关键部分是成立儿科委员会，该委员会协调欧洲药品管理局儿科药物工作，确定公司在欧洲整体开发计划中必须对儿童开展的研究 [3] 产品介绍 - 赛特肽可激活新摄取途径，使抗癌药物更有效穿透实体瘤，还能改变肿瘤微环境，抑制转移级联，已积累大量非临床数据，在临床试验中显示出良好安全性、耐受性和临床活性 [4] - 赛特肽获美国快速通道指定、美国和欧盟胰腺癌孤儿药指定、美国神经胶质瘤和骨肉瘤孤儿药指定，以及美国骨肉瘤罕见儿科疾病指定 [4] 公司概况 - 利萨塔治疗公司是临床阶段制药公司，致力于开发治疗晚期实体瘤和其他重大疾病的创新疗法 [5] - 公司领先候选产品赛特肽可激活新摄取途径，使抗癌药物更有效靶向和穿透实体瘤，已基于CendR平台技术建立重要商业和研发合作伙伴关系 [5] - 公司预计未来两年宣布多个里程碑，预计资金可支持运营至2026年初，包括正在进行和计划中的临床试验预期数据里程碑 [5]

文章核心观点 公司宣布与欧洲药品管理局就胰腺癌研究药物certepetide达成儿科调查计划协议，获得特定产品的全面儿科豁免，可减少临床试验负担和成本，专注药物开发 [2][3] 分组1：协议达成情况 - 临床阶段制药公司Lisata Therapeutics宣布与欧洲药品管理局就胰腺癌研究药物certepetide达成儿科调查计划协议 [2] - 欧洲药品管理局同意对certepetide在胰腺癌方面给予特定产品的全面儿科豁免 [2] 分组2：豁免原因及影响 - 欧洲药品管理局儿科委员会因“胰腺癌仅发生于成人”建议并批准对certepetide在所有儿科人群亚组治疗胰腺癌给予豁免 [3] - 该豁免使公司无需为支持欧洲胰腺癌整体上市授权申请而对certepetide进行儿童临床试验，可专注将疗法带给相关患者 [3] - 豁免消除了胰腺癌儿科临床试验要求，显著降低临床试验负担和完成开发并在欧洲实现市场注册的总体成本 [3] 分组3：公司表态 - 公司研发执行副总裁兼首席医疗官表示欧洲药品管理局确认支持胰腺癌市场授权申请无需评估certepetide的儿科研究，有豁免后可简化开发计划，此豁免仅针对胰腺癌，不影响评估certepetide在其他儿科实体瘤的承诺 [4] 分组4：相关法规背景 - 2007年欧盟实施儿科法规，旨在增加儿童药品研发，关键部分是成立儿科委员会，该委员会协调欧洲药品管理局儿科药品工作，确定公司在欧洲整体开发计划中必须对儿童进行的研究，儿科调查计划是确保通过儿童研究获得必要数据以支持药品儿童授权的开发计划，在某些情况下，儿科委员会会建议并由欧洲药品管理局批准对某些情况给予儿科调查计划豁免 [4] 分组5：Certepetide介绍 - Certepetide是一种研究性药物，旨在激活新的摄取途径，使共同给药或连接的抗癌药物更有效地穿透实体瘤，以肿瘤特异性方式启动主动转运系统，使共同给药的抗癌药物更有效地穿透和积聚在肿瘤中，还可改变肿瘤微环境，减少其免疫抑制性并抑制转移级联 [5] - 公司及其合作者积累了大量非临床数据，证明其可增强一系列新兴抗癌疗法的递送，包括免疫疗法和基于RNA的疗法，在已完成和正在进行的临床试验中，certepetide已证明对提高胰腺癌标准护理化疗的有效性具有良好的安全性、耐受性和临床活性 [5] - Certepetide已获得美国快速通道指定、美国和欧盟胰腺癌孤儿药指定、美国神经胶质瘤和骨肉瘤孤儿药指定以及美国骨肉瘤罕见儿科疾病指定 [5] 分组6：公司介绍 - Lisata Therapeutics是一家临床阶段制药公司，致力于发现、开发和商业化治疗晚期实体瘤和其他重大疾病的创新疗法 [6] - 公司领先的候选产品certepetide旨在激活新的摄取途径，使共同给药或连接的抗癌药物更有效地选择性靶向和穿透实体瘤，公司已基于其CendR平台技术建立了重要的商业和研发合作伙伴关系，预计未来两年宣布多个里程碑，预计资金可支持运营至2026年初 [7]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第一季度运营费用为660万美元，较2023年同期的680万美元减少20万美元，降幅3.6% [74] - 2024年第一季度研发费用约为320万美元，与2023年同期基本持平，小幅增加6.2万美元，增幅2% [75] - 2024年第一季度一般及行政费用约为340万美元，较2023年同期的370万美元减少30万美元，降幅8.3% [76] - 2024年第一季度净亏损为540万美元，2023年同期为620万美元 [77] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为4330万美元，现有资金预计可支持运营至2026年初 [78] 各条业务线数据和关键指标变化 临床试验业务 - ASCEND试验：2023年第四季度完成入组，预计今年第四季度公布95名A组患者的顶线数据，2025年年中获得全部158名患者的完整数据集 [109] - BOLSTER试验：原设计为2/3期篮子试验，现聚焦一线胆管癌，预计今年年底前完成入组，2025年公布数据 [111][68] - CENDIFOX试验：美国的1b/2a期开放标签试验，预计2024年底完成所有三组入组 [4] - iLSTA试验：澳大利亚的1b/2a期随机、安慰剂对照、单盲、单中心试验，预计2024年下半年完成入组 [7] - iGoLSTA试验：评估certepetide联合nivolumab和FOLFIRINOX作为一线治疗局部晚期不可切除胃食管癌的1b/2a期概念验证研究，待合作伙伴提供资金后启动 [8] - GBM试验：爱沙尼亚和拉脱维亚的2a期双盲、安慰剂对照、随机概念验证研究，目标入组30名患者，目前已入组3名，预计两到三周后加快入组 [10][19] 授权合作业务 - 齐鲁制药获得certepetide在大中华区的许可，正在评估其联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇治疗转移性胰腺癌的效果，已开始2期安慰剂对照试验，预计入组需18个月，患者随访和数据分析报告需13个月 [5][6] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略调整 - 终止头颈和食管癌队列试验，将试验战略重点重新聚焦于一线胆管癌队列 [2] - 追求certepetide快速注册用于治疗转移性胰腺导管腺癌，同时开展研究进一步挖掘其增强多种抗癌治疗在多种实体瘤中的应用能力 [106] 监管策略 - 优化监管策略，获得多项特殊监管指定，如FDA的快速通道指定、多个孤儿指定以及罕见儿科疾病指定 [103][104] 行业竞争优势 - 利用C-end Rule激活CendR主动转运系统，选择性地将抗癌药物输送到肿瘤中，克服实体瘤治疗的主要障碍 [86] - certepetide可与多种抗癌疗法联合使用，且在临床前模型中显示出改善肿瘤微环境、增强抗癌药物疗效等作用 [89][90] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管癌症治疗取得进展，但许多实体瘤患者预后仍然不佳，公司产品有潜力成为修订标准治疗方法的一部分 [84][99] - 对今年年底大型2b期ASCEND试验的初始顶线结果感到兴奋，这些结果将有助于完成相关业务交易并确定未来资本需求 [83][15] - 随着进入数据公布前的六个月窗口期，公司受到潜在合作伙伴、许可方和投资者的关注日益增加 [16] 其他重要信息 - certepetide获得正式国际非专有名称（INN）、美国采用名称（USAN）和澳大利亚批准名称（AAN），未来将统一使用该名称 [100][101] - 部分研究为研究者发起的试验，公司控制有限，时间表和预期可能会发生变化 [12] 问答环节所有提问和回答 问题1：certepetide治疗GBM何时能达到目标入组完成，是否会在入组30名患者前先查看初始数据？ - 目前已入组3名患者，最后一名患者处于30天安全观察期的第二周，若未出现安全问题，预计两到三周后加快入组；该试验为盲法试验，无提前揭盲查看数据的规定，需等待所有40名患者入组并达到终点 [19][24] 问题2：齐鲁制药的试验为何需要18个月入组？ - 齐鲁制药的试验由其独立运营和执行，公司仅参与战略讨论；18个月是齐鲁制药公开的预计时间，希望能更快完成 [30][31] 问题3：公司提交1.5亿美元货架注册的用途是什么？ - 这是一项财务内务事项，之前的货架注册即将到期，保持货架注册可在融资等机会出现时加以利用 [35] 问题4：不同国家的试验是按照美国FDA协议还是不同标准进行，为何要在多个国家开展试验？ - 国际试验均遵循相同协议；在多个国家开展试验是为了更方便招募患者，获得更广泛的人口统计数据，有时还能降低成本 [37] 问题5：美国目前标准治疗方案下治疗这些患者的大致费用是多少？ - 美国胰腺癌目前的标准治疗方案主要是化疗，典型的吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇方案费用约为6万美元；公司产品预计成本合理，与免疫疗法和CAR - T细胞疗法相比更具优势 [47][48] 问题6：早期研究中，certepetide在不同适应症上的表现是否有差异？ - 目前未发现差异，安全性良好；有研究者反馈胆管癌患者使用该药物后效果良好，但试验为盲法，无法确定具体情况 [58] 问题7：未来是否有里程碑付款，时间线如何？ - 与齐鲁制药的合作有里程碑付款，包括技术转让、生产、启动3期试验和最终注册等；时间取决于齐鲁制药的执行情况，未来几年有望获得里程碑付款 [61][62] 问题8：BOLSTER和CENDIFOX试验的预计数据发布时间？ - 所有试验设计均旨在在当前资金耗尽（2026年初）前获得数据；BOLSTER试验预计今年年底完成入组，2025年公布数据，若入组提前完成，数据公布时间也将提前 [67][68]