文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Rezolute公布了口服药物RZ402治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的2期临床试验积极顶线结果，该药物达到主要研究终点，具有良好安全性并能减少中央亚区厚度（CST），有望成为DME的一线非侵入性治疗方法 [1][5] 研究情况 研究设计与入选标准 - 研究为美国多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验，评估RZ402单药治疗12周的安全性、有效性和药代动力学 [2] - 入选标准为轻度至中度非增殖性糖尿病视网膜病变（DR）的DME患者，此前接受不超过3次抗血管生长因子（anti - VEGF）注射（随机分组前8周内无注射），男性CST≥320微米、女性CST≥305微米，早期治疗糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）评估最佳矫正视力（BCVA）≤78个字母 [6] - 符合条件的参与者被随机分为三组，分别接受50、200和400mg的RZ402活性治疗，或安慰剂对照组，每日服药一次，治疗12周后进行4周随访 [6] 研究结果 - RZ402达到黄斑水肿（CST）变化和良好安全性两个主要终点，各剂量水平CST较安慰剂显著改善（最多约50微米；p = 0.02），研究过程和治疗结束时CST持续下降，200mg剂量反应最大 [5][6] - 按DME严重程度（CST≥400微米）亚组分析，200mg剂量CST改善约75微米，多数接受200mg剂量的患者CST下降，超20%参与者较基线有临床显著改善，而安慰剂组无改善且恶化率高 [6] - 不良事件（AEs）通常较轻，发生率与安慰剂相当，3名参与者出现严重AE，研究者判断与研究药物无关，无玻璃体内注射常见的眼部不良反应，心电图、生命体征和安全实验室检查无异常 [11] - 与安慰剂相比，BCVA无显著改善，符合该研究持续时间预期，观察到的CST改善预示在更长时间研究中视力会改善，200mg剂量组5名（20%）参与者糖尿病视网膜病变严重程度评分（DRSS）改善1级，安慰剂组1名 [11] 相关背景 DME介绍 - DME是糖尿病视网膜病变（DR）的严重、全身性、威胁视力的并发症，特征是视网膜肿胀和黄斑增厚，目前标准治疗是眼内注射anti - VEGF，需长期持续给药，因侵入性给药方式和偶尔的严重副作用，患者倾向于延迟治疗，长期依从性差，部分患者反应不足，导致整体治疗不足和视力结果不佳，且常累及双眼，现有治疗需两次眼内注射或延迟治疗 [8] RZ402介绍 - RZ402是口服小分子、选择性强效血浆激肽释放酶抑制剂（PKI），用于慢性治疗DME，通过抑制激肽释放酶激活，阻断缓激肽产生及其对血管渗漏和炎症的影响 [9] Rezolute公司介绍 - Rezolute致力于开发变革性疗法，以打破当前治疗模式，治疗严重罕见和慢性代谢疾病，其新疗法有望显著改善患者预后、减轻治疗负担，公司将患者、临床医生和倡导者的意见融入药物开发过程，注重了解患者实际体验 [10][13] 后续安排 - 公司计划在即将召开的医学会议上展示这些数据和进一步研究结果 [7] - 公司将于美国东部时间5月21日下午5:30举办虚拟投资者活动，回顾顶线结果，活动将进行网络直播，直播回放将存档在公司投资者关系网站的活动板块 [8]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Rezolute公布了口服药物RZ402治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的2期临床试验积极顶线结果，该药物达到主要终点，安全性良好且能降低中央子野厚度（CST），有望成为DME的新一线非侵入性治疗方法 [1][5] 研究情况 研究设计与入选标准 - 研究为美国多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验，评估RZ402单药治疗12周的安全性、有效性和药代动力学 [2] - 入选标准为轻度至中度非增殖性糖尿病视网膜病变（DR）的DME患者，此前接受不超过3次抗血管内皮生长因子（anti - VEGF）注射（随机分组前8周内无注射），男性CST≥320微米、女性CST≥305微米，早期治疗糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）评估最佳矫正视力（BCVA）≤78个字母 [6] - 符合条件的参与者被随机分为三组，分别接受50、200和400mg的RZ402活性治疗或安慰剂对照，每日服药一次，治疗12周后进行4周随访 [6] 研究结果 - RZ402达到黄斑水肿（CST）变化和良好安全性两个主要终点，各剂量水平CST较安慰剂显著改善（最多约50微米，p = 0.02），治疗过程和结束时CST持续下降，200mg剂量反应最大 [5][6] - 按DME严重程度（CST≥400微米）进行亚组分析，200mg剂量CST改善约75微米，多数接受200mg剂量的患者CST下降，超20%参与者较基线有临床显著改善，而安慰剂组无改善且恶化率高 [6] - 不良事件（AEs）通常为轻度，发生率与安慰剂相当，三名参与者出现严重AE，研究者判断与研究药物无关，无玻璃体内注射常见的眼部不良反应，心电图、生命体征和安全实验室检查无异常 [11] - 与安慰剂相比，BCVA无显著改善，符合该研究持续时间预期，观察到的CST改善预示在更长时间研究中视力会改善，200mg剂量组五名参与者（20%）糖尿病视网膜病变严重程度评分（DRSS）改善1级，安慰剂组一名 [11] 药物与公司介绍 药物介绍 - RZ402是口服小分子、选择性强效血浆激肽释放酶抑制剂（PKI），用于慢性治疗DME，通过抑制激肽释放酶激活，阻断缓激肽产生及其对血管渗漏和炎症的影响 [9] 公司介绍 - Rezolute致力于开发变革性疗法，治疗严重罕见和慢性代谢疾病，其新疗法有望显著改善患者预后、减轻治疗负担，公司将患者、临床医生和倡导者的意见融入药物开发过程 [10] 其他信息 虚拟投资者活动 - 公司将于美国东部时间5月21日下午5:30举办虚拟投资者活动，回顾顶线结果，活动将进行网络直播，直播回放将存档在公司投资者关系网站活动板块 [8] DME疾病介绍 - DME是糖尿病视网膜病变（DR）的严重全身性、威胁视力的并发症，特征是视网膜肿胀和黄斑增厚，目前标准治疗是眼内注射anti - VEGF，需长期持续给药，因侵入性给药方式和偶尔的严重副作用，患者倾向于延迟治疗，长期依从性差，部分患者反应不足，导致整体治疗不足和视力预后不佳，且通常双眼受累，现有玻璃体内anti - VEGF疗法需分别注射或推迟治疗 [8]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司总资产为8.7737亿美元，较2023年6月30日的12.3721亿美元下降29.1%[12] - 2024年第一季度，公司净亏损1705万美元，较2023年同期的1567.2万美元增加8.8%[14] - 2024年前九个月，公司净亏损4548.3万美元，较2023年同期的3905.9万美元增加16.4%[14] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为593万美元，较2023年6月30日的1603.6万美元下降63.0%[12] - 2024年前九个月，公司经营活动使用的净现金为3884.6万美元，较2023年同期的3313.1万美元增加17.3%[23] - 2024年前九个月，公司投资活动提供的净现金为2903.6万美元，而2023年同期使用的净现金为9510.7万美元[23] - 2024年前九个月，公司融资活动使用的净现金为29.6万美元，而2023年同期提供的净现金为1157.1万美元[23] - 截至2024年3月31日，公司普通股发行和流通股数为4013.2万股，较2023年6月30日的3682.7万股增加9.0%[12] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损3.065亿美元，2024年前九个月净亏损4550万美元，经营活动净现金使用量为3880万美元；2023财年净亏损5180万美元，经营活动净现金使用量为4450万美元[36] - 截至2024年3月31日，公司资本资源包括现金及现金等价物590万美元、短期可销售债务证券投资7410万美元和长期可销售债务证券投资160万美元[36] - 截至2024年3月31日，公司总负债1690万美元，其中流动负债700万美元；根据许可协议，RZ358三期临床试验首位患者给药时需支付500万美元里程碑付款，末位患者给药时预计未来12个月内再支付500万美元[38] - 截至2024年3月31日，可销售债务证券短期投资7409.2万美元，长期投资157.3万美元，总计7566.5万美元；2023年6月30日分别为8586万美元、1647万美元和1.0233亿美元[41] - 2024年前九个月，8580万美元可销售债务证券到期，约5670万美元收益再投资于额外可销售债务证券[42] - 截至2024年3月31日和2023年6月30日，可销售债务证券应计利息应收款分别为50万美元和30万美元[43] - 2024年3月31日股东权益为70,861美元，2023年12月31日为91,728美元；2023年3月31日为127,316美元，2022年12月31日为141,265美元[56] - 截至2024年3月31日，交换预融资认股权证（Exchange PFWs）衍生负债公允价值增至760万美元，较发行日增加195万美元 [61] - 2024年3月31日止九个月，2022 PFWs持有人行使期权发行4770190股普通股，2021 PFWs持有人行使期权发行1529890股普通股 [65][66] - 2024年和2023年截至3月31日的三个月和九个月，基于股份的薪酬费用中，2024年三个月总计190.3万美元，九个月总计558.9万美元；2023年三个月总计185.5万美元，九个月总计546.5万美元[78] - 截至2024年3月31日，未确认的基于股份的薪酬费用约为1300万美元，预计在2.4年的加权平均期间内确认[78] - 截至2024年3月31日，未行使期权的内在价值约为360万美元，已归属股票期权的总内在价值约为20万美元[78] - 截至2024年3月31日，认股权证负债公允价值期末为7647千美元，嵌入式衍生负债公允价值期末为453千美元[104] - 截至2024年3月31日，公司按公允价值计量的金融资产总计1.12274亿美元，其中一级2034.9万美元，二级9192.5万美元[101] - 截至2024年3月31日，公司资产公允价值总计79116美元，其中一级资产3451美元，二级资产75665美元[102] - 2024年和2023年第一季度及前三季度公司均未产生任何收入，预计未来几年产品候选药物也无法产生收入[164][172] - 2024年第一季度研发费用为1240.1万美元，较2023年的1423.1万美元减少183万美元，降幅13%，主要因许可协议里程碑费用减少300万美元[165] - 2024年前三季度研发费用为3665.4万美元，较2023年的3288万美元增加377.4万美元，增幅11%，主要因RZ358相关项目成本增加约340万美元[173] - 2024年第一季度行政及管理费用为381.2万美元，较2023年的291.1万美元增加90.1万美元，增幅31%，主要因现金薪酬费用增加[168] - 2024年前三季度行政及管理费用为1066.7万美元，较2023年的887.2万美元增加179.5万美元，增幅20%，主要因专业费用和薪酬福利增加[176] - 2024年第一季度利息及其他收入为110万美元，较2023年的150万美元减少40万美元，主要因计息现金账户和可销售债务证券总值减少[169] - 2024年前三季度利息及其他收入为380万美元，较2023年的270万美元增加110万美元，主要因2023年1月决定投资约1.15亿美元于可销售债务证券和货币市场基金[177] - 2024年第一季度和前三季度衍生负债公允价值变动分别确认约200万美元费用，主要因股价上涨导致认股权证衍生负债公允价值变化，2023年无认股权证负债确认[170][179] - 2024年第一季度和前三季度公司均未确认任何所得税收益，因净亏损且需对所有递延所得税资产计提估值准备[171][180] - 2024年第一季度末的九个月，公司未从融资活动获得任何收益；2023财年，公司发行股权证券获得净收益1160万美元；2022财年，公司完成多项股权融资，偿还贷款协议后获得约1.49亿美元的净收益[182] - 2024年和2023年第一季度末的九个月，公司经营活动使用的现金分别为3880万美元和3310万美元，净亏损分别为4550万美元和3910万美元[196][197] - 2024年第一季度末的九个月，公司投资活动提供的净现金为2900万美元，主要来自有价债务证券到期收回8580万美元，部分被再投资5670万美元所抵消；2023年同期，投资活动使用的净现金为9510万美元[196][199][200] - 2024年第一季度末的九个月，公司融资活动使用的净现金为30万美元，主要是销售协议的递延发行成本；2023年同期，融资活动提供的净现金为1160万美元[196][201][202] - 截至2024年3月31日，公司认为现有资金足以满足未来12个月的合同义务和临床试验计划；预计现有现金、现金等价物和有价债务证券投资至少可支持到2025年第三季度[185][188] 公司临床资产及业务进展 - 公司主要临床资产包括用于治疗高胰岛素血症的RZ358和用于治疗糖尿病黄斑水肿的RZ402[25] - 公司预计完成RZ402的2期研究并于2024年5月公布topline结果，年底前完成sunRIZE研究的患者入组[115] - 公司估计美国先天性高胰岛素血症（cHI）的潜在市场超过1500人[116] - sunRIZE 3期研究计划招募约56名3个月及以上的参与者，预计2024年底完成入组，2025年年中公布topline结果[117] - RZ358在最高剂量下使低血糖症中位数改善达约90%[117] - 美国肿瘤性高胰岛素血症（HI）总潜在市场约4500名患者，其中胰岛细胞瘤低血糖（ICTH）约1500人，非胰岛细胞瘤低血糖（NICTH）约3000人[130] - 2022年第四季度，公司批准哈佛大学医学院低血糖诊所主任为一名转移性胰岛素瘤患者使用RZ358的扩大使用计划（EAP）申请，患者使用后低血糖得到纠正[132] - 截至目前，公司已批准4份使用RZ358治疗肿瘤性HI患者的EAP申请，这些患者对常规治疗难治[133] - 肿瘤性HI患者的RZ358给药剂量通常为每1 - 2周6mg/kg或9mg/kg，使用后低血糖有显著改善且耐受性良好[134] - 2024年1月，公司与相关部门进行B类预IND会议，讨论肿瘤性HI的潜在IND申请及临床和监管开发策略，部门认可开展IND后期注册临床试验研究RZ358[136] - 2022年12月，公司启动RZ402治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的2期研究，已完成94名参与者给药，预计2024年5月公布topline结果[142] 公司股权交易及证券相关 - 2023年11月，公司达成“按市价”发售协议，可发售最多5000万美元普通股[37] - 2023年11月14日公司与Jefferies LLC达成最高5000万美元普通股“随行就市”发售协议，截至2024年3月31日未售出股份，剩余可售金额5000万美元 [62][64] - 2024年3月8日，公司以570万美元回购300万股普通股，占已发行股份约7% [57] - 2022年私募发行约320万股普通股，总收益1230万美元，净收益1150万美元 [70] - 2024年1月公司为聘请首席财务官授予27.5万股股票期权，公允价值20万美元 [71] - 截至2024年3月31日，公司股票期权计划授权11310000股，已发行10908000股，可用402000股 [72] - 2022年员工股票购买计划预留50万股，截至2024年3月31日无发行期 [74] - 2024年3月31日止九个月，授予约250万股股票期权，总公允价值230万美元，每股约0.92美元 [77] - 2021年公司发行166.1461万份预融资认股权证，2024年3月7日，持有人以非现金方式行使153.8461万份，截至2024年3月31日，还有12.3万份可随时行使[80][81] - 2022年公司发行197.3684万份A类和1094.7371万份B类预融资认股权证，2023年10月4日和2024年3月1日分别有持有人以非现金方式行使，截至2024年3月31日，还有814.7371万份可随时行使[82][83] - 截至2024年3月31日，其他认股权证共86.1万份，加权平均行使价格为20.28美元，加权平均剩余合同期限为3.5年[84] - 2024年3月8日，公司与部分股东达成证券交换协议，以570万美元购买300万股普通股并注销，支付现金3000美元，发行估计公允价值569.7万美元的预融资认股权证，初始所有权限制百分比（OBP）为9.99%，可调整至最高19.99%[144] - 2023年11月14日，公司与Jefferies LLC达成公开市场销售协议，可通过其“按市价”发售最高5000万美元普通股，截至2024年3月31日未售出股份，佣金为总销售价格的3.0%[146][147] - 2023年10月6日、2024年3月1日和3月7日，投资者分别进行无现金行权，共发行约629.99万股普通股[148][149] 公司租赁及合同义务 - 2023年10月，公司对俄勒冈州本德办公室租赁协议进行修订，延长36个月至2027年2月，剩余租赁期平均基本租金约9000美元；修订后，经营租赁负债约34.5万美元，使用权资产约35.1万美元[45][47] - 根据XOMA许可协议，公司已支付200万美元里程碑付款，后续临床和监管里程碑需支付最多3500万美元，商业化后需支付特许权使用费及最多1.85亿美元里程碑付款[51] - 根据ActiveSite许可协议，公司已支付400万美元里程碑付款，后续里程碑需支付最多4250万美元，产品销售需支付2.0%特许权使用费[52] - 公司与Handok的独家许可协议有效期为产品首次商业销售后20年，获批新药申请后里程碑付款为50万美元，产品转让价格为净销售价格的70%，目前未获得里程碑付款[89] - 2022年4月，公司签订新总部租赁协议，至2027年7月预计支付租金约290万美元；2023年10月，公司续租俄勒冈办公室，至2027年2月需额外支付租金约40万美元[183] - 截至2025年3月31日的12个月内，公司现有合同义务的剩余现金支付包括：经营租赁约70万美元、向XOMA支付的里程碑付款1000万美元（其中500万美元已在2024年3月31日后发生）[184] - 公司对XOMA和ActiveSite的长期合同义务包括最高3500万美元和2500万美元的临床和监管里程碑付款，以及产品商业化后最高2.025亿美元的里程碑付款和特许权使用费[186][187] 公司人员情况 - 2024年第一季度研发人员平均数量从2023年的35人增至39人，前三季度从33人增至41人；行政及管理人员第一季度平均数量从2023年的12人增至16人，前三季度从12人增至14人[166][175][168][176] 公司内部控制情况 - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序因预融资认股权证会计处理程序不足而无效，构成重大缺陷[206] 预融资认股权证修订情况 - 20

报告日期 - 报告日期为2024年5月15日[1] 财务结果公布时间 - 公司公布2024年第一季度至3月31日的财务结果[4] 公司上市信息 - 普通股每股面值为0.001美元，交易代码为RZLT，在纳斯达克资本市场上市[2]

财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日和6月30日，公司总资产分别为102,150千美元和123,721千美元，降幅约17.43%[13] - 2023年第四季度和2022年同期，公司净亏损分别为13,909千美元和13,556千美元，2023年上半年和2022年同期，净亏损分别为28,433千美元和23,387千美元[15] - 2023年第四季度和2022年同期，公司研发费用分别为12,039千美元和10,945千美元，2023年上半年和2022年同期，研发费用分别为24,253千美元和18,649千美元[15] - 截至2023年12月31日和6月30日，公司现金及现金等价物分别为12,504千美元和16,036千美元，降幅约22.02%[13] - 2023年上半年和2022年同期，公司经营活动净现金使用量分别为23,605千美元和15,082千美元[24] - 2023年上半年和2022年同期，公司投资活动提供的净现金分别为20,366千美元和 - 153千美元[24] - 2023年上半年和2022年同期，公司融资活动提供的净现金分别为 - 293千美元和11,571千美元[24] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损2.894亿美元，2023年下半年净亏损2840万美元，经营活动净现金使用量为2360万美元；2023财年净亏损5180万美元，经营活动净现金使用量为4450万美元[38] - 截至2023年12月31日，公司总负债1040万美元，包括流动负债800万美元；RZ358三期临床试验的两项各500万美元里程碑付款预计在未来12个月内支付[40] - 截至2023年12月31日，股东权益为91,728美元，较2023年9月30日的103,564美元有所下降[59] - 2023年和2022年截至12月31日的三个月和六个月，公司因递延所得税资产全额估值备抵未确认任何所得税收益[90] - 2023年和2022年截至12月31日的三个月和六个月，基本和摊薄每股净亏损相同，加权平均已发行股份数分别为51,408千股、51,410千股、51,409千股和50,969千股[92] - 截至2023年和2022年12月31日，因具有反摊薄影响而被排除在摊薄每股净亏损计算之外的潜在普通股等价物分别为9,874千股和9,645千股[93] - 截至2023年12月31日和6月30日，公司按公允价值计量的金融资产总额分别为112,274千美元和94,208千美元[98][99] - 2023年和2022年截至12月31日的六个月，公司嵌入式衍生负债公允价值期末余额分别为439千美元和433千美元[99] - 截至2023年12月31日的三个月，研发费用为1203.9万美元，较2022年的1094.5万美元增加109.4万美元，增幅10% [149] - 截至2023年12月31日的三个月，行政及一般费用为315.5万美元，较2022年的344.7万美元减少29.2万美元，降幅8% [150] - 截至2023年12月31日的三个月，利息及其他收入为130万美元，较2022年的80万美元增加50万美元，主要因2023年1月决定投资约1.15亿美元，加权平均有效利率约5.0%，而2022年收益率低于3.0% [151] - 截至2023年12月31日的六个月，研发费用为2425.3万美元，较2022年的1864.9万美元增加560.4万美元，增幅30% [154] - 截至2023年12月31日的六个月，行政及一般费用为685.5万美元，较2022年的596.1万美元增加89.4万美元，增幅15% [158] - 截至2023年12月31日的六个月，利息及其他收入为270万美元，较2022年的130万美元增加140万美元，主要因2023年1月决定投资约1.15亿美元，加权平均有效利率约5.0%，而2022年收益率低于3.0% [159] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为1250万美元，短期有价债务证券为8010万美元，营运资金约8810万美元 [161] - 2023财年截至6月30日，公司发行股权证券获得净收益1160万美元；2022财年截至6月30日，完成多项股权融资，扣除偿还贷款协议后，获得约1.49亿美元净收益 [163] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物余额为1250万美元，短期有价债务证券投资余额为8010万美元[166] - 2024年12月31日前，公司现有合同义务的剩余现金支付约为1070万美元，包括0.7百万美元的经营租赁付款和两个各500万美元的里程碑付款[165] - 公司对XOMA和ActiveSite的长期合同义务分别高达3500万美元和2500万美元，其中2024年12月31日前预计向XOMA支付1000万美元[167] - RZ358和RZ402未来商业化后，公司需根据相关产品净销售额和替代适应症监管批准情况，向XOMA和ActiveSite支付最高达2.025亿美元的额外里程碑付款和特许权使用费[168] - 2025 - 2027财年，公司现有经营租赁协议下的长期合同义务每年约为20万 - 80万美元[169] - 2023年和2022年截至12月31日的六个月，公司经营活动使用的现金分别为2360万美元和1510万美元，净亏损分别为2840万美元和2340万美元[176][178] - 2023年截至12月31日的六个月，公司投资活动提供的净现金为2040万美元，主要来自6050万美元的有价债务证券到期，部分被4020万美元的再投资现金流出抵消[180] - 2023年和2022年截至12月31日的六个月，公司融资活动使用的净现金分别为30万美元和提供1160万美元[182][183] 股权相关情况 - 截至2023年12月31日和6月30日，公司普通股发行和流通股数分别为39,625股和36,827股[13] - 2023年10月，280万份B类预融资认股权证无现金行权，发行2797404股普通股[66][79] - 2022年私募配售普通股，总收益1230万美元，发行约320万股，扣除成本后净收益1150万美元[67] - 截至2023年12月31日，公司股票期权计划授权股份共11040千股，其中8673千股已发行，2027千股可用于未来授予[68] - 2023年6月30日至12月31日，授予员工约50万股股票期权，总公允价值为50万美元，每股约1.13美元[72][74] - 2023年12月31日止六个月，股票期权公允价值估计的加权平均假设为：预期波动率95%，无风险利率4.3%，预期期限6.1年，股息收益率0%[75] - 2023年12月31日止三个月和六个月，股份支付费用分别为1837千美元和3686千美元[77] - 截至2023年12月31日，未确认的股份支付费用约为1350万美元，预计在2.5年内确认[77] - 2024年1月23日，公司董事会任命达伦·埃文斯为首席财务官，其获275,000股股票期权激励，行权价1.02美元[105] - 2023年11月14日，公司与Jefferies LLC签订公开市场销售协议，可出售最高5000万美元普通股，截至2023年12月31日，剩余可售金额为5000万美元[60][65] - 2023年11月14日与Jefferies LLC签订公开市场销售协议，可通过其“按市价”发售最多5000万美元普通股，佣金为总销售价格3.0%[131][132] - 2023年10月6日因投资者现金非行使B类预融资认股权证，公司发行2797704股普通股，未获现金收益[133] - 2023年11月，公司达成“按市价”发售协议，最多可发售5000万美元普通股[39] 业务线相关情况 - 公司主要临床资产包括用于治疗先天性高胰岛素血症的RZ358和用于治疗糖尿病黄斑水肿的口服血浆激肽释放酶抑制剂RZ402[27] - 公司主要目标是2024年上半年完成RZ402的2期研究并公布结果，年底前完成sunRIZE试验患者招募[109] - sunRIZE 3期研究计划在20多个国家约20个临床试验点招募约56名参与者，2024年底完成招募，2025年年中公布结果[111] - 因美国FDA部分临床搁置，sunRIZE目前不在美国进行研究，公司认为SD大鼠毒性对人类不具相关性[112] - RZ358在2期RIZE研究中，2岁及以上先天性高胰岛素血症（cHI）参与者在多个终点上低血糖显著改善，在3期研究计划剂量和暴露下，低血糖中位改善超80%[116] - 美国约有10000 - 15000名胰岛素瘤患者，其中约10%有恶性/不可切除肿瘤需长期治疗控制高胰岛素血症（HI）[117] - RZ358治疗肿瘤相关高胰岛素血症（taHI）患者给药剂量通常为每1 - 2周6mg/kg或9mg/kg，能改善低血糖且耐受性良好[124] - 2024年1月11日公司与部门进行B类IND前会议，讨论taHI潜在IND申请及临床和监管开发策略[125] - 2022年12月启动RZ402治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的2期研究，已完成94名参与者入组，预计2024年第二季度公布 topline 结果[129] - 公司计划继续与部门合作解除部分临床搁置（PCHs），若美国临床点无法纳入，非美国地区sunRIZE研究产生积极数据或支持向FDA提交RZ358治疗cHI的申请[115] 合同与协议情况 - 根据XOMA许可协议，公司已支付200万美元里程碑付款，后续临床和监管里程碑最高需支付3500万美元，商业化后最高需支付1.85亿美元里程碑付款及销售提成[53] - 根据ActiveSite许可协议，公司已支付400万美元里程碑付款，后续最高需支付4650万美元里程碑付款，产品销售需支付2.0%特许权使用费[54] - 公司与SLR Investment Corp.等签订的贷款协议已提前偿还终止，但退出费协议仍有效，若发生特定交易需支付0.6万美元（按已融资本金的4.00%计算），截至2023年12月31日，该嵌入式衍生负债估计公允价值为0.4万美元[57][58] - 2020年9月15日，公司与Handok签订独家许可协议，产品获批新药申请后可获0.5万美元里程碑付款，产品按净售价70%的转让价格出售，目前未获得里程碑付款[87] - 2023年10月，公司对俄勒冈州本德市办公室租赁协议进行修订，租期延长36个月至2027年2月，剩余租期平均基本租金约9000美元[47] - 2022年4月签订的新总部租赁协议，至2027年7月预计支付租金约290万美元；2023年10月续租办公室，至2027年2月需额外支付租金约40万美元 [164] 其他情况 - 2023年下半年，6050万美元有价债务证券到期，约4020万美元收益再投资于额外有价债务证券[44] - 截至2023年12月31日，公司有价债务证券投资总计8344.6万美元，其中8010万美元预计在2024年12月31日前到期，340万美元预计在2025年12月31日前到期[43] - 截至2023年12月31日，公司在银行和金融服务行业发行人的债务证券中投资3320万美元，在美国政府单一机构的债务证券中投资1880万美元[104] - 2023年11月21日，公司收到纳斯达克通知，不符合最低出价每股1美元的持续上市要求，有180天（至2024年5月20日）的合规期[194] - 注册声明S - 3于2023年11月11日提交，其中的公开市场销售协议作为附件1.2被引用[200] - 与Daron Evans的录用函作为2024年1月29日提交的8 - K表当前报告的附件10.1被引用[200] - 本季度报告日期为2024年2月13日[205] - 首席执行官Nevan Charles Elam代表公司签署报告[205] - 公司自2010年3月成立以来未产生有意义收入，预计几年内不会产生大量收入，将持续经营亏损[135][136] - 公司自成立以来累计净亏损2.894亿美元，作为临床阶段公司，至今未产生有意义的收入 [161] - 2023年11月，公司签订销售协议，可“按市价”发售最高达5000万美元的普通股，但即使全部发售，仍需额外融资[170]

总资产变化 - 截至2023年9月30日，公司总资产为112,999千美元，较6月30日的123,721千美元下降8.67%[10] 净亏损情况 - 2023年第三季度，公司净亏损14,524千美元，较2022年同期的9,831千美元增加47.74%[12] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损2.755亿美元，三个月净亏损1450万美元，经营活动净现金使用量为1060万美元；2023财年净亏损5180万美元，经营活动净现金使用量为4450万美元[35] - 2023年第三季度净亏损1450万美元，2022年同期为980万美元 [139] 研发费用变化 - 2023年第三季度，公司研发费用为12,214千美元，较2022年同期的7,704千美元增长58.54%[12] - 2023年第三季度研发费用为1221.4万美元，较2022年的770.4万美元增加451万美元，增幅59% [121] 现金及现金等价物变化 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为8,057千美元，较6月30日的16,036千美元下降49.76%[10] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为810万美元，短期有价债务证券为9070万美元，营运资金约9550万美元，自成立以来累计净亏损2.755亿美元 [125] 经营活动净现金使用量变化 - 2023年第三季度，公司经营活动净现金使用量为10,585千美元，较2022年同期的7,589千美元增加39.48%[21] - 2023年第三季度经营活动使用现金1060万美元，2022年同期为760万美元 [138] 投资活动净现金变化 - 2023年第三季度，公司投资活动提供的净现金为2,606千美元，而2022年同期使用70千美元[21] - 2023年第三季度投资活动现金流入主要因有价债务证券到期收回1860万美元，部分被1600万美元的购买支出抵消 [141] 融资活动净现金变化 - 2022年第三季度，公司融资活动提供的净现金为11,571千美元，2023年同期为0[21] - 融资活动无现金流入，2022年同期为1160万美元 [138] 股东权益变化 - 截至2023年9月30日，公司股东权益为103,564千美元，较6月30日的116,172千美元下降10.85%[10] 普通股加权平均流通股数变化 - 2023年第三季度，公司普通股加权平均流通股数为51,409千股，较2022年同期的50,528千股增长1.74%[12] - 2023年和2022年第三季度，基本和摊薄每股净亏损相同，2023年加权平均流通股数为5140.9万股，2022年为5052.8万股[79] 准则实施影响 - 2023年7月1日起，公司实施ASU 2016 - 13准则，对截至9月30日的财务报表无影响[33] 资本资源情况 - 截至2023年9月30日，公司资本资源包括现金及现金等价物810万美元、短期有价债务证券投资9070万美元和长期有价债务证券投资810万美元[35] 总负债情况 - 截至2023年9月30日，公司总负债940万美元，其中流动负债720万美元[36] 里程碑付款情况 - 根据XOMA许可协议，RZ358三期临床试验首例患者给药时需支付500万美元里程碑付款，末例患者给药时需再支付500万美元，首例患者给药预计在未来12个月内发生[36] - 2024年9月30日前，现有合同义务的剩余现金支付包括约50万美元的经营租赁付款、可能向XOMA支付的两笔各500万美元的里程碑付款 [127] - 公司与XOMA和ActiveSite的长期合同义务包括最高3500万美元支付给XOMA、最高2500万美元支付给ActiveSite，其中预计2024年9月30日前需向XOMA支付1000万美元 [129] 有价债务证券投资情况 - 截至2023年9月30日，短期有价债务证券投资为9067.3万美元，长期为814.4万美元，总计9881.7万美元；2023年6月30日分别为8586万美元、1647万美元和10233万美元[39] - 2023年第三季度，1860万美元有价债务证券到期，约1600万美元收益再投资于额外有价债务证券[40] 应计利息应收款情况 - 截至2023年9月30日和6月30日，应计利息应收款分别为40万美元和30万美元[41] 使用权资产与租赁负债情况 - 截至2023年9月30日，使用权资产为193.3万美元，租赁负债总计233.9万美元；2023年6月30日分别为205.4万美元和247.8万美元[44] 私募发行普通股情况 - 2022年私募发行普通股总收益1230万美元，发行约320万股，扣除承销佣金等费用后净收益1150万美元[54] 股票期权情况 - 2023年第三季度授予约40万股普通股的股票期权总公允价值为50万美元，每股约1.18美元[61] 股份支付费用情况 - 2023年和2022年第三季度股份支付费用分别为184.9万美元和187.9万美元，2023年9月30日未确认股份支付费用约为1540万美元，预计在2.7年的加权平均期间内确认[64] 预融资认股权证情况 - 2021年10月发行166.1461万份预融资认股权证，发行价为每份6.49美元，总收益为1080万美元[65] - 2022年5月发行197.3684万份A类预融资认股权证和1094.7371万份B类预融资认股权证，发行价为每份3.799美元，可购买1292.1055万股普通股[66] - 2023年10月4日，一名B类预融资认股权证持有人以非现金方式行使280万份B类预融资认股权证，公司于10月6日发行279.7404万股普通股[67] - 2023年第三季度无认股权证授予、行使或到期，截至2023年9月30日，除2021年和2022年预融资认股权证外，其他认股权证数量为88.8万股，加权平均行使价格为22.10美元，加权平均剩余合同期限为3.8年[69] 独家许可协议情况 - 2020年9月15日，公司与Handok签订独家许可协议，有效期为产品首次商业销售后20年，获批新药申请后公司将获得50万美元里程碑付款，产品转让价格为净销售价格的70%，目前尚未获得里程碑付款[74] 所得税收益情况 - 2023年和2022年第三季度，公司因递延所得税资产全额估值备抵未确认任何所得税收益，且相关结论无重大变化[77] 金融资产公允价值情况 - 截至2023年9月30日，公司金融资产公允价值为1.0414亿美元，其中一级资产为1078.8万美元，二级资产为9335.2万美元；截至2023年6月30日，金融资产公允价值为1.12274亿美元，其中一级资产为2034.9万美元，二级资产为9192.5万美元[84] 债务证券投资分布情况 - 截至2023年9月30日，公司在银行和金融服务行业发行人的债务证券投资总额为4190万美元，在美国政府单一机构的债务证券投资总额为2460万美元[90] 第四季度关键目标 - 2023年第四季度公司的关键目标是完成RZ402治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的2期研究入组，并启动RZ358的sunRIZE 3期研究[94] - 2023年第四季度公司计划启动RZ358的3期sunRIZE临床研究，预计2025年上半年获得 topline 结果[103] 产品毒性研究情况 - RZ358在大鼠毒理学研究中出现微血管肝损伤，但猴子在高于大鼠毒性剂量10倍以上、高于临床研究人体剂量4倍以上时无肝脏不良发现，公司认为该毒性仅针对大鼠，与人类无关[95] 产品研究监管限制情况 - 美国食品药品监督管理局（FDA）在RZ358的2a期研究中限制入组年龄为18岁及以上，并设定每周约3mg/kg的人体药物暴露上限，2020年上半年公司与FDA达成协议，可在所有剂量水平和12岁及以上参与者中进行RIZE研究[96][97] - 2022年下半年和2023年上半年，公司与欧洲监管机构就RZ358的3期研究设计达成一致，允许3个月及以上参与者入组，但FDA维持12岁及以上的年龄限制并重新实施暴露上限[98][101] RZ402研究情况 - 2022年12月公司启动RZ402的2期研究，预计招募约100名患者，在约25个研究点进行，预计2023年完成入组并在年底前提供研究更新[104] 无现金行权情况 - 2023年10月4日，一名投资者行使无现金行权，公司于10月6日发行2797704股普通股[105] 收入与亏损预期情况 - 自2010年3月成立以来公司未产生有意义的收入，预计未来几年将继续产生运营亏损，需筹集额外资金[106][107] - 2023年和2022年截至9月30日的三个月，公司作为临床阶段公司未产生任何收入，现有产品候选药物需多年才能产生收入[120] 可供出售证券核算情况 - 公司将可销售债务证券投资作为可供出售证券核算，按公允价值记录在合并资产负债表中，根据定量和定性因素评估信用损失[116] 一般及行政费用变化 - 2023年第三季度一般及行政费用为370万美元，较2022年的251.4万美元增加118.6万美元，增幅47% [122] 利息及其他收入变化 - 2023年第三季度利息及其他收入为140万美元，较2022年的40万美元增加，主要因2023年1月投资1.15亿美元于有价债务证券和货币市场基金，加权平均有效利率约5%，而2022年同期投资收益率低于1% [123] 股权证券发行净收益情况 - 2023财年（截至6月30日），公司通过发行股权证券获得净收益1160万美元 [126] 总部租赁协议情况 - 2022年4月签订的新总部租赁协议，至2027年7月到期，总基本租金约290万美元 [127] 财务报告内部控制情况 - 截至2023年9月30日，公司财务报告内部控制有效[149] - 本季度公司财务报告内部控制无重大影响的变更[150] 风险因素情况 - 公司风险因素参照2023年Form 10 - K披露内容，除特定风险因素外无重大变化[152] 冲突对临床试验影响情况 - 以色列 - 哈马斯冲突或对公司临床实验计划产生重大影响，原计划2023年10月7日前在以色列设立RZ358临床试验点，若冲突持续或条件不安全，需更换地点并可能延迟获取临床数据[153] 报告附件情况 - 本季度报告包含31.1、32.1、101.INS等多个附件[160] 报告签署情况 - 报告签署日期为2023年11月13日，由首席执行官Nevan Charles Elam代表公司签署[165]

产品临床研究计划 - 公司计划于2023年第四季度在海外启动RZ358治疗先天性HI低血糖的3期临床研究，预计2025年上半年公布顶线结果[14] - RZ358的3期临床研究将招募约56名3个月至45岁的参与者，其中1至45岁约48人，3个月至1岁约8人[18] - RZ402的2期临床研究于2022年12月启动，预计招募约100名患者，将在2024年第一季度公布顶线结果[23][24] - 2023年第四季度公司计划完成RZ402治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）2期研究的患者入组，预计2024年第一季度公布topline结果[182] - 2023年第四季度公司计划启动RZ358的3期sunRIZE临床研究，预计2025年上半年公布topline结果[189] - RZ402的2期研究预计在美国约25个研究点共招募约100名患者，患者将被随机分配至50mg、200mg、400mg三个活性治疗组或安慰剂对照组[190] 产品专利情况 - 公司持有XOMA授予的涵盖RZ358分子的全球独家许可，包括全球37项已授权专利（美国3项），专利将于2030 - 2036年到期[29] - 公司持有ActiveSite授予的涵盖RZ402分子等的全球独家许可，包括9项国际授权专利和7项美国授权专利，专利预计2040 - 2043年到期[30] 产品特性 - RZ358是静脉注射的人单克隆抗体，半衰期超两周，有望每月给药一到两次[12] - RZ402是口服血浆激肽释放酶抑制剂，旨在成为治疗糖尿病黄斑水肿的每日一次口服疗法[22] 产品临床研究终点 - RZ358的3期临床研究主要疗效终点为24周后通过SMBG测量的低血糖事件平均每周发生率变化[18] - RZ358的3期临床研究关键次要疗效终点为24周后通过CGM测量的平均每日低血糖时间百分比变化[18] - RZ402的2期临床试验主要终点包括黄斑中心凹厚度变化、视力变化、重复剂量药代动力学及安全性和耐受性[24] 财务数据关键指标变化 - 公司2023财年和2022财年研发费用分别约为4380万美元和3250万美元[37] - 2023和2022财年公司净亏损分别为5120万美元和4110万美元，截至2023年6月30日累计亏损2.61亿美元[103] - 2023和2022财年公司经营活动所用现金分别为4450万美元和3960万美元，预计未来几年将继续增加[103] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为1600万美元，可销售债务证券投资为1.023亿美元，预计至少到2025年第三季度能满足资金需求[103] - 截至2023年6月30日，公司有美国联邦净运营亏损结转约1.532亿美元，其中3340万美元因所有权变更限制无法使用而到期[111] - 截至2023年6月30日，公司可销售债务证券投资公允价值约为1.023亿美元，净未实现亏损为35.1万美元[118][119] - 2023财年起，全球多地通胀水平达30多年来新高，公司投入成本上升，若通胀持续或加剧，将影响经营和财务状况[124] - 截至2022年12月31日公司现金头寸为1.467亿美元，2023年1月董事会决定将1.15亿美元现金再投资于可销售债务证券组合和隔夜货币市场共同基金[192] - 自2023财年（截至2023年6月30日）起，公司需遵循美国国内税收法典第174条，将绝大多数研发成本资本化，此前这些成本基本可在发生当年扣除[163] 公司人员情况 - 截至2023年6月30日，公司有51名全职员工，其中38人从事研发、制造等活动，13人从事行政职能[38] 产品竞争情况 - RZ358治疗HI的潜在竞争对手包括Eiger Biopharmaceuticals、Hanmi Pharmaceuticals和Zealand Pharma [32] - PKI治疗DME的潜在竞争对手包括Curacle、KalVista、Ocuphire Pharma、Oxurion和Verseon [33] 产品监管情况 - 2023年5月，FDA对RZ358重新实施人类药物暴露限制，相当于每周重复剂量约3毫克/千克[49][53] - RZ358在美国处于临床搁置状态，公司预计在美国以外地区开展sunRIZE研究，该研究将纳入3个月及以上的参与者[53] 临床研究风险 - 临床研究的启动或完成可能因多种原因延迟，如监管机构不同意试验设计、难以确定试验地点等[46][48] - 临床研究结果的不确定性大，前期测试成功不保证后期临床研究有良好结果或获得监管批准[55][56] - 产品候选药物在临床试验中可能产生严重不良事件，导致试验中断、延迟或停止，还可能使监管机构要求额外临床前数据或拒绝批准[59] - 在美国境外开展sunRIZE研究可能无法达到主要终点，还面临额外风险，如外国监管要求、外汇波动等[60][61] - 完成临床研究后，无法预测是否或何时能获得监管批准来商业化产品候选药物，也无法预测未来收入时间[62] - 即使获得美国监管批准，FDA仍可能对营销、适应症等施加重大限制，并要求进行昂贵的批准后研究或监测[65] - 药物开发、监管审查和批准过程通常昂贵且耗时多年，若未能获得批准，公司可能无法盈利[71] - 临床研究中的负面或不确定结果、不良医疗事件可能导致研究终止、重复或进行额外研究[81] 公司运营风险 - 公司依赖第三方进行临床试验，可能无法完全控制试验的时间、进行和费用[83] - 第三方供应商提供原材料的失败或延迟可能会延迟或损害公司商业化产品候选药物的能力[85] - 若成功商业化产品候选药物，公司可能需要建立更大规模的商业制造能力，但缺乏商业规模制造经验[89] - 若sunRIZE研究不成功且FDA不解除对RZ358的新限制，公司可能无法以有利条件筹集资金或产生收入[95] - 公司面临产品责任风险，若索赔成功可能承担巨额赔偿，影响声誉和业务[105][106] - 公司拟在外国为潜在产品寻求监管批准，但海外运营受当地政治、商业、文化和监管因素影响[116] - 内华达州法律某些条款可能对公司合并、要约收购或代理权争夺产生反收购影响[125] 公司发展历程 - 公司于2010年在特拉华州注册成立，2021年6月在内华达州重新注册[42] - 2017年公司从XOMA公司引进全人单克隆抗体，从ActiveSite制药公司引进血浆激肽释放酶抑制剂组合[127] - 2020年11月为在纳斯达克资本市场首次上市，公司进行了50比1的反向股票分割[155] 公司股票情况 - 公司普通股在纳斯达克交易，若不符合持续上市标准可能被摘牌，持续上市标准包括最低收盘价1美元、股东权益至少250万美元等[154] - 公司普通股市场价格可能因交易活动、临床结果、融资能力等多种因素而大幅波动[156] - 股东大量出售普通股可能导致股价下跌，限售股在注册声明生效或符合规则144时可自由交易[159] - 公司预计利用非交易路演和投资者关系活动提高投资者关注度，这些活动可能影响普通股交易市场[160] - 行使或转换认股权证、股票期权和其他可转换证券会稀释股东的所有权百分比[151] - 截至2023年9月8日，公司普通股有274名登记持有人[174] 公司租赁情况 - 2019年1月公司租赁约3500平方英尺办公空间，月租金约2.1万美元，租期至2022年3月，后按月续租至2022年10月[167][168] - 2022年4月公司租赁约9300平方英尺新总部办公空间，自2022年10月起至2027年10月平均月租金约5.3万美元[169] - 2020年11月公司在俄勒冈州本德租赁约5000平方英尺办公空间，月租金约8400美元，租期至2024年2月[170] 公司财务报告及政策 - 公司确定截至2023年6月30日财务报告内部控制有效，但不能保证未来无重大缺陷或重大不足[114] - 2023年5月30日，公司通过了公平和包容政策以及修订并重述的商业行为和道德准则[39][41] 公司知识产权风险 - 公司开发候选产品使用已收购或引进的化合物，可能需支付里程碑付款和特许权使用费[127] - 公司可能需申请额外专利、许可额外专利权利，专利可能无法确保不侵犯第三方权利[128][129] - 公司依赖商业秘密保护专有技术，但商业秘密难以保护，可能面临他人独立发现的风险[140] 公司收入及亏损预期 - 公司自2010年3月成立以来未产生有意义的收入，预计未来一段时间内仍将产生运营亏损[193][194] 公司财务处理原则 - 公司认可在相关条件基本满足的期间内有权获得政府援助款项[200] - 对于以低于金融工具授予日公允价值发行的衍生负债，发行日确认与折扣金额相等的费用[201] - 利息费用包括按债务协议规定的票面利率应付的现金利息、债务折扣和发行成本的摊销[202]

公司业务概述 - 公司是临床阶段生物制药企业，主要临床资产包括用于治疗先天性高胰岛素血症的RZ358和用于治疗糖尿病黄斑水肿的口服血浆激肽释放酶抑制剂RZ402[11] 财务数据关键指标变化 - 资产与负债 - 截至2023年3月31日和2022年6月30日，公司总资产分别为134,205千美元和152,420千美元[6] - 截至2023年3月31日和2022年3月31日，现金、现金等价物和受限现金期末余额分别为33,743千美元和68,416千美元[9] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损2.483亿美元，2023年前九个月净亏损3910万美元，经营活动净现金使用量为3310万美元；2022财年净亏损4110万美元，经营活动净现金使用量为3960万美元[25] - 截至2023年3月31日，公司资本资源包括现金及现金等价物3370万美元、短期有价债务证券投资6930万美元和长期有价债务证券投资2620万美元[25] - 截至2023年3月31日，公司总负债690万美元，其中流动负债440万美元；2023年2月支付300万美元里程碑付款，预计未来12个月内为RZ358的3期临床试验支付500万美元里程碑付款[26] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价债务证券投资总计1.29272亿美元，其中短期投资6931.9万美元，长期投资2621万美元；2022年6月30日为1.5041亿美元[29] - 截至2023年3月31日，公允价值6930万美元的有价债务证券将于2024年3月31日前到期，公允价值2620万美元的证券将于2025年3月31日前到期；2023年和2022年前九个月未出售可供出售证券[30] - 截至2023年3月31日，所有有价债务证券应计利息应收款为30万美元，2022年6月30日无应计利息应收款[31] - 截至2023年3月31日，经营租赁下加权平均剩余租赁期限为4.4年，经营租赁负债加权平均折现率为6.8%；未来经营租赁协议现金付款总额为293.2万美元，扣除利息后现值为237.4万美元[34] - 2023年第一季度末股东权益为1.27316亿美元，2022年同期为5190.7万美元[42] - 截至2023年3月31日，公司金融资产按公允价值计量的总额为116,026千美元，其中一级26,439千美元，二级89,587千美元[76] - 截至2023年3月31日，公司在银行和金融服务行业发行人的债务证券投资总额为5310万美元，在美国政府单一机构的债务证券投资总额为2440万美元[81] - 截至2023年3月31日，公司现金等价物包括货币市场基金的2050万美元和另一家大型金融机构支票及储蓄账户的1320万美元；截至2022年6月30日，公司在单一金融机构的现金及现金等价物为1.504亿美元[82] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为3370万美元，短期有价债务证券为6930万美元，营运资金约1.011亿美元，自成立以来累计净亏损2.483亿美元[130] - 截至2023年3月31日，可销售债务证券投资组合公允价值约9550万美元，有13.2万美元净未实现损失[164][165] - 截至2023年3月31日，公司可销售债务证券投资组合的公允价值约为9550万美元[164] - 截至2023年3月31日，公司可供出售的有价证券投资组合中有13.2万美元的净未实现损失[165] 财务数据关键指标变化 - 费用与收入 - 2023年和2022年第一季度研发费用分别为14,231千美元和8,686千美元，前九个月分别为32,880千美元和23,912千美元[7] - 2023年和2022年第一季度运营亏损分别为17,142千美元和10,754千美元，前九个月分别为41,752千美元和30,544千美元[7] - 2023年和2022年前九个月净亏损分别为39,059千美元和31,637千美元[7] - 2023年和2022年前九个月经营活动净现金使用量分别为33,131千美元和27,506千美元[9] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为95,107千美元，2022年为0[9] - 2023年和2022年前九个月融资活动净现金提供量分别为11,571千美元和54,875千美元[9] - 2023年第一季度研发费用为1423.1万美元，较2022年的868.6万美元增加554.5万美元，增幅64%，主要因RZ358相关项目成本增加约280万美元等[114] - 2023年第一季度一般及行政费用为291.1万美元，较2022年的206.8万美元增加84.3万美元，增幅41%，归因于股份支付费用和现金薪酬费用增加[116] - 2023年第一季度利息及其他收入为150万美元，2022年同期为零，主要因2023年1月决定投资约1.15亿美元，加权平均有效利率约5%[118] - 2023年第一季度无利息支出，2022年同期为40万美元，2022年利息支出归因于贷款协议[119] - 2023年前九个月研发费用为3288万美元，较2022年的2391.2万美元增加896.8万美元，增幅38%，部分归因于研发人员薪酬福利增加等[122] - 2023年前九个月一般及行政费用为887.2万美元，较2022年的663.2万美元增加224万美元，增幅34%，主要因股份支付费用和现金薪酬费用增加[125] - 2023年前九个月利息及其他收入为270万美元，2022年同期为1.3万美元，增加原因同第一季度[126] - 2023年前九个月无员工留用信贷收入，2022年同期为20万美元，2023年无CARES法案政府援助[127] - 2023年和2022年前九个月，经营活动现金使用量分别为3310万美元和2750万美元[149] - 2023年前九个月，投资活动净现金使用量为9510万美元，主要用于购买9500万美元的有价债务证券[151] - 2023年和2022年前九个月，融资活动净现金分别为1160万美元和5490万美元[149][154] 财务数据关键指标变化 - 股权与认股权证 - 截至2023年3月31日和2022年6月30日，普通股发行和流通数量分别为36,827股和33,582股[6] - 2022年7月私募发行普通股，总收益1230万美元，扣除成本后净收益1150万美元[42] - 2021年10月公开发行证券，总收益5000万美元，扣除成本后净收益4670万美元，承销商部分行使期权额外获得约80万美元收益[43][45][46] - 2021年10月注册直接发行，公司向购买者出售769231股普通股，获得总收益500万美元[49] - 2020年12月至2022年5月的股权分配协议下，2022年第一季度末前出售138388股普通股，净收益约150万美元，公司支付代理商3.0%佣金[50][51] - 2021年8月至2022年5月与LPC的购买协议下，LPC首次购买支付100万美元，公司后续出售20000股获得净收益约20万美元[52][55] - 截至2023年3月31日，公司各股票期权计划授权股份总数为11,057千股，流通股份为8,779千股，可用于未来授予的股份为2,278千股[56] - 2022年员工股票购买计划预留50万股用于购买，截至2023年3月31日，尚未有股份被购买[57] - 2023年3月31日止九个月，公司授予约70万股普通股的股票期权，总公允价值为100万美元，每股约1.51美元[59] - 2023年3月31日止九个月，股票期权公允价值估计的加权平均假设为：授予日普通股市场价格1.98美元、预期波动率91%、无风险利率3.7%、预期期限6.0年、股息收益率0%[60] - 2023年3月31日止三个月和九个月，股份支付费用分别为1,855千美元和5,465千美元，2022年同期分别为850千美元和2,701千美元[60] - 截至2023年3月31日，未确认的股份支付费用约为1880万美元，预计将在3.1年的加权平均期间内确认[60] - 2021年10月，公司发行1,661,461份预融资认股权证，发行价格为每份6.49美元，总收益为1080万美元[61] - 2022年5月，公司发行1,973,684份A类预融资认股权证和10,947,371份B类预融资认股权证，发行价格为每份3.799美元，可购买总计12,921,055股普通股[62] - 2023年3月31日止三个月和九个月，基本和摊薄每股净亏损相同，因其他普通股等价物均为反摊薄[71] - 2022年注册直接发行约1800万股普通股、A类预融资认股权证可购买200万股、B类预融资认股权证可购买1090万股，净收益约1.101亿美元[143] - 2021年包销公开发行普通股和预融资认股权证，总收益5070万美元，扣除成本后净收益约4720万美元[144] - 2021年与Handok的注册直接发行，公司出售769,231股普通股，获得500万美元收益[145] - 2020年12月至2022年3月，EDA销售股票净收益约150万美元，2021年8月至2022年3月LPC未购买股票[146] 业务线数据关键指标变化 - 临床试验进展 - RZ358预计2023年夏季开始3期研究，2025年第一季度出结果[85] - RZ402于2022年12月启动2期研究，预计招募约100名患者，2023年完成招募，2024年第一季度公布结果[86] 合同与协议相关 - 2022年4月公司签订新总部租赁协议，总面积约9300平方英尺，至2027年11月总基本租金约290万美元；租赁开始时确认使用权资产约230万美元，相关经营租赁负债约220万美元[33] - 公司与XOMA的许可协议下，2022年1月支付200万美元里程碑付款，后续临床和监管里程碑最高需支付3500万美元，商业化后最高支付1.85亿美元，下一阶段3期临床试验首例患者给药需支付500万美元[37] - 公司与ActiveSite的许可协议下，若所有里程碑达成需支付最高4650万美元，已分别于2020年12月和2023年2月支付100万和300万美元，下一阶段3期临床试验首例患者给药需支付500万美元，产品销售需支付2.0%特许权使用费[38] - 2021年4月14日公司与SLR等签订3000万美元贷款协议，A类贷款1500万美元已偿还，B类和C类贷款因未达成里程碑不再是流动性来源[39] - 退出费用协议规定，若在2031年4月13日前发生特定交易，需支付已发放本金余额4.00%的费用[40] - 2022年4月，公司签订新总部租赁协议，面积约9300平方英尺，至2027年11月预计总租金约290万美元，2022年10月起有6个月免租期[88][90] - 2022年7月，公司与Handok及其附属公司签订证券购买协议，发行约320万股普通股，毛收入1230万美元，扣除成本后净收入1150万美元[91] - 2021年4月，公司签订3000万美元贷款协议并借款1500万美元，2022年6月30日还清1500万美元并终止协议[92] - 公司预计未来十二个月需向XOMA支付500万美元里程碑款项，长期需向XOMA和ActiveSite支付共计6750万美元里程碑款项[134][136] - 公司与ActiveSite的许可协议要求里程碑付款最高达4650万美元，已支付首笔100万美元和第二笔300万美元，产品销售需支付2.0%特许权使用费[141] - 2021年4月借款1500万美元，2022年6月还清，支付提前还款费30万美元和最终费用71.25万美元[147] 风险与其他事项 - 公司内部财务报告控制因内部控制系统存在重大缺陷而无效，主要原因是员工数量有限，未能充分分离某些职责以防止员工凌驾于内部控制系统之上[157][158] - 2022年6月30日财年结束时，公司实施了更强大的会计软件，2022年10月招聘了额外人员，但不能保证能消除上述重大缺陷[158] - 公司未来临床试验的启动、完成延迟，或终止、暂停，可能导致成本增加、收入生成受限、商业前景受不利影响[167][169] - 公司在获得监管机构对候选药物的批准前，必须进行广泛的临床试验，试验昂贵、耗时且结果不确定[168] - 临床试验的启动和完成可能因多种原因延迟，如监管机构对试验设计或剂量有异议、未能获得监管机构授权等[169][171] - 公司可能因利率上升、经济和市场状况恶化等因素，在证券投资组合中确认损失[163] - 公司本季度报告期内没有表外交易，内部控制也没有发生重大影响财务报告的变化[156][159] - 临床试验可能因多种因素被暂停或终止，影响成本、时间和完成情况[172] - 产品候选药物获批延迟或失败可能阻碍公司产生有意义收入和实现盈利[173] - 未发生未注册的股权证券销售及收益使用情况[173] - 高级证券未出现违约情况[173] - 矿山安全披露不适用[174] - 无

现金及现金等价物情况 - 截至2022年12月31日和6月30日，公司现金及现金等价物分别为146,746千美元和150,410千美元[6] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物包括1.151亿美元高流动性货币市场共同基金和3160万美元支票及储蓄账户；截至2022年6月30日，为1.504亿美元[70] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为1.467亿美元，营运资金约为1.413亿美元，自成立以来累计净亏损2.326亿美元，作为临床阶段公司尚未产生有意义的营收[114] - 2022年6个月内，公司通过2022年私募发行普通股获得净收益1160万美元；2022财年，发行股权证券获得净收益1.652亿美元；截至2022年12月31日，现金及现金等价物余额为1.467亿美元[115] 研发费用情况 - 2022年第四季度和2021年第四季度，公司研发费用分别为10,945千美元和9,452千美元；2022年上半年和2021年上半年分别为18,649千美元和15,226千美元[7] - 截至2022年12月31日的三个月，公司无营收，研发费用为1.0945亿美元，较2021年增加149.3万美元（16%），主要因研发人员薪酬福利增加；管理费用为344.7万美元，较2021年增加75万美元（28%）；利息及其他收入为80万美元，较2021年的1.3万美元大幅增加；无利息支出，2021年为40万美元；无所得税收益[101][102][103][104][105][106] - 截至2022年12月31日的六个月，公司无营收，研发费用为1.8649亿美元，较2021年增加342.3万美元（22%），主要因研发人员薪酬福利增加及产品项目成本上升；管理费用为596.1万美元，较2021年增加139.8万美元（31%）；利息及其他收入为120万美元，较2021年的1.3万美元大幅增加；无员工留用信贷收入，2021年为20万美元；无利息支出，2021年为90万美元；无所得税收益[107][108][109][110][111][112][113] - 研发费用主要包括人员薪酬福利、临床试验成本、许可成本等，研发成本在发生时计入费用，临床试验成本按工作完成百分比估算[85][98][99] 运营亏损与净亏损情况 - 2022年第四季度和2021年第四季度，公司运营亏损分别为14,392千美元和12,149千美元；2022年上半年和2021年上半年分别为24,610千美元和19,789千美元[7] - 2022年第四季度和2021年第四季度，公司净亏损分别为13,556千美元和12,593千美元；2022年上半年和2021年上半年分别为23,387千美元和20,429千美元[7] - 2022年6月30日财年，公司净亏损4110万美元，经营活动净现金使用量为3960万美元；2022年12月31日止六个月，净亏损2340万美元，经营活动净现金使用量为1510万美元[22] - 2022年和2021年6个月内，净亏损分别为2340万美元和2040万美元；非现金费用分别为380万美元和220万美元[134] 股权证券发行现金收益情况 - 2022年上半年，公司通过2022年私募配售获得股权证券发行现金收益12,330千美元；2021年通过包销公开发行、注册直接发行等获得现金收益50,738千美元、5,000千美元等[8][9] - 2022年7月私募发行普通股，总收益1230万美元，扣除成本后净收益1150万美元[35] - 2021年10月公开发行证券，总收益5000万美元，扣除成本后净收益约4670万美元[36] - 2021年11月承销商部分行使期权，购买116,266股，额外总收益约80万美元[37] - 预融资认股权证发行所得总收益1080万美元计入股东权益[39] - 注册直接发行中，公司向购买者出售769,231股普通股，总收益500万美元[40] - 2021年10月承销发行中，公司发行1,661,461份预融资认股权证，总收益1080万美元[52] - 2022年5月注册直接发行中，公司发行预融资认股权证可购买12,921,055股普通股[53] - 2022年注册直接发行，发行约1800万股普通股、A类预融资认股权证（可购买最多200万股普通股）、B类预融资认股权证（可购买最多1090万股普通股），净收益约1.101亿美元，毛收益1.176亿美元[127] - 2021年包销公开发行，发行603.0847万股普通股、166.1461份预融资认股权证，承销商部分行使期权发行11.6266万股，毛收益共计5070万美元，净收益约4720万美元；同期注册直接发行，向Handok出售76.9231万股普通股，获得毛收益500万美元[128][129] - 2020年12月至2021年12月，通过股权分销协议出售股票获得净收益约150万美元，通过与林肯公园资本基金的购买协议获得净收益120万美元；2022年5月终止这两项协议[130] - 股权融资活动总收益为5840万美元，其中包销发行收益5070万美元，注册直接发行收益500万美元，EDA收益150万美元，购买协议收益120万美元[138] 经营活动现金使用情况 - 2022年上半年和2021年上半年，公司经营活动使用的净现金分别为15,082千美元和13,538千美元[9] - 2022年和2021年6个月内，经营活动使用现金分别为1510万美元和1350万美元；投资活动使用现金分别为15.3万美元和0；融资活动提供现金分别为1160万美元和5490万美元[134][136][137] 现金、现金等价物和受限现金净增加（减少）情况 - 2022年上半年和2021年上半年，公司现金、现金等价物和受限现金净增加（减少）分别为 - 3,664千美元和41,356千美元[9] 公司业务资产情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，主要临床资产包括用于治疗先天性高胰岛素血症的RZ358和用于治疗糖尿病黄斑水肿的口服血浆激肽释放酶抑制剂RZ402[10] 公司子公司情况 - 公司有两家全资子公司，合并财务报表已消除所有公司间余额和交易[14] 公司运营风险情况 - 公司运营面临重大风险和不确定性，包括财务、运营、监管等风险以及新冠疫情的未来影响[16] 里程碑付款情况 - 依据ActiveSite许可协议，RZ402二期临床试验首例患者给药时需支付300万美元里程碑付款；依据XOMA许可协议，RZ358三期临床试验首例患者给药时需支付500万美元里程碑付款[23][24] - 依据XOMA许可协议，公司已支付200万美元里程碑付款，后续临床和监管里程碑最高需支付3500万美元，商业化后最高需支付1.85亿美元[30] - 依据ActiveSite许可协议，若所有里程碑达成，公司需支付最高4650万美元里程碑付款，已支付100万美元，产品销售需支付2.0%特许权使用费[31] - 2023年2月6日，公司对2期临床研究的首位患者给药，触发300万美元里程碑付款义务，将在2023年3月31日结束的财季确认相关许可费用[73] - 预计未来十二个月需向XOMA支付500万美元；2023年2月，因公司2期临床研究首位患者给药，需向ActiveSite支付300万美元[116][117] - 公司长期重大合同义务包括向XOMA支付最高3500万美元、向ActiveSite支付最高3250万美元的里程碑付款，共计6750万美元；剩余7250万美元为长期流动性需求；预计2024财年还需向XOMA支付500万美元里程碑付款[119] 总部租赁协议情况 - 2022年4月公司签订新总部租赁协议，总面积约9300平方英尺，至2027年11月预计到期时总基本租金约290万美元，平均每月约4.8万美元[27] - 2022年4月，公司签订新总部租赁协议，总面积约9300平方英尺，到2027年11月预计总租金约290万美元[80] 使用权资产与经营租赁负债情况 - 截至2022年12月31日，使用权资产为229.4万美元，经营租赁负债为236.3万美元，加权平均剩余租赁期限为4.6年，加权平均折现率为6.8%[28][29] 贷款协议情况 - 2021年4月公司签订3000万美元贷款协议，A类贷款1500万美元已偿还，B类和C类贷款因未达成里程碑不再是流动性来源[32] - 2022年6月30日，公司还清1500万美元未偿还贷款并终止贷款协议[81] - 2021年4月借款1500万美元，2022年6月30日还清贷款并终止贷款协议，除偿还本金和应计利息外，还支付30万美元提前还款费和71.25万美元最终费用[131][133] 股票期权计划情况 - 截至2022年12月31日，公司各股票期权计划授权股份共11,157,000股，已发行8,500,000股，可用2,657,000股[47] - 2022年员工股票购买计划预留500,000股，首个认购期结束无购买[48] - 2022年6月30日至12月31日，授予员工约300,000股股票期权，总公允价值50万美元，每股约1.62美元[50] 加权平均流通股数量情况 - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，加权平均流通股数量分别为51,410千股和15,680千股（三个月）、50,969千股和12,097千股（六个月）[61] 潜在普通股等价物情况 - 截至2022年和2021年，因具有反摊薄影响而被排除在摊薄后每股净亏损计算之外的潜在普通股等价物分别为9,645千股和2,494千股[62] 嵌入式衍生负债公允价值情况 - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，嵌入式衍生负债公允价值期初分别为407千美元和387千美元，期末分别为433千美元和383千美元[66] 公司项目研究计划情况 - 公司预计在2023年夏季开始RZ358的3期研究，2025年第一季度获得顶线结果[75] - RZ402的2期研究预计招募约100名患者，2023年第四季度完成给药，2024年第一季度公布结果[78] 管理费用情况 - 管理费用主要包括行政人员薪酬福利及相关设施和间接成本，还包括与上市公司身份相关的其他成本[86] 利息及其他收入情况 - 利息及其他收入主要来自临时现金投资的利息收入[87] 衍生负债情况 - 衍生负债按公允价值调整，公允价值变动反映为损益[88] 员工留用信贷情况 - 员工留用信贷方面，公司在相关条件基本满足时确认政府补助款项的收取权，2022年六个月无此项收入，2021年为20万美元[89][111] 利息支出情况 - 利息支出包括按票面利率应付的现金利息以及债务折价和发行成本的摊销，2022年三个月和六个月均无利息支出，2021年三个月为40万美元、六个月为90万美元[90][105][112] 复杂融资交易情况 - 复杂融资交易需判断、假设和估计，以确定合并财务报表中的适当金额，独立金融工具按公允价值确认[93] 股权发行成本情况 - 股权发行的承销折扣和其他成本支出340万美元，债务发行成本支出10万美元，部分抵消了股权融资活动的总收益[138] 资产负债表外交易情况 - 本报告期内公司无资产负债表外交易[140] 财务报告内部控制情况 - 截至本季度报告期末，公司管理层评估认为财务报告内部控制无效，存在重大缺陷[141] - 重大缺陷主要是因员工数量有限，未充分分离某些职责以防止员工凌驾于内部控制系统之上[142] - 2022年6月30日财年结束时，公司实施了更强大的会计软件，预计可加强控制[142] - 2022年10月，公司聘请了额外人员，有助于更好地分离许多职能[142] - 本季度报告期内，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[143] 法律诉讼情况 - 公司无法律诉讼[145] 风险因素情况 - 截至报告日期，公司风险因素与2022年Form 10 - K中的“遗留风险因素披露”相比无重大变化[146]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司总资产为155,988,000美元，较6月30日的152,420,000美元增长2.34%[10] - 2022年第三季度，公司总运营费用为10,218,000美元，较2021年同期的7,640,000美元增长33.74%[13] - 2022年第三季度，公司净亏损为9,831,000美元，较2021年同期的7,836,000美元增长25.46%[13] - 截至2022年9月30日，公司普通股发行和流通数量为36,827,000股，较6月30日的33,582,000股增长9.66%[10] - 2022年第三季度，公司经营活动净现金使用量为7,589,000美元，较2021年同期的6,341,000美元增长19.68%[20] - 2022年第三季度，公司投资活动现金流出为70,000美元，2021年同期无此项支出[20] - 2022年第三季度，公司融资活动净现金提供量为11,571,000美元，2021年同期为2,586,000美元[20] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为154,322,000美元，较期初的150,410,000美元增长2.60%[20] - 2022年第三季度公司净亏损980万美元，经营活动净现金使用量为760万美元；2022财年净亏损4110万美元，经营活动净现金使用量为3960万美元[35] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损2.19亿美元，现金及现金等价物为1.543亿美元，流动负债总额为240万美元[35] - 2022年和2021年第三季度，基本和摊薄每股净亏损相同，2022年加权平均流通股数为50,528千股，2021年为7,445千股[81] - 截至2022年9月30日和2021年9月30日，因具有反摊薄影响而被排除在摊薄每股净亏损计算之外的潜在普通股等价物分别为9,632千股和2,553千股[82] - 2022年和2021年第三季度公司均未产生收入，预计未来几年产品候选药物也无法产生收入[131] - 2022年第三季度研发费用为770.4万美元，较2021年的577.4万美元增加193万美元，增幅33%，主要因研发人员薪酬福利增加和RZ358项目成本上升[132] - 2022年第三季度一般及行政费用为251.4万美元，较2021年的186.6万美元增加64.8万美元，增幅35%，主要因股票期权带来的股份支付费用增加[133] - 2022年第三季度利息及其他收入为40万美元，2021年同期无此项收入，主要因计息账户现金余额增加超1亿美元和利率上升[134] - 2022年第三季度无员工留用信贷收入，2021年同期为20万美元，因2022年无法获得《CARES法案》政府援助[135] - 2022年第三季度无利息支出，2021年同期为40万美元，2021年利息支出基于9.0%的加权平均合同利率和折价摊销[136] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为1.543亿美元，营运资金约为1.532亿美元，自成立以来累计净亏损2.19亿美元[138] - 2022年和2021年第三季度，经营活动使用现金分别为760万美元和630万美元[155] - 2022年第三季度，投资活动使用现金7万美元，2021年同期无投资活动现金流[157] - 2022年和2021年第三季度，融资活动提供现金分别为1160万美元和260万美元[154] 公司会计政策及相关影响 - 公司于2022年7月1日采用ASU 2020 - 06标准，采用完全追溯过渡法，对财务报表无影响[31] 公司业务线及产品情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，主要临床资产为用于治疗先天性高胰岛素血症的RZ358和用于治疗糖尿病性黄斑水肿的RZ402[22] - RZ402二期临床试验和RZ358三期临床试验首例患者给药里程碑预计在未来12个月内达成，届时分别需支付300万美元和500万美元里程碑款项[36] - RZ358的2a期研究中先天性HI患者血糖持久正常化，改善约50%，血糖控制接近正常化且持续超两周[101] - 2022年完成RZ358的RIZE 2b期全球临床研究，该研究招募23名平均约6.5岁的先天性HI患者[102][103] - RIZE研究结果显示RZ358各剂量和队列低血糖改善约50%，6mg/kg和9mg/kg队列改善约75%，CGM时间达标率各剂量改善8%，最高剂量改善16%，无基线高血糖患者改善超25%[104] - RZ402的单次递增剂量1a期研究招募30人，分25mg、100mg、250mg三个剂量组[108] - RZ402的多次递增剂量研究招募40人，分四个剂量组，稳态时RZ402峰值超200ng/mL，24小时谷值超50ng/mL[110][111] - 公司计划2022年第四季度启动RZ402的2a期概念验证研究，首例患者给药将触发向ActiveSite Pharmaceuticals支付300万美元开发里程碑款项[112][113] 公司租赁相关情况 - 截至2022年9月30日，使用权资产账面价值为13万美元，租赁负债为16.1万美元；2022年第三季度经营租赁费用为10万美元[40] - 截至2022年9月30日，经营租赁加权平均剩余租赁期限为1.4年，加权平均折现率为6%[40] - 2022年4月公司签订新总部租赁协议，预计租赁期内总租金约290万美元，平均每月现金支付租金约4.8万美元，起租时预计确认使用权资产和租赁负债约230万美元[42] 公司许可协议相关情况 - 根据XOMA许可协议，公司已支付200万美元里程碑款项，后续临床和监管里程碑需支付最高3500万美元，商业化后需支付特许权使用费和最高1.85亿美元里程碑款项[46] - 根据ActiveSite许可协议，公司已支付100万美元里程碑款项，后续需支付最高4650万美元里程碑款项，产品销售需支付2%特许权使用费[47] - 公司与XOMA和ActiveSite的许可协议，涉及多项里程碑付款和销售特许权使用费，截至2022年9月30日，无额外里程碑付款和特许权使用费发生[146][147] - 未来十二个月，公司预计向XOMA支付500万美元、向ActiveSite支付300万美元里程碑款项，长期里程碑付款义务总计8050万美元[140][142] 公司股权融资相关情况 - 2022年7月公司私募普通股获得毛收入1230万美元，扣除费用后净收入1150万美元[51] - 2022年7月，公司与Handok及其附属公司进行2022年私募配售，总收益为12.3百万美元，扣除费用后净收益为11.5百万美元[94] - 2022年注册直接发行，发行约1800万股普通股、A类预融资认股权证和B类预融资认股权证，净收益约1.101亿美元[148] - 2021年承销公开发行总收益达5.07亿美元，扣除承销佣金6.0%和其他费用后，净收益约4720万美元[149][150] - 2021年定向发行向Handok出售769,231股普通股，获得总收益500万美元[151] - 2020年12月至2021年9月30日，EDA出售138,388股普通股，净收益约150万美元；2021年8月至9月30日，LPC购买115,708股普通股，净收益120万美元；2022年5月终止相关协议[152] - 2022年私募发行获得总收益1230万美元，扣除费用后净收益1160万美元[158][169] 公司债务融资相关情况 - 2021年4月14日公司与Solar Investment Corp.签订3000万美元贷款协议，2021年4月借款1500万美元，2022年6月30日还清并终止协议[95] - 2021年4月借款1500万美元，2022年6月30日还清，支付提前还款费30万美元和最终费用71.25万美元[153] 公司股份支付相关情况 - 截至2022年9月30日，公司股票期权计划授权股份总数为1118.5万股，已发行848.3万股，剩余270.2万股可用于未来授予[59] - 2022年员工购股计划（ESPP）预留0.5百万股用于购买，截至2022年9月30日未发生购买[61] - 截至2022年9月30日，公司股票期权流通数量为8,483千股，加权平均行使价格为5.22美元，加权平均剩余合约期限为9.4年[62] - 2022年第三季度授予约0.1百万股普通股的股票期权，总公允价值为0.2百万美元，每股约2.28美元[65] - 2022年第三季度股票期权授予日的加权平均假设：普通股市场价格2.99美元，预期波动率91%，无风险利率3.2%，预期期限6.1年，股息收益率0%[66] - 2022年第三季度和2021年第三季度的股份支付费用：研发分别为870千美元和309千美元，一般及行政分别为1,009千美元和533千美元，总计分别为1,879千美元和842千美元[66] - 截至2022年9月30日，未确认的股份支付费用约为22.2百万美元，预计在3.5年的加权平均期间内确认[66] 公司预融资认股权证相关情况 - 2021年10月发行1,661,461份预融资认股权证（PFWs），发行价格为每份6.49美元，总收益为10.8百万美元；2022年5月发行12,921,055份PFWs，发行价格为每份3.799美元[67][68] 公司费用构成情况 - 研发费用主要包括人员薪酬福利、临床试验成本、许可成本等[116] - 一般及行政费用主要包括行政人员薪酬福利和设施及间接成本等[117] 公司未来收入及盈利预期 - 公司自2010年3月成立以来未产生有意义收入，预计几年内难以产生大量收入，将继续亏损并努力筹集资金[114][115] 公司内部控制及风险情况 - 公司内部控制存在重大缺陷，主要因员工数量有限未充分分离职责[163][164] - 截至报告日期，公司风险因素与2022年Form 10 - K相比无重大变化[167]