公司业务发展规划 - 公司预计未来数年继续产生大量费用和运营亏损，将推进PUR1900、PUR3100、PUR1800等产品的临床研究[66] - 公司计划为PUR1800寻找合适合作伙伴以推进2期临床试验[74] PUR1900产品进展 - PUR1900的2b期研究预计2024年第三季度公布顶线数据，该研究于2023年第一季度开始给药[67] - 2023年6月研究表明吸入性伊曲康唑（PUR1900）药物相互作用风险低于口服伊曲康唑[68] - 2019年4月15日公司与Cipla就PUR1900签订共同开发和商业化协议，协议永久有效，除非提前终止[82] - 若双方放弃PUR1900开发计划，将共同努力实现产品和开发计划货币化并平分收益[84] - 公司与Cipla最初分别承担60%和40%的直接成本，达成开发里程碑后，Cipla将报销累计直接成本的10%，可能使直接成本分担比例变为50/50 [85] - 若Cipla成功转移产品制造，公司将获得Cipla地区净销售额2%的特许权使用费 [86] - 公司预计PUR1900的2b期研究将在2024年第三季度公布顶线数据 [90] PUR3100产品进展 - 2023年6月公司为PUR3100提交新药研究申请，包含针对急性偏头痛患者的2期临床方案[69][74] - 2023年1月宣布PUR3100安全且耐受性良好，与静脉注射DHE相比胃肠道副作用更少[71] - 美国有超3800万人患有偏头痛，PUR3100若获批将成为首个口服吸入式急性偏头痛DHE疗法 [91] PUR1800产品进展 - PUR1800的1b期临床研究于2022年第一季度公布顶线数据，计划寻找合作伙伴推进2期临床试验 [96][98] 专利情况 - 截至2023年6月30日，iSPERSE相关专利组合约有140项授权专利，其中19项为美国授权专利，另有约49项待决专利申请[79] - 截至2023年6月30日，激酶抑制剂相关的许可专利组合约有276项授权专利，其中33项为美国授权专利，另有约25项待决专利申请[79] 2023年第二季度财务数据关键指标变化 - 2023年第二季度收入为184.4万美元，2022年同期为133.1万美元，同比增加51.3万美元 [108] - 2023年第二季度研发费用为416.5万美元，2022年同期为433.7万美元，同比减少17.2万美元 [108] - 2023年第二季度管理费用为167万美元，2022年同期为155.3万美元，同比增加11.7万美元 [108] - 2023年第二季度运营亏损为399.1万美元，2022年同期为455.9万美元，同比减少56.8万美元 [108] - 2023年第二季度净亏损为381.6万美元，2022年同期为459.5万美元，同比减少77.9万美元 [108] - 2023年第二季度研发费用为420万美元，较2022年同期的430万美元减少约20万美元[109] - 2023年第二季度一般及行政费用为170万美元，较2022年同期的160万美元增加10万美元[110] 2023年上半年财务数据关键指标变化 - 2023年上半年收入为330万美元，较2022年同期的250万美元增加90万美元[112] - 2023年上半年研发费用为800万美元，较2022年同期的850万美元减少约40万美元[113] - 2023年上半年一般及行政费用为390万美元，较2022年同期的350万美元增加40万美元[114] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损2.817亿美元，现金及现金等价物余额为2580万美元[115] - 2023年上半年经营活动使用的净现金为980万美元，2022年同期为1070万美元[119][120] - 2023年上半年投资活动使用的净现金为5.8万美元，2022年同期为7.7万美元[119] - 2023年上半年融资活动提供的净现金为5.3万美元，2022年同期使用的净现金为15.2万美元[119] - 2023年上半年，公司根据销售协议出售13100股普通股，加权平均价格约为每股4.25美元，净收益约为5.3万美元[123]

公司财务状况及展望 - 公司预计至少未来几年会持续产生大量费用和运营亏损，开支和资本需求将大幅增加[63] - 2023年3月31日结束的三个月公司收入为150万美元，2022年同期为120万美元，增长30万美元，增长与Cipla协议相关收入有关[103] - 2023年3月31日结束的三个月研发费用为390万美元，2022年同期为410万美元，减少约30万美元，主要因PUR3100和PUR1800项目支出减少，PUR1900项目支出增加部分抵消[104] - 2023年3月31日结束的三个月一般及行政费用为220万美元，2022年同期为200万美元，增加20万美元，主要因法律和专业服务成本增加[105] - 截至2023年3月31日公司累计亏损2.779亿美元，主要因研发和一般及行政费用[106] - 截至2023年3月31日公司现金及现金等价物余额为3080万美元[106] - 公司预计未来几年将继续亏损且亏损会增加，需额外资金支持运营，可能通过股权发行、债务融资等方式筹集[107] - 截至2023年3月31日的现有现金及现金等价物，可满足至少未来12个月及2024年第四季度的运营费用和资本支出需求[108] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为490万美元，主要因净亏损440万美元和经营资产负债变动导致现金流出120万美元，部分被70万美元非现金调整抵消[110] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为610万美元，主要因净亏损500万美元和经营资产负债变动导致现金流出180万美元，部分被70万美元非现金调整抵消[111] - 2023年第一季度投资活动无现金使用或提供，2022年第一季度投资活动净现金使用是因购置物业和设备[112] - 2023年第一季度融资活动提供净现金5.3万美元，源于普通股发行所得；2022年第一季度融资活动使用净现金15.2万美元，源于支付优先股发行成本[110][113] - 2021年5月与HCW签订销售协议，可发售至多2000万美元普通股，HCW佣金率为3%；2023年第一季度售出13100股，加权平均股价约4.25美元，净收益约5.3万美元[114] 产品管线及临床试验进展 - PUR1900的2b期临床试验于2023年第一季度开始给药，预计2024年年中公布顶线数据[64] - 公司计划2023年年中提交PUR3100的新药研究申请，使其在潜在融资或合作讨论中具备进入2期试验的条件[65] - PUR3100在1期试验中，三个测试剂量均在五分钟内达到Tmax和Cmax，且胃肠道副作用少于静脉注射DHE[67] - 公司计划为PUR1800寻找合适合作伙伴，推进其进入2期临床试验[69] - 公司计划在2023年年中提交IND，开展PUR3100的2期临床试验，待融资或合作安排完成后启动[89] - 公司计划为PUR1800寻找合适合作伙伴推进2期临床试验[92] - 2b期临床研究25%患者给药里程碑日期为2023年6月30日，交付topline结果日期为2024年6月30日[85] - 3期临床研究相关里程碑日期待JSC提议[85] 公司合作情况 - 公司与Cipla就PUR1900的共同开发和商业化达成协议，双方分别承担60%和40%的直接成本，达成开发里程碑后可能变为50/50分担[80] - Cipla在其指定区域独家开展PUR1900的开发和商业化活动并承担费用，若成功转移生产，公司将获得该区域净销售额2%的特许权使用费[81] 公司专利情况 - 截至2023年3月31日，iSPERSE相关专利组合约有139项授权专利，其中19项为美国授权专利，另有约48项待决专利申请[74] - 截至2023年3月31日，激酶抑制剂相关的授权专利组合约有276项授权专利，其中33项为美国授权专利，另有约25项待决专利申请[74] 公司业务规划 - 公司将继续利用iSPERSE技术和专业知识，识别新的产品候选药物，拓展产品管线[71] 公司内部控制及法律情况 - 公司首席执行官和首席财务官认为截至2023年第一季度末的披露控制和程序有效[119] - 2023年第一季度公司财务报告内部控制无重大变化[121] - 截至文件提交日，公司无重大法律诉讼[123] - 公司未发现持股超5%的股东等相关方存在对公司不利的重大诉讼[124]

财务数据关键指标变化 - 2022年营收610万美元，较2021年的520万美元增加90万美元[355] - 2022年研发费用1820万美元，较2021年的1540万美元增加约280万美元[356] - 2022年一般及行政费用680万美元，较2021年的640万美元增加40万美元[357] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损2.735亿美元，现金及现金等价物余额为3560万美元[358] - 2022年经营活动净现金使用量为1940万美元，2021年为1970万美元[362][363] - 2022年投资活动净现金使用量为8.6万美元，2021年为14.4万美元[362] - 2022年融资活动提供的净现金为120万美元，2021年为4350万美元[365] - 2022年通过销售协议出售252,013股普通股，净收益约140万美元，佣金率3%[367] - 2021年12月17日注册直接发行，总收益680万美元，净收益600万美元[368] - 2021年2月16日注册直接发行，总收益4000万美元，净收益3710万美元[369] 业务合作相关 - 公司与Cipla按60%和40%比例分担PUR1900开发直接成本，Cipla达成里程碑后或使分担比例变为50/50，其他开发成本双方50/50分担[317] - 若Cipla将PUR1900在特定区域的生产转移至其指定地点，公司将获得该区域净销售额2%的特许权使用费[318] - 与强生企业创新公司的许可协议于2021年7月6日终止，相关权利回归公司[334] - 公司尚未产生任何产品销售，2022年和2021年的收入来自与Cipla的合作协议和许可协议、与JJEI的许可协议以及遗留产品的少量特许权使用费[335] - 公司主要收入来源为与Cipla和JJEI的合作及许可协议，根据ASC 606或ASC 808确认收入[335][344][345] 药物PUR1900临床进展 - PUR1900的2b期临床研究25%患者完成给药的里程碑日期为2023年6月30日，交付关键疗效和安全数据总结的日期为2024年6月30日[323] 药物PUR3100临床进展 - 美国有超3800万人患偏头痛，PUR3100若获批将成首个口服吸入式治疗急性偏头痛的二氢麦角胺药物[324] - PUR3100的一项1期临床研究有26名健康受试者参与，各剂量组耐受性良好，恶心发生率低于静脉注射二氢麦角胺，且无呕吐现象[327] - 公司计划2023年第二季度提交PUR3100的研究性新药申请，开展随机安慰剂对照2期临床研究[329] 药物PUR1800临床进展 - 公司完成PUR1800针对稳定的中重度慢性阻塞性肺疾病患者的1b期安全性、耐受性和药代动力学研究，2022年第一季度公布了topline数据[330] - PUR1800的临床研究有18名稳定慢性阻塞性肺疾病成人患者参与，采用随机、三向交叉双盲设计，每日给药14天并进行28天随访[331] - 大鼠和狗的毒理学研究分别持续6个月和9个月，结果表明PUR1800长期给药安全且耐受性良好[333] - PUR1800的顶线数据和慢性毒理学研究结果于2022年第一季度交付，并于2023年第一季度在美国过敏、哮喘和免疫学学会会议上展示[332] 公司运营成本及费用构成 - 研发费用主要包括员工相关费用、与CRO或CMO及顾问的协议费用、临床试验材料和实验室用品成本等[336] - 一般及行政费用主要包括人员薪酬、设施成本、专利申请费和法律费用等，预计未来会增加[339][340] - 研发成本在发生时计入费用，包括人员薪酬、许可费、临床试验成本等，提前支付的研发成本作为预付费用资本化并在服务期内摊销[354] 公司财务编制及估计判断 - 公司根据美国公认会计原则编制合并财务报表，需对收入确认和研发费用的应计及确认等进行估计和判断[342] 公司人员及设施情况 - 约83%的员工为研发人员，公司拥有约22,000平方英尺的办公室和研发设施[338] 公司未来预期 - 公司预计未来数年继续产生重大费用和运营亏损，因多项药物开发活动及相关投入[310] - 公司无获批销售产品，未产生产品销售收入，需完成临床开发并获监管批准才有销售可能[311]

公司财务状况及业绩变化 - 公司预计未来数年继续产生重大费用和运营亏损，开支和资本需求将大幅增加[82] - 截至2022年9月30日，公司尚未产生任何产品销售，2022年第三季度和前九个月的收入主要来自PUR1900项目与Cipla的合作和许可协议[103] - 2022年第三季度收入为187.2万美元，较2021年同期的106.9万美元增加80.3万美元[112] - 2022年第三季度研发费用为528.7万美元，较2021年同期的402.6万美元增加126.1万美元[112] - 2022年第三季度净亏损为505.2万美元，较2021年同期的818.4万美元减少313.2万美元[112] - 2022年前九个月营收436.3万美元，较2021年的471.3万美元减少35万美元[116] - 2022年前九个月研发费用1377.3万美元，较2021年的1242.3万美元增加135万美元[116] - 2022年前九个月行政费用521.2万美元，较2021年的483.7万美元增加37.5万美元[116] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损2.693亿美元，现金及现金等价物余额为4070万美元[119] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为1431万美元，2021年为1533.1万美元[123] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为7.7万美元，2021年为11.8万美元[123] - 2022年前九个月融资活动净现金流入为123万美元，2021年为3728.3万美元[123] - 2022年前九个月，公司根据销售协议出售252013股普通股，净收益约140万美元[130] - 2021年12月17日，公司完成注册直接发行，发行6745.008股可转换优先股，总收益680万美元，净收益600万美元[128] - 2021年2月16日，公司完成注册直接发行，出售100万股普通股，总收益4000万美元，净收益3710万美元[131] 公司产品临床研究进展 - PUR1900针对哮喘和囊性纤维化患者的2期安全性和有效性研究预计2023年第一季度开始给药，2024年年中公布顶线数据[82] - PUR1800已完成1b期临床研究，公司正在分析数据，结果将用于设计潜在的2期研究[82] - PUR3100的1期试验已完成患者给药，数据库锁定预计11月进行，顶线数据预计2023年第一季度初公布，共26名健康受试者参与，每组至少6人[82] - 公司与Cipla合作的PUR1900 2期临床研究于2020年7月因疫情终止，新的2期临床研究设计包括16周给药方案和8周随访[88][89] - 公司预计2023年第一季度开始2期临床研究首例患者给药，2024年年中获得顶线数据，2023年6月30日完成2期临床研究25%患者给药，2024年6月30日向JSC提交关键疗效和安全数据总结[91] - 2022年第一季度公司获得PUR1800的1b期临床研究顶线数据，该研究共招募18名稳定期COPD成人患者[92][93] - 2022年9月26日公司宣布完成PUR3100的1期试验患者给药，共招募26名健康受试者，预计2023年第一季度初发布顶线数据[100] 公司专利情况 - 截至2022年9月30日，iSPERSE相关专利组合约有135项授权专利，其中19项为美国授权专利，有效期从2024年到2037年，另有约51项待决专利申请；激酶抑制剂相关专利组合约有273项授权专利，其中32项为美国授权专利，有效期从2029年到2035年，另有约29项待决专利申请[82] 公司与Cipla合作情况 - 公司与Cipla合作开发和商业化PUR1900，公司和Cipla分别承担60%和40%的直接成本，达到特定里程碑后，Cipla将额外报销公司10%的直接成本，其他开发成本双方50/50分担，商业化后双方平分正负总自由现金流[86] - Cipla在印度等特定地区独家开展PUR1900的开发和商业化活动并承担费用，若成功转移生产，公司将获得该地区净销售额2%的特许权使用费[87] - 若开发里程碑未在适用截止日期后9个月内达成，任一方可选择终止资助额外开发成本，非终止方可按公平市场价值收购终止方权利或双方将产品货币化[90] 公司人员及设施情况 - 2022年公司聘请了首席医疗官等人员支持临床项目[83] - 公司约81%的员工为研发人员，拥有约22000平方英尺的办公室和研发设施[106] 公司股票合规情况 - 2021年7月6日至8月16日公司普通股连续30个工作日收盘价未达纳斯达克最低出价要求，2022年3月15日恢复合规[101] 产品市场潜力 - 美国有超3800万人患有偏头痛，PUR3100若获批将成为首个口服吸入式急性偏头痛DHE疗法[97]

公司业务研发进展 - 2018年公司成功对Pulmazole进行临床测试，2019年启动2期研究后因疫情停止，预计2023年第一季度启动2b期疗效研究[80] - 2018年公司完成PUR1800临床前安全研究，2021年2月首次给药，2022年第一季度获得1b期临床研究数据[80] - 2022年7月12日公司宣布对PUR3100进行1期试验给药，已招募23名患者，预计2022年第四季度获得数据[80] - 2019年公司与Cipla启动Pulmazole 2期临床研究，2020年7月因疫情终止[86] - 2023年6月30日，2b期临床研究25%的患者完成给药；2024年6月30日，公司将关键疗效和安全数据总结提交给JSC[90] - 2022年第一季度完成PUR1800的1b期安全性、耐受性和药代动力学研究并交付顶线数据[91] 公司专利情况 - 截至2022年6月30日，公司iSPERSE相关专利组合约有135项授权专利，其中19项为美国授权专利，另有约42项待决专利申请[80] - 截至2022年6月30日，公司激酶抑制剂相关专利组合约有270项授权专利，其中32项为美国授权专利，另有约28项待决专利申请[80] 公司与Cipla合作情况 - 公司与Cipla按60%和40%分别承担Pulmazole开发的直接成本，Cipla在达到特定里程碑后报销公司10%的直接成本[84] - 公司与Cipla按50/50比例分担Pulmazole其他开发成本[84] - Cipla在特定地区独家开展Pulmazole开发和商业化活动并承担费用，若成功转移生产，公司将获得该地区净销售额2%的特许权使用费[85] 公司产品市场潜力 - 美国有超3800万人患有偏头痛，PUR3100若获批将成为首个口服吸入式急性偏头痛DHE疗法[96] 公司合规与治理 - 2021年7月6日至8月16日，公司普通股连续30个工作日收盘价未达纳斯达克最低出价要求；2022年3月15日，公司重新完全符合该规则[100] - 2022年4月28日，公司董事会批准修订章程，将股东大会法定人数从多数降至三分之一[101] 公司人员与设施 - 公司约79%的员工为研发人员，拥有约22000平方英尺的办公和研发设施[106] 公司财务数据关键指标变化 - 公司预计未来几年继续产生大量费用和运营亏损，开支和资本需求将大幅增加[80] - 2022年第二季度收入为133.1万美元，2021年同期为225.4万美元，减少92.3万美元[111] - 2022年第二季度研发费用为433.7万美元，2021年同期为454.1万美元，减少20.4万美元[111] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，一般及行政费用均为160万美元[114] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，收入分别为250万美元和360万美元，减少110万美元[115] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，研发费用分别为850万美元和840万美元，增加10万美元[116] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，一般及行政费用分别为350万美元和320万美元，增加30万美元[117] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损2.642亿美元，现金及现金等价物余额为4290万美元[118] - 截至2022年6月30日，公司在研发合同上的剩余付款承诺约为570万美元，预计合作伙伴将报销240万美元[120] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，经营活动使用的净现金分别为1070万美元和1200万美元[122] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，投资活动使用的净现金分别为7.7万美元和1.8万美元[122] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，融资活动使用的净现金分别为20万美元和提供3730万美元[122] 公司融资情况 - 2021年12月17日，公司完成注册直接发行，发行6745.008股可转换优先股和认股权证，总收益680万美元，净收益600万美元[127] 公司管理层变动 - 2022年4月18日，公司董事会任命Peter Ludlum为临时首席财务官[102] 公司收入来源 - 截至2022年6月30日的三个月和六个月，公司收入主要来自与Cipla的合作和许可协议[103]

公司财务状况及预期 - 公司预计未来几年继续产生重大费用和运营亏损，开支和资本需求将大幅增加[94] - 2022年第一季度，公司收入116万美元，主要来自与Cipla的合作和许可协议；2021年第一季度收入139万美元，来自Cipla协议和JJEI许可协议[125] - 2022年第一季度研发费用414.9万美元，较2021年第一季度的385.6万美元增加29.3万美元[125] - 2022年第一季度，公司一般及行政费用197.4万美元，较2021年第一季度的161.9万美元增加35.5万美元[125] - 2022年第一季度，公司运营亏损496.3万美元，较2021年第一季度的408.5万美元增加87.8万美元[125] - 2022年第一季度，公司净亏损497.3万美元，较2021年第一季度的410.4万美元增加86.9万美元[125] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损2.596亿美元，主要源于研发和行政费用[128] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物余额为4750万美元[128] - 预计未来几年公司将持续亏损且亏损会增加，需额外资金支持运营[129] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为610万美元，2021年同期为550万美元[132][133][134] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为1万美元，2021年同期无现金使用[132][135] - 2022年第一季度融资活动净现金使用量为20万美元，2021年同期融资活动提供现金3730万美元[132][136] 公司药物研发进展 - 2018年公司成功对Pulmazole进行临床测试，2019年启动2期研究后因疫情停止，计划2023年第一季度开始2b期疗效研究[94] - 2018年公司完成PUR1800临床前安全研究，2021年2月对首位患者给药，2022年第一季度获得1b期临床研究数据[94] - 2020年公司开发PUR3100，2021年1月完成犬药代动力学研究，计划2022年第三季度开始1期临床研究[94] - 2019年公司与Cipla启动Pulmazole 2期临床研究，2020年7月因疫情终止，新2b期临床研究设计为16周给药方案[100][101] - 2023年6月30日，2b期临床研究25%的患者完成给药；2024年6月30日，公司将关键疗效和安全数据总结提交给JSC[103] - 2022年第一季度完成PUR1800的1b期安全性、耐受性和药代动力学研究并交付顶线数据[104] 公司专利情况 - 截至2022年3月31日，iSPERSE相关专利组合约有134项授权专利，其中19项为美国授权专利，有效期至2024 - 2037年，另有约54项待决专利申请[94] - 截至2022年3月31日，激酶抑制剂相关专利组合约有269项授权专利，其中32项为美国授权专利，有效期至2029 - 2035年，另有约31项待决专利申请[94] 公司与Cipla合作情况 - 公司与Cipla按60%和40%分别承担Pulmazole开发直接成本，Cipla在达到特定里程碑后报销公司10%直接成本，其他开发成本双方50/50分担[98] - Cipla在特定地区独家开展Pulmazole开发和商业化活动并承担费用，若成功转移生产，公司将获得该地区净销售额2%的特许权使用费[99] 公司合作协议条款 - 若开发里程碑在适用截止日期后九个月未达成，任一方可选择终止资助，非终止方可收购终止方权利或双方将产品货币化[102] 产品市场潜力 - 美国有超3800万人患有偏头痛，PUR3100若获批将成为首个口服吸入式急性偏头痛DHE疗法[109] 公司合规情况 - 2021年7月6日至8月16日，公司普通股连续30个工作日收盘价未达纳斯达克最低出价要求；2022年3月15日，公司恢复合规[113] 公司章程修订 - 2022年4月28日，公司董事会批准对现有章程进行修订，将股东大会法定人数从多数降至三分之一[114] 公司融资活动 - 2021年12月17日，公司完成注册直接发行，发行可转换优先股和认股权证，总收益680万美元，净收益600万美元[137] - 2021年5月，公司与HCW签订销售协议，可发售最高2000万美元普通股，截至2022年3月31日无销售[138] - 2021年2月16日，公司完成注册直接发行，发售普通股总收益4000万美元，净收益3710万美元[139] 新冠疫情影响 - 新冠疫情对公司运营的最终影响未知，可能影响公司筹集资金和药物研发计划[141][142]

Pulmazole合作成本与收益 - 公司与Cipla按60%和40%分别承担Pulmazole开发直接成本，Cipla达特定里程碑后将向公司报销10%直接成本，其他开发成本双方50/50分担[248] - 若Cipla成功转移Pulmazole在特定地区的生产，公司将获得该地区净销售额2%的特许权使用费[249] Pulmazole临床研究进展 - 2019年公司与Cipla合作启动Pulmazole的2期临床研究，2020年7月因新冠疫情终止[250] - 2021年11月8日新开发计划包括的2b期临床研究获批，采用16周给药方案和8周随访[251] - Pulmazole的2b期临床研究25%患者入组并给药的里程碑日期为2023年6月30日，交付关键疗效和安全数据总结的日期为2024年6月30日[254] - Pulmazole的3期临床研究相关里程碑日期待联合指导委员会提议，包括25%患者入组并给药、交付顶线结果、处方药用户付费法案相关日期[254] PUR1800临床研究进展 - 2022年第一季度交付PUR1800针对稳定中重度慢性阻塞性肺疾病患者的1b期临床研究的顶线数据，共18名患者入组[255][256] - PUR1800在大鼠和狗身上分别完成6个月和9个月的毒理学研究，结果支持其继续开发[258] PUR3100临床研究进展 - 美国超3800万人患偏头痛，公司开发的PUR3100若获批将成为首个用于急性偏头痛的口服吸入二氢麦角胺疗法[261] - 公司将PUR3100的初始临床研究更新为1期双盲匹配安慰剂研究和2期疗效临床研究，FDA确认长期安全性评估要求[263] - 公司预计2022年第三季度在澳大利亚启动1期临床研究患者给药，四季度获得顶线数据；2023年二季度启动2期临床研究患者给药，四季度末获得顶线数据[264] 公司收入来源 - 截至目前公司未产生产品销售，2021年和2020年的收入来自与Cipla的合作协议和许可协议、PUR1800激酶抑制剂的JJEI许可协议以及Sensory Cloud协议的特许权使用费[265] - 公司主要收入来源为与Cipla的合作协议和JJEI协议下的许可、开发和商业化安排[274] 公司人员与设施 - 公司约80%的员工为研发人员，拥有约22000平方英尺的办公室和研发设施[268] 公司财务数据关键指标变化 - 2021年公司普通股价值下降，经定量评估，商誉发生减值，记录了360万美元的全额减值费用[271][287] - 2021年营收520万美元，较2020年的1260万美元减少750万美元[288] - 2021年研发费用1540万美元，较2020年的1560万美元减少20万美元[289] - 2021年管理费用640万美元，较2020年的690万美元减少50万美元[290] - 2021年商誉减值360万美元，2020年无商誉减值[291] - 2020年认股权证诱导费用930万美元，2021年无此类交易[292] - 截至2021年12月31日，公司累计亏损2.546亿美元，现金及现金等价物余额为5380万美元[293] - 2021年经营活动净现金使用量为1970万美元，2020年为1250万美元[296] - 2021年投资活动净现金使用量为14.4万美元，2020年为28.1万美元[296] - 2021年融资活动净现金流入为4350万美元，2020年为2100万美元[296] - 2021年公司进行三次融资，共获净收益约4330万美元；2020年进行两次融资及一次认股权证行使，共获净收益约2090万美元[301][303][304][305][306][307] 公司财务政策 - 对于ASC 606范围内的合同和账户单元，当客户获得承诺的商品或服务控制权时确认收入[276] - 研发成本在发生时计入费用，包括员工薪酬、第三方合同费用等[284] - 大多数期限超过一年的租赁在资产负债表上确认为使用权资产、租赁负债和长期租赁负债[285] - 使用权资产和租赁负债根据租赁付款的现值记录，使用增量借款利率[286] - 商誉每年四季度进行减值评估，或在特定事件发生时更频繁评估[287] 公司面临的风险与不确定性 - 新冠疫情造成信贷和资本市场显著经济不确定性和波动性[309] - 公司可能无法筹集足够额外资本，或根据未来筹资额调整候选药物开发计划[309] - 无迹象表明上述举措会成功[309] - 公司未发现其他可能对财务状况产生重大影响的趋势、事件或不确定性[310] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[311]

公司业务概述 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发吸入疗法产品，管线包括Pulmazole、PUR1800和PUR3100[88][91] - 公司将利用iSPERSE技术和吸入疗法专业知识，寻找新产品候选药物，扩大产品管线[92] 公司财务状况及预期 - 公司预计至少未来几年会有大量支出和运营亏损，因持续开展药物研发活动[93] - 公司无获批产品和销售收入，将通过多种途径融资，也会与第三方合作限制商业化成本[95] - 公司普通股在2021年7月6日至8月16日连续30个工作日收盘价低于每股1美元，不符合纳斯达克最低出价要求，有180天（至2022年2月14日）合规期[113] - 为重新合规，公司普通股需在合规期内至少连续10个工作日收盘价不低于1美元，若未合规，满足条件可额外获得180天合规期，否则可能被摘牌[114] - 2021年公司未产生产品销售，收入来自与Cipla、JJEI的合作及许可协议和Sensory Cloud协议的特许权使用费，JJEI许可协议于2021年7月6日终止[115] - 2021年第三季度，公司收入110万美元，主要来自与JJEI的合作及许可协议；2020年同期收入440万美元，来自与Cipla和JJEI的合作及许可协议[124] - 2021年前三季度，公司收入470万美元，来自与Cipla和JJEI的合作及许可协议；2020年同期收入1060万美元，来自与Cipla和JJEI的合作及许可协议[128] - 2021年第三季度，研发费用400万美元，较2020年同期增加10万美元，主要因PUR3100项目支出增加，部分被PUR1800和Pulmazole项目支出减少抵消[125] - 2021年前三季度，研发费用1240万美元，较2020年同期增加10万美元，主要因PUR3100项目支出增加，部分被PUR1800和Pulmazole项目支出减少抵消[129] - 2021年第三季度，管理费用170万美元，较2020年同期减少10万美元，主要因就业成本减少，部分被法律费用增加抵消[126] - 2021年前三季度，管理费用480万美元，较2020年同期减少60万美元[128] - 2021年前九个月一般及行政费用为480万美元，较2020年同期的540万美元减少60万美元，主要因就业成本减少60万美元[130] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损2.506亿美元，主要源于研发活动和一般及行政费用；现金及现金等价物余额为5350万美元[131] - 公司预计未来几年将继续亏损且亏损会增加，需额外资金支持运营，可能通过股权发行、债务融资等方式筹集[132] - 2021年5月，公司与H.C. Wainwright and Co., LLC签订销售协议，可发售至多2000万美元普通股，销售代理佣金率为3%，截至2021年9月30日未销售[135][136] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为1530万美元，投资活动净现金使用量为11.8万美元，融资活动净现金流入为3730万美元；2020年同期分别为970万美元、19.8万美元和2100万美元[141] - 2021年前九个月经营活动净现金使用主要因净亏损1610万美元，部分被530万美元非现金调整和450万美元经营资产负债变动现金流出抵消[142] - 2020年前九个月经营活动净现金使用主要因净亏损1640万美元，部分被1090万美元非现金调整和420万美元经营资产负债变动现金流出抵消[143] - 2021年前九个月投资活动净现金使用均因购置财产和设备[145] - 2021年2月16日，公司完成向机构投资者的注册直接发行，发行2000万股普通股，每股2美元，扣除费用后入账约3710万美元[148] - 2020年7月9日，公司与投资者达成协议，行使认股权证购买1008.5741万股普通股，总收益约1360万美元[150] Pulmazole业务进展 - 2019年与Cipla签订Pulmazole开发和商业化协议，2021年修改协议，Cipla负责特定地区开发和商业化，公司在特定条件下获2%净销售特许权使用费，双方按60%和40%分担直接成本[97][103] - Pulmazole的2期研究因疫情于2020年7月终止，2b期临床研究预计2023年第一季度开始，2024年年中出顶线数据[100][104] - Pulmazole 2b期临床研究开发里程碑包括2023年6月30日25%患者给药，2024年6月30日向联合指导委员会提交关键疗效和安全数据总结[105] PUR1800业务进展 - 2019年与JJEI签订PUR1800许可、开发和商业化协议，2021年JJEI终止协议，权利回归公司，公司继续开发PUR1800[107] - 公司正在进行PUR1800针对稳定的中重度慢性阻塞性肺疾病患者的1b期安全性、耐受性和生物标志物研究，已完成入组，预计2022年第一季度出顶线数据[108] - PUR1800毒理学研究显示慢性给药安全且耐受性良好[110] PUR3100业务进展 - 公司计划开展PUR3100非临床研究，支持急性偏头痛的1期和2期临床研究[99] - PUR3100两项14天毒理学研究完成，预计2022年第一季度提交IND申请，第二季度启动一期研究[111]

公司经营亏损与费用情况 - 公司预计至少未来几年会持续产生大量费用和运营亏损[84] - 公司预计未来将继续亏损，研发和管理费用将持续增加，需额外资金支持运营[115] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损2.424亿美元[114] 公司收入情况 - 公司无获批产品销售，未产生产品销售收入[85] - 2021年公司收入来自与Cipla的合作及许可协议、与JJEI的许可协议和Sensory Cloud协议的少量特许权使用费[97] - 2021年第二季度营收225.4万美元，较2020年同期的350万美元减少124.6万美元；2021年上半年营收364.4万美元，较2020年同期的626.2万美元减少261.8万美元[107][111] 公司项目研究进展 - 2019年公司启动Pulmazole的2期研究，2020年7月因疫情终止，计划在疫情风险降低后开展2b期临床研究[88][89] - 截至季报提交时，PUR1800的1b期研究已有18名患者给药，预计2022年第一季度出顶线数据[93][94] - PUR1800大鼠和狗的毒理学研究已完成，显示慢性给药安全且耐受性良好[95] - PUR3100的非临床药代动力学和毒理学研究正在进行，计划2022年第一季度对首批患者给药，预计第四季度出数据[96] 公司合作协议情况 - 2021年5月公司通知Cipla其违反协议，双方启动争议解决程序，协议仍有效[90][91] - 2021年4月JJEI终止与公司的许可、开发和商业化协议，相关权利于7月6日回归公司[92] 公司研发费用构成 - 研发费用主要包括员工相关费用、与CRO、CMO和顾问的协议费用[99] 公司人员与设施情况 - 公司约81%的员工为研发人员，拥有约22000平方英尺的办公和研发设施[101] 公司各项费用对比 - 2021年第二季度研发费用454.1万美元，较2020年同期的318.4万美元增加135.7万美元；2021年上半年研发费用839.7万美元，较2020年同期的847.1万美元减少74万美元[107][111] - 2021年第二季度管理费用156.2万美元，较2020年同期的149万美元增加7.2万美元；2021年上半年管理费用318.1万美元，较2020年同期的370.2万美元减少52.1万美元[107][111] 公司现金及等价物情况 - 现金及现金等价物余额为5690万美元[114] - 2021年上半年，经营活动净现金使用量为1201.9万美元，投资活动净现金使用量为1.8万美元，融资活动净现金流入为3728.3万美元，现金及现金等价物净增加2524.6万美元[123] 公司股票发售与增发情况 - 2021年5月，公司与H.C. Wainwright and Co., LLC签订销售协议，可发售至多2000万美元的普通股，销售代理佣金率为3%[117][118] - 2021年5月26日，公司签订销售协议，可在市价公开发行最多2000万美元普通股，截至6月30日未出售[129] - 2021年2月16日，公司向医疗保健机构投资者定向增发2000万股普通股，每股2美元，毛收入4000万美元，扣除费用后入账约3710万美元[130] - 2021年上半年，2019和2020年发行的认股权证行权，公司发行143965股普通股，入账约20万美元[131] - 2020年上半年，公司定向增发4787553股普通股，每股1.671美元，毛收入约800万美元[132] - 2020年上半年，认股权证行权，公司发行944746股普通股，收款775美元[133] 公司现金流情况分析 - 2021年上半年经营活动净现金使用量为1200万美元，主要因净亏损800万美元，部分被120万美元非现金调整和520万美元经营资产与负债变动现金流出抵消[125] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为420万美元，主要因净亏损590万美元，被110万美元非现金调整和60万美元经营资产与负债变动现金流入抵消[126] - 2021年和2020年上半年投资活动净现金使用均因购置财产和设备[127] - 2021年上半年融资活动提供净现金3730万美元，2020年为810万美元[128] 公司面临的风险 - 新冠疫情对公司运营的最终影响未知，公司可能无法筹集足够资金，业务或受不利影响[120][121][122] 公司未来资金需求因素 - 公司未来资金需求取决于临床试验、监管审批、研发活动、人员招聘等多方面因素[124] 公司表外安排情况 - 公司无对投资者有重大影响的表外安排[134]

公司业务概述 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发吸入疗法产品，有Pulmazole、PUR1800、PUR3100等候选药物[83][86] 业务发展预期 - 预计未来几年继续产生大量费用和运营亏损，因持续开展临床试验、寻求监管批准等[88] 融资情况 - 2021年2月16日完成定向增发，出售2000万股普通股，毛收入4000万美元，净收入3710万美元[102] - 2021年2月16日完成注册直接发行，毛收入4000万美元，扣除费用后约为3710万美元[128] 收入来源 - 2021年的收入来自与Cipla的合作协议、与JJEI的许可协议以及Sensory Cloud协议的少量特许权使用费，尚无产品销售收入[103] 候选药物研究进展 - Pulmazole的2期研究于2020年7月因疫情终止，计划在疫情风险降低后开展2b期临床研究[96][97] - PUR1800的1b期研究已对5名患者给药，预计2021年Q4出顶线数据，毒理学研究预计2021年Q3出数据[100] 合作协议情况 - 2021年5月10日公司通知Cipla其违反合作协议，若30天内不履行协议，公司将终止协议并以公允价值25%重新获得Pulmazole所有权利[98] - 2021年4月JJEI终止许可协议，相关权利7月6日回归公司，公司将继续开发PUR1800[101] 业务成本相关 - 公司使用第三方进行临床开发和生产，若产品获批，将产生内部商业化费用[89] 疫情影响 - 新冠疫情对公司业务、临床试验、资金获取等方面可能产生不利影响[91][93] 人员与设施情况 - 研发人员约占员工总数的81%，拥有约22000平方英尺的办公和研发设施[105] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2021年第一季度收入为139万美元，2020年同期为276.2万美元，减少137.2万美元[112] 财务数据关键指标变化 - 费用 - 2021年第一季度研发费用为385.6万美元，2020年同期为528.7万美元，减少143.1万美元[112] - 2021年第一季度管理费用为161.9万美元，2020年同期为221.2万美元，减少59.3万美元[112] 财务数据关键指标变化 - 累计亏损与现金余额 - 截至2021年3月31日，累计亏损2.386亿美元，现金及现金等价物余额为6340万美元[116] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为549.5万美元，2020年同期为提供79.8万美元[123] - 2021年第一季度投资活动无现金使用，2020年同期为使用9.6万美元[123] - 2021年第一季度融资活动提供净现金3728.3万美元，2020年同期为提供26万美元[123] 表外安排情况 - 截至2021年3月31日，公司无重大表外安排[131]