文章核心观点 - 菲奥制药宣布其先导化合物PH - 762的1b期剂量递增临床试验第三剂量组已完成安全入组，并计划4月初启动第四剂量组筛查 [1] 公司概况 - 菲奥制药是临床阶段生物技术公司，致力于推进其专有的INTASYL siRNA基因沉默技术以消除癌症 [3] - INTASYL可高度特异性地靶向并沉默多种细胞类型和组织中的任何基因，增强免疫细胞杀伤肿瘤细胞的能力，还能增强过继细胞疗法，是专注于免疫肿瘤治疗的自递送RNAi技术 [3] 研究情况 - 公司的1b期研究（NCT 06014086）是多中心、剂量递增临床试验，旨在评估瘤内注射PH - 762新辅助治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤或默克尔细胞癌的安全性和耐受性，评估肿瘤反应并确定后续研究的推荐剂量 [2] - 先导临床项目PH - 762是一种沉默PD - 1的INTASYL化合物，是皮肤癌的潜在非手术治疗方法，正在进行的1b期试验于2023年第二季度获得FDA的研究性新药申请批准 [4] 公司态度 - 公司首席执行官对第三安全队列的快速入组完成表示兴奋，期待快速推进研究，为皮肤癌患者带来创新替代治疗方案 [3]

文章核心观点 - 菲奥制药宣布任命大卫·H·戴明为董事会成员，其丰富经验将助力公司推进基因沉默技术以实现无癌未来 [1][2] 公司动态 - 2025年2月19日起大卫·H·戴明被任命为菲奥制药董事会成员，并立即担任提名委员会成员，任命后董事会由6名董事组成，其中5名为独立董事 [1] 新董事背景 - 大卫·戴明有超30年投资银行和资产管理经验，在摩根大通工作超27年，后加入综合金融有限公司开发SmartNest 401(k)资产配置产品并于2010年出售给维度基金顾问公司，毕业于霍巴特学院经济学专业，曾在霍巴特和威廉史密斯学院董事会任职15年，担任主席9年 [3] 公司业务 - 菲奥制药是临床阶段生物技术公司，致力于推进其专有的INTASYL siRNA基因沉默技术以消除癌症，该技术能高特异性靶向和沉默多种细胞类型和组织中的任何基因，增强免疫细胞杀伤肿瘤细胞能力，还能增强过继细胞疗法，且是专注于免疫肿瘤治疗的自递送RNAi技术，无需制剂增强或操作即可到达目标 [4] 公司项目 - 公司的主要临床项目PH - 762是一种沉默PD - 1的INTASYL化合物，是皮肤癌的潜在非手术治疗方法，正在进行的1b期试验（NCT 06014086）于2023年第二季度获得FDA对评估PH - 762治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌的研究性新药申请的批准 [5]

文章核心观点 Phio Pharmaceuticals宣布参加Renmark Financial Communications虚拟非交易路演系列活动，将介绍其INTASYL® siRNA基因沉默技术及治疗皮肤癌的主要化合物PH - 762的正在进行的临床试验 [1] 公司信息 - Phio Pharmaceuticals是临床阶段生物技术公司，致力于推进其专有INTASYL siRNA基因沉默技术以消除癌症 [3] - INTASYL可高度特异性地靶向和沉默多种细胞类型和组织中的任何基因，增强免疫细胞杀伤肿瘤细胞的能力，还能增强过继细胞疗法，是专注于免疫肿瘤治疗的自递送RNAi技术 [3] 活动信息 - 公司首席执行官兼董事长Robert Bitterman将介绍INTASYL siRNA技术和PH - 762治疗皮肤癌的临床试验 [1] - 活动于2025年2月4日美国东部时间下午2点举行，为Renmark Financial Communications主办的虚拟非交易路演系列活动，可在Renmark网站观看回放 [2] - 公司欢迎利益相关者、投资者等注册参加活动，提供注册链接 [2][3] 产品信息 - 公司主要临床项目PH - 762是一种沉默PD - 1的INTASYL化合物，是皮肤癌的潜在非手术治疗方法 [4] - 正在进行的1b期试验（NCT 06014086）于2023年第二季度获得FDA对评估PH - 762治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌的研究性新药申请的批准 [4]

文章核心观点 - 公司公布正在进行的PH - 762临床研究第二队列有前景的结果，两名皮肤鳞状细胞癌患者病理完全缓解 [1] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于利用INTASYL® siRNA基因沉默技术开发治疗方法，以消除癌症 [1][5] - INTASYL可靶向并沉默多种细胞类型和组织中的任何基因，增强免疫细胞杀伤肿瘤细胞的能力，还能增强过继细胞疗法，是专注于免疫肿瘤治疗的自递送RNAi技术 [5] 临床研究情况 研究设计 - 正在进行的1b期临床研究（NCT 06014086）旨在评估瘤内注射PH - 762新辅助治疗1、2和4期皮肤鳞状细胞癌、4期黑色素瘤和4期默克尔细胞癌的安全性和耐受性 [2] 患者情况 - 目前入组患者中，6名被诊断为皮肤鳞状细胞癌，1名被诊断为转移性黑色素瘤 [3] 研究结果 - 第36天（肿瘤切除）时，第一队列患者病情稳定，第二队列4名完成治疗患者结果显示，2名皮肤鳞状细胞癌患者完全缓解（肿瘤100%清除），1名皮肤鳞状细胞癌患者部分缓解（肿瘤90%清除），1名患者病情稳定 [3] - 接受瘤内注射PH - 762的患者未出现剂量限制性毒性或临床相关治疗突发不良事件，瘤内注射耐受性良好 [3] 公司人员观点 - 代理首席医疗官对第二剂量队列的肿瘤反应和安全数据感到满意和鼓舞，期待继续入组以评估更高剂量浓度的PH - 762 [4] - 首席执行官认为剂量递增早期的积极结果为公司使用INTASYL技术实现“无癌未来”的愿景带来希望 [4] 公司主要临床项目 - 公司的主要临床项目PH - 762是一种沉默PD - 1的INTASYL化合物，是皮肤癌的潜在非手术治疗方法 [6] - 正在进行的1b期试验（NCT 06014086）于2023年第二季度获得FDA对评估PH - 762治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌的研究性新药申请的批准 [6][7]

公司核心观点 - Phio Pharmaceuticals Corp.宣布其研究论文《Self-delivering RNAi Immunotherapeutic PH-762 Silences PD-1 to Generate Local and Abscopal Anti-tumor Efficacy》在《Frontiers in Immunology》期刊上发表，展示了其INTASYL® siRNA基因沉默技术在治疗癌症方面的潜力 [2][3] 行业背景 - 《Frontiers in Immunology》是国际免疫学联盟的官方出版物，专注于推动免疫学领域的进展，由Luigi Daniele Notarangelo担任主编，他是国家过敏和传染病研究所的实验室主任，也是哈佛医学院波士顿儿童医院的高级研究员 [5] 技术与产品 - Phio Pharmaceuticals正在开发基于INTASYL® siRNA基因沉默技术的治疗药物，旨在增强免疫细胞杀死癌细胞的能力 INTASYL技术能够以高特异性靶向并沉默几乎任何基因，适用于多种细胞类型和组织 INTASYL还展示了增强过继细胞疗法的潜力，并且是一种无需配方增强或操作即可达到目标的自递送RNAi技术 [7] - 公司的主要临床项目PH-762是一种INTASYL化合物，旨在沉默PD-1，可能成为皮肤癌的非手术治疗方法 PH-762目前正在进行Phase 1b临床试验，评估其在治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌方面的效果 [8] 临床数据 - 文章展示了PH-762的临床前概念验证数据，该化合物目前正在开发用于治疗晚期皮肤恶性肿瘤 最近的Phase 1b临床试验数据显示，第二组的两位患者中，一位皮肤鳞状细胞癌患者实现了完全缓解（100%肿瘤清除），另一位鳞状细胞癌患者实现了部分缓解（90%肿瘤清除） [4] 公司展望 - 公司CEO Robert Bitterman表示，该出版物全面总结了INTASYL的独特性，包括其选择性基因靶向和强效沉默，是治疗实体瘤的有希望的候选药物 [6] - 公司网站为www.phiopharma.com，提供更多信息 [9]

文章核心观点 Phio Pharmaceuticals宣布完成PH - 762 1b期剂量递增临床试验第二患者队列的入组，并新增一个临床试验地点，前期患者治疗结果积极 [2][3] 公司进展 - 完成PH - 762 1b期剂量递增临床试验第二患者队列的入组 [2] - 新增位于加利福尼亚州圣地亚哥的Paradigm Clinical Research Centers作为第六个临床试验地点 [3] 试验结果 - 第二剂量队列中完成治疗的两名患者，一名皮肤鳞状细胞癌患者实现完全缓解（肿瘤100%清除），另一名鳞状细胞癌患者实现部分缓解（肿瘤90%清除） [3] 试验信息 - 1b期试验是针对主要候选产品PH - 762在皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤或默克尔细胞癌成年患者中的剂量递增研究 [4] - 旨在评估瘤内注射PH - 762新辅助使用的安全性和耐受性、评估肿瘤反应并确定后续研究的剂量或剂量范围 [4] - 试验编号为NCT06014086，更多信息可在clinicaltrials.gov查询 [5] 公司介绍 - 临床阶段生物技术公司，是RNAi革命先驱，推进专有INTASYL™ siRNA基因沉默技术消除癌症 [6] - INTASYL可高度特异性地靶向和沉默多种细胞类型和组织中的任何基因，增强免疫细胞杀伤肿瘤细胞的能力 [6] - 主要临床项目PH - 762是一种沉默PD - 1的INTASYL化合物，是皮肤癌的潜在非手术治疗方法 [7] - 2023年第二季度，正在进行的1b期试验（NCT 06014086）的新药研究申请获得FDA批准 [8]

文章核心观点 Phio Pharmaceuticals公司公布2024年第三季度财务结果及业务进展，其领先产品候选药物PH - 762临床试验有积极进展，财务方面研发和行政费用有变化，净亏损减少 [3][9][11][13] 近期公司动态 - 领先产品候选药物PH - 762的1b期剂量递增临床试验中，第一队列获安全监测委员会积极安全建议进入下一最高剂量，第二队列已完全入组，第三队列将于2024年12月10日开始筛选，目前入组患者包括6例皮肤鳞状细胞癌和1例转移性黑色素瘤患者，第二队列3名患者中有2名完成治疗和随访阶段 [3] - 第36天（肿瘤切除）时，第一队列患者病情稳定，第二队列完成治疗的2名患者中，1例皮肤鳞状细胞癌患者完全缓解（肿瘤100%清除），1例皮肤鳞状细胞癌患者部分缓解（肿瘤90%清除） [4] - PH - 762的1b期研究新增圣地亚哥的Paradigm Clinical Research Centers作为第六个临床试验点，其他五个参与研究的站点分别是亚利桑那州吉尔伯特的Banner MD Anderson癌症中心、华盛顿特区的乔治华盛顿大学医学院、匹兹堡大学医学中心皮肤科、佛罗里达州德尔雷海滩的Integrity Research Clinical Associates和俄亥俄州都柏林的Centricity Research [4] - 《癌症免疫学、免疫疗法》期刊重点介绍了INTASYL化合物PH - 804，文章由M Maxwell等人撰写，题为“INTASYL自递送RNAi降低TIGIT表达，增强NK细胞毒性：提高NK过继细胞疗法抗癌疗效的潜在应用” [5] - 公司在多个会议上展示INTASYL自递送siRNA技术在免疫肿瘤治疗中的应用新数据，包括9月17日的第9届年度CAR - TCR峰会、10月8日的第20届年度寡核苷酸治疗学会会议、10月16 - 17日的美国基因与细胞治疗学会2024年癌症进展会议、11月9日的癌症免疫治疗学会第39届年会 [5][6][7] - 公司正在参加Renmark Financial虚拟非交易路演系列活动，公司首席执行官兼董事长Robert Bitterman介绍INTASYL技术，路演面向芝加哥、丹佛、达拉斯、亚特兰大、波士顿等地的散户投资者社区，自2024年8月下旬开始 [8] 财务结果 现金状况 - 截至2024年9月30日，公司现金为540万美元，而2023年12月31日为850万美元 [9] - 2024年7月，公司与现有认股权证持有人达成诱导协议，以每股5.45美元的降低行使价购买最多545,286股普通股，公司同意发行五年半期限的C系列认股权证购买最多583,098股普通股和18个月期限的D系列认股权证购买最多507,474股普通股，扣除配售代理费用和发行费用后，公司净收益约260万美元 [10] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用为60万美元，2023年同期为180万美元，减少64%，主要原因是2023年第三季度的非经常性临床项目直接启动成本和2024年第三季度参与人员减少导致的研究薪酬降低 [11] 一般及行政费用 - 2024年第三季度一般及行政费用为95万美元，2023年同期为97万美元，减少2%，主要是由于与上一年同期相比工资相关费用减少 [12] 净亏损 - 2024年第三季度净亏损为150万美元，2023年同期为280万美元，净亏损减少主要由于研发费用的变化 [13] 公司简介 - Phio Pharmaceuticals是临床阶段的生物技术公司，是RNAi革命的先驱，推进其专有的INTASYL siRNA基因沉默技术以消除癌症，INTASYL可高度特异性地靶向和沉默多种细胞类型和组织中的任何基因，旨在增强免疫细胞更有效地杀死肿瘤细胞的能力，还证明了对过继细胞疗法的增强作用，是专注于免疫肿瘤治疗的自递送RNAi技术，无需制剂增强或操作即可到达靶点 [14] - 公司领先的临床项目PH - 762是一种沉默PD - 1的INTASYL化合物，是皮肤癌的潜在非手术治疗方法，正在进行的1b期试验（NCT 06014086）于2023年第二季度获得FDA对评估PH - 762治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌的新药研究申请的批准 [15]

现金及现金等价物 - 2024年9月30日现金及现金等价物为539万美元，2023年12月31日为849万美元[7] - 2024年9月30日现金及现金等价物539万美元2023年同期为840.7万美元[13] - 截至2024年9月30日，公司现金等价物为5390美元，属于一级层次，账面价值接近公允价值[35][36] - 2024年9月30日公司现金为5390千美元，2023年12月31日为8490千美元[102] - 2024年9月30日公司有现金及现金等价物539万美元，7月融资净收益约264.6万美元[112] - 现金及现金等价物预计可支持当前运营计划至2025年第二季度[112] 研发费用 - 2024年三季度研发费用为64.4万美元，2023年同期为180.8万美元[9] - 2024年九个月研发费用为265.8万美元，2023年同期为532.5万美元[9] - 2024年9月30日止的三个月研发费用较2023年同期下降64%[95] - 2024年9月30日止的九个月研发费用较2023年同期下降50%[96] 一般及管理费用 - 2024年三季度一般及管理费用为94.6万美元，2023年同期为96.8万美元[9] - 2024年九个月一般及管理费用为305.5万美元，2023年同期为360万美元[9] - 2024年9月30日止的三个月管理费用较2023年同期下降2%[98] - 2024年9月30日止的九个月管理费用较2023年同期下降15%[99] 净亏损与每股净亏损 - 2024年三季度净亏损为152.4万美元，2023年同期为278万美元[9] - 2024年三季度基本和稀释后每股净亏损为1.54美元，2023年同期为10.25美元[9] - 2024年九个月净亏损为552.4万美元，2023年同期为893.1万美元[9] - 2024年9月30日止的三个月和九个月基本和稀释每股净亏损相同[69] 股份相关 - 2024年三季度加权平均普通股股数为990033股，2023年同期为271129股[9] - 2024年9月30日普通股股数为958219股，2023年12月31日为416368股[10] - 2023年12月公司进行融资，有91820股普通股被搁置[51] - 2024年9月30日止的三个月内，231758股2024年7月的搁置股份被发行[54] - 2023年9月30日止的九个月内，所有2023年12月的搁置股份被发行，231758股2024年7月的搁置股份被发行[55] - 2023年12月31日至2024年9月30日公司未行使认股权证情况[57] - 2024年9月11日公司修改未归属受限股票单位的归属期为1年[59] - 2024年9月30日止的三个月和九个月授予的受限股票单位加权平均公允价值为2.77美元[59] - 2024年9月30日止的三个月和九个月基于股票的补偿费用分别为52000美元和99000美元[61] - 2024年9月30日止的九个月与股票期权相关的基于股票的补偿费用为6000美元[65] - 公司发行的权证根据相关准则被归类为股东权益[53] 经营活动现金情况 - 2024年前9个月经营活动现金使用552.4万美元2023年同期为893.1万美元[12] - 2024年前9个月折旧与摊销2000美元2023年同期为4.6万美元[12] - 2024年前9个月基于股票的薪酬9.9万美元2023年同期为29.4万美元[12] - 2024年前9个月预付款项和其他资产增加36.1万美元2023年同期减少23.5万美元[12] - 2024年前9个月应付账款减少47.3万美元2023年同期减少60.6万美元[12] - 2024年前9个月应计费用减少20.7万美元2023年同期增加105.8万美元[12] - 2024年前9个月租赁负债减少3.5万美元2023年同期减少10万美元[12] - 2024年9月30日止九个月经营活动现金净流出较2023年同期减少[108] 融资活动现金情况 - 2024年融资活动提供现金264.1万美元2023为501万美元[12] - 2024年前9个月融资活动提供的净现金为264.1万美元，2023年前9个月为501万美元[110] - 2024年7月11日公司进行融资，净收益约2646000美元，产生非现金股权发行成本约2400000美元和200000美元[45] - 2023年4月20日公司完成融资，净收益1538000美元[47] - 2023年6月2日公司完成融资，净收益3510000美元[49] - 2024年5月16日公司与Triton Funds LP签订购买协议，后于7月3日终止，未出售股票，记录约100000美元费用[43] 与AgonOx相关 - 2024年5月8日终止与AgonOx的临床共同开发协议不再承担开发成本也不再享有相关权益[29][30] - 截至2024年9月30日，公司需向AgonOx支付35000美元[31] - 2024年第三季度和前九个月，公司依据临床共同开发协议分别确认约308000美元和414000美元相关费用2023年同期分别为606000美元和906000美元[32] - 与AgonOx合作的临床共同开发协议于2024年5月终止，公司需支付终止前产生的3.5万美元付款义务[86] 运营费用 - 2024年9月30日止的三个月运营费用为1590千美元，2023年同期为2776千美元，减少1186千美元[91] - 2024年9月30日止的九个月运营费用为5713千美元，2023年同期为8925千美元，减少3212千美元[91] 未来运营情况 - 未来至少数年将继续产生大量运营亏损[112] - 若产品获得上市批准将产生大量销售、营销和制造成本[112] - 公司将继续承担遵守公司治理、内部控制等相关的大量成本[112] - 实际现金需求可能因多种因素与管理层预测不同[113] - 公司将寻求额外资金维持未来运营，但不能确保[114] - 2024年9月30日股东权益为490万美元，不能确保未来维持或增加[123] - 若股东权益低于250万美元或未能证明合规，可能被纳斯达克摘牌[123] 临床试验相关 - PH - 762可减少PD - 1表达有抗癌潜力[81] - 正在进行的PH - 762美国多中心1b期剂量递增临床试验预计招募至多30名患者，已招募5名患者，试验预计2025年第三季度完成患者招募[83] 租赁相关 - 实验室设施每6个月基本租金预计为15000美元，2024年前三季度公司分别确认8129美元和18909美元租金及可变租赁成本[38]

财务状况 - 截至2024年9月30日现金为540万美元，2023年12月31日为850万美元[6] - 2024年7月与部分权证持有者达成协议，净收益约260万美元[7] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用60万美元，2023年同期为180万美元，下降64%[8] - 2024年第三季度行政费用95万美元，2023年同期为97万美元，下降2%[9] 盈利情况 - 2024年第三季度净亏损150万美元，2023年同期为280万美元[10] 临床试验进展 - 第一队列患者病情稳定，第二队列两名患者分别达到完全缓解（100%肿瘤清除）和部分缓解（90%肿瘤清除）[3] - PH - 762的1b期临床试验第二队列中的三名患者中的两名已完成治疗和随访阶段[2] - 2024年12月10日将开始第三队列的筛选工作[2] - 第六个临床试验点将加入PH - 762的1b期研究[3] 技术展示 - 在多个会议上展示了INTASYL技术应用于免疫肿瘤治疗的新数据[4]

文章核心观点 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司,专注于利用其专有的INTASYL®siRNA基因沉默技术来提高免疫细胞杀死肿瘤细胞的能力 [1][2][3] - 公司的INTASYL技术是一种自我递送的RNAi技术,无需特殊配方或药物递送系统 [3] 公司概况 - 公司名称为Phio Pharmaceuticals Corp.,股票代码为NASDAQ:PHIO [1][2][3] - 公司总裁兼董事长为Robert Bitterman先生 [2] - 公司网站为www.phiopharma.com [3] 新闻事件 - 公司将于2024年10月23日12点EDT参加Renmark Financial Communications主办的虚拟非交易路演系列活动,进行现场演讲和问答 [1][2] - 公司欢迎利益相关方、投资者和其他个人关注者注册并参加此次现场活动 [2] 风险提示 - 公司发布了前瞻性声明,提醒投资者注意相关风险因素,包括产品候选物的开发、临床活动结果、与合作伙伴的合作、监管审批、制造供应等方面的不确定性 [4][5]