ProMIS Neurosciences (PMN)

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ProMIS Neurosciences (PMN) FY Conference Transcript
2025-06-17 20:00
纪要涉及的行业和公司 - 行业:神经退行性疾病治疗行业,尤其是阿尔茨海默病治疗领域[1][5] - 公司:ProMIS Neurosciences (PMN),一家专注于神经退行性疾病下一代疗法开发的公开上市生物技术公司[1] 纪要提到的核心观点和论据 阿尔茨海默病市场机会 - 核心观点:阿尔茨海默病是全球性严重流行病,市场机会巨大,但现有治疗手段存在显著未满足需求,创新药物开发者有机会提供差异化产品[4][7] - 论据:全球人口老龄化使阿尔茨海默病未满足医疗需求不断增加;现有治疗药物疗效有限,无法有效减缓、阻止病情恶化或治愈疾病;市场上两款产品donanemab和lecanemab虽有销售但低于预期[4][6][7] 现有治疗药物的问题 - 核心观点:现有抗淀粉样蛋白单克隆抗体治疗药物存在严重副作用ARIA,限制了药物影响和处方量,且疗效相对有限[8][9] - 论据:15 - 30%接受治疗的患者会出现ARIA相关的脑肿胀或出血;ARIA导致患者接受度、医生处方习惯受影响,且管理ARIA需要大量基础设施,许多医院不具备;药物疗效仅能中等程度减缓疾病进展,约27 - 30%[13][14][16] ProMIS的技术优势 - 核心观点:ProMIS的Episelect平台能够选择性靶向有害的蛋白质错误折叠形式,开发出具有更好风险 - 收益比的抗体,避免ARIA并提高疗效[21][23][10] - 论据:平台基于计算方法,由首席科学官Neil Cashman创立,能识别和预测蛋白质错误折叠,设计针对特定错误折叠表位的抗体;以阿尔茨海默病为例,可选择性靶向毒性寡聚体,避免靶向斑块和有益单体;临床前研究表明PMN310不与斑块结合,无ARIA风险[21][23][34] PMN310的临床前研究 - 核心观点:PMN310在临床前研究中表现出独特优势,相较于现有抗淀粉样蛋白药物,不与斑块结合,无ARIA风险[33][35][40] - 论据:通过对阿尔茨海默病患者脑样本的分析,发现aducanumab、dananemab、lecanumab等药物结合斑块,而PMN310无斑块结合;荧光测定和毒性研究也证实PMN310不结合斑块且无ARIA风险[34][35][40] PMN310的临床研究 - 核心观点:PMN310正在进行的PRECISE AD试验有望证明其安全性和有效性,为阿尔茨海默病治疗带来突破[45][47][51] - 论据:试验为12个月,针对100名早期阿尔茨海默病患者,分三个递增剂量组;测量生物标志物、安全性和ARIA事件以及临床信号;中期分析将在明年上半年进行,最终结果将在明年年底公布;若中期未发现ARIA,将是重要发现[48][50][53] 公司其他产品线 - 核心观点:公司在神经退行性疾病治疗领域有丰富的产品线,包括针对ALS、突触核蛋白病的项目以及阿尔茨海默病疫苗,前景广阔[55][60][62] - 论据:ALS项目针对错误折叠的TDP - 43,抗体设计精良,数据出色,接近临床阶段;突触核蛋白项目考虑进行篮子试验;阿尔茨海默病疫苗产生了有趣的临床前数据,与PMN310原理相同[58][61][62] 其他重要但是可能被忽略的内容 - ARIA是淀粉样蛋白相关影像学异常,是一些新型抗淀粉样蛋白单克隆抗体治疗的特征性问题,可能导致脑出血、脑肿胀等严重问题,通常在治疗早期出现[11][13][17] - 阿尔茨海默病中,有毒性低分子量寡聚体先形成,然后发展为斑块,而β - 单体是有益形式,ProMIS旨在仅靶向毒性寡聚体[28][30] - 安慰剂患者中也有1 - 2%的ARIA发生率,预计PMN310的ARIA结果与安慰剂相似[53] - ALS项目除了抗体方法,还在考虑内抗体方法;阿尔茨海默病疫苗可作为预防性措施,让个体自身产生PMN310[59][62]
ProMIS Neurosciences Presents at H.C. Wainwright 6th Annual Neuro Perspectives Hybrid Conference
Globenewswire· 2025-06-17 19:00
公司活动 - 公司首席执行官Neil Warma将于2025年6月17日美国东部时间上午7点参加H.C. Wainwright第6届年度神经展望混合会议的炉边谈话 [1] - 炉边谈话网络直播可通过访问公司网站活动页面观看,活动结束后至少30天内可观看 [2] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司,致力于开发针对神经退行性和其他错误折叠蛋白疾病相关毒性寡聚体的治疗性抗体 [1][3] - 公司专有靶点发现引擎EpiSelect™可预测导致神经退行性和其他错误折叠蛋白疾病的错误折叠蛋白分子表面的疾病特异性表位 [3] - 公司在美国马萨诸塞州剑桥市和加拿大安大略省多伦多市设有办事处 [3] 产品与试验 - 公司治疗阿尔茨海默病的主要候选产品PMN310是潜在同类最佳的人源化单克隆抗体,能选择性靶向毒性寡聚体,避免斑块,降低或消除ARIA风险并提高安全性 [4] - 基于PMN310的1a期试验结果,公司启动了针对阿尔茨海默病患者的1b期临床试验PRECISE - AD [5] - PRECISE - AD是一项随机、双盲、安慰剂对照研究,评估静脉注射PMN310多递增剂量(5、10、20 mg/kg)的安全性、耐受性和药代动力学 [5] - PRECISE - AD将是首个研究仅针对AβO的单克隆抗体对阿尔茨海默病病理生物标志物和临床结果影响的研究 [5] 联系方式 - 公司网址为www.promisneurosciences.com [2][6] - 媒体咨询请发送至info@promisneurosciences.com [6] - 投资者关系请联系Kaytee Bock Zafereo,邮箱为katherine.bock@promisneurosciences.com [6]
ProMIS Neurosciences (PMN) - 2025 Q1 - Quarterly Report
2025-05-12 19:39
收入和利润 - 公司2025年第一季度净亏损730万美元,2024年同期为360万美元[97] - 公司2025年第一季度净亏损为734.8万美元,较2024年同期的363.5万美元增加371.3万美元[118] 成本和费用 - 研发费用从2024年第一季度的212.4万美元增至2025年第一季度的546.4万美元,同比增长157%,主要由于PMN310项目的1b期临床试验投入增加317.7万美元[121] - 行政管理费用从2024年第一季度的155.3万美元增至2025年第一季度的199.6万美元,增长29%,主要由于员工薪酬福利增加60.4万美元(含50万美元遣散费)[122] - PMN310项目直接研发费用从2024年第一季度的154.9万美元增至2025年第一季度的472.6万美元[121] - 2025年第一季度其他收入增加11.2万美元,主要因利息支出减少[123] 现金流和财务状况 - 截至2025年3月31日,公司累计赤字达9800万美元,运营现金流为负490万美元[97] - 公司现金余额为840万美元,预计不足以支撑未来12个月的运营开支[100] - 公司2025年第一季度运营现金流出492.7万美元,较2024年同期的1029.1万美元改善536.5万美元[132] - 截至2025年3月31日,公司累计亏损达9800万美元,管理层对持续经营能力存在重大疑虑[131] - 公司现金和短期投资面临显著的信用风险集中[143] - 公司通过将现金存放在受认可金融机构和政府及低信用风险企业发行人中管理信用风险[144] - 截至2024年12月31日和2025年3月31日,利率10%的相对变化不会对公司财务报表产生重大影响[145] - 公司依赖外部融资支持运营,并通过持续监控现金流管理流动性风险[146] - 董事会审查并批准公司运营预算和重大交易以应对流动性风险[146] 研发项目进展 - 阿尔茨海默病候选药物PMN310在2025年第一季度的研发支出为470万美元[103] - PMN310的1b期临床试验(PRECISE-AD)计划招募100名患者,评估5/10/20 mg/kg三个剂量组[101] - 肌萎缩侧索硬化症候选药物PMN267已完成人源化改造,准备进入IND支持研究阶段[104] - 多系统萎缩症候选药物PMN442选择性结合病理性α-突触核蛋白,已进入IND支持研究准备阶段[105] 知识产权和技术平台 - 公司获得6项专利授权,涉及淀粉样蛋白和α-突触核蛋白项目的知识产权保护[111] - 公司技术平台正通过机器学习升级算法,以加速识别疾病特异性表位[108] 融资和股权 - 2024年7月通过私募融资获得3030万美元,用于推进PMN310临床开发及营运资金[127] - 潜在权证行权可带来额外9240万美元资金[129] - 公司2025年3月末流通股等价物总计9339.7万股,含权证5714.1万份[141] 业务和收入模式 - 所有候选药物均未产生收入,未来盈利依赖产品获批或合作协议[110] 通货膨胀影响 - 通货膨胀增加了公司劳动力和外部咨询成本,但在2025年3月31日前的三个月内未对业务产生重大影响[147]
ProMIS Neurosciences (PMN) - 2025 Q1 - Quarterly Results
2025-05-12 19:37
财务数据关键指标变化(收入和利润) - 2025年第一季度净亏损为730万美元,较2024年同期的360万美元增加,主要由于临床试验费用增加[12] - 净亏损从2024年第一季度的3,635,088美元扩大至2025年第一季度的7,347,903美元,增幅达102.1%[19] - 每股基本和稀释净亏损从0.19美元增至0.21美元[19] 财务数据关键指标变化(成本和费用) - 2025年第一季度研发费用为550万美元,较2024年同期的210万美元增加,主要由于PMN310的1b期临床试验费用[12] - 2025年第一季度管理费用增至200万美元,较2024年同期的160万美元增加[12] - 研发费用从2024年第一季度的2,123,778美元增至2025年第一季度的5,464,250美元,增幅达157.3%[19] 现金及流动性 - 截至2025年3月31日,公司现金及现金等价物为840万美元,较2024年12月31日的1330万美元减少[12] - 公司现金从2024年12月31日的13,291,167美元下降至2025年3月31日的8,364,301美元,降幅达37.1%[17] - 总流动资产从18,911,456美元减少至13,646,671美元,下降27.8%[17] 负债及股东权益 - 应付账款从1,737,463美元减少至1,200,162美元,下降30.9%[17] - 总负债从2,423,280美元增加至4,174,940美元,增幅72.2%[17] - 股东权益从16,488,176美元下降至9,471,731美元,降幅达42.6%[17] - 累计赤字从90,687,073美元扩大至98,034,976美元[17] 业务线表现(PMN310阿尔茨海默病治疗) - 公司完成PRECISE-AD试验中PMN310治疗阿尔茨海默病的第一组患者入组,预计2026年上半年公布6个月中期结果,2026年底公布最终结果[1][3] - PRECISE-AD试验计划招募128名患者,在22个美国研究中心进行,评估5、10、20 mg/kg三种剂量静脉注射PMN310的安全性和药效[3] - PMN310是一种针对淀粉样蛋白β寡聚体(AβO)的人源化IgG1抗体,已完成1a期临床试验,正在1b期试验中对AD患者给药[10] - 公司预计PRECISE-AD试验的中期分析将包括生物标志物影响和安全性(包括ARIA发生率),最终分析将包括临床结果指标[4] 业务线表现(其他研发项目) - 在2025年4月,公司展示了PMN440疫苗针对α-突触核蛋白的临床前数据,显示其选择性靶向致病性α-突触核蛋白[7][8] - PMN267是一种针对TDP-43毒性聚集体的抗体,临床前数据显示其能选择性抑制TDP-43的细胞间传播并加速降解[7] 其他财务数据(非核心业务相关) - 加权平均流通股从19,533,976股增至34,851,203股,增幅78.4%[19]
ProMIS Neurosciences Announces First Quarter 2025 Financial Results
Globenewswire· 2025-05-12 19:30
公司临床项目进展 - 阿尔茨海默病候选药物PMN310的PRECISE-AD试验已完成首个患者队列入组 [1] - PRECISE-AD试验入组速度超出预期 反映研究人员对PMN310差异化特性的兴趣 [2] - PRECISE-AD是一项随机、双盲、安慰剂对照研究 计划在美国22个中心入组约128名患者 [3] - 试验设计为12个月研究 但具备在6个月时检测生物标志物变化的能力 预计2026年上半年报告6个月中期结果 2026年底报告顶线结果 [2][4] - 试验将首次研究仅针对Aβ寡聚体的单克隆抗体对AD病理生物标志物和临床结果的影响 [3] 产品管线与技术平台 - PMN310是一种人源化IgG1抗体 靶向毒性淀粉样蛋白β寡聚体 作为非斑块结合剂 有望降低ARIA风险 [2][3][10] - 公司继续推进基于寡聚体靶点表位的Aβ疫苗项目PMN311 [4] - 肌萎缩侧索硬化项目PMN267靶向毒性错误折叠TDP-43 [5] - 多突触核蛋白病疫苗项目PMN440靶向毒性α-突触核蛋白种类 [6] - 公司专有靶点发现引擎应用热力学计算发现平台预测错误折叠蛋白分子表面的疾病特异性表位 [10] 临床前数据展示 - 2025年4月公司在AD/PD国际会议和AAN年会上展示了阿尔茨海默病疫苗配置优化的临床前数据 表明免疫接种单个构象表位肽301即可产生对AD脑寡聚体的最大反应性 [7] - 针对TDP-43的临床前数据证明PMN267等单克隆抗体能选择性靶向错误折叠TDP-43 显示高亲和力并抑制细胞间传播 [7] - α-突触核蛋白疫苗临床前数据显示 接种构象B细胞表位可产生对致病性ASyn具有所需选择性的高亲和力抗体 [7][8] 2025年第一季度财务表现 - 截至2025年3月31日 现金及现金等价物为840万美元 较2024年12月31日的1330万美元减少490万美元 [12][15] - 研发费用为550万美元 较2024年同期的210万美元增长340万美元 主要归因于PMN310 1b期临床试验的执行成本 [12][18] - 管理费用增至200万美元 较2024年同期的160万美元增加40万美元 [12][18] - 净亏损为730万美元 较2024年同期的360万美元增加370万美元 主要由于临床试验费用增加 [12][18] - 累计赤字从2024年底的9069万美元增至9803万美元 [16]
ProMIS Neurosciences (PMN) - 2024 Q4 - Annual Results
2025-03-31 19:05
财务数据关键指标变化 - 公司2024财年净收入为280万美元,而2023年同期净亏损为1320万美元,净收入主要归因于认股权证负债公允价值变动收益2260万美元[9] - 公司2024财年研发费用为1060万美元,较2023年同期的790万美元有所增加,主要归因于1a期临床试验执行成本和1b期临床试验启动成本[9] - 公司2024财年一般及行政费用降至620万美元,而2023年同期为640万美元[9] - 截至2024年12月31日,公司现金及现金等价物为1330万美元,高于2023年12月31日的1260万美元[9] - 2024年公司完成私募股权投资融资,初始前期资金为3030万美元,认股权证行权后可能额外提供9240万美元[9] - 截至2024年12月31日,公司总资产为1891.1456万美元,高于2023年的1361.9145万美元[14] - 截至2024年12月31日,公司总负债为242.328万美元,低于2023年的986.5849万美元[14] - 2024年研发费用为10,637,976美元,2023年为7,883,165美元[16] - 2024年一般及行政费用为6,189,502美元,2023年为6,379,568美元[16] - 2024年总运营费用为16,827,478美元,2023年为14,262,733美元[16] - 2024年运营亏损为16,827,478美元,2023年为14,262,733美元[16] - 2024年金融工具公允价值变动为22,581,477美元,2023年为866,738美元[16] - 2024年利息费用为76,775美元,2023年为201,390美元[16] - 2024年其他收入为626,184美元,2023年为384,903美元[16] - 2024年净收入为2,778,873美元,2023年净亏损为13,212,482美元[16] - 2024年基本每股净收入为0.11美元,2023年基本每股净亏损为1.07美元[16] - 2024年基本加权平均流通普通股股数为25,919,965股,2023年为12,292,707股[16] 业务线临床试验进展 - PMN310的1a期临床试验由五个单剂量递增队列组成,共包括40名受试者,结果显示PMN310在所有队列中耐受性良好[8] - PRECISE - AD试验计划在美国22个活跃地点招募约100名受试者,预计2026年上半年公布六个月中期结果,年底公布topline结果[3] 业务线专利情况 - 自2024年1月以来,公司新增23项专利或专利许可,其中17项与PMN310相关,还获得了与PMN442和PMN440相关的首个专利许可[2]
ProMIS Neurosciences (PMN) - 2024 Q4 - Annual Report
2025-03-31 19:00
运营亏损情况 - 2024年和2023年公司运营亏损分别为1680万美元和1430万美元,截至2024年12月31日累计亏损9070万美元[564] - 公司预计未来将继续亏损,若能筹集额外资金,研发、行政和资本支出将增加[564] - 2024年运营亏损1680万美元,累计亏损9070万美元,管理层对公司持续经营能力存疑[588] 现金状况 - 截至2024年12月31日公司现金为1330万美元,预计不足以支付至少12个月的运营费用[567] 研发费用情况 - 2024年研发费用为1063.8万美元,较2023年的788.3万美元增加275.5万美元,增幅35%[575][576] - 2024年研发费用增加主要因PMN310项目支出增加350万美元,员工薪资和福利增加10万美元[576] 一般及行政费用情况 - 2024年一般及行政费用为618.95万美元,较2023年的637.96万美元减少19.01万美元,降幅3%[575][577] - 2024年一般及行政费用减少主要因员工薪资和福利减少40万美元,专业和咨询费用减少37.08万美元[577] 其他收入(支出)情况 - 2024年其他收入(支出)较2023年增加1860万美元[575][578] - 2024年其他收入(支出)增加主要因金融工具公允价值变动收益增加2260万美元,利息收入增加20万美元,利息支出减少10万美元[578] 收入情况 - 公司自成立以来未产生任何收入,近期也不期望通过产品销售产生收入[567] 融资及债务情况 - 2021年3月完成700万美元可转换无担保债券私募配售,年利率1%[580] - 2022年6月可转换债券转换为7000万份1系列可转换优先股,2023年12月转换为116.67万份2系列可转换优先股[581] - 2023年5月与供应商达成协议,推迟支付约570万美元应付账款至2024年3月31日,年利率5.5%,2024年3月偿还590万美元[582] - 2023年8月完成普通股和预融资认股权证私募配售,毛收入2040万美元,扣除发行成本270万美元[583] - 2024年1月与BTIG签订协议,可出售最高2500万美元普通股,2024年出售75862股,净收入约20万美元[584] - 2024年7月完成私募配售,毛收入3030万美元,另有9240万美元与认股权证潜在行使相关[585][586] 现金流量情况 - 2024年经营活动现金使用2720万美元,投资活动现金使用可忽略不计,融资活动现金流入2790万美元[589][590][593] - 2023年经营活动现金使用1080万美元,投资活动现金使用可忽略不计,融资活动现金流入1770万美元[589][591][594] 未确认款项情况 - 2024年12月31日,公司有20万美元应计研发成本和510万美元预付前期研究款项未确认[598]
ProMIS Neurosciences Announces Full Year 2024 Financial Results and Recent Highlights
Newsfilter· 2025-03-31 19:00
公司进展与临床试验 - 公司2024年完成转型里程碑,启动100名患者的PMN310治疗阿尔茨海默病(AD)的1b期临床试验,并在2025年一季度成功完成多名患者给药 [2] - PRECISE-AD试验(1b期)设计为随机双盲安慰剂对照研究,评估5/10/20mg/kg三种剂量在3-4期AD患者中的安全性、药代动力学和生物标志物,计划在美国22个中心招募100名患者,每月给药持续12个月 [3] - 公司预计在2026年上半年公布PRECISE-AD试验的6个月中期数据(含生物标志物和ARIA安全性数据),2026年底公布顶线结果 [1][3] - PMN310已完成1a期健康志愿者试验(N=40),数据显示所有剂量组(2.5-40mg/kg)耐受性良好,血脑屏障穿透呈剂量依赖性,支持每月给药方案 [3][4] 产品管线与技术平台 - PMN310作为人源化IgG1抗体,选择性靶向Aβ毒性寡聚体而非斑块或单体,该差异化机制可能成为AD治疗的最佳选择 [3][8] - 除AD项目外,公司同步推进ALS治疗抗体PMN267和针对多种突触核蛋白病的疫苗PMN440,后者靶向α-突触核蛋白病理形态 [2][5][6] - 公司专利组合在2024年新增23项授权/申请专利,其中17项涉及PMN310,另首次获得PMN442/PMN440相关专利,强化在α-突触核蛋白领域地位 [2] 财务数据 - 2024年末现金及等价物1330万美元,较2023年1260万美元增长5%,主要得益于第三季度完成的PIPE融资首期3030万美元及潜在9240万美元认股权证 [7][11] - 2024年研发支出1060万美元,同比增长34%,主要投入1a期试验完成和1b期试验启动;行政管理费用降至620万美元 [7][14] - 2024年实现净利润280万美元(2023年净亏损1320万美元),主要因2260万美元金融工具公允价值变动收益 [7][14] 学术交流与数据披露 - 公司将在2025年4月AD/PD会议和AAN年会上展示AD疫苗临床前数据,证明含301表位的单价疫苗可产生最大免疫反应 [4] - ALS项目PMN267将在AD/PD会议展示临床前数据,证明靶向TDP-43错误折叠聚集体的治疗潜力 [5] - 突触核蛋白病疫苗PMN440数据将展示其选择性靶向致病性α-突触核蛋白物种的能力 [6]
ProMIS Neurosciences Showcases Preclinical Data on Platform-Derived Antibody and Vaccines for Neurodegenerative Diseases at Alzheimer’s Disease/Parkinson’s Disease 2025 International Conference
Globenewswire· 2025-03-24 19:00
公司动态 - ProMIS Neurosciences计划在2025年阿尔茨海默病和帕金森病国际会议上进行虚拟口头报告 报告将于2025年4月1日欧洲中部时间上午7点开始提供点播 [1] - 公司首席执行官Neil Warma表示 计算建模平台在开发针对AD PD和ALS等神经退行性疾病的下一代抗体和靶向疫苗方面展现出潜力 [2] - 公司将在会议上分享关于选择性靶向毒性错误折叠蛋白TDP-43的临床前数据 这些数据可能支持疫苗接种和抗体治疗作为安全有效的方法 [2] 技术平台 - 公司专有的计算发现平台ProMIS™和Collective Coordinates能够预测错误折叠蛋白分子表面的疾病特异性表位 [9] - 平台通过热力学计算识别了淀粉样蛋白β寡聚体(AβO)的四种不同构象B细胞表位 并从15种可能的表位组合中筛选出最优疫苗成分 [3] - 针对α-突触核蛋白(ASyn)的疫苗构建体测试显示 该方法可产生高亲和力抗体 同时保留正常ASyn功能并减少对非毒性形式的抗体消耗 [4] 产品管线 - PMN310是公司针对阿尔茨海默病的领先候选产品 已完成1a期临床研究(NCT06105528) 目前正在进行1b期临床试验 [8][9] - PMN310是一种人源化单克隆抗体 专门设计用于选择性结合毒性Aβ寡聚体 而不结合斑块或单体 [8][9] - 临床前研究表明 免疫接种使用单一构象表位肽301(PMN310抗体的靶点)足以产生对AD脑寡聚体的最大反应性 [3] 研究成果 - 针对淀粉样蛋白β寡聚体的疫苗研究显示 优化后的疫苗成分能够最大程度结合富含毒性寡聚体的低分子量AD脑提取物组分 [3] - α-突触核蛋白疫苗研究确定了最优配置 产生的抗体对致病性ASyn具有理想的选择性 [4] - TDP-43靶向研究提供了概念验证证据 支持选择性靶向错误折叠的TDP-43聚集体作为治疗相关神经退行性疾病的潜在方法 [6][7]
ProMIS Neurosciences Showcases Preclinical Data on Platform-Derived Antibody and Vaccines for Neurodegenerative Diseases at Alzheimer's Disease/Parkinson's Disease 2025 International Conference
Newsfilter· 2025-03-24 19:00
公司近期动态 - ProMIS Neurosciences公司计划于2025年4月1日至4日在奥地利维也纳举行的阿尔茨海默病与帕金森病国际会议上进行虚拟口头报告 [1] - 报告将于2025年4月1日欧洲中部时间上午7点起按需提供 [1] 核心技术平台与战略 - 公司专有的计算建模平台用于开发针对神经退行性疾病的下一代抗体和靶向疫苗 [2] - 该平台应用热力学计算发现平台来预测错误折叠蛋白分子表面的疾病特异性表位 [9] - 公司的主要产品候选药物PMN310是一种差异化的人源化单克隆抗体 [9] 阿尔茨海默病疫苗研究进展 - 研究标题为“合理设计阿尔茨海默病疫苗以最大化选择性靶向毒性淀粉样蛋白β寡聚体” [3] - 通过计算建模识别出四种不同的Aβ寡聚体构象B细胞表位 [3] - 临床前研究结果显示,使用单一构象表位(肽301,即PMN310抗体的靶点)进行免疫足以产生针对AD脑寡聚体的最大反应性 [4] α-突触核蛋白疫苗研究进展 - 研究标题为“优化α-突触核蛋白疫苗组成以最大化靶向毒性α-突触核蛋白种类的新方法” [4] - 针对致病性α-突触核蛋白的疫苗接种有望预防包括帕金森病在内的突触核蛋白病 [4] - 临床前研究结果显示,接种构象B细胞表位可产生对致病性ASyn具有所需选择性的高亲和力抗体 [5] TDP-43靶向治疗研究进展 - 研究聚焦于选择性靶向致病性TDP-43 [5] - TDP-43与肌萎缩侧索硬化症、额颞叶痴呆和阿尔茨海默病的发病机制相关 [6] - 研究目标是生成并评估针对仅在疾病中蛋白质错误折叠时才暴露的N端结构域表位的单克隆抗体和内抗体的活性 [6] 主要产品PMN310概况 - PMN310是一种人源化单克隆抗体,专为选择性靶向可溶性淀粉样蛋白β寡聚体而设计开发 [8] - PMN310已成功完成1a期临床研究,是一项在健康志愿者中进行的双盲、安慰剂对照、单次剂量递增研究 [8] - PMN310目前正在阿尔茨海默病患者中进行1b期临床试验 [9]