Ocugen公司新任商业咨询委员会成员 - Ocugen公司宣布前辉瑞公司全球基因疗法业务高级副总裁Bob Smith加入公司的商业咨询委员会[1] - Bob Smith在辉瑞公司领导全球基因疗法业务近八年，具有超过三十五年的生物制药行业经验[2] - Bob Smith对Ocugen公司的修改基因疗法项目表示印象深刻，愿意向潜在商业合作伙伴介绍这种新颖方法[3]

文章核心观点 - 奥库根公司获得美国食品药品监督管理局（FDA）对OCU400三期临床试验设计关键方面的认可，计划于2024年初启动该试验，这将推动产品开发和许可进程，满足色素性视网膜炎（RP）患者未被满足的需求 [1][3] 公司进展 - 公司获得FDA对OCU400三期临床试验设计关键方面的认可，基于正在进行的一期/二期研究的初步结果，包括研究终点、患者招募策略和为期一年的研究时长 [1][2] - 公司计划于2024年初启动OCU400的三期临床试验，该试验将根据OCU400潜在的基因无关作用机制，招募更广泛的RP患者群体，包括具有最常见RHO基因突变的患者 [1][2] 产品优势 - OCU400已获得孤儿药和再生医学先进疗法（RMAT）指定，FDA对三期研究设计关键方面的认可使公司能够自信地推进产品开发和许可工作 [3] 行业情况 - 目前美国约有11万名RP患者，全球有160万名患者，其中超过10%的患者有RHO基因突变，推进OCU400进入三期临床开发是满足RP患者群体未被满足需求的重要一步 [4] 公司简介 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，其突破性修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，公司还在传染病和骨科疾病领域推进研究 [5]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度研发费用为630万美元,去年同期为1560万美元 [38] - 第三季度管理费用为910万美元,去年同期为750万美元 [38] - 第三季度净亏损1420万美元,每股亏损0.06美元,去年同期净亏损2190万美元,每股亏损0.10美元 [39] - 截至9月30日,现金、现金等价物和投资总额为5.35亿美元,去年底为9.09亿美元 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进基因疗法OCU400、OCU410和OCU410ST的临床试验,预计2024年下半年获得临床数据更新 [15][26][30] - OCU400在RP和LCA患者中显示安全性良好,83%患者在视力、视功能等指标上稳定或改善 [22][24] - OCU410针对干性AMD的地理性萎缩,正在进行I/II期临床试验,评估安全性和疗效 [26][29] - OCU410ST针对StargarDT病,正在进行I/II期临床试验,包括成人和儿童患者 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - RP和LCA全球患者总数约160万人,美国约12.5万人 [20] - 地理性萎缩(干性AMD的晚期形式)在美国约有100万患者 [27] - 公司正在提高对RP、LCA和干性AMD患者的认知,为这些亟需治疗的疾病提供解决方案 [21][27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划2024年启动OCU400的III期临床试验,并在后续扩展至LCA适应症 [14] - OCU410针对干性AMD的多重病理机制,与现有单一靶点疗法相比具有优势 [26][28] - 公司获选参与NIAID资助的COVID-19新冠疫苗OCU500的I期临床试验,评估鼻腔和吸入给药的安全性和免疫原性 [31][32][33] - 公司正在建设NeoCart的cGMP生产设施,计划2024年下半年启动III期临床试验 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司坚定致力于创新科学和临床,为患者提供有效可及的治疗方案 [66] - 2024年将是公司转型的关键一年,计划启动多个III期基因和细胞疗法临床试验 [17] - 公司将继续寻求战略合作和非稀释性融资,以增强营运资金 [40]

研发支出 - 2023年9月30日，研发支出为30,069千美元，较2022年减少2,475千美元[1] - 2023年9月30日，总研发支出为30,069千美元，较2022年的32,544千美元减少2,475千美元[1] - 2023年9月30日，总研发支出中，OCU200减少了3,465千美元[1] - 2023年9月30日，总研发支出中，COVAXIN减少了1,698千美元[1] - 2023年9月30日，总研发支出中，NeoCart增加了796千美元[1] - 2023年9月30日，总研发支出中，未分配成本中的研发人员成本增加了841千美元[1] - 2023年9月30日，总研发支出中，设施和其他支持成本增加了274千美元[1] - 2023年9月30日，总研发支出中，其他成本增加了128千美元[1] - 2023年9月30日，总研发支出减少了2,475千美元，主要是由于OCU200和COVAXIN的减少[1] 行政费用 - 2023年9月30日，总行政费用减少了1,335千美元，主要是由于预商业费用和非经常性办公费用的减少[2]

财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度研发费用为1420万美元，2022年第二季度为900万美元，其中包括440万美元的非经常性非现金费用 [10] - 2023年第二季度一般及行政费用为960万美元，2022年第二季度为1060万美元 [52] - 2023年第二季度净亏损约2290万美元，每股净亏损0.10美元，2022年第二季度净亏损约1950万美元，每股净亏损0.09美元 [52] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为7060万美元，截至2022年12月31日为9090万美元 [52] - 若加上260万美元的非现金股票薪酬费用，每季度现金支出为1590万美元 [76] 各条业务线数据和关键指标变化 基因疗法 - OCU410和OCU410ST的研究性新药申请分别获FDA批准，计划于2023年底启动I/II期试验 [4] - OCU400 I/II期多中心开放标签剂量范围临床试验取得积极初步安全性和有效性结果，成人LCA和6 - 17岁儿童受试者正在招募，待FDA反馈积极，计划于2023年底或2024年初启动III期成人临床试验 [50] - OCU410ST获FDA孤儿药认定，用于治疗ABCA4相关视网膜疾病 [63] 细胞疗法 - NeoCart制造工厂建设计划于2023年底完成，公司计划于2024年下半年启动III期试验 [9] 疫苗 - 公司计划于2024年提交下一代吸入式疫苗的IND申请，前提是获得政府资金 [7] - OCU200项目被FDA暂停，公司正与FDA合作解除暂停，预计于2023年第四季度启动I期试验 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开发新型疗法，计划在未来三到五年内提交所有一流平台技术、基因疗法、细胞疗法和疫苗的生物制品许可申请 [9] - 为优化资源和维护股东价值，公司与公共卫生官员和联邦政府机构合作，寻求非稀释性资金支持OCU500疫苗系列的开发 [8] - 公司认为其OCU410候选药物可针对干性AMD的四个标志性病症，相比其他专注单一途径的公司，具有差异化优势 [5][38] - 公司开发的吸入式疫苗平台包括OCU500、OCU510和OCU520，旨在减少传播、预防新变种，具有长达一年的潜在持久性，可解决当前COVID - 19疫苗耐久性不足和预防传播能力有限的问题 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对实现开发新型疗法的使命充满信心，期待在未来几个月分享更多进展细节 [34] - 公司将继续执行全面战略，争取在2026年将OCU400推向市场，为约12.5万美国患者提供治疗选择 [62] 其他重要信息 - 2023年5月，公司完成3000万股普通股的公开发行，总收益1650万美元，净收益用于一般公司用途、资本支出、营运资金、一般及行政费用和研发 [64] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: NeoCart项目工厂建设完成后，为开展III期研究还需做什么？ - 工厂建设将于年底完成，作为GMP工厂，需要几个月时间完成认证，之后可生产NeoCart。在此期间，团队将准备CMC和临床部分并持续更新，以便在明年开始临床试验前提交 [26] 问题2: OCU410项目长期战略定位、目标患者群体以及是否作为独立产品？ - 公司计划将其作为独立产品，首先针对晚期AMD（地理萎缩），后续根据GA试验的临床获益情况，可能进一步开发用于早期和中期阶段 [31] 问题3: 吸入式疫苗系列的资金互动情况以及该项目在市场上的竞争力？ - 公司正与各机构合作，将提供最新情况。当前疫苗在控制传播和耐久性方面存在不足，公司认为吸入式疫苗平台可解决这些问题，具有提供全身和粘膜免疫的潜力，能在病毒进入粘膜系统的靶点进行预防 [85] 问题4: OCU400项目本季度更新数据的依据以及III期试验讨论是否考虑LCA患者？ - 本季度OCU400 I/II期临床数据更新将为III期研究提供依据，用于决定是否开展III期试验。目前尚未与FDA就III期试验进行讨论，计划完成数据分析后于本季度联系FDA。首先计划针对RP患者，后续收集LCA患者数据后再考虑纳入 [57][12] 问题5: 不考虑一次性减值费用，本季度是否可作为未来季度现金消耗的参考？ - 考虑260万美元的非现金股票薪酬费用后，每季度现金支出为1590万美元，可作为未来参考 [76] 问题6: OCU400项目本季度更新数据关注的重点是什么？ - 主要关注接受OCU400治疗患者的功能改善情况，重点是RP患者 [68] 问题7: OCU410项目获FDA批准后，启动I/II期研究还需做什么？ - 需要准备临床场地并启动患者筛查，计划今年启动GA和Stargardt研究的首例受试者 [81] 问题8: 即将公布的数据是更新所有患者还是仅未报告的新患者，是否有终点指标可分享？ - 公布的数据将包括之前披露的受试者以及完成额外随访的新受试者。目前未分享终点指标 [73] 问题9: 基因疗法的企业合作安排类型和业务发展目标是什么？ - 公司作为生物技术公司，在寻求合作时会保持开放态度，一旦III期试验有数据，会与潜在合作伙伴努力合作，以实现公司价值最大化并确保患者获得市场准入 [35]

公司业务 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制剂和疫苗的生物技术公司[78] - 公司的创新技术管道包括基因修饰疗法平台、再生医学细胞疗法平台和吸入黏膜疫苗平台[79] 财务状况 - 公司的研发支出在2023年6月30日的三个月内增加了5162万美元，主要是由于与COVAXIN供应的预付款的减值以及相关固定资产处置损失等因素[91] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为7060万美元[97] - 2023年6月30日，公司通过公开发行以每股0.50美元的价格发行并出售了3000万股普通股，净收益为1480万美元[98] - 2023年6月30日，公司通过销售股票协议出售了450万股普通股，净收益为560万美元[99] - 2023年6月30日，公司净现金流入运营活动为37046万美元，净现金流入投资活动为9164万美元，净现金流入融资活动为20900万美元[101] - 2023年6月30日，公司累计亏损为2.524亿美元，2023年上半年净亏损为3940万美元[100] - 2023年上半年，公司投入研发资源并承担了重大净亏损，未来可能继续亏损[100] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物约为7060万美元，不足以满足未来12个月的资本需求[107] - 公司需要筹集大量额外资金以支持运营，管理正在评估不同策略以获取未来运营所需资金[107] - 公司存在重大疑虑能否在发行财务报表后的一年内继续作为持续经营实体[108] 公司章程修订 - 公司董事会批准并采纳了第二次修订的公司章程，生效日期为2023年8月18日[125] - 新的公司章程修订涉及到与交换法案下的通用代理规则有关的事项，包括股东提名须包括代表至少67%表决权的股东的授权[125] - 公司可能会取消股东的提名，如果该股东未满足通用代理规则的要求[125] - 公司章程规定，提前通知提供者必须告知公司，如果该股东不再计划按照通用代理规则进行代理征集[125] - 股东必须使用除白色以外的代理卡颜色，白色代理卡专为董事会独家使用[125]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度研发费用为960万美元,较2022年同期的790万美元增加21.5% [36] - 第一季度一般及行政费用为820万美元,较2022年同期的1010万美元下降18.8% [36] - 第一季度净亏损1650万美元,较2022年同期的1800万美元减少8.3% [37] - 截至2023年3月31日,现金、现金等价物和投资总额为7670万美元,较2022年12月31日的9090万美元下降15.6% [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司将重点放在修饰基因疗法平台上,包括OCU400、OCU410和OCU410ST项目 [54] - OCU400项目在1/2期临床试验中显示初步的安全性和有效性数据,支持该平台的潜力 [17][23] - OCU410和OCU410ST项目计划在本季度提交IND申请 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将重点发展修饰基因疗法平台,认为这种方法可以治疗多种遗传性视网膜疾病 [15][16] - 公司正在寻求政府非稀释性资金支持吸入疫苗项目的开发 [13][30] - 公司计划寻求基因疗法项目的合作伙伴关系 [44][45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对OCU400项目的初步临床结果感到乐观,认为这验证了公司的修饰基因疗法平台 [23] - 管理层表示2023年是公司发展的重要一年,将努力实现既定的重要里程碑 [14] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jennifer Kim 提问** 询问公司是否考虑就基因疗法项目寻求合作伙伴关系,以及时间安排 [42] **Quan Vu 回答** 公司正在就OCU400项目与潜在合作伙伴进行初步接触,随着更多数据的积累将继续推进这些讨论 [44][45] 问题2 **Jonathan Aschoff 提问** 询问公司为何将"生物制品"一词从公司描述中删除 [53] **Shankar Musunuri 回答** 公司将重点放在修饰基因疗法平台上,包括OCU400、OCU410和OCU410ST项目 [54] 问题3 **Uy Ear 提问** 询问NeoCart项目的进展情况和优先级 [64] **Shankar Musunuri 回答** NeoCart项目的优先级相对较低,公司将主要集中资源于修饰基因疗法平台的开发 [65]

公司业务及技术平台 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法以及疫苗的生物技术公司[76] - 公司的技术管道包括基因修饰疗法平台、再生医学细胞疗法平台和疫苗[77] - 公司的疫苗平台受到政府资金支持，目前主要将现金用于发展基因修饰疗法平台[79] - 公司正在开发一种新型吸入黏膜疫苗平台，包括OCU500、OCU510和OCU520[88] - 公司已向FDA提交了OCU410和OCU410ST的IND申请，以启动第1/2期试验[85] 财务状况 - 公司的研发费用在2023年第一季度相比2022年同期增加了160万美元[91] - 公司的总营业费用在2023年第一季度相比2022年同期减少了283万美元[91] - 公司截至2023年3月31日拥有现金、现金等价物和投资总额为7670万美元[95] - 公司自成立以来已筹集了总计2.855亿美元用于资助运营[95] 现金流及股票情况 - 2023年3月31日，公司经营活动现金流为-1,824万美元，较2022年同期的-1,506万美元有所增加[98] - 2023年3月31日，公司投资活动现金流为3,441万美元，较2022年同期的-223万美元有显著增长[99] - 2023年3月31日，公司融资活动现金流为5,496万美元，较2022年同期的50,102万美元有所减少[100] - 公司收到了纳斯达克的不足通知，股票价格连续30个工作日低于每股1美元的最低要求[117] - 公司被给予180天的时间来恢复最低收盘价要求的合规性，否则可能会被第二次给予180天的期限[117] - 公司无法保证能在2023年10月30日或任何日期恢复最低收盘价要求的合规性，或者保持其他纳斯达克持续上市要求的合规性[118]

分组1 - 公司于2023年2月27日8:30 AM ET举行2022年第四季度和全年财务业绩及业务更新电话会议，会议将被记录，幻灯片演示的重播将在Ocugen网站的投资者板块提供约45天 [1][2] - 公司发布了2022年第四季度和全年业务及运营亮点的新闻稿，可在oxygen.com网站查看 [2] - 本次演示包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性陈述，这些陈述受风险和不确定性影响，公司可能使用如“预测”“相信”等词汇来识别前瞻性陈述 [3] 分组2 - 无相关内容 分组3 - 无相关内容 分组4 - 无相关内容 分组5 - 无相关内容 分组6 - 无相关内容 问答环节所有提问和回答 - 无相关内容

公司业务 - 我们是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法以及疫苗的生物技术公司[659] - 我们的前沿技术管道包括：修改基因疗法平台、再生医学细胞疗法平台、疫苗和用于视网膜疾病的新型生物疗法[660][661][662][663] - 我们的修改基因疗法平台基于核激素受体（NHRs），有望解决视网膜疾病等遗传性视网膜疾病，如RP、LCA和Stargardt病，以及干性AMD[664] - 我们正在进行OCU400的临床试验，以评估其在RP和LCA患者中的安全性，计划在2023年第二季度开始儿童临床试验[666] - 我们还在开发OCU410和OCU410ST，用于治疗干性AMD和Stargardt病[668] - 我们的再生医学细胞疗法平台NeoCart是一种三维组织工程软骨，用于修复成年人膝关节软骨损伤，预计将在2024年上半年启动第三阶段临床试验[669] - 我们与Bharat Biotech签订了COVAXIN的合作、供应和商业化协议，COVAXIN已在全球25个国家获得授权或批准使用[670][671] - 我们计划与美国政府机构合作，以获得资金以满足生物许可申请提交的要求，包括启动成人安全性临床试验[672] - 我们正在开发一种新型吸入黏膜疫苗平台，包括OCU500、OCU510和OCU520，用于预防COVID-19和流感[675] - 我们正在开发OCU200，这是一种新型融合蛋白，旨在治疗DME、DR和潮湿型AMD，已提交FDA的IND申请以启动第一阶段临床试验[676] 财务状况 - 研发支出在2022年比2021年增加了14,649千美元[685] - 总体而言，2022年的运营支出为84,868千美元，比2021年的58,028千美元增加了26,840千美元[685] - 2022年的研发支出增加主要是由于COVAXIN相关活动增加了13.8百万美元，员工相关费用增加了6.8百万美元，以及其他项目的增加[685] - 2022年的管理费用增加主要是由于员工相关费用、专业和咨询服务费用、办公费用等增加[687] - 2022年的其他收入（费用）净额比2021年增加了3.9百万美元，主要是由于利息收入和之前被减值的应收票据的收回[688] - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为90.9百万美元[690] - 公司预计2024年第一季度前的运营资金将得以支持，但需要额外筹集资金以支持未来运营[703] - 公司在2022年的经营活动中使用了60.1百万美元现金，主要用于支持研发、商业化和业务努力[694] - 2022年的投资活动中，公司使用了17.0百万美元现金，主要用于购买市场证券和购买固定资产[695] - 2022年的融资活动中，公司获得了59.5百万美元现金，主要来自公开发行和销售股票[696] 会计准则 - 我们的财务报表是根据美国通用会计准则（GAAP）编制的[706] - 研发和临床试验应计费用是我们财务报表准备过程中的重要部分[707] - 我们按照FASB ASC Topic 718会计准则处理股权激励[708] - 股权激励费用按照服务期限的直线基础进行确认[709] - 我们使用Black-Scholes期权定价模型来确定股票期权的公允价值[711] - 2022年和2021年的股权激励费用分别为1050万美元和700万美元[715] - 截至2022年12月31日，我们有1490万美元的未确认股权激励费用[716] - 我们评估所有金融工具，以确定是否属于衍生工具或包含符合嵌入式衍生工具的特征[717] - 我们于2021年3月18日发行了0.1百万股B轮可转换优先股，每股价格为109.60美元[718]