文章核心观点 - 奥库根公司宣布其用于治疗斯塔加特病的修饰基因疗法候选药物OCU410ST的1/2期GARDian临床试验第二队列给药完成，公司对其安全性和耐受性表现感到鼓舞，期待分享一期临床试验的初步数据 [1][2] 公司进展 - 奥库根公司的OCU410ST在1/2期GARDian临床试验第二队列完成给药，目前已有6名斯塔加特病患者接受给药，剂量递增阶段还将有3名患者接受高剂量给药 [1][2] - 数据和安全监测委员会将于下月召开会议，审查中剂量队列的4周安全数据，之后再进行第三队列（高剂量）给药，这是一期剂量递增研究的最后一个剂量 [3] - 公司预计在2024年第三季度提供OCU410ST的临床试验更新 [5] 临床试验设计 - GARDian临床试验分两个阶段评估OCU410ST单侧视网膜下给药治疗斯塔加特病的安全性和有效性，一期是多中心、开放标签、剂量范围研究，有低（3.75×10¹⁰ vg/mL）、中（7.5×10¹⁰ vg/mL）、高（2.25×10¹¹ vg/mL）三个剂量水平；二期是随机、结果评估者盲法、剂量扩展研究，成人和儿童受试者将按1:1:1比例随机分配到两个OCU410ST剂量组或未治疗组 [4] 疾病信息 - 斯塔加特病是一种遗传性眼部疾病，会导致视网膜变性和视力丧失，是最常见的遗传性黄斑变性形式，通常在儿童或青少年时期发病，发病年龄和进展速度因人而异，患者视网膜中央黄斑区的感光细胞退化，导致中央视力下降，但周边视力通常保留，视网膜色素上皮细胞也会受影响 [6][7] - 斯塔加特病在美国和欧洲合计影响约10万人，且尚无FDA批准的治疗方案 [3][5] 产品信息 - OCU410ST利用AAV递送平台将RORA基因递送至视网膜，是基于核激素受体RORA的修饰基因疗法，该受体调节与斯塔加特病相关的通路，如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络 [8] 公司概况 - 奥库根公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗，其突破性的修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，公司还在传染病和骨科疾病领域开展研究以满足未满足的医疗需求 [9]

业务线临床试验计划 - 公司预计2024年第二季度开始liMeliGhT 3期临床试验患者给药，样本量150人[3] - 公司计划2024年下半年扩大OCU400 3期临床试验，纳入Leber先天性黑蒙症患者[4] 业务线产品治疗病症及影响人数 - OCU410用于治疗地理萎缩症，影响美欧200 - 300万人；OCU410ST用于治疗斯塔加特病，影响美欧约10万人[5] 财务数据现金及现金等价物变化 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物总计2640万美元，较2023年12月31日的3950万美元减少[18] 财务数据总运营费用及构成变化 - 2024年第一季度总运营费用为1320万美元，其中研发费用680万美元，行政费用640万美元；2023年同期总运营费用为1850万美元，其中研发费用1020万美元，行政费用830万美元[18] 财务数据普通股每股净亏损变化 - 2024年第一季度普通股每股净亏损0.05美元，2023年同期为0.08美元[18] 财务数据总资产变化 - 截至2024年3月31日，公司总资产为5179.4万美元，较2023年12月31日的6454.7万美元减少[22] 财务数据总负债变化 - 截至2024年3月31日，公司总负债为2153.3万美元，较2023年12月31日的2398.3万美元减少[22] 财务数据总营收变化 - 2024年第一季度总营收为101.4万美元，2023年同期为44.3万美元[24] 财务数据净亏损变化 - 2024年第一季度净亏损为119.24万美元，2023年同期为173.26万美元[24]

财务数据和关键指标变化 - 研发费用从2023年第一季度的1020万美元下降到2024年第一季度的680万美元 [34] - 管理费用从2023年第一季度的830万美元下降到2024年第一季度的640万美元 [35] - 净亏损从2023年第一季度的1730万美元下降到2024年第一季度的1190万美元 [36] - 现金及现金等价物从2023年12月31日的3950万美元下降到2024年3月31日的2640万美元 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 - OCU400已获FDA临床试验IND批准,成为首个进入III期临床的广泛适用于视网膜色素变性的基因疗法 [16][17] - OCU410和OCU410ST针对干性老年性黄斑变性和Stargardt病的II期临床试验正在进行,预计2024年第三季度有临床数据更新 [27][29] - OCU500将通过NIAID支持的临床试验进入I期临床,比较两种给药途径的疗效 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 视网膜色素变性和先天性黑色素性视网膜炎在美欧合计有近30万患者,是一个巨大的未满足医疗需求市场 [22] - 干性老年性黄斑变性在美欧合计有约1900万患者,地理性萎缩约200-300万患者,也是一个重要的市场机会 [26] - Stargardt病在美欧合计约有10万患者 [29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于开发基于核受体调节基因的改性基因疗法,可以通过一次性治疗实现长期疗效,在视网膜疾病领域具有广泛应用前景 [12][24][25] - 公司正在推进OCU400、OCU410和OCU410ST的临床开发,并计划根据I/II期试验结果扩大OCU400的适应症至先天性黑色素性视网膜炎 [16][21][24][29] - 公司正在优化细胞治疗平台,为NeoCart自体细胞治疗的III期临床试验生产提供支持 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2024年的发展前景充满信心,认为这将是公司的丰收之年 [15][31] - 公司正在积极探索战略和有利于股东的机会来增加营运资金 [36] - 公司将继续在相关医学会议上分享见解,并与患者倡导组织合作,以提高对视网膜疾病患者需求的认识 [22] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Arthur He 提问** 对于OCU400的III期试验,在基因无关组中是否有针对每种基因突变的最低患者数要求? [41] **Arun Upadhyay 回答** 我们没有针对每种基因突变预设具体的患者数量要求,而是计划尽可能包括更多的基因突变类型在基因无关组中 [43] 问题2 **Robert LeBoyer 提问** OCU400 III期试验的患者入组进度和数据发布时间节点如何? [47] **Shankar Musunuri 和 Huma Qamar 回答** 我们会定期向市场提供患者入组进度的更新,但由于这是一项受控的临床试验,在试验完成之前无法透露任何疗效数据。我们计划在2026年获得BLA和MAA批准 [49][53][55] 问题3 **Daniil Gataulin 提问** 公司是否计划在OCU400 III期试验中增加先天性黑色素性视网膜炎患者的新组别,以及需要什么样的I/II期数据作为决策依据? [58] **Arun Upadhyay 回答** 我们计划根据I/II期试验结果,单独启动一项针对先天性黑色素性视网膜炎患者的试验。主要依据是安全性和疗效数据 [60][63]

文章核心观点 - 奥库根公司公布2024年第一季度财务业绩和业务进展，其基因疗法项目取得重要临床和监管里程碑，有望为失明疾病患者带来新治疗范式 [1][2] 公司业务进展 眼科基因疗法 - OCU400获FDA批准开展3期liMeliGhT临床试验，成为首个针对广泛色素性视网膜炎（RP）适应症进入后期试验的基因疗法，预计2024年第二季度开始患者给药，样本量150人，主要终点为亮度依赖导航评估（LDNA） [2][3] - 公司计划2024年下半年扩大OCU400 3期临床试验，纳入Leber先天性黑蒙症（LCA）患者，取决于1/2期研究结果 [4] - OCU410处于1/2期临床开发阶段，4月完成第二队列（中剂量）给药，第三队列（高剂量）完成后，将于2024年第三季度进入2期临床试验 [6][8][9] - OCU410ST处于1/2期临床开发阶段，第一队列（低剂量）给药完成，已启动第二队列（中剂量）入组 [6][9] 再生细胞疗法 - NeoCart®完成现有设施改造为符合FDA法规的现行药品生产质量管理规范（GMP）设施，计划在有足够资金的情况下启动3期试验 [9] 疫苗组合 - 美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）与公司合作开展OCU500临床开发，计划2024年年中提交研究性新药申请（IND）以启动1期临床试验 [9] 生物制品 - OCU200继续与FDA合作解决评论意见以解除临床搁置 [10] 财务情况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物总计2640万美元，较2023年12月31日的3950万美元有所减少；2024年3月31日流通在外的普通股为2.573亿股 [13] - 2024年第一季度总运营费用为1320万美元，包括研发费用680万美元和一般及行政费用640万美元；2023年同期总运营费用为1850万美元，包括研发费用1020万美元和一般及行政费用830万美元 [13] - 2024年第一季度公司普通股每股净亏损0.05美元，2023年同期为每股净亏损0.08美元 [13] 会议安排 - 公司定于美国东部时间2024年5月14日上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论财务业绩和近期业务亮点，高级管理团队将主持会议并设有问答环节 [10] 公司简介 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，并在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [12]

产品临床试验进展 - OCU400的1/2期试验已完成招募和给药，2024年2月18名参与者的试验更新显示，89%的参与者在最佳矫正视力、低亮度视力或多亮度移动测试评分上有改善或保持，78%的参与者在多亮度移动测试评分上稳定或改善，80%的视紫红质突变受试者在多亮度移动测试评分上稳定或提高[106] - 2024年4月，FDA批准OCU400用于色素性视网膜炎的3期试验，该试验将招募150名受试者，分为视紫红质组和基因无关组各75人，每组再按2:1随机分配到治疗组和未治疗对照组[107] - 公司计划2024年第二季度开始OCU400治疗色素性视网膜炎的3期试验给药，并预计在2024年下半年根据1/2期试验结果并经FDA同意后，扩大OCU400在莱伯先天性黑蒙症患者中的3期开发[109] - OCU410和OCU410ST目前处于1/2期临床开发，截至2024年4月，OCU410治疗地理萎缩症已对6名患者进行低剂量和中剂量给药，OCU410ST治疗斯塔加特病已对3名患者进行低剂量给药，后续还将分别对3名患者进行中剂量和高剂量给药[111][113] - OCU200已完成制造工艺的技术转移并生产了试验材料，但2023年4月FDA因CMC相关信息要求将其1期试验申请置于临床搁置，公司正在与FDA合作解决问题以解除搁置[114] - NeoCart获得FDA的再生医学先进疗法指定，公司已完成GMP设施改造，计划在资金充足的情况下启动3期试验[115] - OCU500被NIAID项目选中进行临床试验，NIAID计划在2024年年中提交IND申请启动1期临床试验，公司正在就OCU510和OCU520平台的开发资金与政府机构和战略合作伙伴进行讨论[116] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度合作安排收入为101.4万美元，2023年同期为44.3万美元，增加57.1万美元[117] - 2024年第一季度研发费用为682.6万美元，2023年同期为1017.2万美元，减少334.6万美元，主要因终止COVAXIN项目减少170万美元及人员减少减少160万美元[117][119] - 2024年第一季度一般及行政费用为640.4万美元，2023年同期为830.6万美元，减少190.2万美元，主要因人员减少减少150万美元及保险费用减少20万美元[117][120] - 2024年第一季度净亏损为1192.4万美元，2023年同期为1732.6万美元，减少540.2万美元[117] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为2640万美元，自成立至2024年3月31日，累计筹集资金3.011亿美元[122] - 2023年，公司公开发行3000万股普通股，每股发行价0.5美元，扣除发行成本后净收入1480万美元；根据销售协议出售450万股普通股，扣除发行成本0.2万美元后净收入560万美元[123][124] - 2024年第一季度经营活动使用现金1059.5万美元，2023年同期为1824万美元；投资活动使用现金235.2万美元，2023年同期为提供现金344.1万美元；融资活动使用现金14.5万美元，2023年同期为提供现金549.6万美元[126] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损2.981亿美元，应付账款、应计费用及其他流动负债为1420万美元，债务为280万美元[125] 公司运营资金情况 - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营至2024年第四季度，需筹集大量额外资金以支持运营，管理层正评估多种融资策略[134][135] - 由于多种因素影响，公司能否持续经营存在重大疑问[136]

文章核心观点 Ocugen公司宣布为普通股股东发放C系列优先股股息，并介绍了C系列优先股的投票权、赎回条件、转让规则等情况 [1] 公司动态 - 公司董事会宣布为截至2024年5月20日东部时间下午5点登记在册的普通股股东，每股发放千分之一股新指定的C系列优先股股息，C系列优先股将于2024年5月22日东部时间下午5点进行分配 [1] - C系列优先股将与普通股作为单一类别，仅就某些股东提案共同投票，在其他事项上无投票权，除非DGCL有要求 [1] - 每股C系列优先股有100万票投票权（或每千分之一股C系列优先股有1000票投票权） [1] - 未亲自或委托出席股东会议对特定提案进行投票的C系列优先股将被公司自动赎回，无投票权 [2] - 未被赎回的C系列优先股，若公司董事会下令或股东批准某些提案，将被赎回 [2] - C系列优先股为无证书形式，除非与持有人转让公司普通股相关，否则不得转让，转让普通股时，同等数量的千分之一股C系列优先股将转让给普通股受让人 [3] - 公司将向美国证券交易委员会提交8 - K表格报告，包含C系列优先股更多细节 [4] 公司介绍 - Ocugen是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病研究方面取得进展 [5]

文章核心观点 Ocugen公司宣布高层将在两场会议进行展示，介绍公司业务和基因疗法临床进展 [1][2] 公司高层参会信息 - 董事长兼首席执行官Shankar Musunuri博士将于2024年5月13 - 14日在纽约中城希尔顿酒店举行的The Citizens JMP Life Sciences Conference上演讲 [1] - 首席医疗官Huma Qamar博士将于2024年5月20日在纳斯达克举行的H.C. Wainwright第二届年度BioConnect投资者会议上参加炉边谈话 [1] 会议详情 The Citizens JMP Life Sciences Conference - 地点为纽约中城希尔顿酒店 - 时间是2024年5月13日上午9:30 - 9:55（美国东部时间） - 可在Citizens JMP的活动网站观看直播 [2] H.C. Wainwright 2nd Annual BioConnect Investor Conference - 地点在纳斯达克2号会议室 - 中央 - 时间为2024年5月20日下午12:30 - 1:00（美国东部时间） - 可在H.C. Wainwright的活动网站观看直播 [2] 展示内容 - 公司高层将展示公司近期业务和基因疗法临床开发进展，包括正在进行的OCU400 3期liMeliGhT临床试验 [2] - OCU400是一种修饰基因疗法，是首个针对广泛色素性视网膜炎适应症进入3期的基因疗法项目 [2] 会议回放 - Citizens JMP和H.C. Wainwright会议网络直播的回放将在公司网站的活动板块提供 [3] 公司简介 - Ocugen是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制品和疫苗，以改善全球患者健康 [4] - 其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [4]

文章核心观点 Ocugen公司首席科学官将在视网膜世界大会分享修饰基因疗法进展，公司OCU400的3期临床试验正推进，其修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病 [1][2][4] 公司动态 - 公司首席科学官Arun Upadhyay博士将于2024年5月9 - 12日在佛罗里达州劳德代尔堡举行的视网膜世界大会上发言 [1] - 公司摘要“OCU400修饰基因疗法治疗色素性视网膜炎的1/2期临床试验的安全性和有效性结果”已被接受为电子海报/视频展示，并将在会议期间展示 [3] - OCU400的3期liMeliGhT临床试验正在进行中，有望实现公司2026年生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）的批准目标 [4] 产品介绍 - OCU400是公司基于核激素受体（NHR）基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品，可重置细胞基因网络，改善色素性视网膜炎患者的视网膜健康和功能，美欧约30万人受色素性视网膜炎影响 [5] - 修饰基因疗法旨在满足视网膜疾病未满足的医疗需求，公司修饰基因疗法平台基于NHRs，有潜力恢复视网膜内的基本生物过程 [6] - 与单基因替代疗法不同，公司修饰基因疗法平台有望用单一产品解决多种基因突变引起的视网膜疾病和复杂疾病，目前公司有三个修饰基因疗法项目正在临床中 [7] 公司概况 - 公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗，其修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [8]

文章核心观点 Ocugen公司宣布临床研究主任Benjamin Bakall博士将在视网膜细胞和基因治疗创新峰会上展示OCU400 1/2期临床试验数据，OCU400有望为色素性视网膜炎患者提供新治疗选择，且3期liMeliGhT临床试验正按计划推进以实现2026年获批目标 [1][2][3] 公司动态 - Ocugen公司宣布Benjamin Bakall博士将在2024年5月3日西雅图举行的视网膜细胞和基因治疗创新峰会上展示OCU400 1/2期临床试验数据 [1] - OCU400 3期liMeliGhT临床试验正在进行，有望实现公司2026年BLA和MAA获批目标 [3] 专家观点 - Bakall博士期待在峰会与同行和行业领袖分享OCU400基因疗法临床经验，认为其能为色素性视网膜炎患者提供新治疗选择 [2] 会议信息 - 2024年视网膜细胞和基因治疗创新峰会由抗盲基金会和俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所联合举办，汇聚生物制药行业代表及医学研究界成员，探讨眼部基因和细胞疗法并制定推进视网膜疾病疗法临床应用策略 [2] - Bakall博士演讲主题为“基于核激素受体的基因修饰疗法：色素性视网膜炎1/2期临床试验的安全性和有效性”，时间为2024年5月3日上午10:50 - 11:05（太平洋时间），地点在西雅图凯悦酒店 [3] 产品介绍 - OCU400是公司基于NHR基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品，可调节视网膜多种生理功能 [4] - OCU400通过重置细胞基因网络建立平衡状态，有望改善色素性视网膜炎患者视网膜健康和功能 [5] 疾病背景 - 色素性视网膜炎是一组罕见遗传性疾病，导致视网膜细胞受损和视力丧失，与超100个基因突变有关，目前无获批治疗方案能延缓或阻止多种形式的疾病进展 [6] - 现有基因替代疗法有前景但只能治疗单一突变，且不能消除潜在基因缺陷，开发基因特异性替代疗法极具挑战，基因无关的新疗法为患者带来更大希望 [6] 公司概况 - Ocugen公司专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗，其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [7]

文章核心观点 - 生物技术公司Ocugen将在2024年5月5 - 9日于西雅图举行的ARVO年会上展示其创新修饰基因疗法平台，包括用于治疗色素性视网膜炎的OCU400、用于治疗地理萎缩的OCU410和用于治疗斯塔加特病的OCU410ST [1] 公司业务介绍 - 公司专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法以及疫苗，其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域推进研究 [7] 公司产品介绍 OCU400 - 是基于NHR基因NR2E3的基因无关修饰基因疗法产品，可调节视网膜内多种生理功能，重置细胞基因网络并建立内稳态，有望改善色素性视网膜炎患者的视网膜健康和功能 [4][5] - 美国和欧盟约有30万人受色素性视网膜炎影响，其3期liMeliGhT临床试验正在进行中，有望在2026年达到生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA）的提交目标 [5] OCU410/OCU410ST - AAV - hRORA利用AAV递送平台将RORA基因递送至视网膜，RORA蛋白在脂质代谢、减少脂褐素沉积和氧化应激等方面发挥重要作用，能针对与干性年龄相关性黄斑变性和斯塔加特病病理生理相关的多个途径 [6] - 公司正在开发OCU410作为一次性基因疗法治疗地理萎缩（美国有100万人受影响），开发OCU410ST作为一次性基因疗法治疗斯塔加特病（美国有4.1万人受影响） [6] ARVO年会展示安排 论文报告（口头展示） - 标题为“OCU400基于核激素受体的基因修饰疗法：与NR2E3和RHO突变相关的色素性视网膜炎1/2期临床试验的安全性和有效性”，由Byron Lam博士于2024年5月5日下午1:45 - 2点（太平洋时间）在西雅图会议中心拱门大楼612室展示 [3] 参展商展示 - 2024年5月6日下午1点（太平洋时间），首席科学官Arun Upadhyay博士将展示“OCU400 - 一种用于治疗色素性视网膜炎的基因无关修饰基因疗法（1/2期临床研究结果和3期liMeliGhT研究设计）” [3] - 2024年5月7日下午2点（太平洋时间），首席医疗官Huma Qamar博士将展示“OCU410基因疗法 - 干性年龄相关性黄斑变性的多因素治疗干预” [3] - 2024年5月8日下午2点（太平洋时间），临床开发总监Murthy Chavali博士将展示“核激素受体RORA作为治疗斯塔加特病的新型修饰方法” [3] 以上展示均在展厅教育休息室4921号展位进行