财务数据和关键指标变化 - 本季度总收入约90万美元，较2019年同期减少60万美元，主要因新冠疫情影响，非必要患者就诊减少，导致FastPack检测数量下降，且报销难题也影响了诊断产品销售 [32] - 本季度G&A费用为200万美元，上年同期约30万美元，增长主要源于5月下旬完成的反向合并交易产生的一次性费用及上年未发生的上市公司费用 [33] - 本季度总研发费用约60万美元，上年同期为70万美元，本季度与路易维尔大学合作的治疗研究费用约35万美元，高于去年的20万美元；诊断方面，本季度新冠抗体检测开发成本约25万美元，上年同期与Sekisui的诊断开发项目成本约50万美元，该项目于2019年5月终止 [34][36] - 2021财年第一季度运营亏损增至260万美元，上年同期为50万美元，主要因G&A费用增加及产品销售下降导致毛利减少 [37] - 2021财年第一季度净亏损为1860万美元，上年同期为60万美元，主要因根据GAAP规则，本季度需记录与2004年发行的一系列认股权证相关的1620万美元非现金衍生负债 [38] - 公司目前持有约1600万美元现金，有100万美元剩余债务，主要来自反向合并前的工资保护计划资金和融资保险费，现金状况足以按当前预期速度支持运营至2022年 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 治疗业务 - 公司拥有多个治疗产品候选管线，包括AS1411、ALAN、RAS - F小分子候选药物和STARS血液净化系统等 [9][13][15][19] - AS1411已在10年前对100多名晚期癌症患者进行了1期和2期试验，耐受性良好，无严重副作用，部分患者癌症消失或肿瘤大幅缩小，公司计划明年初开展针对新冠治疗的1/2期人体试验 [12][11] - ALAN计划在今年年底针对急性髓系白血病进行IND启用研究，预计2021年开始1期人体试验 [14] - RAS - F小分子候选药物计划在2021年开始临床前IND启用研究，目前正与路易维尔大学合作从约160种化合物中筛选出一种先导药物候选物 [15][16][53] - STARS血液净化系统在6月获得一项相关专利，概念验证已通过体外测试，处于早期开发阶段 [20] 诊断业务 - 公司已将FastPack系统商业化近20年，除少数直接客户外，主要通过独家经销商Sekisui销售，Sekisui持有公司超9%的流通普通股，在中国除外的全球范围内独家分销FastPack至2022年5月 [21] - 6月公司向FDA提交FastPack PRO系统新冠抗体检测的紧急使用授权申请，并在申请待批期间开始销售，上月末已开始有限发货，目前正努力实现新FastPack PRO分析仪的全面生产 [23] - 路易维尔大学已开始使用FastPack PRO系统的新冠抗体检测对数百名患者样本进行独立验证研究，预计持续数月，未来几个月公司计划提高产能 [24] - 公司将为FastPack PRO提供另一种细胞纤连蛋白（cFN）中风评估测试，预计未来一两个月获得CE标志，以便在欧洲和其他认可CE标志的地区商业化 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司主要是一家治疗公司，大部分资源投入治疗产品候选项目，认为这是实现最大潜在回报、最大市场机会和为股东创造价值的最佳途径 [29] - 公司与路易维尔大学建立了多个合作开发项目，认为该大学是推进这些项目的宝贵合作伙伴，同时也在寻求其他战略合作伙伴，以推进有前景的药物候选物的临床开发 [16][17] - 诊断市场竞争激烈，面临医疗保险和私人保险公司报销减少以及短期疫情影响等逆风，公司认为诊断业务的收入或盈利能力并非衡量公司长期价值的关键指标，药物候选物的潜在商业化进展才是更好的衡量标准 [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为尽管药物开发过程困难且缓慢，但由于拥有多个具有多种用途的药物候选平台技术，增加了临床试验成功的机会，对治疗药物开发的未来持乐观态度 [18] - 公司认为新冠抗体检测只是公司在改善人们健康和生活方面的众多领域之一，更重要的是治疗方面的AS1411，该药物候选物有望帮助治疗多种病毒性疾病 [42] 其他重要信息 - 迈克·海恩斯（Mike Haynes）作为名人顾问和代言人加入公司，他曾通过FastPack测试发现前列腺癌并康复，公司期待与他在推广FastPack系统方面合作 [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FastPack PRO何时开始确认收入，能否提供定价、测试数量和短期潜在规模的指导 - 公司预计本季度开始确认新冠抗体检测的销售收入，并随着PRO分析仪制造的增加，收入将在接下来的季度逐步增长，但目前不会提供定价或销售数量的具体指导，且认为不能仅围绕新冠抗体检测建立长期业务，治疗方面的AS1411更重要 [42] 问题2: ALAN和AS1411针对新冠治疗的IND提交和人体试验时间 - AS1411针对新冠治疗的IND计划在10月提交，2021年初开始人体试验；ALAN针对急性髓系白血病的IND计划在2021年第二季度提交，人体试验随后不久进行 [44] 问题3: Antisoma对AS1411进行的1期安全工作为何让公司有信心进入2期 - Antisoma对免疫受损且健康状况恶化的晚期癌症患者进行了1期和多期2期试验，该药物的安全性良好，从未达到最大耐受剂量，适体的安全性优势明显 [45] 问题4: G&A费用中未来作为上市公司的运行率是多少 - 不会排除之前提到的一次性成本，因为非经常性G&A成本的节省可能会被未来作为上市公司的更高成本所抵消 [47] 问题5: 资产负债表上的1600万美元现金的未来烧钱率和可用时长 - 公司认为1600万美元大约可支持两年的运营，目前扣除诊断销售的收入后，G&A和研发费用的现金消耗预计每季度约200万美元或更少，但新机会或意外挑战可能会改变这一情况 [48] 问题6: 新冠临床试验的大致情况，包括患者数量和潜在结果 - 临床试验将分多个组进行，一组使用AS1411单独治疗，另一组使用AS1411加标准治疗（目前为瑞德西韦），预计共约500名患者，分布在约20个地点，试验终点约10天左右 [51] 问题7: ALAN在急性髓系白血病治疗中会作为单一疗法还是联合疗法 - 公司希望ALAN作为单一疗法，但急性髓系白血病和大多数癌症一样具有异质性，最有效的疗法往往是联合疗法，因此最终可能是ALAN与化疗药物（如阿糖胞苷）联合使用 [52] 问题8: RAS - F项目的开发阶段、下次更新时间及内容 - RAS - F项目目前正与路易维尔大学合作从约160种化合物中筛选出一种先导药物候选物，计划2021年初开始临床前IND启用研究，届时将提供项目进展和更详细的时间表更新 [53]

产品销售数据 - 自成立以来，FastPack产品销售额已超1亿美元[137] - 2020年第二季度净产品销售额约484000美元，较2019年同期的约561000美元减少约76000美元，降幅14%[150][152] - 2020年第二季度关联方产品净销售额约为42万美元，较2019年同期的约95万美元减少约53.1万美元，降幅56%[153] 合作资金往来 - 2016年5月至2018年1月，积水化学因特定开发里程碑向公司支付约550万美元[145] - 公司需向积水化学支付90万美元，包括50万美元研发预支费用和40万美元开发及临床前研究费用，已于2020年7月21日全额支付[147] 认股权证负债情况 - 2020年6月30日，认股权证负债规模达1620万美元，对资产负债表和运营结果产生重大影响[148] 营收数据 - 2020年第二季度营收090万美元，较2019年同期的151万美元减少060万美元，降幅40%[150][151] 费用数据 - 2020年第二季度总费用3473725美元，较2019年同期的2036257美元增加1437468美元[150] - 2020年第二季度其他费用净额16008650美元，较2019年同期的68993美元增加15939657美元[150] - 2020年第二季度产品销售成本增至35.5万美元，占产品销售额的73%，2019年同期为31.7万美元，占比56%[154] - 2020年第二季度关联方产品销售成本降至45.2万美元，占关联方产品销售额的108%，2019年同期为66.1万美元，占比70%[155] - 2020年第二季度一般及行政费用增至200万美元，2019年同期为30万美元，主要因员工/董事股份支付费用、专业费用、工资费用和保险费用增加[156] - 2020年第二季度研发成本（不含关联方）增至约59.7万美元，2019年同期约为14.8万美元；关联方研发成本降至0，2019年同期约为53.9万美元[158][159] - 2020年第二季度其他费用约为1600万美元，2019年同期约为10万美元，主要因认股权证负债确认和许可证期权到期[162] 亏损数据 - 2020年第二季度运营亏损2569658美元，较2019年同期的525422美元增加2044236美元[150] - 2020年第二季度净亏损18578905美元，较2019年同期的594565美元增加17984340美元[150] 营运资金与现金情况 - 截至2020年6月30日，公司净营运资金赤字约为1560万美元，3月31日为370万美元；现金约为230万美元，3月31日约为20万美元[164] - 2020年第二季度经营活动使用现金220万美元，2019年同期为20万美元；投资活动使用现金40万美元，2019年同期为10万美元；融资活动提供现金480万美元，2019年同期为20万美元[168] 股权融资情况 - 2020年6月30日后，公司通过两次注册直接发行向机构投资者出售股权证券获得1800万美元，流动性显著改善[163] 财务控制评价 - 公司管理层认为截至2020年6月30日的披露控制和程序有效，反向资本重组交易未对财务报告内部控制产生重大影响[177][178]

公司业务研发情况 - 公司自成立以来专注于调节肠道微生物群的治疗产品开发，唯一候选产品RP - G28用于治疗乳糖不耐受，2019年9月其3期临床试验未达主要和次要终点，目前无进一步开发工作[83][84] - 公司预计在成功完成产品候选开发并获得营销批准之前不会从产品销售中获得收入，可能需要数年时间且存在重大不确定性[89] 公司研发费用情况 - 截至2020年3月31日，公司自成立以来已产生约3960万美元的研发费用，自2019年7月完成RP - G28的3期临床试验后，研发费用显著降低[90] - 2020年第一季度研发费用约1820美元，较2019年的3574855美元减少约360万美元，降幅100%[112][113] 公司合并情况 - 2020年1月15日，公司与Qualigen签订合并协议，Ritter的全资子公司将与Qualigen合并，Qualigen作为Ritter的全资子公司存续[87] - 公司预计与拟议的合并相关，一般和行政费用将增加，可能涉及外部顾问、律师和会计师费用增加[94] 公司资产公允价值情况 - 2020年3月31日，公司按公允价值计量的资产总计5805061美元，均为货币市场基金，属一级输入；2019年3月31日，按公允价值计量的资产总计8075681美元，包括货币市场基金、公司债务证券和商业票据[101] - 公司使用市场法确定一级和二级货币市场基金及有价证券的公允价值，货币市场基金按1美元稳定资产净值估值[101] - 截至2019年3月31日，投资分类为可供出售债务证券和商业票据，累计其他综合损失主要包括可供出售债务证券的临时未实现收益；2020年3月31日无此类证券[102] 公司成本费用处理方式 - 公司将研发成本在发生时费用化，不可退还的研发预付款在活动执行或货物收到时费用化[103] - 公司在编制财务报表时需估计应计费用，主要服务提供商按月或在达到合同里程碑时开具发票，公司定期与服务提供商确认估计准确性并进行必要调整[104] 公司关键财务指标变化 - 2020年第一季度专利成本约3800美元，较2019年的49000美元减少约45000美元，降幅92%[112][114] - 2020年第一季度一般及行政费用约2209468美元，较2019年的1153577美元增加约110万美元，增幅92%[112][115] - 2020年第一季度其他收入约547707美元，较2019年的71291美元增加约50万美元，增幅668%[112][117] - 2020年第一季度净亏损约1667372美元，较2019年的4705766美元减少约300万美元，降幅65%[112] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损约8200万美元，净营运资金约450万美元，现金及现金等价物约600万美元[118][119][124][125] - 2020年第一季度经营活动净现金使用约120万美元，投资活动无现金变动，融资活动净现金流入约540万美元[120] 公司资金获取情况 - 截至2020年3月31日，Aspire Purchase Agreement可提供最高650万美元资金，本季度出售约180万股普通股，获得约50万美元收益[126] - 2018年11月私募融资净收益约550万美元，总收益600万美元分配给认股权证140万美元，B系列可转换优先股460万美元[127] - 2019年11月与AGP签订ATM协议，最高可发售8030917美元普通股，本季度出售约1680万股，净收益约430万美元[129][130]

合并相关风险与条款 - 若合并未完成，公司可能需向Qualigen支付10万美元终止费[145] - 合并协议规定，若在2020年1月15日至合并完成期间，另一方发生重大不利变化，任一方可拒绝完成合并，但某些类型变化除外[147] - 合并后，Alpha Capital Anstalt预计持有Ritter超过25%的完全摊薄后流通证券，其持有的衍生证券受9.9%“限制”条款约束[156] - 按当前换股比例估算，合并前Ritter的证券持有人预计在合并后公司中拥有约7.5%的完全摊薄股权[157] - 合并后公司可能需提前筹集额外资金，若通过发行股权证券筹集，可能导致股东所有权大幅稀释[160] - 合并协议中的条款可能阻碍公司以有利价格与其他方进行业务合并[161] - 若合并条件未满足或合并协议终止，公司可能被纳斯达克非自愿摘牌[164] - 与合并相关的诉讼可能使公司承担重大成本、分散管理层注意力，并可能延迟或禁止合并[165] - 若合并未完成，公司可能需支付10万美元终止费给Qualigen[171] - 若合并完成，合并前Ritter证券持有人预计在完全摊薄基础上拥有合并后公司约7.5%的股份[178] - 合并可能无法及时完成或根本无法完成，若未完成公司业务可能受重大影响，股价可能下跌，还可能被纳斯达克强制摘牌[170][172][173] - 合并将导致Ritter发生所有权变更，其净营业亏损结转和某些其他税收属性将受限或消除，也可能影响Qualigen和合并后公司[287] 遗留资产变现与激励 - 遗留高管若协助特定遗留变现项目，将有权获得相当于该项目净收益30%的现金奖金[152] - Qualigen同意最多投入35万美元支持公司进行遗留资产变现[179][180][194] 财务状况 - 2019年12月31日财年公司净亏损1010万美元，累计亏损达8030万美元[184] - 公司自成立以来一直亏损，预计未来仍将继续亏损[184] - 截至2019年6月30日，公司股东权益低于250万美元，不符合纳斯达克上市规则5550(b)(1) [274] 人员情况 - 截至年报日期，公司仅有5名全职员工[188] 反向股票分割影响 - 拟议的反向股票分割可能无法长期提高合并后公司的股价，还可能降低其普通股的流动性[166][167] - 反向股票分割可能导致合并后公司总市值下降[169] RP - G28产品相关 - RP - G28的Liberatus 3期临床试验失败，严重损害公司股价和筹集资金能力[185][192][193] - 若合并未完成且无法为RP - G28的持续开发筹集足够资金，公司可能停止运营[175][186] - RP - G28是纯度超95%的纯化GOS产品[199] - 若合并未完成，公司或探索将RP - G28作为膳食补充剂开发和商业化[198] - 公司无法保证将RP - G28作为膳食补充剂时无需提交NDI通知，否则可能面临FDA执法行动[199] - 近年美国等市场对膳食补充剂监管压力增大，新法规或新解释可能带来额外限制[200] - RP - G28可能有不良副作用，会影响营销批准、商业化或使公司面临卖方责任[201] - 即使RP - G28获监管批准，后续仍可能面临开发和监管难题，违规会面临巨额罚款[204] - 若营销违反医疗欺诈和滥用法律或政府价格报告法律，公司可能面临民事或刑事处罚[206] - 第三方支付方的报销决策会影响RP - G28的定价和市场接受度，若报销不足，产品可能无法成功商业化[218] - 若产品未获医生、患者和医疗支付方的充分认可，公司可能无法盈利，推广产品可能需大量资源且不一定成功[224] - 若合并未完成，公司继续开发RP - G28将面临激烈竞争，成功竞争取决于产品商业化、疗效、价格等多方面[250][252] - 产品责任索赔可能导致临床试验参与者退出、试验点或项目终止[258] 行业法规影响 - 美国大量研发中的药物里，仅小部分能完成FDA监管流程并商业化[196] - 2003年美国MMA法案改变了医保对药品的覆盖和支付方式，可能使公司产品价格降低，非政府支付方也可能随之减少支付[219] - 2010年美国ACA法案预计会扩大药品回扣、改变医保覆盖要求，可能对药品定价施压，增加公司监管负担和运营成本，目前该法案面临挑战[221] 业务合作风险 - 公司未来合作安排可能不成功，依赖合作会面临多种风险[210][212] - 公司依赖第三方制造商和服务提供商，存在无法达成协议、协议被违约或终止等风险[213][216] - 外包功能存在第三方表现不达标、信息被盗用等风险，公司员工数量少，内部资源有限，难以识别和监控第三方服务提供商[217] OTC药品业务情况 - OTC药品业务竞争激烈，公司若未完成合并继续发展OTC产品，可能因无法有效竞争而使盈利受负面影响[226] - 公司目前无内部销售、分销和营销能力，若未完成合并继续运营，需投入大量资源发展这些能力或与第三方合作，且面临诸多风险[227] 知识产权相关 - 公司商业成功依赖专利保护，但无法确定专利能否获批、能否抵御挑战以及是否涵盖产品特定用途，这可能影响吸引第三方合作[228] - 涉及RP - G28的制药组合物和使用方法专利若支付相关费用且无基于监管延迟的期限延长，将于2030年到期，公司会尝试减轻专利到期影响[233] - 公司可能依赖商业秘密保护技术，但商业秘密难保护，员工等可能泄露信息，维权成本高且结果不可预测，国外法院保护意愿有时较低[236] - 公司没有针对RP - G28物质成分的专利，可能限制将专利列入FDA橙皮书的能力，也可能影响产品创收及吸引第三方合作[237] - 公司可能因专利等知识产权诉讼产生大量成本，且存在专利被判定无效或不可执行的风险[239] - 公司可能侵犯他人知识产权，导致产品开发和商业化受阻或成本增加[240] - 若被诉专利侵权，公司证明不侵权或专利无效难度大，可能需承担高额费用和损失[241] - 不确定他人是否已就公司待申请技术提交专利申请，竞争对手可能有优先专利申请权[242][243] - 部分竞争对手资源更丰富，能更有效承担复杂专利诉讼成本，诉讼不确定性会影响公司融资和吸引合作[244] - 公司专利组合的获取和维护依赖遵守政府专利机构要求，不遵守可能导致专利权利丧失[245] - 公司可能面临员工不当使用或披露前雇主商业秘密的指控，商业秘密保护困难[246][247] - 公司未为RP - G28产品开发商标，未来商标注册可能遇阻，影响商标保护和执行[249] 保险与证券相关 - 公司一般责任险保额为200万美元[260] - 公司可根据与A.G.P./Alliance Global Partners的协议出售至多约800万美元的普通股[268] 股价与上市合规 - 2019年10月28日起，公司普通股连续30个工作日收盘价低于1美元，需在2020年4月27日前恢复合规[276] - 公司作为新兴成长型公司，可享受相关报告豁免至2020年12月31日[272] - 公司股价波动可能受合并交易、诉讼成本、市场环境等多种因素影响[262][264][265] - 证券分析师不发布研究报告、发布不准确或不利报告可能导致公司股价和交易量下降[266] - 公司普通股若被纳斯达克摘牌，可能会在OTC市场交易，影响股票流动性并带来诸多不利后果[279] 公司治理与赔偿 - 特拉华州法律规定，持有公司超过15%有表决权股票的人，在取得该比例股票之日起三年内，除非按规定方式获批，否则不得与公司合并或联合[281] - 公司董事和高管的赔偿索赔可能减少公司可用资金[282] - 公司章程规定，若公司在收到赔偿书面索赔后60天内（预支费用索赔为20天）未全额支付，索赔人可对公司提起诉讼[282] - 公司董事会有权更改董事授权人数、修订或废除公司章程[283] - 股东不能召集特别会议或填补董事会空缺，无累积投票权，提出议案或提名董事需遵守提前通知规定[283] - 董事会有权不经股东批准发行优先股，可能作为“毒丸计划”防止敌意收购[283] - DGCL第145条允许公司在特定条件下对董事或高管进行赔偿[284] - 公司已与董事和高管签订赔偿协议，并有权为相关人员购买保险[285] - 赔偿义务可能使公司使用大量资金，损害公司业务和财务状况[286] 税收属性限制 - 若公司发生“所有权变更”（特定股东在滚动三年内累计股权价值变化超过50个百分点），净营业亏损结转和某些其他税收属性将受限或消除[287]

财务亏损情况 - 公司自成立以来每年均有净亏损，2019年前九个月净亏损约970万美元，截至2019年9月30日累计亏损约7990万美元[90] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损约7990万美元，净营运资金约10万美元，现金及现金等价物约200万美元[112][122][123] 产品临床试验情况 - 公司唯一候选产品RP - G28的3期临床试验“Liberatus”于2019年3月完成入组，7月完成最后患者访视，9月宣布该试验未达主要和次要终点[87] 研发费用情况 - 自成立至2019年9月30日，公司研发费用约3950万美元，随着3期临床试验完成和暂停开发，研发费用显著降低[94] - 若恢复RP - G28的临床开发或开展其他候选产品的临床开发，研发费用和一般及行政费用预计将增加[95][98] - 2019年第三季度研发费用约103.7万美元，较2018年的346万美元减少约242.3万美元，降幅70%[112] - 2019年前三季度研发费用约604.5万美元，较2018年的618.1万美元减少约13.6万美元，降幅2%[117] 资产负债情况 - 2019年9月30日，公司按公允价值计量的资产中，货币市场基金为179.163万美元，无负债[106] - 2019年前九个月，公司可供出售债务证券的出售或到期无实现损益，截至2019年9月30日无此类证券[107] - 截至2019年9月30日，公司无适用SEC法规定义的资产负债表外安排[140] 收入预期情况 - 公司预计在成功完成产品开发并获得营销批准后才会有产品销售收入，这可能需要数年且存在重大不确定性[93] - 公司至今未产生任何收入，预计在获得RP - G28或其他候选产品的监管批准并商业化之前，不会从产品销售中获得可观收入[133] 战略规划情况 - 公司于2019年10月聘请A.G.P.作为财务顾问，探索和评估提升股东价值的战略替代方案[88] 运营费用情况 - 公司运营费用自RP - G28的3期临床试验完成后显著降低，并在公布试验结果后进一步削减[92] - 公司自RP - G28的3期临床试验完成后运营费用显著降低，宣布试验结果后进一步削减运营费用，后续将按需继续削减[134] 其他财务指标变化情况 - 2019年第三季度专利成本约2.1万美元，较2018年的5.9万美元减少约3.8万美元，降幅65%[112] - 2019年前三季度专利成本约13.9万美元，较2018年的17万美元减少约3.1万美元，降幅18%[117] - 2019年第三季度其他收入约1.3万美元，较2018年的1.7万美元减少约0.4万美元，降幅24%[112] - 2019年前三季度其他收入约11.8万美元，较2018年的6.5万美元增加约5.3万美元，增幅81%[117] 现金流量情况 - 2019年前三季度经营活动净现金使用约1290万美元，投资活动净现金提供约700万美元，融资活动无现金提供[124] 融资情况 - 公司与Aspire Capital的普通股购买协议可提供至多650万美元资金，截至2019年9月30日未出售或发行普通股；2018年11月私募融资净收益约550万美元[128][130] - PIPE融资结束时持有A类可转换优先股的投资者按1:1比例将其A类可转换优先股换为C类可转换优先股，C类可转换优先股每股面值1000美元，初始转换价为每股1.64美元[131] - 2019年11月6日公司与A.G.P.签订销售协议，可不时通过其出售普通股，总发行价最高为3673159美元，协议将于发行出售所有配售股份或2022年8月1日较早发生者自动终止[132] 资金需求及影响情况 - 基于当前运营计划，公司现有现金及现金等价物加上利息、Aspire采购协议和/或ATM协议所得款项，可支持运营费用和资本支出至2020年第一季度[135] - 公司继续运营需要大量额外资金，尤其是恢复RP - G28或其他候选产品的开发活动时，且进行战略交易也需额外资金[136] - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，普通股股东权益将被稀释，证券条款可能对其权利产生不利影响；债务融资可能有限制性契约；通过第三方融资可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[137] 高管薪酬调整情况 - 2019年10月15日公司对首席执行官、首席财务官和首席战略官的聘用要约函进行修订，三位高管同意递延部分年薪，分别为70200美元、33000美元和53820美元[138][139] 会计准则及报告要求情况 - 公司选择使用《JOBS法案》规定的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则，财务报表可能与遵守上市公司生效日期的公司不可比[110] - 公司作为新兴成长型公司，直到2020年6月29日之后的财年最后一天、年总收入至少达10.7亿美元、被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值超7亿美元）或前三年发行超10亿美元非可转换债券时，才不再享有相关豁免和简化报告要求[111] - 作为“较小报告公司”，公司无需提供Regulation S - K第3项要求的信息[141]

公司亏损情况 - 公司自成立以来每年均出现净亏损，2019年上半年净亏损约750万美元，截至2019年6月30日累计亏损约7770万美元[90] - 公司预计至少未来几年将继续产生重大费用和不断增加的运营亏损，费用将大幅增加[91] - 2019年第二季度净亏损为281.5万美元，较2018年的358.5万美元减少77万美元，降幅21%[113] - 2019年上半年净亏损为752.1万美元，较2018年的559.7万美元增加192.4万美元，增幅34%[118] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损约7770万美元，营运资金约200万美元，现金及现金等价物约440万美元[123][124] 公司收入预期 - 公司预计在成功完成产品开发并获得营销批准之前不会从产品销售中获得收入，预计需要在RP - G28商业化之前筹集额外资金[92] - 公司至今未产生任何收入，预计在获得RP - G28或其他产品候选药物监管批准并商业化之前，不会从产品销售中获得显著收入[134] 研发费用情况 - 从成立到2019年6月30日，公司已产生约3920万美元的研发费用，预计未来将增加研发费用[93] - 2019年第二季度研发费用为143.3万美元，较2018年的187.1万美元减少43.8万美元，降幅23%[113] - 2019年上半年研发费用为500.8万美元，较2018年的272.1万美元增加228.7万美元，增幅84%[118] - 2019年第二季度研发费用减少主要因Liberatus临床试验在2019年3月达到入组目标后逐步结束[114] - 2019年上半年研发费用增加因Liberatus临床试验持续推进至2019年3月完成入组[119] 临床试验进展 - 2019年3月公司宣布完成“Liberatus”3期临床试验的患者招募，7月宣布最后一名患者完成最后一次访视，预计2019年第四季度初公布数据[88] 公司资产情况 - 截至2019年6月30日，公司按公允价值计量的资产中现金和货币市场基金为4380494美元[107] - 公司使用市场法确定所有1级和2级货币市场基金和有价证券的公允价值，货币市场基金按1美元稳定资产净值估值[107] - 截至2019年6月30日，公司累计其他综合收益主要包括与可供出售债务证券相关的临时未实现收益，该期间无已实现损益[108] 会计政策与估计 - 公司将研发成本在发生时费用化，不可退还的研发预付款在活动执行或货物收到时费用化[109] - 公司关键会计估计自2018年12月31日以来无重大变化[102] 公司身份与准则适用 - 公司作为新兴成长型公司，可延迟采用某些会计准则，直至适用于私人公司，且享有部分豁免和简化报告要求，将保持该身份至2020年6月29日后的财年最后一天、年总收入至少达10.7亿美元、被视为大型加速申报公司或前三年发行超10亿美元非可转换债务[111][112] 其他费用情况 - 2019年第二季度专利成本为6.99万美元，较2018年的4.83万美元增加2.17万美元，增幅45%；一般及行政费用为134.5万美元，较2018年的168.7万美元减少34.1万美元，降幅20%[113] - 2019年上半年专利成本为11.86万美元，较2018年的11.14万美元增加7218美元，增幅6%；一般及行政费用为249.9万美元，较2018年的281.3万美元减少31.4万美元，降幅11%[118] - 专利成本增加因专利维护、申请等费用的时间安排；一般及行政费用减少主要因薪资和招聘费用降低；其他收入增加因投资高收益短期有价债务证券[115][116][117] - 专利成本相对稳定；一般及行政费用减少主要因薪资、股票期权和招聘费用降低；其他收入增加因投资高收益短期有价债务证券[120][121][122] 现金流量情况 - 2019年上半年经营活动使用现金约1040万美元，主要因净亏损约750万美元，营运资金账户变动约320万美元部分抵消；投资活动提供现金约700万美元，源于出售有价证券；融资活动无现金流入[126][127][128][129] - 2019年上半年经营活动使用现金增加主要因净亏损增加和营运资金账户变动，其中应付账款减少约210万美元，应计费用减少约110万美元[127] - 投资活动中，2019年上半年出售有价证券提供现金用于Liberatus临床试验，2019年和2018年上半年分别有1600美元和2000美元用于购买办公家具和设备[128] 融资情况 - 公司与Aspire Capital签订普通股购买协议，经修订后可通过出售普通股获得最高650万美元收益，截至2019年6月30日，未向其出售或发行普通股[130][131] - 2018年11月5日完成PIPE融资，净收益约550万美元，总收益600万美元，其中140万美元分配给认股权证，460万美元分配给B系列可转换优先股[132] - PIPE融资出售6000股B系列可转换优先股，每股面值1000美元，初始转换价格每股1.30美元，附带认股权证可购买总计2307685股普通股[132] - 部分PIPE融资投资者以1:1比例将A系列可转换优先股换为C系列可转换优先股，每股面值1000美元，初始转换价格每股1.64美元[133] 资金需求与来源 - 公司预计随着RP - G28研发、临床试验及商业化活动开展，费用将增加，需要大量额外资金维持运营[134] - 基于当前运营计划，现有现金及现金等价物、利息和未来根据Aspire购买协议出售普通股所得款项，可支持公司运营至2019年[135] - 未来资本需求取决于RP - G28等产品候选药物临床开发进展、FDA审批结果及成本、EMA等机构对RP - G28试验的接受度等因素[136] - 在产品销售产生大量收入之前，公司预计通过股权发行、债务融资等多种方式满足资金需求，可能导致股权稀释或放弃部分权利[137] 资产负债表外安排与信息披露 - 公司2019年6月30日前无适用SEC法规定义的资产负债表外安排[139] - 作为“较小报告公司”，无需提供市场风险定量和定性披露信息[140]

财务亏损情况 - 公司自成立以来每年均出现净亏损，2019年第一季度净亏损约470万美元，截至2019年3月31日累计亏损约7490万美元[91] - 公司预计至少未来几年将继续产生重大费用和增加运营亏损，需在RP - G28商业化前筹集额外资金[93] - 2019年第一季度净亏损为470.5766万美元，较2018年同期的201.269万美元增加269.3076万美元，增幅134%[115] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损约7490万美元[121] 研发费用情况 - 自成立至2019年3月31日，公司研发费用约为3710万美元，预计未来将增加研发费用[94] - 2019年第一季度研发费用为357.4855万美元，较2018年同期的84.9683万美元增加272.5172万美元，增幅321%[115] 产品临床进展 - 2019年3月公司宣布完成3期临床试验的患者招募，预计2019年第四季度初公布数据，3期临床计划包括两项设计相似的验证性临床试验[89] - 公司主要产品候选药物RP - G28是口服高纯度低聚半乳糖，正处于治疗乳糖不耐受的3期临床开发阶段，有望成为首个获FDA批准治疗乳糖不耐受的药物[88] 资产情况 - 截至2019年3月31日，公司按公允价值计量的资产总计8282744美元，其中现金和货币市场基金5516748美元，公司债务证券1518976美元，商业票据1247020美元[107] - 截至2019年3月31日，公司可供出售债务证券的摊余成本为2765408美元，未实现收益为588美元，公允价值为2765996美元[109] - 截至2019年3月31日，公司营运资金约470万美元，现金、现金等价物和有价证券投资约830万美元[122] 收入情况 - 公司目前没有获批销售的产品，自成立以来未从产品销售中获得任何收入[90] 费用预测 - 公司预计若RP - G28获批商业化，一般及行政费用将增加，可能包括董事和高管责任保险费用增加等[99] 公允价值层级情况 - 2019年第一季度公司在公允价值层级中无转移情况[106] 其他费用变化 - 2019年第一季度专利成本为4.8625万美元，较2018年同期的6.3088万美元减少1.4463万美元，降幅23%[115] - 2019年第一季度一般及行政费用为115.3577万美元，较2018年同期的112.5891万美元增加2.7686万美元，增幅2%[115] - 2019年第一季度总运营成本和费用为477.7057万美元，较2018年同期的203.8662万美元增加273.8395万美元，增幅134%[115] 现金流量情况 - 2019年第一季度经营活动净现金使用量约650万美元，投资活动净现金流入424.9449万美元[123] 融资情况 - 2018年11月私募融资净收益约550万美元，总收益600万美元分配为：认股权证140万美元，B系列可转换优先股460万美元[129] - 公司与Aspire Capital的普通股购买协议可提供最高650万美元资金，截至2019年3月31日未出售或发行普通股[127][128] 业务发展影响因素 - 公司RP - G28及未来可能开发的其他候选产品成功推进临床开发的能力[134] - 寻求并获得FDA批准的结果、成本和时间[134] - 美国以外监管机构接受RP - G28三期试验及相关研究作为欧盟审批依据的意愿[134] - 公司扩大研发活动的需求[134] - 确保和建立商业化及制造能力的相关成本[134] - 公司RP - G28及未来可能开发的其他候选产品的市场接受度[134] - 公司获取、授权或投资业务、产品、候选产品和技术的成本[134] - 公司维持、扩大和保护知识产权组合范围的能力[134] 资产负债表外安排情况 - 公司2019年3月31日前无适用SEC法规定义的资产负债表外安排[136] 信息披露情况 - 作为“较小报告公司”，公司无需提供市场风险定量和定性披露信息[137]

财务状况与资金风险 - 公司自成立以来每年均有净亏损，且目前无获批上市产品，未来预计继续亏损且运营现金流为负，亏损可能在未来几年显著增加[134][135] - 完成RP - G28在美国提交新药申请（NDA）和在欧盟提交上市许可申请（MAA）的工作需要大量额外资金，若监管机构要求额外研究或试验，费用将进一步增加且申请时间可能延迟[137] - 公司可能通过发行股权或债务证券等方式筹集资金，发行股权证券会导致股东股权稀释，债务融资可能有影响业务的限制性条款[139] - 截至2018年12月31日，公司有联邦净运营亏损结转约5400万美元，2028年开始到期，利用这些亏损结转可能受限[246] - 公司可能向Aspire Capital出售至多650万美元的普通股[227] - 公司董事和高管的赔偿要求可能减少公司可用资金，以满足股东对公司的成功索赔[241] RP - G28研发与审批风险 - 公司无法确定RP - G28能否获得监管批准，获得NDA或MAA批准是漫长、昂贵且不确定的过程，即使获批也可能有销售限制[140][141] - 公司已完成RP - G28的2a期和2b期临床试验，2017年8月与FDA就3期项目达成部分共识，但部分临床、非临床和化学、制造及控制（CMC）项目待商定[142] - 若FDA等监管机构不同意RP - G28的批准终点，公司需完成额外临床试验，这可能对业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[145] - 临床试验的启动、招募和完成延迟会增加产品开发成本，限制RP - G28的监管批准，延迟或暂停原因众多[146][147] - 临床开发任何阶段都可能失败，早期临床试验结果不能预测未来，3期临床试验可能无法为NDA批准提供足够支持[149][151] - RP - G28可能有不良副作用，会中断、延迟或停止临床试验，导致无法获得营销批准或限制销售[153] RP - G28商业化风险 - 若出现意外安全问题、资金不足或合作方违约等情况，会增加商业化成本和费用，延迟或阻碍产品销售产生显著收入[154][156] - 第三方支付方的报销决策会影响产品定价和市场接受度，若报销不足产品难以广泛使用[157] - 2003年美国MMA法案改变医保药品报销方式，建立D部分扩大门诊处方药覆盖但限制治疗类别药物数量，还引入新报销方法，可能使产品价格降低，非政府支付方也可能随之降低支付[158] - 2010年美国ACA法案旨在扩大医保覆盖、控制医疗支出等，预计扩大药品回扣、改变医保D部分覆盖要求，给药品定价施压，增加公司监管负担和运营成本，虽有废除和替换意图但至今未通过相关法律[160] - RP - G28获批后商业成功取决于市场接受度，受产品标签、替代疗法、临床效果、报销情况等多种因素影响，若接受度不足公司可能无法盈利[173][174][175] - 公司目前无内部销售、分销和营销能力，需投入大量资源开发或与第三方合作，且可能对第三方活动控制有限，未来收入可能依赖第三方努力；公司可能寻求合作开发和商业化RP - G28，但面临竞争，合作安排复杂且可能不成功[176][177] - 公司与第三方合作开发和商业化RP - G28可能会失去部分或全部控制权，若无法达成合适合作，将增加成本并限制商业化区域[178] 生产与监管风险 - 公司不打算自行生产RP - G28，与RSM有生产活性成分的协议，但无商业供应协议，依赖第三方制造商存在无法达成协议、协议违约、协议终止等风险，可能导致产品审批或商业化延迟、成本增加、无法满足需求等[165][166][167][171] - 若FDA、EMA等监管机构不批准未来合同制造商的生产设施，公司可能无法商业化RP - G28，制造商需满足监管要求，否则产品可能不获批或被召回[168] - 即使RP - G28获批，仍面临持续监管要求，若违反规定监管机构可能采取多种措施，包括限制产品、撤回批准等[169][170][172] - 若违反医疗欺诈和滥用法律或政府价格报告法律，公司可能面临民事或刑事处罚，过去几年有药企因多种促销和营销活动被起诉[162][164] 市场竞争风险 - 公司面临来自生物技术和制药公司的竞争，潜在竞争对手资源丰富，可能使RP - G28过时和无竞争力[179] 运营与管理风险 - 公司大部分运营外包给第三方，若第三方不遵守规定，产品开发和商业化可能延迟或停止[181] - 公司开展国际业务关系面临不同监管要求、知识产权保护等多种风险[183] - 公司推进RP - G28商业化需扩大运营和增加人员，现有管理、人员和系统可能不足以支持增长[184] - 公司可能无法吸引和留住关键人员和顾问，失去关键员工会严重损害业务战略实施能力[186][187] 财务报告与内部控制风险 - 公司需遵守萨班斯 - 奥克斯利法案第404条，若无法维持有效财务报告内部控制，会影响投资者信心和股价[191][192] - 公司披露控制和程序存在固有局限性，可能无法防止或检测所有错误或欺诈行为[193][194] - 公司员工可能存在不当行为，包括违反监管标准和内幕交易，会严重损害公司业务[195] 产品责任与保险风险 - 公司面临产品责任风险，若产品责任索赔成功，可能承担巨额赔偿并限制产品商业化[196] - 公司产品责任险费用高昂且可能不足以赔偿损失，未来或无法以合理成本维持足够保险额度[197] - 公司目前有一般责任险、就业实践责任险、工人补偿险和董事及高级职员责任险等，临床试验责任险水平符合行业标准，但不确定能否维持足够保额[198] 公司战略与发展风险 - 公司未来会评估和考虑收购、重组和业务合并，但目前无相关协议或共识[200] 知识产权风险 - 公司商业成功部分取决于专利和商业秘密保护，但不确定能否获得、维持和执行有效专利，现有和未来专利可能面临挑战[201] - 涉及RP - G28的部分制药组合物和使用方法专利若支付相关费用且无基于监管延迟的期限延长，将于2030年到期[204] - 公司可能无法获得所有产品候选或相关方法的专利，计划在美国和其他国家提交分案或继续专利申请[206] - 公司可能依赖商业秘密保护技术，但商业秘密难保护，员工等可能泄露信息，执法成本高且结果不可预测[207] - 公司没有关于RP - G28物质组成的专利，可能限制其在FDA橙皮书中列出专利的能力，也可能使竞争对手在不侵权的情况下销售产品[208] - 公司因专利和其他知识产权权利的诉讼或其他程序可能产生巨额成本，且存在专利被判定无效或不可执行的风险[209] - 公司可能侵犯他人知识产权，这可能阻碍或延迟产品开发、商业化，增加成本，还可能面临诉讼和赔偿[211] - 若未根据哈奇 - 韦克斯曼法案等获得专利期限延长和数据独占权，公司业务可能受损，RP - G28美国专利可能符合最长5年的专利期限延长条件，但存在无法获批或获批期限短的风险，若无延期其专利预计2030年到期[161] 股权结构与公司治理风险 - 公司高管、董事和主要股东持有约15.8%的已发行股本，能对股东审批事项施加重大影响[230] - 公司作为新兴成长型公司，可享受减少披露要求的豁免，豁免期限至2020年6月29日之后的财年结束、年总收入至少达10.7亿美元、被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值超7亿美元）或在过去三年发行超10亿美元的非可转换债务[231][232] - 2018年12月26日，公司收到纳斯达克通知，因其普通股收盘价连续30个工作日低于1美元，不再符合持续上市的最低出价要求[234] - 公司有180个日历日（至2019年6月24日）的初始合规期，需在该期间内使普通股收盘价连续10个工作日达到或超过1美元以重新符合最低出价要求[235] - 若到2019年6月24日仍未符合最低出价要求，公司可能获得第二个180个日历日的宽限期，但需满足公开持股市值等持续上市要求，并书面通知有意通过反向股票分割等方式纠正最低出价不足问题[236] - 公司受特拉华州法律第203条规定约束，持有超15%已发行有表决权股票的人，在取得该比例股票交易日期起三年内不得与公司合并或联合，除非按规定方式获批[240] - 公司修订重述的公司章程和细则规定，授权董事人数只能由董事会决议更改[239] - 公司修订重述的公司章程和细则规定，董事会或股东可修订或废除公司细则[239] - 公司修订重述的公司章程和细则规定，股东不得召集特别股东大会或填补董事会空缺[239] - 公司修订重述的公司章程和细则规定，董事会有权不经股东批准发行优先股，其权利由董事会决定，可作为“毒丸计划”防止收购[239] - 公司修订重述的公司章程和细则规定，股东无累积投票权，持有多数已发行普通股的股东可选举所有董事[239] - 公司修订重述的公司章程和细则规定，股东在股东大会上提出事项或提名董事选举须遵守预先通知规定[239] 股东回报风险 - 公司从未支付过普通股股息，预计可预见未来也不会支付，股东只能依靠股票增值获得回报[245]