公司业务布局与目标 - 公司目前在美国销售两款FDA批准的自体细胞疗法产品MACI和Epicel，还持有MediWound公司NexoBrid在北美的独家许可，FDA已接受NexoBrid的生物制品许可申请，PDUFA目标日期为2021年6月29日[18][29] - 公司目标是成为运动医学和严重烧伤护理市场先进疗法的领先开发者，为此计划增加MACI和Epicel的收入、降低制造成本、商业化NexoBrid并实现营业收入增长[19][20] 疫情对业务的影响 - 2020年3月起，因COVID - 19美国45个州（代表超95%美国手术能力）发布暂停择期手术的命令，MACI手术和订单量在第一、二季度受影响，第三、四季度恢复，但12月最后两周调度放缓且取消案例增加[22] - 2020年第二季度Epicel手术量放缓，但受疫情影响小于MACI，未来可能因限制措施进一步减少[23] - 2020年3月13 - 14日，美国外科医生学会和卫生局局长建议推迟或取消择期手术，导致2020年第一、二季度MACI销售减少[127] - 截至2020年4月3日，31个美国州发布行政命令暂停择期或非必要手术[128] - 2020年5月限制开始缓解，到9月底无直接影响MACI手术的州级命令，但2020年末至2021年初部分地区恢复限制[129] - 公司正在美国10个地点进行PEAK研究，3个地点因疫情暂停新患者招募[129] - COVID - 19疫情可能导致员工无法进入实验室和工作场所，延误临床试验和临床前活动[131] 公司应对措施 - 公司制定了全面的工作场所保护计划，并采取了费用削减措施，还在定期审查并可能采取更多行动[24] - 2020年3月公司制定全面的工作场所保护计划应对疫情[126] 产品特性与销售情况 - MACI最终产品保质期6天，运输保质期3天；Epicel最终产品保质期24小时，目前运输未出现重大延误或成本大幅增加，但航空旅行严重中断可能影响交付[25] - MACI是第三代自体植入物，用于修复成人膝关节有症状的全层软骨缺损，2016年12月13日获FDA批准[29][32] - Epicel是用于成人和儿科患者深度真皮或全层烧伤（占体表面积≥30%）的永久性皮肤替代物[18][29] - 美国每年约75万患者接受膝关节软骨修复手术，其中约31.5万符合MACI标签，约12.5万临床适合，约6万可能获保险授权[37] - 约80%患者初次手术仅进行软骨成形术，约10%患者接受二次手术并使用骨软骨同种异体移植物或MACI[38] - 美国修复软骨缺陷的目标医生群体约5000名骨科医生，截至2020年12月31日，MACI销售代表增至76名，覆盖9个地区，可拜访2000名普通骨科医生[39] - 2020年MACI净收入达9440万美元，受疫情影响业务季节性未遵循历史模式，此前四年各季度ACI销售平均占比分别为19%、23%、22%、36%[40] - 2020年Epicel净收入达2750万美元，美国每年超100名患者接受治疗，ADN为360400，约为2019年销售量45倍[45][46] - 美国每年超4万烧伤患者住院，约1500人烧伤面积超30%TBSA，该群体死亡率约34%，约140家专业烧伤中心年均收治超200人[47] - 过去四年Epicel单季度收入占比在18% - 38%之间，无明显季节性[49] - 2020年公司因向BARDA交付NexoBrid录得收入220万美元，FDA预计2021年6月29日完成审查[50] - MACI销售团队约76人，Epicel销售团队11人，公司与两家专业药房合作分销MACI[59][62][61] 产品研发与审批相关法规 - 获得新生物制品的生物制品许可申请（BLA）批准是一个漫长的过程，需数年时间和大量资源投入，且不能保证产品候选物最终获批[65] - 公司提交研究性新药（IND）申请后，FDA有30天时间审查并提出安全和其他临床试验问题，若未提出则可按协议开展试验[68] - 公司提交IND安全报告需在确定信息符合报告条件后15个日历日内完成，通知FDA意外致命或危及生命的疑似不良反应需在首次收到信息后7个日历日内完成[72] - 根据21世纪治愈法案，公司需在法案颁布60个日历日后或首次启动2期或3期试验两者较晚日期起，公布评估和回应个别患者获取研究药物请求的政策[74] - 公司准备和提交BLA成本高昂，多数BLA提交需缴纳申请用户费和年度处方药产品计划用户费，可能达数百万美元且每年递增[76] - FDA收到BLA后有60天时间确定是否接受申请备案，接受备案后开始深入审查，同意在10个月内审查90%的标准BLA[77][78] - 若BLA存在缺陷，公司需进行整改，FDA将根据信息类型在2个月或6个月内审查重新提交的申请[80] - 生物制品获批后，FDA可能要求公司实施风险评估和缓解策略（REMS），这会影响产品潜在市场和盈利能力[81] - 生产生物制品的设施需向FDA注册，FDA会检查设施以确保符合cGMP要求，若检查结果不满意可能拒绝批准BLA[82] - 对于组合产品，FDA根据“主要作用方式”确定负责审查的主要中心，还设立了组合产品办公室来处理相关问题[84] - 再生先进疗法新药申请或生物制品许可申请（BLA）有资格通过替代或中间终点获得优先审评或加速批准[85] - 人道主义使用设备（HUD）针对美国每年受影响人数不超过8000人的疾病或病症[88] - 专利期限恢复最多可补偿五年专利寿命，但剩余专利期限从产品批准日期起总计不超过14年[97] - 生物制品可在美国获得六个月的儿科市场独占权，从其他独占保护或专利期限结束时开始计算[98] - 参考生物制品自首次许可之日起享有12年的独占权[99] - 公司需确保产品广告和宣传中的声明与FDA批准或许可一致，否则会面临处罚[100] - 公司若要对已批准的生物制品许可申请（BLA）中的某些条件进行更改，需提交新的BLA或BLA补充申请并获得FDA批准[101] - 生物制品批准后可能需官方批次放行，制造商要对每批产品进行测试并提交样品和报告给FDA[93] 公司人员情况 - 截至2020年12月31日，公司约有273名全职员工[115] - 多米尼克·C·科兰杰洛自2013年起担任公司总裁兼首席执行官，时年55岁[118] - 迈克尔·哈尔平自2019年起担任首席运营官，时年59岁[118] - 乔纳森·霍珀自2018年起担任首席医疗官，时年58岁[118] - 约瑟夫·A·马拉自2021年起担任首席财务官，时年45岁[118] - 肖恩·C·弗林自2019年起担任副总裁、总法律顾问兼秘书，时年47岁[118] - 2017年4月Michael Halpin加入公司，有超28年监管、质量保证和临床研究经验[119] - 2018年8月Jonathan Hopper加入公司，领导临床开发、药物警戒和医疗事务职能[120] - 2021年Joseph A. Mara加入公司，有超20年财务、战略和运营经验，其中超14年在生物技术行业[121] - 2019年Sean C. Flynn加入公司，有近20年公共和私营部门企业及诉讼律师经验[122] 公司财务状况 - 2020年12月31日公司首次实现净收入290万美元，此前自1989年成立以来每年均有净亏损，2019年净亏损970万美元[141] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损约3.758亿美元，拥有现金、现金等价物和投资1.001亿美元[141] - 基于当前计划和现有资金，公司可维持至少12个月的运营[141] 公司面临的风险 - 公司依赖在家办公人员可能增加网络安全风险、数据可访问性问题和通信中断风险[131] - 公司产品和产品开发项目基于新技术，面临产品开发、监管、市场接受等方面的风险[145] - 公司若无法与付款方签订报销协议并获得足够报销和报销率，将对财务状况和经营业绩产生重大不利影响[150] - 未与付款方达成书面报销协议或报销率不足会对公司财务和运营产生重大不利影响[151] - 网络安全事件可能导致机密数据丢失、产生费用、面临法律责任等，影响公司财务和声誉[152] - 违反欧盟GDPR可能面临最高2000万欧元或全球营收4%的罚款[153] - 公司依赖信息技术系统，系统故障或被入侵会导致产品销售损失和声誉受损[155] - 产品研发活动不成功会限制公司运营和融资能力[156] - 临床研究可能因多种因素失败或延迟，影响产品商业化[159][160][162] - 公司产品面临激烈竞争，若不能跟上变化，产品可能过时，影响营收和利润[164][165][166] - 人类组织使用的伦理、法律等问题可能影响公司产品需求和市场价格[167] - 动物源材料使用受限会损害公司产品开发和商业化努力[169][170] - 与MediWound的许可协议若不成功，NexoBrid的开发和相关收入可能受限[171] - 公司在美国的商业制造业务依赖位于马萨诸塞州剑桥的一个设施，若该设施出现问题，将影响产品供应和业务[180] - 公司依赖第三方（如Matricel GmbH）供应制造所需的组件、设备等，许多是唯一供应商，若供应中断或出现问题，将影响产品制造和业务[182][183] - 第三方制造商需符合FDA的cGMP要求，若不符合，可能导致临床试验材料供应延迟、营销申请获批延迟或产品商业分销中断[187][188] - 公司或其合同制造设施需通过FDA的预批准检查和常规cGMP检查，若因疫情等原因无法完成检查，可能影响产品获批[189] - 细胞疗法产品制造复杂，存在生物原材料不一致、质量控制要求高等风险，可能影响产品制造的成本效益和符合规格[190][191] - 某些事件可能延迟或阻止公司获得监管批准，如合作和许可安排终止、临床试验延迟等[173] - 即使获得监管批准，NexoBrid也不一定能被市场接受，公司收入部分取决于获批市场的规模和产品的接受度[177] - 生物材料特性及相互作用难以表征，使生产过程风险增加，公司采取措施降低风险但无法确保维持充足供应[192] - 2020年末两款新冠疫苗获FDA紧急使用授权，未来数月或有更多获批，可能导致公司获取材料或制造供应困难，使研究、试验或商业供应延迟[193] - 公司产品商业化目前限于美国，未来若在海外市场销售需维持外国监管批准，海外监管要求常需额外研究和数据，审批时间可能更长[196] - 公司产品价格和销售可能受健康保险覆盖范围和政府监管限制，第三方支付方的报销政策变化会影响产品销售和商业化[200] - 美国许多私人支付方参考CMS的覆盖决策和支付金额制定报销政策，未来CMS或其他政府机构的行动可能减少支付，且支付方可能要求公司进行上市后研究[201] - 公司无法预测第三方支付方报销方法的未来变化，报销情况会影响产品需求和价格，若报销不足或生产成本增长快于报销水平，可能影响产品销售和商业化[202] - 公司产品制造受严格监管，所有参与细胞疗法制备的各方都需遵守FDA及其他司法管辖区的相关法规，设施和质量体系需接受FDA检查[203] - 若FDA检查或审计发现违规，公司或需采取补救措施，可能包括暂停临床试验或商业销售、召回产品等，会对业务造成重大损害[204] - 公司研发和制造过程使用危险材料，需遵守环境和健康安全要求，可能因污染或其他危害承担责任，未来可能产生重大费用[205] - 公司产品Epicel作为HUD获批，若HDE被暂停或撤销，需提交并获批PMA才能继续在美国市场销售，PMA过程成本高、时间长且不确定[208] - 若FDA认定公司不符合法律法规、产品无效或有不合理健康风险，可能采取多种措施限制产品销售[213] - 公司产品未来在许多外国市场受临床疗效、产品标准等多方面法规影响[214] - 美、外国政府监管日益严格，公司未来可能面临更严格监管[215] - 公司产品和运营常受工业标准机构规则约束，不遵守会损害业务[215] - 公司NexoBrid已获美国孤儿药认定，但可能无法获得或维持该认定及相关利益，导致收入减少[216] - FDA在特定情况下可撤销孤儿药认定，如申请遗漏必要信息[217] - FDA可在申请人无法生产足够产品时，放弃孤儿药独家销售权[217] 产品历史与相关事件 - 支持MACI在欧洲注册和美国批准的SUMMIT试验于2012年完成，144名患者的研究分析显示，第104周接受MACI治疗的患者在疼痛和功能共同主要终点上比微骨折治疗有显著更大改善[35] - MACI于2001年在欧盟、2002年在澳大利亚上市，2013年获欧洲营销授权，2014年9月因定价环境不利暂停在欧洲营销，2018年6月底欧洲制造授权到期[36] - 欧盟MACI产品营销授权因未在2018年6月适用续期前完成合规设施注册等而到期[109] 公司与合作方情况 - 公司依赖MediWound完成临床试验等活动，MediWound与BARDA有价值高达1.32亿美元的合同，BARDA将资助高达5600万美元的开发成本，还有权再资助1000万美元用于其他潜在适应症开发[172][178] - BARDA初始采购NexoBrid价值1650万美元，还可选择采购额外数量，最高资助500万美元；此外，BARDA授予MediWound约1200万美元合同用于开发治疗硫芥伤害的NexoBrid，还有高达3100万美元的额外资助选项[178] 孤儿药相关 - 孤儿药指治疗美国少于20万患者疾病或虽超20万但开发成本无法从美国销售收回的药物或生物制品[102] - 美国罕见病影响人数少于20万，或影响超20万且开发和供应药物成本无法从美国销售收回，相关药物或生物制品可申请孤儿药认定[216] - 首个获FDA批准用孤儿药治疗特定疾病的BLA申请人，在美国有7年该产品特定适应症的独家销售期[216] - 申请孤儿药认定需在提交BLA前向FDA申请并获批，获批后有资助、税收抵免和免BLA申请费等好处[216] 违规处罚相关 - 违反反回扣法可处以最高5年监禁、刑事罚款、行政民事罚款及禁止参与联邦医疗保健计划[105] - 违反虚假索赔法需支付政府实际损失3倍赔偿，每项虚假索赔民事罚款11,181 - 22,363美元，还可能被禁止参与联邦医疗保健计划[106]

Vericel Corporation (NASDAQ:VCEL) Q4 2020 Earnings Conference Call February 24, 2021 8:30 AM ET Company Participants Eric Burns - Head of Financial Planning & Analysis & Investor Relations Nick Colangelo - President & Chief Executive Officer Joe Mara - Chief Financial Officer Conference Call Participants Ryan Zimmerman - BTIG Rebecca Wang - SVB Leerink Kaila Krum - Truist Securities Chris Cooley - Stephens Jeffrey Cohen - Ladenburg Thalmann Kevin DeGeeter - Oppenheimer Swayampakula Ramakanth - H.C. Wainwrig ...

业绩总结 - 2020年第四季度总收入为45,229万美元，同比增长15%[14] - 2020年第四季度毛利为33,647万美元，毛利率为74%[14] - 2020年第四季度调整后EBITDA为16,042万美元，调整后EBITDA利润率为35%[14] - 2020年第四季度净收入为12,220万美元，每股摊薄收益为0.25美元[14] - 2020年全年净收入为124,179万美元，较2019年增长5%[14] - 2020年全年MACI植入数量和收入创下历史新高[8] - 2020年第四季度Epicel移植物数量和收入为历史第二高[8] - 2020年末公司现金及投资总额为1亿美元，较2019年末的7900万美元增长[14] 未来展望 - 2021年预计总净收入增长30%-32%[17] - 2021年预计MACI收入增长在低至中30%范围内[17] - 2021年预计调整后EBITDA利润率为21%-23%[17] 用户数据 - 2020年第四季度的产品销售额为1,000万美元，占总收入的83%[28] - 2020年第四季度的研发支出为400万美元，占总收入的33%[28] - 2020年第四季度的销售和市场费用为500万美元，占总收入的42%[28] 负面信息 - 2020年第四季度的净亏损为300万美元，相较于2019年同期的净亏损减少了25%[28] - 2020年全年净亏损为1,200万美元，较2019年的净亏损减少了10%[28] 其他信息 - 2020年第四季度的现金及现金等价物为2,000万美元，较2019年同期增长了50%[28] - 2020年全年的运营现金流为正，达到300万美元[28]

or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED: September 30, 2020 Commission File Number 001-35280 VERICEL CORPORATION (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (I.R.S. Employer Identif ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED: June 30, 2020 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number 001-35280 VERICEL CORPORATION (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (I.R.S. Employer Identificati ...

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED: March 31, 2020 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number 001-35280 VERICEL CORPORATION (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (I.R.S. Employer Identification No.) Michi ...

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 Form 10-K ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 for the fiscal year ended December 31, 2019 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission File Number 001-35280 VERICEL CORPORATION (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (I.R.S. Employer Identification No.) Michigan 94 ...

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED: September 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission file number 001-35280 VERICEL CORPORATION (Exact name of registrant as specified in its charter) Michigan 94-3096597 (State or other jurisdiction of (I.R.S. employer incorporation or orga ...

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED: June 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission file number 001-35280 VERICEL CORPORATION (Exact name of registrant as specified in its charter) Michigan 94-3096597 (State or other jurisdiction of (I.R.S. employer incorporation or organizat ...

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED: March 31, 2019 OR o TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(D) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission file number 001-35280 VERICEL CORPORATION (Exact name of registrant as specified in its charter) Michigan 94-3096597 (State or other jurisdiction of (I.R.S. employer incorporation or organiza ...