公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，有一款FDA批准产品由Viatris销售[137] 产品管线 - 主要视网膜候选产品APX3330用于治疗糖尿病视网膜病变，美国约800万NPDR患者有潜在需求[139][140] - 2023年1月ZETA - 1 2期试验显示APX3330有积极安全性和耐受性，2024年2月提交SPA协议[141] - 2022年11月与Viatris达成许可合作协议，PS以RYZUMVI品牌于2023年9月获批，触发1000万美元里程碑付款，2024年4月商业化[144] - PS已进行12项临床试验，超1100名参与者，在三个目标屈光适应症显示有前景临床数据[146] - 公司预计继续探索收购资产，拓展APX3330等管线，寻求战略合作伙伴[150] 财务状况 - 截至2024年3月31日，公司运营主要通过股权融资获6580万美元，发行可转换票据获850万美元，还获Viatris许可费和里程碑付款4500万美元[151] - 2024年第一季度净亏损710万美元，2023年同期为580万美元，截至2024年3月31日累计亏损8860万美元[152] - 除许可和合作收入外，公司预计在Viatris商业化RYZUMVI或APX3330、PS获批并商业化前不会产生显著收入[155] - 2024年和2023年第一季度授权与合作收入均为170万美元，2024年第一季度获3000美元特许权使用费[164][165] - 2024年第一季度一般及行政费用为470万美元，较2023年同期增加240万美元[164][166] - 2024年第一季度研发费用为470万美元，较2023年同期减少80万美元[164][168] - 2024年第一季度其他收入净额为60万美元，2023年同期为30万美元[164][171] - 截至2024年3月31日，公司流动性主要为4720万美元现金及现金等价物，预计可支持至少12个月运营[172] - 公司运营资金主要来自约6580万美元股权融资、850万美元可转换票据发行及维亚特里斯相关款项[173] - 2023年8月与林肯公园签订协议，可售最多5000万美元普通股，截至2024年3月31日已售股获480万美元收益[174] - 2024年1月提交S - 3表格，可售最多1.75亿美元证券，ATM项目自成立至2024年3月31日售股获2480万美元收益[175] - 2021年6月注册直接发行获1500万美元收益，截至2024年3月31日，1538461份认股权证仍未行使[176][178] - 2020年6月合并前融资获2115万美元投资[179] - 截至2024年3月31日，A类认股权证仍有5,665,838份流通在外，初始行权价为每股4.4795美元；B类认股权证无流通在外，初始可认购665,836股，最终可认购1,708,335股，行权价为0.0001美元[183][185] - 2018年5月至2020年3月，公司发行可转换票据，总收益850万美元，利率8%，2020年11月4日，所有未偿还票据转换为977,128股普通股[188] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为571.6万美元，主要因净亏损710万美元，部分被100万美元非现金经营费用和40万美元净运营资产负债现金来源抵消；2023年同期为364.6万美元[189][190][191] - 2024年第一季度融资活动提供净现金237.6万美元，主要来自ATM和购买协议所得款项净额20万美元；2023年同期无融资活动[189][193][194] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为4720万美元，授权和合作收入来自一次性3500万美元不可退还付款、1000万美元里程碑付款等[195] 运营成本与费用 - 公司运营费用分为一般及行政费用和研发费用，研发费用主要与APX3330和PS临床阶段开发有关[156][158] 融资安排 - 2023年8月10日，公司与林肯公园签订购买协议，有权要求其购买最多5000万美元普通股，但股价低于0.25美元时无法出售[198] 租赁情况 - 公司租赁设施的非 cancellable 经营租赁于2024年12月31日到期，月租金3000美元[201] 许可协议 - 2020年1月21日，公司签订Apexian分许可协议，获得Ref - 1抑制剂项目全球专利等权利，需支付最多1100万美元开发和监管里程碑付款及最多200万美元销售里程碑付款[202][204] 资金需求与规划 - 公司预计通过手头现金、未来股权和债务融资、Viatris许可协议的报销和潜在里程碑及特许权使用费支付等满足短期和长期义务[210] 会计政策与估计 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和判断，目前未对关键会计政策和估计进行重大变更，也不太可能有重大未来变更[211][212] - 公司按照FASB ASC 606规定核算许可和合作收入，通过将合同交易价格分配到各履约义务来确认收入，预计未来现有许可和合作收入无重大可变对价调整[213] - 公司按照ASC 718规定核算基于股票的薪酬，相关补偿成本按授予日公允价值确认，记录股权工具没收情况[214] - 鉴于未来应税收入不确定性等因素，公司对净递延所得税资产提供全额估值备抵[217] 或有事项 - 公司在日常业务中面临众多或有事项，包括某些许可协议相关义务[218] 会计公告 - 关于最近发布的会计公告，可参考本报告“第1部分，第1项 - 财务报表”中公司描述和重大会计政策摘要附注[219]

资金状况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为4720万美元，预计现有资金足够支持运营至2025年年中[6] 收入情况 - 2024年第一季度许可和合作收入为170万美元，与2023年同期持平，2024年第一季度获得首笔3000美元特许权使用费[7] - 2024年3月31日止三个月许可和合作收入为17.11亿美元，2023年同期为17.49亿美元[25] 费用支出 - 2024年第一季度一般及行政费用为470万美元，高于2023年同期的230万美元[9] - 2024年第一季度研发费用为470万美元，低于2023年同期的560万美元[10] - 2024年一般及行政费用为46.7亿美元，2023年为22.85亿美元[25] - 2024年研发费用为47.49亿美元，2023年为55.95亿美元[25] - 2024年总运营费用为94.19亿美元，2023年为78.8亿美元[25] 亏损情况 - 2024年第一季度净亏损为710万美元（每股基本和摊薄亏损0.29美元），2023年同期净亏损为580万美元（每股基本和摊薄亏损0.28美元）[11] - 2024年运营亏损为77.08亿美元，2023年为61.31亿美元[25] - 2024年税前亏损为71.06亿美元，2023年为57.91亿美元[25] - 2024年净亏损为71.06亿美元，2023年为57.91亿美元[25] - 2024年综合亏损为71.06亿美元，2023年为57.91亿美元[25] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为0.29美元，2023年为0.28美元[25] 股份情况 - 2024年每股计算所用股份数为24520475股，2023年为20939607股[25] 业务进展 - 2024年2月公司提交APX3330在糖尿病视网膜病变（DR）的2/3期注册研究的特别协议评估（SPA）申请，与FDA的对话正在进行中[3] - 2024年4月，合作伙伴Viatris在美国推出RYZUMVI™用于治疗成人和3岁以上儿童的药物性散瞳[8] - 2024年4月，LYNX - 2 3期注册研究纳入首例受试者，该研究评估PS治疗角膜屈光手术后低光下视力下降的情况[8] - 公司正在开发APX2009和APX2014，用于治疗其他视网膜疾病[15] 人事变动 - 2024年2月，公司任命Nirav Jhaveri为首席财务官，Ashwath Jayagopal为首席科学与发展官[5]

文章核心观点 Ocuphire Pharma公布2024年第一季度财务结果并进行公司进展更新，APX3330和RYZUMVI™取得重要进展，公司现金预计可支撑运营至2025年年中 [1][2][9] 临床和监管进展 APX3330 - 2024年2月向FDA提交SPA，寻求APX3330治疗糖尿病视网膜病变（DR）的2/3期注册研究协议和统计分析计划的同意，此前已完成2期研究和2期结束会议 [2][16] - 与FDA的对话正在进行，若达成协议将公布研究设计和预期时间 [3] - 本月初在ARVO年会上展示ZETA - 1试验的子集分析，结果显示APX3330在目标人群中增强了治疗效果，同时将发布NPDR的亚组分析 [4] 酚妥拉明滴眼液 - 2024年4月，合作伙伴Viatris在美国推出RYZUMVI™用于治疗成人和3岁以上儿童的药物性散瞳，公司根据许可协议获得销售特许权使用费并可能获得未来商业里程碑付款 [5] - 2024年4月，LYNX - 2 3期注册研究纳入首例受试者，该研究在与FDA的SPA条件下进行，FDA已书面同意其试验协议和统计分析足以支持监管提交和潜在营销申请 [7] 公司进展 - 2024年2月，公司任命Nirav Jhaveri为首席财务官，Ashwath Jayagopal为首席科学和发展官 [8] 财务亮点（2024年第一季度） - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为4720万美元，预计现有现金足以支持运营至2025年年中 [9] - 许可和合作收入为170万美元，与2023年第一季度持平，主要来自Viatris许可协议的研发服务报销，2024年第一季度获得3000美元特许权使用费 [10] - 一般及行政费用为470万美元，高于2023年第一季度的230万美元，主要因工资相关成本、基于股票的薪酬等增加 [11] - 研发费用为470万美元，低于2023年第一季度的560万美元，主要因临床、监管和制造成本降低，部分被毒理学、工资和咨询成本增加抵消，Viatris已全额报销酚妥拉明滴眼液产品的研发预算费用 [12] - 本季度净亏损710万美元（每股0.29美元），高于2023年第一季度的580万美元（每股0.28美元） [13] 公司概况 - Ocuphire是临床阶段的眼科生物制药公司，专注于开发治疗视网膜和屈光性眼病的新疗法 [15] - 主要视网膜候选产品APX3330是口服小分子Ref - 1抑制剂，用于治疗非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR） [16] - 与Viatris合作开发和商业化酚妥拉明滴眼液，该产品已获FDA批准用于治疗药物性散瞳，还处于老花眼和角膜屈光手术后低光视力下降的3期临床开发阶段 [17] - 公司还在开发APX2009和APX2014，用于治疗其他视网膜疾病 [18]

文章核心观点 Ocuphire Pharma公司首席执行官将在2024年5月7 - 9日的Aegis虚拟会议上介绍公司概况 ，公司管理层也将参与一对一会议 ，同时介绍了公司业务及产品情况 [1] 会议信息 - 会议名称为Aegis Capital虚拟会议 ，时间是2024年5月7 - 9日 [2] - 演讲标题为Ocuphire Pharma, Inc. (OCUP) Company Presentation ，演讲者是George Magrath, M.D. M.B.A, M.S. [2] - 演讲日期是2024年5月8日星期三 ，时间是美国东部时间下午3:00 - 3:25 [3] - 若想安排一对一会议 ，可联系会议代表或发邮件至ir@ocuphire.com ，更多详情见公司官网投资者和活动板块 [3] 公司概况 - Ocuphire是临床阶段眼科生物制药公司 ，专注开发治疗视网膜和屈光性眼病的新疗法 [4] 产品管线 - 领先视网膜候选产品APX3330是口服小分子Ref - 1抑制剂 ，用于治疗非增殖性糖尿病视网膜病变 ，已完成2期研究和2期结束会议 ，2024年2月向FDA提交特别协议评估 [5] - 与Viatris合作开发和商业化0.75%酚妥拉明滴眼液 ，2023年9月获FDA批准用于治疗药物性散瞳 ，也处于老花眼和角膜屈光手术后低光视力下降的3期临床开发中 [6] - 正在开发APX2009和APX2014 ，为APX3330的第二代类似物 ，用于治疗其他视网膜疾病如年龄相关性黄斑变性和地理萎缩 [7] 联系方式 - 公司投资者关系联系人有Nirav Jhaveri, MBA和Corey Davis, Ph.D. [8] - 首席财务官邮箱为ir@ocuphire.com ，LifeSci Advisors联系人邮箱为cdavis@lifesciadvisors.com [9]

专利与商标情况 - 2020年1月21日公司与Apexian签订分许可协议，获得APX3330及第二代候选产品相关专利和知识产权[117] - 截至2023年12月31日，公司为APX3330及相关化合物获得的专利资产包含9项美国专利和2项待决美国非临时专利申请，以及欧洲、日本、加拿大、中国和澳大利亚的已授权专利[118] - 公司获得的APX3330相关美国专利9,040,505计划2030年到期，若获得5年专利期限延长，将在2035年到期[119] - 截至2023年12月31日，公司拥有的PS相关专利资产包含12项美国专利和9项待决美国非临时专利申请，以及澳大利亚、加拿大、欧洲、日本和墨西哥的已授权专利[125] - 公司的美国专利9,795,560等及对应澳大利亚、加拿大、欧洲和日本专利包含甲磺酸酚妥拉明水性制剂的物质组成权利要求，计划2034年到期[126] - 公司的美国专利9,089,560等包含使用甲磺酸酚妥拉明改善视觉性能的权利要求，计划2034年到期[127] - 公司拥有的APX3330相关待决专利申请若获批，专利到期时间为2039 - 2044年不等[119,122] - 公司拥有的PS相关待决专利申请若获批，专利到期时间为2034 - 2043年不等[126,127,128,129,130] - 公司在美国为NYXOL®注册了商标保护，有一项RYZUMVI的美国联邦商标申请待决[132] 行业竞争 - 制药行业竞争激烈，公司及其开发合作伙伴将面临来自品牌和仿制药公司以及正在开发的产品的竞争[136] 美国新药申请流程 - 申请在美国销售和分销新药需完成临床前实验室测试、提交IND、获IRB批准、开展人体临床试验等步骤[141] - IND提交30天后生效，除非FDA提出担忧或问题并实施临床搁置，FDA会在实施后30天内提供书面解释[145][146] - 人体临床试验通常分3个阶段，可能重叠，需按GCP要求进行，相关报告至少每年提交给FDA一次[154][155] - 公司可与FDA达成SPA协议，FDA旨在45天内完成审查，但SPA不保证产品获批[159] - 假设完成临床测试和其他要求，公司将提交NDA申请，FDA在收到后60天内进行初步审查，74天内告知是否受理[163] - 多数标准NDA申请的审查目标是10个月内完成，“优先审查”产品为6个月，审查过程可能因新信息而延长[163] - 批准NDA前，FDA会检查生产设施和临床站点，确保符合cGMP和GCP要求[166] - 作为批准条件，FDA可能要求公司制定REMS，以确保产品效益大于潜在风险[167] - FDA可将新药申请提交咨询委员会，虽不受其建议约束，但会认真考虑[168] - FDA有权对满足条件的产品进行快速通道、突破性疗法和优先审查指定[169] - 优先审评产品可将FDA审批时间从10个月缩短至6个月[173] - FDA重新审评补充申请时间为2或6个月[174] 新药获批后要求 - 新药申请获批后3年内需提交季度安全报告等定期报告[176] - 药品获批后，多数变更如增加新适应症等需FDA预先审评和批准[176] - 药品推广只能针对获批适应症，所有推广材料需事先提交FDA[180] 药品独占期与认证 - 含新化学实体的新药有5年非专利数据独占期，有此独占期时ANDA需5年后提交，若有Paragraph IV认证可4年后提交[187][196] - NDA含新临床研究报告时，有3年独占期，适用于新临床研究的使用条件[188] - ANDA申请人需对橙皮书中参考产品的专利进行认证，Paragraph IV认证可挑战专利[190][191] - 提交Paragraph IV认证后，若在45天内引发专利侵权诉讼，FDA将暂停批准ANDA，直至30个月、专利到期或侵权案有利判决[193] - 505(b)(2)申请获批的首个申请人在美国有3年非专利数据独占期，仅涵盖新临床研究相关使用条件[195] 儿科相关规定 - 儿科数据提交要求：根据2003年法案，新药申请需含评估药物在儿科亚群安全性和有效性的数据，2012年法案要求先提交儿科试验计划[197] - 儿科独占权：若新药申请赞助商提交符合FDA要求的儿科数据，产品专利或监管独占期可延长6个月[200] 孤儿药相关规定 - 孤儿药认定：在美国，治疗影响少于20万患者疾病的药物可申请孤儿药认定；在欧盟，需满足特定患者数量或投资回报条件[201][219] - 孤儿药独占权：美国获批的首个孤儿药有7年独占期；欧盟获批的孤儿药有10年市场独占期，可能减至6年[202][220] 专利期限恢复 - 专利期限恢复：根据哈奇 - 韦克斯曼法案，新药专利可恢复最多5年期限，恢复期限有计算方式且总期限有上限[203] 欧盟药品相关规定 - 欧盟药品审批：集中程序适用于特定产品，评估MAA最长210天，特殊情况可150天；分散程序需参考成员国评估[207][208][209] - 欧盟临床试验审批：需获成员国主管当局批准和伦理委员会有利意见，新法规预计2022年底实施以简化流程[214][215] - 欧盟营销授权有效期：原则上为5年，可续期，未在规定时间上市授权失效[216] - 欧盟数据和市场独占权：新化学实体有8年数据独占期和2年市场独占期，最多可延长至11年[217] - 混合药品申请：部分依赖参考产品信息和新测试数据，参考产品经集中程序授权时，混合申请可自动进入集中程序[211][212] 美国药品相关政策法规 - 《两党预算法案》将参与医保D部分的制药商需支付的销售点折扣从50%提高到70%，《降低通胀法案》规定自2025年1月1日起消除医保D部分的覆盖缺口，且制药商需在不同阶段支付一定比例的协商价格[225] - 《预算控制法案》触发政府项目自动削减，包括自2013年4月起医保向供应商的付款每年削减2%，该措施将持续到2032财年上半年[228] - 《美国救援计划法案》临时增加了2021 - 2022年符合ACA补贴条件个人的保费税收抵免援助并取消400%联邦贫困线限制，《降低通胀法案》将此延长至2025年[229] - ACA规定对制造或进口指定品牌处方药和生物制剂的实体征收特殊不可抵扣费用，扩大医疗补助计划资格标准、制造商回扣责任、340B药品折扣计划适用实体类型等[226] - 美国政府加强对药品定价的审查，出台多项联邦和州立法以提高产品定价透明度、改革报销方法等[229] - 州立法机构通过控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或报销限制、折扣、产品准入限制等[230] - 违反联邦反回扣法可导致重大民事罚款、刑事罚款、监禁和被排除在政府医疗计划之外[233] - 违反联邦民事虚假索赔法会被处以重大民事罚款、三倍损害赔偿和可能被排除在政府医疗计划之外[235] - 联邦医师付款阳光法案要求特定制造商向CMS报告向美国持牌医生等的付款和价值转移信息，未及时准确完整提交将面临民事罚款[235] - HIPAA及其修正案规定了医疗欺诈、信息隐私和安全等方面的责任，违反将面临重大民事和刑事处罚[235] - 2021年3月11日，拜登签署法案取消ACA中制药商MDRP回扣责任上限，自2024年1月1日起，制造商MDRP回扣责任不再设限[241] - 2022年10月14日，拜登发布行政命令，指示卫生与公众服务部考虑新医疗支付和交付模式以降低药价，2023年2月14日该部门发布报告选定三种模式进行测试[241] - 2022年8月16日，拜登签署IRA，包括2025年起对Medicare Part D受益人自付费用设2000美元上限等多项可能影响公司业务的条款[244] - 2023年6月30日，CMS发布首轮价格谈判要求和参数，谈判于2023 - 2024年进行，相关规定2026年生效[244] - 2023年8月29日，CMS公布首批10种参与价格谈判的药品名单[244] - 2023年11月17日，CMS发布确定部分制造商参与折扣逐步实施期的方法指南[244] - 2023年12月14日，CMS公布48种Medicare Part B产品在2024年1月1日至3月31日期间根据IRA通胀回扣条款调整的共付保险费率名单[244] 公司员工与运营 - 截至2023年12月31日，公司有14名全职员工，其中3人从事临床研发，5人从事研发、业务发展和财务，6人从事财务、人力资源和行政支持[246] - 公司计划继续利用专家顾问和合同组织支持日常运营，员工未由工会代表或受集体谈判协议覆盖[246] 公司产品报销 - 公司产品获批后可能符合Medicare报销条件，主要通过Medicare Part D报销，也可能通过其他政府项目报销[237]

公司收入情况 - 2023年公司获Viatris 1000万美元现金付款，源于PS获FDA批准用于治疗药物性散瞳[6] - 2023年第四季度和全年许可与合作收入分别为170万美元和1900万美元，2022年同期均为3990万美元[8] - 2023年公司全年许可和合作收入为19,049美元，较2022年的39,850美元下降约52.19%[27] - 2023年第四季度许可和合作收入为1,691美元，2022年同期为39,850美元[27] 公司财务状况 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物约5050万美元，预计可支撑运营至2025年年中[7] - 截至2023年12月31日，公司总资产为53,948美元，较2022年的48,992美元增长约10.11%[25] - 2023年公司总负债为4,042美元，较2022年的2,753美元增长约46.82%[25] - 2023年公司股东权益为49,906美元，较2022年的46,239美元增长约7.93%[25] 公司费用与亏损情况 - 2023年第四季度和全年一般及行政费用分别为330万美元和1200万美元，2022年同期分别为210万美元和730万美元[9] - 2023年第四季度和全年研发费用分别为380万美元和1770万美元，2022年同期分别为360万美元和1440万美元[10] - 2023年第四季度和全年净亏损分别为480万美元（每股亏损0.21美元）和1000万美元（每股亏损0.46美元），2022年同期分别为净利润3390万美元（每股盈利1.63美元）和1790万美元（每股盈利0.90美元）[11] - 2023年公司全年总运营费用为29,612美元，较2022年的21,624美元增长约36.94%[27] - 2023年公司全年运营亏损10,563美元，而2022年运营收入为18,226美元[27] - 2023年公司全年净亏损9,986美元，而2022年净利润为17,888美元[27] - 2023年基本每股净亏损0.46美元，2022年基本每股净利润0.90美元[27] - 2023年用于每股计算的基本股份数量为21,589,821股，2022年为19,931,080股[27] 糖尿病视网膜病变（DR）情况 - DR影响约1000万糖尿病患者，预计到2050年将影响超1400万美国人，约800万DR患者的NPDR若不治疗会进展为PDR[15] 药物试验进展 - 2023年1月APX3330的ZETA - 1 2期试验报告了103名DR受试者的疗效和安全性结果[3] - 2023年10月公司与FDA举行2期结束会议，确定注册主要终点[3] - 2024年2月公司提交APX3330 3期试验的特殊协议评估申请[3]

公司发展 - Ocuphire公司CEO Dr. George Magrath介绍了他的背景和对公司的期望[8] - Ocuphire公司拥有强大的资金支持，现金余额超过4200万美元，资金可以支持到2025年[27] - Ocuphire公司计划招聘首席医疗官和首席财务官等关键职位，完善高管团队[26] - Ocuphire公司的战略是通过科学研究和对患者需求的理解，打造具有执行力和创造价值能力的团队[28] 产品研发 - APX3330是Ocuphire公司未来的重点项目，有望成为治疗糖尿病视网膜病变的革命性药物[13] - APX3330的Phase 3临床试验计划获得FDA支持，预计将在2024年下半年开始[25] - APX3330作为口服药物治疗糖尿病视网膜病变的潜在优势在于患者接受度高[33] - APX3330有望成为糖尿病视网膜病变患者的标准治疗药物[39] - APX3330的第三阶段研究将关注48周的终点，以预防患者视力丧失[55] 市场前景 - 针对APX3330的市场调研显示，口服药物治疗糖尿病视网膜病变将受到患者群体的广泛认可[39] - 患有轻度、中度或重度非增生性糖尿病视网膜病变（NPDR）的患者将成为潜在的治疗对象[45] - APX的Ref-1调节可将VEGF水平降至生理水平，有利于安全性和耐受性[47] 临床试验 - Ocuphire公司计划在未来12个月内启动APX3330的注册阶段3临床试验，以支持NDA申请[25] - FDA已同意APX3330的第三阶段试验主要终点为双眼DRSF评分三级恶化[63] - 第三阶段试验将包括两个关键的安慰剂对照试验，以确保最佳的标签[64]

公司概况 - 公司是临床阶段眼科生物制药公司，专注视网膜和屈光性眼病疗法开发[162] 产品管线 - 主要视网膜候选产品APX3330是Ref - 1小分子抑制剂，用于治疗糖尿病视网膜病变，美国约800万非增殖性糖尿病视网膜病变患者或可受益[163][164] - 屈光候选产品0.75%酚妥拉明滴眼液已进行12项临床试验，超1100名患者参与，超650人接受治疗，2023年9月获FDA批准，品牌名为RYZUMVI™，触发1000万美元里程碑付款[172][173] - 公司将继续探索收购眼科资产，拓展APX3330等产品管线至其他视网膜适应症，寻求战略合作伙伴[176] - 公司通过Apexian Sublicense Agreement获得独家全球专利和知识产权，涉及APX3330等化合物[261] - 公司在Apexian Sublicense Agreement下需支付最多1100万美元开发和监管里程碑付款及最多2000万美元销售里程碑付款[263] 产品试验进展 - 2023年1月APX3330的ZETA - 1 2期试验公布结果，虽未达主要终点，但在FDA认可的注册终点上有效，10月与FDA的2期结束会议成功，计划提交3期特别协议评估[166] - 2023年1月宣布APX3330的ZETA - 1 2b期试验结果，展示了安全性和耐受性及延缓疾病恶化的疗效[180] - 2023年1月启动VEGA - 2 3期关键试验，已达到主要终点，合作伙伴Viatris预计2024年上半年继续3期开发[181] 财务状况 - 2023年前9个月净亏损520万美元，相比2022年同期的1610万美元有所收窄，截至2023年9月30日累计亏损7670万美元[178] - 截至2023年9月30日，公司运营资金主要来自股权融资5960万美元、可转换票据私募融资850万美元，以及Nyxol许可协议的许可费和里程碑付款4500万美元[177] - 2023年第三季度许可与合作收入为1190万美元，源于POS获FDA批准的1000万美元里程碑付款和190万美元研发服务报销，2022年同期无此项收入[206][207] - 2023年第三季度一般及行政费用为210万美元，较2022年同期的170万美元增加40万美元，主要因专业服务和人员相关成本增加[206][208] - 2023年第三季度研发费用为350万美元，较2022年同期的280万美元增加70万美元，主要因APX3330药物制造和毒理学服务成本增加[206][211] - 2023年第三季度融资成本为130万美元，源于与Lincoln Park的股权融资发行成本，2022年同期无此项成本[206][212] - 2023年第三季度衍生负债公允价值变动收益为10万美元，归因于普通股公允价值波动和股权融资潜在发行股份数量变化[206][213] - 2023年第三季度其他收入净额为50万美元，主要为现金及现金等价物利息收入；2022年同期为7000美元[206][214][215] - 2023年前九个月许可与合作收入为1735.8万美元，2022年同期无此项收入[217] - 2023年前九个月一般及行政费用为868万美元，较2022年同期的521.5万美元增加346.5万美元[217] - 2023年前九个月研发费用为1381.2万美元，较2022年同期的1076.9万美元增加304.3万美元[217] - 2023年前三季度授权与合作收入为1740万美元，2022年同期无此项收入[218] - 2023年前三季度一般及行政费用为870万美元，较2022年同期的520万美元增加350万美元[219] - 2023年前三季度研发费用为1380万美元，较2022年同期的1080万美元增加300万美元[223] - 2023年前三季度融资成本为130万美元，2022年同期无融资成本[224] - 2022年前三季度利息费用为9000美元，2023年同期无利息费用[225] - 2023年前三季度衍生负债公允价值变动收益为10万美元[226] - 2023年前三季度其他收入（支出）净额为120万美元，2022年同期其他支出净额为6万美元[227][228] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为4240万美元，预计可满足至少12个月运营资金需求[229] - 2023年前9个月经营活动净现金使用量为566万美元，2022年同期为1447.7万美元[248] - 2023年前9个月融资活动提供的净现金为537.6万美元，2022年同期为379.8万美元[248] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为4240万美元，10月收到1000万美元里程碑付款[255] - 公司预计在合作伙伴商业化产品或产品获批并商业化前，难以产生显著收入[256] - 公司预计通过手头现金、融资、报销款、潜在里程碑和特许权使用费支付来满足短期和长期义务[270] - 公司对递延所得税资产全额计提估值准备[276] 股权融资 - 2023年8月10日公司与Lincoln Park签订普通股购买协议，有权在30个月内指导其购买至多5000万美元普通股，同时发行246,792股普通股作为对价[186] - 2023年8月10日，公司与Lincoln Park签订普通股购买协议，可在30个月内出售最多5000万美元普通股，截至9月30日已出售80万股，净收益310万美元[232] - 自2021年3月11日ATM计划启动至2023年9月30日，公司已出售520.5425万股普通股，净收益1960万美元[233] - 2023年8月公司与Lincoln Park达成协议，可在30个月内最多出售5000万美元普通股[257] 公司管理 - 2023年公司经历CEO过渡，4月解雇前CEO Mina Sooch，任命Richard Rodgers为临时CEO，11月任命George Magrath为CEO [184][185] 租赁情况 - 公司租赁设施的非取消经营租赁将于2023年12月31日到期，月租金3000美元[260]

公司概况 - 公司是临床阶段眼科生物制药公司，专注开发视网膜和屈光性眼病疗法[134] 产品管线 - 主要产品APX3330用于治疗糖尿病视网膜病变和黄斑水肿，ZETA - 1试验未达主要终点，但关键次要终点有统计学意义[135][136] - Nyxol用于治疗散瞳逆转、夜视力障碍和老花眼，已提交NDA，PDUFA目标日期为2023年9月28日，获批将获1000万美元里程碑付款[139] - 预计继续探索收购眼科资产，拓展APX3330等产品管线，寻求战略合作伙伴[140] - 2023年1月宣布APX3330的ZETA - 1试验顶线疗效和安全性结果，显示出良好安全性和耐受性[145] - 2023年1月宣布启动Nyxol的VEGA - 2 3期关键试验，预计2023年四季度出顶线结果[146] - 2023年1月FDA接受Nyxol治疗散瞳逆转的NDA，PDUFA行动日期为2023年9月28日；2023年7月确认APX3330与FDA的2期结束会议在2023年四季度[147] 财务状况 - 2023年上半年净亏损1080万美元，2022年同期为1150万美元，截至2023年6月30日累计亏损8220万美元[143] - 截至2023年6月30日，公司运营主要通过股权融资获5410万美元，发行可转换票据获850万美元，2022年四季度获3500万美元一次性不可退还许可费[141][142] - 2023年第二季度许可与合作收入为370万美元，2022年同期为0，收入源于Nyxol许可协议下研发服务报销[158] - 2023年上半年许可与合作收入为540万美元，2022年同期为0，主要源于Nyxol许可协议下研发服务报销[164] - 2023年第二季度一般及行政费用为430万美元，2022年同期为180万美元，增加260万美元主要因前首席执行官离职遣散费等[159] - 2023年上半年一般及行政费用为660万美元，2022年同期为350万美元，增加310万美元主要因前首席执行官离职遣散费等[165] - 2023年第二季度研发费用为470万美元，2022年同期为320万美元，增加160万美元主要因Nyxol VEGA - 2试验临床成本增加等[160] - 2023年上半年研发费用为1030万美元，2022年同期为790万美元，增加240万美元主要因Nyxol外部成本增加等[166] - 2023年第二季度其他收入净额为40万美元，主要为现金及现金等价物利息收入；2022年同期为1.5万美元[163] - 2023年上半年其他收入（支出）净额为77万美元，2022年同期为 - 6.7万美元[164] - 公司预计未来几年研发费用将增加，APX3330和Nyxol后期临床开发成本将高于早期[154] - 2023年上半年研发费用为1030万美元，较2022年上半年的790万美元增加240万美元[168] - 2022年上半年利息费用为9000美元，2023年上半年无利息费用[169] - 2023年上半年其他收入净额为80万美元，2022年上半年其他费用净额为6.7万美元[170] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为4000万美元，预计可满足至少十二个月运营资金需求[171] - 公司运营资金主要来源于5410万美元股权融资和850万美元可转换票据发行，2022年四季度获3500万美元一次性现金付款[172] - 截至2023年6月30日，ATM项目共出售4627870股普通股，净收益1730万美元[173] - 2021年6月8日，RDO项目出售3076923股普通股和1538461份认股权证，总收益1500万美元[174] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为270万美元，2022年上半年为1000万美元[183] - 2022年上半年融资活动净现金流入为250万美元，2023年上半年无融资活动现金流入或流出[185] 公司运营与合作 - 2023年4月公司解雇前CEO Mina Sooch，任命Richard Rodgers为临时CEO，6月与Mina Sooch达成离职和解协议[148] - 2023年8月10日公司与Lincoln Park签订普通股购买协议，有权在30个月内指导其购买至多5000万美元普通股，同时发行246,792股普通股作为承诺对价[149] - 2023年8月10日，公司与林肯公园资本基金签订普通股购买协议，可在30个月内出售最多5000万美元普通股[186] - 公司计划于2023年8月11日向委员会提交招股说明书补充文件，若普通股售价低于0.25美元/股，将无法向林肯公园出售股票[187] 租赁与许可协议 - 公司租赁设施的不可撤销经营租赁于2023年12月31日到期，月租金3000美元[190] - 公司于2020年1月21日签订Apexian分许可协议，获得Ref - 1抑制剂项目全球专利等知识产权，为此发行843,751股普通股[191] - Apexian分许可协议下，公司需为首个眼科适应症和首个糖尿病适应症支付一次性里程碑付款，开发和监管里程碑付款最高达1.1亿美元，销售里程碑付款最高达2亿美元[191] 其他事项 - 公司预计通过手头现金、未来股权和债务融资、报销款、潜在里程碑和特许权使用费支付以及未来合作和许可协议来满足短期和长期义务[195] - 公司对净递延所得税资产提供了全额估值备抵[199] - 公司受众多经营中产生的或有事项影响，包括某些许可协议相关义务[201]

公司业务定位 - 公司是临床阶段眼科生物制药公司，专注视网膜和屈光性眼病疗法开发[125] 产品临床试验情况 - 主要产品APX3330已开展11项临床试验，超420人参与，ZETA - 1试验未达主要终点，但关键次要终点有统计学意义[127][128] - 产品Nyxol已开展12项临床试验，超1100人参与，已提交RM的NDA，PDUFA目标日期为2023年9月28日[131] - 2023年1月宣布APX3330的ZETA - 1试验结果，支持与FDA进行2期结束会议[134] - 2023年1月启动Nyxol的VEGA - 2 3期关键试验，结果预计2023年底公布[135] 公司财务状况 - 截至2023年3月31日，公司运营主要通过股权融资获5410万美元，发行可转换票据获850万美元净现金，还收到Nyxol协议3500万美元费用[132] - 2023年第一季度净亏损580万美元，2022年同期为660万美元，截至2023年3月31日累计亏损7730万美元[132] - 2023年第一季度许可和合作收入为170万美元，2022年同期无此项收入，该收入源于Nyxol许可协议下研发服务的报销[146] - 2023年第一季度一般及行政费用为230万美元，较2022年同期的170万美元增加50万美元，主要因股票薪酬、专业服务、法律支持和业务发展活动费用增加[147] - 2023年第一季度研发费用为560万美元，较2022年同期的480万美元增加80万美元，主要因Nyxol和APX3330的制造活动增加以及工资和咨询成本增加[149] - 2022年第一季度利息费用为5000美元，源于短期贷款利息，2023年同期无利息费用[150] - 截至2023年3月31日，公司主要流动性来源为3900万美元的现金及现金等价物，预计手头现金至少可支持未来十二个月的运营[153] - 公司运营资金主要来自5410万美元的股权融资和850万美元的可转换票据发行，2022年第四季度还收到3500万美元的一次性非退还现金付款[154] - 2023年第一季度，经营活动净现金使用量为364.6万美元，主要归因于净亏损580万美元；2022年同期为617万美元，归因于净亏损660万美元[164] - 2022年第一季度，融资活动提供净现金88.2万美元，2023年同期无融资活动[164][166] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为3900万美元，许可和合作收入来自一次性3500万美元付款及相关费用报销[167] 公司发展战略 - 公司将继续探索收购眼科资产，寻求战略合作伙伴，预计费用会因多项业务增加[132] 产品审批与合作 - FDA接受Nyxol治疗RM的NDA，若获批Viatris将支付1000万美元里程碑款项[136] - 公司目前许可和合作收入来自Nyxol协议等，预计未来有研发服务报销、里程碑和特许权使用费收入[138] - 2020年1月21日，公司签订Apexian分许可协议，发行843,751股普通股，里程碑付款最高达3100万美元，还有净销售额的个位数百分比特许权使用费[171] 证券发行与认股权证 - 公司可通过2021 Shelf不时发售总价最高达1.25亿美元的证券，通过ATM可发售总价最高达4000万美元的普通股，截至2022年9月通过ATM出售股票净收益为1730万美元，2022年第四季度和2023年第一季度未通过ATM出售股票[155] - 2021年6月通过注册直接发行出售普通股和认股权证，总收益1500万美元，扣除费用后净收益1390万美元，截至2023年3月31日，1538461份RDO认股权证仍未行使[156] - 2020年6月的合并前融资中，投资者现金投资2115万美元，公司发行普通股和认股权证，截至2023年3月31日，5665838份A系列认股权证仍未行使[157][160] - 根据豁免协议，A系列认股权证重新分类为权益，B系列认股权证的基础股份总数固定为1708335股[159] - B系列认股权证初始可兑换665,836股普通股，最终可兑换1,708,335股，截至2023年3月31日无未偿还[161] 可转换票据情况 - 2018年5月至2020年3月，公司发行可转换票据，总收益为850万美元，利率为8%，2020年11月4日，所有未偿还票据转换为977,128股普通股[163] 租赁情况 - 公司租赁设施的非取消经营租赁于2023年12月31日到期，月租金3000美元[170] 资金来源与义务 - 公司预计通过手头现金、融资、报销款、潜在里程碑和特许权使用费支付来满足短期和长期义务[174] 会计处理 - 公司对许可和合作收入、认股权证负债、股份支付等按相关会计准则进行会计处理[177][178][179] - 公司对净递延所得税资产提供了全额估值备抵[180]