公司：ProQR Therapeutics (PRQR) 核心观点与战略概述 * 公司处于重要里程碑时刻 欧洲临床试验申请获批 针对AX-0810的首个人体试验启动 初步数据预计在2025年底获得[4] * 公司核心为Axiomer RNA编辑平台 利用人体自身ADAR酶 通过寡核苷酸精确指导RNA编辑 将腺苷转化为肌苷 实现修复突变、恢复或微调蛋白质功能[4][5] * 公司战略基于两大支柱 内部研发管线与外部合作 包括与礼来公司价值39亿美元的合作 专注于Axiomer RNA编辑[5] * 公司财务稳健 现金储备约1.2亿欧元 资金可支撑运营至2027年中 为达成多个临床和平台里程碑提供保障[8][50] * 公司管理层在2024年得到加强 任命了首席财务官和首席医疗官 以执行下一阶段增长计划[8] 核心研发管线与进展 * AX-0810是领先项目 也是首个进入临床的用于调节野生型蛋白的RNA编辑寡核苷酸 靶向NTCP用于治疗胆汁淤积性疾病[6][11][13] * AX-2402是公司首个完全拥有的中枢神经系统项目 靶向Rett综合征的MECP2蛋白 CNS被视为主要机遇领域[6][7][9] * 管线还包括针对心血管疾病的AX-1412和针对MASH的AX-2911等早期项目 拓宽了平台在更大常见疾病中的应用范围[7][9] * 除内部项目外 与礼来和Rett综合征研究信托基金的战略合作验证了科学实力并加速了开发[8][49] AX-0810项目科学与临床设计 * AX-0810通过特异性A-to-I RNA编辑微调NTCP蛋白功能 限制胆汁酸从血液中重吸收回肝脏 直接减少驱动胆汁淤积性疾病的毒性胆汁酸积累[13] * 项目定位为疾病修饰疗法 有潜力缓解症状并阻止或延迟疾病进展 最终减少医疗资源使用和致命风险[14] * 靶点验证基于强大的生物学原理、人类遗传学证据和临床前数据 健康个体中的NTCP变异显示胆汁酸摄取减少但无不良反应[14] * 初始目标适应症为原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁 两者均病情严重、危及生命 目前尚无获批的疾病修饰疗法[16][18][20] * PSC影响欧美超过8万名成人 儿童肝移植率为17%-30% 终身接近50% 成人每年有1%-2%患者需要移植 移植后20%-40%会复发[18][19] * 胆道闭锁为纯儿科疾病 发病率约1/10000-20000新生儿 即使接受Kasai手术 仍有70%-80%儿童在18岁前需要肝移植 占儿科肝移植病例的40%-50%[20][21][22] AX-0810一期临床试验设计 * 试验招募33名健康志愿者 24名接受活性治疗 9名接受安慰剂 分为三个剂量组[39] * 设计包括四次皮下注射 前两次间隔15天以评估单剂量效应 后续每周注射以快速达到肝脏有效浓度[39] * 试验结束后有12周安全随访期 剂量递增前由独立数据监测委员会进行安全审查[39] * 初始安全性和药代动力学数据预计2025年底公布 靶点 engagement数据预计2026年上半年公布[40][46] * 计划在健康志愿者部分完成后增加一个PSC患者队列 目标是在2026年底获得患者数据 以支持后续临床开发[46][51] 药效学生物标志物与验证 * 采用三种关键生物标志物评估靶点 engagement 总胆汁酸水平 结合型与非结合型胆汁酸比例 TUDCA挑战试验[33][34][35][41][42] * NTCP负责超过90%的胆汁酸从血液回收入肝 预期AX-0810调制会导致血浆总胆汁酸水平升高[43] * 临床前研究证实AX-0810治疗可导致血浆胆汁酸水平增加超过两倍 这在胆汁淤积患者中被认为是具有临床意义的变化[43][70] * TUDCA挑战通过口服外源性结合胆汁酸来模拟疾病状态 若NTCP介导的摄取被抑制 则TUDCA的血浆清除会延迟[35][44] * 试验设计标准化了采样时间点和饮食 以尽量减少胆汁酸昼夜波动和饮食带来的变异性[45] 问答环节关键补充信息 * 关于剂量选择 临床前数据显示从5%的编辑率开始即可观察到胆汁酸变化 一期试验将探索整个动态范围 在安全耐受性窗口内最大化编辑效果[54][55] * 安全性评估包括标准不良事件监测、心电图和实验室检查 特别关注肝酶和皮肤反应 基于NTCP缺陷个体的数据 不预期会出现瘙痒[56][57] * 与IBAT抑制剂相比 NTCP抑制策略被认为是一种新颖且差异化的方法 可能对胆汁酸合成有更直接的影响 并可能适用于胆汁排泄严重受损的疾病[52][62] * 关于监管路径 当前生物标志物用于一期试验靶点 engagement评估 后续将与卫生当局讨论将其作为潜在替代终点或加速批准依据的可行性[66][67] * 给药间隔 一期试验中的每周给药是为了快速获得药效学数据 目标产品特征仍是每几个月给药一次[69][70] * 关于寡核苷酸递送 早期临床前研究使用LNP 但后续开发转向GalNAc 因其更适合肝靶向的临床开发[73][74]

临床试验与研发进展 - AX-0810的临床试验已获得CTA授权，计划在2025年开始进行第一阶段临床试验，以建立安全性、药代动力学和靶向参与的生物标志物[21] - AX-0810的临床验证显示出良好的安全性和有效性初步迹象，超过50%的RNA编辑效果在中枢神经系统和肝脏中得到证实[11] - AX-0810的主要目标是评估其安全性、耐受性和药代动力学，预计在2025年底前获得Cohort 1的安全性和药代动力学数据[108] - AX-0810预计将导致血浆总胆汁酸(TBA)水平的2倍变化，这在患者群体中被认为是有意义的[115] - AX-0810的所有队列的安全性、耐受性和药代动力学数据预计在2026年上半年获得[131] 市场需求与用户数据 - 针对胆汁淤积疾病的AX-0810，预计在2025年第四季度将发布初步临床数据[8] - 胆汁淤积疾病的高未满足医疗需求，尤其是原发性硬化性胆管炎（约80,000名患者）和先天性胆道闭锁（约20,000名患者），目前均无批准的治疗方案[24][38] - 儿童原发性胆汁性肝硬化（PSC）年发病率为每10万人中0.2例，成人为1例[50] - 约60-80%的胆道闭锁患者在接受Kasai手术后仍需肝移植[53] - 胆道闭锁占所有儿童肝移植的约45%[56] 财务状况 - 截至2025年第二季度，公司现金及现金等价物为1.198亿欧元，预计可支持多个项目的临床结果[18] - 截至2025年第二季度，公司现金及现金等价物为1.198亿欧元，预计将支持多个项目的临床结果[136] 合作与战略 - 公司与Eli Lilly的合作伙伴关系扩展至10个目标，合作价值约为39亿美元[11] - 公司与Eli Lilly及Rett Syndrome Research Trust建立了战略合作伙伴关系，以加速开发并为患者创造有意义的价值[135] 新技术与产品 - AX-0810通过调节NTCP通道，旨在降低肝细胞中的胆汁酸浓度，从而减轻炎症和纤维化[36] - NTCP是介导胆汁酸从血液进入肝脏的关键转运蛋白，减少其介导的胆汁酸摄取可能有助于减轻肝细胞压力和死亡[102] - AX-0810预计将使结合胆汁酸在血浆中的水平上升，而对非结合胆汁酸的水平变化有限[118] 未来展望 - AX-0810的设计为疾病修饰治疗，旨在预防或延缓肝硬化、器官衰竭和移植[36] - 计划在健康志愿者队列完成后，纳入患者队列进行后续研究[131] - 通过TUDCA挑战，预计AX-0810将使TUDCA的血浆清除率下降，进一步确认其效率和选择性[122]

行业与公司 * 行业为RNA编辑治疗领域，特别是利用内源性ADAR酶进行单碱基编辑的技术平台[1] * 涉及的公司包括WAVE Life Sciences、ProQR Therapeutics和Arana Therapeutics[1] 核心观点与论据 **WAVE Life Sciences的AATD项目进展** * 公司针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症的领先项目AATD已进入临床阶段，是首个公布临床数据的项目[2] * 在最低剂量组200毫克队列中，单次给药后患者M蛋白水平从0%提升至44%，多剂量后达到65%，总蛋白水平达到12-13微摩尔，呈现MZ表型样蛋白水平[6][7][9] * 关键数据点在于一名患者在急性期事件中能够产生20微摩尔的內源性蛋白反应，并持续约一个月，证明了编辑疗法能使其像MZ表型患者一样对感染做出反应[8][9] * 使用GalNAc偶联技术进行皮下给药，药物稳定存在于细胞内，驱动具有高度持久性的编辑，单次给药后编辑效果可持续两个月以上[9][10] * 下一阶段400毫克队列的数据预计在明年第一季度公布，旨在观察更高的编辑效率和持久性，目标是将给药频率延长至每季度一次[9][13] **ProQR Therapeutics的管线与策略** * 公司领先项目AX-0810针对胆淤积性疾病，通过编辑NTCP来阻断胆汁酸向肝脏的转运，同时允许其他分子的正常运输[27][28] * 该项目已获得启动健康志愿者一期试验的许可，是第二个进入人体研究的ADAR编辑靶点[27] * 临床前数据显示，在小鼠和非人灵长类动物中约15%的编辑水平可导致血清胆汁酸大约增加两倍，这与已知的功能效应相关[30] * 公司另一个重点领域是中枢神经系统，利用大脑内存在丰富的内源性ADAR表达，临床前数据显示通过鞘内给药在非人灵长类动物中可实现高达60%的编辑效率，并且分布广泛[34] * 公司与礼来和Rett综合征研究信托基金的合作覆盖了10个肝脏和CNS靶点，积累了相关经验[35] **Arana Therapeutics的平台与进展** * 公司专注于利用GalNAc向肝脏递送编辑寡核苷酸，预计将在今年年底提交临床试验申请[19] * 临床前数据表明其寡核苷酸能有效结合ADAR的不同亚型，在小鼠模型中总AAT水平可达63微摩尔，M蛋白水平达39微摩尔[21][22] * 在非人灵长类动物中的半衰期超过30天，支持超过一个月的给药频率[23] * 公司已识别出十多个肝脏靶点，包括引入功能获得性突变或调节特定蛋白-蛋白相互作用，例如通过精确编辑阻断E3泛素连接酶的结合口袋[46][47] **对ADAR编辑领域的共识与展望** * 专家组认为，与siRNA技术的发展历程相比，ADAR编辑领域的发展速度会快很多，主要原因是化学工具箱现已得到临床验证，且对免疫反应的了解更深入[61][63][64] * 人类内源性ADAR酶的功能以及其催化的精确性是该技术的一大优势，相较于细菌来源的DNA编辑工具可能更具安全性[57][58][59] * 关键挑战在于为目标选择正确的适应症，并明确达到治疗效果所需的编辑水平，这需要强大的人类遗传学和生物标志物数据支持[53][66] * 随着从AATD等项目中获得临床数据，对ADAR酶行为（催化效率、跨物种转化）的理解正在加深，这将有助于为未来项目去风险并加速开发[50][51][56] 其他重要内容 **关于监管批准标准的讨论** * 对于AATD疗法，批准的门槛可能不仅限于达到11微摩尔蛋白水平的传统观点，而是需要综合考虑M蛋白水平、Z蛋白的减少以及证明在急性期事件中的功能反应，实现表型注册[15][16] **WAVE公司的平台技术与管线拓展** * 公司计划在10月29日的研发日活动中分享更多信息，重点包括从AATD项目中获得的经验如何为其他项目去风险，例如PNPLA3（一个与肝病风险增加9倍相关的靶点，影响约900万患者）以及肝外靶点[40][41][42][43] * 公司强调了拥有多种模式（如编辑和siRNA）并根据适应症选择正确工具的重要性[42][49]

临床试验授权与启动 - 欧洲药品管理局（EMA）集中审查程序下的临床试验申请（CTA）已获得荷兰人类研究中央委员会（CCMO）授权，允许公司启动AX-0810在健康志愿者中的1期研究 [1] - 该1期研究将在荷兰进行，旨在评估AX-0810的安全性、耐受性、药代动力学（PK）以及通过生物标志物评估的药效学（PD），以建立靶点参与的概念验证 [2] 产品管线与候选药物 - AX-0810是公司领先的研究性编辑寡核苷酸（EON），靶向NTCP，用于治疗原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁等胆汁淤积性疾病 [1] - AX-0810是一种首创的研究性RNA编辑寡核苷酸，利用人体内源性ADAR酶选择性调节NTCP功能，旨在减少肝脏中有毒胆汁酸的积累 [5] - AX-0810是公司Axiomer™ RNA编辑管线中首个进入临床开发的项目 [5] 投资者关系活动 - 公司将举办一场虚拟投资者和分析师活动，主题为“AX-0810进入临床：建立安全性、药代动力学和靶点参与概念验证的生物标志物路线图” [2] - 该活动定于2025年11月3日美国东部时间上午10点开始，将由公司管理层和关键意见领袖Henkjan J Verkade教授进行演讲 [2] 技术平台 - Axiomer™是公司开创的下一代RNA碱基编辑技术平台，其编辑寡核苷酸（EONs）可利用人体细胞中存在的ADAR分子机制，以高度特异性和靶向性的方式介导RNA的单核苷酸变化 [6][7] - Axiomer™ EONs旨在引导内源性表达的ADARs将RNA中的腺苷（A）转化为肌苷（I），从而将带有致病突变的RNA纠正回正常RNA，或调节蛋白质功能 [7]

临床试验授权与启动 - 公司宣布其AX-0810的临床试验申请已获得荷兰中央人类研究委员会的授权，可在健康志愿者中启动一期研究 [1] - 凭借该授权，公司获准在荷兰开始一期研究的给药阶段 [2] - 该一期研究将评估安全性、耐受性、药代动力学，并通过生物标志物评估药效学以确立靶点参与的概念验证 [2] 研发项目AX-0810 - AX-0810是公司领先的研究性编辑寡核苷酸，靶向NTCP，旨在治疗原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁等胆汁淤积性疾病 [1] - AX-0810是一种首创的研究性RNA编辑寡核苷酸，利用内源性ADAR酶选择性调节NTCP功能，旨在减少肝脏中有毒胆汁酸的积聚 [6] - 该分子是公司Axiomer™ RNA编辑研发管线中首个进入临床开发阶段的项目 [6] 投资者活动安排 - 公司将举办一场虚拟投资者与分析师大会议，主题为“AX-0810进入临床：建立安全性、药代动力学及靶点参与概念验证的生物标志物路线图” [2] - 该活动定于2025年11月3日美国东部时间上午10点开始，将由公司管理层和关键意见领袖Henkjan J Verkade教授进行演讲 [2] - 活动形式为网络直播演示以及与覆盖该公司的分析师和管理层的问答环节 [8] 技术平台Axiomer - 公司正在开创名为Axiomer的下一代RNA碱基编辑技术，该技术有潜力为多种疾病产生一类新的药物 [9] - Axiomer技术利用人体细胞中存在的ADAR分子机制，以高度特异性和靶向性的方式进行RNA单核苷酸编辑 [9] - 该平台旨在通过将腺苷编辑为肌苷来纠正致病突变、调节蛋白质表达或改变蛋白质功能 [9] 公司背景与管线 - 公司致力于通过基于其专有Axiomer™ RNA编辑技术平台的变革性RNA疗法来改变生活 [1] - 公司专注于为未满足需求的罕见病和常见病创造一类新的药物 [10] - 公司正在基于其独特的专有RNA修复平台技术扩展其研发管线 [10]

盘前交易概况 - 美国东部时间周五上午7点25分，多只股票在盘前交易中出现显著波动，价格早期变动预示着开盘前的潜在机会 [1] - 对于活跃交易者而言，盘前交易有助于提前发现潜在的突破、反转或剧烈价格波动，这些早期动向通常预示着动量可能延续至常规交易时段 [1] 盘前涨幅居前股票 - Artiva Biotherapeutics Inc (ARTV) 股价上涨124%至6.22美元 [3] - Akanda Corp (AKAN) 股价上涨39%至3.10美元 [3] - Kezar Life Sciences Inc (KZR) 和 Carbon Revolution Public Limited Company (CREV) 股价均上涨38%，分别至5.80美元和5.15美元 [3] - Safe & Green Holdings Corp (SGBX) 股价上涨28%至3.96美元 [3] - Achieve Life Sciences Inc (ACHV) 股价上涨23%至3.80美元 [3] - Revolution Medicines Inc (RVMD) 和 Erayak Power Solution Group Inc (RAYA) 股价均上涨8%，分别至53.90美元和5.76美元 [3] - ProQR Therapeutics NV (PRQR) 股价上涨7%至3.00美元 [3] - Bio Green Med Solution Inc (BGMS) 股价上涨6%至4.04美元 [3] 盘前跌幅居前股票 - American Rebel Holdings Inc (AREB) 股价下跌41%至2.09美元 [4] - Sadot Group Inc (SDOT) 股价下跌25%至5.35美元 [4] - AVITA Medical Inc (RCEL) 股价下跌24%至4.04美元 [4] - Soluna Holdings Inc (SLNH) 股价下跌23%至3.22美元 [4] - American Battery Technology Company (ABAT) 和 CID HoldCo Inc (DAIC) 股价均下跌17%，分别至4.70美元和2.16美元 [4] - Pinnacle Food Group Limited (PFAI)、OnKure Therapeutics Inc (OKUR) 和 Whitehawk Therapeutics Inc (WHWK) 股价均下跌12%，分别至3.12美元、2.52美元和2.29美元 [4] - Aqua Metals Inc (AQMS) 股价下跌7%至14.50美元 [4]

公司近期活动 - 公司管理层将参加多个投资者会议，包括H C Wainwright遗传医学虚拟会议（2025年10月14-15日）、H C Wainwright肝脏疾病虚拟会议（2025年10月21-22日）以及Chardan第九届遗传医学会议（2025年10月21日）[1][5] - 在Chardan会议上，公司管理层将参与一场RNA编辑小组讨论，并举行一对一投资者会议 [5] - 演讲内容将按需提供，网络直播信息可在公司网站的“投资者与媒体”栏目下获取，存档网络直播将在演讲日期后保留约30天 [1] 核心技术平台 - 公司专注于通过其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台开发变革性RNA疗法 [1][3] - Axiomer是一种新一代RNA碱基编辑技术，利用人体细胞中存在的ADAR分子机制，以高度特异性和靶向性的方式进行单核苷酸编辑 [2][3] - 该技术旨在将腺苷转化为肌苷，从而纠正致病突变、调节蛋白质表达或改变蛋白质功能，以预防或治疗疾病 [2][3] 研发管线与里程碑 - 公司管线针对罕见病和常见病，旨在解决未满足的医疗需求 [3] - 关键研发里程碑包括：主导项目AX-0810治疗胆汁淤积性疾病的潜在注册路径预期，以及AX-0810的初步1期临床数据预计在2025年第四季度公布 [4] - 2025年将有多个项目发布临床更新 [4] 业务发展与合作 - 公司与礼来存在合作，合作潜在益处包括数据更新、潜在里程碑、扩大靶点选择权的行使以及选择权付款的获得 [4][6] - 公司计划有选择性地建立新的合作伙伴关系并达成未来合作 [4][6]

根据您的要求，我已对提供的财报关键点进行了分析和归类。归类遵循了单一主题维度的原则，并严格使用原文关键点及其对应的文档ID。 收入和利润 - 2025年上半年净亏损为2226万欧元，相比2024年同期的1035万欧元，亏损额扩大了115.1%[4] - 2025年上半年总收入为833.6万欧元，相比2024年同期的1075.5万欧元，下降了22.5%[4] - 2025年上半年基本和稀释每股亏损均为0.21欧元，相比2024年同期的0.13欧元，亏损扩大了61.5%[4] - 截至2025年6月30日的六个月，公司根据协议达成里程碑，获得200万美元（178.1万欧元）并部分确认为收入[58] 成本和费用 - 2025年上半年研发费用为2373万欧元，相比2024年同期的1633万欧元，增长了45.3%[4] - 2025年上半年总运营成本为3178万欧元，相比2024年同期的2280万欧元，增长了39.4%[4] - 截至2025年6月30日的六个月，研发成本为2373.1万欧元，较2024年同期的1633.1万欧元增长45.3%[62] - 截至2025年6月30日的六个月，行政成本为805万欧元，较2024年同期的646.5万欧元增长24.5%[63] - 截至2025年6月30日的六个月，股权激励计划补偿费用为166.7万欧元（2024年同期：136.4万欧元），其中118.2万欧元计入行政费用（2024年同期：108.9万欧元），48.5万欧元计入研发费用（2024年同期：27.5万欧元）[53] 现金流 - 2025年上半年经营活动所用现金净额为2719.9万欧元，相比2024年同期的2138.8万欧元，增长了27.2%[8] - 现金及现金等价物从2024年末的1.494亿欧元减少至2025年6月30日的1.198亿欧元，减少了2960万欧元（19.8%）[3] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物为1.19765亿欧元，较2024年12月31日的1.49408亿欧元减少19.8%[32] 合作与融资活动 - 与礼来公司合作相关的递延收入总额为4437.4万欧元（2024年12月31日：5093万欧元）[26][45] - 2024年10月公司完成增发1800万股普通股，公开发行价为每股3.50美元，总收益为6979万美元（6460万欧元）[48] - 礼来公司（Lilly）同期私募配售购入3,523,538股普通股，总收益约1230万美元（1140万欧元）[51] - 公司已提交货架注册声明，允许通过ATM发行最高3亿美元的普通股、认股权证和/或单位[47] - 与礼来公司的合作中，公司于2021年9月发行3,989,976股，获得总收益3000万美元（2527万欧元），并于2021年10月收到2000万美元（1684.9万欧元）首付款[55] - 根据2022年12月修订协议，公司发行9,381,586股，获得总收益1500万美元（1412.2万欧元），并于2023年2月收到6000万美元（5641.2万欧元）首付款[57] - 与RSRT的合作协议中，公司在2024年收到101.5万欧元研究资助，其中57.5万欧元在2024年确认为其他收入；2024年12月协议扩展，获得额外815万美元资助，但截至2025年6月30日尚未收到款项且工作未开始[60] - 创新信贷的还款豁免已延长至2025年12月31日，涉及本金289.9万欧元及应计利息[38] 资产、负债与权益变动 - 公司总资产从2024年末的1.68亿欧元减少至2025年6月30日的1.375亿欧元，减少了3050万欧元（18.2%）[3] - 归属于公司所有者的权益从2024年末的8856万欧元减少至2025年6月30日的6698万欧元，减少了2158万欧元（24.4%）[3][7] - 2025年上半年递延收入从2024年末的5127.1万欧元减少至4443.5万欧元，减少了683.6万欧元（13.3%）[3] - 2025年6月30日预付款项及其他应收款总额为393.1万欧元（2024年12月31日：374.7万欧元）[33] - 2025年6月30日其他流动负债为740.3万欧元（2024年12月31日：884.9万欧元）[36] - 2025年6月30日借款总额为472.7万欧元（2024年12月31日：458.2万欧元）[37] - 公司租赁的莱顿办公室及实验室使用权资产账面价值为1090.3万欧元（2024年12月31日：1143.3万欧元）[35] - 截至2025年6月30日，公司在Yarrow的投资公允价值为零欧元（2024年12月31日：零欧元）[65] - 截至2025年6月30日，公司当前所得税负债为零欧元，未确认任何与经营亏损相关的递延所得税资产[67] 业务分部 - 公司运营单一报告分部，即基于RNA的创新疗法的发现和开发[17]

公司近期动态 - ProQR Therapeutics NV将参加于2025年7月29日至31日在美国波士顿举行的RNA编辑峰会 [1] - 公司首席科学官Gerard Platenburg将在峰会上发表演讲，演讲时间为2025年7月31日下午3:45 ET [8] - 演讲材料将在公司网站的"Publications and Presentations"部分提供 [3] 研发进展与里程碑 - 公司近期达成一项关键里程碑，即针对胆汁淤积性疾病靶向NTCP的AX-0810项目已提交临床试验申请（CTA）[2] - 演讲将展示在中枢神经系统（CNS）领域的临床前非人灵长类动物（NHP）数据 [2] - 演讲将重点介绍针对MECP2的Rett综合征项目，展示Axiomer技术治疗严重神经发育疾病的潜力 [2] 技术平台与管线 - Axiomer™是公司专有的下一代RNA碱基编辑技术平台，旨在利用人体细胞中固有的ADAR分子机制 [4] - Axiomer技术通过"编辑寡核苷酸"介导RNA单核苷酸变化，将腺苷（A）转化为肌苷（I），肌苷在翻译时被读作鸟苷（G）[4] - 该技术平台具有纠正致病突变、调节蛋白表达或改变蛋白质功能以治疗疾病的潜力 [4] - 公司专注于为未满足医疗需求的罕见病和常见病开发新型RNA疗法 [5] 演讲核心内容 - 演讲标题为"通过探索新型编辑技术及靶向多重突变来突破治疗常见病的壁垒，开创罕见病之外的RNA修饰新领域" [8] - 演讲将提供基于临床前长期和多剂量NHP数据的Axiomer技术在中枢神经系统应用潜力的最新信息 [8] - 演讲将概述Axiomer技术在中枢神经系统和肝脏领域的治疗应用 [8]

文章核心观点 公司提交AX - 0810的临床试验申请，标志Axiomer RNA编辑平台和管线进入临床开发阶段，首个人体试验将评估其安全性等，预计2025年Q4出初始数据 [1][2][8] 相关目录总结 公司进展 - 公司向欧洲药品管理局提交AX - 0810的临床试验申请，拟开展1期临床试验 [1] - 若获监管批准，1期研究预计在荷兰单一地点开展，2025年Q4出初始数据 [2] AX - 0810介绍 - AX - 0810是研究性GalNac递送的RNA编辑寡核苷酸，通过靶向NTCP治疗胆汁淤积性肝病 [3] - 其作用机制是选择性调节NTCP功能，减少胆汁酸再摄取，有人类遗传学数据支持 [3] Axiomer™介绍 - Axiomer™是下一代RNA碱基编辑技术，利用人体细胞中的ADAR介导RNA单核苷酸变化 [4] - Axiomer EONs可纠正致病突变的RNA，调节蛋白表达或赋予蛋白新功能 [4] 公司介绍 - 公司致力于通过变革性RNA疗法改善生活，基于独特RNA修复平台技术拓展管线 [5]