财务数据关键指标变化 - 公司2024年第一季度无营收，2023年第一季度营收为110万美元，来自与BioNTech SE和Genentech Inc.的研究合作[9] - 2024年第一季度总成本和费用为590万美元，2023年第一季度为670万美元，主要因临床开发、人员和行政费用降低[9] - 2024年第一季度净亏损580万美元，每股亏损0.03美元；2023年第一季度净亏损550万美元，每股亏损0.03美元[10] - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为810万美元，2023年12月31日为1380万美元；4月通过注册直接发行筹集1000万美元，预计资金可支持运营至2025年第二季度[11] - 截至2024年3月31日，公司总资产为1961万美元，总负债为505.2万美元，股东权益为1455.8万美元[20] 口服MAT2203业务线数据关键指标变化 - 公司正在积极谈判，为口服MAT2203启动3期ORALTO注册试验寻找合作伙伴[4] - 口服MAT2203的体内研究显示，在治疗免疫抑制小鼠肺部毛霉菌感染方面，与安慰剂相比，可延长和提高生存率、降低真菌负荷并改善肺部感染[5] 同情/扩大使用准入计划业务线数据关键指标变化 - 公司的同情/扩大使用准入计划已招募22名严重且有时危及生命的真菌感染患者，还有其他患者正在评估中[6] LNC平台业务线数据关键指标变化 - 两个突出公司LNC平台用于口服靶向递送小寡核苷酸的近期有利数据的摘要将在5月的美国基因与细胞治疗学会年会上展示[7] LNC - 米立铂业务线数据关键指标变化 - 已开发出LNC - 米立铂的新配方，体外测试显示出强大的细胞摄取和肿瘤细胞杀伤能力，下一步将进行体内评估[8]

财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2024年和2023年第一季度净亏损分别为5824千美元和5513千美元，预计未来仍会亏损[56] - 2024年和2023年第一季度净亏损分别为5824美元和5513美元[76] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2024年和2023年第一季度合同研究收入分别为0千美元和1096千美元，产品收入依赖早期产品候选的开发和商业化[57] 财务数据关键指标变化 - 费用 - 2024年和2023年第一季度研发费用分别为3446千美元和3970千美元，减少主要因临床试验咨询成本和人员成本降低[59][71] - 2024年和2023年第一季度管理费用分别为2456千美元和2712千美元，减少主要因股票薪酬费用降低和保险费减少[61][72] 财务数据关键指标变化 - 资金筹集与现金状况 - 截至2024年3月31日，公司通过股权证券销售共筹集总收益156907千美元，净收益144195千美元[73] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和可销售债务证券总计8110千美元[73] - 2024年4月5日公司完成定向增发，发售33333334股普通股及认股权证，总价约10000美元，净收益约9250美元[74] 公司战略 - 公司战略包括推进MAT2203进入ORALTO试验、扩大LNC平台应用、建立外部合作管道[53][54][55] 研发费用趋势 - 研发活动是公司业务核心，预计研发费用随时间增加，但2024年在获得额外资金前会低于2023年[60] 临床开发风险 - 临床开发项目面临诸多不确定性，无法准确估计时间和成本，可能影响业务和财务状况[70] 持续经营疑虑 - 公司认为目前手头现金等不足以支持未来十二个月的计划运营，持续经营能力存重大疑虑[56] - 公司预计未来将继续产生大量费用和经营亏损，现有资金不足以支持未来十二个月的运营和资本支出[79][81] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2024年和2023年第一季度经营活动净现金使用量分别为5769美元和4087美元[75] - 2024年和2023年第一季度投资活动净现金流入分别为2000美元和3000美元，减少1000美元[77] - 2024年和2023年第一季度融资活动净现金流入分别为53美元和 - 4美元[78] 资金筹集计划 - 公司计划通过股权、债务融资、政府或第三方资金等方式筹集资金，可能导致股权稀释和其他不利影响[82] 内部控制情况 - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序有效[86] - 2024年第一季度公司内部控制在财务报告方面无重大变化[88] 资产负债表外安排 - 公司目前无资产负债表外安排[85]

文章核心观点 Matinas BioPharma公司医学官将在会议展示LNC平台研究数据，其LNC技术有潜力成下一代口服细胞内药物递送平台，主打疗法MAT2203有积极进展 [1][6] 公司动态 - 公司医学官James J. Ferguson将在2024年5月7 - 11日巴尔的摩举行的ASGCT第27届年会上展示两篇摘要，突出评估公司LNC平台用于小寡核苷酸摄取和靶向递送的研究数据 [1] - 第一个报告将介绍LNC摄取和货物递送的动态，展示LNC被人体血液中先天免疫细胞摄取情况，还能动态可视化培养细胞中LNC摄取和货物递送过程，不同细胞动力学不同 [2] - 第二个报告将展示LNC平台可在体内口服递送生物活性和潜在治疗性寡核苷酸，公司正优化LNC配方以提高递送效率等 [2] 公司业务 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注用脂质纳米晶体（LNC）平台递送技术提供突破性疗法 [1][3] - 公司主打基于LNC的疗法MAT2203是广谱抗真菌药物两性霉素B的口服制剂，LNC平台可口服递送该药物且无显著肾毒性，已在HIV隐球菌性脑膜炎患者2期研究中成功评估，将在侵袭性曲霉病患者3期试验中进一步评估 [4][5] - 临床前和临床数据表明LNC技术能为小分子和复杂分子货物的细胞内递送挑战提供解决方案，有望成下一代口服细胞内药物递送平台 [6] 会议信息 - 美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会是基因和细胞治疗专业人士的重要活动，提供学习最新科研成果和了解新技术的平台，服务群体广泛 [2] 投资者联系方式 - 投资者可联系LHA Investor Relations的Jody Cain，邮箱Jcain@lhai.com，电话310 - 691 - 7100 [8]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Matinas BioPharma将公布2024年第一季度财务结果并举办电话会议和网络直播介绍业务情况 ，公司专注于利用脂质纳米晶体（LNC）平台递送技术开发突破性疗法 [1] 财务信息 - 公司将于2024年5月9日美股收盘后公布2024年第一季度财务结果 [1] - 公司管理层将于当天下午4:30（东部时间）举办投资界电话会议和网络直播讨论财务结果并提供业务更新 [1] - 参与电话会议可拨打877 - 484 - 6065（免费）或201 - 689 - 8846（收费），网络直播将在公司网站投资者关系日历页面提供并存档六个月 [2] 公司介绍 - 公司是一家专注于利用脂质纳米晶体（LNC）平台递送技术提供突破性疗法的生物制药公司 [1][3] 产品管线 - 公司基于LNC的领先疗法MAT2203是广谱抗真菌药物两性霉素B的口服制剂 ，LNC平台可实现两性霉素B的口服递送且无显著肾毒性 ，在治疗侵袭性真菌感染方面具有低毒性和高效性 ，已在针对HIV合并隐球菌性脑膜炎患者的2期EnACT研究中成功评估并达到主要终点 ，将在针对侵袭性曲霉病患者的单阶段3期注册试验（“ORALTO”试验）中进一步评估 [4] - 除MAT2203外 ，临床前和临床数据表明LNC技术可为小分子和大分子（如小寡核苷酸）的安全有效细胞内递送提供解决方案 ，有望成为首选的下一代口服细胞内药物递送平台 [5] 投资者联系方式 - 投资者可联系LHA Investor Relations的Jody Cain ，邮箱Jcain@lhai.com ，电话310 - 691 - 7100 [7]

文章核心观点 - 公司的MAT2203在治疗免疫抑制小鼠肺部毛霉菌病真菌感染中显示出疗效，有望成为治疗侵袭性真菌感染的口服药物，且公司的LNC平台递送技术有潜力成为下一代口服细胞内药物递送平台 [1][3][5] 研究成果 - MAT2203在治疗免疫抑制小鼠肺部毛霉菌病真菌感染中与安慰剂相比显示出疗效，表现为延长中位生存时间、提高总体生存率、降低靶器官组织真菌负荷和改善感染肺部的组织学结构，在M. circinelloides f. jenssenii小鼠模型生存研究中活性与静脉注射两性霉素B相似 [1] - 研究结果发表在《抗菌剂与化疗杂志》上 [2] 研究意义 - MAT2203有望成为对抗侵袭性毛霉菌病的侵入性更小、更安全的治疗方法，体现了脂质纳米晶体等创新药物递送系统在改变传染病治疗方式方面的潜力 [3] - 毛霉菌病死亡率高，当前治疗药物需静脉注射且有毒性，MAT2203通过公司的同情/扩大使用准入计划已显示出有效安全递送强效抗真菌药物的能力，增强了公司对其治疗多种侵袭性真菌感染疗效和安全性的信心，也支持了3期ORALTO注册试验预期的积极临床数据 [3] MAT2203介绍 - 公司正在开发MAT2203作为潜在的口服广谱治疗侵袭性致命真菌感染的药物，可克服现有两性霉素B产品的局限性，降低毒性风险 [3] - MAT2203在完成的2期EnACT研究中成功评估，达到主要终点并实现强劲生存，将在3期ORALTO试验中进一步评估 [3] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于使用其脂质纳米晶体（LNC）平台递送技术提供开创性疗法 [1][4] - 除MAT2203外，LNC技术的临床前和临床数据表明其可解决小分子和大分子复杂分子货物安全有效细胞内递送的挑战，有望成为首选的下一代口服细胞内药物递送平台 [5]

财务数据和关键指标变化 - 2023年净亏损2290万美元，合每股0.11美元，2022年净亏损2100万美元，合每股0.10美元 [29] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1380万美元 [29] - 2023年营收110万美元，来自与BioNTech和Genentech的研究合作，2022年营收320万美元，仅来自与BioNTech的研究合作 [48] - 2023年总成本和费用为2490万美元，2022年为2780万美元，减少主要归因于临床试验费用减少和专业咨询费用降低 [64] - 2023年出售未使用的新泽西州净运营亏损和研发税收抵免收入为50万美元，2022年为350万美元 [64] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT2203项目 - ORALTO III期试验预计在美国、欧洲、南美、中东和亚太地区约65个临床点招募约216名成人患者，患者需近期被诊断为确诊或可能的侵袭性曲霉病，因无法接受静脉注射霉菌活性唑类药物而接受过AmBisome治疗，后续随机按2:1比例接受口服MAT2203或继续接受AmBisome治疗并遵循标准治疗方案 [19] - 主要疗效终点是研究第42天的全因死亡率，关键次要目标包括证明治疗相关毒性导致治疗改变的优越性、使用研究第84天的全因死亡率证明MAT2203的长期生存获益以及评估MAT2203对医疗资源利用和生活质量的影响 [37] - 同情使用/扩大使用准入计划自约18个月前启动以来，已招募并治疗了多种不同组织真菌感染的患者，目前已招募20名患者，另有2名新患者正在评估中等待FDA批准，已有8名患者实现完全临床缓解，所有因静脉注射两性霉素B出现治疗限制性肾毒性后改用MAT2203的患者，在开始使用MAT2203后肾功能均恢复到基线水平，多数患者可出院在家有效治疗，生活质量显著改善，具有良好的药物经济学影响 [20][21][39] 口服LNC多西他赛项目 - 本周公布了一项更高剂量、更长治疗时间的口服LNC多西他赛体内安全性研究新数据，24只健康小鼠分别接受每周静脉注射多西他赛、每日口服LNC多西他赛或每日口服生理盐水，为期22天，以体重变化作为主要毒性指标 [24] - 与之前的疗效研究相比，本研究中每日口服LNC多西他赛剂量高50%，给药总量是3.5倍，口服LNC多西他赛组给药总量比静脉注射多西他赛组多8倍以上，22天治疗期间，口服LNC多西他赛组小鼠体重未减轻，而静脉注射多西他赛组小鼠平均体重峰值减轻20%，口服LNC多西他赛组小鼠平均体重与生理盐水对照组无显著差异 [25][44] 小寡核苷酸项目 - 去年年底公布了一系列体内研究结果，证明两种LNC制剂的小单链寡核苷酸在模拟人类疾病急性炎症反应的成熟有效动物模型中成功实现口服递送并具有生物活性，可特异性靶向关键炎症细胞因子TNFα和IL - 17A [26] - 近期体外动态细胞成像证实了内吞LNC摄取特征，直接细胞膜融合是另一种潜在进入机制，还证实了siRNA货物递送至细胞质，直观确认LNC在细胞内释放前能有效包裹和保护货物 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司预计MAT2203在美国治疗侵袭性曲霉病且治疗选择有限的患者市场，仅美国市场峰值销售额每年可超4亿美元，还可通过美国以外地区扩张和适应症扩展至其他侵袭性真菌感染（如毛霉菌病、隐球菌性脑膜炎和地方性真菌病）增加销售额 [33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 优先确保为MAT2203找到合适合作伙伴，推进其进入III期临床试验，并为该重要药物在多个地区找到合适商业合作伙伴 [16] - 持续探索LNC平台在肿瘤学和炎症领域的应用，通过体内动物研究为确定下一个产品候选药物生成基础数据，吸引寻求安全口服和靶向递送解决方案的合作伙伴 [34] - 利用LNC平台开发差异化和专有口服疗法，目标是创建内部和外部管道药物候选产品组合 [66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为MAT2203若获批，可成为治疗侵袭性真菌感染的新治疗范式，满足重大挑战和未满足的医疗需求 [22] - 过去一年虽具挑战性，但公司正走出困境，利用已生成的数据迈出公司发展的下一步，已在纽约证券交易所美国板恢复合规，期待利用风险降低的优势支持2024年第二季度及以后的公告和里程碑 [67] - 公司对未来非常兴奋和乐观，期待在5月第一季度财报电话会议上报告进一步进展，第二季度对公司将是非常重要的季度 [83] 其他重要信息 - 上周四公司收到纽约证券交易所美国板通知，已通过解决普通股低售价缺陷恢复符合交易所持续上市标准，这归功于公司对MAT2203和LNC平台在临床、监管和临床前方面的审慎执行和重大进展 [35] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 近期LNC与IL - 17和TNFα相关数据中，抑制细胞因子表达比抑制细胞因子本身更具优势的机会在哪里？ - 回答：抑制细胞因子合成的优势在于能实现特异性，可非常特异性地抑制特定细胞因子，还可与其他直接细胞因子靶向方法协同，以多种机制方式靶向细胞因子，从而在炎症领域形成差异化，目前处于早期阶段，还有其他细胞因子可能成为靶点，抑制合成可避免一些脱靶效应 [69][70] 问题2: ORALTO试验的时间安排、预计获得顶线数据时间和NDA提交日期是怎样的？ - 回答：ORALTO试验计划招募216名患者，在11个国家的65个站点进行，与一家知名CRO合作，已有很多卓越临床站点表示有兴趣参与，预计招募时间约22 - 24个月，若今年年底开始首批患者入组，预计2027年2月27日左右获得顶线数据，支持2027年年中提交NDA，若有快速通道等合适指定，预计2028年第一季度获得NDA批准 [5][56] 问题3: ORALTO试验除了批准所需的指标外，是否还有其他关于降低合并症、住院时间等方面的评估？ - 回答：会评估患者生活质量，从同情使用患者情况看，患者可在家治疗，能重返工作和日常生活，预计在药物经济学和生活质量方面的数据将进一步支持产品的商业价值主张 [80]

财务数据关键指标变化 - 2023年公司营收为110万美元，低于2022年的320万美元[13] - 2023年公司总成本和费用为2490万美元，低于2022年的2780万美元[14] - 2023年公司净亏损为2290万美元，合每股0.11美元，2022年净亏损为2100万美元，合每股0.10美元[14] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1380万美元，低于2022年的2880万美元[15] - 截至2023年12月31日，公司总资产为2.5104亿美元，较2022年的4.4819亿美元下降43.99%[23] - 2023年合同收入为109.6万美元，较2022年的318.8万美元下降65.62%[25] - 2023年研发成本为1448.9万美元，较2022年的1667.8万美元下降13.12%[25] - 2023年总运营成本和费用为2486.2万美元，较2022年的2777.8万美元下降10.50%[25] - 2023年运营亏损为2376.6万美元，较2022年的2459万美元收窄3.35%[25] - 2023年净亏损为2294.2万美元，较2022年的2099.7万美元扩大9.26%[25] - 2023年基本和摊薄后每股净亏损为0.11美元，2022年为0.10美元[25] - 2023年加权平均流通普通股为2.17264526亿股，2022年为2.16811439亿股[25] - 2023年可供出售证券未实现收益为60.3万美元，2022年未实现损失为67.9万美元[25] - 2023年综合亏损为2233.9万美元，较2022年的2167.6万美元扩大3.06%[25] 特殊业务收入 - 2023年公司出售未使用的新泽西州净运营亏损和研发税收抵免的收入分别为50万美元和350万美元[14] 资金支持情况 - 公司预计现有资金足以支持计划运营至2024年第三季度[15] 药品临床试验进展 - 公司与FDA就口服MAT2203的III期注册试验设计达成一致，试验预计在美国、欧洲、南美、中东和亚太地区约65个研究点开展，计划招募约216名患者[7] - 当约75%的参与者入组后，独立数据安全监测委员会将对合并全因死亡率进行盲态审查[7] 药品研究成果 - 体内研究表明，口服LNC - 多西他赛剂量超过静脉注射多西他赛8倍以上时，小鼠无体重减轻，而静脉注射组小鼠平均体重峰值下降20% [10] 上市情况 - 公司收到纽约证券交易所美国有限责任公司通知，已解决普通股低售价的持续上市缺陷，重新符合上市标准[12]

公司概况 - 公司是一家专注于利用脂质纳米晶（LNC）平台递送技术开发突破性疗法的临床阶段生物制药公司[465] 财务表现 - 2023年和2022年公司的净亏损分别为22,942美元和20,997美元，公司预计在可预见的未来将继续亏损[469] - 2023年公司通过与BioNTech SE和Genentech Inc.的研究合作产生了1,096美元的合同研究收入[470] - 研发支出主要包括产品候选物MAT2203的开发成本，LNC平台的推进成本，以及与CROs等合作的费用[471] - 2023年公司的研发支出为14,489美元，较2022年的16,678美元有所下降，主要是由于临床试验费用和专业咨询费用的减少[472] - 2023年公司的一般和行政支出为10,373美元，较2022年的11,100美元有所下降，主要是由于某些保险费用的降低和与项目相关的咨询费用和设施费用的降低[473] 现金流和资金状况 - 公司截至2023年12月31日的现金、现金等价物和可交易债务证券总额为13,756美元[488] - 2023年公司的经营活动产生的现金流为15,278美元的负数，较2019年的19,156美元的负数有所减少[490] - 2023年和2022年的融资活动中，融资活动净现金流分别为-7和79美元[492] 风险和展望 - 公司预计未来将继续承担重大费用和增加运营亏损，可能需要通过私人和公共股权发行、债务融资、政府或其他第三方资金、合作和许可安排来满足现金需求[493][494][495][496][497] - 公司的财务状况和运营结果可能受到全球供应链中断、全球贸易争端和/或政治不稳定等无法控制的因素的影响[498]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第三季度总成本和费用为610万美元，2022年同期为650万美元，减少主要归因于临床试验材料制造成本、临床咨询费和人员相关费用降低 [61] - 2023年前九个月收入为110万美元，2022年同期为210万美元；2023年前九个月总成本和费用为1900万美元，2022年同期为2120万美元；2023年前九个月净亏损为1760万美元，即每股0.08美元，2022年同期净亏损为1740万美元，也是每股0.08美元 [62] - 2023年第三季度收入为0，2022年同期为110万美元，由与BioNTech的研究合作产生；2023年第三季度净亏损为610万美元，即每股0.03美元，2022年同期净亏损为650万美元，也是每股0.03美元 [86][87] - 截至2023年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为1820万美元，基于当前预测，公司认为现金足以支持计划运营至2024年第三季度 [88] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT2203业务线 - 公司与FDA的会议在三个关键领域取得成功，FDA支持其目标患者群体的逐步降级研究设计，正式承认MAT2203是LPAD途径下的潜在注册候选药物，并愿意接受优越性复合主要终点 [13] - 自一年多前启动同情使用/扩大使用计划以来，共收到来自NIH、密歇根大学、全国儿童医院和约翰霍普金斯大学等医生的入组请求，目前已有12名患者入组该计划 [25] LNC平台业务线 - 口服LNC多西他赛在同基因小鼠黑色素瘤模型中取得积极体内结果，与未治疗对照组相比，高剂量口服LNCs两周时肿瘤体积平均减少63%，低剂量减少57%，与静脉注射多西他赛的68%减少率相当 [80] - 口服LNC小寡核苷酸项目在小鼠模型中进行了一系列研究，初步研究提供了口服LNC小寡核苷酸制剂生物活性的证据，在低剂量咪喹莫特模型中的研究提供了相关临床益处的额外证据 [82][85] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司保守估计，仅针对美国的有限患者群体，唑类耐药或不耐受的侵袭性曲霉病市场规模可能达3亿美元 [73] - 美国每年约有1.5万至1.6万名侵袭性曲霉病患者，公司最初针对治疗选择有限的患者 [107] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将MAT2203的治疗重点放在孤儿患者群体上，采用优越性复合主要终点，旨在最大化商业潜力，同时满足致命侵袭性真菌感染治疗中最大的未满足需求 [64] - 公司目标是利用与FDA的对话加速讨论，为MAT2203确定理想合作伙伴，以全额资助并尽快启动3期试验，确保有合适的商业合作伙伴来最大化机会 [65] - 公司在炎症和癌症等领域继续产生LNC平台扩展数据，对与希望将其独特专有递送技术应用于其分子的公司建立合作持开放态度 [66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对MAT2203的持续积极临床结果以及同情使用/扩大使用计划感到兴奋，认为MAT2203可成为治疗选择有限或无治疗选择患者的救命药物 [37] - 团队对近期进展感到满意，因MAT2203的持续临床验证和与FDA的对话而充满活力，并对LNC平台扩展到炎症和癌症等领域的潜力感到兴奋 [43] - 公司认为MAT2203有潜力改变侵袭性真菌感染的治疗模式，专注于提交并与FDA就3期研究达成最终协议，期待尽快进入3期试验 [78] 其他重要信息 - 公司在9月收到MISC因股价低发出的不合规通知，但近期进展和估值提升使其有可能自然恢复合规，目前暂无考虑反向拆股的计划 [68] - 公司将在2024年1月8日至11日于旧金山举行的摩根大通医疗保健会议期间与投资专业人士举行会议，感兴趣者可联系LHA投资者关系安排 [95] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FDA对优越性试验的开放是否会涉及对照臂的任何变化？如果没有，能否提醒一下计划？ - 公司表示基本试验设计未变，试验目标患者群体仍为治疗选择有限的侵袭性曲霉病患者，所有患者将先使用静脉注射两性霉素B，然后与口服MAT2203进行对比，MAT2203可长期使用且无静脉注射两性霉素B的毒性 [96][98] 问题2: 潜在的LPAD指定何时能得到确认？是预计在监管提交前后还是更早获得明确信息？ - 公司称LPAD是在新药申请（NDA）提交和批准时做出的决定，FDA会在那时查看全部数据和公司解决受限患者群体问题的能力，目前不会提前宣布，但公司的研究设计和目标患者群体符合FDA规定的标准 [101][109]

公司业务概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，利用LNC平台技术开发产品，内部管线有MAT2203，还有小分子寡核苷酸的发现项目[71] 公司战略与研发重点 - 公司战略包括推进LNC平台、为MAT2203提交新药申请、与领先药企建立外部合作管线[73][74] - 公司研发重点是推进MAT2203临床开发和拓展LNC平台应用，预计近期研发费用用于临床前和临床开发项目[85][86] 临床开发项目风险 - 公司临床开发项目存在诸多不确定性，可能导致试验延迟或终止，影响业务和财务状况[87] 财务数据关键指标变化 - 净亏损情况 - 2023年和2022年截至9月30日的九个月，公司净亏损分别为1762.8万美元和1736.3万美元，预计未来仍会亏损，手头资金预计可支撑到2024年第三季度[74] - 2023年和2022年前三季度经营活动使用的净现金分别为10699美元和14857美元，净亏损分别为17628美元和17363美元，部分被营运资金调整所抵消[99] 财务数据关键指标变化 - 收入情况 - 2023年截至9月30日的三个月和九个月，公司合同研究收入分别为0美元和109.6万美元；2022年同期分别为106.3万美元和212.5万美元[75] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司收入分别为0美元和106.3万美元，运营费用分别为613.4万美元和652.5万美元[88] - 2023年和2022年前三季度收入分别为1096美元和2125美元，2023年收入来自与BioNTech SE和Genentech Inc.的研究合作，2022年来自与BioNTech SE的研究合作[92] 财务数据关键指标变化 - 研发费用情况 - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司研发费用分别为329.5万美元和370.7万美元；九个月分别为1082.4万美元和1281.1万美元[77] - 2023年和2022年第三季度研发费用分别为3295美元和3707美元，研发费用减少主要归因于临床试验材料制造成本、临床试验咨询成本和人员成本的降低[89] - 2023年和2022年前三季度研发费用分别为10824美元和12811美元，研发费用减少主要归因于临床试验材料制造成本和临床试验咨询成本的降低，部分被人员成本的增加所抵消[93] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用情况 - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司一般及行政费用分别为283.9万美元和281.8万美元；九个月分别为815.1万美元和842.4万美元[79] - 2023年和2022年第三季度一般及行政费用分别为2839美元和2818美元，较高的法律费用被较低的股票薪酬、保险费和咨询成本抵消[90] - 2023年和2022年前三季度一般及行政费用分别为8151美元和8424美元，费用减少主要是由于咨询费、保险费和股票薪酬费用的降低，部分被法律费用和人员成本的增加所抵消[94] 财务数据关键指标变化 - 出售净运营亏损和研发税收抵免所得收入情况 - 2023年和2022年截至9月30日的九个月，公司出售净运营亏损和研发税收抵免所得收入分别为0美元和173.4万美元[80] 财务数据关键指标变化 - 资金筹集与持有情况 - 截至2023年9月30日，公司通过出售股权证券共筹集了1.567亿美元的总收益和1.439亿美元的净收益[96] - 截至2023年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价债务证券共计18216美元[97] 财务数据关键指标变化 - 投资活动净现金情况 - 2023年和2022年前三季度投资活动提供的净现金分别为10282美元和4919美元，增加的5363美元主要是由于有价债务证券购买减少9481美元和租赁改良及设备购买减少632美元，部分被有价债务证券到期减少4750美元所抵消[100] 财务数据关键指标变化 - 融资活动净现金情况 - 2023年和2022年前三季度融资活动使用/提供的净现金分别为 - 6美元和84美元，减少的90美元主要是由于行使股票期权所得款项减少99美元[101]