财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度末现金及现金等价物为1630万美元，预计现金可支撑到2026年第一季度[1] - 2024年第一季度收入从150万美元增至590万美元，增加440万美元[6] - 2024年第一季度研发费用从390万美元降至350万美元，减少约40万美元[7] - 2024年第一季度一般及行政费用从220万美元降至160万美元，减少60万美元[8] - 2024年第一季度净收入从亏损440万美元转为盈利80万美元，增加520万美元[9] - 截至2024年3月31日，总资产为3039.1万美元，较2023年12月31日的3395.8万美元有所减少[13] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司停止PUR1900的2b期研究患者招募，预计2024年第三季度完成收尾工作[11] - 研究结束后，公司对PUR1900不再承担财务责任，将获得Cipla美国以外潜在未来净销售额2%的特许权使用费[11] - 2023年PUR3100的IND申请获FDA受理，收到2期研究“可开展”信函[4] - 2023年PUR1800的1b期研究结果显示其安全且耐受性良好，支持继续开发[4]

公司财务状况及资金需求 - 公司预计未来数年持续产生大量费用和运营亏损，将通过多种途径筹集资金[252] - 截至目前公司未实现产品销售，2023年和2022年的收入主要来自PUR1900与Cipla的合作协议[271] - 2023年和2022年公司主要收入来源为Cipla协议，收入按成本占比法确认，需对总成本进行估计[279] - 2023年营收730万美元，较2022年的610万美元增加120万美元，增长与Cipla协议期间的更高业务活动有关[281] - 2023年研发费用1550万美元，较2022年的1820万美元减少约270万美元，主要因PUR3100和PUR1800项目支出减少[282] - 2023年一般及行政费用650万美元，较2022年的680万美元减少约30万美元，主要因就业成本减少[283] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损2.876亿美元，主要源于研发和一般及行政费用，现金及现金等价物余额为1920万美元[284] - 预计未来几年公司将继续亏损，需额外资金支持运营，现有资金预计至少可支持未来12个月及2026年第一季度的运营[285][286] - 2023年经营活动净现金使用量为1600万美元，主要因净亏损和运营资产负债变化；投资活动净现金使用量为67.6万美元，源于购置财产设备；融资活动净现金流入为5.3万美元，来自普通股发行[288][289][291][292] - 2021年5月公司与HCW签订销售协议，可发售最高2000万美元普通股，2023年售出13100股，净收益约5.3万美元；2022年售出252013股，净收益约140万美元[294] - 新冠疫情和俄乌、巴以冲突可能导致经济不确定性和市场波动，影响公司业务和运营，公司可能无法筹集足够资金[295] PUR3100药物研发进展 - PUR3100在2020年开发，已完成三项14天毒理学研究，计划开展慢性毒理学研究，FDA要求在提交新药申请前进行长期安全性评估，需对至少100名患者进行6个月给药和50名患者进行12个月给药，并对健康哮喘患者进行安全性研究[254][255][256] - 2022年9月26日完成PUR3100一期临床研究患者给药，2023年1月4日公布结果，该药物耐受性良好，恶心发生率低于静脉注射DHE，无呕吐现象，口服吸入在所有剂量下均达到目标治疗范围的峰值暴露，Tmax在给药后5分钟出现[257][258] - 2023年9月FDA接受PUR3100的研究性新药申请并批准开展二期临床研究，预计融资或合作安排完成后启动[260] PUR1800药物研发进展 - PUR1800完成一期b临床研究，数据显示耐受性良好，无安全信号，口服吸入全身暴露低且一致，支持继续开发用于治疗AECOPD和其他炎症性呼吸道疾病，计划寻找合适合作伙伴推进二期临床试验[262][264] - PUR1800在大鼠和狗身上分别进行了6个月和9个月的毒理学研究，结果显示长期给药安全且耐受性良好，可能扩大潜在适应症和项目价值[265] PUR1900药物合作及研发进展 - 2024年1月6日对PUR1900与Cipla的合作协议进行第三次修订，除美国外市场由Cipla独家负责开发和商业化，公司将获得2%净销售额特许权使用费[266][267][270] - 2023年公司和Cipla分别承担PUR1900开发直接成本的60%和40%，其他开发成本按50/50分担[268] - 2024年1月6日至7月30日为PUR1900二期b临床研究收尾期，之后公司对美国以外市场的商业化和开发不再承担财务责任[269][270] 公司人员及成本预期 - 公司约86%的员工为研发人员，随着iSPERSE新适应症机会的确定，预计将产生额外的人员、资本和开发成本[274]

财务数据关键指标变化 - 公司预计未来几年继续产生重大费用和运营亏损，开支和资本需求将大幅增加[73] - 截至2023年9月30日，公司尚未产生任何产品销售，收入主要来自与西普拉的合作和许可协议[101] - 2023年第三季度公司收入175.3万美元，较2022年同期的187.2万美元减少11.9万美元[108] - 2023年第三季度公司净亏损377.4万美元，较2022年同期的505.2万美元减少127.8万美元[108] - 2023年第三季度研发费用为400万美元，较2022年同期的530万美元减少约130万美元[109] - 2023年和2022年第三季度的一般及行政费用均为170万美元[110] - 2023年前九个月收入为510万美元，较2022年同期的440万美元增加70万美元[111] - 2023年前九个月研发费用为1200万美元，较2022年同期的1380万美元减少约180万美元[112] - 2023年前九个月一般及行政费用为560万美元，较2022年同期的520万美元增加40万美元[113] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损2.855亿美元，现金及现金等价物余额为2130万美元[114] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为1400万美元，2022年同期为1430万美元[118] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为37.1万美元，2022年同期为7.7万美元[118] - 2023年前九个月融资活动净现金流入为5.3万美元，2022年同期为123万美元[118] - 2023年前九个月，公司根据销售协议出售13100股普通股，加权平均价格约为每股4.25美元，净收益约为5.3万美元[124] PUR1900业务线数据关键指标变化 - PUR1900的2b期研究于2023年第一季度开始给药，预计2024年下半年获得顶线数据[73] - 2019年4月15日公司与Cipla就PUR1900签订合作开发和商业化协议，初始双方分别承担60%和40%的直接成本[79][81] - 若达到开发里程碑，Cipla将向公司报销累计直接成本的10%，可能使直接成本分担比例变为50/50 [81] - 截至2023年11月6日，公司已对25%的2b期临床研究患者给药，但未在2023年6月30日前达成该里程碑[88] PUR3100业务线数据关键指标变化 - 2023年9月公司收到FDA对PUR3100的2期研究IND申请的接受函和“研究可以进行”的信件[77] - 2020年公司开发PUR3100用于治疗急性偏头痛，美国超3800万人受偏头痛困扰[89] - 2022年9月26日公司宣布澳大利亚PUR3100的1期临床研究完成患者给药，2023年1月4日公布顶线结果[92] - 2023年9月公司宣布FDA接受PUR3100的IND申请并收到“研究可进行”信函[95] PUR1800业务线数据关键指标变化 - PUR1800已完成临床前安全性研究和1b期临床研究，公司计划寻找合适合作伙伴推进其进入2期临床试验[77] - 2022年第一季度公司收到PUR1800的1b期临床研究顶线数据，并于2023年第一季度分析数据并展示结果[77] - 2022年第一季度公司完成PUR1800的1b期临床研究并公布顶线数据[97] 专利相关数据 - 截至2023年9月30日，公司iSPERSE相关专利组合约有142项授权专利，其中19项为美国授权专利，另有约57项待决专利申请[78] - 公司获得许可的激酶抑制剂相关专利组合约有276项授权专利，其中33项为美国授权专利，另有约23项待决专利申请[78] 合作协议相关 - 若西普拉成功将产品制造转移至其指定地点，公司有权获得西普拉地区净销售额2%的特许权使用费[82] - 公司与西普拉合作的2期临床研究于2019年启动，2020年7月因疫情终止[83] 研究成果发表 - 2023年6月关于吸入性伊曲康唑药物相互作用的研究在AAPS期刊发表，显示其风险低于口服伊曲康唑[74]

公司业务发展规划 - 公司预计未来数年继续产生大量费用和运营亏损，将推进PUR1900、PUR3100、PUR1800等产品的临床研究[66] - 公司计划为PUR1800寻找合适合作伙伴以推进2期临床试验[74] PUR1900产品进展 - PUR1900的2b期研究预计2024年第三季度公布顶线数据，该研究于2023年第一季度开始给药[67] - 2023年6月研究表明吸入性伊曲康唑（PUR1900）药物相互作用风险低于口服伊曲康唑[68] - 2019年4月15日公司与Cipla就PUR1900签订共同开发和商业化协议，协议永久有效，除非提前终止[82] - 若双方放弃PUR1900开发计划，将共同努力实现产品和开发计划货币化并平分收益[84] - 公司与Cipla最初分别承担60%和40%的直接成本，达成开发里程碑后，Cipla将报销累计直接成本的10%，可能使直接成本分担比例变为50/50 [85] - 若Cipla成功转移产品制造，公司将获得Cipla地区净销售额2%的特许权使用费 [86] - 公司预计PUR1900的2b期研究将在2024年第三季度公布顶线数据 [90] PUR3100产品进展 - 2023年6月公司为PUR3100提交新药研究申请，包含针对急性偏头痛患者的2期临床方案[69][74] - 2023年1月宣布PUR3100安全且耐受性良好，与静脉注射DHE相比胃肠道副作用更少[71] - 美国有超3800万人患有偏头痛，PUR3100若获批将成为首个口服吸入式急性偏头痛DHE疗法 [91] PUR1800产品进展 - PUR1800的1b期临床研究于2022年第一季度公布顶线数据，计划寻找合作伙伴推进2期临床试验 [96][98] 专利情况 - 截至2023年6月30日，iSPERSE相关专利组合约有140项授权专利，其中19项为美国授权专利，另有约49项待决专利申请[79] - 截至2023年6月30日，激酶抑制剂相关的许可专利组合约有276项授权专利，其中33项为美国授权专利，另有约25项待决专利申请[79] 2023年第二季度财务数据关键指标变化 - 2023年第二季度收入为184.4万美元，2022年同期为133.1万美元，同比增加51.3万美元 [108] - 2023年第二季度研发费用为416.5万美元，2022年同期为433.7万美元，同比减少17.2万美元 [108] - 2023年第二季度管理费用为167万美元，2022年同期为155.3万美元，同比增加11.7万美元 [108] - 2023年第二季度运营亏损为399.1万美元，2022年同期为455.9万美元，同比减少56.8万美元 [108] - 2023年第二季度净亏损为381.6万美元，2022年同期为459.5万美元，同比减少77.9万美元 [108] - 2023年第二季度研发费用为420万美元，较2022年同期的430万美元减少约20万美元[109] - 2023年第二季度一般及行政费用为170万美元，较2022年同期的160万美元增加10万美元[110] 2023年上半年财务数据关键指标变化 - 2023年上半年收入为330万美元，较2022年同期的250万美元增加90万美元[112] - 2023年上半年研发费用为800万美元，较2022年同期的850万美元减少约40万美元[113] - 2023年上半年一般及行政费用为390万美元，较2022年同期的350万美元增加40万美元[114] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损2.817亿美元，现金及现金等价物余额为2580万美元[115] - 2023年上半年经营活动使用的净现金为980万美元，2022年同期为1070万美元[119][120] - 2023年上半年投资活动使用的净现金为5.8万美元，2022年同期为7.7万美元[119] - 2023年上半年融资活动提供的净现金为5.3万美元，2022年同期使用的净现金为15.2万美元[119] - 2023年上半年，公司根据销售协议出售13100股普通股，加权平均价格约为每股4.25美元，净收益约为5.3万美元[123]

公司财务状况及展望 - 公司预计至少未来几年会持续产生大量费用和运营亏损，开支和资本需求将大幅增加[63] - 2023年3月31日结束的三个月公司收入为150万美元，2022年同期为120万美元，增长30万美元，增长与Cipla协议相关收入有关[103] - 2023年3月31日结束的三个月研发费用为390万美元，2022年同期为410万美元，减少约30万美元，主要因PUR3100和PUR1800项目支出减少，PUR1900项目支出增加部分抵消[104] - 2023年3月31日结束的三个月一般及行政费用为220万美元，2022年同期为200万美元，增加20万美元，主要因法律和专业服务成本增加[105] - 截至2023年3月31日公司累计亏损2.779亿美元，主要因研发和一般及行政费用[106] - 截至2023年3月31日公司现金及现金等价物余额为3080万美元[106] - 公司预计未来几年将继续亏损且亏损会增加，需额外资金支持运营，可能通过股权发行、债务融资等方式筹集[107] - 截至2023年3月31日的现有现金及现金等价物，可满足至少未来12个月及2024年第四季度的运营费用和资本支出需求[108] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为490万美元，主要因净亏损440万美元和经营资产负债变动导致现金流出120万美元，部分被70万美元非现金调整抵消[110] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为610万美元，主要因净亏损500万美元和经营资产负债变动导致现金流出180万美元，部分被70万美元非现金调整抵消[111] - 2023年第一季度投资活动无现金使用或提供，2022年第一季度投资活动净现金使用是因购置物业和设备[112] - 2023年第一季度融资活动提供净现金5.3万美元，源于普通股发行所得；2022年第一季度融资活动使用净现金15.2万美元，源于支付优先股发行成本[110][113] - 2021年5月与HCW签订销售协议，可发售至多2000万美元普通股，HCW佣金率为3%；2023年第一季度售出13100股，加权平均股价约4.25美元，净收益约5.3万美元[114] 产品管线及临床试验进展 - PUR1900的2b期临床试验于2023年第一季度开始给药，预计2024年年中公布顶线数据[64] - 公司计划2023年年中提交PUR3100的新药研究申请，使其在潜在融资或合作讨论中具备进入2期试验的条件[65] - PUR3100在1期试验中，三个测试剂量均在五分钟内达到Tmax和Cmax，且胃肠道副作用少于静脉注射DHE[67] - 公司计划为PUR1800寻找合适合作伙伴，推进其进入2期临床试验[69] - 公司计划在2023年年中提交IND，开展PUR3100的2期临床试验，待融资或合作安排完成后启动[89] - 公司计划为PUR1800寻找合适合作伙伴推进2期临床试验[92] - 2b期临床研究25%患者给药里程碑日期为2023年6月30日，交付topline结果日期为2024年6月30日[85] - 3期临床研究相关里程碑日期待JSC提议[85] 公司合作情况 - 公司与Cipla就PUR1900的共同开发和商业化达成协议，双方分别承担60%和40%的直接成本，达成开发里程碑后可能变为50/50分担[80] - Cipla在其指定区域独家开展PUR1900的开发和商业化活动并承担费用，若成功转移生产，公司将获得该区域净销售额2%的特许权使用费[81] 公司专利情况 - 截至2023年3月31日，iSPERSE相关专利组合约有139项授权专利，其中19项为美国授权专利，另有约48项待决专利申请[74] - 截至2023年3月31日，激酶抑制剂相关的授权专利组合约有276项授权专利，其中33项为美国授权专利，另有约25项待决专利申请[74] 公司业务规划 - 公司将继续利用iSPERSE技术和专业知识，识别新的产品候选药物，拓展产品管线[71] 公司内部控制及法律情况 - 公司首席执行官和首席财务官认为截至2023年第一季度末的披露控制和程序有效[119] - 2023年第一季度公司财务报告内部控制无重大变化[121] - 截至文件提交日，公司无重大法律诉讼[123] - 公司未发现持股超5%的股东等相关方存在对公司不利的重大诉讼[124]

财务数据关键指标变化 - 2022年营收610万美元，较2021年的520万美元增加90万美元[355] - 2022年研发费用1820万美元，较2021年的1540万美元增加约280万美元[356] - 2022年一般及行政费用680万美元，较2021年的640万美元增加40万美元[357] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损2.735亿美元，现金及现金等价物余额为3560万美元[358] - 2022年经营活动净现金使用量为1940万美元，2021年为1970万美元[362][363] - 2022年投资活动净现金使用量为8.6万美元，2021年为14.4万美元[362] - 2022年融资活动提供的净现金为120万美元，2021年为4350万美元[365] - 2022年通过销售协议出售252,013股普通股，净收益约140万美元，佣金率3%[367] - 2021年12月17日注册直接发行，总收益680万美元，净收益600万美元[368] - 2021年2月16日注册直接发行，总收益4000万美元，净收益3710万美元[369] 业务合作相关 - 公司与Cipla按60%和40%比例分担PUR1900开发直接成本，Cipla达成里程碑后或使分担比例变为50/50，其他开发成本双方50/50分担[317] - 若Cipla将PUR1900在特定区域的生产转移至其指定地点，公司将获得该区域净销售额2%的特许权使用费[318] - 与强生企业创新公司的许可协议于2021年7月6日终止，相关权利回归公司[334] - 公司尚未产生任何产品销售，2022年和2021年的收入来自与Cipla的合作协议和许可协议、与JJEI的许可协议以及遗留产品的少量特许权使用费[335] - 公司主要收入来源为与Cipla和JJEI的合作及许可协议，根据ASC 606或ASC 808确认收入[335][344][345] 药物PUR1900临床进展 - PUR1900的2b期临床研究25%患者完成给药的里程碑日期为2023年6月30日，交付关键疗效和安全数据总结的日期为2024年6月30日[323] 药物PUR3100临床进展 - 美国有超3800万人患偏头痛，PUR3100若获批将成首个口服吸入式治疗急性偏头痛的二氢麦角胺药物[324] - PUR3100的一项1期临床研究有26名健康受试者参与，各剂量组耐受性良好，恶心发生率低于静脉注射二氢麦角胺，且无呕吐现象[327] - 公司计划2023年第二季度提交PUR3100的研究性新药申请，开展随机安慰剂对照2期临床研究[329] 药物PUR1800临床进展 - 公司完成PUR1800针对稳定的中重度慢性阻塞性肺疾病患者的1b期安全性、耐受性和药代动力学研究，2022年第一季度公布了topline数据[330] - PUR1800的临床研究有18名稳定慢性阻塞性肺疾病成人患者参与，采用随机、三向交叉双盲设计，每日给药14天并进行28天随访[331] - 大鼠和狗的毒理学研究分别持续6个月和9个月，结果表明PUR1800长期给药安全且耐受性良好[333] - PUR1800的顶线数据和慢性毒理学研究结果于2022年第一季度交付，并于2023年第一季度在美国过敏、哮喘和免疫学学会会议上展示[332] 公司运营成本及费用构成 - 研发费用主要包括员工相关费用、与CRO或CMO及顾问的协议费用、临床试验材料和实验室用品成本等[336] - 一般及行政费用主要包括人员薪酬、设施成本、专利申请费和法律费用等，预计未来会增加[339][340] - 研发成本在发生时计入费用，包括人员薪酬、许可费、临床试验成本等，提前支付的研发成本作为预付费用资本化并在服务期内摊销[354] 公司财务编制及估计判断 - 公司根据美国公认会计原则编制合并财务报表，需对收入确认和研发费用的应计及确认等进行估计和判断[342] 公司人员及设施情况 - 约83%的员工为研发人员，公司拥有约22,000平方英尺的办公室和研发设施[338] 公司未来预期 - 公司预计未来数年继续产生重大费用和运营亏损，因多项药物开发活动及相关投入[310] - 公司无获批销售产品，未产生产品销售收入，需完成临床开发并获监管批准才有销售可能[311]

公司财务状况及业绩变化 - 公司预计未来数年继续产生重大费用和运营亏损，开支和资本需求将大幅增加[82] - 截至2022年9月30日，公司尚未产生任何产品销售，2022年第三季度和前九个月的收入主要来自PUR1900项目与Cipla的合作和许可协议[103] - 2022年第三季度收入为187.2万美元，较2021年同期的106.9万美元增加80.3万美元[112] - 2022年第三季度研发费用为528.7万美元，较2021年同期的402.6万美元增加126.1万美元[112] - 2022年第三季度净亏损为505.2万美元，较2021年同期的818.4万美元减少313.2万美元[112] - 2022年前九个月营收436.3万美元，较2021年的471.3万美元减少35万美元[116] - 2022年前九个月研发费用1377.3万美元，较2021年的1242.3万美元增加135万美元[116] - 2022年前九个月行政费用521.2万美元，较2021年的483.7万美元增加37.5万美元[116] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损2.693亿美元，现金及现金等价物余额为4070万美元[119] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为1431万美元，2021年为1533.1万美元[123] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为7.7万美元，2021年为11.8万美元[123] - 2022年前九个月融资活动净现金流入为123万美元，2021年为3728.3万美元[123] - 2022年前九个月，公司根据销售协议出售252013股普通股，净收益约140万美元[130] - 2021年12月17日，公司完成注册直接发行，发行6745.008股可转换优先股，总收益680万美元，净收益600万美元[128] - 2021年2月16日，公司完成注册直接发行，出售100万股普通股，总收益4000万美元，净收益3710万美元[131] 公司产品临床研究进展 - PUR1900针对哮喘和囊性纤维化患者的2期安全性和有效性研究预计2023年第一季度开始给药，2024年年中公布顶线数据[82] - PUR1800已完成1b期临床研究，公司正在分析数据，结果将用于设计潜在的2期研究[82] - PUR3100的1期试验已完成患者给药，数据库锁定预计11月进行，顶线数据预计2023年第一季度初公布，共26名健康受试者参与，每组至少6人[82] - 公司与Cipla合作的PUR1900 2期临床研究于2020年7月因疫情终止，新的2期临床研究设计包括16周给药方案和8周随访[88][89] - 公司预计2023年第一季度开始2期临床研究首例患者给药，2024年年中获得顶线数据，2023年6月30日完成2期临床研究25%患者给药，2024年6月30日向JSC提交关键疗效和安全数据总结[91] - 2022年第一季度公司获得PUR1800的1b期临床研究顶线数据，该研究共招募18名稳定期COPD成人患者[92][93] - 2022年9月26日公司宣布完成PUR3100的1期试验患者给药，共招募26名健康受试者，预计2023年第一季度初发布顶线数据[100] 公司专利情况 - 截至2022年9月30日，iSPERSE相关专利组合约有135项授权专利，其中19项为美国授权专利，有效期从2024年到2037年，另有约51项待决专利申请；激酶抑制剂相关专利组合约有273项授权专利，其中32项为美国授权专利，有效期从2029年到2035年，另有约29项待决专利申请[82] 公司与Cipla合作情况 - 公司与Cipla合作开发和商业化PUR1900，公司和Cipla分别承担60%和40%的直接成本，达到特定里程碑后，Cipla将额外报销公司10%的直接成本，其他开发成本双方50/50分担，商业化后双方平分正负总自由现金流[86] - Cipla在印度等特定地区独家开展PUR1900的开发和商业化活动并承担费用，若成功转移生产，公司将获得该地区净销售额2%的特许权使用费[87] - 若开发里程碑未在适用截止日期后9个月内达成，任一方可选择终止资助额外开发成本，非终止方可按公平市场价值收购终止方权利或双方将产品货币化[90] 公司人员及设施情况 - 2022年公司聘请了首席医疗官等人员支持临床项目[83] - 公司约81%的员工为研发人员，拥有约22000平方英尺的办公室和研发设施[106] 公司股票合规情况 - 2021年7月6日至8月16日公司普通股连续30个工作日收盘价未达纳斯达克最低出价要求，2022年3月15日恢复合规[101] 产品市场潜力 - 美国有超3800万人患有偏头痛，PUR3100若获批将成为首个口服吸入式急性偏头痛DHE疗法[97]

公司业务研发进展 - 2018年公司成功对Pulmazole进行临床测试，2019年启动2期研究后因疫情停止，预计2023年第一季度启动2b期疗效研究[80] - 2018年公司完成PUR1800临床前安全研究，2021年2月首次给药，2022年第一季度获得1b期临床研究数据[80] - 2022年7月12日公司宣布对PUR3100进行1期试验给药，已招募23名患者，预计2022年第四季度获得数据[80] - 2019年公司与Cipla启动Pulmazole 2期临床研究，2020年7月因疫情终止[86] - 2023年6月30日，2b期临床研究25%的患者完成给药；2024年6月30日，公司将关键疗效和安全数据总结提交给JSC[90] - 2022年第一季度完成PUR1800的1b期安全性、耐受性和药代动力学研究并交付顶线数据[91] 公司专利情况 - 截至2022年6月30日，公司iSPERSE相关专利组合约有135项授权专利，其中19项为美国授权专利，另有约42项待决专利申请[80] - 截至2022年6月30日，公司激酶抑制剂相关专利组合约有270项授权专利，其中32项为美国授权专利，另有约28项待决专利申请[80] 公司与Cipla合作情况 - 公司与Cipla按60%和40%分别承担Pulmazole开发的直接成本，Cipla在达到特定里程碑后报销公司10%的直接成本[84] - 公司与Cipla按50/50比例分担Pulmazole其他开发成本[84] - Cipla在特定地区独家开展Pulmazole开发和商业化活动并承担费用，若成功转移生产，公司将获得该地区净销售额2%的特许权使用费[85] 公司产品市场潜力 - 美国有超3800万人患有偏头痛，PUR3100若获批将成为首个口服吸入式急性偏头痛DHE疗法[96] 公司合规与治理 - 2021年7月6日至8月16日，公司普通股连续30个工作日收盘价未达纳斯达克最低出价要求；2022年3月15日，公司重新完全符合该规则[100] - 2022年4月28日，公司董事会批准修订章程，将股东大会法定人数从多数降至三分之一[101] 公司人员与设施 - 公司约79%的员工为研发人员，拥有约22000平方英尺的办公和研发设施[106] 公司财务数据关键指标变化 - 公司预计未来几年继续产生大量费用和运营亏损，开支和资本需求将大幅增加[80] - 2022年第二季度收入为133.1万美元，2021年同期为225.4万美元，减少92.3万美元[111] - 2022年第二季度研发费用为433.7万美元，2021年同期为454.1万美元，减少20.4万美元[111] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，一般及行政费用均为160万美元[114] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，收入分别为250万美元和360万美元，减少110万美元[115] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，研发费用分别为850万美元和840万美元，增加10万美元[116] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，一般及行政费用分别为350万美元和320万美元，增加30万美元[117] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损2.642亿美元，现金及现金等价物余额为4290万美元[118] - 截至2022年6月30日，公司在研发合同上的剩余付款承诺约为570万美元，预计合作伙伴将报销240万美元[120] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，经营活动使用的净现金分别为1070万美元和1200万美元[122] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，投资活动使用的净现金分别为7.7万美元和1.8万美元[122] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，融资活动使用的净现金分别为20万美元和提供3730万美元[122] 公司融资情况 - 2021年12月17日，公司完成注册直接发行，发行6745.008股可转换优先股和认股权证，总收益680万美元，净收益600万美元[127] 公司管理层变动 - 2022年4月18日，公司董事会任命Peter Ludlum为临时首席财务官[102] 公司收入来源 - 截至2022年6月30日的三个月和六个月，公司收入主要来自与Cipla的合作和许可协议[103]

公司财务状况及预期 - 公司预计未来几年继续产生重大费用和运营亏损，开支和资本需求将大幅增加[94] - 2022年第一季度，公司收入116万美元，主要来自与Cipla的合作和许可协议；2021年第一季度收入139万美元，来自Cipla协议和JJEI许可协议[125] - 2022年第一季度研发费用414.9万美元，较2021年第一季度的385.6万美元增加29.3万美元[125] - 2022年第一季度，公司一般及行政费用197.4万美元，较2021年第一季度的161.9万美元增加35.5万美元[125] - 2022年第一季度，公司运营亏损496.3万美元，较2021年第一季度的408.5万美元增加87.8万美元[125] - 2022年第一季度，公司净亏损497.3万美元，较2021年第一季度的410.4万美元增加86.9万美元[125] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损2.596亿美元，主要源于研发和行政费用[128] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物余额为4750万美元[128] - 预计未来几年公司将持续亏损且亏损会增加，需额外资金支持运营[129] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为610万美元，2021年同期为550万美元[132][133][134] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为1万美元，2021年同期无现金使用[132][135] - 2022年第一季度融资活动净现金使用量为20万美元，2021年同期融资活动提供现金3730万美元[132][136] 公司药物研发进展 - 2018年公司成功对Pulmazole进行临床测试，2019年启动2期研究后因疫情停止，计划2023年第一季度开始2b期疗效研究[94] - 2018年公司完成PUR1800临床前安全研究，2021年2月对首位患者给药，2022年第一季度获得1b期临床研究数据[94] - 2020年公司开发PUR3100，2021年1月完成犬药代动力学研究，计划2022年第三季度开始1期临床研究[94] - 2019年公司与Cipla启动Pulmazole 2期临床研究，2020年7月因疫情终止，新2b期临床研究设计为16周给药方案[100][101] - 2023年6月30日，2b期临床研究25%的患者完成给药；2024年6月30日，公司将关键疗效和安全数据总结提交给JSC[103] - 2022年第一季度完成PUR1800的1b期安全性、耐受性和药代动力学研究并交付顶线数据[104] 公司专利情况 - 截至2022年3月31日，iSPERSE相关专利组合约有134项授权专利，其中19项为美国授权专利，有效期至2024 - 2037年，另有约54项待决专利申请[94] - 截至2022年3月31日，激酶抑制剂相关专利组合约有269项授权专利，其中32项为美国授权专利，有效期至2029 - 2035年，另有约31项待决专利申请[94] 公司与Cipla合作情况 - 公司与Cipla按60%和40%分别承担Pulmazole开发直接成本，Cipla在达到特定里程碑后报销公司10%直接成本，其他开发成本双方50/50分担[98] - Cipla在特定地区独家开展Pulmazole开发和商业化活动并承担费用，若成功转移生产，公司将获得该地区净销售额2%的特许权使用费[99] 公司合作协议条款 - 若开发里程碑在适用截止日期后九个月未达成，任一方可选择终止资助，非终止方可收购终止方权利或双方将产品货币化[102] 产品市场潜力 - 美国有超3800万人患有偏头痛，PUR3100若获批将成为首个口服吸入式急性偏头痛DHE疗法[109] 公司合规情况 - 2021年7月6日至8月16日，公司普通股连续30个工作日收盘价未达纳斯达克最低出价要求；2022年3月15日，公司恢复合规[113] 公司章程修订 - 2022年4月28日，公司董事会批准对现有章程进行修订，将股东大会法定人数从多数降至三分之一[114] 公司融资活动 - 2021年12月17日，公司完成注册直接发行，发行可转换优先股和认股权证，总收益680万美元，净收益600万美元[137] - 2021年5月，公司与HCW签订销售协议，可发售最高2000万美元普通股，截至2022年3月31日无销售[138] - 2021年2月16日，公司完成注册直接发行，发售普通股总收益4000万美元，净收益3710万美元[139] 新冠疫情影响 - 新冠疫情对公司运营的最终影响未知，可能影响公司筹集资金和药物研发计划[141][142]

Pulmazole合作成本与收益 - 公司与Cipla按60%和40%分别承担Pulmazole开发直接成本，Cipla达特定里程碑后将向公司报销10%直接成本，其他开发成本双方50/50分担[248] - 若Cipla成功转移Pulmazole在特定地区的生产，公司将获得该地区净销售额2%的特许权使用费[249] Pulmazole临床研究进展 - 2019年公司与Cipla合作启动Pulmazole的2期临床研究，2020年7月因新冠疫情终止[250] - 2021年11月8日新开发计划包括的2b期临床研究获批，采用16周给药方案和8周随访[251] - Pulmazole的2b期临床研究25%患者入组并给药的里程碑日期为2023年6月30日，交付关键疗效和安全数据总结的日期为2024年6月30日[254] - Pulmazole的3期临床研究相关里程碑日期待联合指导委员会提议，包括25%患者入组并给药、交付顶线结果、处方药用户付费法案相关日期[254] PUR1800临床研究进展 - 2022年第一季度交付PUR1800针对稳定中重度慢性阻塞性肺疾病患者的1b期临床研究的顶线数据，共18名患者入组[255][256] - PUR1800在大鼠和狗身上分别完成6个月和9个月的毒理学研究，结果支持其继续开发[258] PUR3100临床研究进展 - 美国超3800万人患偏头痛，公司开发的PUR3100若获批将成为首个用于急性偏头痛的口服吸入二氢麦角胺疗法[261] - 公司将PUR3100的初始临床研究更新为1期双盲匹配安慰剂研究和2期疗效临床研究，FDA确认长期安全性评估要求[263] - 公司预计2022年第三季度在澳大利亚启动1期临床研究患者给药，四季度获得顶线数据；2023年二季度启动2期临床研究患者给药，四季度末获得顶线数据[264] 公司收入来源 - 截至目前公司未产生产品销售，2021年和2020年的收入来自与Cipla的合作协议和许可协议、PUR1800激酶抑制剂的JJEI许可协议以及Sensory Cloud协议的特许权使用费[265] - 公司主要收入来源为与Cipla的合作协议和JJEI协议下的许可、开发和商业化安排[274] 公司人员与设施 - 公司约80%的员工为研发人员，拥有约22000平方英尺的办公室和研发设施[268] 公司财务数据关键指标变化 - 2021年公司普通股价值下降，经定量评估，商誉发生减值，记录了360万美元的全额减值费用[271][287] - 2021年营收520万美元，较2020年的1260万美元减少750万美元[288] - 2021年研发费用1540万美元，较2020年的1560万美元减少20万美元[289] - 2021年管理费用640万美元，较2020年的690万美元减少50万美元[290] - 2021年商誉减值360万美元，2020年无商誉减值[291] - 2020年认股权证诱导费用930万美元，2021年无此类交易[292] - 截至2021年12月31日，公司累计亏损2.546亿美元，现金及现金等价物余额为5380万美元[293] - 2021年经营活动净现金使用量为1970万美元，2020年为1250万美元[296] - 2021年投资活动净现金使用量为14.4万美元，2020年为28.1万美元[296] - 2021年融资活动净现金流入为4350万美元，2020年为2100万美元[296] - 2021年公司进行三次融资，共获净收益约4330万美元；2020年进行两次融资及一次认股权证行使，共获净收益约2090万美元[301][303][304][305][306][307] 公司财务政策 - 对于ASC 606范围内的合同和账户单元，当客户获得承诺的商品或服务控制权时确认收入[276] - 研发成本在发生时计入费用，包括员工薪酬、第三方合同费用等[284] - 大多数期限超过一年的租赁在资产负债表上确认为使用权资产、租赁负债和长期租赁负债[285] - 使用权资产和租赁负债根据租赁付款的现值记录，使用增量借款利率[286] - 商誉每年四季度进行减值评估，或在特定事件发生时更频繁评估[287] 公司面临的风险与不确定性 - 新冠疫情造成信贷和资本市场显著经济不确定性和波动性[309] - 公司可能无法筹集足够额外资本，或根据未来筹资额调整候选药物开发计划[309] - 无迹象表明上述举措会成功[309] - 公司未发现其他可能对财务状况产生重大影响的趋势、事件或不确定性[310] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[311]