财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第二季度的净亏损为5880万美元,每股亏损0.23美元,而2023年同期为2030万美元,每股亏损0.08美元 [38] - 2024年第二季度的净亏损包括了3280万美元的非现金减值费用 [38] - 公司在2024年6月30日拥有1950万美元的现金和投资,并在上周完成了3140万美元的股权融资 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司暂停了PRGN-3005(卵巢癌)和PRGN-3007(ROR1 CAR)的临床试验,以将资源集中在PRGN-2012上 [32] - 公司完成了PRGN-3006(急性髓系白血病)的1b期临床试验,并将与FDA讨论下一步的监管策略 [31][51][53] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在准备在美国和海外市场推出PRGN-2012,并表示有信心能够提供足够的剂量 [20][61][62][74] - 公司正在与欧洲监管机构接触,并已获得孤儿药资格认定 [61][62] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将重点集中在PRGN-2012的开发和商业化准备上,并实施了20%以上的裁员 [29][30] - 公司暂停了其他一些临床项目,如PRGN-2009和部分UltraCAR-T项目,以集中资源 [30][31][32][51][53] - 公司认为PRGN-2012是一种创新的治疗方法,具有良好的安全性和疗效,有望成为首个获批治疗复发性呼吸道乳头状瘤的药物 [10][11][12][13][14][15][16][17][21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对PRGN-2012的临床数据和商业化前景表示高度兴奋和信心 [9][21][22][25][26][28] - 管理层认为PRGN-2012有望成为一种突破性的治疗方法,能够显著改善患者的生活质量 [25][26] - 管理层表示将继续推进PRGN-2012的BLA提交和商业化准备工作 [27][42][61][62] 其他重要信息 - 公司已经启动了PRGN-2012的确证性试验,并表示患者入组反应热烈 [18][19][70][71] - 公司任命Phil Tennant为首席商务官,负责PRGN-2012的商业化工作 [23][24][27][34] - 公司关闭了ActoBio业务,并将其资产和知识产权留作未来交易 [33] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Carolina Ibanez Ventoso 提问** 询问PRGN-2012 BLA提交的关键因素,以及公司如何保持在RRP治疗领域的领先地位 [41] **Helen Sabzevari 回答** 公司将按计划在2024年底前提交PRGN-2012的BLA,并表示对该药物的差异化优势和临床数据充满信心 [42][44][45] 问题2 **Jason Butler 提问** 询问公司对UltraCAR-T项目的规划,包括PRGN-3006的临床进展和寻求合作伙伴的计划 [50] **Helen Sabzevari 回答** 公司仍然对UltraCAR-T平台充满信心,但目前将重点集中在PRGN-2012上,PRGN-3006的1b期试验已完成,公司将与FDA讨论下一步的发展策略 [51][52][53][54][55] 问题3 **Swayampakula Ramakanth 提问** 询问公司是否会在欧洲提交PRGN-2012的申请,以及商业团队的规模 [60][63] **Helen Sabzevari 和 Phil Tennant 回答** 公司正在积极探索PRGN-2012在全球范围内的商业机会,包括欧洲市场,并表示将建立一支精干高效的商业团队来支持产品的上市 [61][62][64][65]

文章核心观点 Precigen公司本季度财报未达预期，股价年初至今表现不佳，未来走势取决于管理层财报电话会议评论及盈利预期变化，当前Zacks Rank显示短期内股价将跑输市场，同时行业表现对其有影响，同行业Cyclo Therapeutics公司即将公布财报 [1][3][6] Precigen公司财报情况 - 本季度每股亏损0.10美元，未达Zacks共识预期的亏损0.09美元，去年同期每股亏损0.08美元，盈利意外为 -11.11% [1] - 截至2024年6月季度营收0.72百万美元，未达Zacks共识预期，较去年同期的1.77百万美元下降，过去四个季度未超营收共识预期 [2] Precigen公司股价表现 - 年初至今股价下跌约18.7%，而标准普尔500指数上涨13.9% [3] Precigen公司未来展望 - 股价短期走势取决于管理层财报电话会议评论及未来盈利预期 [3] - 盈利预期包括未来季度当前共识盈利预期及近期预期变化，与短期股价走势强相关 [4][5] - 财报发布前盈利预期修正趋势不利，当前Zacks Rank为4（卖出），预计短期内股价跑输市场 [6] - 未来季度和本财年盈利预期变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预期为 -0.09美元、营收1.28百万美元，本财年共识每股收益预期为 -0.38美元、营收4.92百万美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于前29%，前50%行业表现优于后50%行业超两倍 [8] Cyclo Therapeutics公司情况 - 尚未公布2024年6月季度财报，预计本季度每股亏损0.14美元，同比变化 +57.6%，过去30天季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计本季度营收0.4百万美元，较去年同期增长233.3% [9]

财务状况 - 公司总收入为717,000美元，较上年同期下降59.4%[23] - 现金及现金等价物为9,345,000美元，较2023年12月31日减少23.4%[19] - 短期投资为10,191,000美元，较2023年12月31日减少81.6%[19] - 公司2024年6月30日的股东权益总额为4.317亿美元[29] - 公司2024年6月30日现金及现金等价物余额为2.4亿美元[33] - 公司2024年6月30日持有投资余额为1.5亿美元[25] - 公司于2024年6月30日持有10.191亿美元的可供出售投资[68][69][71] - 公司于2023年6月30日的现金及现金等价物为930万美元,短期投资为1,020万美元[198] 经营业绩 - 研发费用为15,693,000美元，较上年同期增加32.2%[23] - 销售、一般及管理费用为10,306,000美元，较上年同期增加10.6%[23] - 净亏损为58,792,000美元，较上年同期增加189.1%[23] - 每股亏损为0.23美元，较上年同期增加187.5%[23] - 公司2024年上半年净亏损8.253亿美元[29] - 公司2024年第二季度净亏损5.879亿美元[25] - 公司2024年上半年股票激励费用为4.545亿美元[29] - 公司总收入同比下降50.7%，从36.18百万美元下降至17.82百万美元[185] - 研发费用同比增加24.6%，从240.37百万美元增加至299.42百万美元[188] - 销售及管理费用同比下降2.4%，从209.54百万美元下降至204.57百万美元[189] - 公司整体净亏损同比增加91.7%，从430.53百万美元增加至825.30百万美元[185] 资产减值 - 商誉减值损失为1,630,000美元[23] - 其他非流动资产减值损失为32,915,000美元[23] - 公司2024年上半年计提了1.663亿美元的商誉减值[33] - 公司2024年上半年计提了3.292亿美元的其他非流动资产减值[33] - 公司于2024年6月30日的商誉账面价值为24.918亿美元,其中1.63亿美元的商誉减值损失与ActoBio业务暂停相关[85][86][87] - 公司于2024年6月30日的无形资产净值为5.091亿美元,其中3.2317亿美元的减值损失与ActoBio业务暂停相关[87][92] - 因暂停ActoBio业务计提了34.5百万美元的商誉和长期资产减值[190] 战略调整 - 公司在第二季度启动了ActoBio业务的关闭,包括终止租赁和员工,以及处置其部分资产和义务[41] - 公司还计划在2024年第三季度进行战略重点调整和资源精简,包括裁减超过20%的员工[42] - 公司宣布了战略重点调整,将暂停PRGN-3005和PRGN-3007的UltraCAR-T临床试验,并将最小化UltraCAR-T的支出[137] - 公司将继续PRGN-2009在复发/转移性宫颈癌和新诊断的HPV相关的口咽癌的II期临床试验,并将暂停在非NCI临床试验点的宫颈癌试验入组[137] - 公司将暂停所有临床前项目,并启动ActoBio子公司的关闭,包括计划裁减所有ActoBio员工[137] - 这些战略变化将使公司能够专注于PRGN-2012的商业化前准备工作[138] 融资活动 - 公司于2023年1月完成了4,396.26万股普通股的公开发行,募集资金净额7,280.8万美元[100] - 公司于2024年8月完成了3,987.89万股普通股的公开发行,募集资金净额约3,136.3万美元[101] - 公司正在探索各种潜在的非稀释性融资以获得未来的流动性[47] - 公司在2024年8月通过公开发行筹集到约31,363,000美元的净收益[46] 可转换票据 - 公司于2018年7月完成了2亿美元可转换票据的公开发行[95] - 2023年6月30日公司全额回购了所有剩余的可转换票据[95] - 2023年6月30日三个月和六个月内可转换票据相关的利息费用分别为108万美元现金利息和26万美元非现金利息、397万美元现金利息和60万美元非现金利息[96] 税务 - 2024年和2023年6月30日三个月和六个月内公司确认的所得税收益分别为1,689万美元和65万美元、1,718万美元和120万美元[97] 研发管线 - 公司正在专注于开发基于AdenoVerse免疫治疗平台的PRGN-2012和PRGN-2009以及基于UltraCAR-T平台的PRGN-3005、PRGN-3006和PRGN-3007的临床管线[134][135][136] - PRGN-2012是一种用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤的首创"现成"AdenoVerse免疫疗法,已获得FDA的突破性疗法和孤儿药认定[144] - PRGN-2009是一种针对HPV阳性实体瘤的首创"现成"免疫疗法,正在与国家癌症研究所合作开展临床试验[145] - PRGN-3006和PRGN-3007是公司的首创自体CAR-T疗法,分别针对急性髓系白血病和固体瘤,正在进行临床试验[146,149] - 公司已暂停PRGN-3005和PRGN-3007的临床试验,并终止了ActoBio的业务[148,149] 业务分部 - 公司的主要经营分部为生物制药和Exemplar,生物制药分部主要包括Precigen和ActoBio[56] - 公司的Biopharmaceuticals和Exemplar两个可报告分

财务状况 - 公司现金、现金等价物和短期投资约为1.95亿美元(截至2024年6月30日)[13] - 公司的战略重点调整和资源精简,加上预期的股票发行所得款项和手头现金,预计将为公司的运营提供资金支持,直到2025年初,这超出了公司目前预期完成PRGN-2012加速审批路径生物制品许可申请(BLA)的时间[20] - 除了最近宣布的拟进行的股权发行,公司目前正在探索多种潜在的非稀释性融资方式以获得未来的流动性[20] 资产减值 - 公司预计将在2024年第二季度记录约3,290万美元(税后)的商誉和其他资产的非现金减值费用[19] 裁员成本 - 公司预计将在2024年第二和第三季度合计记录约300万美元的裁员成本[19]

文章核心观点 公司专注推进PRGN - 2012基因疗法，有望成为首个获FDA批准治疗RRP的疗法 ，通过战略调整和融资优化运营，为提交滚动生物制品许可申请及潜在商业化做准备 [1][2] 公司动态 - 2024年6月在ASCO年会上公布PRGN - 2012基因疗法关键研究数据 [1] - 2024年7月任命Phil Tennant为首席商务官，引领PRGN - 2012潜在商业化发布 [1] - 2024年8月宣布战略重新规划，聚焦PRGN - 2012在RRP的推进 [1] - 预计2024年下半年按加速审批途径提交PRGN - 2012滚动生物制品许可申请，已启动确证性临床试验患者招募 [1] - 2024年8月通过公开发行普通股筹集约3140万美元，加强现金状况 [1] 关键项目亮点 PRGN - 2012腺病毒载体基因疗法 - 用于治疗RRP，获FDA突破性疗法认定、孤儿药认定及欧盟委员会孤儿药认定 [3] - 关键临床研究结果在2024年ASCO年会上公布，达到主要安全和疗效终点 [3] - 51%（18/35）患者达到完全缓解，治疗后无需手术，缓解持续超12个月，截至2024年5月20日中位随访20个月 [3] - 86%（30/35）患者治疗后一年手术干预减少，RRP手术中位数从治疗前4次降至治疗后0次 [3] - 耐受性良好，无剂量限制性毒性，无大于2级的治疗相关不良事件 [3] - 治疗诱导RRP患者产生HPV 6/11特异性T细胞反应，应答者外周HPV特异性T细胞扩增显著高于无应答者 [3] - 显著改善完全应答者的Derkay和生活质量评分（p < 0.0001） [4] - 公司与RRP基金会于2024年6月11日举办首届RRP宣传日活动 [4] PRGN - 2009腺病毒载体基因疗法 - 计划在与美国国家癌症研究所的合作研究与开发协议下，继续PRGN - 2009在复发性/转移性宫颈癌和新诊断HPV相关口咽癌的2期临床试验 [5] - 暂停PRGN - 2009在非NCI临床站点的宫颈癌临床试验患者招募 [5] UltraCAR - T临床项目 - 完成PRGN - 3006在急性髓系白血病的1b期试验患者招募，获FDA快速通道认定，正准备与FDA进行1b期结束会议讨论下一步计划 [5] - 暂停PRGN - 3005和PRGN - 3007临床试验 [5] - 减少UltraCAR - T支出，专注战略合作伙伴关系以推进相关项目 [5] 临床前项目 - 暂停所有临床前项目 [5] ActoBio - 启动比利时ActoBio子公司运营关闭，计划裁撤所有人员 [5] - ActoBio知识产权组合将用于潜在交易 [5] 财务亮点 - 战略重新规划导致第二季度产生3290万美元非现金减值费用（税后）和300万美元遣散费，其中210万美元在第二季度记录，90万美元预计在第三季度记录 [6] - 2024年8月完成普通股公开发行，净收益约3140万美元 [6] 财务结果对比 2024年第二季度与上年同期相比 - 研发费用增加380万美元（32%），主要因ActoBio子公司关闭遣散费、PRGN - 2012确证性临床试验和关键临床试验活动相关费用及制造设施准备费用增加 [7] - 销售、一般和行政费用增加100万美元（11%），主要因ActoBio运营暂停遣散费、PRGN - 2012商业化准备成本及一般公司事务专业费用增加 [8] - 2024年第二季度记录3450万美元与商誉和其他非流动资产相关的减值费用及170万美元相关税收优惠 [9] - 总收入减少110万美元（59%），与Exemplar产品和服务收入减少有关 [10] - 净亏损5880万美元（每股基本和摊薄亏损0.23美元），上年同期净亏损2030万美元（每股基本和摊薄亏损0.08美元） [10] 2024年上半年与上年同期相比 - 研发费用增加590万美元（25%），主要因ActoBio子公司关闭遣散费、PRGN - 2012相关人员招聘及临床试验费用增加，部分被其他项目合同研究组织成本降低抵消 [11] - 销售、一般和行政费用减少50万美元（2%），主要因2024年股票补偿和保险费用降低，部分被ActoBio运营暂停遣散费和PRGN - 2012商业化准备成本增加抵消 [12] - 2024年第二季度记录3450万美元与商誉和其他非流动资产相关的减值费用及170万美元相关税收优惠 [13] - 总收入减少190万美元（51%），与Exemplar产品和服务收入减少有关 [13] - 净亏损8250万美元（每股基本和摊薄亏损0.33美元），上年同期净亏损4310万美元（每股基本和摊薄亏损0.18美元） [14]

文章核心观点 Precigen公司将于2024年8月14日发布2024年第二季度和上半年财务业绩并提供业务更新，当天下午4点30分将召开电话会议讨论相关内容 [1] 分组1：公司业务信息 - 公司是一家专注于开发创新基因和细胞疗法的生物制药公司，利用精准技术推进下一代基因和细胞疗法，针对免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病等核心治疗领域的疾病，其技术有助于以可控方式为生物疗法找到创新解决方案，公司作为创新引擎推进临床前和临床阶段的疗法管线走向临床概念验证和商业化 [3] 分组2：财务及会议信息 - 公司将于2024年8月14日发布2024年第二季度和上半年财务业绩并提供业务更新，当天下午4点30分将召开电话会议讨论财务结果并进行业务更新 [1] - 电话会议可通过拨打1 - 800 - 836 - 8184（北美）或1 - 646 - 357 - 8785（国际）接入，参与者需提前10 - 15分钟拨入，活动详情可在公司网站的活动与演示板块查看 [2] 分组3：联系方式 - 投资者联系人为Steven M. Harasym，副总裁，电话+1 (301) 556 - 9850，邮箱[email protected] [5] - 媒体联系人包括Donelle M. Gregory、Glenn Silver，邮箱分别为[email protected]、[email protected] [5]

文章核心观点 Precigen公司宣布公开发行普通股定价，预计募资约3000万美元，用于推进产品及公司运营，预计2024年8月9日完成交易 [1][3] 分组1：公开发行情况 - 公司宣布以每股0.85美元价格公开发行35294118股普通股，承销商有30天选择权可额外购买5294117股，发行前毛收益预计约3000万美元，预计2024年8月9日完成交易 [1] - Stifel担任此次发行的唯一簿记管理人 [2] 分组2：募资用途 - 公司计划将发行所得净收益用于推进PRGN - 2012获批和商业化准备、其他管线资产临床开发及营运资金和一般公司用途，预计可支持公司运营至2025年初 [3] 分组3：发行依据及文件获取 - 此次公开发行依据2024年1月17日生效的S - 3表格上架注册声明进行，最终招股说明书补充文件和基础招股说明书将提交SEC，可在SEC网站获取，也可联系Stifel获取 [4] 分组4：公司简介 - Precigen是一家专注于发现和临床阶段的生物制药公司，利用精准技术推进下一代基因和细胞疗法，针对免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病等核心治疗领域的疾病，运营创新引擎推动疗法临床概念验证和商业化 [6] 分组5：联系方式 - 投资者联系：Steven M. Harasym，电话+1 (301) 556 - 9850，邮箱[email protected] [8] - 媒体联系：Donelle M. Gregory，邮箱[email protected]；Glenn Silver，邮箱[email protected] [8]

文章核心观点 - 华尔街预计Precigen公司2024年第二季度收益同比下降，实际结果与预期的对比或影响短期股价，投资者可关注公司的盈利预期偏差（Earnings ESP）和Zacks排名来判断盈利超预期的可能性，Precigen盈利超预期可能性不大，Urogen Pharma则很可能超预期 [1][10][17] 分组1：Precigen公司预期情况 - 华尔街预计公司2024年第二季度收益因收入下降而同比下滑，实际结果与预期的对比或影响短期股价 [1] - 公司即将发布的报告预计每股亏损0.09美元，同比变化-12.5%，收入预计为128万美元，同比下降27.7% [3] - 过去30天该季度的共识每股收益预期下调了12.5% [4] 分组2：盈利预期偏差（Earnings ESP）相关 - Zacks Earnings ESP模型通过比较最准确估计和Zacks共识估计来预测实际盈利与共识估计的偏差，正向ESP对预测盈利超预期有重要作用 [5][6][7] - 正向Earnings ESP结合Zacks排名1、2、3时是盈利超预期的有力预测指标，组合出现时近70%概率产生正向惊喜 [8] - 负向Earnings ESP不能表明盈利未达预期，负向ESP和Zacks排名4、5的股票难以预测盈利超预期 [9] 分组3：Precigen公司盈利预测情况 - Precigen的最准确估计低于Zacks共识估计，Earnings ESP为 -7.14%，股票Zacks排名为4，难以确定其会超预期 [10] - 上一季度公司预计每股亏损0.09美元，实际亏损0.10美元，惊喜率为 -11.11%，过去四个季度仅一次超预期 [11][12] 分组4：盈利结果与股价关系及建议 - 盈利超预期或未达预期并非股价涨跌的唯一因素，但押注预期盈利超预期的股票可增加成功几率，建议关注公司Earnings ESP和Zacks排名 [13][14] - Precigen不太可能盈利超预期，投资者在财报发布前还应关注其他因素 [15] 分组5：Urogen Pharma公司预期情况 - Urogen Pharma预计2024年第二季度每股亏损0.82美元，同比变化+20.4%，收入预计为2369万美元，同比增长12.1% [16] - 过去30天该公司共识每股收益预期未变，较高的最准确估计使其Earnings ESP为2.83%，结合Zacks排名2，很可能超预期，过去四个季度两次超预期 [17]

文章核心观点 - Precigen公司任命Phil Tennant为首席商务官，助力PRGN - 2012基因疗法商业化准备及潜在上市 [1] 公司动态 - 任命Phil Tennant为首席商务官，负责美及全球市场商业战略与执行，初期聚焦PRGN - 2012基因疗法在复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的商业化准备活动 [1] - Phil Tennant将向公司总裁兼首席执行官Helen Sabzevari汇报，并加入公司执行领导团队 [1] 新官背景 - Phil Tennant有超30年商业领导经验，曾在多家领先生物科技和制药公司任职，工作覆盖全球多个治疗领域 [2][6] - 过去13年主要专注肿瘤学，推动多款新药上市及海外市场拓展，实现两位数营收增长 [6] - 最近在安斯泰来推动50亿美元全球肿瘤产品组合两位数增长，参与两个成功联盟联合指导委员会 [6] 各方评价 - 公司总裁兼首席执行官Helen Sabzevari认为Phil Tennant的专业知识能推动公司在美国的首次潜在商业发布，助患者获得RRP疗法 [2] - Phil Tennant称加入Precigen令人兴奋，受PRGN - 2012关键数据启发，将努力确保患者尽快获得该药物 [7] 公司简介 - Precigen是致力于发现和临床阶段的生物制药公司，利用精准技术推进下一代基因和细胞疗法，针对免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病等核心治疗领域 [10] - 公司作为创新引擎，推进临床前和临床阶段疗法走向临床概念验证和商业化 [10]

文章核心观点 Precigen公司公布PRGN - 2012基因疗法治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的1/2期关键研究积极结果，该疗法安全性和有效性良好，有望成为RRP的首选治疗方法，预计2024年下半年提交滚动生物制品许可申请（BLA） [1][2] 分组总结 研究设计与终点 - 1/2期临床研究（NCT04724980）评估PRGN - 2012安全性和有效性，含初始3 + 3剂量递增队列确定推荐2期剂量（RP2D），共纳入38名患者，3人接受1x 10¹¹颗粒单位（PU）/剂量，35人接受RP2D（5 x 10¹¹ PU/剂量） [3] - 主要终点为安全性和完全缓解率（治疗后12个月无需RRP手术患者百分比），关键次要终点包括HPV特异性免疫反应、Derkay评分衡量的乳头瘤生长程度和VHI - 10衡量的生活质量 [4] 患者特征 - 35名成年患者中位年龄49岁（范围20 - 88），20名男性，15名女性，治疗前12个月中位手术次数4次（范围3 - 10），RRP诊断平均年限20年（范围1 - 65），12名青少年发病，23名成年发病 [5] 临床疗效 - 51%（18/35）患者达到完全缓解，即治疗后12个月无需RRP手术，1期和2期部分完全缓解率分别为50%（6/12）和52%（12/23），缓解持久，截至2024年5月20日数据截止，中位随访20个月，中位缓解持续时间未达到 [6] - 86%（30/35）患者治疗后手术需求减少，术前12个月中位手术次数4次（范围3 - 10）降至术后0次（范围0 - 7） [6] - 治疗显著改善解剖Derkay评分，完全缓解患者基线平均9分（范围5 - 19）降至治疗后24周1分（范围0 - 5） [6] - 完全缓解患者生活质量显著改善，VHI - 10评估均值从基线25分（范围12 - 38）降至治疗后24周7分（范围0 - 30） [6] - 治疗诱导RRP患者产生HPV 6/11特异性T细胞反应，应答者外周HPV特异性T细胞扩增显著高于无应答者 [6] 安全性 - PRGN - 2012耐受性良好，无剂量限制性毒性，无大于2级治疗相关不良事件（TRAEs），TRAEs大多轻微，无治疗相关严重不良事件，最常见TRAEs为注射部位反应，其他常见的有疲劳、寒战和发热，重复给药无明显抗药抗体反应 [7] RRP疾病介绍 - RRP是由HPV 6或HPV 11感染引起的上、下呼吸道罕见、难治且有时致命的肿瘤性疾病，分青少年和成年发病型，目前无法治愈，标准治疗是反复内镜下切除，乳头瘤术后复发常见，多次手术使患者面临麻醉和手术风险及情绪困扰，1 - 3%病例可转变为浸润性鳞状细胞癌 [10] AdenoVerse平台 - Precigen的AdenoVerse平台利用专有腺病毒载体库高效递送治疗效应器、免疫调节剂和疫苗抗原以调节免疫系统，其大猩猩腺病毒载体性能可能优于现有竞品，该平台基因疗法可产生高水平持久抗原特异性T细胞免疫反应，且可通过重复给药增强反应，结合UltraVector®技术的载体高性能和高产量制造能力使公司能开发治疗复杂疾病的前沿基因疗法 [11] PRGN - 2012疗法介绍 - PRGN - 2012是用于治疗RRP的现货型AdenoVerse基因疗法，旨在引发针对HPV 6或HPV 11感染细胞的免疫反应，是首个获美国FDA突破性疗法认定和加速审批途径的RRP疗法，还获FDA和欧盟委员会孤儿药认定，1/2期研究1期结果发表于《Science Translational Medicine》 [12] AdenoVerse临床项目 - Precigen的AdenoVerse平台目前在多项临床研究中，包括PRGN - 2009单药或联合抗PDL1/TGF - Beta Trap治疗HPV相关癌症的1/2期研究（NCT04432597）、PRGN - 2009联合帕博利珠单抗治疗新诊断HPV相关口咽鳞状细胞癌（OPSCC）的2期研究（NCT05996523）、PRGN - 2009联合帕博利珠单抗治疗复发或转移性宫颈癌的2期研究（NCT06157151）以及PRGN - 2012治疗RRP的1/2期研究（NCT04724980），PRGN - 2012获FDA孤儿药和突破性疗法认定及欧盟委员会孤儿药认定 [13] 公司介绍 - Precigen是致力于发现和临床阶段的生物制药公司，利用精准技术推进下一代基因和细胞疗法，针对免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病等核心治疗领域的紧急和难治疾病，其技术可实现可控方式下经济实惠的生物治疗创新解决方案，公司作为创新引擎推进临床前和临床管线疗法的概念验证和商业化 [14]