文章核心观点 Precigen公司宣布公开发行普通股定价，预计募资约3000万美元，用于推进产品及公司运营，预计2024年8月9日完成交易 [1][3] 分组1：公开发行情况 - 公司宣布以每股0.85美元价格公开发行35294118股普通股，承销商有30天选择权可额外购买5294117股，发行前毛收益预计约3000万美元，预计2024年8月9日完成交易 [1] - Stifel担任此次发行的唯一簿记管理人 [2] 分组2：募资用途 - 公司计划将发行所得净收益用于推进PRGN - 2012获批和商业化准备、其他管线资产临床开发及营运资金和一般公司用途，预计可支持公司运营至2025年初 [3] 分组3：发行依据及文件获取 - 此次公开发行依据2024年1月17日生效的S - 3表格上架注册声明进行，最终招股说明书补充文件和基础招股说明书将提交SEC，可在SEC网站获取，也可联系Stifel获取 [4] 分组4：公司简介 - Precigen是一家专注于发现和临床阶段的生物制药公司，利用精准技术推进下一代基因和细胞疗法，针对免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病等核心治疗领域的疾病，运营创新引擎推动疗法临床概念验证和商业化 [6] 分组5：联系方式 - 投资者联系：Steven M. Harasym，电话+1 (301) 556 - 9850，邮箱[email protected] [8] - 媒体联系：Donelle M. Gregory，邮箱[email protected]；Glenn Silver，邮箱[email protected] [8]

文章核心观点 - 华尔街预计Precigen公司2024年第二季度收益同比下降，实际结果与预期的对比或影响短期股价，投资者可关注公司的盈利预期偏差（Earnings ESP）和Zacks排名来判断盈利超预期的可能性，Precigen盈利超预期可能性不大，Urogen Pharma则很可能超预期 [1][10][17] 分组1：Precigen公司预期情况 - 华尔街预计公司2024年第二季度收益因收入下降而同比下滑，实际结果与预期的对比或影响短期股价 [1] - 公司即将发布的报告预计每股亏损0.09美元，同比变化-12.5%，收入预计为128万美元，同比下降27.7% [3] - 过去30天该季度的共识每股收益预期下调了12.5% [4] 分组2：盈利预期偏差（Earnings ESP）相关 - Zacks Earnings ESP模型通过比较最准确估计和Zacks共识估计来预测实际盈利与共识估计的偏差，正向ESP对预测盈利超预期有重要作用 [5][6][7] - 正向Earnings ESP结合Zacks排名1、2、3时是盈利超预期的有力预测指标，组合出现时近70%概率产生正向惊喜 [8] - 负向Earnings ESP不能表明盈利未达预期，负向ESP和Zacks排名4、5的股票难以预测盈利超预期 [9] 分组3：Precigen公司盈利预测情况 - Precigen的最准确估计低于Zacks共识估计，Earnings ESP为 -7.14%，股票Zacks排名为4，难以确定其会超预期 [10] - 上一季度公司预计每股亏损0.09美元，实际亏损0.10美元，惊喜率为 -11.11%，过去四个季度仅一次超预期 [11][12] 分组4：盈利结果与股价关系及建议 - 盈利超预期或未达预期并非股价涨跌的唯一因素，但押注预期盈利超预期的股票可增加成功几率，建议关注公司Earnings ESP和Zacks排名 [13][14] - Precigen不太可能盈利超预期，投资者在财报发布前还应关注其他因素 [15] 分组5：Urogen Pharma公司预期情况 - Urogen Pharma预计2024年第二季度每股亏损0.82美元，同比变化+20.4%，收入预计为2369万美元，同比增长12.1% [16] - 过去30天该公司共识每股收益预期未变，较高的最准确估计使其Earnings ESP为2.83%，结合Zacks排名2，很可能超预期，过去四个季度两次超预期 [17]

文章核心观点 - Precigen公司任命Phil Tennant为首席商务官，助力PRGN - 2012基因疗法商业化准备及潜在上市 [1] 公司动态 - 任命Phil Tennant为首席商务官，负责美及全球市场商业战略与执行，初期聚焦PRGN - 2012基因疗法在复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的商业化准备活动 [1] - Phil Tennant将向公司总裁兼首席执行官Helen Sabzevari汇报，并加入公司执行领导团队 [1] 新官背景 - Phil Tennant有超30年商业领导经验，曾在多家领先生物科技和制药公司任职，工作覆盖全球多个治疗领域 [2][6] - 过去13年主要专注肿瘤学，推动多款新药上市及海外市场拓展，实现两位数营收增长 [6] - 最近在安斯泰来推动50亿美元全球肿瘤产品组合两位数增长，参与两个成功联盟联合指导委员会 [6] 各方评价 - 公司总裁兼首席执行官Helen Sabzevari认为Phil Tennant的专业知识能推动公司在美国的首次潜在商业发布，助患者获得RRP疗法 [2] - Phil Tennant称加入Precigen令人兴奋，受PRGN - 2012关键数据启发，将努力确保患者尽快获得该药物 [7] 公司简介 - Precigen是致力于发现和临床阶段的生物制药公司，利用精准技术推进下一代基因和细胞疗法，针对免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病等核心治疗领域 [10] - 公司作为创新引擎，推进临床前和临床阶段疗法走向临床概念验证和商业化 [10]

文章核心观点 Precigen公司公布PRGN - 2012基因疗法治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的1/2期关键研究积极结果，该疗法安全性和有效性良好，有望成为RRP的首选治疗方法，预计2024年下半年提交滚动生物制品许可申请（BLA） [1][2] 分组总结 研究设计与终点 - 1/2期临床研究（NCT04724980）评估PRGN - 2012安全性和有效性，含初始3 + 3剂量递增队列确定推荐2期剂量（RP2D），共纳入38名患者，3人接受1x 10¹¹颗粒单位（PU）/剂量，35人接受RP2D（5 x 10¹¹ PU/剂量） [3] - 主要终点为安全性和完全缓解率（治疗后12个月无需RRP手术患者百分比），关键次要终点包括HPV特异性免疫反应、Derkay评分衡量的乳头瘤生长程度和VHI - 10衡量的生活质量 [4] 患者特征 - 35名成年患者中位年龄49岁（范围20 - 88），20名男性，15名女性，治疗前12个月中位手术次数4次（范围3 - 10），RRP诊断平均年限20年（范围1 - 65），12名青少年发病，23名成年发病 [5] 临床疗效 - 51%（18/35）患者达到完全缓解，即治疗后12个月无需RRP手术，1期和2期部分完全缓解率分别为50%（6/12）和52%（12/23），缓解持久，截至2024年5月20日数据截止，中位随访20个月，中位缓解持续时间未达到 [6] - 86%（30/35）患者治疗后手术需求减少，术前12个月中位手术次数4次（范围3 - 10）降至术后0次（范围0 - 7） [6] - 治疗显著改善解剖Derkay评分，完全缓解患者基线平均9分（范围5 - 19）降至治疗后24周1分（范围0 - 5） [6] - 完全缓解患者生活质量显著改善，VHI - 10评估均值从基线25分（范围12 - 38）降至治疗后24周7分（范围0 - 30） [6] - 治疗诱导RRP患者产生HPV 6/11特异性T细胞反应，应答者外周HPV特异性T细胞扩增显著高于无应答者 [6] 安全性 - PRGN - 2012耐受性良好，无剂量限制性毒性，无大于2级治疗相关不良事件（TRAEs），TRAEs大多轻微，无治疗相关严重不良事件，最常见TRAEs为注射部位反应，其他常见的有疲劳、寒战和发热，重复给药无明显抗药抗体反应 [7] RRP疾病介绍 - RRP是由HPV 6或HPV 11感染引起的上、下呼吸道罕见、难治且有时致命的肿瘤性疾病，分青少年和成年发病型，目前无法治愈，标准治疗是反复内镜下切除，乳头瘤术后复发常见，多次手术使患者面临麻醉和手术风险及情绪困扰，1 - 3%病例可转变为浸润性鳞状细胞癌 [10] AdenoVerse平台 - Precigen的AdenoVerse平台利用专有腺病毒载体库高效递送治疗效应器、免疫调节剂和疫苗抗原以调节免疫系统，其大猩猩腺病毒载体性能可能优于现有竞品，该平台基因疗法可产生高水平持久抗原特异性T细胞免疫反应，且可通过重复给药增强反应，结合UltraVector®技术的载体高性能和高产量制造能力使公司能开发治疗复杂疾病的前沿基因疗法 [11] PRGN - 2012疗法介绍 - PRGN - 2012是用于治疗RRP的现货型AdenoVerse基因疗法，旨在引发针对HPV 6或HPV 11感染细胞的免疫反应，是首个获美国FDA突破性疗法认定和加速审批途径的RRP疗法，还获FDA和欧盟委员会孤儿药认定，1/2期研究1期结果发表于《Science Translational Medicine》 [12] AdenoVerse临床项目 - Precigen的AdenoVerse平台目前在多项临床研究中，包括PRGN - 2009单药或联合抗PDL1/TGF - Beta Trap治疗HPV相关癌症的1/2期研究（NCT04432597）、PRGN - 2009联合帕博利珠单抗治疗新诊断HPV相关口咽鳞状细胞癌（OPSCC）的2期研究（NCT05996523）、PRGN - 2009联合帕博利珠单抗治疗复发或转移性宫颈癌的2期研究（NCT06157151）以及PRGN - 2012治疗RRP的1/2期研究（NCT04724980），PRGN - 2012获FDA孤儿药和突破性疗法认定及欧盟委员会孤儿药认定 [13] 公司介绍 - Precigen是致力于发现和临床阶段的生物制药公司，利用精准技术推进下一代基因和细胞疗法，针对免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病等核心治疗领域的紧急和难治疾病，其技术可实现可控方式下经济实惠的生物治疗创新解决方案，公司作为创新引擎推进临床前和临床管线疗法的概念验证和商业化 [14]

文章核心观点 Precigen公司宣布将在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会后举办网络直播，深入回顾PRGN - 2012关键数据并进行业务更新，同时介绍了公司业务、平台及临床项目等情况 [1] 公司信息 - 公司是专注于开发创新基因和细胞疗法的生物制药公司，利用精准技术推进下一代基因和细胞疗法，针对免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病等核心治疗领域的难治疾病 [4] - 公司官网为www.precigen.com，可在X、领英或YouTube上关注 [4] 会议及数据发布安排 - 公司将于2024年6月3日美国中部时间下午6点/东部时间下午7点举办网络直播，在ASCO年会上PRGN - 2012治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的关键研究结果的最新口头报告后进行，将深入回顾PRGN - 2012关键数据并进行业务更新 [1] - 6月3日美国中部时间上午8:30，将在ASCO上由Scott M. Norberg博士展示PRGN - 2012的2期研究结果 [2] - 参与者可通过Precigen网站的活动与演示部分注册并访问网络直播，活动结束后会在网站上发布存档录像 [3] 公司平台 - 公司的AdenoVerse平台利用专有腺病毒载体库，高效递送治疗效应器、免疫调节剂和疫苗抗原以调节免疫系统，其大猩猩腺病毒载体性能可能优于当前竞品，相关基因疗法能产生高水平持久的抗原特异性T细胞免疫反应，并可通过重复给药增强反应，结合UltraVector技术可制造高效载体，用于开发治疗复杂疾病的前沿研究性基因疗法 [5] 临床项目 - AdenoVerse平台目前正在多项临床研究中接受调查，包括PRGN - 2009单药或与抗PDL1/TGF - Beta Trap联合用于HPV相关癌症的1/2期研究、PRGN - 2009与帕博利珠单抗联合用于新诊断的HPV相关口咽鳞状细胞癌（OPSCC）的2期研究、PRGN - 2009与帕博利珠单抗联合用于复发性或转移性宫颈癌的2期研究，以及PRGN - 2012用于复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的1/2期研究 [6] - PRGN - 2012已获得FDA授予的RRP孤儿药指定和突破性疗法指定，以及欧盟委员会授予的孤儿药指定 [6] 联系方式 - 投资者联系：副总裁Steven M. Harasym，电话+1 (301) 556 - 9850，邮箱[email protected] [10] - 媒体联系：Donelle M. Gregory，邮箱[email protected]；Glenn Silver，Lazar - FINN Partners，邮箱[email protected] [10]

文章核心观点 Precigen公司本季度财报未达预期，股价表现弱于市场，未来表现取决于管理层财报电话会议评论和盈利预期变化，当前Zacks Rank为3（持有），同行业的Mainz Biomed NV尚未公布2024年第一季度财报 [1][3][6] 公司业绩情况 - Precigen公司2024年第一季度每股亏损0.10美元，高于Zacks共识预期的亏损0.09美元，去年同期每股亏损0.10美元，此次财报盈利意外为 - 11.11% [1] - 上一季度，公司预期每股亏损0.08美元，实际亏损0.09美元，盈利意外为 - 12.50% [1] - 过去四个季度，公司仅一次超过共识每股收益预期 [2] - Precigen公司2024年第一季度营收107万美元，未达Zacks共识预期30.84%，去年同期营收185万美元，过去四个季度均未超过共识营收预期 [2] 公司股价表现 - 自年初以来，Precigen股价上涨约0.8%，而标准普尔500指数上涨9.5% [3] 公司未来展望 - 公司股价短期走势取决于管理层财报电话会议评论和未来盈利预期 [3] - 盈利预期包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化，近短期股价走势与盈利预期修正趋势强相关 [4][5] - 财报发布前，Precigen盈利预期修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计短期内股价表现与市场一致 [6] - 未来季度和本财年盈利预期变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预期为亏损0.08美元，营收154万美元，本财年共识每股收益预期为亏损0.33美元，营收617万美元 [7] 行业情况 - 医疗 - 生物医学和遗传学行业Zacks行业排名处于前37%，排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [8] 同行业公司情况 - 同行业的Mainz Biomed NV尚未公布2024年第一季度财报，预计该季度每股亏损0.31美元，同比变化 + 31.1%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - Mainz Biomed NV预计该季度营收25万美元，与去年同期持平 [9]

财务状况 - 截至2024年3月31日，公司总资产为13.4847亿美元，较2023年12月31日的15.1043亿美元有所下降[16] - 截至2024年3月31日，现金及现金等价物为1747.8万美元，较2023年12月31日的757.8万美元有所增加[16] - 截至2024年3月31日，短期投资为2728万美元，较2023年12月31日的5527.7万美元有所减少[16] - 截至2024年3月31日，应付账款为471.6万美元，较2023年12月31日的172.6万美元有所增加[19] - 截至2024年3月31日，股东权益为9701.9万美元，较2023年12月31日的1.18498亿美元有所减少[19] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为4475.8万美元，无额外资金承诺来源[44] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司与第三方的研发承诺分别为1921万美元和1780万美元[49] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，递延收入分别为2295美元和2327美元，其中当前部分分别为407美元和509美元，长期部分分别为1888美元和1818美元[68] - 截至2024年3月31日，可供出售投资的估计公允价值为27280美元，摊销成本为27314美元，未实现收益为1美元，未实现损失为35美元[69] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司分别持有价值12290美元和1502美元的美国政府债务证券，计入现金及现金等价物[70] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，物业、厂房及设备净值分别为12620美元和7111美元，2024年和2023年第一季度折旧费用分别为380美元和506美元[75] - 截至2024年3月31日，商誉余额为26555美元，相比2023年12月31日因外币折算调整减少57美元，公司在两个时间点累计减值损失均为24873美元[76] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，无形资产（专利、开发技术和专有技术）净值分别为38717美元和40701美元，2024年和2023年第一季度摊销费用分别为1215美元和1205美元[76] - 公司有5000美元的循环信贷额度，2024年11月1日到期，截至2024年3月31日和2023年12月31日无未偿还余额，2024年3月31日年利率为8.50%[77] - 截至2024年3月31日，累计其他综合损失为2797美元，较2023年12月31日的1947美元有所增加[86] - 截至2024年3月31日，2013计划有17994408份股票期权；2023计划有648500份股票期权，15769637股可供未来授予；2019计划有4072641份股票期权和786709份受限股单位，2432945股可供未来授予[88][89][91] - 截至2024年3月31日，租赁负债到期总额为9133美元，现值调整后为6705美元[95] - 与出售Trans Ova相关的赔偿负债，截至2024年3月31日和2023年12月31日分别为5075美元和5750美元，2024年4月收到1862美元赔偿索赔[102] - 截至2024年3月31日，公司在国外的长期资产分别为1120万美元和1958万美元，报告期内国外无收入[108] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损20亿美元，现金及现金等价物1750万美元，短期投资2730万美元 [160] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资余额为4480万美元，较2023年12月31日的6290万美元有所减少[181] - 截至2024年3月31日，公司经营租赁总承诺为913.3万美元，其中1年内201.7万美元，1 - 3年307.6万美元，3 - 5年250.9万美元，5年以上153.2万美元[174] - 截至2024年3月31日，公司与第三方的研发承诺总计1920万美元尚未发生[175] 经营业绩 - 2024年第一季度总营收为106.5万美元，较2023年同期的185.1万美元减少了42.46%[22] - 2024年第一季度净亏损为2373.8万美元，较2023年同期的2273.4万美元有所增加[22] - 2024年第一季度研发费用为1424.9万美元，较2023年同期的1216.3万美元增长了17.15%[22] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为1409万美元，较2023年同期的1838.8万美元有所减少[34] - 2024年第一季度基本和摊薄后每股净亏损均为0.10美元，与2023年同期持平[22] - 2024年第一季度投资活动提供净现金2404.5万美元，2023年同期使用净现金5040.8万美元[37] - 2024年第一季度融资活动提供净现金为0，2023年同期为4417.4万美元[37] - 2024年第一季度现金及现金等价物和受限现金净增加989.5万美元，2023年同期净减少2465万美元[37] - 2024年第一季度公司净亏损2373.8万美元，经营活动使用现金1409万美元，累计亏损19.88209亿美元[44] - 2024年和2023年第一季度均未确认合作和许可收入[62] - 2024年和2023年第一季度，公司分别记录了29美元和55美元的持续经营所得税收益[80] - 2024年第一季度股份支付费用总计2581美元，低于2023年同期的3131美元[87] - 2024年第一季度租赁成本为714美元，低于2023年同期的755美元[94] - 2024年第一季度总营收106.5万美元，较2023年同期的185.1万美元减少78.6万美元，降幅42.5% [149] - 2024年第一季度研发费用1424.9万美元，较2023年同期的1216.3万美元增加208.6万美元，增幅17.2% [141] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用1015.1万美元，较2023年同期的1163.9万美元减少148.8万美元，降幅12.8% [149] - 2024年第一季度净亏损2373.8万美元，较2023年同期的2273.4万美元增加100.4万美元，增幅4.4% [149] - 产品和服务收入较2023年第一季度减少80万美元，降幅43%，主要因Exemplar服务业务减少 [150] - 生物制药板块调整后EBITDA亏损从2023年第一季度的2134.3万美元增至2024年第一季度的2382万美元，增幅11.6% [155] - Exemplar板块收入从2023年第一季度的185.1万美元降至2024年第一季度的106.5万美元，降幅42.5% [157] - 2024年第一季度经营活动净现金使用为1409万美元，2023年同期为1838.8万美元；投资活动净现金提供为2404.5万美元，2023年同期为使用5040.8万美元；融资活动净现金为0，2023年同期为提供4417.4万美元[162] - 2024年第一季度净亏损2370万美元，包含430万美元非现金费用；2023年第一季度净亏损2270万美元，包含510万美元非现金费用[163][164] - 2024年第一季度收到投资2840万美元，购买物业、厂房及设备440万美元；2023年第一季度购买投资5030万美元[165] - 2024年第一季度融资活动无现金收支；2023年第一季度公开发行普通股获7350万美元，用受限现金偿还2930万美元可转换票据[166] 业务部门 - 公司有生物制药和Exemplar两个可报告业务部门[55] - 2024年第一季度公司可报告业务板块为生物制药和Exemplar[105] - 2024年第一季度生物制药业务调整后EBITDA为-2.382亿美元，2023年同期为-2.1343亿美元；Exemplar业务为-200万美元，2023年同期为121万美元[106] - 2024年第一季度Exemplar业务外部客户收入为1065万美元，2023年同期为1851万美元[106] - 2024年和2023年第一季度，Exemplar业务分别有52.8%和82.5%的总收入来自3个和4个客户[107] - 截至2024年3月31日，公司可报告业务板块为生物制药和Exemplar [130] 证券与股权 - 2024年3月31日和2023年同期，因具有反稀释作用，分别有2350.2258万股和1882.2517万股潜在稀释证券未纳入摊薄加权平均股数计算[54] - 2023年1月公司完成公开发行43962640股普通股，净收益72808美元，其中11517712股由关联方及其附属公司购买[82] - 2023年1月，公司完成普通股公开发行，净收益7280万美元 [161] 法律事务 - 股东集体诉讼已解决，公司支付13000美元[97] - 2022年公司出售子公司Trans Ova获170000美元，2022和2023年各5000美元的或有现金收益支付均未达成，公司对2023年财务指标有争议[101] - 截至2024年3月31日，公司认为正在进行的法律事务不会对业务、财务状况、经营成果或现金流产生重大不利影响[187] 临床项目 - 公司正在推进PRGN - 3005、PRGN - 3006和PRGN - 3007等临床项目，以及多个临床前项目[113] - 公司开发的专有电穿孔设备UltraPorator已获FDA批准用于临床试验中制造UltraCAR - T细胞[114] - PRGN - 2012正在进行成人RRP的1/2期临床试验，预计2024年第二季度公布2期关键试验数据，计划2024年下半年提交BLA申请[120] - PRGN - 2009与派姆单抗联合治疗新诊断口咽鳞状细胞癌和复发性或转移性宫颈癌的2期临床试验正在进行中[121] - PRGN - 3006已完成1期剂量递增试验，1b期剂量扩展试验正在进行，已获FDA针对复发或难治性AML的快速通道指定[123] - AG019治疗早发型T1D的1b/2a期临床试验已完成，单药和联合治疗均达到安全性和耐受性主要终点[128] 其他 - 公司使用调整后息税折旧摊销前利润（Segment Adjusted EBITDA）评估运营表现和分配资源[103] - 公司预计经营亏损和经营活动负现金流将持续，需筹集额外资金维持运营[44] - 2023年4月3日公司与Alaunos Therapeutics签订修订和重述的独家许可协议，授予其多项专利和技术的全球独家、免版税、可分许可的许可[63][64] - 公司未来资本需求受研发进度、监管批准时间、战略交易付款等多因素影响[167][173] - 公司认为假设利率上升100个基点不会对利息敏感金融工具的公允价值产生重大影响[182] - 报告日期为2024年5月14日[199] - 签字人为首席财务官Harry Thomasian Jr.[199]

财务状况 - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资总计4480万美元[5][11] - 2024年第一季度研发费用较2023年同期增加210万美元，即17%[12] - 2024年第一季度销售、一般和行政（SG&A）成本较2023年同期下降13%，即150万美元[11][13] - 2024年第一季度总收入较2023年同期减少80万美元，即43%[14] - 2024年第一季度净亏损2370万美元，每股基本和摊薄亏损0.10美元，与2023年同期相近[14] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1747.8万美元，较2023年12月31日的757.8万美元有所增加；短期投资为2728万美元，较2023年12月31日的5527.7万美元减少[27] - 2024年第一季度，公司总营收为106.5万美元，较2023年同期的185.1万美元下降42.46%；净亏损为2373.8万美元，较2023年同期的2273.4万美元有所增加[29] - 截至2024年3月31日，公司总资产为1.34847亿美元，较2023年12月31日的1.51043亿美元减少；总负债为3782.8万美元，较2023年12月31日的3254.5万美元增加[27] - 2024年第一季度，公司产品收入为13.8万美元，较2023年同期的32.4万美元下降57.41%；服务收入为91.9万美元，较2023年同期的152.7万美元下降39.7%[29] - 2024年第一季度，公司研发费用为1424.9万美元，较2023年同期的1216.3万美元增加17.15%；销售、一般和行政费用为1015.1万美元，较2023年同期的1163.9万美元下降12.78%[29] 产品研发进展 - PRGN - 2012在1/2期研究的1期部分中，50%的患者（N = 12）达到完全缓解，83%的患者在治疗后12个月内RRP手术减少[6][7] - 预计2024年下半年提交PRGN - 2012滚动生物制品许可申请（BLA），并为2025年潜在上市开展商业准备工作[3][5][9] - PRGN - 2009与派姆单抗联合治疗复发性/转移性宫颈癌和口咽癌的两项正在进行的试验报告将在ASCO会议上展示[5][9] - PRGN - 3006 1b期剂量扩展中期数据预计在2024年下半年公布[9] - PRGN - 3007 1期剂量递增初步数据预计在2024年底公布[10] UltraCAR - T疗法相关 - 公司致力于开发UltraCAR - T文库方法，目标是开发和验证非病毒质粒文库以靶向肿瘤相关抗原，有望为癌症患者提供个性化治疗[21] - UltraPorator系统是用于扩大UltraCAR - T疗法快速且经济高效制造的独家设备和专有软件解决方案，能显著减少处理时间和污染风险[22] - 基于患者癌症指征和生物标志物特征，可从文库中选择一种或多种非病毒质粒构建个性化UltraCAR - T治疗方案，初始治疗后还可根据治疗反应和肿瘤抗原表达变化重新给药[21] - UltraCAR - T文库方法结合先进的UltraVector DNA构建平台和便捷的隔夜制造能力，相比传统T细胞疗法具有专有优势[21] - UltraPorator设备正用于公司研究性UltraCAR - T疗法的临床制造，符合现行良好生产规范[22]

文章核心观点 Precigen公司公布2024年第一季度财务结果和业务进展，多项产品处于临床研究阶段，有望取得进展，公司正评估融资机会以支持核心产品潜在商业化 [1][2] 业务进展 会议与活动 - PRGN - 2012治疗复发性呼吸道乳头状瘤病的关键2期研究数据将于6月3日在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以最新突破口头报告形式公布，随后公司将召开电话会议讨论结果并提供业务更新 [1] - PRGN - 2009联合帕博利珠单抗治疗复发性/转移性宫颈癌和口咽癌的两项正在进行的试验报告将在ASCO会议上展示 [1] - 公司与复发性呼吸道乳头状瘤病基金会将共同赞助6月11日的首个RRP宣传日，提高公众对RRP的认识 [1] 产品进展 - PRGN - 2012预计2024年下半年按加速审批途径滚动提交生物制品许可申请（BLA），并为2025年潜在上市开展商业准备活动 [1] - PRGN - 3006治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）或高危骨髓增生异常综合征（MDS）的1b期剂量扩展临床试验正在进行，预计2024年下半年公布中期数据 [3] - PRGN - 3005治疗卵巢癌的1/1b期研究的1b期剂量扩展部分正在进行 [3] - AdenoVerse平台的PRGN - 2009、PRGN - 3007等多项临床研究正在进行，部分预计2024年底公布数据 [9][10] - UltraCAR - T平台的PRGN - 3005、PRGN - 3006、PRGN - 3007等多项临床研究正在进行 [12] 平台介绍 - AdenoVerse平台利用专有腺病毒载体库进行高效基因递送，其大猩猩腺病毒载体性能可能优于竞争对手，相关基因疗法能产生高水平持久的抗原特异性T细胞免疫反应 [8] - UltraCAR - T是多基因自体CAR - T平台，采用先进的非病毒睡眠美人系统，可同时表达抗原特异性CAR、mbIL15和杀伤开关，其过夜制造工艺可解决当前T细胞疗法的主要局限 [11] - UltraCAR - T库方法旨在改变癌症患者的个性化细胞治疗格局，公司正努力开发和验证非病毒质粒库，为患者提供个性化治疗 [13] - UltraPorator系统是用于扩大UltraCAR - T疗法快速经济制造规模的独家设备和专有软件解决方案，可显著减少处理时间和污染风险 [14] 财务情况 财务亮点 - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资总计4480万美元 [1][9] - 2024年第一季度研发费用较2023年同期增加210万美元，即17%，主要因员工招聘增加和顾问及合同研究组织费用增加 [4] - 2024年第一季度销售、一般和行政费用（SG&A）较2023年同期减少150万美元，即13%，主要因股票薪酬和保险费用减少，但PRGN - 2012商业准备成本增加 [5] - 2024年第一季度总收入较2023年同期减少80万美元，即43%，主要因Exemplar的产品和服务收入减少，产品和服务毛利率也下降 [6] - 2024年第一季度净亏损2370万美元，每股基本和摊薄亏损0.10美元，与2023年同期相近 [6] 资产负债表 - 截至2024年3月31日，总资产为1.34847亿美元，较2023年12月31日的1.51043亿美元有所减少 [18] - 截至2024年3月31日，总负债为3782.8万美元，较2023年12月31日的3254.5万美元有所增加 [19] - 截至2024年3月31日，股东权益为9701.9万美元，较2023年12月31日的1.18498亿美元有所减少 [19] 利润表 - 2024年第一季度总营收为106.5万美元，较2023年同期的185.1万美元有所减少 [19] - 2024年第一季度总运营费用为2547.5万美元，较2023年同期的2532.9万美元略有增加 [19] - 2024年第一季度运营亏损为2441万美元，较2023年同期的2347.8万美元有所增加 [19]

财务数据和关键指标变化 - 2023年研发费用为4860万美元，较上一年增加3%（140万美元），主要因增加人员投入以支持公司发展活动 [48] - 2023年SG&A成本为4040万美元，较上一年减少16%（760万美元），主要因法律和保险成本降低 [26] - 2023年现金消耗约为6850万美元，平均每月约570万美元，随着商业化和制造能力建设支出会增加，但公司会在其他领域减少支出 [61] 各条业务线数据和关键指标变化 PRGN - 2012 - 单臂1期关键试验中，患者安全性良好，主要为1级、2级不良反应，如注射部位皮疹或发热，1 - 2天内可缓解 [21] - 12个月随访后，50%患者无需手术（完全缓解者），总体患者手术数量减少，缓解率达83% [8] - 美国约有15000 - 20000名患者，美国以外超过125000名患者 [20] PRGN - 2009 - 在治疗HPV相关癌症患者（4期）时，客观缓解率为30%，部分缓解和完全缓解情况持久，部分患者缓解时间超一年 [24] UltraCAR - T细胞疗法 - 已治疗超70名患者，制造便捷，可在医院过夜完成，无需集中制造的成本，且设计带有安全开关 [60] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2024年将呈现PRGN2012的关键2期数据，并计划在下半年提交生物制品许可申请（BLA），预计2025年推出PRGN - 2012 [3][9][25] - 推进UltraCAR资产，期待今年晚些时候UltraCAR平台的读出结果 [17] - 开展PRGN - 2012在宫颈癌方面的研究，去年获FDA的2期研究IND批准，目前正在招募患者 [10] - 开展PRGN - 2009在头颈癌方面的2期研究，去年启动，目前正在招募患者 [45] - 公司AdenoVerse平台与其他病毒平台不同，基于大猩猩腺病毒载体库构建，载体容量高、人体预免疫少可多次给药，有专门制造工艺可实现高滴度 [4] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年对Precigen来说是变革性的一年，公司有望从临床阶段过渡到商业阶段，为无替代疗法的患者群体提供健康解决方案并推动股东价值 [71] - 公司对加强资产负债表有信心，随着PRGN - 2012计划推出，将评估各种机会 [13][69] 其他重要信息 - 公司完成了美国和全球RRP及PRGN - 2012的商业市场评估，认为产品整体接受速度会较快，因大部分患者由少数喉科医生管理 [40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 假设获得加速批准，PRGN - 2012的验证性研究设计如何 - 1期和2期研究设计相同，FDA允许将单臂1期和单臂2期数据合并作为关键数据，验证性试验将基于此前设计，BLA提交后将同时启动，共涉及35名患者数据 [29][30] 问题2: 呈现PRGN - 2012的2期数据的形式和地点是否确定，商业准备方面制造能力和产能如何 - 公司正在考虑各种选项，会临近时给出更多指导；商业设施建设按计划进行，推出时产能可满足患者需求，届时将生产数千剂药物 [33][52] 问题3: PRGN - 2012商业化方面销售策略如何，是否针对特定治疗中心 - 公司完成了市场研究，RRP患者主要由少数专业医生（主要是喉科医生）管理，公司将创建、招聘和培训专注于主要大都市地区的专业销售团队，获批后可有效提高产品知名度、推出和推广产品 [35][54] 问题4: PRGN - 2012的2期试验与1期试验在设计、患者群体和试验实施方面有何差异 - 验证性试验设计与单臂1期和2期相同，FDA建议考虑增加一个重复给药组，但非验证性试验必需，目的是让未完全缓解但手术数量减少的患者可能达到完全缓解 [50] 问题5: 决定增加重复给药组是否需要等待数据或反馈 - 不需要，该组设计由公司决定，非FDA对验证性试验的要求，验证性试验已获FDA同意并在进行中，BLA提交后将推进 [53] 问题6: UltraCAR - T的3007剂量递增研究中会看到哪些剂量范围数据，何时能进入2期 - 需根据研究数据与监管机构讨论，类似目前的AML项目，该患者群体无其他选择，其他CAR - T和TCR甚至现货型产品都未能进入该领域 [55] 问题7: 根据市场研究，若PRGN - 2012今天获批，RRP平台的初始采用轨迹如何，是有大量积压需求还是缓慢增长式推出 - 公司认为整体接受速度会较快，因大部分患者由少数喉科医生管理，随着产品可用性的宣传和认知度提高，预计在3 - 4年内达到峰值，之后有一定程度的再治疗，整体销售会随时间增长 [40] 问题8: 如何预测销售相关费用，预计现金跑道如何，UltraCAR - T的合作情况最新进展如何 - 历史上2023年现金消耗约6850万美元，平均每月约570万美元，商业化和制造能力建设支出会增加，但公司会在其他领域减少支出；公司正在评估各种补充资产负债表的策略；UltraCAR - T平台有优势，已治疗超70名患者，制造便捷且设计有安全开关，公司会更新合作活动进展 [60][61][68]