其他收入（费用）净额变化 - 2024年和2023年其他收入（费用）净额分别为8610万美元和2280万美元，主要是战略股权投资公允价值变动产生的未实现净损失[461] 所得税拨备及有效税率变化 - 2024年和2023年所得税拨备分别为7.841亿美元和7.602亿美元，2024年有效税率315.5%，2023年为17.4%[463][464] 现金、现金等价物和有价证券总额变化 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总额为112.238亿美元，较2023年的137.161亿美元下降18%[465] 营运资金变化 - 截至2024年12月31日，营运资金为60.318亿美元，较2023年的105.968亿美元下降43%，主要因收购Alpine支付现金[465][466] 经营活动现金流量变化 - 2024年和2023年经营活动使用现金分别为4.926亿美元和提供现金35.373亿美元，减少主要因收购Alpine支付现金[467][468] 投资活动现金流量变化 - 2024年和2023年投资活动使用现金分别为38亿美元和31亿美元，主要是可供出售债务证券净购买[467][469] 融资活动现金流量变化 - 2024年和2023年融资活动使用现金分别为15亿美元和5.622亿美元，主要与股票回购和员工股票福利计划付款有关[467][470] 循环信贷协议情况 - 公司可根据2022年7月签订的循环信贷协议最多借款5亿美元，在满足条件下可增加至10亿美元，截至2024年12月31日未提款[472] 租赁付款情况 - 截至2024年12月31日，经营租赁和融资租赁未来最低租赁付款总额分别为27亿美元和1.89亿美元[479] 股票回购计划剩余授权金额 - 截至2024年12月31日，公司30亿美元股票回购计划剩余授权金额为14亿美元[480] 产品收入返利应计情况 - 2024 - 2022年产品收入返利应计情况：2021年末余额8.386亿美元，2022年计提29.772亿美元、调整 - 0.104亿美元、支付 - 25.14亿美元，年末余额12.914亿美元；2023年计提34.814亿美元、调整 - 0.065亿美元、支付 - 30.647亿美元，年末余额17.016亿美元；2024年计提36.73亿美元、调整 - 0.421亿美元、支付 - 37.254亿美元，年末余额16.071亿美元[485] 收购Alpine情况 - 2024年公司以50亿美元收购Alpine，作为资产收购处理，其中44亿美元归因于povetacicept的公允价值在2024年计入AIPR&D费用[488] 在研研发资产情况 - 截至2024年和2023年12月31日，公司合并资产负债表中在研研发资产为6.036亿美元，主要与T1D临床项目有关[491] 或有负债情况 - 公司可能因DMD和其他严重神经肌肉疾病研究项目向Exonics前股东支付最高6.783亿美元，截至2024年和2023年12月31日，相关或有负债分别为7690万美元和7740万美元[494] 商誉情况 - 截至2024年和2023年12月31日，公司合并资产负债表中商誉均为11亿美元，2024年无作为企业合并处理的业务发展交易[497] 有限寿命无形资产情况 - 截至2024年和2023年12月31日，公司合并资产负债表中有限寿命无形资产分别为2.223亿美元和2.363亿美元，主要与2023年记录的2.08亿美元CASGEVY监管批准里程碑有关[499] 库存资本化及产品上市情况 - 2024年第一季度，因JOURNAVX 3期试验结果积极，公司开始资本化相关库存，2025年1月获FDA批准在美国上市[501] 估值备抵情况 - 截至2024年12月31日，公司维持2.729亿美元的估值备抵，主要与美国州税属性有关[503] 不确定税务立场负债情况 - 截至2024年12月31日，公司不确定税务立场的负债为7.062亿美元[504] 重要会计政策 - 公司认为收入确认、收购、存货和所得税等会计政策对理解和评估财务结果至关重要[484]

文章核心观点 - 2024年第四季度Vertex Pharmaceuticals盈利略低于预期但营收超预期，全年营收增长盈利下降，公司对2025年有销售和费用指引，近期有两款产品获FDA批准，管线有进展但部分数据表现不佳 [1][2][9] 第四季度财报情况 - 调整后每股收益3.98美元，未达预期，同比下降5.2% [1] - 总营收29.1亿美元，超预期，同比增长16%，主要因Trikafta/Kaftrio销售增加 [2] - 美国净产品销售额同比增17%至18.4亿美元，美国以外增14%至10.7亿美元 [3] - Trikafta销售额27.2亿美元，同比增16.6%，超预期 [3] - 其他CF产品销售额同比增3.7%至19120万美元 [4] - 产品营收含Casgevy销售800万美元 [6] 成本情况 - 调整后研发费用同比增28.8%至8.998亿美元，销售、一般及行政费用增8.6%至3.101亿美元 [7] - 第四季度记录在研项目研发成本8750万美元，上年同期为1780万美元 [8] - 调整后营业利润近12亿美元，同比增约4.1% [8] 全年业绩情况 - 2024年营收110.2亿美元，同比增长12% [9] - 调整后每股收益42美分，上年同期为15.23美元 [9] - 过去一年公司股价上涨12.3%，行业下跌10.9% [9] 2025年指引 - 预计产品总销售额在117.5 - 120亿美元，Zacks共识预期为117.2亿美元 [10] - 调整后研发、在研项目研发及销售、一般及行政费用指引在49 - 50亿美元 [10] - 调整后税率预计在20.5 - 21.5% [10] 近期产品获批情况 - 2025年1月FDA批准Journavx用于治疗成人中重度急性疼痛，为20多年来首个获批的非阿片类口服疼痛信号抑制剂 [11] - 2024年12月FDA批准Alyftrek用于治疗6岁及以上CF患者，有望提供比Trikafta更好的患者获益 [12][13] 管线进展情况 - Journavx还在开发用于治疗糖尿病周围神经病变和腰椎骶神经根病，2024年12月公布的II期研究数据未让投资者满意，但管理层决定推进III期研究 [15][16][17] - 评估VX - 993口服制剂治疗拇囊炎切除术后中重度急性疼痛的II期研究正在进行，静脉制剂处于I期开发 [18] - 2024年5月收购Alpine增加povetacicept管线，其正在进行多项研究 [19] 评级与推荐 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [20] - 生物科技板块中Harmony Biosciences排名为1（强力买入），过去60天2025年每股收益预期从2.64美元增至3.22美元，过去一年股价上涨10%，过去四个季度盈利平均惊喜为147.24% [20][21]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度总产品收入同比增长16%，达到29.1亿美元，其中美国市场收入增长17%，美国以外市场增长14% [60] - 2024年全年收入达110.2亿美元，较2023年增长12%，连续10年实现两位数增长 [61] - 2024年第四季度非GAAP研发、收购知识产权研发和销售及管理费用为13亿美元，较2023年第四季度的10亿美元增长29% [62] - 2024年全年非GAAP研发、收购知识产权研发和销售及管理费用为88.2亿美元，2023年为42.4亿美元 [63] - 2024年第四季度非GAAP营业收入为12亿美元，2023年第四季度为11.5亿美元；2024年全年非GAAP营业收入为6.96亿美元，2023年为43.7亿美元 [64] - 2024年第四季度非GAAP有效税率为21.3%，2023年第四季度为16.3%；2024年全年有效税率为91%，2023年为19.4% [65] - 2024年第四季度非GAAP每股收益为3.98美元，2023年第四季度为4.20美元；2024年全年非GAAP每股收益为0.42美元，2023年为15.23美元 [66] - 2024年第四季度末现金和投资为112亿美元，2024年公司继续进行股票回购计划，斥资约12亿美元回购270万股，其中第四季度回购96.1万股 [67] - 2025年公司预计总收入在117.5亿 - 120亿美元之间，中点较当前汇率增长约8%，美国市场是总收入增长的主要驱动力 [68] - 2025年公司预计非GAAP研发、收购知识产权研发和销售及管理费用在49亿 - 50亿美元之间，包括约1亿美元的预计知识产权研发费用 [72] - 2025年公司预计全年非GAAP有效税率在20.5% - 21.5%之间 [74] 各条业务线数据和关键指标变化 囊性纤维化（CF）业务 - 2024年第四季度和全年CF业务表现强劲，患者数量进一步增加 [36] - ALYFTREK是公司第五款获批的CFTR调节剂，已在美国上市，国际市场的监管审查正在进行中 [20][38] 镰状细胞病和β - 地中海贫血业务 - CASGEVY是一次性治疗镰状细胞病和β - 地中海贫血的疗法，上市进展顺利，全球授权治疗中心（ATC）数量不断增加，患者细胞采集和输注工作已开展 [43][44] 急性疼痛业务 - JOURNAVX获批用于治疗中重度急性疼痛，是20多年来首个新型口服非阿片类疼痛信号抑制剂，公司已开始商业化推广 [47][48] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 2024年第四季度美国CF业务收入增长得益于患者需求强劲、价格上涨和有利的毛净动态 [60] - 2025年美国市场预计受益于ALYFTREK和JOURNAVX的推出，以及CASGEVY的持续增长 [69][70] 美国以外市场 - 2024年第四季度美国以外市场收入增长得益于多个成熟市场和新市场的CF业务表现，以及一些一次性项目 [61][97] - 2025年美国以外市场CF业务增长将受到一个国家知识产权侵权问题的影响，该影响在第一季度最为明显 [70][93] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于为更多患者提供治疗方案，通过持续推出新产品和推进临床管线实现收入多元化 [14][19] - 在CF领域，公司不断推进下一代CFTR调节剂的研发，目标是使所有CF患者达到正常的CFTR功能水平 [20] - 在肾脏疾病领域，公司专注于推进治疗三种严重肾脏疾病的潜在疗法，包括APOL1介导的肾脏疾病（AMKD）、IgA肾病（IgAN）和常染色体显性多囊肾病（ADPKD） [23] - 在疼痛领域，公司希望JOURNAVX成为中重度急性疼痛的一线治疗药物，建立新的收入增长点 [49][126] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2024年取得了出色的业绩，实现了强劲的收入增长，推进了CASGEVY的上市，并获得了重要的监管批准，为商业发布奠定了基础 [74] - 2025年公司将继续推进多个产品的上市和临床研究，有望在多个疾病领域取得进展 [75] - 管理层对公司的未来前景充满信心，认为公司在科学和商业方面都处于良好的发展态势 [33] 其他重要信息 - 首席运营官Stuart Arbuckle将于2025年7月1日退休，首席财务官Charlie Wagner将兼任首席运营官，北美商业团队负责人Duncan McKechnie将晋升为执行副总裁兼首席商业官 [7][11] - 公司正在进行多项关键临床试验，包括zimislecel治疗1型糖尿病、povetacicept治疗IgAN、inaxaplin治疗AMKD和suzetrigine治疗糖尿病周围神经病变等 [17][18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请进一步阐述JOURNAVX在零售药店的预发布工作和P&T委员会审查流程，以及如何加速这些方面；如何看待mRNA项目在囊性纤维化中的成功标准 - 公司一直在与全国大型零售连锁和地区连锁合作，确保JOURNAVX在美国广泛供应，预计月底产品将送达批发商，不久后进入零售渠道；在审批前，公司已合规地向付款方和机构提供药物的临床信息，目前各方对提供JOURNAVX的访问权限反应积极 [80][81] - mRNA项目VX - 522是针对约5000名无其他治疗选择的CF患者的吸入疗法，预期以ppFEV1为评估指标，改善范围在3% - 14%之间均可接受 [82][83] 问题2：JOURNAVX与付款方的早期讨论进展如何，零售渠道有多少覆盖人群，全年情况将如何变化 - 与付款方的讨论进展顺利，各方对非阿片类药物的需求强烈，预计随着时间推移，JOURNAVX的覆盖人群将不断增加，但公司未提供具体预期或指导 [87][88] 问题3：如何看待2025年CF业务中美国和美国以外市场的增长贡献及驱动因素；能否量化2024年第四季度收入中的非经常性项目 - 2025年美国市场受益于ALYFTREK和JOURNAVX的推出、CASGEVY的增长以及CF业务的持续增长；美国以外市场CF业务将在多数市场实现增长，但受一个国家知识产权侵权问题影响，第一季度增长将受到影响 [93][94] - 公司未对第四季度收入中的非经常性项目进行量化，仅表示美国市场增长得益于CF业务的强劲销量、价格上涨和有利的毛净动态，美国以外市场增长得益于CF业务的销量增长和一些一次性项目 [96][97] 问题4：JOURNAVX的3期设计有哪些考虑因素；ALYFTREK有哪些新患者的早期反馈 - 公司正在等待与监管机构的2期结束会议，目前团队正在深入分析2期数据，并与关键意见领袖和研究人员交流，夏季将提供更多信息 [102][103] - ALYFTREK受到了从未使用过CFTR调节剂的患者、正在使用其他调节剂的患者以及之前停用的患者的关注，首批患者已开始接受治疗 [104][105] 问题5：如何看待JOURNAVX在公共付款方（医疗保险、医疗补助）和商业付款方的报销情况，是否认为报销不会成为推出的问题 - 公司对JOURNAVX在各付款方获得广泛覆盖充满信心，各方对非阿片类药物的需求强烈，且有多项联邦和州政策支持其可用性 [112][113] 问题6：DPN 3期研究假设的安慰剂效应是多少，与LSR的2个百分点安慰剂效应相比如何，1.5个百分点的安慰剂效应是否合理；suzetrigine与安慰剂相比，临床意义上的差异是多少 - 公司未分享DPN 3期研究假设的安慰剂效应具体数据，但表示已充分利用丰富的数据集来设计试验，考虑了安慰剂组和加巴喷丁组，设计的试验能应对文献中提到的安慰剂效应水平 [119][120] 问题7：请描述JOURNAVX的库存情况；如何定位JOURNAVX在中重度急性疼痛治疗中的地位，哪些患者适合使用 - 公司致力于在全国零售和医院药房广泛储备JOURNAVX，产品月底将送达批发商，随后进入渠道 [128][129] - 公司目标是使JOURNAVX成为中重度急性疼痛的一线治疗药物，适用于各种病因引起的中重度急性疼痛，早期可能在手术后需要用药一两周的患者中得到应用 [126][130] 问题8：第三方来源的JOURNAVX处方数据是否准确；Vertex对平均处方持续时间的预期是多少；ALYFTREK与Royalty Pharma的纠纷有哪些里程碑，何时能有结果，解决程序是什么 - 第三方处方数据的准确性取决于具体数据来源，零售市场的处方数据较为可靠，医院市场更多是与销量相关的数据；公司将在后续电话会议中提供处方和覆盖人群数据作为早期推出成功的指标 [143][144] - JOURNAVX的标签未对治疗时间进行限制，但急性疼痛通常定义为持续时间少于90天；住院患者的治疗时间较短，出院或门诊患者的治疗时间预计与非甾体类药物相似，约为14天 [139][140] - ALYFTREK与CF基金会有明确的合同协议，不存在解释或意见分歧 [138] 问题9：ALYFTREK新开始治疗的患者中，之前使用过CFTR调节剂但已停用的患者的情况如何，他们停用的原因是什么，公司为何有信心重新吸引这6000名全球患者 - 公司对重新吸引这些患者有信心，因为ALYFTREK具有出色的临床疗效和每日一次的给药便利性，所有CF患者都希望使用最好的CFTR调节剂；目前无法提供这些患者的具体信息 [149][150][151] 问题10：2025年是否预计ALYFTREK会出现自相蚕食的情况，如何看待转换率；对管道中1型糖尿病数据的预期如何，如何看待该领域的机会 - 预计患者会从TRIKAFTA和其他旧的CFTR调节剂转换到ALYFTREK，但公司未设定转换率预期 [157] - 领先的1型糖尿病项目VX - 880已进入3期开发，预计该机会涉及约60,000人，包括脆性糖尿病患者和因1型糖尿病接受肾脏移植的患者；后续还有多个项目，目标是覆盖所有1型糖尿病患者 [158][159][160] 问题11：请详细讨论确保JOURNAVX获得广泛处方集准入的计划，是否预计支付必要的回扣以获得无限制的广泛准入；对于侵犯Vertex知识产权的国家，公司有何计划防止其他国家效仿 - 公司的目标是在商业和政府渠道获得广泛准入，并尽量减少使用管理控制；与付款方的讨论一直围绕这一目标进行，一些政策倡议也支持减少使用管理控制 [167][168][169] - 公司拥有强大的知识产权组合，在各个市场成功捍卫和执行了知识产权；侵权国家为俄罗斯，这是一个特殊市场，公司正在采取一切措施维护权利，认为该问题较为孤立 [171] 问题12：JOURNAVX是否会有数量限制或其他使用管理参数，从付款方对话中获得了哪些反馈；P&T委员会正式推荐处方集覆盖需要多长时间，怎样的流程算加速流程 - 公司与付款方的讨论涉及尽量减少使用管理控制，不考虑通过通用阿片类药物进行阶梯治疗；在机构环境中，公司在审批前已向机构提供信息，希望加速P&T委员会的审查流程，通常这些流程可能需要12 - 18个月，公司希望显著缩短时间 [175][176][177]

业绩总结 - 2024年第四季度产品收入同比增长16%，全年产品收入增长12%[6] - 2024年第四季度总产品收入为25.2亿美元，全年总产品收入为98.7亿美元[40] - 2024年第四季度非GAAP净收入为11亿美元，全年非GAAP净收入为39.7亿美元[40] - 2024年第四季度非GAAP运营收入为11.5亿美元，全年非GAAP运营收入为43.7亿美元[40] - 2023财年GAAP运营收入为38.3亿美元，非GAAP运营收入为43.7亿美元[46] - 2023财年GAAP净收入为36.2亿美元，非GAAP净收入为39.7亿美元[46] - 2023财年GAAP每股稀释净收入为13.89美元，非GAAP每股稀释净收入为15.23美元[46] 未来展望 - 预计2025年将实现五个新产品的上市，涵盖多个疾病领域[10] - 预计2025年财务指导预计总收入在117.5亿至120亿美元之间，主要包括CF的持续增长和ALYFTREK的美国上市[42] - 预计2025年非GAAP有效税率为20.5%至21.5%[42] - 预计2025年合并GAAP研发、收购研发和SG&A费用在55.5亿至57亿美元之间[42] - 预计2025年合并非GAAP研发、收购研发和SG&A费用在49亿至50亿美元之间[42] 新产品和技术研发 - ALYFTREK在美国获得批准，适用于6岁及以上的囊性纤维化患者[12] - VX-522的多次递增剂量（MAD）研究正在进行中，目标是覆盖超过5000名无法受益于CFTR调节剂的患者[7] - 预计2025年将完成zimislecel（1型糖尿病）、povetacicept（IgA肾病）和inaxaplin（APOL-1介导的肾病）的关键入组里程碑[7] - POVETACICEPT在IgAN的全球三期临床试验正在进行中，正在北美、欧洲和亚洲招募和给药患者[15] - 预计2025年将完成VX-407（ADPKD）的第一阶段研究并启动第二阶段试验[43] - 预计2025年将完成Povetacicept（IgAN等）的第一阶段研究并有潜力申请美国加速批准[43] 市场扩张 - 2024年CFTR调节剂的市场领导地位持续扩大，预计2025年将有更多新疾病领域的销售增长[6] - CASGEVY在2024年奠定基础，预计2025年将实现更大规模的患者覆盖[7] 财务预测 - 2024财年第一季度GAAP运营收入预计为负35.1亿美元，非GAAP运营收入预计为负31.5亿美元[46] - 2024财年第一季度GAAP净收入预计为负35.9亿美元，非GAAP净收入预计为负33.1亿美元[46] - 2024财年第一季度GAAP每股稀释净收入预计为负13.92美元，非GAAP每股稀释净收入预计为负12.83美元[46] - 2024财年GAAP运营利润率预计为负133%，非GAAP运营利润率预计为负119%[46] - 2024财年GAAP净收入预计为负5.36亿美元，非GAAP净收入预计为1.11亿美元[46] - 2024财年GAAP每股稀释净收入预计为负2.08美元，非GAAP每股稀释净收入预计为0.42美元[46] 运营效率 - 2024年公司持续保持行业领先的运营利润率，同时继续投资于内部和外部的研发管道[6]

文章核心观点 Vertex Pharmaceuticals季度财报显示盈利略低于预期但营收超预期 股价年初以来表现优于大盘 未来走势取决于管理层评论和盈利预期变化 同行业scPharmaceuticals尚未公布财报 [1][2][3] 公司业绩情况 - Vertex Pharmaceuticals本季度每股收益3.98美元 未达Zacks共识预期的3.99美元 去年同期为4.20美元 本季度盈利意外为 - 0.25% 上一季度盈利意外为6.05% [1] - 过去四个季度中 公司两次超过共识每股收益预期 [2] - Vertex本季度营收29.1亿美元 超Zacks共识预期5.16% 去年同期为25.2亿美元 过去四个季度中 公司三次超过共识营收预期 [2] 公司股价表现 - Vertex股价自年初以来上涨约16.5% 而标准普尔500指数涨幅为2.5% [3] 公司未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 投资者可通过公司盈利前景判断股票走势 包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预测修正趋势与股票短期走势有强相关性 投资者可自行跟踪或借助Zacks Rank工具 [5] - 财报发布前Vertex盈利预测修正趋势喜忧参半 目前Zacks Rank为3（持有） 预计短期内股票表现与市场一致 [6] - 未来几天对未来季度和本财年的盈利预测变化值得关注 当前对下一季度的共识每股收益预期为4.07美元 营收27.2亿美元 本财年共识每股收益预期为18.36美元 营收117.2亿美元 [7] 行业情况 - Zacks行业排名中 医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于250多个Zacks行业的前28% 排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [8] 同行业公司情况 - 同行业scPharmaceuticals尚未公布2024年12月季度财报 预计本季度每股亏损0.39美元 同比变化 - 11.4% 过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - scPharmaceuticals本季度营收预计为1204万美元 较去年同期增长97.4% [9]

产品收入数据 - 2024年全年产品收入110.2亿美元，较2023年增长12%[1][9] - 2024年第四季度产品收入29.1亿美元，较2023年第四季度增长16%[4] - 2024年第四季度产品净收入为29.12亿美元，全年为110.201亿美元，较2023年的25.177亿美元和98.692亿美元有所增长[39][41] 总营收指引 - 2025年全年总营收指引为117.5 - 120亿美元[1][15][16] 有效税率情况 - 2024年GAAP和Non - GAAP有效税率分别为315.5%和91.0%，2023年分别为17.4%和19.4%[12] - 2024年GAAP有效税率为315.5%，Non - GAAP有效税率为91.0%；2023年GAAP有效税率为17.4%，Non - GAAP有效税率为19.4%[43] - 2025年Non - GAAP有效税率指引为20.5% - 21.5%[16] 净收入与净亏损情况 - 2024年GAAP净亏损5.36亿美元，Non - GAAP净收入1.11亿美元，2023年分别为净收入36亿美元和40亿美元[13] - 2024年全年净亏损5.356亿美元，2023年净利润为36.196亿美元[39] - 2024年第四季度GAAP净利润为9.13亿美元，2023年同期为9.688亿美元；2024年全年GAAP净亏损为5.356亿美元，2023年全年为36.196亿美元[45] - 2024年第四季度非GAAP净利润为10.363亿美元，2023年同期为10.965亿美元；2024年全年非GAAP净利润为1.106亿美元，2023年全年为39.681亿美元[45] 现金及等价物等资产情况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和可交易证券总额为112亿美元，2023年12月31日为137亿美元[14] - 2024年12月31日现金、现金等价物和有价证券为61.159亿美元，2023年12月31日为112.183亿美元[49] 成本和费用指引 - 2025年GAAP研发、收购在研研发和销售及管理费用合计指引为55.5 - 57亿美元，Non - GAAP为49 - 50亿美元[16] 患者数量相关 - 公司预计美国、欧洲、澳大利亚和加拿大囊性纤维化患者数量从约9.2万增至约9.4万[19] 治疗中心与患者采集情况 - 截至2024年底，公司在全球激活超50个授权治疗中心，超50名患者启动细胞采集[21] 试验与研究进展 - AMPLITUDE试验预计2025年完成中期分析队列入组，达到48周治疗后申请美国加速批准[29] - RAINIER研究预计2025年完成中期分析队列入组，达到36周治疗后申请美国加速批准[30] - AMPLIFIED研究将AMKD潜在符合条件人群从15万扩大到25万[29] - 公司预计2025年完成对5至11岁儿童使用CASGEVY的研究给药，VX - 407将在2025年进入2期概念验证研究等[52][53] 疾病患者数量及疗法情况 - 美国和欧洲约1.1万人患有1型强直性肌营养不良症（DM1），无获批疗法[32] - 美国和欧洲约30万人患有常染色体显性多囊肾病（ADPKD），PKD1基因特定变异患者约3万人（占比约10%）[33] 合作协议情况 - 公司与再鼎医药就povetacicept在中国大陆、中国香港、中国澳门、中国台湾和新加坡的开发和商业化达成独家合作和许可协议[34] 运营收入情况 - 2024年第四季度GAAP运营收入为10.26亿美元，2023年同期为9.885亿美元；2024年全年GAAP运营亏损为2.329亿美元，2023年全年为38.32亿美元[45] - 2024年第四季度非GAAP运营收入为11.983亿美元，2023年同期为11.513亿美元；2024年全年非GAAP运营收入为6.956亿美元，2023年全年为43.746亿美元[45] 其他资产负债情况 - 2024年第四季度总成本和费用为18.86亿美元，全年为112.53亿美元，2023年分别为15.292亿美元和60.372亿美元[39] - 2024年12月31日应收账款净额为16.094亿美元，2023年12月31日为15.634亿美元[49] - 2024年12月31日存货为12.054亿美元，2023年12月31日为7.388亿美元[49] - 2024年12月31日总资产为225.332亿美元，2023年12月31日为227.302亿美元[49] - 2024年12月31日总负债和股东权益为225.332亿美元，2023年12月31日为227.302亿美元[49]

文章核心观点 Vertex Pharmaceuticals将在2月10日盘后公布2024年第四季度和全年财报 公司CF产品系列增长强劲 新获批药物有望推动未来营收 虽2025年盈利预期下降且估值较高 但基于整体财务表现和管线进展 仍值得持有[1][16][19] 财报信息 - 公司将于2月10日盘后公布2024年第四季度和全年财报 第四季度销售额和盈利的Zacks共识预期分别为27.7亿美元和每股3.99美元 过去30天 2025年盈利预期从每股18.25美元降至18.19美元[1] - 过去60天 第一季度、第二季度、EJ、F2盈利预期分别下降1.97%、6.44%、16.00%、1.94%[2] 盈利惊喜历史 - 公司过去四个季度中三次盈利超预期 一次未达预期 过去四个季度平均盈利惊喜为3.26% 上一季度盈利惊喜为6.05%[3] 盈利预测模型 - 公司Earnings ESP为+0.77% Zacks排名为3 模型预测此次盈利将超预期[5][6] 影响Q4财报因素 - CF产品系列销售持续增长 主要受Trikafta/Kaftrio在年轻群体中销售增长推动 Zacks共识预期和模型对Trikafta/Kaftrio销售额的估计分别为25.8亿美元和25.4亿美元[7] - Trikafta/Kaftrio销售增长可能导致其他CF药物销售下滑[8] - 与CRISPR Therapeutics合作的基因疗法Casgevy于2023年末/2024年初获批 上一季度产品收入中Casgevy销售额为200万美元 投资者关注其销售数据更新[8][9] - 投资者关注两款新产品Alyftrek和Journavx的上市准备情况 前者于2024年12月获批用于治疗6岁及以上CF患者 后者于2025年1月获批用于治疗中重度急性疼痛[9][10] - 投资者还关注其他处于中后期研究的管线候选药物的更新 以及与Moderna合作开发的mRNA疗法VX - 522的进展[11] 股价表现与估值 - 过去一年 公司股价上涨15.9% 而行业下跌3.6% 目前股价高于50日和200日移动平均线[12] - 从估值角度看 公司股价相对于行业有溢价 预期未来12个月市盈率为26.33 高于行业的16.37[15] 投资论点 - 公司增长关键在于CF产品系列 受Trikafta/Kaftrio快速普及推动 2025年准备推出两款新药 有望推动未来营收[16] - Casgevy和Journavx获批使公司业务多元化 Casgevy预计从今年起对营收有显著贡献 但管线挫折仍是投资者担忧因素[17] - 2024年12月 治疗LSR的suzetrigine II期研究数据不佳 但管理层决定推进III期研究 被认为是冒险决策[18] 投资建议 - 尽管2025年盈利预期下降且估值较高 但基于公司整体财务表现和管线进展 仍建议持有股票 观察CF销售增长和新药上市进展[19][20]

文章核心观点 - 即将发布的Vertex Pharmaceuticals财报预计季度每股收益下降、营收增长，近期盈利预测有下调，分析关键指标预测及股价表现可综合评估公司情况 [1][2][4] 盈利预测 - 预计季度每股收益3.99美元，同比下降5% [1] - 过去30天该季度共识每股收益预期下调2% [2] - 分析师预测营收27.7亿美元，同比增长10% [1] 关键指标预测 - 产品Trikafta/Kaftrio营收预计达25.8亿美元，同比增长10.7% [5] - 美国地区营收预计为16.6亿美元，同比增长5.3% [5] - 美国以外地区营收预计达11.1亿美元，同比增长17.7% [5] 股价表现 - 过去一个月Vertex股价回报率为18.1%，同期Zacks标普500综合指数涨幅为1.7% [6] - 公司Zacks评级为3（持有），预计近期表现与整体市场一致 [6]

文章核心观点 Vertex Pharmaceuticals股价上涨或因FDA批准其新药，虽营收预期增长但盈利预期下调，需关注后续走势；Foghorn Therapeutics盈利预期有改善 [1][2][3][4][5] 分组1：Vertex Pharmaceuticals股价表现 - 上一交易日Vertex Pharmaceuticals股价飙升5.3%，收于461.68美元，成交量可观，过去四周累计上涨8% [1] 分组2：Vertex Pharmaceuticals新药获批 - 上周公司宣布FDA批准其口服非阿片类高选择性NaV1.8疼痛信号抑制剂suzetrigine用于治疗中重度急性疼痛，商品名为Journavx，是20多年来FDA批准的首个非阿片类口服疼痛信号抑制剂和新型止痛药 [2] 分组3：Vertex Pharmaceuticals业绩预期 - 公司即将公布的季度报告预计每股收益4美元，同比下降4.8%，营收27.7亿美元，同比增长10.2% [3] - 过去30天该季度的共识每股收益预期下调2%至当前水平 [4] 分组4：Vertex Pharmaceuticals评级情况 - 该股目前Zacks评级为3（持有），属于Zacks医疗 - 生物医学和遗传学行业 [4] 分组5：Foghorn Therapeutics股价表现 - 上一交易日Foghorn Therapeutics股价下跌3.5%，收于4.19美元，过去一个月累计下跌5.5% [4] 分组6：Foghorn Therapeutics业绩预期 - 即将公布的报告中，过去一个月共识每股收益预期维持在 - 0.27美元不变，较去年同期增长52.6% [5] 分组7：Foghorn Therapeutics评级情况 - Foghorn Therapeutics目前Zacks评级为2（买入） [5]

文章核心观点 Vertex公司的口服非阿片类高选择性NaV1.8疼痛信号抑制剂suzetrigine获批用于治疗成人中重度急性疼痛，商品名为Journavx，有望改变急性疼痛治疗模式，公司还在开发其用于其他适应症，同时介绍了公司排名及部分生物科技行业更好排名的股票情况 [1][2][10] 药物获批情况 - FDA批准Vertex公司的suzetrigine用于治疗成人中重度急性疼痛，商品名为Journavx，这是20多年来FDA批准的首个非阿片类口服疼痛信号抑制剂和新一类止痛药 [1] - 2024年7月FDA接受了Journavx的新药申请 [4] 药物潜力及股价表现 - 公司认为Journavx有潜力改变急性疼痛治疗模式，是治疗各类中重度急性疼痛有效且耐受性良好的非阿片类药物 [2] - 消息宣布后1月30日盘后交易中VRTX股价上涨超8%，1月31日盘前交易股价也上涨 [2] - 过去一年VRTX股价上涨1.2%，而行业下跌10.2% [3] 药物其他适应症研发情况 - suzetrigine除急性疼痛外，还在开发用于治疗糖尿病性周围神经病变和腰骶神经根痛（LSR） [5] - 2024年12月公司公布suzetrigine治疗LSR的II期研究数据，虽达到主要终点，但与安慰剂组差异不大，投资者对此数据不满意，不过管理层仍决定进行III期研究 [5][6][8] - 2024年第三季度Vertex启动了suzetrigine治疗糖尿病性周围神经病变的关键III期项目 [9] 公司排名及相关股票情况 - Vertex目前Zacks排名为3（持有） [10] - 生物科技行业中Castle Biosciences、Harmony Biosciences Holdings和BioMarin Pharmaceutical目前Zacks排名为1（强力买入） [10] - 过去60天Castle Biosciences 2025年每股亏损预估从1.88美元收窄至1.70美元，过去一年股价上涨21.2%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为172.72% [11] - 过去60天Harmony Biosciences 2025年每股收益预估从2.64美元增至3.22美元，过去一年股价上涨25.3%，过去四个季度三次盈利超预期，平均惊喜率为147.24% [11][12] - 过去60天BioMarin 2025年每股收益预估从3.94美元升至4.02美元，过去一年股价下跌27.6%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为28.70% [12]