公司亏损情况 - 公司自成立以来每年均出现净亏损，2019年上半年净亏损约750万美元，截至2019年6月30日累计亏损约7770万美元[90] - 公司预计至少未来几年将继续产生重大费用和不断增加的运营亏损，费用将大幅增加[91] - 2019年第二季度净亏损为281.5万美元，较2018年的358.5万美元减少77万美元，降幅21%[113] - 2019年上半年净亏损为752.1万美元，较2018年的559.7万美元增加192.4万美元，增幅34%[118] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损约7770万美元，营运资金约200万美元，现金及现金等价物约440万美元[123][124] 公司收入预期 - 公司预计在成功完成产品开发并获得营销批准之前不会从产品销售中获得收入，预计需要在RP - G28商业化之前筹集额外资金[92] - 公司至今未产生任何收入，预计在获得RP - G28或其他产品候选药物监管批准并商业化之前，不会从产品销售中获得显著收入[134] 研发费用情况 - 从成立到2019年6月30日，公司已产生约3920万美元的研发费用，预计未来将增加研发费用[93] - 2019年第二季度研发费用为143.3万美元，较2018年的187.1万美元减少43.8万美元，降幅23%[113] - 2019年上半年研发费用为500.8万美元，较2018年的272.1万美元增加228.7万美元，增幅84%[118] - 2019年第二季度研发费用减少主要因Liberatus临床试验在2019年3月达到入组目标后逐步结束[114] - 2019年上半年研发费用增加因Liberatus临床试验持续推进至2019年3月完成入组[119] 临床试验进展 - 2019年3月公司宣布完成“Liberatus”3期临床试验的患者招募，7月宣布最后一名患者完成最后一次访视，预计2019年第四季度初公布数据[88] 公司资产情况 - 截至2019年6月30日，公司按公允价值计量的资产中现金和货币市场基金为4380494美元[107] - 公司使用市场法确定所有1级和2级货币市场基金和有价证券的公允价值，货币市场基金按1美元稳定资产净值估值[107] - 截至2019年6月30日，公司累计其他综合收益主要包括与可供出售债务证券相关的临时未实现收益，该期间无已实现损益[108] 会计政策与估计 - 公司将研发成本在发生时费用化，不可退还的研发预付款在活动执行或货物收到时费用化[109] - 公司关键会计估计自2018年12月31日以来无重大变化[102] 公司身份与准则适用 - 公司作为新兴成长型公司，可延迟采用某些会计准则，直至适用于私人公司，且享有部分豁免和简化报告要求，将保持该身份至2020年6月29日后的财年最后一天、年总收入至少达10.7亿美元、被视为大型加速申报公司或前三年发行超10亿美元非可转换债务[111][112] 其他费用情况 - 2019年第二季度专利成本为6.99万美元，较2018年的4.83万美元增加2.17万美元，增幅45%；一般及行政费用为134.5万美元，较2018年的168.7万美元减少34.1万美元，降幅20%[113] - 2019年上半年专利成本为11.86万美元，较2018年的11.14万美元增加7218美元，增幅6%；一般及行政费用为249.9万美元，较2018年的281.3万美元减少31.4万美元，降幅11%[118] - 专利成本增加因专利维护、申请等费用的时间安排；一般及行政费用减少主要因薪资和招聘费用降低；其他收入增加因投资高收益短期有价债务证券[115][116][117] - 专利成本相对稳定；一般及行政费用减少主要因薪资、股票期权和招聘费用降低；其他收入增加因投资高收益短期有价债务证券[120][121][122] 现金流量情况 - 2019年上半年经营活动使用现金约1040万美元，主要因净亏损约750万美元，营运资金账户变动约320万美元部分抵消；投资活动提供现金约700万美元，源于出售有价证券；融资活动无现金流入[126][127][128][129] - 2019年上半年经营活动使用现金增加主要因净亏损增加和营运资金账户变动，其中应付账款减少约210万美元，应计费用减少约110万美元[127] - 投资活动中，2019年上半年出售有价证券提供现金用于Liberatus临床试验，2019年和2018年上半年分别有1600美元和2000美元用于购买办公家具和设备[128] 融资情况 - 公司与Aspire Capital签订普通股购买协议，经修订后可通过出售普通股获得最高650万美元收益，截至2019年6月30日，未向其出售或发行普通股[130][131] - 2018年11月5日完成PIPE融资，净收益约550万美元，总收益600万美元，其中140万美元分配给认股权证，460万美元分配给B系列可转换优先股[132] - PIPE融资出售6000股B系列可转换优先股，每股面值1000美元，初始转换价格每股1.30美元，附带认股权证可购买总计2307685股普通股[132] - 部分PIPE融资投资者以1:1比例将A系列可转换优先股换为C系列可转换优先股，每股面值1000美元，初始转换价格每股1.64美元[133] 资金需求与来源 - 公司预计随着RP - G28研发、临床试验及商业化活动开展，费用将增加，需要大量额外资金维持运营[134] - 基于当前运营计划，现有现金及现金等价物、利息和未来根据Aspire购买协议出售普通股所得款项，可支持公司运营至2019年[135] - 未来资本需求取决于RP - G28等产品候选药物临床开发进展、FDA审批结果及成本、EMA等机构对RP - G28试验的接受度等因素[136] - 在产品销售产生大量收入之前，公司预计通过股权发行、债务融资等多种方式满足资金需求，可能导致股权稀释或放弃部分权利[137] 资产负债表外安排与信息披露 - 公司2019年6月30日前无适用SEC法规定义的资产负债表外安排[139] - 作为“较小报告公司”，无需提供市场风险定量和定性披露信息[140]

财务亏损情况 - 公司自成立以来每年均出现净亏损，2019年第一季度净亏损约470万美元，截至2019年3月31日累计亏损约7490万美元[91] - 公司预计至少未来几年将继续产生重大费用和增加运营亏损，需在RP - G28商业化前筹集额外资金[93] - 2019年第一季度净亏损为470.5766万美元，较2018年同期的201.269万美元增加269.3076万美元，增幅134%[115] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损约7490万美元[121] 研发费用情况 - 自成立至2019年3月31日，公司研发费用约为3710万美元，预计未来将增加研发费用[94] - 2019年第一季度研发费用为357.4855万美元，较2018年同期的84.9683万美元增加272.5172万美元，增幅321%[115] 产品临床进展 - 2019年3月公司宣布完成3期临床试验的患者招募，预计2019年第四季度初公布数据，3期临床计划包括两项设计相似的验证性临床试验[89] - 公司主要产品候选药物RP - G28是口服高纯度低聚半乳糖，正处于治疗乳糖不耐受的3期临床开发阶段，有望成为首个获FDA批准治疗乳糖不耐受的药物[88] 资产情况 - 截至2019年3月31日，公司按公允价值计量的资产总计8282744美元，其中现金和货币市场基金5516748美元，公司债务证券1518976美元，商业票据1247020美元[107] - 截至2019年3月31日，公司可供出售债务证券的摊余成本为2765408美元，未实现收益为588美元，公允价值为2765996美元[109] - 截至2019年3月31日，公司营运资金约470万美元，现金、现金等价物和有价证券投资约830万美元[122] 收入情况 - 公司目前没有获批销售的产品，自成立以来未从产品销售中获得任何收入[90] 费用预测 - 公司预计若RP - G28获批商业化，一般及行政费用将增加，可能包括董事和高管责任保险费用增加等[99] 公允价值层级情况 - 2019年第一季度公司在公允价值层级中无转移情况[106] 其他费用变化 - 2019年第一季度专利成本为4.8625万美元，较2018年同期的6.3088万美元减少1.4463万美元，降幅23%[115] - 2019年第一季度一般及行政费用为115.3577万美元，较2018年同期的112.5891万美元增加2.7686万美元，增幅2%[115] - 2019年第一季度总运营成本和费用为477.7057万美元，较2018年同期的203.8662万美元增加273.8395万美元，增幅134%[115] 现金流量情况 - 2019年第一季度经营活动净现金使用量约650万美元，投资活动净现金流入424.9449万美元[123] 融资情况 - 2018年11月私募融资净收益约550万美元，总收益600万美元分配为：认股权证140万美元，B系列可转换优先股460万美元[129] - 公司与Aspire Capital的普通股购买协议可提供最高650万美元资金，截至2019年3月31日未出售或发行普通股[127][128] 业务发展影响因素 - 公司RP - G28及未来可能开发的其他候选产品成功推进临床开发的能力[134] - 寻求并获得FDA批准的结果、成本和时间[134] - 美国以外监管机构接受RP - G28三期试验及相关研究作为欧盟审批依据的意愿[134] - 公司扩大研发活动的需求[134] - 确保和建立商业化及制造能力的相关成本[134] - 公司RP - G28及未来可能开发的其他候选产品的市场接受度[134] - 公司获取、授权或投资业务、产品、候选产品和技术的成本[134] - 公司维持、扩大和保护知识产权组合范围的能力[134] 资产负债表外安排情况 - 公司2019年3月31日前无适用SEC法规定义的资产负债表外安排[136] 信息披露情况 - 作为“较小报告公司”，公司无需提供市场风险定量和定性披露信息[137]

财务状况与资金风险 - 公司自成立以来每年均有净亏损，且目前无获批上市产品，未来预计继续亏损且运营现金流为负，亏损可能在未来几年显著增加[134][135] - 完成RP - G28在美国提交新药申请（NDA）和在欧盟提交上市许可申请（MAA）的工作需要大量额外资金，若监管机构要求额外研究或试验，费用将进一步增加且申请时间可能延迟[137] - 公司可能通过发行股权或债务证券等方式筹集资金，发行股权证券会导致股东股权稀释，债务融资可能有影响业务的限制性条款[139] - 截至2018年12月31日，公司有联邦净运营亏损结转约5400万美元，2028年开始到期，利用这些亏损结转可能受限[246] - 公司可能向Aspire Capital出售至多650万美元的普通股[227] - 公司董事和高管的赔偿要求可能减少公司可用资金，以满足股东对公司的成功索赔[241] RP - G28研发与审批风险 - 公司无法确定RP - G28能否获得监管批准，获得NDA或MAA批准是漫长、昂贵且不确定的过程，即使获批也可能有销售限制[140][141] - 公司已完成RP - G28的2a期和2b期临床试验，2017年8月与FDA就3期项目达成部分共识，但部分临床、非临床和化学、制造及控制（CMC）项目待商定[142] - 若FDA等监管机构不同意RP - G28的批准终点，公司需完成额外临床试验，这可能对业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[145] - 临床试验的启动、招募和完成延迟会增加产品开发成本，限制RP - G28的监管批准，延迟或暂停原因众多[146][147] - 临床开发任何阶段都可能失败，早期临床试验结果不能预测未来，3期临床试验可能无法为NDA批准提供足够支持[149][151] - RP - G28可能有不良副作用，会中断、延迟或停止临床试验，导致无法获得营销批准或限制销售[153] RP - G28商业化风险 - 若出现意外安全问题、资金不足或合作方违约等情况，会增加商业化成本和费用，延迟或阻碍产品销售产生显著收入[154][156] - 第三方支付方的报销决策会影响产品定价和市场接受度，若报销不足产品难以广泛使用[157] - 2003年美国MMA法案改变医保药品报销方式，建立D部分扩大门诊处方药覆盖但限制治疗类别药物数量，还引入新报销方法，可能使产品价格降低，非政府支付方也可能随之降低支付[158] - 2010年美国ACA法案旨在扩大医保覆盖、控制医疗支出等，预计扩大药品回扣、改变医保D部分覆盖要求，给药品定价施压，增加公司监管负担和运营成本，虽有废除和替换意图但至今未通过相关法律[160] - RP - G28获批后商业成功取决于市场接受度，受产品标签、替代疗法、临床效果、报销情况等多种因素影响，若接受度不足公司可能无法盈利[173][174][175] - 公司目前无内部销售、分销和营销能力，需投入大量资源开发或与第三方合作，且可能对第三方活动控制有限，未来收入可能依赖第三方努力；公司可能寻求合作开发和商业化RP - G28，但面临竞争，合作安排复杂且可能不成功[176][177] - 公司与第三方合作开发和商业化RP - G28可能会失去部分或全部控制权，若无法达成合适合作，将增加成本并限制商业化区域[178] 生产与监管风险 - 公司不打算自行生产RP - G28，与RSM有生产活性成分的协议，但无商业供应协议，依赖第三方制造商存在无法达成协议、协议违约、协议终止等风险，可能导致产品审批或商业化延迟、成本增加、无法满足需求等[165][166][167][171] - 若FDA、EMA等监管机构不批准未来合同制造商的生产设施，公司可能无法商业化RP - G28，制造商需满足监管要求，否则产品可能不获批或被召回[168] - 即使RP - G28获批，仍面临持续监管要求，若违反规定监管机构可能采取多种措施，包括限制产品、撤回批准等[169][170][172] - 若违反医疗欺诈和滥用法律或政府价格报告法律，公司可能面临民事或刑事处罚，过去几年有药企因多种促销和营销活动被起诉[162][164] 市场竞争风险 - 公司面临来自生物技术和制药公司的竞争，潜在竞争对手资源丰富，可能使RP - G28过时和无竞争力[179] 运营与管理风险 - 公司大部分运营外包给第三方，若第三方不遵守规定，产品开发和商业化可能延迟或停止[181] - 公司开展国际业务关系面临不同监管要求、知识产权保护等多种风险[183] - 公司推进RP - G28商业化需扩大运营和增加人员，现有管理、人员和系统可能不足以支持增长[184] - 公司可能无法吸引和留住关键人员和顾问，失去关键员工会严重损害业务战略实施能力[186][187] 财务报告与内部控制风险 - 公司需遵守萨班斯 - 奥克斯利法案第404条，若无法维持有效财务报告内部控制，会影响投资者信心和股价[191][192] - 公司披露控制和程序存在固有局限性，可能无法防止或检测所有错误或欺诈行为[193][194] - 公司员工可能存在不当行为，包括违反监管标准和内幕交易，会严重损害公司业务[195] 产品责任与保险风险 - 公司面临产品责任风险，若产品责任索赔成功，可能承担巨额赔偿并限制产品商业化[196] - 公司产品责任险费用高昂且可能不足以赔偿损失，未来或无法以合理成本维持足够保险额度[197] - 公司目前有一般责任险、就业实践责任险、工人补偿险和董事及高级职员责任险等，临床试验责任险水平符合行业标准，但不确定能否维持足够保额[198] 公司战略与发展风险 - 公司未来会评估和考虑收购、重组和业务合并，但目前无相关协议或共识[200] 知识产权风险 - 公司商业成功部分取决于专利和商业秘密保护，但不确定能否获得、维持和执行有效专利，现有和未来专利可能面临挑战[201] - 涉及RP - G28的部分制药组合物和使用方法专利若支付相关费用且无基于监管延迟的期限延长，将于2030年到期[204] - 公司可能无法获得所有产品候选或相关方法的专利，计划在美国和其他国家提交分案或继续专利申请[206] - 公司可能依赖商业秘密保护技术，但商业秘密难保护，员工等可能泄露信息，执法成本高且结果不可预测[207] - 公司没有关于RP - G28物质组成的专利，可能限制其在FDA橙皮书中列出专利的能力，也可能使竞争对手在不侵权的情况下销售产品[208] - 公司因专利和其他知识产权权利的诉讼或其他程序可能产生巨额成本，且存在专利被判定无效或不可执行的风险[209] - 公司可能侵犯他人知识产权，这可能阻碍或延迟产品开发、商业化，增加成本，还可能面临诉讼和赔偿[211] - 若未根据哈奇 - 韦克斯曼法案等获得专利期限延长和数据独占权，公司业务可能受损，RP - G28美国专利可能符合最长5年的专利期限延长条件，但存在无法获批或获批期限短的风险，若无延期其专利预计2030年到期[161] 股权结构与公司治理风险 - 公司高管、董事和主要股东持有约15.8%的已发行股本，能对股东审批事项施加重大影响[230] - 公司作为新兴成长型公司，可享受减少披露要求的豁免，豁免期限至2020年6月29日之后的财年结束、年总收入至少达10.7亿美元、被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值超7亿美元）或在过去三年发行超10亿美元的非可转换债务[231][232] - 2018年12月26日，公司收到纳斯达克通知，因其普通股收盘价连续30个工作日低于1美元，不再符合持续上市的最低出价要求[234] - 公司有180个日历日（至2019年6月24日）的初始合规期，需在该期间内使普通股收盘价连续10个工作日达到或超过1美元以重新符合最低出价要求[235] - 若到2019年6月24日仍未符合最低出价要求，公司可能获得第二个180个日历日的宽限期，但需满足公开持股市值等持续上市要求，并书面通知有意通过反向股票分割等方式纠正最低出价不足问题[236] - 公司受特拉华州法律第203条规定约束，持有超15%已发行有表决权股票的人，在取得该比例股票交易日期起三年内不得与公司合并或联合，除非按规定方式获批[240] - 公司修订重述的公司章程和细则规定，授权董事人数只能由董事会决议更改[239] - 公司修订重述的公司章程和细则规定，董事会或股东可修订或废除公司细则[239] - 公司修订重述的公司章程和细则规定，股东不得召集特别股东大会或填补董事会空缺[239] - 公司修订重述的公司章程和细则规定，董事会有权不经股东批准发行优先股，其权利由董事会决定，可作为“毒丸计划”防止收购[239] - 公司修订重述的公司章程和细则规定，股东无累积投票权，持有多数已发行普通股的股东可选举所有董事[239] - 公司修订重述的公司章程和细则规定，股东在股东大会上提出事项或提名董事选举须遵守预先通知规定[239] 股东回报风险 - 公司从未支付过普通股股息，预计可预见未来也不会支付，股东只能依靠股票增值获得回报[245]