文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Tenaya Therapeutics宣布将在2025年3月29 - 31日美国心脏病学会年会上展示其MYBPC3相关肥厚型心肌病（HCM）项目的新临床和疾病负担数据 [1] 公司信息 - Tenaya Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于发现、开发和提供治疗心脏病潜在病因的潜在治愈疗法，利用专有核心能力推进针对罕见遗传性心血管疾病和常见心脏病的新型疗法管线，其最先进候选药物包括TN - 201、TN - 401和TN - 301，还有多个早期项目处于临床前开发阶段 [5] 会议展示信息 3月30日 - 海报展示将详细介绍SHaRe（肌节性人类心肌病登记处）的研究结果，描述MYBPC3突变导致的HCM成年患者疾病负担差异 [3] 3月31日 - 作为最新临床和研究前沿会议的一部分，将展示MyPEAK - 1 1b/2期临床试验首批成年患者队列的数据，包括接受TN - 201基因治疗的前两名患者的一年评估结果，以及3E13 vg/kg队列中第三名患者的基线活检和六个月评估结果 [2] 会议相关信息 - 可访问ACC.25网站查看完整活动日程，会议结束后，Tenaya的展示内容将在公司网站的“Our Science”部分提供 [4] 联系方式 - 公司企业传播和投资者关系副总裁为Michelle Corral，投资者联系AnneMarie Fields（AnneMarie.Fields@SternIR.com），媒体联系Wendy Ryan（wendy@tenbridgecommunications.com） [6][7] 展示详情 海报展示 - 标题为“Differences in Patient Characteristics and Burden of Disease in Adults with MYBPC3 - Associated HCM”，展示作者为Whit Tingley，时间为10:30 am – 11:30 am CT，地点在South Hall [6] 报告展示 - 标题为“First Report of Phase Ib/2a Study Evaluating Safety and Early Efficacy of TN - 201, an Adeno - Associated Virus Serotype 9 Gene Replacement Therapy, in Adults with MYBPC3 - Associated Hypertrophic Cardiomyopathy”，展示作者为Milind Desai，时间为9:00 am – 10:00 am CT，地点在S100B [6]

公司业务基本情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，无获批产品和营收，有TN - 201、TN - 401、TN - 301等主要候选产品[474][475][476] 产品临床试验进展 - MyPEAK - 1试验Cohort 1已完成3×10¹³ vg/kg剂量给药，Cohort 2已给2名患者6×10¹³ vg/kg剂量，预计2025年上半年完成Cohort 2入组[478] - 2024年12月公布MyPEAK - 1试验Cohort 1早期安全和活检数据，TN - 201在起始剂量3×10¹³ vg/kg时耐受性良好[479] - RIDGE - 1试验已给2名患者使用TN - 401，预计2025年上半年完成首批患者3×10¹³ vg/kg剂量入组，首批患者初始临床数据预计2025年下半年公布[483] - 2023年TN - 301在健康参与者1期临床试验数据积极，支持其作为HFpEF潜在疗法继续开发[486] 公司资金支持情况 - 2025年2月公司获CIRM 800万美元临床赠款，用于TN - 401的RIDGE - 1临床试验[483] - 2025年2月，公司获CIRM 800万美元赠款用于支持RIDGE - 1临床试验[500] - 2025年3月5日，公司完成7500万股发售，净收益约4890万美元[502] 财务数据关键指标变化 - 2024年和2023年总运营费用分别为1.15948亿美元和1.31193亿美元，减少1524.5万美元，降幅12%[490] - 2024年和2023年研发费用分别为8674.2万美元和9803.8万美元，减少1129.6万美元，降幅12%[490][493] - 2024年和2023年净亏损分别为1.11129亿美元和1.24084亿美元，减少1295.5万美元，降幅10%[490] - 2024年和2023年净亏损分别为1.111亿美元和1.241亿美元[498] - 2024年和2023年一般及行政费用分别为2920万美元和3320万美元，减少390万美元，降幅12%[495] - 2024年和2023年利息收入分别为470万美元和710万美元，同比减少230万美元[497] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券投资为6140万美元，累计亏损为5.144亿美元[499] - 2024年和2023年经营活动净现金使用量分别为9050万美元和1.021亿美元[509] - 2024年和2023年投资活动净现金流入分别为110万美元和4870万美元[509] - 2024年和2023年融资活动净现金流入分别为4770万美元和400万美元[509] 研发费用细分变化 - 研发费用中，2024年临床费用较2023年增加259.8万美元，增幅11%；制造（商业前）费用减少671万美元，降幅22%；研究费用减少570.8万美元，降幅21%；其他费用减少147.6万美元，降幅8%[493] 未来租金支出预计 - 2025年公司预计为南旧金山和联合市租赁物业分别支付租金约250万美元和130万美元[515] 公司类型及相关规定 - 公司作为新兴成长型公司，直到满足以下最早发生的条件之一才不再是：财年最后一天年收入超12.35亿美元；符合“大型加速申报公司”标准，非关联方持有的股权证券至少7亿美元；前三年发行超10亿美元非可转换债务证券；2026年12月31日[528] - 公司选择使用JOBS法案规定的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则，财务报表可能与按上市公司生效日期遵守准则的公司不可比[529] - 公司是较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近完成财年的年收入低于1亿美元[530] - 若公司在不再是新兴成长型公司时仍是较小报告公司，可继续依赖较小报告公司可享有的某些披露要求豁免[531] - 较小报告公司可选择仅在10 - K年度报告中列报最近两个财年的经审计财务报表，且在高管薪酬方面披露义务减少[531] 股权及费用会计处理 - 授予员工和非员工的股票期权估计公允价值使用Black - Scholes期权定价模型确定，需使用高度主观假设[525] - 收购许可、产品或权利的前期付款或与未来里程碑付款相关的付款，若权利无其他研发项目的替代未来用途，在监管批准前确认为研发费用[523] - 监管批准时支付的里程碑付款资本化，并在相关产品剩余使用寿命内摊销[523] - 基于授予日估计公允价值计量和记录授予员工和非员工的所有股权奖励相关费用，服务条件满足的股票奖励按直线法在必要服务期确认费用[524] - 公司普通股授予日公允价值按纳斯达克全球精选市场报告的每股收盘价确定[531]

财务数据关键指标变化 - 2024年底现金、现金等价物和有价证券投资为6140万美元，较2023年底的1.046亿美元减少[9] - 2025年3月公开发行预计净收益4890万美元，资金可支持公司运营至2026年年中[9][12] - 2024年第四季度研发费用为1870万美元，全年为8670万美元，较2023年同期的2290万美元和9800万美元有所下降[16] - 2024年第四季度管理费用为600万美元，全年为2920万美元，较2023年同期的860万美元和3320万美元有所下降[16] - 2024年第四季度净亏损2380万美元，合每股0.28美元；全年净亏损1.111亿美元，合每股1.31美元[16] - 2024年12月31日现金、现金等价物和有价证券为61,446美元，2023年为104,642美元[21] - 2024年12月31日总资产为119,940美元，2023年为170,515美元[21] - 2024年12月31日总负债为27,086美元，2023年为31,091美元[21] - 2024年12月31日总负债和股东权益为119,940美元，2023年为170,515美元[21] 各条业务线数据关键指标变化 - MyPEAK - 1试验队列1数据被美国心脏病学会会议接受为后期报告展示内容[1][4] - 预计2025年下半年公布TN - 401的RIDGE - 1一期1b临床试验首批患者初始数据[1][10] - 2025年2月公司获得加州再生医学研究所800万美元临床赠款[10] - 2025年1月美国专利商标局授予公司治疗射血分数保留的心力衰竭的专利，预计2040年前不会到期[11] - 2025年上半年MyPEAK - 1试验队列2预计完成入组，已有两名参与者接受6E13 vg/kg剂量的TN - 201 [10]

Dosing Initiated in Cohort 2 of the MyPEAK™-1 Phase 1b/2 Clinical Trial of TN-201 for Treatment of MYBPC3-Associated Hypertrophic Cardiomyopathy MyPEAK-1 Cohort 1 Data Accepted for Late-Breaker Presentation at the American College of Cardiology Meeting Initial Data from RIDGE™-1 Phase 1b Clinical Trial of TN-401 for PKP2-Associated Arrhythmogenic Right Ventricular Cardiomyopathy Expected in 2H25 Recent $48.9 Million Financing Extends Cash Runway into mid-2026 SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., March 10, 2025 (GLO ...

公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于发现、开发和交付治疗心脏病潜在病因的疗法 [1][8] - 公司拥有一系列内部能力，有针对罕见遗传疾病和常见心脏病的基因药物组合 [8] - 公司管线包括TN - 201、TN - 401、TN - 301等产品及多个临床前早期项目 [8] 公开发行情况 - 公司宣布承销公开发行7500万股，总收益约5250万美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用前 [1] - 发行由7500万个单位组成，每个单位0.7美元，含一股普通股、一份A类认股权证和一份B类认股权证 [3] - A类认股权证可立即行使，行使价0.8美元/股，发行日起五年到期；B类认股权证可立即行使，行使价0.7美元/股，2026年6月30日到期 [3] 资金用途 - 公司拟用发行所得净资金资助临床和早期候选产品开发，特别是TN - 201和TN - 401，以及用于营运资金和其他一般公司用途 [2] 发行安排 - 所有证券由公司出售，发行预计3月5日左右完成，需满足惯例成交条件 [4] - Leerink Partners和Piper Sandler担任联合簿记管理人 [4] - 公司已依据S - 3表格注册声明发行证券，已向SEC提交初步招股说明书补充文件和招股说明书，最终文件也将提交 [5] - 最终招股说明书补充文件和招股说明书可通过SEC网站免费获取，也可向Leerink Partners或Piper Sandler获取 [5][6]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Tenaya Therapeutics宣布拟发售由普通股、A类认股权证和B类认股权证组成的单位，也可能向特定投资者发售预融资单位，发售受市场等条件限制 [1] 公司业务 - Tenaya Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于发现、开发和提供治疗心脏病潜在病因的潜在治愈疗法，拥有一系列内部能力，其管线包括TN - 201、TN - 401、TN - 301等疗法及多个临床前早期项目 [5] 发售安排 - 发售由Leerink Partners和Piper Sandler担任联席账簿管理人，单位和预融资单位依据先前提交并获SEC生效的S - 3表格注册声明发售，公司将向SEC提交初步招股说明书补充文件 [2] - 初步招股说明书补充文件和随附招股说明书可从Leerink Partners或Piper Sandler处获取，提供了联系方式 [3] 联系方式 - 投资者关系和企业传播副总裁为Michelle Corral，邮箱为IR@tenayathera.com；投资者联系Anne - Marie Fields，邮箱为annemarie.fields@precisionaq.com；媒体联系Wendy Ryan，邮箱为wendy@tenbridgecommunications.com [7][8]

SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., March 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tenaya Therapeutics, Inc. (NASDAQ:TNYA), a clinical-stage biotechnology company with a mission to discover, develop and deliver potentially curative therapies that address the underlying causes of heart disease, today announced that Faraz Ali, Tenaya's Chief Executive Officer, will participate in TD Cowen's 45th Annual Health Care Conference and the Leerink Partners Global Healthcare Conference 2025. Details are as follows: TD Cowen 45th Annual ...

文章核心观点 - 加州再生医学研究所（CIRM）向Tenaya Therapeutics授予800万美元CLIN2赠款，用于支持TN - 401基因疗法的RIDGE - 1 1b期临床试验，预计2025年下半年公布该试验低剂量组初始数据 [1][2][4] 分组1：赠款信息 - CIRM向Tenaya Therapeutics授予800万美元CLIN2赠款，用于资助TN - 401基因疗法正在进行的RIDGE - 1 1b期临床试验 [2] 分组2：PKP2相关致心律失常性右室心肌病（ARVC） - PKP2基因突变是ARVC最常见的遗传原因，约占ARVC总体人群的40%，仅在美国就有超7万人患病 [5] - PKP2基因突变导致维持心肌细胞连接和电信号的蛋白质表达不足，使心肌细胞被纤维脂肪组织取代，导致心律不齐，症状包括心律失常、心悸等，通常在40岁前确诊，目前治疗方法无法解决潜在遗传病因 [6] 分组3：TN - 401基因疗法 - TN - 401是基于AAV9的基因疗法，用于治疗PKP2基因突变导致的ARVC，AAV9因安全记录和靶向心肌细胞能力被选为载体，临床前研究显示单剂量TN - 401可恢复PKP2蛋白水平等 [7] - 公司正在进行TN - 401的RIDGE - 1 1b期临床试验，同时开展RIDGE全球非干预性研究收集数据，TN - 401已获FDA孤儿药和快速通道认定 [8][9] 分组4：CIRM介绍 - CIRM是加州为加速再生医学研究设立的资助机构，2004年通过71号提案获30亿美元初始资金，2020年通过14号提案获55亿美元资金继续工作 [10] - CIRM为干细胞、基因研究和开发项目提供数十亿美元资金，旨在改变再生医学领域、刺激经济增长和改善社区生活 [11] 分组5：Tenaya Therapeutics公司介绍 - Tenaya Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于开发治疗心脏病潜在病因的疗法，拥有多种内部能力，产品管线包括TN - 201、TN - 401等 [12]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Tenaya Therapeutics更新临床开发计划并概述2025年战略重点，持续推进TN - 201和TN - 401基因疗法开发 [1] 公司业务进展 TN - 201基因疗法 - 2025年上半年将报告MyPEAK - 1 1b/2期临床试验队列1的更多数据，包括前3名患者的安全性和评估、患者2的52周活检数据、患者3的基线和给药后活检数据 [3] - 2024年12月公布队列1的初步中期数据，起始剂量3E13 vg/kg的TN - 201在首批3名患者中耐受性良好，前2名患者心脏中检测到载体DNA和转基因RNA表达，患者1的活检显示TN - 201 mRNA和MyBP - C蛋白水平随时间增加，部分临床指标稳定或改善 [3] - 2024年第一名患者接受6E13 vg/kg剂量的TN - 201，MyPEAK - 1临床试验队列2正在招募，预计2025年上半年完成招募，下半年提供队列2初始数据并更新队列1情况 [3] - 队列2扩大参与者资格，包括患有梗阻性疾病的MYBPC3相关HCM成人和未植入心脏复律除颤器的患者，所有患者将进行基线活检、给药后活检和52周活检 [3] - 计划2025年下半年公布儿科非干预性自然史研究MyClimb的数据，该研究2021年启动，已招募200多名参与者 [3] TN - 401基因疗法 - 2024年11月宣布RIDGE - 1试验中第一名患者给药 [4] - 预计2025年上半年完成RIDGE - 1 1b期临床试验队列1的招募 [3] - 预计2025年下半年公布首批接受3E13 vg/kg剂量TN - 401患者的初始临床数据，包括安全性和给药后活检结果 [3] - 计划2025年上半年激活首个美国以外的RIDGE - 1临床站点 [10] - 计划2025年上半年公布非干预性自然史和血清流行率研究RIDGE的数据，该研究已在18个临床站点招募100多名PKP2相关ARVC参与者，2024年7月公布的初始血清流行率数据显示AAV9抗体低于RIDGE - 1参与阈值 [10] 公司技术与研究 - 公司拥有用于靶向药物发现和验证以及基因药物设计、生产和靶向递送的专有能力组合，2025年将继续研究有潜力的治疗靶点并进行平台改进 [5] 疾病与疗法介绍 MYBPC3相关肥厚型心肌病及TN - 201基因疗法 - MYBPC3基因变异是肥厚型心肌病最常见的遗传原因，在美国约占HCM患者总数的20%（120,000名患者） [6] - TN - 201是基于腺相关病毒血清型9（AAV9）的基因疗法，通过单次静脉输注将功能性MYBPC3基因递送至心肌细胞，增加MyBP - C蛋白水平，已获得美国FDA的快速通道、孤儿药和罕见儿科药物指定以及欧盟委员会的孤儿药产品指定 [6] PKP2相关致心律失常性右室心肌病及TN - 401基因疗法 - PKP2基因突变导致心肌细胞维持结构完整性和细胞间信号传导所需的关键蛋白水平不足，PKP2相关ARVC在美国的患病率估计超过70,000人 [7] - TN - 401是基于AAV9衣壳的基因替代疗法，将功能性PKP2基因递送至心肌细胞，临床前研究显示可产生缺失蛋白，减缓或逆转疾病进程，已获得美国FDA的孤儿药和快速通道指定以及欧盟委员会的孤儿药产品指定 [7] 公司概况 - Tenaya Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于发现、开发和交付治疗心脏病潜在病因的潜在治愈疗法，其产品线包括TN - 201、TN - 401、TN - 301及多个临床前早期项目 [8]

文章核心观点 - Tenaya Therapeutics公布TN - 201基因疗法MyPEAK - 1临床试验首批患者的早期数据，显示TN - 201耐受性良好，有早期蛋白表达证据，临床指标大多稳定或改善，为后续研究提供依据 [2][3][4] 分组1：TN - 201基因疗法及相关疾病介绍 - TN - 201是基于腺相关病毒血清型9（AAV9）的基因疗法，通过单次静脉输注将正常MYBPC3基因递送至心肌细胞，增加MyBP - C蛋白水平，以治疗MYBPC3相关肥厚型心肌病（HCM），已获美国FDA多项认定及欧盟孤儿药产品认定 [15] - MYBPC3相关HCM是由MYBPC3基因突变导致MyBP - C蛋白表达不足引起的严重进行性疾病，约占美国HCM患者总数的20%（120,000例），目前无获批针对其潜在遗传病因的疗法 [14] 分组2：MyPEAK - 1临床试验介绍 - 该试验是正在进行的多中心、开放标签、剂量递增研究，旨在评估单次静脉输注TN - 201基因替代疗法的安全性、耐受性和临床疗效，测试3E13 vg/kg和6E13 vg/kg两个剂量组，每组3名患者，可能在计划的剂量扩展队列中招募多达24名患者 [12] 分组3：首批患者数据情况 耐受性与安全性 - TN - 201总体耐受性良好，安全状况可控，未观察到心脏毒性、补体激活相关不良反应或血栓性微血管病（TMA）相关事件 [3][6][7] - 三名患者均出现与TN - 201治疗相关的肝酶孤立性升高，经皮质类固醇治疗后得到良好控制，一名患者出现无症状轻度（1级）酶升高并被指定为严重不良事件（SAE） [7] - 研究期间不良事件主要为轻度、短暂或可逆，多数副作用是腺相关病毒载体（AAV）基因疗法或免疫抑制（IS）方案常见的，两起严重不良事件与TN - 201无关，患者1和2已成功停用免疫抑制剂，三名患者均继续留在研究中 [7] 基因表达情况 - TN - 201成功转导至心肌细胞并实现可测量的转基因RNA表达，TN - 201 RNA表达和MyBP - C蛋白水平随时间增加 [3][7] - 患者1和2在第8周实现了高于临床前疾病模型有效水平的心脏转导，且与其他临床阶段AAV基因治疗剂相比表现良好；第8周TN - 201衍生mRNA水平与其他临床阶段心脏基因疗法相似，患者1在第52周活检时TN - 201 mRNA表达增加50% [8] - 患者1的MyBP - C蛋白总量从第8周到第52周增加了3%，结合TN - 201 mRNA表达增加，表明TN - 201基因疗法到达靶细胞后成功转录和表达 [8] 临床指标变化 - HCM的临床指标大多保持稳定或较基线有所改善，心肌应变循环生物标志物（通过NT - proBNP测量）总体稳定，患者2的心肌损伤生物标志物心肌肌钙蛋白I恢复正常 [9][10] - 部分临床终点有改善或稳定，如患者1和2的纽约心脏协会（NYHA）分级有所改善，其他指标尚不可用、无法解释或结果不一，随着时间推移和更多患者参与，整体临床情况有望更清晰 [10] 分组4：公司动态 - Tenaya管理层将于美国东部时间上午8:00举行电话会议和网络直播，讨论MyPEAK - 1初始结果，网络直播及幻灯片将在公司网站投资者板块提供，回放约90天内可查看 [11] - Tenaya Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于开发治疗心脏病潜在病因的疗法，其产品线包括TN - 201、TN - 401、TN - 301等多个项目 [16]