财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度现金、现金等价物和有价证券为2970万美元,较2022年12月31日的3210万美元有所下降 [33] - 2023年第一季度一般及行政费用为320万美元,较2022年同期的260万美元有所增加,主要由于投资者关系活动增加,部分被股份支付费用降低所抵消 [34] - 2023年第一季度研发费用为350万美元,较2022年同期的370万美元有所下降,主要由于BRACELET-1研究成本和股份支付费用降低,部分被制造费用增加和人员相关费用增加所抵消 [34] - 2023年第一季度净亏损640万美元,较2022年同期的680万美元有所下降 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的两大核心业务为HR阳性/HER2阴性乳腺癌和胰腺癌项目,这两个项目都获得了FDA快速通道认定,代表了重大的注册机会 [13] - HR阳性/HER2阴性乳腺癌项目基于IND-213和AWARE-1研究的积极结果,为公司的价值主张提供了坚实的基础 [15][16][17] - BRACELET-1研究旨在验证IND-213的积极结果,并为后续注册研究的设计提供信息 [18][19][20] 各个市场数据和关键指标变化 - 到2028年,HR阳性/HER2阴性乳腺癌和一线胰腺癌的可治疗患者群体预计将分别达到30万和13.5万例,覆盖美国、主要欧洲国家和日本 [25] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续专注于乳腺癌和胰腺癌两大核心项目,这两个项目都有积极的临床数据支持,并获得了FDA快速通道认定 [13][39] - 公司计划与领先的行业和学术界合作伙伴合作,进一步拓展pelareorep在其他高价值适应症如肛门癌和结直肠癌的应用,以及在CAR-T疗法中的潜力 [22][30][31] - 公司正在与多方进行商业合作洽谈,希望能够达成一项涵盖乳腺癌和胰腺癌两大项目的单一许可交易 [26][29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对BRACELET-1研究的结果以及后续注册研究的设计表示乐观,认为这些里程碑将进一步降低项目风险,加快进入注册环境 [39] - 管理层认为公司目前处于一个非常激动人心的时期,未来12个月内将实现多个重要里程碑,包括BRACELET-1结果公布、胰腺癌项目的进展以及对两大核心项目的注册路径的进一步指引 [37][38][39] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **John Newman 提问** 询问pelareorep在乳腺癌潜在注册研究的设计,是否会包括checkpoint抑制剂 [44] **Matt Coffey 回答** - 考虑到avelumab已经从Pfizer手中转回到Merck KGaA,在注册研究设计中加入checkpoint抑制剂需要权衡其带来的成本效益 [45][46][57] - 根据与欧洲支付方的沟通,如果pelareorep加paclitaxel能够带来3.5-4个月的总生存期改善,可能就足以获得他们的支付兴趣 [55][56] - 公司可能会考虑在生命周期管理中单独评估checkpoint抑制剂的作用,而不是在注册研究中直接纳入 [58] 问题2 **Louise Chen 提问** 1) BRACELET-1研究是否没有统计学显著性的设计?期望看到什么样的结果才算成功? 2) 公司如何看待CAR-T的商业机会? 3) 公司的现金储备能支持到什么时候? [66] **Thomas Heineman 回答** 1) BRACELET-1研究设计并未针对统计学显著性进行powering,而是期望看到pelareorep组与对照组在客观缓解率和无进展生存期等主要指标上的数值差异 [71][72][73] **Andrew de Guttadauro 回答** 2) 公司看好pelareorep与CAR-T疗法联合用药在实体瘤治疗中的潜力,计划通过技术转移和收取双位数的特许权使用费的方式获得收益,而不是自主开发CAR-T业务 [76][77][78] **Kirk Look 回答** 3) 公司目前的现金储备可支持至少12个月,覆盖ASCO会议、GOBLET研究的更新等重要里程碑 [80]

财务表现 - 公司2023年第二季度净亏损为744.1万加元，较2022年同期的509.5万加元有所增加[3] - 公司2023年上半年净亏损为1387.8万加元，较2022年同期的1187.3万加元有所增加[3] - 公司2023年6月30日累计亏损为43212.9万加元[9] - 美元兑加元每升值0.01美元，将减少公司2023年的综合净亏损约158美元[53] 现金及现金等价物 - 公司2023年第二季度现金及现金等价物为1752万加元，较2022年底的1166.6万加元有所增加[2] - 公司现金等价物从2022年12月31日的9,501千加元增加到2023年6月30日的15,117千加元，增长59.1%[22] - 公司现金及现金等价物从2022年12月31日的11,666千加元增加到2023年6月30日的17,520千加元，增长50.2%[36] - 公司持有的现金和现金等价物以可变利率存放在银行账户或高利息投资账户中[50] 研发费用 - 公司2023年上半年研发费用为724万加元，较2022年同期的691.2万加元有所增加[3] - 2023年上半年，公司研发费用为7,240美元，较2022年同期的6,912美元有所增加[57] 市场证券及投资收益 - 公司2023年上半年市场证券到期收益为1346.4万加元[5] - 截至2023年6月30日，公司持有的外币余额为15,298美元，其中现金和现金等价物为11,121美元，市场证券为5,159美元，应付账款和应计负债为-982美元[55] 融资活动 - 公司2023年8月通过公开发行筹集了1500.1万美元[9] - 公司通过“At the Market”股权分配协议在2023年上半年发行了4,205,240股普通股，募集资金9,128千加元（6,764千美元）[29] - 2023年8月，公司通过公开发行6,667,000单位，筹集了15,001美元，每单位价格为2.25美元[59] - 公司于2022年6月16日更新了短期基础架招股说明书，允许发行总额不超过150,000千加元的证券[40] 临床试验及研发项目 - 公司主要专注于HR+/HER2-转移性乳腺癌和晚期/转移性胰腺导管腺癌的第三阶段研究[8] - 公司正在通过GOBLET平台研究探索其他胃肠道癌症的注册机会[8] - 公司与默克和辉瑞合作的BRACELET-1临床试验项目，截至2023年6月30日，应收款项为418千加元（316千美元），较2022年12月31日的488千加元（360千美元）有所减少[23] - 公司未来三年内预计支付约15,800千加元用于临床试验和制造项目[35] 费用及成本 - 公司2023年上半年的股票期权费用为559千加元，较2022年同期的1,129千加元有所减少[31] - 2023年上半年，公司一般和行政费用为6,654美元，较2022年同期的5,444美元有所增加[57] 股票期权及认股权证 - 公司截至2023年6月30日的未行使股票期权为5,744,329股，加权平均行权价格为2.91加元[32] - 截至2023年6月30日，公司认股权证衍生工具的公允价值为153美元，较2022年12月31日的79美元有所增加[46] 预付费用及租赁负债 - 公司预付费用从2022年12月31日的1,327千加元（流动）和998千加元（非流动）增加到2023年6月30日的1,817千加元（流动）和227千加元（非流动）[24] - 公司总未折现租赁负债为602千加元，其中一年内到期的为200千加元，一至五年内到期的为402千加元[27] 风险管理 - 公司通过将主要运营和投资银行账户维持在加拿大一级银行来降低信用风险[48] - 公司通过限制投资组合为短期到期的投资级证券来降低信用风险[49] - 公司通过投资政策降低利率风险，仅允许将多余现金资源投资于投资级工具，并与运营需求匹配到期[51] 未来展望 - 公司预计在未来12个月内将有足够的现金资源支持其运营[9]

财务数据和关键指标变化 - 公司2022年第四季度净亏损为860万美元，与2021年同期的780万美元相比有所增加，每股净亏损为0.14美元 [44] - 2022年全年净亏损为2480万美元，相比2021年的2630万美元有所减少，每股净亏损为0.43美元 [44] - 截至2022年底，公司现金及现金等价物和可交易证券为3210万美元，相比2021年底的4130万美元有所减少 [41] - 2022年第四季度研发费用为480万美元，相比2021年同期的370万美元有所增加，全年研发费用为1540万美元，相比2021年的1290万美元有所增加 [43] - 2022年第四季度一般及行政费用为370万美元，与2021年同期持平，全年一般及行政费用为1150万美元，相比2021年的1330万美元有所减少 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 - 乳腺癌项目BRACELET-1已完成患者招募，预计下一季度将公布关键数据，该数据将验证之前的积极结果并为后续注册试验设计提供依据 [7][12] - 胰腺癌项目GOBLET研究显示，13名可评估患者的客观缓解率为69%，其中8名患者达到部分缓解，1名患者达到完全缓解，远高于历史对照试验的25% [9][23] - 乳腺癌项目中，Adlai Nortye的桥接试验显示，14名可评估患者中有12名出现肿瘤缩小，7名达到部分缓解，中位无进展生存期为9.1个月 [20][21] 各个市场数据和关键指标变化 - 乳腺癌项目预计到2028年在美国、日本和主要欧洲市场将有近30万可治疗患者 [32] - 胰腺癌项目预计到2028年一线转移性胰腺癌患者将达到13.5万 [32] - 公司已与Adlai Nortye合作，在中国、新加坡、韩国等亚洲市场推进乳腺癌项目的开发和商业化 [34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点为推进乳腺癌和胰腺癌项目向注册批准迈进，同时通过合作评估pelareorep在其他适应症中的潜力 [14][47] - 公司计划通过随机II期试验推进胰腺癌项目，并采用适应性设计以支持未来的注册申请 [30] - 公司将继续与FDA保持沟通，利用胰腺癌项目的快速通道资格加速开发 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2022年是公司转型的一年，为2023年的进一步发展奠定了基础 [10] - 公司预计BRACELET-1的积极结果将成为乳腺癌项目的重要转折点，并为业务发展活动提供支持 [12] - 公司对胰腺癌项目的快速进展表示满意，并认为其具有显著的临床潜力 [27][29] 其他重要信息 - 公司预计现金储备将支持运营至2024年，覆盖多个潜在的价值拐点，包括BRACELET-1的数据公布 [40] - 公司正在与多家潜在合作伙伴进行讨论，以推进CAR-T项目的临床前研究和临床试验 [38] 问答环节所有提问和回答 问题: 胰腺癌项目后续试验的设计 - 公司计划在胰腺癌项目中采用两臂设计，对照组为吉西他滨和nab-紫杉醇，试验组为吉西他滨、nab-紫杉醇、atezolizumab和pelareorep的组合 [50][51] 问题: BRACELET-1的数值分离和成熟数据时间 - 公司希望在BRACELET-1中看到明显的数值分离，特别是在无进展生存期和肿瘤反应方面，预计总体生存数据将在2024年第一季度至第三季度成熟 [56][57] 问题: 与Pfizer的合作协议对乳腺癌项目的影响 - 公司与Pfizer的合作协议允许Pfizer在数据成熟前进行审查，目前公司已可以与其他潜在合作伙伴分享数据 [59][60] 问题: 潜在合作伙伴对乳腺癌和胰腺癌项目的兴趣 - 公司表示潜在合作伙伴对乳腺癌和胰腺癌项目均表现出兴趣，乳腺癌项目由于数据更丰富可能更具吸引力，但胰腺癌数据也推动了业务发展活动 [61]

产品研发与临床试验 - 公司的主要产品pelareorep目前处于研发阶段，尚未获得商业化批准，需进一步临床测试[16] - pelareorep的研发依赖于与第三方药物的组合使用，特别是免疫检查点抑制剂（ICIs），如avelumab和atezolizumab[26] - 公司已与辉瑞和罗氏达成协议，供应avelumab和atezolizumab用于乳腺癌和胃肠道癌的临床试验[26] - 临床试验的进展可能受到患者招募速度、参与者退出率以及供应链中断等因素的影响[21][23] - COVID-19疫情和乌克兰冲突对公司的临床试验和供应链造成了延迟和干扰[35] - 公司预计未来可能面临原材料和组件供应不足的风险，可能影响生产和临床试验进度[36] - 公司依赖第三方供应商提供关键药物，若供应中断或成本增加，可能对业务产生重大不利影响[28] - 公司产品的商业化成功取决于临床试验结果能否证明其安全性和有效性[17] - 公司面临研发失败的风险，若pelareorep未能通过临床试验，可能需要调整业务策略[17] - 公司预计未来可能面临市场机会小于预期的风险，可能影响产品的商业化前景[30] - 公司产品pelareorep的临床试验可能产生不良副作用，可能影响患者招募或完成试验的能力，并可能导致产品责任索赔[40] - 如果pelareorep获得市场批准后出现不良副作用，可能导致监管机构撤销批准、增加标签警告或要求制定风险缓解策略[41] - 公司可能因资源有限而未能追求更具商业潜力或成功概率更高的适应症，导致错失市场机会[44] - 临床试验的临时数据可能因更多患者数据的加入而发生变化，最终数据可能与初步数据存在显著差异[103][104][105] - 公司依赖第三方进行临床试验的监控和支持，若第三方未能按时完成任务，可能导致临床试验延迟或数据被监管机构拒绝[120][121][122] - pelareorep的制造方法和配方可能在开发过程中发生变化，可能导致临床试验延迟或成本增加[112] - 公司依赖第三方供应商提供原材料，若供应商未能按时交付，可能影响pelareorep的生产和临床试验[117][118] - 公司面临监管机构可能不同意其数据分析或结论的风险，可能影响pelareorep的批准和商业化[106][107] - 临床试验中的不良事件可能导致pelareorep的接受度和需求下降，甚至可能导致临床试验暂停或终止[131] - pelareorep作为溶瘤病毒，未来免疫肿瘤学领域的负面发展可能导致更严格的政府监管和标签要求，增加其上市批准的延迟和成本[132] - 公司员工、独立承包商和供应商的不当行为可能导致违反FDA法规、制造标准或财务报告要求，进而引发政府调查、罚款或诉讼[134] - 公司可能面临员工或承包商使用或披露第三方机密信息的索赔，可能导致知识产权纠纷和诉讼[136] - 公司可能受到COVID-19等公共卫生事件的影响，导致运营、制造供应链、临床试验和项目开发延迟[138] - 公司依赖关键员工和合作伙伴，失去这些人员可能影响产品开发的速度和成功[141] - 公司正在开发pelareorep，一种通过静脉注射的免疫治疗剂，旨在激活先天和适应性免疫系统，增强对癌症的治疗效果[174] - 公司的主要业务策略是开发和寻求pelareorep的监管批准，并通过战略合作扩大研发和市场能力[178] - 公司计划在激素受体阳性/人表皮生长因子2阴性（HR+/HER2-）转移性乳腺癌和晚期/转移性胰腺导管腺癌中推进pelareorep的III期许可研究[181] - Pelareorep在临床研究中已对超过1,500名患者进行了至少一次剂量治疗，其中超过1,100名患者接受了Pelareorep治疗，600多名患者参与了公司赞助的试验，500多名患者参与了研究者赞助的试验[187] - 在一项针对74名转移性乳腺癌患者的随机2期研究中，Pelareorep联合紫杉醇治疗的中位总生存期为17.4个月，而单独使用紫杉醇的中位总生存期为10.4个月[189] - 在AWARE-1研究中，大多数HR+/HER2-早期乳腺癌患者在接受Pelareorep治疗后，CeLTIL评分（与乳腺癌预后相关的指标）有所增加，且联合使用免疫检查点抑制剂atezolizumab进一步提高了CeLTIL评分的增加幅度[190] - 在GOBLET平台研究的初步结果中，一线晚期/转移性胰腺导管腺癌患者的客观缓解率（ORR）为69%，临床获益率（CBR）为85%，显著高于历史对照试验中吉西他滨和nab-紫杉醇的平均ORR（约25%）[191] - 在REO 017研究中，一线转移性胰腺导管腺癌患者接受吉西他滨联合Pelareorep治疗的中位总生存期为10.2个月，1年和2年生存率分别为45%和24%，优于历史对照试验中吉西他滨单药治疗的1年和2年生存率（分别为20-22%和2-5%）[191] - 在NCI 8601研究中，接受Pelareorep联合卡铂和紫杉醇治疗的转移性胰腺导管腺癌患者的2年生存概率为20%，而单独使用卡铂和紫杉醇的2年生存概率为9%[192] - 在AWARE-1研究中，60%的患者在接受Pelareorep联合atezolizumab治疗后，CeLTIL评分增加了30%以上，达到了研究的主要终点[202] - 在AWARE-1研究中，100%的可评估患者在手术后被分类为“低”复发风险评分（ROR-S），而基线时为55%[204] - 在AWARE-1研究中，接受Pelareorep联合atezolizumab治疗的患者中，100%的可评估肿瘤在手术后被分类为luminal A亚型，而基线时为70%[204] - 在AWARE-1研究中，接受Pelareorep联合atezolizumab治疗的患者在第21天显示出抗癌自然杀伤（NK）细胞的显著增加，并且CD8+ T细胞中的HLA-DR表达水平更高[204] - BRACELET-1研究评估了HR+/HER2-转移性乳腺癌患者的肿瘤和免疫反应，结果显示pelareorep治疗显著延长了总生存期[207] - 在桥接临床试验中，14名可评估患者中有13名（93%）实现了疾病控制、部分缓解或稳定疾病，其中12名（86%）显示肿瘤缩小[208] - 14名可评估患者中有7名（50%）实现了部分缓解，其中3名（20%）为确认的部分缓解[208] - 桥接临床试验的中位无进展生存期为9.1个月（95%置信区间：3.8 - NA）[208] - GOBLET研究的胰腺癌队列在试验的第一阶段达到了疗效扩展标准，客观缓解率（ORR）为69%，临床获益率（CBR）为85%[210] - GOBLET研究的胰腺癌队列中，13名可评估患者中有1名实现了完全缓解，8名实现了部分缓解，2名实现了稳定疾病[210] - 胰腺癌队列的ORR（69%）显著高于历史对照试验中吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇的平均ORR（约25%）[210] - 公司获得了美国FDA的快速通道指定，用于pelareorep联合atezolizumab、吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇治疗晚期/转移性胰腺导管腺癌[211] 财务状况与融资需求 - 公司截至2022年12月31日的累计亏损为4.183亿美元，2022年净亏损为2480万美元，2021年为2630万美元，2020年为2250万美元[46] - 公司预计2023年及未来将继续产生重大亏损，未来净亏损的金额将取决于费用增长速度和收入生成能力[46] - 截至2022年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券3210万美元，预计未来需要额外融资以支持研发和资本需求[50] - 公司可能通过发行普通股或可转换证券筹集资金，这可能导致现有和未来股东的股权稀释[163] - 公司自成立以来未支付现金股息，且预计在可预见的未来不会支付现金股息[164] 知识产权与专利保护 - 公司依赖专利和专有权利保护其技术，已在多个国家获得专利，但无法保证未来专利的授予或现有专利的广泛保护[71] - 公司专利保护存在不确定性，可能导致仿制药竞争，影响财务前景[72][73][74] - 第三方可能提起专利侵权诉讼，导致公司承担高额法律费用和业务中断[75][76][77] - 公司依赖未申请专利的专有技术和商业秘密，存在被竞争对手获取的风险[78][79][80] - 与第三方合作时，商业秘密可能被泄露或滥用[81][82][83] - 专利法变化可能对公司业务产生负面影响，特别是在美国和欧盟[85][86][87] - 公司可能无法获得Hatch-Waxman修正案下的专利期限延长，影响产品竞争力[88][89] - 知识产权保护可能不足以应对所有潜在威胁，包括竞争对手的独立开发[90][91] - 公司目前拥有243项已授权专利，其中美国24项，加拿大11项，另有17项专利在美国、加拿大和其他司法管辖区待审[212] 市场竞争与行业风险 - 生物技术行业竞争激烈，竞争对手可能开发出更有效、更安全或更便宜的产品[92][93] - 公司产品可能无法获得第三方报销，如果报销水平下降或被拒绝，将影响销售和盈利能力[55] - 公司技术可能因市场变化或新技术引入而变得过时，影响产品的竞争力和市场表现[108][110] 法律与合规风险 - 公司产品可能引发产品责任索赔，且目前未购买产品责任保险[96][97] - 公司未来可能面临法律诉讼，影响财务状况和运营[98][99][100] - 公司部分资产和知识产权位于巴巴多斯，可能难以在加拿大或美国执行法院判决[143] - 公司可能因未能遵守数据保护法律和法规而面临政府执法行动、民事诉讼或负面宣传[144] - 公司可能因未能遵守《萨班斯-奥克斯利法案》的财务报告内部控制要求而失去投资者信心[151] - 作为加拿大公司，美国投资者可能难以根据美国证券法对公司或其董事和官员执行民事责任[153] - 公司作为外国私人发行人，可能因失去外国私人发行人身份而面临更高的法律、会计和其他费用[156] - 公司作为非加速申报人，无需遵守《萨班斯-奥克斯利法案》的审计认证要求，这可能影响投资者对公司普通股的吸引力[157] - 公司预计在2022年及未来税务年度被归类为被动外国投资公司（PFIC），这可能对美国股东产生不利的联邦所得税后果[159] 供应链与制造风险 - 公司依赖第三方制造商生产临床产品，若第三方未能按时交付足够数量的产品，可能对公司产生重大不利影响[113][114][115] - 公司目前没有自有制造设施，依赖合同制造商生产pelareorep，若制造过程中出现污染或设备故障，可能导致生产中断或延迟[114] - 公司与Adlai Nortye Biopharma签订了许可协议，Adlai负责pelareorep在中国等地区的开发和商业化，公司依赖Adlai的成功执行以获取超过10%的版税收入[125][127] - 公司在中国的业务面临经济、政治、法律和货币风险，可能影响pelareorep的开发和商业化进程[128][129] 市场与股价波动 - 公司普通股的市场价格可能波动，影响股东以有利价格出售股票的能力[161] 信息技术与网络安全 - 公司依赖信息技术系统，可能因网络攻击或系统中断而受到不利影响[168]

财务状况 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为3210万加元，预计资金可支持至2024年[1] - 2022年第四季度净亏损为860万加元，全年净亏损为2480万加元，较2021年有所减少[8] - 2022年全年研发费用为1540万加元，较2021年增加，主要由于临床试验成本增加[11] - 2022年全年运营活动净现金流出为2340万加元，较2021年略有增加[9] - 2022年净亏损为2483.5万加元，2021年为2630.4万加元，2020年为2250.5万加元[16] - 2022年经营活动现金流出为2335.5万加元，2021年为2243.3万加元，2020年为2206.8万加元[16] - 2022年通过“At the Market”股权分配协议融资1333.8万加元，2021年为3291.2万加元，2020年为3829.6万加元[16] - 2022年底现金及现金等价物为1166.6万加元，2021年为4126.2万加元，2020年为3122万加元[16] - 2022年股东权益总额为2650.2万加元，2021年为3609.9万加元，2020年为2475.2万加元[15] - 2022年股票期权计划发行股票融资12万加元，2021年为238万加元，2020年为241万加元[15] - 2022年股权激励计划发行股票融资98万加元，2021年为544万加元，2020年为732万加元[15] - 2022年股权认股权证到期，减少361.8万加元[15] - 2022年股票发行成本为76.4万加元，2021年为125.6万加元，2020年为174.2万加元[15] - 2022年其他综合收益为27.4万加元，2021年为-12万加元，2020年为-64万加元[15] 临床试验进展 - 胰腺癌1/2期GOBLET试验中，69%的客观缓解率（ORR）显著高于历史对照试验的约25%[2] - 胰腺癌项目获得FDA快速通道资格，可能加速审批进程[4] - 乳腺癌2期BRACELET-1试验预计在2023年第二季度公布总体缓解率和无进展生存期数据[7] - 2023年预计里程碑包括：BRACELET-1试验数据公布（Q2）、GOBLET研究更新数据（H2）以及乳腺癌和胰腺癌注册路径指导（H2）[12]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度现金及现金等价物为3240万美元 相比2021年底的4130万美元有所下降 [46] - 第三季度一般及行政费用为240万美元 相比2021年同期的290万美元有所下降 主要由于投资者关系活动减少 [47] - 第三季度研发费用为370万美元 相比2021年同期的330万美元有所增加 主要由于临床开发项目增加 [48] - 第三季度净亏损为440万美元 相比2021年同期的490万美元有所减少 每股净亏损为008美元 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 - 胰腺癌治疗项目GOBLET试验的中期数据显示 10名可评估患者的客观缓解率ORR达到70% 显著高于历史对照试验的25% [10] - 乳腺癌治疗项目BRACELET-1试验预计在2023年上半年公布数据 该试验包括评估不同治疗方案的队列 [14] - IND-213试验结果显示 接受pelareorep联合紫杉醇治疗的HR阳性HER2阴性乳腺癌患者的总生存期显著延长 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - HR阳性HER2阴性乳腺癌市场预计到2030年将从2020年的110亿美元增长至310亿美元 [33] - 一线转移性胰腺癌市场预计到2028年在美国 主要欧洲市场和日本将有约135000例可药物治疗病例 [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划推进pelareorep在胰腺癌和乳腺癌领域的注册研究 同时通过合作探索其他适应症 [18] - 公司正在寻求与领先的生物制药公司建立全球临床和商业化合作伙伴关系 [40] - 公司计划通过单一许可协议涵盖乳腺癌和胰腺癌项目 以最小化临床和商业风险 [42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前处于一个转折点 胰腺癌项目为pelareorep增加了第二个近期的注册机会 [11] - 公司对乳腺癌项目的前景越来越乐观 预计BRACELET-1试验数据将验证之前的结果 [13] - 公司相信pelareorep有潜力改变胰腺癌的治疗标准 为患者带来显著改善的临床结果 [39] 其他重要信息 - 公司预计现金跑道将超过12个月 足以支持多个重要里程碑 [45] - 公司最近任命Jonathan Rigby为董事会成员 他在制药和生物技术领域拥有30多年的经验 [52] - 公司将在SITC年会上展示GOBLET试验胰腺癌队列的更新数据 并举办虚拟KOL活动 [29] 问答环节所有的提问和回答 问题: 注册研究的设计可能是什么样子的 - 公司正在考虑采用2/3期设计 比较标准治疗加pelareorep和检查点抑制剂与标准治疗的差异 [61] - 这种设计允许在适当的时间点查看数据 以确定是否继续进行研究 [61]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度末现金及现金等价物为3370万美元，相比2021年底的4130万美元有所下降 [70] - 第二季度运营费用为280万美元，相比2021年同期的350万美元有所下降，主要由于投资者关系活动减少 [72] - 研发费用为320万美元，与去年同期持平 [73] - 第二季度净亏损为510万美元，相比2021年同期的720万美元有所改善，每股净亏损为009美元 [73] 各条业务线数据和关键指标变化 - 乳腺癌项目BRACELET-1已完成入组，预计2023年第二季度公布完整数据 [20][22] - 胰腺癌项目GOBLET的初步数据显示，所有3名患者均达到部分缓解，肿瘤平均缩小48% [41] - CAR-T细胞疗法合作项目取得进展，公司正在寻求合作伙伴以进一步开发pelareorep作为CAR-T疗法的辅助技术 [59][64] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过乳腺癌和胰腺癌项目的注册研究，推动pelareorep的商业化 [24][54] - 公司正在与多家生物制药公司合作，包括辉瑞、默克、罗氏等，以扩大pelareorep的应用范围 [52] - 公司计划通过合作伙伴关系推进乳腺癌和胰腺癌的注册研究，以最小化风险并最大化股东价值 [55][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为pelareorep有潜力解决肿瘤免疫治疗中的关键问题，即免疫系统无法识别和浸润肿瘤 [10][11] - 公司对乳腺癌和胰腺癌项目的早期数据表示乐观，认为这些数据可能为未来的注册研究铺平道路 [19][45] - 公司预计未来几个季度将有多个关键数据更新，包括GOBLET胰腺癌数据、乳腺癌数据等 [83] 其他重要信息 - 公司董事会新增成员James Parson，其在生命科学领域的经验将为公司提供战略支持 [75][76] - 公司计划在2022年底的圣安东尼奥乳腺癌研讨会上公布中国合作伙伴的乳腺癌桥接试验数据 [28] 问答环节所有的提问和回答 问题: IRENE项目的进展和下一步计划 - IRENE研究仍在进行中，目前有两个站点正在入组，公司预计在不久的将来会有更新 [88][89] 问题: 多发性骨髓瘤研究的进展 - NCI-9603和WINSHIP 4398试验的论文正在评审中，公司预计年底前会公布与主要免疫治疗药物的后续研究 [91][92]

财务数据和关键指标变化 - 公司截至2022年3月31日的现金及现金等价物为3950万美元，相比2021年12月31日的4130万美元有所下降 [50] - 2022年第一季度运营费用为260万美元，相比2021年同期的310万美元有所减少，主要由于投资者关系活动及相关费用减少 [51] - 2022年第一季度研发费用为370万美元，相比2021年同期的280万美元有所增加，主要由于GOBLET研究的进展、产品填充完成、制造相关工艺开发活动增加以及支持扩展临床项目的薪酬费用增加 [52] - 2022年第一季度净亏损为680万美元，相比2021年同期的640万美元有所增加，每股净亏损为012美元，2021年同期为013美元 [53] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在2022年报告了7项关于pelareorep（pela）的临床更新，涉及5项不同的临床试验，进一步证明了pela的抗癌活性、免疫机制和良好的安全性 [10] - AWARE-1试验的最新数据显示，pela与检查点抑制剂联合使用能够显著改善HR+/HER2-乳腺癌患者的预后，所有有价值的患者在治疗后复发风险评分均被分类为低风险 [17][18] - GOBLET研究在胰腺、结直肠和肛门癌患者中评估pela与PD-L1抑制剂atezolizumab的联合使用，目前已顺利完成两个安全运行阶段，所有队列均已获准全面入组 [41] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司与中国合作伙伴Adlai Nortye合作进行的桥接临床试验已进入第三剂量递增队列，旨在加速pela在中国的开发，中国2020年乳腺癌病例达416000例 [40] - 公司计划通过与行业领先企业的合作，推动pela在多个适应症和地理区域的开发，特别是在乳腺癌和胃肠道癌症领域 [13][46] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于将乳腺癌项目推进至注册研究，并通过合作伙伴关系在其他适应症和地理区域扩展pela的商业潜力 [11] - 公司计划通过与学术机构和行业领先企业的合作，构建晚期管线，提供多个适应症的开发机会，同时保持对乳腺癌项目的核心资源和关注 [13][46] - 公司认为pela的免疫机制和与多种抗癌疗法的协同作用使其成为理想的免疫肿瘤产品，特别是在与检查点抑制剂和CAR T细胞联合使用时 [11][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对pela的临床数据表示乐观，特别是其在乳腺癌和胃肠道癌症中的表现，预计BRACELET-1的顶线数据将在2022年第四季度公布，这将是公司今年的重要里程碑 [10][28] - 公司计划通过合作伙伴关系推动pela作为CAR T细胞治疗的赋能技术，特别是在实体瘤中的应用，这有望大幅扩展CAR T疗法的市场 [36][37] - 公司预计现有的财务资源将支持其运营至2023年，覆盖多个临床数据发布，包括BRACELET-1的顶线结果 [50] 其他重要信息 - 公司在AACR会议上展示了两项研究者发起的研究数据，显示pela与化疗联合使用在复发难治性多发性骨髓瘤和胶质母细胞瘤中表现出有希望的生存和生物标志物数据 [30] - 公司在《科学转化医学》上发表的研究显示，pela能够增强CAR T细胞在实体瘤中的疗效，克服了CAR T细胞在实体瘤中的三大挑战 [33][34] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于pela与CAR T细胞联合使用的未来计划 - 公司已与多家公司签署了材料转让协议（MTA），合作伙伴正在评估其CAR T构建在临床前环境中的表现，预计将很快进入临床研究 [65] - 公司计划通过与合作伙伴的合作，推动pela作为CAR T治疗的赋能技术，特别是在实体瘤中的应用，预计将通过收取CAR T治疗销售的一定比例来获取收益 [66] 问题: 关于pela在胶质母细胞瘤中的下一步计划 - 公司认为pela在胶质母细胞瘤中的表现非常有前景，特别是在与检查点抑制剂联合使用时，下一步可能探索与CAR T细胞或检查点抑制剂的联合使用 [71][72] - 公司目前的核心路径是推进BRACELET-1的研究，并启动乳腺癌的III期研究，同时GOBLET研究可能成为第二个注册研究的路径 [72]

财务数据和关键指标变化 - 公司2021年第四季度净亏损为780万美元，每股亏损0.14美元，相比2020年同期的930万美元净亏损有所减少 [46] - 2021年全年净亏损为2630万美元，每股亏损0.49美元，相比2020年的2250万美元净亏损有所增加 [46] - 2021年第四季度运营费用为380万美元，与2020年同期的400万美元基本持平 [42] - 2021年全年运营费用为1330万美元，相比2020年的1250万美元有所增加，主要由于公共公司成本上升 [42] - 2021年第四季度研发费用为370万美元，相比2020年同期的410万美元有所下降，主要由于AWARE-1试验相关费用减少 [43] - 2021年全年研发费用为1290万美元，与2020年持平 [44] - 公司2021年底现金及现金等价物为4130万美元，相比2020年底的3120万美元有所增加 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 - BRACELET-1试验预计在2022年第四季度公布顶线数据，该试验旨在评估pelareorep与检查点抑制剂联合治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌的效果 [10][11] - AWARE-1试验显示pelareorep能够逆转免疫抑制性肿瘤微环境，增加CD8+ T细胞浸润，并与检查点抑制剂产生协同作用 [19][20] - IRENE试验评估pelareorep与Incyte的PD-1抑制剂retifanlimab联合治疗三阴性乳腺癌，目前进展顺利 [28] - GOBLET试验评估pelareorep与罗氏的PD-L1抑制剂atezolizumab联合治疗胰腺癌、结直肠癌和肛门癌，安全性良好 [29] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司通过与Adlai Nortye合作，在中国、香港、澳门、新加坡、韩国和台湾推进pelareorep的开发和商业化 [32] - Adlai Nortye在中国进行的桥接试验已进入第二剂量递增队列，旨在满足中国的安全性要求 [33] - 中国是全球第二大医药市场，预计未来几年将快速增长，公司通过与Adlai Nortye的合作，有望在这一市场获得显著机会 [34] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过合作伙伴关系策略，利用pelareorep作为免疫治疗基石的潜力，扩大其市场机会 [14] - 公司将继续专注于HR+/HER2-转移性乳腺癌的注册研究，同时通过合作伙伴推进其他适应症的开发 [14][38] - 公司正在探索pelareorep与CAR-T、双特异性抗体、PARP和CDK 4/6抑制剂的联合治疗，以扩大其应用范围 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为pelareorep的免疫治疗机制具有广泛的应用前景，能够改善癌症患者的生活质量 [49] - 公司预计2022年将迎来多个关键里程碑，包括BRACELET-1试验的顶线数据公布以及其他临床数据的更新 [52] - 公司认为当前的现金储备足以支持其运营至2023年，涵盖BRACELET-1试验的数据公布和其他临床进展 [41] 其他重要信息 - 公司计划在2022年第四季度公布BRACELET-1试验的顶线数据，并预计在2023年的医学会议上公布更多更新 [25] - 公司正在与FDA和其他监管机构讨论注册研究的计划，以高效推进项目 [11] - 公司认为pelareorep的安全性数据是其与生物制药合作伙伴讨论的重要因素，能够扩大其潜在市场机会 [37] 问答环节所有的提问和回答 问题: BRACELET试验的预期结果及其对III期研究的影响 - 公司希望BRACELET试验能够验证AWARE-1试验的结果，显示pelareorep与化疗联合治疗的生存优势，并期望检查点抑制剂的加入能进一步改善患者预后 [57][58] - 公司计划根据BRACELET试验的数据设计III期研究，并希望与合作伙伴共同推进多个III期项目 [61] 问题: 公司是否计划与辉瑞或其他合作伙伴推进pelareorep的III期研究 - 公司希望与现有的合作伙伴（如辉瑞、默克雪兰诺）继续合作，并吸引其他顶级制药公司参与III期研究 [60][63] - 公司计划利用GOBLET试验和BRACELET试验的数据，吸引多个合作伙伴参与，以减少对单一III期研究的依赖 [64] 问题: 乌克兰战争是否对公司的临床试验产生影响 - 公司表示其临床试验主要在美国和德国进行，未受到乌克兰战争的影响 [65]

财务数据和关键指标变化 - 公司未在电话会议中提供具体的财务数据和关键指标变化 [1][2][3] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司未在电话会议中提供各条业务线的具体数据和关键指标变化 [1][2][3] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未在电话会议中提供各个市场的具体数据和关键指标变化 [1][2][3] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发和商业化pelareorep作为一种癌症治疗药物 [4] - 公司相信pelareorep作为一种癌症治疗药物的潜力和作用模式 [4] - 公司正在进行和计划中的临床试验旨在展示pelareorep的预期益处 [4] - 公司计划进行潜在的注册研究 [4] - 公司计划扩大pelareorep的市场和业务发展潜力 [4] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层对pelareorep的未来发展持乐观态度，并计划通过临床试验和注册研究进一步验证其疗效 [4] - 公司管理层认为pelareorep在癌症治疗领域具有广阔的市场前景 [4] 其他重要信息 - 公司提醒投资者，电话会议中的某些陈述属于前瞻性陈述，涉及公司业务前景和pelareorep的开发和商业化 [4] 问答环节所有的提问和回答 - 电话会议中未提供问答环节的具体内容 [1][2][3]