临床试验结果 - 在第三剂量组中，3名皮肤鳞状细胞癌(cSCC)患者中有2名报告了完全病理反应(100%肿瘤清除)，1名患者报告为病理无反应(<50%肿瘤清除) [1] - 截至目前，在1、2、3组共治疗的10名皮肤癌患者中，9名cSCC患者中有4名达到完全病理反应(100%清除)，1名接近完全反应(>90%清除)，1名部分反应(>50%清除)，其余3名cSCC和1名转移性黑色素瘤患者为无反应(<50%清除) [3] - 所有达到完全病理反应的患者在切除前可能出现残留疤痕或皮下炎症的视觉迹象，但无患者显示疾病临床进展 [3] 药物安全性与耐受性 - 试验中未观察到剂量限制性毒性或临床相关治疗引起的不良反应 [4] - PH-762在所有递增剂量组的患者中均表现出良好的耐受性 [4] - 安全性数据支持继续剂量递增 [5] 试验设计与进展 - 正在进行的1b期剂量递增临床试验(NCT 06014086)旨在评估PH-762作为新辅助治疗用于1、2、4期cSCC、4期黑色素瘤和4期Merkel细胞癌的安全性和耐受性 [2] - 第四组患者正在招募中，预计2025年第三季度完成试验招募 [4] - 公司将于5月10日在皮肤病研究学会(SID)年会上展示迄今的试验结果 [6] 公司技术与产品管线 - Phio Pharmaceuticals是一家临床阶段siRNA生物制药公司，专注于利用其专有INTASYL®基因沉默技术开发免疫肿瘤疗法 [6] - INTASYL化合物旨在增强人体免疫细胞更有效地杀死癌细胞 [6] - 主要临床项目PH-762是一种靶向PD-1基因的INTASYL化合物，可能成为皮肤癌的非手术治疗选择 [6][7]

Phio Pharmaceuticals Corp (PHIO) - 免疫肿瘤生物技术公司 当前获得Zacks Rank 1评级 [1] - 过去60天内 当前年度盈利的Zacks共识预期上调14.4% [1] - 市盈率仅0.66 远低于行业平均7.20 [2] - 价值得分为B级 [2] Transportadora de Gas del Sur S.A (TGS) - 中游能源公司 当前获得Zacks Rank 1评级 [2] - 过去60天内 当前年度盈利的Zacks共识预期上调4.6% [2] - 市盈率19.11 接近标普500指数的19.13 [3] - 价值得分为B级 [3]

文章核心观点 - 菲奥制药公司的主要临床siRNA化合物PH - 762在1b期临床试验第三队列中展现出良好安全性，安全监测委员会建议试验进入第四剂量递增队列，公司对其成为皮肤癌非手术治疗方案持乐观态度 [1][5] 公司信息 - 菲奥制药是临床阶段的siRNA生物制药公司，利用专有INTASYL® siRNA基因沉默技术开发消除癌症的疗法 [1][6] - 公司主要临床项目是INTASYL化合物PH - 762，可沉默与多种皮肤癌相关的PD - 1基因，是皮肤癌潜在非手术治疗方法 [6] 临床试验情况 试验设计 - 1b期临床试验是多中心、剂量递增试验，旨在评估瘤内注射PH - 762新辅助治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤或默克尔细胞癌的安全性和耐受性，评估肿瘤反应并确定后续研究推荐剂量 [2] 第三队列情况 - 该队列纳入3名皮肤鳞状细胞癌患者，注射耐受性良好，无严重不良事件和剂量限制性毒性，相关病理疗效结果待公布 [2] 前两队列情况 - 第一和第二剂量队列共治疗7名皮肤癌患者，第二队列4名皮肤鳞状细胞癌患者中，第36天（肿瘤切除）时2人完全缓解（肿瘤100%清除），1人部分缓解（肿瘤90%清除） [4] - 第一队列3名患者和第二队列1名患者病情稳定 [4] 公司人员观点 - 公司代理首席医疗官玛丽·斯佩尔曼对PH - 762前三剂量递增阶段持续的安全性表示满意 [3] - 公司总裁兼首席执行官罗伯特·比特曼乐观认为临床试验将证明PH - 762可能成为皮肤癌现有治疗方式的可行非手术替代方案 [5]

公司动态 - Phio Pharmaceuticals宣布将在第11届癌症免疫治疗(ITOC)会议上进行两项关于其INTASYL siRNA领先产品候选物的演讲 [1] - 两项演讲分别由公司研发与项目管理总监Melissa Maxwell主持 [2][3] - 第一项演讲聚焦PH-762，这是一种靶向PD-1的INTASYL siRNA化合物，正在临床试验(NCT06014086)中评估其作为皮肤恶性肿瘤新辅助瘤内治疗的潜力 [2] - 第二项演讲关注PH-894，这是一种选择性沉默BRD4的INTASYL siRNA化合物，可增强NK细胞活化和增殖 [3] 产品管线 - PH-762靶向PD-1基因，在皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和Merkel细胞癌的1b期临床试验中评估 [4] - PH-762展示出良好的临床前疗效和耐受性，可能增强免疫反应同时最小化全身副作用 [2] - PH-894通过沉默BRD4来增强NK细胞活性，为过继细胞治疗提供新策略 [3] - 两种化合物均基于公司专有的INTASYL基因沉默技术平台开发 [1][4] 技术平台 - INTASYL技术旨在增强免疫细胞更有效杀死癌细胞的能力 [4] - 该技术平台专注于免疫肿瘤治疗领域 [4] - 技术特点包括自我递送RNAi方法和最小化脱靶效应 [2][3] 行业活动 - ITOC会议为癌症免疫治疗最新发现提供交流平台，推动肿瘤药物研发 [2] - 公司研究成果将在德国慕尼黑举行的会议上展示 [1] - 具体演讲时间为2025年4月3日16:30-16:45(CEST)和4月5日12:15-12:30(CEST) [2][3]

临床试验进展 - 美国多中心1b期剂量递增临床试验预计最多招募30名患者，截至目前已招募7名皮肤癌患者，其中第2队列4名患者均为皮肤鳞状细胞癌[151][155] - 第36天（肿瘤切除）时，第1队列患者病情稳定，第2队列2名皮肤鳞状细胞癌患者完全缓解（肿瘤清除率100%），1名部分缓解（肿瘤清除率90%），1名病情稳定[151][155] - AgonOx开展的PH - 762治疗DP TIL的1期临床试验中，1名接受DP TIL和PH - 762联合治疗的患者的三个黑色素瘤病灶肿瘤大小分别缩小65%、100%和81%[161] - 公司预计在2025年第三季度完成美国多中心1b期剂量递增临床试验的所有患者招募[151][156] 公司运营决策 - 2024年1月起公司精简发现研究人员，整体员工数量减少超50%，节省的费用用于资助PH - 762的1b期临床试验[152] - 公司与AgonOx的临床共同开发协议于2024年5月终止[160] - 公司已完成PH - 894的IND启用研究，因优先推进PH - 762在美国的临床试验，决定推迟PH - 894的IND提交[163] 临床前研究成果 - 临床前研究表明，用PH - 762处理AgonOx的“双阳性”肿瘤浸润淋巴细胞（DP TIL）可使其肿瘤杀伤活性提高两倍[158] 公司收入情况 - 公司尚未产生任何商业产品收入，且预计在可预见的未来也不会产生[168] 公司费用占比情况 - 公司自运营以来，研发费用一直占总运营费用的很大一部分，预计在可预见的未来仍将占支出的大部分[170] 财务数据关键指标变化 - 2024年运营费用为738.7万美元，较2023年的1082.4万美元减少343.7万美元；运营亏损为738.7万美元，较2023年减少343.7万美元；净亏损为715万美元，较2023年减少367.6万美元[173] - 2024年研发费用为364.3万美元，较2023年的633.2万美元减少268.9万美元，降幅42%[174][175] - 2024年一般及行政费用为374.4万美元，较2023年的436.6万美元减少62.2万美元，降幅14%[174][176] - 2024年未记录财产和设备减值损失，2023年减值损失为12.6万美元[174][177] - 2024年末现金为538.2万美元，较2023年末的849万美元减少[178] - 2024年完成多次融资，扣除费用后净收益为400.1万美元；年末后完成融资，净收益为680万美元[179][180] - 2024年经营活动净现金使用量为711.2万美元，较2023年的1074.9万美元减少34%[182][183] - 2024年投资活动净现金为8000美元，2023年为使用5000美元[182][184] - 2024年融资活动净现金为399.6万美元，较2023年减少46%[182][185] 公司未来支付义务 - 截至2024年12月31日，需向AgonOx支付的剩余款项总计34,320美元[160] - 截至2024年12月31日，需向AgonOx支付剩余款项34320美元；合同许可义务未来现金支付为50万美元；新实验室设施月租金约2500美元[186][189][190]

财务数据关键指标变化 - 公司2024年12月31日现金约为540万美元，较2023年12月31日的约850万美元有所减少[9] - 2024年公司完成多轮融资，扣除费用后净收入约400万美元，年末后又完成额外融资，净收入约680万美元[9][10] - 2024年研发费用约为364.3万美元，较2023年的约633.2万美元减少约270万美元，降幅42%[11][20] - 2024年一般及行政费用约为374.4万美元，较2023年的约436.6万美元减少约62.2万美元，降幅14%[12][20] - 2024年净亏损约为715万美元，即每股亏损9.08美元，较2023年的约1082.6万美元，即每股亏损46.76美元有所减少[13][20] - 2024年和2025年1月，公司通过注册直接发行和私募配售共筹集约920万美元，行使认股权证额外获得约290万美元[4] 业务线（药物试验）数据关键指标变化 - PH - 762一期1b临床试验中，第一、二剂量组共招募7名皮肤癌患者，第二组4名患者中2人肿瘤完全清除，1人肿瘤清除90%，1人病情稳定[2] - 与AgonOx合作试验中，接受DP TIL和PH - 762联合治疗的患者三个黑色素瘤病灶分别缩小65%、100%和81%[6] 业务线（专利）数据关键指标 - 公司专利组合包括77项已授权专利，其中69项涵盖INTASYL技术[7] 业务线（药物试验进度） - 公司预计2025年第三季度完成PH - 762临床试验所有患者的招募[3]

核心观点 - Phio Pharmaceuticals是一家专注于利用INTASYL siRNA基因沉默技术开发癌症治疗药物的临床阶段生物技术公司[1][15] - 公司主要候选药物PH-762目前处于1b期临床试验阶段，用于治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌[2] - 2024年公司通过融资活动筹集约1220万美元资金，用于支持PH-762的临床试验[4][10][11] - 公司实施成本优化措施，将研发重点从基础研究转向产品开发，显著降低了运营费用[5][12][13] - 截至2024年底，公司拥有540万美元现金，净亏损720万美元，较2023年有所改善[10][14] 临床进展 - PH-762的1b期临床试验已进入第三剂量组，共招募7名患者[2] - 第二剂量组的4名皮肤鳞状细胞癌患者中，2名实现完全缓解(100%肿瘤清除)，1名部分缓解(90%肿瘤清除)，1名病情稳定[2] - 所有接受PH-762治疗的患者均表现出良好的耐受性，未出现剂量限制性毒性或临床相关不良反应[3] - 预计2025年第三季度完成全部患者招募工作[3] - 公司终止了与AgonOx的临床合作开发协议，将资源集中于自主开展的PH-762试验[7] 财务状况 - 2024年底现金余额为540万美元，较2023年底的850万美元有所下降[10] - 2024年通过融资活动获得净收益约400万美元，2025年初又获得680万美元[10][11] - 研发费用同比下降270万美元(42%)，主要由于成本优化措施[12] - 管理费用同比下降66万美元(14%)，主要来自专业费用和保险费用减少[13] - 2024年净亏损720万美元，较2023年的1080万美元有所改善[14] 知识产权与科学进展 - 公司拥有77项授权专利，其中69项涉及INTASYL技术[8] - 19个专利家族覆盖INTASYL技术的组成和使用方法[8] - 2024年在多个学术会议展示INTASYL技术数据，包括AACR、SITC等[9] - PH-804化合物相关研究发表在《Cancer Immunology, Immunotherapy》期刊[9] 战略调整 - 实施成本优化计划，包括人员裁减和办公场地缩减[5] - 将马萨诸塞州马尔堡的办公场所迁至伍斯特市更小的实验室空间[5] - 将节省的费用重新分配至PH-762的临床试验[6] - 从基础研究公司转型为产品开发公司[12]

文章核心观点 Phio Pharmaceuticals公司在2025年美国皮肤病学会年会上展示其领先候选产品PH - 762的临床研究中期结果 ，该疗法有望为皮肤癌患者带来临床益处并减少手术干预 [1][4] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司 ，致力于推进其专有的INTASYL siRNA基因沉默技术以消除癌症 [4] - INTASYL可高度特异性地靶向和沉默多种细胞类型和组织中的任何基因 ，增强免疫细胞杀伤肿瘤细胞的能力 ，还能增强过继细胞疗法 ，是一种专注于免疫肿瘤治疗的自递送RNAi技术 [4] - 公司领先临床项目PH - 762是一种沉默PD - 1的INTASYL化合物 ，是皮肤癌的潜在非手术治疗方法 [5] 临床研究情况 - 研究为评估瘤内注射PH - 762新辅助治疗皮肤鳞状细胞癌 、黑色素瘤和默克尔细胞癌的安全性和耐受性的开放标签1b期临床试验 [2] - 第二剂量组已完成治疗的4名患者中 ，2名皮肤鳞状细胞癌患者完全缓解 ，1名鳞状细胞癌患者部分缓解 ，第4名患者病情稳定 [3] - 研究第三剂量组已完成安全所需的入组 ，计划4月初开始筛选第四剂量组 [4] 会议情况 - 公司在学会的最新研究环节进行了关于领先候选产品PH - 762的讲台报告 [1] - Mary Spellman医生展示 “PD - 1定向瘤内免疫疗法治疗皮肤癌 ：INTASYL PH - 762正在进行的研究的中期结果” ，介绍研究设计和进展 [2]

文章核心观点 - 菲奥制药宣布其先导化合物PH - 762的1b期剂量递增临床试验第三剂量组已完成安全入组，并计划4月初启动第四剂量组筛查 [1] 公司概况 - 菲奥制药是临床阶段生物技术公司，致力于推进其专有的INTASYL siRNA基因沉默技术以消除癌症 [3] - INTASYL可高度特异性地靶向并沉默多种细胞类型和组织中的任何基因，增强免疫细胞杀伤肿瘤细胞的能力，还能增强过继细胞疗法，是专注于免疫肿瘤治疗的自递送RNAi技术 [3] 研究情况 - 公司的1b期研究（NCT 06014086）是多中心、剂量递增临床试验，旨在评估瘤内注射PH - 762新辅助治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤或默克尔细胞癌的安全性和耐受性，评估肿瘤反应并确定后续研究的推荐剂量 [2] - 先导临床项目PH - 762是一种沉默PD - 1的INTASYL化合物，是皮肤癌的潜在非手术治疗方法，正在进行的1b期试验于2023年第二季度获得FDA的研究性新药申请批准 [4] 公司态度 - 公司首席执行官对第三安全队列的快速入组完成表示兴奋，期待快速推进研究，为皮肤癌患者带来创新替代治疗方案 [3]

文章核心观点 - 菲奥制药宣布任命大卫·H·戴明为董事会成员，其丰富经验将助力公司推进基因沉默技术以实现无癌未来 [1][2] 公司动态 - 2025年2月19日起大卫·H·戴明被任命为菲奥制药董事会成员，并立即担任提名委员会成员，任命后董事会由6名董事组成，其中5名为独立董事 [1] 新董事背景 - 大卫·戴明有超30年投资银行和资产管理经验，在摩根大通工作超27年，后加入综合金融有限公司开发SmartNest 401(k)资产配置产品并于2010年出售给维度基金顾问公司，毕业于霍巴特学院经济学专业，曾在霍巴特和威廉史密斯学院董事会任职15年，担任主席9年 [3] 公司业务 - 菲奥制药是临床阶段生物技术公司，致力于推进其专有的INTASYL siRNA基因沉默技术以消除癌症，该技术能高特异性靶向和沉默多种细胞类型和组织中的任何基因，增强免疫细胞杀伤肿瘤细胞能力，还能增强过继细胞疗法，且是专注于免疫肿瘤治疗的自递送RNAi技术，无需制剂增强或操作即可到达目标 [4] 公司项目 - 公司的主要临床项目PH - 762是一种沉默PD - 1的INTASYL化合物，是皮肤癌的潜在非手术治疗方法，正在进行的1b期试验（NCT 06014086）于2023年第二季度获得FDA对评估PH - 762治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌的研究性新药申请的批准 [5]