财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度收入为643.7万美元，较2024年同期的48.1万美元增加595.6万美元，增幅达1238.3%，主要源于与辉瑞的合作协议及与Sigma的许可协议收入增加[164][165] - 2025年第一季度总运营费用为3606.5万美元，较2024年同期的5200.7万美元减少1594.2万美元，降幅31%，其中研发费用、一般及行政费用、长期资产减值费用均下降[166] - 2025年第一季度研发费用为2600.6万美元，较2024年同期的3589.1万美元减少988.5万美元，降幅28%，主要因人员成本、临床及制造费用、分摊间接成本、设施及基础设施费用降低[166][168] - 2025年第一季度一般及行政费用为1005.9万美元，较2024年同期的1176.7万美元减少170.8万美元，降幅15%，主要因人员成本、设施及基础设施费用、外部专业服务费用降低，部分被分摊间接成本增加抵消[166][174] - 2024年第一季度确认430万美元的长期资产减值税前费用，2025年第一季度未记录额外减值[166][175] - 2024年第一季度因法国业务重组和加州设施关闭产生约90万美元的重组费用，2025年第一季度无相关重大费用[177] - 其他（费用）收入净额减少320万美元，主要因外汇汇率波动和研发税收抵免减少[179] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为2520万美元，较2024年12月31日的4190万美元减少，本季度主要用于外部研发和员工薪酬[181] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为2610万美元，2024年同期为4870万美元[188] - 2025年第一季度投资活动净现金提供量为零，2024年同期为3580万美元[188][190] - 2025年第一季度融资活动净现金提供量为810万美元，2024年同期为2210万美元[191][192] - 2025年第一季度经营活动净现金使用主要因净亏损3060万美元及多项收支变动[189] - 2024年第一季度经营活动净现金使用主要因净亏损4910万美元及多项收支变动[189] - 2025年第一季度融资活动净现金提供源于1.04亿美元市场发售所得，扣除费用及税款[191] - 2024年第一季度融资活动净现金提供源于2.25亿美元普通股和认股权证发行所得，扣除费用及税款[192] 各条业务线表现 - 公司与礼来达成全球衣壳递送许可协议，获1800万美元前期许可费，还有望获最高14亿美元额外许可目标费用和里程碑付款[142][143] - 公司与生物制药公司合作已获约9.1亿美元前期许可费、里程碑付款和股票销售收益，还有望获最高61亿美元未来里程碑付款[153] - 2025年4月，法布里病研究药物ST - 920所有给药患者完成至少52周随访，达到FDA加速批准途径关键里程碑[151] - 治疗iSFN的ST - 503预计2025年年中开始患者入组和给药，2026年第四季度出初步疗效数据[152] - 治疗朊病毒病的ST - 506预计2026年第一季度提交临床试验授权申请，年中开始入组和给药，四季度出初步临床数据[152] - 截至2025年4月，法布里病32名给药患者的eGFR斜率自上次更新后保持为正，预计二季度末有关键结果[156] 管理层讨论和指引 - 公司预计近期研发费用因法布里病项目增加，若成功融资推进产品，未来几年研发费用将上升[159] - 公司预计近期管理费用相对稳定，若成功融资推进产品，业务增长将使管理费用增加[160] - 基于当前运营计划，公司预计现有资金仅能满足2025年第三季度初的流动性需求，管理层认为公司持续经营能力存在重大疑问[184] - 公司预计未来数年持续经营亏损，需大量额外资金[193] 其他没有覆盖的重要内容 - 2025年第一季度公司关键会计政策和估计与2024年年报相比无重大变化[163] - 截至2025年3月31日，公开市场销售协议下约1.761亿美元额度可用，2025年第一季度出售9528752股普通股，净收益约1050万美元[182] - 产品获FDA批准过程每个产品可能花费超数亿美元[187][194] - 2025年第一季度公司合同义务较2024年年报披露无重大变化[194] - 截至2025年3月31日的现金及现金等价物，加上4月礼来协议的1800万美元前期许可费和510万美元的股权发售所得，仅能满足到2025年第三季度初的流动性需求[144]

财务数据和关键指标变化 - 自2023年以来，公司非GAAP运营费用同比减少近一半 [9] - 2024年，公司通过非稀释性许可费、里程碑付款以及股权融资筹集了超过1亿美元资金 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 神经学疗法业务 - ST - 503用于治疗慢性神经性疼痛，预计2025年年中开始患者入组和给药，2026年第四季度获得初步疗效数据 [14][19] - 朊病毒疾病项目预计2026年第一季度在英国提交临床试验授权申请，2026年年中开始临床试验入组和给药，2026年第四季度获得初步临床数据 [19][22] 法布里病业务 - 在接受ST - 920治疗的33名患者中，治疗时间最长的患者α - Gal A活性持续升高近四年 [23] - 23名随访至少一年的患者eGFR斜率均值为3.061%，显示肾功能显著改善 [23] - 18名开始接受酶替代疗法的患者已成功停用该疗法并保持停药状态 [24] - 随访至少一年的患者生活质量显著改善，如健康评分平均变化为10.6% [24][25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司首要任务是解决融资需求，继续推进法布里病业务开发谈判，确保在2025年第二季度达成合作 [11][12] - 公司积极与潜在合作伙伴进行第三份STAC - BBB许可协议的高级合同谈判，有望在本季度末公布更多消息 [13] - 公司向临床阶段神经学公司转型，推进神经学产品线进入临床阶段 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前法布里病项目数据积极，有望在2026年下半年实现商业化，这对有需求的患者来说是一项了不起的成就 [25][26] - 公司相信能够解决短期和长期融资需求，期待尽快提供更多更新信息 [31] 其他重要信息 - 公司与基因泰克就tau和另一个神经学靶点达成合作，与安斯泰来就多达五个神经学疾病靶点达成合作 [8] - 公司在法布里病方面有明确的加速审批监管途径，可将潜在获批时间缩短约三年 [8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 法布里病项目是否还在等待数据，后续是否会有更多数据促进合作；血友病项目情况如何 - 法布里病合作处于后期讨论阶段，数据依然积极，预计下个月看到最后一名患者的一年数据以推动合作；血友病项目在假期期间收到终止通知，公司团队与辉瑞密切合作探索过渡可能性，已有对该项目的兴趣，但需先了解数据并与潜在合作伙伴沟通 [33][34][38] 问题2: 法布里病潜在合作伙伴是否看到了超出世界研讨会的数据 - 潜在合作伙伴未看到超出世界研讨会的疗效数据，但看到了制造、CMC流程等其他数据，公司目前已看到30名患者的数据，还有两名患者数据待完成 [44][45][47] 问题3: STAC - BBB交易能否在本月底达成，前期费用情况如何；未来运营费用如何考虑，法布里病合作确定后会有何变化 - 预计本季度末达成STAC - BBB交易，前期费用可参考前两笔交易；公司已将运营费用同比减少近一半，2025年运营费用将专注于推进神经学产品线，预计与去年保持相同水平 [53][54][58] 问题4: 为何在动物模型中未观察到低血压，如何让投资者对潜在低血压担忧放心；Nav1.7%研究的患者入组标准是什么 - 在所有动物研究中未观察到低血压影响，Nav1.7%与低血压的关系尚不明确；研究针对特发性小纤维神经病患者，具体纳入/排除标准将在相关网站公布 [62][65][73] 问题5: 法布里病交易延迟是由于交易条款、潜在合作伙伴希望看到更多数据还是监管确定性；ST - 503在2026年第四季度数据更新时是否会确定后续剂量，安慰剂调整后的疼痛评分降低目标是多少 - 法布里病讨论进展顺利，无法讨论交易条款，总体目标是确保公司资金充足以展示Nav1.7%和朊病毒疾病的效果；ST - 503希望在12周内看到疼痛减轻，不适合设定具体的安慰剂调整后疼痛评分降低目标 [81][83][89]

财务数据和关键指标变化 - 自2023年起公司非GAAP运营费用同比减少近一半 [9] - 2024年公司通过非稀释性许可费、里程碑付款以及股权融资筹集了超1亿美元资金 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 神经学疗法 - 推进优先神经学疗法进入临床，获得特发性小纤维神经病变慢性神经性疼痛的首个神经学研究性新药申请（IND），并在朊病毒疾病的产品候选药物上展示了非临床概念验证 [7] 神经营养衣壳合作 - 宣布与基因泰克（Genentech）就tau和第二个神经学靶点、与安斯泰来（Astellas）就多达五个神经学疾病靶点达成两项蓝筹制药公司协议，表明公司是神经营养衣壳的首选合作伙伴 [8] 法布里病 - 法布里病基因疗法研究持续产生同类最佳数据，关键数据预计在2025年年中读出 [9] - 法布里病有明确的加速批准监管途径，可将潜在批准时间缩短约三年 [8] - 在2025年2月的WORLDSymposium上展示了法布里病基因疗法ST - 920的1/2期STAAR研究令人印象深刻的初步临床数据，显示出肾功能的显著持续改善和良好的安全性 [22][23] - 33名接受ST - 920治疗的患者中，最长治疗患者的α - Gal A活性升高维持了近四年 [23] - 23名至少随访一年的患者中，平均估算肾小球滤过率（eGFR）斜率为3.061%，表明肾功能显著改善 [23] - 18名开始接受酶替代疗法（ERT）的患者已成功停用ERT并保持未使用状态 [24] - 至少随访一年的患者生活质量有显著改善，如健康调查简表（SF - 36）中总体健康评分平均变化为10.6% [24][25] 朊病毒疾病 - 本季度在bioRxiv上发表论文，证明了表观遗传调控方法的非临床概念验证，单次静脉输注ZFR可显著降低小鼠大脑中朊病毒mRNA和蛋白质的表达，延长小鼠存活时间，并改善一系列分子、组织学生物标志物和行为读数 [21] - 单次静脉注射通过STAC - BBB递送的朊病毒ZFR可使非人灵长类动物大脑中被转导神经元的朊病毒表达显著且广泛降低 [21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司首要任务是解决融资需求，继续推进法布里病业务发展谈判，确保在2025年第二季度达成合适的合作，为公司执行其他项目提供资金 [10][11][12] - 积极与潜在合作伙伴进行STAC - BBB的第三份许可协议的高级合同谈判，有望在本季度末公布更多消息 [13] - 向临床阶段神经学公司转型，推进神经学管线进入临床 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管线自2024年初以来取得了很大进展，但在法布里病合作和公司获得足够资金实现成功之前，工作尚未完成 [7][10] - 尽管取得了显著成就，但认为直到解决融资问题，公司才算成功 [10] - 对法布里病数据的进展感到兴奋，期待2025年年中完整的52周数据，有望在2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA），最早在2026年下半年实现商业化 [25][26] 其他重要信息 - 公司电话会议包含前瞻性陈述，实际结果可能与讨论内容有重大差异，这些陈述受一定风险和不确定性影响，公司无义务更新此类信息，除非法律要求 [4][5] - 所有关于未来计划和预期的前瞻性陈述均取决于公司能否获得足够的额外资金 [5] 问答环节所有提问和回答 问题1: 法布里病项目是否还在等待数据，以及血友病项目是否能获得所有数据并分享 - 法布里病合作处于后期讨论阶段，数据依然积极，期待下个月看到最后一名患者的一年数据以推动项目进展 [34][36] - 血友病项目在假期期间收到终止通知，公司团队与辉瑞密切合作探索过渡可能性，已有对血友病项目的兴趣，但在了解所有数据并与潜在合作伙伴沟通之前不过度承诺 [37][38] - 公司有权访问辉瑞的所有数据，合同中有明确规定 [41] 问题2: 潜在合作伙伴是否看到了法布里病超出WORLDSymposium展示的数据，以及已看到的30名患者的eGFR数据是否一致 - 潜在合作伙伴未看到超出WORLDSymposium展示的疗效数据，但看到了制造和CMC流程等其他数据 [45][47] - 公司对数据集感到鼓舞，认为其满足监管机构要求，但无法提供更多细节 [49] 问题3: STAC - BBB交易能否在本月底达成，以及前期费用情况，未来运营费用如何考虑，法布里病合作确定后会有何变化 - 参考前两笔交易的前期费用，有类似的标准市场价格，希望在本季度末达成交易，合作伙伴是蓝筹公司，合作将推动双方神经学管线进展 [54][55] - 公司已主动控制运营费用，同比减少近一半，2025年运营费用将专注于推进神经学管线，预计与去年保持相同水平 [58] 问题4: 为何在动物模型中未观察到低血压，如何让投资者对潜在低血压担忧放心，以及Nav1.7%研究的患者入组标准 - 在所有动物研究中，尤其是非人灵长类动物的GLP研究中，未观察到高血压或低血压影响，Nav1.7%与高血压或低血压的关系尚未明确，且给药方式为鞘内注射，情况不同 [65][66][71] - 研究针对特发性小纤维神经病变（iSFN）患者，具体纳入/排除标准将在临床试验网站公布 [73] 问题5: 法布里病交易延迟的原因，是否仍在寻找能覆盖约两年运营费用的条款，以及ST - 503在2026年第四季度数据更新时是否能确定后续剂量，安慰剂调整后的疼痛评分降低目标是多少 - 法布里病讨论进展顺利，临床结果令人信服，但无法讨论交易条款和谈判内容，公司总体目标是获得足够资金，在明年年底证明Nav1.7%的效果并展示朊病毒疾病的早期结果 [83] - ST - 503产品候选药物需展示近期疗效和长期效果，希望在试验的前12周看到疼痛减轻，考虑到是一次性治疗，安慰剂效应会随时间减弱，动物研究显示给药后三到四周效果最佳 [85][87] - 不适合设定疼痛评分降低目标，这是首次在人体给药的临床研究，期待在未来1 - 1.5年分享结果 [89]

文章核心观点 - 桑加莫疗法公司（Sangamo Therapeutics）本季度财报显示亏损，营收未达预期，其股价短期走势取决于管理层财报电话会议评论，未来表现可参考盈利展望和行业前景；同一行业的应用疗法公司（Applied Therapeutics Inc.）尚未公布2024年12月季度财报，市场对其有相关预期 [1][2][3][9] 桑加莫疗法公司（Sangamo Therapeutics）财报情况 - 本季度每股亏损0.11美元，高于扎克斯共识预期的0.09美元，去年同期每股亏损0.34美元，此次财报盈利意外为 -22.22%；上一季度实际盈利0.04美元，盈利意外为233.33% [1] - 过去四个季度，公司仅一次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年12月季度营收755万美元，未达扎克斯共识预期52.51%，去年同期营收204万美元；过去四个季度，公司仅一次超出共识营收预期 [2] 桑加莫疗法公司（Sangamo Therapeutics）股价表现 - 自年初以来，桑加莫股价下跌约3.8%，而标准普尔500指数下跌4.1% [3] 桑加莫疗法公司（Sangamo Therapeutics）未来展望 - 股票短期价格走势取决于管理层财报电话会议评论 [3] - 投资者可通过公司盈利展望判断股票未来表现，包括当前季度共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预测修正趋势与短期股价走势有强相关性，可通过扎克斯排名工具追踪 [5] - 财报发布前，公司盈利预测修正趋势喜忧参半，当前扎克斯排名为3（持有），预计短期内股票表现与市场一致 [6] - 未来需关注未来季度和本财年盈利预测变化，当前未来季度共识每股收益预期为 -0.09美元，营收1000万美元；本财年共识每股收益预期为 -0.26美元，营收5663万美元 [7] 行业情况 - 扎克斯行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个扎克斯行业前30%，排名前50%的行业表现优于后50%超两倍 [8] 应用疗法公司（Applied Therapeutics Inc.）情况 - 尚未公布2024年12月季度财报，预计本季度每股亏损0.15美元，同比变化 +54.6%，过去30天该季度共识每股收益预期下调100% [9] - 预计本季度营收30万美元，较去年同期增长144.8% [9]

公司基本信息 - 公司于1995年6月在特拉华州注册成立，2017年1月更名[538] - 2023年公司宣布战略转型为专注神经学的基因组医药公司[539] 公司经营风险 - 公司作为持续经营实体的能力存在重大疑问，需大量额外资金执行运营计划[19] - 公司是无获批产品或产品收入的生物技术公司，成功依赖临床前研究和临床试验结果[19] - 公司核心临床前神经学项目处于早期阶段，推进产品候选物可能遇困难[19] - 公司自成立以来一直有重大运营亏损，预计可预见未来将持续亏损[19] - 生物技术和基因组医学竞争激烈，竞争对手可能开发更优或更快商业化的技术和产品[19] - 公司产品候选物的制造、储存和运输复杂、昂贵、受高度监管且有风险[19] - 公司可能难以获得、维护和执行技术及产品候选物的专利保护[19] - 公司股价一直波动，未来可能继续波动，可能导致投资者重大损失和证券集体诉讼[21] - 公司开发项目需数年和大量支出，且可能不成功[541] - 公司历史亏损、经营现金流为负、流动性资源有限及依赖额外融资，对其持续经营能力产生重大怀疑[543] 财务数据关键指标变化 - 2024年末总资产为10.1635亿美元，较2023年末的16.532亿美元下降38.52%[525] - 2024年全年营收为5780万美元，较2023年的1.76232亿美元下降67.20%[527] - 2024年净亏损为9794.1万美元，较2023年的2.57831亿美元收窄62.01%[527] - 2024年末普通股发行和流通股数为2.12837679亿股，较2023年末的1.78133548亿股增加19.48%[525] - 2024年经营活动净现金使用量为6713.9万美元，较2023年的2.24842亿美元减少70.14%[536] - 2024年投资活动净现金提供量为3752.4万美元，2023年为1.53531亿美元[536] - 2024年融资活动净现金提供量为2837.7万美元，较2023年的1458.8万美元增加94.53%[536] - 2024年末现金、现金等价物和受限现金为4341.8万美元，较2023年末的4670.4万美元下降7.04%[536] - 截至2024年12月31日，公司资本资源为4190万美元，由现金及现金等价物组成[541] - 2025年通过市价发行计划获得1010万美元，预计辉瑞在2025年3月底前支付500万美元，公司预计仅能满足到2025年第二季度中期的流动性需求[543] - 2023年，与Kite Pharma的合作协议估计变更使收入增加1390万美元，净亏损减少1390万美元，基本和摊薄后每股净亏损减少0.08美元[548] - 2024年和2023年，来自合作和许可协议的收入占总收入的百分比：Genentech分别为87%和0%，Astellas Gene Therapies分别为11%和0%，其他许可协议分别为2%和11%，Biogen MA分别为0%和77%，Kite Pharma分别为0%和12%[558] - 2024年和2023年12月31日，应收账款分别为50万美元和90万美元，公司未发生应收账款相关损失[559] - 2024年和2023年12月31日，应收账款占比10%以上的合作伙伴：Sigma - Aldrich Corporation分别为70%和78%，Ligand Pharmaceuticals Inc.分别为20%和5%，Kite Pharma分别为0%和18%[559] - 2024年计算摊薄后净亏损每股时排除了5050万股，2023年排除了2130万股，因其会产生反摊薄效应[592] - 2024年12月31日公司无有价证券，现金等价物公允价值为413.8万美元，均为一级[600] - 2023年12月31日公司现金等价物和有价证券公允价值为3830.6万美元，其中现金等价物250.8万美元为一级，有价证券3579.8万美元为二级[600] - 2024年公司无有价证券未实现损失，2023年无重大未实现损失，未对有价证券计提信用损失准备[605] - 2024年公司未记录减值费用，2023年记录0.4万美元与某些有价证券相关的减值费用[606] - 2024和2023年折旧和摊销费用分别为510万美元和1510万美元[684] - 2023年公司确认商誉减值3810万美元，无形资产减值5130万美元[679][683] - 2024年12月31日其他应计负债总计819.5万美元，2023年为2355.4万美元[688] - 2024年12月31日，经营租赁成本为637.5万美元，2023年为942.3万美元；可变租赁成本为354.4万美元，2023年为312.6万美元[694] - 2024年和2023年，为经营租赁负债支付的现金分别为750万美元和730万美元[695] - 截至2024年12月31日，未来租赁义务的最低付款总额为3701.4万美元，扣除相关项目后为3056.6万美元[695] - 截至2024年12月31日，短期租赁负债为431.3万美元，长期租赁负债为2625.3万美元[695] - 截至2024年12月31日，加权平均剩余租赁期限为5.2年，确定经营租赁负债的加权平均增量借款利率为7.7%[695] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司2024年记录了5650万美元的合作协议收入[519] - 2024年8月公司与Genentech达成许可协议，获4000万美元前期许可费和1000万美元技术转让里程碑付款[608] - 公司根据协议最多可获19亿美元开发和商业里程碑付款，并有权获得产品净销售额的分级特许权使用费[608] - 协议初始交易价格为5000万美元，开发里程碑未计入，潜在销售里程碑和特许权使用费在赚取期间确认[610] - 公司在协议中确定两项履约义务，许可在2024年9月技术转让完成时履行，临床前活动随时间履行[611][612] - 截至2024年12月31日，公司无应收账款、递延收入，与协议相关的交易价格无待确认金额；2024年与基因泰克协议相关收入为5000万美元，其中许可收入4867.9万美元，研究服务收入1321万美元[614] - 2024年12月，公司与阿斯利康基因疗法公司达成全球衣壳交付许可协议，获2000万美元预付许可费，有资格获得最高13亿美元许可费和里程碑付款，还可获中个位数至高个位数分级特许权使用费[615][617] - 阿斯利康协议初始交易价格2000万美元，650万美元分配至初始许可，1350万美元分配至额外许可目标的选择权；2024年12月完成技术转让时确认650万美元收入，截至2024年12月31日，递延收入1350万美元，其中760万美元为流动递延收入，590万美元为非流动递延收入[619][621][622] - 2017年5月，公司与辉瑞达成独家全球合作和许可协议；2024年12月，辉瑞通知公司于2025年4月21日终止协议；公司将获500万美元额外对价，于2025年第一季度确认收入[623][624][630][632] - 与辉瑞协议中，公司获7000万美元预付费用，有资格获最高2.085亿美元临床开发等里程碑付款和最高2.665亿美元首次商业销售里程碑付款，已实现两个里程碑共5500万美元；辉瑞按产品年全球净销售额的14% - 20%支付特许权使用费[629] - 2017年12月，公司与辉瑞达成合作和许可协议，后于2023年9月转让给Alexion；公司获1200万美元预付费用，有资格获最高6000万美元开发里程碑付款和最高9000万美元商业里程碑付款；Alexion按产品年全球净销售额的14% - 20%支付特许权使用费，已实现一个500万美元里程碑[633][637] - 与Alexion协议中，公司截至2020年12月31日完成履约义务，确认交易价格1700万美元收入，2023年和2024年无收入确认[638] - 2018年2月公司与Kite达成合作协议，4月5日生效，2024年4月到期，公司获1.5亿美元预付款，里程碑付款最高可达30亿美元[640][642] - 截至2024年和2023年12月31日，公司与Kite协议应收账款分别为0和20万美元，2023年相关收入为2052万美元[651] - 2023年公司因与Kite合作协议估计变更增加收入1390万美元，减少净亏损1390万美元，减少每股净亏损0.08美元[652] - 2020年7月公司与诺华达成合作协议，诺华支付7500万美元预付款，交易价格为9510万美元[653][656] - 2023年6月11日诺华终止合作协议，截至2024年和2023年12月31日，公司与诺华协议无应收、递延收入及待确认交易价格[654][659] - 2020 - 2023年公司与诺华协议相关收入为1217.9万美元，2020年支付财务顾问费150万美元，2023年摊销20万美元[661] - 2020年2月公司与百健达成合作协议，4月生效，百健支付1.25亿美元预付款[662][664] - 2023年6月15日百健终止合作协议，公司不再享有后续里程碑付款和特许权使用费[663] - 百健以每股9.2137美元价格购买公司24420157股普通股，总价约2.25亿美元[662] - 百健合作期间选定4个靶点，有权提名最多7个额外靶点，权利于终止日到期[665] - 与百健的合作协议交易价格含1.25亿美元预付许可费和7960万美元股票购买超额对价[666] - 合同初始公司将2.046亿美元固定对价分配至现有目标许可和研究服务履约义务[668] - 合同修改使交易价格减少1730万美元，收入增加1.271亿美元[669] - 2024和2023年百健协议相关收入分别为0和1.34849亿美元[670] - 2020年公司支付700万美元财务顾问费，占股票销售和预付费用的2%[670] - 与西格玛 - 奥德里奇的协议，西格玛支付2000万美元，含490万美元股票购买和1510万美元预付许可费[672] - 2024和2023年西格玛协议相关收入分别为90万美元和470万美元[673] 资产减值情况 - 2024年公司记录了550万美元的长期资产和待售资产减值，其中使用权资产290万美元、租赁改良60万美元、待售资产200万美元[517] - 公司在2023年12月31日结束的年度内全额注销了商誉和IPR&D无形资产[561] - 2024年法国资产减记损失190万美元，出售资产获利100万美元[674] 金融工具计量 - 公司将金融工具中的现金及现金等价物、应收账款、应付账款和其他应计负债按账面价值近似公允价值计量，有价证券按估计公允价值计量[566] - 公司将可售证券分类为可供出售金融资产，按估计公允价值记录投资，未实现持有损益计入累计其他综合损失[569] - 公司对投资进行定期减值审查，考虑公允价值低于成本基础的时间和程度等因素确定是否确认减值损失[570] 费用构成 - 公司研发费用主要包括薪酬相关费用、实验室用品等，研发成本在发生时计入费用[575] - 公司一般及行政费用主要包括高管等人员薪酬相关费用、专业费用等[576] - 公司对股票期权、受限股票单位和员工股票购买计划等基于授予日估计公允价值计量和确认薪酬费用[577] 会计准则采用情况 - 公司于2024年12月31日年度报告采用ASU 2023 - 07标准，2025年3月31日季度开始的中期报告采用该标准[596] - 公司正在评估采用ASU 2023 - 09和ASU 2024 - 03的影响，前者2024年12月15日后财年生效，后者2026年12月15日后财年及2027年12月15日后财年的中期报告生效[597][598] 租赁情况 - 公司总部在加州里士满租赁约59485平方英尺的研发和办公空间，租赁于2031年8月到期；约7700平方英尺的办公空间，租赁于2026年8月到期；在加州布里斯班租赁约103089平方英尺的办公及研发实验室设施，租赁于2029年5月到期[689] - 2024年2月5日，公司对加州布里斯班办公及研发实验室设施的经营租赁进行修订，房东有权提前终止租赁，公司需在2024年6月1日前将信用证补充至150万美元[690] - 公司将租赁修订视为租赁修改，按9.6%的当前增量借款利率重新计量租赁负债，在修改日将租赁负债和相应使用权资产减少190万美元[691] - 2024年12月，公司因法国重组终止了法国瓦尔邦办公及研发空间的租赁[689] 受限现金情况 - 受限现金包括一笔150万美元的信用证，作为加利福尼亚州布里斯班办公及研发实验室设施租赁的押金[567] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物为4.1918亿美元，2023年为4.5204亿美元；受限现金均为150万美元；现金、现金等价物及受限现金总额2024年为4.3418亿美元，2023年为4.6704亿美元[568]

资金筹集情况 - 2024年公司通过非稀释许可费、里程碑付款和股权融资筹集超1亿美元资金[3] - 公司与Astellas达成的许可协议获得2000万美元预付许可费，有资格获得最高13亿美元额外许可目标费用和里程碑付款[8] 财务数据关键指标变化 - 2024年第四季度合并净亏损为2340万美元，合每股0.11美元，2023年同期为6030万美元，合每股0.34美元；2024年全年合并净亏损为9790万美元，合每股0.49美元，2023年全年为2.578亿美元，合每股1.48美元[14] - 2024年第四季度收入为760万美元，2023年同期为200万美元；2024年收入为5780万美元，2023年为1.762亿美元[15] - 2024年GAAP基础的总运营费用为1.618亿美元，2023年为4.502亿美元；非GAAP运营费用为1.388亿美元，2023年为2.527亿美元[18] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为4190万美元，2023年12月31日为8100万美元[20] - 2025年非GAAP基础运营费用预计与2024年大致持平，GAAP基础总运营费用预计在1.35亿至1.55亿美元之间，非GAAP总运营费用预计在1.25亿至1.45亿美元之间[27] - 2024年第四季度营收为755.1万美元，2023年同期为204.2万美元；2024年全年营收为5780万美元，2023年为1.76232亿美元[33] - 2024年第四季度研发费用为2367.5万美元，2023年同期为5070.6万美元；2024年全年研发费用为1.11521亿美元，2023年为2.34057亿美元[33] - 2024年第四季度总运营费用为3354.1万美元，2023年同期为6410.1万美元；2024年全年总运营费用为1.61769亿美元，2023年为4.50237亿美元[33] - 2024年第四季度净亏损为233.96万美元，2023年同期为602.96万美元；2024年全年净亏损为979.41万美元，2023年为2578.31万美元[33] - 2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为4191.8万美元，2023年同期为8100.2万美元[34] - 2024年12月31日，总资产为1.01635亿美元，2023年同期为1.6532亿美元[34] - 2024年12月31日，股东权益总额为2277万美元，2023年同期为8288.7万美元[34] 业务线项目进展 - ST - 503治疗iSFN的IND申请获FDA批准，预计2025年年中开始患者入组和给药，2026年第四季度获得初步疗效数据[13] - 治疗朊病毒疾病的CTA申请预计2026年第一季度提交，2026年第四季度获得初步临床数据[13] - 23名至少随访一年的患者平均eGFR斜率为3.061 mL/min/1.73m²/年（95%置信区间：0.863, 5.258），表明肾功能显著改善[13] - 所有18名开始接受酶替代疗法（ERT）的患者截至2025年3月17日已停用ERT并保持未使用状态[13] - 公司预计isaralgagene civaparvovec有潜力符合FDA加速批准计划，关注相关数据能否支持BLA提交及获批时间[26][28] - 公司推进临床前神经学项目，如ST - 503计划启动患者入组和给药并公布初步疗效数据，预计提交朊病毒疾病CTA并公布相关初步临床数据[28]

公司动态 - Levi & Korsinsky 正在调查 Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) 潜在的证券欺诈行为 [1]

公司动态 - Sangamo Therapeutics与辉瑞合作开发的A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec在接近生物制品许可申请和营销授权申请提交时，辉瑞决定放弃商业化并退回开发和商业化权利 [2][3] - 合作与许可协议将于2025年4月21日终止，届时辉瑞需将giroctocogene fitelparvovec项目转回Sangamo [4] - 此消息导致Sangamo股价在2024年12月31日盘中大幅下跌 [5] 法律调查 - Pomerantz LLP正在调查Sangamo Therapeutics及其部分高管和/或董事是否涉及证券欺诈或其他非法商业行为 [1] - Pomerantz LLP是一家在纽约、芝加哥、洛杉矶、伦敦、巴黎和特拉维夫设有办事处的知名律师事务所，专注于公司、证券和反垄断集体诉讼 [6]

公司介绍 - Biotech Analysis Central 是由 Terry Chrisomalis 运营的制药服务，提供对多家制药公司的深入分析[1] - 该服务包含 600 多篇生物科技投资文章、10 多个中小型股票的模型投资组合、实时聊天以及各种分析和新闻报告，帮助医疗保健投资者做出明智决策[2] 服务信息 - Biotech Analysis Central 的订阅费用为每月 49 美元，年度订阅可享受 33.50% 的折扣，年费为 399 美元[1]

文章核心观点 - Astellas Pharma Inc. 与 Sangamo Therapeutics, Inc. 达成了一项许可协议，Astellas 获得了使用 Sangamo 的 STAC-BBB 帽状蛋白（一种新型神经亲和性腺相关病毒（AAV）帽状蛋白）的全球独家许可，用于多达五个潜在的神经系统疾病靶点。Sangamo 将获得 2000 万美元的预付款，并有机会获得高达 13 亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款，以及基于潜在净销售额的分层特许权使用费[1][3] 协议细节 - 协议授予 Astellas 全球独家许可，使用 STAC-BBB 帽状蛋白用于一个靶点，并有权在支付额外许可目标费用后添加多达四个额外靶点[1] - Sangamo 将负责完成与 STAC-BBB 帽状蛋白相关的技术转让，而 Astellas 将负责所有研究、临床前和临床开发、监管互动、制造和全球商业化[3] - Sangamo 将获得 2000 万美元的预付款，并有机会获得高达 13 亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款，以及基于潜在净销售额的分层中高单数特许权使用费[3] 公司观点 - Sangamo 首席执行官 Sandy Macrae 表示，公司坚信 STAC-BBB 帽状蛋白的潜力，该帽状蛋白能够克服将疗法输送到中枢神经系统的挑战，此次协议强调了行业对 STAC-BBB 帽状蛋白的持续兴趣，并强化了公司与理解其独特潜力的合作伙伴合作的承诺[2] - Astellas 首席战略官 Adam Pearson 表示，将治疗输送到大脑和中枢神经系统仍然是基因治疗领域的一个高度复杂的挑战，公司相信 Sangamo 的 STAC-BBB 帽状蛋白等技术可能对帮助公司提供有效的变革性治疗至关重要[3] 公司背景 - Astellas 是一家全球生命科学公司，致力于将创新科学转化为患者的价值，提供包括肿瘤学、眼科、泌尿学、免疫学和女性健康在内的疾病领域的变革性疗法[4] - Astellas Gene Therapies 是 Astellas 的一个中心，致力于开发具有为患者提供变革性价值的遗传药物，专注于眼科、中枢神经系统和神经肌肉系统的罕见疾病[5] - Sangamo Therapeutics 是一家基因组医学公司，致力于将突破性科学转化为治疗严重神经系统疾病的药物，公司相信其锌指表观遗传调节剂非常适合潜在地解决毁灭性神经系统疾病，其帽状蛋白发现平台可以扩展到目前可用的鞘内输送帽状蛋白之外的输送[6][7]