临床试验授权与启动 - 欧洲药品管理局（EMA）集中审查程序下的临床试验申请（CTA）已获得荷兰人类研究中央委员会（CCMO）授权，允许公司启动AX-0810在健康志愿者中的1期研究 [1] - 该1期研究将在荷兰进行，旨在评估AX-0810的安全性、耐受性、药代动力学（PK）以及通过生物标志物评估的药效学（PD），以建立靶点参与的概念验证 [2] 产品管线与候选药物 - AX-0810是公司领先的研究性编辑寡核苷酸（EON），靶向NTCP，用于治疗原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁等胆汁淤积性疾病 [1] - AX-0810是一种首创的研究性RNA编辑寡核苷酸，利用人体内源性ADAR酶选择性调节NTCP功能，旨在减少肝脏中有毒胆汁酸的积累 [5] - AX-0810是公司Axiomer™ RNA编辑管线中首个进入临床开发的项目 [5] 投资者关系活动 - 公司将举办一场虚拟投资者和分析师活动，主题为“AX-0810进入临床：建立安全性、药代动力学和靶点参与概念验证的生物标志物路线图” [2] - 该活动定于2025年11月3日美国东部时间上午10点开始，将由公司管理层和关键意见领袖Henkjan J Verkade教授进行演讲 [2] 技术平台 - Axiomer™是公司开创的下一代RNA碱基编辑技术平台，其编辑寡核苷酸（EONs）可利用人体细胞中存在的ADAR分子机制，以高度特异性和靶向性的方式介导RNA的单核苷酸变化 [6][7] - Axiomer™ EONs旨在引导内源性表达的ADARs将RNA中的腺苷（A）转化为肌苷（I），从而将带有致病突变的RNA纠正回正常RNA，或调节蛋白质功能 [7]

临床试验授权与启动 - 公司宣布其AX-0810的临床试验申请已获得荷兰中央人类研究委员会的授权，可在健康志愿者中启动一期研究 [1] - 凭借该授权，公司获准在荷兰开始一期研究的给药阶段 [2] - 该一期研究将评估安全性、耐受性、药代动力学，并通过生物标志物评估药效学以确立靶点参与的概念验证 [2] 研发项目AX-0810 - AX-0810是公司领先的研究性编辑寡核苷酸，靶向NTCP，旨在治疗原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁等胆汁淤积性疾病 [1] - AX-0810是一种首创的研究性RNA编辑寡核苷酸，利用内源性ADAR酶选择性调节NTCP功能，旨在减少肝脏中有毒胆汁酸的积聚 [6] - 该分子是公司Axiomer™ RNA编辑研发管线中首个进入临床开发阶段的项目 [6] 投资者活动安排 - 公司将举办一场虚拟投资者与分析师大会议，主题为“AX-0810进入临床：建立安全性、药代动力学及靶点参与概念验证的生物标志物路线图” [2] - 该活动定于2025年11月3日美国东部时间上午10点开始，将由公司管理层和关键意见领袖Henkjan J Verkade教授进行演讲 [2] - 活动形式为网络直播演示以及与覆盖该公司的分析师和管理层的问答环节 [8] 技术平台Axiomer - 公司正在开创名为Axiomer的下一代RNA碱基编辑技术，该技术有潜力为多种疾病产生一类新的药物 [9] - Axiomer技术利用人体细胞中存在的ADAR分子机制，以高度特异性和靶向性的方式进行RNA单核苷酸编辑 [9] - 该平台旨在通过将腺苷编辑为肌苷来纠正致病突变、调节蛋白质表达或改变蛋白质功能 [9] 公司背景与管线 - 公司致力于通过基于其专有Axiomer™ RNA编辑技术平台的变革性RNA疗法来改变生活 [1] - 公司专注于为未满足需求的罕见病和常见病创造一类新的药物 [10] - 公司正在基于其独特的专有RNA修复平台技术扩展其研发管线 [10]

盘前交易概况 - 美国东部时间周五上午7点25分，多只股票在盘前交易中出现显著波动，价格早期变动预示着开盘前的潜在机会 [1] - 对于活跃交易者而言，盘前交易有助于提前发现潜在的突破、反转或剧烈价格波动，这些早期动向通常预示着动量可能延续至常规交易时段 [1] 盘前涨幅居前股票 - Artiva Biotherapeutics Inc (ARTV) 股价上涨124%至6.22美元 [3] - Akanda Corp (AKAN) 股价上涨39%至3.10美元 [3] - Kezar Life Sciences Inc (KZR) 和 Carbon Revolution Public Limited Company (CREV) 股价均上涨38%，分别至5.80美元和5.15美元 [3] - Safe & Green Holdings Corp (SGBX) 股价上涨28%至3.96美元 [3] - Achieve Life Sciences Inc (ACHV) 股价上涨23%至3.80美元 [3] - Revolution Medicines Inc (RVMD) 和 Erayak Power Solution Group Inc (RAYA) 股价均上涨8%，分别至53.90美元和5.76美元 [3] - ProQR Therapeutics NV (PRQR) 股价上涨7%至3.00美元 [3] - Bio Green Med Solution Inc (BGMS) 股价上涨6%至4.04美元 [3] 盘前跌幅居前股票 - American Rebel Holdings Inc (AREB) 股价下跌41%至2.09美元 [4] - Sadot Group Inc (SDOT) 股价下跌25%至5.35美元 [4] - AVITA Medical Inc (RCEL) 股价下跌24%至4.04美元 [4] - Soluna Holdings Inc (SLNH) 股价下跌23%至3.22美元 [4] - American Battery Technology Company (ABAT) 和 CID HoldCo Inc (DAIC) 股价均下跌17%，分别至4.70美元和2.16美元 [4] - Pinnacle Food Group Limited (PFAI)、OnKure Therapeutics Inc (OKUR) 和 Whitehawk Therapeutics Inc (WHWK) 股价均下跌12%，分别至3.12美元、2.52美元和2.29美元 [4] - Aqua Metals Inc (AQMS) 股价下跌7%至14.50美元 [4]

公司近期活动 - 公司管理层将参加多个投资者会议，包括H C Wainwright遗传医学虚拟会议（2025年10月14-15日）、H C Wainwright肝脏疾病虚拟会议（2025年10月21-22日）以及Chardan第九届遗传医学会议（2025年10月21日）[1][5] - 在Chardan会议上，公司管理层将参与一场RNA编辑小组讨论，并举行一对一投资者会议 [5] - 演讲内容将按需提供，网络直播信息可在公司网站的“投资者与媒体”栏目下获取，存档网络直播将在演讲日期后保留约30天 [1] 核心技术平台 - 公司专注于通过其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台开发变革性RNA疗法 [1][3] - Axiomer是一种新一代RNA碱基编辑技术，利用人体细胞中存在的ADAR分子机制，以高度特异性和靶向性的方式进行单核苷酸编辑 [2][3] - 该技术旨在将腺苷转化为肌苷，从而纠正致病突变、调节蛋白质表达或改变蛋白质功能，以预防或治疗疾病 [2][3] 研发管线与里程碑 - 公司管线针对罕见病和常见病，旨在解决未满足的医疗需求 [3] - 关键研发里程碑包括：主导项目AX-0810治疗胆汁淤积性疾病的潜在注册路径预期，以及AX-0810的初步1期临床数据预计在2025年第四季度公布 [4] - 2025年将有多个项目发布临床更新 [4] 业务发展与合作 - 公司与礼来存在合作，合作潜在益处包括数据更新、潜在里程碑、扩大靶点选择权的行使以及选择权付款的获得 [4][6] - 公司计划有选择性地建立新的合作伙伴关系并达成未来合作 [4][6]

根据您的要求，我已对提供的财报关键点进行了分析和归类。归类遵循了单一主题维度的原则，并严格使用原文关键点及其对应的文档ID。 收入和利润 - 2025年上半年净亏损为2226万欧元，相比2024年同期的1035万欧元，亏损额扩大了115.1%[4] - 2025年上半年总收入为833.6万欧元，相比2024年同期的1075.5万欧元，下降了22.5%[4] - 2025年上半年基本和稀释每股亏损均为0.21欧元，相比2024年同期的0.13欧元，亏损扩大了61.5%[4] - 截至2025年6月30日的六个月，公司根据协议达成里程碑，获得200万美元（178.1万欧元）并部分确认为收入[58] 成本和费用 - 2025年上半年研发费用为2373万欧元，相比2024年同期的1633万欧元，增长了45.3%[4] - 2025年上半年总运营成本为3178万欧元，相比2024年同期的2280万欧元，增长了39.4%[4] - 截至2025年6月30日的六个月，研发成本为2373.1万欧元，较2024年同期的1633.1万欧元增长45.3%[62] - 截至2025年6月30日的六个月，行政成本为805万欧元，较2024年同期的646.5万欧元增长24.5%[63] - 截至2025年6月30日的六个月，股权激励计划补偿费用为166.7万欧元（2024年同期：136.4万欧元），其中118.2万欧元计入行政费用（2024年同期：108.9万欧元），48.5万欧元计入研发费用（2024年同期：27.5万欧元）[53] 现金流 - 2025年上半年经营活动所用现金净额为2719.9万欧元，相比2024年同期的2138.8万欧元，增长了27.2%[8] - 现金及现金等价物从2024年末的1.494亿欧元减少至2025年6月30日的1.198亿欧元，减少了2960万欧元（19.8%）[3] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为1.19765亿欧元，较2024年12月31日的1.49408亿欧元减少19.8%[32] 合作与融资活动 - 与礼来公司合作相关的递延收入总额为4437.4万欧元（2024年12月31日：5093万欧元）[26][45] - 2024年10月公司完成增发1800万股普通股，公开发行价为每股3.50美元，总收益为6979万美元（6460万欧元）[48] - 礼来公司（Lilly）同期私募配售购入3,523,538股普通股，总收益约1230万美元（1140万欧元）[51] - 公司已提交货架注册声明，允许通过ATM发行最高3亿美元的普通股、认股权证和/或单位[47] - 与礼来公司的合作中，公司于2021年9月发行3,989,976股，获得总收益3000万美元（2527万欧元），并于2021年10月收到2000万美元（1684.9万欧元）首付款[55] - 根据2022年12月修订协议，公司发行9,381,586股，获得总收益1500万美元（1412.2万欧元），并于2023年2月收到6000万美元（5641.2万欧元）首付款[57] - 与RSRT的合作协议中，公司在2024年收到101.5万欧元研究资助，其中57.5万欧元在2024年确认为其他收入；2024年12月协议扩展，获得额外815万美元资助，但截至2025年6月30日尚未收到款项且工作未开始[60] - 创新信贷的还款豁免已延长至2025年12月31日，涉及本金289.9万欧元及应计利息[38] 资产、负债与权益变动 - 公司总资产从2024年末的1.68亿欧元减少至2025年6月30日的1.375亿欧元，减少了3050万欧元（18.2%）[3] - 归属于公司所有者的权益从2024年末的8856万欧元减少至2025年6月30日的6698万欧元，减少了2158万欧元（24.4%）[3][7] - 2025年上半年递延收入从2024年末的5127.1万欧元减少至4443.5万欧元，减少了683.6万欧元（13.3%）[3] - 2025年6月30日预付款项及其他应收款总额为393.1万欧元（2024年12月31日：374.7万欧元）[33] - 2025年6月30日其他流动负债为740.3万欧元（2024年12月31日：884.9万欧元）[36] - 2025年6月30日借款总额为472.7万欧元（2024年12月31日：458.2万欧元）[37] - 公司租赁的莱顿办公室及实验室使用权资产账面价值为1090.3万欧元（2024年12月31日：1143.3万欧元）[35] - 截至2025年6月30日，公司在Yarrow的投资公允价值为零欧元（2024年12月31日：零欧元）[65] - 截至2025年6月30日，公司当前所得税负债为零欧元，未确认任何与经营亏损相关的递延所得税资产[67] 业务分部 - 公司运营单一报告分部，即基于RNA的创新疗法的发现和开发[17]

公司近期动态 - ProQR Therapeutics NV将参加于2025年7月29日至31日在美国波士顿举行的RNA编辑峰会 [1] - 公司首席科学官Gerard Platenburg将在峰会上发表演讲，演讲时间为2025年7月31日下午3:45 ET [8] - 演讲材料将在公司网站的"Publications and Presentations"部分提供 [3] 研发进展与里程碑 - 公司近期达成一项关键里程碑，即针对胆汁淤积性疾病靶向NTCP的AX-0810项目已提交临床试验申请（CTA）[2] - 演讲将展示在中枢神经系统（CNS）领域的临床前非人灵长类动物（NHP）数据 [2] - 演讲将重点介绍针对MECP2的Rett综合征项目，展示Axiomer技术治疗严重神经发育疾病的潜力 [2] 技术平台与管线 - Axiomer™是公司专有的下一代RNA碱基编辑技术平台，旨在利用人体细胞中固有的ADAR分子机制 [4] - Axiomer技术通过"编辑寡核苷酸"介导RNA单核苷酸变化，将腺苷（A）转化为肌苷（I），肌苷在翻译时被读作鸟苷（G）[4] - 该技术平台具有纠正致病突变、调节蛋白表达或改变蛋白质功能以治疗疾病的潜力 [4] - 公司专注于为未满足医疗需求的罕见病和常见病开发新型RNA疗法 [5] 演讲核心内容 - 演讲标题为"通过探索新型编辑技术及靶向多重突变来突破治疗常见病的壁垒，开创罕见病之外的RNA修饰新领域" [8] - 演讲将提供基于临床前长期和多剂量NHP数据的Axiomer技术在中枢神经系统应用潜力的最新信息 [8] - 演讲将概述Axiomer技术在中枢神经系统和肝脏领域的治疗应用 [8]

文章核心观点 公司提交AX - 0810的临床试验申请，标志Axiomer RNA编辑平台和管线进入临床开发阶段，首个人体试验将评估其安全性等，预计2025年Q4出初始数据 [1][2][8] 相关目录总结 公司进展 - 公司向欧洲药品管理局提交AX - 0810的临床试验申请，拟开展1期临床试验 [1] - 若获监管批准，1期研究预计在荷兰单一地点开展，2025年Q4出初始数据 [2] AX - 0810介绍 - AX - 0810是研究性GalNac递送的RNA编辑寡核苷酸，通过靶向NTCP治疗胆汁淤积性肝病 [3] - 其作用机制是选择性调节NTCP功能，减少胆汁酸再摄取，有人类遗传学数据支持 [3] Axiomer™介绍 - Axiomer™是下一代RNA碱基编辑技术，利用人体细胞中的ADAR介导RNA单核苷酸变化 [4] - Axiomer EONs可纠正致病突变的RNA，调节蛋白表达或赋予蛋白新功能 [4] 公司介绍 - 公司致力于通过变革性RNA疗法改善生活，基于独特RNA修复平台技术拓展管线 [5]

公司动态 - ProQR Therapeutics NV将在2025年5月13日至17日于新奥尔良举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第28届年会和2025年5月19日至22日于圣地亚哥举行的TIDES USA寡核苷酸和肽治疗会议上进行展示[1] - 公司首席科学官Gerard Platenburg表示这些展示将体现Axiomer RNA编辑技术的广度和多功能性并支持构建差异化和多样化管线的愿景[2] 技术展示详情 - 在ASGCT年会上将进行一场口头展示和三场海报展示包括针对胆汁酸重吸收肝脂肪变性和Rett综合征的RNA编辑研究[3][4][5] - 在TIDES USA会议上将由首席ADAR科学家Peter A Beal博士进行一场关于Axiomer ADAR RNA编辑平台优化的讲台展示[5] - 所有展示材料将在会议结束后于公司网站的出版物和展示部分提供[7] 技术平台 - Axiomer是一种下一代RNA碱基编辑技术利用人体细胞中的ADAR分子机制通过编辑寡核苷酸(EONs)实现单核苷酸特异性改变[8] - 该技术可将腺苷(A)转化为肌苷(I)肌苷在翻译中被视为鸟苷(G)从而纠正致病突变恢复正常RNA功能或调节蛋白质表达[8][9] 公司背景 - ProQR专注于通过变革性RNA疗法改变生活基于其专有的Axiomer RNA编辑技术平台开发针对罕见和常见疾病的新药[9] - 公司管线正在扩展旨在满足患者及其家属的需求[9]

纪要涉及的公司 ProQure Therapeutics是一家荷兰公司，致力于开发新型RNA编辑平台技术；Eli Lilly与ProQure Therapeutics有合作关系；还提及了WAVE和Quoro两家公开交易的公司 [1][5][13] 纪要提到的核心观点和论据 公司技术与业务 - ProQure Therapeutics开发基于ADAR的新型RNA编辑平台技术，可利用寡核苷酸招募细胞内过程，精确编辑信使RNA中的单个碱基，避免修改DNA来治疗遗传病，该技术已优化超十年，首个项目即将进入临床，还有多个快速推进项目及与Eli Lilly的合作项目 [5][6] - RNA编辑能精确编辑信使RNA中的单个核苷酸，改变遗传缺陷或蛋白质功能，与RNAi不同，RNAi是降解特定RNA链；RNA编辑使用研究了四十年的寡核苷酸，其制造、安全性和分布特性已知，降低了新方法的风险 [7][8] - RNA编辑分子的递送相对简单，肝脏递送采用与GalNAc糖基结合的单链裸寡核苷酸，CNS给药通过鞘内局部给药使用裸寡核苷酸，这两种递送途径已有获批药物 [10][11] - 给药频率取决于目标器官和特定靶基因，肝脏递送预计季度给药，CNS给药可能每六到九个月一次 [12] 行业竞争与公司策略 - RNA编辑领域近年有多家公司进入，技术相似，但ProQure Therapeutics拥有ADAR编辑的基础知识产权，认为这将创造价值并使其涉足整个RNA编辑领域 [13][14][15] - ProQure Therapeutics选择经人类遗传学研究验证的靶点，专注于CNS和肝脏治疗领域，涵盖常见疾病和罕见遗传病 [17] 公司项目进展 - 领先项目AX810针对胆汁淤积性疾病，聚焦PSC和胆管闭锁，这两种疾病无获批疗法且致命；该项目基于人类遗传学研究，引入可减少胆汁酸摄取的变体，已在多种模型中证明概念，计划本季度提交CTA，年底获得初始数据，明年获得更完整数据集 [19][20][21][22] - 首个研究将在荷兰进行，招募健康志愿者，主要测量血清胆汁酸水平，目标是使其增加两倍，还会观察胆汁酸谱和循环RNA等探索性终点；研究采用单升剂量和多剂量综合设计，给药五周后随访十二周以确定未来给药频率 [23][25][26][27][28] - 公司正在进行适应症选择过程，决定首个患者研究针对PSC、胆管闭锁或两者兼顾，目标是为两者开发药物 [29][30] 其他项目情况 - 第二个项目针对BIVERGALT1基因，引入可降低心血管疾病风险36%的变体，已在相关疾病模型中展示体内概念验证，正在优化并计划夏季更新 [32][33] - 第三个项目针对Rett综合征，可恢复蛋白质正常功能，获得Rett综合征研究信托基金900万美元资助；因RNA编辑能保留细胞调节系统，避免过度表达，适合该适应症 [33][34][36] - 第四个项目针对PNPLA3突变，可将MASH恢复为野生型功能蛋白，有较大市场潜力 [38][39] 平台与战略规划 - 若领先的NTCP靶向项目成功，可将许多发现推广到其他靶点，但每个靶点有特定情况，多数靶点经足够时间投入可编辑 [40][41] - 公司战略是验证平台，在不同靶点和器官使用该平台进行药物开发；计划独立商业化罕见病产品，为大适应症项目寻求合作开发伙伴 [42] 与Eli Lilly的合作 - 2021年与Eli Lilly合作五个靶点，2022年合作扩展到十个靶点，Eli Lilly支付1.25亿美元预付款，有37.5亿美元里程碑付款和特许权使用费；Eli Lilly去年参与公司融资，表明对合作的兴奋 [44][45] - 合作主要集中在中枢和外周神经系统应用，ProQR负责发现至命中选择，Eli Lilly负责开发和商业化；合作进展顺利，去年已获得五六个里程碑，今年和明年将获得更多，里程碑付款会随项目进展增加 [45][48] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司现金约1.34亿欧元，可支撑到2027年年中 [50] - 今年计划为多达三个项目（RET、MESH和心血管）进行临床候选药物选择，提交AX810的CTA并进入临床，年底获得初始数据；明年可能有多个项目进入临床并获得初始数据 [50][51]

收入和利润（同比环比） - 2025年第一季度，公司实现收入4519万欧元，较2024年同期的4450万欧元增长1.55%[4] - 2025年第一季度，公司净亏损1.0079亿欧元，较2024年同期的7658万欧元扩大31.6%[4] - 2025年第一季度，公司基本每股亏损为0.1欧元，较2024年同期的0.09欧元有所扩大[4] - 截至2025年3月31日的三个月内，公司根据协议达成100万美元（91.8万欧元）里程碑，部分确认为收入[58] - 2024年，公司从RSRT获得最高101.5万欧元研究资助，其中57.5万欧元确认为其他收入，剩余部分记为递延收入[62] 成本和费用（同比环比） - 2025年第一季度基于股份的薪酬计划的补偿费用为75.8万欧元，2024年同期为73.6万欧元[53] - 截至2025年3月31日的三个月内，研发成本为1232.3万欧元，2024年同期为928.3万欧元[64] - 截至2025年3月31日的三个月内，一般及行政成本为323.4万欧元，2024年同期为345.2万欧元[65] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司总资产为1.51689亿欧元，较2024年12月31日的1.67958亿欧元下降9.7%[3] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1.32414亿欧元，较2024年12月31日的1.49408亿欧元减少11.4%[3] - 2025年第一季度，公司经营活动使用的净现金为1579.8万欧元，较2024年同期的1513.2万欧元增加4.4%[8] - 2025年第一季度，公司投资活动使用的净现金为22.4万欧元，较2024年同期的1773.2万欧元减少98.7%[8] - 2025年第一季度，公司融资活动使用的净现金为50万欧元，较2024年同期的41.9万欧元增加19.3%[8] - 截至2025年3月31日，公司总股本为1.07710916亿股，较2024年同期的8424.8384万股增加27.8%[7] - 公司与礼来公司合作的递延收入余额在2025年3月31日为4732.9万欧元，2024年12月31日为5093万欧元[26] - 2025年3月31日公司现金及现金等价物为1.32414亿欧元，2024年12月31日为1.49408亿欧元[32] - 2025年3月31日预付款项和其他应收款总计513.7万欧元，2024年12月31日为374.7万欧元[33] - 2025年3月31日其他流动负债为727.1万欧元，2024年12月31日为884.9万欧元[36] - 2025年3月31日借款总额为46.55万欧元，2024年12月31日为45.82万欧元[37] - 2025年3月31日递延收入总计4754.9万欧元，2024年12月31日为5137.1万欧元[45] - 公司法定股本为1360万欧元，由1.7亿股普通股和1.7亿股优先股组成，每股面值0.04欧元，2025年3月31日已发行1.07710916亿股普通股[46] 管理层讨论和指引 - 管理层预计公司基于现有资金能够持续经营至少一年，继续采用持续经营基础编制财务报表[16] 其他没有覆盖的重要内容 - 2024年9月公司提交表格F - 3的暂搁注册声明，允许公司发售不超过3亿美元的普通股、认股权证和/或单位，其中不超过7500万美元的普通股可通过与康托菲茨杰拉德公司的销售协议发售，公司将支付3%佣金[47] - 2024年10月公司完成1800万股普通股的包销公开发行，承销商部分行使期权后发行194.0072万股，总收益6979万美元（6460万欧元），交易成本约436.5万欧元，净收益约6023.5万欧元[48] - 2021年9月，公司向礼来发行3989976股，获得3000万美元（2527万欧元）总收入，溢价242.9万美元（204.7万欧元）[55] - 2021年10月，公司收到2000万美元（1684.9万欧元）预付款[55] - 2022年12月，公司向礼来发行9381586股，获得1500万美元（1412.2万欧元）总收入，折价48万美元（45.1万欧元）[57] - 2023年2月，公司收到6000万美元（5641.2万欧元）预付款，礼来有能力支付5000万美元进一步扩大合作[57] - 2024年12月，公司与RSRT扩大合作，获得815万美元资金支持，截至2025年3月31日未收到款项且工作未开始[62] - 公司持有Phoenicis 3.9%股权、Yarrow 5.1%股权，截至2025年3月31日，两项投资公允价值均为零[66][67]