文章核心观点 - 眼科治疗公司Ocular Therapeutix宣布将在2024年的眼科创新资源（OIS）视网膜会议和视觉与眼科研究协会（ARVO）会议上进行多次展示，并介绍了公司产品管线和已上市药物情况 [1][2] 公司会议展示情况 - 在OIS Retina 2024会议上，公司首席战略官Sanjay Nayak将于5月4日11:34 - 11:41 AM PDT进行展示，会议主题为“药物递送聚焦”；5月4日5:00 - 5:30 PM PDT有主题为“来自市场的观点”的小组讨论，由Pravin U. Dugel主持 [2] - 在ARVO 2024会议上，公司研发副总裁Chuck Blizzard将于5月9日3:30 - 3:45 PM PDT进行关于第二代玻璃体内阿昔替尼植入物（AXPAXLI）药效学功效的口头报告；5月6日8:30 - 10:15 AM PDT有两个海报展示，分别是Chintan Patel关于AXPAXLI在非人类灵长类动物中重复给药长期安全性的展示和Madhoosudan Patil关于AXPAXLI优化药代动力学特征的展示 [2] 公司产品管线情况 - AXPAXLI是公司用于视网膜疾病的候选产品，基于ELUTYX专有生物可吸收水凝胶制剂技术，目前处于湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的两项关键3期试验的第一项SOL - 1试验，以及用于治疗非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）的1期临床试验 [2][3] - PAXTRAVA（曲伏前列素房内植入物，也称为OTX - TIC）目前处于治疗原发性开角型青光眼或高眼压症的2期临床试验 [3] - OTX - CSI（环孢素泪小管插入物）用于慢性干眼症治疗，OTX - DED（地塞米松泪小管插入物）用于短期治疗干眼症的体征和症状，这两个产品处于临床阶段，还有几个临床前项目也基于ELUTYX平台 [4] 公司已上市药物情况 - 公司首款商业药物产品DEXTENZA是一种经FDA批准的皮质类固醇，用于治疗眼科手术后的眼部炎症和疼痛以及与过敏性结膜炎相关的眼部瘙痒，通过泪小管插入物给药，可在无防腐剂的情况下向眼表递送地塞米松长达30天，且可自行吸收并离开鼻泪系统 [4][5]

文章核心观点 公司宣布2024年第一季度财务结果将于5月7日公布，6月13日举办投资者日活动替代一季度财报电话会议，二季度起恢复季度财报电话会议，还介绍了公司业务及产品管线情况 [1] 财务与会议安排 - 公司计划于2024年5月7日下午4点后公布第一季度财务结果 [1] - 公司将于2024年6月13日在纽约市举办投资者日活动，替代第一季度财报电话会议，二季度起恢复季度财报电话会议 [1] 公司概况 - 公司是一家生物制药公司，致力于开发和商业化创新疗法，治疗湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病视网膜病变等眼部疾病 [1][3] 产品管线 - AXPAXLI是公司用于视网膜疾病的候选产品，基于ELUTYX专有生物可吸收水凝胶制剂技术，目前处于湿性AMD的两项关键3期试验的第一项SOL - 1试验，以及治疗非增殖性糖尿病视网膜病变的1期临床试验 [3][4] - PAXTRAVA目前处于治疗原发性开角型青光眼或高眼压症的2期临床试验 [4] - 公司首个商业药物产品DEXTENZA获FDA批准，用于治疗眼科手术后的眼部炎症和疼痛以及过敏性结膜炎相关的眼部瘙痒 [5][6] - OTX - CSI用于慢性干眼症治疗，OTX - DED用于短期治疗干眼症的体征和症状，二者处于临床阶段，还有多个临床前项目基于ELUTYX平台 [5]

公司概况 - 公司是一家生物制药公司，专注于通过开发和商业化创新疗法来增强人们的视力和生活质量[400] 产品和项目 - 公司的主要项目是针对视网膜疾病的AXPAXLI和PAXTRAVA，目前正在进行关键的临床试验[400] 财务状况 - 公司在2023年的净产品收入为5790万美元，同比增长14.7%[404] - 公司在2024年进行了私募股权融资，募集了约3.25亿美元[404] - 公司在2023年进行了股票发行，募集了约1.07亿美元[406] - 公司在2023年进行了债务融资，获得了8250万美元的担保贷款[406] - 公司与合作伙伴AffaMed Therapeutics Limited合作，获得了100万美元的里程碑付款[406] 研发和营销 - 公司的研发费用主要用于产品候选药物的开发，包括临床试验和监管活动等方面[410] - 公司预计未来研发费用将继续增加，以支持产品候选药物的开发[413] - 公司预计将继续在产品候选品的临床试验、销售和营销方面产生亏损[430] 资金筹集和运营 - 公司通过私募优先股、公开发行和私募普通股、信贷设施借款、可转换票据私募和产品销售等方式融资[426] - 公司于2023年12月31日拥有现金及现金等价物1.958亿美元[426] - 公司于2023年完成35,420,000股普通股公开发行，募集资金约1.077亿美元净额[426] - 公司于2024年2月通过私募方式出售32,413,560股普通股，募集资金约3.25亿美元[429] - 公司预计在未来资金需求方面将通过股权发行、债务融资、合作、许可协议等方式融资[436] 现金流和财务报表 - 2023年12月31日，公司产品销售净收入为57870万美元，较2022年增加7413万美元[418] - 2023年研发支出为61055万美元，较2022年增加7593万美元[419] - 2023年销售和营销支出为40549万美元，较2022年增加627万美元[420] - 2023年12月31日，公司经营活动中使用的现金为70234千美元，2022年为59603千美元，2021年为65550千美元[439] - 2023年12月31日，公司净现金流出为7020万美元，主要是由于公司净亏损8070万美元，调整后的债务减记净收益1420万美元，部分抵消了其他非现金项目和经营资产负债变动[440] - 2023年12月31日，公司其他非现金项目主要包括1780万美元的股权报酬费用、610万美元的非现金利息费用和300万美元的折旧及摊销费用，部分抵消了不利的经营资产负债变动[441] 销售和合同 - 我们从向美国客户销售DEXTENZA的产品中获得产品收入，包括向少数专业分销商销售，然后这些分销商将DEXTENZA转售给医生、诊所和某些医疗中心或医院[2] - 我们根据可用的行业数据和我们自己的销售信息，包括我们对分销渠道中剩余库存的了解，目前估计产品退货准备金，我们迄今为止收到的退货很少，相信DEXTENZA的退货将很少[3] 收入确认 - 根据Topic 606，公司在认为与客户签订的合同符合Topic 606范围的安排时，执行以下五个步骤：(i)确定与客户签订的合同，(ii)确定合同中的履约义务，(iii)确定交易价格，(iv)将交易价格分配给合同中的履约义务，以及(v)在公司履行履约义务时(或随着履行)确认收入[1]

Exhibit 99.1 Ocular Therapeutix™ Reports Fourth Quarter and Full Year 2023 Results Leadership Appointments Move Ocular Towards Being a Leader in Retinal Care Screening Underway in AXPAXLI™ Phase 3 SOL-1 Trial for Wet AMD Dr. Dugel concluded, "I believe the Company has made outstanding progress over the last several months, with the initiation of the Phase 3 SOL-1 study with AXPAXLI in wet AMD and successful financings that raised more than $440 million in gross proceeds from existing and new top tier health ...

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总净收入为1510万美元,较2022年同期增长约26% [79] - DEXTENZA净产品收入增长至1500万美元,较2022年同期的1190万美元增长 [80] - 研发费用增加至1500万美元,主要由于临床试验项目和人员相关成本的增加 [81] - 销售和营销费用下降至930万美元,主要由于专业费用和服务的减少 [82] - 一般和行政费用增加至860万美元,主要由于人员相关成本(包括股票激励)的增加 [82] - 第三季度净亏损为50万美元,每股基本亏损1美分,每股摊薄亏损25美分 [83] 各条业务线数据和关键指标变化 - 无相关内容 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司获得FDA关于AXPAXLI(OTX-TKI)特殊方案评估(SPA)的协议,为首个关键性试验奠定了明确的监管路径 [15][19] - AXPAXLI有望成为湿AMD治疗的最佳选择,具有最佳持久性 [20] - 公司计划在2023年底前开始给首位受试者给药 [21] - 公司正在开发OTX-TIC(曲美布汀缓释植入物)治疗原发性开角性青光眼和眼压升高,计划于2024年4月初发布2期临床试验的初步结果 [58][60] - 公司正在开发OTX-TED和OTX-CSI治疗干眼症,正在进行选择更合适安慰剂对照的临床试验 [64][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对AXPAXLI在湿AMD治疗领域的前景感到非常兴奋,认为这款产品有潜力改变该领域的标准治疗 [20][24] - 公司认为FDA的新指南以及公司从FDA获得的额外反馈,对湿AMD治疗产品的开发产生了重大影响,特别是对于像AXPAXLI这样旨在展示延长疗程的产品 [22] - 公司对DEXTENZA在2023年全年的净产品收入指引区间(5500万美元至6000万美元)保持信心,预计将达到该区间的上限 [26] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jon Wolleben 提问** 在没有CMS设施决定的情况下,什么可以加速DEXTENZA在手术设置中的增长? 公司是否计划推广DEXTENZA用于过敏性结膜炎? [95][96] **Steve Meyers 回答** - 即使没有CMS设施付款决定,公司预计2024年DEXTENZA市场量也将增长约26%,与今年的增长趋势一致 [96] - 公司将继续与客户接触,无论是在办公室还是手术中心,但仍认为手术中心提供了DEXTENZA最大的增长机会 [98] - 公司目前没有在过敏性结膜炎领域推广DEXTENZA的计划,仍将主要关注手术中心市场 [98] 问题2 **Unidentified Analyst 提问** 公司如何看待AXPAXLI新配方与之前临床试验使用的配方的差异,以及对药物吸收时间的影响 [109] **Antony Mattessich 回答** - 这不能算是新配方,只是将药物负荷从600微克降至450微克,并调整了释药速率,使其更好地与生物可降解水凝胶的降解同步 [110] - 这种优化配方在前9个月的药物释放量将略高于之前的600微克配方,但在后3个月会有略少的药物残留 [111][112] 问题3 **Yi Chen 提问** 之前公司报告600微克剂量在第10个月有73%的患者未需要救援治疗,现在450微克剂量预计在9个月时会有多少患者未需要救援治疗? [145] **Antony Mattessich 回答** - 公司预计这一比例会与之前相同或更高 [146] - 新配方在前9个月的药物释放速率略高于600微克配方,因此在9个月内的疗效应该至少与之前一样好,甚至更好 [146][147] - 公司相信即使在植入物使用寿命结束时药物含量略有下降,也不会影响安全性 [150][151]

产品安全性与应用情况 - 自1992年以来，ELUTYX的水凝胶技术已应用于人体，在500多万患者中证明了安全性和有效性，公司产品DEXTENZA自推出已用于近30万只眼睛，不良事件发生率低于万分之一[104] AXPAXLI治疗湿性AMD临床试验进展 - 2021年7月，公司开展评估AXPAXLI治疗湿性AMD的1期临床试验，共招募21名受试者，分为16人接受AXPAXLI联合抗VEGF注射组和5人接受阿柏西普组[110] - 2023年4月，公司公布AXPAXLI临床前药代动力学数据和美国1期临床试验10个月中期数据，显示AXPAXLI可提供持续的VEGF受体抑制[111][112][113] - 2023年6月，公司公布AXPAXLI美国1期临床试验12个月数据，AXPAXLI组60%的受试者在12个月内无需救援治疗，治疗负担降低89%[114] - 2023年9月，公司启动评估AXPAXLI治疗湿性AMD的SOL 3期关键试验，计划招募约300名可评估的湿性AMD受试者，主要终点是第36周保持视力的受试者比例[109][115] - 公司将以每枚植入物含450µg阿西替尼的优化药物负载推进AXPAXLI治疗湿性AMD的关键试验[116] AXPAXLI治疗NPDR临床试验进展 - 2022年第四季度，公司启动评估AXPAXLI治疗NPDR的HELIOS 1期临床试验，已招募22名受试者，预计2024年第二季度公布9个月的topline数据[118][119] OTX - TIC产品及临床试验情况 - OTX - TIC是基于ELUTYX技术的可生物降解水凝胶植入物，含曲伏前列素，单次治疗初始药物释放目标持续时间为4至6个月[121] - 公司2022年2月公布OTX - TIC治疗OAG或OHT的1期临床试验中期数据，该试验有四个患者队列，队列1有5名受试者接受15μg剂量，队列2有4名受试者接受26μg剂量，队列3有5名受试者接受15μg剂量的快速降解植入物，队列4有5名受试者接受5μg剂量的快速降解植入物[122] - 公司2021年第四季度启动OTX - TIC治疗原发性OAG或OHT的2期临床试验，原计划约105名受试者，分三个组每组约35人，因OTX - TIC 5μg组有6名受试者约12周后眼压升高，2022年第四季度终止该组招募，预计试验共约86名患者，2023年7月完成招募[124] OTX - DED治疗干眼症临床试验结果 - 公司2021年12月公布OTX - DED治疗干眼症的2期临床试验顶线结果，评估0.2mg和0.3mg两种不同强度制剂与水凝胶植入物对比，共166名受试者，每组超50人，试验达到预设主要终点[129] OTX - CSI治疗干眼症临床试验结果 - 公司2021年10月公布OTX - CSI治疗干眼症的2期临床试验顶线结果，评估两种不同制剂与水凝胶载体植入物对比，约140名受试者，随访16周，主要终点泪液分泌增加未显示差异[133] DEXTENZA产品商业进展 - 公司2019年7月商业推出DEXTENZA治疗术后眼部炎症和疼痛，2021年10月FDA批准其补充新药申请用于治疗过敏性结膜炎相关眼部瘙痒，2022年第一季度商业推出该适应症[135][136] 公司许可协议及付款情况 - 公司2020年10月与AffaMed达成许可协议，获得1200万美元预付款，有资格获得最高9100万美元的开发、监管和商业里程碑付款及临床开发支持付款，以及未来产品销售特许权使用费[139] - 2021年第四季度公司因FDA批准DEXTENZA补充新药申请获100万美元里程碑付款，2022年第二季度因OTX - TIC 2期临床试验给药第一名受试者获200万美元临床支持付款[140] - 2023年6月公司因AffaMed的DEXTENZA中国3期注册研究获批获100万美元里程碑付款，特许权使用费范围为低两位数到低二十几%[142] 公司净亏损情况 - 截至2023年9月30日的三个月和九个月，公司净亏损分别为50万美元和5150万美元，2022年同期分别为2420万美元和5550万美元，截至2023年9月30日累计亏损6.684亿美元[143] - 2023年和2022年前九个月净亏损分别为5151.6万美元和5549.6万美元，减少398万美元[194] - 2023年第三季度运营亏损1920万美元，净亏损50万美元；前九个月运营亏损6230万美元，净亏损5150万美元[206] - 截至2023年9月30日，累计亏损6.684亿美元，现金及现金等价物为1.106亿美元[207] 公司成本和运营费用情况 - 截至2023年9月30日的三个月和九个月，公司总成本和运营费用分别为3430万美元和1.06亿美元，2022年同期分别为3350万美元和9670万美元[144] 市场单位销售量情况 - 2023年第三季度，专业分销商向ASCs和HOPDs的市场单位销售量超过36,000个可计费单位，较2022年第三季度的超26,000个可计费单位增长约38%，2023年10月市场单位销售量约为12,800个可计费单位[148] 市场准入覆盖率情况 - 截至2023年9月30日，公司在医疗保险B部分的市场准入覆盖率达100%，医疗保险优势计划覆盖率超90%，商业付款方方面覆盖率超70%[148] 公司出售普通股收入情况 - 2023年第三和九个月，公司根据2021年销售协议分别出售144,718股和1,514,926股普通股，毛收入分别为0.7百万美元和9.9百万美元，净收入分别为0.7百万美元和9.5百万美元[150] 公司信贷协议情况 - 2023年8月2日，公司与Barings签订信贷和担保协议，获得8250万美元的有担保定期贷款，扣除原始发行折扣和费用后收到7780万美元[151] 公司可转换票据情况 - 2019年3月，公司发行3750万美元的无担保高级次级可转换票据，年利率为6%，2023年8月2日将到期日延长至Barings信贷安排债务到期日后91天[155] 公司债务清偿情况 - 2023年8月，公司支付2620万美元以清偿先前MidCap信贷安排下的债务[156] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2023年9月30日，公司现有现金及现金等价物为1.106亿美元，预计可支持到2025年的运营费用、债务偿还和资本支出需求[157] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为1.106亿美元，包括运营银行账户现金和货币市场基金投资[226] 公司计息债务情况 - 2023年9月30日止的三个和九个月，公司的计息债务包括Barings信贷安排（8250万美元未偿还本金）、可转换票据（3750万美元未偿还本金）和MidCap信贷安排下的应付票据（截至2023年8月2日有2500万美元未偿还本金，此后无未偿还本金）[172] 公司费用预计情况 - 公司预计未来研发费用、一般及行政费用、DEXTENZA的销售和营销费用都将增加[168][170][171] 公司产品开发和商业化不确定性 - 公司产品或候选产品的成功开发和商业化存在高度不确定性，受临床和研发活动的范围、进展、结果和成本等多种因素影响[164] 公司债务清偿利得和损失情况 - 2023年8月公司修改可转换票据并注销MidCap信贷安排下的债务，产生债务清偿利得和损失[174] 公司总净收入情况 - 2023年和2022年第三季度总净收入分别为1508.1万美元和1196.5万美元，增长311.6万美元[182] - 2023年和2022年前九个月总净收入分别为4364.2万美元和3741.9万美元，增长622.3万美元[193] DEXTENZA产品销售总毛转净准备金情况 - 2023年和2022年第三季度DEXTENZA产品销售总毛转净准备金分别为总销售额的29.8%和24.3%[183] - 2023年和2022年前九个月DEXTENZA产品销售总毛转净准备金分别为总销售额的29.2%和23.1%[195] 公司研发费用情况 - 2023年和2022年第三季度研发费用分别为1500万美元和1370万美元，增长130万美元[186] - 2023年和2022年前九个月研发费用分别为4486万美元和3991.9万美元，增长494.1万美元[193] - 2023年前九个月研发费用为4490万美元，较2022年的3990万美元增加490万美元[199] 公司销售和营销费用情况 - 2023年和2022年第三季度销售和营销费用分别为930万美元和1020万美元，减少90万美元[188] - 2023年前九个月销售和营销费用为3130万美元，较2022年的2940万美元增加190万美元[201] 公司一般和行政费用情况 - 2023年前九个月一般和行政费用为2590万美元，较2022年的2390万美元增加200万美元[203] 公司其他收入净额情况 - 2023年和2022年第三季度其他收入净额分别为1870万美元和 - 260万美元，变化2130万美元[192] - 2023年前九个月其他收入净额为1080万美元，较2022年的380万美元增加700万美元[204] 公司现金流量情况 - 2023年前九个月经营活动使用现金4780万美元，投资活动使用现金560万美元，融资活动提供现金6170万美元[209][211][212] - 2022年前九个月经营活动使用现金4260万美元，投资活动使用现金160万美元，融资活动提供现金100万美元[210][211][213] 公司亏损及资金需求预计情况 - 公司预计持续亏损，开展多项活动将产生大量费用[214][215] - 公司认为现有资金能支持到2025年，但开展额外关键临床试验需额外融资[217] 公司MidCap信贷协议修订情况 - 2023年3月31日，公司对MidCap信贷协议进行第1号修订，用基于有担保隔夜融资利率（SOFR）的利率条款取代基于伦敦银行同业拆借利率（LIBOR）的利率条款[222] - 2023年5月4日，公司对MidCap信贷协议进行第2号修订，规定可将最多50%的合并现金及现金等价物存于硅谷银行以外的银行或金融机构[222] 公司现金需求满足方式 - 公司预计在实现盈利前，通过股权发行、债务融资、政府或第三方资金等方式满足现金需求[220] 公司合同情况 - 公司正常业务中的合同多为可取消合同，不纳入合同义务和承诺[221] 公司表外安排情况 - 公司目前没有证券交易委员会规则和条例所定义的表外安排[223] 公司衍生负债估值情况 - 截至2023年9月30日，特许权使用费衍生负债估值为1260万美元[229] - 截至2023年9月30日，转换期权衍生负债估值为1140万美元[230]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度总净收入为1520万美元,同比增长24%,环比增长13% [37][38] - DEXTENZA产品净销售额为1500万美元,同比增长24% [37][38] - 研发费用为1510万美元,同比增加15% [38] - 销售和营销费用为1120万美元,同比增加11% [39] - 一般和行政费用为820万美元,同比增加5% [39] - 公司第二季度净亏损为2070万美元,每股亏损0.26美元 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 - DEXTENZA产品净销售额同比增长24%,环比增长14% [32] - DEXTENZA第二季度实现单位销量增长36%,连续三个季度实现有机增长 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 无具体披露 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划在第三季度启动OTX-TKI用于湿性AMD的首个关键性试验,采用优势性设计 [12][14] - 公司已获得8250万美元的非稀释性债务融资,为OTX-TKI的首个关键性试验提供资金支持 [16][40][41][42][43] - 公司仍在寻求与战略合作伙伴达成合作,以优化OTX-TKI的全球化 [17] - 公司计划启动OTX-TIC用于治疗原发性开角性青光眼或眼压升高的2期临床试验,并启动重复给药的小规模研究 [26][29] - 公司正在优化干眼症项目OTX-DED和OTX-CSI的临床试验设计 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2023年DEXTENZA全年净销售额将达到5500万至6000万美元,增长10%-20% [11][35] - 公司认为OTX-TKI有望成为湿性AMD治疗的差异化产品,可以提供持久的抗VEGF反应,改善现有标准治疗 [23][24] - 公司认为OTX-TKI在非增殖性糖尿病视网膜病变治疗中也有广阔前景 [25] - 公司认为OTX-TIC有望成为原发性开角性青光眼或眼压升高患者的新标准治疗 [26] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Dane Leone 提问** 询问OTX-TKI湿性AMD关键性试验设计,特别是如何避免与Eylea标签用法存在冲突 [50] **Rabia Ozden 回答** - FDA不再建议使用假注射,而是要求使用真实注射作为对照组 [52][53] - 公司计划采用优势性设计,只需要证明OTX-TKI优于单次注射的任何已批准抗体药物 [54] - 公司正在与美国主要临床试验专家合作,设计出一个能够满足FDA要求、可以在可接受时间内完成入组、且终点指标可达的试验方案 [55] 问题2 **Jon Wolleben 提问** 询问OTX-TKI湿性AMD试验的视力作为主要终点指标、试验时间表以及后续试验设计 [62] **Rabia Ozden 和 Antony Mattessich 回答** - 公司正在评估FDA可接受的视力终点指标选择 [64] - 公司正在与FDA进行多次沟通,确定了一个合理的试验设计方案 [85] - 公司计划采用相同的试验设计进行第二个关键性试验 [87][91] 问题3 **Colleen Kusy 提问** 询问公司是否已与FDA讨论过试验设计,以及对入组时间的预期 [83] **Rabia Ozden 和 Antony Mattessich 回答** - 公司已与FDA进行了多次沟通和讨论,确认了目前的试验设计方案是合理的 [85] - 根据与临床试验专家的讨论,公司认为可以在合理时间内完成入组,因为有足够的目标患者群体 [86][89]

产品应用与市场覆盖情况 - 自1992年起，ELUTYX的水凝胶技术已用于人体，在5款FDA批准的设备中惠及超500万患者；公司产品DEXTENZA自推出后已用于近30万只眼睛，不良事件报告率低于万分之一[97] - 2019年7月商业推出DEXTENZA用于治疗术后眼部炎症和疼痛，2022年第一季度用于治疗过敏性结膜炎相关眼部瘙痒[126][127] - 2022年第一季度，公司推出用于治疗过敏性结膜炎相关眼部瘙痒的DEXTENZA[146] - 2023年第二季度市场单位销售超36000个可计费单位，较2022年第二季度超25000个增长约40%，较2023年第一季度超34000个增长约6% [135] - 截至2023年6月30日，DEXTENZA在医疗保险B部分覆盖率达100%，医疗保险优势覆盖率超90%，商业付款方覆盖率超70% [135] OTX - TKI临床试验情况 - OTX - TKI的1期临床试验中，美国试验共招募21名受试者，分为两组，一组16人接受OTX - TKI联合单次抗VEGF注射，另一组5人每8周接受一次阿柏西普治疗[102][103] - 截至2022年12月12日，600µg的OTX - TKI单植入物耐受性良好，10个月内未观察到与药物相关的眼部或全身性严重不良事件；10个月时，OTX - TKI组最佳矫正视力平均变化为 - 0.3个字母，中央亚区厚度平均变化为 - 1.3µm；高达73%的受试者10个月内无需救援治疗；治疗负担降低92% [104][105] - 截至2023年4月14日，OTX - TKI组除之前报告的一起眼内炎严重不良事件外，未观察到与药物相关的眼部或全身性严重不良事件；12个月时，OTX - TKI组最佳矫正视力平均变化为 - 1.0个字母，中央亚区厚度平均变化为 + 20.2µm；60%的受试者12个月内无需救援治疗；治疗负担降低89% [107] - 公司计划于2023年第三季度启动湿性AMD的两项关键试验中的第一项，预计招募约300名初治湿性AMD受试者[108] - HELIOS临床试验已完成招募，共招募22名糖尿病视网膜病变受试者，按2:1随机分配接受600µg的OTX - TKI单植入物或假对照治疗，预计2024年第一季度公布6个月的中期数据[110] OTX - TIC临床试验情况 - OTX - TIC的1期临床试验分为四个患者队列，队列1有5名受试者接受15µg剂量，队列2有4名受试者接受26µg剂量，队列3有5名受试者接受15µg快速降解植入物剂量，队列4有5名受试者接受5µg快速降解植入物剂量[113] - OTX - TIC的1期临床试验中，四个队列至少有一名受试者在注射后两天眼压即有变化，1、2队列多数受试者眼压降低效果持续超6个月，3、4队列受试者眼压降低效果持续约3 - 6个月[114] - 2021年第四季度启动OTX - TIC治疗原发性OAG或OHT的2期临床试验，2022年第一季度给药首位受试者，预计2024年第一季度公布单剂量部分的topline数据[115][117] - OTX - TIC 2期临床试验预计约86名患者，其中OTX - TIC 26 µg治疗组约35名，DURYSTA组35名，OTX - TIC 5 µg治疗组约16名，2023年7月完成入组[116] 其他临床试验情况 - 2021年12月公布OTX - DED 2期临床试验topline结果，评估0.2 mg和0.3 mg两种强度制剂，共166名干眼症受试者，每组超50人[120] - 2021年10月公布OTX - CSI 2期临床试验topline结果，评估两种制剂，约140名受试者，随访16周[123][124] 财务收入情况 - 2020年10月与AffaMed达成许可协议，获1200万美元预付款，有资格获最高9100万美元里程碑和临床支持付款及低10% - 低20%特许权使用费[129] - 2023年3月和6月，公司根据2021年销售协议出售1370208股普通股，获得毛收入920万美元，净收入880万美元[139] - 2023年Q2净产品收入1500万美元，2022年同期为1210万美元；合作收入20万美元，2022年同期为10万美元[168][169] - 2023年上半年净产品收入2820万美元，2022年同期为2460万美元；合作收入30万美元，2022年同期为80万美元[179][180] 财务支出与亏损情况 - 2023年3个月和6个月净亏损分别为2070万美元和5100万美元，2022年同期分别为1880万美元和3130万美元，截至2023年6月30日累计亏损6.678亿美元[131] - 2023年3个月和6个月总成本和运营费用分别为3580万美元和7170万美元，2022年同期分别为3220万美元和6320万美元[132] - 2023年Q2研发费用1510万美元，2022年同期为1310万美元，临床项目费用增加160万美元，未分配费用增加100万美元，临床前项目费用减少60万美元[170] - 2023年上半年研发费用2980万美元，2022年同期为2620万美元，临床项目费用增加280万美元，未分配费用增加60万美元，临床前相关项目费用增加20万美元[181] - 2023年Q2销售和营销费用1120万美元，2022年同期为1010万美元，主要因人员成本增加100万美元[172] - 2023年上半年销售和营销费用2200万美元，2022年同期为1920万美元，主要因人员成本增加220万美元和设施相关及其他成本增加80万美元[183] - 2023年Q2一般及行政费用820万美元，2022年同期为780万美元，主要因人员相关成本增加80万美元，设施相关及其他成本减少50万美元[175] - 2023年Q2其他净支出10万美元，2022年同期其他净收入120万美元，主要因衍生负债公允价值计量确认收入减少160万美元，部分被利息收入增加70万美元抵消[176] - 2023年Q2净亏损2068.2万美元，2022年同期为1876.6万美元；2023年上半年净亏损5100万美元，2022年同期为3130.8万美元[166][177] - 2023年Q2和2022年Q2的总毛转净准备金分别为DEXTENZA产品总销售额的29.7%和23.1%；2022年和2021年上半年分别为28.9%和22.5%[167][178] - 2023年上半年一般及行政费用为1730万美元，较2022年同期的1530万美元增加200万美元，主要因人事相关成本增加200万美元[184] - 2023年上半年其他净支出为790万美元，而2022年同期其他净收入为640万美元，变动1430万美元，主要因可转换票据衍生负债公允价值计量相关收入减少1520万美元，部分被利息收入增加120万美元抵消[185] - 2023年3个月和6个月净亏损分别为2070万美元和5100万美元，2022年和2021年全年净亏损分别为7100万美元和660万美元，截至2023年6月30日累计亏损6.678亿美元[186] - 2023年上半年经营活动使用现金4000万美元，主要因净亏损5100万美元和经营资产与负债净不利变化710万美元，被衍生负债公允价值增加540万美元和其他非现金项目1260万美元抵消[190] - 2023年和2022年上半年投资活动使用现金分别为540万美元和80万美元，2023年主要与租赁改良和设备采购有关，2022年为设备采购[192] 融资与债务情况 - 2023年8月2日，公司与Barings签订信贷和担保协议，获得8250万美元的有担保定期贷款，扣除折扣和费用后收到7780万美元[140] - 2019年3月，公司发行3750万美元的无担保高级次级可转换票据，年利率为6%，2023年8月2日将到期日延长至Barings信贷协议债务到期后91天[142][143] - 2021年6月4日，公司与MidCap签订信贷协议，将借款本金增加到2500万美元，2023年8月支付2620万美元还清该协议债务[144] - 截至2023年6月30日的三个月和六个月，公司计息债务包括3750万美元的可转换票据和2500万美元的MidCap信贷协议应付票据，2023年8月2日后，计息债务为Barings信贷协议借款8250万美元[158] - Barings信贷协议规定公司需按季度支付相当于DEXTENZA净销售额3.5%的特许权使用费，直至全额支付[141] - 2023年3月和5月对MidCap信贷协议进行两次修订，8月支付2620万美元结清MidCap信贷协议项下义务[205] 资金状况与预期 - 截至2023年6月30日，公司现有现金及现金等价物为6660万美元，加上Barings信贷协议借款，预计资金可支持到2025年[145] - 公司预计持续亏损，现有资金加上信贷安排借款预计可支持到2025年，但不包括OTX - TKI治疗湿性AMD的关键临床试验费用[197] - 未来资本需求取决于产品销售、临床试验进展、监管审查等多方面因素，公司预计通过股权、债务融资等方式满足资金需求[200][201] 会计政策与财务模型情况 - 公司关键会计政策与收入确认和衍生负债有关，本财年以来无重大变化[161][164] - 公司未存在任何未纳入资产负债表的安排[206] - 新会计准则信息包含在当期未经审计的简明合并财务报表附注2中[207] - 公司不进行交易或投机性金融工具操作[209] - 公司使用二项式格模型对可转换票据中的转换期权进行单独计量[209] - 估值模型主要输入参数10%的增减对衍生负债公允价值无重大影响[210] - 衍生负债公允价值的变化对预期现金流出无影响[210] - 有担保隔夜融资利率100个基点的增减对基于可变利率的应付票据预期现金流出无重大影响[211] 公司资产情况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为6660万美元，应付票据面值2500万美元，高级可转换票据面值3750万美元，应计利息980万美元；2023年8月2日获得8250万美元信贷安排，借款8250万美元，扣除折扣和费用后收到7780万美元[187] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为6660万美元，包括运营银行账户现金和货币市场基金投资[208] - 截至2023年6月30日，公司衍生负债估值为1180万美元[209] - 截至2023年6月30日，公司基于可变利率的应付票据本金为2500万美元[211]

业绩总结 - 公司在2023年预计的净产品收入为14.1亿美元，主要来自于OTX-TKI和其他产品的市场潜力[120] - DEXTENZA的净收入已超过销售和市场费用，并持续增长[85] - DEXTENZA在白内障手术中的市场机会估计为每年5亿美元，假设渗透率为20%[80] 用户数据 - OTX-TKI在治疗中度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）患者的临床试验中，显示出92%的治疗负担减少，持续时间可达10个月[28] - 在OTX-TKI的临床试验中，73%的受试者在10个月内未接受救助治疗[26] - 所有受试者中，100%在第7个月内不需要救援治疗[42] - 89%的研究眼在单次植入后不需要救援治疗[57] 新产品和新技术研发 - OTX-TKI的开发旨在减少与抗VEGF治疗相关的治疗负担，提供6-12个月的持续VEGF抑制[121] - OTX-TIC（含travoprost的水凝胶植入物）有潜力延长治疗时间，最长可达6个月[36] - OTX-DED和OTX-CSI的临床试验计划于2023年第二季度启动，以确定适当的安慰剂比较[117] - 公司在2023年计划将核心项目推进至3期准备状态[103] 市场扩张和并购 - 全球视网膜疾病市场年收入预计为141亿美元，其中OTX-TKI的市场机会反映了该市场的一部分[8] - OTX-TKI的市场机会涵盖多个适应症，总市场规模达到250亿美元[132] - 2022年美国中度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变患者数量为330万，市场机会预计年收入在30亿至70亿美元之间[170] 负面信息 - OTX-TKI的安全性良好，16名接受OTX-TKI的受试者中，仅报告1例严重不良事件[30] - 所有患者中未观察到对角膜健康的临床显著影响[44] - OTX-TKI在临床试验中显示出92%的治疗负担减少，持续时间可达10个月[147] 其他新策略和有价值的信息 - Ocular Therapeutix在眼科领域的创新潜力和战略发展良好[89] - DEXTENZA的专利保护包括国际专利和多个待批专利[75] - OTX-TKI的生物活性在治疗前已存在的液体患者中显示出潜力，持续释放效果良好[146] - OTX-TKI在临床试验中显示出对糖尿病视网膜病变严重程度评分（DRSS）的显著改善[34]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总收入为1,340万美元,略高于2022年同期的1,320万美元 [53] - DEXTENZA产品净收入从2022年同期的1,250万美元增长到1,320万美元,增长约6% [47] - 研发费用从2022年同期的1,310万美元增加到1,470万美元,主要是由于临床和临前项目相关费用的增加 [54] - 销售和营销费用从2022年同期的910万美元增加到1,080万美元,主要是由于销售人员增加 [55] - 一般和行政费用从2022年同期的760万美元增加到910万美元,主要是由于人员相关成本和专业费用的增加 [55] - 2023年第一季度净亏损为3,030万美元,而2022年同期为1,250万美元 [56] 各条业务线数据和关键指标变化 - DEXTENZA在市场销量同比增长25%,达到7,200多个单位 [47] - DEXTENZA在2023年3月创下单月13,000多个单位的最高销量纪录 [48] - 公司预计2023年DEXTENZA全年净销售收入将在5,500万美元至6,000万美元之间,较2022年增长约10%至20% [51] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在开发OTX-TKI,这是一种针对VEGF介导性视网膜疾病的新型治疗方法,可以提供持续的VEGF受体抑制作用,改善现有治疗方案的局限性 [9-20] - OTX-TKI在临床试验中表现出良好的疗效和持久性,公司计划尽快启动两项针对湿性AMD和糖尿病视网膜病变的首次关键性临床试验 [29-30] - 公司正在开发OTX-TIC,这是一种用于治疗原发性开角性青光眼或眼压升高的曲美布汀缓释植入物,有望解决患者用药依从性的问题 [41-43] - 公司继续推进干眼症项目OTX-DED和OTX-CSI的开发 [45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对DEXTENZA的2023年全年销售目标保持信心,预计将实现10%-20%的增长 [51] - 公司目前有7,900万美元的现金和现金等价物,预计可支持公司运营到2024年中期 [58] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jon Wolleben 提问** 对于OTX-TKI 12个月数据的预期,以及生物降解过程中的变化情况 [63-64] **Antony Mattessich 回答** 预计随着轴替尼浓度下降,部分患者的疾病会有所恶化,这表明药物的药动学和药效学数据是一致的 [65-66] 问题2 **Joe Catanzaro 提问** 关于OTX-TKI湿性AMD临床试验设计,是否会包括两种不同剂量或配方的对比 [71] **Antony Mattessich 回答** 有可能会包括两种不同配方的对比 [73] 问题3 **Tara Bancroft 提问** 关于OTX-TKI湿性AMD临床试验设计的更多细节,比如选择EYLEA还是LUCENTIS作为对照组,以及是否会采用优效性终点 [75] **Antony Mattessich 回答** 暂时不方便透露更多细节,公司正在评估各种可能的设计方案 [76]