财务报表编制 - 公司财务报表按国际会计准则理事会发布的国际财务报告准则编制，编制需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同，本年报各期间对前期估计无重大调整[553] - 公司重要会计政策在年报其他地方的财务报表附注中有完整描述[554] - 公司业务主要在欧盟开展，以欧元记账和编制财务报表，欧元是公司的功能货币[26] 财务指标使用 - 公司使用某些非公认会计准则财务指标，应结合最直接可比的国际财务报告准则指标使用[25] 财务计量 - 公司财务状况中，各项物品按适用会计准则以公允价值计量，公允价值基于市场价格或估值模型，需管理层进行重大假设[27] 业务商标 - 公司使用“ProQR”“Axiomer”“Trident”等商标开展业务[28] 前瞻性陈述风险 - 年报中的前瞻性陈述涉及风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异，前瞻性陈述仅在陈述日期有效，公司无义务更新[31][35] - 影响公司实际结果与前瞻性陈述差异的因素包括临床研究和试验、监管审查、合作、知识产权、人员、资金、市场机会等方面的风险[32] - 其他可能导致差异的因素有后疫情环境、地缘政治、全球经济和政治发展、供应链和物流、一般业务和会计风险、诉讼等[34][37] 市场数据情况 - 年报包含从行业出版物获取的市场数据和行业预测，这些数据有假设和局限性，信息本身不精确[36]

财务状况 - 2023年末公司现金及现金等价物为1.189亿欧元，较2022年末的0.948亿欧元增加[6] - 2023年全年经营活动产生的净现金为0.215亿欧元，2022年同期为使用净现金0.685亿欧元[6] - 2023年研发成本为0.251亿欧元，低于2022年同期的0.509亿欧元[7] - 2023年一般及行政成本为0.162亿欧元，低于2022年同期的0.187亿欧元[7] - 2023年净亏损为0.277亿欧元，摊薄后每股亏损0.35欧元，2022年同期净亏损为0.642亿欧元，摊薄后每股亏损0.90欧元[9] 技术成果 - Axiomer平台在非人类灵长类动物肝脏中对ACTB的编辑率高达70%[2][4] 项目计划 - 公司预计2024年分享AX - 0810和AX - 1412的临床前和转化管道项目数据[2][3][8] 合作进展 - 公司与礼来的合作继续推进，2024年可能有数据更新和里程碑收入，交易扩展至15个靶点将获5000万美元选择权付款[8] - 公司与雷特综合征研究信托基金合作获约100万美元研究资助[4] 资产剥离 - 公司完成向Laboratoires Théa剥离眼科资产，获初始付款800万欧元，后续里程碑付款最高可达1.65亿欧元[2][4]

资产情况 - 截至2023年9月30日，公司总资产为1.42034亿欧元，较2022年12月31日的1.71321亿欧元有所下降[3] - 截至2023年9月30日，公司归属于所有者的权益为4634万欧元，较2022年12月31日的6706.4万欧元有所下降[3] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为1.20552亿欧元，2022年12月31日为9477.5万欧元[31] - 截至2023年9月30日，预付款项和其他应收款为360.5万欧元，2022年12月31日为5907.8万欧元[32] - 截至2023年9月30日，房产、厂房和设备中莱顿办公室和实验室空间使用权资产账面价值为1533万欧元，2022年12月31日为1448.4万欧元[33] - 2023年9月30日金融资产投资为0，2022年12月为62.1万欧元[68] 营收情况 - 2023年前三季度公司营收为3230万欧元，高于2022年同期的2874万欧元[4] - 2023年前三季度与礼来的合作收入为323万欧元，高于2022年同期的251.7万欧元；与Yarrow的合作收入为0，2022年同期为35.7万欧元[62] - 2023年前三季度其他收入为8万欧元，低于2022年同期的27.4万欧元[64] 成本情况 - 2023年前三季度研发成本为1.7415亿欧元，低于2022年同期的4.0168亿欧元[4] - 2023年前三季度研发成本为1741.5万欧元，低于2022年同期的4016.8万欧元，减少了2275.3万欧元[66] - 2023年前三季度一般及行政成本为1148.6万欧元，低于2022年同期的1567.9万欧元[67] 亏损与收益情况 - 2023年前三季度公司经营亏损为2.5591亿欧元，小于2022年同期的5.2699亿欧元[4] - 2023年前三季度公司净亏损为2.2252亿欧元，小于2022年同期的5.0904亿欧元[4] - 2023年前三季度综合收益为亏损2.2799亿欧元，小于2022年同期的4.9381亿欧元[4] - 2023年前三季度净亏损2225.2万欧元，2022年同期为5090.4万欧元[8] - 2023年前三季度基本和摊薄后每股亏损均为0.28欧元，小于2022年同期的0.72欧元[4] 现金流情况 - 2023年前三季度经营活动产生的净现金为2687万欧元，2022年同期为 - 5067.5万欧元[8] 股权情况 - 公司持有Yarrow Biotechnology, Inc. 5.1%的少数股权[12] - 2023年前三季度加权平均流通股数量为8094.2881万股，高于2022年同期的7136.7459万股[4] - 2023年9月30日已发行8424.6967万股普通股，其中库藏股为308.9474万股，少于2022年12月31日的342.9888万股[48] 资金支持情况 - 基于现有资金，预计现有现金及现金等价物至少可支持公司运营至2026年年中[18] 递延收入情况 - 截至2023年9月30日，与礼来合作的递延收入余额为6800.7万欧元，2022年12月31日为7121万欧元[25] - 2023年9月30日递延收入为6800.7万欧元，低于2022年12月31日的7121万欧元[47] 负债情况 - 2023年9月30日其他流动负债为481.4万欧元，低于2022年12月31日的868.7万欧元[34] - 2023年9月30日总借款为523.5万欧元，低于2022年12月31日的677.1万欧元[37] - 截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月期间，金融负债终止确认相关的金额均为1000欧元[69] 可转换贷款情况 - 2023年前三季度可转换贷款及累计利息豁免金额为186.6万欧元，高于2022年同期的114.4万欧元[39] - 2023年和2022年九个月期间，Amylon可转换贷款豁免收益分别为1866欧元和1144欧元[69] - 2023年九个月期间Pontifax和Kreos可转换贷款清偿无损失，2022年为4016欧元损失[69] 税务情况 - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，当期所得税负债均为零欧元[71] - 会计和税务结果之间不存在重大暂时性差异[71] - 递延所得税资产的实现取决于未来收益，时间和金额不确定[71] - 公司尚未确认与经营亏损相关的任何递延所得税资产[71] - 税务亏损可无限期结转[72] - 给定年度内，亏损抵减限于100万欧元的应纳税所得额[72] - 超过该金额的应纳税所得额，亏损只能抵减该超额部分的50%[72] 股份支付费用情况 - 2023年前三季度确认股份支付费用为2304万欧元[7]

公司概况 - 公司是一家荷兰生物技术公司，主要专注于新型治疗药物的发现和开发[13] - 公司普通股自2014年9月18日起在纳斯达克上市，目前在纳斯达克资本市场交易，股票代码为PRQR[14] 财务报表修订 - 公司对2022年12月31日的财务状况表以及2022年3月和6月的损益和其他综合收益表的比较数字进行了修订，以纠正外汇汇率变化影响的错误处理[17] 历史财务数据 - 2022年1月1日累计亏损减少88万欧元[18] - 截至2022年6月30日的三个月和六个月内，营运资金变动分别减少9.5万欧元和19.9万欧元[18] 2023年上半年整体财务数据 - 截至2023年6月30日，公司总资产为1.4799亿欧元，较2022年12月31日的1.71321亿欧元有所下降[4] - 2023年上半年公司营收为186万欧元，2022年同期为206万欧元；2023年第二季度营收为120.5万欧元，2022年同期为93万欧元[5] - 2023年上半年公司净亏损为1683.2万欧元，2022年同期为2759.9万欧元；2023年第二季度净亏损为797.7万欧元，2022年同期为1348.3万欧元[6] - 2023年上半年研发成本为1196.9万欧元，2022年同期为2481.6万欧元；2023年第二季度研发成本为590.9万欧元，2022年同期为1144.9万欧元[6] - 2023年上半年经营活动产生的净现金为3437.8万欧元，2022年同期为 - 3531.1万欧元；2023年第二季度经营活动产生的净现金为 - 1034.7万欧元，2022年同期为 - 1484.4万欧元[11] - 2023年上半年投资活动使用的净现金为38.3万欧元，2022年同期为47.5万欧元；2023年第二季度投资活动使用的净现金为29.4万欧元，2022年同期为23.1万欧元[11] - 2023年上半年融资活动使用的净现金为90.2万欧元，2022年同期为90万欧元；2023年第二季度融资活动使用的净现金为64.3万欧元，2022年同期为35.7万欧元[11] 资金状况与运营预期 - 基于现有资金，公司预计现有现金及现金等价物至少可支持运营至2026年年中[21] 特定项目财务数据 - 截至2023年6月30日，与礼来合作的递延收入余额为6937.6万欧元，2022年12月31日为7121万欧元[30] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为1.28562亿欧元，2022年12月31日为9477.5万欧元[35] - 截至2023年6月30日，其他流动负债为403万欧元，2022年12月31日为868.7万欧元[37] - 截至2023年6月30日，总借款为649.5万欧元，2022年12月31日为677.1万欧元[38] - 2023年上半年可转换贷款及累计利息豁免金额为50.9万欧元，2022年同期为114.4万欧元[41] - 截至2023年6月30日，已发行8424.6967万股普通股，其中8093.9812万股已全额支付，330.7155万股为库存股[46] - 2023年上半年股份支付计划的补偿费用为186万欧元，2022年同期为192.1万欧元[50] 合作项目情况 - 2022年12月公司向礼来发行9381586股，获得毛收入1500万美元（1412.2万欧元），发行折扣48万美元（45.1万欧元）；2023年2月收到前期付款6000万美元（5625.4万欧元），礼来有5000万美元的期权进一步扩大合作[57] - 2021年5月公司与Yarrow合作，收到前期付款41.9万欧元和8%普通股股份，后稀释至5.1%；2022年获得研发服务报销27.2万欧元，该合作于2022年第三季度终止[62][66] - 2023年上半年礼来合作收入186万欧元，2022年为170.3万欧元；2022年上半年Yarrow合作收入35.7万欧元，2023年无[66] - 2018年公司与FFB合作获750万美元资助用于药物开发，已获680万美元，2022年第三季度停止相关临床研究并停止确认赠款收入[68] 其他收入情况 - 2023年上半年其他收入8万欧元，2022年为20万欧元，其中赠款收入7.6万欧元（2022年19.3万欧元），其他收入0.4万欧元（2022年0.7万欧元）[67] 成本分析 - 2023年上半年研发成本1196.9万欧元，2022年同期为2481.6万欧元，减少1284.7万欧元，主要因眼科临床试验在2023年上半年结束[69] - 2023年上半年一般及行政成本817.1万欧元，2022年同期为1032万欧元[70] 投资情况 - 截至2023年6月30日，公司对Phoenicis Therapeutics Inc.投资62.1万欧元，持股3.9%[71] 贷款豁免收益 - 2023年上半年因Amylon可转换贷款豁免收益50.9万欧元，2022年为114.4万欧元[71] 项目剥离 - 8月公司宣布将晚期眼科项目sepofarsen和ultevursen剥离给Théa，预计三季度完成交易，将获初始付款1250万欧元[74][75]

公司概况 - 公司是一家荷兰生物技术公司，自2014年9月18日起其普通股在纳斯达克上市[13][14] 现金及等价物情况 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为138,986千欧元，较2022年12月31日的94,775千欧元有所增加[4] - 2023年3月31日公司现金及现金等价物为1.38986亿欧元，2022年12月31日为9477.5万欧元[35] - 公司现有现金及现金等价物至少可支持运营至2026年年中[21] 营收与亏损情况 - 2023年第一季度公司营收为655千欧元，低于2022年同期的1,130千欧元[6] - 2023年第一季度公司经营亏损为9,389千欧元，小于2022年同期的17,044千欧元[6] - 2023年第一季度公司净亏损为8,855千欧元，小于2022年同期的14,117千欧元[6] 成本情况 - 2023年第一季度研发成本为6,060千欧元，低于2022年同期的13,367千欧元[6] - 截至2023年3月31日的三个月，研发成本606万欧元，较2022年同期的1336.7万欧元减少730.7万欧元，主要因眼科临床试验结束[68] - 截至2023年3月31日的三个月，一般及行政成本402.6万欧元，2022年同期为490.8万欧元[69] 股份相关情况 - 2023年第一季度加权平均流通股数量为80,887,534股，高于2022年同期的71,357,170股[6] - 2023年第一季度基本和摊薄后每股亏损均为0.11欧元，小于2022年同期的0.20欧元[6] - 2023年3月31日已发行8424.6967万股普通股，其中库藏股331.1292万股，2022年12月31日库藏股为342.9888万股[47] - 2023年第一季度股份支付计划的补偿费用为109.5万欧元，2022年同期为118.3万欧元[50] 现金流情况 - 2023年第一季度经营活动产生的净现金为44,725千欧元，而2022年同期使用了20,467千欧元[11] 数据修订情况 - 公司对2022年12月31日和2022年3月31日的比较数据进行了修订以纠正外汇处理错误[17] 负债与借款情况 - 2023年3月31日其他流动负债为490.8万欧元，2022年12月31日为868.7万欧元[37] - 2023年3月31日总借款为647.9万欧元，2022年12月31日为677.1万欧元[38] 合作相关情况 - 2021年9月公司与礼来合作，收到前期付款1765.1万欧元及净收益2322.3万欧元[52] - 2022年12月公司与礼来修订合作协议，礼来可通过公司Axiomer平台获取中枢和外周神经系统额外靶点，公司向礼来发行9381586股，获毛收入1500万美元（1412.2万欧元），发行折扣48万美元（45.1万欧元）[56][57] - 2023年2月公司收到礼来6000万美元（5625.4万欧元）预付款，礼来有5000万美元选择权进一步扩大合作，2022年和截至2023年3月31日的三个月未确认相关收入[57] - 2021年5月公司与Yarrow合作，获41.9万欧元预付款和8%普通股股份，后稀释至5.1%，2022年获27.2万欧元研发服务报销，该合作于2022年第三季度终止[61][65] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司对Yarrow投资为零，因其有重大影响，按联营企业投资核算[62] - 截至2023年3月31日的三个月，礼来合作收入65.5万欧元，Yarrow合作收入为零；2022年同期分别为80.4万欧元和32.6万欧元[65] - 截至2023年3月31日，与礼来合作的递延收入余额为7065.2万欧元，2022年12月31日为7277.7万欧元[30] - 截至2023年3月31日递延收入为7065.2万欧元，2022年12月31日为7121万欧元[46] 其他收入情况 - 截至2023年3月31日的三个月，其他收入4.2万欧元，2022年同期为10.1万欧元，其中赠款收入分别为3.8万欧元和9.6万欧元[66] - 2018年公司与FFB合作，获750万美元资助用于药物开发，已获680万美元，2022年第三季度停止相关临床研究并停止确认赠款收入[67] 可转换贷款情况 - 2023年第一季度可转换贷款及累计利息豁免金额为40.8万欧元，2022年同期为零[41] 对外投资情况 - 截至2023年3月31日，公司对Phoenicis Therapeutics投资62.1万欧元，持股3.9%[70]

财务状况 - 公司2020 - 2022年净亏损分别为4661.4万欧元、6168万欧元、6489.1万欧元，截至2022年12月31日累计亏损3.80677亿欧元[53] - 公司目前仅靠政府研究资助和合作协议获得收入，预计短期内无法产生产品收入，且将持续产生重大运营亏损[55][56] - 若合作开发ultevursen，可能触发高达3380万美元的特许权使用费支付[60] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为9477.5万欧元，现有资金预计可支持运营至2026年，但未来资金需求不确定[63] - 公司运营自成立以来消耗大量现金，未来资金需求受多种因素影响，无法确定额外资金能否以可接受条件获得[63][65] 公司战略与业务调整 - 公司成立于2012年，2022年8月宣布专注于RNA编辑平台开发，退出眼科领域[53][67] - 公司已停止sepofarsen、ultevursen、QR - 1123和QR - 504a的临床开发，正寻求合作伙伴继续开发这些项目[53] - 2022年2月，sepofarsen的2/3期关键试验顶线结果未达主要终点[76] - 2022年4月，公司暂停QR - 1123和QR - 504a项目早期临床试验及遗传性视网膜疾病管线研究活动[77] - 2022年8月，公司战略转向专注RNA编辑平台开发，结束sepofarsen和ultevursen临床开发[77][78] 未来盈利能力与不确定性 - 公司未来盈利能力取决于产品候选药物的开发、获批、商业化等多方面，存在不确定性[56] - 公司业务部分依赖候选产品成功，但不确定能否完成临床开发、获批和商业化[75] 外部事件影响 - 自然灾害、全球健康大流行等事件可能对公司业务、财务状况和经营成果产生不利影响[68][69] - COVID - 19疫情可能影响公司临床试验、患者招募、供应链等，导致产品获批和商业化延迟，增加运营成本[70][71] - 新冠疫情或使公司采取临时预防措施，影响业务，还会造成全球金融市场波动和经济放缓，影响公司融资[72] 临床试验风险 - 候选产品临床试验、制造和营销受多国政府严格监管，获批流程长、费用高且不确定[79] - 临床前研究和临床试验失败或延迟会增加公司成本，影响创收和业务持续[89] - 临床试验启动和完成可能因多种原因延迟或受阻，如与CRO和试验点协议、患者招募等问题[91][92] - 临床试验可能因多种因素暂停或终止，如未按规定进行、安全问题和资金不足等[93] - 早期临床试验和临床前测试的积极结果不一定能预测后期临床试验结果，若临床试验失败，公司业务和财务前景将受不利影响[95] - 公司部分临床试验采用“开放标签”设计，该设计存在局限性，结果可能无法预测未来临床试验结果[96][97][98] 技术与监管风险 - 监管要求变化或开发活动中意外事件可能导致成本增加和开发时间延迟[99][100] - 公司RNA技术未经证实，可能无法开发出适销产品，且可能引发免疫反应[101][103] - 基于公司新型编辑机制的疗法未获批准，可能增加监管审批的复杂性、不确定性和时间[104] - 在美国和欧盟以外地区销售产品需获得单独营销批准，可能无法及时获得批准，影响商业前景[106] - 公司产品候选药物获得FDA突破性疗法指定，不一定能加快开发、审查或批准进程，也不增加获批可能性[107][109] - 公司可能为Axiomer RNA编辑平台申请指定平台技术，但不一定获批，获批也不一定加快开发、审查或批准进程[110][111] - 公司治疗候选药物作用机制新颖，难以预测开发时间和成本以及获批可能性[113] 合作风险 - 公司开展药物发现合作，但获费和回报受多种风险影响，如合作方成本、进度和决策等问题[87][88] - 若合作方终止或不履行协议，公司产品候选药物的商业化可能延迟或终止[116][117] - 公司潜在合作收入多为或有付款，依赖合作方成功开发、推广和销售新产品，合作方可能因多种原因无法有效商业化产品，影响公司业绩[118][119] - 与制药公司的合作若失败，会对公司业务造成不利影响[141][142] - 公司可能无法为眼科资产找到有吸引力的战略合作伙伴[143][144] 生产与外包风险 - 公司依赖第三方制造商和供应商生产产品候选物，若供应受限、中断或质量不达标，更换制造商可能困难且影响产品开发进度[120][121][122] - 若第三方制造商未履行义务，可能导致公司无法开展研究、延迟审批、失去合作等不良后果[123] - 公司依靠CRO和顾问进行临床前研究和临床试验，若其未按要求执行，研究可能延迟或终止，且公司内部执行能力有限[125][127] - 外包业务存在第三方不达标、信息泄露风险，公司员工少，管理第三方服务提供商能力受限[128] 法律法规风险 - 公司与客户和第三方付款人的关系受医疗保健法律法规约束，违规可能面临刑事制裁、声誉损害等[130] - 适用的医疗保健法律法规包括反回扣法、虚假索赔法、HIPAA等，违反将面临严重处罚[131][133] - 公司需遵守联邦政府价格报告、消费者保护等法律，以及类似的州、地方和外国法律[133][134] - 生物制药产品分销受额外要求和法规约束，包括记录保存、许可等[135] - 欧洲经济区及其他国家有类似法律法规，公司与之的互动和数据处理受约束，违规将承担责任[136][137] - 公司与第三方的业务安排若不符合医疗保健法律法规，可能面临重大处罚和声誉损害[138] - 公司受反贿赂法、出口管制法等法律约束，违规将面临刑事和民事处罚等不利影响[216][217][219] - 监管机构严格禁止推广药品的标签外使用，公司若违规将承担重大责任[223][224] - 2004年以来，针对制药和医疗设备公司的虚假索赔法案诉讼在数量和范围上显著增加，公司若非法推广产品可能面临诉讼及不利影响[225] - 税务机关的不利决定或税收条约、法律等的变化，可能对公司业务、财务状况等产生重大不利影响[226] 知识产权风险 - 公司可能卷入知识产权相关法律诉讼，结果不确定且影响业务[145][146][147] - 若未遵守知识产权许可义务，可能失去合作眼科资产的权利[148][151] - 未遵守专利维护要求，可能导致专利权利部分或全部丧失[153][155] - 公司或相关方可能面临第三方知识产权侵权索赔，后果严重[156][157][161][162][163] - 专利诉讼中被告可能反诉专利无效或不可执行，影响公司业务[158][159][160] - 若许可方未妥善维护专利或授予他人竞争权利，公司竞争地位和前景可能受影响[164] - 公司依赖许可方获取、维护和执行专利保护，若失败可能影响竞争地位和业务前景[165] - 公司依靠商业秘密保护技术，但难以保护，协议可能无效，泄密难追责[166][167][168][169] - 公司可能面临员工或顾问不当使用前雇主商业秘密的索赔，败诉会有损失[170][171][172] - 全球保护知识产权成本高，部分外国司法管辖区保护难，维权成本高[174][175] 产品商业化风险 - 产品获批后，公司需自行或与第三方合作建立销售、营销和分销能力，否则难商业化[176][177] - 公司面临来自多方的竞争，对手资源丰富，可能影响产品开发和商业化[178][179][180] - 产品获批后可能无法获得第三方支付方的覆盖和足够报销，影响商业成功[182][184] - 产品获批后可能无法获得广泛市场接受，受疗效、便利性等多因素影响[191][193] 政策法规变化影响 - 美国和部分外国司法管辖区的立法和监管变化可能影响产品获批和商业化[194][195] - 《医疗保险现代化法案》和《平价医疗法案》可能降低公司产品的报销率和支付额[196][197] - ACA对品牌处方药制造商征收年费，要求制造商为符合条件的受益人提供70%的销售点折扣，可能对公司业务产生负面影响[198][199] - 2011年美国预算控制法案规定，每年财政年度对医疗保险提供者的付款减少2%，该规定将持续到2030年[201] - 2022年通胀削减法案规定，从2025年起将医疗保险D部分受益人的自付费用上限降至2000美元[204] - 美国各州通过立法控制药品价格，可能损害公司业务和财务状况[208] - 欧盟的政治、经济和监管发展可能影响公司产品商业化，增加运营成本[209] - 未来医疗改革措施可能导致更严格的覆盖标准和药品价格下行压力，影响公司产品销售和财务状况[205][210] 公司运营与管理风险 - 公司管理层、监事会成员、主要股东及其关联方对公司有重大控制权，可能限制其他利益相关者影响力，影响普通股价格[229][231] - 公司成功很大程度依赖关键管理和技术人员，2023年专注RNA编辑技术平台的招聘计划增加了吸引人才的风险[234] - 2022年4月和8月公司宣布裁员约50%，于2023年3月完成，可能影响员工士气和公司运营[236] - 公司在药物开发方面经验有限，随着产品推进，需扩展能力或外包，可能面临管理和系统改进难题[237][238] 隐私与数据保护风险 - 公司受欧盟和英国隐私及数据保护法规约束，法规变化可能增加数据收集和使用风险[240] - 违反隐私和数据保护法规，公司可能面临最高为上一财年全球营业额4%或2000万欧元（欧盟）、1750万英镑（英国）的罚款[242] - 欧盟和英国GDPR对个人数据国际转移有限制，实施新转移机制可能增加费用和合规风险[243] - 英国计划改革数据保护法律框架，可能导致公司合规成本增加和风险暴露上升[245]

财务状况 - 公司公布2022年末财务状况，现金及现金等价物为9480万欧元，较2021年末的1.875亿欧元减少[13] - 2022年全年经营活动净现金使用量为6850万欧元，2021年同期为2600万欧元[14] - 2022年研发成本为5090万欧元，2021年同期为4220万欧元[15] - 2022年一般及行政成本为1870万欧元，2021年同期为1740万欧元[16] - 2022年净亏损为6490万欧元，摊薄后每股亏损0.91欧元，2021年同期净亏损为6170万欧元，摊薄后每股亏损0.96欧元[17] - 公司当前现金可支撑运营至2026年年中，不包括潜在合作收入，如礼来5个额外靶点5000万美元选择权费用等[12] 项目进展 - 公司宣布AX - 0810和AX - 1412为初始管线项目，预计2024年末/2025年初进入临床开发[2][9] 技术成果 - Axiomer平台在小鼠神经系统体内编辑率达40%，肝脏体内编辑率达50%，在非人类灵长类动物神经系统体内编辑率达50%[7] 知识产权 - 公司拥有与Axiomer相关的广泛专利保护，包括10个已公布专利家族共22项专利，还有多项未公布专利申请[11] 合作计划 - 公司将继续执行与礼来的现有合作，可能选择性建立新合作，也在寻求眼科资产合作[11]

现金及现金等价物变化 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为100,431千欧元，较2021年12月31日的187,524千欧元减少[3] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为1.00431亿欧元，较2021年12月31日的1.87524亿欧元减少[28] 营收变化 - 2022年前三季度公司营收为3,215千欧元，较2021年同期的1,115千欧元增长约188.34%[4] 研发成本变化 - 2022年前三季度研发成本为40,168千欧元，较2021年同期的29,764千欧元增长约34.96%[4] - 2022年前九个月，研发成本为4016.8万欧元，一般及行政成本为1567.9万欧元[60][61] 总运营成本变化 - 2022年前三季度总运营成本为55,847千欧元，较2021年同期的41,816千欧元增长约33.55%[4] 运营结果变化 - 2022年前三季度运营结果为亏损52,358千欧元，较2021年同期的亏损39,863千欧元扩大约31.34%[4] 归属于公司所有者亏损变化 - 2022年前三季度归属于公司所有者的亏损为53,724千欧元，较2021年同期的亏损43,400千欧元扩大约23.79%[4] 每股基本亏损变化 - 2022年前三季度每股基本亏损为0.75欧元，2021年同期为0.70欧元[4] 总资产变化 - 截至2022年9月30日，公司总资产为121,733千欧元，较2021年12月31日的209,579千欧元减少约42.87%[3] 总负债变化 - 截至2022年9月30日，公司总负债为57,193千欧元，较2021年12月31日的96,350千欧元减少约40.64%[3] 总股本变化 - 截至2022年9月30日，公司总股本为64,540千欧元，较2021年12月31日的113,229千欧元减少约42.99%[3] 净亏损变化 - 2022年第三季度净亏损2438.1万欧元，2021年同期为1506.9万欧元；前九个月净亏损5350.1万欧元，2021年同期为4344万欧元[7] 经营活动净现金使用量变化 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为5067.5万欧元，2021年同期为2979.7万欧元[7] 投资活动净现金使用量变化 - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为72.1万欧元，2021年同期为25.9万欧元[7] 融资活动净现金使用量变化 - 2022年前九个月融资活动净现金使用量为4465.4万欧元，2021年同期为产生1.09888亿欧元[7] 建筑物和租赁改良账面价值变化 - 截至2022年9月30日，建筑物和租赁改良的账面价值为1491万欧元，2021年12月31日为1556.8万欧元[29] 递延收入变化 - 截至2022年9月30日，递延收入总计1988.5万欧元，2021年12月31日为1980.2万欧元[31] 其他流动负债变化 - 截至2022年9月30日，其他流动负债为1369.7万欧元，2021年12月31日为1076万欧元[31] 借款变化 - 截至2022年9月30日，借款总计665.8万欧元，2021年12月31日为4409万欧元[32] 股权持有情况 - 公司持有Yarrow Biotechnology, Inc. 5.1%的少数股权[10] - 截至2022年9月30日，公司在Yarrow的持股比例为5.1%，相关投资损失为8000欧元[62][63] 可转换债务融资协议修订 - 2021年12月29日，公司修订可转换债务融资协议，额外提取3000万美元，期限54个月，前33个月仅付利息[36] 可转换贷款豁免情况 - 2022年，公司与某些贷款人达成豁免协议，豁免可转换贷款及累计利息共计114.4万欧元[40] 股本结构 - 截至2022年9月30日，公司授权股本为1360万欧元，包括1.7亿股普通股和1.7亿股优先股，已发行7486.5381万股普通股[43] 普通股发行情况 - 2021年1月，公司根据销售协议发行58.5398万股普通股，毛收入276.7万欧元，净收入265.3万欧元[44] - 2021年4月，公司完成1592.3077万股普通股的承销公开发行，毛收入8811.5万欧元，净收入8261.6万欧元[45] - 2021年9月，公司向礼来公司发行398.9976万股普通股，净收入2322.3万欧元[46] 合作收入情况 - 2022年前九个月，公司与礼来的合作收入为285.8万欧元，与Yarrow的合作收入为35.7万欧元[56] 金融负债终止确认损失 - 2022年前九个月，金融负债终止确认相关损失为287.2万欧元[66] 资产负债表日后事项 - 资产负债表日期后无重大事件发生[69]

财务数据关键指标变化 - 现金及现金等价物 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为156,402千欧元，较2021年12月31日的187,524千欧元有所下降[4] - 2022年6月30日公司现金及现金等价物为1.56402亿欧元，较2021年12月31日的1.87524亿欧元减少[29] 财务数据关键指标变化 - 营收 - 2022年上半年公司营收为2,259千欧元，较2021年上半年的243千欧元增长了830%[5] 财务数据关键指标变化 - 研发成本 - 2022年上半年研发成本为24,816千欧元，较2021年上半年的18,640千欧元增长了33.1%[5] - 2022年上半年，研发成本为2481.6万欧元，行政成本为1032万欧元，分别较2021年同期增加617.6万欧元和285.9万欧元[63][64] 财务数据关键指标变化 - 经营亏损 - 2022年上半年公司经营亏损为32,677千欧元，较2021年上半年的25,306千欧元有所扩大[5] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2022年上半年公司净亏损为29,120千欧元，较2021年上半年的28,371千欧元略有增加[5] 财务数据关键指标变化 - 总资产 - 截至2022年6月30日，公司总资产为179,053千欧元，较2021年12月31日的209,579千欧元有所减少[4] 财务数据关键指标变化 - 总负债 - 截至2022年6月30日，公司总负债为92,079千欧元，较2021年12月31日的96,350千欧元有所减少[4] 财务数据关键指标变化 - 每股亏损 - 2022年上半年每股基本亏损和摊薄亏损均为0.41欧元，2021年上半年为0.48欧元[5] 财务数据关键指标变化 - 加权平均流通股数量 - 2022年上半年加权平均流通股数量为71,359,642股，2021年上半年为58,521,508股[5] 财务数据关键指标变化 - 所有者权益 - 截至2022年6月30日，归属于公司所有者的权益为87,369千欧元，较2021年12月31日的113,833千欧元有所减少[4] 财务数据关键指标变化 - 物业、厂房及设备 - 2022年6月30日物业、厂房及设备中建筑物和租赁改良的账面价值为1533.6万欧元，2021年12月31日为1556.8万欧元[30] 财务数据关键指标变化 - 递延收入 - 2022年6月30日递延收入总计1942.4万欧元，2021年12月31日为1980.2万欧元[33] 财务数据关键指标变化 - 其他流动负债 - 2022年6月30日其他流动负债为953.3万欧元，2021年12月31日为1076万欧元，2022年含90.6万欧元重组应计费用[33] 财务数据关键指标变化 - 借款 - 2022年6月30日借款总计4499.1万欧元，2021年12月31日为4409万欧元[34] 财务数据关键指标变化 - 创新信贷 - 公司获得470万欧元创新信贷用于sepofarsen项目，截至2022年6月30日已收到390万欧元，累计利息80万欧元[34] 财务数据关键指标变化 - 可转换债务融资 - 2020年7月与Pontifax Medison Debt Financing达成可转换债务融资协议，额度3000万美元分三批，截至2022年6月30日已提取1000万美元（960万欧元）[35] - 2020年8月与Kreos Capital达成可转换债务融资协议，额度1500万欧元分三批，截至2022年6月30日已提取500万欧元[36] 财务数据关键指标变化 - 额外贷款 - 2022年6月30日，公司额外提取3000万美元贷款，期限54个月，前33个月仅付利息[38] 财务数据关键指标变化 - 可转换贷款豁免收益 - 2022年第二季度，公司与Amylon的某些贷款人达成豁免协议，豁免可转换贷款及累计利息114.4万欧元，产生等额收益[43] 财务数据关键指标变化 - 法定股本与已发行股份 - 公司法定股本为1360万欧元，由1.7亿股普通股和1.7亿股优先股组成，每股面值0.04欧元；2022年6月30日，已发行7486.5381万股普通股[46] 财务数据关键指标变化 - 历史股份发行收入 - 2021年1月，公司根据销售协议发行58.5398万股普通股，毛收入276.7万欧元，净收入265.3万欧元[47] - 2021年4月，公司完成1592.3077万股普通股的承销公开发行，毛收入8811.5万欧元，净收入8261.6万欧元[48] - 2021年9月，公司向礼来公司发行398.9976万股普通股，净收入2322.3万欧元[49] 各条业务线数据关键指标变化 - 合作收入 - 2022年上半年，公司与礼来的合作收入为190.2万欧元，与Yarrow的合作收入为35.7万欧元[59] 各条业务线数据关键指标变化 - 对Yarrow投资 - 公司持有Yarrow Biotechnology, Inc. 5.1%的少数股权[11] - 公司持有Yarrow 5.1%的股份，对其有重大影响，2022年6月30日对Yarrow的投资为0欧元，上半年相关亏损为8000欧元[65][66] 各条业务线数据关键指标变化 - 业务板块 - 公司运营一个可报告业务板块，专注于创新RNA疗法的发现和开发[14] 财务数据关键指标变化 - 所得税负债与递延所得税资产 - 2022年6月30日，公司当期所得税负债为0欧元，未确认与经营亏损相关的递延所得税资产[69]

公司总资产变化 - 截至2022年3月31日，公司总资产为190,233千欧元，较2021年12月31日的209,579千欧元下降9.23%[3] 营收情况 - 2022年第一季度公司营收为1,234千欧元，2021年同期为0[4] 运营成本变化 - 2022年第一季度公司总运营成本为18,275千欧元，较2021年同期的12,244千欧元增长49.27%[4] 运营亏损变化 - 2022年第一季度公司运营亏损为16,940千欧元，较2021年同期的12,103千欧元增长39.96%[4] 净亏损变化 - 2022年第一季度公司净亏损为14,450千欧元，较2021年同期的12,618千欧元增长14.52%[4] 加权平均流通股数量变化 - 2022年第一季度公司加权平均流通股数量为71,357,170股，2021年同期为50,811,135股[4] 每股亏损变化 - 2022年第一季度公司基本和摊薄每股亏损均为0.20欧元，2021年同期均为0.25欧元[4] 经营活动净现金使用量变化 - 2022年第一季度公司经营活动净现金使用量为20,467千欧元，较2021年同期的11,761千欧元增长74.03%[8] 投资活动净现金使用量变化 - 2022年第一季度公司投资活动净现金使用量为244千欧元，较2021年同期的32千欧元增长662.5%[8] 融资活动净现金使用量变化 - 2022年第一季度公司融资活动净现金使用量为543千欧元，2021年同期为净现金流入2,985千欧元[8] 现金及现金等价物变化 - 2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1.67612亿欧元，2021年12月31日为1.87524亿欧元[31] 建筑物和租赁改良账面价值变化 - 2022年3月31日，建筑物和租赁改良的账面价值为1515.9万欧元，2021年12月31日为1556.8万欧元[32] 递延收入及其他流动负债变化 - 2022年3月31日，递延收入总计1920.7万欧元，2021年12月31日为1980.2万欧元；其他流动负债为802.2万欧元，2021年12月31日为1076万欧元[34] 借款及累计利息情况 - 2022年3月31日，借款总计4476.2万欧元，2021年12月31日为4409万欧元；创新信贷累计利息为74.2万欧元，可转换票据累计利息为65.3万欧元[35] 可转换债务融资情况 - 截至2022年3月31日，公司已提取一笔1000万美元（880万欧元）的可转换债务融资，一笔500万欧元的可转换债务融资，以及额外的3000万美元可转换债务融资[36][37][39] 认股权证发行情况 - 公司向Pontifax和Kreos发行了可购买总计302,676股普通股的认股权证，向贷款人发行了可购买总计376,952股普通股的认股权证[38][40] 可转换贷款情况 - 可转换贷款向Amylon Therapeutics B.V.发行，年利率为8%，可在36个月内转换为可变数量的普通股[43] 公司股本情况 - 公司授权股本为1360万欧元，由1.7亿股普通股和1.7亿股优先股组成，每股面值0.04欧元；2022年3月31日，已发行7486.5381万股普通股[46] 2021年普通股发行情况 - 2021年1月，公司根据销售协议发行58.5398万股普通股，净收益为265.3万欧元；4月，公开发行1592.3077万股普通股，净收益为8261.6万欧元；9月，向礼来公司发行398.9976万股普通股，净收益为2322.3万欧元[47][48][49] 暂搁注册声明情况 - 2021年11月4日，公司提交了一份暂搁注册声明，允许公司发售总发行价最高达3亿美元的普通股、认股权证和/或单位[50] 销售协议情况 - 2021年11月4日公司与Cantor Fitzgerald & Co.达成销售协议，可通过市价发行方式发售最高7500万美元普通股，2021和2022年未发行[51] 股份支付计划补偿费用变化 - 2022年第一季度股份支付计划的补偿费用为118.3万欧元，2021年同期为124.8万欧元[53] 与礼来合作情况 - 2021年9月公司与礼来合作，发行3989976股获得净收益2322.3万欧元，10月收到预付款1765.1万欧元[55] - 2022年第一季度礼来合作收入90.8万欧元[59] 与Yarrow合作情况 - 2021年5月公司与Yarrow合作，收到预付款41.9万欧元，获得其8%股份后稀释至5.1%，2022年收到研发服务报销款13.3万欧元[57] - 2022年第一季度Yarrow合作收入32.6万欧元[59] - 2022年3月31日公司对Yarrow的投资为0欧元，2021年12月31日为0.8万欧元[66] - 2022年第一季度联营公司相关结果为0.8万欧元，为公司在Yarrow的亏损份额[67] 研发成本变化 - 2022年第一季度研发成本为1336.7万欧元，2021年同期为890.5万欧元[62] 一般及行政成本变化 - 2022年第一季度一般及行政成本为490.8万欧元，2021年同期为333.9万欧元[64] 公司业务调整情况 - 2022年4月13日公司宣布调整业务，将裁员约30%并加速技术平台开发[72]