Every once in a while, I get things right. On January 31, 2023 , I rated Precigen (NASDAQ: PGEN ) a HOLD at $1.62. Now, revisiting the company with a new report 17 months later, on July 3, 2025, the stock still stands at, yes, exactly $1.62.Sean Daly writes on ETFs, biotech and FINTECH solutions in the banking space. He teaches international finance and financial risk management at Pace University and was a visiting lecturer at Princeton University from 2005 to 2009. He was educated at Columbia University. ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 OR Table of Contents Commission File Number: 001-36042 PRECIGEN, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Virginia 26-0084895 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 20374 Seneca Meadows Parkway Germantown, Maryland 20876 (Address of principal executiv ...

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度总营收增加0.3百万美元，增幅26%，主要因Exemplar产品销量和服务量增加[11] - 研发费用减少3.8百万美元，降幅27%，主要因ActoBio相关成本降低、合同研究组织费用减少和研发人员数量降低[12] - 销售、一般和行政费用增加2.2百万美元，增幅22%，主要与PRGN - 2012商业准备工作有关[13] - 其他收入（支出）净额从2024年第一季度的收入0.6百万美元变为2025年第一季度的支出31.6百万美元，主要因认股权证负债公允价值增加32.5百万美元[14] - 净亏损为54.2百万美元，合每股基本和摊薄亏损0.18美元，而2024年同期净亏损为23.7百万美元，合每股基本和摊薄亏损0.10美元[17] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和投资总计81.0百万美元，预计可支撑运营至2026年[6] - 2025年第一季度现金消耗为16.9百万美元[16] - 2025年第一季度产品收入为20.3万美元，2024年为13.8万美元[26] - 2025年第一季度服务收入为111.5万美元，2024年为91.9万美元[26] - 2025年第一季度其他收入为2.3万美元，2024年为0.8万美元[26] - 2025年第一季度总营收为134.1万美元，2024年为106.5万美元[26] - 2025年第一季度产品和服务成本为110万美元，2024年为107.5万美元[26] - 2025年第一季度研发费用为1047.8万美元，2024年为1424.9万美元[26] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1235.9万美元，2024年为1015.1万美元[26] - 2025年第一季度运营亏损为2259.6万美元，2024年为2441万美元[26] - 2025年第一季度净亏损为5415.3万美元，2024年为2373.8万美元[26] - 2025年第一季度基本和摊薄后每股净亏损为0.18美元，2024年为0.10美元[26] 业务线临床数据关键指标变化 - PRGN - 2012治疗RRP的关键临床研究中，51%（18/35）的患者达到完全缓解，无需手术[7] - 86%（30/35）的患者在PRGN - 2012治疗后手术干预减少，手术次数从治疗前中位数4次降至治疗后0次[15] 业务线市场规模数据 - 美国约有27,000名成年RRP患者，美国以外估计有超过125,000名患者[6][15]

文章核心观点 Precigen公司将与复发性呼吸道乳头状瘤病基金会（RRPF）再次合作，共同主办2025年6月11日的年度RRP宣传日活动，旨在提高对RRP的认识，解决该疾病治疗需求未满足的问题 [1] 行业情况 - 复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）是一种罕见、使人衰弱的慢性疾病，影响儿童和成人，主要由HPV 6/11感染引起，会导致上下呼吸道乳头状瘤生长，可能引发严重声音障碍、气道受损和复发性阻塞后肺炎，虽罕见但有恶变和致命风险 [1][2] - 美国约有27000名成年RRP患者，美国以外有超125000名患者，目前无FDA批准的治疗方法，标准治疗是反复手术，无法解决病因且有显著发病率和不可逆损伤风险，患者一生可能需数百次手术，手术次数越多医源性喉损伤累积风险越高 [2] 公司动态 - Precigen是一家专注于开发创新基因和细胞疗法的生物制药公司，将与RRPF再次合作，共同主办2025年6月11日的年度RRP宣传日活动 [1] - RRP宣传日活动将在6月11日于华盛顿特区举办现场活动，包括患者、护理人员和治疗医生的面对面小组讨论，并向全球网络直播参与者转播，今年活动将聚焦提高对RRP患者和护理人员体验、患病负担以及新治疗方案巨大未满足需求的认识 [3] 相关方观点 - RRPF董事会主席Kim McClellan表示，作为一种罕见慢性病，需要集体发声支持RRP患者群体，该活动为社区提供重要平台，鼓励患者、家属或护理人员加入支持社区 [4] - Precigen总裁兼首席执行官Helen Sabzevari博士称，基于去年首届RRP宣传日成功举办，今年很自豪再次与RRPF共同主办活动，认为随着新研究和创新，希望就在眼前，邀请大家6月11日支持RRP社区 [4] 其他信息 - 可访问www.RRPAwareness.org了解RRP宣传日活动最新信息并注册6月11日网络直播 [5] - Precigen是致力于发现和临床阶段的生物制药公司，利用精准技术推进下一代基因和细胞疗法，针对免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病等核心治疗领域的紧急和难治性疾病，其技术能以可控方式为经济实惠的生物疗法找到创新解决方案，公司作为创新引擎推进临床前和临床治疗管线走向临床概念验证和商业化 [6] - RRPF旨在为复发性呼吸道乳头状瘤病患者提供家庭支持、提高公众意识、协助预防、治愈和治疗该疾病，组织主要专注于RRP社区内的网络建设，目标是促进更多相关研究以找到更有效治疗方法和最终治愈疾病 [7]

财务数据和关键指标变化 - 2024年公司净亏损1.262亿美元，即每股基本和摊薄亏损0.47美元，而2023年12月31日结束的年度净亏损为9590万美元，即每股基本和摊薄亏损0.39美元 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 - PRGN 2012项目进展显著，2020年发现，2021年启动一期试验，2023年进入二期并获突破性指定和加速审批途径，2024年在科学转化杂志发表成果并在ASCO会议展示数据，年底提交生物制品许可申请（BLA），获FDA优先审评，PDUFA日期为2025年8月27日 [3] - PRGN 2009是针对HPV 16和18的腺病毒药物产品，HPV相关癌症占所有癌症的5%，包括宫颈癌、头颈癌和肛门癌 [7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正从研发型向商业型组织转型，PRGN 2012是首要任务 [7] - 公司于2019年建立内部专用GMP设施用于腺病毒药物物质制造，并在该设施生产了TRVN 2012临床试验所用的所有药物物质批次 [4] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前与FDA保持密切互动和一致，在BLA提交和讨论方面处于有利位置 [11] - 公司认为市场对PRGN 2012有潜在需求，患者此前除手术和一些非标签治疗外无其他选择，且这些治疗无法解决潜在感染问题 [16] 其他重要信息 - 公司预计在批准前对AI进行预批准检查，但无法评论具体时间 [27] - 公司已与代表美国超3亿人口的支付方进行沟通 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: BLA提交及优先审评情况以及销售团队规模 - 公司与FDA在提交过程中保持密切互动和一致，目前在BLA提交和讨论方面处于有利位置 [11] - 公司认为销售团队规模在15 - 20名代表，预计约500名接受过 fellowship 培训的耳鼻喉科医生将负责治疗大部分患者，这些医生主要集中在城市学术中心和大型综合医疗网络 [12] 问题2: 与FDA额外会议、预许可检查和标签讨论的时间安排 - 公司未提及具体时间安排 [15] 问题3: PRGN 2012确认性试验的现状及是否能在PDUFA日期前完成 - 确认性试验已于去年启动，目前患者正在入组，试验设计与FDA完全一致，为单臂试验，35名患者，无安慰剂要求，完全缓解需12个月，按定义在PDUFA日期前无法获得数据 [21] 问题4: 最初目标的500名医生占市场的百分比以及内部销售团队与Versana合作的情况 - 这500名医生将负责大部分患者，公司会考虑社区患者情况，但认为患者主要集中在城市中心，这将在很大程度上影响销售团队的部署 [28] 问题5: 与支付方讨论中，获批后治疗的获取是否仍主要取决于某些因素 - 公司继续与支付方沟通，已与代表美国超3亿人口的支付方交流，支付方认识到该疾病的严重性、药物的安全性和有效性，以及对患者的积极影响 [29][30] 问题6: 准备给药站点的最新情况、最初500名医生与准备给药站点的重叠情况以及对定价和支付方准入的看法 - 给药无需特别复杂的准备或特殊条件，有冷链要求，为脓腔注射 [33] - 公司继续与支付方沟通，得到关于价值主张、经济和临床方面的一致反馈，正在考虑基于价值的定价 [33] - 该疾病为罕见病，过去无标准治疗，支付方认识到患者的损失，以及药物的安全性、有效性、疗效持久性、易给药性和对患者的积极影响 [34]

财务数据和关键指标变化 - 2024年公司净亏损1.262亿美元，即每股基本和摊薄亏损0.47美元，而2023年净亏损9590万美元，即每股基本和摊薄亏损0.39美元，2024年净亏损包含超过5500万美元的非现金费用净额 [36] - 2024年公司现金消耗（包括运营现金使用和资本支出）总计7680万美元 [37] - 2024年底公司通过发行优先股筹集7900万美元，并出售非核心资产的知识产权和特许权权利获得850万美元，年末现金、现金等价物和投资为9790万美元 [37][40] 各条业务线数据和关键指标变化 PRGN - 2012 - 关键临床数据显示，PRGN - 2012在复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）治疗中达到主要疗效终点，完全缓解率为51%，显著优于预先设定的成功标准 [9] - 完全缓解持久，中位缓解持续时间为24个月，所有1期完全缓解者三年后仍无手术且处于完全缓解状态 [10] - 86%的患者手术次数减少 [10] PRGN - 2009 - 2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上公布的1期数据显示，在复发难治性患者中，该药物客观缓解率达30%，包括完全缓解和部分缓解者，部分完全缓解者缓解持续近两年 [25][26] UltraCAR - T平台 - 针对急性髓系白血病（AML）患者的1b期研究已完成，公司正在准备向美国食品药品监督管理局（FDA）提交1b期结束报告 [30] - 发现了AML患者接受CAR - T治疗后应答者与非应答者的特定生物标志物 [31] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司高级分析显示，美国约有2.7万名成年RRP患者，高于此前估计的最多2万名，表明未满足的医疗需求更大 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 公司正从研发向商业化转型，重点推进PRGN - 2012的商业化进程，预计2025年下半年开始产生商业收入 [23] - 建立了内部专用的药品生产质量管理规范（GMP）设施，用于腺病毒药物物质的生产，并与合同研发生产组织（CDMO）合作进行灌装和包装操作，同时建立了内部GMP质量控制能力 [16][17] - 组建了Precigen商业领导团队，制定了全面的美国市场商业化战略，并与EVERSANA合作实施美国市场的产品推出 [20] 行业竞争 - 公司认为PRGN - 2012在RRP治疗领域具有显著优势，有望成为该领域首个且最佳的治疗药物，其疗效、安全性、给药便利性等方面表现突出，与其他腺相关病毒（AAV）或病毒平台相比，大猩猩腺病毒平台可重复给药 [8][11] - UltraCAR - T平台是唯一能够在医院环境下无需集中制造，为患者提供自体CAR - T细胞治疗的平台，在自身免疫疾病治疗领域有望成为同类最佳 [28][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司正处于转型的关键时期，PRGN - 2012的商业化前景令人兴奋，有望为RRP患者提供首个FDA批准的治疗方案 [6] - 公司对财务状况充满信心，现有资金能够支持公司度过预期的产品推出日期，并持续到2026年，预计PRGN - 2012的商业化将带来收入 [41] 其他重要信息 - PRGN - 2012的生物制品许可申请（BLA）已获FDA受理，并进入优先审评程序，目标行动日期为2025年8月27日，FDA目前不计划召开咨询委员会会议讨论该BLA [7] - PRGN - 2012的验证性试验已启动并开始招募患者，试验为单臂试验，无需安慰剂对照，计划招募35名患者 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请更新与FDA的互动情况，并描述PRGN - 2012正在进行的审评情况，以及目前对现场销售团队规模和初始推出时目标治疗中心数量的想法 - 公司与FDA一直保持密切互动和沟通，在BLA提交和审评过程中得到了FDA的指导，目前处于良好状态 [46] - 现场销售团队规模预计在15 - 20名代表，目标是约500名接受过专科培训的耳鼻喉科医生，他们主要集中在城市学术中心和大型综合医疗网络（IDN） [48][49] 问题2: 目前是否有关于与FDA进一步会议、预许可检查和标签讨论时间的信息 - 由于监管过程中的设施检查属于常规流程，公司暂不对此发表评论，但会与FDA保持密切沟通，随着PDUFA日期临近，期待进一步交流 [54] 问题3: 如果PRGN - 2012获批，是否预计会有大量患者，公司如何应对 - 公司认为存在大量未满足的医疗需求，获批后会有大量患者需要该药物，公司将部署团队和资源，确保尽可能多的患者能够及时获得治疗 [56][57] 问题4: 对于RRP患者，诊断的难易程度如何，公司如何接触未确诊的患者 - 许多RRP患者因频繁手术而容易识别，公司将通过个人和非个人推广、远程推广等方式提供信息，提高患者和医生对该疾病和治疗方法的认识 [63][64] - 公司通过患者教育活动，如RRP宣传日等，提高患者和医疗专业人员对创新治疗的认识 [66] 问题5: PRGN - 2012的验证性试验目前进展如何，是否会在PDUFA日期前完成；PRGN - 3006的1期研究数据是否会在今年上半年或下半年公布 - PRGN - 2012的验证性试验已启动并招募患者，试验设计与关键试验一致，为单臂试验，35名患者，无需安慰剂对照，主要终点为完全缓解，预计2026 - 2027年公布数据 [68][69][70] - 关于UltraCAR - T和AML项目，公司将与FDA讨论后提供更新，并寻找合适的平台展示数据 [73] 问题6: FDA的生产设施检查是否会在中期审评之前进行，中期审评时是否能了解FDA的想法；最初目标的500名医生能覆盖多大市场份额，内部销售团队如何与EVERSANA合作；与支付方的讨论中，获批后治疗的获取是否仍主要取决于试验治疗标准和标签，而非医疗例外情况 - 公司预计在批准前会进行预批准检查，但无法评论具体时间 [78] - 500名耳鼻喉科医生将负责大部分患者的治疗，现场销售团队将通过EVERSANA部署，他们将像Precigen员工一样工作，并专注于PRGN - 2012的推广 [80][82] - 公司与支付方的讨论仍在进行，预计会有一定程度的使用管理和预先授权，希望是基于标签的预先授权，但部分支付方可能会包含纳入和排除标准，公司正在构建强大的价值主张以应对各种情况，医疗例外是最后的选择 [84][85][86] 问题7: 目前准备给药PRGN - 2012的站点进展如何，最初的500名医生与准备好给药的站点有何重叠；对PRGN - 2012的定价和支付方准入有何想法，是否预计会有基于价值的协议 - 给药PRGN - 2012无需特殊准备，学术机构和大型IDN具备相应条件，公司正在与他们沟通，以确保药物从订购到患者的无缝配送 [92][93] - 公司与支付方的沟通得到了相对一致的反馈，正在探索基于价值的定价，但认为价格点和价值传递方式相对直接，在支付方的接受范围内 [96][97] - 支付方认识到RRP是一种罕见病，目前缺乏标准治疗方法，PRGN - 2012的安全性、有效性、缓解持久性、给药便利性以及对患者健康的积极影响是重要的讨论点 [99][100]

文章核心观点 Precigen公司本季度财报有盈利惊喜但营收未达预期 股价年初以来表现优于市场 未来走势取决于管理层财报电话会议评论及盈利预期变化 同行业Precision BioSciences公司即将公布财报 [1][2][3] 公司业绩情况 - Precigen本季度每股亏损0.04美元 优于Zacks共识预期的0.06美元 去年同期每股亏损0.09美元 本季度财报盈利惊喜达33.33% [1] - 上一季度Precigen预期每股亏损0.08美元 实际亏损0.09美元 盈利惊喜为 - 12.50% [1] - 过去四个季度Precigen仅一次超过共识每股收益预期 [2] - Precigen截至2024年12月季度营收119万美元 未达Zacks共识预期2.86% 去年同期营收123万美元 过去四个季度均未超过共识营收预期 [2] - 即将公布的季度 当前共识每股收益预期为 - 0.06美元 营收080万美元 当前财年预期每股亏损0.20美元 营收2190万美元 [7] 公司股价表现 - Precigen股价自年初以来上涨约49.1% 而标准普尔500指数下跌 - 4.5% [3] 公司评级与展望 - 财报发布前Precigen的盈利预期修正趋势喜忧参半 当前状态使其股票获得Zacks排名 3（持有） 预计近期表现与市场一致 [6] 行业情况 - Zacks行业排名中 医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业的前30% 研究显示排名前50%的行业表现比后50%的行业高出两倍多 [8] 同行业公司情况 - 同行业Precision BioSciences公司尚未公布2024年12月季度财报 预计本季度每股亏损0.42美元 同比变化 + 87.5% 过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - Precision BioSciences公司预计本季度营收950万美元 较去年同期增长34.9% [9]

财务数据关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资余额为9790万美元，基于预测的经营活动负现金流和物业、厂房及设备采购，公司持续经营能力存重大疑虑[201] - 公司目前获授权发行4亿股普通股，截至2025年2月15日，已发行2.94042973亿股，约2846.3388万股因未行使期权和受限股等待发行，A类优先股和认股权证对应约1.22888884亿股需获股东批准增加授权股数才能行使[205] - 2024年8月6日，公司宣布战略调整，削减超20%员工，二季度记录约3290万美元非现金商誉和其他资产减值费用（税后），三季度支付210万美元员工遣散费[206] - 除2022年因出售TransOva获9470万美元剥离收益实现2830万美元净收入外，公司自成立以来一直亏损，截至2024年12月31日累计亏损21亿美元[207] - 2024年8月和12月，公司分别通过股权证券发行获得约3090万美元和约7850万美元净收益[210] - 2024年公司因关闭Actobio业务和Exemplar报告单元年度商誉减值测试，记录了740万美元的商誉减值费用[319] - 截至2024年12月31日，公司美国联邦所得税净经营亏损结转约9.699亿美元，其中2017年后产生的为7.57亿美元；美国资本损失结转1.009亿美元；美国联邦和州研发税收抵免1620万美元[320] - 截至2024年12月31日，公司通过收购获得约3580万美元国内净经营亏损，受交易时目标公司价值限制；持续经营的直接外国子公司有外国亏损结转约6980万美元，大部分不会过期[320] - 2023年1月1日至2025年2月15日，公司普通股最高交易价为每股2.19美元，最低为每股0.67美元[354] - 截至2025年2月15日，Randal J. Kirk及其关联股东实益持有约40%的有表决权股票，高管和董事合计持有约42%的有表决权普通股[362] - 截至2024年12月31日，有25,924,734股受未行使期权约束，4,004,057份受限股票单位和绩效股票单位未行使，2,448,058股可根据2019年非员工服务提供商激励计划授予，7,043,377股可根据2023年综合激励计划授予，约70,222,215股普通股为A类优先股初始基础股，52,666,669股普通股为认股权证初始基础股[366] - 截至2025年2月15日，公司有286名普通股记录持有人[384] - 公司从未宣布或支付过现金股息，目前打算保留收益用于业务增长和发展，预计在可预见的未来不会支付现金股息[360][385] - 假设2019年12月31日收盘价投资100美元，2024年12月31日Precigen公司普通股累计回报为20.44美元，标普500指数为182.05美元，纳斯达克生物技术指数为113.80美元[388][390] - 2024年12月27日公司宣布与投资者签订证券购买协议，出售8.00% A系列可转换永久优先股和认股权证，净收益约7850万美元[391][392] - 公司出售79000股A系列优先股，初始清算优先权和票面价值为每股1000美元，认股权证可购买52666669股普通股，行权价为每股0.75美元[392] 业务运营与战略调整 - 2024年8月公司宣布战略重新优先级，聚焦PRGN - 2012治疗RRP的潜在商业化，减少UltraCAR - T支出，暂停PRGN - 3005和PRGN - 3007 UltraCAR - T临床试验，减少对临床前项目的关注，关闭ActoBio子公司运营[242] - 公司减少对临床前项目的关注，继续部分有望近期验证技术平台的项目[398] 产品研发与商业化风险 - 公司首款临床项目于2018年10月启动，目前有临床和临床前项目管线，产品收入依赖产品候选药物成功开发和商业化[213] - 公司产品候选药物临床和商业成功取决于财务资源、临床研究完成情况、监管批准、生产能力等多因素，很多因素不可控[215] - 产品候选药物的市场机会可能小于公司估计，难以准确估计潜在收入[218] - 公司对复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）患者数量的估计可能不准确，RRP患病率可能因疫苗使用增加而降低[219] - 获得FDA和外国监管机构的批准通常需要多年时间，且存在不确定性[221] - 基因治疗领域仍处于早期发展阶段，临床试验曾遇到诸多技术问题[225] - 开发和商业化基于CAR T细胞疗法的产品候选药物面临诸多挑战[226] - 临床开发过程漫长、昂贵且结果不确定，药物和生物制品临床试验失败率高[229][230] - 公司设计和实施临床试验的经验有限，可能导致成本增加、时间延迟[231] - 公司可能难以招募患者参加临床试验，2020年因COVID - 19疫情试验出现延迟和暂停[232][233] - 细胞和基因疗法制造复杂，生产可能因多种因素中断[236] - 公司公布的临床试验中期和初步结果可能会随着更多患者数据的获得而改变[237] - 公司产品候选药物可能出现不良副作用，过去基因疗法治疗有白血病和死亡等严重不良事件，新方法虽可减少副作用但仍有潜在风险[238] - 细胞和基因疗法产品治疗可能出现免疫反应，此前腺相关病毒载体基因疗法临床试验中部分受试者出现T细胞反应，若公司产品候选药物出现类似情况，可能需暂停或延迟临床开发[239] - 公司产品候选药物即使获得营销批准，也可能因伦理、社会和法律担忧面临额外法规限制，且不一定能获得医生、患者、医疗支付方等医疗界的市场认可[244] - 公司商业制造产品候选药物前需获得FDA对制造工艺和设施的监管批准，若自身或供应商违反cGMP，可能导致制造延迟或中断[245][246] - 公司产品候选药物即使获得监管批准，也需遵守持续的监管义务和审查，可能产生重大额外费用，若违规可能面临行政和司法强制执行[247] - 公司在一个司法管辖区获得产品候选药物营销批准，不意味着能在其他司法管辖区获得和维持批准，不同司法管辖区审批程序不同，可能导致延迟、困难和成本增加[251] - 公司从未商业化过产品，目前没有活跃的销售团队，开发内部销售、营销和分销能力成本高、耗时长，与第三方合作也可能不成功或缺乏有效控制[253] - 公司产品候选药物的成功商业化部分取决于第三方支付方的覆盖范围、报销水平和定价政策，获得和维持覆盖及足够报销可能困难，且报销情况不确定[258] - 美国第三方支付方对产品的覆盖和报销政策不统一，覆盖决定过程耗时且成本高，规则和法规经常变化[260] 法规政策影响 - 美国联邦政府财政管理或债务上限问题可能导致政府停摆、债券贬值、公司难以进入资本市场或FDA等机构运营受影响[211][214] - 2019年1月1日起，《两党预算法案》将制造商在大多数医保药品计划中“甜甜圈洞”的销售点折扣从协商价格的50%提高到70%[263] - 2020年3月签署的《新冠病毒援助、救济和经济安全法案》暂停了2020年5月1日至12月31日2%的医保自动减支，并将减支延长一年至2030年[264] - 美国和国外医疗改革可能影响公司产品定价、报销和销售，如《平价医疗法案》《降低通胀法案》等[262][263][267] - 美国政府可能出台药品定价政策变化，如“ march - in rights ”框架，可能影响公司产品价格和报销[268] - 各州为节省预算可能限制药品覆盖或支付，影响公司产品价格和报销[269] - 《通用数据保护条例》对违规公司的潜在罚款高达2000万欧元或全球年收入的4%[277] - 2021年1月生效的英国版《通用数据保护条例》可能使公司面临两个并行制度，两者都可能对违规行为处以类似罚款和其他不同的执法行动[278] - 英国 adequacy 决定将于2025年6月自动到期，除非欧盟委员会重新评估并续签或延长该决定[278] - 公司业务安排需遵守医疗相关法律法规，否则可能面临刑事制裁、民事处罚等[271][272][273][274] - 公司或合作伙伴可能受美国和国外数据隐私和安全法律法规约束，违规可能导致政府执法行动等[276][277][278][280] - 公司业务受环境、健康和安全等法律法规监管，需承担合规成本，且可能面临潜在责任[281] - 公司受美国和外国反腐败、反洗钱等贸易法律法规约束，违规会面临严重后果[282] - 哈奇 - 瓦克斯曼修正案允许专利恢复期限最长为5年，专利期限延长不能使专利剩余期限超过产品批准日期起总计14年，且仅可延长一项专利[335] - 公司部分或合作方产品在美国获批后，生物制品价格竞争与创新法案（BPCIA）可提供12年排他期，防止参考公司生物制品许可申请（BLA）数据的生物类似药获批[336] - 若公司未能获得哈奇 - 瓦克斯曼修正案、美国其他立法及类似外国立法的额外保护，业务可能受到重大损害[335] 其他风险因素 - 公司运营自成立以来消耗大量现金，未来资本需求取决于研发进展、资本支出、监管批准时间等诸多因素[210][211] - 公司资金运营依赖FDA批准BLA和PRGN - 2012成功商业化，也可能需筹集额外资本，但无法保证能以可接受条款获得融资[202] - 公司业务依赖第三方开发和商业化产品，合作管理可能失败，合作方可能不履行义务[286] - 若公司未能维持有效的财务报告内部控制，可能无法准确报告财务结果，影响股价[291] - 公司面临产品责任诉讼风险，保险覆盖可能不足，影响业务和财务状况[292] - 公司Exemplar报告部门的畜牧产品受疾病爆发影响，增加生产成本或减少产量[295] - 公司产品开发市场竞争激烈，竞争对手资源丰富，可能使公司产品过时[296] - 公司在传染病、癌症、自身免疫疾病等领域的产品候选面临众多竞争对手[297] - 公司若失去关键人员或无法吸引和保留人员，会影响产品开发和商业化[301] - 公司过去和未来的领导层变动可能带来战略和运营挑战，影响业务和财务状况[304] - 公司依赖复杂信息技术和基础设施，系统故障可能对业务、经营成果和财务状况产生不利影响[305] - 数据安全漏洞或信息系统中断可能对公司业务、经营成果和财务状况产生重大不利影响[306] - 健康流行病（如COVID - 19）可能对公司业务运营、经营成果、现金流和财务状况产生重大不利影响，公司还可能因此增加成本和降低运营效率[309][310] - 公司国际业务和资产面临多种风险，包括关税、汇率波动、法规、税收等问题[313][315] - 公司未来可能进行战略收购和投资，若不成功可能对业务产生不利影响，还可能面临诸多风险[315][317][318][320] - 公司专利申请和知识产权保护存在不确定性，可能影响公司竞争力[321][323][324] - 知识产权诉讼或第三方索赔可能使公司花费大量时间和金钱，影响技术商业化和股价[326][328] - 公司需维持上市普通股最低出价为每股1.00美元，2024年11月1日收到纳斯达克通知，过去30个连续工作日收盘价低于该要求，获180天（至2025年4月30日）合规期，需连续10个工作日收盘价达1.00美元或以上[346][347] - 2025年1月16日公司收到通知，2024年12月31日至2025年1月15日连续10个工作日收盘价达1.00美元或以上，已重新符合出价规则[348] - 公司季度和年度经营业绩未来可能波动，可能无法达到或超过分析师或投资者预期，导致股价下跌[350] - 公司与Randal J. Kirk及其关联方有利益关系的公司进行了交易，Randal J. Kirk拥有Third Security 100%的股权权益[364] - 公司受公司章程、细则和弗吉尼亚州法律中的反收购条款约束，股东召集股东大会需持有25%的普通股，与持有10%或以上已发行有表决权股票的实益所有人进行业务合并有三年限制[368][369][370] - 证券或行业分析师不发布研究报告、发布不准确或不利报告、停止覆盖公司等情况，可能导致公司股价和交易量下降[361] - 大量普通股在公开市场出售可能导致股价大幅下跌，若Randal J. Kirk或其关联方出售大量股份，也会使股价下跌[365] - 公司的网络安全风险管理计划由安全指导团队管理，向管理层和董事会定期汇报，董事会对网络安全风险管理计划有全面监督责任[372][375][376] 公司基本信息与业务布局 - 公司是致力于基因和细胞疗法的生物制药公司，利用专有技术平台开发针对免疫肿瘤、自身免疫疾病和传染病的候选产品[396] - 公司临床管线包括基于AdenoVerse免疫疗法平台的PRGN - 2012和PRGN - 2009，以及基于UltraCAR - T平台的PRGN - 3005、PRGN - 3006和PRGN - 3007[398] - PRGN - 3006的1b期临床试验已完成入组，PRGN - 3005和PRGN - 3007临床试验暂停入组[398] - 基于ActoBiotics平台的AG019的1b/2a期研究已完成，相关项目已关闭[398] - 公司开发了专有电穿孔设备UltraPorator，已获FDA批准用于临床试验中制造UltraCAR - T细胞[397] - 截至2024年12月31日，公司主要国内生产和实验室设施位于爱荷华州苏县和约翰逊县，面积约57,960平方英尺[378]

财务数据关键指标变化 - 2024年全年总收入减少230万美元，降幅37%；产品和服务成本减少180万美元，降幅30%[11] - 研发费用增加450万美元，增幅9%；SG&A费用增加90万美元，增幅2%[12][15] - 公司在2024年第四季度记录了580万美元的减值费用，2024年第二季度记录了3450万美元的减值费用[16] - 其他收入净额增加360万美元，增幅106%[17] - 净亏损为1.262亿美元，合每股基本和摊薄亏损0.47美元，2023年净亏损为9590万美元，合每股基本和摊薄亏损0.39美元[18] - 2024年底现金、现金等价物和投资总额为9790万美元，现金可维持到2026年[5][14] - 2024年总营收为392.5万美元，2023年为622.5万美元，同比下降36.95%[25] - 2024年产品收入为42.2万美元，2023年为84万美元，同比下降49.76%[25] - 2024年服务收入为347万美元，2023年为530.1万美元，同比下降34.54%[25] - 2024年总运营费用为13895.4万美元，2023年为10598.3万美元，同比增长31.11%[25] - 2024年研发费用为5307万美元，2023年为4861.4万美元，同比增长9.17%[25] - 2024年运营亏损为13502.9万美元，2023年为9975.8万美元，同比扩大35.36%[25] - 2024年净亏损为12623.5万美元，2023年为9590.4万美元，同比扩大31.63%[25] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为0.47美元，2023年为0.39美元，同比扩大20.51%[25] - 2024年加权平均流通股数为2.67727426亿股，2023年为2.44536221亿股，同比增长9.48%[25] - 2024年其他收入净额为700.1万美元，2023年为339.6万美元，同比增长106.15%[25] 各条业务线数据关键指标变化 - PRGN - 2012治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP），51%（35名患者中的18名）患者实现完全缓解，86%（35名患者中的30名）患者手术干预减少[7][13] - PRGN - 2012的BLA申请获FDA优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年8月27日[5][6] - PRGN - 2009针对HPV相关癌症的2期临床试验正在进行中；PRGN - 3006急性髓系白血病（AML）的1b期试验已完成患者招募[9][10] - PRGN - 2012在美国的市场机会估计约为27000名成年患者，美国以外超过125000名患者[13]

文章核心观点 Precigen公司公布2024年全年财务业绩和业务更新，PRGN - 2012疗法有望2025年获批上市，公司为此推进商业化和生产准备工作，同时介绍了其他在研项目进展及财务情况 [1][2] 关键项目亮点 PRGN - 2012 - 是用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的研究性现货型AdenoVerse基因疗法，获FDA突破性疗法认定、孤儿药认定和加速审批途径，以及欧盟委员会孤儿药认定 [3] - 2025年2月FDA接受其生物制品许可申请（BLA）并给予优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年8月27日，且目前不计划召开咨询委员会会议讨论该BLA [4][5] - 关键临床研究结果发表在《柳叶刀·呼吸医学》杂志，成功达到主要安全和预设主要疗效终点，耐受性良好，51%（18/35）患者达到完全缓解，86%（30/35）患者治疗后手术干预减少，还诱导了HPV 6/11特异性T细胞反应，显著改善解剖Derkay评分和VHI - 10评分 [4][5] - 公司持续推进商业化和生产准备工作，预计2025年商业发布 [4] - 确认性临床试验患者招募按FDA指导继续推进 [5] PRGN - 2009 - 是用于激活免疫系统识别和靶向HPV相关癌症的研究性现货型AdenoVerse基因疗法 [6] - 与美国国家癌症研究所（NCI）合作开展的复发性/转移性宫颈癌和新诊断HPV相关口咽癌的2期临床试验正在进行中 [6] PRGN - 3006 - 是用于急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）的研究性多基因自体嵌合抗原受体T细胞（CAR - T）疗法，获FDA孤儿药认定和快速通道认定 [7] - 已完成AML的1b期试验患者招募，正准备与FDA进行1b期结束会议讨论下一步计划 [7] 财务亮点 2024年全年财务结果与上一年度比较 - 总收入减少230万美元（37%），产品和服务成本减少180万美元（30%），主要因Exemplar产品和服务量减少 [8] - 研发费用增加450万美元（9%），主要因PRGN - 2012确认性临床试验启动、潜在商业用途药物制造成本增加、BLA提交和商业化准备规划专业费用增加以及员工相关费用上升，部分被折旧和摊销费用减少及临床研究费用减少抵消 [9] - 销售、一般和行政费用（SG&A）增加90万美元（2%），因公司对PRGN - 2012关注度增加使商业化准备成本上升，以及2024年第二和第三季度遣散费增加，部分被股票补偿和保险费率降低抵消 [10] - 2024年第四季度对Exemplar子公司记录580万美元减值费用，第二季度因暂停ActoBio运营记录3450万美元商誉和其他非流动资产减值费用 [11] - 其他收入净额增加360万美元（106%），主要来自非核心资产知识产权和特许权使用费出售收益及利息费用减少，部分被累计汇兑损失重分类和利息收入减少抵消 [12] - 净亏损1.262亿美元（每股基本和摊薄亏损0.47美元），高于2023年的9590万美元（每股基本和摊薄亏损0.39美元） [15][22] 其他财务信息 - 基于内部分析，PRGN - 2012在美国RRP市场潜在患者约2.7万人，美国以外超12.5万人 [13] - 2024年12月公司筹集8750万美元，其中7900万美元来自可转换优先股私募发行，850万美元来自非核心资产知识产权和特许权使用费出售 [14] - 截至2024年底，现金、现金等价物和投资总计9790万美元，现金可维持到2026年 [4][14] 资产负债表信息（未经审计） 资产 - 2024年底总资产1.45266亿美元，低于2023年底的1.51043亿美元 [20][21] - 流动资产增加，主要因现金和现金等价物及短期投资增加 [20] - 非流动资产中，无形资产净值大幅减少，商誉减少 [20] 负债和权益 - 总负债增加，主要因认股权证负债增加 [21] - 夹层权益新增A系列优先股 [21] - 股东权益减少，主要因累计亏损增加 [21] 运营报表信息（未经审计） 收入 - 2024年总收入392.5万美元，低于2023年的622.5万美元 [22] 运营费用 - 2024年总运营费用1.38954亿美元，高于2023年的1.05983亿美元 [22] 运营亏损 - 2024年运营亏损1.35029亿美元，高于2023年的9975.8万美元 [22] 其他收入（费用）净额 - 2024年其他收入净额700.1万美元，高于2023年的339.6万美元 [22] 税前亏损和净亏损 - 2024年税前亏损1.28028亿美元，净亏损1.26235亿美元，均高于2023年 [22]