XHANCE临床试验进展 - 公司已启动两项XHANCE治疗慢性鼻窦炎后续适应症的3b期临床试验，第一项试验ReOpen1于2022年3月公布积极顶线结果，第二项试验ReOpen2结果预计2022年第二季度公布[31] - 公司开展五项临床试验，评估超1500名成年患者，其中两项针对鼻息肉成人的3期关键试验显示，XHANCE治疗使鼻充血/阻塞症状和总息肉等级显著降低[41] - 公司已启动两项3b期临床试验，以寻求XHANCE治疗慢性鼻窦炎的后续适应症，首个试验已公布积极顶线结果，预计第二个试验2022年第二季度出顶线数据[48] - 公司对XHANCE开展两项3b期临床试验用于治疗慢性鼻窦炎，首次试验已公布积极结果，第二次预计2022年第二季度公布结果[62] - 两个3b期临床试验分别招募330名和210名受试者，首个试验已公布积极结果，第二个预计2022年第二季度公布结果[80] - 慢性鼻窦炎临床试验计划包括两项3b期试验，ReOpen1于2018年Q4启动，2021年7月完成约330名受试者入组，2022年3月公布topline结果；ReOpen2于2019年Q2启动，2021年10月完成约210名受试者入组[109] - ReOpen1研究共入组332名成年受试者，186和372 mcg治疗组在第4周复合症状评分和第24周鼻窦不透明体积百分比的主要评估上相对安慰剂EDS有显著降低[117][119] - XHANCE 372 mcg组第4周复合症状评分较基线变化为 - 1.63（标准误0.16），与安慰剂EDS差值为 - 1.02，p值 < 0.001；186 mcg组较基线变化为 - 1.58（标准误0.16），与安慰剂EDS差值为 - 0.98，p值 < 0.001[121] - XHANCE 372 mcg组第24周鼻窦不透明体积百分比较基线变化为 - 6.20（标准误1.41），与安慰剂EDS差值为 - 4.59，p值0.018；186 mcg组较基线变化为 - 5.58（标准误1.44），与安慰剂EDS差值为 - 3.98，p值0.045[121] - XHANCE 186和372 mcg治疗组在慢性鼻窦炎四个核心症状、急性发作、SNOT - 22评分等次要终点上相对安慰剂EDS有显著改善[122] - XHANCE在186和372 mcg剂量组耐受性良好，ReOpen1试验无严重不良事件报告，鼻出血在XHANCE 372 mcg BID组发生率为11.9%，高于安慰剂组的0.9%[123][124] 慢性鼻 - 鼻窦炎市场情况 - 美国约3000万成年人受慢性鼻 - 鼻窦炎影响，美国医疗系统每年治疗该病及相关症状的直接成本约600亿美元，其中约50亿美元用于鼻窦手术[32] - 美国每年进行超50万例鼻窦手术，截至2017年，超700万成年人接受过鼻窦手术治疗慢性鼻 - 鼻窦炎[32] - 美国多达1000万成年人患有伴鼻息肉的慢性鼻 - 鼻窦炎[34] - 美国约3000万成年人患有慢性鼻 - 鼻窦炎，其中多达1000万患有慢性鼻 - 鼻窦炎伴鼻息肉，美国医疗系统每年治疗该病及相关症状的直接成本约60亿美元，其中约50亿美元用于鼻窦手术[52] - 公司估计美国约975万慢性鼻 - 鼻窦炎患者目前在医生办公室接受治疗，约10000名耳鼻喉科和过敏专科医生及约5000名“类专科”初级保健医生治疗约350万患者，占美国所有患者的约36%，其中约120万有鼻息肉[53] - 美国医生每年开出约1700万份鼻用类固醇（INS）处方用于治疗慢性鼻窦炎[57] - 美国成人门诊使用抗生素治疗慢性鼻窦炎每年约3700万份处方[57] - 约15000名医生治疗约350万慢性鼻窦炎患者，其中约120万患有慢性鼻窦炎伴鼻息肉[86] 治疗费用相关 - 目前获批的单克隆抗体治疗费用每年约3万至4.5万美元[37] - 公司估计鼻窦手术平均每次成本为13500美元，单克隆抗体每年成本约30000 - 45000美元[43] - 鼻窦手术平均每次费用约13500美元[60] - 目前FDA批准的治疗鼻息肉的单克隆抗体每年费用约30000 - 45000美元[60] 公司财务与经营风险 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来将继续亏损，可能永远无法实现或维持盈利，可能需要额外资金支持运营[23] - 若无法成功商业化XHANCE，公司业务、财务状况和经营业绩可能受到重大不利影响，普通股价格可能下跌[23] - 公司与Pharmakon的《购债协议》若违约，可能对公司业务的持续可行性产生重大不利影响[23] XHANCE市场与销售相关 - 截至2022年1月1日，XHANCE的批发采购成本为568.54美元，价格与唯一获批治疗鼻息肉的品牌INS相当，但高于仿制药和非处方药[42] - 专科细分市场XHANCE的美国年度市场机会超34亿美元，初级保健细分市场超60亿美元，两者合计超95亿美元，各细分市场约三分之一为慢性鼻 - 鼻窦炎伴鼻息肉患者[44][55] - 公司约100名区域经理的销售团队目标是超10000名耳鼻喉科和过敏专科医生及“类专科”初级保健医生[48] - 约5000名“类专科”初级保健医生占初级保健医生开具的所有INS处方的约25%，专科细分市场约15000名医生治疗约350万慢性鼻 - 鼻窦炎患者，其中约120万有鼻息肉[44] - 截至2021年12月31日，约80%商业保险人群所在计划覆盖XHANCE，约一半商业保险人群所在计划需事先授权[91] - 2021财年，约84%的XHANCE净收入来自PPN合作伙伴，三大PPN占约22%，约16%来自三大批发制药分销商[93] - XHANCE主要竞争对手包括INS、口服类固醇、单克隆抗体等，关键竞争因素为疗效、安全性等[98] - INS市场处方量通常在每年第二季度中期达到峰值，2020 - 2021年各季度有不同幅度增减，如2019年Q4到2020年Q1增长7%，2020年Q1到Q2下降16%等[102][103] - 预计2022年及未来，XHANCE第一季度处方需求和每份处方平均净收入会受患者医保计划免赔额年度重置和医保覆盖变化的不利影响[105] - 公司计划通过合作将商业化推广至额外约625万慢性鼻窦炎美国患者，未来还考虑针对约2000万未定期就医的成年人推广[81] XHANCE专利情况 - XHANCE美国专利组合包括13项2022 - 2035年到期的设备和使用方法专利以及3项2030年到期的外观设计专利[46] - 公司XHANCE美国专利组合有13项设备和使用方法专利2022 - 2035年到期，3项外观设计专利2029 - 2030年到期[126][129] - 截至2022年2月1日，公司拥有超60项美国专利2022 - 2035年到期，超250项外国专利2022 - 2035年到期[128] 其他临床试验相关 - 公司进行六项沉积研究，评估53名健康受试者，产生约250张图像，EDS在鼻腔深部和高处沉积的药物显著更多[74] - OPN - 019体外测试对SARS - CoV - 2病毒计数有4 - log（99.99%）的减少，对多数病原体有3 - log至6 - log（99.9%至99.9999%）的减少[83] XHANCE治疗效果相关 - 关键临床试验中，XHANCE在两个共同主要终点上有显著益处，治疗16周后约16%患者至少一个鼻孔鼻息肉消除，再治疗8周后约27%患者至少一个鼻孔鼻息肉消除[111] - 支持性试验中，EXHANCE - 3有48%患者、EXHANCE - 12有47.1%患者至少一个鼻孔完全缓解[111] - 关键临床试验中超85%接受XHANCE的患者报告有改善，约三分之二报告“大幅”或“非常大幅”改善，支持性试验中约70%慢性鼻窦炎患者报告“大幅”或“非常大幅”改善[111] 公司合作与收入情况 - 2019年公司与Currax的许可协议获370万美元预付款，2020年获75万美元，2021年获100万美元里程碑付款[133] - 2019年公司与Centessa的许可协议获50万美元预付款，每个产品最多获800万美元开发里程碑付款和3700万美元销售里程碑付款[136] 药品审批法规相关 - 美国新药上市需FDA批准NDA，需大量研究和数据提交[138] - 美国人体临床试验前需提交IND申请，获批30天后可开始[140] - 公司通过FD&C法案505(b)(2)监管途径获XHANCE的FDA批准，参考药物为Flonase™和Flovent HFA™[145] - 提交NDA通常需向FDA支付大量用户费用[146] - FDA非优先审评新药申请目标时间为十个月，但常因要求补充信息而延长[151] - 新药获批后修改如适应症、标签等可能需补充数据或开展研究并重新获批[153] - 公司生产需符合cGMP要求，重大变更可能需额外审评和批准[155] - 仿制药通过ANDA获批，需证明与参比制剂相同且生物等效[161] - 505(b)(2)类新药申请需证明安全性和有效性，可部分依赖已有研究[162] - 新化学实体获批后五年内FDA不接受相同活性成分的ANDA或505(b)(2)申请，若提前提交需做Paragraph IV认证[165] - 含新临床数据的非新化学实体产品获批后有三年排他期，FDA在此期间不给予ANDA或505(b)(2)最终批准[166] - 提交含Paragraph IV认证的申请后，申请人需20天内通知参比制剂持有人和专利所有人，若45天内被起诉，FDA30个月内或诉讼解决前不批准申请，若在新化学实体排他期第五年起诉，监管延期至获批后7.5年[167] - 专利期限恢复最长为五年，且产品获批后专利总期限不超14年，需在获批60天内申请[169] - 提交符合要求的儿科数据可获六个月额外排他期，孤儿药获批特定适应症有七年排他期[170][172] 医保政策法规相关 - 2019年1月1日起，《减税与就业法案》废除《平价医疗法案》中的“个人强制保险”税责；2019年1月1日起，《两党预算法案》将大多数医保药品计划“甜甜圈洞”阶段制造商的销售点折扣从协商价格的50%提高到70%[175] - 参与医疗补助药品回扣计划，每单位药品需支付回扣，“基本”回扣为季度平均制造商价格（AMP）的23.1%或AMP与季度最优价格之差；“额外”回扣在药品最新季度AMP超过推出后首个完整季度经通胀调整后的AMP时作为“通胀惩罚”上调；目前回扣上限为AMP的100%，2024年1月1日起取消该上限[181] - 参与医疗补助药品回扣计划需在不超过12个季度内报告AMP或最优价格的修订，CMS也可能要求更早时期的重述[182] - 2022年1月1日起，制造商需向医保计划报告某些药品的平均销售价格（ASP），法规变化或CMS指导可能影响产品ASP及医保支付率[184] - 参与医疗补助药品回扣计划的制造商需参与340B计划，340B上限价格基于AMP和回扣金额计算，法规变化可能影响计算并对运营结果产生负面影响[185] - 医保D部分门诊处方药覆盖和报销不标准化，计划赞助商可制定自己的药品目录，公司产品若要纳入需提供更低价格[187][188] - 制造商需为医保D部分受益人在“甜甜圈洞”阶段使用的品牌处方药提供70%的折扣，未按要求提供将面临125%应折扣金额的民事罚款[189] - 参与美国退伍军人事务部联邦供应时间表定价计划，需向四个联邦机构提供“创新者”药物，价格不高于法定联邦上限价格（FCP），FCP基于非联邦平均制造商价格（Non - FAMP）[190] - 若向政府提交虚假AMP、最优价格或Non - FAMP信息，或未及时提交价格数据，将面临重大民事罚款，CMS可能终止医疗补助药品回扣协议[191] - 政府可能实施成本控制计划，如医保B或D部分通胀回扣、药品价格谈判计划等，影响公司产品市场条件[192] - 自2013年4月1日起，医保对所有项目和服务（包括药品）的支付每年削减2%，此削减已延长至2030财年[193] - 2020年及后续收费年度，品牌处方药制造商需支付总计28亿美元品牌处方药费用的按比例份额[195] - 《平价医疗法案》扩大了制造商在医疗补助计划下的回扣责任，增加了大多数创新药物的最低医疗补助回扣[194] - 2020年11月，美国卫生与公众服务部修订反回扣法规，规则原定于2023年1月1日全面生效，目前生效日期被推迟[199] 公司人员与办公相关 - 截至2022年2月28日，公司有189名全职员工和3名兼职员工，其中63%的员工处于面向客户的岗位[206] - 目前，女性占公司员工总数的57%[209] - 公司在宾夕法尼亚州Yardley租赁约30,000平方英尺的办公空间，租约于2024年5月到期[212] - 公司通过多种渠道促进与员工的开放直接沟通，包括定期全球电话会议等[207] - 公司为员工提供有竞争力的薪酬、奖金、股权机会、职业发展机会和完善的福利计划[208] 公司信息披露相关 - 公司在网站“投资者 - SEC文件”部分免费提供所有向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件[215] - 提交文件包括10 - K年度报告、10 - Q季度报告、8 - K当前报告、委托书及相关文件修订版[215] - 文件会在公司以电子方式向SEC提交或提供信息后尽快在网站发布[215] 鼻息肉治疗相关情况 - 伴鼻息肉患者中，高达60%在四年内出现鼻息肉复发[38] - 高达80%的患者在手术后两年内仍有症状[38] - 手术后四年内高达60%的病例出现鼻息肉再生[60] - 手术后两年内高达80%的患者仍有症状[60] - 约20%的患者选择手术修复[60] - 鼻息肉临床试验项目涵盖超1500名患者，约90%曾尝试INS疗法，近三分之一曾接受鼻窦手术[106] 儿科鼻息肉临床试验情况 - 需在2022年1月前完成XHANCE治疗儿科鼻息肉患者的临床试验，因入组率问题需申请延期[108] 公司基本信息 - 公司于2010年5月在特拉华州注册成立，公司办公室位于宾夕法尼亚州Yardley [2

财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度，XHANCE净收入为2180万美元，较2020年第三季度增长41%；2021年前九个月，XHANCE净收入为5110万美元，较2020年同期增长56% [27] - 2021年第三季度，XHANCE每份处方平均净收入为253美元，较2020年第三季度增长13%；2021年前九个月，每份处方平均净收入为211美元，较2020年同期增长21% [28] - 公司调整2021年全年财务指引，预计XHANCE净收入在7100万 - 7500万美元之间，第四季度同比增长率为27% - 53%；预计每份处方净收入超过210美元；预计总运营费用在1.32亿 - 1.37亿美元之间，其中约1000万美元为基于股票的薪酬，不包括该薪酬的运营费用预计在1.22亿 - 1.27亿美元之间 [30][31][32] 各条业务线数据和关键指标变化 - 2021年第三季度，XHANCE新增处方约2.79万份，较2020年第三季度增长22%，同期市场仅增长9%；总处方数约8.63万份，较2020年第三季度增长25%，同期市场仅增长4% [22][23] - 2021年第三季度，XHANCE市场份额从2020年第三季度的4.9%提升至6%；开具XHANCE处方的医生数量约7200名，较2020年第三季度增长12%；开具超过15份处方的医生数量增长27%，达到1400多名 [24][25] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前XHANCE针对鼻息肉适应症推广，每年约有100万确诊患者接受治疗；若获批慢性鼻窦炎适应症，潜在患者群体将大幅增加，包括约300万同时患有鼻息肉或慢性鼻窦炎的专科患者、600万 - 700万初级保健患者以及约2000万曾患慢性鼻窦炎但停止治疗的患者 [5][10][12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于将XHANCE发展成为首个FDA批准的慢性鼻窦炎药物治疗方案，若成功获批，将为业务带来多个增长机会，包括扩大专科业务患者群体、与初级保健合作伙伴拓展推广范围等 [7][10][12] - 公司宣布发行普通股，预计获得4000万美元毛收入，同时将降低未偿债务相关的最低过去12个月XHANCE净产品销售契约要求，并将仅支付利息的期限延长九个月至2023年9月 [34][35] - 公司与Kaleo达成协议，将于2021年12月31日终止合作，原因是Kaleo代表未能恢复到疫情前对医生办公室的访问水平 [50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受到疫情影响，XHANCE仍是一个增长品牌，预计2021年全年净收入将达到7100万 - 7500万美元，同比增长47% - 55%，且有因素支持其持续增长，如医生认可度提高、患者流量和医生访问改善、共付援助计划优化等 [6] - 慢性鼻窦炎两项关键试验ReOpen1和ReOpen2预计分别在2022年第一季度和第二季度公布顶线结果，公司对试验进展和结果持积极态度 [15][16] 其他重要信息 - 公司对ReOpen1和ReOpen2试验进行了预先计划的盲态中期分析，结果显示两个共同主要终点的观察方差低于初始研究设计时假设的方差，因此将ReOpen2试验的样本量从399名患者减少至约210名，同时保持最终分析的统计效力 [38][39] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 根据修订后的全年指引，第四季度收入在低端可能环比下降，原因是什么？第四季度每份处方净收入有何动态？ - 以范围中点计算，2021年第四季度收入将比2020年第四季度增长约40%，全年增长超过50% [45][46] - 每年1月患者高免赔额和自付费用上限重置，公司需增加共付援助，导致第一季度每份处方平均净收入降低，因此在第四季度对渠道库存进行估值时，需按预期销售价格重新估值，造成12月价格压力，这是制药行业普遍现象 [46][47] - 预计第四季度每份处方净收入可能环比下降，处方数量可能较第三季度增加 [48] 问题2: 疫情后销售人员实地推广的程度如何？Kaleo合作推广的帮助情况如何？削减费用时是否对销售团队进行调整？ - 部分地区销售人员对医生办公室的访问仅为疫情前的50%，未达到预期恢复水平 [49] - 公司与Kaleo已达成协议，于2021年12月31日终止合作，原因是Kaleo代表对医生办公室的访问未恢复到疫情前水平 [50] - 公司对当前销售部署感到满意，XHANCE是对推广敏感的品牌，若环境改善，有望从中受益，目前销售团队无调整计划 [50] 问题3: 鉴于两项慢性鼻窦炎研究的入组情况，为何现在进行股权融资？ - 此次融资是为了完成与Pharmakon的债务协议修订，融资完成后将降低未偿债务相关的最低过去12个月XHANCE净产品销售契约要求，并延长仅支付利息的期限 [53][54] - 额外现金将增强公司资产负债表，为2022年第一季度和第二季度的两项关键数据事件做好准备 [53] 问题4: 部分保险计划限制XHANCE覆盖鼻息肉患者的情况有多普遍？随着XHANCE市场份额扩大，这种情况是否更普遍？目前鼻息肉和非鼻息肉患者的处方比例及趋势如何？ - 公司商业保险覆盖率约80%，多数计划无需事先授权，但部分支付方要求医生证明患者患有鼻息肉，这限制了一些医生的处方范围 [62][63] - 目前鼻息肉诊断患者群体的潜在市场规模为8亿美元，若慢性鼻窦炎适应症获批，不仅将成为首个获批产品，还能显著缓解支付方问题 [64][65] - 公司所有推广均基于标签适应症，对IQVIA关于产品使用适应症的数据持保留态度，随着产品推广范围扩大，适应症限制对处方比例的影响将更加明显 [66] 问题5: 此次股权融资后，若非息肉研究成功，公司的现金储备情况如何？如何考虑商业组织的支出？ - 公司认为目前专注于耳鼻喉过敏专科业务的规模合适，过去三年运营费用、销售和营销、一般及行政费用、研发费用相对稳定，随着XHANCE增长，固定基础设施的杠杆作用增强 [68] - 过去几年公司在XHANCE慢性鼻窦炎适应症的IIb期临床试验上投入大量成本，预计在2022年上半年完成患者入组部分，下半年仍有医学写作、PDUFA费用等，但未来在该适应症上无后续临床试验计划，研发成本有望降低 [69] 问题6: 新算法是否已开始加速XHANCE的使用？是否有影响？若慢性鼻窦炎适应症数据良好，在与全科医生合作方面是否仍有高兴趣？ - 算法于6月发布，夏季推广因假期受限，秋季加大向医生传播力度，已产生影响，但受疫情限制，覆盖范围未达预期，公司对其推动业务增长有信心，且产品偏好份额有所提升 [77] - 公司对与初级保健合作伙伴关系仍持乐观态度，有多家制药公司已针对预计的XHANCE高处方医生进行部署，通常合作协议在数据公布后达成 [78] 问题7: 股权融资导致约50%的股权稀释，若有多家公司对项目感兴趣并进行尽职调查，为何不选择合作而非股权融资？ - 股权稀释约为三分之一，发行约2500万股 [80] - 此次融资是为了修订与Pharmakon的债务契约和整体协议，在考虑潜在合作时需权衡多方面因素，如数据公布前对资产的潜在限制等，公司对长期前景有信心 [80][81] 问题8: 公司作为单一产品公司，选择独立运营的考虑因素是什么？若即将到来的审查数据良好并选择战略合作伙伴，继续独立运营的动力是什么？如何利用销售团队实现股东价值最大化？ - 公司将在积极试验场景下评估所有选项，包括战略选项，目标是提高组织在销售团队和基础设施方面的杠杆作用 [87] - 慢性鼻窦炎适应症获批将为耳鼻喉过敏专科和初级保健市场带来巨大机会，公司将充分考虑如何利用现有销售团队和基础设施实现价值最大化 [87]

现金及现金等价物情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为84,226千美元，较2020年12月31日的144,156千美元有所下降[21] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为84,226,000美元，累计亏损为594,437,000美元[36] - 2021年和2020年前九个月，经营活动使用的现金分别为60,219,000美元和67,050,000美元[31] - 2021年和2020年前九个月，投资活动使用的现金分别为38,000美元和460,000美元[31] - 2021年和2020年前九个月，融资活动提供的现金分别为311,000美元和63,502,000美元[31] - 2021年前三季度经营活动使用现金6021.9万美元，较2020年减少690万美元，因收入增加但被费用和营运资金增加部分抵消[156][157] - 公司现有现金及现金等价物至少可维持本季度报告提交日期起十二个月的运营资金需求[170] 净产品收入情况 - 2021年第三季度净产品收入为21,826千美元，2020年同期为15,436千美元；2021年前九个月净产品收入为51,143千美元，2020年同期为32,770千美元[23] - 2021年第三季度和2020年第三季度，XHANCE净产品收入分别为2180万美元和1540万美元；2021年和2020年前九个月，净产品收入分别为5110万美元和3280万美元[123] - 公司预计2021年全年净产品收入为7100万至7500万美元，此前预期至少8000万美元，下调预期主要因新冠疫情对XHANCE处方和净产品收入增长率的持续不利影响[128] - 2021年和2020年前三季度净产品收入分别为5114.3万美元和3277万美元，增长主要因XHANCE处方量增加及平均净售价提高[147][148][149] 总运营费用情况 - 2021年第三季度总运营费用为34,866千美元，2020年同期为33,320美元；2021年前九个月总运营费用为106,927千美元，2020年同期为99,538千美元[23] - 预计2021年GAAP总运营费用在1.32 - 1.37亿美元之间，不含非现金股票薪酬费用预计在1.22 - 1.27亿美元之间[167] 净亏损及综合亏损情况 - 2021年第三季度净亏损为17,117千美元，2020年同期为21,214千美元；2021年前九个月净亏损为66,672千美元，2020年同期为75,922千美元[23] - 2021年第三季度综合亏损为17,115千美元，2020年同期为21,201千美元；2021年前九个月综合亏损为66,668千美元，2020年同期为75,939千美元[25] - 2021年和2020年前九个月，公司净亏损分别为66,672,000美元和75,922,000美元[31] - 2021年和2020年前三季度净亏损分别为6667.2万美元和7592.2万美元，亏损幅度收窄[147] 负债及股东权益情况 - 截至2021年9月30日，公司总负债为183,386千美元，较2020年12月31日的182,025千美元略有增加[21] - 截至2021年9月30日，公司股东权益（赤字）为 - 51,469千美元，而2020年12月31日为6,788千美元[21] - 截至2020年9月30日九个月，公司股东权益为27,683美元，普通股数量为52,080,552股[29] - 截至2021年9月30日，公司发行并流通的普通股为53,449,567股，较2020年12月31日的52,945,865股有所增加[21][28] 累计亏损及额外实收资本情况 - 2021年前九个月，公司因股票补偿费用增加了8,005千美元的额外实收资本[28] - 2021年前九个月，公司累计亏损从527,765千美元增加到594,437千美元[21][28] 应收账款及客户占比情况 - 2021年9月30日，五名客户分别占公司应收账款的39%，以及三、九个月净产品销售额的33%和32%[46][47] 采购及供应商情况 - 公司目前从多个第三方供应商和制造合作伙伴处采购XHANCE及其组件，部分为单一来源，已启动部分组件的替代供应商资格认证流程[48] 持续经营能力情况 - 公司作为持续经营实体的能力取决于能否遵守与Pharmakon的《票据购买协议》，以及能否从运营中产生足够现金流或获得额外融资[38] 受限现金余额情况 - 2021年9月30日和2020年12月31日，预付费用和其他资产中包含的受限现金余额分别为9000美元和23000美元[50] 许可收入情况 - 2021年前9个月，公司从Currax获得100万美元的许可收入，且根据协议除特定费用报销外，无进一步收入[58] - 2019年，公司从Currax获得373万美元的前期付款；2020年收到75万美元；2021年1月收到100万美元的里程碑付款[70] - 2019年OptiNose AS与Currax签订许可协议，2019年获370万美元预付款，2020年12月获80万美元，2021年1月获100万美元里程碑付款[132] - 2021年和2020年前三季度许可收入分别为100万美元和0，2021年因里程碑付款获得收入[147][150] 稀释每股净亏损相关情况 - 2021年9月30日和2020年，计算稀释每股净亏损时，排除的潜在普通股数量分别为10876862股和12397095股[60] 存货情况 - 2021年9月30日和2020年12月31日，公司存货总额分别为1316.1万美元和904.2万美元[66] 物业和设备净值及折旧费用情况 - 2021年9月30日和2020年12月31日，公司物业和设备净值分别为151.5万美元和202.8万美元[68] - 2021年和2020年第三季度，折旧费用分别为15.3万美元和47.3万美元；前9个月折旧费用分别为47.6万美元和103.5万美元[68] 应计费用和其他流动负债情况 - 2021年9月30日和2020年12月31日，应计费用和其他流动负债总额分别为4712.5万美元和4668.3万美元[69] 债务融资及相关成本情况 - 2019年9月12日，公司通过协议获得1.3亿美元债务融资，分别于2019年、2020年分三次发放[72] - 公司于2020年8月13日签订协议，可增发高级有担保票据，为此发行44,643股普通股，公允价值250美元记为债务发行成本[73] - 2021年3月2日协议修订，公司需支付1,300美元修订费，记为债务发行成本[74] - 高级有担保票据年利率10.75%，2024年9月12日到期，公司需季度付息并分期还本[75] - 公司支付1,125美元前期费用，发行810,357份认股权证，行使价6.72美元/股，2022年9月12日到期，债务发行成本6,514美元[76] - 控制权变更时公司需全额偿还票据，提前还款按不同时间收取0 - 2%的溢价，30个月内提前还款需支付“足额补偿”金额[77] - 2021年和2020年第三季度利息费用分别为4,072美元和3,350美元，前九个月分别为11,959美元和9,506美元[80] - 截至2021年9月30日，长期债务净额为126,542美元，2020年12月31日为125,202美元[80] - 2019 - 2020年公司通过与Pharmakon的协议获得1.3亿美元债务融资，分三次发行[160] 股票期权及受限股票单位情况 - 2021年前九个月授予员工1,615,696份股票期权，估计加权平均授予日公允价值2.26美元，2020年为1,303,210份，公允价值3.44美元[87] - 2021年3月授予957,990份受限股票单位，授予日公允价值3.51美元，截至9月30日，未确认服务型受限股票单位补偿成本5,432美元，绩效型为3,095美元[90] 员工股票购买计划股份支付费用情况 - 2021年和2020年第三季度员工股票购买计划的股份支付费用分别为65美元和102美元，前九个月分别为264美元和389美元[92] XHANCE处方相关情况 - 2020年第一季度末，新冠疫情对XHANCE处方增长和净收入产生不利影响，2020年第一季度至第二季度处方量增长11%，2020年第二季度至第三季度增长11%，2020年第三季度至第四季度增长7%，2020年第四季度至2021年第一季度下降2%，2021年第一季度至第二季度增长14%，2021年第二季度至第三季度增长4%[98][99] - 2021年第三季度XHANCE处方总量估计为86,300，较2020年第三季度的69,000增长25%，2020年第四季度为73,900，2021年第一季度为72,600，2021年第二季度为82,900[101] - 2020年第四季度至2021年第三季度，INS处方市场增长4%；2019年第四季度至2020年第一季度增长7%，2020年第一季度至第二季度下降16%，2020年第二季度至第三季度下降6%，2020年第三季度至第四季度增长3%，2020年第四季度至2021年第一季度下降4%，2021年第一季度至第二季度增长14%，2021年第二季度至第三季度下降4%[101] - 2021年第三季度XHANCE新处方总量估计为27,900，较2020年第三季度的23,000增长22%，2020年第四季度为24,600，2021年第一季度为25,900，2021年第二季度为29,000；2020年第三季度至2021年第三季度，INS新处方市场增长9%，2021年第二季度至第三季度下降4%[105] - 2021年第三季度XHANCE refill处方总量估计为58,400，较2020年第三季度的46,100增长27%，2020年第四季度为49,300，2021年第一季度为46,700，2021年第二季度为53,900[105] XHANCE市场份额及医生相关情况 - 2021年第三季度XHANCE在18,000名目标医生中的市场份额为6.0%，2020年第三季度为4.9%，2020年第四季度为5.1%，2021年第一季度为5.4%，2021年第二季度为5.4%[105] - 2021年第三季度至少有一名患者填写XHANCE处方的医生总数估计为7,196，较2020年第三季度的6,443增长12%，2020年第四季度为6,708，2021年第一季度为6,920，2021年第二季度为7,188[105] - 2021年第三季度患者填写超过15份XHANCE处方的医生总数估计为1,459，较2020年第三季度的1,153增长27%，2020年第四季度为1,275，2021年第一季度为1,285，2021年第二季度为1,414[106] XHANCE每份处方平均净产品收入情况 - 2021年第三季度XHANCE每份处方的平均净产品收入为253美元，较2020年第三季度的224美元增长约13%，2020年第四季度为211美元，2021年第一季度为151美元，2021年第二季度为221美元[106] - 2021年第二季度，XHANCE每处方平均净产品收入为253美元，高于2021年第二季度的221美元和2020年第三季度的224美元[124] - 公司预计2021年全年每处方平均净产品收入超210美元，此前预期超200美元[129] 目标医生及合作推广情况 - 公司认为约15,000名医生治疗约350万名慢性鼻鼻窦炎患者，其中约120万名患有伴有鼻息肉的慢性鼻鼻窦炎[107] - 公司有100名区域经理，目标客户超10000名耳鼻喉科医生、过敏症专科医生和“专科类”初级保健医生，2020年10月与kaléo达成合作推广协议，目标受众达6000名处方医生，2021年12月31日终止该协议[108] XHANCE保险覆盖情况 - 截至2021年9月30日，超75%商业保险人群所在计划涵盖XHANCE，但支付方可能随时调整覆盖水平并施加使用限制[110] XHANCE临床试验情况 - XHANCE慢性鼻窦炎治疗的两项3b期临床试验，第一项于2018年第四季度启动，2021年7月约330名受试者完成入组；第二项于2019年第二季度启动，2021年10月约210名受试者完成入组[112] OPN - 019候选配方测试情况 - OPN - 019候选配方对SARS - CoV - 2进行体外测试，病毒计数实现4 - log（99.99%

分组1 - 会议为OptiNose 2021年第二季度财报电话会议，时间为2021年8月11日上午11点（美国东部时间） [1] - 公司参会人员有负责投资者关系与业务运营的副总裁Jonathan Neely、首席执行官兼董事Peter Miller、首席财务官Keith Goldan、总裁兼首席运营官Ramy Mahmoud [1] - 电话会议参会人员有来自Cantor Fitzgerald & Co.的Brandon Folkes、RBC Capital Markets的Steve Daddeo、Cowen and Company的Kenneth Cacciatore、Piper Sandler & Co.的David Amsellem [1] - 会议将回顾OptiNose 2021年第二季度业绩及剩余年度计划，相关展示幻灯片可在公司网站optinose.com的投资者板块查看 [3] - 会议讨论包含前瞻性陈述，实际结果可能与陈述有重大差异，更多相关信息可在公司今日发布的财报发布的前瞻性陈述警示说明部分、向美国证券交易委员会提交的最新10 - K表和10 - Q表的风险因素部分及公司网站optinose.com查看 [4]

业绩总结 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为9400万美元，同比增长33%[6] - XHANCE净收入同比增长79%，从2020年第二季度的1.64亿美元增加至2021年第二季度的2.21亿美元[15] - XHANCE每个处方的平均净收入在2021年第二季度增长35%[15] 用户数据 - XHANCE新处方数量同比增长55%，从2020年第二季度的18.7千增加至2021年第二季度的29.0千[8] - XHANCE总处方数量同比增长33%，从2020年第二季度的62.5千增加至2021年第二季度的82.9千[8] - XHANCE在目标医生群体中的市场份额从4.4%增加至5.4%[10] - XHANCE在鼻用类固醇市场的处方数量同比增长19%，而总处方数量增长5%[9] 未来展望 - 2021年预计XHANCE净收入至少为8000万美元，平均每个处方的净收入预计超过200美元[16] - 第一项慢性鼻窦炎试验的顶线结果预计在2022年第一季度发布，第二项试验的结果预计在2022年第二季度发布[22] - 第一项慢性鼻窦炎试验的最终入组人数约为330人，低于最初的378人目标[22]

财务数据关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为93,916千美元，较2020年12月31日的144,156千美元有所下降[19] - 2021年第二季度，公司净产品收入为18,357千美元，高于2020年同期的10,272千美元[21] - 2021年上半年，公司总营收为30,317千美元，高于2020年同期的17,334千美元[21] - 2021年第二季度，公司运营亏损为19,555千美元，小于2020年同期的22,599千美元[21] - 2021年上半年，公司净亏损为49,555千美元，小于2020年同期的54,708千美元[21] - 截至2021年6月30日，公司总资产为139,515千美元，较2020年12月31日的188,813千美元有所下降[19] - 截至2021年6月30日，公司总负债为176,588千美元，较2020年12月31日的182,025千美元有所下降[19] - 截至2021年6月30日，公司股东权益（赤字）为 - 37,073千美元，而2020年12月31日为6,788千美元[19] - 2021年第二季度，公司综合亏损为23,502千美元，小于2020年同期的25,857千美元[23] - 2021年上半年，公司综合亏损为49,553千美元，小于2020年同期的54,738千美元[23] - 2021年上半年净亏损49,555,000美元，2020年同期为54,708,000美元[28] - 2021年上半年经营活动使用现金50,518,000美元，2020年同期为51,518,000美元[28] - 2021年上半年投资活动使用现金10,000美元，2020年同期为309,000美元[28] - 2021年上半年融资活动提供现金276,000美元，2020年同期为29,950,000美元[28] - 2021年上半年现金、现金等价物和受限现金净减少50,252,000美元，2020年同期为21,886,000美元[28] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为93,916,000美元[32] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，受限现金余额分别为11,000美元和23,000美元[42] - 2021年6月30日和2020年6月30日，因具有反稀释作用，计算摊薄后净亏损每股收益时排除的潜在普通股分别为1098.9547万股和1233.7373万股[52] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月和六个月，公司因预期当年亏损和历史亏损未记录所得税费用或收益[53] - 2021年6月30日和2020年12月31日，公司存货分别为1330.3万美元和904.2万美元[60] - 2021年6月30日和2020年12月31日，公司固定资产净值分别为168.5万美元和202.8万美元[61] - 2021年6月30日和2020年12月31日，公司应计费用和其他流动负债分别为4332.7万美元和4668.3万美元[63] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司利息费用分别为4012美元和3293美元；六个月分别为7888美元和6156美元[75] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，长期债务净额分别为126043美元和125202美元[77] - 截至2021年6月30日，公司为美国员工的401(k)退休计划匹配费用约118美元记为应计负债[78] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，挪威和英国员工养老金计划成本分别为1美元和5美元；六个月分别为3美元和10美元[79] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，公司股票期权和员工股票购买计划的股票薪酬费用分别为5343美元和5232美元[81] - 2021年6月30日，未归属股票期权预计归属的未确认薪酬成本为10695美元，将在2.29年的加权平均摊销期内确认[85] - 2021年和2020年Q2，产品销售成本分别为242.5万美元和170万美元，研发费用分别为817.9万美元和547.4万美元，销售、一般和行政费用分别为2730.8万美元和2569.7万美元[138] - 2021年和2020年Q2，净亏损分别为2350.2万美元和2585.2万美元[138] - 2021年Q2与2020年Q2相比，研发费用增加270万美元，主要因XHANCE慢性鼻窦炎临床试验费用增加300万美元，部分被设备开发和人员成本减少30万美元抵消[141] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，销售、一般和行政费用分别为2730万美元和2570万美元，增长160万美元[142] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，净利息收支分别为400万美元和330万美元，增长与Pharmakon优先担保票据本金余额增加有关[143] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，净产品收入分别为2931.7万美元和1733.4万美元，增长主要归因于XHANCE处方数量增加[144][145] - 2021年截至6月30日的六个月，许可收入为100万美元，源于Currax许可协议的里程碑付款，2020年同期无此项收入[144][146] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，产品销售成本分别为416.5万美元和305.6万美元，增长主要因销量增加[144][147] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，研发费用分别为1340.4万美元和1040.6万美元，增长300万美元主要因XHANCE临床试验费用增加[144][148] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，净亏损分别为4955.5万美元和5470.8万美元，截至2021年6月30日，累计亏损5.773亿美元[144][151] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，经营活动使用的现金分别为5051.8万美元和5151.8万美元，减少100万美元[152][153] - 预计2021年GAAP总运营费用在1.37亿美元至1.42亿美元之间，不包括非现金股票薪酬费用预计在1.27亿美元至1.32亿美元之间[164] - 公司现有现金及现金等价物足以维持债务工具要求的最低现金余额，并为运营提供至少12个月资金[167] - 截至2021年6月30日，公司总合同义务为168,166,000美元，其中1年内到期15,455,000美元，1 - 3年到期134,739,000美元，3 - 5年到期17,972,000美元[169] - 运营租赁义务总计3,200,000美元，其中1年内到期1,286,000美元，1 - 3年到期1,914,000美元[169] - 长期债务总计164,966,000美元，其中1年内到期14,169,000美元，1 - 3年到期132,825,000美元，3 - 5年到期17,972,000美元[169] 各条业务线数据关键指标变化 - 截至2021年6月30日，五名客户约占公司应收账款的44%，约占公司净产品销售额的31%[39] - 公司首款商业产品XHANCE于2017年9月获美国FDA批准用于治疗18岁及以上患者鼻息肉[31] - 2021年上半年公司从Currax获得100万美元许可收入，此后除特定费用报销外无其他收入[50] - XHANCE处方量2020年第一季度到第二季度增长11%，第二季度到第三季度增长11%，第三季度到第四季度增长7%，2020年第四季度到2021年第一季度下降2%，2021年第一季度到第二季度增长14%[99] - 2021年第二季度XHANCE处方量为82,900，较2020年第二季度的62,500增长33%；2020年第三季度为69,000，第四季度为73,900，2021年第一季度为72,600[101] - 2020年第四季度到2021年第一季度INS市场处方量下降4%，2021年第一季度到第二季度增长14%；2020年第二季度到2021年第二季度增长约5%[101] - 2021年第二季度XHANCE在18,000名目标医生中的市场份额为5.4%，2020年第二季度为4.4%，第三季度为4.9%，第四季度为5.1%，2021年第一季度为5.4%[106] - 2021年第二季度XHANCE新处方量为29,000，较2020年第二季度的18,700增长55%；2020年第三季度为23,000，第四季度为24,600，2021年第一季度为25,900[106] - 2021年第二季度XHANCE refill处方量为53,900，较2020年第二季度的43,800增长23%；2020年第三季度为46,100，第四季度为49,300，2021年第一季度为46,700[106] - 2021年第二季度开具XHANCE处方的医生数量为7,188，较2020年第二季度的6,209增长16%；2020年第三季度为6,443，第四季度为6,708，2021年第一季度为6,920[106] - 2021年第二季度患者处方量超过15的医生数量为1,414，较2020年第二季度的1,028增长38%；2020年第三季度为1,153，第四季度为1,275，2021年第一季度为1,285[106] - 2021年第二季度XHANCE每张处方平均净产品收入为221美元，较2020年第二季度的164美元增长约35%；2020年第三季度为224美元，第四季度为211美元，2021年第一季度为151美元[107] - 公司销售团队约有100名区域经理，目标是超10,000名医生，2020年10月与kaléo达成联合推广协议，目标推广至多达6,000名处方医生[109] - 超75%商业保险覆盖XHANCE，但支付方可能随时改变覆盖水平并施加使用限制[111] - 首个慢性鼻窦炎3b期临床试验于2018年Q4启动，2021年7月完成约330名受试者入组；第二个于2019年Q2启动，预计入组约399名受试者[113] - OPN - 019候选配方对SARS - CoV - 2病毒计数有99.99%的减少，对多数病原体有99.9% - 99.9999%的减少[120] - 2021年Q2和2020年Q2，XHANCE净产品收入分别为1840万美元和1030万美元；2021年和2020年上半年分别为2930万美元和1730万美元[124] - 2021年Q2，XHANCE平均每份处方净产品收入约221美元，高于2021年Q1的151美元和2020年Q2的164美元[125] - 预计2021年全年XHANCE净产品收入至少8000万美元，全年平均每份处方净产品收入超200美元[129] - 2019 - 2021年，公司从Currax许可协议获得370万美元预付款、80万美元追加款和100万美元里程碑付款[130] 债务融资相关情况 - 公司通过Pharmakon高级有担保票据获得1.3亿美元债务融资，2019年9月12日发行8000万美元，2020年2月13日发行3000万美元，2020年12月1日发行2000万美元[65] - 2020年8月13日公司获发行2000万美元额外票据的选择权，但因未满足条件，截至2021年6月30日不再有资格[66] - 2021年3月2日公司对Pharmakon高级有担保票据进行修订，修改了某些最低滚动十二个月合并XHANCE净销售额和特许权使用费[67] - 公司需支付1300美元修订费，该费用记为债务发行成本并在高级有担保票据期限内摊销[69] - 高级有担保票据年利率为10.75%，定于2024年9月12日到期，公司需按季付息并分期偿还本金[70] - 公司在成交日支付1125美元前期费用，发行认股权证可购买810357股普通股，行使价为每股6.72美元，2022年9月12日到期[71] - Pharmakon优先担保票据提供1.3亿美元债务融资，2019年9月12日发行8000万美元，2020年2月13日发行3000万美元，2020年12月1日发行2000万美元[157] - Pharmakon高级担保票据利率为10.75%，定于2024年9月12日到期[169] 公司销售协议相关情况 - 2021年8月11日，公司与Jefferies LLC达成公开市场销售协议，可出售普通股，总销售价格最高达50000美元，需支付最高3.0%的佣金[9

业绩总结 - Q1 2021 XHANCE净收入同比增长55%，达到$126百万[21] - Q1 2021 XHANCE处方总数同比增长30%，达到72.6千[14] - Q1 2021新处方数量同比增长16%，达到22.3千[14] - Q1 2021每个处方的净收入为$151，较2020年全年的$185有所改善[24] - XHANCE市场份额从2020年Q1的3.4%增加至2021年Q1的5.2%[16] - 预计2021年XHANCE净收入至少为$80百万[24] 用户数据 - 2021年Q1处方医生中，开具超过15个XHANCE处方的医生数量同比增长44%[16] 未来展望 - 预计2021年Q1将完成一项慢性鼻窦炎试验的入组，结果预计在2022年Q1公布[30] - 2021年GAAP运营费用预计在$137百万至$142百万之间，其中约$10百万为股票补偿[24] 现金状况 - 2021年Q1现金及现金等价物为$116百万[36]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度公司总营收为1200万美元，其中XHANCE净收入1100万美元，来自Currax Pharmaceuticals的一次性里程碑付款许可收入100万美元 [25] - 2021年第一季度XHANCE每份处方的平均净收入为151美元，高于120 - 140美元的指引，较去年第一季度的126美元有所增加 [28] - 公司预计2021年XHANCE净收入将超过8000万美元；XHANCE每份处方的净收入在2021年剩余三个季度将大幅改善，全年较2020年的185美元有所增加；2021年总运营费用在1.37 - 1.42亿美元之间，其中约1000万美元为基于股票的薪酬，不包括基于股票薪酬的总运营费用预计在1.27 - 1.32亿美元之间 [30][31] 各条业务线数据和关键指标变化 XHANCE业务 - 2021年第一季度XHANCE新处方约25900份，较2020年第一季度增长16%，是推出以来季度新处方数量最多的一次，而同期市场新处方量下降30% [9][19] - 2021年第一季度XHANCE处方总数约72600份，较2020年第一季度增长30%，而同期市场环境下降23% [20] - XHANCE的市场份额从2020年第一季度的3.4%增至2021年第一季度的5.4% [20] - 2021年第一季度约6920名医生有患者至少填写一份XHANCE处方，较2020年第一季度增加9%；一个季度内有超过15份XHANCE处方被患者填写的医生数量增长更快，从2020年第一季度到2021年第一季度增加44%，接近1300名医生 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 疫情导致患者到医生办公室的诊断访问次数减少，销售代表与医生进行面对面交流的机会受限，市场新处方量较上年下降30%，总处方量市场环境下降23% [9][20] - 随着疫情缓解，预计2021年公司区域经理进入医疗机构的机会和患者就诊量将得到改善，有望支持XHANCE处方量持续增长 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 专注于推动XHANCE收入增长和完成慢性鼻窦炎关键试验这两个核心目标 [8] - 随着疫情改善，期望从与kaléo的合作中获得更多收益 [11] - 积极寻求赠款、合作伙伴关系或其他资金来源，以支持OPN - 019的进一步开发，同时不影响主要业务重点 [37] - 不等待慢性鼻窦炎试验数据就开始与潜在合作伙伴进行对话，探索初级保健领域的合作机会 [103][105] 行业竞争 - XHANCE在治疗慢性鼻 - 鼻窦炎伴鼻息肉方面，被认为与标准鼻喷雾剂、手术或生物制剂不同，专家逐渐认可其独特作用，有望成为该疾病适当医疗管理的标准 [14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年第一季度财务表现符合公司指引，为实现两个核心目标奠定良好开端 [8] - 尽管疫情带来市场挑战，但XHANCE新处方在第一季度创下新高，随着疫情缓解，预计2021年XHANCE处方量将继续增长 [9][11] - 成功的慢性鼻窦炎试验将为公司带来增长机会，XHANCE有望成为首个获批并推广用于治疗3000万美国慢性鼻窦炎患者的药物，增加产品差异化，扩大目标患者群体，建立新的合作伙伴关系，改善美国以外的市场机会，为公司带来显著附加值 [12][13] - 专家对XHANCE独特作用的认可，有助于产品更广泛的应用，支持其成为疾病治疗的标准 [18] 其他重要信息 慢性鼻窦炎试验 - 公司对第一项试验3205的两个共同主要终点之一进行了中期分析，结果显示观察到的方差低于设计研究时假设的方差，因此决定不改变该试验的样本量，未来几个月可能对另一个共同主要终点进行单独的中期分析 [33][34] - 受疫情影响，特别是欧洲和加拿大试验中心的情况，预计第一项关键慢性鼻窦炎试验将在2021年第三季度完成患者招募，2022年第一季度公布 topline 结果，第二项正在进行的试验结果预计在2022年上半年公布 [12][35] OPN - 019 - 公司计划开展1期研究，评估OPN - 019减少鼻腔病毒载量的能力，需等待监管批准，若获批预计2021年第二季度获得结果 [36] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：是否对患者援助计划进行了更改，是否会在过敏季节进行调整，XHANCE在过敏、慢性鼻窦炎伴息肉和非息肉患者中的使用情况，以及专业药房网络是否有修改，是否会对每份处方的净收入产生压力 - 年初对患者援助计划进行了更改，将未参保患者的首次处方付款从0美元改为25美元，目的是提高每份处方的平均净收入，且未对医生处方产生重大影响 [46][47] - 业务构成大致为三分之一来自鼻息肉患者，三分之一来自无息肉的CF患者，其余来自鼻腔慢性炎症患者，未针对过敏患者调整援助计划，但过敏业务带来的患者流量有助于诊断慢性鼻窦炎和鼻息肉 [48][49] - 对专业药房网络感到满意，认为不会对每份处方的净收入产生额外压力，预计今年每份处方的平均净收入会提高 [51][52] 问题2：高处方量医生与其他开处方医生的区别，他们的专业特点，以及XHANCE处方在他们总IMS处方中的占比 - 高处方量医生（“信徒”群体）认为XHANCE疗效显著优于鼻喷雾剂，能为患者带来巨大价值，且开具方便、患者负担得起；公司商业保险覆盖率接近80%，80%的患者无需自付费用 [57][58] - 这些医生分布在耳鼻喉科、过敏科甚至初级保健领域，遍布美国各地，进入该群体需XHANCE处方占比超过20%，部分医生占比远高于此 [61] 问题3：当前手头现金是否足以支持公司实现盈利或达到盈亏平衡 - 公司表示手头现金足以维持12个月运营，第一季度通常是现金消耗最高的季度，随着XHANCE业务增长，其高毛利率（80%以上）将抵消现金消耗，公司将专注于XHANCE业务增长和慢性鼻窦炎试验完成 [63] 问题4：进入医生办公室进行拜访的情况，以及kaléo恢复拜访医生的时间 - 目前仍有很多办公室无法进入，部分地区无法接触到40% - 50%的医生，但调查显示情况正在改善，预计2021年第二季度会持续好转，部分医生群体预计6月开放对区域经理的访问 [67][68][70] - kaléo目前已恢复大量面对面拜访，与行业情况基本一致，公司对其与自身团队的合作效果有信心 [73][75] 问题5：今年剩余时间平均销售价格的走势是否会类似2019年 - 公司预计全年平均净收入将高于去年的185美元，由于去年的疫情援助计划今年不再实施，预计价格走势与2019年相似，对今年每份处方的平均净收入前景持乐观态度 [77] 问题6：实现收入指引中，处方增长和每份处方净价格分别的驱动作用，第一季度末渠道库存与年末相比情况，以及对本季度每份处方净价格的影响，现金储备能否支持两次试验结果公布 - 第一季度渠道去库存对每份处方的平均净收入产生负面影响，因为年初批发商和PPN会因预期价格上涨而囤货，第一季度去库存导致分子（净收入）降低，但全年来看影响会相互抵消 [82][83] - 今年的增长主要由处方量增长驱动，同时也预计每份处方的平均净收入会增长，公司对增长前景有信心，支持8000万美元的收入目标 [85][87][89] - 关于现金储备，12个月的指引是为满足审计要求，公司预计明年上半年完成第二项试验的数据报告 [90][91] 问题7：慢性鼻窦炎试验能否在新时间线内交付数据的信心，进行中期分析的原因，以及今年剩余时间XHANCE需求是否会受正常季节性因素影响 - 试验时间推迟主要受疫情影响，特别是欧洲和加拿大试验中心，公司对按目前预计时间完成试验有较高信心 [95][97] - 中期分析是预先计划的，目的是评估变异情况，以确认样本量假设的合理性，并非对试验中发生的事件做出的反应 [99][100] - 预计第二季度过敏季节仍会受疫情影响，患者量和医生访问无法恢复正常，下半年市场有望恢复正常 [101][102] 问题8：业务发展的最新想法，是否需要在获得慢性鼻窦炎数据后再认真推进 - 公司不会等待数据再与潜在合作伙伴进行对话，认为XHANCE在初级保健领域有巨大潜力，适合通过合作方式推广，目前已开展相关工作并与潜在合作伙伴进行沟通 [103][105] 问题9：增加可利用耳鼻喉/过敏科销售渠道的资产的优先级，是否考虑适合初级保健的产品，以及XHANCE产品生命周期管理中产品线扩展的想法 - 目前增加此类资产不是当务之急，公司当前重点是发展XHANCE业务和完成慢性鼻窦炎试验，但未来12个月会提高其优先级 [112][113] - 初级保健领域机会巨大，公司目前已涉足部分初级保健办公室，未来会通过合作方式最大化业务，同时也会在一些小的相邻领域进行拓展 [114][115] - 公司在产品生命周期管理方面主要考虑引进合适的产品，未来会寻找有显著差异化、能改变医生治疗标准的产品，不局限于呼气输送系统或鼻腔治疗产品 [116][117][118]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，现金及现金等价物为1.15984亿美元，较2020年12月31日的1.44156亿美元减少[18] - 2021年第一季度净产品收入为1096万美元，高于2020年同期的706.2万美元[20] - 2021年第一季度总运营费用为3414.9万美元，高于2020年同期的3334.8万美元[20] - 2021年第一季度净亏损为2605.3万美元，小于2020年同期的2885.6万美元[20] - 2021年第一季度综合亏损为2605.1万美元，小于2020年同期的2888.1万美元[23] - 截至2021年3月31日，股东（赤字）权益为 - 1666.7万美元，而2020年12月31日为678.8万美元[18] - 2021年第一季度净亏损2605.3万美元，2020年同期为2885.6万美元[27] - 2021年第一季度折旧和摊销为16.5万美元，2020年同期为30.9万美元[27] - 2021年第一季度基于股票的薪酬为261万美元，2020年同期为246万美元[27] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为1.15984亿美元[31] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司因预期当年亏损和历史亏损未记录所得税费用或收益[52] - 2021年3月31日和2020年12月31日，受限现金余额分别为9000美元和2.3万美元[41] - 2021年第一季度和2020年第一季度，计算基本和摊薄净亏损每股收益所用的加权平均股数相同[50] - 2021年3月31日和2020年3月31日，因具有反摊薄效应，潜在普通股未反映在摊薄净亏损每股收益中，分别为1150.3516万股和1238.2114万股[51] - 2021年3月31日总库存为12703000美元，2020年12月31日为9042000美元[55] - 2021年3月31日财产和设备净值为1885000美元，2020年12月31日为2028000美元；2021年和2020年截至3月31日的三个月折旧费用分别为204000美元和308000美元[56] - 2021年3月31日应计费用和其他流动负债总计36808000美元，2020年12月31日为46683000美元[57] - 2021年和2020年截至3月31日的三个月利息费用分别为3876000美元和2863000美元[68] - 2021年3月31日长期债务净额为125584000美元，2020年12月31日为125202000美元[69] - 截至2021年3月31日，公司401(k)退休计划应计负债约81000美元[70] - 2021年和2020年截至3月31日的三个月，公司股票薪酬费用分别为2610000美元和2460000美元[74] - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司确认与2017年员工股票购买计划相关的基于股票的薪酬费用分别为108美元和150美元[84] - 2021年和2020年第一季度净产品收入分别为1096万美元和706.2万美元，许可收入分别为100万美元和0，总收入分别为1196万美元和706.2万美元[126] - 2021年和2020年第一季度产品销售成本分别为174万美元和135.6万美元，研发费用分别为522.5万美元和493.2万美元，销售、一般和行政费用分别为2718.4万美元和2706万美元[126] - 2021年和2020年第一季度运营亏损分别为2218.9万美元和2628.6万美元，净亏损分别为2605.3万美元和2885.6万美元[126] - 2021年和2020年第一季度利息（收入）费用分别为385.6万美元和253.1万美元，其他（收入）费用分别为8000美元和3.9万美元[126] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损5.538亿美元，现金及现金等价物为1.16亿美元[132] - 2021年和2020年第一季度经营活动使用的现金分别为2802.4万美元和2796.8万美元，投资活动使用的现金分别为9.1万美元和7万美元[133] - 2021年和2020年第一季度融资活动使用的现金分别为7.1万美元和提供2937.8万美元[133] - 预计2021年GAAP总运营费用在1.37亿至1.42亿美元之间，其中约1000万美元为基于股票的薪酬费用[144] XHANCE产品业务线数据关键指标变化 - 公司预计2021年全年XHANCE产品净收入至少为8000万美元[9] - 公司预计2021年全年每份处方的平均净产品收入较2020年的185美元有所增加[9] - XHANCE处方量从2020年第一季度到第二季度增长11%，从第二季度到第三季度增长11%，从第三季度到第四季度增长7%，从第四季度到2021年第一季度下降2%[89][90] - 2021年第一季度XHANCE估计处方总数为7.26万份，与2020年第一季度的5.61万份相比增长30%；2020年第二季度为6.25万份，第三季度为6.9万份，第四季度为7.39万份[92] - 从2020年第一季度到2021年第一季度，鼻内类固醇（INS）处方市场下降约23%；INS市场处方量从2019年第四季度到2020年第一季度增长7%，从2020年第一季度到第二季度下降16%，从第二季度到第三季度下降6%，从第三季度到第四季度增长3%，从第四季度到2021年第一季度下降4%[92] - 公司计算XHANCE在约1.8万名目标医生中的市场份额，此前在2020年第四季度kaléo开始联合推广前，目标受众约为1万名[94] - XHANCE在2020年第一季度至2021年第一季度目标受众市场份额分别为3.4%、4.4%、4.9%、5.1%、5.4%，目标受众为18000名医生[95] - 2021年第一季度XHANCE新处方估计为25900份，较2020年第一季度的22300份增长16%，同期INS新处方市场下降约30%[95] - 2021年第一季度XHANCE refill处方估计为46700份，较2020年第一季度的33700份增长38%[95] - 2021年第一季度开具XHANCE处方的医生估计为6920名，较2020年第一季度的6345名增长9%[95] - 2021年第一季度患者开具超过15份XHANCE处方的医生估计为1285名，较2020年第一季度的895名增长44%[95] - 2021年第一季度XHANCE每份处方平均净产品收入为151美元，较2020年第一季度的126美元增长约20%[96] - 2021年第一季度和2020年第一季度XHANCE净产品收入分别为1100万美元和710万美元[111] - 公司预计2021年全年净产品收入至少为8000万美元，预计2021年全年每份处方平均净产品收入较2020年的185美元有所增加[115] 公司业务合作与收入相关 - 2021年第一季度公司从Currax获得100万美元的许可收入[49] - 公司从Currax License Agreement获得收入，2019年收到3730000美元，2020年收到750000美元，2021年1月收到1000000美元[59] - 公司在2019 - 2021年从Currax License Agreement获得370万美元预付金、80万美元和100万美元里程碑付款[116] 公司债务融资相关 - Pharmakon Senior Secured Notes提供最高150000000美元债务融资，2019年9月12日发行80000000美元，2020年2月13日发行30000000美元，2020年12月1日发行20000000美元[60] - Pharmakon Senior Secured Notes年利率为10.75%，2024年9月12日到期[63] - 公司与Pharmakon签订高级有担保票据协议，可获得最高1.5亿美元债务融资，已发行1.3亿美元[137] - Pharmakon高级有担保票据利率为10.75%，定于2024年9月12日到期[149] 公司股票期权与受限股票单位相关 - 2021年第一季度授予员工购买145.8501万股普通股的股票期权，估计加权平均授予日公允价值为2.29美元；2020年同期授予114.6258万股，估计加权平均授予日公允价值为3.44美元[78] - 2021年3月31日，未归属且预计归属的股票期权相关未确认薪酬成本为1.3026万美元，将在2.39年的估计加权平均摊销期内确认[79] - 2021年第一季度授予员工95.799万个受限股票单位（RSUs），2020年3月授予的95.799万个RSUs授予日公允价值为3.51美元；2021年未授予基于绩效的RSUs[82] - 2021年3月31日，未归属且预计归属的基于服务的RSUs相关未确认薪酬成本为6796美元，将在2.39年的估计加权平均摊销期内确认；基于绩效的RSUs相关未确认薪酬成本为3095美元[82] 公司临床试验进度 - 公司预计在2021年第三季度完成正在进行的3b期慢性鼻窦炎试验的首次入组，2022年第一季度获得顶线结果，另一项试验的顶线结果将于2022年上半年公布[9] - 公司原预计两项慢性鼻窦炎临床试验的顶线结果在2021年下半年公布，现预计第一项试验在2021年第三季度完成入组，2022年第一季度公布顶线结果，另一项试验在2022年上半年公布顶线结果[93] 公司其他相关信息 - 2021年第一季度五个客户约占公司应收账款的44%，约占净产品销售额的36%[38] - 公司预计约15000名医生治疗350万慢性鼻窦炎患者，其中120万患有慢性鼻窦炎伴鼻息肉[97] - 公司预计未来将继续产生重大费用，用于销售、营销、临床开发、研发等活动[145] - 现有现金及现金等价物足以维持债务工具要求的最低现金余额，并为公司运营提供至少12个月的资金[147] - 公司无任何资产负债表外安排[148] - 截至2021年3月31日，运营租赁总义务为377.5万美元，其中不到1年为161.7万美元，1 - 3年为199万美元，3 - 5年为16.8万美元[149] - 截至2021年3月31日，长期债务总义务为1.68537亿美元，其中不到1年为1416.9万美元，1 - 3年为1.19234亿美元，3 - 5年为3513.4万美元[149] - 截至2021年3月31日，合同总义务为1.72312亿美元，其中不到1年为1578.6万美元，1 - 3年为1.21224亿美元，3 - 5年为3530.2万美元[149] - 若未按要求购买最低数量产品，公司可能需每周支付5000美元[149] - 2020年12月31日年度报告中的关键会计政策和重大判断及估计自2021年3月3日提交SEC后无重大变化[150] - 公司已不可撤销地选择不利用《JOBS法案》的延期过渡期条款，将按非新兴成长型上市公司要求采用新的或修订的会计准则[152] - 公司作为较小报告公司，无需提供市场风险的定性和定量披露信息[153]

财务数据和关键指标变化 - 2020年全年XHANCE净收入增长59%，达到4840万美元；总处方量增长70%，新处方量增长31% [6] - 2020年第四季度，XHANCE净收入为1560万美元，平均每份处方净收入为211美元；全年平均每份处方净收入为185美元，较2019年下降6% [30][31] - 2020年全年运营费用为1.29亿美元，较2019年增长3%；研发费用增加260万美元，增幅12%；销售、一般和行政费用增加130万美元，增幅1% [32][33] - 公司预计2021年XHANCE净收入超过8000万美元；第一季度净收入将低于第四季度，平均每份处方净收入在120 - 140美元之间；全年平均每份处方净收入将高于2020年 [34][35][39] - 公司预计2021年总运营费用在1.37 - 1.42亿美元之间，其中约1100万美元为基于股票的薪酬；不包括基于股票薪酬的运营费用预计在1.26 - 1.31亿美元之间 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 XHANCE业务 - 2020年第四季度，XHANCE新处方量为24600份，较第三季度增长7%，较2019年第四季度增长16%，创历史新高 [19] - 2020年第四季度，XHANCE refill处方量增至49300份，约占业务的三分之二 [21] - 2020年第四季度，XHANCE总处方量约为73900份，较2019年第四季度增长36% [22] - 2020年第四季度，XHANCE市场份额从2019年第四季度的3.4%增至5.1% [25] - 2020年第四季度，约6700名医生至少开具了一份XHANCE处方，较2019年第四季度增长14%；开具超过15份处方的医生数量增长54%，超过1200名 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 2020年市场新处方量从第四季度到第四季度下降21% [9] - 公司更新市场份额计算的目标医生受众，将包括约18000名医生，包括所有耳鼻喉科和过敏专科医生以及初级保健医生 [23][24] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 聚焦XHANCE收入增长和慢性鼻窦炎试验完成 [61] - 期望利用与Kaleo的合作、医疗界对XHANCE的认可、市场环境改善等因素推动XHANCE收入增长 [10][13][14] - 推进XHANCE慢性鼻窦炎临床试验，预计2021年底获得至少一项关键试验的顶线数据 [17] - 开展OPN - 019产品的概念验证临床试验，预计2021年第二季度获得顶线结果 [54][55] 行业竞争 - 慢性鼻窦炎领域尚无获批药物治疗，XHANCE若获批将有机会扩大目标患者群体和市场份额 [18][43] - XHANCE在鼻用类固醇市场中份额持续增长，公司认为产品峰值份额在20% - 30%之间 [25][85] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年疫情对业务增长造成不利影响，包括患者就诊减少和销售代表与医生面对面交流受限，但公司仍实现了增长 [7] - 预计2021年业务环境将改善，但不会立即恢复到疫情前水平；随着患者就诊量和销售代表与医生接触机会增加，XHANCE处方量有望增长 [12][13] - 对2021年业务增长持乐观态度，认为有多个因素可加速业务增长，如与Kaleo的合作、医疗界对XHANCE的认可等 [10][61] 其他重要信息 - 公司与Kaleo的合作在疫情期间受限，随着疫情改善，合作有望带来更多收益 [13] - 医疗界对XHANCE在慢性鼻窦炎伴鼻息肉治疗中的作用认可度不断提高，相关专业学会发布了支持性材料 [14][15] - 公司调整了患者援助计划，预计2021年每份处方净收入将更接近2019年水平 [8][31] - 公司目前商业覆盖率约为77%，大部分商业覆盖需通过吸入性鼻用类固醇治疗，约15%的支付方要求诊断代码为鼻息肉 [134][141] 问答环节所有提问和回答 问题1: 公司给出8000万美元收入底线的信心来源及潜在增长因素；CS试验的招募情况和预计完成时间 - 公司以底线方式制定收入指引是考虑到疫情仍存在不确定性；8000万美元的假设是基于市场环境逐步改善，预计第二季度有所好转，下半年接近疫情前水平 [66] - 潜在增长因素包括与Kaleo的合作以及医疗界对XHANCE在阶梯治疗模式中作用的认可 [68] - 预计在年中完成最后一名患者的首次就诊，之后会更明确地公布顶线数据的预计时间；随着上半年的推进，预计招募人数会增加，有望按指引完成顶线报告 [71][72] 问题2: XHANCE市场份额增长的来源、合理目标；目前用于CS的非标签处方比例；临床试验数据质量的担忧 - 市场份额增长主要来自现有处方医生处方量的增加（深度）和新处方医生的加入（广度）；公司认为可以在此基础上继续扩大份额，但未给出2021年具体份额指引，仍坚信产品峰值份额在20% - 30%之间 [77][78][85] - 鼻息肉处方约占业务的三分之一，但很多处方未明确编码，难以准确统计用于CS的非标签处方比例 [80] - 公司临床团队非常重视数据质量，采取了多种措施确保数据质量，以获得积极的试验结果 [84] 问题3: 目标医生受众增加到18000名的构成；Kaleo和公司销售代表的覆盖情况及人数 - 新增的目标医生中，Kaleo覆盖约3000名，其余来自公司对耳鼻喉科和过敏领域其他使用鼻用类固醇医生的拓展 [90] - 公司和Kaleo各有约100名销售代表；公司100名代表覆盖约10000名医生，Kaleo 100名代表覆盖6000名医生，其中3000名与公司覆盖重叠，3000名不重叠 [90][92] 问题4: 对2021年业务发展的预期；净价格下降的原因；渠道库存情况；Kaleo对净价格的影响 - 预计随着疫情限制的缓解，业务增速将在全年逐步提升；平均每份处方净收入年初较低，随后会加速增长，主要受患者保险免赔额重置和优惠券计划影响 [98][99][101] - 未提及渠道库存情况 - Kaleo在不同客户群体的合作模式不同，对平均每份处方净收入影响不大，公司对2021年平均每份处方净收入有信心 [102][103][106] 问题5: 处方医生对CS数据的了解程度；数据积极时医生是否会增加非标签使用 - 预计数据公开后，医生对其关注度和了解度会增加；由于该领域尚无获批药物，新数据可能会增加医生对XHANCE的使用信心 [111] 问题6: CS试验中症状改善但客观指标无改善的情况下，XHANCE机会的扩张情况；若不找合作方，销售团队的扩张规模 - 即使只有症状改善，XHANCE仍是首个在慢性鼻窦炎广泛人群中显示症状改善的产品，有潜在价值，可能带来业务扩张，但能否获得适应症标签尚不确定 [119][120] - 若独自推广，不会一开始就覆盖60000名医生，会选择最有吸引力的细分市场；销售覆盖范围要足够支持直接面向消费者的营销活动 [126] 问题7: 当前患者援助计划的变化；XHANCE的管理式医疗覆盖情况；患者平均自付费用；阶梯治疗要求及患者治疗失败比例 - 患者援助计划调整为无商业保险的患者首份处方支付25美元，后续处方支付50美元，这样更便于患者接受，也能增加盈利处方数量 [135][136] - 目前商业覆盖率约为77%，支付方认可XHANCE对患者管理和费用控制的作用，有望吸引更多支付方纳入医保目录 [134] - 全国约80%的患者自付费用为0，约5% - 6%支付25 - 30美元，其余支付50美元 [137] - 大部分商业覆盖需有吸入性鼻用类固醇使用史，约15%的支付方要求诊断代码为鼻息肉；未提及患者治疗失败比例 [141] 问题8: 不考虑2020年疫情，2021年净收入每份处方是否会超过2019年水平 - 公司未明确增长情况，但认为回到2019年的水平并非不可能；今年有5.5%的小幅提价，且不再实施援助计划，会带来一定的增长动力 [143] 问题9: 10000名目标医生是否都被拜访过；通常拜访多少次医生会开处方；为何一半医生在产品上市三年后仍未开处方 - 疫情前约80% - 90%的目标医生至少被拜访过一次，疫情增加了拜访难度 [151] - 通常需要拜访7 - 10次才能影响医生的处方行为 [151] - 医生不开处方的主要原因是不了解疾病需要局部治疗以及对处方授权流程不熟悉；疫情也影响了与医生的接触，尤其是对产品不太了解的医生；随着疫情缓解，有望提高医生的处方量 [152][155][156] 问题10: 处方续购率情况及预计上限；业务发展的当前想法 - 目前处方续购率超过4次，由于产品效果好，仍有提升空间 [159] - 公司希望在未来12 - 18个月内不再是单一产品公司，以充分利用现有销售团队 [160]