公司财务与活动安排 - 公司计划于2025年8月7日美股市场收盘后发布2025年第二季度财务业绩 [1] - 公司将于2025年8月7日美东时间下午4:30举行公开电话会议 会议内容包括财务结果回顾和业务更新 [1] - 电话会议重播将在公司官网的"投资者与媒体-活动"栏目中提供 [3] 投资者参与方式 - 参与者需通过指定链接注册并接入电话会议 建议提前10分钟加入 [2] - 注册后可选择拨入号码与专属密码 或使用即时拨出功能连接电话 [2] - 会议直播链接可在公司官网"投资者与媒体-活动"栏目获取 [2] 公司业务定位与技术方向 - 公司专注于将基因组科学转化为治疗严重神经系统疾病的创新药物 目标群体为缺乏有效治疗选择的患者 [4] - 公司认为其锌指表观遗传调节技术有望解决破坏性神经系统疾病 其衣壳发现平台可扩展中枢神经系统等领域的递送能力 [4] - 公司管线包含多项合作项目 以及具备合作与投资机会的独立项目 [4] 联系方式 - 投资者关系联系人Louise Wilkie 邮箱ir@sangamo.com [5] - 媒体联络人Melinda Hutcheon 邮箱media@sangamo.com [5]

财务数据和关键指标变化 - 2024年公司非GAAP运营费用同比降低50% [17] - 公司今日宣布的股权融资所得款项预计将使公司资金维持到今年第三季度后期 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 衣壳工程平台 - 4月公司宣布签订第三份Stack BBB衣壳许可协议，与礼来达成合作，授予其该衣壳在多达五个中枢神经系统潜在疾病靶点的全球独家许可，已收到首个靶点1800万美元的前期许可费，并有资格获得最高14亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款，以及潜在净销售额的分级特许权使用费 [6][7] 神经学管线项目 - ST - 503正为一项一期二期研究做准备，计划于2025年年中开始患者入组和给药，预计2026年第四季度获得初步疗效证明数据 [8] - ST - 506正在推进临床试验授权相关活动，计划于2026年年中开始临床试验入组和给药，预计2026年第四季度获得初步临床数据 [9] 法布里病项目 - 一期二期STAR研究中所有给药患者均已完成至少52周的随访，截至该52周里程碑日期收集的临床数据初步分析显示，平均eGFR斜率持续为正，产品候选药物耐受性良好，关键数据预计在本季度末公布 [10] - 公司认为有望最早于2026年第一季度提交生物制品许可申请（BLA），从而使ST920最早于该年下半年获批并商业化 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为专注神经学的基因组医学公司，目标是为慢性神经性疼痛和朊病毒疾病项目获取临床概念验证数据 [15] - 近期通过股权融资解决短期资金需求，以争取时间确保达成法布里病商业化合作，为神经学项目提供资金 [16] - 持续就技术平台开展业务发展讨论，包括Stack BBB、锌指平台和模块化整合酶（MINT）平台，有望获得潜在资金 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为美国食品药品监督管理局（FDA）在与公司的互动中表现积极，未发现其对公司法布里病项目的态度有变化 [32][33] - 公司认为药品定价讨论尚需时日，制药行业会与政府进行详细且富有成效的对话 [34] 问答环节所有提问和回答 问题1: 公司计划在顶级eGFR数据中展示哪些内容，是否会进行NHS分析，统计计划和p值阈值如何 - 公司将在顶级数据中分享更新后的平均eGFR斜率，后续会对其他信息进行评论；关于统计分析暂不评论，但已与FDA在B类会议上达成一致 [23][24][26] 问题2: 公司在敲定潜在STABBI合作的最后阶段，目前与多少潜在合作伙伴进行对话，这些讨论情况如何 - 公司无法透露具体合作伙伴数量，但表示有多个潜在合作伙伴，FDA的B类会议为CMC提供了清晰路径，对合作讨论有帮助 [27] 问题3: 鉴于宏观环境和FDA的变化，法布里病和血友病A项目合作对话的节奏是否改变，细胞和基因疗法是否面临额外压力 - 公司认为与FDA的互动积极，未发现其对法布里病项目的态度有变化，也未看到对项目有任何影响 [32][33] 问题4: 鉴于当前政府对药品定价的关注，这将如何影响美国和美国以外地区基因疗法的采用和定价 - 公司认为药品定价讨论还有很长的路要走，制药行业会与政府进行详细且富有成效的对话 [34] 问题5: 在法布里病常规路径中，是否仍计划基于52周eGFR数据提交申请，eGFR是否需要与基线相比有统计学意义 - 公司将按照与FDA的协议，使用52周eGFR数据作为BLA的数据基础；会采用多种统计方法描述eGFR差异，此前宣布eGFR斜率为正 [37][38][44] 问题6: 法布里病项目中，原本接受酶替代疗法（ERT）的患者是否仍未接受ERT，eGFR斜率是否有最低阈值或实际统计学意义 - 32名患者中有18名原本接受ERT的患者仍未接受ERT；公司暂不评论eGFR斜率相关问题，但强调平均eGFR斜率为正，且会将所有患者数据用于BLA提交和统计分析 [47][48][49][52] 问题7: 公司的SPECT BVB衣壳是否会有类似的双重影响，是否需要类似其他衣壳方法的预处理，即不使用预防性类固醇 - 公司只能对自身衣壳的有效性发表评论，尚未决定在临床试验中是否使用类固醇治疗；Stack BBB在猴子实验中效果良好，建议关注在ASGCT的相关展示 [57][59] 问题8: 公司在ASGCT的展示将呈现哪些内容 - 公司将展示在疾病小鼠模型中的治疗证明，以及在小鼠和非人灵长类动物模型中对朊蛋白表达的持续全脑抑制，支持其作为朊病毒疾病一次性治疗方法的潜力 [60]

财务数据和关键指标变化 - 2024年公司非GAAP运营费用同比降低50% [16] - 公司今日宣布股权融资定价，预计所得款项将使资金可维持至今年第三季度末 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 衣壳工程平台 - 4月公司宣布与礼来达成第三份衣壳许可协议，授予礼来全球独家许可，使用Stack BBB用于多达五个中枢神经系统潜在疾病靶点，已收到首个靶点1800万美元的前期许可费，并有资格在所有五个潜在疾病靶点上获得高达14亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款，以及潜在净销售额的分级特许权使用费 [5] 神经学管线项目 - ST - 503：本季度继续推进临床研究准备工作，计划于2025年年中开始患者入组和给药，预计2026年第四季度获得初步疗效证明数据 [6] - ST - 506：继续推进临床试验授权相关活动，计划于2026年年中开始临床试验入组和给药，预计2026年第四季度获得初步临床数据 [7][8] 法布里病项目 - 一期二期STAR研究中所有给药患者均已完成至少52周随访，初步分析显示所有32名给药患者的平均eGFR斜率持续为正，产品候选药物耐受性良好，关键数据预计在本季度末公布 [9] - 4月公司与FDA举行了富有成效的B类会议，明确了化学、制造和控制（CMC）路径，有望最早在2026年第一季度提交生物制品许可申请（BLA），并于当年下半年获批和商业化推出ST920 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为专注神经学的基因组医学公司，目标是为慢性神经性疼痛和朊病毒疾病项目获取临床概念验证数据 [13] - 近期进行股权融资以满足短期融资需求，为确保法布里病商业化合作争取时间，长期将通过与法布里病项目的商业伙伴合作，为神经学使命提供资金 [15] - 持续就技术平台开展业务发展讨论，包括Stack BBB、锌指平台和模块化整合酶（MINT）平台，有望获得潜在资金 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司今年以来的进展感到满意，认为签署的第三份StackBVB许可协议巩固了公司作为嗜神经衣壳合作首选的地位，法布里病项目取得了重大临床和CMC风险降低里程碑 [17] - 公司将继续专注解决长期资金需求，推进法布里病项目合作，为有前景的神经学基因组医学管线提供可持续的长期资金 [18] 问答环节所有提问和回答 问题1：关于法布里病项目，计划在顶线eGFR数据中展示哪些内容，是否计划展示NHS分析及相关统计计划和p值阈值 - 公司将在顶线数据中分享更新后的平均eGFR斜率，后续会对其他信息进行评论；目前不评论统计分析相关内容，但已与FDA在B类会议上达成一致 [23][25] 问题2：在确保潜在STABBI合作的最后阶段，目前与多少潜在合作伙伴进行对话，能透露哪些关于正在进行的讨论的信息 - 公司无法评论具体合作伙伴数量，但表示有多个潜在合作伙伴，B类会议为CMC提供了清晰路径，对所有合作伙伴都有帮助 [26] 问题3：法布里病和血友病A项目的合作对话节奏是否因FDA的宏观环境变化而改变，是否感受到细胞和基因疗法的额外压力 - 公司与FDA的互动未显示出对法布里病项目看法的改变，从辉瑞在血液学方面的互动来看也是积极的，未看到任何变化影响公司项目 [31][32][33] 问题4：当前政府对药品定价的担忧将如何影响美国和美国以外地区的基因疗法的采用和定价 - 药品定价讨论还有很长的路要走，制药行业在美国很重要，Bio将与政府进行详细且富有成效的对话以找到解决方案 [34] 问题5：法布里病常规路径是否仍计划基于52周eGFR数据提交申请，eGFR是否需要与基线相比有统计学意义 - 公司将按照与FDA的协议，使用一期二期研究中所有患者群体的52周eGFR数据进行提交；会采用多种统计方法描述eGFR差异，此前已宣布eGFR斜率为正 [38][43] 问题6：法布里病项目中，原本接受ERT治疗的患者是否仍未接受ERT治疗，eGFR斜率是否有最低阈值或实际统计学意义，BLA提交的统计分析计划将使用哪些患者数据 - 32名患者中有18名原本接受ERT治疗的患者仍未接受ERT治疗；目前不评论eGFR斜率的阈值和统计学意义；BLA提交将使用所有32名患者一年的数据和19名患者两年的数据 [46][48][52] 问题7：StackDBB衣壳是否会有类似同源医学的双重影响，是否需要类似其他衣壳方法的预处理（无预防性类固醇） - 公司只能评论自身衣壳的有效性，尚未决定在临床试验中是否使用类固醇治疗；对Stack BBB的有效性感到满意，建议关注在ASGCT的展示 [58]

季度业绩表现 - 公司季度每股亏损0.14美元 低于Zacks共识预期的0.11美元亏损 但较去年同期0.27美元亏损有所改善 [1] - 季度营收644万美元 低于共识预期29.77% 但较去年同期48万美元大幅增长 [2] - 过去四个季度中 公司仅有一次超过每股收益预期 仅有一次超过营收预期 [2] 市场表现与预期 - 公司股价年初至今下跌31.4% 表现逊于标普500指数3.8%的跌幅 [3] - 当前Zacks评级为4(卖出) 预计短期内表现将弱于市场 [6] - 下季度共识预期为每股亏损0.09美元 营收1480万美元 本财年预期每股亏损0.39美元 营收4697万美元 [7] 行业比较 - 所属医疗-生物医学与遗传学行业在Zacks行业排名中位列前34% [8] - 同行业公司Armata Pharmaceuticals预计季度每股亏损0.38美元 同比改善44.9% 预计营收138万美元 同比增长42.3% [9]

业绩总结 - 公司预计在2026年第一季度提交Fabry疾病的生物制剂许可申请(BLA)[12] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物约为2520万美元，结合从Lilly获得的1800万美元预付款许可费，预计足以支持公司运营至2025年第三季度末[36] - 2025年的非GAAP运营支出指导范围为1.25亿至1.45亿美元[41] - 2025年第一季度的非GAAP运营支出为3250万美元，GAAP基础下的运营支出为3610万美元[42] 用户数据 - 针对小纤维神经病(iSFN)的治疗，预计在美国影响43,000人，已获得IND批准[18] - 针对慢性神经性疼痛的ZFR在小鼠中实现了约70%的SCN9A基因抑制[18] - ST-920在Fabry病的Phase 1/2 STAAR研究中，所有32名患者在52周随访中均取得了至少一次的跟踪数据[130] - ST-920在1年随访中观察到的平均eGFR斜率为3.061 mL/min/1.73m²/年，显示出肾功能改善[136] 新产品和新技术研发 - STAC-BBB平台在非人灵长类动物(NHP)中显示出700倍于基准AAV9的转基因表达能力[25] - STAC-BBB在非人灵长类动物(NHP)大脑中实现了2e13 vg/kg剂量的广泛表达和强效抑制[81] - STAC-BBB的表现超出预期，显示出700倍优于基准AAV9的血脑屏障穿透能力[101] - ST-503的第一/二期研究准备工作正在推进，预计在2025年中期开始患者入组和给药，初步疗效数据预计在2026年第四季度公布[35] 市场扩张和并购 - 公司已从Lilly获得1800万美元的预付款，并有资格获得高达14亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款[30] - 公司与Genentech、Astellas和Lilly签署了STAC-BBB的许可协议，潜在未来里程碑和行使费用可达46亿美元[26] - 未来潜在里程碑和行使费用总额可达61亿美元，假设所有选项和目标均被行使[41] - 公司正在进行潜在的商业化合作伙伴谈判，以加速其产品候选者的开发[2] 未来展望 - 公司计划在2025年中期启动对慢性神经性疼痛的患者招募和给药[16] - 针对Prion疾病的临床试验预计在2026年第一季度提交CTA申请[20] - 预计到2025年第二季度末将有关键数据读出[35] - 与美国FDA达成的加速批准的明确监管路径，针对Fabry病的合作谈判正在进行中[141]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度收入为643.7万美元，较2024年同期的48.1万美元增加595.6万美元，增幅达1238.3%，主要源于与辉瑞的合作协议及与Sigma的许可协议收入增加[164][165] - 2025年第一季度总运营费用为3606.5万美元，较2024年同期的5200.7万美元减少1594.2万美元，降幅31%，其中研发费用、一般及行政费用、长期资产减值费用均下降[166] - 2025年第一季度研发费用为2600.6万美元，较2024年同期的3589.1万美元减少988.5万美元，降幅28%，主要因人员成本、临床及制造费用、分摊间接成本、设施及基础设施费用降低[166][168] - 2025年第一季度一般及行政费用为1005.9万美元，较2024年同期的1176.7万美元减少170.8万美元，降幅15%，主要因人员成本、设施及基础设施费用、外部专业服务费用降低，部分被分摊间接成本增加抵消[166][174] - 2024年第一季度确认430万美元的长期资产减值税前费用，2025年第一季度未记录额外减值[166][175] - 2024年第一季度因法国业务重组和加州设施关闭产生约90万美元的重组费用，2025年第一季度无相关重大费用[177] - 其他（费用）收入净额减少320万美元，主要因外汇汇率波动和研发税收抵免减少[179] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为2520万美元，较2024年12月31日的4190万美元减少，本季度主要用于外部研发和员工薪酬[181] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为2610万美元，2024年同期为4870万美元[188] - 2025年第一季度投资活动净现金提供量为零，2024年同期为3580万美元[188][190] - 2025年第一季度融资活动净现金提供量为810万美元，2024年同期为2210万美元[191][192] - 2025年第一季度经营活动净现金使用主要因净亏损3060万美元及多项收支变动[189] - 2024年第一季度经营活动净现金使用主要因净亏损4910万美元及多项收支变动[189] - 2025年第一季度融资活动净现金提供源于1.04亿美元市场发售所得，扣除费用及税款[191] - 2024年第一季度融资活动净现金提供源于2.25亿美元普通股和认股权证发行所得，扣除费用及税款[192] 各条业务线表现 - 公司与礼来达成全球衣壳递送许可协议，获1800万美元前期许可费，还有望获最高14亿美元额外许可目标费用和里程碑付款[142][143] - 公司与生物制药公司合作已获约9.1亿美元前期许可费、里程碑付款和股票销售收益，还有望获最高61亿美元未来里程碑付款[153] - 2025年4月，法布里病研究药物ST - 920所有给药患者完成至少52周随访，达到FDA加速批准途径关键里程碑[151] - 治疗iSFN的ST - 503预计2025年年中开始患者入组和给药，2026年第四季度出初步疗效数据[152] - 治疗朊病毒病的ST - 506预计2026年第一季度提交临床试验授权申请，年中开始入组和给药，四季度出初步临床数据[152] - 截至2025年4月，法布里病32名给药患者的eGFR斜率自上次更新后保持为正，预计二季度末有关键结果[156] 管理层讨论和指引 - 公司预计近期研发费用因法布里病项目增加，若成功融资推进产品，未来几年研发费用将上升[159] - 公司预计近期管理费用相对稳定，若成功融资推进产品，业务增长将使管理费用增加[160] - 基于当前运营计划，公司预计现有资金仅能满足2025年第三季度初的流动性需求，管理层认为公司持续经营能力存在重大疑问[184] - 公司预计未来数年持续经营亏损，需大量额外资金[193] 其他没有覆盖的重要内容 - 2025年第一季度公司关键会计政策和估计与2024年年报相比无重大变化[163] - 截至2025年3月31日，公开市场销售协议下约1.761亿美元额度可用，2025年第一季度出售9528752股普通股，净收益约1050万美元[182] - 产品获FDA批准过程每个产品可能花费超数亿美元[187][194] - 2025年第一季度公司合同义务较2024年年报披露无重大变化[194] - 截至2025年3月31日的现金及现金等价物，加上4月礼来协议的1800万美元前期许可费和510万美元的股权发售所得，仅能满足到2025年第三季度初的流动性需求[144]

文章核心观点 Sangamo Therapeutics与Eli Lilly达成合作推进神经学项目，Biotech Analysis Central提供制药公司深度分析服务并提供订阅优惠 [1][2] 公司合作 - Sangamo Therapeutics与Eli Lilly达成合作以推进多达5个神经学项目 [2] 服务信息 - Biotech Analysis Central提供众多制药公司深度分析服务 [1] - Biotech Analysis Central服务每月收费49美元，年计划有33.50%折扣，每年399美元，现提供两周免费试用 [1] 投资资源 - Biotech Analysis Central投资组有600多篇生物技术投资文章、10多只中小盘股模型投资组合及详细分析、实时聊天和一系列分析与新闻报道，助医疗保健投资者做决策 [2]

财务数据和关键指标变化 - 自2023年以来，公司非GAAP运营费用同比减少近一半 [9] - 2024年，公司通过非稀释性许可费、里程碑付款以及股权融资筹集了超过1亿美元资金 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 神经学疗法业务 - ST - 503用于治疗慢性神经性疼痛，预计2025年年中开始患者入组和给药，2026年第四季度获得初步疗效数据 [14][19] - 朊病毒疾病项目预计2026年第一季度在英国提交临床试验授权申请，2026年年中开始临床试验入组和给药，2026年第四季度获得初步临床数据 [19][22] 法布里病业务 - 在接受ST - 920治疗的33名患者中，治疗时间最长的患者α - Gal A活性持续升高近四年 [23] - 23名随访至少一年的患者eGFR斜率均值为3.061%，显示肾功能显著改善 [23] - 18名开始接受酶替代疗法的患者已成功停用该疗法并保持停药状态 [24] - 随访至少一年的患者生活质量显著改善，如健康评分平均变化为10.6% [24][25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司首要任务是解决融资需求，继续推进法布里病业务开发谈判，确保在2025年第二季度达成合作 [11][12] - 公司积极与潜在合作伙伴进行第三份STAC - BBB许可协议的高级合同谈判，有望在本季度末公布更多消息 [13] - 公司向临床阶段神经学公司转型，推进神经学产品线进入临床阶段 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前法布里病项目数据积极，有望在2026年下半年实现商业化，这对有需求的患者来说是一项了不起的成就 [25][26] - 公司相信能够解决短期和长期融资需求，期待尽快提供更多更新信息 [31] 其他重要信息 - 公司与基因泰克就tau和另一个神经学靶点达成合作，与安斯泰来就多达五个神经学疾病靶点达成合作 [8] - 公司在法布里病方面有明确的加速审批监管途径，可将潜在获批时间缩短约三年 [8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 法布里病项目是否还在等待数据，后续是否会有更多数据促进合作；血友病项目情况如何 - 法布里病合作处于后期讨论阶段，数据依然积极，预计下个月看到最后一名患者的一年数据以推动合作；血友病项目在假期期间收到终止通知，公司团队与辉瑞密切合作探索过渡可能性，已有对该项目的兴趣，但需先了解数据并与潜在合作伙伴沟通 [33][34][38] 问题2: 法布里病潜在合作伙伴是否看到了超出世界研讨会的数据 - 潜在合作伙伴未看到超出世界研讨会的疗效数据，但看到了制造、CMC流程等其他数据，公司目前已看到30名患者的数据，还有两名患者数据待完成 [44][45][47] 问题3: STAC - BBB交易能否在本月底达成，前期费用情况如何；未来运营费用如何考虑，法布里病合作确定后会有何变化 - 预计本季度末达成STAC - BBB交易，前期费用可参考前两笔交易；公司已将运营费用同比减少近一半，2025年运营费用将专注于推进神经学产品线，预计与去年保持相同水平 [53][54][58] 问题4: 为何在动物模型中未观察到低血压，如何让投资者对潜在低血压担忧放心；Nav1.7%研究的患者入组标准是什么 - 在所有动物研究中未观察到低血压影响，Nav1.7%与低血压的关系尚不明确；研究针对特发性小纤维神经病患者，具体纳入/排除标准将在相关网站公布 [62][65][73] 问题5: 法布里病交易延迟是由于交易条款、潜在合作伙伴希望看到更多数据还是监管确定性；ST - 503在2026年第四季度数据更新时是否会确定后续剂量，安慰剂调整后的疼痛评分降低目标是多少 - 法布里病讨论进展顺利，无法讨论交易条款，总体目标是确保公司资金充足以展示Nav1.7%和朊病毒疾病的效果；ST - 503希望在12周内看到疼痛减轻，不适合设定具体的安慰剂调整后疼痛评分降低目标 [81][83][89]

财务数据和关键指标变化 - 自2023年起公司非GAAP运营费用同比减少近一半 [9] - 2024年公司通过非稀释性许可费、里程碑付款以及股权融资筹集了超1亿美元资金 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 神经学疗法 - 推进优先神经学疗法进入临床，获得特发性小纤维神经病变慢性神经性疼痛的首个神经学研究性新药申请（IND），并在朊病毒疾病的产品候选药物上展示了非临床概念验证 [7] 神经营养衣壳合作 - 宣布与基因泰克（Genentech）就tau和第二个神经学靶点、与安斯泰来（Astellas）就多达五个神经学疾病靶点达成两项蓝筹制药公司协议，表明公司是神经营养衣壳的首选合作伙伴 [8] 法布里病 - 法布里病基因疗法研究持续产生同类最佳数据，关键数据预计在2025年年中读出 [9] - 法布里病有明确的加速批准监管途径，可将潜在批准时间缩短约三年 [8] - 在2025年2月的WORLDSymposium上展示了法布里病基因疗法ST - 920的1/2期STAAR研究令人印象深刻的初步临床数据，显示出肾功能的显著持续改善和良好的安全性 [22][23] - 33名接受ST - 920治疗的患者中，最长治疗患者的α - Gal A活性升高维持了近四年 [23] - 23名至少随访一年的患者中，平均估算肾小球滤过率（eGFR）斜率为3.061%，表明肾功能显著改善 [23] - 18名开始接受酶替代疗法（ERT）的患者已成功停用ERT并保持未使用状态 [24] - 至少随访一年的患者生活质量有显著改善，如健康调查简表（SF - 36）中总体健康评分平均变化为10.6% [24][25] 朊病毒疾病 - 本季度在bioRxiv上发表论文，证明了表观遗传调控方法的非临床概念验证，单次静脉输注ZFR可显著降低小鼠大脑中朊病毒mRNA和蛋白质的表达，延长小鼠存活时间，并改善一系列分子、组织学生物标志物和行为读数 [21] - 单次静脉注射通过STAC - BBB递送的朊病毒ZFR可使非人灵长类动物大脑中被转导神经元的朊病毒表达显著且广泛降低 [21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司首要任务是解决融资需求，继续推进法布里病业务发展谈判，确保在2025年第二季度达成合适的合作，为公司执行其他项目提供资金 [10][11][12] - 积极与潜在合作伙伴进行STAC - BBB的第三份许可协议的高级合同谈判，有望在本季度末公布更多消息 [13] - 向临床阶段神经学公司转型，推进神经学管线进入临床 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管线自2024年初以来取得了很大进展，但在法布里病合作和公司获得足够资金实现成功之前，工作尚未完成 [7][10] - 尽管取得了显著成就，但认为直到解决融资问题，公司才算成功 [10] - 对法布里病数据的进展感到兴奋，期待2025年年中完整的52周数据，有望在2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA），最早在2026年下半年实现商业化 [25][26] 其他重要信息 - 公司电话会议包含前瞻性陈述，实际结果可能与讨论内容有重大差异，这些陈述受一定风险和不确定性影响，公司无义务更新此类信息，除非法律要求 [4][5] - 所有关于未来计划和预期的前瞻性陈述均取决于公司能否获得足够的额外资金 [5] 问答环节所有提问和回答 问题1: 法布里病项目是否还在等待数据，以及血友病项目是否能获得所有数据并分享 - 法布里病合作处于后期讨论阶段，数据依然积极，期待下个月看到最后一名患者的一年数据以推动项目进展 [34][36] - 血友病项目在假期期间收到终止通知，公司团队与辉瑞密切合作探索过渡可能性，已有对血友病项目的兴趣，但在了解所有数据并与潜在合作伙伴沟通之前不过度承诺 [37][38] - 公司有权访问辉瑞的所有数据，合同中有明确规定 [41] 问题2: 潜在合作伙伴是否看到了法布里病超出WORLDSymposium展示的数据，以及已看到的30名患者的eGFR数据是否一致 - 潜在合作伙伴未看到超出WORLDSymposium展示的疗效数据，但看到了制造和CMC流程等其他数据 [45][47] - 公司对数据集感到鼓舞，认为其满足监管机构要求，但无法提供更多细节 [49] 问题3: STAC - BBB交易能否在本月底达成，以及前期费用情况，未来运营费用如何考虑，法布里病合作确定后会有何变化 - 参考前两笔交易的前期费用，有类似的标准市场价格，希望在本季度末达成交易，合作伙伴是蓝筹公司，合作将推动双方神经学管线进展 [54][55] - 公司已主动控制运营费用，同比减少近一半，2025年运营费用将专注于推进神经学管线，预计与去年保持相同水平 [58] 问题4: 为何在动物模型中未观察到低血压，如何让投资者对潜在低血压担忧放心，以及Nav1.7%研究的患者入组标准 - 在所有动物研究中，尤其是非人灵长类动物的GLP研究中，未观察到高血压或低血压影响，Nav1.7%与高血压或低血压的关系尚未明确，且给药方式为鞘内注射，情况不同 [65][66][71] - 研究针对特发性小纤维神经病变（iSFN）患者，具体纳入/排除标准将在临床试验网站公布 [73] 问题5: 法布里病交易延迟的原因，是否仍在寻找能覆盖约两年运营费用的条款，以及ST - 503在2026年第四季度数据更新时是否能确定后续剂量，安慰剂调整后的疼痛评分降低目标是多少 - 法布里病讨论进展顺利，临床结果令人信服，但无法讨论交易条款和谈判内容，公司总体目标是获得足够资金，在明年年底证明Nav1.7%的效果并展示朊病毒疾病的早期结果 [83] - ST - 503产品候选药物需展示近期疗效和长期效果，希望在试验的前12周看到疼痛减轻，考虑到是一次性治疗，安慰剂效应会随时间减弱，动物研究显示给药后三到四周效果最佳 [85][87] - 不适合设定疼痛评分降低目标，这是首次在人体给药的临床研究，期待在未来1 - 1.5年分享结果 [89]

文章核心观点 - 桑加莫疗法公司（Sangamo Therapeutics）本季度财报显示亏损，营收未达预期，其股价短期走势取决于管理层财报电话会议评论，未来表现可参考盈利展望和行业前景；同一行业的应用疗法公司（Applied Therapeutics Inc.）尚未公布2024年12月季度财报，市场对其有相关预期 [1][2][3][9] 桑加莫疗法公司（Sangamo Therapeutics）财报情况 - 本季度每股亏损0.11美元，高于扎克斯共识预期的0.09美元，去年同期每股亏损0.34美元，此次财报盈利意外为 -22.22%；上一季度实际盈利0.04美元，盈利意外为233.33% [1] - 过去四个季度，公司仅一次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年12月季度营收755万美元，未达扎克斯共识预期52.51%，去年同期营收204万美元；过去四个季度，公司仅一次超出共识营收预期 [2] 桑加莫疗法公司（Sangamo Therapeutics）股价表现 - 自年初以来，桑加莫股价下跌约3.8%，而标准普尔500指数下跌4.1% [3] 桑加莫疗法公司（Sangamo Therapeutics）未来展望 - 股票短期价格走势取决于管理层财报电话会议评论 [3] - 投资者可通过公司盈利展望判断股票未来表现，包括当前季度共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预测修正趋势与短期股价走势有强相关性，可通过扎克斯排名工具追踪 [5] - 财报发布前，公司盈利预测修正趋势喜忧参半，当前扎克斯排名为3（持有），预计短期内股票表现与市场一致 [6] - 未来需关注未来季度和本财年盈利预测变化，当前未来季度共识每股收益预期为 -0.09美元，营收1000万美元；本财年共识每股收益预期为 -0.26美元，营收5663万美元 [7] 行业情况 - 扎克斯行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个扎克斯行业前30%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] 应用疗法公司（Applied Therapeutics Inc.）情况 - 尚未公布2024年12月季度财报，预计本季度每股亏损0.15美元，同比变化 +54.6%，过去30天该季度共识每股收益预期下调100% [9] - 预计本季度营收30万美元，较去年同期增长144.8% [9]