公司产品概述 - MAT9001是潜在的同类最佳Omega - 3药物，针对严重高甘油三酯血症，有机会拓展至数十亿美元市场[7][8] - MAT2203是口服两性霉素B，用于治疗隐球菌性脑膜炎，是治疗侵袭性真菌感染的潜在机会，获美国国立卫生研究院资助[9] 关键里程碑 - 2020年8月ENHANCE - IT研究完成全部入组，Q3与FDA进行2期结束会议，2021年Q1公布ENHANCE - IT研究顶线数据，H1开始严重高甘油三酯血症3期试验[14] - 2020年Q3 MAT2203的EnACT研究2期队列1全部入组，2021年H2公布EnACT研究顶线数据[15][16] 市场机会 - MAT9001目标市场中，美国成人高甘油三酯血症患者达6275万，其中临界高（150 - 199mg/dL）2761万（44%），高（200 - 499mg/dL）3137.5万（50%），严重（≥500mg/dL）376.5万（6%）[24] MAT9001优势 - 与Vascepa头对头数据显示，MAT9001在降低甘油三酯和提高EPA水平上更优，游离脂肪酸配方吸收更好、食物影响小，专利胶囊技术减少胃肠道副作用[8][30] 临床开发计划 - MAT9001开展多项研究，包括与Vascepa的头对头研究、3期关键研究等，与FDA就3期计划达成一致[44][45][53] 知识产权 - MAT9001活性成分符合5年新化学实体（NCE）排他性条件，美国已授权专利有效期至2033年，还有4项美国专利申请待决[58][59] MAT2203市场与研究 - 2018年全球侵袭性真菌感染市场价值约60亿美元，两性霉素B销售额约8亿美元，MAT2203有潜力扩大其市场应用[65] - EnACT研究1期已完成，2期正在HIV隐球菌性脑膜炎患者中进行，评估安全性、耐受性和有效性[72][75] LNC平台 - 公司LNC平台可实现灵活、安全、靶向递送强效药物，已在多项临床和临床前研究中验证，有多种给药途径[79][81] 合作机会 - 公司与多家战略和研究伙伴合作，拓展LNC技术的成功应用，如与全球制药公司、Genentech等合作[86] 团队情况 - 公司由行业专家团队领导，包括首席执行官、首席医疗官、首席财务官等高管和董事会成员[87]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度公司归属于普通股股东的净亏损约为580万美元，即基本和摊薄后每股亏损0.03美元，而去年同期净亏损约为360万美元，即基本和摊薄后每股亏损0.03美元 [49] - 2020年第二季度研发费用约为340万美元，去年同期约为280万美元，增长主要是由于与MAT9001和MAT2203开发相关的临床开发费用增加 [50] - 2020年第二季度一般及行政费用约为240万美元，去年同期约为180万美元，增长主要是由于计划增加员工人数导致的薪酬费用增加 [51] - 截至2020年第二季度末，公司拥有约6800万美元的现金、现金等价物和有价证券，而2019年末约为2780万美元，此次增长包括公司1月份完成的公开发行所得净收益约4670万美元 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT9001 - ENHANCE - IT试验中已有超过90名患者完成随机分组并给药，预计8月完成入组，2021年第一季度初获得顶线数据 [13] MAT2203 - EnACT试验7月恢复入组，目前首批10名患者中的数名已完成随机分组并给药，预计今年第四季度初宣布是否从第一组患者进入第二组患者 [25][28] MAT2501 - 2020年第二季度向囊性纤维化基金会提交了额外资金申请，以推进该药物进入2期开发，目前正在等待基金会的决定，预计本季度得到回复 [36][38] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司不仅是一家单一资产的Omega - 3生物技术公司，其LNC平台递送技术有机会内部开发多种疗法，并与生物技术和制药合作伙伴合作 [17] - 公司认为MAT9001在处方Omega - 3类别中有成为同类最佳的潜力，期待ENHANCE - IT数据提供其与安慰剂在相关指标上的潜力信息，还计划与FDA进行2期结束会议，若达成协议，预计2021年开始3期项目 [13][15] - 公司认为MAT2203有潜力成为治疗和预防致命侵袭性真菌感染的黄金标准药物和首选药物，若获批治疗隐球菌性脑膜炎，有望获得其他适应症的简化505(b)(2)批准 [22][34] - 公司对MAT2501充满热情，认为若获批将比ARIKAYCE有显著改进，还可用于治疗急性细菌感染 [39][41] - 公司在所有合作方面都取得了进展，与Genentech在两个分子上取得了重大进展，预计2020年剩余时间会有更多进展，可能会将分子配方工作延伸到2021年 [42][43] - 公司认为其LNC平台有可能成为大规模配方和高效经济地递送疫苗的有价值工具，但需分析目标疫苗的化学成分和作用机制，目前与NIH保持联系，需等待疫苗证明安全有效后才有有意义的参与 [45][46] - 公司目前正与NIH合作，并与潜在大型制药合作伙伴讨论，将LNC平台应用于治疗COVID - 19的疗法以及后续免疫反应的治疗 [48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年第二季度各方面都史无前例，公司团队专注执行，将临床项目重回正轨作为关键优先事项 [10] - 公司认为现金储备足以支持运营到2023年上半年，随着产品推进到重要数据节点和转折点，这一长期现金储备很重要 [53] - 展望2020年下半年和2021年，公司按计划推进，预计MAT2203和EnACT在今年第四季度实现队列进展，MAT9001和ENHANCE - IT在2021年第一季度初获得顶线数据 [54] 其他重要信息 - 隐球菌性脑膜炎是人类免疫缺陷病毒（HIV）患者中最常见和致命的机会性真菌感染之一，早期死亡率超过40%，目前标准治疗药物静脉注射两性霉素B有严重副作用，且口服治疗难以穿过血脑屏障 [30][31][32] - 抗真菌药物开发面临缺乏关注和投资、开发障碍多、患者招募困难等挑战，公司认为将技术应用于现有有效药物，使药物口服且去除毒性是机会所在 [58][59][60] 问答环节所有提问和回答 问题: 请详细讨论抗真菌药物开发困难的挑战以及对MAT2203等更安全替代品的需求 - 抗真菌药物开发缺乏关注和投资，过去15 - 20年该领域新药研发投入不足；开发障碍包括需先在非危及生命的感染中证明有效性，且在致命感染研究中患者招募时间长、资源和伦理方面存在挑战；FDA在研究中常希望与安慰剂对照，但在这些情况下难以实施；公司认为将技术应用于现有有效药物，使药物口服且去除毒性是机会，如两性霉素B若能安全口服将成为医生首选 [58][59][60] 问题: 批准第二种通用Vascepa对市场有何影响，对第二代Omega - 3药物MAT9001意味着什么 - 第二种通用Vascepa获批在意料之中，目前上诉未决，预计上诉期间不会推出通用产品；若MAT9001能证明优于安慰剂，有机会成为成功药物，医生可能优先开处方；定价会有影响，但公司定价有灵活性；ENHANCE - IT研究很重要，若能证明在降低甘油三酯、PCSK9、非HDL胆固醇、VLDL胆固醇等方面优于Vascepa，且不升高LDL胆固醇，达到或更高的EPA血药水平，将对药物形象有利；通用竞争会使市场更具竞争性，凸显公司需要更好的药物，ENHANCE - IT将揭示MAT9001的未来 [66][68][69] 问题: 在ENHANCE - IT研究中，与Vascepa相比，需要看到多大的基线变化才认为具有临床意义 - ENHANCE - IT研究以降低甘油三酯的主要终点设定了10%的差异，公司认为这在该领域与Vascepa相比具有临床意义；在首次头对头研究中，MAT9001使甘油三酯降低约33%，Vascepa降低约11%，预计在ENHANCE - IT中Vascepa甘油三酯降低约18% - 20%，MAT9001的甘油三酯降低预计与首次研究相近 [72][73][74] 问题: End - of - Phase 2会议何时举行 - 预计在本季度举行，一直计划在2020年第三季度 [78] 问题: 在End - of - Phase 2会议上能否得到关于505(b)(2)途径是否合适以及实际方案的答案 - 通常在会议前向FDA提交问题并准备简报材料，FDA会在会议前几天回复问题；会议后FDA通常会准备会议纪要，一般约30天；关于505(b)(2)途径，FDA通常不会明确给出绿灯，但会议讨论的比较PK和比较毒理学数据将为公司提供信心；关于3期方案，可能会与FDA有来回沟通，有可能会后获得推进绿灯，但也可能需要提供额外信息 [79][80][81] 问题: 如果今年晚些时候通用Vascepa推出且无禁令，是否会改变关键试验的设计 - 公司一直在考虑是否坚持既定途径快速获批，还是寻找能区分产品的潜在患者群体；目前没有采取激进措施，但不同患者群体的设计和想法在考虑中；FDA的讨论、Vascepa试验结果和其他数据可能会影响公司的想法；公司对既定路径有信心，但也有根据科学和商业机会进行调整的潜力 [86][87][88]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 For the transition period from to Commission File Number: 001-38022 MATINAS BIOPHARMA HOLDINGS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware No. 46-3011414 (State or other jurisdiction of (I.R.S. Employer incorporation or organization) Identification No.) 1545 Route 206 South, Suite 302 Bedminster, New Jersey 07921 (Address of principal executive offices) (Zip Code) FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTIO ...

公司产品概述 - MAT9001是潜在的同类最佳Omega - 3药物，针对严重高甘油三酯血症，有机会拓展至数十亿美元市场[6][7] - MAT2203是口服两性霉素B，用于治疗隐球菌性脑膜炎，代表了治疗侵袭性真菌感染的机会，获美国国立卫生研究院资助[8] 市场机会 - 美国成人中高甘油三酯血症患者达6275万，其中临界高（150 - 199mg/dL）2761万（44%），高（200 - 499mg/dL）3137.5万（50%），严重（≥500mg/dL）376.5万（6%）[21] - 2018年全球侵袭性真菌感染市场价值约60亿美元，全球两性霉素B销售额约8亿美元[60] 产品优势 - MAT9001与Vascepa®头对头数据显示，其降低甘油三酯和提高EPA水平效果更优，游离脂肪酸配方吸收更好、食物影响小，专利胶囊技术减少胃肠道副作用[7][26] - MAT2203口服给药，耐受性好，完成两项2期研究，无药物相关严重不良事件，有孤儿药、快速通道等多项认定，获批后有长达12年市场独占权[65] 临床开发计划 - MAT9001：2020年6月恢复ENHANCE - IT头对头研究，Q3与FDA进行2期结束会议，2021年Q1出ENHANCE - IT研究顶线数据，H1开展严重高甘油三酯血症3期研究[13] - MAT2203：EnACT研究2020年Q2恢复2期部分，2020/2021年定期更新，2021年H2出顶线数据[13] 知识产权 - MAT9001活性成分符合5年新化学实体（NCE）独占权条件，美国已授权专利有效期至2033年，还有4项美国专利申请待决[54] 平台优势 - LNC平台可灵活、安全、靶向递送强效药物，给药途径多样，降低药物毒性，能穿过血脑屏障，在多项临床和临床前研究中得到验证[79][81] 合作情况 - 公司与多家战略和研究伙伴合作，拓展LNC技术应用，如与罗氏旗下基因泰克等合作评估分子和药物候选物[87] 团队情况 - 公司由行业专家团队领导，包括首席执行官、首席财务官、首席科学官等高管及董事会成员[88] 融资情况 - 公司近期完成超5000万美元股权融资，资金可支撑到2023年初，涵盖多个数据读出和关键节点[13] 未来里程碑 - 2020 - 2021年有多项关键里程碑，如恢复研究、与FDA会议、出顶线数据、开展3期研究、获得资助决定和合作进展更新等[13][92][94]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度公司归属于普通股股东的净亏损约为520万美元，即每股基本和摊薄亏损0.03美元，而去年同期净亏损约为430万美元，即每股基本和摊薄亏损0.04美元 [39] - 2020年第一季度研发费用约为410万美元，去年同期约为230万美元，主要因MAT9001和MAT2203的临床开发费用增加 [40] - 2020年第一季度一般及行政费用约为230万美元，去年同期约为180万美元，主要因员工薪酬成本增加 [40] - 2020年第一季度末公司现金、现金等价物和有价证券约为7120万美元，2019年末约为2780万美元，增加额包括1月份完成的公开发行所得净收益约4670万美元，基于当前预测，手头现金足以支持运营至2023年上半年 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT9001 - ENHANCE - IT试验预计6月恢复入组，将交付顶线数据的指引从2020年第四季度适度修订至2021年第一季度，公司仍有望在今年第三季度与FDA进行阶段末会议 [15][16] - 公司认为MAT9001在处方omega - 3类别中具有同类最佳潜力，在药代动力学、EPA水平、对脂质标志物的影响以及给药便利性方面有明显差异 [18] MAT2203 - EnACT试验预计6月恢复入组，计划下个月恢复首批10名患者的入组和治疗，预计今年晚些时候宣布首批患者向第二批患者的进展情况 [25][26] - 公司认为MAT2203有潜力成为治疗和预防致命侵袭性真菌感染的黄金标准药物，美国每年有超5000例隐球菌性脑膜炎病例，潜在定价超5万美元/疗程，获批后有望成为治疗多种侵袭性真菌感染的首选抗真菌药物 [23][27][29] MAT2501 - 由囊性纤维化基金会资助的MAT2501相关工作产生了有前景的临床前数据，公司正在与该基金会就支持其进入2期开发进行对话，并在第一季度获得小额过渡赠款承诺以继续临床前工作 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 治疗侵袭性真菌感染的药物总销售额达数十亿美元，MAT2203有望占据很大市场份额 [30] - 抗真菌市场规模达40亿美元，AmBisome全球销售额约4 - 5亿美元，但因其毒性和静脉给药方式受限 [67][72] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进MAT9001和MAT2203的临床试验，同时寻求与大药企的合作，利用其专业知识和资源扩大技术应用 [36] - 公司关注将专有LNC平台应用于治疗COVID - 19的化合物，目标是为患者开发耐受性良好的口服疗法 [37] - 公司认为MAT9001与Vascepa相比具有差异化优势，ENHANCE - IT试验对其市场竞争很重要 [62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年第一和第二季度因全球疫情面临挑战，公司迅速采取措施应对，确保业务连续性和员工安全 [9][10] - 疫情凸显了患者对严重疾病治疗的关键需求，公司将继续致力于使命，凭借坚实的资产负债表推进产品开发，未来几个季度有望出现重要转折点 [14] - 公司对2020年剩余时间及以后的发展感到兴奋，有信心适应环境变化并实现年初设定的里程碑 [44] 其他重要信息 - 公司实验室员工已返回布里奇沃特工厂，并优先安排某些实验室和制造活动 [12] - 公司与ViiV Healthcare的合作已进展到准备提供用于临床前研究的制剂阶段，与Genentech也在开展多个项目，希望今年下半年能获得早期数据 [36] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 推进MAT2501项目的关键因素是什么 - 基于公司的资金状况、预测和运营计划，资源已分配给MAT9001和MAT2203，推进MAT2501进一步进入临床很大程度上依赖囊性纤维化基金会的支持，公司对此持乐观态度 [46][47][48] 问题2: 为何选择增加ENHANCE - IT试验的站点，以及与Genentech和ViiV合作预计能获得什么类型的数据 - 增加站点是为确保及时交付数据，评估时考虑了病毒在不同地区的影响，选择受疫情影响较小的地区，避免在曼哈顿设第八个站点，同时为应对入组问题提供备用站点 [50][51][52] - 与大药企的合作是为了进行概念验证，为其提供制剂用于早期临床前概念验证研究，研究类型取决于分子和靶点，预计今年下半年能看到相关数据，但可能受疫情影响 [54][55][57] 问题3: Vascepa近期的专利胜诉如何影响市场 - 目前尚不清楚其对市场的影响，因为有上诉程序，且从Amarin第一季度销售披露来看，尚未产生影响，也未改变其市场扩张计划，市场将继续扩大，MAT9001的成功将取决于其与Vascepa的差异化 [60][61][62] 问题4: 疫情是否会使公司业务方向转向MAT2203，以及抗真菌市场的动态如何 - 公司业务重点没有根本性转变，仍致力于在不到12个月内为MAT9001和MAT2203获取潜在变革性数据，疫情使MAT2203等资产有了发展契机 [69][70][71] - 抗真菌市场规模大，AmBisome因毒性和静脉给药受限，MAT2203以隐球菌性脑膜炎为初始适应症，若EnACT研究能证明其安全性和有效性，有望更广泛应用 [72][74][75] 问题5: 桥接研究和比较研究有无意外发现，ENHANCE - IT如何影响3期试验 - 研究的光照部分已完成，看到一些初步药代动力学数据，等待最终研究报告，目前所见无意外，数据将支持预期的监管途径 [77][78] - ENHANCE - IT主要用于商业化差异化，不影响严重高甘油三酯血症的获批途径，但可为与FDA的额外讨论提供机会，增加患者纳入安全数据库 [79][80] 问题6: EnACT试验中Q203在诱导期对后续队列的暴露情况如何，所有队列的维持治疗阶段是否相同 - 试验采用活性对照标准治疗平行组比较的顺序队列设计，逐步将患者从静脉注射两性霉素转换为口服MAT2203，第四队列采用全口服方案，维持期诱导治疗为两周，巩固期治疗长达六周 [83] 问题7: 与FDA的2期结束会议希望达成什么目标 - 一是向FDA提供其要求的推进到3期所需的数据，包括与LOVAZA的比较药代动力学研究和28天、90天比较毒理学研究，评估产品安全性以推进505 - b2途径 [85] - 二是希望FDA批准3期试验方案，即针对甘油三酯500以上患者的12周安慰剂对照全球试验，目标是在2021年上半年进入3期 [86][87]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q [X] QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2020 OR [ ] TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-38022 MATINAS BIOPHARMA HOLDINGS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware No. 46-3011414 (State or other ...

财务数据和关键指标变化 - 2019年第四季度公司归属于普通股股东的净亏损为580万美元，即每股基本和摊薄亏损0.04美元，而2018年同期净亏损为390万美元，即每股基本和摊薄亏损0.04美元 [51] - 2019年全年公司归属于普通股股东的净亏损为1830万美元，即每股基本和摊薄亏损0.13美元，而2018年为1500万美元，即每股基本和摊薄亏损0.15美元 [52] - 2019年第四季度研发费用为340万美元，2018年同期为170万美元；2019年全年研发费用为1120万美元，2018年为680万美元，增长主要归因于MAT9001和MAT2203的临床前和临床开发费用、员工薪酬及制造工艺开发成本增加 [53] - 2019年第四季度一般及行政费用为230万美元，2018年同期为250万美元；2019年全年为780万美元，2018年为800万美元，略有下降主要是由于员工薪酬成本降低 [54] - 2019年底公司现金、现金等价物和有价证券为2780万美元，2018年底为1240万美元，增长包括去年3月完成公开发行的约3010万美元净收益，以及今年1月出售约3230万股普通股产生的约4670万美元净收益 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT9001 - 过去一年在供应链方面取得进展，成功制造多批胶囊并完成重要支持性研究，近期完成比较临床桥接生物利用度研究和90天比较毒理学研究的活体部分，预计2020年第三季度与FDA召开2期结束会议，2021年初开始3期研究 [13][14] - 2020年第一季度启动MAT9001与安慰剂的增强试验，已预筛选超175名患者 [15] MAT2203 - 独立数据安全监测委员会一致投票决定以每天2克的剂量进入EnACT试验的疗效阶段，目前准备对符合条件的患者给药 [40][41] - EnACT试验第二阶段疗效期是一项约100名患者的前瞻性随机试验，比较MAT2203与标准静脉注射两性霉素B诱导治疗后再用MAT2203维持治疗的安全性、耐受性和有效性，预计2020年第二季度评估第一组患者数据，2021年下半年获得完整数据 [43][49] 各个市场数据和关键指标变化 - 1月13日阿斯利康停止1.3万名患者参与的STRENGTH试验，因其“不太可能证明有益”，目前不清楚具体原因 [30] - STRENGTH试验中一半患者为一级预防且无糖尿病要求，随访时间预计不如REDUCE - IT长，可能因低风险患者无足够时间显示有意义益处而提前停止 [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进MAT9001和MAT2203两个主要项目进入关键疗效试验，建立支持这些进展的基础设施 [10] - 专注于执行，推进产品候选药物，为最终商业化做准备 [25][58] - 与Genentech、ViiV等公司合作，为其目标分子制备不同配方，预计今年下半年看到合作数据 [71][72][73] 行业竞争 - STRENGTH试验停止使公司在治疗严重高甘油三酯血症方面竞争减少，MAT9001与Vascepa的ENHANCE - IT研究有助于区分公司药物与市场领导者 [36][37][66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队在过去一年取得重大临床和运营进展，处方ω - 3市场的热情和近期发展使现在成为在Matinas的激动人心时刻 [9] - 2020年是重要一年，已启动两项关键临床试验，预计很快看到试验数据，将充满新闻动态和产品候选药物的兴奋点 [57][58] 其他重要信息 - MAT9001是专有的处方ω - 3脂肪酸组合物，能在血液中达到高水平二十碳五烯酸（EPA），同时控制PCSK9基因表达，可能以独特方式影响心血管和代谢疾病治疗 [17] - MAT2203是基于脂质纳米晶体（LNC）平台递送技术的口服两性霉素B制剂，有望成为治疗许多侵袭性真菌感染的首选药物，EnACT试验是平台递送技术广泛应用的良好开端 [19][21] - MAT2203被指定为合格传染病产品和孤儿药，若获批可提供长达12年的独家经营权 [50] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：STRENGTH试验结果对MAT9001在患者中的最终地位有何影响，以及Genentech合作的交付情况和其他协议是否相同 - STRENGTH试验减少了竞争，MAT9001具有高生物利用度、能达到高EPA血药浓度和对脂质有独特影响等优势，公司专注于获得严重高甘油三酯血症的批准，同时探索其他适应症；Genentech合作已进入制剂阶段，预计下半年看到合作数据，合作结构与其他类似 [61][64][71] 问题2：ENHANCE - IT试验中甘油三酯水平变化的假设以及显示统计学意义的情况 - 该试验与之前研究相比，患者数量更多、治疗时间更长且不在极低脂肪饮食下进行，可参考之前研究提供方向性指导和大致估计；试验设计有90%的把握检测到甘油三酯变化的10%绝对差异，预计会看到甘油三酯降低的统计学显著差异；饮食改变可能使Vascepa吸收改善，但不会对MAT9001吸收不利，甚至可能增强其吸收 [77][78][83] 问题3：比较生物利用度研究的重要性及结果公布时间，以及2020年SG&A和R&D情况 - 比较生物利用度研究是关于MAT9001与对照药Lovaza的相对生物利用度，目的是确定是否存在安全问题，以便依靠Lovaza的安全数据缩短开发途径；数据正在整理，最终研究报告将在未来几个月内完成；2020年SG&A将比2019年增加，主要因ENHANCE - IT试验和为3期做产品供应准备，预计2021年费用更高 [85][87][88] 问题4：MAT2203每天2克剂量与静脉注射剂量的潜在毒性比较，以及是否考虑为其寻找制药合作伙伴 - 研究第一部分确定最大耐受剂量，每天2克剂量是之前NIH研究剂量的两倍多，患者无明显毒性和耐受性问题，该剂量分四次服用有助于提高耐受性；若EnACT试验成功，MAT2203是理想的合作药物，因其可跨越血脑屏障治疗隐球菌性脑膜炎，且从监管角度有扩大适应症的潜力 [91][94][99] 问题5：与ViiV Healthcare在新冠方面是否有讨论 - 公司认为其技术有有效递送抗病毒药物的能力，正在与NIH积极对话，看能否参与新冠治疗；与ViiV的讨论目前限于最初的预期目标，但会关注如何为新冠治疗做贡献 [101][102]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K [X] ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2019 OR [ ] TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-38022 MATINAS BIOPHARMA HOLDINGS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware No. 46-3011414 (State or other juris ...

财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度公司净亏损460万美元，即每股基本和摊薄亏损0.03美元，去年同期净亏损330万美元，即每股基本和摊薄亏损0.03美元 [26] - 研发费用为270万美元，2018年同期为140万美元，主要因MAT9001的制造工艺开发、临床开发和间接成本增加 [27] - 一般及行政费用为190万美元，去年第三季度为160万美元，主要因员工薪酬费用增加 [28] - 第三季度末公司现金及现金等价物为3270万美元，2018年末为1240万美元，增加部分包括今年3月公开发行股票所得净收益约3010万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT9001 - 9月开始为ENHANCE - IT试验预筛选患者，该试验是与当前领先的处方omega - 3疗法Vascepa的第二项头对头研究 [10] - 研究方案略有修订，将患者人数从70名增加到100名，预计2020年第一季度开始给药，第四季度获得顶线数据 [15][16] MAT2203 - 10月初开始EnACT试验第一部分的给药，该试验旨在治疗感染HIV的隐球菌性脑膜炎患者 [11] - 已在第一部分的第一批患者中取得良好进展，几乎完成第二批患者招募，预计2020年第一季度从第一部分过渡到疗效部分 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 若Vascepa补充新药申请获批，美国可寻址患者群体可能从约400万增加至多达8000万，增长20倍 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进关键临床阶段资产，为产品开展临床研究，使产品成为各自类别中的最佳 [10] - 开展MAT9001与Vascepa的ENHANCE - IT头对头研究，增强MAT9001的形象，确认其作为一流处方omega - 3疗法的潜力 [15] - 计划在2022年年中与FDA进行2期结束会议，讨论3期计划，使MAT9001尽快进入注册试验 [20] - 推进MAT2203的EnACT试验，探索其在诱导和维持治疗中的应用 [22] 行业竞争 - 处方omega - 3市场发展迅速，Vascepa可能扩大标签，Epanova也可能带来积极数据，公司认为MAT9001凭借降低甘油三酯的效力、更高的EPA含量、对PCSK9的独特影响和良好的安全性，有望在市场中占据优势 [48][49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前是最令人兴奋的时期，过去几个月的进展和处方omega - 3市场的增长势头为2019年的强劲收尾和2020年的里程碑奠定了基础 [8][9] - 公司有足够现金支持运营到2021年第一季度，多项研究正在进行，有望迎来一系列利好消息和推动价值增长的催化剂 [29][31] 其他重要信息 - 公司预计2020年将有多个催化剂，包括Vascepa咨询委员会会议的潜在积极投票、Ameren补充新药申请的潜在批准、EnACT试验从第一部分过渡到第二部分、ENHANCE - IT研究开始给药、与FDA的2期结束会议、AstraZeneca的omega - 3 Epanova试验的潜在结果以及ENHANCE - IT试验的顶线数据 [32][33] - FDA在10月授予MAT2203治疗隐球菌病的孤儿药称号，此前已将其指定为合格传染病产品并给予快速通道地位，若获批，MAT2203将拥有长达12年的独家经营权 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待Vascepa咨询委员会会议的潜在结果及其对市场的影响 - 公司认为FDA发布的简报文件解决了一些争议问题，会议将聚焦“谁”和“为什么”两个重要问题，预计若获批将是肯定投票，后续会讨论适用人群范围 [38][39][41] - MAT9001在降低甘油三酯、对PCSK - 9的独特影响和生物利用度方面具有优势，能够利用市场扩张的机会 [43] 问题2: 如何看待MAT9001与Vascepa和Lovaza的竞争关系，MAT9001是否有可能超越Vascepa - 公司认为MAT9001是下一代omega - 3药物，随着omega - 3科学的发展，其独特的药物特性将使其具有差异化优势，有望像后来获批的他汀类药物一样，在市场中占据优势 [47][48] 问题3: 若Vascepa市场扩张不成功，MAT9001在严重高甘油三酯血症市场的机会如何 - 严重高甘油三酯血症市场规模达10亿美元，MAT9001有望获批2克剂量，而Vascepa只有4克剂量，公司认为MAT9001在降低甘油三酯方面表现最佳，有机会在该市场取得成功 [51][52] 问题4: 公司是否需要进行结果研究才能获得广泛标签上市，医生在没有结果研究的情况下开处方和支付方支付的可能性如何 - 公司认为有可能在不进行结果研究的情况下获得治疗大量患者的适应症，目前的研究数据表明降低甘油三酯的治疗途径是可行的，支付方的覆盖情况在很大程度上取决于价格 [55][56][57] - 若后续进行结果研究，不一定针对与现有研究相同的患者群体，可选择其他目标，如慢性肾病 [57] 问题5: 咨询委员会和FDA最终是否会在标签上设定特定的甘油三酯水平切点 - 目前不确定，Ameren申请的标签是甘油三酯大于135毫克/分升，有公众建议不应设下限，可能会像他汀类或PCSK9药物一样，首次可能会设定一个阈值，预计在135 - 150范围内 [62] 问题6: 为什么增加ENHANCE - IT研究的规模 - 增加患者数量可提高研究的效力，同时修改药代动力学部分，专注于药效学终点，节省资金并利用这些资金增加患者数量，以达到90%的置信区间 [64][65] 问题7: 能否详细说明MAT9001在制造方面的进展 - 公司优化了独特的胶囊配方，确保了药物中间体的充足供应，过去几个月生产了符合GMP标准的批次，建立了强大的供应链，能够支持临床项目和满足早期商业需求 [66] 问题8: 是否有办法提高EnACT试验的速度 - 公司认为谨慎推进试验是明智的，在1期阶段确定最佳剂量进入疗效部分很重要，若在第一批患者中看到真菌计数下降，将是一个积极信号 [69] - 预计2020年可快速验证平台，同时公司也在探索该平台在其他治疗领域的合作机会 [70] 问题9: “如何”在Vascepa咨询委员会会议讨论中的重要性，以及对该类药物和MAT9001的重要性 - 目前对于omega - 3药物益处的机制驱动因素存在很多细微差别，甘油三酯降低与益处之间的关系复杂，虽然不确定真正的驱动因素，但甘油三酯降低确实有影响 [74][75][76] - MAT9001在EPA和总omega - 3方面具有优势，能够适应不同的机制驱动因素 [75] 问题10: ENHANCE - IT研究的预筛选是什么意思 - 预筛选是确保患者符合纳入标准，包括有升高的甘油三酯水平和遵循特定饮食，这样可以在2020年开始给药时迅速招募患者，同时也有助于平衡患者群体 [78][79] 问题11: 如何应对Ameren关于数据独占和无法进行结果研究的说法 - 公司认为可以在相同患者群体中比较不同omega - 3药物的效果，MAT9001将通过与Vascepa的头对头研究展示其优势，让FDA评估安全性和有效性数据 [84][86][87] 问题12: 明年第一季度或上半年临床活动增加，预计的资金消耗情况如何 - 公司表示有足够现金支持到2021年，未来18个月左右每月约消耗150万美元，目前资金使用谨慎，明年的研究虽成本不高，但对底线影响巨大 [91]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q [X] QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2019 OR [ ] TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-38022 MATINAS BIOPHARMA HOLDINGS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware No. 46-3011414 (State or ot ...