文章核心观点 - 生物技术公司Ocugen预计将被纳入罗素3000指数，这是公司的重要里程碑，有助于提升其在投资界的知名度和扩大股东基础 [1][2] 公司动态 - Ocugen预计将被纳入罗素3000指数，新指数将于2024年6月28日收市后生效 [1] - 公司董事长兼首席执行官称纳入指数是公司的最新里程碑，体现了公司产品线和增长战略的价值，有助于实现股东长期价值、提升知名度和扩大股东基础 [2] - 公司有三款改变游戏规则的修饰基因疗法正在进行针对致盲疾病的临床试验，包括最近启动的OCU400治疗广泛色素性视网膜炎的3期liMeliGhT临床试验 [2] 指数相关 - 罗素3000指数每年重新编制，衡量美国最大的3000家公司的表现，截至2024年4月30日代表约96%的美国可投资股票市场 [2] - 成为罗素3000指数成分股为期一年，意味着自动纳入相应的成长型和价值型风格指数，FTSE Russell主要根据客观的市值排名和风格属性确定成分股 [3] - 罗素指数被投资经理和机构投资者广泛用于指数基金和主动投资策略的基准，截至2023年12月底，罗素美国指数是约10.5万亿美元资产的基准 [4] 指数提供商 - FTSE Russell是全球领先的基准、分析和数据解决方案提供商，为投资者提供精确的市场视图和全面可靠的指数工具 [5] - 其指数专业知识和产品被全球机构和散户投资者广泛使用，30多年来众多机构选择其指数来衡量投资表现和创建相关产品 [6] - 该公司注重指数设计和治理的行业标准，采用透明的规则化方法，遵循IOSCO原则，指数创新由客户需求和合作驱动 [7] - FTSE Russell是伦敦证券交易所集团的全资子公司 [8] 公司简介 - Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [9]

文章核心观点 - 尽管Ocugen公司近期股价上涨且有前景的管线项目，但对多数投资者而言风险过高，其股票目前不值得投资 [1] 有前景的管线项目 - Ocugen曾在新冠疫苗市场尝试失败，现正推进多个候选药物进入后期开发阶段，其主要资产OCU400是潜在的色素性视网膜炎（RP）疗法 [2] - OCU400若获批，可能成为一次性治愈RP的基因疗法，公司已启动3期临床试验，并计划在美国和欧洲寻求批准 [3] - 公司预计OCU400可能在2026年获批，获批后五年内总收入可达300亿 - 470亿美元，目前公司市值约4.88亿美元，若预测成真，公司严重低估 [4] - 公司正在开发OCU410作为干性年龄相关性黄斑变性的潜在疗法，目前处于1/2期测试，预计前五年销售额达750亿美元 [5] 存在的问题 - 公司对主要候选药物的销售预测未进行风险调整，生物制药行业除新冠疫苗市场外，产品上市前五年销售额达750亿美元几乎闻所未闻 [6] - OCU400在正在进行的后期临床试验中可能无效，股票可能变得几乎一文不值，且存在一系列临床和监管风险，OCU410处于早期研究阶段，风险更大 [7] - 公司没有大型生物技术合作伙伴帮助开发药物，若其销售预测准确，大型制药商应会急于与公司签署授权协议，缺乏合作伙伴是一个危险信号 [8][10] 财务状况 - 公司第一季度末现金及等价物为2640万美元，难以长期维持各项临床试验 [11] - 公司几乎肯定需要进行一到两轮融资，管理层可能利用股价飙升进行二次股票发行，这可能拖累股价，也可能发行债务，但公司仅靠融资难以成为有吸引力的公司 [12]

文章核心观点 Law Offices of Howard G. Smith宣布有重大损失的投资者有机会牵头对Ocugen公司提起证券欺诈集体诉讼[1] 诉讼相关信息 - 集体诉讼时段为2020年5月8日至2024年4月1日 [1] - 首席原告截止日期为2024年6月10日 [1] - 投诉称在集体诉讼时段内被告未向投资者披露Ocugen财务报表存在重大错报、公司没有足够内部控制，且被告关于公司业务、运营和前景的积极声明具有重大误导性或缺乏合理依据 [2] 参与方式及咨询途径 - 成为集体诉讼成员目前无需采取行动，可自行选择律师或不作为缺席成员 [3] - 想了解更多集体诉讼信息或有相关疑问，可联系Law Offices of Howard G. Smith的Howard G. Smith，电话215 - 638 - 4847，邮箱[email protected]，或访问网站www.howardsmithlaw.com [3][5]

文章核心观点 Ocugen公司首席科学官将在国际细胞与基因治疗学会年会上介绍OCU400数据，OCU400修饰基因疗法有望治疗视网膜色素变性和莱伯先天性黑蒙症，其3期临床试验正按计划推进 [1][2][4] 公司动态 - 公司首席科学官Arun Upadhyay博士将在2024年5月29日至6月1日于加拿大温哥华举行的国际细胞与基因治疗学会（ISCT）年会上发言 [1] - Upadhyay博士将于5月30日下午5 - 6点（太平洋夏令时）在温哥华会议中心西楼202 - 204室的“最新口头摘要会议”上介绍OCU400修饰基因疗法治疗视网膜色素变性的1/2期临床试验的安全性和有效性结果 [3] - Upadhyay博士的海报将于5月29日下午7 - 8:30（太平洋夏令时）的“海报交流会议1”期间展示 [3] OCU400项目情况 - OCU400是公司基于核激素受体（NHR）基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品，可重置改变/受影响的细胞基因网络并建立稳态，有望改善视网膜色素变性患者的视网膜健康和功能 [5] - OCU400的3期liMeliGhT临床试验正在进行中，有望在2026年达到生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）的批准目标，是首个进入3期、具有广泛视网膜色素变性适应症的基因疗法项目 [4] 修饰基因疗法介绍 - 修饰基因疗法旨在满足与视网膜疾病相关的未满足医疗需求，公司的修饰基因疗法平台基于使用NHRs，有望通过一种产品解决由多个基因突变引起的多种视网膜疾病 [6] - 目前公司有三个修饰基因疗法项目正在临床中，除OCU400的3期试验外，还有针对地理萎缩的OCU410的1/2期ArMaDa临床试验和针对斯塔加特病的OCU410ST的1/2期GARDian临床试验 [6] 疾病影响人数 - 美国和欧盟合计约有30万人受视网膜色素变性影响 [5] - 美国和欧盟合计约有200 - 300万人受地理萎缩影响 [6] - 美国和欧盟合计近10万人受斯塔加特病影响 [6] 公司概况 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法以及疫苗的生物技术公司，其突破性的修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病 [7][8] - 公司正在推进传染病和骨科疾病的研究，以支持公共卫生和满足未满足的医疗需求 [8]

文章核心观点 Ocugen公司首席科学官将在国际细胞与基因治疗学会年会上介绍OCU400修饰基因疗法数据 该疗法有望治疗视网膜色素变性和莱伯先天性黑蒙症等疾病 且OCU400的3期临床试验正按计划推进 [1][2][4] 公司动态 - 公司首席科学官Arun Upadhyay博士将于2024年5月29 - 6月1日在加拿大温哥华举行的国际细胞与基因治疗学会（ISCT）年会上发言 [1] - Arun Upadhyay博士将于5月30日下午5 - 6点（太平洋夏令时）在温哥华会议中心西楼202 - 204室进行关于OCU400修饰基因疗法治疗视网膜色素变性的1/2期临床试验安全性和有效性结果的报告 [3] - Arun Upadhyay博士的海报将于5月29日下午7 - 8:30（太平洋夏令时）在海报交流会议1上展示 [3] 产品信息 OCU400 - OCU400是基于核激素受体（NHR）基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品 可调节视网膜内多种生理功能 有望改善视网膜色素变性患者的视网膜健康和功能 [5] - 美国和欧盟共有近30万人受视网膜色素变性影响 [5] - OCU400的3期liMeliGhT临床试验正在进行中 有望实现公司2026年生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）的批准目标 是首个进入3期、具有广泛视网膜色素变性适应症的基因疗法项目 [4] 修饰基因疗法平台 - 修饰基因疗法旨在满足与视网膜疾病相关的未满足医疗需求 公司的修饰基因疗法平台基于使用NHRs 有望用一种产品解决由多个基因突变引起的多种视网膜疾病 [6] - 目前公司有三个修饰基因疗法项目正在临床中 除OCU400的3期试验外 OCU410治疗地理萎缩的1/2期ArMaDa临床试验和OCU410ST治疗斯塔加特病的1/2期GARDian临床试验也正在进行中 [6] - 美国和欧盟共有约200 - 300万人受地理萎缩影响 近10万人受斯塔加特病影响 [6] 公司概况 - Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司 其修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病 并在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [7][8]

文章核心观点 罗森律师事务所提醒在2020年5月8日至2024年4月1日期间购买Ocugen公司证券的投资者，2024年6月10日是证券集体诉讼首席原告的截止日期，符合条件的投资者可通过风险代理安排获得赔偿 [1][2] 案件详情 - 被告在集体诉讼期间作出重大虚假和/或误导性陈述，未披露Ocugen财务报表存在重大错报、公司缺乏足够内部控制等情况，导致投资者受损 [5] 赔偿权益 - 在集体诉讼期间购买Ocugen证券的投资者，可通过风险代理安排获得赔偿，无需支付任何自付费用 [2] 参与方式 - 投资者可访问https://rosenlegal.com/submit-form/?case_id=1566 ，或致电866 - 767 - 3653，或发邮件至[email protected] 参与集体诉讼 [3][6] - 若想担任首席原告，须在2024年6月10日前向法院提出申请 [3] 律所优势 - 罗森律师事务所代表全球投资者，专注证券集体诉讼和股东派生诉讼 [4][9] - 该律所曾获得针对中国公司的最大证券集体诉讼和解金 [4][9] - 2017年，该律所证券集体诉讼和解数量被ISS证券集体诉讼服务机构评为第一，自2013年起每年排名前四 [4][9] - 该律所已为投资者追回数亿美元，2019年为投资者获得超4.38亿美元赔偿 [4] - 律所多位律师获Lawdragon和Super Lawyers认可，2020年创始合伙人Laurence Rosen被law360评为原告律师界巨头 [4]

文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于治疗斯塔加特病的修饰基因疗法候选药物OCU410ST的1/2期GARDian临床试验第二队列给药完成，公司对其安全性和耐受性表现感到鼓舞，期待分享一期临床试验的初步数据 [1][2] 公司进展 - 奥库根公司的OCU410ST在1/2期GARDian临床试验第二队列完成给药，目前已有6名斯塔加特病患者接受给药，剂量递增阶段还将有3名患者接受高剂量给药 [1][2] - 数据和安全监测委员会将于下月召开会议，审查中剂量队列的4周安全数据，之后再进行第三队列（高剂量）给药，这是一期剂量递增研究的最后一个剂量 [3] - 公司预计在2024年第三季度提供OCU410ST的临床试验更新 [5] 临床试验设计 - GARDian临床试验分两个阶段评估OCU410ST单侧视网膜下给药治疗斯塔加特病的安全性和有效性，一期是多中心、开放标签、剂量范围研究，有低（3.75×10¹⁰ vg/mL）、中（7.5×10¹⁰ vg/mL）、高（2.25×10¹¹ vg/mL）三个剂量水平；二期是随机、结果评估者盲法、剂量扩展研究，成人和儿童受试者将按1:1:1比例随机分配到两个OCU410ST剂量组或未治疗组 [4] 疾病信息 - 斯塔加特病是一种遗传性眼部疾病，会导致视网膜变性和视力丧失，是最常见的遗传性黄斑变性形式，通常在儿童或青少年时期发病，发病年龄和进展速度因人而异，患者视网膜中央黄斑区的感光细胞退化，导致中央视力下降，但周边视力通常保留，视网膜色素上皮细胞也会受影响 [6][7] - 斯塔加特病在美国和欧洲合计影响约10万人，且尚无FDA批准的治疗方案 [3][5] 产品信息 - OCU410ST利用AAV递送平台将RORA基因递送至视网膜，是基于核激素受体RORA的修饰基因疗法，该受体调节与斯塔加特病相关的通路，如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络 [8] 公司概况 - 奥库根公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗，其突破性的修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，公司还在传染病和骨科疾病领域开展研究以满足未满足的医疗需求 [9]

业务线临床试验计划 - 公司预计2024年第二季度开始liMeliGhT 3期临床试验患者给药，样本量150人[3] - 公司计划2024年下半年扩大OCU400 3期临床试验，纳入Leber先天性黑蒙症患者[4] 业务线产品治疗病症及影响人数 - OCU410用于治疗地理萎缩症，影响美欧200 - 300万人；OCU410ST用于治疗斯塔加特病，影响美欧约10万人[5] 财务数据现金及现金等价物变化 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物总计2640万美元，较2023年12月31日的3950万美元减少[18] 财务数据总运营费用及构成变化 - 2024年第一季度总运营费用为1320万美元，其中研发费用680万美元，行政费用640万美元；2023年同期总运营费用为1850万美元，其中研发费用1020万美元，行政费用830万美元[18] 财务数据普通股每股净亏损变化 - 2024年第一季度普通股每股净亏损0.05美元，2023年同期为0.08美元[18] 财务数据总资产变化 - 截至2024年3月31日，公司总资产为5179.4万美元，较2023年12月31日的6454.7万美元减少[22] 财务数据总负债变化 - 截至2024年3月31日，公司总负债为2153.3万美元，较2023年12月31日的2398.3万美元减少[22] 财务数据总营收变化 - 2024年第一季度总营收为101.4万美元，2023年同期为44.3万美元[24] 财务数据净亏损变化 - 2024年第一季度净亏损为119.24万美元，2023年同期为173.26万美元[24]

财务数据和关键指标变化 - 研发费用从2023年第一季度的1020万美元下降到2024年第一季度的680万美元 [34] - 管理费用从2023年第一季度的830万美元下降到2024年第一季度的640万美元 [35] - 净亏损从2023年第一季度的1730万美元下降到2024年第一季度的1190万美元 [36] - 现金及现金等价物从2023年12月31日的3950万美元下降到2024年3月31日的2640万美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 - OCU400已获FDA临床试验IND批准,成为首个进入III期临床的广泛适用于视网膜色素变性的基因疗法 [16][17] - OCU410和OCU410ST针对干性老年性黄斑变性和Stargardt病的II期临床试验正在进行,预计2024年第三季度有临床数据更新 [27][29] - OCU500将通过NIAID支持的临床试验进入I期临床,比较两种给药途径的疗效 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 视网膜色素变性和先天性黑色素性视网膜炎在美欧合计有近30万患者,是一个巨大的未满足医疗需求市场 [22] - 干性老年性黄斑变性在美欧合计有约1900万患者,地理性萎缩约200-300万患者,也是一个重要的市场机会 [26] - Stargardt病在美欧合计约有10万患者 [29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于开发基于核受体调节基因的改性基因疗法,可以通过一次性治疗实现长期疗效,在视网膜疾病领域具有广泛应用前景 [12][24][25] - 公司正在推进OCU400、OCU410和OCU410ST的临床开发,并计划根据I/II期试验结果扩大OCU400的适应症至先天性黑色素性视网膜炎 [16][21][24][29] - 公司正在优化细胞治疗平台,为NeoCart自体细胞治疗的III期临床试验生产提供支持 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2024年的发展前景充满信心,认为这将是公司的丰收之年 [15][31] - 公司正在积极探索战略和有利于股东的机会来增加营运资金 [36] - 公司将继续在相关医学会议上分享见解,并与患者倡导组织合作,以提高对视网膜疾病患者需求的认识 [22] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Arthur He 提问** 对于OCU400的III期试验,在基因无关组中是否有针对每种基因突变的最低患者数要求? [41] **Arun Upadhyay 回答** 我们没有针对每种基因突变预设具体的患者数量要求,而是计划尽可能包括更多的基因突变类型在基因无关组中 [43] 问题2 **Robert LeBoyer 提问** OCU400 III期试验的患者入组进度和数据发布时间节点如何? [47] **Shankar Musunuri 和 Huma Qamar 回答** 我们会定期向市场提供患者入组进度的更新,但由于这是一项受控的临床试验,在试验完成之前无法透露任何疗效数据。我们计划在2026年获得BLA和MAA批准 [49][53][55] 问题3 **Daniil Gataulin 提问** 公司是否计划在OCU400 III期试验中增加先天性黑色素性视网膜炎患者的新组别,以及需要什么样的I/II期数据作为决策依据? [58] **Arun Upadhyay 回答** 我们计划根据I/II期试验结果,单独启动一项针对先天性黑色素性视网膜炎患者的试验。主要依据是安全性和疗效数据 [60][63]

文章核心观点 - 奥库根公司公布2024年第一季度财务业绩和业务进展，其基因疗法项目取得重要临床和监管里程碑，有望为失明疾病患者带来新治疗范式 [1][2] 公司业务进展 眼科基因疗法 - OCU400获FDA批准开展3期liMeliGhT临床试验，成为首个针对广泛色素性视网膜炎（RP）适应症进入后期试验的基因疗法，预计2024年第二季度开始患者给药，样本量150人，主要终点为亮度依赖导航评估（LDNA） [2][3] - 公司计划2024年下半年扩大OCU400 3期临床试验，纳入Leber先天性黑蒙症（LCA）患者，取决于1/2期研究结果 [4] - OCU410处于1/2期临床开发阶段，4月完成第二队列（中剂量）给药，第三队列（高剂量）完成后，将于2024年第三季度进入2期临床试验 [6][8][9] - OCU410ST处于1/2期临床开发阶段，第一队列（低剂量）给药完成，已启动第二队列（中剂量）入组 [6][9] 再生细胞疗法 - NeoCart®完成现有设施改造为符合FDA法规的现行药品生产质量管理规范（GMP）设施，计划在有足够资金的情况下启动3期试验 [9] 疫苗组合 - 美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）与公司合作开展OCU500临床开发，计划2024年年中提交研究性新药申请（IND）以启动1期临床试验 [9] 生物制品 - OCU200继续与FDA合作解决评论意见以解除临床搁置 [10] 财务情况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物总计2640万美元，较2023年12月31日的3950万美元有所减少；2024年3月31日流通在外的普通股为2.573亿股 [13] - 2024年第一季度总运营费用为1320万美元，包括研发费用680万美元和一般及行政费用640万美元；2023年同期总运营费用为1850万美元，包括研发费用1020万美元和一般及行政费用830万美元 [13] - 2024年第一季度公司普通股每股净亏损0.05美元，2023年同期为每股净亏损0.08美元 [13] 会议安排 - 公司定于美国东部时间2024年5月14日上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论财务业绩和近期业务亮点，高级管理团队将主持会议并设有问答环节 [10] 公司简介 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，并在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [12]