业绩总结 - 2022年第四季度CF产品总收入为23亿美元，全年收入为89.3亿美元[32] - TRIKAFTA/KAFTRIO在2022年第四季度的收入为20.2亿美元，全年收入为76.9亿美元[32] - 2022年非GAAP净收入为39.6亿美元，非GAAP净收入每股摊薄为14.88美元[32] - 2022年第四季度GAAP运营收入为10.3亿美元，非GAAP运营收入为11.5亿美元[37] - 2022年全年GAAP运营收入为43.1亿美元，非GAAP运营收入为47.9亿美元[37] - 2022年第四季度GAAP净收入为8.19亿美元，非GAAP净收入为9.78亿美元[37] - 2022年全年GAAP净收入为33.2亿美元，非GAAP净收入为38.6亿美元[37] - 2022年第四季度GAAP每股摊薄净收入为3.15美元，非GAAP每股摊薄净收入为3.76美元[37] - 2022年全年GAAP每股摊薄净收入为12.82美元，非GAAP每股摊薄净收入为14.88美元[37] - 2022年第四季度GAAP运营利润率为45%，非GAAP运营利润率为50%[37] - 2022年全年GAAP运营利润率为48%，非GAAP运营利润率为54%[37] 用户数据 - 目前全球CF患者人数估计为88,000人，较2021年的83,000人有所增加[22] - 预计美国和欧洲有约32,000名重度镰状细胞病(SCD)和β地中海贫血(TDT)患者[25] 未来展望 - 预计2023年将有五个潜在产品在未来五年内推出[6] - 预计2023年全球将推出TRIKAFTA/KAFTRIO，目标是治疗2-5岁患者[3] - 预计2023年将完成exa-cel在美国的监管提交，作为镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的潜在一次性功能性治愈[12] - 预计2023年CF产品总收入将在95.5亿至97亿美元之间，主要受TRIKAFTA在2-5岁患者中的批准和推出推动[33] - 预计2023年非GAAP研发、收购的在研研发和SG&A费用将达到43.5亿至46亿美元[33] - 预计2023年非GAAP有效税率为21%-22%[33] 新产品和新技术研发 - VX-548在中度至重度急性疼痛的治疗中，预计将在2023年底或2024年初完成III期关键试验[15] - Inaxaplin的II期B研究正在招募患者，预计2023年完成剂量范围部分[18] - 预计VX-880的临床数据将在2023年的医学大会上更新[19] - 预计VX-522的单次上升剂量研究将在2023年完成并启动多次上升剂量研究[10] - 预计2023年将完成VX-548的所有三期临床试验[35] 研发和投资 - 公司在研发和商业能力方面的投资将持续支持强劲的运营利润率[7]

业绩总结 - 2022年CF（囊性纤维化）收入预计超过20亿美元，非GAAP运营利润率约为75%[27] - 2018年至2022年，Vertex的GAAP运营收入从6.35亿美元增长至32.7亿美元，GAAP运营利润率从21%提升至49%[37] - 2022年预计CF收入为62亿美元，非GAAP运营利润率为55%[28] - 2022年，Vertex的CF收入增长显著，持续推动公司整体财务表现[33] 用户数据 - 目前有88,000名CF患者接受CFTRm治疗，较2021年的83,000名有所增加[7] 新产品和新技术研发 - 预计2023年全球将推出TRIKAFTA/KAFTRIO，针对2-5岁患者的CF治疗[2] - 预计在未来五年内有五个潜在新药上市，涵盖多种疾病领域[5] - Exa-cel项目预计为镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者提供一次性功能性治愈[8] - VX-548针对急性疼痛的临床试验正在进行中，预计将填补现有治疗的空白[14] - APOL1介导的肾病的Phase 2试验显示，蛋白尿减少47.6%[23] - 预计2023年将更新VX-880的临床数据，针对1型糖尿病的潜在治愈治疗[24] - VX-880在1型糖尿病的临床试验已完成部分B的入组，计划启动部分C的联合给药[29] - VX-522 CFTR mRNA项目已启动单次递增剂量研究，针对CF患者[29] - 预计2023年将完成VX-548的所有III期临床试验[29] 市场扩张和并购 - 2023年，Vertex计划在多个领域推出五款新产品，包括exa-cel（镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血）和VX-548（中度至重度急性疼痛）[32] 研发投资 - 2022年，Vertex在研发上的投资达到16亿美元，占总支出的70%[28] - Vertex的研发管道广泛且多样，涵盖多种疾病，包括DMD（杜氏肌营养不良症）和ADPKD（常染色体显性多囊肾病）[27] 未来展望 - Exa-cel的美国监管申请预计在2023年第一季度完成[9] - VX-548的市场机会在于美国急性疼痛市场约为40亿美元，尽管90%的处方为仿制药[19] - 公司计划继续在内部和外部创新上进行投资，以推动未来的增长[2]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物制药行业 - 公司：Vertex Pharmaceuticals Incorporated（纳斯达克股票代码：VRTX） 纪要提到的核心观点和论据 公司战略与成果 - 核心观点：Vertex的战略是投资科学创新，为重症患者开发变革性药物，专注专业市场，其研发方法成效显著 [4] - 论据：成功推出4种囊性纤维化药物，2022年营收指引在88亿 - 89亿美元；在4个疾病领域有近期商业机会；6个非CF疾病领域进入2期开发的项目中，5个有积极概念验证结果；8个中后期开发项目成功可能性高 [5][6][7] 各疾病领域情况 - **囊性纤维化（CF）** - 核心观点：CF市场有增长潜力，公司多种药物有进展 [9] - 论据：美欧澳加CF患者人数从2021年的8.3万增至8.8万；使用CFTR调节剂的患者肺移植和死亡率改善超70%，2021年出生婴儿平均预期寿命达65岁；超2万符合条件患者未接受治疗；TRIKAFTA 2 - 5岁适应症申请获美国优先审评，预计4月28日有结果；vanzacaftor三联疗法3期研究预计年底完成；mRNA疗法VX - 522已获批进入临床并获FDA快速通道资格 [9][10][11][12][13][14] - **镰状细胞病和β - 地中海贫血** - 核心观点：Exa - cel有变革潜力，有望成为首个获批基因编辑疗法，商业准备进展顺利 [15] - 论据：美国严重镰状细胞病终身成本在400万 - 600万美元；Exa - cel已在欧盟和英国提交申请，美国滚动提交预计本季度完成；商业和医学事务团队已就位，建立支持基础设施；初始推出聚焦美欧3.2万重症患者，约需75个授权治疗中心；与治疗中心、支付方和政策制定者合作，确保患者可及性和报销 [16][18][19][20] - **急性疼痛** - 核心观点：VX - 548可满足急性疼痛未满足需求，有近期待批潜力 [21] - 论据：急性疼痛治疗工具数十年未变，VX - 548是NAV 1.8抑制剂，可有效止痛且无滥用潜力；已完成5项2期概念验证研究；关键开发预计今年底或明年初完成；美国每年有15亿个急性疼痛治疗日处方，市场规模40亿美元；约三分之二处方来自医院或机构，集中在1700家医院和200个综合医疗网络；多项政策推动非阿片类药物使用 [22][23][26][27][28] - **APOL1介导的肾病（AMKD）** - 核心观点：Inaxaplin（VX - 147）有望成为治疗AMKD的首创药物 [30] - 论据：13周2期研究中，蛋白尿减少47.6%；已进入2/3期关键试验，有加速批准途径；与名人合作提高疾病认知、诊断和筛查；美欧约10万人受影响 [31][32][33] - **1型糖尿病** - 核心观点：基于VX - 880细胞的三个项目有进展，有望实现功能性治愈 [33] - 论据：VX - 880项目已在两名半剂量患者中证明概念，患者血红蛋白A1C、C - 肽和外源性胰岛素需求有改善；VX - 880项目B部分已完成入组，预计今年分享更多数据；VX - 264项目在加拿大CTA获批，即将开始试验；免疫编辑细胞项目临床前进展良好 [33][34][35][36][37] 财务与资本分配 - 核心观点：创新投资是首要任务，同时维持股票回购计划 [43] - 论据：2022年营收指引88亿 - 89亿美元，2月7日公布实际数据和2023年指引；过去几年内外部投资活跃，40%的管线项目受益于业务发展活动；过去两年回购约15亿美元股票，未来将继续 [39][43][44] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司临床阶段管线涵盖mRNA、细胞疗法、基因编辑和小分子四种模式，40%的管线来自业务发展活动 [38] - 预计今年提交首个体内基因编辑DMD项目的IND申请；改进的预处理方案将扩大Exa - cel适用患者数量；NaV1.7疼痛项目将巩固公司在疼痛领域的领导地位 [38] - 公司在与支付方讨论Exa - cel时，重点关注未满足需求和潜在支付模式，而非具体定价谈判，且认为不同国家支付模式需灵活定制 [46][47][48] - 1型糖尿病细胞疗法成本高，但现有尸体胰岛细胞移植的限制因素是细胞数量和质量，而非价格 [51][52] - VX - 548急性疼痛关键试验预计今年底或明年初完成，完成后不久将有整体数据更新 [54] - 公司通过与各国合作、利用登记系统更新CF流行病学数据，患者数量增加趋势将持续 [55][56][57] - AMKD 2/3期关键试验通过基因分型研究、增加试验点和开展宣传活动提高入组效率，预计2期部分今年完成 [59] - 基于实验室数据和2期数据，公司对vanzacaftor三联疗法在3期试验中优于TRIKAFTA有信心；TRIKAFTA专利保护至2037年，vanzacaftor专利保护期预计更长 [61][62][63][64] - 公司在CF领域最接近和最具竞争力的对手是vanzacaftor三联疗法，相关研究今年底结束 [65] - 1型糖尿病的三个项目基于VX - 880细胞，主要目标是获得功能完善的细胞，免疫保护是次要问题 [66][67][68]

业务产品覆盖情况 - 公司四种治疗囊性纤维化（CF）的药物被北美、欧洲和澳大利亚约83000名CF患者中的大多数使用，目标是为约90%的CF患者提供小分子治疗[108] 净产品收入情况 - 2022年第三季度净产品收入较2021年第三季度持续增长，主要因TRIKAFTA/KAFTRIO在多个国家的强劲需求及TRIKAFTA在美国的稳定表现[111] - 2022年和2021年第三季度，公司收入分别为23.343亿美元和19.841亿美元，同比增长18%；前九个月收入分别为66.28亿美元和55.018亿美元，同比增长20%[138] - 2022年和2021年第三季度，公司来自美国市场的净产品收入分别为14.556亿美元和13.829亿美元，同比增长5%；前九个月分别为42.389亿美元和38.932亿美元，同比增长9%[141] - 2022年和2021年第三季度，公司来自美国以外市场的净产品收入分别为8.787亿美元和6.012亿美元，同比增长46%；前九个月分别为23.891亿美元和16.076亿美元，同比增长49%[141] 成本费用情况 - 2022年第三季度研发、在研项目研发及销售、一般和行政费用增至9.208亿美元，2021年第三季度为6.919亿美元，主要因多个候选产品进入中后期临床开发[111] - 2022年和2021年第三季度，公司运营成本和费用分别为12.076亿美元和9.296亿美元，同比增长30%；前九个月分别为33.541亿美元和35.974亿美元，同比下降7%[138] - 2022年和2021年第三季度，公司研发费用分别为6.45亿美元和4.67亿美元，同比增长38%；前九个月分别为18.462亿美元和13.7亿美元，同比增长35%[143] - 2022年前三季度研发费用4.649亿美元，较2021年的3.722亿美元增长25%，各细分项均有增长[150] - 2022年前三季度开发费用13.813亿美元，较2021年的9.978亿美元增长38%，主要因临床试验成本增加[152][153] - 2022年前三季度收购在研研发费用9.29亿美元，较2021年的9.868亿美元下降91%，波动与业务交易付款有关[154] - 2022年前三季度销售、一般和行政费用6.773亿美元，较2021年的5.849亿美元增长16%，用于支持药品商业化和管线产品[155] 销售成本占比情况 - 2022年第三季度和2021年第三季度销售成本均占净产品收入的12%[111] 现金及有价证券情况 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券增至98亿美元，2021年12月31日为75亿美元，主要因净产品收入和运营现金流，部分被所得税支付和收购ViaCyte抵消[111] - 截至2022年9月30日，现金、现金等价物和有价证券97.707亿美元，较2021年12月31日的75.249亿美元增长30%[165] 临床试验及申请计划 - 公司预计在2022年11月的北美囊性纤维化会议上公布TRIKAFTA/KAFTRIO针对2至5岁CF儿童的3期临床试验结果，并在年底前提交全球监管申请[115] - 公司计划在2022年第四季度提交CFTR mRNA疗法的研究性新药申请（IND）[115] - 公司计划从2022年11月开始提交exa - cel的生物制品许可申请（BLA），预计在2023年第一季度末完成提交[115] - 公司预计为VX - 548招募2000名中度至重度急性疼痛患者进行两项随机对照试验[121] 收购情况 - 2022年第二季度，公司以6000万美元收购Catalyst Biosciences的蛋白酶药物组合及相关知识产权；第三季度，以3.15亿美元收购ViaCyte[131] 营业收入情况 - 2022年和2021年第三季度，公司营业收入分别为11.267亿美元和10.545亿美元，同比增长7%；前九个月分别为32.739亿美元和19.044亿美元，同比增长72%[138] 净收入情况 - 2022年和2021年第三季度，公司净收入分别为9.305亿美元和8.519亿美元，同比增长9%；前九个月分别为25.031亿美元和15.72亿美元，同比增长59%[138] - 2022年前三季度净收入25亿美元，较2021年的16亿美元增加，因产品收入增加和2021年的大额付款[162] TRIKAFTA/KAFTRIO收入情况 - 2022年和2021年第三季度，TRIKAFTA/KAFTRIO收入分别为20.105亿美元和15.558亿美元，同比增长29%；前九个月分别为56.653亿美元和40.046亿美元，同比增长41%[139] 研发及AIPR&D总费用情况 - 自2020年1月以来，公司在产品发现和开发方面的研发和AIPR&D总费用约为68亿美元[148] 或有对价公允价值情况 - 2022年前三季度或有对价公允价值减少5930万美元，主要因基因编辑项目范围修订[156] 利息收入情况 - 2022年前三季度利息收入5860万美元，较2021年的370万美元增加，因市场利率和现金等价物等增加[157] 经营活动现金情况 - 2022年前三季度经营活动提供现金31亿美元，较2021年的16亿美元增加，因2021年的大额付款和产品收入增加[167][168] 信贷协议情况 - 公司可根据2022年7月的循环信贷协议借款最多5亿美元，满足条件可增加至10亿美元，截至9月30日未提款[173] - 2022年7月公司终止了2019年签订的5亿美元信贷协议[174] - 2022年9月公司2020年签订的20亿美元信贷协议到期[174] 股票回购计划情况 - 截至2022年9月30日公司2021年股票回购计划下有5亿美元可用[176] 借款偿还情况 - 若公司在现有信贷协议下借款需在2027年偿还未偿还本金[176] 未来资本需求情况 - 公司未来资本需求包括研发运营费用、设施和融资租赁义务等[176] 关键会计政策情况 - 2022年前九个月公司关键会计政策无重大变化[177] 会计声明及市场风险披露情况 - 有关近期会计声明的讨论请参考注释A[178] - 关于市场风险的定量和定性披露信息参考2021年年报[178]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 ________________________________________________________ FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED JUNE 30, 2022 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission file number 000-19319 ____________________________________________ Vertex Pharmac ...

财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度，公司净产品收入持续增长，总研发和销售、一般及行政费用从2021年第一季度的6.481亿美元增至8.183亿美元，销售成本占净产品收入的12%[105] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券从2021年12月31日的75亿美元增至82亿美元[105] - 2022年和2021年第一季度，公司研发费用中分别包含200万美元和170万美元与业务发展交易相关的前期、或有里程碑或其他付款[125] - 2022年第一季度公司营收20.975亿美元，较2021年的17.243亿美元增长22%[128] - 2022年第一季度公司运营成本和费用为10.566亿美元，较2021年的8.365亿美元增长26%[128] - 2022年第一季度公司运营收入为10.409亿美元，较2021年的8.878亿美元增长17%[128] - 2022年第一季度公司净收入为7.621亿美元，较2021年的6.531亿美元增长17%[128] - 2022年第一季度研发费用为6.031亿美元，较2021年的4.56亿美元增长32%[133] - 自2020年1月以来，公司在产品研发上的支出约为55亿美元[136] - 2022年第一季度其他非运营净支出为8610万美元，较2021年的6690万美元增长29%[128] - 2022年第一季度所得税拨备为1.927亿美元，较2021年的1.678亿美元增长15%[128] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为82.381亿美元，较2021年12月31日的75.249亿美元增长9%[149] - 2022年第一季度经营活动提供的现金为9.562亿美元，2021年同期为9.21亿美元，同比增长3.82%[151][152] - 2022年和2021年第一季度投资活动使用的现金分别为5100万美元和7430万美元，2022年较2021年减少31.36%[151][153] - 2022年和2021年第一季度融资活动使用的现金分别为9540万美元和5.187亿美元，2022年较2021年减少81.61%[151][154] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为82亿美元，较2021年12月31日的75亿美元增加7.132亿美元，增幅9.51%[155] - 2022年第一季度公司净收入增加1.09亿美元，源于产品收入增加，但部分被应收账款增加抵消[152] - 2021年第一季度融资活动中最大部分是股票回购，总计4.249亿美元[154] - 2022年起，因美国税法变化，公司支付的所得税现金将大幅增加[161] - 截至2022年3月31日，公司2021年股票回购计划下有5亿美元可用[161] - 公司预计产品现金流和现有现金、等价物及有价证券足以支持未来至少12个月运营[156] 各条业务线数据关键指标变化 - 2022年第一季度TRIKAFTA/KAFTRIO产品收入为17.616亿美元，较2021年的11.932亿美元增长48%[129] 业务发展与产品研发进展 - 公司有四种获批治疗囊性纤维化（CF）的药物，约83000名北美、欧洲和澳大利亚的CF患者中多数正在使用这些药物，目标是为约90%的CF患者提供小分子治疗[102] - 公司正在评估非病毒离体CRISPR基因编辑疗法CTX001治疗严重镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β - 地中海贫血（TDT），预计今年晚些时候公布更新数据并于2022年末提交监管申请[108] - 基于VX - 147治疗APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）的积极2期数据，公司启动了其在APOL1介导的肾病患者中的关键开发[109] - 公司已完成TRIKAFTA/KAFTRIO在2至5岁CF儿童中的3期研究入组，计划2022年向FDA提交补充新药申请（sNDA）[109] - 公司发现多种NaV1.8选择性小分子抑制剂，3月宣布NaV1.8抑制剂VX - 548治疗急性疼痛的2期积极数据，预计2022年下半年推进其进入关键开发[110] - 公司计划2022年将一种或多种小分子Z - AAT校正剂推进至临床，以解决α - 1抗胰蛋白酶（AAT）缺乏症的潜在遗传原因[112] - 公司用于治疗1型糖尿病（T1D）的VX - 880疗法已被FDA临床搁置，但公布了部分患者的积极结果，还在推进其他T1D项目，预计2022年提交研究性新药申请（IND）[115] 公司融资能力 - 公司可根据两个循环信贷安排最多借款25亿美元，在满足条件下可将借款能力增加5亿美元，达到35亿美元[158]

囊性纤维化业务现状 - 公司四种药物用于治疗北美、欧洲和澳大利亚约83000名囊性纤维化患者中的大多数[14] - 公司目标是为约90%的囊性纤维化患者提供小分子治疗[15] - 公司正在研究治疗剩余约10%无法从现有小分子药物中获益的囊性纤维化患者的方法[17] - 2021年初以来，美国FDA批准TRIKAFTA用于6至11岁囊性纤维化儿童[26] - TRIKAFTA/KAFTRIO现已在20多个美国以外国家获批并可报销或获取[30] - 公司启动了VX - 121/tezacaftor/VX - 561的3期临床试验，将在950名囊性纤维化患者中评估其安全性和有效性[34] - 公司研究基因疗法治疗约10%不产生CFTR蛋白的囊性纤维化患者，预计2022年提交mRNA疗法的研究性新药申请[35] 2022年产品研发计划 - 公司预计2022年底为CTX001提交监管申请[17] - 公司预计2022年第一季度将VX - 147推进到APOL1介导的肾病更广泛人群的关键开发阶段[17] - 公司将在2022年继续对1型糖尿病患者进行VX - 880给药[17] - 公司预计2022年第一季度获得VX - 548治疗急性疼痛的两项2期临床试验数据[22] - 公司计划2022年推进一种或多种新型小分子矫正剂治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症[22] 其他疾病相关情况 - 美国和欧洲约有25000名严重镰状细胞病患者和约7000名重型β - 地中海贫血患者[37][38] - 公司与CRISPR合作开发CTX001治疗严重镰状细胞病和重型β - 地中海贫血，预计2022年底提交监管申请[39][41] 产品试验进展及后续计划 - 2021年12月，VX - 147在2期概念验证试验中使APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化患者蛋白尿显著降低，预计2022年第一季度推进其关键开发[43] - 公司VX - 880治疗1型糖尿病的1/2期临床试验正在进行，2022年1月公布首例患者第150天积极数据，2022年将继续给药[47] - 公司针对疼痛开发NaV1.8抑制剂，VX - 548的两项2期急性疼痛剂量范围试验预计2022年第一季度出数据[50] - 2021年6月，公司Z - AAT校正剂VX - 864在2期试验达主要终点，但不推进其后期开发，计划2022年推进新的小分子Z - AAT校正剂进入临床[52] 公司收购情况 - 2019年公司收购Exonics并与CRISPR合作，开展杜氏肌营养不良症和1型强直性肌营养不良症的基因编辑疗法临床前项目[53] - 2019年公司以约9.5亿美元现金收购Semma Therapeutics，推进细胞疗法能力发展[71] - 2019年公司以约2.45亿美元现金加营运资金调整及潜在未来付款收购Exonics Therapeutics，增强基因编辑能力[72] 公司合作情况 - 2021年第二季度公司为与CRISPR的合作协议向其支付9亿美元预付款，CRISPR可能获2亿美元里程碑付款[76] - 自2021年7月1日起，CTX001的净利润和净亏损按公司60%、CRISPR 40%分配，其他产品仍平分[77] - 公司与CRISPR合作开发和商业化CTX001，公司主导全球开发等工作[73][75] - 公司与Affinia、Arbor、CRISPR等有多项技术引进合作协议[81] - 公司与Merck KGaA签订战略合作和许可协议，授予四个肿瘤研发项目全球独家许可[82] - 公司与囊性纤维化基金会签订合作协议，对2014年2月28日前首次合成和/或测试的化合物支付个位数到接近两位数的分层特许权使用费，对2014年3月1日至2016年8月31日首次合成和/或测试的化合物支付低个位数到中个位数的特许权使用费[83] - 公司与Kymera Therapeutics、Mammoth Biosciences等多家公司开展合作，进行小分子蛋白降解剂、体内基因编辑疗法等研发[85] 产品销售与报销情况 - 公司商业组织支持TRIKAFTA/KAFTRIO等药物在获批市场的使用，美国主要销售给专业药房和经销商，国际市场主要销售给专业分销商、零售连锁店、医院和诊所[55] - 公司CF药物在美国获第三方支付方广泛报销，参与多个政府定价项目[60] - 公司TRIKAFTA/KAFTRIO在美国以外超20个国家获报销或可获取[69] 公司上市准备情况 - 公司扩大商业组织，为CTX001项目做上市准备[58] 公司知识产权情况 - 公司拥有或持有美国数百项专利，KALYDECO、ORKAMBI、SYMDEKO、TRIKAFTA分别有10、20、21、22项美国已授权专利列入FDA橙皮书[88] - KALYDECO美国专利预计2027年到期，欧洲专利预计2025年到期；ORKAMBI美国专利预计2030年到期，欧洲专利预计2026年到期；SYMDEKO/SYMKEVI美国专利预计2027年到期，欧洲专利预计2028年到期；TRIKAFTA/KAFTRIO美国和欧洲专利均预计2037年到期[90] - 公司为保护知识产权，通常在产品获得营销批准前几年申请专利，专利有效期为自首次有效申请日起20年，还可申请专利期限延长或补充保护证书[87] 公司制造情况 - 公司在波士顿建立了自己的制造能力，用于临床试验和商业供应，预计未来仍将依赖第三方满足商业和临床供应需求[96] - 公司制造过程采用连续制造技术和批量制造工艺，是第一家获得FDA批准的全连续药品制造工艺的公司[99] - 公司依靠第三方制造商生产或加工细胞培养试剂、基因编辑组件等，为CTX001临床试验供应产品，若获批将继续依赖第三方进行商业供应[102] 公司面临的竞争情况 - 制药行业竞争激烈，有众多公司、学术机构等参与研发，部分竞争对手可能拥有更丰富的资源[103] - 公司面临产品研发、市场推广、报销、专利保护等方面的竞争，竞争对手可能推出更优产品影响公司竞争力和营收[105] - 多家公司在开发囊性纤维化（CF）治疗产品，AbbVie预计2022年公布三联CFTR调节剂疗法数据[107] - 蓝鸟生物（Bluebird Bio）预计2022年初撤回Zynteglo在欧盟和英国的营销授权，且在开发SCD基因疗法[111] 公司研发投入情况 - 公司在镰状细胞病（SCD）、β - 地中海贫血等多种疾病的潜在新疗法管线投入大量研发资源[110] 公司监管相关情况 - 公司产品在美国、欧盟等国家受严格监管，产品开发和审批流程昂贵且耗时[116] - 美国FDA审批药物或生物制品需经过临床前测试、人体临床试验（分三个阶段）、提交NDA或BLA等流程[117][118] - FDA可能对产品授予“加速批准”“快速通道”“突破性疗法”“再生医学先进疗法”“优先审评”等特殊地位[125][127][128][129][130] - 优先审评旨在将FDA审评NDA或BLA的时间从标准的10个月缩短至6个月[130] - NDA或BLA批准条件包括制造商质量控制和生产程序符合cGMP，变更可能需额外审评[131] - 公司依赖第三方生产产品，未来监管检查可能发现合同制造商设施的合规问题[131] 公司专利及独占期情况 - 专利恢复期限最长可达五年，大致基于化合物从提交研究性新药申请（IND）到新药申请（NDA）提交时间的50%加上NDA提交到监管批准时间的100%，且批准后剩余专利期限不超过14年[134] - 含新化学实体的药品获批后通常享有五年非专利监管独占期，基于新临床研究获批的产品可享有三年独占期[135] - 生物制品自首次许可起享有12年数据独占期，生物类似药申请需在参照产品首次许可四年后提交，获批需在12年后[137] - 若研究产品用于儿童，FDA可授予180天儿科独占期，延长相关专利和监管独占期[138] - 孤儿药指治疗美国少于20万人受影响疾病的药物或生物制品，首个获批孤儿药享有七年独占期[139][140] 公司人员情况 - 截至2021年12月31日，公司约有3900名员工，其中约3100名在美国，约800名在海外[151] - 公司董事会中40%为女性，40%为少数族裔和种族成员[153] - 截至2021年12月31日，女性占全球员工总数的54%，占领导层（副总裁及以上）的41%[153] - 截至2021年12月31日，少数族裔和种族成员占美国员工总数的36%，占美国领导层（副总裁及以上）的19%[153] - 2021年公司增强和扩展员工福利，如增加全公司个人休假时间、提供居家办公资源等[155] 公司管理层情况 - 首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani年龄49岁，自2020年4月担任该职位[160] - 执行董事长Jeffrey M. Leiden年龄66岁，自2020年4月担任该职位[160] - 全球研究执行副总裁兼首席科学官David Altshuler年龄57岁，自2015年1月担任该职位[160] - 首席运营官Stuart A. Arbuckle年龄56岁，自2021年7月担任该职位[160] - 全球药物开发和医学事务执行副总裁兼首席医学官Carmen Bozic年龄59岁，自2019年10月担任现职位，2020年4月起兼任首席医学官[160] - 总法律顾问高级副总裁Joy Liu年龄44岁，自2021年3月担任该职位[160] - 首席患者官执行副总裁Amit K. Sachdev年龄54岁，自2019年10月担任该职位[160] - 细胞和基因疗法主管执行副总裁Bastiano Sanna年龄47岁，自2020年2月担任该职位[160] - 首席监管和质量官执行副总裁Ourania "Nia" Tatsis年龄52岁，自2020年8月担任该职位[160] 公司面临的风险情况 - 公司将大量资源投入非囊性纤维化（CF）疾病疗法研发，若无法成功商业化，业务可能受损[178][183] - 公司所有产品收入和绝大部分总收入来自CF药物销售，若无法持续增加该类药物收入，业务和股价可能受影响[178][185] - 若竞争对手推出更优产品，公司产品可能缺乏竞争力，收入或下降[178][187] - 若产品出现安全问题或违反法规，商业化、产品批准和销售可能受影响，业务受损[178][192] - 若医生和患者不接受产品或患者不遵医嘱，未来产品收入将受影响[178][195] - 政府和第三方支付方若不提供产品覆盖和足够报销率，公司收入将受损[178][198] - 公司产品可能面临价格压力，导致收入和未来盈利能力下降[178] - 美国医疗法律和法规及改革可能影响公司产品盈利商业化能力[178] - 公司在美国以外商业化产品面临挑战，未来收入依赖产品报销情况[178] - 公司开发和商业化细胞与基因疗法经验有限，可能面临挑战，导致项目延迟或受阻[178] 公司报销及定价相关政策情况 - 第三方支付方控制药品支出，美国以外政府支付方要求企业证明产品成本效益，部分国家拒绝或延迟报销公司产品[200] - 美国多个州通过药品定价和透明度相关立法，要求公司披露药品价格等信息，部分法律旨在获取产品折扣[203] - 《2018年两党预算法案》将医疗保险D部分品牌药制造商在保险缺口期间向受益人提供的折扣从50%提高到70%[208] - 公司在海外市场商业化产品面临挑战，产品定价和报销受政府控制，报销流程耗时久[211] - 公司产品治疗危及生命疾病且针对小患者群体，支付方关注高成本药物，公司在海外多国难以及时获得产品报销[212] - 美国政府、各州和部分外国司法管辖区积极推进医疗立法和监管改革，可能影响公司产品销售和盈利[206][207] - 政府对药品定价、报销和分销的审查将持续，未来药品价格或报销的政府监管存在不确定性，可能对公司运营产生重大不利影响[205] - 创新专科罕见病药物的使用增加，促使第三方支付方制定成本控制策略，政府法规可能限制公司产品价格和商业机会[202] - 遵守药品定价和报销相关法律成本高，额外折扣会影响产品定价和收入，公司面临政府和私人支付方的执法行动及国会询问[204] - 包括《重建美好未来法案》在内的活动可能影响医疗保险和医疗补助计划中的药品定价，旨在降低药品价格、提高透明度等[209] 公司基本信息 - 公司于1989年在马萨诸塞州成立，主要行政办公室位于马萨诸塞州波士顿北部大道50号[159]

药物获批与市场覆盖 - 公司四种药物获批治疗北美、欧洲和澳大利亚约83000名囊性纤维化患者，目标是小分子疗法覆盖90%患者，其余10%用基因疗法[117] - 公司与泛加拿大制药联盟就TRIKAFTA公共报销签署意向书，已达成多项省级报销协议，为约90%加拿大12岁及以上政府保险覆盖患者提供报销[127] 研发合作与进展 - 公司与Moderna合作开发CF mRNA疗法，预计2022年提交新药研究申请，用于治疗10%不产生CFTR蛋白的患者[127] - 公司与CRISPR评估CTX001治疗重度β - 地中海贫血和镰状细胞病，目标入组已达成，预计2022年末提交监管批准申请[127] - 评估APOL1功能口服小分子抑制剂治疗APOL1介导的肾脏疾病，APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化症2期临床试验已完成入组，预计2021年第四季度出结果[132] - 两项评估VX - 548的2期急性疼痛剂量范围临床试验正在进行，预计2022年第一季度有拇囊炎切除术和腹部整形手术后的临床试验数据[132] - 计划在2022年将一种或多种新型小分子Z - AAT校正剂推进到临床试验阶段[132] 业务发展与收购 - 2019年公司进行重大业务发展交易，收购Semma Therapeutics和Exonics Therapeutics，未来将继续评估潜在收购[141] 财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度，公司研发和销售管理总费用增至6.919亿美元，而2020年第三季度为6.78亿美元，2021年第三季度销售成本占净产品收入的12%[119] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券增至69.6亿美元，而2020年12月31日为66.6亿美元，主要因净产品收入和盈利能力，部分被普通股回购和向CRISPR支付的9亿美元抵消[121] - 2021年和2020年前九个月，公司研发费用中与合作协议相关的前期和里程碑付款分别为9.868亿美元和1.433亿美元，2021年主要是二季度向CRISPR支付的9亿美元前期付款[143] - 2021年6月，公司就A&R JDCA向CRISPR支付9亿美元前期付款，CTX001的净利润和净亏损60%归公司，40%归CRISPR，CRISPR在CTX001获监管批准时可额外获得2亿美元里程碑付款[145] - 2021年和2020年前九个月，公司战略投资公允价值变动及部分股权投资销售的收益分别为500万美元和1.409亿美元，截至2021年9月30日，上市公司投资公允价值为2.188亿美元[149] - 2021年和2020年第三季度，公司收入分别为19.84164亿美元和15.38271亿美元，增长4.45893亿美元，增幅29%；前九个月收入分别为55.01839亿美元和45.77863亿美元，增长9.23976亿美元，增幅20%[151] - 2021年和2020年第三季度，公司运营成本和费用分别为9.29652亿美元和8.6603亿美元，增长6362.2万美元，增幅7%；前九个月分别为35.97462亿美元和24.67365亿美元，增长11.30097亿美元，增幅46%[151] - 2021年和2020年第三季度，公司净利润分别为8519.28万美元和6674.34万美元，增长1844.94万美元，增幅28%；前九个月分别为1.57199亿美元和2.107457亿美元，减少5354.67万美元，降幅25%[151] - 2021年和2020年第三季度，公司产品净收入分别为19.84164亿美元和15.36271亿美元，增长4.47893亿美元，增幅29%；前九个月分别为55.00839亿美元和45.75863亿美元，增长9.24976亿美元，增幅20%[156] - 2021年和2020年第三季度，TRIKAFTA/KAFTRIO收入分别为15.55772亿美元和9.60308亿美元，增长5.95464亿美元，增幅62%；前九个月分别为40.046亿美元和27.73256亿美元，增长12.31344亿美元，增幅44%[157] - 2021年和2020年前九个月，公司其他收入分别为100万美元和200万美元，减少100万美元，降幅50%[156] - 2021年和2020年前九个月，美国市场产品净收入分别为38.93245亿美元和36.20467亿美元，增长2.72778亿美元，增幅8%；美国以外市场分别为16.07594亿美元和9.55396亿美元，增长6.52198亿美元，增幅68%[158] - 2021年第三季度销售成本为236,512千美元，较2020年的186,182千美元增加50,330千美元，增幅27%；前九个月销售成本为656,813千美元，较2020年的533,199千美元增加123,614千美元，增幅23%[161] - 2021年第三季度研发费用为493,751千美元，较2020年的493,497千美元增加254千美元；前九个月研发费用为2,356,814千美元，较2020年的1,362,953千美元增加993,861千美元，增幅73%[161] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用为198,189千美元，较2020年的184,551千美元增加13,638千美元，增幅7%；前九个月为584,935千美元，较2020年的558,613千美元增加26,322千美元，增幅5%[161] - 2021年第三季度或有对价公允价值为1,200千美元，较2020年的1,800千美元减少600千美元，降幅33%；前九个月为 - 1,100千美元，较2020年的12,600千美元减少13,700千美元[161] - 2021年第三季度总成本和费用为929,652千美元，较2020年的866,030千美元增加63,622千美元，增幅7%；前九个月为3,597,462千美元，较2020年的2,467,365千美元增加1,130,097千美元，增幅46%[161] - 自2019年1月以来，公司在药物发现和开发方面已产生约59亿美元的研发费用[165] - 2021年第三季度研发费用中，研究费用为148,620千美元，较2020年的186,152千美元减少37,532千美元，降幅20%；开发费用为345,131千美元，较2020年的307,345千美元增加37,786千美元，增幅12%[164] - 2021年前九个月研发费用中，研究费用为426,352千美元，较2020年的477,560千美元减少51,208千美元，降幅11%；开发费用为1,930,462千美元，较2020年的885,393千美元增加1,045,069千美元，增幅118%[164] - 2021年第三季度利息收入为110万美元，前九个月为370万美元，低于2020年同期的310万美元和1990万美元[173] - 2021年第三季度利息费用为1530万美元，前九个月为4640万美元，高于2020年同期的1390万美元和4190万美元[174] - 2021年第三季度和截至9月30日的九个月所得税拨备分别为2.308亿美元和2.875亿美元，2020年同期分别为7840万美元和1.207亿美元[176] - 2021年截至9月30日的九个月有效税率为15%，低于美国法定税率，主要因英国企业税率从19%提高到25%带来1亿美元离散税收优惠；2020年同期有效税率为5%，低于美国法定税率，原因包括知识产权转让等多项离散税收优惠[176] - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为69.6亿美元，较2020年12月31日的66.6亿美元增加3.02亿美元，增幅5%[178][179] - 截至2021年9月30日，总营运资金为69.4亿美元，较2020年12月31日的62.6亿美元增加6.824亿美元，增幅11%[178] - 2021年前九个月总营运资金增加主要因经营活动提供16.5亿美元现金，支付CRISPR 9亿美元，部分被10.6亿美元股票回购和1.733亿美元物业设备支出抵消[178] 资金与融资 - 公司可根据两项循环信贷安排最多借款25亿美元，满足条件可将借款能力增加至35亿美元[180] - 截至2021年9月30日，2021年股票回购计划剩余8.578亿美元额度，10月又回购3.578亿美元普通股[188] - 公司预计产品现金流和现有现金等足以支持至少未来十二个月运营，资金充足性取决于产品收入等多因素[184] - 公司可能通过信贷协议借款、证券发行或新合作协议等方式筹集额外资金[185] 会计政策 - 公司2021年前九个月关键会计政策与2020年年报相比无重大变化[187]

业务获批情况 - 公司四种药物获批治疗北美、欧洲和澳大利亚约83000名囊性纤维化患者，目标是小分子疗法覆盖90%患者，基因疗法覆盖其余10%患者[109] - 2021年6月，美国FDA批准TRIKAFTA用于6至11岁囊性纤维化儿童，加拿大卫生部批准其用于12岁及以上患者[119] - TRIKAFTA/KAFTRIO已在包括意大利和法国在内的美国以外超15个国家获批并可报销或获取[119] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2021年第二季度净产品收入因KAFTRIO在欧洲的推广和TRIKAFTA在美国的持续表现而增长[111] - 2021年第二季度和上半年，公司净收入分别为6692.4万美元和7.20062亿美元，较2020年同期分别下降7.70346亿美元（92%）和7.19961亿美元（50%）[143] - 2021年第二季度和上半年，公司收入分别为17.9337亿美元和35.17675亿美元，较2020年同期分别增加2.68885亿美元（18%）和4.78083亿美元（16%）[143] - 2021年第二季度和上半年，公司产品净收入分别为17.9337亿美元和35.16675亿美元，较2020年同期分别增加2.689亿美元（18%）和4.771亿美元（16%），主要因KAFTRIO在欧洲上市和TRIKAFTA在美国表现[148] - 2021年上半年公司其他收入为100万美元，来自合作里程碑，2020年上半年无其他收入[149] - 2021年第二季度和上半年，公司产品净收入中来自美国以外市场的分别为5.365亿美元和10.1亿美元，2020年同期分别为3.142亿美元和6.417亿美元[148] 财务数据关键指标变化 - 成本与费用 - 2021年第二季度研发和销售及管理总费用增至16亿美元，2020年第二季度为6.127亿美元，主要因向CRISPR支付9亿美元预付款[112] - 2021年第二季度销售成本占净产品收入的12.7%[112] - 2021年第二季度和上半年，公司运营成本和费用分别为18.31331亿美元和26.6781亿美元，较2020年同期分别增加10.24879亿美元（127%）和10.66475亿美元（67%）[143] - 2021年第二季度销售成本为227,972千美元，较2020年的184,520千美元增加43,452千美元，增幅24%；2021年上半年为420,301千美元，较2020年的347,017千美元增加73,284千美元，增幅21%[151] - 2021年第二季度研发费用为1,407,090千美元，较2020年的420,928千美元增加986,162千美元，增幅234%；2021年上半年为1,863,063千美元，较2020年的869,456千美元增加993,607千美元，增幅114%[151] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用为194,669千美元，较2020年的191,804千美元增加2,865千美元，增幅1%；2021年上半年为386,746千美元，较2020年的374,062千美元增加12,684千美元，增幅3%[151] - 2021年第二季度或有对价公允价值减少7,600千美元，降幅83%；2021年上半年减少13,100千美元[151] - 2021年第二季度总成本和费用为1,831,331千美元，较2020年的806,452千美元增加1,024,879千美元，增幅127%；2021年上半年为2,667,810千美元，较2020年的1,601,335千美元增加1,066,475千美元，增幅67%[151] - 自2019年1月以来，公司在药物发现和开发方面的研发费用约为54亿美元[155] - 2020年和2021年上半年，CF项目成本占开发成本的最大部分，不包括向CRISPR支付的9亿美元前期款项[157] 财务数据关键指标变化 - 资金与现金流 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券增至67.1亿美元，2020年12月31日为66.6亿美元[113] - 2021年第二季度利息收入降至110万美元，上半年降至260万美元，2020年同期分别为420万美元和1680万美元[164] - 2021年第二季度利息费用为1550万美元，上半年为3120万美元，2020年同期分别为1390万美元和2800万美元[165] - 2021年第二季度其他收入（支出）净额为收入810万美元，上半年为支出4460万美元，2020年同期分别为收入1.164亿美元和5520万美元[166] - 2021年第二季度所得税收益为1.112亿美元，上半年所得税拨备为5660万美元，2020年同期分别为1250万美元和4230万美元[167] - 2021年上半年有效税率为7%，低于美国法定税率，主要因与英国企业税率上调相关的9970万美元离散税收优惠[167] - 2020年上半年有效税率为3%，低于美国法定税率，主要因与知识产权转让等相关的1.87亿美元离散税收优惠[167] - 截至2021年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为67.08亿美元，较2020年12月31日增加4900万美元，增幅1%[169] - 截至2021年6月30日，总营运资金为66亿美元，较2020年12月31日增加3.65亿美元，增幅6%[169] - 2021年上半年总营运资金增加主要因经营活动提供7.213亿美元现金，部分被9亿美元付款、4.25亿美元股票回购和1.208亿美元财产设备支出抵消[169] 业务合作与投资 - 2021年第二季度，公司就CTX001合作修正案向CRISPR支付9亿美元预付款，目前主导其全球开发、制造和商业化[119] - 评估CTX001的临床试验中已有超45人给药，预计2021年第三季度达到目标入组人数，未来18至24个月可能提交监管申请[119] - 2019年公司投资业务发展交易，收购Semma Therapeutics和Exonics Therapeutics[132] - 2021年上半年和2020年上半年，公司研发费用中与合作协议相关的前期和里程碑付款分别为9.601亿美元和6330万美元，2021年主要是向CRISPR支付的9亿美元前期付款[135] - 2021年4月公司与CRISPR修订联合开发和商业化协议，6月支付9亿美元前期付款，公司主导CTX001全球开发等，CTX001净利润和净亏损60%归公司，40%归CRISPR，CRISPR或获2亿美元里程碑付款[137] - 2021年上半年和2020年上半年，公司战略投资公允价值变动及出售股权投资分别亏损4170万美元和盈利6510万美元，截至2021年6月30日，上市公司投资公允价值为1.541亿美元[141] 业务发展计划 - 公司计划在2021年下半年启动VX - 121、tezacaftor和VX - 561三联组合的3期开发计划，将在800名患者中进行两项48周临床试验[119] 信贷与资金安排 - 公司可根据两项循环信贷安排最多借款25亿美元，满足条件可将借款能力增至35亿美元[171] - 公司预计产品现金流和现有现金等足以支持未来至少12个月运营[175] - 若在2020年和2019年信贷协议下借款，需分别在2022年或2024年偿还本金[179] 股票回购计划 - 公司董事会于2021年6月23日批准的新股票回购计划有15亿美元额度[179]

业务获批与目标 - 公司四种药物获批治疗北美、欧洲和澳大利亚约83000名囊性纤维化患者，目标是小分子疗法覆盖90%患者，基因疗法覆盖其余10%患者[107] 财务费用变化 - 2021年第一季度，公司研发和销售管理总费用从2020年同期的6.308亿美元增至6.481亿美元，销售成本约占净产品收入的11%[110] - 2021年和2020年第一季度，公司研发费用中与合作协议相关的前期和里程碑付款分别为170万美元和3630万美元[130] - 2021年和2020年第一季度，公司战略投资公允价值变动及部分股权投资销售损失分别为5230万美元和4490万美元，截至2021年3月31日，上市公司投资公允价值为1.435亿美元[137] - 2021年第一季度较2020年第一季度，公司销售成本从1.62497亿美元增至1.92329亿美元，增幅18%；研发费用从4.48528亿美元增至4.55973亿美元，增幅2%；销售、一般和行政费用从1.82258亿美元增至1.92077亿美元，增幅5%[144] - 2021年和2020年第一季度，公司销售成本占净产品收入的比例均约为11%[145] - 2021年第一季度较2020年第一季度，公司研究费用从1.5727亿美元降至1.29748亿美元，降幅17%；开发费用从2.91258亿美元增至3.26225亿美元，增幅12%[146] - 2021年第一季度研发费用为1.29748亿美元，较2020年的1.5727亿美元减少17%[149] - 2021年第一季度开发费用为3.26225亿美元，较2020年的2.91258亿美元增加12%[150] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用为1.92077亿美元，较2020年的1.82258亿美元增加5%[151] - 2021年第一季度或有对价公允价值较2020年减少390万美元，2020年增加160万美元[152] - 2021年第一季度利息收入为150万美元，较2020年的1260万美元减少[153] - 2021年第一季度利息费用为1570万美元，较2020年的1410万美元增加[154] - 2021年第一季度其他收入（费用）净额为支出5270万美元，2020年为支出6110万美元[155] - 2021年第一季度所得税拨备为1.678亿美元，2020年为5480万美元，2021年有效税率为20%，2020年为8%[156] 业务临床试验进展 - 超过30名患者已在评估CTX001作为严重镰状细胞病和输血依赖性β - 地中海贫血潜在一次性治愈疗法的临床试验中给药，预计2021年完成入组[115] - 公司Z - AAT校正剂VX - 864的2期概念验证临床试验患者已完成28天给药期，预计2021年第二季度出结果[115] - 评估APOL1功能抑制剂治疗APOL1介导的肾脏疾病的2期概念验证临床试验正在进行，预计2021年下半年出结果[115] - 公司选择性NaV1.8抑制剂VX - 548预计2021年下半年进入急性疼痛2期概念验证临床试验[120] 业务项目指定与合作 - 2021年4月，EMA授予CTX001治疗输血依赖性β - 地中海贫血优先药物指定[115] - 2021年3月，FDA授予公司胰岛细胞项目VX - 880快速通道指定并启动1/2期临床试验[116] - 修订与CRISPR的合作协议后，公司将主导CTX001全球开发、制造和商业化，分配60%的净利润和净亏损，需支付9亿美元前期款项和2亿美元里程碑付款[120] - 2021年4月，公司与CRISPR修订协议，公司将主导CTX001全球开发等，公司承担60%的净利润和净亏损，CRISPR承担40%，公司将支付9亿美元前期付款和2亿美元里程碑付款[132][133] - 完成A&R JDCA交易后，公司将向CRISPR支付9亿美元预付款，CRISPR可能获得2亿美元里程碑付款[164] 公司收购情况 - 2019年公司收购Semma Therapeutics和Exonics Therapeutics以增强研发管线，未来将继续评估潜在收购[128] 公司收入情况 - 2021年第一季度较2020年第一季度，公司收入从15.15107亿美元增至17.24305亿美元，增幅14%；运营成本和费用从7.94883亿美元增至8.36479亿美元，增幅5%；运营收入从7.20224亿美元增至8.87826亿美元，增幅23%；净收入从6.02753亿美元增至6.53138亿美元，增幅8%[139] - 2021年第一季度较2020年第一季度，公司产品净收入从15.15107亿美元增至17.23305亿美元，增幅14%，主要因KAFTRIO在欧洲的推广和TRIKAFTA在美国的持续表现[141] - 2021年第一季度其他收入为100万美元，是一项合作里程碑收入，2020年第一季度无其他收入[142] 公司资金储备情况 - 截至2021年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为69.23968亿美元，较2020年12月31日增加2.65071亿美元，增幅4%[157] 公司研发投入总情况 - 自2019年1月以来，公司在药物发现和开发方面的研发费用约为40亿美元[147]