UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2023 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-36829 Rocket Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 04-3475813 (State or other jurisdiction ...

研发项目 - 公司专注于开发罕见和毁灭性疾病的基因疗法，拥有三个临床阶段的体外慢病毒载体（LV）项目，包括Fanconi贫血（FA）、白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）和丙酮酸激酶缺乏症（PKD）[246] - 公司还拥有一个临床阶段的体内腺相关病毒（AAV）项目，针对Danon病，目前正在进行1期试验[246] - 通过收购Renovacor，公司获得了重组AAV9基因疗法，用于治疗BAG3扩张型心肌病（DCM），这是最常见的心肌病形式[246] - 公司决定不再继续推进RP-L401的临床评估，并将该计划归还给学术创新者，转而集中资源于RP-A601、RP-A501、RP-L102、RP-L201和RP-L301[248] - 公司2022年的研发费用为1.6557亿美元，2021年为1.25476亿美元，2020年为1.05438亿美元，主要用于外部研发成本，如研究合作和第三方制造协议[256] - 公司预计研发费用将在未来持续增加，因为公司将继续投资于产品候选人的研发活动，包括制造投资，随着项目进入后期开发阶段并进行额外的临床试验[258] - 2022年研发费用增加4010万美元至1.656亿美元，主要由于制造和开发成本增加2630万美元，实验室用品增加660万美元，薪酬和福利费用增加1150万美元，直接材料增加360万美元，咨询和专业费用增加270万美元[263] 财务状况 - 公司通过市场发售计划在2022年2月28日至2022年12月31日期间出售了330万股普通股，总收入为4800万美元，扣除佣金后净收入为4660万美元[249] - 公司于2022年9月19日与Renovacor签订了合并协议，并于2022年12月1日完成收购，发行了339.1976万股普通股，并产生了约320万美元的收购相关成本[250] - 公司于2022年10月6日完成了782万股普通股的公开发行，发行价为每股14.75美元，总收入为1.153亿美元，扣除费用后净收入为1.081亿美元[251] - 自成立以来，公司通过股权和可转换债务融资从投资者处筹集了约8.356亿美元的净现金，用于运营活动[252] - 2022年一般和管理费用增加1700万美元至5880万美元，主要由于商业准备费用增加490万美元，薪酬和福利增加440万美元，收购相关费用增加320万美元[264] - 2022年其他收入净额增加430万美元至250万美元，主要由于利息费用减少110万美元，利息和其他收入净额增加80万美元，投资摊销净额增加290万美元[265] - 2022年净亏损为2.219亿美元，相比2021年的1.691亿美元亏损增加5280万美元[263] - 2022年经营活动使用的现金为1.781亿美元，主要由于净亏损2.219亿美元和经营资产和负债净变化610万美元，部分被非现金费用3760万美元抵消[277] - 2022年投资活动使用的现金为6930万美元，主要由于购买投资[277] - 2022年融资活动提供的现金为1.553亿美元，主要由于通过ATM计划出售普通股获得4660万美元净收益[277] - 2022年通过ATM计划出售330万股普通股，获得4800万美元总收益，扣除佣金后净收益为4660万美元[274] - 截至2022年12月31日，公司拥有3.997亿美元的现金、现金等价物和投资，预计这些资源足以满足2024年的运营费用和资本支出需求[271] - 公司自成立以来未产生任何收入，累计亏损为7.138亿美元[271] - 2022年投资活动净现金流出为6930万美元，包括投资到期收益27290万美元和收购Renovacor的收益4270万美元，抵消了投资购买37630万美元和固定资产购买840万美元[281] - 2022年融资活动净现金流入为15530万美元，主要来自2022年10月公开发行的10810万美元和市场发行计划的4660万美元[282] - 2021年融资活动净现金流入为3770万美元，包括2021年8月私募发行的1130万美元和股票期权行权的2640万美元[282] - 2020年融资活动净现金流入为28300万美元，主要来自普通股发行的28080万美元[282] 会计和估值 - 公司对商誉进行了定性评估，确定截至2022年、2021年和2020年12月31日，报告单位的公允价值超过其账面价值，因此未发生商誉减值[286] - 正在进行的研究和开发（IPR&D）项目的无形资产被视为无限期寿命，直到相关研发工作完成或放弃[287] - 公司根据合同和采购订单估计研发费用，并根据服务提供情况和成本估计进行调整[288] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型计算股票期权在授予日的公允价值，并基于预期波动率和预期期限等关键假设[291] - 公司将股票期权补偿费用分类在与员工薪酬成本和服务支付相同的类别中[291]

公司概况 - 公司愿景是寻求基因疗法治愈方案，专注心脏和骨髓治疗领域，拥有约10万平方英尺美国内部AAV cGMP制造设施，现金及现金等价物达4.01亿美元，资金充足可支撑运营至2024年[11][16] - 领导团队有20多个药物获批和推出的经验，与世界级科研专家和患者社区合作[18] 产品管线 - 有6个已披露项目，2个项目接近监管申报和推出，涵盖多种疾病治疗[23] - 提供体内和体外多平台基因疗法专业技术，所有疗法将完整编码序列转移到目标组织[26] 各产品进展 - RP - A501治疗丹农病：1期研究治疗完成，显示出良好安全性，LAMP2蛋白和DNA有持久表达，关键生物标志物改善或稳定，计划开展全球2期关键研究[36][41][47][83] - RP - L102治疗范可尼贫血：7名患者基因标记逐渐增加并持续，至少6名患者有表型纠正，计划进行BLA/MAA申报[87][92][93] - RP - L201治疗LAD - I：9名患者CD18表达稳定，住院率显著降低，生存率达100%，计划进行产品申报[104][106][110] - RP - L301治疗PKD：初步疗效显示血红蛋白改善至正常范围，无需输血，计划开展关键2期研究[115][119] 未来展望 - 2023年是催化剂丰富的一年，多个项目有重要进展，如丹农病2期研究启动、FA产品申报等[32] - 未来继续构建管线，聚焦BAG3扩张型心肌病、PKP2 - ACM等项目研发[121][122][134]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 (609) 659-8001 (Registrant's telephone number, including area code) Securities registered pursuant to Section 12(b) of the Act: | Title of each class | Trading Symbol(s) | Name of each exchange on ...

交易概况 - 2022年9月19日，Rocket签署协议以全股票交易收购Renovacor，换股比例约0.1676，隐含每股价值2.60美元，Renovacor股东交易完成后将持有Rocket约4.6%股份，隐含总股权价值约5300万美元[5] - 交易预计2023年第一季度完成[6] 公司使命与业务 - Renovacor致力于为遗传性心血管疾病患者提供创新精准疗法，聚焦BAG3扩张型心肌病的AAV基因疗法[7] - 精准医学可解决心血管疾病根本原因，有望消除大型患者研究需求，关注对患者重要的终点[8] 产品线 - Renovacor有多元化的项目管线，涵盖BAG3相关DCM、未披露的心血管和中枢神经系统适应症以及多种致心律失常性心肌病适应症[11] 核心项目REN - 001 - REN - 001针对BAG3 DCM，利用AAV9衣壳，通过逆行冠状窦输注（RCSI）局部给药，可降低剂量和潜在毒性[19][20] - 在BAG3 DCM小鼠模型中，AAV9 BAG3可预防心脏功能受损；在试点猪研究中，REN - 001通过RCSI成功实现心脏转导[26][29] 临床研究计划 - 拟开展REN - 001的I/II期临床试验，为多中心、开放标签、单臂剂量递增研究，有明确的纳入标准、主要终点和次要终点[42][45] 新ACM项目 - 针对致心律失常性心肌病（ACM）开展精准基因疗法研发，针对PKP2、DSP、DSG2三个最大的遗传亚型，初始试点研究有积极数据[48][50] BAG3管线拓展 - BAG3蛋白水平在其他形式心力衰竭中也降低，增加BAG3表达可能影响更多心力衰竭患者群体，AAV9 BAG3可改善心肌梗死后小鼠的射血分数[61][62] 团队与支持 - Renovacor拥有经验丰富的领导团队和科学顾问委员会，获得强大的机构投资者联盟支持[67][71][76] 风险提示 - 前瞻性声明涉及已知和未知风险，可能导致实际结果与预期有重大差异，相关风险将包含在向SEC提交的文件中[2][3] 信息披露 - 与交易相关的重要信息将提交SEC，投资者应仔细阅读相关文件，Renovacor、Rocket及其部分人员可能参与代理征集[79][80]

公司概况 - 公司愿景是寻求基因疗法治愈方案，使命是为患有严重疾病的患者开发一流的治愈性基因疗法[5][7] - 拥有近10万平方英尺的内部AAV cGMP制造设施，现金及现金等价物达3.21亿美元[13] - 领导团队有超20次药物批准和推出经验，与世界级专家和患者社区合作[15] 市场情况 - 全球约4亿人受罕见病影响，80%的罕见病源于单基因，儿童占患者总数的50%，仅约5%的罕见病有FDA批准的药物治疗[33][34][35] - 罕见病治疗市场预计从2020年的1614亿美元增长到2030年的5475亿美元，复合年增长率为13.1%，孤儿药批准数量增长了4倍[36] 临床项目 - 有4个临床项目，包括针对Danon病、Fanconi贫血、Leukocyte黏附缺陷 - I和Pyruvate激酶缺陷的疗法，部分项目有快速通道、孤儿药等指定[18] - RP - A501治疗Danon病的1期研究显示，儿科队列耐受性良好，LAMP2蛋白表达增加，心脏功能指标改善[62][101] - RP - L102治疗Fanconi贫血，12名治疗患者中6人外周血和骨髓基因持续纠正，5人骨髓CFC对MMC的抗性持续增加[117] - RP - L201治疗Leukocyte黏附缺陷 - I，9名患者总体生存率达100%，CD18表达持续，住院率显著降低[132] - RP - L301治疗Pyruvate激酶缺陷，2名患者血红蛋白恢复正常，无需输血[146] 未来规划 - 2023年LAD - I、FA计划进行BLA/MAA申报，PKD启动2期关键试验，Wave 2管线进入临床[23][159] - 未来开展Danon病（女性）、FA（C & G）、LAD - I（中度）和PKD（中度）项目的标签扩展研究[159]

交易概况 - 2022年9月19日，Rocket签署协议以全股票交易收购Renovacor，换股比例约0.1676，隐含每股价值2.60美元，Renovacor股东交易完成后将持有Rocket约4.6%股份，隐含总股权价值约5300万美元，预计2023年第一季度完成交易[5][6] 公司使命与业务 - Renovacor致力于为遗传性心血管疾病患者提供创新精准疗法，聚焦BAG3扩张型心肌病的AAV基因疗法，将罕见病研究成果应用于需求未满足的常见疾病群体[7] 疾病背景 - 心血管疾病是全球头号死因，2020年心肌病全球死亡37万人，较1990年增长43%，20 - 50%的扩张型心肌病患者为家族性，高达40%有可识别的遗传病因，BAG3 DCM在美国预计有3万患者，40岁以上外显率约80%，诊断时约68%有症状，约20%严重症状伴心力衰竭，12个月内约19%患者需机械心脏支持、心脏移植或因心力衰竭死亡[16][17][18] 核心产品REN - 001 - 针对BAG3 DCM，利用AAV9衣壳增加心脏中BAG3蛋白水平，逆转疾病根源，在BAG3相关DCM的遗传小鼠模型中，AAV9 - BAG3可预防心脏功能受损，在猪试验中，通过逆行冠状窦输注（RCSI）递送REN - 001，在低于1e13 vg/kg剂量下成功实现心脏转导，且无安全问题[19][21][26][32] 临床研究计划 - REN - 001拟开展多中心、开放标签、单臂剂量递增的I/II期临床研究，纳入18 - 75岁左心室功能障碍、BAG3基因变异患者，主要终点为安全性和心脏射血分数改善[42][45] 新ACM项目 - 针对致心律失常性心肌病（ACM）开展精准基因疗法，约50%患者有编码桥粒蛋白的基因突变，初始试点研究显示可恢复间隙连接蛋白运输，显著减少室性早搏，下一步将在PKP2、DSP和DSG2等主要基因亚型进行体内外开发[48][50] BAG3管线拓展 - BAG3蛋白水平在其他形式心力衰竭中也降低，增加BAG3表达可能影响更多心力衰竭患者群体，AAV9 - BAG3可显著改善心肌梗死后小鼠的射血分数[55][61][62] 团队与支持 - 公司拥有经验丰富的领导团队，科学顾问委员会成员包括心血管疾病和基因疗法研发领域的专家，公司使命明确，核心项目有临床前概念验证，获强大机构投资者支持[67][71][76] 风险提示 - 交易存在诸多风险，包括交易完成时间、股东批准、诉讼、业务中断、人员保留、整合困难、协同效应实现、市场竞争、疫情影响、临床试验结果不确定性等[3] 信息披露 - 与交易相关的重要信息将提交给美国证券交易委员会（SEC），投资者和证券持有人应仔细阅读相关文件，Renovacor、Rocket及其部分董事、高管等可能参与交易的代理权征集[79][80]

公司概况 - 公司愿景是寻求基因疗法治愈方案，使命是为重症患者开发一流和最佳的基因疗法[7],[8] - 拥有约10万平方英尺的内部AAV cGMP制造设施，现金及现金等价物达3.21亿美元[10] - 领导团队经验丰富，有20多次药物批准和推出经验[10] 临床项目 - 有四个临床概念验证项目，针对丹农病、范可尼贫血、白细胞粘附缺陷 - I和丙酮酸激酶缺乏症[14] - 2023年计划开展多项临床试验活动，如丹农病启动2期关键试验，范可尼贫血可能给出BLA提交时间指导等[18] 市场情况 - 全球约5%的人受罕见病影响，儿童占患者总数的50%，80%的罕见病有单基因起源[32],[33] - 罕见病治疗市场预计从2020年的1614亿美元增长到2030年的5475亿美元，复合年增长率为13.1%[35] 各疾病项目成果 - 丹农病RP - A501项目1期临床显示，低剂量成人队列有疗效，安全性可控，计划开展2期关键研究[47],[70] - 范可尼贫血RP - L102项目在部分患者中显示出基因和表型纠正，有望进行BLA/MAA提交[75],[86] - 白细胞粘附缺陷 - I RP - L201项目9/9患者有效，预计2023年上半年提交BLA/MAA[91],[103] - 丙酮酸激酶缺乏症RP - L301项目部分患者血红蛋白正常化和输血独立，计划推进到2期研究[108],[110]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-36829 Rocket Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or ...

公司概况 - 公司是多平台基因疗法公司，4个项目有令人信服的临床概念验证，有价值定价策略，内部AAV制造能力约10万平方英尺，领导团队有超20种药物获批和推出经验[4] 各疾病项目进展 - **丹诺病（RP - A501）**：美国和欧洲估计患病率1.5 - 3万，当前心脏移植10年生存率50%且仅约20%患者可进行；成人和儿科队列总体耐受良好，有疾病稳定和改善信号，支持开展2期评估[11][59][61] - **丙酮酸激酶缺乏症（RP - L301）**：美国、欧洲和其他地区保守估计患者总数3000 - 8000，输血依赖患者每年约250 - 500；前2例患者1年观察到持续安全和疗效，计划完成1期儿科队列给药等后续工作[70][78][80] - **范可尼贫血（RP - L102）**：美国和欧洲估计患者约4000，每年新增约500；12例患者接受治疗，6例有初步植入证据，5例骨髓CFC MMC抗性增加，安全性良好，有望成一线治疗选择[84][93] - **白细胞粘附缺陷 - I（RP - L201）**：严重患者每年可治疗25 - 50例，潜在扩展至中度患者可达100例；9例严重患者治疗成功，安全性良好，疗效显著，预计2022年2季度有 topline 数据读出[118][148][149] 未来规划 - 2022 - 2024年有多项计划，包括各项目数据读出、启动2期关键研究活动、获批和推出、标签扩展研究等[152]