文章核心观点 - 公司将在会议上展示Axiomer™ RNA编辑技术平台和AX - 0810管线项目的临床前数据 [1] 会议信息 - 公司将在2024年10月6 - 9日于加拿大蒙特利尔举行的第20届寡核苷酸治疗学会年会上展示数据 [1] - 公司联合创始人兼首席科学官Gerard Platenburg将于10月8日上午10:15（美国东部时间）进行口头报告 [2] - 报告题目为“寡核苷酸引导的SLC10A1（NTCP）RNA编辑作为降低胆汁淤积性疾病胆汁酸再摄取的治疗方法” [2] - 会议结束后，幻灯片将在公司网站的“演示文稿和出版物”部分提供 [2] Axiomer™技术介绍 - 公司正在开创名为Axiomer™的下一代RNA碱基编辑技术，有望为多种疾病带来新一类药物 [3][4] - Axiomer“编辑寡核苷酸”（EONs）利用人体细胞中的ADAR以高度特异性和靶向性的方式介导RNA单核苷酸变化 [3] - Axiomer EONs可招募并引导内源性表达的ADAR将RNA中的腺苷（A）变为肌苷（I），纠正致病突变的RNA，调节蛋白质表达或改变蛋白质功能 [3] 公司介绍 - 公司致力于通过变革性RNA疗法改善生活 [1][4] - 基于独特的专有RNA修复平台技术，公司正在拓展管线 [4] - 可通过www.proqr.com了解公司更多信息 [5] 联系方式 - 投资者联系Sarah Kiely（电话：+1 617 599 6228，邮箱：skiely@proqr.com）或Peter Kelleher（电话：+1 617 430 7579，邮箱：pkelleher@lifesciadvisors.com） [8] - 媒体联系Robert Stanislaro（电话：+1 212 850 5657，邮箱：robert.stanislaro@fticonsulting.com） [8]

资产情况 - 截至2024年6月30日，公司总资产为118,051千欧元，较2023年12月31日的137,883千欧元有所下降[3] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为578,970千欧元，较2023年12月31日的118,925千欧元有所增加[3] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为7897万欧元，2023年12月31日为1.18925亿欧元[23] - 截至2024年6月30日，公司递延收入余额为5866.7万欧元，其中5818.1万欧元与礼来公司的履约义务相关；2023年12月31日递延收入余额为6473.9万欧元，全部与礼来公司履约义务相关[19] - 截至2024年6月30日，公司有1718.3万欧元的短期定期存款及应计利息，2023年12月31日无此项[25] - 2024年6月30日预付款项为106.7万欧元，其他应收款为404.9万欧元，合计511.6万欧元；2023年12月31日预付款项为79.3万欧元，其他应收款为74.5万欧元，合计153.8万欧元[26] - 2024年6月30日建筑物和租赁改良的账面价值为1374.1万欧元，2023年12月31日为1452.4万欧元[27] - 2024年6月30日其他流动负债为567.5万欧元，2023年12月31日为850.9万欧元[28] - 2024年6月30日创新信贷为289.9万欧元，应计利息为153.8万欧元，总借款为443.7万欧元；2023年12月31日创新信贷为289.9万欧元，应计利息为139.3万欧元，总借款为429.2万欧元[29] - 2024年6月30日递延收入为5866.7万欧元，2023年12月31日为6473.9万欧元[35] - 2024年6月30日已发行8424.7306万股普通股，其中8168.0195万股已全额支付，256.7111万股为库存股；2023年12月31日库存股为289.3792万股[36] - 2024年6月30日当期所得税负债为0欧元，2023年12月31日也为0欧元[54] 收入与成本 - 2024年第二季度公司收入为6,305千欧元，较2023年同期的1,205千欧元增长423.3%；上半年收入为10,755千欧元，较2023年同期的1,860千欧元增长478.2%[6] - 2024年第二季度公司运营成本为10,061千欧元，与2023年同期的10,054千欧元基本持平；上半年运营成本为22,796千欧元，较2023年同期的20,140千欧元增长13.2%[6] - 2024年上半年公司研发成本为16,331千欧元，较2023年同期的11,969千欧元增长36.4%[6] - 2024年第二季度净亏损269.2万欧元，2023年同期为797.7万欧元；2024年上半年净亏损1035万欧元，2023年同期为1683.2万欧元[8] - 2024年上半年研发成本为1633.1万欧元，2023年同期为1196.9万欧元；2024年上半年一般及行政成本为646.5万欧元，2023年同期为817.1万欧元[49][50] - 2024年公司在与礼来的合作协议中达成里程碑，部分确认为收入，其余根据履约进度计入未来期间[21] - 2024年上半年公司达到里程碑金额为450万美元（419.6万欧元），截至6月30日，350万美元（327.5万欧元）计入其他应收款[46] 亏损情况 - 2024年第二季度公司运营亏损为3,600千欧元，较2023年同期的8,811千欧元有所收窄；上半年运营亏损为11,675千欧元，较2023年同期的18,200千欧元有所收窄[6] - 2024年第二季度公司税前亏损为2,892千欧元，较2023年同期的8,019千欧元有所收窄；上半年税前亏损为10,547千欧元，较2023年同期的16,874千欧元有所收窄[6] - 2024年第二季度公司净亏损为2,692千欧元，较2023年同期的7,977千欧元有所收窄；上半年净亏损为10,350千欧元，较2023年同期的16,832千欧元有所收窄[6] - 2024年上半年公司全面亏损为10,074千欧元，较2023年同期的17,044千欧元有所收窄[6] - 2024年上半年公司归属于股东的基本和摊薄每股亏损均为0.13欧元，较2023年同期的0.21欧元有所收窄[6] 投资情况 - 2024年上半年投资1700万欧元于金融资产，形式为原到期期限超3个月但短于12个月的存款[8][13] - 公司持有Phoenicis 3.9%的权益和Yarrow 5.1%的权益，截至2024年6月30日，两项投资公允价值均为零[51] 公司运营与业务 - 公司运营仅一个可报告业务板块，即基于RNA的创新疗法的发现和开发[15] 财务准则与税务 - 2024年1月1日生效的新准则和解释对合并财务报表无重大影响[16] - 会计和税务结果之间无重大暂时性差异，公司未确认与经营亏损相关的递延所得税资产[54] - 税务亏损可无限期结转，每年抵减应税利润时，前100万欧元应税利润可全额抵减，超过部分只能抵减50% [54] 股份支付与子公司情况 - 2024年上半年基于股份支付计划的补偿费用为136.4万欧元，2023年同期为186万欧元[38] - 公司向80%控股子公司Amylon Therapeutics B.V.发行可转换贷款，年利率8%，可在36个月内转换为普通股[53] - 2023和2022年Amylon与贷款人达成豁免协议，2024年上半年豁免的可转换贷款及累计利息为0欧元，2023年上半年为50.9万欧元[53] - 2023年第三季度Amylon依法解散[53] 研发支出处理 - 公司研发支出目前均计入损益表，因不满足资本化条件[22] 现金支持运营能力 - 公司认为现有现金及现金等价物至少可支持运营至2026年年中[14]

文章核心观点 - 专注于变革性RNA疗法的ProQR Therapeutics将参加2024年6月18 - 20日在波士顿举行的RNA编辑峰会，其首席科学官将在会上介绍Axiomer RNA编辑技术平台及相关项目 [4][7] 公司参会信息 - 公司将参加2024年6月18 - 20日在马萨诸塞州波士顿举行的RNA编辑峰会 [4] - 公司首席科学官兼联合创始人Gerard Platenburg将于2024年6月20日下午2点（美国东部时间）发表题为“Developing Axiomer RNA Editing Technology Towards Clinical Development”的演讲 [7] Axiomer™技术介绍 - 公司正在开创名为Axiomer™的下一代RNA碱基编辑技术，利用人体细胞中的ADAR以高度特异性和靶向性的方式介导RNA单核苷酸变化，有望为多种疾病带来新一类药物 [5] - Axiomer EONs旨在招募并引导内源性表达的ADAR将RNA中的腺苷（A）转变为肌苷（I），肌苷会被翻译为鸟苷（G），从而纠正致病突变的RNA，调节蛋白质表达或改变蛋白质功能以预防或治疗疾病 [5] 演讲内容 - 演讲将概述公司专有的ADAR介导的Axiomer RNA编辑技术平台，包括编辑寡核苷酸治疗开发的优化策略 [12] - 演讲将详细介绍公司针对胆汁淤积性疾病靶向NTCP的AX - 0810项目，包括在NTCP生物标志物体内模型中的进一步评估 [12] 公司简介 - 公司致力于通过创造变革性RNA疗法改善人们生活，基于独特的专有RNA修复平台技术拓展产品线 [13]

新产品和新技术研发 - 公司在ASGCT年会上展示了AX-0810项目针对NTCP的新的临床前概念验证数据[1] - 公司的Axiomer RNA编辑平台利用ADAR机制，通过编辑富含特定核苷酸的RNA来招募内源ADAR，实现RNA编辑[3] - 公司持有超过10项平台专利，保护使用寡核苷酸广泛招募诱导ADAR的技术[4] - 公司计划在今年下半年分享AX-1412项目的临床前概念和转化数据[16] - 公司预计在2024年底或2025年初将AX-0810进入临床试验[16] 合作和市场扩张 - 公司的策略包括内部开发管道项目和选择性合作伙伴关系，目前重点是AX-0810和AX-1412项目[6] - 公司与Eli Lilly合作在Axiomer平台上共同开发10个靶点，合作已带来1.25亿美元的前期付款[6] 未来展望 - 公司设计了一种转化策略，通过在健康志愿者中进行研究，以获得干净的数据集，适当的样本大小和快速执行[6] - 公司拥有足够的现金储备，可支持至2026年中期，有充足的机会从非稀释性来源延长现金流[17] 其他有价值的信息 - 优化后的EONs在体内编辑方面表现更好，预计将带来更高的编辑水平[21] - AX-0810的概念验证旨在展示RNA编辑，公司将在今年晚些时候宣布发展候选药物[24] - NTCP靶向治疗可以解决胆酸在肝细胞中的浓度问题，可能会导致临床意义的改善[29] - 25%的编辑水平可能足以产生有意义的临床效果[36] - 目前在非人灵长类动物模型中未发现异常安全信号[37]

财务状况概述 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为8.5713亿欧元，较2023年12月31日的11.8925亿欧元有所减少[4] - 2024年3月31日，公司现金及现金等价物为8571.3万欧元，2023年12月31日为11892.5万欧元[33] - 公司预计现有现金及现金等价物至少可支持运营至2026年年中[20] 营收与利润情况 - 2024年第一季度，公司营收为4450万欧元，较2023年同期的655万欧元大幅增长[6] - 2024年第一季度，公司净亏损为7658万欧元，较2023年同期的8855万欧元有所收窄[6] 成本费用情况 - 2024年第一季度，公司研发成本为9283万欧元，高于2023年同期的6060万欧元[6] - 截至2024年3月31日的三个月研发成本为928.3万欧元，较去年同期增加322.3万欧元[62] - 截至2024年3月31日的三个月一般及行政成本为345.2万欧元，去年同期为402.6万欧元[63] 现金流量情况 - 2024年第一季度，公司经营活动净现金使用量为1513.2万欧元，而2023年同期为产生4472.5万欧元[11] - 2024年第一季度，公司投资活动净现金使用量为1773.2万欧元，主要因增加了1700万欧元的流动资产投资[11] - 2024年第一季度，公司融资活动净现金使用量为41.9万欧元，主要用于偿还租赁负债[11] 业务板块情况 - 公司主要从事基于RNA的创新疗法的发现和开发，运营于一个可报告业务板块[22] 会计准则影响 - 2024年1月1日起生效的新会计准则和解释对公司合并财务报表无重大影响[23] 合作与收入情况 - 截至2024年3月31日，公司与礼来合作的递延收入余额为6121万欧元，2023年12月31日为6473.9万欧元[28] - 2021年9月公司与礼来合作，获3000万美元净收益（2527万欧元）及2000万美元预付款（1684.9万欧元）；2022年12月修订协议，获1500万美元总收益（1412.2万欧元），2023年2月获6000万美元预付款（5641.2万欧元）[51][56] - 2024年3月公司达成100万美元（92.1万欧元）的里程碑金额，部分在Q1确认为收入[60] - 2024年1月公司与RSRT达成协议，获最高101.5万欧元研究资助[61] 资产负债项目情况 - 2024年3月31日，公司有一笔初始期限超3个月但少于12个月的定期存款1700万欧元，2023年12月31日无此项目[35] - 2024年3月31日，公司预付款项为129万欧元，其他应收款为253.1万欧元；2023年12月31日分别为79.3万欧元和74.5万欧元[36] - 2024年3月31日，公司其他流动负债为5927万欧元，2023年12月31日为8509万欧元[38] - 2024年3月31日，公司借款总额为436.5万欧元，2023年12月31日为429.2万欧元；若满足条件，436.5万欧元贷款及利息还款将被豁免[39][40] - 截至2024年3月31日，公司递延收入总计6183万欧元，2023年12月31日为6473.9万欧元[46] - 2024年3月31日，公司已发行8424.8384万股普通股，其中258.6165万股为库存股，2023年12月31日库存股为289.3792万股[47] 股份支付情况 - 2024年第一季度，公司股份支付计划的补偿费用为73.6万欧元，2023年同期为109.5万欧元[49] 投资权益情况 - 公司持有Phoenicis 3.9%的权益，截至2024年3月31日投资金额为零[65] - 公司持有Yarrow 5.1%的权益，截至2024年3月31日该金融资产公允价值为零[66] 豁免与负债情况 - 截至2024年3月31日的三个月可转换贷款及累计利息豁免金额为零，去年同期为40.8万欧元[69] - 截至2024年3月31日当期所得税负债为零，无重大暂时性差异[70] 税务情况 - 税务亏损可无限期结转，每年抵减应税利润有限制[71] 日后事项情况 - 资产负债表日后无重大事项[72]

财务报表编制 - 公司财务报表按国际会计准则理事会发布的国际财务报告准则编制，编制需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同，本年报各期间对前期估计无重大调整[553] - 公司重要会计政策在年报其他地方的财务报表附注中有完整描述[554] - 公司业务主要在欧盟开展，以欧元记账和编制财务报表，欧元是公司的功能货币[26] 财务指标使用 - 公司使用某些非公认会计准则财务指标，应结合最直接可比的国际财务报告准则指标使用[25] 财务计量 - 公司财务状况中，各项物品按适用会计准则以公允价值计量，公允价值基于市场价格或估值模型，需管理层进行重大假设[27] 业务商标 - 公司使用“ProQR”“Axiomer”“Trident”等商标开展业务[28] 前瞻性陈述风险 - 年报中的前瞻性陈述涉及风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异，前瞻性陈述仅在陈述日期有效，公司无义务更新[31][35] - 影响公司实际结果与前瞻性陈述差异的因素包括临床研究和试验、监管审查、合作、知识产权、人员、资金、市场机会等方面的风险[32] - 其他可能导致差异的因素有后疫情环境、地缘政治、全球经济和政治发展、供应链和物流、一般业务和会计风险、诉讼等[34][37] 市场数据情况 - 年报包含从行业出版物获取的市场数据和行业预测，这些数据有假设和局限性，信息本身不精确[36]

财务状况 - 2023年末公司现金及现金等价物为1.189亿欧元，较2022年末的0.948亿欧元增加[6] - 2023年全年经营活动产生的净现金为0.215亿欧元，2022年同期为使用净现金0.685亿欧元[6] - 2023年研发成本为0.251亿欧元，低于2022年同期的0.509亿欧元[7] - 2023年一般及行政成本为0.162亿欧元，低于2022年同期的0.187亿欧元[7] - 2023年净亏损为0.277亿欧元，摊薄后每股亏损0.35欧元，2022年同期净亏损为0.642亿欧元，摊薄后每股亏损0.90欧元[9] 技术成果 - Axiomer平台在非人类灵长类动物肝脏中对ACTB的编辑率高达70%[2][4] 项目计划 - 公司预计2024年分享AX - 0810和AX - 1412的临床前和转化管道项目数据[2][3][8] 合作进展 - 公司与礼来的合作继续推进，2024年可能有数据更新和里程碑收入，交易扩展至15个靶点将获5000万美元选择权付款[8] - 公司与雷特综合征研究信托基金合作获约100万美元研究资助[4] 资产剥离 - 公司完成向Laboratoires Théa剥离眼科资产，获初始付款800万欧元，后续里程碑付款最高可达1.65亿欧元[2][4]

资产情况 - 截至2023年9月30日，公司总资产为1.42034亿欧元，较2022年12月31日的1.71321亿欧元有所下降[3] - 截至2023年9月30日，公司归属于所有者的权益为4634万欧元，较2022年12月31日的6706.4万欧元有所下降[3] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为1.20552亿欧元，2022年12月31日为9477.5万欧元[31] - 截至2023年9月30日，预付款项和其他应收款为360.5万欧元，2022年12月31日为5907.8万欧元[32] - 截至2023年9月30日，房产、厂房和设备中莱顿办公室和实验室空间使用权资产账面价值为1533万欧元，2022年12月31日为1448.4万欧元[33] - 2023年9月30日金融资产投资为0，2022年12月为62.1万欧元[68] 营收情况 - 2023年前三季度公司营收为3230万欧元，高于2022年同期的2874万欧元[4] - 2023年前三季度与礼来的合作收入为323万欧元，高于2022年同期的251.7万欧元；与Yarrow的合作收入为0，2022年同期为35.7万欧元[62] - 2023年前三季度其他收入为8万欧元，低于2022年同期的27.4万欧元[64] 成本情况 - 2023年前三季度研发成本为1.7415亿欧元，低于2022年同期的4.0168亿欧元[4] - 2023年前三季度研发成本为1741.5万欧元，低于2022年同期的4016.8万欧元，减少了2275.3万欧元[66] - 2023年前三季度一般及行政成本为1148.6万欧元，低于2022年同期的1567.9万欧元[67] 亏损与收益情况 - 2023年前三季度公司经营亏损为2.5591亿欧元，小于2022年同期的5.2699亿欧元[4] - 2023年前三季度公司净亏损为2.2252亿欧元，小于2022年同期的5.0904亿欧元[4] - 2023年前三季度综合收益为亏损2.2799亿欧元，小于2022年同期的4.9381亿欧元[4] - 2023年前三季度净亏损2225.2万欧元，2022年同期为5090.4万欧元[8] - 2023年前三季度基本和摊薄后每股亏损均为0.28欧元，小于2022年同期的0.72欧元[4] 现金流情况 - 2023年前三季度经营活动产生的净现金为2687万欧元，2022年同期为 - 5067.5万欧元[8] 股权情况 - 公司持有Yarrow Biotechnology, Inc. 5.1%的少数股权[12] - 2023年前三季度加权平均流通股数量为8094.2881万股，高于2022年同期的7136.7459万股[4] - 2023年9月30日已发行8424.6967万股普通股，其中库藏股为308.9474万股，少于2022年12月31日的342.9888万股[48] 资金支持情况 - 基于现有资金，预计现有现金及现金等价物至少可支持公司运营至2026年年中[18] 递延收入情况 - 截至2023年9月30日，与礼来合作的递延收入余额为6800.7万欧元，2022年12月31日为7121万欧元[25] - 2023年9月30日递延收入为6800.7万欧元，低于2022年12月31日的7121万欧元[47] 负债情况 - 2023年9月30日其他流动负债为481.4万欧元，低于2022年12月31日的868.7万欧元[34] - 2023年9月30日总借款为523.5万欧元，低于2022年12月31日的677.1万欧元[37] - 截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月期间，金融负债终止确认相关的金额均为1000欧元[69] 可转换贷款情况 - 2023年前三季度可转换贷款及累计利息豁免金额为186.6万欧元，高于2022年同期的114.4万欧元[39] - 2023年和2022年九个月期间，Amylon可转换贷款豁免收益分别为1866欧元和1144欧元[69] - 2023年九个月期间Pontifax和Kreos可转换贷款清偿无损失，2022年为4016欧元损失[69] 税务情况 - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，当期所得税负债均为零欧元[71] - 会计和税务结果之间不存在重大暂时性差异[71] - 递延所得税资产的实现取决于未来收益，时间和金额不确定[71] - 公司尚未确认与经营亏损相关的任何递延所得税资产[71] - 税务亏损可无限期结转[72] - 给定年度内，亏损抵减限于100万欧元的应纳税所得额[72] - 超过该金额的应纳税所得额，亏损只能抵减该超额部分的50%[72] 股份支付费用情况 - 2023年前三季度确认股份支付费用为2304万欧元[7]

公司概况 - 公司是一家荷兰生物技术公司，主要专注于新型治疗药物的发现和开发[13] - 公司普通股自2014年9月18日起在纳斯达克上市，目前在纳斯达克资本市场交易，股票代码为PRQR[14] 财务报表修订 - 公司对2022年12月31日的财务状况表以及2022年3月和6月的损益和其他综合收益表的比较数字进行了修订，以纠正外汇汇率变化影响的错误处理[17] 历史财务数据 - 2022年1月1日累计亏损减少88万欧元[18] - 截至2022年6月30日的三个月和六个月内，营运资金变动分别减少9.5万欧元和19.9万欧元[18] 2023年上半年整体财务数据 - 截至2023年6月30日，公司总资产为1.4799亿欧元，较2022年12月31日的1.71321亿欧元有所下降[4] - 2023年上半年公司营收为186万欧元，2022年同期为206万欧元；2023年第二季度营收为120.5万欧元，2022年同期为93万欧元[5] - 2023年上半年公司净亏损为1683.2万欧元，2022年同期为2759.9万欧元；2023年第二季度净亏损为797.7万欧元，2022年同期为1348.3万欧元[6] - 2023年上半年研发成本为1196.9万欧元，2022年同期为2481.6万欧元；2023年第二季度研发成本为590.9万欧元，2022年同期为1144.9万欧元[6] - 2023年上半年经营活动产生的净现金为3437.8万欧元，2022年同期为 - 3531.1万欧元；2023年第二季度经营活动产生的净现金为 - 1034.7万欧元，2022年同期为 - 1484.4万欧元[11] - 2023年上半年投资活动使用的净现金为38.3万欧元，2022年同期为47.5万欧元；2023年第二季度投资活动使用的净现金为29.4万欧元，2022年同期为23.1万欧元[11] - 2023年上半年融资活动使用的净现金为90.2万欧元，2022年同期为90万欧元；2023年第二季度融资活动使用的净现金为64.3万欧元，2022年同期为35.7万欧元[11] 资金状况与运营预期 - 基于现有资金，公司预计现有现金及现金等价物至少可支持运营至2026年年中[21] 特定项目财务数据 - 截至2023年6月30日，与礼来合作的递延收入余额为6937.6万欧元，2022年12月31日为7121万欧元[30] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为1.28562亿欧元，2022年12月31日为9477.5万欧元[35] - 截至2023年6月30日，其他流动负债为403万欧元，2022年12月31日为868.7万欧元[37] - 截至2023年6月30日，总借款为649.5万欧元，2022年12月31日为677.1万欧元[38] - 2023年上半年可转换贷款及累计利息豁免金额为50.9万欧元，2022年同期为114.4万欧元[41] - 截至2023年6月30日，已发行8424.6967万股普通股，其中8093.9812万股已全额支付，330.7155万股为库存股[46] - 2023年上半年股份支付计划的补偿费用为186万欧元，2022年同期为192.1万欧元[50] 合作项目情况 - 2022年12月公司向礼来发行9381586股，获得毛收入1500万美元（1412.2万欧元），发行折扣48万美元（45.1万欧元）；2023年2月收到前期付款6000万美元（5625.4万欧元），礼来有5000万美元的期权进一步扩大合作[57] - 2021年5月公司与Yarrow合作，收到前期付款41.9万欧元和8%普通股股份，后稀释至5.1%；2022年获得研发服务报销27.2万欧元，该合作于2022年第三季度终止[62][66] - 2023年上半年礼来合作收入186万欧元，2022年为170.3万欧元；2022年上半年Yarrow合作收入35.7万欧元，2023年无[66] - 2018年公司与FFB合作获750万美元资助用于药物开发，已获680万美元，2022年第三季度停止相关临床研究并停止确认赠款收入[68] 其他收入情况 - 2023年上半年其他收入8万欧元，2022年为20万欧元，其中赠款收入7.6万欧元（2022年19.3万欧元），其他收入0.4万欧元（2022年0.7万欧元）[67] 成本分析 - 2023年上半年研发成本1196.9万欧元，2022年同期为2481.6万欧元，减少1284.7万欧元，主要因眼科临床试验在2023年上半年结束[69] - 2023年上半年一般及行政成本817.1万欧元，2022年同期为1032万欧元[70] 投资情况 - 截至2023年6月30日，公司对Phoenicis Therapeutics Inc.投资62.1万欧元，持股3.9%[71] 贷款豁免收益 - 2023年上半年因Amylon可转换贷款豁免收益50.9万欧元，2022年为114.4万欧元[71] 项目剥离 - 8月公司宣布将晚期眼科项目sepofarsen和ultevursen剥离给Théa，预计三季度完成交易，将获初始付款1250万欧元[74][75]

公司概况 - 公司是一家荷兰生物技术公司，自2014年9月18日起其普通股在纳斯达克上市[13][14] 现金及等价物情况 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为138,986千欧元，较2022年12月31日的94,775千欧元有所增加[4] - 2023年3月31日公司现金及现金等价物为1.38986亿欧元，2022年12月31日为9477.5万欧元[35] - 公司现有现金及现金等价物至少可支持运营至2026年年中[21] 营收与亏损情况 - 2023年第一季度公司营收为655千欧元，低于2022年同期的1,130千欧元[6] - 2023年第一季度公司经营亏损为9,389千欧元，小于2022年同期的17,044千欧元[6] - 2023年第一季度公司净亏损为8,855千欧元，小于2022年同期的14,117千欧元[6] 成本情况 - 2023年第一季度研发成本为6,060千欧元，低于2022年同期的13,367千欧元[6] - 截至2023年3月31日的三个月，研发成本606万欧元，较2022年同期的1336.7万欧元减少730.7万欧元，主要因眼科临床试验结束[68] - 截至2023年3月31日的三个月，一般及行政成本402.6万欧元，2022年同期为490.8万欧元[69] 股份相关情况 - 2023年第一季度加权平均流通股数量为80,887,534股，高于2022年同期的71,357,170股[6] - 2023年第一季度基本和摊薄后每股亏损均为0.11欧元，小于2022年同期的0.20欧元[6] - 2023年3月31日已发行8424.6967万股普通股，其中库藏股331.1292万股，2022年12月31日库藏股为342.9888万股[47] - 2023年第一季度股份支付计划的补偿费用为109.5万欧元，2022年同期为118.3万欧元[50] 现金流情况 - 2023年第一季度经营活动产生的净现金为44,725千欧元，而2022年同期使用了20,467千欧元[11] 数据修订情况 - 公司对2022年12月31日和2022年3月31日的比较数据进行了修订以纠正外汇处理错误[17] 负债与借款情况 - 2023年3月31日其他流动负债为490.8万欧元，2022年12月31日为868.7万欧元[37] - 2023年3月31日总借款为647.9万欧元，2022年12月31日为677.1万欧元[38] 合作相关情况 - 2021年9月公司与礼来合作，收到前期付款1765.1万欧元及净收益2322.3万欧元[52] - 2022年12月公司与礼来修订合作协议，礼来可通过公司Axiomer平台获取中枢和外周神经系统额外靶点，公司向礼来发行9381586股，获毛收入1500万美元（1412.2万欧元），发行折扣48万美元（45.1万欧元）[56][57] - 2023年2月公司收到礼来6000万美元（5625.4万欧元）预付款，礼来有5000万美元选择权进一步扩大合作，2022年和截至2023年3月31日的三个月未确认相关收入[57] - 2021年5月公司与Yarrow合作，获41.9万欧元预付款和8%普通股股份，后稀释至5.1%，2022年获27.2万欧元研发服务报销，该合作于2022年第三季度终止[61][65] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司对Yarrow投资为零，因其有重大影响，按联营企业投资核算[62] - 截至2023年3月31日的三个月，礼来合作收入65.5万欧元，Yarrow合作收入为零；2022年同期分别为80.4万欧元和32.6万欧元[65] - 截至2023年3月31日，与礼来合作的递延收入余额为7065.2万欧元，2022年12月31日为7277.7万欧元[30] - 截至2023年3月31日递延收入为7065.2万欧元，2022年12月31日为7121万欧元[46] 其他收入情况 - 截至2023年3月31日的三个月，其他收入4.2万欧元，2022年同期为10.1万欧元，其中赠款收入分别为3.8万欧元和9.6万欧元[66] - 2018年公司与FFB合作，获750万美元资助用于药物开发，已获680万美元，2022年第三季度停止相关临床研究并停止确认赠款收入[67] 可转换贷款情况 - 2023年第一季度可转换贷款及累计利息豁免金额为40.8万欧元，2022年同期为零[41] 对外投资情况 - 截至2023年3月31日，公司对Phoenicis Therapeutics投资62.1万欧元，持股3.9%[70]