财务数据和关键指标变化 - 公司预计从Genentech获得5000万美元的近期前期许可费和里程碑付款,将现金储备延长至2025年初 [13][17] - 公司有资格获得多达19亿美元的开发和商业里程碑付款,以及分级的销售净额提成 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司与Pfizer合作开发的血友病A基因疗法giroctocogene fitelparvovec在III期AFFINE试验中达到主要目标,显示出与常规因子VIII替代预防治疗相比在年出血率方面的非劣效性和优效性 [20][21][22] - 在Fabry病方面,17名患者已成功停用酶替代疗法(ERT),所有17名患者至今仍未重新开始ERT治疗 [25][26][27] - Fabry病患者的肾功能(eGFR)呈现统计学显著改善,这在未经治疗的Fabry病患者和ERT患者中是罕见的 [27][28] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司与Genentech达成协议,授予其公司的神经调节性递送囊泡STAC BBB和针对tau蛋白的锌指抑制子的独家许可,用于开发神经退行性疾病的静脉给药基因疗法 [14][15][16] - 公司认为STAC BBB囊泡与其特异性基因调控载荷的组合对成功开发针对神经系统疾病的基因组疗法至关重要 [16] - 公司期望该Genentech协议可能是未来多个囊泡合作的开端,并将继续寻求其他合作伙伴关系,以获得更多非稀释性资金 [18][31] - 公司将继续推进自身的神经系统表观遗传调控管线和囊泡递送平台,包括慢性神经病理性疼痛和prion病程序 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Genentech协议、Pfizer血友病A项目III期试验结果以及Fabry病项目的临床进展表示高度兴奋和自信 [12][13][20][25][31][32] - 公司认为这些进展为其提供了非稀释性资金来源,为长期成功和价值创造奠定了基础 [31][32] 其他重要信息 - 未提及 问答环节重要的提问和回答 问题1 **关于STAC BBB囊泡的制造和成本** **公司回答** 公司表示STAC BBB囊泡的制造与之前的AV囊泡技术非常相似,可以充分利用现有的制造经验,这有利于规模化生产并控制成本 [34][35] 问题2 **Genentech协议是否允许其开发其他适应症,公司对Fabry项目的未来规划** **公司回答** 1) Genentech目前只获得了针对tau蛋白和一个未披露靶点的许可,其他适应症公司保留权利 [40][41] 2) 公司认为Fabry项目数据非常鼓舞人心,但考虑到需要建立商业化能力,公司仍在寻求合适的合作伙伴 [44][45][46][47] 问题3 **Pfizer血友病A项目里程碑付款的时间安排和可能的重新谈判** **公司回答** 1) 公司表示不会过早提取这些里程碑付款,而是选择支持Pfizer推进项目注册和商业化 [69][70] 2) 公司表示有多种选择来获得现金,包括与royalty公司进行讨论,但目前的重点是完成其他业务发展交易 [70][71]

Sangamo Therapeutics (SGMO) came out with a quarterly loss of $0.17 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.16. This compares to loss of $0.37 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items. This quarterly report represents an earnings surprise of -6.25%. A quarter ago, it was expected that this drug developer would post a loss of $0.22 per share when it actually produced a loss of $0.27, delivering a surprise of -22.73%. Over the last four quarters, the compa ...

合作与许可 - 公司与Genentech签订全球表观遗传调控和病毒载体交付许可协议，获得4000万美元的预付许可费和1亿美元的里程碑付款[94] - 公司已通过合作获得约8.17亿美元的预付费和里程碑付款，未来还有高达38亿美元的潜在里程碑付款[107] 财务状况 - 公司的现金和现金等价物以及预期从Genentech协议获得的5000万美元付款预计只能维持到2025年第一季度，存在持续经营的重大不确定性[95,96] - 公司正在积极寻求额外资金支持,包括通过公开或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他途径[95,96] - 公司2023年上半年收入大幅下降99%，主要是由于之前与Biogen、Novartis和Kite的合作协议终止或到期[113,114] - 公司2023年上半年研发费用下降52%，主要是由于人员成本和临床试验费用的减少[117] - 公司预计未来几年研发费用会有所增加，以推进临床项目并将前期项目推进临床试验[117] - 公司2023年上半年计提了5521万美元的长期资产减值损失[116] - 公司2023年上半年计提了8.95亿美元的商誉和无形资产减值损失[116] - 一般及行政费用同比下降400万美元,主要由于人员成本和重组费用减少[119] - 重组费用主要包括员工遣散费、福利和其他员工相关成本[120] - 确认了1.2百万美元和5.5百万美元的资产减值损失[121] - 利息及其他收益净额同比下降180万美元,主要由于利息收入和研发税收抵免减少[122] - 截至2024年6月30日,公司现金及现金等价物为27.8百万美元,较2023年12月31日的81.0百万美元大幅下降[123] - 公司目前的现金储备预计仅能维持到2025年第一季度,存在持续经营的重大不确定性[123,124] - 公司正积极寻求额外融资,包括公开或私募股权融资、特许权使用费融资或其他方式,但融资前景存在不确定性[124] - 如果无法及时获得足够的额外资金,公司可能需要进一步削减开支、暂停或终止研发活动,甚至申请破产保护[124] - 公司还可能无法及时实现预期的重组成本节约效果,或资金使用速度超出预期,从而加剧流动性需求[124] - 公司在2024年6月30日结束的6个月内经营活动产生的净现金流出为7,550万美元[125] - 公司在2023年6月30日结束的6个月内经营活动产生的净现金流出为1.27亿美元[125] - 公司在2024年6月30日结束的6个月内投资活动产生的净现金流入为3,600万美元[126] - 公司在2023年6月30日结束的6个月内投资活动产生的净现金流入为7,820万美元[126] - 公司在2024年6月30日结束的6个月内筹资活动产生的净现金流入为2,160万美元[126] - 公司在2023年6月30日结束的6个月内筹资活动产生的净现金流入为1,450万美元[126] - 公司预计未来几年内将继续亏损,需要筹集大量额外资金[127] - 公司未来资本需求将取决于多个前瞻性因素,包括产品候选物的临床试验进展、监管审批结果、合作协议的成功等[128] - 截至2023年12月31日,公司的未来最低合同义务没有发生重大变化[129] - 不适用市场风险的定量和定性披露[130] 研发管线 - 公司的神经系统相关临床前项目包括治疗慢性神经病理性疼痛、朊蛋白病和tau蛋白病的项目[97,98] - 公司的STAC-BBB新型AAV载体在非人灵长类动物体内静脉给药后表现出业界领先的穿透血脑屏障能力[99] - 公司的MINT整合酶平台可用于大规模基因组编辑,有望治疗单基因突变相关的神经系统疾病[100,101] - 公司的Fabry病基因治疗项目isaralgagene civaparvovec在临床试验中持续显示积极数据,正与监管机构探讨欧洲上市路径[103] - 公司与辉瑞合作开发的血友病A基因治疗药物giroctocogene fitelparvovec在III期临床试验中达到主要和次要终点指标[105,106]

合作与里程碑 - 宣布与Genentech签署全球表观遗传调控和囊袋递送许可协议,开发针对神经退行性疾病的新型基因组医药[4] - 预计将从Genentech获得5000万美元的近期前期许可费和里程碑付款,有资格获得最高19亿美元的里程碑付款,以及产品销售的分级特许权使用费[4] - 与潜在合作伙伴就STAC-BBB囊袋递送技术和MINT基因组工程平台进行持续商业开发洽谈[10][11] - 公司正在寻求合作伙伴以推进其法布里病基因疗法项目和其他与STAC-BBB囊袋递送平台和表观遗传调控能力相关的合作[24] 临床试验进展 - Pfizer宣布Hemophilia A基因疗法giroctocogene fitelparvovec的III期AFFINE试验取得积极的顶线结果[6] - Fabry病的I/II期STAAR研究持续积累鼓舞人心的安全性和有效性数据,包括17名患者已成功停用酶替代疗法[7] - 公司正在推进其神经系统疾病的临床前项目,并计划在未来提交IND和CTA申请[24] 技术平台进展 - 神经系统靶向的前临床管线取得进展,包括STAC-BBB递送囊袋在非人灵长类动物中展现行业领先的血脑屏障穿透能力[9][10] - 推出了新一代基因组工程平台MINT,可以精准整合大片段DNA序列至基因组,有望单一疗法治疗同一基因的不同突变患者[11] - 公司正在评估其MINT平台的潜力,该平台可以实现大规模基因组工程[24] 财务预测 - 预计2024年全年GAAP总运营费用在1.5亿-1.7亿美元之间,非GAAP总运营费用在1.25亿-1.45亿美元之间[17] - 预计2024年第一季度现金和现金等价物将足以支持公司计划运营[16] - 公司预计2024年全年非GAAP总运营费用将在2.4亿美元至2.6亿美元之间[26] - 公司正在寻求额外资金支持,包括为某些项目寻找合作伙伴[24] 财务业绩 - 公司第二季度总收入为356万美元,同比下降94.8%[28] - 公司第二季度研发费用为2422.3万美元,同比下降61.6%[28] - 公司第二季度一般及行政费用为1204.5万美元,同比下降24.8%[28] - 公司第二季度净亏损为3612.8万美元,同比减少68.5%[28] - 公司于2024年6月30日的现金及现金等价物余额为2778.6万美元[29] 投资者沟通 - 计划参加多个投资者会议,并在公司网站上提供相关网络直播和演示文稿[18][19][20][21][22]

Sangamo Therapeutics (NASDAQ:SGMO) stock is rising higher on Tuesday after the clinical-stage genomic medicine company announced a new license agreement. Sangamo Therapeutics has signed a license agreement Genentech for the development of intravenously administered genomic medicines to treat "certain neurodegenerative diseases." That includes the company's proprietary zinc finger repressors for Alzheimer's disease. This agreement will see Sangamo handle technology transfer and some preclinical activities. G ...

文章核心观点 - 公司拥有3个潜在价值高达10亿美元的资产 [2][3] - 公司正处于生死存亡的关键时刻 需要尽快推进这3个资产的进展 [8][10] - 公司有望在未来12-24个月内实现10亿美元的估值 [11] 资产1: Giroctocogene fitelparvovec (giro-vec) - 用于治疗血友病A的基因疗法 [4][5] - 已完成I/II期临床试验 显示疗效和安全性良好 [5] - 正在进行III期临床试验 预计2024年中期公布结果 [5] - 如果III期试验成功 公司将获得最高2.2亿美元的里程碑付款 [5] 资产2: Isaralgagene civaparvovec (isa-vec) - 用于治疗法布里病的基因疗法 [5][6] - 已完成I/II期临床试验 显示部分患者可停用酶替代疗法 [6] - 只需进行一个25人的关键性试验即可获批 [6] - 预计可为公司带来数亿美元的授权金和里程碑付款 [6] 资产3: STAC-BBB - 一种可穿过血脑屏障递送基因的独特载体 [6][7] - 在非人灵长类动物实验中表现出显著优于其他载体 [6] - 有望用于治疗阿尔茨海默病、帕金森病等中枢神经系统疾病 [6][7] - 公司已有10家公司对此表现出浓厚兴趣 有望在今年内达成合作 [7]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第一季度结束时拥有约5,400万美元的现金和现金等价物,包括之前的定向增发所得资金 [31][32] - 公司认为这些资源加上预期的成本节约,将足以为计划的运营提供资金,直到2024年第三季度 [31][32] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的Fabry病基因疗法项目已完成33名患者的给药,其中14名患者已停用酶替代疗法(ERT) [27][28] - 公司与辉瑞合作开发的血友病A基因疗法项目预计将于2024年中期进行关键性临床试验读数,如果结果支持,辉瑞计划于2025年初提交生物制品许可申请和上市申请 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司的Fabry病基因疗法项目已获得欧洲药品管理局的PRIME资格和英国药品监管机构的ILAP指定,表明该疗法具有重大医疗需求 [29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将重点发展神经系统疾病领域,并正在就Fabry病、新型AAV载体和下一代基因编辑技术与多家潜在合作伙伴进行积极讨论 [14][15][25] - 公司在ASGCT年会上展示了神经系统疾病领域的多项重要临床前数据,包括新型AAV载体STAC BBB的优异脑穿透性和转染效率,以及基于锌指蛋白的表观遗传调控技术在多种神经系统疾病中的应用 [12][16][17][21][22][23][24] - 公司还展示了一种新型的整合酶技术MINT,可实现大片段DNA的精准整合,有望用于治疗存在不同突变的同一基因疾病患者 [24][25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO表示,公司正全力解决资金需求,并对与潜在合作伙伴的讨论持乐观态度,希望能够在未来几周内宣布相关交易消息 [14][15][33] - 公司认为,其科技平台有望为治疗多种神经系统疾病带来变革性的机会,正致力于筹集所需资金以实现这一愿景 [19][33] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **James Stamos 提问** 询问公司对STAC BBB的临床前和GLP毒理学研究进展,以及未来哪些适应症会选择自主开发或寻求合作 [36][37][38] **Sandy Macrae 回答** 公司正在推进STAC BBB的GMP毒理学研究,初步结果显示该载体安全性良好。公司正在就STAC BBB与多家公司进行合作讨论,将根据资金需求等因素决定自主开发或寻求合作的适应症,如tau蛋白相关疾病等 [37][38][39] 问题2 **Gena Wang 提问** 询问STAC BBB在非人灵长类动物试验中使用的最高剂量,以及公司与辉瑞合作的血友病A项目的里程碑付款情况 [48][49] **Sandy Macrae 和 Nathalie Dubois-Stringfellow 回答** 公司在STAC BBB的剂量范围研究中使用了最高1x10^14 vg/kg的剂量,未观察到任何剂量限制性毒性。 关于血友病A项目,公司有权获得最高2.2亿美元的里程碑付款,其中包括监管里程碑和商业里程碑,具体金额未披露 [50][51][57][59][60] 问题3 **Luis Santos 提问** 询问公司是否已确定tau蛋白项目的适应症,以及MINT整合酶技术的潜在合作伙伴和适应症 [67][68] **Sandy Macrae 回答** 公司尚未确定tau蛋白项目的具体适应症,但对其在阿尔茨海默病等疾病中的潜力持乐观态度。 MINT整合酶技术已引起多家制药公司的浓厚兴趣,公司正在与潜在合作伙伴就各种适应症进行积极讨论 [68][69][72][73]

Sangamo Therapeutics (SGMO) came out with a quarterly loss of $0.27 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.22. This compares to earnings of $0.12 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of -22.73%. A quarter ago, it was expected that this drug developer would post a loss of $0.25 per share when it actually produced a loss of $0.34, delivering a surprise of -36%.Over the last four quarters, the compa ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ________________________________________________ FORM 10-Q ________________________________________________ (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 000-30171 ______ ...

Exhibit 99.1 SANGAMO THERAPEUTICS REPORTS RECENT BUSINESS HIGHLIGHTS AND FIRST QUARTER 2024 FINANCIAL RESULTS • Showcased 20 presentations at the 27th American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) Annual Meeting demonstrating progression of neurology-focused preclinical pipeline, including additional data from novel delivery capsid, STAC-BBB, that demonstrated industry-leading blood-brain barrier (BBB) penetration in non-human primates (NHPs) following intravenous administration. • Announced discovery of ...