United Therapeutics Corporation (NASDAQ:UTHR) Q4 2022 Earnings Conference Call February 22, 2023 9:00 AM ET Company Participants Dewey Steadman - Head-Investor Relations Martine Rothblatt - Chairperson and Chief Executive Officer Michael Benkowitz - President and Chief Operating Officer James Edgemond - Chief Financial Officer and Treasurer Leigh Peterson - Senior Vice President of Product Development Pat Poisson - Executive Vice President of Technical Operations Conference Call Participants Jessica Fye - J ...

产品销售 - Tyvaso和Tyvaso DPI是我们市场销售的两款商业产品，分别获得了FDA和其他国家监管机构的批准，用于改善肺动脉高压患者的运动能力[404] - Tyvaso基于曲前列素的产品净销售额在2022年增长，较2021年增加了2.71亿美元 [426] - Tyvaso净产品销售额增长主要是由于销量增加，部分受价格上涨和较低的毛利率扣除影响 [427] - Remodulin净产品销售额在2022年下降，主要是由于美国Remodulin净产品销售额下降 [428] - Orenitram净产品销售额在2022年增加，主要是由于价格上涨和较低的毛利率扣除 [428] - Unituxin净产品销售额在2022年下降，主要是由于销量减少 [429] - Adcirca净产品销售额在2022年下降，主要是由于销量下降 [430] 财务表现 - 2022年度总收入为19.36亿美元，较2021年增长15% [425] - 2022年度销售退款和折扣等扣除总额为99.9亿美元 [432] - 2022年度销售成本为15.16亿美元，较2021年增长24% [433] - 2022年度研发费用为32.29亿美元，较2021年下降40% [435] - 2022年度净现金流量提供额为8.025亿美元，较2021年度增加2.043亿美元[449] - 2022年度投资活动中净现金使用额为8.115亿美元，较2021年度增加3.246亿美元[450] - 2022年度融资活动中净现金提供额为7.54亿美元，较2021年度增加3.06亿美元[451] 市场竞争 - 我们在高度竞争的市场中运营，少数几家大型制药公司控制着大部分可用的PAH疗法，这些公司在市场上已经建立了良好的地位，拥有比我们更多的财务、技术和营销资源[422] 债务和负债 - 公司截至2022年12月31日投资了32亿美元的公司债券和美国政府及机构债券[471] - 公司持有的浮动利率债务面临利率风险，若变动100个基点，将分别增加2022年和2021年的年利息支出约800万美元和430万美元[472] - 公司持有的STAP奖励计划(STAP awards)的负债余额分别为2022年和2021年的8080万美元和1.024亿美元[474]

United Therapeutics: Enabling Inspiration J.P. Morgan 41st Annual Healthcare Conference UTHR: A Public Benefit Corporation | January 2023 | 1 Safe Harbor Statement This presentation contains forward-looking statements which represent United Therapeutics' expectations or beliefs regarding future events. We caution that such statements involve risks and uncertainties that may cause actual results to differ materially from those in the forward-looking statements. Consequently, all such forward-looking statemen ...

United Therapeutics Corporation (NASDAQ:UTHR) Q3 2022 Earnings Conference Call November 2, 2022 9:00 AM ET Company Participants Dewey Sedman – Head-Investor Relations Martine Rothblatt – Chairperson and Chief Executive Officer Michael Benkowitz – President and Chief Operating Officer Conference Call Participants Eun Yang – Jefferies Hartaj Singh – Oppenheimer & Company Terence Flynn – Morgan Stanley Joseph Thome – Cowen and Company Jessica Fye – JPMorgan Andreas Argyrides – Wedbush Operator Good morning, an ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934. For the quarterly period ended September 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934. For the transition period from to Commission file number 0-26301 United Therapeutics Corporation (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 52-1 ...

United Therapeutics Corporation (NASDAQ:UTHR) Q2 2022 Results Conference Call August 3, 2022 9:00 AM ET Company Participants Dewey Steadman - Head, IR Dr. Martine Rothblatt - Chairperson, CEO Michael Benkowitz - President, COO Dr. Leigh Peterson - SVP, Product Development Pat Poisson - EVP, Technical Operations Conference Call Participants Hartaj Singh - Oppenheimer & Co Eun Yang - Jefferies Joe Thome - Cowen Jessica Fye - JPMorgan Andreas Argyrides - Wedbush Securities Operator Good morning, and welcome to ...

产品价格与竞争情况 - 公司产品价格涨幅通常为个位数百分比/年，Adcirca价格由礼来公司单独设定[111] - 2019年3月山德士宣布其雷莫杜林仿制药在美国上市，截至2022年6月，美国雷莫杜林销售受仿制药竞争影响极小[113] - 2018年欧洲多国监管机构开始批准雷莫杜林仿制药，2019 - 2020年多数国家完成定价批准和上市，公司国际雷莫杜林收入承压[115] - 沃森实验室和阿特维斯分别可从2026年1月和2027年6月起在美国销售泰瓦索和奥雷诺特拉仿制药，ANI制药公司可从2027年12月起销售奥雷诺特拉仿制药[116] - 2020年1月利奎迪亚向FDA提交Yutrepia新药申请，2021年11月获暂定批准，若上市将与公司泰瓦索等产品直接竞争[118] - 因公司起诉利奎迪亚专利侵权，FDA自动禁止授予其新药申请最终批准长达30个月（2022年10月到期）或直至地方法院诉讼作出最终判决[118] - 2018年8月迈兰公司推出阿昔尔卡仿制药，2019年2月其他公司跟进，仿制药竞争对阿昔尔卡净产品销售产生重大不利影响[121] - 专利到期、专利诉讼以及来自仿制药或其他品牌曲前列尼尔制造商的竞争，可能对公司曲前列尼尔产品收入、利润和股价产生重大不利影响[122] 专利相关情况 - 2021年10月PTAB维持美国专利号9,604,901两项权利要求的可专利性，认定其他七项权利要求不可专利，所有权利要求在知识产权审查上诉用尽前仍然有效[121] - 2022年7月PTAB发布最终书面决定，认定美国专利号10,716,793所有权利要求不可专利，公司有权上诉和请求重新审理，所有权利要求在知识产权审查上诉用尽前仍然有效[121] 公司奖励情况 - 截至2022年6月30日，公司约有80万份STAP奖励尚未兑现[128] 研究相关情况 - 公司估计美国有10万名患者受PH - COPD影响[135] - PERFECT研究规模从136名患者增加到314名患者[135] - INCREASE研究中，特发性间质性肺炎患者在第8周和第16周预测FVC百分比分别改善2.0%（p = 0.0373）和2.9%（p = 0.0096）[137] - INCREASE研究中，IPF患者在第8周和第16周预测FVC百分比分别改善2.5%（p = 0.0380）和3.5%（p = 0.0147）[137] - 2022年5月INCREASE开放标签长期扩展试验数据显示，IPF患者FVC改善至少持续64周[137] 公司权益与项目情况 - 公司在Northern Therapeutics拥有49.7%的投票权和71.8%的财务权益[143] - 公司将资助SAPPHIRE项目费用至2022年底，之后由Northern Therapeutics承担未来所有成本[143] 产品获批与合作情况 - 2022年5月24日，FDA批准公司Tyvaso DPI用于治疗PAH和PH - ILD，并于6月在美国商业推出[139] - 公司与MannKind的供应协议初始期限至2031年12月31日，之后自动续约两年，除非提前通知不续约[140] 医学实验情况 - 2022年6月和7月，纽约大学合作者在脑死亡器官捐献者中测试了两颗基因编辑猪的UHearts，在为期三天的研究中功能正常且无早期排斥迹象[147] - 2022年1月，马里兰大学医学院外科医生成功将实验性基因编辑UHeart移植到活人身上，患者存活约两个月，相关数据于6月发表在《新英格兰医学杂志》[148] - 2022年1月，公司宣布超200名患者在使用集中式离体肺灌注服务后接受了肺移植，该数字此后持续稳定增长[148] - 2021年10月，公司在多伦多综合医院成功完成首次用于移植的肺的无人机递送[148] 财务数据关键指标变化 - 营收 - 2022年Q2和H1总营收分别为4.669亿美元和9.288亿美元，较2021年同期分别增长2040万美元（5%）和1.032亿美元（13%）[152] 各条业务线数据关键指标变化 - 曲前列尼尔相关产品 - 2022年Q2和H1，曲前列尼尔相关产品（Tyvaso、Remodulin和Orenitram）净产品销售额较2021年同期分别增长4220万美元和1.031亿美元[153] 各条业务线数据关键指标变化 - Tyvaso - 2022年Q2和H1，Tyvaso净产品销售额较2021年同期增加，主要因PH - ILD标签扩展后患者数量增加致销量上升[152][154] 各条业务线数据关键指标变化 - Remodulin - 2022年H1，Remodulin净产品销售额较2021年同期减少，美国销售额减少1050万美元，国际销售额增加420万美元[152][155] 各条业务线数据关键指标变化 - Orenitram - 2022年H1，Orenitram净产品销售额较2021年同期增加，主要因价格上涨和毛净扣除减少[152][156] 各条业务线数据关键指标变化 - Adcirca - 2022年Q2和H1，Adcirca净产品销售额较2021年同期减少，主要因毛净扣除增加和仿制药竞争致销量下降[152][158] 财务数据关键指标变化 - 产品销售成本 - 2022年6月30日结束的三个月和六个月，产品销售成本分别为2970万美元和5560万美元，较2021年同期分别下降20%和8%[161] - 2022年6月30日结束的三个月，基于股份的薪酬费用在产品销售成本中增长86%[161] - 2022年6月30日结束的三个月和六个月，产品销售成本减少主要因Adcirca净产品销售下降致特许权使用费减少[162] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2022年6月30日结束的三个月和六个月，研发费用分别为9390万美元和1.629亿美元，较2021年同期，三个月增长26%，六个月下降57%[163] - 2022年6月30日结束的三个月，基于股份的薪酬费用在研发费用中增长200%[163] - 2022年6月30日结束的三个月研发费用增加，主因增加可移植器官供应技术的临床前工作支出[164] - 2022年6月30日结束的六个月研发费用减少，因2021年有多项费用支出，部分被可移植器官供应技术临床前工作支出增加抵消[165] 财务数据关键指标变化 - 销售、一般和行政费用 - 2022年6月30日结束的三个月和六个月，销售、一般和行政费用分别为1.415亿美元和2.205亿美元，较2021年同期，三个月增长25%，六个月下降4%[166] - 2022年6月30日结束的三个月，基于股份的薪酬费用在销售及行政费用中增长112%[166] - 2022年6月30日结束的六个月，一般和行政费用增加，主因诉讼法律费用和Tyvaso销售相关品牌处方药费用增加[167] 财务数据关键指标变化 - 销售相关费用余额 - 2022年4月1日至6月30日，各项销售相关费用余额从8180万美元变为8940万美元[160] - 2021年4月1日至6月30日，各项销售相关费用余额从7670万美元变为7850万美元[160] 财务数据关键指标变化 - 基于股份的薪酬费用 - 2022年Q2基于股份的薪酬费用为6.55亿美元，较2021年同期的2.91亿美元增加3.64亿美元，增幅125%；2022年上半年为4.44亿美元，较2021年同期的6.92亿美元减少2.48亿美元，降幅36%[168] 财务数据关键指标变化 - 投资收益 - 2021年第一季度，公司出售一项公开交易公司的投资，获得1.089亿美元现金，实现收益9190万美元[169] 财务数据关键指标变化 - 所得税费用 - 2022年和2021年上半年所得税费用分别为1.034亿美元和4810万美元，有效所得税税率分别为23%和19%[170] 财务数据关键指标变化 - 信贷额度与余额 - 2022年3月，公司签订2022年信贷协议，提供最高20亿美元的无担保循环信贷额度，截至2022年6月30日，未偿还余额为8亿美元[171][178] 财务数据关键指标变化 - 现金及可销售投资 - 截至2022年6月30日，现金及现金等价物为7.952亿美元，较2021年12月31日减少9960万美元，降幅11%；可销售投资为31.019亿美元，较2021年12月31日增加3.165亿美元，增幅9%[172] 财务数据关键指标变化 - 经营、投资、融资活动净现金 - 2022年上半年经营活动提供的净现金为4.157亿美元，较2021年同期的2.38亿美元增加1.777亿美元，增幅75%[173] - 2022年上半年投资活动使用的净现金为5.282亿美元，较2021年同期的5520万美元增加4.73亿美元，增幅857%[173] - 2022年上半年融资活动提供的净现金为1290万美元，较2021年同期的2070万美元减少780万美元，降幅38%[173] - 2022年上半年经营活动净现金增加主要因2021年上半年购买儿科疾病优先审评凭证支出1.05亿美元和结算STAP奖励现金支出减少1650万美元[175] - 2022年上半年投资活动净现金增加主要因可销售投资的总购买、销售和到期现金使用增加4.772亿美元[176]

财务数据和关键指标变化 - 公司2022年第一季度营收4.62亿美元，接近20亿美元的营收年化率，季度利润近2.5亿美元，盈利大于支出 [5][6] 各条业务线数据和关键指标变化 泰瓦索（Tyvaso） - 截至第一季度末，活跃患者增加到约4400人，朝着年底将患者数量从3000人翻倍至6000人的目标迈进了约一半 [13] - 1月和2月患者增长较缓，3月患者新增加速，势头延续到4月 [14] 奥雷诺特拉姆（Orenitram） - 第一季度末患者数量创历史新高，增长得益于FREEDOM - EV标签扩展 [18] 瑞莫杜林（Remodulin） - 第一季度模块转诊数量达到2014年以来的最高水平，业务具有相对韧性和稳定性 [19] - 瑞莫尼蒂（Remunity）泵重新推出进展顺利，3月中旬开始接受患者转诊，预计后续患者数量将增加 [19][20] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 作为公共利益公司，公司专注于三个方面：盈利现金流、患者护理和地球社区 [6] - 在患者护理方面，有七项III期研究正在进行，一项关于RemoPro的I期研究刚刚启动，一项名为ARTISAN的IV期研究正在开展 [7] - 在地球社区方面，公司拥有零碳医疗设施，正在北卡罗来纳州建设首个零碳足迹的药品库存仓库 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为本季度是公司有史以来最好的季度，各产品组合表现强劲，有望实现20亿美元的营收年化率 [5] - 公司对泰瓦索达到6000名患者的目标充满信心，认为CMS覆盖更新、泰瓦索DPI的推出以及处方医生数量的增长等因素将助力目标实现 [15][16][21] 其他重要信息 - 公司临床开发运营在马里兰州银泉市的世界最大零碳建筑中开展 [9] - 公司在临床研究方面具有较强能力，即使在困难环境下也能顺利开展研究，如在疫情期间向武汉患者交付药物、在乌克兰继续跟踪患者 [44][45] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：泰瓦索DPI获批后，从泰瓦索转换到DPI的转化率如何，是否有助于拓展新患者？ - 预计随着时间推移，约60%的泰瓦索患者会使用DPI，40%使用雾化器（1类患者）；3类患者可能各占50%，因为患者会因疾病严重程度等因素选择更适合的方式；对于新患者，他们更倾向选择小型设备 [26][27] 问题：3月和4月肺动脉高压 - 间质性肺病（PH - ILD）患者转诊增加的原因，以及是否有更多传统间质性肺病（ILD）医生使用该疗法？ - 原因包括泰瓦索在ILD社区的处方医生数量持续增加；随着新冠病例和住院率下降，医生有更多时间了解PH - ILD和泰瓦索；行业会议的面对面交流促进了医生对泰瓦索在PH - ILD中应用的了解 [33][34][35] 问题：泰瓦索DPI的PDUFA临近，是否看到更新的草案标签；PERFECT AMT - TON试验的最新预期完成时间和数据情况？ - 公司避免讨论FDA的决策，获批后会发布新闻稿；所有临床试验都在顺利招募，但无法预测具体完成时间；新冠疫情曾影响试验招募，现在情况好转，公司有能力在困难环境下开展试验 [41][42][44] 问题：假设获批，泰瓦索DPI的初始推出动态如何，达到之前描述的DPI和雾化器使用比例的时间框架，以及异种移植项目的最新情况？ - 若本月获批，将立即开展促销活动，患者预计6月开始使用；达到使用比例的时间难以确定，但因产品前期的热度，可能比通常情况更快 [50][51] - 异种移植领域有机构在人体开展工作，公司正在进行临床前工作，与FDA合作准备IND申请，以开展I期研究 [53][54][55] - 公司正在西弗吉尼亚州建设用于异种移植器官临床试验的先进制造设施，设计工作正在进行中 [57]

产品价格与竞争情况 - 公司产品价格涨幅通常为个位数百分比/年，Adcirca价格由礼来公司单独设定[105] - 公司与山德士就其仿制药Remodulin达成和解，山德士于2019年3月宣布其仿制药在美国上市，截至2022年3月31日，Remodulin销售受仿制药竞争影响极小[107] - 欧洲各国监管机构于2018年开始批准Remodulin仿制药，2019年和2020年在多数国家定价获批并上市，公司国际Remodulin收入承压[108] - 公司与沃森实验室和阿特维斯就Tyvaso和Orenitram仿制药诉讼达成和解，二者分别可于2026年1月和2027年6月在美国销售仿制药，特定情况下可能提前入市[109] - 公司就ANI申请Orenitram仿制药向其提起专利侵权诉讼，审判定于2023年5月[109] - 2018年8月迈兰推出Adcirca仿制药，2019年2月其他公司跟进，仿制药竞争对Adcirca净产品销售产生重大不利影响[114] 产品研发与审批进展 - 2020年1月，Liquidia向FDA提交Yutrepia新药申请，2021年11月获暂定批准，若上市将与公司多种产品竞争[111] - 公司就Tyvaso三项专利对Liquidia提起诉讼，FDA自动暂停对Liquidia新药申请的最终批准，期限至2022年10月或地区法院最终判决，以先到者为准[111] - 2021年3月FDA批准Tyvaso用于改善PH - ILD患者运动能力[106] - 公司开发的Tyvaso DPI向FDA提交的NDA预计审批截止日期延至2022年5月[132] - 公司正在开展RemoPro的一系列1期研究以开发曲前列尼尔新前药[126] - 公司正在开展多项产品的临床试验，如Tyvaso的PERFECT和TETON研究、ralinepag的两项3期研究等[123,128,129,134] 产品推出与应用情况 - 2021年2月公司在美国推出Remodulin新皮下给药系统Remunity Pump[106] - 公司推出Remunity Pump用于曲前列尼尔皮下给药[124] - 2022年1月，超200名患者在使用公司的离体肺灌注服务后接受了肺移植[142] 财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度总营收4.619亿美元，较2021年同期的3.791亿美元增长8280万美元，增幅22%[143] - 2022年第一季度产品销售成本2590万美元，较2021年同期的2300万美元增长290万美元，增幅13%[150] - 2022年第一季度研发费用6900万美元，较2021年同期的3.037亿美元减少2.347亿美元，降幅77%[151] - 2022年第一季度销售、一般和行政总费用为7.9亿美元，较2021年的11.72亿美元减少3.82亿美元，降幅33%[153] - 2022年第一季度基于股份的薪酬费用为 -2.11亿美元，较2021年的4.01亿美元减少6.12亿美元，降幅153%[156] - 2022年第一季度所得税费用为6880万美元，有效所得税税率为22%；2021年分别为420万美元和13%[158] - 2022年3月公司签订2022年信贷协议，提供最高20亿美元的无担保循环信贷额度，截至3月31日，未偿还余额为8亿美元[159][166] - 截至2022年3月31日，现金及现金等价物和有价证券总额为38.268亿美元，较2021年12月31日的35.806亿美元增长7%[160] - 2022年第一季度经营活动提供的净现金为2.887亿美元，较2021年的8980万美元增长221%[161] - 2022年第一季度投资活动使用的净现金为3.592亿美元，较2021年的630万美元增加3.529亿美元[161][164] - 2022年第一季度融资活动使用的净现金为1100万美元，较2021年的1010万美元增加2110万美元[161][165] - 2021年第一季度出售投资获得1.089亿美元现金，实现收益9190万美元[157] - 2022年第一季度一般和行政费用增加主要因诉讼法律费用和泰瓦索销售相关品牌处方药费用增加[154] 各条业务线数据关键指标变化 - 2022年第一季度泰瓦索（Tyvaso）净产品销售额1.72亿美元，较2021年同期的1.23亿美元增长4900万美元，增幅40%[143] - 2022年第一季度瑞莫杜林（Remodulin）净产品销售额1.317亿美元，较2021年同期的1.302亿美元增长150万美元，增幅1%[143] - 2022年第一季度奥瑞尼曲（Orenitram）净产品销售额8280万美元，较2021年同期的7240万美元增长1040万美元，增幅14%[143] - 2022年第一季度尤尼图辛（Unituxin）净产品销售额5560万美元，较2021年同期的4390万美元增长1170万美元，增幅27%[143] - 2022年第一季度阿德西卡（Adcirca）净产品销售额980万美元，较2021年同期的960万美元增长20万美元，增幅2%[143] 其他信息 - 截至2022年3月31日，公司约有110万份STAP奖励尚未兑现[121] - 公司估计美国有10万名患者受PH - COPD影响[128] - INCREASE研究中，特维索治疗使特发性间质性肺炎患者第8周预测FVC百分比提高2.0%（p = 0.0373）、第16周提高2.9%（p = 0.0096）[129] - INCREASE研究中，特维索治疗使IPF患者第8周预测FVC百分比提高2.5%（p = 0.0380）、第16周提高3.5%（p = 0.0147）[129] - 公司在加拿大实体Northern Therapeutics, Inc.中有49.7%的投票权和71.8%的财务权益[135] - 公司与MannKind的商业供应协议初始期限至2031年12月31日，之后自动续约两年[133] - 2022年1月，马里兰大学医学院的外科医生成功将一颗实验性基因改造猪心脏移植到一名活人身上，患者携带猪心脏存活约两个月[139]

财务数据和关键指标变化 - 2021年公司患者数量和收入实现双位数增长，且有望在2022年继续保持双位数患者增长，公司仍有望实现到2025年拥有25000名患者的目标 [8][9] 各条业务线数据和关键指标变化 泰瓦索（Tyvaso） - 2021年初公司设定目标，到2022年底将泰瓦索患者数量从约3000人增加一倍至6000人 [20] - 第四季度是泰瓦索PH - ILD适应症推出后的第三个季度，该季度转诊（处方）数量达到推出以来最高，新增近300名活跃患者，新患者启动数量少于第三季度 [21] 奥雷诺特拉姆（Orenitram） - 第四季度患者数量再创纪录，公司认为这一增长得益于FREEDOM - EV标签扩展，使得与处方医生就相关数据进行更深入交流 [26] 瑞莫杜林（Remodulin） - 尽管去年推出了皮下注射曲前列尼尔的仿制药，但瑞莫杜林仍保持强劲表现，仿制药推出情况与2019年静脉注射仿制药推出类似，最初有一批患者（主要是双重符合资格的医疗保险和医疗补助患者）转向仿制药，近几个月转向仿制药的患者数量已变得微不足道 [26] 瑞穆尼蒂（Remunity）泵 - 早期推出时收到的反馈较为积极，但发现泵的警报在某些情况下过于敏感，并非安全问题，公司暂停新患者引入，完成新警报系统最终测试后，将于下周重新推出 [27] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司核心产品曲前列尼尔未受仿制药影响，因患者、医生和支付方认可公司在客户服务和供应链可靠性方面的出色表现和记录 [9] - 公司器官制造产品取得重大突破，1颗10基因UHeart、2颗10基因UKidneys和2颗UThymoKidneys完成移植，活体UHeart接受者术后情况良好 [10] - 公司推进制药产品线取得进展，包括每日一次治疗肺动脉高压（PAH）的雷利帕格（ralinepag）即将完成III期入组，III期PERFECT试验稳步推进，特发性肺纤维化（IPF）的TETON试验在美国III期入组顺利并开启海外TETON 2 III期试验，超级便捷的泰瓦索DPI产品有望于2022年夏季推出 [13][14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是公司历史上最令人兴奋的一年，公司实现了患者增长和收入增长目标，验证了三种新的异种器官产品候选物，启动了全新的生物技术类别，有7项III期试验正在进行，拯救了众多患者生命，作为公益公司的第一年很好地实现了公益目标 [16][17] - 公司对泰瓦索DPI产品充满信心，认为其具有巨大的收入潜力和较长的专利寿命，3个月的批准延迟对其长期发展影响不大 [15][34] - 异种移植业务前景广阔，公司将按照FDA要求的临床里程碑推进，有望在临床开发和生产支出、资本扩张方面迎来新机遇 [51][65] 其他重要信息 - 公司预计CMS将在2022年5月或更早做出关于泰瓦索和PH - ILD的医疗保险报销覆盖决定，在此期间，符合条件的联邦医疗保健患者可申请患者援助计划以获得泰瓦索治疗 [21][22] - 泰瓦索DPI获批后，将作为药房福利产品在Medicare Part D覆盖，审批流程与PH - ILD不同，在Medicare审查期间，联邦医疗保健患者可通过医生上诉流程获得该产品 [38][39] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：FDA对泰瓦索DPI的信息提交类型及泰瓦索DPI的安全性概况，特别是与支气管痉挛的潜在关系 - 公司表示泰瓦索DPI至今未出现支气管痉挛副作用，认为这不会成为问题，相关提交信息可在新闻稿第二页左右查看，FDA的审查是常规工作，3个月的延迟对产品长期影响不大，公司有信心按原计划推出该产品 [33][34][35] 问题2：泰瓦索DPI获批后是否需要像PH - ILD适应症那样经过CMS批准流程以获得医疗保险覆盖 - 泰瓦索DPI的审批流程与PH - ILD不同，它将作为药房福利产品在Medicare Part D覆盖，在Medicare审查期间，联邦医疗保健患者可通过医生上诉流程获得该产品 [38][39] 问题3：目前泰瓦索患者中使用免费药物的比例，器官移植业务的下一个临床或制造里程碑，以及何种结果可证明对首个GMP或类似GMP制造设施进行潜在投资是合理的 - 目前泰瓦索使用免费药物的患者比例已达到低双位数，器官移植业务正进入临床开发阶段，包括确定临床试验中心、研究者、制定协议、与FDA沟通等，近期可能会有扩大使用机会出现，如类似Bennett先生的案例，公司对异种移植业务的进展感到自豪，认为该业务前景乐观，有望迎来临床开发和生产支出、资本扩张的新机遇 [43][47][51] 问题4：异种移植项目的下一个主要里程碑，以及泰瓦索DPI获批后对今年和明年泰瓦索患者增长的贡献 - 泰瓦索DPI预计5月获批，获批后公司将立即推出，有望在PH - ILD和PAH领域加速患者增长，为实现到2025年25000名患者的目标做出重要贡献；异种移植项目下一个可能的重要公告与David Bennett Sr.先生在90天和6个月时的情况有关，FDA在临床移植里程碑评估中重视特定时间节点，公司将按照这些节点推进，异种移植在肾脏和心脏移植领域有诸多优势和机会 [55][56][58]