Shidlovski Ocular Therapeutix, Inc. (NASDAQ:OCUL) is a biopharmaceutical company developing innovative eye treatment therapies. OCUL already offers a commercial product called Dextenza for post-surgical ocular inflammation and pain and ocular itching due to allergic conjunctivitis. The drug is a market success with a net product revenue of $57.9 million in 2023. OCUL's pipeline includes Axpaxli, an axitinib intravitreal implant in phase 3 trials for wet age-related macular degeneration (wet AMD) and phase 1 ...

临床试验计划与进展 - 公司计划在SOL - 1试验中招募约300名可评估的湿性AMD受试者，预计2025年第一季度末完成招募[105][108] - AXPAXLI用于湿性AMD的SOL - 1试验是一项关键的3期临床试验，比较450 µg阿西替尼的AXPAXLI单次优化植入物与阿柏西普单次注射[104] - HELIOS试验中，AXPAXLI组13名患者中有6名（46.2%）在40周时糖尿病视网膜病变严重程度量表（DRSS）改善1或2级，对照组8名患者中有1名（12.5%）在40周时DRSS恶化[109] - AXPAXLI用于NPDR的HELIOS试验是一项美国多中心、双盲、随机、平行组1期研究，已招募22名受试者，按2:1随机分配至600 µg阿西替尼的AXPAXLI单次植入组或假对照组[109] - PAXTRAVA 26 µg单植入物在6个月内使眼压（IOP）较基线临床显著降低约24 - 30%，81.3%的治疗眼6个月内无需额外降眼压治疗[111] - PAXTRAVA的2期临床试验最初设计招募约105名受试者，分三组，每组约35名，评估两种配方治疗OAG或OHT的效果[111] 产品收入情况 - 截至2024年3月31日的三个月，DEXTENZA净产品收入为1470万美元，较2023年同期增加160万美元（11.8%），较2023年12月31日的三个月增加10万美元（0.1%）[116] - 2024年3月31日止三个月产品净收入为1471.5万美元，2023年同期为1321.4万美元，同比增加150.1万美元[135][136] 产品销售与市场策略 - 公司认为DEXTENZA目前在不到5%的白内障手术中使用，商业增长可能通过持续关注向门诊手术中心销售来推动[117] 股权与融资活动 - 2024年2月，公司私募配售32413560股普通股，每股7.52美元，同时向特定投资者出售预融资认股权证，可购买最多10805957股普通股，每股7.519美元，扣除费用后净收益约3.164亿美元[118] - 2024年2月，公司在私募配售中出售32413560股普通股，每股7.52美元，还出售可购买10805957股普通股的预融资认股权证，每份7.519美元，扣除费用后净收益约3.164亿美元[158] - 2023年12月18日，公司在包销公开发行中出售35420000股普通股，每股3.25美元，扣除费用后净收益约1.077亿美元[159] 可转换票据相关 - 2024年3月，公司3750万美元无担保高级次级可转换票据持有人转换本金，公司发行5769232股普通股，总公允价值5250万美元，并支付1140万美元应计利息，会计处理产生非现金损失2800万美元[119] - 2024年3月可转换票据转换产生2800万美元债务清偿损失[134][135][156] 财务指标同比变化 - 2024年和2023年3月31日止三个月DEXTENZA产品销售总毛净差率分别为36.1%和28.1%，预计后续会增加[137] - 2024年3月31日止三个月研发费用为2073.5万美元，2023年同期为1474.7万美元，同比增加600万美元[140] - 2024年3月31日止三个月销售和营销费用为1018.3万美元，2023年同期为1083.5万美元，同比减少70万美元[144][146] - 2024年3月31日止三个月一般及行政费用为1414.7万美元，2023年同期为912.7万美元，同比增加502万美元[149] - 2024年3月31日止三个月利息收入为392.2万美元，2023年同期为56.3万美元，同比增加335.9万美元[135][152] - 2024年3月31日止三个月利息费用为405.1万美元，2023年同期为176.8万美元，同比增加228.3万美元[135][153] - 2024年3月31日止三个月衍生负债公允价值变动损失为515.2万美元，2023年同期为656.3万美元[135][154] 净亏损情况 - 2024年第一季度净亏损6480万美元，2023年和2022年净亏损分别为8070万美元和7100万美元，截至2024年3月31日累计亏损7.624亿美元[162] 现金流量情况 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为3390万美元，投资活动为30万美元，融资活动提供3.212亿美元[176][178][179] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为2000万美元，投资活动为340万美元，融资活动提供10万美元[177][178][180] 资金与债务情况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为4.829亿美元，巴灵信贷安排下应付票据本金为8250万美元[157] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为4.829亿美元，包括运营银行账户现金和货币市场基金投资[193] - 截至2024年3月31日，公司与Barings Finance LLC及相关贷款人签订的有担保定期贷款安排本金为8250万美元，预期现金流出随SOFR波动[195] - 2023年8月，公司与Barings签订信贷协议，获得8250万美元有担保定期贷款，扣除折扣和费用后收到7730万美元[160] - 2023年8月，公司为履行先前信贷协议义务，向MidCap支付2620万美元[161] - 截至2024年3月31日，公司的合同义务和承诺总计9266.4万美元，包括1019万美元的经营租赁承诺和8247.4万美元的Barings信贷协议承诺[182] 资金需求与计划 - 公司预计通过股权发行、债务融资等方式满足资金需求，若无法筹集资金，可能需调整产品开发和商业化计划[173] - 基于当前运营计划，公司认为2024年3月31日的现金及现金等价物可支持到2028年的运营、偿债和资本支出[168] 衍生负债估值 - 截至2024年3月31日，特许权使用费衍生负债估值为1960万美元，估值模型中利率10%的增减对其公允价值无重大影响[196] 特许权使用费情况 - 公司需向Incept支付特许权使用费，眼科领域使用按低个位数百分比，额外领域使用按中个位数百分比，药物递送领域按低个位数百分比[186] 财务报告与内部控制 - 公司管理层评估截至2024年3月31日的披露控制和程序有效[198] - 2024年第一季度公司财务报告内部控制无重大变化[199] 金融工具与资产负债表外安排 - 公司未进行交易或投机性金融工具操作[194] - 公司未存在符合美国证券交易委员会规定的资产负债表外安排[188] 财务报表编制与会计政策 - 公司未经审计的合并财务报表按美国公认会计原则编制[189] - 公司关键会计政策涉及收入确认和衍生负债[190]

公司现金及运营支持情况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为4.829亿美元，预计可支持运营至2028年[1][5] 私募融资情况 - 2024年第一季度公司完成私募融资，毛收入为3.25亿美元[3][4][5] 总净收入变化 - 2024年第一季度总净收入为1480万美元，较2023年同期的1340万美元增长10.4%[6] 研发费用变化 - 2024年第一季度研发费用为2070万美元，2023年同期为1470万美元[7] - 2024年第一季度研发费用为20735美元，2023年为14747美元[20] 销售和营销费用变化 - 2024年第一季度销售和营销费用为1020万美元，2023年同期为1080万美元[8] - 2024年第一季度销售和营销费用为10183美元，2023年为10835美元[20] 一般和行政费用变化 - 2024年第一季度一般和行政费用为1410万美元，2023年同期为910万美元[8] - 2024年第一季度一般及行政费用为14147美元，2023年为9127美元[20] 净亏损及每股亏损变化 - 2024年第一季度净亏损为6480万美元，合每股亏损0.49美元；2023年同期净亏损为3030万美元，合每股亏损0.39美元[9] - 2024年第一季度净亏损为64848美元，2023年为30318美元[20] - 2024年第一季度基本每股净亏损为0.49美元，2023年为0.39美元[20] 流通股数量 - 截至2024年5月3日，流通股约为1.549亿股[10] 临床试验进展 - 2024年4月，AXPAXLI™ SOL - 1湿性AMD 3期试验首批受试者完成随机分组[1] 投资者日活动 - 公司定于2024年6月13日举行投资者日活动，概述更新后的公司战略[1][4] 产品净收入变化 - 2024年第一季度产品净收入为14715美元，2023年为13214美元[20] 合作收入变化 - 2024年第一季度合作收入为59美元，2023年为160美元[20] 总收入变化 - 2024年第一季度总收入为14774美元，2023年为13374美元[20] 产品收入成本变化 - 2024年第一季度产品收入成本为1326美元，2023年为1214美元[20] 运营亏损变化 - 2024年第一季度运营亏损为31617美元，2023年为22549美元[20]

公司人事与股权激励 - 公司向新任命的数据运营副总裁Xiaopeng "Jeff" Cai和生物统计学副总裁Zhongwen "Justin" Tang博士授予了激励性奖项 [1] - 公司还向其他11名新入职员工授予了激励性股权奖励 [1] - Cai先生的激励奖项于2024年4月30日授予，Tang博士的激励奖项将于2024年5月7日授予 [2] - 其他11名新员工的激励股权奖励于2024年5月6日授予 [3] 股权激励具体条款 - 授予Cai先生和Tang博士的每份激励奖项包括：一份可购买最多90,000股公司普通股的非法定股票期权，以及一项代表获得28,333股公司普通股权利的限制性股票单位奖励 [2] - 授予其他11名新员工的激励奖项包括：可购买总计最多201,425股公司普通股的非法定股票期权，以及代表获得总计67,041股公司普通股权利的限制性股票单位奖励 [3] - 每份股票期权期限为十年，按四年时间归属，25%的原始股数在受赠者入职一周年时归属，其余部分在之后三年内按月等额归属 [2][3] - 每份限制性股票单位奖励按三年时间，以等额年度分期付款方式归属 [2][3] 公司业务与产品管线 - 公司是一家生物制药公司，致力于通过开发和商业化创新疗法来改善人们的视力和生活质量，主要针对湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病视网膜病变等眼部疾病和病症 [1][5] - 公司的主要视网膜疾病候选产品AXPAXLI™目前正处于湿性年龄相关性黄斑变性的3期临床试验阶段 [5] - 公司临床产品组合还包括PAXTRAVA™，目前正处于治疗开角型青光眼或高眼压症的2期临床试验阶段 [5] - 公司首个商业化药品DEXTENZA®已获得FDA批准，用于治疗眼科手术后的眼部炎症和疼痛以及过敏性结膜炎相关的眼部瘙痒 [6] - ELUTYX™技术平台还支持另外两个临床阶段资产的发展，包括用于干眼病长期治疗的OTX-CSI和用于干眼病体征和症状短期治疗的OTX-DED [6]

公司近期活动 - 公司将于2024年5月参加两场投资者会议：Citizens JMP生命科学会议（5月13日，纽约）和美国银行证券2024年医疗保健会议（5月15日，拉斯维加斯）[1] 公司业务与产品管线 - 公司是一家专注于眼部疾病创新疗法开发和商业化的生物制药公司，主要治疗领域包括湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病视网膜病变等[2] - 核心候选产品AXPAXLI™（axitinib玻璃体内植入物）基于其专有的ELUTYX™可生物降解水凝胶技术平台，目前正处于湿性年龄相关性黄斑变性的3期临床试验阶段[2][3] - 临床产品组合还包括PAXTRAVA™（travoprost眼内植入物），目前正处于治疗开角型青光眼或高眼压症的2期临床试验阶段[3] - 公司已商业化的产品DEXTENZA®是FDA批准的用于眼科手术后炎症疼痛及过敏性结膜炎相关眼痒的皮质类固醇药物[4] - 基于ELUTYX平台的其他临床阶段资产包括用于干眼症慢性治疗的OTX-CSI和用于干眼症短期治疗的OTX-DED，以及多项临床前项目[4] 公司联系方式 - 投资者关系联系人为Bill Slattery，职务为投资者关系副总裁[5]

文章核心观点 - 眼科治疗公司Ocular Therapeutix宣布将在2024年的眼科创新资源（OIS）视网膜会议和视觉与眼科研究协会（ARVO）会议上进行多次展示，并介绍了公司产品管线和已上市药物情况 [1][2] 公司会议展示情况 - 在OIS Retina 2024会议上，公司首席战略官Sanjay Nayak将于5月4日11:34 - 11:41 AM PDT进行展示，会议主题为“药物递送聚焦”；5月4日5:00 - 5:30 PM PDT有主题为“来自市场的观点”的小组讨论，由Pravin U. Dugel主持 [2] - 在ARVO 2024会议上，公司研发副总裁Chuck Blizzard将于5月9日3:30 - 3:45 PM PDT进行关于第二代玻璃体内阿昔替尼植入物（AXPAXLI）药效学功效的口头报告；5月6日8:30 - 10:15 AM PDT有两个海报展示，分别是Chintan Patel关于AXPAXLI在非人类灵长类动物中重复给药长期安全性的展示和Madhoosudan Patil关于AXPAXLI优化药代动力学特征的展示 [2] 公司产品管线情况 - AXPAXLI是公司用于视网膜疾病的候选产品，基于ELUTYX专有生物可吸收水凝胶制剂技术，目前处于湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的两项关键3期试验的第一项SOL - 1试验，以及用于治疗非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）的1期临床试验 [2][3] - PAXTRAVA（曲伏前列素房内植入物，也称为OTX - TIC）目前处于治疗原发性开角型青光眼或高眼压症的2期临床试验 [3] - OTX - CSI（环孢素泪小管插入物）用于慢性干眼症治疗，OTX - DED（地塞米松泪小管插入物）用于短期治疗干眼症的体征和症状，这两个产品处于临床阶段，还有几个临床前项目也基于ELUTYX平台 [4] 公司已上市药物情况 - 公司首款商业药物产品DEXTENZA是一种经FDA批准的皮质类固醇，用于治疗眼科手术后的眼部炎症和疼痛以及与过敏性结膜炎相关的眼部瘙痒，通过泪小管插入物给药，可在无防腐剂的情况下向眼表递送地塞米松长达30天，且可自行吸收并离开鼻泪系统 [4][5]

文章核心观点 公司宣布2024年第一季度财务结果将于5月7日公布，6月13日举办投资者日活动替代一季度财报电话会议，二季度起恢复季度财报电话会议，还介绍了公司业务及产品管线情况 [1] 财务与会议安排 - 公司计划于2024年5月7日下午4点后公布第一季度财务结果 [1] - 公司将于2024年6月13日在纽约市举办投资者日活动，替代第一季度财报电话会议，二季度起恢复季度财报电话会议 [1] 公司概况 - 公司是一家生物制药公司，致力于开发和商业化创新疗法，治疗湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病视网膜病变等眼部疾病 [1][3] 产品管线 - AXPAXLI是公司用于视网膜疾病的候选产品，基于ELUTYX专有生物可吸收水凝胶制剂技术，目前处于湿性AMD的两项关键3期试验的第一项SOL - 1试验，以及治疗非增殖性糖尿病视网膜病变的1期临床试验 [3][4] - PAXTRAVA目前处于治疗原发性开角型青光眼或高眼压症的2期临床试验 [4] - 公司首个商业药物产品DEXTENZA获FDA批准，用于治疗眼科手术后的眼部炎症和疼痛以及过敏性结膜炎相关的眼部瘙痒 [5][6] - OTX - CSI用于慢性干眼症治疗，OTX - DED用于短期治疗干眼症的体征和症状，二者处于临床阶段，还有多个临床前项目基于ELUTYX平台 [5]

公司概况 - 公司是一家生物制药公司，专注于通过开发和商业化创新疗法来增强人们的视力和生活质量[400] 产品和项目 - 公司的主要项目是针对视网膜疾病的AXPAXLI和PAXTRAVA，目前正在进行关键的临床试验[400] 财务状况 - 公司在2023年的净产品收入为5790万美元，同比增长14.7%[404] - 公司在2024年进行了私募股权融资，募集了约3.25亿美元[404] - 公司在2023年进行了股票发行，募集了约1.07亿美元[406] - 公司在2023年进行了债务融资，获得了8250万美元的担保贷款[406] - 公司与合作伙伴AffaMed Therapeutics Limited合作，获得了100万美元的里程碑付款[406] 研发和营销 - 公司的研发费用主要用于产品候选药物的开发，包括临床试验和监管活动等方面[410] - 公司预计未来研发费用将继续增加，以支持产品候选药物的开发[413] - 公司预计将继续在产品候选品的临床试验、销售和营销方面产生亏损[430] 资金筹集和运营 - 公司通过私募优先股、公开发行和私募普通股、信贷设施借款、可转换票据私募和产品销售等方式融资[426] - 公司于2023年12月31日拥有现金及现金等价物1.958亿美元[426] - 公司于2023年完成35,420,000股普通股公开发行，募集资金约1.077亿美元净额[426] - 公司于2024年2月通过私募方式出售32,413,560股普通股，募集资金约3.25亿美元[429] - 公司预计在未来资金需求方面将通过股权发行、债务融资、合作、许可协议等方式融资[436] 现金流和财务报表 - 2023年12月31日，公司产品销售净收入为57870万美元，较2022年增加7413万美元[418] - 2023年研发支出为61055万美元，较2022年增加7593万美元[419] - 2023年销售和营销支出为40549万美元，较2022年增加627万美元[420] - 2023年12月31日，公司经营活动中使用的现金为70234千美元，2022年为59603千美元，2021年为65550千美元[439] - 2023年12月31日，公司净现金流出为7020万美元，主要是由于公司净亏损8070万美元，调整后的债务减记净收益1420万美元，部分抵消了其他非现金项目和经营资产负债变动[440] - 2023年12月31日，公司其他非现金项目主要包括1780万美元的股权报酬费用、610万美元的非现金利息费用和300万美元的折旧及摊销费用，部分抵消了不利的经营资产负债变动[441] 销售和合同 - 我们从向美国客户销售DEXTENZA的产品中获得产品收入，包括向少数专业分销商销售，然后这些分销商将DEXTENZA转售给医生、诊所和某些医疗中心或医院[2] - 我们根据可用的行业数据和我们自己的销售信息，包括我们对分销渠道中剩余库存的了解，目前估计产品退货准备金，我们迄今为止收到的退货很少，相信DEXTENZA的退货将很少[3] 收入确认 - 根据Topic 606，公司在认为与客户签订的合同符合Topic 606范围的安排时，执行以下五个步骤：(i)确定与客户签订的合同，(ii)确定合同中的履约义务，(iii)确定交易价格，(iv)将交易价格分配给合同中的履约义务，以及(v)在公司履行履约义务时(或随着履行)确认收入[1]

Exhibit 99.1 Ocular Therapeutix™ Reports Fourth Quarter and Full Year 2023 Results Leadership Appointments Move Ocular Towards Being a Leader in Retinal Care Screening Underway in AXPAXLI™ Phase 3 SOL-1 Trial for Wet AMD Dr. Dugel concluded, "I believe the Company has made outstanding progress over the last several months, with the initiation of the Phase 3 SOL-1 study with AXPAXLI in wet AMD and successful financings that raised more than $440 million in gross proceeds from existing and new top tier health ...

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总净收入为1510万美元,较2022年同期增长约26% [79] - DEXTENZA净产品收入增长至1500万美元,较2022年同期的1190万美元增长 [80] - 研发费用增加至1500万美元,主要由于临床试验项目和人员相关成本的增加 [81] - 销售和营销费用下降至930万美元,主要由于专业费用和服务的减少 [82] - 一般和行政费用增加至860万美元,主要由于人员相关成本(包括股票激励)的增加 [82] - 第三季度净亏损为50万美元,每股基本亏损1美分,每股摊薄亏损25美分 [83] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司获得FDA关于AXPAXLI(OTX-TKI)特殊方案评估(SPA)的协议,为首个关键性试验奠定了明确的监管路径 [15][19] - AXPAXLI有望成为湿AMD治疗的最佳选择,具有最佳持久性 [20] - 公司计划在2023年底前开始给首位受试者给药 [21] - 公司正在开发OTX-TIC(曲美布汀缓释植入物)治疗原发性开角性青光眼和眼压升高,计划于2024年4月初发布2期临床试验的初步结果 [58][60] - 公司正在开发OTX-TED和OTX-CSI治疗干眼症,正在进行选择更合适安慰剂对照的临床试验 [64][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对AXPAXLI在湿AMD治疗领域的前景感到非常兴奋,认为这款产品有潜力改变该领域的标准治疗 [20][24] - 公司认为FDA的新指南以及公司从FDA获得的额外反馈,对湿AMD治疗产品的开发产生了重大影响,特别是对于像AXPAXLI这样旨在展示延长疗程的产品 [22] - 公司对DEXTENZA在2023年全年的净产品收入指引区间(5500万美元至6000万美元)保持信心,预计将达到该区间的上限 [26] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jon Wolleben 提问** 在没有CMS设施决定的情况下,什么可以加速DEXTENZA在手术设置中的增长? 公司是否计划推广DEXTENZA用于过敏性结膜炎? [95][96] **Steve Meyers 回答** - 即使没有CMS设施付款决定,公司预计2024年DEXTENZA市场量也将增长约26%,与今年的增长趋势一致 [96] - 公司将继续与客户接触,无论是在办公室还是手术中心,但仍认为手术中心提供了DEXTENZA最大的增长机会 [98] - 公司目前没有在过敏性结膜炎领域推广DEXTENZA的计划,仍将主要关注手术中心市场 [98] 问题2 **Unidentified Analyst 提问** 公司如何看待AXPAXLI新配方与之前临床试验使用的配方的差异,以及对药物吸收时间的影响 [109] **Antony Mattessich 回答** - 这不能算是新配方,只是将药物负荷从600微克降至450微克,并调整了释药速率,使其更好地与生物可降解水凝胶的降解同步 [110] - 这种优化配方在前9个月的药物释放量将略高于之前的600微克配方,但在后3个月会有略少的药物残留 [111][112] 问题3 **Yi Chen 提问** 之前公司报告600微克剂量在第10个月有73%的患者未需要救援治疗,现在450微克剂量预计在9个月时会有多少患者未需要救援治疗? [145] **Antony Mattessich 回答** - 公司预计这一比例会与之前相同或更高 [146] - 新配方在前9个月的药物释放速率略高于600微克配方,因此在9个月内的疗效应该至少与之前一样好,甚至更好 [146][147] - 公司相信即使在植入物使用寿命结束时药物含量略有下降,也不会影响安全性 [150][151]