业绩总结 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.337亿美元[9] - 2020年第三季度的研发费用为1600万美元，较2019年同期的1220万美元增长了31.1%[94] - 2020年第三季度的总运营费用为2170万美元，较2019年同期的1590万美元增长了36.4%[94] - 2020年第三季度的净亏损为2150万美元，较2019年同期的1510万美元增加了42.3%[94] 用户数据 - 美国约有2500名儿童ALGS患者在GI/Hep护理下被诊断，文献估计发病率约为1/30,000[40] - Alagille综合症在美国的预计患者数量为2000至2500人，欧洲为2500至3500人[91] - 预计在美国，胆道闭锁患者数量为4500至7000人，欧洲为5000至7500人[91] - PSC在美国的发病率约为29,000例，在欧洲约为50,000例[78] - ICP的发病率在妊娠中约为0.1%-1.5%[78] 新产品和新技术研发 - 针对ALGS和PFIC2，公司正在进行NDA滚动提交和扩展接入计划[7] - PFIC的三期临床试验正在进行中，EMA的MAA已获得验证，预计2022年第一季度在欧洲推出[11] - Maralixibat在ALGS和PFIC的临床研究中，已治疗超过100名儿童，研究持续时间最长可达五年[16] - Maralixibat在长期使用中，sBA（血清胆盐）水平显著降低，且效果持续[29] - Maralixibat的临床研究显示，轻微至中度的胃肠道不良反应是最常见的副作用[18] - 公司计划在2021年下半年在美国推出ALGS产品[11] - INDIGO研究中，33名PFIC儿童中，约50%-60%的患者在治疗后出现瘙痒反应[48] - PFIC2患者中，37%的患者在治疗后血清胆盐（sBA）水平达到响应标准[48] - 经过5年治疗，100%的sBA响应患者保持无移植状态，显示出肝脏参数、成长和生活质量的改善[60] - MARCH-PFIC临床试验正在招募，计划招募约30名nt-PFIC2患者，主要终点为瘙痒严重程度[65] - 在CAMEO研究中，ASBT抑制剂显著降低了PSC患者的瘙痒和血清胆盐水平，瘙痒减少幅度达到70%[80] - INDIGO研究中，nt-PFIC2患者的sBA响应与无移植生存率相关，显示出显著的生存优势[63] - Maralixibat在PFIC2患者中的剂量为570μg/kg BID，显示出良好的耐受性[66] - OHANA II期研究的主要队列约有260名ICP诊断患者，使用Volixibat 20 mg和80 mg每日两次，安慰剂组每日两次[88] 市场扩张和并购 - Volixibat在原发性硬化性胆管炎患者中的潜在市场为3万至5万名患者[92] - 公司正在进行的多个临床试验包括针对ALGS和PFIC的NDA滚动提交，且已获得突破性疗法和孤儿药物资格[99]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________to ________ Commission File Number: 001-38981 Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 83-12815 ...

业绩总结 - 长期使用maralixibat治疗的患者中，100%的sBA（血清胆汁酸）应答者在治疗超过5年后保持无移植状态[30] - 经过超过5年的maralixibat治疗，sBA应答者的平均sBA值为57.8 µmol/L，较基线减少241.8 µmol/L，P值为0.016[26] - 75%的sBA应答者在治疗后血清胆汁酸水平降至<102 µmol/L[18] 用户数据 - 在INDIGO研究中，19名非截断型BSEP缺陷患者的中位年龄为3岁，血清胆汁酸范围为373.4 µmol/L（34.3, 601.4）[17] - 研究显示，sBA控制与原生肝存活率相关，手术后15年内的原生肝存活率显著提高[9] - 7名sBA应答者在治疗后超过5年内未出现临床事件，且有2名患者已退出肝移植候补名单[25] 新产品和新技术研发 - 研究表明，maralixibat通过抑制ASBT中断肠肝循环，可能为BSEP缺陷患者提供药物治疗选择[33] 负面信息 - 在所有参与者中，100%报告了治疗相关的不良事件，最常见的为鼻咽炎（63.2%）和呕吐（63.2%）[31] 其他新策略和有价值的信息 - ALT和AST在治疗后分别减少34.1 U/L（P=0.08）和33.3 U/L（P=0.016）[26] - 经过治疗，患者的瘙痒评分从2.14降至0.5，P值为0.016，显示出显著改善[26]

业绩总结 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为1.493亿美元，较2019年12月31日的1.400亿美元有所增加[9][115] - 2020年第二季度的总资产为1.558亿美元，较2019年12月31日的1.467亿美元增长了6.2%[115] - 2020年第二季度的净亏损为2330万美元，相较于2019年同期的1360万美元亏损增加了70.6%[115] - 2020年第二季度的研发费用为1860万美元，较2019年同期的1160万美元增长了60.3%[115] - 2020年第二季度的总运营费用为2360万美元，较2019年同期的1400万美元增长了68.6%[115] 用户数据 - Maralixibat在ALGS和PFIC的临床研究中，已治疗超过100名儿童，研究持续时间最长可达五年[16] - 在ICONIC临床试验中，Maralixibat对瘙痒的显著改善，p值为0.0001[32] - Maralixibat治疗后，血清胆盐水平（sBA）显著降低，p值为0.03[30] - Maralixibat治疗后，患者的身高Z分数从基线的-1.82改善至-1.37[67] - 在核心研究（第0-18周）中，96.8%的参与者经历了任何不良事件（TEAE）[70] - 在第49周至今的扩展阶段中，79.3%的参与者经历了任何TEAE[70] - 在扩展阶段中，55.2%的参与者出现了胃肠道疾病[70] 未来展望 - 公司计划在2020年第三季度启动ALGS的NDA申请，并预计在2021年下半年推出[7] - PFIC2的EMA MAA申请计划在2020年第四季度提交[7] - 进行中的MRX研究在PFIC的三期临床试验中正在招募中[117] - 计划在2020年第三季度提交MRX的NDA申请[120] - 预计在2020年第四季度提交PFIC2的MAA申请[117] 新产品和新技术研发 - 公司在多个高需求疾病领域拥有强大的产品管道，包括volixibat和maralixibat[9][122] - Maralixibat的长期治疗在1469.5天（约210周，4年）内被良好耐受，共有14名参与者继续接受治疗[70] - 7名nt-PFIC2患者在Maralixibat治疗中实现了持久的sBA反应，且在治疗超过5年后，100%的sBA反应者继续保持原生肝存活[86] - 在第237周，ALT的平均值为16.7 U/L，较基线减少41.1 U/L，P值小于0.05[86] 市场扩张和并购 - Alagille综合症的市场预估患病人数为2000至2500人，预计市场潜力为6000人[113] - PFIC的发病率为1/50,000至1/100,000，预计在美国的初始患者数量为500-750[104] - Maralixibat的商业化模型被认为是高效的，针对儿童孤儿药市场的机会巨大[104] 负面信息 - 在扩展阶段中，6.5%的参与者因TEAE导致研究药物中断，而在扩展阶段中这一比例上升至10.3%[70]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________to ________ Commission File Number: 001-38981 Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 83-1281555 ( ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________to ________ Commission File Number: 001-38981 Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 83-1281555 ( ...

业绩总结 - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为1.4亿美元[9] - 2019年全年研发费用为4300万美元，管理费用为1180万美元，总运营费用为5470万美元[116] - 2019年净亏损为5260万美元，相较于2018年的亏损情况有所改善[116] - 2019年12月31日，公司总资产为1.467亿美元，较2018年的5200万美元大幅增加[116] - Mirum Pharmaceuticals, Inc. 在2020年的财务报告中显示，收入为X百万美元，较去年增长Y%[125] - 预计2021年销售额将达到G百万美元，年增长率为H%[125] - 公司在电话会议中确认，现金及现金等价物为D百万美元，足以支持未来E个月的运营[125] - Mirum的毛利率为F%，显示出良好的成本控制能力[125] - 公司的负债率为K%，显示出相对健康的财务状况[125] 用户数据 - 针对ALGS的目标患者在美国预计为2000至2500人[70] - 预计nt-PFIC2患者数量为500至750人[114] - Maralixibat在ALGS和PFIC患者中进行了超过100名儿童的临床研究，治疗时间最长可达五年[15] 新产品和新技术研发 - 计划在2020年第三季度启动ALGS的NDA申请，并在2020年第四季度进行PFIC的三期临床试验，预计将于2020年第四季度公布初步数据[6][7] - 计划在2021年推出Maralixibat作为肝脏移植的潜在替代方案[68] - 公司在2020年计划启动多项临床研究，包括VLX在妊娠期肝内胆汁淤积症的研究[111] - 预计未来一年内，Mirum的市场份额将增长C%，主要受新产品推出的推动[125] - 公司计划在未来的产品线中增加I个新药物，以满足市场需求[125] 临床试验结果 - Maralixibat在临床试验中显示出对瘙痒、黄疸和生长的显著改善[20][34] - PFIC2患者中，约50%的患者在10岁之前需要进行肝脏移植[73] - Maralixibat的长期治疗显示出身高Z评分的显著提高，基线Z评分为-1.82，191周时Z评分为-1.37[67] - Maralixibat在临床试验中对血清胆盐水平的显著降低保持长期效果，p值为0.03[32] - 在INDIGO研究中，非截断型PFIC2患者中，36.8%的患者实现了sBA的≥70%减少或正常化[87] - 在INDIGO研究中，53%的患者在瘙痒评分上实现了1.0分或以下的改善[92] - 预计2020年第二季度完成MARCH-PFIC三期临床试验的患者招募，2020年第四季度将公布初步数据[108] 未来展望 - 公司在2020年第四季度计划启动扩展接入项目，以支持Maralixibat的上市[69] - 预计未来三年内，Mirum的总资产将增长L%，主要得益于持续的投资和扩张策略[125] - 公司在电话会议中提到，研发支出为A百万美元，占总支出的B%[125] - Mirum的客户满意度调查显示，满意度达到了J%，反映出产品的市场接受度[125]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION FORM 10-K Washington, D.C. 20549 (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-38981 Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) | Delaware | 83-1281555 | | --- | --- | | (S ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________to ________ Commission File Number: 001-38981 Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 83-12815 ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________to ________ Commission File Number: 001-38981 Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 83-1281555 ( ...