公司业务概述 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发吸入疗法产品，管线包括Pulmazole、PUR1800和PUR3100[88][91] - 公司将利用iSPERSE技术和吸入疗法专业知识，寻找新产品候选药物，扩大产品管线[92] 公司财务状况及预期 - 公司预计至少未来几年会有大量支出和运营亏损，因持续开展药物研发活动[93] - 公司无获批产品和销售收入，将通过多种途径融资，也会与第三方合作限制商业化成本[95] - 公司普通股在2021年7月6日至8月16日连续30个工作日收盘价低于每股1美元，不符合纳斯达克最低出价要求，有180天（至2022年2月14日）合规期[113] - 为重新合规，公司普通股需在合规期内至少连续10个工作日收盘价不低于1美元，若未合规，满足条件可额外获得180天合规期，否则可能被摘牌[114] - 2021年公司未产生产品销售，收入来自与Cipla、JJEI的合作及许可协议和Sensory Cloud协议的特许权使用费，JJEI许可协议于2021年7月6日终止[115] - 2021年第三季度，公司收入110万美元，主要来自与JJEI的合作及许可协议；2020年同期收入440万美元，来自与Cipla和JJEI的合作及许可协议[124] - 2021年前三季度，公司收入470万美元，来自与Cipla和JJEI的合作及许可协议；2020年同期收入1060万美元，来自与Cipla和JJEI的合作及许可协议[128] - 2021年第三季度，研发费用400万美元，较2020年同期增加10万美元，主要因PUR3100项目支出增加，部分被PUR1800和Pulmazole项目支出减少抵消[125] - 2021年前三季度，研发费用1240万美元，较2020年同期增加10万美元，主要因PUR3100项目支出增加，部分被PUR1800和Pulmazole项目支出减少抵消[129] - 2021年第三季度，管理费用170万美元，较2020年同期减少10万美元，主要因就业成本减少，部分被法律费用增加抵消[126] - 2021年前三季度，管理费用480万美元，较2020年同期减少60万美元[128] - 2021年前九个月一般及行政费用为480万美元，较2020年同期的540万美元减少60万美元，主要因就业成本减少60万美元[130] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损2.506亿美元，主要源于研发活动和一般及行政费用；现金及现金等价物余额为5350万美元[131] - 公司预计未来几年将继续亏损且亏损会增加，需额外资金支持运营，可能通过股权发行、债务融资等方式筹集[132] - 2021年5月，公司与H.C. Wainwright and Co., LLC签订销售协议，可发售至多2000万美元普通股，销售代理佣金率为3%，截至2021年9月30日未销售[135][136] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为1530万美元，投资活动净现金使用量为11.8万美元，融资活动净现金流入为3730万美元；2020年同期分别为970万美元、19.8万美元和2100万美元[141] - 2021年前九个月经营活动净现金使用主要因净亏损1610万美元，部分被530万美元非现金调整和450万美元经营资产负债变动现金流出抵消[142] - 2020年前九个月经营活动净现金使用主要因净亏损1640万美元，部分被1090万美元非现金调整和420万美元经营资产负债变动现金流出抵消[143] - 2021年前九个月投资活动净现金使用均因购置财产和设备[145] - 2021年2月16日，公司完成向机构投资者的注册直接发行，发行2000万股普通股，每股2美元，扣除费用后入账约3710万美元[148] - 2020年7月9日，公司与投资者达成协议，行使认股权证购买1008.5741万股普通股，总收益约1360万美元[150] Pulmazole业务进展 - 2019年与Cipla签订Pulmazole开发和商业化协议，2021年修改协议，Cipla负责特定地区开发和商业化，公司在特定条件下获2%净销售特许权使用费，双方按60%和40%分担直接成本[97][103] - Pulmazole的2期研究因疫情于2020年7月终止，2b期临床研究预计2023年第一季度开始，2024年年中出顶线数据[100][104] - Pulmazole 2b期临床研究开发里程碑包括2023年6月30日25%患者给药，2024年6月30日向联合指导委员会提交关键疗效和安全数据总结[105] PUR1800业务进展 - 2019年与JJEI签订PUR1800许可、开发和商业化协议，2021年JJEI终止协议，权利回归公司，公司继续开发PUR1800[107] - 公司正在进行PUR1800针对稳定的中重度慢性阻塞性肺疾病患者的1b期安全性、耐受性和生物标志物研究，已完成入组，预计2022年第一季度出顶线数据[108] - PUR1800毒理学研究显示慢性给药安全且耐受性良好[110] PUR3100业务进展 - 公司计划开展PUR3100非临床研究，支持急性偏头痛的1期和2期临床研究[99] - PUR3100两项14天毒理学研究完成，预计2022年第一季度提交IND申请，第二季度启动一期研究[111]

公司经营亏损与费用情况 - 公司预计至少未来几年会持续产生大量费用和运营亏损[84] - 公司预计未来将继续亏损，研发和管理费用将持续增加，需额外资金支持运营[115] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损2.424亿美元[114] 公司收入情况 - 公司无获批产品销售，未产生产品销售收入[85] - 2021年公司收入来自与Cipla的合作及许可协议、与JJEI的许可协议和Sensory Cloud协议的少量特许权使用费[97] - 2021年第二季度营收225.4万美元，较2020年同期的350万美元减少124.6万美元；2021年上半年营收364.4万美元，较2020年同期的626.2万美元减少261.8万美元[107][111] 公司项目研究进展 - 2019年公司启动Pulmazole的2期研究，2020年7月因疫情终止，计划在疫情风险降低后开展2b期临床研究[88][89] - 截至季报提交时，PUR1800的1b期研究已有18名患者给药，预计2022年第一季度出顶线数据[93][94] - PUR1800大鼠和狗的毒理学研究已完成，显示慢性给药安全且耐受性良好[95] - PUR3100的非临床药代动力学和毒理学研究正在进行，计划2022年第一季度对首批患者给药，预计第四季度出数据[96] 公司合作协议情况 - 2021年5月公司通知Cipla其违反协议，双方启动争议解决程序，协议仍有效[90][91] - 2021年4月JJEI终止与公司的许可、开发和商业化协议，相关权利于7月6日回归公司[92] 公司研发费用构成 - 研发费用主要包括员工相关费用、与CRO、CMO和顾问的协议费用[99] 公司人员与设施情况 - 公司约81%的员工为研发人员，拥有约22000平方英尺的办公和研发设施[101] 公司各项费用对比 - 2021年第二季度研发费用454.1万美元，较2020年同期的318.4万美元增加135.7万美元；2021年上半年研发费用839.7万美元，较2020年同期的847.1万美元减少74万美元[107][111] - 2021年第二季度管理费用156.2万美元，较2020年同期的149万美元增加7.2万美元；2021年上半年管理费用318.1万美元，较2020年同期的370.2万美元减少52.1万美元[107][111] 公司现金及等价物情况 - 现金及现金等价物余额为5690万美元[114] - 2021年上半年，经营活动净现金使用量为1201.9万美元，投资活动净现金使用量为1.8万美元，融资活动净现金流入为3728.3万美元，现金及现金等价物净增加2524.6万美元[123] 公司股票发售与增发情况 - 2021年5月，公司与H.C. Wainwright and Co., LLC签订销售协议，可发售至多2000万美元的普通股，销售代理佣金率为3%[117][118] - 2021年5月26日，公司签订销售协议，可在市价公开发行最多2000万美元普通股，截至6月30日未出售[129] - 2021年2月16日，公司向医疗保健机构投资者定向增发2000万股普通股，每股2美元，毛收入4000万美元，扣除费用后入账约3710万美元[130] - 2021年上半年，2019和2020年发行的认股权证行权，公司发行143965股普通股，入账约20万美元[131] - 2020年上半年，公司定向增发4787553股普通股，每股1.671美元，毛收入约800万美元[132] - 2020年上半年，认股权证行权，公司发行944746股普通股，收款775美元[133] 公司现金流情况分析 - 2021年上半年经营活动净现金使用量为1200万美元，主要因净亏损800万美元，部分被120万美元非现金调整和520万美元经营资产与负债变动现金流出抵消[125] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为420万美元，主要因净亏损590万美元，被110万美元非现金调整和60万美元经营资产与负债变动现金流入抵消[126] - 2021年和2020年上半年投资活动净现金使用均因购置财产和设备[127] - 2021年上半年融资活动提供净现金3730万美元，2020年为810万美元[128] 公司面临的风险 - 新冠疫情对公司运营的最终影响未知，公司可能无法筹集足够资金，业务或受不利影响[120][121][122] 公司未来资金需求因素 - 公司未来资金需求取决于临床试验、监管审批、研发活动、人员招聘等多方面因素[124] 公司表外安排情况 - 公司无对投资者有重大影响的表外安排[134]

公司业务概述 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发吸入疗法产品，有Pulmazole、PUR1800、PUR3100等候选药物[83][86] 业务发展预期 - 预计未来几年继续产生大量费用和运营亏损，因持续开展临床试验、寻求监管批准等[88] 融资情况 - 2021年2月16日完成定向增发，出售2000万股普通股，毛收入4000万美元，净收入3710万美元[102] - 2021年2月16日完成注册直接发行，毛收入4000万美元，扣除费用后约为3710万美元[128] 收入来源 - 2021年的收入来自与Cipla的合作协议、与JJEI的许可协议以及Sensory Cloud协议的少量特许权使用费，尚无产品销售收入[103] 候选药物研究进展 - Pulmazole的2期研究于2020年7月因疫情终止，计划在疫情风险降低后开展2b期临床研究[96][97] - PUR1800的1b期研究已对5名患者给药，预计2021年Q4出顶线数据，毒理学研究预计2021年Q3出数据[100] 合作协议情况 - 2021年5月10日公司通知Cipla其违反合作协议，若30天内不履行协议，公司将终止协议并以公允价值25%重新获得Pulmazole所有权利[98] - 2021年4月JJEI终止许可协议，相关权利7月6日回归公司，公司将继续开发PUR1800[101] 业务成本相关 - 公司使用第三方进行临床开发和生产，若产品获批，将产生内部商业化费用[89] 疫情影响 - 新冠疫情对公司业务、临床试验、资金获取等方面可能产生不利影响[91][93] 人员与设施情况 - 研发人员约占员工总数的81%，拥有约22000平方英尺的办公和研发设施[105] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2021年第一季度收入为139万美元，2020年同期为276.2万美元，减少137.2万美元[112] 财务数据关键指标变化 - 费用 - 2021年第一季度研发费用为385.6万美元，2020年同期为528.7万美元，减少143.1万美元[112] - 2021年第一季度管理费用为161.9万美元，2020年同期为221.2万美元，减少59.3万美元[112] 财务数据关键指标变化 - 累计亏损与现金余额 - 截至2021年3月31日，累计亏损2.386亿美元，现金及现金等价物余额为6340万美元[116] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为549.5万美元，2020年同期为提供79.8万美元[123] - 2021年第一季度投资活动无现金使用，2020年同期为使用9.6万美元[123] - 2021年第一季度融资活动提供净现金3728.3万美元，2020年同期为提供26万美元[123] 表外安排情况 - 截至2021年3月31日，公司无重大表外安排[131]

公司业务合作协议 - 公司与JJEI签订协议，获720万美元前期费用用于1b期临床研究，JJEI还将资助340万美元毒理学研究成本，完成1b期研究可获200万美元里程碑付款，行使许可权公司可获1400万美元期权行使费、最高3200万美元开发里程碑付款、4500万美元商业里程碑付款及1%-2%销售特许权使用费[216] - 公司与Cipla签订协议，获2200万美元前期付款，公司为Pulmazole开发投入2400万美元，之后双方各承担50%开发、监管和商业化成本，共享商业化总自由现金流[220] - 公司与Sensory Cloud签订协议，2020 - 2022年及之后特许权使用费率分别为净销售额的7%、14%、17%，许可产品累计净销售额达2000万美元后公司获100万美元里程碑付款[225] - 公司完成PUR1800的1b期临床研究可获200万美元里程碑付款，若JJEI行使许可选择权，公司还可获1400万美元选择权行使付款、最高3200万美元开发里程碑付款、4500万美元商业里程碑付款以及1% - 2%的销售特许权使用费[259] 公司业务项目进展 - 2021年2月，1b期安全、耐受性和生物标志物研究对首位稳定中重度COPD患者给药，该研究将招募15名患者[218] - 2019年启动的Pulmazole 2期研究因疫情于2020年7月终止，计划在疫情风险降低后开展2b期研究[221][222] 公司基本情况 - 公司约85%员工为研发人员，拥有22119平方英尺研发设施[229] - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发新型吸入治疗产品，利用iSPERSE技术，有Pulmazole、PUR3100、PUR1800等项目[209][210][211] - 公司无获批销售产品，未产生产品销售收入，通过发行普通股、许可协议、合作和非稀释性赠款为运营提供资金[212] - 公司预计未来几年持续产生大量费用和运营亏损，将通过股权或债务融资等方式为运营提供资金[213] - 公司主要通过出售股权证券、定期贷款、许可和合作协议融资，需筹集额外资金以继续产品开发和商业化[257] - 若无法筹集额外资金，公司可能延迟、缩减或停止产品开发和商业化，寻求早期合作或放弃技术和产品权利[258] - 公司采用ASC 606确认收入，仅在可能收回对价时应用五步模型[238] 公司收入情况 - 2020年公司收入主要来自Cipla和JJEI协议收入及Sensory Cloud销售FEND产生的少量特许权使用费，2019年收入来自Cipla协议[227] - 2020年公司营收为1263.4万美元，2019年为791万美元，增长472.4万美元，主要因JJEI许可协议增加690万美元，部分被Cipla协议减少220万美元抵消[252] - 2020年公司主要收入来源为JJEI和Cipla协议，2019年主要为Cipla协议[241] 公司费用情况 - 2020年研发费用为1560.9万美元，2019年为1284.5万美元，增加276.4万美元，主要因PUR1800和PUR3100项目增加440万和30万美元，就业成本增加110万美元，固定费用和实验室服务增加60万美元，部分被Pulmazole临床试验成本减少360万美元抵消[253] - 2020年一般及行政费用为688.7万美元，2019年为848.9万美元，减少160.2万美元，主要因就业成本减少120万美元，专利和法律费用减少10万美元，2019年支付给CFFT的里程碑付款减少30万美元[254] - 2019年商誉减值730万美元，2020年未发生商誉减值[255] - 2020年公司与现有投资者进行认股权证行使激励交易，发行新认股权证公允价值为930万美元，记录为认股权证激励费用[256] 公司资金状况 - 截至2020年12月31日，公司有3170万美元无限制现金，累计亏损2.345亿美元，2020年经营活动使用约1250万美元[257] - 2020年12月31日公司现有现金及现金等价物和预期利息收入预计可支持至少12个月运营费用和资本支出需求[260] - 2020年公司通过出售普通股、行使认股权证和预融资认股权证筹集净收益2100万美元，2021年2月通过出售普通股筹集总收益4000万美元[261] - 2020年经营活动净现金使用量为1250万美元，主要因净亏损1930万美元，部分被1150万美元非现金调整和470万美元经营资产负债变动现金流出抵消；2019年经营活动净现金提供量为320万美元，主要因净亏损2060万美元被1010万美元非现金调整和1370万美元经营资产负债变动现金流入抵消[263][264] - 2020年和2019年投资活动净现金使用主要因购买财产和设备[266] - 2020年融资活动净现金提供量为2100万美元，源于两次发行普通股、行使认股权证等；2019年融资活动净现金提供量为1770万美元，源于上半年多次发行普通股和行使预融资认股权证[267] - 2021年2月16日公司完成注册直接发行，出售2000万股普通股，总收益4000万美元，同时发行130万份认股权证[269] - 2020年7月9日公司现有认股权证行使带来约1360万美元总收益，同时发行新认股权证；4月20日注册直接发行出售4787553股普通股，总收益约800万美元，同时发行认股权证[271][274] - 2019年公司多次融资，包括1月31日和2月5日、2月12日、4月8日的发行，总收益分别为120万、250万、1650万美元，扣除费用后净收益分别为300万、1460万美元[275][277][278] 公司研发合同承诺 - 截至2020年12月31日，公司研发合同剩余付款承诺约110万美元[280]