公司财务状况 - 2024年第二季度末公司拥有1240万美元现金及现金等价物以及140万美元受限现金2024年8月受限现金解除限制[1] - 2024年第二季度营收较2023年同期减少约30万美元至160万美元主要与PUR1900二期b临床试验持续收尾有关[6] - 2024年第二季度研发费用较2023年同期减少约130万美元至280万美元主要因PUR1900二期b临床试验收尾[7] - 2024年第二季度一般和管理费用较2023年同期增加约30万美元至200万美元主要因法律成本增加[8] - 2024年6月30日公司确认处置待售资产组损失260万美元[9] - 2024年6月30日公司总资产1578万美元总负债247万美元股东权益1331万美元[11][12] 公司业务进展 - 公司为临床阶段生物制药公司利用iSPERSE™技术开发创新吸入疗法治疗中枢神经系统和肺部疾病[1] - PUR3100是用iSPERSE™技术制造的口服吸入二氢麦角胺用于治疗急性偏头痛目前探索融资或合作安排以开展二期临床研究2023年FDA接受其IND申请并收到可进行二期研究的信函一期试验结果已发表和展示[2] - PUR1800是用iSPERSE™技术制造的窄谱激酶抑制剂用于治疗慢性阻塞性肺疾病急性加重期2023年一期b研究结果表明其安全且耐受性好公司计划寻求合作或其他方式来盈利或推进该项目[3] - PUR1900是公司吸入式iSPERSE™伊曲康唑制剂已停止二期b研究患者招募研究停止与安全问题无关研究结束后公司不再承担财务责任并将在美国以外获得Cipla未来净销售额2%的特许权使用费在美国境内双方将寻求使PUR1900盈利[4][5]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Pulmatrix宣布与MannKind达成一系列交易，包括交叉许可、租赁转让等，有望延长现金跑道并支持PUR3100开发 [2][3] 交易内容 - 交叉许可涉及Pulmatrix的iSPERSE™技术和MannKind的Cricket®吸入装置，MannKind授予Pulmatrix永久、免版税、独家使用Cricket吸入装置用于PUR3100吸入递送的许可，以及永久、免版税、非独家用于递送治疗或预防神经疾病干粉制剂的许可；Pulmatrix授予MannKind永久、免版税、独家使用iSPERSE™与氯法齐明、胰岛素配制用于治疗或预防感染、非结核分枝杆菌肺病、糖尿病的许可，以及永久、免版税、非独家用于治疗或预防内分泌疾病和间质性肺病的许可 [1][3] - MannKind将承担Pulmatrix位于马萨诸塞州贝德福德的研发设施租赁，包括租赁改良、实验室设备等相关财产，还计划聘请部分Pulmatrix研发人员，协议预计2024年7月完成 [4] - 双方签订主服务协议，MannKind将为Pulmatrix提供未来iSPERSE™干粉药物制剂开发服务 [1] 公司介绍 - Pulmatrix是临床阶段生物制药公司，专注用专利iSPERSE™技术开发新型吸入治疗产品，用于预防和治疗中枢神经系统、呼吸系统等疾病，产品管线包括急性偏头痛、慢性阻塞性肺疾病、变应性支气管肺曲霉病等治疗方案 [5] - PUR3100是用iSPERSE™技术配制的口服吸入二氢麦角胺制剂，用于治疗急性偏头痛，2023年6月公布了1期试验结果，美国超3800万偏头痛患者目前无口服吸入二氢麦角胺治疗选择 [7] - iSPERSE™是创新颗粒工程技术，可制造干粉，解决传统吸入技术局限，使多种药物能制成小而密、易分散颗粒，高效递送至肺部，治疗呼吸和非呼吸疾病 [8]

文章核心观点 - 公司宣布关于PUR3100的研究成果发表，该药物在治疗急性偏头痛上有潜力，公司正寻求推进其进入2期临床试验 [2][3] 公司动态 - 公司宣布“Safety, tolerability, and pharmacokinetics of a single orally inhaled dose of PUR3100, a dry powder formulation of dihydroergotamine versus intravenous dihydroergotamine: A Phase 1 randomized, double - blind study in healthy adults”在《Headache: The Journal of Head and Face Pain》上发表 [2] - 公司首席执行官认为PUR3100有快速止痛和改善耐受性的潜力，正寻求推进其进入2期临床试验 [3] - 公司正在寻找为PUR3100融资或合作的机会以启动潜在的2期临床研究 [4] PUR3100相关 - PUR3100是用iSPERSE™技术设计的口服吸入二氢麦角胺（DHE）制剂，用于治疗急性偏头痛 [5] - 口服吸入PUR3100在治疗窗内有快速全身药代动力学，达峰时间与静脉注射DHE匹配，且安全性和耐受性优于静脉注射DHE [1][3] - 1期试验中，PUR3100所有剂量耐受性良好，与静脉注射DHE相比，恶心（21% vs. 86%）、呕吐（0% vs. 29%）和头痛（16% vs. 57%）发生率更低 [3] - PUR3100与静脉注射DHE相比，达峰时间相似（5 vs. 5.5 min），0 - 2小时药时曲线下面积降低（1120 - 4320 vs. 6340），峰浓度更低（3620 - 14400 vs. 45000），且所有剂量峰浓度均高于最低有效水平（1000 pg/mL） [3] iSPERSE™技术相关 - 该技术是创新的颗粒工程技术，能创造干粉，解决传统吸入技术的局限性，扩大可吸入药物疗法范围 [6] - 可使多种药物制成小而致密、可分散的颗粒，实现高效药物递送和肺部深层渗透，用于治疗呼吸和非呼吸疾病 [6] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注于用专利iSPERSE™技术开发新型吸入治疗产品，以预防和治疗中枢神经系统、呼吸系统等有重大未满足医疗需求的疾病 [8][9] - 公司专有产品管线包括治疗中枢神经系统疾病（如急性偏头痛）和严重肺部疾病（如慢性阻塞性肺疾病、变应性支气管肺曲霉病）的药物 [9] 期刊介绍 - 《Headache: The Journal of Head and Face Pain》是同行评审医学期刊，涵盖头面部疼痛各方面，是美国头痛协会官方期刊，1961年创刊，每年出版10次 [7]

公司业务规划与展望 - 公司预计未来数年继续产生大量费用和运营亏损，将推进PUR3100的2期临床研究、PUR1800的合作或其他变现途径、终止PUR1900的2b期研究并寻求在美国变现等[72] 公司专利情况 - 截至2024年3月31日，公司iSPERSE相关专利组合约有144项已授权专利，其中18项为美国授权专利，有效期从2024年到2037年，另有约54项待决专利申请；激酶抑制剂相关专利组合约有276项已授权专利，其中33项为美国授权专利，有效期从2029年到2035年，另有约20项待决专利申请[76] PUR3100研发进展 - PUR3100在2020年开发，已完成3次14天GLP毒理学研究，计划开展慢性毒理学研究以支持长期给药，完成后将满足新药申请的非临床要求[72][79] - 2022年9月26日宣布完成PUR3100的1期临床研究患者给药，26名健康受试者入组，每组至少6人[81] - 2023年1月4日宣布PUR3100的1期研究顶线结果，显示其在所有剂量水平下5分钟达到最大浓度，且恶心发生率低于静脉注射DHE，无呕吐情况[73][82] - 2023年9月宣布FDA接受PUR3100的新药研究申请并收到2期研究开展许可信，预计融资或合作安排完成后启动2期临床研究[74][84] PUR3100监管要求 - FDA要求除计划的2期和3期研究外，需对至少100名患者进行6个月给药和50名患者进行12个月给药的长期安全性评估，并在提交新药申请前对哮喘患者进行安全性研究[80] PUR1800研发进展 - PUR1800在2018年完成临床前安全性研究，2022年第一季度完成1b期临床研究并获得顶线数据，结果显示安全且耐受性良好[75] PUR1900项目情况 - 公司与合作伙伴Cipla停止PUR1900的2b期研究患者入组，预计2024年第三季度完成所有收尾活动，之后公司对美国以外的商业化和开发活动不再承担财务责任，将获得Cipla美国以外未来净销售额2%的特许权使用费[75][76] - 公司与Cipla就PUR1900达成合作开发和商业化协议，Cipla负责美国以外市场的开发和商业化，公司将获得2%的净销售特许权使用费[92][93][96] - 公司停止PUR1900正在进行的2b期临床试验患者招募，在过渡期内，公司和Cipla分别承担60%和40%的直接成本，其他开发成本双方各承担50% [94][95] 公司业务定位 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发基于iSPERSE技术的新型吸入治疗产品，用于预防和治疗呼吸及其他疾病[67] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2024年第一季度公司收入为588.5万美元，较2023年同期的149.9万美元增加438.6万美元，主要因Cipla协议的合同修改产生累计追补调整[105] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2024年第一季度研发费用为351.2万美元，较2023年同期的387.4万美元减少36.2万美元，主要因PUR3100项目成本和就业成本各减少20万美元[105][106] 财务数据关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2024年第一季度一般及行政费用为162.6万美元，较2023年同期的221万美元减少58.4万美元，主要因法律和专业服务成本减少40万美元和就业成本减少20万美元[105][107] 财务数据关键指标变化 - 净收入 - 2024年第一季度净收入为82.5万美元，较2023年同期的净亏损444.8万美元增加527.3万美元，主要因Cipla协议的合同修改产生非现金收入累计追补调整[105][108] 财务数据关键指标变化 - 累计亏损 - 截至2024年3月31日，公司累计亏损2.868亿美元，主要源于研发和一般及行政费用[109] 财务数据关键指标变化 - 现金及现金等价物 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物余额为1630万美元，预计现有资金至少可支持未来12个月及2026年第一季度的运营费用和资本支出需求[109][111] 公司人员情况 - 公司约86%的员工为研发人员，随着iSPERSE在更多适应症的应用，预计将增加人员、资本和开发成本[99] 公司合作协议 - PUR1800 - 公司与RespiVert于2017年6月9日达成许可、开发和商业化协议，将RV1162制成PUR1800用于治疗AECOPD [87] 财务数据关键指标变化 - 经营活动净现金使用量 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为270万美元，2023年同期为490万美元[114][115] 财务数据关键指标变化 - 投资活动净现金使用量 - 2024年第一季度投资活动净现金使用量为15.4万美元，2023年同期为0美元[113][116] 财务数据关键指标变化 - 融资活动净现金提供量 - 2024年第一季度融资活动净现金提供量为0美元，2023年同期为5.3万美元[113][117] 财务数据关键指标变化 - 现金、现金等价物和受限现金净减少 - 2024年第一季度现金、现金等价物和受限现金净减少287.3万美元，2023年同期为487.5万美元[113] 财务数据关键指标变化 - 经营活动现金流出原因 - 2024年第一季度经营活动现金流出主要因经营资产和负债变动400万美元，部分被净收入80万美元和非现金调整50万美元抵消[114] - 2023年第一季度经营活动现金流出主要因净亏损440万美元和经营资产和负债变动120万美元，部分被非现金调整70万美元抵消[115] 财务数据关键指标变化 - 投资活动现金使用原因 - 2024年第一季度投资活动现金使用是因购置物业和设备[116] 财务数据关键指标变化 - 融资活动现金提供原因 - 2023年第一季度融资活动现金提供来自普通股发行所得款项[117] 公司股权销售协议 - 公司与HCW签订销售协议，可通过ATM发行最多2000万美元普通股，HCW佣金率为3.0%[118][119] 股权销售协议执行情况 - 2024年第一季度未根据销售协议出售普通股[120]

财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度末现金及现金等价物为1630万美元，预计现金可支撑到2026年第一季度[1] - 2024年第一季度收入从150万美元增至590万美元，增加440万美元[6] - 2024年第一季度研发费用从390万美元降至350万美元，减少约40万美元[7] - 2024年第一季度一般及行政费用从220万美元降至160万美元，减少60万美元[8] - 2024年第一季度净收入从亏损440万美元转为盈利80万美元，增加520万美元[9] - 截至2024年3月31日，总资产为3039.1万美元，较2023年12月31日的3395.8万美元有所减少[13] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司停止PUR1900的2b期研究患者招募，预计2024年第三季度完成收尾工作[11] - 研究结束后，公司对PUR1900不再承担财务责任，将获得Cipla美国以外潜在未来净销售额2%的特许权使用费[11] - 2023年PUR3100的IND申请获FDA受理，收到2期研究“可开展”信函[4] - 2023年PUR1800的1b期研究结果显示其安全且耐受性良好，支持继续开发[4]

公司财务状况及资金需求 - 公司预计未来数年持续产生大量费用和运营亏损，将通过多种途径筹集资金[252] - 截至目前公司未实现产品销售，2023年和2022年的收入主要来自PUR1900与Cipla的合作协议[271] - 2023年和2022年公司主要收入来源为Cipla协议，收入按成本占比法确认，需对总成本进行估计[279] - 2023年营收730万美元，较2022年的610万美元增加120万美元，增长与Cipla协议期间的更高业务活动有关[281] - 2023年研发费用1550万美元，较2022年的1820万美元减少约270万美元，主要因PUR3100和PUR1800项目支出减少[282] - 2023年一般及行政费用650万美元，较2022年的680万美元减少约30万美元，主要因就业成本减少[283] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损2.876亿美元，主要源于研发和一般及行政费用，现金及现金等价物余额为1920万美元[284] - 预计未来几年公司将继续亏损，需额外资金支持运营，现有资金预计至少可支持未来12个月及2026年第一季度的运营[285][286] - 2023年经营活动净现金使用量为1600万美元，主要因净亏损和运营资产负债变化；投资活动净现金使用量为67.6万美元，源于购置财产设备；融资活动净现金流入为5.3万美元，来自普通股发行[288][289][291][292] - 2021年5月公司与HCW签订销售协议，可发售最高2000万美元普通股，2023年售出13100股，净收益约5.3万美元；2022年售出252013股，净收益约140万美元[294] - 新冠疫情和俄乌、巴以冲突可能导致经济不确定性和市场波动，影响公司业务和运营，公司可能无法筹集足够资金[295] PUR3100药物研发进展 - PUR3100在2020年开发，已完成三项14天毒理学研究，计划开展慢性毒理学研究，FDA要求在提交新药申请前进行长期安全性评估，需对至少100名患者进行6个月给药和50名患者进行12个月给药，并对健康哮喘患者进行安全性研究[254][255][256] - 2022年9月26日完成PUR3100一期临床研究患者给药，2023年1月4日公布结果，该药物耐受性良好，恶心发生率低于静脉注射DHE，无呕吐现象，口服吸入在所有剂量下均达到目标治疗范围的峰值暴露，Tmax在给药后5分钟出现[257][258] - 2023年9月FDA接受PUR3100的研究性新药申请并批准开展二期临床研究，预计融资或合作安排完成后启动[260] PUR1800药物研发进展 - PUR1800完成一期b临床研究，数据显示耐受性良好，无安全信号，口服吸入全身暴露低且一致，支持继续开发用于治疗AECOPD和其他炎症性呼吸道疾病，计划寻找合适合作伙伴推进二期临床试验[262][264] - PUR1800在大鼠和狗身上分别进行了6个月和9个月的毒理学研究，结果显示长期给药安全且耐受性良好，可能扩大潜在适应症和项目价值[265] PUR1900药物合作及研发进展 - 2024年1月6日对PUR1900与Cipla的合作协议进行第三次修订，除美国外市场由Cipla独家负责开发和商业化，公司将获得2%净销售额特许权使用费[266][267][270] - 2023年公司和Cipla分别承担PUR1900开发直接成本的60%和40%，其他开发成本按50/50分担[268] - 2024年1月6日至7月30日为PUR1900二期b临床研究收尾期，之后公司对美国以外市场的商业化和开发不再承担财务责任[269][270] 公司人员及成本预期 - 公司约86%的员工为研发人员，随着iSPERSE新适应症机会的确定，预计将产生额外的人员、资本和开发成本[274]

财务数据关键指标变化 - 公司预计未来几年继续产生重大费用和运营亏损，开支和资本需求将大幅增加[73] - 截至2023年9月30日，公司尚未产生任何产品销售，收入主要来自与西普拉的合作和许可协议[101] - 2023年第三季度公司收入175.3万美元，较2022年同期的187.2万美元减少11.9万美元[108] - 2023年第三季度公司净亏损377.4万美元，较2022年同期的505.2万美元减少127.8万美元[108] - 2023年第三季度研发费用为400万美元，较2022年同期的530万美元减少约130万美元[109] - 2023年和2022年第三季度的一般及行政费用均为170万美元[110] - 2023年前九个月收入为510万美元，较2022年同期的440万美元增加70万美元[111] - 2023年前九个月研发费用为1200万美元，较2022年同期的1380万美元减少约180万美元[112] - 2023年前九个月一般及行政费用为560万美元，较2022年同期的520万美元增加40万美元[113] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损2.855亿美元，现金及现金等价物余额为2130万美元[114] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为1400万美元，2022年同期为1430万美元[118] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为37.1万美元，2022年同期为7.7万美元[118] - 2023年前九个月融资活动净现金流入为5.3万美元，2022年同期为123万美元[118] - 2023年前九个月，公司根据销售协议出售13100股普通股，加权平均价格约为每股4.25美元，净收益约为5.3万美元[124] PUR1900业务线数据关键指标变化 - PUR1900的2b期研究于2023年第一季度开始给药，预计2024年下半年获得顶线数据[73] - 2019年4月15日公司与Cipla就PUR1900签订合作开发和商业化协议，初始双方分别承担60%和40%的直接成本[79][81] - 若达到开发里程碑，Cipla将向公司报销累计直接成本的10%，可能使直接成本分担比例变为50/50 [81] - 截至2023年11月6日，公司已对25%的2b期临床研究患者给药，但未在2023年6月30日前达成该里程碑[88] PUR3100业务线数据关键指标变化 - 2023年9月公司收到FDA对PUR3100的2期研究IND申请的接受函和“研究可以进行”的信件[77] - 2020年公司开发PUR3100用于治疗急性偏头痛，美国超3800万人受偏头痛困扰[89] - 2022年9月26日公司宣布澳大利亚PUR3100的1期临床研究完成患者给药，2023年1月4日公布顶线结果[92] - 2023年9月公司宣布FDA接受PUR3100的IND申请并收到“研究可进行”信函[95] PUR1800业务线数据关键指标变化 - PUR1800已完成临床前安全性研究和1b期临床研究，公司计划寻找合适合作伙伴推进其进入2期临床试验[77] - 2022年第一季度公司收到PUR1800的1b期临床研究顶线数据，并于2023年第一季度分析数据并展示结果[77] - 2022年第一季度公司完成PUR1800的1b期临床研究并公布顶线数据[97] 专利相关数据 - 截至2023年9月30日，公司iSPERSE相关专利组合约有142项授权专利，其中19项为美国授权专利，另有约57项待决专利申请[78] - 公司获得许可的激酶抑制剂相关专利组合约有276项授权专利，其中33项为美国授权专利，另有约23项待决专利申请[78] 合作协议相关 - 若西普拉成功将产品制造转移至其指定地点，公司有权获得西普拉地区净销售额2%的特许权使用费[82] - 公司与西普拉合作的2期临床研究于2019年启动，2020年7月因疫情终止[83] 研究成果发表 - 2023年6月关于吸入性伊曲康唑药物相互作用的研究在AAPS期刊发表，显示其风险低于口服伊曲康唑[74]

公司业务发展规划 - 公司预计未来数年继续产生大量费用和运营亏损，将推进PUR1900、PUR3100、PUR1800等产品的临床研究[66] - 公司计划为PUR1800寻找合适合作伙伴以推进2期临床试验[74] PUR1900产品进展 - PUR1900的2b期研究预计2024年第三季度公布顶线数据，该研究于2023年第一季度开始给药[67] - 2023年6月研究表明吸入性伊曲康唑（PUR1900）药物相互作用风险低于口服伊曲康唑[68] - 2019年4月15日公司与Cipla就PUR1900签订共同开发和商业化协议，协议永久有效，除非提前终止[82] - 若双方放弃PUR1900开发计划，将共同努力实现产品和开发计划货币化并平分收益[84] - 公司与Cipla最初分别承担60%和40%的直接成本，达成开发里程碑后，Cipla将报销累计直接成本的10%，可能使直接成本分担比例变为50/50 [85] - 若Cipla成功转移产品制造，公司将获得Cipla地区净销售额2%的特许权使用费 [86] - 公司预计PUR1900的2b期研究将在2024年第三季度公布顶线数据 [90] PUR3100产品进展 - 2023年6月公司为PUR3100提交新药研究申请，包含针对急性偏头痛患者的2期临床方案[69][74] - 2023年1月宣布PUR3100安全且耐受性良好，与静脉注射DHE相比胃肠道副作用更少[71] - 美国有超3800万人患有偏头痛，PUR3100若获批将成为首个口服吸入式急性偏头痛DHE疗法 [91] PUR1800产品进展 - PUR1800的1b期临床研究于2022年第一季度公布顶线数据，计划寻找合作伙伴推进2期临床试验 [96][98] 专利情况 - 截至2023年6月30日，iSPERSE相关专利组合约有140项授权专利，其中19项为美国授权专利，另有约49项待决专利申请[79] - 截至2023年6月30日，激酶抑制剂相关的许可专利组合约有276项授权专利，其中33项为美国授权专利，另有约25项待决专利申请[79] 2023年第二季度财务数据关键指标变化 - 2023年第二季度收入为184.4万美元，2022年同期为133.1万美元，同比增加51.3万美元 [108] - 2023年第二季度研发费用为416.5万美元，2022年同期为433.7万美元，同比减少17.2万美元 [108] - 2023年第二季度管理费用为167万美元，2022年同期为155.3万美元，同比增加11.7万美元 [108] - 2023年第二季度运营亏损为399.1万美元，2022年同期为455.9万美元，同比减少56.8万美元 [108] - 2023年第二季度净亏损为381.6万美元，2022年同期为459.5万美元，同比减少77.9万美元 [108] - 2023年第二季度研发费用为420万美元，较2022年同期的430万美元减少约20万美元[109] - 2023年第二季度一般及行政费用为170万美元，较2022年同期的160万美元增加10万美元[110] 2023年上半年财务数据关键指标变化 - 2023年上半年收入为330万美元，较2022年同期的250万美元增加90万美元[112] - 2023年上半年研发费用为800万美元，较2022年同期的850万美元减少约40万美元[113] - 2023年上半年一般及行政费用为390万美元，较2022年同期的350万美元增加40万美元[114] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损2.817亿美元，现金及现金等价物余额为2580万美元[115] - 2023年上半年经营活动使用的净现金为980万美元，2022年同期为1070万美元[119][120] - 2023年上半年投资活动使用的净现金为5.8万美元，2022年同期为7.7万美元[119] - 2023年上半年融资活动提供的净现金为5.3万美元，2022年同期使用的净现金为15.2万美元[119] - 2023年上半年，公司根据销售协议出售13100股普通股，加权平均价格约为每股4.25美元，净收益约为5.3万美元[123]

公司财务状况及展望 - 公司预计至少未来几年会持续产生大量费用和运营亏损，开支和资本需求将大幅增加[63] - 2023年3月31日结束的三个月公司收入为150万美元，2022年同期为120万美元，增长30万美元，增长与Cipla协议相关收入有关[103] - 2023年3月31日结束的三个月研发费用为390万美元，2022年同期为410万美元，减少约30万美元，主要因PUR3100和PUR1800项目支出减少，PUR1900项目支出增加部分抵消[104] - 2023年3月31日结束的三个月一般及行政费用为220万美元，2022年同期为200万美元，增加20万美元，主要因法律和专业服务成本增加[105] - 截至2023年3月31日公司累计亏损2.779亿美元，主要因研发和一般及行政费用[106] - 截至2023年3月31日公司现金及现金等价物余额为3080万美元[106] - 公司预计未来几年将继续亏损且亏损会增加，需额外资金支持运营，可能通过股权发行、债务融资等方式筹集[107] - 截至2023年3月31日的现有现金及现金等价物，可满足至少未来12个月及2024年第四季度的运营费用和资本支出需求[108] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为490万美元，主要因净亏损440万美元和经营资产负债变动导致现金流出120万美元，部分被70万美元非现金调整抵消[110] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为610万美元，主要因净亏损500万美元和经营资产负债变动导致现金流出180万美元，部分被70万美元非现金调整抵消[111] - 2023年第一季度投资活动无现金使用或提供，2022年第一季度投资活动净现金使用是因购置物业和设备[112] - 2023年第一季度融资活动提供净现金5.3万美元，源于普通股发行所得；2022年第一季度融资活动使用净现金15.2万美元，源于支付优先股发行成本[110][113] - 2021年5月与HCW签订销售协议，可发售至多2000万美元普通股，HCW佣金率为3%；2023年第一季度售出13100股，加权平均股价约4.25美元，净收益约5.3万美元[114] 产品管线及临床试验进展 - PUR1900的2b期临床试验于2023年第一季度开始给药，预计2024年年中公布顶线数据[64] - 公司计划2023年年中提交PUR3100的新药研究申请，使其在潜在融资或合作讨论中具备进入2期试验的条件[65] - PUR3100在1期试验中，三个测试剂量均在五分钟内达到Tmax和Cmax，且胃肠道副作用少于静脉注射DHE[67] - 公司计划为PUR1800寻找合适合作伙伴，推进其进入2期临床试验[69] - 公司计划在2023年年中提交IND，开展PUR3100的2期临床试验，待融资或合作安排完成后启动[89] - 公司计划为PUR1800寻找合适合作伙伴推进2期临床试验[92] - 2b期临床研究25%患者给药里程碑日期为2023年6月30日，交付topline结果日期为2024年6月30日[85] - 3期临床研究相关里程碑日期待JSC提议[85] 公司合作情况 - 公司与Cipla就PUR1900的共同开发和商业化达成协议，双方分别承担60%和40%的直接成本，达成开发里程碑后可能变为50/50分担[80] - Cipla在其指定区域独家开展PUR1900的开发和商业化活动并承担费用，若成功转移生产，公司将获得该区域净销售额2%的特许权使用费[81] 公司专利情况 - 截至2023年3月31日，iSPERSE相关专利组合约有139项授权专利，其中19项为美国授权专利，另有约48项待决专利申请[74] - 截至2023年3月31日，激酶抑制剂相关的授权专利组合约有276项授权专利，其中33项为美国授权专利，另有约25项待决专利申请[74] 公司业务规划 - 公司将继续利用iSPERSE技术和专业知识，识别新的产品候选药物，拓展产品管线[71] 公司内部控制及法律情况 - 公司首席执行官和首席财务官认为截至2023年第一季度末的披露控制和程序有效[119] - 2023年第一季度公司财务报告内部控制无重大变化[121] - 截至文件提交日，公司无重大法律诉讼[123] - 公司未发现持股超5%的股东等相关方存在对公司不利的重大诉讼[124]

财务数据关键指标变化 - 2022年营收610万美元，较2021年的520万美元增加90万美元[355] - 2022年研发费用1820万美元，较2021年的1540万美元增加约280万美元[356] - 2022年一般及行政费用680万美元，较2021年的640万美元增加40万美元[357] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损2.735亿美元，现金及现金等价物余额为3560万美元[358] - 2022年经营活动净现金使用量为1940万美元，2021年为1970万美元[362][363] - 2022年投资活动净现金使用量为8.6万美元，2021年为14.4万美元[362] - 2022年融资活动提供的净现金为120万美元，2021年为4350万美元[365] - 2022年通过销售协议出售252,013股普通股，净收益约140万美元，佣金率3%[367] - 2021年12月17日注册直接发行，总收益680万美元，净收益600万美元[368] - 2021年2月16日注册直接发行，总收益4000万美元，净收益3710万美元[369] 业务合作相关 - 公司与Cipla按60%和40%比例分担PUR1900开发直接成本，Cipla达成里程碑后或使分担比例变为50/50，其他开发成本双方50/50分担[317] - 若Cipla将PUR1900在特定区域的生产转移至其指定地点，公司将获得该区域净销售额2%的特许权使用费[318] - 与强生企业创新公司的许可协议于2021年7月6日终止，相关权利回归公司[334] - 公司尚未产生任何产品销售，2022年和2021年的收入来自与Cipla的合作协议和许可协议、与JJEI的许可协议以及遗留产品的少量特许权使用费[335] - 公司主要收入来源为与Cipla和JJEI的合作及许可协议，根据ASC 606或ASC 808确认收入[335][344][345] 药物PUR1900临床进展 - PUR1900的2b期临床研究25%患者完成给药的里程碑日期为2023年6月30日，交付关键疗效和安全数据总结的日期为2024年6月30日[323] 药物PUR3100临床进展 - 美国有超3800万人患偏头痛，PUR3100若获批将成首个口服吸入式治疗急性偏头痛的二氢麦角胺药物[324] - PUR3100的一项1期临床研究有26名健康受试者参与，各剂量组耐受性良好，恶心发生率低于静脉注射二氢麦角胺，且无呕吐现象[327] - 公司计划2023年第二季度提交PUR3100的研究性新药申请，开展随机安慰剂对照2期临床研究[329] 药物PUR1800临床进展 - 公司完成PUR1800针对稳定的中重度慢性阻塞性肺疾病患者的1b期安全性、耐受性和药代动力学研究，2022年第一季度公布了topline数据[330] - PUR1800的临床研究有18名稳定慢性阻塞性肺疾病成人患者参与，采用随机、三向交叉双盲设计，每日给药14天并进行28天随访[331] - 大鼠和狗的毒理学研究分别持续6个月和9个月，结果表明PUR1800长期给药安全且耐受性良好[333] - PUR1800的顶线数据和慢性毒理学研究结果于2022年第一季度交付，并于2023年第一季度在美国过敏、哮喘和免疫学学会会议上展示[332] 公司运营成本及费用构成 - 研发费用主要包括员工相关费用、与CRO或CMO及顾问的协议费用、临床试验材料和实验室用品成本等[336] - 一般及行政费用主要包括人员薪酬、设施成本、专利申请费和法律费用等，预计未来会增加[339][340] - 研发成本在发生时计入费用，包括人员薪酬、许可费、临床试验成本等，提前支付的研发成本作为预付费用资本化并在服务期内摊销[354] 公司财务编制及估计判断 - 公司根据美国公认会计原则编制合并财务报表，需对收入确认和研发费用的应计及确认等进行估计和判断[342] 公司人员及设施情况 - 约83%的员工为研发人员，公司拥有约22,000平方英尺的办公室和研发设施[338] 公司未来预期 - 公司预计未来数年继续产生重大费用和运营亏损，因多项药物开发活动及相关投入[310] - 公司无获批销售产品，未产生产品销售收入，需完成临床开发并获监管批准才有销售可能[311]