公司基本信息 - 公司注册地为特拉华州，主要办公地址位于马里兰州盖瑟斯堡[2] - 公司股票在纳斯达克证券交易所上市，交易代码为SHPH[3] 公司财务报告与新闻稿 - 公司于2024年5月14日发布了截至2024年3月31日的季度报告[5] - 公司发布了2024年5月14日的新闻稿，作为季度报告的附件[5] - 新闻稿内容未被视为正式提交给证券交易委员会的文件[6] 公司法律与合规信息 - 公司被定义为新兴成长公司[4] - 公司未选择延长过渡期以遵守新的财务会计准则[4] 公司管理层信息 - 公司首席执行官Anatoly Dritschilo签署了报告[11]

财务表现 - 公司2024年第一季度研发费用为58.6万美元，同比下降36%，主要由于药物生产完成并等待试验启动[96] - 2024年第一季度净亏损为173.1万美元，同比增长78%，主要由于运营费用增加和其他收入减少[96] - 公司2024年第一季度现金及等价物为139.9万美元，同比下降80%，主要由于运营活动现金流出[107] - 2024年第一季度流动资产为441.1万美元，同比下降21%，主要由于研发项目现金消耗[106] - 公司2024年第一季度运营活动现金流出为123.9万美元，同比下降7%[107] - 公司2024年第一季度流动负债为148.9万美元，同比增长43%，主要由于可转换票据和应付账款增加[106] - 公司2024年第一季度利息收入为2.1万美元，同比增长29%[96] - 公司2024年第一季度衍生负债公允价值变动收益为19.8万美元，同比下降84%[96] 研发与临床试验 - 公司计划在2024年第二季度启动Ropidoxuridine的II期临床试验，并已获得FDA批准[95] - 公司计划通过450万美元的股权融资和SBIR拨款来支持临床试验和运营[104] - 研发费用在发生时计入费用，并在2022年9月首次公开募股前通过NIH SBIR合同的应收款项进行抵消[112] 金融工具估值 - 公司使用蒙特卡洛模型对衍生金融工具进行估值，模型基于不可观察的输入参数，如平均波动率和概率分配[114] - 蒙特卡洛模型使用隐含VWAP进行估值，隐含VWAP通过将各部分（如衍生工具和无衍生工具的债务）的总和等于现金收益进行反推[114] - 公司使用Black Scholes模型对归类为权益的衍生金融工具进行初始估值，模型依赖于高度主观的假设，如预期价格波动率[117] - Black Scholes模型的输入参数变化可能导致显著不同的公允价值测量结果[118] - 衍生金融工具的分类（负债或权益）在每个报告期末进行评估[113][116] 公司披露与合规 - 公司作为“较小报告公司”，无需提供市场风险的定量和定性披露[119]

公司基本信息 - 公司注册地为特拉华州，主要办公地址位于马里兰州盖瑟斯堡[2] - 公司股票代码为SHPH，在纳斯达克证券交易所上市[3] - 公司被定义为新兴成长公司[4] - 公司首席执行官为Anatoly Dritschilo[10] 公司报告与新闻发布 - 公司于2024年3月22日发布了截至2023年12月31日的年度报告[5] - 公司发布了2024年3月22日的新闻稿，提供了公司更新信息[5] - 新闻稿作为附件99.1被纳入8-K表格中[7]

临床试验进展 - 公司提交了Ropidoxuridine的IND申请，并于2024年1月获得FDA的“安全进行”信函，允许启动II期临床试验[16][21] - Ropidoxuridine的I期临床试验结果显示，最大耐受剂量为1,200 mg/天，18名患者中有4名部分缓解，9名病情稳定[21] - 公司计划在2024年进行HDAC抑制剂SP-2-225的IND支持研究，并计划在2024年启动I期临床试验[24] - Ropidoxuridine的Phase II临床试验IND已获批准，将用于胶质母细胞瘤的治疗[63] - 公司已与Theradex Oncology签订合同，协助进行Ropidoxuridine的Phase II临床试验[63] - 公司的主要临床阶段产品候选药物Ropidoxuridine，具有强效的癌症放射增敏特性，已完成与布朗大学合作的I期临床试验，结果显示可推进至II期临床试验，目标为脑肿瘤、肉瘤等[82] - 公司已获得NIH的SBIR合同，用于资助Ropidoxuridine与RT联合治疗晚期胃肠道癌的I期临床试验[88] 产品开发与研发 - 公司计划开发Ropidoxuridine作为胃肠道癌症的放射增敏剂，并与放射治疗结合使用[26] - 公司计划开发前列腺癌细胞培养物，以加速减少非洲裔美国男性前列腺癌健康差异的研究[26] - 公司计划开发预测性生物标志物，以确定前列腺癌患者在接受SBRT治疗后的结果[26] - 公司计划利用Ropidoxuridine作为口服小分子放射增敏剂，并寻求FDA批准[27] - 公司计划扩展其在放射增敏剂领域的领导地位，包括开发质子治疗的放射增敏剂[27] - 公司计划通过合作和许可协议加强其产品候选组合，并投资于HDAC平台技术[27] - SP-1-161在临床前研究中显示出对正常乳腺上皮细胞的保护作用，同时增加了乳腺癌细胞的辐射敏感性[68] - SP-2-225是一种选择性HDAC6抑制剂，已在临床前研究中显示出增强放疗诱导的免疫反应的潜力[70] - SP-1-303是一种选择性Class I HDAC抑制剂，对ER阳性乳腺癌细胞具有直接细胞毒性，并增加了PD-L1表达水平[71] - 公司已提交5项专利申请，涉及HDAC小分子递送平台和Ropidoxuridine[100] - 公司在2023年的研发费用为3,517,093美元，2022年为1,360,167美元[98] - 公司计划申请SBIR IIb资金，以推进前列腺癌健康差异研究和代谢物预测生物标志物面板的开发[93][96] - 公司已完成了所有SBIR合同，并提交了最终报告[89] - 公司计划通过公开市场筹集资金，用于预测生物标志物开发[96] - 公司通过IPO筹集了总计1145.4万美元，扣除承销折扣和佣金前的总收益[112] - 公司与Alto Opportunity Master Fund签订了430万美元的可转换票据和认股权证协议，总收益为400万美元[113] - 公司计划通过合作进行产品候选物的制造，合作伙伴需符合cGMP标准[109] - 公司目前没有市场营销和销售能力，计划通过合作或战略联盟进行产品商业化[110] - 公司拥有8名全职员工，包括5名高管和3名研发人员[111] - 公司通过专利保护其专有技术，重点关注全球主要医药市场[103] - 公司依赖商业秘密保护其机密和专有信息，但无法保证持续有效保护[105] - 公司要求员工和顾问签署保密协议，以确保机密信息的安全[106] - 公司成功获得多项专利，包括在美国、加拿大、欧洲等多个国家和地区的专利[102] - 公司面临专利被挑战的风险，可能导致专利无效或限制专利范围[104] - 公司已向美国专利商标局提交了6项专利申请，涉及HDAC抑制剂小分子递送平台和主要候选产品Ropidoxuridine[164] - 公司已获得4项美国专利和18项欧洲专利[164] - 公司可能因会计规则和解释的变化而面临不利的会计费用或需要调整薪酬政策[163] - 公司可能因无法及时申请专利或专利无效而失去对产品候选技术的保护[164] - 公司可能因专利诉讼或第三方侵权索赔而面临高昂的法律费用和业务中断风险[170] - 公司可能因无法保护商业秘密而失去竞争优势[175] - 公司可能因无法获得或维持第三方专利许可而影响产品开发和商业化[168] - 公司可能因专利保护不足而在某些司法管辖区面临竞争[169] - 公司可能因违反许可协议而失去关键知识产权并支付赔偿[174] - 公司可能因专利无效或不可执行而失去对产品或技术的保护[171] - 公司可能面临员工或顾问前雇主提出的商业秘密侵权索赔，可能导致巨额赔偿或知识产权损失[176] - 公司商标和商号若未能得到充分保护，可能影响市场品牌认知度和竞争力[177] 市场与竞争 - 美国癌症协会估计，2024年美国男性新发癌症病例为983,160例，女性为934,870例[35] - 前列腺癌是男性最常见的癌症，预计2024年新发病例为299,010例，占男性癌症总数的27%[35] - 乳腺癌是女性最常见的癌症，预计2024年新发病例为310,720例，占女性癌症总数的31%[35] - 美国超过80%的癌症发生在50岁及以上的人群中，其中65岁及以上人群占60%以上[32] - 美国65-84岁年龄组人口预计在未来五年内增长23%，可能导致癌症患者总数增加[32] - 美国每年约有800,000名患者接受放射治疗，其中约400,000名患者为治愈目的[46] - 放射增敏剂市场预计在未来五年内增长22%，市场规模可能超过40亿美元[46] - 放射增敏剂的主要挑战包括安全性、耐受性、高成本和报销环境的变化[38] - 美国FDA对新型放射增敏剂的审批越来越严格，要求更高的临床数据支持[40] - 新型放射增敏剂的开发主要集中在提高疗效、减少辐射剂量和改善患者生活质量[48] - 公司面临来自其他公司的竞争，这些公司可能开发出更快速或更有效的技术和产品候选[24] - 公司未来增长和融资能力高度依赖产品候选的开发、市场批准和商业化[126] - 公司未来资本需求取决于多个因素，包括研发成本、商业化活动成本、战略合作和许可协议的财务条款等[137] - 全球市场和经济状况不稳定，包括乌克兰与俄罗斯冲突和COVID-19大流行，可能对公司业务、财务状况和运营结果产生严重不利影响[138] - 公司产品候选处于早期开发阶段，可能失败或延迟，影响其商业可行性[139] - 产品候选在临床前和临床开发的任何阶段都可能意外失败，历史失败率较高[140] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未能履行合同义务或满足监管要求，可能导致开发计划延迟[141] - 公司依赖第三方制造和供应合作伙伴，供应可能受限或中断，影响研发和临床试验材料的数量和质量[143] - 制造过程需符合FDA和外国监管机构的要求，供应商和制造商必须满足严格的设施和工艺验证测试[144] - 公司可能无法成功进行战略交易，如合作、收购或许可协议，这可能影响产品候选的开发和商业化能力[146] - 公司面临来自竞争对手的激烈竞争，这些竞争对手可能开发出更快速或更有效的技术和产品候选者[149] - 公司目前没有销售、营销或分销能力，计划通过与第三方合作来销售和分销产品[153] - 公司依赖关键管理人员和技术人员的持续服务，失去这些人员可能会严重影响业务[151] - 公司产品候选者进入II期和III期临床试验后，可能面临管理和运营扩展的困难[152] - 公司可能无法获得足够的保险覆盖，以应对产品责任风险[156] - 公司内部计算机系统或第三方系统可能遭受安全漏洞或故障，导致业务中断[158] - 公司面临环境、健康和安全法规的合规风险，违反这些法规可能导致重大罚款[161] - 公司信息技术的系统故障可能严重影响业务运营[162] - 公司产品候选药物需通过严格的临床前测试和临床试验，并可能面临监管审批延迟或失败的风险[178] - 公司缺乏管理临床试验的经验，FDA审批时间通常需要多年且不可预测[179] - 任何监管审批延迟或失败可能对公司收入产生重大不利影响，并可能导致市场推广受限[180] - 公司若未能遵守医疗保健法律法规，可能面临执法行动，影响产品开发和销售[182] - 公司产品可能受到不利的定价法规或第三方报销政策影响，导致收入下降[185] - 公司产品候选药物需在医生监督下使用，可能符合Medicare Part B计划的覆盖条件[187] - 新药获批后可能面临报销延迟或报销金额不足的问题，影响公司财务表现[190] - 公司可能因联邦政府支出削减而受到影响，包括FDA和NIH的预算减少[193] 财务状况与融资 - 公司2023年净亏损约为660万美元，截至2023年12月31日的营运资金约为460万美元[122] - 公司目前没有产品销售收入，所有产品候选均处于早期开发阶段[126] - 公司计划通过增发股票筹集450万美元，并提交SBIR申请以获取非稀释性NIH资金[124] - 公司预计现有资金不足以支持未来12个月的运营和临床试验[123] - 公司累计赤字截至2023年12月31日为1550万美元[129] - 公司预计需要额外融资以支持2025年3月之前的运营[135] - 公司主要依赖Ropidoxuridine的II期临床试验成功，该药物已获得FDA的IND批准[124] - 公司股票价格目前低于1美元，需在2024年8月26日前恢复合规[24] - 公司计划通过市场力量或反向股票分割恢复合规，若未能恢复，可能面临退市[197] - 公司内部控制不足，可能导致财务报告不可靠，影响投资者信心[199] - 公司预计将因内部控制系统评估和修复产生额外费用和管理时间分散[200] - 公司员工数量不足，可能无法及时修复财务报告中的缺陷[201] - 公司作为新兴成长公司，享有JOBS法案下的信息披露豁免[204] - 公司股票价格波动剧烈，最高达126.26美元，最低至0.42美元[206] - 公司未来可能通过发行股票或可转换证券筹集资金，导致股东权益稀释[210] - 公司若未能维持纳斯达克上市要求，可能导致股票流动性下降和市场报价受限[211] - 公司股票若被退市，将不再被视为“覆盖证券”，可能面临各州监管[212]

研发费用与资金支持 - 公司2023年第三季度的研发费用为1,140,307美元，同比增长70%，主要由于公司通过IPO和可转换票据获得资金支持[84] - 2023年前九个月的研发费用为3,084,488美元，同比增长194%，主要由于IPO和可转换票据的资金支持[90] 运营费用与净亏损 - 2023年第三季度的总运营费用为1,599,146美元，同比增长95%，其中法律和专业费用增长309%至288,416美元[82] - 2023年前九个月的总运营费用为4,609,558美元，同比增长154%，其中法律和专业费用增长63%至1,072,728美元[89] - 2023年第三季度的净亏损为1,792,754美元，同比增长80%，主要由于运营费用增加[83] - 2023年前九个月的净亏损为4,952,223美元，同比增长117%，主要由于运营费用和利息支出增加[89] 临床试验与产品开发 - 公司预计将在2023年第四季度启动Ropidoxuridine的II期临床试验，用于脑癌患者的放射治疗[81] - 公司正在推进HDAC6抑制剂（SP-2-225）的临床前开发，并完成了辐射反应预测生物标志物的研究[81] 利息收入与衍生负债 - 2023年第三季度的利息收入为20,765美元，同比增长100%，主要由于现金余额增加[88] - 2023年前九个月的衍生负债公允价值变动收益为2,118,175美元，同比增长2,153%[89] - 公司2023年前九个月的其他费用为342,665美元，其中包括195.2万美元的可转换贷款利息费用和211.8万美元的衍生负债公允价值变动收益[94] 资金筹集与资本资源 - 公司2023年前九个月通过可转换票据和认股权证的销售筹集了359万美元的净资金[95] - 公司预计未来将继续投入大量资源用于产品候选者的临床开发和监管准备，以及可能的商业发布[96] - 截至2023年9月30日，公司流动资产为6,995,608美元，流动负债为810,437美元，营运资本为6,185,171美元，较2022年12月31日下降了19%[98] 现金流与投资活动 - 公司2023年前九个月经营活动产生的现金流出为4,518,973美元，较2022年同期增加了123%[99] - 公司2023年前九个月投资活动产生的现金流出为2,916,760美元，主要用于购买可交易证券[100] - 公司2023年前九个月融资活动产生的现金流入为2,904,527美元，主要来自可转换票据和认股权证的销售[101] 会计政策与表外安排 - 公司没有表外安排，这些安排可能对财务状况、收入或费用、经营结果、流动性、资本支出或资本资源产生重大影响[102] - 公司最关键的会计政策和估计涉及研发费用、经营租赁会计和金融工具的公允价值[109]

研发投入与费用 - 公司2023年第二季度研发费用为933,373美元，同比增长1,013%，主要由于IPO融资和可转换票据发行后的研发投入增加[74] - 公司2023年上半年研发费用为1,944,181美元，同比增长412%，主要由于IPO融资和可转换票据发行后的研发投入增加[80] - 公司预计未来将继续投入大量资源用于产品候选者的临床开发、监管准备和商业化准备[86] 运营费用与亏损 - 2023年第二季度总运营费用为1,465,632美元，同比增长314%，主要由于研发、行政和法律费用的增加[72] - 2023年上半年总运营费用为3,010,411美元，同比增长203%，主要由于研发、行政和法律费用的增加[79] - 2023年第二季度净亏损为2,184,372美元，同比增长266%，主要由于运营费用和其他支出的增加[73] - 2023年上半年净亏损为3,159,468美元，同比增长147%，主要由于运营费用和其他支出的增加[79] 临床试验与监管进展 - 公司计划在2023年第四季度启动Ropidoxuridine的II期临床试验，目标是在2023年9月18日前获得FDA的书面反馈[71] 融资与资金状况 - 公司通过IPO、可转换票据发行和SBIR合同等融资方式，2023年上半年共筹集3,590,000美元[85] - 公司面临融资不确定性，若无法及时获得融资，可能延迟业务计划实施，严重影响业务和前景[87] - 截至2023年6月30日，公司流动资产为8,443,342美元，流动负债为493,682美元，营运资本为7,949,660美元，较2022年12月31日增长5%[88] - 2023年上半年，公司经营活动产生的现金流出为2,984,039美元，同比增长204%[89] - 2023年上半年，公司投资活动产生的现金流出为2,890,905美元，主要用于交易性证券投资[90] - 2023年上半年，公司融资活动产生的现金流入为2,904,527美元，主要来自可转换票据的发行[91] 会计处理与税务 - 公司研发费用在发生时计入费用，并在2022年9月首次公开募股前通过NIH SBIR合同收入抵消[94] - 公司租赁使用权资产和租赁负债按未来租赁付款的现值确认，使用的折现率为10.48%[95] - 公司使用蒙特卡洛模型和布莱克-斯科尔斯模型对金融衍生工具进行估值，关键输入参数基于管理层和外部顾问的估计[97][98] - 公司根据ASC 740会计准则处理所得税，递延税资产在管理层认为未来不太可能产生应税收入时减少[99] - 公司没有重大的不确定税务事项，所有报告期内的税务立场均符合“更有可能”测试[100]

研发费用与运营费用 - 公司2023年第一季度研发费用为1,010,808美元，同比增长242%，主要由于公开募资和可转换票据发行后的研发投入增加[70][71] - 2023年第一季度总运营费用为1,544,780美元，同比增长142%，其中研发费用占比最大[70] - 公司2023年第一季度运营活动现金流出为1,337,982美元，同比增长114%，主要由于研发投入增加[80] 财务状况与现金流 - 公司2023年第一季度净亏损为975,097美元，同比增长43%[70] - 公司2023年第一季度现金及现金等价物为7,169,268美元，同比增长1666%，主要由于可转换票据发行和融资活动[80][82] - 公司2023年第一季度流动资产为10,371,898美元，同比增长21%，主要由于可转换票据发行和研发项目进展[79] - 公司2023年第一季度投资活动现金流出为2,953,709美元，主要用于购买可交易证券[81] - 公司2023年第一季度融资活动现金流入为3,043,756美元，主要由于可转换票据发行[82] 其他收入与资助 - 公司2023年第一季度其他收入为569,683美元，主要由于衍生负债公允价值变动收益1,241,000美元[75] - 公司自成立以来已获得5,531,722美元的SBIR合同和其他资助，主要用于研发项目[76] 税务处理与递延税 - 公司根据ASC 740会计准则处理所得税，采用资产负债法确认递延税资产和负债[90] - 递延税资产在管理层认为公司未来无法产生应税收入时，会通过估值备抵减少[90] - 递延税资产和负债会根据税法和税率的变化进行调整[90] - 只有在“更有可能”的情况下，税务立场才会被确认为收益，且确认金额为超过50%可能实现的税务利益[91] - 公司没有重大不确定的税务立场[91] 报告与披露 - 作为“小型报告公司”，公司不需要提供市场风险的定量和定性披露[92]

产品开发与临床试验 - 公司正在开发Ropidoxuridine（IPdR）作为脑肿瘤（胶质母细胞瘤）和肉瘤的放射增敏剂，计划在2023年第二季度提交IND申请[15] - Ropidoxuridine与Tipracil（IPdR/TPI）的组合配方在动物模型中显示出延长生物利用度，计划在脑肿瘤II期临床试验启动后开发用于直肠癌的放射增敏剂[16] - SP-2-225是公司的临床前选择性HDAC6抑制剂，计划在2024年启动I期临床试验[18] - 公司计划在2023年进行IND支持性研究，以便为选择性HDAC6抑制剂（SP-2-225）提交IND申请[10] - 公司已获得FDA对Ropidoxuridine和RT治疗脑癌（胶质母细胞瘤）的孤儿药认定[10] - 公司已获得三项NIH SBIR合同，用于开发IPdR作为胃肠道癌症的放射增敏剂，并支持Ropidoxuridine的I期临床试验[23] - Ropidoxuridine是一种口服可用的前药，其活性代谢物IUdR在临床研究中显示出作为辐射增敏剂的潜力，特别是在脑肿瘤治疗中[60][61] - 在Phase I临床试验中，Ropidoxuridine与放疗联合使用，18名患者完成了剂量递增至1800 mg/天，最大耐受剂量（MTD）确定为1200 mg/天[65] - Ropidoxuridine在Phase I试验中显示出部分缓解（4名患者）、疾病稳定（9名患者）和疾病进展（1名患者）的疗效[66] - 公司计划进行Phase II临床试验，重点关注胶质母细胞瘤、软组织肉瘤和直肠癌的治疗[63][64] - Ropidoxuridine已获得FDA孤儿药资格，用于胶质母细胞瘤的辐射增敏治疗[67] - 公司计划生产24公斤Ropidoxuridine用于临床试验，并提交Phase II临床试验的IND申请[68] - SP-1-161是一种HDAC抑制剂，在临床前研究中显示出保护正常细胞并增加癌细胞对辐射敏感性的双重功能[78] - SP-2-225是一种选择性HDAC6抑制剂，主要针对血液系统癌症的治疗[79][80] - 公司计划通过Phase II临床试验数据向FDA提交NDA申请，并寻求孤儿药资格[69] - 公司正在开发选择性HDAC6抑制剂，用于治疗神经退行性疾病、癌症和免疫相关疾病，特别是其在癌症免疫治疗中的潜在应用[81][82] - SP-1-303是一种选择性HDAC抑制剂，针对乳腺癌细胞具有直接细胞毒性，并增加PD-L1表达水平，支持与免疫检查点阻断剂联合使用[83] - 公司有三个主要候选药物，计划用于治疗乳腺癌、肺癌和多发性骨髓瘤等实体瘤，目前正在进行临床前评估和IND支持研究[84] - 公司的主要临床阶段候选药物Ropidoxuridine已完成I期临床试验，计划推进至II期临床试验，用于治疗脑肿瘤、肉瘤等[93] - 公司正在开发前列腺癌健康差异研究的细胞模型，并计划申请SBIR IIb资金以推进商业化[108][109] 市场与竞争环境 - 美国放射增敏剂市场正在经历动态增长，主要由于新放射技术的开发、新药物的引入、多种癌症诊断患者数量的增加以及治疗模式的变化[35] - 根据美国国家癌症研究所（NCI）的数据，超过50%至60%的癌症患者在治疗过程中接受某种类型的放射治疗[37] - 美国临床肿瘤学会（ASCO）估计，超过80%的癌症发生在50岁及以上的人群中，其中60%以上的癌症发生在65岁及以上的人群中[38] - 预计未来10年，需要放射治疗的癌症患者数量将增加22%[37] - 2022年美国新发癌症病例估计为男性983,160例，女性934,870例，其中前列腺癌和乳腺癌分别占男性和女性新发癌症的27%和31%[39] - 放射增敏剂市场的潜在挑战包括新药物的安全性和耐受性、监管环境的严格审查、新药物的高成本以及医疗保险和私人支付方的报销环境变化[43] - 放射增敏剂市场预计在未来五年内增长超过22%，市场规模可能超过40亿美元[51] - 目前使用的放射增敏剂可能导致急性或慢性副作用，包括白细胞减少、皮肤损伤、脱发、疲劳、膀胱问题、恶心、纤维化、记忆丧失、不孕和二次癌症风险增加[44] - 许多新药物是分子靶向疗法，其开发和制造成本较高，例如Avastin作为放射增敏剂的一个疗程成本估计为9,000至12,000美元[46] - 美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）对放射肿瘤学的报销减少，增加了对更有效、副作用更少且更具成本效益的放射增敏剂的需求[47] - CMS通过Medicare Advantage和ACOs将更多患者转移到私人保险，预计ACOs数量将继续增长，目前已有超过2200万患者加入Medicare和私人ACOs[57] - 公司面临来自跨国制药公司和生物技术公司的激烈竞争，竞争对手拥有更多资源和经验[125] - 公司产品在欧盟的定价通常低于美国，且欧盟成员国可能对药品价格进行直接或间接控制[177] - 公司产品在美国的销售依赖于第三方支付方的覆盖，包括政府健康计划和商业保险[172] - 公司可能申请欧盟孤儿药认定，获得长达10年的市场独占权[171] 研发与资金 - 公司计划通过内部开发、与领先学术机构的合作以及授权引进，继续扩大其产品管线[28] - 公司计划开发质子治疗的放射增敏剂，利用质子治疗在全球范围内的增长机会[27] - 公司计划投资其HDAC平台技术，开发用于癌症放射增敏、正常组织放射保护和放射后免疫刺激的药物[29] - 公司计划通过合作最大化其HDAC技术平台的应用，包括放射增敏和免疫治疗[31] - 公司2022年研发费用为1,699,985美元，扣除合同报销后净研发费用为1,488,530美元[114] - 公司已向美国专利商标局提交了5项专利申请，涉及HDAC小分子递送平台和主要候选产品Ropidoxuridine[116] - 公司正在全球范围内申请专利保护，重点关注主要制药市场，专利期限通常为20年[117] - 公司依赖商业秘密保护其机密和专有信息，但无法保证持续有效保护[120] - 公司要求员工和顾问签署保密协议，以确保机密信息不被泄露[121] - 公司通过SBIR计划获得了多项资助，包括用于Ropidoxuridine的I期临床试验和前列腺癌健康差异研究的资金[101][104][105] - 公司在2022年9月2日完成了首次公开募股（IPO），发行了1,225,888个单位，每个单位包括一股普通股和一份认股权证，发行价格为每股8.125美元，总募集资金为9,960,430美元[181] - 2022年9月29日，承销商行使超额配售权，额外购买了183,883个单位，募集资金为1,494,041美元，IPO总募集资金达到11,454,474美元[181] - 2023年1月11日，公司与Alto Opportunity Master Fund签订了证券购买协议，发行了430万美元的可转换票据和认股权证，募集资金为400万美元[182] - 可转换票据按月摊销，公司可以选择以现金或普通股支付，转换价格为每股2.35美元或90%的15个交易日内的最低VWAP[182] - 认股权证有效期为4年，行权价格为每股2.35美元，若全部行权，公司将获得约240万美元的额外资金[182] 生产与供应链 - 公司目前没有自有的生产设施，GMP合成和药物制剂生产将通过第三方制造商完成[86] - 公司计划与合作伙伴合作生产产品候选物，合作伙伴需符合cGMP标准[124] - 公司目前没有自有生产设施，依赖供应商提供原材料和制剂[123] 监管与审批 - 公司产品候选物需通过FDA的NDA审批流程，才能在美国合法上市[133] - FDA审批流程包括非临床实验室测试、IND提交、临床试验、NDA提交和FDA审查[137] - 临床试验通常分为三个阶段：I期、II期和III期，分别评估安全性、有效性和风险效益比[140][141][142] - 公司产品候选药物在临床试验中可能面临FDA或IRB的暂停或终止风险，原因包括患者健康风险或不符合IRB要求[143] - 公司可在临床试验的关键阶段与FDA会面，讨论Phase II结果并计划Phase III试验，可能申请特殊协议评估（SPA）以达成FDA对试验设计的共识[144] - SPA请求需在试验开始前提交，FDA将在45天内评估协议，若达成书面协议，该协议对FDA和公司均具有约束力[145] - 公司在临床试验期间需完成动物安全性研究、化学和物理特性分析，并确保制造过程符合cGMP要求，以生产高质量产品候选药物[146] - 公司提交NDA时需支付用户费用，但特定情况下可申请豁免，FDA审查NDA以确保其完整性，可能要求补充信息[147] - FDA对NDA进行深入审查，可能拒绝批准或要求额外数据，审查期间可能咨询顾问委员会并检查制造设施[149] - FDA提供快速通道、优先审查和加速批准等程序，旨在加快严重或危及生命疾病的产品候选药物审查和批准[151] - 快速通道和优先审查程序不影响批准标准，但FDA会促进早期会议并加快审查，加速批准可能基于替代终点[153] - 公司产品候选药物若获得孤儿药认定，并在首次获批后享有7年市场独占权，阻止其他公司相同产品的相同适应症批准[160] - 公司需遵守FDA的批准后要求，包括记录保存、不良事件报告、制造和标签变更通知，以及遵守推广和广告规定[167] 合作与战略联盟 - 公司计划通过与其他制药公司合作完成临床开发、药物生产和市场推广，若临床试验失败或结果不佳，可能无法获得进一步资金支持[85] - 公司与乔治城大学、布朗大学等学术机构建立了战略合作协议，涉及知识产权、核心设施和合同关系[87][88][89] - 公司目前没有市场营销和销售能力，计划通过合作、战略联盟和分销协议来推广产品[179] 人力资源与组织 - 公司目前有7名员工，包括4名高管、1名研发人员和2名行政人员[180]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT UNDER SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT UNDER SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ______________ to ______________ Commission file number 001-41488 SHUTTLE PHARMACEUTICALS HOLDINGS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) | Dela ...