财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度总净收入为1520万美元,同比增长24%,环比增长13% [37][38] - DEXTENZA产品净销售额为1500万美元,同比增长24% [37][38] - 研发费用为1510万美元,同比增加15% [38] - 销售和营销费用为1120万美元,同比增加11% [39] - 一般和行政费用为820万美元,同比增加5% [39] - 公司第二季度净亏损为2070万美元,每股亏损0.26美元 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 - DEXTENZA产品净销售额同比增长24%,环比增长14% [32] - DEXTENZA第二季度实现单位销量增长36%,连续三个季度实现有机增长 [32] 各个市场数据和关键指标变化 - 无具体披露 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划在第三季度启动OTX-TKI用于湿性AMD的首个关键性试验,采用优势性设计 [12][14] - 公司已获得8250万美元的非稀释性债务融资,为OTX-TKI的首个关键性试验提供资金支持 [16][40][41][42][43] - 公司仍在寻求与战略合作伙伴达成合作,以优化OTX-TKI的全球化 [17] - 公司计划启动OTX-TIC用于治疗原发性开角性青光眼或眼压升高的2期临床试验,并启动重复给药的小规模研究 [26][29] - 公司正在优化干眼症项目OTX-DED和OTX-CSI的临床试验设计 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2023年DEXTENZA全年净销售额将达到5500万至6000万美元,增长10%-20% [11][35] - 公司认为OTX-TKI有望成为湿性AMD治疗的差异化产品,可以提供持久的抗VEGF反应,改善现有标准治疗 [23][24] - 公司认为OTX-TKI在非增殖性糖尿病视网膜病变治疗中也有广阔前景 [25] - 公司认为OTX-TIC有望成为原发性开角性青光眼或眼压升高患者的新标准治疗 [26] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Dane Leone 提问** 询问OTX-TKI湿性AMD关键性试验设计,特别是如何避免与Eylea标签用法存在冲突 [50] **Rabia Ozden 回答** - FDA不再建议使用假注射,而是要求使用真实注射作为对照组 [52][53] - 公司计划采用优势性设计,只需要证明OTX-TKI优于单次注射的任何已批准抗体药物 [54] - 公司正在与美国主要临床试验专家合作,设计出一个能够满足FDA要求、可以在可接受时间内完成入组、且终点指标可达的试验方案 [55] 问题2 **Jon Wolleben 提问** 询问OTX-TKI湿性AMD试验的视力作为主要终点指标、试验时间表以及后续试验设计 [62] **Rabia Ozden 和 Antony Mattessich 回答** - 公司正在评估FDA可接受的视力终点指标选择 [64] - 公司正在与FDA进行多次沟通,确定了一个合理的试验设计方案 [85] - 公司计划采用相同的试验设计进行第二个关键性试验 [87][91] 问题3 **Colleen Kusy 提问** 询问公司是否已与FDA讨论过试验设计,以及对入组时间的预期 [83] **Rabia Ozden 和 Antony Mattessich 回答** - 公司已与FDA进行了多次沟通和讨论,确认了目前的试验设计方案是合理的 [85] - 根据与临床试验专家的讨论,公司认为可以在合理时间内完成入组,因为有足够的目标患者群体 [86][89]

产品应用与市场覆盖情况 - 自1992年起，ELUTYX的水凝胶技术已用于人体，在5款FDA批准的设备中惠及超500万患者；公司产品DEXTENZA自推出后已用于近30万只眼睛，不良事件报告率低于万分之一[97] - 2019年7月商业推出DEXTENZA用于治疗术后眼部炎症和疼痛，2022年第一季度用于治疗过敏性结膜炎相关眼部瘙痒[126][127] - 2022年第一季度，公司推出用于治疗过敏性结膜炎相关眼部瘙痒的DEXTENZA[146] - 2023年第二季度市场单位销售超36000个可计费单位，较2022年第二季度超25000个增长约40%，较2023年第一季度超34000个增长约6% [135] - 截至2023年6月30日，DEXTENZA在医疗保险B部分覆盖率达100%，医疗保险优势覆盖率超90%，商业付款方覆盖率超70% [135] OTX - TKI临床试验情况 - OTX - TKI的1期临床试验中，美国试验共招募21名受试者，分为两组，一组16人接受OTX - TKI联合单次抗VEGF注射，另一组5人每8周接受一次阿柏西普治疗[102][103] - 截至2022年12月12日，600µg的OTX - TKI单植入物耐受性良好，10个月内未观察到与药物相关的眼部或全身性严重不良事件；10个月时，OTX - TKI组最佳矫正视力平均变化为 - 0.3个字母，中央亚区厚度平均变化为 - 1.3µm；高达73%的受试者10个月内无需救援治疗；治疗负担降低92% [104][105] - 截至2023年4月14日，OTX - TKI组除之前报告的一起眼内炎严重不良事件外，未观察到与药物相关的眼部或全身性严重不良事件；12个月时，OTX - TKI组最佳矫正视力平均变化为 - 1.0个字母，中央亚区厚度平均变化为 + 20.2µm；60%的受试者12个月内无需救援治疗；治疗负担降低89% [107] - 公司计划于2023年第三季度启动湿性AMD的两项关键试验中的第一项，预计招募约300名初治湿性AMD受试者[108] - HELIOS临床试验已完成招募，共招募22名糖尿病视网膜病变受试者，按2:1随机分配接受600µg的OTX - TKI单植入物或假对照治疗，预计2024年第一季度公布6个月的中期数据[110] OTX - TIC临床试验情况 - OTX - TIC的1期临床试验分为四个患者队列，队列1有5名受试者接受15µg剂量，队列2有4名受试者接受26µg剂量，队列3有5名受试者接受15µg快速降解植入物剂量，队列4有5名受试者接受5µg快速降解植入物剂量[113] - OTX - TIC的1期临床试验中，四个队列至少有一名受试者在注射后两天眼压即有变化，1、2队列多数受试者眼压降低效果持续超6个月，3、4队列受试者眼压降低效果持续约3 - 6个月[114] - 2021年第四季度启动OTX - TIC治疗原发性OAG或OHT的2期临床试验，2022年第一季度给药首位受试者，预计2024年第一季度公布单剂量部分的topline数据[115][117] - OTX - TIC 2期临床试验预计约86名患者，其中OTX - TIC 26 µg治疗组约35名，DURYSTA组35名，OTX - TIC 5 µg治疗组约16名，2023年7月完成入组[116] 其他临床试验情况 - 2021年12月公布OTX - DED 2期临床试验topline结果，评估0.2 mg和0.3 mg两种强度制剂，共166名干眼症受试者，每组超50人[120] - 2021年10月公布OTX - CSI 2期临床试验topline结果，评估两种制剂，约140名受试者，随访16周[123][124] 财务收入情况 - 2020年10月与AffaMed达成许可协议，获1200万美元预付款，有资格获最高9100万美元里程碑和临床支持付款及低10% - 低20%特许权使用费[129] - 2023年3月和6月，公司根据2021年销售协议出售1370208股普通股，获得毛收入920万美元，净收入880万美元[139] - 2023年Q2净产品收入1500万美元，2022年同期为1210万美元；合作收入20万美元，2022年同期为10万美元[168][169] - 2023年上半年净产品收入2820万美元，2022年同期为2460万美元；合作收入30万美元，2022年同期为80万美元[179][180] 财务支出与亏损情况 - 2023年3个月和6个月净亏损分别为2070万美元和5100万美元，2022年同期分别为1880万美元和3130万美元，截至2023年6月30日累计亏损6.678亿美元[131] - 2023年3个月和6个月总成本和运营费用分别为3580万美元和7170万美元，2022年同期分别为3220万美元和6320万美元[132] - 2023年Q2研发费用1510万美元，2022年同期为1310万美元，临床项目费用增加160万美元，未分配费用增加100万美元，临床前项目费用减少60万美元[170] - 2023年上半年研发费用2980万美元，2022年同期为2620万美元，临床项目费用增加280万美元，未分配费用增加60万美元，临床前相关项目费用增加20万美元[181] - 2023年Q2销售和营销费用1120万美元，2022年同期为1010万美元，主要因人员成本增加100万美元[172] - 2023年上半年销售和营销费用2200万美元，2022年同期为1920万美元，主要因人员成本增加220万美元和设施相关及其他成本增加80万美元[183] - 2023年Q2一般及行政费用820万美元，2022年同期为780万美元，主要因人员相关成本增加80万美元，设施相关及其他成本减少50万美元[175] - 2023年Q2其他净支出10万美元，2022年同期其他净收入120万美元，主要因衍生负债公允价值计量确认收入减少160万美元，部分被利息收入增加70万美元抵消[176] - 2023年Q2净亏损2068.2万美元，2022年同期为1876.6万美元；2023年上半年净亏损5100万美元，2022年同期为3130.8万美元[166][177] - 2023年Q2和2022年Q2的总毛转净准备金分别为DEXTENZA产品总销售额的29.7%和23.1%；2022年和2021年上半年分别为28.9%和22.5%[167][178] - 2023年上半年一般及行政费用为1730万美元，较2022年同期的1530万美元增加200万美元，主要因人事相关成本增加200万美元[184] - 2023年上半年其他净支出为790万美元，而2022年同期其他净收入为640万美元，变动1430万美元，主要因可转换票据衍生负债公允价值计量相关收入减少1520万美元，部分被利息收入增加120万美元抵消[185] - 2023年3个月和6个月净亏损分别为2070万美元和5100万美元，2022年和2021年全年净亏损分别为7100万美元和660万美元，截至2023年6月30日累计亏损6.678亿美元[186] - 2023年上半年经营活动使用现金4000万美元，主要因净亏损5100万美元和经营资产与负债净不利变化710万美元，被衍生负债公允价值增加540万美元和其他非现金项目1260万美元抵消[190] - 2023年和2022年上半年投资活动使用现金分别为540万美元和80万美元，2023年主要与租赁改良和设备采购有关，2022年为设备采购[192] 融资与债务情况 - 2023年8月2日，公司与Barings签订信贷和担保协议，获得8250万美元的有担保定期贷款，扣除折扣和费用后收到7780万美元[140] - 2019年3月，公司发行3750万美元的无担保高级次级可转换票据，年利率为6%，2023年8月2日将到期日延长至Barings信贷协议债务到期后91天[142][143] - 2021年6月4日，公司与MidCap签订信贷协议，将借款本金增加到2500万美元，2023年8月支付2620万美元还清该协议债务[144] - 截至2023年6月30日的三个月和六个月，公司计息债务包括3750万美元的可转换票据和2500万美元的MidCap信贷协议应付票据，2023年8月2日后，计息债务为Barings信贷协议借款8250万美元[158] - Barings信贷协议规定公司需按季度支付相当于DEXTENZA净销售额3.5%的特许权使用费，直至全额支付[141] - 2023年3月和5月对MidCap信贷协议进行两次修订，8月支付2620万美元结清MidCap信贷协议项下义务[205] 资金状况与预期 - 截至2023年6月30日，公司现有现金及现金等价物为6660万美元，加上Barings信贷协议借款，预计资金可支持到2025年[145] - 公司预计持续亏损，现有资金加上信贷安排借款预计可支持到2025年，但不包括OTX - TKI治疗湿性AMD的关键临床试验费用[197] - 未来资本需求取决于产品销售、临床试验进展、监管审查等多方面因素，公司预计通过股权、债务融资等方式满足资金需求[200][201] 会计政策与财务模型情况 - 公司关键会计政策与收入确认和衍生负债有关，本财年以来无重大变化[161][164] - 公司未存在任何未纳入资产负债表的安排[206] - 新会计准则信息包含在当期未经审计的简明合并财务报表附注2中[207] - 公司不进行交易或投机性金融工具操作[209] - 公司使用二项式格模型对可转换票据中的转换期权进行单独计量[209] - 估值模型主要输入参数10%的增减对衍生负债公允价值无重大影响[210] - 衍生负债公允价值的变化对预期现金流出无影响[210] - 有担保隔夜融资利率100个基点的增减对基于可变利率的应付票据预期现金流出无重大影响[211] 公司资产情况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为6660万美元，应付票据面值2500万美元，高级可转换票据面值3750万美元，应计利息980万美元；2023年8月2日获得8250万美元信贷安排，借款8250万美元，扣除折扣和费用后收到7780万美元[187] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为6660万美元，包括运营银行账户现金和货币市场基金投资[208] - 截至2023年6月30日，公司衍生负债估值为1180万美元[209] - 截至2023年6月30日，公司基于可变利率的应付票据本金为2500万美元[211]

业绩总结 - 公司在2023年预计的净产品收入为14.1亿美元，主要来自于OTX-TKI和其他产品的市场潜力[120] - DEXTENZA的净收入已超过销售和市场费用，并持续增长[85] - DEXTENZA在白内障手术中的市场机会估计为每年5亿美元，假设渗透率为20%[80] 用户数据 - OTX-TKI在治疗中度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）患者的临床试验中，显示出92%的治疗负担减少，持续时间可达10个月[28] - 在OTX-TKI的临床试验中，73%的受试者在10个月内未接受救助治疗[26] - 所有受试者中，100%在第7个月内不需要救援治疗[42] - 89%的研究眼在单次植入后不需要救援治疗[57] 新产品和新技术研发 - OTX-TKI的开发旨在减少与抗VEGF治疗相关的治疗负担，提供6-12个月的持续VEGF抑制[121] - OTX-TIC（含travoprost的水凝胶植入物）有潜力延长治疗时间，最长可达6个月[36] - OTX-DED和OTX-CSI的临床试验计划于2023年第二季度启动，以确定适当的安慰剂比较[117] - 公司在2023年计划将核心项目推进至3期准备状态[103] 市场扩张和并购 - 全球视网膜疾病市场年收入预计为141亿美元，其中OTX-TKI的市场机会反映了该市场的一部分[8] - OTX-TKI的市场机会涵盖多个适应症，总市场规模达到250亿美元[132] - 2022年美国中度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变患者数量为330万，市场机会预计年收入在30亿至70亿美元之间[170] 负面信息 - OTX-TKI的安全性良好，16名接受OTX-TKI的受试者中，仅报告1例严重不良事件[30] - 所有患者中未观察到对角膜健康的临床显著影响[44] - OTX-TKI在临床试验中显示出92%的治疗负担减少，持续时间可达10个月[147] 其他新策略和有价值的信息 - Ocular Therapeutix在眼科领域的创新潜力和战略发展良好[89] - DEXTENZA的专利保护包括国际专利和多个待批专利[75] - OTX-TKI的生物活性在治疗前已存在的液体患者中显示出潜力，持续释放效果良好[146] - OTX-TKI在临床试验中显示出对糖尿病视网膜病变严重程度评分（DRSS）的显著改善[34]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总收入为1,340万美元,略高于2022年同期的1,320万美元 [53] - DEXTENZA产品净收入从2022年同期的1,250万美元增长到1,320万美元,增长约6% [47] - 研发费用从2022年同期的1,310万美元增加到1,470万美元,主要是由于临床和临前项目相关费用的增加 [54] - 销售和营销费用从2022年同期的910万美元增加到1,080万美元,主要是由于销售人员增加 [55] - 一般和行政费用从2022年同期的760万美元增加到910万美元,主要是由于人员相关成本和专业费用的增加 [55] - 2023年第一季度净亏损为3,030万美元,而2022年同期为1,250万美元 [56] 各条业务线数据和关键指标变化 - DEXTENZA在市场销量同比增长25%,达到7,200多个单位 [47] - DEXTENZA在2023年3月创下单月13,000多个单位的最高销量纪录 [48] - 公司预计2023年DEXTENZA全年净销售收入将在5,500万美元至6,000万美元之间,较2022年增长约10%至20% [51] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在开发OTX-TKI,这是一种针对VEGF介导性视网膜疾病的新型治疗方法,可以提供持续的VEGF受体抑制作用,改善现有治疗方案的局限性 [9-20] - OTX-TKI在临床试验中表现出良好的疗效和持久性,公司计划尽快启动两项针对湿性AMD和糖尿病视网膜病变的首次关键性临床试验 [29-30] - 公司正在开发OTX-TIC,这是一种用于治疗原发性开角性青光眼或眼压升高的曲美布汀缓释植入物,有望解决患者用药依从性的问题 [41-43] - 公司继续推进干眼症项目OTX-DED和OTX-CSI的开发 [45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对DEXTENZA的2023年全年销售目标保持信心,预计将实现10%-20%的增长 [51] - 公司目前有7,900万美元的现金和现金等价物,预计可支持公司运营到2024年中期 [58] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jon Wolleben 提问** 对于OTX-TKI 12个月数据的预期,以及生物降解过程中的变化情况 [63-64] **Antony Mattessich 回答** 预计随着轴替尼浓度下降,部分患者的疾病会有所恶化,这表明药物的药动学和药效学数据是一致的 [65-66] 问题2 **Joe Catanzaro 提问** 关于OTX-TKI湿性AMD临床试验设计,是否会包括两种不同剂量或配方的对比 [71] **Antony Mattessich 回答** 有可能会包括两种不同配方的对比 [73] 问题3 **Tara Bancroft 提问** 关于OTX-TKI湿性AMD临床试验设计的更多细节,比如选择EYLEA还是LUCENTIS作为对照组,以及是否会采用优效性终点 [75] **Antony Mattessich 回答** 暂时不方便透露更多细节,公司正在评估各种可能的设计方案 [76]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-36554 Ocular Therapeutix, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdi ...

财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度净亏损1550万美元，基本每股亏损0.20美元，摊薄后每股亏损0.24美元；2021年同期净亏损390万美元，基本每股亏损0.05美元，摊薄后每股亏损0.23美元。2022年第四季度净亏损包含520万美元非现金项目 [2] - 2022年第四季度基于股份的薪酬、折旧和摊销的非现金费用为470万美元，2021年同期为440万美元 [2] - 2022年第四季度总净收入为1410万美元，较上一季度增长18%，较2021年同期增长15%；全年总净收入为5150万美元，较2021年的4350万美元增长18% [30] - 2022年第四季度DEXTENZA净产品收入为1390万美元，较上一季度增长约17%，较2021年同期增长14%；全年DEXTENZA净产品收入为5050万美元，较上一年增长约20% [15][30] - 2022年全年公司净亏损7100万美元，基本每股亏损0.92美元，摊薄后每股亏损0.97美元；2021年净亏损660万美元，基本每股亏损0.09美元，摊薄后每股亏损0.98美元。截至2023年3月1日，公司流通股为7750万股 [31] - 2022年第四季度一般及行政费用为830万美元，2021年同期为750万美元；全年一般及行政费用从2021年的3190万美元增加30万美元至3220万美元 [58] - 2022年第四季度研发费用为1350万美元，2021年同期为1260万美元；全年研发费用从2021年的5010万美元增加340万美元至5350万美元 [71] - 2022年第四季度销售和营销费用为1050万美元，2021年同期为910万美元；全年销售和营销费用从2021年的3520万美元增加至3990万美元 [71] 各条业务线数据和关键指标变化 DEXTENZA业务 - 2022年第四季度DEXTENZA净产品收入为1390万美元，较上一季度增长约17%，较2021年同期增长14%；全年DEXTENZA净产品收入为5050万美元，较上一年增长约20% [15][30] - 2023年公司预计DEXTENZA全年净产品收入在5500万至6000万美元之间，较2022年增长约10% - 20% [24] - 2023年1月和2月，市场开票单位比2022年同期增长超20% [50] OTX - TKI业务 - 美国一项针对湿性AMD和其他视网膜适应症的OTX - TKI一期试验，呈现积极的10个月中期数据，治疗负担降低92%，最佳矫正视力和中央凹厚度稳定且持续 [25][26] - 2022年第四季度启动了OTX - TKI在糖尿病视网膜病变的一期试验，预计2024年第一季度开始关键试验 [27][32] OTX - TIC业务 - 2022年末，因OTX - TIC 5微克治疗组眼压升高，终止该组受试者招募，继续进行26微克治疗组和重启治疗组试验，预计2023年第四季度公布二期临床试验顶线数据 [28] 干眼项目业务 - 公司致力于OTX - DED和OTX - CSI两个干眼项目开发，计划2023年上半年开展小型试验评估OTX - DED与安慰剂效果，为后续选择更合适安慰剂对照提供依据 [56] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司希望通过战略联盟为湿性AMD项目融资，若无法达成，可能在2024年第一季度推进糖尿病视网膜病变项目 [47][75] - 公司计划2023年第三季度启动OTX - TKI治疗湿性AMD的关键试验，2024年第一季度启动糖尿病视网膜病变关键试验 [32][47][54] - 公司巩固手术领域投入，未来计划将DEXTENZA推向办公室空间用于结膜炎适应症，但非近期计划 [8] - 公司建立严格招聘流程组建销售团队，调整折扣策略，确保DEXTENZA市场准入覆盖，以促进产品销售增长 [49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为OTX - TKI不仅带来便利，还能拯救视力，若能将注射频率延长至至少9个月以上，有望让患者持续治疗并保持视力 [18] - 公司对OTX - TKI在湿性AMD和糖尿病视网膜病变治疗中的潜力充满信心，认为其可能成为治疗标准 [16][32][44] - 公司预计市场准入覆盖将支持DEXTENZA成为门诊手术中心标准治疗方法，推动2023年产品销售增长 [23] 其他重要信息 - 截至2022年12月31日，公司现金为1.023亿美元，预计现金可维持至2024年年中 [73] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: OTX - TKI潜在合作评估进展、推进关键项目时间及无合作伙伴的选择 - 公司认为接近明确关键项目方案，与潜在战略合作伙伴的讨论和关键项目方案相契合。若无法以满意条款获得融资或战略合作伙伴，可能在2024年第一季度推进糖尿病视网膜病变项目 [10][75] 问题2: 与FDA讨论情况、近期指南影响及关键试验中如何证明耐久性 - 公司与FDA积极建设性讨论，近期FDA关于湿性AMD药物开发的指南并非新信息，已在与FDA讨论计划中，有符合指南的关键设计方案，将继续讨论以确定最佳设计 [77] 问题3: DEXTENZA收入处于指导范围高低端的影响因素及达到高端需做的事 - 未明确提及影响因素及达到高端需做的事，但公司希望超过指导范围，目前客户仍在解决员工问题以恢复满负荷运营，认为5500万至6000万美元是谨慎指导 [64] 问题4: 是否计划将DEXTENZA不同治疗领域收入分开列报 - 公司不计划分开列报，为整合更高或更可靠投资回报率，专注手术领域，未来计划将其推向办公室空间用于结膜炎适应症，但非近期计划，分开列报无指导意义 [8] 问题5: TKI潜在战略合作伙伴关系与FDA确定临床试验要求的关联及何时能沟通研究情况 - 未明确提及潜在战略合作伙伴关系与FDA确定临床试验要求的关联，也未说明何时能沟通研究情况

财务数据关键指标变化 - 2022、2021和2020年公司净亏损分别为7100万、660万和1.556亿美元，截至2022年12月31日累计亏损6.168亿美元[650][716] - 2022、2021和2020年公司总成本和运营费用分别为1.301亿、1.216亿和8030万美元，含非现金股票薪酬费用分别为1700万、1500万和750万美元[651] - 2020年公司通过公开市场销售协议售股获净收益约1440万美元，三次承销公开发行获净收益约2.101亿美元[653][654] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为1.023亿美元，预计可支撑运营至2024年年中[659] - 2022年产品净收入5045.7万美元，2021年为4352.2万美元，增长693.5万美元；2022年合作收入103.7万美元，2021年为0；2022年总净收入5149.4万美元，2021年为4352.2万美元，增长797.2万美元[702] - 2022年和2021年DEXTENZA产品销售的总毛转净准备金分别为毛销售额的24.9%和25.5%[704] - 2022年研发费用为5346.2万美元，2021年为5008.3万美元，增加337.9万美元，主要因未分配费用增加790万美元，直接研发项目费用减少450万美元[708] - 2022年销售和营销费用为3992.2万美元，2021年为3519万美元，增加473.2万美元，主要因人员成本增加380万美元和专业费用增加100万美元[710][711] - 2022年一般和行政费用为3222.4万美元，2021年为3188万美元，增加34.4万美元，主要因人员相关成本增加130万美元，部分被专业费用减少80万美元和设施相关及其他成本减少20万美元抵消[713] - 2022年其他收入净额为760万美元，2021年为7148.4万美元，变化6386.8万美元，主要因衍生负债公允价值变动产生的未实现收益减少[714] - 2022年经营活动使用现金5960.3万美元，主要因净亏损7100万美元、非现金调整1010万美元和经营资产及负债变动产生现金130万美元[722] - 2021年经营活动使用的净现金为6560万美元，主要源于净亏损660万美元、非现金调整5610万美元以及经营资产和负债变动使用的现金290万美元[723] - 2020年经营活动使用的净现金为5360万美元，主要源于净亏损1.556亿美元，部分被非现金费用1.009亿美元和经营资产和负债变动提供的现金110万美元所抵消[725] - 2022年投资活动使用的净现金为370万美元，2021年为120万美元，2020年为80万美元，均用于购买财产和设备[726] - 2022年融资活动提供的净现金为150万美元，包括员工股票购买计划发行普通股所得90万美元和行使股票期权所得50万美元[727] - 2021年融资活动提供的净现金为290万美元，主要包括信贷安排借款所得370万美元、行使股票期权所得260万美元、员工股票购买计划发行普通股所得100万美元，减去应付票据付款420万美元[728] - 2020年融资活动提供的净现金为2.28亿美元，主要包括2020年三次发行所得2.1亿美元、2019年销售协议所得1440万美元、行使股票期权所得260万美元和员工股票购买计划发行普通股所得80万美元[729] - 截至2022年12月31日，公司联邦和州净经营亏损结转分别为4.533亿美元和3.221亿美元，联邦和州研发税收抵免结转分别为1340万美元和780万美元[740][742] - 截至2022年12月31日，公司的合同义务和承诺总计9.7763亿美元，包括经营租赁承诺1.3669亿美元、信贷协议3.0619亿美元和2026年可转换票据5.3475亿美元[744] - 公司预计2023年经营租赁成本总计270万美元，并逐年增加，当前租赁期限内总成本约为1.37亿美元[746] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为1.023亿美元[758] - 利率立即变动100个基点不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[759] - 截至2022年12月31日，公司2026年可转换债券嵌入式转换期权衍生负债估值为640万美元[760] - 估值模型主要输入参数变动10%不会对衍生负债公允价值产生重大影响[760] - 截至2022年12月31日，公司有一笔本金为2500万美元的可变利率应付票据[761] - 美元计价的LIBOR指数立即变动100个基点不会对可变利率应付票据的预期现金流出产生重大影响[761] 业务合作与许可 - 公司与AffaMed达成许可协议，获1200万美元预付款，有资格获最高9100万美元里程碑和临床支持付款，特许权使用费为10%-20%[648][649] 市场销售数据 - 2022年第四季度，市场单位销售超3.1万计费单位，2023年前两个月市场计费单位销售比2022年同期高超20%[658] 客户收入占比 - 2022年，三家专业分销商客户分别占公司总收入的44%、25%和17%，占应收账款的52%、24%和15%[663] - 2021年，三家专业分销商客户分别占公司总收入的42%、26%和17%，占应收账款的42%、26%和21%[664] - 2020年，三家专业分销商客户分别占公司总收入的42%、29%和12%[665] 费用预期 - 公司预计未来研发费用将增加，因要支持产品候选的持续开发[671] - 公司预计未来一般及行政费用会增加，销售和营销费用也会增加，尤其是与DEXTENZA相关的费用[676][677] 信贷协议与票据 - 2021年6月公司修订并重述信贷协议，将信贷额度下借款本金总额增至2500万美元，将只付利息期限延长至2024年5月1日，到期日延长至2025年11月，若达成特定里程碑可延至2026年4月1日[679] - 2019年3月公司发行3750万美元无担保优先次级可转换票据，年利率为未偿还本金的6%，2026年3月1日到期支付[680] - 2026年可转换票据允许持有人将全部或部分未偿还本金转换为公司普通股，但转换后持股不超过已发行和流通普通股的19.99%[701] - 2026年可转换票据本金为5.3475亿美元，年利率为6%，转换率最初为每1000美元本金对应153.8462股普通股，初始转换价格为每股6.50美元[748] - 2026年可转换债券持有人在公司交易发生时，可要求公司按100%未偿本金加应计未付利息回购债券[751] - 若普通股最后报告售价在过去30个交易日中的20个交易日（含最后交易日）至少达到当时转换率的130%，公司有权按100%未偿本金加应计未付利息赎回2026年可转换债券[752] 产品相关 - 2018年11月FDA批准DEXTENZA用于治疗眼科手术后的眼部疼痛，2019年6月公司开始向客户销售DEXTENZA用于治疗术后眼部炎症和疼痛[685][686] - 公司产品收入主要来自美国销售DEXTENZA，包括销售给专业分销商和直接销售给ASCs，产品收入按客户获得产品控制权时确认[688][689] - 产品销售收入按净销售价格记录，包括可变对价估计并建立储备，可变对价包括贸易折扣和津贴、产品退货、政府回扣等[690] - 公司为客户提供贸易折扣和津贴以补偿销售订单管理等服务，这些支付记录为收入和贸易应收款的减少[692][693] - 公司估计产品销售可能的退货金额，记录为收入减少和应计费用及其他流动负债[694] - 公司对合格政府医疗保健提供者有回扣义务，这些回扣在确认相关收入时记录，减少产品收入和贸易应收款[695] 特许权使用 - 公司需向Incept支付特许权使用费，眼科使用领域按低个位数百分比，额外使用领域按中个位数百分比，药物递送领域按低个位数百分比[754] 表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无任何表外安排[755]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度净收入1200万美元，较2021年同期下降约2% [51] - DEXTENZA净产品收入1190万美元，与2021年同期持平，较上一季度下降约2%；2022年第三季度净收入还包括与Affimed合作的10万美元合作收入，2021年第三季度净产品收入包括ReSure Sealant销售额30万美元 [52] - 第三季度研发费用1370万美元，2021年同期为1270万美元，主要因人员增加和临床前开发活动增多 [53] - 第三季度销售和营销费用1020万美元，2021年同期为960万美元，主要因现场销售人员增加 [53] - 第三季度一般和行政费用850万美元，2021年同期为810万美元，主要因人员相关成本增加，包括基于股票的薪酬 [54] - 公司2022年第三季度净亏损2420万美元，即每股基本和摊薄亏损0.31美元；2021年同期净收入260万美元，即每股基本净收入0.03美元，摊薄后每股亏损0.23美元 [54] - 2022年第三季度净亏损包括110万美元非现金项目，归因于公司可转换票据相关衍生负债公允价值增加 [55] - 2022年第三季度非现金费用（包括基于股票的薪酬、折旧和摊销）为470万美元，2021年同期为440万美元 [56] - 截至2022年11月4日，公司有7700万股流通股 [56] - 截至2022年9月30日，公司有1.21亿美元现金及现金等价物，6月30日为1.345亿美元；基于当前计划，公司认为现有现金及现金等价物足以支持到2023年的运营 [56] - 公司将全年净收入指引调整至4800 - 5200万美元，较上一年增长10% - 20% [26] 各条业务线数据和关键指标变化 DEXTENZA业务 - 第三季度净销售额1190万美元，同比基本持平，环比下降约2% [17] - 10月创下市场销售最强月度记录，接近11500个可计费单位，超过之前记录900多个插入物 [25] OTX - TKI业务 - 美国1期试验7个月中期结果显示，80%患者到6个月时无需救援治疗，73%患者到7个月时无需救援治疗；最佳矫正视力和视网膜厚度与每8周注射一次EYLEA的对照组相当 [14][31] OTX - TIC业务 - 美国2期临床试验正在积极招募受试者，计划招募约105名受试者，分三个不同组，预计2023年第四季度公布顶线数据 [35][37] 干眼项目（OTX - DED和OTX - CSI） - OTX - DED计划于2023年上半年开始一项合作试验，评估其与安慰剂插入物相比的性能，结果将用于为两个项目选择更合适的安慰剂对照物 [39] 各个市场数据和关键指标变化 未提及 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 2023年第三季度将OTX - TKI推进湿性AMD的2/3期试验，2023年第一季度启动OTX - TKI治疗糖尿病性视网膜病变的1期试验，若结果积极，2024年第一季度可能启动糖尿病性视网膜病变的3期关键试验 [16][57] - 继续推进OTX - TIC青光眼2期试验的受试者招募，预计2023年第四季度公布顶线数据 [37][58] - 加强DEXTENZA销售团队建设，深化与客户的合作，帮助客户拓展医保优势计划和商业保险支付的患者群体；实施发票外折扣策略，与CMS合作重新平衡DEXTENZA和相关手术代码的价值主张 [22][24] 行业竞争 - 湿性AMD市场竞争激烈，临床试验成本高；糖尿病性视网膜病变市场对产品耐久性要求高，竞争相对较小，且监管路径更直接 [47][72] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对OTX - TKI在湿性AMD和糖尿病性视网膜病变治疗中的潜力感到兴奋，认为其有望成为耐久性治疗的标准疗法 [9][57] - DEXTENZA销售增长放缓主要因客户人员短缺、公司现场团队空缺以及报销政策变化；随着现场团队满员、价值主张改善和销售策略调整，预计未来销售将增长，但2022年无法达到原收入指引 [17][22][26] - 公司现有现金及现金等价物足以支持到2023年的运营，对未来发展充满信心 [56][121] 其他重要信息 - 公司计划在2023年2月的会议上提供美国OTX - TKI 1期试验的第二个数据更新，包括10个月的安全性和有效性数据 [33] - DEXYCU自2023年1月1日起不再有直通支付状态，公司预计将获得部分其市场份额，但未量化具体金额，将在第四季度后给出相关指引 [80][82] - 公司正在探索OTX - TKI的改进配方，但如果改进配方未准备好，将使用现有配方进入3期试验 [93][94] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：糖尿病性视网膜病变研究为何采用探索性IND而非传统IND，20名患者的数据量是否足以支持2024年启动3期试验；与FDA的C类会议中，关于TKI和湿性AMD希望得到哪些主要问题和反馈，重新配方工作如何影响这些讨论 - 采用探索性IND是因为其允许使用的患者数量合适；与FDA讨论时，需确定组合疗法类型、患者招募类型等问题，公司希望在1期研究所有患者完成研究后再进行讨论 [62][63][64] 问题2：DEXTENZA的销售优先级是办公室还是门诊手术中心；OTX - TKI首先获批的最佳适应症是AMD还是糖尿病性视网膜病变 - DEXTENZA目前重点是在手术环境中恢复增长；糖尿病性视网膜病变患者多为工作年龄人群，频繁注射负担大，OTX - TKI的长效性可能创造新机会，且监管路径更直接，所以公司对此尤其兴奋，但也不会放弃AMD市场 [68][69][70] 问题3：人员短缺的原因及为何认为是暂时问题；考虑到DEXYCU自2023年1月1日起不再有直通支付状态，预计DEXTENZA在2023年的销售增长情况 - 人员短缺是疫情后的普遍问题，涉及多个行业，随着宏观经济状况改善，预计ASC和医院人员将恢复正常；公司预计会获得DEXYCU的部分市场份额，但未量化，将在第四季度后给出2023年的销售指引 [76][79][81] 问题4：请评论糖尿病性视网膜病变患者的病程，非增殖性患者的比例以及患者何时会感到需要接受当前的抗VEGF治疗 - 糖尿病性视网膜病变患者分为未意识到患病且无视力变化和已出现视力变化两类；非增殖性患者大多符合治疗条件，但因当前治疗注射频率高，患者难以接受；公司的治疗方案注射间隔长，对这类患者更具吸引力 [84][85][86] 问题5：为何探索OTX - TKI低药物负载、快速释放的插入物配方，在启动试验前希望看到怎样的产品特性，何时能确定是否成功实现目标 - 公司一直在尝试改进配方以接近理想状态，但现有配方已能在湿性AMD和糖尿病性视网膜病变中发挥作用；如果改进配方未准备好，将使用现有配方进入3期试验 [90][91][93] 问题6：OTX - TKI 2/3期试验的结果预计何时公布，该试验是否可作为两个关键试验之一 - 公司未给出结果公布时间指引；公司计划直接进入第一个关键试验，随后紧接着进行第二个关键试验，两个关键试验之间可能会有一点延迟 [95][96][97] 问题7：未来12 - 18个月，启动湿性AMD和糖尿病性视网膜病变的后期试验预计研发支出会增加多少，试验成本如何 - 糖尿病性视网膜病变试验成本较低，因为对照为假手术；湿性AMD试验时间长且复杂，公司在资金规划中已考虑2期试验的患者数量，并正在寻找潜在合作伙伴以扩大规模；在确定试验方案前，难以准确估算成本 [99][100][102] 问题8：提到的合作伙伴是否已有目标公司，理想的合作伙伴是怎样的 - 对于TIC和TKI产品，理想的合作伙伴是能够将产品推向全球的公司，公司有能力在美国商业化产品，但希望合作伙伴能让全球患者受益 [103][104] 问题9：糖尿病性视网膜病变临床开发中，是否有候选药物从1期试验直接推进到3期试验的先例 - 公司管理层不太清楚糖尿病性视网膜病变领域是否有先例；从作用机制和现有数据来看，公司认为有足够数据支持直接进入关键试验，且FDA只区分关键和非关键试验，公司有概念验证数据，预计可以直接进入关键试验 [108][111][116]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to 24 Crosby Drive Bedford, MA 01730 (Address of principal executive offices) (Zip Code) (781) 357-4000 (Registrant's telephone number, ...

财务数据和关键指标变化 - 2022年第二季度净收入为1230万美元，较2021年同期增长约5%，其中DEXTENZA净产品收入为1210万美元，较2021年同期增长9%，合作收入为10万美元 [27][28] - 2022年第二季度研发费用为1310万美元，低于2021年同期的1390万美元；销售和营销费用为1010万美元，高于2021年同期的840万美元；一般和行政费用为780万美元，低于2021年同期的860万美元 [29][30] - 2022年第二季度净亏损为1880万美元，即基本每股亏损0.24美元，摊薄后每股亏损0.25美元；2021年同期净亏损为850万美元，即基本每股亏损0.11美元，摊薄后每股亏损0.25美元 [30][31] - 截至2022年8月5日，公司有7700万股流通股；截至2022年6月30日，公司有1.345亿美元现金及现金等价物，低于2022年3月31日的1.454亿美元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 视网膜疾病业务 - OTX - TKI美国一期临床试验已全部入组21名患者，且所有患者已入组24周以上，计划28周后进行分析，并将于9月30日在芝加哥的美国眼科学会会议上公布数据 [8][9] 青光眼业务 - OTX - TIC用于治疗开角型青光眼或高眼压症的首个二期试验正在入组患者，该试验旨在评估其安全性、耐受性和有效性 [11] 干眼症业务 - OTX - DED计划开展小型试验，以测试其与更合适的安慰剂对照物相比的效果，预计2023年上半年开始 [13][25] - OTX - CSI正在开发新配方，以延长其持续时间 [13][25] 商业业务 - DEXTENZA 2022年第二季度净产品收入为1210万美元，较上年同期增长9%，较上一季度略有下降；公司对全年剩余季度持乐观态度，重申全年净产品收入指引为5500万 - 6000万美元 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于开发视网膜疾病、青光眼和干眼症等领域的创新疗法，以满足未被满足的医疗需求 [7][11][13] - 公司计划通过优化试验设计、寻找更合适的安慰剂对照物等方式，提高研发项目的成功率 [13][23][25] - 公司将继续发展DEXTENZA的商业业务，利用OPPS规则的利好，扩大手术业务和办公室环境的市场份额 [15][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前市场受人员配置问题的拖累，但随着经济的正常化和OPPS规则的实施，市场将朝着有利于公司的方向发展 [14][39] - 公司对DEXTENZA的商业前景充满信心，预计2022年净产品收入将实现26% - 38%的同比增长 [36] - 公司认为现有现金及现金等价物足以支持公司到2023年的运营费用、债务偿还和资本支出需求 [32] 其他重要信息 - 公司宣布聘请Peter Kaiser博士为视网膜首席医学顾问，以整合视网膜资产 [10] - 近期门诊前瞻性支付系统（OPPS）拟议规则规定，DEXTENZA在2023年之前应继续在门诊手术中心单独报销 [15] 问答环节所有提问和回答 问题1: 是什么让公司有信心在2022年下半年看到门诊手术中心（ASC）的人员配置问题得到改善，从而重申收入指引？公司代表人员的情况如何？ - 公司对整体经济正常化有信心，认为随着时间推移，会有多个因素得到改善；OPPS规则为2023年提供了持续的可见性，这将让人们放心在最后一个季度备货，并可能将部分业务转移到DEXTENZA；虽然实现5500万 - 6000万美元的收入目标有一定难度，但公司仍认为可以实现 [39] 问题2: 关于OTX - TKI，澳大利亚3B队列的可转化性如何？请讨论澳大利亚研究中抗VEGF给药和TKI的顺序，以及美国研究中的情况。600微克和200微克植入物除了药物剂量外，水凝胶在物流方面有何差异？ - 澳大利亚试验旨在评估OTX - TKI的安全性和耐受性，并展示其在有活动性视网膜下和/或视网膜内液患者中的初步生物活性，是一个剂量递增试验，从200微克单植入物开始，逐步增加到600微克；3B队列是2个200微克植入物加一次抗VEGF注射，部分患者视网膜液减少或消除，至少6个月保持视网膜干燥；美国一期试验是600微克单植入物，研究对象是视网膜已干燥的患者，旨在回答单植入物能使视网膜保持干燥的时间；增加植入物数量会导致部分患者视觉扭曲 [41][42][44] 问题3: 对于OTX - DED的新试验，短寿命对照物（胶原蛋白植入物）的降解时间范围是多少？在设计试验时，对照物的材料与水凝胶相比，是希望相似还是有明显差异？ - 公司在OTX - DED和OTX - CSI二期试验中发现，安慰剂对照物（水凝胶载体）的安慰剂效应比预期大，表现得更像活性对照物；新试验计划研究市售的软胶原蛋白塞，其在泪小管中停留2 - 5天然后消失，可提供真正的安慰剂对照，以降低后续二期/三期试验的风险 [48][49][50] 问题4: 在等待OTX - TKI一期结果时，救援标准是什么？安全考虑因素和期望的安全概况是怎样的？早期对潜在再治疗试验设计有何想法？OTX - TKI在其他视网膜适应症方面有哪些潜在竞争机会？ - 澳大利亚试验和美国一期试验的救援标准都考虑了患者安全和疾病状态，且标准较为严格，同时也考虑了研究者的自由裁量权；二期、三期试验的再治疗标准与一期试验相似，未来研究将更多考虑疾病状态；OTX - TKI在糖尿病视网膜病变、糖尿病黄斑水肿等其他视网膜适应症方面有潜在机会，公司将在Peter Kaiser博士的协助下，更明智地制定在其他视网膜疾病方面的战略 [54][56][59] 问题5: 在公司5500万 - 6000万美元的净产品收入指引中，今年DEXTENZA用于过敏性结膜炎的收入有多少？ - 公司指引收入主要来自手术场景，过敏性结膜炎方面目前正在进行beta测试，未给出具体收入指引 [62] 问题6: 目前能否评论2023年门诊手术中心（AC）的潜在销售额？ - 公司目前未对2023年AC的销售额给出指引 [63] 问题7: 目前有多少人专门负责AC业务？整个销售团队规模有多大？ - 公司有4名关键客户经理负责AC业务，配备了1名现场报销专家和1名团队经理；整个销售团队有40名关键客户经理、7 - 8名现场报销专家和3名区域人员 [64][65] 问题8: 在当前美国OTX - TKI试验中，患者入组前平均接受了多少次抗VEGF注射？ - 公司正在收集该数据，并将在即将举行的AAO会议上公布 [66] 问题9: OTX - TIC二期试验预计何时完成入组？ - 公司未给出OTX - TIC二期试验的入组完成日期，该试验是一项二期双盲随机试验，将比较两种OTX - TIC配方与Vista在开角型青光眼和高眼压症患者中的效果，计划入组105名受试者，目前入组进展顺利 [67][68] 问题10: 今年晚些时候是否还能看到澳大利亚试验的更新？ - 公司计划在即将举行的AAO会议上对澳大利亚试验进行更新 [70]