文章核心观点 生物制药公司Ocular Therapeutix宣布将于2025年5月上半月参加多个投资者和科学会议 [1] 分组1：即将参加的投资者会议 - 2025年5月7日上午9点（美国东部时间），公司执行董事长、总裁兼首席执行官Pravin U. Dugel将在纽约参加Citizens JMP生命科学会议的炉边谈话 [2] - 2025年5月13日上午9点20分（美国太平洋时间），Pravin U. Dugel将在拉斯维加斯参加美国银行2025年全球医疗保健会议的炉边谈话，炉边谈话可通过公司网站投资者关系页面的活动和演示部分观看直播 [2] 分组2：即将参加的科学会议 - 2025年5月2日下午12点30分至1点30分（美国山区时间），公司首席医疗官Nadia K. Waheed将在犹他州帕克城的Eyecelerator @ Park City 2025会议“视网膜在办公室”和“视网膜在手术室”板块担任小组成员，首席商务官Namrata Saroj将担任“视网膜在手术室”板块的主持人 [3] - 2025年5月2日下午1点38分至1点45分（美国山区时间），公司首席战略官Sanjay Nayak将在Eyecelerator @ Park City 2025会议上进行公司介绍 [4] - 2025年5月6日下午1点45分至2点（美国山区时间），Neal Shah医生将在犹他州盐湖城举行的2025年视觉与眼科研究协会（ARVO）会议上展示题为“单次阿昔替尼水凝胶注射（OTX - TKI）治疗糖尿病视网膜病变的HELIOS试验后纵向定量超广角视网膜渗漏评估”的报告 [4] - 2025年5月8日上午11点45分至下午1点30分（美国山区时间），非临床开发总监Chintan Patel博士将在ARVO会议上展示题为“基于细胞和生化分析的阿昔替尼靶点和选择性分析”的海报 [5] - 2025年5月8日下午2点至3点45分（美国山区时间），Amy Tang和Paulo Henrique Simoes da Silva医生将分别在ARVO会议上展示题为“玻璃体内注射阿昔替尼水凝胶（OTX - TKI）治疗非增殖性糖尿病视网膜病变后的黄斑容积液结果”和“玻璃体内注射阿昔替尼水凝胶（OTX - TKI）对非增殖性糖尿病视网膜病变椭圆体区完整性的影响”的海报 [6] - 2025年5月8日上午8点27分至8点32分（美国东部时间），Sanjay Nayak将在佛罗里达州劳德代尔堡举行的Retina Unplugged at Retina World Congress (RWC) 2025会议上进行公司介绍，8点33分至9点06分，首席开发官Peter K. Kaiser将作为小组成员参加“湿性AMD、DR、RVO - 第1部分”小组讨论 [6] - 2025年5月9日下午4点33分至4点38分（美国东部时间），Carl C. Awh医生将在RWC 2025会议“湿性年龄相关性黄斑变性”板块展示题为“阿昔替尼玻璃体内水凝胶：临床试验更新”的报告 [7] - 2025年5月10日上午8点44分至8点49分（美国东部时间），Dilsher S. Dhoot医生将在RWC 2025会议“医学视网膜：糖尿病黄斑水肿和糖尿病视网膜病变”板块展示题为“OTX - TKI治疗糖尿病视网膜病变的更新”的报告 [7] - 2025年5月10日上午8点52分至8点57分（美国东部时间），Carl J. Danzig医生将在RWC 2025会议“医学视网膜：糖尿病黄斑水肿和糖尿病视网膜病变”板块展示题为“HELIOS临床试验中单次玻璃体内注射阿昔替尼（OTX - TKI）治疗糖尿病视网膜病变的黄斑容积液分析”的报告，医学会议的具体展示时间可能会有所变化 [8] 分组3：公司介绍 - 公司致力于重新定义视网膜体验，其用于治疗视网膜疾病的候选产品AXPAXLI™（阿昔替尼玻璃体内水凝胶，也称为OTX - TKI）基于其ELUTYX™专有生物可吸收水凝胶制剂技术，目前正在进行湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）的3期临床试验 [9] - 公司产品线还将ELUTYX技术应用于商业产品DEXTENZA（一种FDA批准的皮质类固醇，用于治疗成人和儿科患者眼科手术后的眼部炎症和疼痛，以及成人和2岁以上儿科患者过敏性结膜炎相关的眼部瘙痒）和候选产品PAXTRAVA™（曲伏前列素前房内水凝胶或OTX - TIC），后者目前正在进行治疗开角型青光眼或高眼压症的2期临床试验 [10][11]

文章核心观点 - 公司计划于2025年5月5日上午7点发布2025年第一季度财报，不举办第一季度财报电话会议，计划从第二季度财报开始恢复季度财报电话会议 [1] 公司信息 - 公司是一家致力于重新定义视网膜体验的生物制药公司 [3] - 公司的在研产品AXPAXLI基于ELUTYX专有生物可吸收水凝胶配方技术，正处于湿性年龄相关性黄斑变性的3期临床试验 [3] - 公司的商业产品DEXTENZA是FDA批准的皮质类固醇，用于治疗成人和儿科患者眼科手术后的眼部炎症和疼痛，以及2岁及以上成人和儿科患者过敏性结膜炎相关的眼部瘙痒 [4] - 公司的在研产品PAXTRAVA正处于治疗开角型青光眼或高眼压症的2期临床试验 [4] 信息获取 - 公司季度财报、电话会议、网络直播等投资者信息发布在公司网站 [2] 联系方式 - 投资者和媒体可联系公司副总裁Bill Slattery，邮箱为bslattery@ocutx.com [6] 品牌信息 - 公司可通过网站、领英或X关注 [5] - 公司的Ocular Therapeutix标志和DEXTENZA是注册商标，AXPAXLI、PAXTRAVA、ELUTYX和Ocular Therapeutix是商标 [5]

Date: Thursday, April 17, 2025 Ocular Therapeutix to host investor one-on-one meetings Location: Boston, MA A live webcast of the Needham presentation can be accessed by visiting the Ocular Therapeutix website on the Events and Presentations section of the Investor Relations page. About Ocular Therapeutix, Inc. BEDFORD, Mass., March 31, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ocular Therapeutix, Inc. (NASDAQ:OCUL, "Ocular")), a biopharmaceutical company committed to redefining the retina experience, today announced that t ...

公司股价表现 - 公司Ocular Therapeutix(OCUL)股价本周表现强劲 截至周五开盘前周内涨幅近5% [1] - 股价上涨主要催化剂为Needham分析师Serge Belanger首次覆盖并给予买入评级 目标价15美元/股 较当前水平接近翻倍 [1][2] 分析师观点 - 分析师看好公司主要基于其研发药物Axpaxli的治疗潜力 该药物针对湿性年龄相关性黄斑变性(wet AMD) [3] - Axpaxli在同类药物中具有更长的持续时间和显著优势 有望成为改变治疗格局的重磅药物 [4] - 分析师认为若获主要监管机构批准上市 该药物可能成为需要维持治疗患者的首选方案 [3][4] 药物市场潜力 - 美国湿性AMD患者基数庞大 加州大学欧文分校数据显示每年新增约20万病例 [5] - 若Axpaxli能展现差异化优势 具备成为年销售额超10亿美元的重磅药物潜力 [5] - 该药物的商业化前景使公司成为值得关注的生物科技标的 [5]

文章核心观点 - Needham对Ocular Therapeutix Inc进行覆盖研究，看好其主要资产Axpaxli在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）治疗领域的潜力，给予买入评级和15美元的目标价 [1][4] 公司产品情况 - 公司主要资产Axpaxli是一种基于阿西替尼的玻璃体内植入物，用于治疗wet AMD，是公司关键价值驱动因素，正处于两项3期试验评估中 [1][2] - 若试验结果积极，产品标签可能支持每6 - 12个月给药的维持治疗，相比目前每2 - 4个月给药的治疗方案有显著改进 [2] 临床试验进展 - 公司已完成第一项wet AMD试验SOL - 1的随机分组，预计2025年第四季度公布SOL - 1的 topline结果 [3] - 公司在第二项Axpaxli用于wet AMD的注册试验SOL - R中招募了311名受试者 [4] - 公司计划在2025年上半年就Axpaxli用于非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）的临床试验设计寻求FDA反馈 [4] 市场规模与销售预期 - 玻璃体内注射抗VEGF药物构成了约150亿美元的视网膜疾病市场 [4] - 分析师预计Axpaxli将在约40%（即66万）使用抗VEGF药物治疗但反应不足和/或对高频率玻璃体内注射不满的wet AMD患者中作为二线治疗药物，基于该二线AMD患者群体15 - 20%的市场份额，预计峰值销售额约为15亿美元 [5] 财务情况 - 公司第四季度每股亏损29美分，高于市场共识的24美分，销售额为1710万美元 [6] - 公司预计3.921亿美元的现金余额可支持运营至2028年，无需额外融资 [6] 股价表现 - 周二最后一次检查时，OCUL股票上涨10.10%，报8.42美元 [7]

Ocular Therapeutix (NASDAQ: OCUL ) is a biotech working on treatments for retinal diseases. Since my June 2024 article on them, the company has focused on its flagship drug candidate called “Axpaxli.” For context, Axpaxli is intended for wet AMD asMy name is Myriam Hernandez Alvarez. I received the Electronics and Telecommunication Engineering degree from the Escuela Politecnica Nacional, Quito, Ecuador, the M.Sc. degree in computer science from Ohio University, Athens, OH, USA, a graduate degree in Busines ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日公司现金余额为3.92亿美元 公司相信有足够现金为计划的运营费用、债务偿还义务和资本支出提供资金直至2028年 且目前不打算在今年筹集额外资金 [30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）是公司首要任务 AXPAXLI有望成为标准治疗方案 因现有治疗频繁给药负担导致高达40%患者在第一年停止治疗 [8] - 非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）和糖尿病黄斑水肿（DME）领域 AXPAXLI有巨大机会 美国630万NPDR患者中接受治疗的不足1% 概念验证HELIOS试验显示AXPAXLI在这两个领域有令人信服的结果 [27] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2024年明确单一使命 即重新定义视网膜治疗体验 专注将AXPAXLI带给需要更可持续和有效治疗方案的患者 [7] - 公司通过优化SOL - 1和SOL - R试验设计 加速AXPAXLI注册计划 旨在获得更灵活的标签并更快推向市场 增强商业吸引力 [10][25] - 公司临床设计策略独特 SOL - 1和SOL - R互补 共同提供强大临床数据集 支持监管批准和商业采用 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司转型之年 2025年将更具影响力 公司执行速度、强度、精度和质量高 有望成为领先的视网膜公司 [7][33] - 公司对试验成功的信心比以往任何时候都高 一切工作都围绕确保两个试验的成功展开 [67] 其他重要信息 - 公司预计在2026年第一季度公布SOL - 1的 topline数据 [12] - 公司预计在今年上半年收到FDA关于NPDR和DME临床试验设计的反馈 之后将分享相关设计 [30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 为何此时对SOL - 1和SOL - R试验进行更改 以及为何缩小SOL - R规模 - 公司设计的SOL - 1和SOL - R是互补试验 此次更改是因FDA批准SOL - 1的重新给药修正案且SOL - 1患者保留率高 更改后可提高效率 获得更好标签并更快推向市场 [43][47] 问题: FDA对SOL - 1重新给药可能关注什么 - 重新给药可在第一年获得药物灵活性和耐久性信息 第二年增加药物暴露以满足FDA安全要求 [52] 问题: SOL - 1在第76周给药的理由 以及所有患者是否都会在第52周和第76周重新给药 - 第76周给药是为满足FDA安全要求 所有患者都会在第52周和第76周重新给药 且使用随机分配的原始药物 [60] 问题: SOL - R规模缩小是否主要因为SOL - 1产生的安全数据 - 回答是肯定的 原设计825名患者是为满足FDA安全要求 现在结合SOL - 1的重新给药修正案 可减少患者数量至555名 同时保持统计显著性 [63] 问题: SOL - 1和SOL - R的更改是否增加了实现董事会设定的股价绩效目标的信心 - 公司与FDA和董事会的讨论保密 但公司对试验成功的信心比以往更高 一切工作都围绕确保试验成功 [66] 问题: SOL - 1患者重新给药是仅为FDA安全要求 还是第二年协议中也需展示疗效 - 主要是为满足FDA安全要求 但也能获得额外信息 有助于标签灵活性 不影响原主要终点 [72] 问题: SOL - R试验终点从48周变为56周的原因及对给药计划的影响 - 最初48周终点是在未获FDA正式批准下提出的 后FDA表示倾向52周或更晚的主要终点 公司为降低风险选择56周 且FDA已书面接受 [78] 问题: 考虑到SOL - R规模减小 其招募的时间线如何 - 公司对SOL - R的招募情况满意 会在适当时候提供更新 [81] 问题: 预计在提交NDA时SOL - 1是否有长期重新给药耐久性数据 FDA是否要求这些数据支持标签的重新给药灵活性 - FDA要求NDA提交需达到两个试验的主要终点 SOL - 1主要终点仍为9个月 SOL - R为56周 预计SOL - R招募更高效 除满足FDA安全要求外 公司还可利用其他数据获得商业优势 [88] 问题: 对于SOL - R FDA和公司认为可接受的救援次数和时间是多少 - 非劣效性边界为4.5%字母 救援标准未详细披露 但会符合传统标准 第一次救援只要不影响主要终点即可 其他救援需审查 SOL - R的救援将结合SOL - 1的积极结果进行评估 [96] 问题: SOL - R主要终点的功效分析能力有何变化 以及加速提交和新标签信息哪个更重要 - SOL - R的功效分析能力和统计数据不变 缩小规模是因SOL - 1的重新给药修正案 标签很重要 对医生、患者和支付方有科学价值 对支付方有商业优势 公司战略目标是获得最佳标签 [107] 问题: 获得FDA关于NPDR和DME临床试验设计反馈后 预计多久推进这两个适应症进入临床试验 是否打算同时推进 - 公司目标是同时推进NPDR和DME 但试验设计需与FDA正式会议后确定 实施时间取决于会议结果 公司资金充足 今年无额外融资计划 [116] 问题: 预计SOL - 1中能在52周无救援情况下显示耐久性的患者比例是多少 实际应用中能在多大程度上这样使用 - 基于美国研究 未筛选的患者群体中有60%的患者单次注射能维持到52周 公司精心选择患者 对结果很有信心 有望提供有价值信息并获得最佳标签 [121]

财务表现 - 公司季度每股亏损0.29美元 超出Zacks共识预期的亏损0.24美元 较去年同期每股亏损0.28美元有所扩大 [1] - 季度营收1708万美元 超出共识预期2.4% 较去年同期1480万美元增长15.4% [2] - 过去四个季度均未达到每股收益共识预期 但营收有两次超出预期 [2] 市场反应 - 财报公布后股价年内累计下跌16.4% 同期标普500指数上涨1.2% [3] - 当前Zacks评级为3级(持有) 预计短期表现与市场持平 [6] 未来展望 - 下季度共识预期为每股亏损0.27美元 营收1679万美元 本财年预期每股亏损1.05美元 营收7010万美元 [7] - 行业排名处于后48% 历史数据显示前50%行业表现是后50%的两倍以上 [8] 同业比较 - 同业公司Verrica Pharmaceuticals预计季度每股亏损0.25美元 同比改善47.9% 营收预期179万美元 同比下降10.1% [9]

临床试验进展 - AXPAXLI的SOL - 1试验在2024年12月完成超300名可评估初治湿性AMD受试者随机化[682] - 截至2025年1月10日，AXPAXLI的SOL - R试验已招募311名受试者[683] - 2025年2月24日，公司收到FDA关于SOL - 1试验SPA协议第二次修改的协议函，预计2026年第一季度出topline结果[684] - SOL - R试验规模从825名受试者缩减至555名[685] - 预计2025年第二季度收到FDA关于DEXTENZA儿科标签的决定[690] 财务数据关键指标变化 - 2024年公司净产品收入6350万美元，较2023年增加560万美元，增幅9.7%[687] - 2024年和2023年产品净收入分别为6350万美元和5790万美元，同比增加560万美元[711] - 2024年和2023年总毛转净准备金分别占DEXTENZA产品总销售额的38.5%和30.1%[712] - 2024年和2023年合作收入分别为30万美元和60万美元[714] - 2024年和2023年研发费用分别为1.276亿美元和6110万美元，同比增加6660万美元[716] - 2024年和2023年销售和营销费用分别为4160万美元和4050万美元，同比增加100万美元[720] - 2024年和2023年一般及行政费用分别为6070万美元和3390万美元，同比增加2670万美元[722] - 2024年和2023年利息收入分别为2030万美元和400万美元，同比增加1630万美元[726] - 2024年和2023年利息支出分别为1360万美元和1130万美元，同比增加220万美元[727] - 2024年和2023年衍生负债公允价值变动净损失分别为50万美元和520万美元[728] - 2024年债务清偿净非现金损失2800万美元，2023年为净收益1420万美元[729] - 2024年、2023年和2022年公司净亏损分别为1.935亿美元、8070万美元和7100万美元，截至2024年12月31日累计亏损8.911亿美元[738] - 2024年经营活动净现金使用1.347亿美元，主要因净亏损1.935亿美元和经营资产负债净不利变化1020万美元[750] - 2023年经营活动净现金使用7020万美元，主要因净亏损8070万美元和经营资产负债净不利变化740万美元[753] - 2022年经营活动净现金使用5960万美元，主要因净亏损7100万美元[754] - 2024年12月31日止年度融资活动提供的净现金为3.321亿美元，包括私募发行普通股和预融资认股权证所得约3.164亿美元、行使股票期权所得1470万美元、员工股票购买计划所得100万美元[756] - 2023年12月31日止年度融资活动提供的净现金为1.698亿美元，包括公开发行普通股所得1.173亿美元、巴克莱信贷安排提款7730万美元、员工股票购买计划所得90万美元、行使股票期权所得60万美元，部分被偿还MidCap信贷安排的2610万美元抵消[757] - 2022年12月31日止年度融资活动提供的净现金为150万美元，包括员工股票购买计划所得90万美元、行使股票期权所得50万美元[758] 公司融资与债务相关 - 2024年2月公司私募发行32413560股普通股，每股7.52美元，出售预融资认股权证，净收益约3.164亿美元[692] - 2024年3月，3750万美元可转换票据持有人转换本金，公司发行5769232股普通股，支付1140万美元应计利息，产生非现金损失2800万美元[694] - 2023年8月公司与Barings签订信贷和担保协议，获得8250万美元有担保定期贷款安排[707] - 2023年8月公司从Barings信贷安排提取8250万美元债务，同月偿还MidCap信贷安排2500万美元，2024年3月转换可转换票据3750万美元[727] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物3.921亿美元，Barings信贷安排下应付票据本金8250万美元[732] - 2024年2月，公司以每股7.52美元出售32413560股普通股，以每份7.519美元出售可购买10805957股普通股的预融资认股权证，净收益约3.164亿美元[733] - 2023年12月18日，公司以每股3.25美元的价格公开发售35420000股普通股，净收益约1.077亿美元[734] - 2023年8月，公司与Barings签订信贷协议，信贷安排本金8250万美元，收到收益7730万美元[735] - 截至2024年12月31日，公司有一笔与Barings Finance LLC的有担保定期贷款安排，本金为8250万美元[788] 公司运营与成本相关 - 2024年5月公司裁员37名全职员工，约占员工总数13%，记录重组费用160万美元[691] - 运营租赁承诺总计873.7万美元，其中1年内到期272.2万美元，1 - 3年到期526.5万美元，3 - 5年到期75万美元[759] - 截至2024年12月31日的合同义务和承诺总计9121.1万美元，1年内到期272.2万美元，1 - 3年到期526.5万美元，3 - 5年到期8322.4万美元[760] 公司知识产权与特许权相关 - 公司从Incept获得大部分知识产权许可，需按低个位数百分比支付眼科领域净销售额特许权使用费、按中个位数百分比支付额外领域净销售额特许权使用费、按低个位数百分比支付药物递送领域净销售额特许权使用费[765] - 截至2024年12月31日，特许权使用费衍生负债估值为1320万美元[790] - 利率立即变动100个基点对公司投资组合的公允价值无重大影响[786] - 有担保定期贷款安排的预期现金流出会随SOFR变动，截至2024年12月31日，SOFR立即变动100个基点对该工具的预期现金流出无重大影响[788][789] - 截至2024年12月31日，估值模型中使用的利率变动10%对特许权使用费衍生负债的公允价值无重大影响[790] - 特许权使用费衍生负债公允价值的变动对预期现金流出无影响[790] - 特许权使用费衍生负债是Barings信贷协议中的嵌入式义务，需单独核算[784] 公司产品收入相关 - 公司产品收入来自美国市场销售DEXTENZA，在客户获得产品控制权时（交付时）确认收入[772][773] - 产品销售收入按净销售价格记录，包括可变对价估计并建立储备，可变对价包括贸易折扣和津贴、产品退货、政府回扣等[775] - 2022年第三季度实施单独的发票外折扣（OID）回扣计划，终端用户购买时立即获得折扣价格[782] 公司其他信息 - 公司无资产负债表外安排[766] - 公司不进行交易或投机性金融工具操作[787] - 新会计准则信息包含在当期合并财务报表附注2中[785] - 基于当前运营计划，公司认为截至2024年12月31日的现金及现金等价物可支持到2028年的运营费用、债务偿还和资本支出需求[744]

财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日现金余额3.921亿美元，预计可支撑运营至2028年，公司今年不打算筹集额外资金[2][9] - 2024年第四季度总净收入1710万美元，较2023年同期增长15.4%；全年总净收入6370万美元，较2023年增长9.0%[10] - 2024年第四季度研发费用4100万美元，2023年同期为1620万美元；全年研发费用1.276亿美元，2023年为6110万美元[11] - 2024年第四季度销售和营销费用1080万美元，2023年同期为920万美元；全年销售和营销费用4160万美元，2023年为4050万美元[12] - 2024年第四季度一般及行政费用1460万美元，2023年同期为800万美元；全年一般及行政费用6070万美元，2023年为3390万美元[13] - 2024年第四季度净亏损4840万美元，合每股亏损0.29美元；全年净亏损1.935亿美元，合每股亏损1.22美元[14][15] - 截至2025年2月27日，流通股约1.59亿股[15] - 2024年末现金及现金等价物为392102千美元，2023年末为195807千美元[31] - 2024年产品净收入为63461千美元，2023年为57870千美元[33] - 2024年研发费用为127635千美元，2023年为61055千美元[33] - 2024年全年净亏损193506千美元，2023年为80736千美元[33] - 2024年末总资产457935千美元，2023年末为252060千美元[31] - 2024年末总负债142591千美元，2023年末为160929千美元[31] - 2024年末股东权益315344千美元，2023年末为91131千美元[31] 各条业务线数据关键指标变化 - SOL - 1试验36周主要终点数据预计2026年第一季度公布，因需掩蔽至52周以便重新给药[1] - SOL - R试验规模从825名受试者缩减至555名，有望加速注册时间表[1][7][8] - 预计2025年上半年获得FDA关于AXPAXLI在NPDR和DME临床试验设计的反馈[2][8] - 公司产品AXPAXLI正处于湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的3期临床试验[25] - 公司产品DEXTENZA是FDA批准的用于治疗眼部炎症和疼痛的皮质类固醇[26] - 公司产品候选物PAXTRAVA正处于治疗开角型青光眼或高眼压症的2期临床试验[26]